ovid-20230331000163665112-312023Q1假的http://fasb.org/us-gaap/2022#LicenseMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2022#LicenseMember00016366512023-01-012023-03-3100016366512023-05-02xbrli: 股票00016366512023-03-31iso421:USD00016366512022-12-31iso421:USDxbrli: 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Therapeutics INC2022-12-310001636651OVID：Gensaic Therapeutics INC2023-03-310001636651Ovid：Marinus Therapeutics2023-03-310001636651Ovid：Marinus Therapeutics2022-12-310001636651OVID：货币市场基金和短期投资成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-03-310001636651OVID：货币市场基金和短期投资成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2022-12-310001636651US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-03-310001636651US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001636651US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-03-310001636651US-GAAP：公允价值输入三级会员2022-12-31Ovid：投资0001636651US-GAAP：家具和固定装置成员2023-03-310001636651US-GAAP：家具和固定装置成员2022-12-310001636651US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-03-310001636651US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2022-12-3100016366512022-03-10utr: sqft00016366512022-03-102022-03-100001636651US-GAAP：信用证会员2023-03-31xbrli: pure0001636651OVID：系列可转换优先股成员2023-03-31ovid: 投票0001636651OVID：系列可转换优先股成员2022-12-310001636651OVID：系列可转换优先股成员2023-01-012023-03-310001636651OVID：系列可转换优先股成员SRT: 最低成员2023-03-310001636651SRT: 最大成员OVID：系列可转换优先股成员2023-03-310001636651Ovid：Cowenand Company LLC 成员Ovid: ATM 协议会员SRT: 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最大成员Ovid：西北大学会员2016-12-310001636651OVID：许可协议会员SRT: 最大成员Ovid：西北大学会员2016-12-012016-12-31ovid: 产品0001636651Ovid：阿斯利康卡梅伯2021-12-302021-12-300001636651Ovid：阿斯利康卡梅伯2021-12-300001636651Ovid：阿斯利康卡梅伯2021-12-012021-12-3100016366512021-12-300001636651Ovid: Hlundbeckas 会员2021-12-302021-12-3000016366512022-08-012022-08-310001636651OVID：许可协议会员2022-08-310001636651OVID：许可协议会员2023-01-012023-03-310001636651OVID：武田制药株式会社成员US-GAAP：合作安排成员2021-03-310001636651US-GAAP：合作安排成员OVID：武田制药株式会社成员2021-03-290001636651US-GAAP：合作安排成员OVID：武田制药株式会社成员SRT: 最大成员2021-03-292021-03-290001636651US-GAAP：合作安排成员OVID：武田制药株式会社成员2023-01-012023-03-310001636651OVID：Healx 许可证和期权协议会员2022-02-012022-02-010001636651OVID：Healx 许可证和期权协议会员2023-02-012023-02-010001636651OVID：Healx 许可证和期权协议会员2023-01-012023-03-310001636651OVID：Healx 许可证和期权协议会员2022-01-012022-03-310001636651Ovid：Marinus PharmaceuticalsInc 会员OVID：Marinus 许可协议成员2022-03-010001636651Ovid：Marinus PharmaceuticalsInc 会员OVID：专利许可协议成员2022-03-012022-03-010001636651Ovid：Marinus PharmaceuticalsInc 会员OVID：Marinus 许可协议成员2023-01-012023-03-310001636651Ovid：Marinus PharmaceuticalsInc 会员OVID：Marinus 许可协议成员2022-01-012022-03-310001636651US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001636651US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-03-310001636651OVID：系列可转换优先股成员2023-01-012023-03-310001636651OVID：系列可转换优先股成员2022-01-012022-03-310001636651Ovid：Graviton 生物科学公司会员US-GAAP：后续活动成员2023-04-302023-04-30 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_______________________________________________________
表单 10-Q
_______________________________________________________
（Mark One）
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年3月31日
或者
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从 ______________________ 到 ____________________ 的过渡期内
委员会档案编号： 001-38085
_______________________________________________________
Ovid Therapeutics
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
_______________________________________________________
| | | | | |
| 特拉华 | 46-5270895 |
（州或其他司法管辖区
公司或组织） | （美国国税局雇主
识别码） |
| | | | | |
第九大道 441 号, 14 楼 纽约, 纽约 | 10001 |
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号:(646) 661-7661
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易 符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，面值每股0.001美元 | | OVID | | 纳斯达克股票市场有限责任公司 |
根据该法第12（g）条注册的证券：无
_______________________________________________________
用勾号指明注册人 (1) 在过去 12 个月（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否已提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否遵守了申报要求。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用勾号指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。: | | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | o | 加速文件管理器 | x |
| 非加速文件管理器 | o | 规模较小的申报公司 | x |
| 新兴成长型公司 | o | | |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则 o
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 o 没有 x
截至 2023 年 5 月 2 日，注册人已经 70,521,340普通股，每股面值0.001美元，已发行。
目录
| | | | | | | | |
| | 页面 |
| 关于前瞻性陈述的特别说明 | i |
| | |
第一部分 | 财务信息 | |
第 1 项。 | 财务报表（未经审计） | 3 |
| 简明合并资产负债表 | 3 |
| 简明合并运营报表 | 4 |
| 综合亏损简明合并报表 | 5 |
| 股东权益简明合并报表 | 6 |
| 简明合并现金流量表 | 7 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 8 |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 22 |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 28 |
第 4 项。 | 控制和程序 | 29 |
第二部分。 | 其他信息 | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 30 |
第 1A 项。 | 风险因素 | 30 |
第 6 项。 | 展品 | 64 |
签名 | |
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条或《证券法》，以及经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。就本10-Q表季度报告而言，除历史事实陈述以外的所有陈述均为 “前瞻性陈述”。在某些情况下，你可以通过 “目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“构想”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该” 等术语来识别前瞻性陈述，” “目标”，“将”，“将” 或这些术语的否定或复数，以及类似的表达方式。
前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
•我们有能力识别其他具有重大商业潜力以获得或获得许可的新型化合物；
•我们以合理的条件成功获得其他候选药物或获得许可的能力；
•我们对支出、未来收入（包括任何特许权使用费或里程碑付款）、资本要求和额外融资需求的估算；
•我们获得当前和未来候选药物监管部门批准的能力；
•我们对临床试验的时间和潜在的监管申报的期望；
•我们对潜在市场规模以及此类候选药物的市场接受率和程度的预期；
•我们为营运资金需求提供资金的能力；
•为我们的业务和候选药物实施我们的商业模式和战略计划；
•与我们的知识产权或其他所有权有关的发展或争议；
•我们维持和建立合作关系或获得额外资金的能力；
•我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；
•我们在所服务的市场中竞争的能力；
•政府法律和规章的影响；
•与我们的竞争对手和行业相关的发展；以及
•可能影响我们财务业绩的因素。
除其他外，可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括本文第二部分第1A项 “风险因素” 中规定的因素，以及本10-Q表季度报告其他地方所述的原因。本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件的看法，并受与我们的运营、经营业绩、行业和未来增长相关的这些和其他风险、不确定性和假设的影响。鉴于这些不确定性，您不应依赖这些前瞻性陈述来预测未来事件。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证未来的业绩、活动水平、业绩或成就。除非法律要求，否则我们没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述，即使将来有新的信息可用。
本10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务以及某些药品和消费品市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模、预计增长率和某些疾病发病率的数据。基于估计、预测、预测或类似方法的信息本质上受不确定性影响，实际事件或情况可能与这些信息所反映的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从第三方编制的报告、研究调查、研究和类似数据、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源获得这些行业、商业、市场和其他数据，我们尚未独立验证来自第三方来源的数据。在某些情况下，我们没有明确提及这些数据的来源。
在本10-Q表季度报告中，除非另有说明或上下文另有要求，否则提及 “Ovid”、“公司”、“我们”、“我们的” 和类似提法指的是 Ovid Therapeutics Inc. 及其全资子公司
子公司。本10-Q表季度报告还提到了我们的商标和属于其他实体的商标。仅为方便起见，所提及的商标和商品名称，包括徽标、图稿和其他视觉显示屏，可能不带有® 或 TM 符号，但此类引用并不意味着其各自所有者不会在适用法律的最大范围内主张其权利。我们不打算使用或展示其他公司的商品名称或商标来暗示与任何其他公司有关系，或由任何其他公司认可或赞助我们。
第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
OVID THERAPEUTICS
简明合并资产负债表
| | | | | | | | | | | |
| | 3月31日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 资产 | （未经审计） | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 63,051,928 | | | $ | 44,867,846 | |
| 有价证券 | 54,668,093 | | | 84,133,565 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 1,799,343 | | | 2,379,280 | |
| 流动资产总额 | 119,519,364 | | | 131,380,691 | |
| | | |
| 长期股权投资 | 5,982,452 | | | 5,622,547 | |
| 限制性现金 | 1,930,253 | | | 1,930,753 | |
| 使用权资产，净额 | 14,669,362 | | | 14,922,669 | |
| 财产和设备，净额 | 1,053,063 | | | 1,147,963 | |
| 其他资产 | 212,510 | | | 261,191 | |
| 总资产 | $ | 143,367,004 | | | $ | 155,265,814 | |
| | | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 1,831,490 | | | $ | 1,952,910 | |
| 应计费用 | 4,085,369 | | | 4,504,669 | |
| 流动部分，租赁负债 | 804,139 | | | 533,946 | |
| 流动负债总额 | 6,720,998 | | | 6,991,525 | |
| | | |
| 长期负债： | | | |
| 租赁责任 | 15,698,324 | | | 16,001,725 | |
| 负债总额 | 22,419,322 | | | 22,993,250 | |
| | | |
| 股东权益： | | | |
优先股，$0.001面值； 10,000,000授权股份；A系列可转换优先股， 10,000指定股份， 1,250截至2023年3月31日和2022年12月31日的已发行和流通股票 | 1 | | | 1 | |
普通股，$0.001面值； 125,000,000授权股份； 70,491,510和 70,466,885分别于2023年3月31日和2022年12月31日的已发行和流通股票 | 70,492 | | | 70,467 | |
| 额外的实收资本 | 359,754,310 | | | 357,770,825 | |
| 累计其他综合收益（亏损） | 5,630 | | | (42,187) | |
| 累计赤字 | (238,882,751) | | | (225,526,542) | |
| 股东权益总额 | 120,947,682 | | | 132,272,564 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 143,367,004 | | | $ | 155,265,814 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并运营报表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 在已结束的三个月里
2023年3月31日 | | 在已结束的三个月里
2022年3月31日 |
| 收入： | | | |
| 许可证和其他收入 | $ | 66,160 | | | $ | 1,445,366 | |
| 总收入 | 66,160 | | | 1,445,366 | |
| 运营费用： | | | |
| 研究和开发 | 6,614,717 | | | 7,832,269 | |
| 一般和行政 | 8,343,748 | | | 9,880,203 | |
| 运营费用总额 | 14,958,465 | | | 17,712,472 | |
| 运营损失 | (14,892,305) | | | (16,267,106) | |
| 其他收入（支出），净额 | 1,536,095 | | | 209,050 | |
| 所得税准备金前的亏损 | (13,356,209) | | | (16,058,056) | |
| 所得税准备金 | — | | | 50,000 | |
| 净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| 每股净亏损，基本 | $ | (0.19) | | | $ | (0.23) | |
| 每股净亏损，摊薄 | $ | (0.19) | | | $ | (0.23) | |
| 已发行普通股的加权平均值，基本 | 70,490,704 | | 70,345,828 |
| 已发行普通股的加权平均值，摊薄 | 70,490,704 | | 70,345,828 |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
综合亏损简明合并报表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 在已结束的三个月里
2023年3月31日 | | 在已结束的三个月里
2022年3月31日 |
| 净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| 其他综合收入： | | | |
| 有价证券的未实现收益 | 47,817 | | | — | |
| 综合损失 | $ | (13,308,392) | | | $ | (16,108,056) | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
股东权益简明合并报表（未经审计） | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| A 系列
可兑换
优先股 | | 普通股 | | 额外
实收资本 | | 累计其他综合亏损 | | 累计赤字 | | 总计 |
| 股份 | | 金额 | | 股份 | | 金额 | | | | |
| 余额，2022 年 12 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,466,885 | | | $ | 70,467 | | | $ | 357,770,825 | | | $ | (42,187) | | | $ | (225,526,542) | | | $ | 132,272,564 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买普通股 | — | | | — | | | 24,625 | | | 25 | | | 66,968 | | | — | | | — | | | 66,993 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,916,518 | | | — | | | — | | | 1,916,518 | |
| 其他综合收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 47,817 | | | — | | | 47,817 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (13,356,209) | | | (13,356,209) | |
| 余额，2023 年 3 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,491,510 | | | $ | 70,492 | | | $ | 359,754,310 | | | $ | 5,630 | | | $ | (238,882,751) | | | $ | 120,947,682 | |
| A 系列
可兑换
优先股 | | 普通股 | | 额外
实收资本 | | 累计其他综合亏损 | | 累计赤字 | | 总计 |
| 股份 | | 金额 | | 股份 | | 金额 | | | | |
| 余额，2021 年 12 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,364,912 | | | $ | 70,359 | | | $ | 351,033,589 | | | $ | — | | | $ | (171,357,513) | | | $ | 179,746,436 | |
| 通过行使股票期权发行普通股和从员工股票购买计划中购买普通股 | — | | | — | | | 52,333 | | | 14 | | | 33,065 | | | — | | | — | | | 33,079 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,324,812 | | | — | | | — | | | 1,324,812 | |
| 净收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (16,108,056) | | | (16,108,056) | |
| 余额，2022 年 3 月 31 日 | 1,250 | | | $ | 1 | | | 70,417,245 | | | $ | 70,373 | | | $ | 352,391,466 | | | $ | — | | | $ | (187,465,569) | | | $ | 164,996,271 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并现金流量表
（未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 在已结束的三个月里
2023年3月31日 | | 在已结束的三个月里
2022年3月31日 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| 为将净亏损与经营活动中使用的现金进行核对而进行的调整： | | | |
| 许可协议交易中获得的非现金对价 | — | | | (945,366) | |
| 股权投资的未实现收益 | (359,905) | | | (207,068) | |
| 有价证券的利息收入和折扣的增加 | (729,119) | | | — | |
| 股票薪酬支出 | 1,916,518 | | | 1,324,812 | |
| 折旧和摊销费用 | 144,650 | | | 73,807 | |
| 使用权资产的摊销 | 253,307 | | | — | |
| 租赁负债的增加 | 288,501 | | | 88,291 | |
| 经营资产和负债的变化： | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | 258,228 | | | 262,437 | |
| 保证金 | 12,491 | | | (4,305) | |
| 应付账款 | (121,420) | | | (4,870,271) | |
| 应计费用 | (419,302) | | | 299,300 | |
| 用于经营活动的净现金 | (12,112,260) | | | (20,086,419) | |
| | | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (9,757,591) | | | — | |
| 有价证券的销售/到期日 | 40,000,000 | | | — | |
| 短期应收票据的发行 | — | | | (1,000,000) | |
| 购买财产和设备 | (13,560) | | | (45,935) | |
| 软件开发和其他成本 | — | | | (30,230) | |
| 由（用于）投资活动提供的净现金 | 30,228,849 | | | (1,076,165) | |
| | | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| 行使期权和购买员工股票购买计划的收益 | 66,993 | | | 33,079 | |
| 融资活动提供的净现金 | 66,993 | | | 33,079 | |
| | | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | 18,183,582 | | | (21,129,505) | |
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | 46,798,599 | | | 189,728,285 | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 64,982,181 | | | $ | 168,598,780 | |
| | | |
| 非现金投资和融资活动： | | | |
| 使用权资产换取租赁负债 | $ | — | | | $ | 15,779,773 | |
见这些未经审计的简明合并财务报表的附注
OVID THERAPEUTICS
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注释 1 — 操作性质
Ovid Therapeutics Inc.（“公司”）根据特拉华州法律注册成立，于2014年4月1日开始运营，其主要执行办公室设在纽约州纽约市。该公司是一家生物制药公司，致力于开发改变癫痫和癫痫相关疾病患者生活的药物。
自成立以来，公司将全部精力投入到业务发展、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金上，并通过发行可转换优先股、普通股和其他股票工具为其运营提供资金。公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于开发和监管成功、竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力。
该公司的主要现金来源是许可收入、各种公开发行和私募股本的收益、期权行使和利息收入。截至2023年3月31日，该公司的资金约为美元117.7百万现金、现金等价物和有价证券。自成立以来，公司已经创造了美元222.6百万收入，主要来自公司与武田制药有限公司（“武田”）签订的特许权使用费、许可和终止协议（“RLT 协议”）。从历史上看，公司经常蒙受损失，运营现金流为负，需要大量现金资源来执行其业务计划。该公司的累计赤字为美元238.9截至2023年3月31日为百万美元，营运资金为美元112.8百万美元，用于经营活动的现金为美元12.1截至2023年3月31日的三个月为百万美元。
该公司录得的净亏损为 $13.4在截至2023年3月31日的三个月中为百万美元，预计至少在未来几年内将在后续时期蒙受损失。公司高度依赖其通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟、许可协议或任何此类交易的组合来寻找更多资金来源的能力。管理层认为，截至2023年3月31日，公司现有的现金、现金等价物和有价证券将足以在自公司提交10-Q表季度报告之日起至少未来12个月内为其当前运营计划提供资金。公司可能无法以可接受的条件或根本无法获得足够的额外资金。未能在需要时筹集资金可能会对公司的财务状况和推行业务战略的能力产生负面影响。公司可能被要求推迟、缩小或取消研发计划，或者通过与合作者或其他人的安排获得资金，这些安排可能要求公司放弃公司本来可能寻求独立开发或商业化的某些候选药物的权利。
公司面临与其业务及其战略执行能力有关的其他挑战和风险，以及从事开发和商业运营的制药行业公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：公司候选产品的供应延迟或问题、单一来源供应商流失或不遵守制造法规；识别、收购或许可其他产品或候选产品；药品开发和临床成功的固有不确定性；保护和增强知识产权的挑战；遵守适用的监管要求；以及获得公司任何候选产品的监管批准。
注意事项 2 — 重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在公司于2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中的附注2 “重要会计政策摘要” 中进行了描述。
(A) 未经审计的中期简明合并财务报表
截至2023年3月31日的中期简明合并资产负债表以及截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并运营报表、综合亏损、现金流和股东权益表未经审计。随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认的会计原则（“GAAP”）和美国证券交易委员会对中期报告的要求编制的。在这些细则允许的范围内，通常所需的某些脚注或其他财务信息
by GAAP 被压缩或省略。这些简明合并财务报表的编制基础与公司年度财务报表相同，管理层认为，这些调整反映了所有调整，仅包括公允财务信息报表所必需的正常经常性调整。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月期间的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度或未来任何其他年度或过渡期的预期业绩。此处包含的截至2022年12月31日的资产负债表来自截至该日的经审计的财务报表。这些中期简明合并财务报表应与公司截至2022年12月31日止年度的经审计财务报表一起阅读，这些财务报表包含在公司10-K表年度报告中。
(B) 列报和合并的基础
随附的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的，包括Ovid Therapeutics Inc.及其全资子公司Ovid Therapeutics Hong Kong Limited的账目。合并中删除了所有公司间往来业务和余额。
(C) 估算值的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债数额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计存在重大差异。
(D) 有价证券
有价证券包括对被视为可供出售证券的美国国债工具的投资。公司将其自资产负债表日起到期日不到一年的有价证券归类为简明合并资产负债表上的流动资产。该公司在合并资产负债表上将其原始到期日少于三个月的有价证券归类为现金等价物。这些被确定为临时性的证券的未实现损益作为股东权益累计其他综合亏损的单独组成部分列报。
(E) 限制性现金
公司将所有为担保长期债务而认捐的现金以及所有受合同条款限制用途的现金归类为限制性现金。除非预计在未来 12 个月内解除限制，否则金额将列为非当期金额。
(F) 长期股权投资
长期股权投资包括对私人控股公司Gensaic, Inc.（前身为M13 Therapeutics, Inc.（“Gensaic”）优先股的股权投资。优先股不被视为实质上的普通股，投资按成本入账，并根据可观察到的价格变化或减值进行了调整，在我们的合并资产负债表上被归类为长期股票投资，调整在合并运营报表上的净额其他（支出）收益中确认。公司已确定股权投资不具有易于确定的公允价值，因此选择了衡量替代方案。因此，在同一发行人的相同或相似投资发生下一次可观察的价格变动时，或者在确认减值时，股票投资的账面金额将调整为公允价值。在每个报告期内，公司都会进行定性评估，以评估投资是否减值。该评估包括对近期经营业绩和趋势的审查、被投资方证券的近期销售/收购以及其他公开数据。如果投资减值，公司将其减记为其估计的公允价值。截至2023年3月31日和2022年12月31日，对Gensaic的股权投资的账面价值为美元5.1百万。
长期股权投资还包括对Marinus Pharmicals, Inc.（“Marinus”）普通股的股权投资，这些普通股是通过两家公司于2022年3月生效的许可协议条款作为非现金对价获得的。股票在每个报告日按市值计价，公允价值的变化反映在公司合并资产负债表上的投资账面价值和公司合并运营报表上的其他收益（支出）中。截至2023年3月31日和2022年12月31日，对马里努斯的股权投资的账面价值约为美元0.9百万和美元0.5分别是百万。
(G) 金融工具的公允价值
财务会计准则委员会（“FASB”）指南根据这些估值技术的输入是可观察的还是不可观察的，具体规定了估值技术的层次结构。可观察的输入反映了从独立来源获得的市场数据，而不可观察的输入反映了市场假设。等级制度给出了最高的
相同资产或负债优先于活跃市场中未经调整的报价（一级衡量标准），最低优先于不可观察的投入（三级衡量）。
公允价值层次结构的三个级别如下：
•1级——申报实体在衡量日期有能力获得的相同资产或负债的活跃市场未经调整的报价。第 1 级主要由价值基于市场报价的金融工具组成，例如交易所交易工具和上市股票。该公司的一级资产包括对美国国库货币市场基金和股票证券的投资，总额为美元61.6截至 2023 年 3 月 31 日，已达百万。该公司的 1 级资产总额为 $42.5截至2022年12月31日，为百万。
•第 2 级-除第 1 级中包含的报价以外的其他可直接或间接观察到的资产或负债的输入（例如，活跃市场中类似资产或负债的报价，或不活跃市场中相同或相似资产或负债的报价）。第 2 级包括使用模型或其他估值方法进行估值的金融工具。该公司的二级资产由美国国库券组成，总额为美元54.7截至 2023 年 3 月 31 日，百万美元和84.1截至2022年12月31日，为百万。
•级别 3-资产或负债的不可观察输入。当金融工具的公允价值是使用定价模型、贴现现金流或类似技术确定的，并且至少有一个重要的模型假设或投入是不可观察的，则将其视为三级。曾经有 不截至2023年3月31日或2022年12月31日的三级资产或负债。
资产负债表中报告的现金和现金等价物、其他流动资产、应付账款和应计费用的账面金额根据这些工具的短期到期日接近其公允价值。
(H) 租赁
公司在开始时就确定一项安排是否为租赁，并根据ASC 842确认该租约。运营租赁包含在公司合并资产负债表中的使用权（“ROU”）资产、流动负债和长期租赁负债中。ROU 资产代表在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。经营租赁ROU的资产和负债在租赁开始之日根据租赁期内租赁付款的现值进行确认。公司将租赁负债中当前的部分确定为本期末计算的租赁负债与本期后12个月的预计租赁负债之间的差额。
(I) 财产和设备
财产和设备按成本列报，并在其估计的三年使用寿命内采用直线法折旧。维修和保养费用记作支出。每当事件或情况变化表明长期资产的账面金额可能无法收回时，公司就会审查所有长期资产的可收回性，包括相关的使用寿命。
(J) 研究和开发费用
公司按发生的研发费用支出。研发费用由开展研发活动产生的成本组成，包括临床试验成本、临床和临床前材料的制造成本以及合同服务、许可费和其他外部成本。研发费用还包括从第三方获得的许可协议的成本。将用于未来研发活动的商品和服务的不可退还的预付款在活动开展时或根据ASC 730（研究与开发）收到货物时计为费用.
(K) 股票薪酬
公司根据ASC 718 “薪酬——股票薪酬” 对其股票薪酬进行核算，该补偿对发放给员工的股票服务奖励进行了会计处理，并要求公司在必要的服务期内将这些奖励的估计公允价值作为支出。该公司使用Black-Scholes估值模型估算了授予的所有奖励的公允价值。关键输入和假设包括期权的预期期限、股票价格波动、无风险利率、股息收益率、股票价格和行使价。许多假设需要做出重大判断，任何变化都可能影响股票薪酬支出的确定。公司选择了一项会计政策，在没收行为发生时予以记录。该公司
根据授予当日奖励的公允价值确认员工的股票薪酬支出。薪酬支出在归属期内采用直线法确认。
公司核算了根据ASC 718授予非雇员顾问和董事的期权奖励。已发行或承诺发行的期权的公允价值用于衡量交易，因为这比所获得服务的公允价值更可靠。公允价值以交易对手达成绩效承诺或交易对手业绩完成之日以较早者为准，以公司普通股奖励的价值来衡量。
(L) 所得税
公司采用资产和负债法核算所得税，该法要求确认递延所得税资产和负债，以应对因财务报表账面金额与现有资产和负债相应税基之间的差异以及净营业亏损结转和研发信贷之间的差异而产生的估计未来税收后果。如果部分或全部递延所得税资产很可能无法变现，则提供估值补贴。税法变更的影响记录在法律颁布期间。
(M) 每股净亏损
普通股每股净亏损由归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行的基本和摊薄后的加权平均普通股确定。公司采用两类方法在普通股和参与证券之间分配收益。
在适用的情况下，归属于普通股股东的摊薄后每股净收益会根据使用国库股法的股票期权的潜在摊薄影响以及使用假设转换法对优先股的潜在影响，调整归属于普通股股东的基本每股收益和已发行普通股的加权平均数。
(N) 收入确认
根据ASC 606（与客户签订合同的收入），实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，其金额反映了该实体为换取这些商品或服务而期望获得的对价。在应用ASC 606时，公司执行以下五个步骤：（i）确定与客户的合同；（ii）确定合同中的承诺和履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在（或作为）履行履约义务时确认收入。只有在公司有可能收取应得的对价以换取公司向客户转让的商品或服务时，公司才对合同适用五步模式。在合同开始时，一旦确定合同在ASC 606的范围内，公司就会评估每份合同中承诺的商品或服务，确定哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履约义务履行时（或在）履行履约义务时分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
在确认收入之前，公司会对交易价格进行估算，包括受限制的可变对价。可变对价包含在交易价格中，前提是已确认的累积收入金额可能不会发生重大逆转，并且与可变对价相关的不确定性随后得到解决。
如果有多个不同的履约义务，则公司根据其相对独立的销售价格为每项不同的履约义务分配交易价格。独立销售价格通常使用预期成本和可比交易确定。随着时间的推移确认的绩效义务收入是通过使用投入衡量标准衡量在完全履行绩效义务方面取得的进展来确认的。
在许可期开始且许可数据、技术或产品交付时，分配给许可证的不可退还的前期费用将确认为收入，这些费用不取决于任何未来绩效，也不需要公司持续参与。如果未履行履约义务，公司将推迟确认预付许可费。
(O) 最近的会计公告
公司已经审查了最近发布的会计准则，并计划采用适用的会计准则。公司预计，这些标准的采用不会对其财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响。
公司在发布时通过了与适用于公司的公认会计原则有关的新声明，该声明可能早于其生效日期。管理层认为，任何最近发布但尚未生效的会计准则，如果目前获得通过，不会对所附财务报表产生重大影响。
注意事项 3 — 现金、现金等价物和有价证券
下表汇总了截至2023年3月31日和2022年12月31日的现金、现金等价物和有价证券的公允价值以及未实现的持有收益和亏损总额：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 |
| 摊销成本 | | 未实现持仓收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 现金 | $ | 2,346,359 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 2,346,359 | |
| 货币市场基金 | 60,705,569 | | | — | | | — | | | 60,705,569 | |
| 有价证券 | 54,662,463 | | | 5,630 | | | — | | | 54,668,093 | |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 117,714,391 | | | $ | 5,630 | | | $ | — | | | $ | 117,720,021 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 摊销成本 | | 未实现持仓收益总额 | | 未实现持仓亏损总额 | | 公允价值 |
| 现金 | $ | 2,853,042 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 2,853,042 | |
| 货币市场基金 | 42,014,804 | | | — | | | — | | | 42,014,804 | |
| 有价证券 | 84,175,752 | | | — | | | (42,187) | | | 84,133,565 | |
| 现金、现金等价物和有价证券总额 | $ | 129,043,598 | | | $ | — | | | $ | (42,187) | | | $ | 129,001,411 | |
该公司做到了 不持有截至2023年3月31日和2022年12月31日处于未实现亏损状态超过12个月的任何证券。
有 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，可供出售证券的重大已实现收益或亏损。
注意事项 4 — 财产和设备以及无形资产
财产和设备概述如下：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 家具和设备 | $ | 1,436,592 | | | $ | 1,423,032 | |
| 租赁权改进 | 306,312 | | | 306,312 | |
| 减去累计折旧 | (689,841) | | | (581,381) | |
| 财产和设备总额，净额 | $ | 1,053,063 | | | $ | 1,147,963 | |
折旧费用为 $108,460和 $30,839分别在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中。
扣除累计摊销后的无形资产为美元185,910和 $222,100分别截至2023年3月31日和2022年12月31日，并包含在其他资产中。摊销费用为美元36,190和 $32,000分别在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中.
注意事项 5 — 租赁
2021 年 9 月，公司签订了 10 年其公司总部的租赁协议，期限从 2022 年 3 月 10 日开始，约为 19,000纽约哈德逊下议院的办公空间平方英尺。租约规定在租赁期内按月支付租金。租约下的基本租金为
目前 $2.3每年一百万。租金已开始支付 10租约生效之日后的几个月，即 2023 年 1 月 10 日，持续至 10租金生效日期之后的几年。公司开具了金额为 $ 的信用证1.9百万美元与租赁协议的执行有关；信用证在公司简明的合并资产负债表上被描述为限制性现金。
Hudson Commons租约的剩余租期约为 10年份，包括额外续订的单次续订选项 五年。公司在计算租赁负债时未将续订选项包括在租赁期内，因为公司无法合理确定会行使续订期权。租赁付款的现值是使用增量借款利率计算的 7.02%。租赁费用包含在简明合并运营报表中的一般费用以及行政和研发费用中。
与公司经营租赁相关的ROU资产和租赁负债如下：
| | | | | |
| 3月31日
2023 |
| 使用权资产 | $ | 14,669,362 | |
| 当前的租赁负债 | 804,139 | |
| 长期租赁负债 | $ | 15,698,324 | |
截至2023年3月31日的三个月中，经营租赁成本的组成部分如下：
| | | | | |
| 3月31日
2023 |
| 运营租赁成本 | $ | 541,808 | |
| 可变租赁成本 | — | |
| 短期租赁成本 | — | |
不可取消的经营租赁下未来的最低承诺如下：
| | | | | |
| 2023 | 1,351,177 | |
| 2024 | 2,316,303 | |
| 2025 | 2,316,303 | |
| 2026 | 2,316,303 | |
| 2027 | 2,316,303 | |
| 此后 | 12,347,235 | |
| $ | 22,963,624 | |
注意事项 6 — 应计费用
应计费用包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 应计工资和奖金 | $ | 1,895,602 | | | $ | 3,233,802 | |
| 研究与开发累积 | 1,343,672 | | | 395,247 | |
| 应计专业费用 | 675,234 | | | 682,664 | |
| 其他 | 170,861 | | | 192,956 | |
| 总计 | $ | 4,085,369 | | | $ | 4,504,669 | |
注意事项 7 — 股东权益
公司的资本结构由普通股和可转换优先股组成。根据经修订的公司经修订和重述的公司注册证书，公司有权签发 125,000,000普通股和 10,000,000优先股。公司已指定 1,250的 10,000,000作为无表决权的A系列可转换优先股（“A系列优先股”）的授权优先股。
普通股持有人有权 一为持有的每股投票。普通股持有人没有优先权或其他认购权，也没有关于此类股票的赎回或偿债资金条款。普通股持有人有权按比例获得在非累积基础上申报的任何股息，但须视可能适用于任何已发行优先股系列的优惠而定。就公司清算、清盘和解散时的权利而言，普通股次于所有系列的优先股。在优先股的所有清算优先权得到满足后，普通股持有人有权获得清算收益。
有 1,250截至2023年3月31日和2022年12月31日的已发行A系列优先股股票。A系列优先股的每股可转换为 1,000持有人可以随时选择普通股。但是，除非某些例外情况，否则持有人将被禁止将A系列优先股转换为普通股，前提是持有人及其关联公司在持有人书面选择后拥有的股份将超过持有人书面选择的任一股股份 9.99% 或 14.99占当时已发行和流通的普通股总数的百分比，持有人可以选择将该百分比更改为小于或等于的任何其他数字 19.99% 上 61提前几天通知本公司； 但是, 前提是,那么有效 61在发出此类通知几天后，此类实益所有权限制不适用于任何实益所有权持有人 10.0% 或 15.0根据持有人的上述首次书面选择，占此类通知发布前夕已发行和流通的普通股总数的百分比（视情况而定）。如果公司进行清算、解散或清盘，A系列优先股的持有人将获得等于美元的付款0.001在向普通股持有人分配任何收益之前，每股A系列优先股。
2020年11月，公司与Cowen and Company, LLC（“Cowen”）签订了销售协议（“2020年自动柜员机协议”），根据该协议，公司可以不时自行决定提供和出售 “市场上发行” 的普通股，总发行价格不超过美元75.0百万是通过Cowen担任销售代理来实现的。截至2023年3月31日，该公司已经 不根据2020年自动柜员机协议出售了其任何普通股。
分红
截至2023年3月31日，公司已经 不申报了任何分红。 没有除非已申报和支付优先股的股息，否则应申报和支付普通股的股息。
注意事项 8 — 股票薪酬
公司董事会通过了2017年股权激励计划（“2017年计划”），公司股东批准了该计划，该计划于2017年5月4日生效。根据2017年计划可发行的普通股的初始储备为 3,052,059股份。2017年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、股票增值权、基于业绩的股票奖励和其他形式的股票奖励。此外，2017年计划规定发放绩效现金奖励。根据2017年计划，公司的员工、高级职员、董事、顾问和顾问有资格获得奖励。2017年计划通过后，根据公司先前的计划，将不再发放任何奖励。根据2017年计划的条款，每年1月1日，计划限额应增加（x）中的较小者 5截至去年12月31日已发行普通股数量的百分比，以及（y）董事会可能自行决定的较少数量。2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日再有 3,523,344和 1,000,000根据2017年计划，股票分别留待发行。截至2023年3月31日，有 4,243,849根据2017年计划，公司预留并可供发行的普通股股份。
公司董事会通过了2017年员工股票购买计划（“2017 ESPP”），公司股东批准了该计划，该计划于2017年5月4日生效。根据2017年ESPP可发行的普通股的初始储备为 279,069股份。2017 年 ESPP 允许员工以以下价格购买公司的普通股 15在指定的半年购买日期享受市场价格的折扣百分比。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中， 29,830和 38,583股票分别是在2017年的ESPP下购买的，公司记录的支出为美元15,154和 $21,019，分别地。根据2017年ESPP预留发行的普通股数量在每年1月1日自动增加，从2018年1月1日开始，一直持续到2027年1月1日，增加（i）中较低者 1占上一日历年12月31日公司已发行普通股总数的百分比，（ii） 550,000股份或 (iii) 董事会确定的较少数量的股份。董事会在 2023 年 1 月 1 日和 2022 年 1 月 1 日之前分别采取行动，规定有 不在这两个日期增加2017年ESPP下预留发行的股票数量。截至2023年3月31日，有 386,777根据2017年ESPP，公司预留并可供发行的普通股股份。
公司董事会通过了2014年股权激励计划（“2014年计划”），公司股东批准了该计划，该计划授权公司以激励性股票期权的形式授予普通股，
非法定股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位。2014 年计划于 2017 年 5 月终止了未来奖励，尽管它继续管辖在 2014 年计划下仍未兑现的期权条款。根据2014年计划，将不授予任何额外的股票奖励，根据2014年计划授予的所有已回购、没收、到期或取消的未偿股票奖励将根据其条款在2017年计划下可供授予。截至2023年3月31日，有购买期权 1,663,597根据2014年的计划，普通股已流通。
除非个人期权协议中另有规定，否则根据先前计划和2017年计划授予的股票期权通常有 十年术语和 a 四年分级归属期。归属要求通常以受赠方在归属期内继续为公司服务为条件。一旦归属，所有授予的期权均可从授予之日起行使，直到到期。期权授予不可转让。既得期权通常仍可行使 90期权持有人终止在公司的服务后的几天。如果期权持有人在公司受雇或向公司提供服务期间死亡或残疾，则可行使期延长至 12月。
基于业绩的期权奖励通常有相似的条款，归属从实现业绩条件之日开始，并根据协议的具体条款到期。在 2023 年 3 月 31 日，有 100,000基于绩效的未兑现期权和未投资期权，包括在实现某些研发里程碑后授予的期权。
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，授予的期权的公允价值是使用Black-Scholes期权估值模型估算的。Black-Scholes 期权估值模型的输入需要重要的假设，详见下表。无风险利率基于授予当日美国国债的利率，到期日大致等于授予日的预期寿命。根据美国证券交易委员会工作人员会计公告编号，预期寿命基于简化方法。话题 14D。从2023年1月1日开始，预期波动率是根据公司自首次公开募股以来的历史波动率信息估算的。
用于计算非雇员期权的授予日期公允价值的所有假设通常与授予员工期权的假设一致。如果公司终止其任何咨询协议，则协议所依据的未归属期权也将被取消。
该公司做到了 不t 向非雇员顾问授予任何股票期权，用于在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月内提供服务。曾经有 125,303和 175,938截至2023年3月31日和2022年3月31日未偿还的未归属非雇员期权。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，确认的与非雇员股票期权相关的总支出为美元108,585和 $195,000，分别地。与非雇员股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元518,392截至2023年3月31日。该公司做到了 不确认截至2023年3月31日或2022年3月31日的三个月内非员工绩效期权奖励的任何支出。
公司授予了 2,660,500和 2,426,750在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，分别向员工提供股票期权。曾经有 7,372,384和 5,954,029截至2023年3月31日和2022年3月31日，未偿还的未归属员工期权分别为未偿还期权。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，确认的与员工股票期权相关的总支出为美元1.8百万和美元1.1分别为百万。与员工股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元14.2截至 2023 年 3 月 31 日，已达百万。 没有在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，对基于员工绩效的期权的支出进行了确认。
公司的股票薪酬支出在运营费用中确认，具体如下：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 研究和开发 | $ | 510,261 | | | $ | 395,492 | |
| 一般和行政 | 1,406,257 | | | 929,320 | |
| 总计 | $ | 1,916,518 | | | $ | 1,324,812 | |
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 股票期权 | $ | 1,901,364 | | | $ | 1,303,793 | |
| 员工股票购买计划 | 15,154 | | | 21,019 | |
| 总计 | $ | 1,916,518 | | | $ | 1,324,812 | |
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，授予的员工期权的公允价值是根据以下假设估算的：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2023 | | 2022 |
| 加权 平均值 | | 加权 平均值 |
| 波动性 | 84.61 | % | | 87.17 | % |
| 预期期限（年） | 6.06 | | 6.06 |
| 股息率 | 0.00 | % | | 0.00 | % |
| 无风险利率 | 4.00 | % | | 1.72 | % |
| 授予日期权的公允价值 | $ | 1.84 | | | $ | 2.00 | |
下表汇总了未平仓期权的数量和加权平均行使价：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 股票数量 | | 加权
平均值
运动
价格 | | 加权
平均值
剩余的
合同的
岁月生活 | | 聚合
固有的
价值 |
| 2022 年 12 月 31 日未偿还的期权 | 12,961,238 | | | $ | 4.13 | | | 7.42 | | $ | 62,158 | |
| 已授予 | 2,660,500 | | | 2.50 | | | 9.91 | | |
| 已锻炼 | (9,625) | | | 1.91 | | | | | |
| 被没收或已过期 | (193,936) | | | 3.38 | | | | | |
| 2023 年 3 月 31 日未偿还的期权 | 15,418,177 | | | $ | 3.86 | | | 7.57 | | $ | 1,028,677 | |
| 2023 年 3 月 31 日已归属并可行使 | 7,920,490 | | | $ | 4.75 | | | 6.23 | | $ | 694,303 | |
截至 2023 年 3 月 31 日，大约有 $14.7与员工和非雇员补助金相关的百万笔未确认的股票薪酬支出，预计将在剩余的平均归属期内确认 2.57年份。
注意事项 9 — 所得税
公司的临时所得税条款包括根据公司预计的全年预计年度有效税率以及离散项目的税收影响得出的美国联邦和州所得税。公司每个季度都会更新其对年度有效税率的估计，并在必要时记录累积调整。截至2023年3月31日，公司处于税前亏损状况，预计全年将保持这种状况。
在截至2023年3月31日的三个月中，公司做到了 不不记录任何税收优惠或支出。
在评估递延所得税资产的可变现性时，管理层评估了部分或全部递延所得税资产是否更有可能变现。递延所得税资产的最终变现取决于在临时差额可以扣除和/或可以利用净营业亏损的时期内未来应纳税所得额的产生。管理层在确定更有可能变现的递延所得税净资产金额时，会评估所有正面和负面证据。这些证据包括但不限于以前的收入记录、应纳税临时差异的预定撤销、税收筹划策略和预计的未来应纳税所得额。对可客观核实的正面和负面证据给予高度重视。基于这些因素
包括近年来的累计亏损在内，截至2023年3月31日，公司继续维持其递延所得税净资产的全额估值补贴。
注释 10 — 承付款和意外开支
许可协议
西北大学许可协议
2016年12月，公司与西北大学（“西北大学”）签订了许可协议，根据该协议，西北航空向公司授予了与特定化合物和该化合物的相关使用方法有关的某些发明（“西北专利权”）的专利权，以及与西北专利中主张的发明实践相关的某些专有技术的全球独家许可。公司正在根据该协议开发 OV329。
根据西北航空的协议，该公司获得了利用西北专利权对所有用途的产品进行研究、开发、制造和商业化的专有权。该公司已同意，它不会使用西北专利权开发任何用于治疗癌症的产品，但西北航空不得将该技术的使用权授予他人用于癌症。公司还有一种选择权，可以在协议期限内行使某些知识产权的独家许可，该许可涵盖与许可协议标的主要化合物具有相同或相似的作用机制的新型化合物。西北航空保留代表自己和其他非营利机构出于教育和研究目的使用西北专利权和实践其中主张的发明的权利，以及发布有关西北专利权所涵盖发明的信息的权利。
签订西北协议后，公司预先支付了不可抵免的一次性许可证发放费，金额为美元75,000，并且需要支付年度许可证维护费 $20,000，这将抵消根据协议首次对许可产品进行商业销售后应向西北航空支付的任何特许权使用费。公司负责申请、起诉和维护西北专利的所有持续费用，但也有权使用自己的专利顾问控制此类活动。作为根据西北协议授予公司的权利的对价，公司必须向西北航空支付最多为美元的款项5.3在西北专利所涵盖的第一款产品实现某些开发和监管里程碑后，以及任何此类产品商业化后，将需要就公司、其关联公司或分许可证持有人的此类产品的净销售向西北航空支付分级特许权使用费，百分比为低至中个位数，但须进行标准削减和抵消。公司的特许权使用费义务以逐个产品和国别为基础继续有效，直到涵盖该国家/地区适用产品的许可专利中最后到期的有效索赔到期后为止，以及 10在该国首次商业销售此类产品之后的几年。如果公司对西北航空的专利权进行再许可，则有义务向西北航空支付公司获得的再许可收入的特定百分比，从最高的个位数到低位数不等。
西北航空的协议要求公司至少做出商业上合理的努力来开发和商业化 一受西北专利权保护的产品。
除非提前终止，否则西北协议将一直有效，直到公司在该协议下的付款义务到期。公司有权在事先发出书面通知后以任何理由终止协议，或因西北航空未得到纠正的重大违规行为。西北航空可能会因公司未获救的重大违约或破产而终止协议。
阿斯利康股份公司许可协议
2021 年 12 月 30 日，公司与阿斯利康公司（“阿斯利康”）就靶向 KCC2 转运蛋白（包括先导候选物 OV350）的早期小分子库签订了独家许可协议。协议执行后，公司有义务支付$的预付现金5.0百万股，已发行公司普通股，金额等于美元7.3百万美元基于公司普通股的交易量加权平均价格 30交易执行日期之前的工作日。由于在阿斯利康许可协议中获得的无形资产未来没有其他用途，因此产生的所有成本都被视为研发费用。该公司的总收入为 $12.32021 年 12 月，与本协议相关的研发费用为百万美元。
根据阿斯利康的许可协议，公司同意支付最高可达美元的潜在里程碑式付款203.0在实现某些开发、监管和销售里程碑后获得百万美元。第一笔付款 $3.0在1期临床研究中生物标志物读数呈阳性后，成功完成许可产品的第一项2期临床研究，则将支付百万美元。
Gensaic 合作和期权协议
2022 年 8 月，公司与 Gensaic 签订了合作和期权协议（“合作协议”）。合作协议涉及在Gensaic的专有平台上针对某些中枢神经系统罕见疾病靶点研究和开发噬菌体衍生粒子（“PDP”）产品。
根据合作协议，Gensaic授予公司独家选择权，以获得某些已确定的主要PDP产品的独家许可，这些产品可在期权期到期之前的任何时候行使。一旦公司确定了表现出足够功效的产品，公司就可以对该PDP产品的具体研究计划行使选择权。
公司应向Gensaic报销与已确定的PDP产品的具体研究计划相关的Gensaic研究费用。研究计划和预算应由双方共同商定，不得超过美元3.0任何研究年度均为百万。公司将在研究费用产生期间将这些报销款记作研发费用。
如果根据本协议最终将产品商业化，则公司应根据特许权使用期内所有许可的PDP产品的净销售额，向Gensaic支付中间个位数至低两位数范围内的分级特许权使用费。公司还负责支付最高为美元的潜在分级里程碑付款452.0百万美元基于特定销售里程碑活动的实现情况和发展里程碑批准的结果 三或更多产品。Gensaic还可以选择成为PDP产品开发和商业化的合作伙伴，以换取根据截至Gensaic行使选择权之日公司产生的成本的百分比收取费用。如果Gensac选择行使选择权，公司将不再需要支付Gensac的特许权使用费或里程碑付款。
公司可以通过向Gensaic提供书面通知来终止本协议 90在终止日期之前的几天。
截至2023年3月31日，这些或有付款均不被认为是可能的。
突发事件
当可能发生负债并且可以合理估计金额时，将记录因索赔、评估、诉讼、罚款和罚款以及其他来源而产生的意外损失负债。与意外损失有关的法律费用在发生时记为支出。公司目前不参与正常业务过程中出现的任何法律事务。
根据各自的雇佣协议条款，我们的某些执行官有资格在无故 “理由” 或因 “永久残疾” 解雇或 “有正当理由辞职” 时获得遣散费和福利，前提是执行官向公司提交了令人满意的索赔，也取决于执行官遵守了禁止竞争和非招标限制性契约。
注释 11 — 合作和许可协议
武田合作
2017年1月6日，公司与武田签订了许可和合作协议，根据该协议，武田向武田许可了在某些地区开发和商业化soticlestat的某些专有权。
2021 年 3 月，公司签订了 RLT 协议，根据该协议，武田获得了该公司的权利 50soticlestat全球份额的百分比，公司根据公司的相关知识产权向武田授予了全球独家许可，用于开发和商业化用于治疗发育和癫痫性脑病（包括德拉维特综合征和伦诺克斯-加斯托综合征）的在研药物soticlestat。
根据RLT协议，soticlestat的所有权利均归武田所有或由公司独家许可给武田。武田承担了soticlestat开发和商业化的所有责任和成本，根据最初的合作协议，公司将不再对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。2021 年 3 月 29 日，在 RLT 协议达成后，公司收到了一笔预付款196.0百万美元，如果成功开发了soticlestat，将有资格额外获得最多1美元660.0百万是武田实现开发、监管和销售里程碑的关键。此外，公司将有权获得分级特许权使用费，起价为两位数，最长为 20如果获得监管部门的批准，则占soticlestat销售额的百分比。对于任何表明soticlestat获得批准和销售的迹象，将按国别和逐个产品的方式支付特许权使用费，该期限自该产品在该国首次商业销售之日起到截止于
随后发生在该国的产品专利权到期以及此类首次商业销售的指定周年纪念日。
公司在RLT协议中确定了以下重大承诺：（1）不迟于RLT协议截止前的第二个工作日（“截止日期”），公司和武田必须就截至2021年3月31日根据原始合作协议应计或将要产生的开发费用的估算值达成协议；（2）在截止日期，公司必须（i）提供和转让向武田提供与soticlestat计划相关的材料、信息和数据，包括临床试验数据和结果，如 RLT 协议中进一步规定的那样，(ii) 将适用于soticlestat计划的某些协议转让给武田，以及 (iii) 将其在根据原始合作协议开发或创建、截至截止日期由公司和武田共同拥有的所有知识产权中的所有权利、所有权和权益转让给武田；(3) 在2021年3月31日后的45天内，公司和武田将其在所有知识产权中的所有权利、所有权和权益转让给武田要求达向另一方指定的财务官员提供书面报告，列出最终总额在截至2021年3月31日的应计开发费用中，在收到此类报告后的10个工作日内，财务官员应就武田向公司支付净结算款还是公司应向武田支付净结算款达成协议；(4) 在截止日期后的75天内，在截止日期未提供的范围内，Ovid应向武田 (i) 与soticleticle相关的任何材料、信息和数据统计计划，包括临床试验数据和结果，详见RLT协议，（ii）其他文件（包括所有已到期的协议和根据协议制定的相关数据），但以开发、开发、商业化和制造soticlestat计划为前提，详见RLT协议；以及（iii）武田利用soticlestat计划所必需的、用于或持有用于武田利用soticlestat程序的任何有形知识产权的有形体现。
公司确定交易价格等于前期费用 $196.0百万，与上述所有四项履约义务有关。值得注意的是，在RLT协议的背景下，与第三和第四绩效义务相关的增量工作可以忽略不计，也不是实质性的，因为所有信息都与公司已经掌握随时可用的信息的合作期有关。因此，由于它们在RLT协议的背景下并不重要，因此全额预付费用已分配给收盘时履行的两项履约义务。
在截至2023年3月31日的三个月中， 不费用根据RLT协议予以确认。
Healx 许可和期权协议
2022年2月1日，公司与Healx, Ltd.（“Healx”）签订了独家许可期权协议（“Healx许可和期权协议”）。根据Healx许可和期权协议的条款，Healx已获得为期一年的研究gaboxadol（“OV101”）的期权，该选择权是2A期临床试验中Fragile X综合征的潜在联合疗法的一部分，也是其他适应症治疗的一部分，预付费用为美元0.5百万美元，以及支持起诉和维护我们相关知识产权的费用。在一年的期权期结束时，Healx可以选择根据公司相关知识产权获得独家许可的权利，以换取额外付款2.0百万美元，开发和商业里程碑付款，以及中低端的两位数特许权使用费。2023 年 2 月 1 日，公司批准将期权期延长至 四个月让Healx继续调查gaboxadol。特许权使用费应按国别和逐个产品支付，期限从此类产品在该国首次商业销售之日开始，到该产品在该国的专利权到期之日以及此类首次商业销售的指定周年之日结束。
行使期权后，Healx将承担gaboxadol的开发和商业化的所有责任和成本。在临床2B阶段的正面数据结束后，公司将保留与Healx共同开发和共同商业化该计划的选择权（“Ovid Opt-In Right”），并将分享净利润和亏损，以代替里程碑和特许权使用费。如果行使 Ovid 选择加入权，公司将被要求向 Healx 付款 50开发成本的百分比。该公司不打算对gaboxadol进行进一步的试验。Healx 许可和期权协议的期限将持续到 (a) 所有相关特许权使用费条款到期，或者 Healx 在 Healx 许可和期权协议或期权期内未行使期权，则该期限到期；或 (b) 如果 Healx 确实在期权期内行使了期权，而公司没有行使Opt-in 在必须选择加入、选择加入期或选择加入条款以其他方式终止的期限内的权利，在所有付款义务到期后，或 (c) 如果Healx确实在期权期内行使了期权，而公司确实在选择加入期内行使了Ovid选择权，则Healx和公司都没有继续利用gaboxadol。此外，如果公司行使Ovid选择加入权，共同开发和共同商业化该计划，则净利润份额的一部分将归功于先前与之签订许可协议的第三方。如果公司不行使 Ovid 选择加入权，它将欠第三方所有里程碑款和特许权使用费的一部分。
没有在截至2023年3月31日的三个月中，确认了与本协议相关的收入。在截至2022年3月31日的三个月中，公司录得的收入为美元0.5与 Healx 许可和期权协议相关的数百万个。
Marinus Pharmicals 许可外协议
2022 年 3 月 1 日，公司与 Marinus 签订了独家专利许可协议（“Marinus 许可协议”）。根据 Marinus 许可协议，公司授予了与 ganaxolone 相关的某些 Ovid 专利下的专有的、不可转让（除非其中有明确规定）的特许权和许可，用于在该地区（包括美国、欧洲经济区、英国和瑞士）开发、制造、制造、商业化、推广、分销、销售、供销和进口用于治疗 CDKL5 缺乏症的许可产品障碍。继美国食品和药物管理局于2022年3月18日收到该地区的第一批许可产品的监管批准之日之后，马里努斯根据公司的选择发布了 123,255Marinus 普通股的股票，面值 $0.001每股，作为付款。Marinus 许可协议还规定，每售出此类许可产品的净销售额，Marinus 以个位数向公司支付特许权使用费。
该公司录得的收入和对股票证券的相关投资约为美元0.9根据2022年3月1日马里努斯普通股的价格，与2022年3月18日的专利许可协议有关。该公司在Marinus普通股上的未实现收益为美元0.4百万和美元0.2截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，分别为百万美元，被记录为股票证券的未实现收益，反映在简明合并运营报表中的净收入（支出）中。
注释 12 — 关联方交易
2021 年 3 月，公司与武田签订了 RLT 协议。有关 RLT 协议的描述，请参阅注释 11。
注释 13 — 每股净亏损
每股基本净亏损是根据该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的，不包括尚未归属的已发行股票期权。在公司记录净收益的任何时期，摊薄后的每股净收益均根据该期间已发行普通股的加权平均数加上该期间已发行普通等价股票的假定行使以及假设优先股转换为使用如果转换法确定的优先股转换为普通股所产生的摊薄影响。摊薄后的每股净亏损等于排除未偿还的股票期权和可转换优先股而导致的每股基本净亏损，因为纳入这些证券将对每股金额产生反摊薄效应。
普通股每股基本和摊薄后的净亏损按照参与证券和多类股票所需的两类方法列报。公司将其优先股视为参与证券。
在公司记录净收益的任何时期，在确定归属于普通股股东的净收益时，将从净收益中扣除分配给参与证券的未分配收益。未分配收益是根据优先股和普通股的参与权进行分配的，就好像该年度的收益已经分配一样。在公司确认净亏损期间，未分配的亏损仅分配给普通股，因为根据合同，参与证券不参与公司的亏损。每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。参与证券不包括在基本加权平均已发行普通股中。
下表汇总了基本和摊薄后每股净亏损的计算：
| | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月中， |
| 2023 | | 2022 |
| 净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| 归属于参与证券的净亏损 | — | | | — | |
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| | | |
| 在截至3月31日的三个月中， |
| 2023 | | 2022 |
| 归属于普通股股东的净亏损 | $ | (13,356,209) | | | $ | (16,108,056) | |
| 使用的加权平均已发行普通股 计算每股净亏损——基本 | 70,490,704 | | | 70,345,828 | |
| 使用的加权平均已发行普通股 计算每股净亏损——摊薄 | 70,490,704 | | | 70,345,828 | |
| 每股净亏损，基本 | $ | (0.19) | | | $ | (0.23) | |
| 每股净亏损，摊薄 | $ | (0.19) | | | $ | (0.23) | |
以下可能具有稀释作用的证券被排除在摊薄后的加权平均已发行股票的计算之外，因为它们具有反摊薄作用：
| | | | | | | | | | | |
| 在截至3月31日的三个月中， |
| 2023 | | 2022 |
| 购买普通股的股票期权 | 15,418,577 | | | 12,755,657 | |
| 普通股可在转换A系列可转换优先股后发行 | 1,250,000 | | | 1,250,000 | |
注意 14 — 后续事件
Graviton 许可协议和股权收购
2023年4月30日，公司与Graviton Bioscience Corporation（“Graviton”）达成协议，获得Graviton在全球（不包括中国、香港、澳门和台湾）开发和商业化Graviton的 ROCK2 抑制剂库的独家许可，包括其在罕见的中枢神经系统（“CNS”）疾病（不包括肌萎缩性侧索硬化症）中的主要项目 GV101。根据该协议，该公司和Graviton计划研究脑海绵状畸形中的 GV101，以及Graviton在其他罕见的中枢神经系统疾病中的 ROCK2 抑制剂库。公司将承担产品的所有开发和商业化成本。如果公司获得监管部门的批准并将Graviton的任何 ROCK2 抑制剂商业化，它将为从中到高龄的净销售额向Graviton支付分级特许权使用费。作为合作的一部分，该公司还以美元的价格购买了Graviton的A系列优先股的股份10百万.
第 2 项。 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下信息应与本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表及其附注以及我们在2023年3月13日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论还包含基于我们当前计划、预期和信念的前瞻性陈述，涉及风险、不确定性和假设。由于许多因素，包括第二部分第1A项中标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，我们的实际业绩和选定事件的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的存在重大差异。您应仔细阅读本10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分，以了解可能导致实际业绩与我们的前瞻性陈述存在重大差异的重要因素。另请参阅标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于开发能够改变癫痫和癫痫相关疾病患者生活的药物，其方式以科学为导向，以患者为中心，并辅之以综合和严格的研究、临床开发和业务发展方法。我们的团队在罕见癫痫和癫痫发作相关神经系统疾病方面拥有丰富的经验和理解，我们将继续深入了解这些疾病背后的不同分子机制和途径如何影响患者所遭受的症状。我们立志成为该领域的领导者，并开发了一条差异化的产品线，其中包含三种针对不同原因的癫痫和癫痫发作的新型作用机制。我们的癫痫病生物学和病理学知识是通过我们的小分子开发项目获得的，现在有助于我们追求其他相关的遗传靶点和分子途径。随着时间的推移，我们已经建立了一个可扩展的癫痫病科学平台和高效的开发能力，专注于明确的临床终点。我们最初是在寻找罕见疾病的治疗资产，因为它们可以利用加速开发计划。如果在罕见条件下成功开发和上市，我们打算酌情探索这些资产用于更广泛的神经系统适应症。我们专注于罕见的癫痫和癫痫发作，这增强了我们的信念，即我们可以开发和生产多种新药，扩大基础设施，从而成功完成我们的使命。
自2014年4月成立以来，我们几乎将所有精力投入到组织和规划业务、建立管理和技术团队、收购运营资产和筹集资金上。历史上，我们主要通过出售股本为我们的业务提供资金。截至2023年3月31日，我们通过出售可转换优先股和普通股筹集了2.754亿美元的净收益。在前几个时期，我们还通过许可和合作协议创造了收入。截至2023年3月31日，我们拥有1.177亿美元的现金、现金等价物和有价证券。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为2.389亿美元。
我们预计，至少在未来几年中，将继续产生巨额支出和营业亏损。我们的净亏损可能会在不同时期之间出现显著波动，这取决于我们计划中的临床试验的时间以及其他研发和商业开发活动的支出。我们预计，随着时间的推移，我们的支出将大幅增加，因为我们：
•继续进行我们候选药物的正在进行和计划中的临床前和临床开发；
•通过药物、候选药物或技术的开发、收购或许可，建立候选药物组合；
•启动我们未来可能研究的任何其他候选药物的临床前研究和临床试验；
•为成功完成临床试验的当前和未来候选药物寻求上市批准；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何候选药物商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
•实施业务、财务和管理系统；以及
•吸引、雇用和留住更多的行政、临床、监管、制造、商业和科学人员。
下表列出了我们的候选药物的现状和作用机制：
2023年第一季度，武田提供了一份公司最新消息，其中重申，评估soticlestat治疗Lennox-Gastaut和Dravet综合征的两项关键3期试验的监管申报预计时间表将在武田的2024财年公布。
2022 年第四季度，美国食品药品管理局批准了我们针对 GABA-氨基转移酶抑制剂 OV329 的研究性新药申请（“IND”），随后我们启动了一项针对健康志愿者的 1 期试验。
重大风险和不确定性
全球经济放缓、全球医疗保健系统的全面混乱以及与银行倒闭、公共卫生危机以及俄罗斯和乌克兰之间持续的战争相关的其他风险和不确定性可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。由此产生的高通货膨胀率可能会对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大影响。通货膨胀因素，例如我们的临床试验材料和供应成本的增加、利率和管理成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。利率上升也是影响美国经济的最新挑战，可能使我们将来更难以可接受的条件获得传统融资（如果有的话）。此外，经济状况给股价带来了下行压力。尽管我们认为通货膨胀迄今尚未对我们的财务状况或经营业绩产生实质性影响，但在不久的将来，我们的运营成本，包括劳动力成本和研发成本可能会增加（尤其是在通货膨胀率居高不下或再次开始上升的情况下），供应链限制、俄罗斯和乌克兰之间持续战争导致的全球地缘政治紧张局势、全球宏观经济状况恶化和员工可用性以及工资增加，这可能导致另外对我们的营运资金资源施加压力。
此外，我们还面临着与我们的业务和战略执行能力有关的其他挑战和风险，以及从事开发和商业运营的制药行业公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：识别、收购或许可候选产品；获得候选产品的监管批准；药品开发和临床成功的固有不确定性；以及保护方面的挑战并增强我们的知识产权；遵守适用的监管要求。
财务运营概述
收入
我们根据各种许可和合作协议创造了收入。我们没有从商业药物销售中获得任何收入，除非或直到我们获得监管部门的批准并将我们当前或未来的一种或多种候选药物商业化，否则我们预计不会产生任何进一步的收入。将来，我们也可能
寻求通过研发付款、许可费和其他预付款或里程碑付款相结合来创造收入。
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现工作和候选产品的开发，其中包括：
•与员工相关的费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；
•就与我们的药物开发和监管工作直接相关的服务向顾问支付的费用；
•根据与合同研究组织以及进行临床前研究和临床试验的合同制造组织和顾问签订的协议产生的费用；
•与临床前活动和开发活动相关的成本；
•与技术和知识产权许可相关的成本；
•里程碑付款以及许可协议、研究协议和合作协议下的其他费用和付款；以及
•用于研发活动的资产的折旧费用。
与研究与开发活动有关的成本在发生时记作支出。某些开发活动（例如临床试验）的成本是在使用患者入组、临床站点激活等数据或供应商提供给我们的其他信息对完成特定任务的进展进行评估的基础上确认的。
研发活动现在是并将继续是我们商业模式的核心。随着我们通过临床前研究和临床试验推进当前和未来的候选药物，我们预计，在可预见的将来，我们的研发费用将增加。进行获得监管部门批准所需的临床前研究和临床试验的过程既昂贵又耗时。很难确定我们可能进行的任何临床前研究或临床试验的持续时间和成本。临床试验计划的持续时间、成本和时间以及我们当前和未来候选药物的开发将取决于多种因素，包括但不限于以下因素：
•批准所需的临床试验数量和延期试验的任何要求；
•每位患者的试验费用；
•参与临床试验的患者人数；
•临床试验中包括的站点数量；
•进行临床试验的国家；
•注册符合条件的患者所需的时间；
•患者接受的剂量数量；
•患者的退学率或停药率；
•监管机构要求的潜在额外安全监测或其他研究；
•患者随访时间；以及
•候选药物的疗效和安全性概况。
此外，我们当前或未来的任何候选药物的成功概率将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们将根据每种候选药物的科学和临床成功来确定应开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金，并评估每种候选药物的商业潜力。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括与我们的行政、财务、法律、业务发展和支持职能相关的工资、福利和股票薪酬支出。其他一般和管理费用包括与上市公司运营相关的成本、差旅费、会议费以及审计、税务和法律服务的专业费用。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出）净额主要包括长期股票投资的未实现收益（亏损）和利息收入以及有价证券投资折扣的增加。
改叙
某些前期金额已重新分类，以与本期列报方式保持一致。这些重新分类对报告的业务结果没有影响。
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们在指定期间的运营业绩：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年3月31日的三个月 | | 截至2022年3月31日的三个月 | | 更改 $ |
| | | |
| | （以千计） |
| 收入： | | | | | |
| 许可证和其他收入 | $ | 66 | | | $ | 1,445 | | | $ | (1,379) | |
| 许可证收入-关联方 | — | | | — | | | — | |
| 总收入 | 66 | | | 1,445 | | | (1,379) | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研究和开发 | 6,615 | | | 7,832 | | | (1,217) | |
| 一般和行政 | 8,344 | | | 9,880 | | | (1,536) | |
| 运营费用总额 | 14,958 | | | 17,712 | | | (2,753) | |
| 运营损失 | (14,892) | | | (16,267) | | | 1,375 | |
| 其他收入（支出），净额 | 1,536 | | | 159 | | | 1,377 | |
| 所得税准备金前的亏损 | (13,356) | | | (16,109) | | | 2,753 | |
| 所得税准备金 | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | $ | (13,356) | | | $ | (16,109) | | | $ | 2,753 | |
收入
在截至2023年3月31日的三个月中，产生了66,160美元的特许权使用费收入，而2022年同期确认的与许可协议相关的收入为140万美元。
研究和开发费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年3月31日的三个月 | | 截至2022年3月31日的三个月 | | 更改 $ |
| | | |
| | （以千计） |
| 临床前和开发费用 | $ | 2,983 | | | $ | 2,120 | | | $ | 863 | |
| 工资和工资相关费用 | 2,854 | | 4,936 | | (2,082) | |
| 其他开支 | 778 | | 776 | | 2 |
| 研究和开发总额 | $ | 6,615 | | | $ | 7,832 | | | $ | (1,217) | |
在截至2023年3月31日的三个月中，研发总支出为660万美元，而2022年同期为780万美元。减少的120万美元主要包括2022年组织重组后工资和相关费用减少的200万美元，部分被与 OV329 1期临床试验相关的临床前和开发费用增加的60万美元所抵消。
一般和管理费用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年3月31日的三个月 | | 截至2022年3月31日的三个月 | | 更改 $ |
| | |
| （以千计） |
| 工资和工资相关费用 | $ | 4,746 | | | $ | 4,768 | | | $ | (22) | |
| 法律和专业费用 | 1,880 | | 3,092 | | (1,212) | |
| 一般办公开支 | 1,717 | | 2,020 | | (303) | |
| 一般和行政总计 | $ | 8,344 | | | $ | 9,880 | | | $ | (1,536) | |
截至2023年3月31日的三个月，一般和管理费用为830万美元，而2022年同期为990万美元。减少150万美元的主要原因是法律和咨询费减少以及一般办公开支减少。
所得税准备金
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，没有记录任何税收优惠或支出。
其他收入（支出），净额
截至2023年3月31日的三个月的净其他收入（支出）包括长期股票投资的未实现收益（亏损）和有价证券的利息，包括截至2022年3月31日的三个月的利息收入和其他名义项目。
流动性和资本资源
概述
截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为1.177亿美元，而截至2022年12月31日为1.29亿美元。我们认为，截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将在本10-Q表季度报告发布后的至少12个月内为我们的预计运营支出和资本支出需求提供资金。
与其他处于开发阶段的生物技术公司类似，我们通过各种许可和合作协议创造了有限的收入。除截至2021年3月31日的三个月外，当时作为RLT协议的一部分，我们收到了1.960亿美元的一次性预付款，自成立以来，我们已经蒙受了损失并经历了负的运营现金流，并预计至少在接下来的几年中，我们将继续蒙受损失并出现负的运营现金流。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们分别录得约1,340万美元和1,610万美元的净亏损。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为2.389亿美元，营运资金为1.128亿美元。
未来的资金需求
我们认为，我们的可用现金、现金等价物和有价证券足以为至少未来12个月的现有和计划中的现金需求提供资金。我们的资本主要用途是薪酬和相关费用、第三方临床研发服务、临床成本、法律和其他监管费用以及一般管理费用，我们预计将继续如此。我们的估算基于可能被证明不正确的假设，我们可以比目前预期的更快地使用资本资源。此外，在临床试验中测试候选药物的过程代价高昂，而且这些试验的进展时机尚不确定。我们无法估计成功完成候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也无法估算我们是否或何时可能实现盈利。
截至2023年3月31日，我们与服务提供商没有长期债务，也没有不可取消的重大购买承诺，因为我们通常在可取消的采购订单基础上签订合同。我们无法根据我们完成临床、监管和商业活动（如果适用）来估计我们是否会收到任何潜在的或有补助金或支付任何潜在的或有补助金的时间。此外，我们无法估计根据我们与不同实体签订的许可协议（包括与阿斯利康和西北航空的协议）将某些知识产权作为合同义务或承诺进行许可，我们可能需要支付任何潜在的特许权使用费的时间。根据这些许可协议，我们已同意在实现某些开发、监管和销售里程碑后，支付总额高达2.793亿美元的里程碑式款项。鉴于目前无法合理估计此类付款的时间、概率和金额（如果有），我们将这些或有付款排除在简明的合并财务报表之外。
2021 年 9 月，我们签订了为期十年的公司总部租赁协议，期限从 2022 年 3 月 10 日开始，租约位于纽约州纽约哈德逊广场的办公空间。租约规定在租赁期内按月支付租金。目前，租约下的基本租金为每年230万美元。租金支付从2023年1月10日开始，并将持续到租金生效之日后的10年。我们在执行租赁协议时签发了金额为190万美元的信用证，这在我们简明的合并资产负债表上反映为限制性现金。租赁协议下的付款义务包括2023年3月31日之后的12个月内的约190万美元以及协议期限内的约2350万美元。欲了解更多信息，请参阅我们的简明合并财务报表附注5，标题为 “租赁”。
迄今为止，我们没有获准进行商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们预计将通过股票发行、债务融资以及许可和合作安排的额外资金相结合来为我们的现金需求提供资金。除了我们的合作者有义务向我们偿还研发费用或根据我们与他们签订的协议支付里程碑费或特许权使用费外，我们不会有任何承诺的外部流动性来源。如果我们通过未来的股票发行或债务融资筹集额外资金，则所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务和股权融资（如果有）可能涉及协议，这些协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。如果有的话，也无法保证会按照我们可接受的条件获得此类融资。此外，通货膨胀率最近已上升到几十年来从未见过的水平，这助长了持续的经济放缓。通货膨胀加剧可能会导致运营成本（包括劳动力成本）增加，并可能影响我们的运营预算。为了回应对通货膨胀的担忧，美联储已经提高了利率，预计还会进一步提高利率。利率上升，尤其是加上政府支出减少和金融市场波动，可能会进一步增加经济的不确定性并加剧这些风险。如果中断和放缓加深或持续下去，我们可能无法以优惠条件或根本无法获得额外的资本，这在未来可能会对我们推行业务战略的能力产生负面影响。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方签订的许可协议为我们当前或未来的一种或多种候选药物筹集额外资金，我们可能会被要求放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条件授予许可。我们未能在需要时筹集资金将对我们的财务状况和推行业务战略的能力产生重大不利影响。有关与我们的资本要求相关的其他风险，请参阅 “风险因素”。
市场销售计划
2020年11月，我们在S-3表格（注册号333-250054）上提交了一份上架注册声明，允许我们出售总额为2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证（“S-3注册声明”），其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场（“ATM”）发行计划发行和出售高达7,500万美元的普通股。截至2023年3月31日，我们的S-3注册声明中有多达2.5亿美元的可用资金，其中包括根据我们的自动柜员机销售计划提供的高达7500万美元的可用资金。
现金流
下表汇总了我们在指定时期的现金流量：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2023年3月31日的三个月 | | 截至2022年3月31日的三个月 |
| | （以千计） |
| 提供的净现金（用于）： | | | |
| 经营活动 | $ | (12,112) | | | $ | (20,086) | |
| 投资活动 | 30,229 | | | (1,076) | |
| 筹资活动 | 67 | | | 33 | |
| 现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少） | $ | 18,184 | | | $ | (21,130) | |
用于经营活动的净现金
截至2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为1,210万美元，其中包括净亏损1,340万美元，被净的120万美元非现金费用和间接现金费用所抵消，
主要与190万美元的股票薪酬支出有关。截至2022年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为2,010万美元，其中包括净亏损1,610万美元，被净额280万美元的非现金费用和间接现金变动（主要与130万美元的股票薪酬支出有关）以及应付账款和应计费用减少460万美元所抵消。
由（用于）投资活动提供的净现金
截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为3,020万美元，这是该期间有价证券的销售/到期所致。截至2022年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为110万美元。
融资活动提供的净现金
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金来自行使2017年股权激励计划下的期权和根据2017年员工股票购买计划购买股票的收益。
小型申报公司状况
根据《交易法》的定义，我们是一家规模较小的申报公司。我们可能会利用小型申报公司可获得的某些规模化披露，并且只要 (i) 我们在第二财季最后一个工作日持有的有表决权和无表决权的普通股低于2.5亿美元，或者 (ii) 我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元且非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元，我们就可以利用这些规模化的披露按最后一个工作日计算，关联公司的收入低于7亿澳元我们的第二财季。
作为一家规模较小的申报公司，与其他发行人相比，我们被允许遵守美国证券交易委员会文件中的缩减披露义务，包括定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。我们已选择采用小型申报公司可用的便利措施，包括但不限于：
•减少有关我们的高管薪酬安排的披露义务；以及
•除了任何必要的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的经审计的财务报表，相应减少了 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的披露.
关键会计政策与估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。这些财务报表的编制要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产和负债数额、或有资产和负债的披露以及报告期间产生的收入和支出。我们会持续评估我们的估算和判断，包括与应计费用和股票薪酬相关的估算和判断。我们的估算基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了判断资产和负债账面价值的基础，而这些因素从其他来源看不出来。估计数的变化反映在已知期间报告的结果中。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们在截至2022年12月31日的年度中报告的关键会计政策没有发生重大变化，该报告是我们于2023年3月13日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告的一部分。此外，在截至2023年3月31日的三个月中，有关新的会计声明或会计声明的变更，请参阅我们的简明财务报表附注2，标题为 “最近的会计公告”。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们投资活动的主要目标是确保流动性和保存资本。截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为1.177亿美元。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响。由于我们的现金等价物和有价证券的到期日很短，而且我们的投资风险状况较低，因此利率立即变动100个基点不会对我们的现金等价物和有价证券的公允市场价值产生重大影响。为了将来的风险降至最低，我们打算维持由美国财政部和美国国债支持的机构市场基金中的现金等价物和有价证券投资组合
回购协议以及国库券和高质量的短期公司债券。我们向信用质量高的国内金融机构持有现金、现金等价物和有价证券。
第 4 项。控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）提交或提交的报告中要求披露的信息（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告；（2）收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
截至2023年3月31日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2023年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年3月31日的最近一个季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。
第 1A 项。风险因素
投资我们的证券涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑有关这些风险的以下信息，以及本10-Q表季度报告中其他地方出现的其他信息，包括我们未经审计的简明财务报表和相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来的增长前景产生重大不利影响，或者导致我们的实际业绩与我们在本报告中发表的前瞻性陈述中以及我们可能不时发表的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们无法向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。
与我们的业务相关的选定风险摘要
我们的业务面临许多风险和不确定性。如果出现以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大和不利影响。我们面临的一些更重大的风险包括：
•从历史上看，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计在可预见的将来将继续蒙受巨额营业亏损，可能永远无法实现或维持盈利。
•我们的运营历史可能使我们难以评估迄今为止的业务成功和评估我们未来的可行性。
•我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，如果有的话，这些资金可能无法以可接受的条件提供。在需要时未能获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些药物开发工作或其他业务。
•我们目前的候选药物的开发工作还处于初期阶段，我们所有的候选药物都处于临床前开发阶段。如果我们无法成功开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选药物，或者无法成功开发任何其他候选药物，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
•我们未来的成功取决于我们当前和未来的候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们或我们的被许可人无法获得所需的监管批准，我们或我们的被许可人将无法将我们的候选药物商业化，我们的创收能力将受到不利影响。
•由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，因此我们的候选药物可能在计划或未来的临床前研究或临床试验中没有取得良好的结果，或者可能未获得监管部门的批准。
•随着更多患者数据的可用性，我们不时宣布或发布的临床试验的中期概况和初步结果可能会发生变化，并且需要接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据的重大变化。
•临床前研究和临床试验非常昂贵、耗时，难以设计和实施，而且结果不确定。此外，我们的临床试验可能会出现重大延迟，或者我们可能无法在临床前研究和临床试验中证明安全性和有效性，令相关监管机构满意。
•如果我们不能成功发现、开发和商业化其他候选药物，我们扩大业务和实现战略目标的能力就会受到损害。
•我们的候选药物可能会产生不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后造成严重的负面后果。
•即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人获得商业成功所必需的市场认可。
•根据RLT协议，我们有权获得与soticlestat的开发和商业化相关的特许权使用费和里程碑付款。如果武田未能取得进展、延迟或停止soticlestat的开发，我们可能无法收到部分或全部此类付款，这将对我们的业务造成重大损害。
•我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们无法遵守或没有完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
•我们当前或未来的任何候选药物可能无法获得保险和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以实现盈利。
•如果我们无法为当前或任何未来的候选药物获得和维持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。
•我们可能会参与保护或执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权的诉讼，这可能代价高昂、耗时且不成功。
•我们没有自己的制造能力，将依靠第三方为我们当前和未来的任何候选药物生产临床和商业用品。
•我们打算依靠第三方来开展、监督和监督我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
•我们可能需要扩大我们的组织，并且在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
•我们可能会受到许多不同的隐私和安全法律的约束，我们不遵守可能会导致处罚和声誉损害。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们预计，在可预见的将来，将继续蒙受巨额营业亏损，并且可能永远无法实现或维持盈利。
除了我们在2021年公布的净收入外，我们历来蒙受了巨大的营业亏损，这主要是由于根据与武田的RLT协议收到的1.960亿美元的一次性预付款。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为2.389亿美元。我们预计，在可预见的将来，营业亏损将增加。自成立以来，我们几乎将所有精力都投入到候选药物的研究、临床前和临床开发上，以及招聘员工和建设我们的基础设施。
我们没有获准商业化的药物，也从未从药品销售中获得任何收入。我们所有的候选药物仍处于临床前测试阶段。我们可能要过几年（如果有的话）才能有一种商业化药物。我们预计，在未来几年中，我们将继续承担巨额支出和营业亏损，并且我们产生的净亏损可能会在每个季度和每年之间大幅波动。我们预计，如果我们：
•继续推进我们候选药物的正在进行和计划中的临床前和临床开发；
•通过收购药物、候选药物或技术，继续建立候选药物组合；
•启动我们未来可能研究的任何其他候选药物的临床前研究和临床试验；
•为成功完成临床试验的当前和未来候选药物寻求上市批准；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何候选药物商业化；
•开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
•实施运营、财务和管理系统；以及
•吸引、雇用和留住更多的行政、临床、监管和科学人员。
即使我们完成了上述开发和监管程序，我们预计在推出和商业化当前和未来的候选药物时也会产生巨额成本。
如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加季度或每年的盈利能力。我们未能实现和保持盈利将降低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发工作、扩大业务或继续运营的能力。
我们的运营历史可能使我们难以评估迄今为止的业务成功和评估我们未来的可行性。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金，这主要是由于与候选药物的研发、公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金和收购资产相关的费用。我们尚未证明有能力获得上市批准、生产商业规模的药物或开展成功商业化所必需的销售和营销活动。因此，对我们未来成功或可行性的任何预测都可能不如我们在开发候选药物方面有更多经验时所能达到的那么准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年之间波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们最终需要从一家以研发为重点的公司过渡到能够开展商业活动的公司。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况和延误，并且可能无法成功完成这样的过渡。
我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，如果有的话，这些资金可能无法以可接受的条件提供。在需要时未能获得这笔必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些药物开发工作或其他业务。
自成立以来，我们的业务已经消耗了大量现金。我们预计，随着我们通过临床前研究和临床试验推进当前和未来的候选药物，将候选药物商业化，并寻求收购或批准任何其他候选药物，我们的支出将增加。如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的研究或临床试验之外进行临床前研究或临床试验，我们的支出可能会超出预期。此外，即使我们的候选药物获得了上市批准，它们也可能无法取得商业上的成功。我们的收入（如果有的话）将来自我们预计在几年内不会上市（如果有的话）的药品的销售。如果我们开发或以其他方式收购的任何候选药物获得上市批准，我们预计将产生与制造、营销、销售和分销相关的巨额费用。
截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为1.177亿美元，累计赤字为2.389亿美元。我们认为，自本10-Q表季度报告提交之日起，我们的现金、现金等价物和有价证券将在至少12个月内为我们当前的运营计划提供资金。但是，由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更快地通过公共或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的任意组合来寻求额外资金。
我们将需要更多资金来推进临床前和临床开发，获得监管部门的批准，并在监管部门批准后，将我们当前或未来的候选药物商业化。任何额外的筹资工作都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化当前和未来的候选药物的能力产生不利影响。
尽管 COVID-19 疫情和俄罗斯与乌克兰之间持续的战争的长期经济影响难以评估或预测，但所有这些事件都对全球金融市场造成了重大干扰，并导致了全球经济的普遍放缓。此外，通货膨胀率最近已上升到几十年来从未见过的水平。通货膨胀加剧可能会导致运营成本（包括劳动力成本）增加，并可能影响我们的运营预算。为了回应对通货膨胀的担忧，美联储已经提高了利率，预计还会进一步提高利率。利率上升，尤其是加上政府支出减少和金融市场波动，可能会进一步增加经济的不确定性并加剧这些风险。如果中断和放缓加深或持续下去，我们可能无法以优惠条件或根本无法获得额外的资本，这在未来可能会对我们的财务状况和我们推行业务战略的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的药物开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来会自己开发和销售的候选药物的权利。
我们使用净营业亏损（“NOL”）结转和某些其他税收属性来抵消未来的应纳税所得额的能力可能会受到限制。
由于期限有限或由于美国税法的限制，我们的NOL结转可能会过期，未使用且无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在 2017 年 12 月 31 日或之前开始的纳税年度产生的联邦 NOL 只能结转 20 年。根据经《冠状病毒援助、救济和经济安全法》或《CARES法案》修改的《减税和就业法》或《税收法》，在2017年12月31日之后开始的应纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但在2020年12月31日之后开始的应纳税年度产生的此类联邦NOL的使用是有限的。
此外，根据经修订的1986年《美国国税法》（“该法”）第382条和第383条以及州法律的相应规定，如果公司经过 “所有权变更”，则其使用变更前的NOL结转和其他变更前的税收属性（例如研究税收抵免）来抵消变更后收入的能力可能会受到限制。第 382 条 “所有权变更” 通常发生在拥有我们至少 5% 股票的一名或多名股东或股东群体在连续三年内的最低所有权百分比的基础上，将所有权增加超过 50 个百分点（按价值计算）。由于我们的股票所有权的转移（其中一些是我们无法控制的），我们过去可能经历过所有权变更，将来也可能会经历所有权变化。因此，如果我们获得净应纳税所得额，我们使用变更前的NOL抵消此类应纳税所得额的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们对累积州税属性的使用。此外，在州一级，可能会在某些时期暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加所欠的州税。
在截至2023年3月31日的三个月中，基于约1,340万美元的税前亏损，我们没有记录任何美国联邦或州所得税准备金。截至2023年3月31日，我们有大约1.309亿美元的未使用NOL结转可用于联邦所得税目的，1,300万美元的未使用NOL结转用于马萨诸塞州所得税目的，1.641亿美元的未使用NOL结转用于纽约市所得税目的，1.639亿美元的未使用NOL结转可用于未来的应纳税额收入。我们的NOL结转资金受到严重限制，因此，即使我们在未来实现盈利，我们也可能无法利用NOL结转的很大一部分和某些其他税收属性，这可能会对我们的现金流和经营业绩产生重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税法或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
新的税法、法规、规则、法规或法令可以随时颁布。例如，最近颁布的《降低通货膨胀法》除其他规定外，对某些大公司的账面收入征收15％的最低税，对某些公司股票回购征收1％的消费税。此外，现有的税法、法规、规则、规章或法令可以随时有不同的解释、更改、废除或修改。任何此类颁布、解释、变更、废除或修改都可能对我们产生不利影响，并可能具有追溯效力。特别是，公司税率的变化、递延所得税净资产的变现、国外收益的征税以及经CARES法案或未来任何税收改革立法修订的《税法》规定的费用扣除可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，导致大量的一次性费用，并增加我们未来的税收支出。
与我们的候选药物的开发和商业化相关的风险
我们的开发工作还处于初期阶段，我们所有的候选药物都处于临床前开发阶段。如果我们无法成功开发这些或任何其他适应症的候选药物、获得监管部门的批准和商业化，或者无法成功开发任何其他候选药物，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
我们的开发工作还处于初期阶段，我们控制开发和商业责任的大多数候选药物仍处于临床前开发阶段。例如，我们之前宣布，我们预计从2022年开始，在三年内提交三份IND申请；但是，我们无法保证临床前开发能够成功完成所有此类IND申请，也不能保证FDA是否会对其中任何一项IND实施临床搁置。在IND获批后，我们的每种候选药物都需要通过临床开发才能获得监管部门的批准，我们还需要解决与生产和供应有关的问题，这可能涉及我们自己的能力和专业知识的建设。为了将任何符合监管要求的产品商业化
批准，我们需要建立一个商业组织或成功地将商业化外包，所有这些都需要大量的投资和大量的营销工作，然后我们才有能力从药品销售中获得任何收入。我们没有任何获准用于商业销售的药物，我们可能永远无法开发或商业化可销售的药物。
我们通过药品销售创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与任何当前或未来的合作伙伴一起成功完成当前和未来的候选药物的开发并获得商业化所需的监管部门批准的能力。我们预计未来几年（如果有的话）不会从药品销售中获得收入。我们从药品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们或任何当前或未来的合作伙伴在以下领域的成功，包括但不限于：
•及时、成功地完成我们当前和未来候选药物的临床前和临床开发；
•为我们成功完成临床试验的当前和未来的候选药物获得监管部门的批准；
•通过建立销售队伍、营销和分销基础设施，或者与商业化合作伙伴合作，推出和商业化我们获得监管部门批准的任何候选药物；
•对于我们在美国和国际上获得监管部门批准的任何候选药物，都有资格获得承保范围并由政府和第三方付款人提供足够的报销；
•为我们当前和未来的候选药物开发、验证和维护符合当前良好生产规范（“cGMP”）的商业上可行、可持续、可扩展、可复制和可转移的制造工艺；
•与第三方建立和维持供应和制造关系，这些第三方可以提供足够数量和质量的药物和服务，以支持临床开发，以及对我们当前和未来候选药物的市场需求（如果获得批准）；
•如果获得批准，我们当前或任何未来的候选药物作为可行的治疗选择，获得市场认可，得到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的认可；
•有效应对任何相互竞争的技术和市场发展；
•根据需要实施额外的内部系统和基础设施；
•在我们可能根据此类安排订立和履行义务的任何合作、许可或其他安排中谈判优惠条款；
•获得并维持我们获得监管部门批准的任何当前和未来候选药物的孤儿药独家经营权；
•维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；
•避免和防御第三方干扰或侵权索赔；以及
•在美国、欧盟和其他国家确保适当的定价。
如果我们不能及时或根本无法解决其中一个或多个因素，我们可能会遇到严重的延误或无法成功将我们开发的候选药物商业化，这将对我们的业务造成重大损害。如果我们开发的任何候选药物未获得上市许可，我们可能无法继续运营。
我们未来的成功取决于我们当前和未来的候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们或我们的被许可人无法获得所需的监管批准，我们或我们的被许可人将无法将我们的候选药物商业化，我们的创收能力将受到不利影响。
我们没有任何获得监管部门批准的药物。我们的业务取决于我们能否成功完成当前和未来的候选药物的临床前和临床开发，获得监管部门的批准，并在获得批准后及时成功实现商业化。与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受到美国食品药品管理局和其他监管机构以及美国以外类似监管机构的全面监管。
未能获得美国或其他司法管辖区的监管批准将使我们无法将当前和未来的候选药物商业化和营销。无法有效开发和商业化我们当前和未来的候选药物可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。
Soticlestat 是我们帮助开发的最先进的化合物，武田仍在继续开发，目前正在进行一项关键的试验计划。如果关键试验不成功，或者该化合物未获得批准，我们将不会从RLT协议中获得里程碑付款和特许权使用费。如果没有这些资金，我们可能需要筹集大量额外资金，以实现我们当前和未来产品线的开发和商业化。
此外，与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受到美国食品药品管理局和其他监管机构以及美国以外类似监管机构的全面监管。未能获得美国或其他司法管辖区的监管批准将使我们无法将当前和未来的候选药物商业化和营销。
即使我们获得美国食品药品管理局和类似外国监管机构对我们当前和未来的候选药物的批准，任何批准都可能包含与特定年龄组的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，或者可能受到繁琐的批准后研究或风险管理要求的约束。如果我们无法获得监管部门的批准，或者任何批准包含重大限制，我们可能无法获得足够的资金或创造足够的收入来继续开发该候选药物或我们将来可能获得许可、开发或收购的任何其他候选药物。在某些情况下，我们的第三方被许可方有责任在许可证所涵盖的国家/地区获得监管部门的批准，我们依赖他们的努力来获得必要的批准，从而将我们的产品商业化。如果未来的被许可方未能履行其开发许可产品并获得监管部门批准的义务，我们可能无法在受影响的国家将我们的产品商业化，或者我们这样做的能力可能会受到严重延迟。
此外，即使我们当前和未来的候选药物获得了监管部门的批准，我们仍然需要建立商业组织，建立商业上可行的定价结构，并获得第三方和政府付款人的批准，以获得足够的报销。如果我们无法成功地将当前和未来的候选药物商业化，我们可能无法创造足够的收入来继续我们的业务。
由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，因此我们的候选药物可能在计划或未来的临床前研究或临床试验中没有取得良好的结果，或者可能未获得监管部门的批准。
临床前测试和早期临床试验的成功并不能确保随后的临床试验会产生相似的结果或提供足够的数据来证明候选药物的疗效和安全性。通常，在早期临床试验中显示出可喜结果的候选药物随后在后来的临床试验中遭受重大挫折。例如，尽管我们的 2 期试验 STARS（第一项评估 OV101 对安吉尔曼综合征患者疗效的临床试验）早些时候取得了令人鼓舞的结果，但我们对 OV101（我们以前的候选药物之一）的 NEPTUNE 试验仍未达到其主要终点。我们在 2021 年初关闭了针对安格尔曼综合症的 OV101 项目。对我们当前和未来的候选药物的临床前研究结果可能无法预测这些化合物在后期临床试验中的作用。如果我们在其中一种候选药物的临床试验中没有看到良好的结果，我们可能会决定推迟或放弃该候选药物的临床开发。任何此类延误或放弃都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
很难预测候选产品开发以及随后获得监管部门批准我们的基因疗法候选药物所需的时间和成本。
我们未来的成功在一定程度上取决于我们早期基因疗法候选产品的成功开发。在开发可持续、可复制和可扩展的制造流程或将该流程转移到内部和外部商业制造基地方面，我们可能会遇到延迟，这可能会使我们无法启动或完成临床试验，也无法在及时或盈利的基础上将候选产品商业化（如果有的话）。
像我们这样的新型基因疗法产品的监管批准程序可能比其他产品类型更昂贵且花费更长的时间，而其他产品类型迄今为止更为人所知或研究得更广泛。基因疗法产品的监管方法和要求在不断演变，与监管机构拥有更多丰富经验的技术相比，任何变化都可能给产品的开发和批准造成严重的延迟和不可预测性。
此外，在临床试验开始在某个地点注册之前，每个临床中心的机构审查委员会（“IRB”）及其机构生物安全委员会必须审查拟议的临床试验，以评估在该地点进行临床试验的适当性。此外，其他人进行的基因治疗产品临床试验中的不良事件可能发生
促使 FDA 或美国以外的其他监管机构更改对我们的任何候选产品进行人体研究或批准的要求。
负面的公众意见以及对基因疗法和基因研究的监管审查日趋严格，可能会损害公众对我们候选产品的看法，或者对我们开展业务或获得候选产品上市批准的能力产生不利影响。
公众的看法可能会受到基因疗法不安全的说法的影响，基因疗法可能无法获得公众或医学界的接受。更严格的政府法规或负面的公众意见将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化或对我们可能开发的任何产品的需求。使用早期版本的逆转录病毒载体的试验导致了几起广为人知的不良事件，这些载体会整合到宿主细胞的DNA中，从而改变宿主细胞的DNA。严重不良事件的风险仍然是基因疗法关注的问题，我们无法保证在未来的任何临床试验中都不会发生这种情况。此外，由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分具有持续的生物活性，因此在接触基因疗法产品后存在延迟不良事件的潜在风险。
我们或其他各方进行的试验或研究中的不良事件，即使最终不能归因于我们的候选产品以及由此产生的宣传，也可能导致政府监管加强、公众看法不佳、监管部门可能延迟对我们的候选产品的测试或批准、对已获批准的候选产品的标签要求更严格，以及对任何此类候选产品的需求减少。
随着更多患者数据的可用性，我们不时宣布或发布的临床试验的中期概况和初步结果可能会发生变化，并且需要接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据的重大变化。
我们会不时发布或报告临床试验的初步或中期数据，并且将来可能会发布或报告。来自我们和合作伙伴临床试验的初步或中期数据可能并不代表试验的最终结果，并且随着患者入组的持续和/或更多患者数据的可用，存在一种或多种临床结果可能发生重大变化的风险。初步或初步结果仍需接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据与我们先前发布或报告的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应仔细谨慎地考虑初步或临时数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致普通股的交易价格大幅波动。
临床前研究和临床试验非常昂贵、耗时，难以设计和实施，而且结果不确定。此外，我们的临床试验可能会出现重大延迟，或者我们可能无法在临床前研究和临床试验中证明安全性和有效性，令相关监管机构满意。
我们目前所有的候选药物都在临床前开发中，失败的风险很高。在准备提交新药申请（“NDA”）或生物制剂许可申请（“BLA”）以供监管部门批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验，证明我们的每种候选药物对于其预期适应症都是安全有效的。我们无法肯定地预测我们是否或何时会为任何候选产品提交保密协议或BLA，也无法确定任何此类申请是否会获得美国食品药品管理局的批准。人体临床试验非常昂贵，而且难以设计和实施，部分原因是它们受到美国以及我们打算测试和销售候选产品的其他国家的许多政府机构的严格审查和监管要求。例如，美国食品药品管理局可能不同意我们未来对候选产品进行任何临床试验的拟议终点，这可能会推迟此类临床试验的开始。
我们估计，成功完成候选产品的临床试验至少需要几年甚至更长的时间才能完成。如果有的话，我们不能保证任何临床试验都会按计划进行或按计划完成。此外，失败可能发生在任何阶段，我们可能会遇到导致我们放弃或重复临床试验的问题。可能阻碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
•我们无法生成足够的临床前、毒理学或其他数据来支持临床试验的启动；
•我们无法开发和验证与疾病相关的临床终点；
•延迟与监管机构就试验设计达成共识；
•延迟与潜在临床研究组织（“CRO”）和临床试验机构就可接受的条款达成协议；
•推迟开放调查地点;
•延迟或难以招募和招募合适的患者参加我们的临床试验；
•由于严重的不良事件、对某类候选药物的担忧或对我们的临床试验业务或试验场所进行检查后，监管机构实施临床暂停；
•延迟让患者完成试验或返回接受治疗后随访；
•与候选药物相关的严重不良事件的发生，这些不良事件被认为超过了其潜在益处；
•需要修改或提交新的临床方案的监管要求和指南的变化；或
•地缘政治行动导致的业务中断，包括俄罗斯和乌克兰之间的持续战争、任何其他战争或敌对行动可能迫在眉睫的观念，包括恐怖主义、自然灾害或公共卫生危机。
此外，我们针对的某些疾病的临床终点尚未确定，因此，我们可能不得不开发新的模式或修改现有的终点来衡量疗效，这可能会增加我们开始或完成临床试验所需的时间。此外，我们认为，由于目前缺乏治疗这些疾病的药物，该领域的研究人员可能缺乏在该领域进行试验的经验，这可能会导致培训研究人员和开放临床场所的时间和费用增加。
任何无法成功完成临床前和临床开发都可能给我们带来额外的成本，或者削弱我们从未来的药物销售以及监管和商业化里程碑中获得收入的能力。此外，如果我们对候选药物的生产或配方进行更改，我们可能需要进行额外的测试，以将修改后的候选药物与早期版本联系起来。如果获得批准，临床试验的延误还可能缩短我们可能拥有将候选药物商业化的专有权利的期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将类似药物推向市场，这可能会损害我们成功将候选药物商业化的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、运营业绩和前景。
此外，如果我们的临床试验结果尚无定论，或者存在与我们的候选药物相关的安全问题或严重不良事件，我们可能：
•延迟获得营销批准（如果有的话）；
•对于不如预期或期望的广泛适应症或患者群体，获得批准；
•使用包含重大使用或分销限制或安全警告的标签获得批准；
•须遵守额外的上市后测试要求；
•必须进行额外的临床试验以支持批准或遵守额外的上市后测试要求；
•让监管机构撤回或暂停对该药物的批准，或以修改后的风险评估和缓解策略（“REMS”）的形式限制其分销；
•需要添加标签声明，例如警告或禁忌症；
•被起诉；或
•我们的声誉受到损害。
如果我们在测试或获得上市批准方面遇到延迟，我们的药物开发成本也将增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始、是否需要进行重组或按计划完成（如果有的话）。
此外，如果我们或我们的合作者似乎未能按照监管要求进行试验，包括美国食品药品管理局目前的良好临床规范（“GCP”）法规，使参与者面临不可接受的健康风险，或者如果FDA发现我们的IND申请或这些试验的进行存在缺陷，我们、FDA或IRB可以随时暂停我们的临床试验。因此，我们无法确定地预测未来临床试验的开始和完成时间表。如果我们在临床试验的开始或完成方面遇到延迟，或者如果我们在临床试验完成之前终止临床试验，则我们的候选药物的商业前景可能会受到负面影响，我们从候选药物中获得收入的能力可能会延迟。
如果我们不能成功发现、开发和商业化其他候选药物，我们扩大业务和实现战略目标的能力就会受到损害。
我们当前战略的一个关键要素是发现、开发治疗罕见癫痫、癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病的候选药物组合，并可能将其商业化。但是，除了罕见的癫痫和癫痫发作相关疾病之外，我们的业务发展活动和研究活动可能带来诱人的机会，我们可能会选择在其他感兴趣的领域寻找候选药物，包括我们认为符合公司和股东最大利益的其他疾病。我们计划不断审查我们的战略，并在必要时根据我们选择的有吸引力的兴趣领域和资产进行修改。我们打算通过许可和与领先的生物制药公司或学术机构合作开发新候选药来开发我们的候选药物组合。无论最终是否发现任何候选药物，确定新的候选药物都需要大量的技术、财政和人力资源。即使我们发现了最初表现出前景的候选药物，我们也可能无法获得许可或收购这些资产，也可能由于多种原因未能成功开发和商业化此类候选药物，包括以下原因：
•所使用的研究方法可能无法成功确定潜在的候选药物；
•竞争对手可能会开发替代品，使我们开发的任何候选药物过时；
•但是，我们开发的任何候选药物可能受第三方专利或其他专有权利的保护；
•经进一步研究，候选药物可能被证明具有有害的副作用或其他特征，表明该候选药物不太可能有效或不符合适用的监管标准；
•候选药物可能无法以可接受的成本以商业数量生产，或者根本无法生产；以及
•即使获得批准，医生、患者、医学界或第三方付款人也可能不认为候选药物是安全有效的。
我们的财务和管理资源有限，因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选药物的机会或寻找后来被证明具有更大市场潜力的其他适应症。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。如果我们没有准确评估特定候选药物的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选药物的宝贵权利，而在保留该候选药物的唯一开发和商业化权对我们来说更有利的情况下。
如果我们未能成功识别和开发其他候选药物或无法做到这一点，我们的关键增长战略和业务将受到损害。
在临床试验中注册和留住患者是一个昂贵而耗时的过程，由于我们无法控制的多种因素，可能会使这一过程变得更加困难或不可能。
识别和认证患者参与我们的临床试验对我们的成功至关重要。患有我们正在研究的某些癫痫相关疾病和罕见神经系统疾病的患者人数很少，尚未得到精确确定。如果患有这些疾病的患者的实际人数少于我们的预期，那么我们在招收患者参加临床试验时可能会遇到困难，从而延迟或阻碍我们的候选药物的开发和批准。即使入组，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。临床试验中的患者入组和保留率取决于许多因素，包括患者群体的规模、试验方案的性质、现有的安全性和有效性数据、竞争疗法的数量和性质以及针对相同适应症的竞争疗法的正在进行的临床试验、患者与临床地点的距离以及试验的资格标准，任何此类注册问题都可能导致延迟或阻碍我们的候选药物的开发和批准。由于我们专注于治疗癫痫发作相关疾病和罕见的神经系统疾病，因此可供抽取的患者数量有限，无法及时且具有成本效益地完成临床试验。此外，我们与患者社区建立关系的努力可能不会成功，这可能会导致我们临床试验的患者入组延迟。此外，我们在候选药物的临床试验中可能报告的任何阴性结果都可能使在同一候选药物的其他临床试验中招募和留住患者变得困难或不可能。计划中的患者入组或留用延迟或失败可能会导致成本增加、项目延误或两者兼而有之，这可能会对我们开发候选药物的能力产生有害影响，或者可能使进一步开发变得不可能。
我们的候选药物可能会产生不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后造成严重的负面后果。
在进行临床试验期间，患者向医生报告其健康状况的变化，包括疾病、受伤和不适。通常，无法确定正在研究的候选药物是否导致了这些疾病。监管机构可能会得出不同的结论，或者需要进行额外的测试以确认这些决定（如果有）。此外，随着我们在更大、更长、更广泛的临床项目中测试我们的候选药物，或者如果这些候选药物获得监管部门的批准，其使用将变得更加普遍，受试者可能会报告在先前试验中观察到的疾病、损伤、不适和其他不良事件，以及在先前试验中未发生或未被发现的疾病。很多时候，只有在研究药物在大规模的3期试验中进行测试后，或者在某些情况下，在获得批准后以商业规模向患者提供后，才能检测到副作用。例如，我们的前候选药物 OV101 和 soticlestat 的某些临床试验报告了不良事件。临床试验可能未表明 OV329 与 vigabatrin 相比具有任何眼部安全益处。如果临床经验表明我们的任何候选药物会导致不良事件或严重或危及生命的不良事件，则该候选药物的开发可能会失败或延迟，或者，如果候选药物已获得监管部门的批准，则此类批准可能会被撤销，这将损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止候选药物的任何临床试验，则我们的候选药物的商业前景可能会受到损害，我们通过出售候选药物创造收入的能力可能会被推迟或消失。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果我们的任何候选药物获得上市批准，美国食品药品管理局可能会要求我们在标签中加入黑匣子警告或采用REMS，以确保益处大于风险，其中可能包括概述药物风险的用药指南以及向医疗保健从业人员进行沟通的计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选药物引起的不良副作用，可能会导致几种潜在的重大负面后果，包括：
•监管机构可以暂停或撤回对此类候选药物的批准；
•监管机构可能要求在标签上贴上额外警告；
•我们可能需要改变候选药物的给药方式或进行额外的临床试验；
•我们可能会被起诉并承担对患者造成的伤害的责任；
•我们可能需要进行召回；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一个都可能阻碍我们获得或维持候选药物的市场接受度，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营业绩。
如果我们的候选药物的市场机会比我们想象的要小，即使假设候选药物获得批准，我们的业务也可能会受到影响。由于我们的候选药物市场上的患者群体可能很少或难以评估，因此我们必须能够成功识别患者并获得可观的市场份额，以实现盈利和增长。
我们将研究和药物开发的重点放在罕见癫痫、癫痫发作相关疾病和罕见神经系统疾病的治疗上。鉴于患有我们目标疾病的患者人数很少，我们符合条件的患者群体和定价估计值可能与我们的候选药物所针对的实际市场存在显著差异。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选药物治疗中受益的患有这些疾病的人群的预测都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或患病率。事实证明，患者人数可能低于预期。同样，我们每种候选药物的潜在潜在患者群体可能有限，或者可能不适合使用我们的候选药物进行治疗，新患者可能变得越来越难以识别或获得，这将对我们的运营业绩和业务产生不利影响。
我们面临激烈的竞争，这可能导致其他人比我们更早或更成功地开发或商业化药物。
新药的开发和商业化竞争激烈。在我们目前的候选药物方面，我们面临竞争，并且将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的未来可能寻求开发或商业化的任何其他候选药物的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司在销售药物，或者正在开发用于治疗我们正在寻找的适应症的候选药物。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构以及开展研究、寻求专利保护和建立研究、开发、制造和商业化合作安排的其他公共和私人研究组织。
由于其规模、资源和机构经验更大，更成熟的公司可能比我们更具竞争优势。特别是，这些公司在获得报销、政府合同、与主要意见领袖的关系、进行测试和临床试验、获得和维持监管批准和市场产品的分销关系以及销售经批准的药物方面拥有更丰富的经验和专业知识。这些公司的研究和营销能力也比我们强得多。如果我们无法与现有和潜在的竞争对手进行有效竞争，我们的业务和财务状况可能会受到损害。
由于这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管部门的批准，这可能会限制我们开发候选药物或将其商业化的能力。我们的竞争对手还可能开发出比我们的更安全、更有效、更广泛接受和更便宜的疗法，在制造和销售他们的药物方面也可能比我们更成功。在我们收回此类候选药物的开发和商业化费用之前，这些显著的优势可能会使我们的候选药物过时或失去竞争力。
制药和生物技术行业的兼并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手手中。小型公司和其他早期公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和老牌公司的合作安排。这些第三方与我们竞争，招募和留住合格的科学、管理和商业人员，建立临床试验场所和临床试验受试者注册，以及获取与我们的计划互补或必要的技术。
即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人获得商业成功所必需的市场认可。
即使我们当前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场认可。如果它们没有达到足够的接受度，我们可能无法创造可观的药品收入，也可能无法盈利。如果获准商业销售，我们当前或未来的候选药物的市场接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：
•与替代疗法和疗法相比的疗效和潜在优势；
•与替代疗法和疗法相比，我们的候选药物的安全性；
•销售和营销工作的有效性；
•我们与患者社区关系的力量；
•与替代疗法和疗法（包括任何类似的非专利疗法）相关的治疗费用；
•我们有能力以有竞争力的价格提供此类药物出售；
•与替代疗法和疗法相比，给药的便利性和易用性；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开这些疗法的意愿；
•营销和分销支持的力量；
•第三方保险的可用性和足够的报销；
•任何副作用的患病率和严重程度；以及
•对药物与其他药物一起使用的任何限制。
我们努力教育医生、患者、第三方付款人和医学界其他人了解我们的候选药物的好处，可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们的候选药物的复杂性和独特性，此类工作可能需要比通常需要的更多的资源。由于我们预计，在可预见的将来，我们的候选药物的销售如果获得批准，将为我们带来几乎所有的药物收入，因此我们的药物未能获得市场认可将损害我们的业务，并可能要求我们寻求额外的融资。
即使我们获得并维持美国食品药品管理局对我们当前或未来的候选药物的批准，我们可能永远无法在美国以外获得当前或未来的候选药物的批准，这将限制我们的市场机会并可能损害我们的业务。
美国食品药品管理局批准候选药物并不能确保该候选药物获得其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，外国监管机构的批准并不能确保其他外国监管机构或美国食品药品管理局的批准。我们在美国境外的当前和未来候选药物的销售将受到有关临床试验和上市批准的外国监管要求的约束。即使美国食品药品管理局批准了候选药物的上市许可，外国类似的监管机构也必须批准该候选药物在这些国家的生产和销售。批准程序因司法管辖区而异，可能涉及的要求和行政审查期与美国不同，也更繁重，后者可能需要额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选药物必须获得报销批准，然后才能获准在该国销售。在某些情况下，如果获得批准，我们打算为任何候选药物收取的价格也需要获得批准。如果我们选择在欧盟提交上市许可申请，那么根据欧洲药品管理局的意见，获得欧盟委员会对我们当前和未来的候选药物的批准将是一个漫长而昂贵的过程。美国食品药品管理局和类似的外国监管机构有能力限制该药物的上市适应症，要求在药物标签上发出大量警告，或者要求昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延迟、困难和成本，并可能延迟或阻止我们当前和未来的候选药物在某些国家的推出。在某些情况下，我们依赖第三方来获得此类外国监管部门的批准，此类第三方的任何延误或失败都可能延迟或阻碍我们在受影响国家将产品商业化的能力。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，监管部门对我们的候选药物的批准可能会被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将减少，我们充分发挥当前和未来候选药物市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到损害。
如果我们寻求批准在美国境外将我们当前或未来的候选药物商业化，与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。
如果我们在美国境外寻求批准我们当前或未来的候选药物，我们预计我们在商业化方面将面临额外的风险，包括：
•国外对疗法批准的不同监管要求；
•减少对知识产权的保护；
•在国际司法管辖区进行更多临床研究的潜在要求；
•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；
•在国外生活或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；
•外汇波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务有关的其他债务；
•外国报销, 定价和保险制度;
•劳工动乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;
•任何影响国外原材料供应或制造能力的事件造成的生产短缺；以及
•地缘政治行动导致的业务中断，包括俄罗斯和乌克兰之间的持续战争、任何其他战争或敌对行动可能迫在眉睫的观念、恐怖主义、自然灾害或公共卫生危机。
我们以前在这些领域没有经验。此外，我们需要遵守欧洲内外的许多国家规定的复杂的监管、税收、劳动和其他法律要求。许多生物制药公司发现，在国外销售自己的产品的过程非常具有挑战性。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担巨额责任，并可能限制我们可能开发的任何候选药物的商业化。
在临床试验中测试我们当前和未来的任何候选药物，我们面临固有的产品责任风险，如果我们将可能开发的任何候选药物商业化，则可能面临更大的风险。如果我们不能成功地为自己辩护，免受任何此类候选药物造成伤害的指控，我们可能会承担巨额责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
•减少对我们可能开发的任何候选药物的需求；
•收入损失；
•向试验参与者或患者提供大量金钱奖励；
•为相关诉讼进行辩护所花费的大量时间和成本；
•临床试验参与者的退出；
•无法将我们可能开发的任何候选药物商业化；以及
•损害了我们的声誉，引起了媒体的严重负面关注。
尽管我们维持产品责任保险，但此类保险可能不足以涵盖我们可能承担的所有责任。我们预计，每次开始临床试验时，如果我们成功地将任何候选药物商业化，我们都需要增加保险覆盖范围。保险越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以支付可能产生的任何责任的金额维持保险。
与许可和合作安排相关的风险
根据RLT协议，我们有权获得与soticlestat的开发和商业化相关的特许权使用费和里程碑付款。如果武田未能推进或停止soticlestat的开发，我们可能无法收到部分或全部此类付款，这将对我们的业务造成重大损害。
2021 年 3 月，我们签订了 RLT 协议，根据该协议，武田获得了我们最初从武田获得的 soticlestat 全球股权，并根据我们的相关知识产权向武田授予了全球独家许可，用于开发和商业化用于治疗发育和癫痫性脑病（包括德拉维特综合征和 Lennox-Gastaut 综合征）的研究药物soticlestat。soticlestat的所有权利现在归武田所有或由我们独家许可给武田。在RLT协议截止日期之后，武田承担了soticlestat开发和商业化的所有责任和成本，根据最初的合作协议，我们将不再对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。RLT协议达成后，我们收到了1.960亿美元的一次性预付款，如果成功开发soticlestat，在武田达到规定的监管和销售里程碑后，我们将有资格额外获得高达6.6亿美元的额外付款。此外，如果soticlestat获得监管部门的批准，我们将有权获得分级特许权使用费，百分比从低的两位数到soticlestat销售额的20％不等。特许权使用费将按国别和逐个产品支付，期限从此类产品在该国首次商业销售之日开始，到该产品在该国的专利权到期和此类首次商业销售的特定周年之日结束。
根据RLT协议的条款，武田现在对soticlestat的开发和商业化拥有完全的自由裁量权。如果武田出于任何原因未能取得进展，或者选择按照RLT协议的设想终止soticlest的开发，或者如果武田推迟或取消了soticlestat的开发或商业化，我们可能无法获得该协议下的部分或全部特许权使用费和里程碑付款。我们依赖武田在此类开发方面的进展以及由此产生的款项来为我们当前和未来的候选药物的监管发展提供资金。如果我们找不到其他收入来源，我们就无法
根据RLT协议获得特许权使用费或里程碑付款将对我们的业务和经营业绩产生负面影响。
与候选药物的许可或收购相关的风险可能会导致我们的候选药物的临床前和临床开发严重延迟。
我们之前已经收购过候选药物，随着我们继续建立产品线，未来我们可能会收购或许可用于临床前或临床开发。与第三方的此类安排可能会要求我们承担尽职调查、开发和商业化义务、里程碑付款、特许权使用费、赔偿和其他义务。我们向许可方支付里程碑、特许权使用费和其他款项的义务可能很大，此类付款的金额和时间可能会影响我们推进候选药物的开发和商业化的能力。我们使用任何许可知识产权的权利可能受任何此类协议条款的继续和遵守的约束。此外，我们对许可给我们或从第三方获得的知识产权的权利可能会产生争议，包括但不限于：
•任何许可或其他协议中包含的知识产权范围和根据该协议授予的权利；
•此类协议下的专利和其他权利的再许可；
•我们遵守任何许可协议下的尽职调查义务；
•因我们单独或与我们的许可人和合作者创造或使用知识产权而产生的发明和专门知识的所有权；
•我们的付款义务的范围和期限，以及我们在欠款时支付此类款项的能力；
•我们需要从第三方获得额外的知识产权，这可能会影响根据此类协议应付的款项；
•我们的许可方终止任何此类协议的权利；
•我们在此类协议终止时的权利和义务；以及
•协议各方排他性义务的范围和期限。
关于我们从第三方许可或获得或将来可能许可或收购的知识产权和其他权利的争议可能会阻碍或损害我们在可接受的条件下维持任何此类安排的能力，导致临床前研究和临床试验的开始或完成延迟，并影响我们成功开发和商业化受影响候选药物的能力。如果我们未能遵守未来任何许可协议规定的义务，这些协议可能会被终止，或者我们在这些协议下的权利范围可能会缩小，我们可能无法开发、制造或销售根据这些协议获得许可的任何产品。
我们可能被要求将候选药物开发和商业化的重要权利和控制权交给未来的任何合作者。
我们当前和未来的合作可能会使我们面临许多风险，包括：
•我们可能需要花费大量的业务、财务和管理资源；
•我们可能被要求发行股权证券，这会稀释我们股东的所有权百分比；
•我们可能被要求承担大量的实际或或或有负债；
•我们可能无法控制我们的战略合作伙伴为我们的候选药物的开发或商业化投入的资源数量和时间；
•战略合作者可能会推迟临床试验，提供足够的资金，终止临床试验或放弃候选药物，重复或进行新的临床试验，或者要求新版本的候选药物进行临床测试；
•战略合作者不得寻求战略合作安排所产生的产品的进一步开发和商业化，也可能选择终止研发计划；
•战略合作伙伴可能没有为我们的候选药物的营销和分销甚至商业推出投入足够的资源，这限制了我们从这些产品中获得的潜在收入；
•我们依靠我们目前的合作者来制造药物和药品，并且可能对未来的合作者这样做，这可能会导致争议或延误；
•我们与我们的战略合作伙伴之间可能会出现争议，导致候选药物的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，转移管理层的注意力并消耗资源；
•我们与当前或未来的合作者之间可能会就我们可能达成的任何合作、许可或其他业务发展安排的终止发生争议；
•战略合作者可能会遇到财务困难；
•战略合作者可能无法妥善维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以可能危及或使我们的专有信息失效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息；
•业务合并或战略合作者业务战略的重大变化也可能对战略合作者在任何安排下完成义务的意愿或能力产生不利影响；
•战略合作者可以决定继续推进独立开发或与包括竞争对手在内的其他人合作开发的竞争候选药物；以及
•战略合作者可以终止该安排或允许其到期，这将延迟开发，并可能增加开发我们的候选药物的成本。
如果我们在未来进行收购或建立战略伙伴关系，这可能会增加我们的资本需求，削弱我们的股东，导致我们承担债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们的业务计划是继续评估各种收购和战略合作伙伴关系，包括许可或收购补充药物、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括：
•增加运营支出和现金需求；
•承担额外债务或或有负债；
•同化被收购公司的业务、知识产权和药品，包括与整合新员工相关的困难；
•在寻求此类战略伙伴关系、合并或收购时，将管理层的注意力从我们现有的药物计划和举措上转移开来；
•关键员工的留用、关键人员的流失以及我们维持关键业务关系的能力存在不确定性；
•与此类交易的另一方相关的风险和不确定性，包括该方及其现有药物或候选药物的前景以及监管部门的批准；
•我们无法从收购的技术和/或药物中获得足够的收入来实现我们进行收购的目标，甚至无法抵消相关的收购和维护成本；
•与整合收购的业务或达成或实现一般战略交易的收益相关的挑战；以及
•与潜在的国际收购交易相关的风险，包括在我们目前没有实质性业务的国家。
此外，如果我们参与未来的收购或战略合作伙伴关系，我们可能会发行稀释性证券，承担或承担债务，产生大量的一次性支出并收购可能导致未来大量摊销支出的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这种无能为力可能会削弱我们发展或获得可能对我们业务发展至关重要的技术或药物的能力。
我们可能会探索其他可能永远无法实现或可能失败的战略合作。
我们的业务战略以收购或许可针对罕见癫痫、癫痫相关疾病和罕见神经系统疾病的化合物为基础。因此，我们打算定期探索各种可能的额外战略合作，以获得更多的候选药物或资源。目前，我们无法预测这种战略合作可能采取什么形式。我们在寻找方面可能会面临激烈的竞争
合适的战略合作者和战略合作的谈判和记录可能既复杂又耗时。我们可能无法在可接受的条件下就战略合作进行谈判，或者根本无法谈判。由于与建立战略合作相关的许多风险和不确定性，我们无法预测何时（如果有的话）会进行任何额外的战略合作。此外，除了罕见的癫痫和癫痫发作相关疾病之外，我们的业务发展活动和研究活动可能提供有吸引力的机会，我们可能会选择在其他感兴趣的领域寻找候选药物，包括我们认为符合公司和股东最大利益的其他疾病和疾病。我们计划不断审查我们的战略，并在必要时根据我们选择的有吸引力的兴趣领域和资产进行修改。
与监管合规相关的风险
我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规的约束。如果我们无法遵守或没有完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供商和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选药物的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、首席调查员、顾问、客户和第三方付款人的安排可能会使我们受到各种联邦和州的欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法以及通常被称为《医生支付阳光法案》和法规。除其他外，这些法律将影响我们的临床研究、拟议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受到联邦政府和我们开展或可能开展业务的州的患者隐私法的约束。将影响我们运营的法律包括但不限于：
•联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体在知情和故意的情况下直接或间接、公开或秘密地以现金或实物形式索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以换取购买、推荐、租赁或提供联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助计划）下可报销的物品或服务。该法规被解释为适用于药品制造商与处方者、购买者和处方管理者之间的安排。经《医疗保健和教育协调法》（统称 “PPACA”）修订的《患者保护和平价医疗法案》修订了联邦反回扣法规的意图要求。个人或实体不再需要实际了解本法规或有违反本法规的具体意图即可实施违规行为；
•联邦民事和刑事虚假索赔法，包括但不限于《虚假索赔法》和民事罚款法，除其他外，禁止个人或实体故意向医疗保险、医疗补助或其他政府付款人提出虚假或欺诈性的付款或批准索赔，或作出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务。PPACA提供了一种观点，即违反联邦反回扣法规的行为和包括标签外促销在内的某些营销行为可能牵连《虚假索赔法》，最近针对药品和医疗器械制造商的政府案件也支持这种观点；
•1996年《联邦健康保险可移植性和问责法》（“HIPAA”），该法制定了其他联邦刑事法规，禁止任何人故意和故意执行计划或作出虚假或欺诈性陈述来欺诈任何医疗福利计划，无论付款人是公共还是私人）；
•HIPAA，经《经济和临床健康健康信息技术法案》（“HITECH”）及其实施条例修订，并经最终的 HIPAA 综合规则《HITECH 和《遗传信息非歧视法》下的 HIPAA 隐私、安全、执法和违规通知规则的修改；对 HIPAA 的其他修改，于 2013 年 1 月发布，对隐私、安全和传播提出了某些要求未经适当个人识别的健康信息受该规则约束的实体，例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供者（称为受保实体）及其各自的商业伙伴、代表涉及使用或披露个人身份健康信息的受保实体提供某些服务的个人或实体以及使用、披露或以其他方式处理个人身份健康信息的分包商的授权；
•《医生支付阳光法案》是PPACA的一部分，它要求某些在医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划下可以付款的药物、设备、生物制剂和医疗用品的制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）报告与以下相关的信息：（i）向医生（定义为包括医生、牙医、手术医生）支付的款项或其他 “价值转移” 光师、足病医生和脊椎按摩师）、某些其他医疗保健专业人员（例如医师助理和执业护士）和教学医院；以及（ii）医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
•等同于上述每项联邦法律的州和外国法律、要求制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移或营销支出相关的信息和/或药品定价信息的州法律、要求制药公司遵守制药行业自愿合规准则和联邦政府颁布的相关合规指南或通过州法律法规规定的合规计划的州法律，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者支付的款项、要求药品制造商提交与药品定价和营销信息相关的报告的州法律和法规，以及要求药品销售代表注册的州和地方法律；以及
•在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上存在重大差异，而且通常不被 HIPAA 所取代，从而使合规工作复杂化。
由于这些法律的广泛性以及可用的法定例外情况和监管安全港的狭窄性，我们的某些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。
政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合涉及适用的欺诈和滥用行为的现行或未来的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律和法规。如果我们的业务被发现违反任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，则如果我们受企业诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控和削减措施或类似协议的约束，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、赔偿、罚款、撤销、监禁、禁止参与政府资助的医疗保健计划、额外的举报要求和监督重组我们的业务。
其中许多法律尚未得到监管机构或法院的充分解释，而且其条款有多种解释，这增加了我们被认定违反这些法律的风险。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规的努力将涉及大量成本。任何因违反这些法律而对我们提起的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，都可能导致我们承担巨额法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及需要建立和维护强大且可扩展的系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区，这增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。
我们当前或未来的任何候选药物可能无法获得保险和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以实现盈利。
我们商业化的任何候选药物如果获得批准，其市场接受度和销售将部分取决于第三方支付方（包括政府卫生管理机构、管理式医疗组织和其他私人健康保险公司）为这些药物和相关治疗提供的保险范围和足够的报销。第三方付款人决定他们将为哪些疗法支付费用并确定报销水平。第三方付款人通常依靠Medicare保险政策和付款限制来制定自己的保险和报销政策。但是，关于我们开发的任何候选药物的承保范围和报销金额的决定将在付款人的基础上作出。第三方付款人决定为药物提供保险并不能保证其他付款人也会为该药物提供保险和足够的报销。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着适当的报销率将获得批准。每个第三方付款人决定是否为某种疗法提供保险，将向制造商支付多少金额的治疗费用，以及将把它放在哪个等级的处方上。第三方付款人承保药物清单或处方集中的位置通常决定了患者获得治疗所需的自付额，并可能对患者和医生采用此类疗法产生重大影响。因病情接受治疗处方的患者和开此类服务处方的提供者通常依靠第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。除非提供保险并且报销足以支付我们药物费用的很大一部分，否则患者不太可能使用我们的药物。
美国医疗保健行业和其他地方的主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。我们无法确定我们商业化的任何药物能否获得保险和报销，也无法确定报销水平将是多少。承保范围和报销不足可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果没有承保范围和足够的报销，或者仅适用于有限的水平，我们可能无法成功地将我们目前和未来开发的任何候选药物商业化。此外，保险政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。即使获得了优惠的承保范围和报销地位，将来也可能会实施不太优惠的保险政策和补偿率。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和经营业绩产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经发生过几项立法和监管变化以及有关医疗保健系统的拟议变更，这些变化可能会阻止或延迟候选药物的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们出售获得上市批准的任何候选药物的盈利能力。
在美国和其他地方的决策者和付款人中，人们对促进医疗保健系统的变革非常感兴趣，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大覆盖面。在美国，制药业是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的重大影响。2010年3月，PPACA获得通过，这极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药行业产生了重大影响。
PPACA的某些方面遇到了行政、司法、国会和行政部门的挑战。例如，特朗普总统签署了行政命令和其他指令，旨在推迟实施PPACA的某些条款或以其他方式规避PPACA规定的某些健康保险要求。同时，国会审议了废除或废除和取代全部或部分PPACA的立法。尽管国会尚未通过全面的废除立法，但它已经颁布了修改PPACA某些条款的法律，例如从2019年1月1日起取消对不遵守PPACA个人购买健康保险的授权的处罚，推迟了PPACA规定的某些费用的实施，以及提高了参与医疗保险D部分的药品制造商所欠的销售点折扣 2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑，该质疑辩称 PPACA 是完全违宪，因为国会废除了 “个人授权”。此外，拜登政府采取了许多医疗改革措施，这些措施影响了PPACA。例如，2022年8月16日，拜登总统签署了2022年的《降低通货膨胀法案》（“IRA”），使之成为法律，该法案除其他外，将对在PPACA市场购买健康保险的个人的补贴延长至2025计划年。从2025年开始，IRA还通过大幅降低受益人最高自付费用和创建新的制造商折扣计划，消除了Medicare D部分计划下的 “甜甜圈洞”。PPACA将来可能会受到司法或国会的质疑。目前尚不清楚拜登政府的任何此类挑战和医疗改革措施将如何影响PPACA和我们的业务。
自PPACA颁布以来，已经提出并通过了其他立法变更。这些变化包括根据始于2013年的2011年《预算控制法》，每财年向提供者支付的医疗保险补助总额最多减少2％，并且由于随后的立法修正案，除非国会采取额外行动，否则该法规的有效期将持续到2031年。根据现行立法，医疗保险补助金的实际减少幅度将从2022年的1％到本次封存的最后一个财政年度的4％不等。除其他外，2012年《美国纳税人救济法》进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的多家提供者的医疗保险补助，并将政府追回向提供者多付的款项的时效期限从三年延长至五年。
可能影响我们业务的其他变化包括扩大新计划，例如根据2015年《医疗保险准入和CHIP重新授权法》（“MACRA”）为医生提供的医疗保险绩效补助计划，该法终止了法定公式的使用，并制定了质量支付计划，也称为质量支付计划。2019年11月，CMS发布了一项最终规则，最终确定了质量支付计划的变更。目前，质量补助计划的推出对医生总报销的全部影响尚不清楚。
此外，最近，政府对药品制造商为其上市产品设定价格的方式加强了审查，这导致了几项总统行政命令、国会调查，并提出和颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，改革药品的政府计划报销方法。在联邦一级，拜登政府于2021年7月发布了
行政命令，“促进美国经济中的竞争”，其中有多项针对处方药的条款。为了回应拜登的行政命令，美国卫生与公共服务部（“HHS”）于 2021 年 9 月 9 日发布了《应对高药价综合计划》，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可能推行的各种潜在立法政策以及 HHS 为推进这些原则可能采取的行政行动。此外，除其他外，IRA指示国土安全部部长就Medicare B部分和Medicare D部分所涵盖的某些高支出、单一来源的药物和生物制剂的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定谈判的 “最高公平价格” 的价格，使药品制造商面临民事罚款和潜在的消费税，以及（ii）根据医疗保险B部分和医疗保险部分征收回扣 D 以惩罚超过通货膨胀的物价上涨。这些规定将从2023财年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律质疑。此外，拜登政府于2022年10月14日发布了另一项行政命令，指示国土安全部报告如何进一步利用医疗保险和医疗补助创新中心来测试降低医疗保险和医疗补助受益人药品成本的新模式。在州一级，立法机构越来越多地通过和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括定价，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，还旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。我们预计，这些措施以及未来可能采用的其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们任何批准的药物的价格带来额外的下行压力。例如，根据最近的一项行政命令，拜登政府表示打算采取某些政策举措来降低药品价格。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人付款人的补助金也相应减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利或将药物商业化。
我们可能无法获得或维持我们的候选药物的孤儿药名称或排他性，这可能会限制我们的候选药物的潜在盈利能力。
包括美国在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药。根据1983年的《孤儿药法》，如果一种药物旨在治疗罕见疾病或病症，美国食品药品管理局可以将其指定为孤儿药，罕见疾病或病症通常定义为在美国的患者群体少于20万人。通常，如果被认定为孤儿药的药物随后获得了该适应症的首次上市许可，则该药物有权享受一段销售专属期，禁止适用的监管机构在独家期内批准同一药物的另一份上市申请，除非在有限情况下。就小分子药物而言，美国食品药品管理局将 “相同药物” 定义为含有相同活性成分且用于与相关药物相同用途的药物。如果指定的孤儿药被批准用于比获得孤儿药的适应症更广泛的用途，则该指定孤儿药可能无法获得孤儿药独家经营权。
获得孤儿药名称对我们的业务战略很重要；但是，获得孤儿药名称可能很困难，而且我们可能无法成功地做到这一点。即使我们获得了候选药物的孤儿药称号，我们也可能无法获得孤儿药排他性，这种排他性可能无法有效保护该药物免受针对相同疾病的不同药物的竞争，而这些药物本可以在排他期内获得批准。此外，在孤儿药获得批准后，如果FDA得出结论，后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则FDA可以随后批准同一药物的另一项申请，用于相同适应症。如果美国食品药品管理局后来认定孤儿药存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证该药物的数量足以满足罕见疾病或疾病患者的需求，则孤儿药在美国的独家销售权也可能丧失。我们可能开发的任何候选药物未能获得孤儿药称号、无法在适用期限内维持该称号，或者无法获得或维持孤儿药独家经营权，都可能降低我们充分销售适用的候选药物以平衡开发该药物所产生的开支的能力，这将对我们的经营业绩和财务状况产生负面影响。
即使我们当前或未来的候选药物获得了监管部门的批准，它们仍将受到持续的监管监督。
即使我们当前或未来的候选药物获得了监管部门的批准，此类批准也将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息的持续监管要求的约束。我们当前或未来的候选药物获得的任何监管批准也可能受到REMS的约束，对该药物可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能昂贵的上市后测试（包括4期试验）的要求，以及监测药物质量、安全性和有效性的监测。
此外，药品制造商及其设施需要支付用户费用，并接受美国食品药品管理局和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确定其是否符合cGMP要求和遵守情况
在 NDA、BLA 或国外营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现药物以前未知的问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者该药物的生产设施存在问题，或者如果监管机构不同意该药物的促销、销售或标签，监管机构可能会对该药物、制造设施或我们施加限制，包括要求召回或要求将该药物退出市场或暂停生产。
如果我们在当前或未来的候选药物获得批准后未能遵守适用的监管要求，监管机构可能会：
•发出一封无标题的信或警告信，声称我们违法；
•寻求禁令或处以行政、民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或撤回监管部门的批准；
•暂停任何正在进行的临床试验；
•拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待处理的保密协议或类似的外国营销申请（或其任何补充文件）；
•限制药物的销售或制造；
•没收或扣留毒品或以其他方式要求将药物从市场上撤出；
•拒绝准许候选药物的进口或出口；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
此外，美国食品和药物管理局严格监管可能提出的有关药品的促销声明。特别是，不得将产品推广用于未经 FDA 批准的用途，如产品批准的标签所示。美国食品和药物管理局和其他机构积极执行禁止宣传标签外用途的法律法规，被发现不当宣传标签外用途的公司可能会受到严厉的民事、刑事和行政处罚。
政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能要求我们花费大量时间和资源作为回应，并可能造成负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将当前或未来的候选药物商业化的能力，并损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
此外，FDA的政策以及外国同等监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布其他政府法规，这些法规可能会导致药物审查程序的变化或延迟，或者暂停或限制监管部门对我们的候选药物的批准。无论是在美国还是在国外，我们都无法预测未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会失去可能获得的任何营销批准，也可能无法实现或维持盈利，这将损害我们的业务、财务状况、运营业绩和前景。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法为当前或任何未来的候选药物获得和维持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议相结合来保护与我们的开发计划和候选药物相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和维持针对我们当前和未来任何候选药物的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和国外提交与我们当前和未来的开发计划和候选药物相关的专利申请来保护我们的专有地位。专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。
在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，其权利主张涵盖我们在美国或其他国外当前或任何未来的候选药物。无法保证与我们的专利和专利申请有关的所有可能相关的现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止待处理的专利申请颁发专利。即使专利确实成功颁发，即使此类专利涵盖了我们当前或未来的任何候选药物，第三方也可能会对其提出质疑
有效性、可执行性或范围，这可能导致此类专利的范围缩小、失效或不可执行。对这些专利或我们拥有或许可给我们的任何其他专利的任何成功异议都可能剥夺我们可能开发的任何候选药物或伴随诊断成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管部门批准方面遇到延迟，我们可以缩短在专利保护下销售候选药物和伴随诊断药物的期限。
如果我们持有或已获得许可的与我们的开发项目和候选药物有关的专利申请未能发行，如果其保护的广度或强度受到威胁，或者它们未能为我们当前或任何未来的候选药物提供有意义的排他性，则可能会阻止公司与我们合作开发候选药物，并威胁到我们未来药物商业化的能力。任何这样的结果都可能对我们的业务产生负面影响。
生物技术和制药公司的专利地位普遍高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。例如，欧洲专利法比美国法律更限制人体治疗方法的专利性。科学文献中有关发现的出版往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们是第一个做出在我们拥有的或许可的专利或待审专利申请中要求的发明的人，还是我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值都非常不确定。我们待审和未来的专利申请可能不会导致颁发全部或部分保护我们的技术或药物，也不会有效阻止他人将竞争技术和药物商业化的专利。美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。
最近的专利改革立法可能会增加我们的专利申请的起诉以及我们已发布的专利的执行或辩护的不确定性和成本。2011年12月16日，《Leahy-Smith America Invents法案》（“Leahy-Smith 法案”）签署成为法律。Leahy-Smith 法案包括对美国专利法的多项重大修改。其中包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼的条款。美国专利局最近制定了新的法规和程序来管理《莱希·史密斯法案》的管理，许多与《莱希-史密斯法案》相关的专利法实质性变更，尤其是最先提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，目前尚不清楚《莱希-史密斯法案》将对我们的业务运营产生什么影响（如果有的话）。但是，Leahy-Smith 法案及其实施可能会增加起诉我们的专利申请以及执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。
此外，我们可能会受到第三方向美国专利商标局（“USPTO”）提交现有技术的发行前申请，或者参与质疑我们的专利权或他人专利权的异议、推导、复审、各方间审查、授权后审查或干预程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利决定可能会缩小我们的专利权范围或使其无效，允许第三方在不向我们付款的情况下将我们的技术或药物商业化并直接与我们竞争，或者导致我们在不侵犯第三方专利权的情况下无法制造或商业化药物。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作对当前或未来的候选药物进行许可、开发或商业化。
专利的颁发并不决定其发明性、范围、有效性或可执行性，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。在任何此类质疑中作出不利裁决都可能导致排他性丧失，或导致专利权利要求全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和药物的能力，或者限制我们的技术和药物的专利保护期限。此外，专利的寿命有限。在美国，专利的自然到期时间通常为自非临时专利申请的最早提交日期起20年。可能有各种延期；但是，专利的有效期及其提供的保护是有限的。如果我们当前或未来的候选药物得不到专利保护，我们可能会对来自此类药物仿制版本的竞争持开放态度。鉴于新候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选药物的专利可能会在此类候选药物商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来阻止他人将与我们的相似或相同的药物进行商业化。
获得和维持我们的专利保护取决于对政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和许可的专利和/或申请以及我们将来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内，将定期向美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构支付专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金和其他各种政府费用。我们依靠外部律师或我们的许可合作伙伴来支付应付给非美国专利机构的这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们合规，我们还依赖许可方采取必要行动，遵守有关我们许可知识产权的这些要求。在许多情况下，根据适用规则，可以通过支付滞纳金或其他方式来纠正无意的失误。但是，在某些情况下，违规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够进入市场，这种情况可能会损害我们的业务。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选药物方面的竞争地位。
鉴于新候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选药物的专利可能会在此类候选药物商业化之前或之后不久到期。我们预计将在美国寻求延长专利期限，如果可以，也将在我们正在申请专利的其他国家寻求延长专利期限。在美国，1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许在专利正常到期后最多延长五年的专利期限，这仅限于批准的适应症（或在延长期内批准的任何其他适应症）。但是，适用机构，包括美国的食品药品管理局和美国专利商标局，以及其他国家的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，可能会拒绝延长我们的专利，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够通过参考我们的临床和临床前数据，利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比原本更早地推出他们的药物。
知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权未来提供的保护程度尚不确定，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务。以下例子很能说明问题：
•其他人可能能够制造与我们的候选药物相似的化合物或配方，但这些化合物或配方不在我们拥有或控制的任何专利（如果发行）的权利要求范围内；
•我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有或控制的已发布专利或待审专利申请所涵盖的发明的人；
•我们可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的人；
•其他人可以在不侵犯我们知识产权的情况下独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术；
•我们待处理的专利申请可能不会导致已颁发的专利；
•我们拥有或控制的已颁发的专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能因法律挑战而被视为无效或不可执行；
•我们的竞争对手可能会在美国和其他为某些研发活动提供免受专利侵权索赔的避风港的国家，以及在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从此类活动中学到的信息开发有竞争力的药物，以便在我们的主要商业市场上销售；
•我们不得开发其他可获得专利的专有技术；以及
•他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。
我们开发的与大脑孤儿疾病相关的疾病相关生物途径的专有地图不适合专利保护，因此，我们依靠商业秘密来保护我们业务的这一方面。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，并可能对我们的业务成功产生负面影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们和当前或未来的合作伙伴在不侵犯第三方专有权利和知识产权的情况下开发、制造、营销和销售我们当前和任何未来的候选药物以及使用我们的专有技术的能力和能力。生物技术和制药行业的特点是有关专利和其他知识产权的广泛而复杂的诉讼。将来，我们可能会成为与我们当前和任何未来的候选药物和技术有关的对抗性诉讼或知识产权诉讼的当事方或受到威胁，包括干预程序、批准后审查和美国专利商标局的各方间审查。第三方可以基于现有专利或将来可能授予的专利，不论其价值如何，向我们提出侵权索赔。第三方可能会选择与我们提起诉讼，以强制执行或以其他方式向我们主张其专利权。即使我们认为此类主张毫无根据，具有管辖权的法院也可能认定这些第三方专利是有效的、可执行的和被侵权的，这可能会对我们当前和未来任何候选药物的商业化能力产生负面影响。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻有效性推定。由于这一负担沉重，需要我们提供明确而有说服力的证据，证明任何此类美国专利索赔的无效，因此无法保证具有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的索赔无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可执行的知识产权，我们可能需要获得此类第三方的许可，才能继续开发、制造和销售我们的候选药物和技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并且可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。我们可能被迫停止开发、制造和商业化侵权技术或候选药物，包括通过法院命令。此外，如果我们被发现故意侵犯了专利或其他知识产权，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。发现侵权行为可能会阻止我们生产和商业化当前或任何未来的候选药物，或者迫使我们停止部分或全部业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业机密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的负面影响。有关更多信息，请参阅此处标题为 “法律诉讼” 的部分。
我们可能会受到指控，声称我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了其现任或前任雇主的涉嫌商业秘密，或者声称拥有我们认为自己的知识产权的所有权。
我们的某些员工、顾问或顾问目前或以前在大学或其他生物技术或制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作中不使用他人的专有信息或专业知识，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能需要提起诉讼来抗辩这些索赔。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能损失宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地针对此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权的构思或开发的员工和承包商签署向我们转让此类知识产权的协议，但我们可能无法与实际上构思或开发我们认为自己的知识产权的各方签署此类协议。知识产权的转让可能无法自动生效，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提起索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为的知识产权的所有权。
我们可能会参与保护或执行我们的专利、许可人的专利或其他知识产权的诉讼，这可能代价高昂、耗时且不成功。
竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可方的专利或我们的其他知识产权。为了抵制侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出法律索赔，这可能既昂贵又耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们或我们的许可方的专利无效或不可执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。对第三方提起索赔也可能导致第三方提起
针对我们的反诉，例如声称我们的专利无效或不可执行的索赔。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉司空见惯。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、显而易见性、不支持性或缺乏法定标的。不可执行性主张的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或者发表了具有重大误导性的陈述。第三方还可以在授予后程序（例如单方面复审、当事方间复审或授予后审查）或美国境外的异议或类似程序，与诉讼平行甚至诉讼以外的类似程序中向美国专利商标局提出类似的有效性主张。法律断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们无法确定没有使现有技术无效，而我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。对于我们已许可的专利和专利申请，我们可能有限或没有权利参与任何许可专利的辩护，以免受到第三方的质疑。如果被告在无效或不可执行的法律主张上胜诉，我们将失去对我们当前或未来的候选药物的至少部分甚至全部的未来专利保护。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，尤其是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。如果在诉讼中胜诉方不以商业上合理的条件向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。任何强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。还可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，则可能会对我们的普通股价格产生不利影响。
美国专利法或其他国家或司法管辖区的专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护当前和未来任何候选药物的能力。
美国最近颁布并实施了范围广泛的专利改革立法。近年来，美国最高法院对几起专利案件作出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么削弱了某些情况下专利所有者的权利。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这一系列事件还给获得专利后的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行我们已经许可或将来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区的专利法律和法规的变化，或执行这些法律和法规的政府机构的变化，或者相关政府机构执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或执行我们已经许可或将来可能获得的专利的能力。
我们可能无法保护我们在全球的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
在全球范围内申请、起诉和捍卫涵盖我们当前和未来任何候选药物的专利将非常昂贵。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的药物，此外，他们可能会将原本侵权的药物出口到我们可以获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区。在我们没有任何已颁发或许可的专利的司法管辖区，这些药物可能会与我们的药物竞争，未来的任何专利主张或其他知识产权可能不足以有效或不足以阻止它们进行这种竞争。
对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现它们或我们的商业机密被盗用或泄露的可能性。
如果我们依赖第三方来制造或商业化我们当前或任何未来的候选药物，或者如果我们与其他第三方合作开发我们当前或任何未来的候选药物，我们有时必须与他们共享商业秘密。我们还可能开展联合研发计划，这些计划可能要求我们根据我们的研发合作伙伴关系或类似协议的条款共享商业秘密。在开始研究或披露专有信息之前，我们力求通过与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议（如果适用）来保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息（包括我们的商业机密）的权利。尽管有合同条款
与第三方合作时使用的商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手所知、无意中融入他人技术或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位部分基于我们的专业知识和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露可能会对我们的业务和经营业绩产生不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密有关的数据的能力。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的业务。
与我们依赖第三方相关的风险
我们没有自己的制造能力，将依靠第三方为我们当前和未来的任何候选药物生产临床和商业用品。
我们不拥有或经营，也不希望拥有或经营药品制造、药物配方、储存和分销或测试设施。过去，我们将继续依赖第三方来生产我们的候选药物的临床用品。
此外，我们还将依靠第三方制造商向我们提供足够数量的候选药物，以便在获得批准后用于商业化。由于需要更换第三方制造商而导致正在进行的临床试验的候选药物或其原材料成分的供应出现任何重大延迟，都可能严重延迟我们的临床试验、产品测试和潜在的候选药物监管部门批准的完成。
此外，我们对第三方制造商的依赖会带来风险，如果我们自己制造候选药物，我们将不会面临这些风险，包括：
•无法持续满足我们的药物规格和质量要求；
•延迟或无法采购或扩大足够的制造能力；
•与扩大制造业有关的问题；
•扩大规模所需的新设备和设施的成本和验证；
•不遵守cGMP和类似的外国标准；
•无法按照商业上合理的条款与第三方谈判制造协议（如果有的话）；
•以代价高昂或对我们造成损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；
•依赖单一来源获取药物成分;
•目前从单一或单一来源供应商购买的组件缺乏合格的备用供应商；
•我们的第三方制造商或供应商的运营可能会因与我们的业务或运营无关的情况而中断，包括制造商或供应商的破产；以及
•我们无法控制的承运人中断或成本增加。
这些事件中的任何一个都可能导致临床试验延迟，无法获得监管部门的批准，或者影响我们在获得批准后成功将当前或任何未来的候选药物商业化的能力。其中一些事件可能是美国食品和药物管理局采取行动的依据，包括禁令、召回请求、扣押或全部或部分暂停生产。
我们打算依靠第三方来开展、监督和监督我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们目前没有能力独立进行任何临床前研究或临床试验。我们打算依靠CRO和临床试验场所来确保我们的临床前研究和临床试验的正确和及时进行，我们预计对它们的实际表现的影响有限。我们打算依靠 CRO 来监控和管理我们的临床项目数据，以及执行未来的临床前研究。我们希望仅控制我们的 CRO 活动的某些方面。尽管如此，我们将有责任确保我们的每一项临床前工作
研究或临床试验是根据适用的协议、法律、监管和科学标准进行的，我们对CRO的依赖并不能解除我们的监管责任。
我们和我们的 CRO 将被要求遵守良好的实验室规范（“GLP”）和 GCP，这些法规和指导方针由 FDA 执行，也是欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构以国际协调委员会指南的形式要求的，适用于我们任何处于临床前和临床开发阶段的候选药物。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验场所来执行GCP。尽管我们将依赖 CRO 进行符合 GCP 的临床试验，但我们仍然有责任确保我们的每项 GLP 临床前研究和临床试验都按照其研究计划和协议以及适用的法律法规进行，我们对 CRO 的依赖并不能解除我们的监管责任。如果我们或我们的 CRO 未能遵守 GCP，我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA 或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。因此，如果我们的CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的受试者，我们可能会被要求重复临床试验，这将延迟监管部门的批准程序。
尽管我们将签订管理其活动的协议，但我们的CRO将不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们未来的临床和临床前项目投入了足够的时间和资源。这些 CRO 还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能正在为他们进行临床试验或其他可能损害我们业务的药物开发活动。我们面临着CRO可能未经授权披露或盗用我们的知识产权的风险，这可能会削弱我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的 CRO 未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期的最后期限之前完成任务，或者由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因导致他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门批准或成功实现我们开发的任何候选药物的商业化。结果，我们的财务业绩和我们开发的任何候选药物的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。
此外，我们临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向 FDA 报告其中一些关系。美国食品和药物管理局可能会得出结论，我们与首席调查员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验场所生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致美国食品药品管理局延迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们当前和未来的候选药物被拒绝上市批准。
如果我们与这些 CRO 的关系终止，我们可能无法与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件达成协议。更换或添加更多 CRO 涉及大量成本，需要管理时间和精力。此外，新的 CRO 开始工作时有一个自然的过渡期。结果，会出现延迟，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生负面影响。尽管我们打算谨慎管理与首席财务官的关系，但无法保证我们将来不会遇到挑战或延迟，也无法保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。
与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险
我们高度依赖高级管理团队的服务，包括我们的董事长兼首席执行官杰里米·莱文博士，如果我们无法留住管理团队的这些成员或招募和留住更多的管理、临床和科学人员，我们的业务将受到损害。
我们高度依赖我们的高级管理团队，包括我们的董事长兼首席执行官莱文博士。我们与这些官员签订的雇佣协议并不阻止这些人随时终止在我们的工作。这些人中任何一个人失去服务都可能阻碍我们实现研究、开发、运营、财务和商业化目标。
此外，我们依赖于我们持续吸引、留住和激励额外高素质的管理、临床和科学人员的能力。如果我们无法保留管理层，也无法以可接受的条件吸引业务持续发展所需的额外合格人员，我们可能无法维持运营或增长。鉴于我们公司总部所在地纽约市的招聘市场竞争特别激烈，这种风险可能会进一步放大。
由于生物技术、制药和其他企业之间对合格人才的激烈竞争，我们将来可能无法吸引或留住合格的人才。我们与之竞争的许多其他制药公司争夺合格人员和顾问，都比我们拥有更多的财务和其他资源、不同的风险状况和更长的行业历史。它们还可能提供更多样化的机会和更好的职业发展机会。其中一些特征对高素质的候选人和顾问可能比我们所能提供的更具吸引力。如果我们无法继续吸引、留住和激励高素质的人员和顾问来实现我们的业务目标，那么我们发现和开发候选药物和业务的速度和成功率将受到限制，我们的开发目标可能会受到限制。
我们未来的业绩也将部分取决于我们能否成功地将新聘的执行官纳入我们的管理团队，以及我们在高级管理层之间建立有效工作关系的能力。我们未能整合这些人并在他们与其他管理成员之间建立有效的工作关系，可能会导致候选药物的开发和商业化效率低下，从而损害未来的监管部门批准、候选药物的销售和我们的经营业绩。此外，我们目前不为高管或任何员工的人寿保险 “关键人物” 人寿保险。
我们可能需要扩大我们的组织，并且在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
截至2023年3月31日，我们有46名全职员工。随着我们当前候选产品线的开发和商业化计划和战略的制定，我们预计需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常运营上转移开，并花费大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效管理业务扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营效率低下、商机流失、员工流失以及剩余员工的生产力下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能转移其他项目的财务资源，例如开发我们当前和潜在的未来候选药物。如果我们的管理层无法有效管理我们的增长，我们的支出增长可能会超过预期，我们创造和增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩、候选药物商业化、开发可扩展基础设施和有效竞争的能力，将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。
我们的员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们的员工、顾问、分销商和合作者可能参与欺诈或非法活动，我们面临风险。这些方的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露违反 FDA 和非美国监管机构规定的未经授权的活动，包括要求向此类监管机构报告真实、完整和准确信息的法律、美国和国外的制造标准、医疗欺诈和滥用法律法规，或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排，包括药品销售，受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自私和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。并非总是能够识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，也无法有效保护我们免受政府调查或其他因不遵守这些法律或法规而产生的行动或诉讼。此外，由于我们的混合工作政策，通常受保护的信息，包括公司机密信息，可能不太安全。如果对我们提起诉讼但我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，则这些行为可能会导致巨额罚款或其他制裁，包括处以民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划、额外的举报义务和监督（如果我们受企业诚信协议或其他协议的约束，以解决非侵权指控）遵守这些法律、合同损失、声誉损害、利润和未来收益减少以及运营削减，任何一项都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。无论我们是否成功地为此类行为或调查进行辩护，我们都可能产生包括律师费在内的巨额费用，并转移管理层在为自己辩护以免受任何此类索赔或调查时的注意力。
我们的信息技术系统的重大中断或数据安全事件可能会对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术，来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量的敏感信息，包括知识产权、专有商业信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性。我们还将我们的运营要素（包括信息技术基础设施的组成部分）外包给了第三方，因此，我们管理着许多可能或可能访问我们的计算机网络或我们的机密信息的第三方供应商。此外，这些第三方中有许多反过来将其部分责任分包或外包给第三方。尽管所有信息技术操作本质上都容易受到无意或故意的安全漏洞、事件、攻击和暴露的影响，但我们的信息技术系统的可访问性和分布式性质以及这些系统上存储的敏感信息使此类系统有可能受到对我们技术环境的无意或恶意的内部和外部攻击。此外，由于我们的混合工作环境，我们可能更容易受到网络攻击。潜在漏洞可以通过我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的无意或故意行为来利用。这种性质的攻击的频率、持续性、复杂性和强度都在增加，由动机各异（包括但不限于工业间谍活动）和专业知识的复杂和有组织的团体和个人实施，包括有组织犯罪集团、“黑客活动分子”、民族国家和其他人。除提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。此外，移动设备的普遍使用增加了发生数据安全事件的风险。
我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权的访问、使用或披露或阻止访问，这可能会对我们造成财务、法律、监管、商业和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是来自对我们技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争和电信以及电力故障，都可能对我们的开发计划和业务运营造成实质性干扰。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管部门批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。
无法确定我们是否经历过任何未被发现的数据安全事件。尽管我们没有理由相信情况确实如此，但攻击者隐瞒系统访问权限的方式已经变得非常老练，许多受到攻击的公司并不知道自己受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息的事件，包括但不限于有关我们的患者或员工的个人信息，都可能扰乱我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违规通知法及外国法律等效法规，使我们面临耗时、分散注意力和昂贵的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正措施，要求我们验证内容的正确性，或者以其他方式使我们承担责任根据法律、法规和合同义务，包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务。这可能会导致我们的成本增加，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。此外，我们或我们的供应商或业务合作伙伴在遵守我们对第三方的隐私、保密或数据安全相关法律或其他义务方面的任何不当行为或被认为未能履行的任何进一步的安全事件或其他不当访问事件，导致未经授权的访问、发布或传输敏感信息（可能包括个人身份信息），都可能导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人针对我们的公开声明，并可能导致第三方，包括临床机构、监管机构或当前和潜在的合作伙伴，对我们失去信任，或者第三方可能会指控我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景产生重大和不利影响。此外，数据安全事件和其他不当访问可能难以发现，任何延迟识别这些事件都可能导致上述类型的伤害增加。尽管我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的安全措施，但无法保证此类措施能够成功防止服务中断或安全事件。
我们可能会受到许多不同的隐私和安全法律的约束，我们不遵守可能会导致处罚和声誉损害。
我们受有关数据隐私和包括健康信息在内的个人信息保护的法律和法规的约束。隐私和数据保护的立法和监管格局持续发展，而且
人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。在美国，我们可能受到州安全漏洞通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法的约束，这些法律对收集、使用、披露和传输个人信息提出了要求。这些法律中的每一项都会受到法院和政府机构的不同解释，这给我们带来了复杂的合规问题。如果我们不遵守适用的法律和法规，如果我们故意以未经 HIPAA 授权或允许的方式从受保实体获取可识别的个人健康信息，或者为了帮助和教唆违反 HIPAA，我们可能会受到处罚或制裁，包括刑事处罚。
许多其他国家也制定了或正在制定有关收集、使用和传输个人信息的法律。欧盟成员国和其他司法管辖区已经通过了数据保护法律和法规，规定了重要的合规义务。例如，2016年5月，欧盟正式通过了《通用数据保护条例》（GDPR），该条例自2018年5月25日起适用于所有欧盟成员国，取代了以前的欧盟数据保护指令。该法规在欧盟引入了新的数据保护要求，并对违反数据保护规则的行为处以巨额罚款。欧盟成员国必须将GDPR纳入国家法律，对收集、分析和传输个人数据（包括来自临床试验和不良事件报告的健康数据）的能力施加了严格的义务和限制。来自不同欧盟成员国的数据保护机构对隐私法的解释不同，这增加了欧盟处理个人数据的复杂性，有关实施和合规实践的指南通常会更新或以其他方式修订。任何不遵守GDPR和欧盟成员国的相关国家法律规定的行为都可能导致政府对我们采取执法行动和重大处罚，并对我们的经营业绩产生不利影响。GDPR 将增加我们在处理的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制，确保遵守欧盟数据保护规则。
此外，加利福尼亚州还颁布了《加州消费者隐私法》（“CCPA”）立法，该法被称为美国第一部 “类似 GDPR” 的法律。CCPA要求受保公司向加利福尼亚州消费者提供新的披露信息（该术语的广义定义），并为此类消费者提供选择不出售某些个人信息的新方法，从而扩大了他们访问和删除其个人信息、选择退出某些个人信息共享以及接收有关如何使用其个人信息的详细信息的权利。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉讼权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA 可能会增加我们的合规成本和潜在责任。
与成为上市公司相关的风险
我们是一家 “规模较小的申报公司”，适用于此类公司的较低披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据《交易法》的定义，我们目前是 “小型申报公司”。我们将是一家规模较小的申报公司，只要 (i) 我们在第二财季最后一个工作日持有的有表决权和无表决权普通股的市值低于2.5亿美元，或者 (ii) (a) 我们在最近完成的财年的年收入低于1.00亿美元以及 (b) 我们的市值，我们就可以利用小型申报公司可以缩减披露的规模按以下标准计算，非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿澳元我们第二财季的最后一个工作日。
作为一家规模较小的申报公司，与其他发行人相比，我们被允许遵守美国证券交易委员会文件中的缩减披露义务，包括定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。我们已选择采用小型申报公司可用的便利措施。在我们不再是一家规模较小的申报公司之前，我们在美国证券交易委员会文件中缩减披露规模将导致有关我们公司的可用信息少于其他上市公司的信息。如果投资者因为我们选择使用小型申报公司允许的缩减披露而认为我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
我们可能会利用小型申报公司可用的某些缩减披露范围，包括但不限于：
•减少了有关高管薪酬安排的披露义务；以及
•除了任何必要的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的经审计的财务报表，相应减少了 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的披露。
自2022年12月31日起，我们不再是 “新兴成长型公司”，这将增加我们的成本和管理要求。
根据2012年《Jumpstart Our Business Startups Act》的定义，2022 年 12 月 31 日，我们不再是一家新兴成长型公司（“EGC”）。此外，由于截至2022年6月30日非关联公司持有的普通股的市值，我们还符合小型申报公司和加速申报公司的资格。
由于我们已退出EGC资格，而且我们有资格成为一家规模较小的申报公司，也被归类为加速申报人，因此我们需要遵守某些披露和合规要求，这些要求适用于以前因我们作为EGC的地位而未向我们申请的其他上市公司。这些要求包括但不限于：
•根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“第404条”）第404（b）条，我们的独立注册会计师事务所必须证明我们对财务报告的内部控制的有效性；以及
• 要求我们就高管薪酬进行不具约束力的咨询投票，就高管薪酬进行此类咨询投票的频率，并获得股东批准的任何先前未获批准的黄金降落伞补助金。
我们预计，遵守这些额外要求将增加我们的法律和财务合规成本，并可能导致管理层和其他人员转移对运营和其他业务事务的注意力，将更多的时间花在上市公司报告要求上。此外，如果我们无法及时遵守不断变化的要求，普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。
如果我们将来无法维持有效的财务报告内部控制体系，我们可能无法准确报告我们的财务状况、经营业绩或现金流，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而对普通股的价值产生不利影响。
除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们对财务报告和披露控制及程序保持有效的内部控制。根据第404条，除其他外，我们必须提供一份报告，说明我们对财务报告的内部控制的有效性。该评估需要包括披露我们的管理层在财务报告内部控制中发现的任何重大弱点。第404条通常还要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。
虽然我们是EGC，但根据第 404 条，我们的独立注册会计师事务所无需证明我们对财务报告的内部控制的有效性。自 2022 年 12 月 31 日起，该豁免不再适用于我们。因此，从我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告开始，我们必须包括并附上独立注册会计师事务所关于财务报告内部控制有效性的证明。我们遵守第 404 条要求我们承担大量费用并花费大量管理精力。我们目前没有内部审计小组，依赖经验丰富的顾问来支持这一职能。我们可能需要雇用更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的顾问或会计和财务人员，并汇编必要的系统和流程文档，以进行遵守第 404 条所需的评估。我们可能无法及时完成评估、测试和任何必要的补救措施。在评估和测试过程中，如果我们发现财务报告的内部控制存在一个或多个重大缺陷，我们将无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的。我们无法向您保证，未来我们的财务报告内部控制不会出现重大弱点或重大缺陷。任何未能维持财务报告的内部控制都可能严重抑制我们准确报告财务状况、经营业绩或现金流的能力。如果我们无法得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定我们在财务报告的内部控制方面存在重大弱点或重大缺陷，我们可能会失去投资者对财务报告的准确性和完整性的信心，普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能纠正我们在财务报告内部控制方面的任何重大缺陷，或者未能实施或维持上市公司要求的其他有效控制制度，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
与我们的普通股所有权和其他一般事项相关的风险
我们普通股的市场价格可能波动且大幅波动，这可能会导致我们的普通股蒙受巨额损失.
这个 我们普通股的市场价格一直波动不定，而且很可能会保持波动。总体而言，股票市场，尤其是生物制药或制药公司的市场，经历了极大的波动，这通常与特定公司的经营业绩无关，包括最近与之相关的波动
持续的 COVID-19 疫情导致许多公司的股价下跌，尽管其潜在商业模式或前景没有发生根本性变化。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括可能恶化的经济状况以及与新的或持续的公共卫生危机或其他通货膨胀因素有关的其他不利影响或事态发展，都可能对普通股的市场价格产生负面影响。由于这种波动，您可能会损失对我们普通股的全部或部分投资，因为您可能无法以或高于购买股票的价格出售股票。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括:
•我们当前和任何未来的候选药物或竞争对手的临床试验结果；
•竞争药物或疗法的成功；
•美国和其他国家的监管或法律发展；
•与专利申请、已颁发的专利或其他所有权有关的发展或争议；
•关键人员的招聘或离开;
•与我们当前和任何未来的候选药物或临床开发计划相关的费用水平；
•我们发现、开发、收购或许可其他候选药物的努力的结果；
•对财务业绩、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
•我们无法获得或延迟获得任何批准药物的充足药物供应，或者无法以可接受的价格获得充足的药物供应；
•与所有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的差异；
•医疗保健支付系统结构的变化；
•制药和生物技术部门的市场状况;
•一般经济、工业和市场状况；以及
•本 “风险因素” 部分中描述的其他因素。
此外，过去，在公司股票的市场价格出现波动时期，股东曾对这些公司提起集体诉讼。如果对我们提起此类诉讼，可能会导致我们承担巨额费用并转移管理层的注意力和资源。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升、通货膨胀率上升以及经济稳定的不确定性。例如，COVID-19 疫情导致了广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。同样，俄乌战争给全球资本市场造成了极大的波动，预计将产生进一步的全球经济后果，包括破坏全球供应链和能源市场。任何此类波动和中断都可能对我们或我们所依赖的第三方产生不利影响。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争而恶化，则可能使任何必要的债务或股权融资更难及时或以优惠条件获得，成本更高或更具稀释性。.
我们的A系列可转换优先股没有公开市场.
我们的A系列可转换优先股没有成熟的公开交易市场，我们预计市场也不会发展。此外，我们不打算在任何国家证券交易所或其他国家认可的交易系统申请A系列可转换优先股上市。如果没有活跃的市场，A系列可转换优先股的流动性将受到限制。
我们可能会出售额外的股权或债务证券或达成其他安排来为我们的运营提供资金，这可能会导致股东稀释并对我们的业务施加限制或限制。
在我们能够从药品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过股权和债务融资、战略联盟以及与任何合作相关的许可和发展协议相结合来为我们的现金需求提供资金。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们发行额外的股权证券，我们的股东可能会遭受大幅稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。此外，我们可能会发行股权或债务证券作为获得其他化合物权利的对价。
2020年11月，我们在S-3表格（注册号333-250054）上提交了一份上架注册声明，允许我们出售总额为2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证（“S-3注册声明”），其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场（“ATM”）发行计划发行和出售高达7,500万美元的普通股。截至2022年12月31日，我们的S-3注册声明中有2.5亿美元的可用资金，其中包括根据我们的自动柜员机计划提供的7500万美元。债务和股权融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如赎回我们的股份、进行投资、发行额外股权、承担额外债务、进行资本支出、申报分红或限制我们收购、出售或许可知识产权的能力以及其他可能对我们开展业务的能力产生负面影响的运营限制。如果我们通过未来的合作、战略联盟或第三方许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
未偿还的A系列可转换优先股的任何转换和未偿还期权的行使将使您稀释。
截至2023年3月31日，我们有未偿还期权以每股3.86美元的加权平均行使价购买总共15,418,177股普通股，以及在转换已发行A系列可转换优先股后无需额外对价即可发行的1250,000股普通股。此类A系列可转换优先股可随时由其持有人选择进行兑换，但须遵守本10-Q表季度报告所载财务报表附注7中所述的实益所有权限制。行使此类期权以及将A系列可转换优先股转换为我们的普通股将导致您的投资进一步稀释，并可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。此外，如果我们将来发行普通股或可转换为普通股的证券，您可能会面临进一步的稀释。由于这种摊薄，您获得的收益可能大大低于您在清算时为股票支付的全部购买价格。
将普通股的所有权集中在执行官、董事和主要股东手中可能会阻止新投资者影响重大的公司决策。
根据我们截至2023年3月31日已发行普通股的份额，总共拥有我们已发行普通股5％以上的执行官、董事和股东实益拥有占我们已发行普通股约49％的股份。
持有量超过5％的武田已同意，除其他外，根据与武田达成的RLT协议的条款，（i）限制其出售或以其他方式转让其股票的能力，（iii）根据我们大多数普通股持有人的意见对某些事项进行股份投票，（iv）限制其可能拥有的已发行普通股的百分比埃达。
如果拥有我们已发行普通股5％以上的执行官、董事和股东共同行动，他们可能能够对所有需要股东批准的事项产生重大影响，包括选举和罢免董事以及批准我们全部或几乎全部资产的任何合并、合并或出售。投票权的集中、武田的停顿条款、投票义务和转让限制可能会推迟或阻止按照其他股东可能希望的条件收购我们公司，或者导致我们公司的管理出现其他股东不同意的方式。
如果证券分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们发布对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们的普通股交易市场在一定程度上取决于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。尽管在过去的十二个月中，有两位分析师撤回了研究报道，但我们目前确实有四位行业或金融分析师提供了研究报道。我们对这些分析师没有任何控制权。如果其他报道我们业务的分析师下调了对我们股票的评估，那么我们的股价就会下调
股票可能会下跌。如果更多的分析师停止报道我们的股票或未能定期发布报告，我们可能会失去股票在市场上的知名度，这反过来又可能导致我们的股价下跌。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的资本存量支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您的唯一收益来源。
我们从未申报或支付过股本的现金分红。我们目前打算保留未来的所有收益（如果有），为我们的业务增长和发展提供资金。此外，未来任何债务协议的条款都可能使我们无法支付股息。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源。
我们的公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图取代或罢免我们目前的管理层。
我们的公司章程和章程中的条款可能会阻止、延迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。这些规定还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们的管理团队成员，因此这些规定可能会使股东更难更换董事会成员，从而阻碍或阻止我们的股东更换或罢免我们现任管理层的任何企图。除其他外，这些规定：
•设立一个机密的董事会，使董事会的所有成员不是一次选举产生的；
•仅允许通过董事会的决议更改董事的授权人数；
•限制股东将董事从董事会中撤职的方式；
•为可在股东大会和董事会提名上采取行动的股东提案制定事先通知要求；
•要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止我们的股东在书面同意下采取行动；
•限制谁可以召集股东会议；
•授权我们的董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，该优先股可用于制定股东权益计划或所谓的 “毒丸”，该计划将削弱潜在敌对收购方的股票所有权，从而有效防止未经董事会批准的收购；以及
•修改或废除我们的章程或章程的某些条款，需要获得我们所有股东有权投出的至少 66 2/ 3% 的选票的持有者的批准。
此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》第203条的规定管辖，该条禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15％的个人在收购我们已发行有表决权股票的交易之日起三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
此外，RLT协议中的武田停顿条款和转让限制可能会推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。
我们可能会面临证券诉讼，这既昂贵又可能转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能会波动。过去，经历过股票市场价格波动的公司曾受到证券集体诉讼。将来，我们可能会成为此类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务。
我们的章程文件和特拉华州法律的某些条款可能具有反收购效应，可能会阻碍他人收购我们，即使收购将使我们的股东受益，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们经修订和重述的公司注册证书以及经修订和重述的章程中的条款以及特拉华州法律的条款可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益，或者解散我们目前的管理层。这些规定包括：
•授权发行 “空白支票” 优先股，我们可以制定该优先股的条款，也可以在未经股东批准的情况下发行的股票；
•禁止在董事选举中进行累积投票，否则将允许少于多数的股东选举董事候选人；
•禁止股东通过书面同意采取行动，从而要求所有股东行动都必须在我们的股东会议上采取；
•取消股东召集特别股东大会的能力；以及
•为提名董事会选举或提出可在股东大会上采取行动的事项规定了事先通知的要求。
这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现任管理层的任何企图。由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》（“DGCL”）第203条的规定管辖，该条款可能会阻止、延迟或阻止某人收购我们或与我们合并，无论股东是否希望或对我们有利。根据DGCL，一般而言，公司不得与任何持有其股本15％或以上的持有人进行业务合并，除非持有人持有该股票三年，或者除其他外，董事会已批准该交易。我们经修订和重述的公司注册证书、经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有推迟或阻止控制权变更效果的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
在公开市场上出售大量普通股可能会导致普通股的市场价格大幅下跌。
我们的大量普通股可能随时在公开市场上出售。这些出售，或者市场上认为大量股票的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。在某些条件下，我们证券的某些持有人有权要求我们提交涵盖其股票的注册声明，或者将其股份包含在我们可能为自己或其他股东提交的注册声明中。这些股票的注册将使这些股票可以不受证券法限制地自由交易，我们的关联公司持有的股票除外。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。
第 6 项。展品。
| | | | | | | | |
展览
数字 | | 描述 |
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| 3.1 | | 经修订和重述的公司注册证书（参照公司于2017年5月10日向委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38085）附录3.1纳入此处）。 |
| | |
| 3.2 | | 经更正和重述的A系列可转换优先股指定证书（参照2019年9月24日向委员会提交的公司最新8-K表报告（文件编号001-38085）附录3.1纳入此处）。 |
| | |
| 3.3 | | 经修订和重述的章程（参照公司于2017年5月10日向委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38085）附录3.2纳入此处）。 |
| | |
| 4.1 | | 公司普通股证书表格（参照公司于2017年4月25日向委员会提交的S-1/A表格注册声明（文件编号333-217245）附录4.1纳入此处）。 |
| | |
| 4.2 | | A系列优先股证书的表格（参照公司于2019年2月21日向委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-38085）附录4.1纳入此处）。 |
| | |
| 4.3 | | 公司与其某些股东于2017年1月6日签订的第二份经修订和重述的投资者权利协议（参照公司于2017年4月10日向委员会提交的S-1表格注册声明（文件编号333-217245）附录4.2纳入此处）。 |
| | |
| 31.1 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
| | |
| 31.2 | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
| | |
| 32.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
| | |
| 101.INS | | 内联 XBRL 实例文档 |
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| 101.SCH | | 内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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| 101.CAL | | 内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
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| 101.DEF | | 内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
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| 101.LAB | | 内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
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| 101.PRE | | 内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
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| 104 | | 封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中） |
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* 随函提供，就经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第18条而言，不被视为 “备案”，也不应被视为已通过提及方式纳入经修订的1933年《证券法》或《交易法》（无论是在10-Q表发布之日之前还是之后提交）的任何申报中，无论此类申报中包含任何一般公司注册语言。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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| OVID THERAPEUTICS |
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日期：2023 年 5 月 5 日 | 来自： | | /s/ 杰里米 ·M· 莱文 |
| | | 杰里米·莱文 |
| | | 首席执行官
（首席执行官） |
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日期：2023 年 5 月 5 日 | 来自： | | /s/ 杰弗里·罗纳 |
| | | 杰弗里·罗纳 |
| | | 首席业务和财务官
（首席财务和会计官） |
