附录 99.1

AVROBIO公布2023年第一季度财务业绩和
提供业务更新

有望在2023年下半年启动3型高歇氏病（GD3）的注册性全球2/3期临床试验，但须遵守 监管一致性

计划在2023年5月的ASGCT年会期间提供有关胱氨酸病计划的临床和监管最新情况；计划在2023年下半年 启动后期胱氨酸病临床试验活动，但须视监管调整情况而定

合作者赞助的II型粘多糖贮积症（MPS-II）或亨特综合征的1/2期临床试验已启动

宣布任命现任首席财务官埃里克·奥斯特罗夫斯基为临时首席执行官

马萨诸塞州剑桥，2023 年 5 月 11 日 — AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) 是一家领先的临床阶段基因治疗公司 ，致力于使人们终身摆脱遗传病。该公司今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务最新情况。

AVROBIO临时首席执行官兼现任首席财务官埃里克·奥斯特罗夫斯基表示：“我们期待在去年主要项目的积极数据和监管更新的基础上再接再厉，展示我们的HSC基因疗法 方法的潜力。”“我们计划在今年晚些时候启动一项针对高歇氏病3型（GD3）项目的全球注册性2/3期试验，并很高兴地向大家报告，我们 合作者赞助的亨特综合征1/2期试验最近已开始注册。此外，我们计划在5月中旬的美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上介绍我们的胱氨酸病项目的最新情况。”

计划亮点和里程碑

AVR-RD-02 治疗高歇氏病：

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“Guard1 临床试验——第一项评估 HSC 基因疗法 AVR-RD-02 的人体 1/2 期研究：输液后长达 24 个月的受试者的初步安全性、药效学和临床疗效结果” ——AVROBIO 在 19 年会上公布了安全性和有效性数据第四 年度世界研讨会™，2023 年 2 月 22 日至 26 日。

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Guard1正在招募年龄在16至50岁之间的1型高歇氏病（GD1）患者，包括未接受治疗且接受酶 替代疗法保持稳定的人，其分支机构位于加拿大和美国。

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“HSC 基因治疗后，临床中枢神经系统和 GD3 的躯体特征持续改善： 世界首份报告” ——来自英国曼彻斯特大学 (uoM) 的一位患者医生在 WorldSympoom™ 上公布了来自首位服用研究性 AVR-RD-02 的儿科 GD3 患者的临床数据。新数据包括外周血葡萄糖脑苷酶、壳三糖苷酶和白蛋白水平的较长时间点，所有趋势均与 先前公布的数据一致。这名 11 岁的 GD3 患者在指定患者基础上在 UoM 接受了剂量。


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计划在2023年下半年启动Guard3，这是一项针对GD3的全球注册性2/3期试验，但须视监管调整而定。

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AVR-RD-02 已获得 FDA 的罕见儿科疾病称号和快速通道认证，在美国和英国被授予孤儿药称号，并在 创新许可和准入途径 (ILAP) 下获得了 MHRA 颁发的创新护照。

AVR-RD-04 用于治疗胱氨酸病：

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“自体造血干和祖细胞（HSPC）基因 疗法治疗胱氨酸病的1/2期临床试验” ——加州大学圣地亚哥分校的合作者，1在WorldSymposium™ 的完全注册的1/2期临床试验中提供了六名患者的最新数据，包括额外的载体拷贝数（VCN）数据，以及一些 患者的更长时间点的白细胞胱氨酸水平以及皮肤和胃肠道粘膜胱氨酸晶体数据。截至最新安全数据截止日期 2023 年 1 月 9 日，所有临床和安全数据更新的趋势均与先前报告的数据一致。

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计划在2023年5月中旬的美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会上提供有关胱氨酸病项目的临床和监管最新情况。

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计划在监管调整的前提下，在2023年下半年启动1/2期临床试验的活动。

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AVR-RD-04 已被美国食品和药物管理局授予罕见儿科疾病称号和快速通道认证，在美国和英国被授予孤儿药称号。

AVR-RD-05 用于 II 型神经病性粘多糖增多症 (MPS-II)，或亨特综合症：

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合作者赞助的II型神经病性粘多糖增多症（MPS-II）或亨特综合征的1/2期临床试验已启动。

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“验证 II 型粘多糖贮积症 (MPS II) 的 GMP 干细胞基因疗法制造工艺，为批准的 1/2 期临床试验做准备” ——UoM 的合作者重点介绍了验证其制造过程的数据，为预计于今年晚些时候开始的 Hunter 综合征的 1/2 期临床试验做准备。

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AVR-RD-05 已被美国食品和药物管理局授予罕见儿科疾病称号和孤儿药称号。

1合作者赞助的 AVR-RD-04 1/2 期临床试验的部分资金来自加州再生医学研究所 (CIRM)、胱氨酸病研究基金会 (CRF) 和美国国立卫生研究院 (NIH) 对加州大学圣地亚哥分校的资助。

AVR-RD-03 用于治疗庞贝病：

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AVR-RD-03 目前正在一项临床前研究项目中进行评估，迄今为止的数据显示，庞贝 病小鼠模型中糖原的毒性积累显著减少，包括在心肌和骨骼肌以及中枢神经系统（CNS）中。

组织更新
2023 年 5 月 1 日，AVROBIO 宣布任命埃里克·奥斯特罗夫斯基为临时首席执行官。奥斯特罗夫斯基先生将继续担任AVROBIO的首席财务官，接替离职加入一家新兴的早期公司的创始总裁兼首席执行官杰夫·麦凯。董事会已开始寻找常任首席执行官。

2023 年第一季度财务业绩
AVROBIO报告称，2023年第一季度净亏损2500万美元，而2022年同期 的净亏损为2980万美元。

2023年第一季度的研发费用为1,730万美元，而2022年同期为1,930万美元 。这一下降是由人事相关成本（包括非现金股票薪酬）的减少所推动的，项目开发支出的增加部分抵消了这一下降。

2023年第一季度的一般和管理费用为790万美元，而2022年同期为1,020万美元 。这一下降是由人事相关成本（包括非现金股票薪酬）的减少所推动的。

2023年第一季度其他收入（支出）净额为30万美元，而其他（支出）收入为2022年同期 净额（40万美元）。其他收入的增加是由于利息收入的增加，但与定期贷款相关的利息支出部分抵消了利息收入的增加。

截至2023年3月31日，AVROBIO拥有7,230万美元的现金及现金等价物，而截至2022年12月31日 ，其现金及现金等价物为9,260万美元。根据AVROBIO目前的运营计划，AVROBIO预计，截至2023年3月31日，其现金和现金等价物将使AVROBIO能够为其2024年第一季度的运营支出和资本支出需求提供资金。

关于 AVROBIO
我们的愿景是将个性化基因疗法带给世界。我们通过将受影响基因的功能拷贝 引入患者自身的造血干细胞 (hSCs) 来定位遗传病的根本原因，目标是在包括中枢神经系统在内的全身持久表达治疗蛋白。我们的首创产品线包括针对高歇氏病、胱氨酸病和亨特综合征的临床项目 ，以及庞贝病的临床前项目。我们专有的plato® 基因疗法平台可扩展，适用于计划中的全球商业化。我们的总部位于马萨诸塞州剑桥。 更多信息，请访问 avrobio.com，然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括根据1995年《Private 证券诉讼改革法》的安全港条款发表的声明。这些陈述可以用前瞻性术语来识别，例如 “目标”、“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计目的”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“努力”、“应该”，“意志”，以及这些术语的类似表达方式或否定词。这些前瞻性陈述包括但不限于关于我们当前和前瞻性临床前和临床候选产品的 业务战略及其潜在治疗益处的陈述、我们的在研基因疗法的预期安全状况、临床前研究结果、正在进行或计划中的临床试验的设计、 开始、注册和时间、临床前、同情使用或临床试验结果、产品批准和监管途径、患者招募和注册时机的陈述活动，我们对与合作者的计划的 期望，我们对与监管机构互动的计划和期望及其成功的时机和可能性，我们实施 柏拉图的预期收益和结果®我们的临床试验和基因疗法项目中的平台及其对我们的制造和商业化活动的潜在影响、有关领导层交接的声明，包括任命临时首席执行官 和我们寻找常任首席执行官，以及关于我们的财务和现金状况以及预期现金流的声明，包括对预期里程碑的影响。本新闻稿中任何不是 历史事实陈述的此类陈述都可能被视为前瞻性陈述。临床前或早期临床试验的结果可能并不代表后期或更大规模的临床试验的结果，也不能确保监管部门的批准。你 不应过分依赖这些陈述或所提供的科学数据。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于AVROBIO 当前对我们行业的预期、估计和预测以及管理层截至今天对未来事件的信念和预期，并且受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果 与此类前瞻性陈述中提出或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于AVROBIO的任何一种或多种候选产品无法成功开发或商业化的风险，AVROBIO或我们的合作者正在进行或计划中的临床试验停止或延迟的风险，AVROBIO可能无法成功招募或注册足够数量的患者参加 我们的临床试验的风险，AVROBIO可能没有意识到的风险我们的基因治疗平台的预期好处，包括我们的柏拉图的特点®平台，我们的候选产品或与其管理相关的程序不具有我们预期的安全性或有效性特征的风险，临床前或临床试验中观察到的 结果（例如安全性、活性或效果耐久性信号）在正在进行或未来涉及AVROBIO候选产品的研究或试验中无法复制或不会继续的风险， 风险是我们无法获得和维持监管的批准我们的候选产品，我们可能面临的风险无法实现与罕见儿科疾病认定、Innovative 许可和准入途径或任何其他监管战略相关的潜在好处，我们的候选产品的市场规模和增长潜力无法按预期实现 的风险，与我们对第三方供应商和制造商（包括独家供应商）的依赖相关的风险，我们对支出和未来收入估算的准确性存在的风险，与我们的资本需求相关的风险，额外融资需求，和 继续经营的能力，包括可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外资金的风险，以及在需要时未能获得资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发工作 或其他业务，与我们发现和寻求与一项或多项计划、我们的技术或 plato® 平台有关的任何战略机遇的风险，与临床试验和业务中断相关的风险 br {} 由 COVID-19 疫情或类似公众引起健康危机，包括此类中断可能会严重延迟我们的注册和开发时间表和/或增加我们的开发成本，或者数据收集工作可能会受到此类危机的影响 ，以及与我们获得和维持候选产品知识产权保护的能力相关的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他 重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致AVROBIO的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在重大不利差异，请参阅AVROBIO最新年度或季度 报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及AVROBIO随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。除非法律要求，否则AVROBIO明确表示不承担任何更新任何前瞻性 陈述的义务。

投资者联系人：
克里斯托弗·布林兹
Westwicke，一家 ICR 公司
339-970-2843
chris.brinzey@westwicke.com

媒体联系人：
Kit Rodophele
十桥通讯
617-999-9620
krodophele@tenbridgecommunications.com

简明的合并资产负债表
（以千计）
（未经审计）

 
3月31日
2023
    
十二月三十一日
2022
  
             
现金和现金等价物
  
$
72,326
    
$
92,563
  
预付费用和其他流动资产
    
4,925
      
7,112
  
财产和设备，净额
    
2,574
      
2,894
  
经营租赁资产
    
2,857
      
1,057
  
其他资产
    
323
      
323
  
总资产
  
$
83,005
    
$
103,949
  
                 
应付账款
  
$
591
    
$
384
  
应计费用和其他流动负债
    
11,081
      
11,732
  
扣除折扣后的应付票据
    
15,356
      
15,276
  
经营租赁负债
    
2,979
      
1,187
  
负债总额
    
30,007
      
28,579
  
                 
股东权益总额
    
52,998
      
75,370
  
负债和股东权益总额
  
$
83,005
    
$
103,949
  

简明合并运营报表
（以千计，每股数据除外）
（未经审计）

   
三个月已结束
3月31日
  
   
2023
    
2022
  
             
运营费用：
            
研究和开发
  
$
17,333
    
$
19,253
  
一般和行政
    
7,887
      
10,165
  
运营费用总额
    
25,220
      
29,418
  
                 
运营损失
    
(25,220
)
    
(29,418
)
其他收入（支出），净额
    
263
      
(415
)
净亏损
  
$
(24,957
)
  
$
(29,833
)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后
  
$
(0.57
)
  
$
(0.68
)
已发行普通股的加权平均数量——基本股和摊薄后普通股
    
44,037
      
43,695