FibroGen 公布了针对杜兴氏肌营养不良症非卧床患者的 Pamrevlumab 的 LELANTOS-1 3 期临床研究的头条结果

旧金山，2023年6月7日（GLOBE NEWSWIRE）——FibroGen, Inc.（纳斯达克股票代码：FGEN）今天公布了使用背景皮质类固醇治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）非卧床患者的pamrevlumab 3期 LELANTOS-1 安慰剂对照试验的头条数据。与基线相比，该研究在第52周没有达到上肢表现2.0（PUL 2.0）分数的主要终点。Pamrevlumab总体上是安全的，耐受性良好，大多数治疗紧急不良事件是轻度或中度的。

FibroGen 计划在即将举行的医学会议上介绍 LELANTOS-1 研究的完整结果，并公布完整结果。用于治疗DMD门诊患者的pamrevlumab LELANTOS-2 3期临床试验的头条数据预计将于2023年第三季度公布。

FibroGen首席执行官恩里克·康特尔诺表示：“尽管对这些结果感到失望，但我们期待在未来的医学会议上分享数据，以促进对这种毁灭性疾病的理解。”“FibroGen要感谢患者、护理人员和临床试验研究人员为参与这项研究所做的奉献精神。”

关于 LELANTOS-1

共有九十九 (99) 名 12 岁及以上的 DMD 患者报名参加 LELANTOS-1，这是一项全球 3 期随机、双盲试验，旨在评估 pamrevlumab 或安慰剂与全身性皮质类固醇联合使用的 pamrevlumab 的疗效和安全性。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予用于治疗DMD的pamrevlumab的罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道认证。在欧盟，用于治疗DMD的pamrevlumab已获得FibroGen的孤儿药称号。有关 LELANTOS-1 试验的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov (NCT04371666).

用于 DMD 的 pamrevlumab 的 3 期临床开发计划包括两项研究，即 LELANTOS-1 和 LELANTOS-2。这些随机双盲全球3期试验旨在评估pamrevlumab与全身性皮质类固醇联合治疗非卧床或非卧床DMD患者的疗效和安全性。有关已完全注册的 LELANTOS-2 的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov (NCT04632940).

关于 Pamrevlumab
Pamrevlumab是FibroGen正在开发的潜在同类首创抗体，用于抑制结缔组织生长因子（CTGF）的活性，结缔组织生长因子是纤维化和增殖性疾病的常见因素，其特征是持续和过多的疤痕，可导致器官功能障碍和衰竭。Pamrevlumab处于治疗特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）和杜兴氏肌营养不良症（DMD）的3期临床开发中，用于治疗转移性胰腺癌（DMD），处于治疗转移性胰腺癌的2/3阶段。美国食品药品监督管理局已向pamrevlumab授予孤儿药称号和快速通道资格，用于治疗IPF、DMD和LAPC患者。美国食品药品监督管理局还授予了用于治疗DMD患者的pamrevlumab的罕见儿科疾病称号。Pamrevlumab已显示出安全性和耐受性，为IPF、DMD和LAPC正在进行的临床研究提供了支持。Pamrevlumab 是一种在研药物，未经任何监管机构批准上市。有关目前招募患者的pamrevlumab研究的信息，请访问 www.clinicaltrials.gov.

关于杜兴氏肌肉萎缩症
杜兴氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见且使人衰弱的神经肌肉疾病，大约每 5,000 名新生儿中就有 1 人受到影响。全球每年约有20,000名儿童被诊断出患有DMD。这种致命疾病是由基因突变导致肌营养不良蛋白缺乏或缺陷引起的，肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的蛋白质。肌萎缩蛋白的缺乏会导致肌肉无力、肌肉流失、纤维化和炎症。DMD 患者通常在 12 岁之前坐轮椅，他们的渐进性肌肉无力可能导致与呼吸和心肌有关的严重医疗问题。

关于纤维根

FibroGen, Inc. 是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化一系列一流的疗法。该公司运用其在结缔组织生长因子（CTGF）生物学和缺氧诱导因子（HIF）方面的开创性专业知识来推进用于治疗未满足需求的创新药物。Pamrevlumab是一种抗ctGF人类单克隆抗体，正在临床开发中，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期不可切除的胰腺癌（LAPC）、转移性胰腺癌和杜兴氏肌营养不良症（DMD）。Roxadustat（Roxadustat®，EVRENZOTM）目前已在中国、欧洲、日本和许多其他国家获准用于治疗接受透析和未接受透析的CKD患者的贫血。Roxadustat正在中国进行化疗诱发的贫血（CIA）的临床开发。FibroGen最近扩大了其研发产品组合，将免疫肿瘤学领域的候选产品包括在内。欲了解更多信息，请访问 www.fibrogen.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关FibroGen的战略、未来计划和前景、公司候选产品的开发和商业化、其候选产品的潜在安全性和有效性以及临床数据的潜在影响的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于FibroGen计划和目标的陈述，通常使用诸如 “可能”、“将”、“应该”、“步入正轨”、“可能”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续” 等术语来识别，尽管一些前瞻性陈述的表达方式有所不同。FibroGen的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中显示的业绩存在重大差异，这是由于与其各项计划的持续进展和时间安排相关的风险和不确定性，包括正在进行的和潜在的未来临床试验的注册人数和结果，以及我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告和我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告中描述的其他事项 (SEC)，包括风险其中列出的因素。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，除非法律要求，否则FibroGen没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述。

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