附录 99.1

Editas Medicine 公布了来自 EDIT-301 的积极初步安全性和有效性数据
在 RUBY 试验中接受治疗的前四名患者和在 RUBY 试验中接受治疗的第一位患者
dithal 试验

EDIT-301 耐受性良好，显示出与骨髓消融疗一致的安全性使用白消安和自体造血干细胞移植进行治疗

前两名 RUBY 患者的总血红蛋白达到正常水平，胎儿血红蛋白达到了正常水平
5 个月时超过 40%，并在 10 和 6 个月的随访后保持这些水平

所有五名接受 EDIT-301 治疗的患者都成功进行了移植，所有四名 RUBY 患者都接受了治疗
输液后无血管闭塞事件

RUBY 临床数据将在欧洲血液学协会 (EHA) Hybrid 上公布
国会将于6月10日星期六欧洲中部时间下午 5:30 /美国东部时间上午 11:30

托管的公司 虚拟活动关于 6 月 12 日星期一 8:00 的 RUBY 和 ditHal 数据
美国东部时间上午

马萨诸塞州剑桥，2023 年 6 月 9 日 — 临床阶段的基因组编辑公司 Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天宣布了来自 RUBY 试验中前四名接受 EDIT-301 治疗的镰状细胞病 (SCD) 患者以及在 eDitHal 试验中接受治疗的首位输血依赖性 β 地中海贫血患者的积极初步安全性和有效性数据。

RUBY 试验数据将在德国法兰克福举行的欧洲血液学协会 (EHA) 混合大会上以口头陈述方式公布，并将于 6 月 10 日星期六中欧标准时间下午 5:30 /美国东部时间上午 11:30 通过直播公布。Editas Medicine将于美国东部时间6月12日星期一上午8点在公司赞助的网络研讨会上公布RUBY试验数据和eDithal试验数据。

在 RUBY 试验中，患者 1 和 2 在接受 EDIT-301 治疗五个月后达到了正常的血红蛋白水平，两位患者分别在十个月和六个月的随访中保持了正常的血红蛋白水平。此外，这些患者中的每一位都看到胎儿血红蛋白水平在同一时间段内持续保持在40％以上。在RUBY试验中，3号和4号患者分别在三个月和两个月的随访中发现总血红蛋白和胎儿血红蛋白增加，其轨迹与前两名患者相似。所有四名接受治疗的 RUBY 患者自输液以来也没有血管闭塞事件 (VOE)。

在eDitHal试验中，第一位患者成功移植了中性粒细胞和血小板，在输液后一个半月，患者的反应与前四名RUBY患者的反应相似。

EDIT-301 耐受性良好，安全性与白消安的骨髓消融治疗和四人进行的自体造血干细胞移植相一致

RUBY 试验中的患者和 eDitHal 试验中的第一位患者。EDIT-301 输液后，没有发生严重的不良事件，也没有报告与 EDIT-301 治疗相关的不良事件。

红宝石试用

安全

所有接受治疗的患者均成功移植了中性粒细胞和血小板。EDIT-301 输液后未报告任何严重不良事件 (SAE)，也没有观察到与 EDIT-301 治疗相关的不良事件 (AE)。在 RUBY 试验中，所有四名接受治疗的患者自输液 EDIT-301 后均未发生血管闭塞事件，随访时间为 2-10 个月。

功效

患者 1（男性）已接受了 10 个月的随访。在输液 EDIT-301 五个月后，患者 1 的总血红蛋白恢复到正常生理水平 16.4g/dL（男性正常范围：13.6—18.0 g/dL），并在 10 个月的随访中一直保持在该水平。此外，患者 1 的胎儿血红蛋白分数从基线时的 5% 增加到 EDIT-301 治疗五个月后的 45.4% 和 10 个月随访时的 43.4%。

患者2（女性）已经接受了6个月的随访。在输液 EDIT-301 后的五个月内，患者 2 的总血红蛋白达到了 12.7 g/dL（女性正常范围：12.0—16.0 g/dL）的正常生理水平，胎儿血红蛋白从基线的 10.8% 增加到 6 个月随访时的 51.3%。

患者3（女性）和患者4（男性）分别进行了三个月和两个月的随访。患者3和4的总血红蛋白和胎儿血红蛋白分数的增加遵循与患者1和2在同一时间点的轨迹相似。

dithal 试验

安全

eDithal试验中的第一位接受治疗的患者（男性）已经接受了1.5个月的随访。患者 1 在 EDIT-301 输液后 30 天内成功移植了中性粒细胞和血小板，其安全性与骨髓消融性白消安治疗和自体造血干细胞移植的安全性一致。EDIT-301 输液后没有发生严重的不良事件，也没有报告与 EDIT-301 治疗相关的不良事件。

功效

第一位 eDitHal 患者患有 EDIT-301 的经历与前四名 RUBY 患者相似，在治疗后 1.5 个月内，胎儿血红蛋白含量为 34.9%，相当于总血红蛋白的 4 g/dL。

“这些令人鼓舞的数据支持了我们的信念，即 EDIT-301 可以成为一种临床差异化、一次性、耐用的药物，从长远来看，可以为镰状细胞病和β地中海贫血患者提供改变生活的临床益处，特别是推动贫血的早期和强有力的纠正

以及胎儿血红蛋白的持续增加。” Editas Medicine高级副总裁兼首席医学官梅柏松说。“我要感谢为RUBY和eDithal试验做出贡献的临床试验参与者、他们的家人、临床医生和合作机构的同事。我们仍有望在年底之前为20名RUBY患者接种，我们期待在今年晚些时候分享更多RUBY和eDithal的临床最新消息。”

“RUBY试验的结果令我感到鼓舞，这些结果表明，到目前为止，这种研究性基因编辑疗法在接受治疗的试验参与者中具有良好的耐受性和有效性。克利夫兰诊所儿童医院儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植部医学博士拉比·汉娜说，虽然我们需要让试验完成并招收许多其他患者，以了解这种治疗的总体益处和风险，但我很高兴看到研究在现阶段取得变革性的结果。

EDIT-301 使用 ascas12a（一种新型、专有、高效和特异的基因编辑核酸酶）编辑 gamma globin 基因 1 和 2 的启动子区域，以增加 hbF 的表达，模仿胎儿血红蛋白遗传持续存在的自然机制来治疗 SCD。RUBY试验标志着在临床试验中首次使用ascas12a成功编辑人体细胞。

EHA 口头陈述详情：

标题：EDIT-301 在使用高特异性和高效的 ascas12a 酶对严重镰状细胞病患者进行的 I/II 期临床试验 (RUBY) 中显示出令人鼓舞的初步安全性和有效性结果

主讲作者：Rabi Hanna，医学博士，美国俄亥俄州克利夫兰儿童诊所小儿血液肿瘤学和血液和骨髓移植系

日期/时间：2023 年 6 月 10 日星期六，欧洲中部标准时间下午 4:30 — 5:45 /美国东部时间上午 10:30 — 11:45

地点：法兰克福展览中心 Harmonie 1

会议：s437 基因疗法和细胞免疫疗法 — 临床

虚拟活动信息

Editas Medicine将于美国东部时间6月12日星期一上午8点举办虚拟活动，介绍RUBY和eDithal试验的数据。可以通过此网络直播链接或公司网站 “投资者” 栏目的 “活动与演示” 页面观看演讲的直播和存档网络直播。

目前正在对严重镰状细胞病（RUBY 试验，NCT04853576）和输血依赖性 β 地中海贫血（EDITHAL 试验，NCT05444894）患者的临床研究中对 EDIT-301 进行研究。除了在EHA和公司赞助的网络研讨会上更新RUBY试验的临床数据外，公司预计将在年底之前进一步介绍RUBY和eDithal试验的临床最新情况。

关于镰状细胞病

镰状细胞病是一种遗传性血液病，由β-珠蛋白基因突变引起，该突变导致镰状血红蛋白蛋白（HbS）的聚合。在镰状细胞病中，红细胞变形为镰刀形状，而不是典型的椎间盘形状。异常形状会导致红细胞（RBC）的寿命缩短并阻塞血液流动，从而导致贫血、疼痛危机、器官衰竭和过早死亡。据估计，美国目前有10万人患有镰状细胞病。较高的胎儿血红蛋白 (HbF) 水平会抑制 HbS 聚合，从而减少红细胞镰刀的临床表现。

关于 Beta 地中海贫血

β地中海贫血是一种遗传性血液病，由减少或取消β珠蛋白基因表达的突变引起。β珠蛋白产生不足会导致红细胞生成失效、慢性溶血性贫血、代偿性髓外造血（在骨髓外形成血细胞），以及输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者需要定期输血支持。TDT 是最严重的β地中海贫血，慢性红细胞输血会因铁过载而变得复杂，导致器官功能障碍和衰竭。据估计，美国目前约有1,000人患有输血依赖型β地中海贫血。较高的胎儿血红蛋白 (hbF) 水平可改善贫血，从而减少定期输血红细胞的需求。

关于 EDIT-301

EDIT-301 是一种正在研究的实验性细胞疗法药物，用于治疗严重镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)。EDIT-301 由患者衍生的 CD34 组成⁺通过高度特异和高效的专有工程Ascas12a核酸酶，在伽玛珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子上编辑造血干细胞和祖细胞，其中存在自然存在的胎儿血红蛋白（HbF）诱导突变。源自 EDIT-301 CD34 的红细胞⁺细胞显示胎儿血红蛋白分泌持续增加，这有可能为重度 SCD 和 TDT 患者提供一次性、持久的治疗益处。

关于 RUBY

RUBY 试验是一项单臂、开放标签、多中心 1/2 期研究，旨在评估单次给药 EDIT-301 对严重镰状细胞病患者的安全性和有效性。更多详情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 04853576）上查阅。

关于 EDITHAL

EDITHAL 试验是一项单臂、开放标签、多中心 1/2 期研究，旨在评估输血依赖性 β 地中海贫血患者单次给药 EDIT-301 的安全性和有效性。更多详情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 05444894）上查阅。

关于埃迪塔斯医学

作为一家临床阶段的基因组编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为适用于全球严重疾病患者的强大治疗渠道。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革、耐用、精准基因组药物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a专利资产以及Broad Institute和哈佛大学的人类药物Cas9专利财产的独家被许可人。如需最新信息和科学演讲，请访问 www.editasmedicine.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息，包括有关公司计划在 2023 年继续开发 EDIT-301 和分享更多临床更新的声明，以及其对 EDIT-301 临床差异化潜力的信念。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：包括RUBY试验在内的临床前研究和临床试验的启动和完成以及公司候选产品（包括 EDIT-301）的临床开发所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间；临床试验的中期结果是否可以预测最终结果试验或未来试验的结果；对监管部门批准进行试验或上市产品的预期，以及足以满足公司可预见和不可预见的运营支出和资本支出要求的资金可用性。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下更详细地描述了这些风险和其他风险，该报告已存档于美国证券交易委员会，由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新，以及公司将来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中进行了更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日，公司明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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媒体和投资者联系人：

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