附录 99.1

AVROBIO宣布了其1/2期临床试验的积极数据

ASGCT 26 的研究性胱氨酸病基因疗法^第四年度会议

所有患者在基因治疗后的 36 个月内都不会口服半胱胺

所有患者的白细胞胱氨酸水平持续移植和持续降低

收到了来自美国和英国机构的积极监管反馈

马萨诸塞州剑桥—（美国商业资讯）—2023年5月18日—致力于使人们终身摆脱遗传病的领先的 临床阶段基因疗法公司AVROBIO, Inc.（纳斯达克股票代码：AVRO）今天公布了后续数据，表明在合作者赞助的1/2期临床试验中，关键措施在36个月内具有持久的治疗效果¹评估用于治疗胱氨酸病的研究性基因疗法。这些数据将在26上公布^第四2023 年 5 月 18 日在加利福尼亚洛杉矶 举行的美国基因与细胞疗法学会 (ASGCT) 年会。

胱氨酸病是一种罕见的进行性疾病，治疗负担沉重，需求未得到满足。这项完全注册的1/2期临床试验正在监测六名受最严重和最常见的胱氨酸病影响的成年患者的长期 安全性和有效性，这些患者之前曾接受过标准治疗（SOC）半胱胺治疗。患者自身的造血干细胞 (hSCs) 经过基因 修饰以表达胱氨酸苷的功能版本，胱氨酸酶是胱氨酸病患者所缺乏的蛋白质。初步数据表明，基因治疗后，功能性胱氨酸苷会在全身产生，包括眼睛、皮肤和胃肠道粘膜在内的多种组织的临床 测量结果，以及提示中枢神经系统活性的神经认知测试就证明了这一点。迄今为止，尚未报告与该药物相关的不良事件 (AE) 或严重的不良事件 事件。

AVROBIO首席医学官埃斯拉·里达（Essra Ridha）、医学博士、MRCP、FFPM 表示：“这些数据表明，对患者自身的造血干细胞进行基因改造有可能恢复功能性胱氨酸酶并系统性减少胱氨酸 的积累，为支持注册的临床试验奠定基础。”“我们很高兴能让这种研究性基因疗法更接近患者。”

除了提供的数据外，该公司还宣布与英国药品和保健产品监管局（MHRA）和美国食品药品监督管理局（FDA）举行积极而富有成效的 会议，旨在协调监管路径并获得有关该计划的反馈。

数据显示，正在研究的 HSC 基因疗法会对神经认知测量产生持久和全身的影响，降低 血液中的胱氨酸水平以及皮肤和胃肠道粘膜中的晶体积聚

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随访数据表明，接受HSC基因治疗后，患者可以在全身产生 功能性胱氨酸素蛋白。结果，所有六名患者血液中的白细胞胱氨酸水平均降至基线以下，并在治疗后36个月内稳定下来。皮肤和胃肠道粘膜活检 显示，前四名患者的组织胱氨酸晶体降至基线以下，观察时间至少为12个月，两名患者观察了长达24个月。

在评估 大脑解释视觉信息并将其转化为精确运动反应的能力的标准化测试中，胱氨酸病患者的视觉空间或视觉运动功能通常不会随着时间的推移而得到改善。在长达36个月后，接受基因疗法治疗的前四名患者在Beery — Buktenica 视觉运动整合发育测试的分数有所改善或稳定，这表明该疾病的神经病理学可能受到影响。

这些数据代表了先前测量的趋势的延伸，证实了治疗效果的持续时间长达36个月。

安全性和耐受性状况仍然很好

该试验的初步数据表明，这种HSC基因疗法耐受性良好，迄今为止没有与该药物 相关的不良反应。所有 AE 都与骨髓消融治疗、干细胞动员、潜在疾病、合并病症或先前存在的疾病有关。大多数 AE 为轻度或中度，已消退，没有临床后遗症。

Cherqui博士将于太平洋时间今天下午3点45分在ASGCT年会的代谢、储存、内分泌、肝脏和胃肠道疾病第二次会议上就这些数据发表口头报告，即 “自体 造血干和祖细胞基因疗法治疗胱氨酸病的1/2期临床试验”。有关1/2期试验（NCT03897361）的更多详细信息可在clinicaltrials.gov上查阅。

关于胱氨酸病

胱氨酸病是一种罕见的进行性疾病，其特征是胱氨酸积聚在称为溶酶体的细胞 细胞器中。这种积聚会导致进行性器官损伤和使人衰弱的角膜损伤、吞咽功能障碍、导致终末期肾脏疾病的慢性肾脏疾病和肌肉萎缩导致寿命缩短。 目前，接受治疗的胱氨酸病患者中有90％以上需要在生命的第二个或第三个十年内进行肾脏移植。目前对胱氨酸病的治疗标准是半胱胺，这种治疗方案每天可能需要服用数十粒药丸， 不能预防整体疾病进展，并且会产生副作用，例如呼吸和体味以及胃肠道并发症，这些副作用可能难以忍受。

关于 AVROBIO

我们的愿景是将个性化基因疗法带给世界。我们通过将受影响基因的功能拷贝引入 患者自身的造血干细胞 (hSCs) 中来定位遗传病的根本原因，目标是在包括中枢神经系统在内的全身持久表达治疗蛋白。我们的首创产品线包括高歇氏病、 胱氨酸病和亨特综合征的临床项目，以及庞贝病的临床前项目。我们专有的柏拉图^®基因疗法平台可扩展，适用于计划中的全球商业化。我们的总部位于马萨诸塞州剑桥。欲了解更多 信息，请访问 avrobio.com，然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括根据1995年《私人证券 诉讼改革法》的安全港条款发表的声明。这些陈述可以用 “目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“设计用于”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“寻求”、“将” 等词语和短语的变体来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们的业务 战略和候选产品的潜在治疗益处的陈述，包括我们用于治疗胱氨酸病的 AVR-RD-04 研究性基因疗法、监管途径、我们的基因疗法平台的预期好处，包括 对我们商业化活动的潜在影响、成功的时机和可能性、我们在临床试验和基因治疗计划中实施柏拉图平台的预期益处和结果，以及我们正在研究的基因疗法的预期安全性 。本新闻稿中任何非历史事实陈述的此类陈述均可被视为前瞻性陈述。临床前或早期临床试验的结果可能不能作为后期或更大规模临床试验结果的指标 ，也不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所提供的科学数据。

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