马萨诸塞州剑桥，2023年5月22日--致力于使人们终身摆脱遗传病的 领先的临床阶段基因疗法公司AVROBIO, Inc.（纳斯达克股票代码：AVRO）今天宣布达成协议，以8,750万美元现金将其用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞（HSC）基因疗法计划出售给 诺华。AVROBIO保留其治疗高歇氏病1型和3型、亨特综合征和庞培病的同类首创HSC基因疗法组合的全部权利。该交易的收益预计将把 公司的现金流延伸到2024年第四季度。“这笔交易加强了AVROBIO的资产负债表，聚焦了我们的产品线战略，是对我们的HSC基因疗法方法和柏拉图的有力支持^®基因疗法 平台，” AVROBIO临时首席执行官兼现任首席财务官埃里克·奥斯特罗夫斯基说。

交易详情

根据资产购买协议的条款，诺华将在收盘时向AVROBIO支付8,750万美元的现金，作为出售和转让与胱氨酸病计划相关的某些资产的对价。此外，AVROBIO 已将 独家许可给诺华与用于胱氨酸病的AVROBIO基因疗法平台相关的某些其他资产、专有知识和其他知识产权。为了支持该计划的过渡，AVROBIO还同意在 单独协议下提供某些过渡、知识转让和其他相关服务。道明考恩和富国银行证券有限责任公司在这笔交易中担任AVROBIO的财务 顾问。

关于 AVROBIO

我们的愿景是为世界带来个性化基因疗法。我们通过将受影响基因的功能拷贝引入患者自身的造血干细胞 (hSCs) 来定位遗传病的根本原因，目标是在包括中枢神经系统在内的全身持久地表达治疗蛋白。我们的首创产品线包括高歇氏病和亨特综合征的临床项目，以及庞贝病的临床前项目。我们的 专有柏拉图^®基因疗法平台可扩展，适用于计划中的全球商业化。我们的总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多信息，请访问 avrobio.com，然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括根据1995年《私人证券诉讼 改革法》的安全港条款发表的声明。这些陈述可以用前瞻性术语来识别，例如 “目标”、“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计用于”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“预测”、“项目”、“寻求”、“努力”、“应该”，“意志”，以及这些术语的类似表达方式或否定词。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们当前和潜在临床前和临床候选产品的业务战略以及 潜在治疗益处的陈述、有关我们的财务和现金状况以及预期现金流的陈述，以及有关 胱氨酸病项目拟议战略交易的陈述。本新闻稿中任何非历史事实陈述的此类陈述均可被视为前瞻性陈述。临床前或早期临床试验的结果可能并不表明 后期或更大规模的临床试验的结果，也不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所提供的科学数据。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于AVROBIO当前对我们行业的预期、估计和预测以及 管理层截至今天对未来事件的当前信念和预期，并且受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与这些 前瞻性陈述中提出或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于我们可能无法成功完成拟议的战略交易或实现其预期收益的风险、AVROBIO 的任何一项或多项候选产品无法成功开发或商业化、AVROBIO 或我们的合作者正在进行或计划中的任何临床试验停止或延迟的风险、AVROBIO 可能无法成功招募或注册 足够数量的风险在我们临床试验的患者中，AVROBIO可能没有意识到的风险我们的基因治疗平台的预期好处，包括我们的柏拉图的特点^®平台，我们的候选产品或 程序与其管理相关的安全性或有效性特征不符合我们预期的风险，在临床前或临床 试验中观察到的先前结果（例如安全性、活性或效果耐久性信号）在涉及AVROBIO候选产品的正在进行或未来的研究或试验中无法复制或不继续的风险，我们无法获得和维持监管的风险批准我们的候选产品，我们 可能面临的风险无法实现与罕见儿科疾病认定、创新许可和准入途径或任何其他监管战略相关的潜在收益，我们的 候选产品的市场规模和增长潜力无法如预期实现的风险，与我们对第三方供应商和制造商（包括独家供应商）的依赖相关的风险，与我们的支出和未来收入估算准确性有关的风险，与我们的资本需求相关的风险， 与我们的资本需求相关的风险，需要额外融资，和作为持续经营企业继续经营的能力，包括可能无法以可接受的条件获得额外资金或根本无法获得额外资金的风险，以及未能在 需要时获得资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发工作或其他业务，以及与我们的一项或多项计划、我们的技术或 plato 相关的发现和寻求任何战略机遇的风险^®平台、与 COVID-19 疫情或类似公共卫生危机导致的临床试验和业务中断相关的风险，包括此类中断可能会严重延迟我们的注册和开发 时间表和/或增加我们的开发成本，或者数据收集工作可能受到此类危机的损害或其他影响，以及与我们获得和维护产品 候选产品的知识产权保护的能力相关的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素（其中任何一个都可能导致AVROBIO的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在重大不利差异）的讨论，请参阅AVROBIO最新年度或季度报告中标题为 “风险因素” 的 部分，以及AVROBIO随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。 AVROBIO 明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，除非法律要求。