新闻稿

Prothena 公布了 2023 年第一季度财务业绩和业务亮点

•2023年第一季度用于运营和投资活动的净现金为4,750万美元；季度末现金和限制性现金状况为6.884亿美元

•在 AD/PD 2023 上的一次口头演讲中报告的数据显示，与其他已批准和正在研究的分子相比，PRX012 是一种潜在的同类最佳抗淀粉样蛋白 β 可溶性原原原原纤维的亲和力结合以及焦谷氨酸修饰的 β 淀粉样蛋白斑块的清除率更高

•来自新型抗 mtbr-tau 抗体 PRX005 的 1 期 SAD 研究报告的主要数据，符合主要研究目标

爱尔兰都柏林，2023年5月4日——Prothena Corporation plc（纳斯达克股票代码：PRTA）是一家后期临床生物技术公司，拥有基于蛋白质失调专业知识的强大研究疗法产品线，今天公布了2023年第一季度的财务业绩，并提供了业务亮点。

“最近的积极临床研究结果和美国食品药品管理局的批准现已证实，β淀粉样蛋白斑块的减少与临床益处直接相关。这些结果对阿尔茨海默氏病社区是积极的，尤其是对于每天与这种毁灭性疾病作斗争的患者、家属和护理人员而言。Prothena致力于通过开发以患者为中心的下一代阿尔茨海默氏病治疗方法来进一步推动这些努力。” Prothena总裁兼首席执行官吉恩·金尼博士说。“我们在2023年第一季度展示了我们潜在的同类最佳阿尔茨海默氏病产品组合，在AD/PD上公布了新的临床前数据，这为我们的 PRX012 项目奠定了科学基础。这些数据表明，与其他已批准和正在研究的分子相比，与淀粉样蛋白β可溶性原原原原原纤维的亲和力结合更高，焦谷氨酸修饰的β淀粉样蛋白斑块的清除率也更高。此外，我们还发布了 PRX005 第 1 期 SAD 研究的主要数据，该数据表明，三剂量队列的单剂量 PRX005 通常是安全的，耐受性良好。”

“我们期待今年在阿尔茨海默氏病投资组合中取得有意义的进展。我们还继续专注于注册我们对birtamimab的确认性3期AFFORM-AL研究，这是第一种观察到梅奥IV期AL淀粉样变性患者具有显著存活益处的潜在疗法，” 金尼补充说。

第一季度、近期业务亮点和即将到来的里程碑

神经退行性疾病投资组合

阿尔茨海默病 (AD)

PRX012 是一种用于治疗 AD 的全资潜在同类最佳下一代皮下抗体，靶向于 β 淀粉样蛋白 (Aβ) N 末端的关键表位，具有高结合力。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予用于治疗 AD 的 PRX012 的快速通道认证。

•在 2023 年阿尔茨海默氏症和帕金森氏病国际会议（AD/PD）上发表了多场演讲，口头介绍了临床前数据，显示出 PRX012 具有优异的结合特性，与 lecanemab 相比，对 Aβ 可溶性原原原原原纤维的亲和力高出 20 倍；PRX012 还以较低的浓度清除焦谷氨酸修饰的 Aβ

•与 Walgreens 合作，加快正在进行的 ASCENT-2 多剂量递增剂量 (MAD) 临床试验的患者识别和招募，以评估安全性和耐受性

•正在进行的 1 期单剂量递增剂量 (SAD) 和 MAD 研究；预计将于 2023 年底公布最新数据

PRX005 是治疗 AD 的潜在同类最佳抗体，特异性靶向 tau 微管结合区 (MTBR) 内的关键表位，该蛋白与 AD、额颞痴呆 (FTD)、进行性核上性麻痹 (PSP)、慢性创伤性脑病 (CTE) 和其他麻痹症等疾病有关。PRX005 是与布里斯托尔迈尔斯施贵宝的全球神经科学研发合作的一部分

•2023 年 1 月公布的 1 期 SAD 研究的主要数据显示，三个剂量队列的单剂量 PRX005 总体上安全且耐受性良好，符合主要研究目标；预计 1 期 SAD 研究将在即将举行的医学会议上得出结果

•正在进行第一阶段的MAD研究；预计将在2023年底之前获得最新数据

PRX123 是一种用于治疗和预防 AD 的全资潜在同类首创双 Aβ/TAU 疫苗，是一种针对 Aβ 和 mtbr-tau 的 N 末端关键表位的双靶疫苗，旨在促进淀粉样蛋白清除并阻断致病性 tau 的传播

•研究性新药（IND）申请预计在2023年底之前提交

帕金森氏病（PD）

Prasinezumab是治疗PD的潜在同类首创抗体，旨在靶向α-突触核蛋白 C 末端的关键表位，也是与罗氏全球合作的重点

•AD/PD的海报和口头陈述重点介绍了用于治疗PD的普拉辛珠单抗的2期PASADENA研究的各个方面

•2023年第一季度，罗氏完成了针对早期 PD（NCT04777331）患者的2b PADOVA试验的注册；预计将在2024年公布顶级数据

罕见外周淀粉样蛋白疾病投资组合

AL 淀粉样变性

Birtamimab是一种全资拥有的潜在同类最佳淀粉样蛋白消耗抗体，用于治疗AL淀粉样变性，旨在直接中和可溶性有毒聚集体，促进导致器官功能障碍和衰竭的淀粉样蛋白的清除。在患有 AL淀粉样变性（一种罕见、进行性和致命的疾病）的患者中，新诊断的晚期疾病（即梅奥四期）的患者过早死亡的风险最高。Birtamimab已被美国食品药品管理局授予快速通道认证，用于治疗梅奥IV期AL淀粉样变性患者以降低死亡风险，并被美国食品药品管理局和欧洲药品管理局授予孤儿药称号。

•针对 Mayo IV 期 AL 淀粉样变性患者的确认性 3 期 AFFIRM-AL 试验正在进行中，该试验正在接受美国食品药品管理局的特殊方案评估 (SPA)，主要终点为全因死亡率为 p≤0.10（NCT04973137）；预计将在2024年公布顶级数据

ATTR 淀粉样变性

NNC6019（前身为 PRX004）是治疗ATTR心肌病的潜在同类首创淀粉样蛋白消耗抗体，旨在消耗转甲状腺素（TTR）蛋白的致病性、非天然形式，由诺和诺德开发，是他们以高达12亿美元收购Prothena的ATTR淀粉样变性业务和产品线的一部分

•Novo Nordisk（NCT05442047）正在对 ATTR 心肌病患者进行正在进行的 2 期研究；预计在 2024 年公布最高数据

2023 年第一季度财务业绩

2023年第一季度，Prothena报告的净亏损为4,690万美元，而2022年第一季度的净亏损为3630万美元。2023年第一季度的每股净亏损为0.89美元，而2022年第一季度的每股净亏损为0.78美元。

Prothena报告称，2023年第一季度的总收入为220万美元，而2022年第一季度的总收入为120万美元，主要来自布里斯托尔迈尔斯施贵宝的合作收入。

2023年第一季度的研发（R&D）支出总额为4,480万美元，而2022年第一季度为2730万美元。与去年同期相比，2023年第一季度的研发费用增加主要是由于临床试验费用增加、人事相关费用增加、咨询和其他研发费用增加。研发费用包括2023年第一季度440万美元的非现金股份薪酬支出，而2022年第一季度为330万美元。

2023年第一季度的一般和行政（G&A）支出总额为1,370万美元，而2022年第一季度为1180万美元。与去年同期相比，2023年第一季度的G&A支出增加主要与人事相关和法律费用的增加有关。G&A 支出包括 2023 年第一季度 440 万美元的非现金股份薪酬支出，而 2022 年第一季度为 430 万美元。

2023 年第一季度的非现金股份薪酬支出总额为 8.8 万美元，而 2022 年第一季度为 770 万美元。

截至2023年3月31日，Prothena拥有6.884亿美元的现金、现金等价物和限制性现金，没有债务。

截至2023年4月28日，Prothena已发行约5,280万股普通股。

2023 年财务指导

公司继续预计，2023年全年用于运营和投资活动的净现金为2.13亿至2.29亿美元，并预计到年底将有约5.12亿美元的现金、现金等价物和限制性现金（中点）。据估计，2023年全年用于运营和投资活动的净现金主要由估计的2.5亿至2.75亿美元的净亏损所驱动，其中包括估计的4600万美元的非现金股份薪酬支出。

关于 Prothena

Prothena Corporation plc是一家处于后期阶段的临床生物技术公司，拥有蛋白质失调方面的专业知识和一系列研究性治疗药物，有可能改变毁灭性的神经退行性和罕见的外周淀粉样蛋白疾病的病程。在数十年研究中积累的深厚科学专业知识的推动下，Prothena正在推进一系列针对多种适应症和新靶点的候选治疗药物，可以利用其整合有关神经系统功能障碍和错误折叠蛋白生物学的科学见解的能力。Prothena的产品线包括正在开发的全资和合作项目，这些项目旨在潜在治疗疾病，包括AL淀粉样变性、ATTR淀粉样变性、阿尔茨海默氏病、帕金森氏病和许多其他神经退行性疾病。欲了解更多信息，请访问公司网站 www.prothena.com 然后在 Twitter 上关注该公司 @ProthenaCorp。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除其他外，这些陈述涉及我们的现金状况是否足以为推进广泛的产品线提供资金；我们的发现、临床前和临床产品线的持续进展以及2023年及以后的预期里程碑；birtamimab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、PRX005、PRX012 和 PRX123 的治疗潜力、设计、拟议的作用机制和潜在给药；birtamimab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、、和的治疗潜力、设计、拟议的作用机制和潜在给药；birtamimab 的未来临床研究计划 imab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、PRX005、PRX012 和 PRX123（包括提交临床试验申请）；birtamimab、prasinezumab、PRX005 和 PRX012 临床研究数据的预计报告时间；我们预计2023年运营和投资活动产生的净现金消耗以及2023年底的预期现金余额；以及我们估计的2023年净亏损和基于非现金股份的薪酬支出。这些陈述基于可能被证明不准确的估计、预测和假设，由于已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于我们在2023年5月4日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分中描述的风险因素，以及我们后续文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，可能与预期存在重大差异与美国证券交易委员会。由于新信息、未来事件或预期变化，我们没有义务公开更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

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