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公司概述 2023 年 6 月为罕见呼吸系统疾病开发新疗法附录 99.1

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。安全港声明 Savara Inc.（“Savara” 或 “公司”）提醒您，本演示文稿中未描述历史事实的陈述是前瞻性陈述，可以通过使用 “期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信” 和 “将” 等词来识别。此类陈述包括但不限于关于Savara的性质、战略和重点的声明；Savara的投资论点；与我们的候选产品临床试验相关的时间、设计和其他事项；候选产品的安全性、有效性和预计开发时间表；我们的候选产品的潜在健康益处；我们的预期公司里程碑；我们产品的潜在市场规模、商业机会和竞争格局；Savara的有关疾病宣传和抗转基因CSF的计划抗体测试以及这些计划的潜在影响；以及我们有足够的资源为推进我们的开发计划提供资金和潜在的额外资本来源。Savara实际上可能无法及时实现其任何计划或产品开发目标（如果有的话），也可能无法以其他方式实现其当前意图或达到其前瞻性陈述中披露的预期或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述基于 Savara 目前的预期，所涉及的假设可能永远无法实现或可能被证明是不正确的。由于各种风险和不确定性，实际业绩和事件发生时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与影响医疗保健提供者或患者的广泛健康问题以及地缘政治状况对我们的业务和运营的影响相关的风险和不确定性；与预测未来现金利用率和或有未来负债和业务运营所需的储备金相关的风险和不确定性；是否有足够的资源用于我们的运营以及开展或继续计划中的临床开发计划；Savara 根据需要筹集额外资金为持续运营提供资金的时机和能力；成功为我们的候选产品进行临床试验的能力；成功开发我们的候选产品的能力；以及与开发、获得监管部门批准和商业化用作人类疗法的候选药物的过程相关的风险。萨瓦拉向美国证券交易委员会提交的文件更全面地描述了萨瓦拉面临的风险和不确定性，包括我们在8-K表上提交的文件、截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告以及截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告。提醒您不要过分依赖我们的前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至发表之日。除非法律要求，否则Savara没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。此处包含的第三方信息是从被认为可靠的来源获得的，但此类信息的准确性或完整性不由公司保证，也不应被公司解释为陈述。此处包含的商标是其所有者的财产，仅用于参考的目的。此类使用不应被解释为对此类产品的认可。

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。执行领导团队马修·保尔斯，法学博士，工商管理硕士主席兼首席执行官戴夫·洛兰斯首席财务和行政官彼得·克拉克，博士，全球技术运营执行副总裁凯特·麦凯布，法学博士高级副总裁，总法律顾问 Anne Erickson 高级副总裁 Anne Erickson 高级副总裁 Charles LaPree 全球监管事务和质量保证高级副总裁 Ray Pratt，医学博士 FACP 首席医学官 Scott Will Hoit 执行副总裁、全球商业部 Rob Lutz、MBA. 首席运营官

为罕见呼吸系统疾病寻求变革性疗法 © Savara Inc. 版权所有。专注于单一三期项目：molgramostim 雾化器溶液 (molgramostim) 用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症 (aPaP) 重组形式的人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 正在进行的第一项 IMPALA 试验 Pivotal 3 期试验生成的良好疗效和安全性数据 — 建立在 IMPALA 经验丰富的管理团队的关键经验基础上在稀有呼吸疗法和肺部药物的开发和商业化方面的丰富经验通过重要的临床和监管里程碑资本化 ~$预计将在第三阶段数据公布后约18个月内为公司提供1.15亿*的现金，除BLA申报外，还将通过潜在批准优质投资者群*截至 23 年 3 月 31 日

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。Molgramostim 2019 年 6 月主要亮点：IMPALA 临床试验结果为期 24 周的随机、双盲、安慰剂对照试验肺泡动脉氧梯度 (a-adO2) 的主要终点未达到圣乔治呼吸问卷 (SGRQ) 的改善表明 molgramostim 可以改善 aPaP 患者的健康状况 2019 年 12 月：美国食品药品管理局授予 molgramostim 突破性疗法称号 aPaP 2021 年第一季度：IMPALA-2 第 3 期试验中的第一位患者服药随机、双盲、48 周、安慰剂对照试验根据从中获得的关键经验教训得出IMPALA 试验 2020 年 9 月：发表在《新英格兰医学杂志》数据上的 IMPALA 结果表明，反映生理、临床、放射学和生化疾病表现的多项结果指标的同步改善为molgramostim的有益治疗效果提供了有力支持 2016 年 5 月：molgramostim 的 1 期临床试验：2016 年 5 月，公布了随机、双盲、7 天、安慰剂对照试验的结果美国胸科学会 (ATS) 2019 2020 2021 2022 第一季度第二季度第三季度第四季度第二季度第三季度第四季度第二季度第三季度第四季度1 第二季度第三季度第四季度 β 2016 年 6 月至 2022 年 8 月：英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 授予 molgramostim 创新护照和有前途的创新药物称号

molgramostim molgramostim 用于自身免疫性肺泡蛋白沉着症 (aPaP)

© Savara Inc. 版权所有保留。aPaP：肺泡巨噬细胞功能障碍肺泡巨噬细胞需要 GM-CSF 实现成熟、扩张和功能（例如清除表面活性剂）GM-CSF 对肺泡稳态、结构、功能和宿主防御至关重要 apAP 由阻断 GM-CSF 信号传导的 GM-CSF 自身抗体引起并减少表面活性剂清除率表面活性剂积累会导致肺部气体交换改变，血液氧合减少，最终导致低氧呼吸衰竭基线（第 0 周）治疗后（第 24 周）来自 IMPALA试验 apAP PATIENT GM-CSF 自身抗体 PAP 中的肺泡正常肺泡中的肺泡薄表面活性剂层厚表面活性剂层肺泡上皮细胞 GM-CSF GM-CSF 正常氧气输送减少 Foamy 肺泡巨噬细胞（充满脂质）正常肺泡巨噬细胞充气肺泡表面活性剂填充肺泡

© Savara Inc. All Rights Reserved。aPaP 是一种罕见、长期的慢性疾病。肺部气体交换受损，患者可能会出现呼吸急促。起初，它发生在劳累时，但随着疾病的进展，即使在人休息时也会发生疲劳、运动耐受性下降疲劳和运动能力显著降低会极大地影响最简单的日常活动，例如疲惫不堪上楼梯咳嗽和发烧咳嗽发作、痰液产生，以及发烧发作，尤其是继发性肺部感染发展为纤维化和肺移植从长远来看，该疾病可能导致严重的并发症，包括纤维化，通常需要进行肺移植。没有批准的用于治疗 aPaP 的药物。唯一的选择是全肺灌洗，这是一种侵入性手术。

需要插入双腔支气管内管进行肺分离治疗的肺部反复充满多达 15-50 升的生理盐水，然后被重力排出患者被打碎乳化表面活性剂沉积物盐水被重力排干并持续到灌洗液变清全肺灌洗是在三级中心进行的高侵入性手术，尚未标准化 © Savara Inc. 版权所有。全肺灌洗是一种侵入性手术，用于物理去除肺部多余的表面活性剂，需要住院治疗，由某些部位经验丰富的医生在全身麻醉下进行资料来源：1：Campo，参考中心子宫颈抹片评估与管理，Orpanet Jour. of Rare Dis.，2013；2：Campo，Nat。来自意大利 Nat 的 PAP 数据历史记录参考中心，ERJ，2019。；Seymour，J.J. 肺泡蛋白沉着症：前 44 年的进展，Am.J. Respir CritCare Med，2002。

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。IMPALA 临床试验设计 **次要终点：并行分析并校正了多重性主要终点* a-ado2 与基线相比的变化 = 主要疗效分析筛查 BL n=45 周期 1：双盲 W 8 W 24 W 16 周期 2：开放标签 n=45 n=47 W 48 molgramostim 300 µg 每日剂量 molgramostim 300 µg 间歇性安慰剂次要终点** 6 分钟步行距离 SGRQ 全肺灌洗时间/需要进行全肺灌洗 *主要分析：持续剂量与安慰剂

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。IMPALA 试验未达到主要终点完整分析集 (FAS) * 估计治疗差异为 -4.6 mmHg (p=0.17) 修订后的 FAS† 估计治疗差异为 -6.5 mmHg (p=0.025) *协议特定分析 (ITT)。 †修订后的分析排除了4名在测试期间使用补充氧气的患者（安慰剂：n=2，间歇性：n=1，连续：n=1）。1：Trapnell，aPaP 中的吸入 Molgramostim 疗法，NEJM，2020 年。1 连续每日一次给药方案 (OD)

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。IMPALA：DLCO和SGRQ显示出持续每日一次（OD）给药方案的强劲改善 OD 预计治疗差异为 7.9%（p=0.007）OD 估计治疗差异为 7.6 个百分点（p=0.01）结果未针对多重性进行调整。IMPALA-2 主要终点 IMPALA-2 次要终点 1：trapnell，aPaP 中的吸入 molgramostim 疗法，NEJM，2020 年。1 一氧化碳 (DLCO) 扩散能力较基线变化超过 24 周1 (FAS) 1 (FAS)

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。IMPALA开放标签数据显示，长期药物暴露后的持续效果或持续改善，安慰剂持续molgramostim间歇性molgramostim在盲期和开放标签期给药时间表有所不同。所有患者在开放标签期间接受了间歇性 molgramostim 治疗。n=44 n=46 n=43 n=42 n=40 n=41 n=19 n=18 1：Trapnell，aPaP 中的吸入 Molgramostim 疗法，NEJM，2020。DLCO 在一段时间内的平均变化1 SGRQ 总分在一段时间内的平均变化1 在盲人治疗期间使用全肺灌洗术1 全肺灌洗时间的危险比与安慰剂全肺灌洗频率的危险比与安慰剂的比率 Better molgramostim Better 100 10 1 0.1 0.01

在 DLCO 中，与基线相比，主端点发生变化 90% 有能力检测 5.7% 的预测差异，标准差为 11 © Savara Inc. 版权所有。第三阶段 IMPALA-2 试验设计利用 IMPALA IMPALA-2 的关键经验正在大约大约 18 个国家的约 50 个地点进行。需要进行全肺灌洗的患者将在筛查前接受手术。= 主要疗效分析 = 疗效持久性/安全性 6 周筛查 BL molgramostim 300 µg 每日给药周期 1：双盲 W 24 W 48 周期 2：开放标签 W 96 安慰剂 molgramostim 每日给药 n=80 n=80 dlco 在距离基线 6 周和 3 周时测量（变化百分比为预测值

IMPALA-2 © Savara Inc. 所有版权所有。临床试验设计：IMPALA 与 IMPALA-2 主要终点：气体交换：a-ado2（替代终点）次要终点：SGRQ 总计（患者直接受益）步行 6 分钟全肺灌洗设备：Pari e-Flow 雾化器系统试验地点数量：34 个地域：18 个国家北美、欧洲、日本、韩国注册期限：约 32 个月补充氧气：允许作为背景和疗效期间补充氧气 (n=4) 疾病严重程度：稳定中度至重度疾病主要终点：Gas Exchange：DLCO（代理终点）次要终点：SGRQ使用跑步机设备进行的 SGRQ 活动锻炼能力测试总计（患者直接受益）：Pari e-Flow 雾化器系统试验地点数量：约 50 个地域：约 18 个国家北美、欧洲、日本、韩国注册期限：目前正在注册补充氧气：允许作为背景，不允许在疗效期间进行疾病严重程度：稳定的中度至重度疾病 IMPALA

生物制剂许可证申请 (BLA) 获得批准后，美国食品药品管理局将授予 12 年的销售独家经营权 BIOLOGIC EXCLUSIVITY 试验设计，由美国、加拿大、日本、韩国和正在进行试验的欧洲国家的监管机构认可 IMPALA-2 Molgramostim 监管格局 © Savara Inc. 版权所有。孤儿药称号，欧洲（有资格获得 10 年独家经营权）孤儿药称号，美国（有资格获得 7 年独家经营权）快速通道认定，美国突破疗法称号，美国创新护照称号，英国有前途创新药物称号，英国 MOLGRAMOSTIM IN aPap 监管称号

商业展望

© Savara Inc. 版权所有保留所有权利。重大全球商业机会 aPaP 是一种罕见的慢性病，医疗需求未得到满足且治疗选择有限 aPaP 可能是全球首个也是唯一获得批准的治疗方法（经过充分研究、非侵入性且便捷给药给药）剂量预计为慢性，提供长期、持久的收入来源假设定价能力与类似孤儿药生物制剂一致，有可能通过疾病宣传活动（从 2H23 年开始）实现市场显著扩张，扩大测试在美国用于 GM-CSF 抗体，并获批新品/新型治疗选项 Biologic 独家经营权在 12 年内免受批准（美国）孤儿病样基础设施（例如销售和支持）生物仿制药竞争不太可能归因于复杂的制造、独家药物/器械组合产品和具有肺部转基因-CSF作用的吸入剂型 Molgramostim

参考方法 PER M 的发病率每百万隐含美国患者中每百万例确诊患病率隐含欧盟患者确诊患病率井上 2008 年注册表位于日本新泻 0.48 (0.23-1.00) 6.2 (3.8-10.3) ~2,058 ~2,325 McCarthy 2018 美国保险索赔数据， 2008-2012 未报告 6.3 (5.2-7.6) ~2,092 ~2.363 确诊患病率北村 2019 年新泻登记处更新 1.66 (1.2-2.2) 26.6 (9.0-73.0) ~831 ~9,975 已发布 aPaP 流行病学研究机密 © Savara Inc. All版权所有。

包含3亿多人生命的美国索赔数据库已确定约3,600名已确诊的美国aPap患者*约3600名美国aPap患者3亿多名独立患者 99% HCPs 98% 卫生系统 96% 的门诊设施 89% 的医院 Rx Px Dx Mx 综合索赔数据统计了子宫颈抹片诊断代码为且没有后续诊断的患者 aPaP 减少并扩大规模以反映整个美国人群机密 © Savara Inc. 版权所有数据来自萨瓦拉进行的2023年美国保险索赔分析

许多 aPaP 患者未被诊断超罕见病当前缺乏常规检测缺乏有意义的治疗方法北村（2019）研究 = aPaP 患病率可能被低估随着抗体测试的改进，发病率/患病率估计增加了 3-4 倍 Savara 发现疾病患病率翻了一番通过机器学习识别出未确诊的患者以匹配已知的患者提高apAP 疾病意识和扩大抗体检测可以增加潜在市场 2-4 倍估计值真实美国、欧盟和日本的流行率: 约 15,000-18,000 诊断增长空间美国约 5,000-8,000 欧盟 ~6,000-9,000 日本 ~2,000-3,000 机密 © Savara Inc. 版权所有

金融

财务亮点 © Savara Inc. 版权所有。资本充足的现金约为1.15亿美元（截至23年3月31日）现金通道比预期的 IMPALA-2 营收业绩延长了约18个月，6位股票研究分析师Evercore ISI Liisa Bayko、 MSC、MBA H.C. Wainwright Andrew Fein Jefferies Andrew Thalmann & Co. 进行了报道，投资者大力支持迈克尔·希金斯·奥本海默弗朗索瓦·布里斯波依斯·派珀·桑德勒亚斯敏·拉希米，博士分析师报道

谢谢