美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
要么
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
对于从 ___ 到 ____ 的过渡期
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
|
|
（邮政编码） |
|
（主要行政办公室地址） |
|
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
☐ |
|
加速过滤器 |
☐ |
☒ |
|
规模较小的申报公司 |
||
|
|
|
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是 ☐ 不是
截至2023年5月12日，有
关于前瞻性陈述的警示性说明
根据1995年《私人证券诉讼改革法》，本10-Q表季度报告中作出的非历史或当前事实陈述的陈述是 “前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营的计划、目标和预期，以及财务业绩和状况。在某些情况下，你可以通过 “目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“构想”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜力”、“寻求”、“寻求”、“sould、” target”、“将”、“将” 和其他类似的表达方式，即预测或表明未来事件和未来趋势，或这些术语或其他类似术语的负面含义。此外，“我们相信” 的陈述或类似陈述仅反映我们对相关主题的信念和观点。这些前瞻性陈述受风险、不确定性和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、预期的增长战略和预期的业务趋势。
您应该明白，以下重要因素可能会影响我们的未来业绩，并可能导致这些业绩或其他结果与我们的前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异：
这些前瞻性陈述基于管理层当前对我们的业务和我们运营所在行业的预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设不能保证未来的业绩或发展，涉及已知和未知的风险、不确定性以及在某些情况下我们无法控制的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述来预测未来事件。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来业绩、活动水平、业绩或事件和情况可能无法实现或根本无法发生。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们在2023年3月14日提交的10-K表年度报告中讨论的因素。所有前瞻性陈述仅自发表之日起适用，除非法律要求，否则我们没有义务在本10-Q表季度报告发布之日之后公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，也不是为了反映任何意想不到的事件的发生。对当前和任何前一时期的结果进行比较并不是为了表达任何未来的趋势或未来表现的迹象，除非以此表示，而且只能被视为历史数据。
Larimar Therapeutics, Inc
索引
|
|
页面 |
||
|
|
|
||
第一部分-财务信息 |
||||
|
|
|
|
|
第 1 项 |
|
财务报表（未经审计） |
|
3 |
|
|
|
|
|
|
|
截至2023年3月31日和2022年12月31日的简明合并资产负债表 |
|
3 |
|
|
|
|
|
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并运营报表和综合亏损表 |
|
4 |
|
|
|
|
|
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月股东权益变动简明合并报表 |
|
5 |
|
|
|
|
|
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 |
|
6 |
|
|
|
|
|
|
|
简明合并财务报表附注 |
|
7 |
|
|
|
|
|
第 2 项。 |
|
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
|
19 |
|
|
|
|
|
第 3 项。 |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
|
26 |
|
|
|
|
|
第 4 项。 |
|
控制和程序 |
|
26 |
|
|
|
|
|
第二部分-其他信息 |
||||
|
|
|
|
|
第 1 项。 |
|
法律诉讼 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 1A 项。 |
|
风险因素 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 2 项。 |
|
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 3 项。 |
|
优先证券违约 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 4 项。 |
|
矿山安全披露 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 5 项。 |
|
其他信息 |
|
27 |
|
|
|
|
|
第 6 项。 |
|
展品 |
|
28 |
|
|
|
|
|
签名 |
|
29 |
||
2
第一部分财务L 信息
第 1 项。财务所有声明
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
精简合并数据ED 资产负债表
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有价证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁使用权资产 |
|
|
|
|
|
|
||
限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计费用 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债，当前 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
||
优先股; $ |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
额外的实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累计其他综合亏损 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
股东权益总额 |
|
|
|
|
|
|
||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
的简明合并报表运营和综合损失
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
运营费用总额 |
|
|
|
|
|
|
||
运营损失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入（支出），净额 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
|
|
|
|
|
||
综合损失： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
其他综合收益： |
|
|
|
|
|
|
||
有价证券的未实现收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
其他综合收益总额 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
综合损失总额 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并报表 OF 有变化
股东权益
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累积的 |
|
|
|
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
额外 |
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
总计 |
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
付费 |
|
|
累积的 |
|
|
全面 |
|
|
股东 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
面值 |
|
|
资本 |
|
|
赤字 |
|
|
收益（损失） |
|
|
公平 |
|
||||||
截至2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
有价证券的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
截至2023年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累积的 |
|
|
|
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
额外 |
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
总计 |
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
付费 |
|
|
累积的 |
|
|
全面 |
|
|
股东 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
面值 |
|
|
资本 |
|
|
赤字 |
|
|
损失 |
|
|
公平 |
|
||||||
截至2021年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||||
股票薪酬支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
截至2022年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
压缩合并 ST现金流量表
（以千计）
（未经审计）
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
来自经营活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
股票薪酬支出 |
|
|
|
|
|
|
||
非现金租赁费用 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
折旧费用 |
|
|
|
|
|
|
||
摊销有价证券的溢价 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
运营资产和负债的变化： |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
应付账款 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
应计费用 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
用于经营活动的净现金： |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
来自投资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
有价债务证券的到期日和销售 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
投资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
来自融资活动的现金流： |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非现金投资和融资活动的补充披露： |
|
|
|
|
|
|
||
购买包括在应付账款和应计费用中的财产和设备 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
简明合并附注经审计的财务报表
（未经审计）
Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司” 或 “Larimar”）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于使用其新型的细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。Larimar 的主要候选产品 CTI-1601 是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在将人类 frataxin（“FXN”）（一种必需蛋白）输送到弗里德赖希共济失调（“FA”）患者的线粒体。FA 是一种罕见、进行性和致命的疾病，由于基因异常，患者无法产生足够的 FXN。
2021年5月，Larimar在2020年12月完成单剂量递增剂量（“SAD”）试验和2021年3月多剂量递增剂量（“MAD”）试验的给药后，报告了其第一阶段FA计划的积极营收数据。
同样在 2021 年 5 月，美国食品药品监督管理局（“FDA”）在临床上暂停了该公司的 CTI-1601 临床计划，此前该公司向该机构通报了一项为期 26 周的非人灵长类动物毒理学研究的最高剂量水平的死亡率，该研究旨在支持延长 CTI-1601 患者的给药。在暂停时，Larimar没有针对患者注册或入组的介入性临床试验。
2022 年 2 月，在回应该公司提交的完整答复时，美国食品药品管理局表示维持临床封存，需要更多数据来解决临床封锁问题。该公司随后向美国食品和药物管理局提交了C类会议的申请，该请求获得批准并于2022年7月举行。该公司向美国食品和药物管理局提交了完整的答复，其中包括美国食品药品管理局在会议上要求的其他信息以及有关2022年8月拟议剂量探索研究的信息。
2022 年 9 月，在 C 型会议和公司提交完整答复后，美国食品药品管理局允许针对 FA 患者 CTI-1601 进行为期四周的 2 期安慰剂对照剂量探索试验 25 mg 队列继续进行。与这一决定有关的是，美国食品药品管理局解除了对 CTI-1601 临床开发计划的全面临床封锁，并实施了部分临床冻结。剂量探索试验旨在进一步表征 CTI-1601 的安全性、PD 和 PK 特征，以提供有关长期剂量和剂量方案的信息。
2023 年 5 月，Larimar 报告了其针对 FA 患者 CTI-1601 的为期四周的 2 期安慰剂对照剂量探索试验 25 mg 队列的初步数据，并宣布已向 FDA 提交了这些数据。Larimar计划在本季度晚些时候与该机构举行会议，讨论获得批准以启动2期试验的50 mg队列所需的信息。Larimar 预计将在收到即将举行的 FDA 会议的反馈后，在 2023 年第三季度提供 CTI-1601 计划下一步的最新进展。
公司面临生物技术行业商业前公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规、其候选药物或任何其他候选产品未能获得监管部门的批准以及获得额外资金为其运营提供资金的能力。目前正在开发的候选产品在商业化之前需要进行广泛的非临床和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、足够的人员、基础设施和广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发工作取得了成功，也不确定何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。
演示基础
简明合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已消除。随附的简明合并财务报表是根据公认会计原则（“GAAP”）编制的。
截至2022年12月31日的简明合并资产负债表来自公司经审计的财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。随附的截至2023年3月31日和截至2023年3月31日的三个月的未经审计的简明合并财务报表
7
和2022年，由公司根据美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务报表规则和条例编制。根据此类细则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中包含的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。但是，公司认为，披露足以使所提供的信息不会产生误导。这些简明的合并财务报表应与公司截至2022年12月31日的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在公司于2023年3月14日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。
管理层认为，所有调整均已作出，仅包括公允陈述公司截至2023年3月31日的简明合并财务状况所需的正常经常性调整、截至2023年3月31日的三个月的简明合并经营业绩以及截至2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表。截至2023年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度的预期经营业绩.
流动性和资本资源
公司列报的简明合并财务报表的依据是它将继续作为持续经营企业，考虑在正常业务过程中变现资产和偿还负债。
自成立以来，公司已蒙受巨额经常性营业亏损和运营现金流为负。公司蒙受的净亏损为 $
迄今为止，公司的运营资金主要来自出售普通股的收益以及出售购买普通股的预筹认股权证的收益，在2020年收购与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金，以及在2020年与Zafgen合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资。
根据会计准则更新（“ASU”）第 2014-15 号，”披露有关实体继续经营能力的不确定性“，公司评估了总体上是否存在某些条件和事件，使人们对公司在简明合并财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生了实质性怀疑。截至这些简明合并财务报表发布之日，公司预计，自这些简明合并财务报表发布之日起，其现金和现金等价物将足以为其预测的运营支出和资本支出需求提供资金。如果公司临床假设的时机被推迟，或者如果有其他预测的假设变化对其运营计划产生负面影响，则公司可以减少支出，以进一步扩大现金资源。
该公司尚未将任何产品商业化，并且预计在几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入（如果有的话）。公司预计，其研发以及一般和管理费用将继续增加，因此，它将需要额外的资金来满足其未来的运营和资本需求。在公司能够创造可观的收入（如果有的话）之前，管理层会不断评估不同的策略，以获得未来运营所需的资金。这些策略包括通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源相结合来寻求额外资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，公司可能需要同意某些限制性契约，例如限制其承担额外债务的能力，限制其收购、出售或许可知识产权的能力，所需的最低现金余额以及其他可能对公司开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使公司管理层偏离日常活动，这可能会对其开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
8
如果有的话，也无法保证公司能够以可接受的条件筹集足够的额外资金。如果无法以令人满意的条件获得此类额外融资，或者金额不足，或者公司没有足够的授权股份，则公司可能被要求推迟、限制或消除商业机会的发展，其实现业务目标的能力、竞争力及其业务、财务状况和经营业绩将受到重大不利影响。公司还可能被要求通过与合作伙伴的安排或在比其他方式更早的阶段寻求资金，并且可能被要求放弃对某些技术或候选产品的权利或以其他方式同意对其不利的条款，其中任何一项都可能对公司的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场的波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力以及其他健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低公司获得资本的能力，这可能会对其流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果公司无法在需要时和/或按可接受的条件获得足够的资金，则公司可能被要求大幅削减、推迟或终止其一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合扩张或商业化前工作，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于研发费用的应计额、在实际提供商品或服务之前支付的款项记为预付费用、股票奖励的估值和租赁估值。由于估算涉及固有的不确定性，未来一段时间报告的实际结果可能会受到这些估计值变化的影响。公司会持续评估其估计和假设。
研究和开发成本
与内部研发和外部研发服务（包括药物开发、临床研究和非临床研究）相关的费用按发生时记为支出。研发费用包括工资成本、员工福利、分包商、股票薪酬、设施相关费用、第三方许可费、实验室用品以及参与进行发现、非临床和临床开发活动和临床试验以及制造临床试验材料的外部供应商的外部成本、折旧和其他成本。公司使用其服务提供商向公司提供的信息，根据对完成特定任务进展的评估，确认外部研发成本。
将来收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款记作预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成时，或者当预计不再会交付货物或提供服务时，此类预付费用被确认为支出。
许可协议下的预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间记为支出。
专利成本
由于支出回收的不确定性，与提交和起诉专利申请有关的所有专利相关费用均按支出记为支出。发生的金额被归类为一般费用和管理费用。
9
股票薪酬
公司使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予当日的公允价值，衡量向员工、董事和非雇员顾问授予的所有股票奖励。这些奖励的薪酬支出在必要的服务期限内予以确认，即相应奖励的归属期。通常，公司仅发放基于服务的归属条件的奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。公司在没收行为发生时予以核算。
公司在其简明的合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与奖励获得者的工资成本的分类或奖励获得者的服务付款的分类方式相同。
在2020年5月28日之前，该公司是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。在2023年1月1日之前，公司仅根据上市同行公司的历史波动率估算了其预期的普通股价格波动率。从2023年1月1日起，根据公司自有普通股在纳斯达克全球市场的足够历史交易数据，可以准确计算其波动率，公司从2020年6月（2020年与扎夫根合并后）开始混合其波动率，并从2020年5月31日向后权衡其同行群体的波动率，从而使混合波动率等于预期期限相关的股票奖励。公司股票期权的预期期限是使用 “简化的” 奖励方法确定的at 符合 “普通版” 期权。无风险利率是参照授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限与该奖励的预期期限大致相等。预期股息收益率考虑了这样一个事实，即公司从未支付过普通股的现金分红，也不会在可预见的将来支付任何现金分红。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。已发行基本股包括公司于2020年6月发行的预先筹集的认股权证的加权平均效应，行使该认股权证几乎不需要对普通股的交割。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中已发行普通股的基本和摊薄后的加权平均股包括的加权平均效应
归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的摊薄净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权、已发行限制性股票单位和未归属限制性普通股的摊薄效应，由库存股法确定。在公司报告净亏损的时期，归属于普通股股东的摊薄后每股普通股净亏损与归属于普通股股东的每股普通股基本净亏损相同，因为如果摊薄型普通股具有抗稀释作用，则不假定其已发行。
最近发布和通过的会计公告
财务会计准则委员会或其他标准制定机构会不时发布新的会计指南，这些指导是在生效之日由我们通过的，或者在某些允许提前采用的情况下，在生效日期之前通过。我们已经评估了最近发布的尚未生效的指导方针，并认为新指南不会对简明的合并经营业绩、现金流或财务状况产生重大影响。
10
公允价值测量
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司定期按公允价值计量的资产和负债是按照ASC 820的标准计量的，”公允价值衡量和披露”，它建立了衡量公允价值的三级估值层次结构，并扩大了财务报表对公允价值衡量标准的披露。估值层次结构基于截至计量日期资产或负债估值输入的透明度。这三个级别的定义如下：
等级 — 1 |
估值方法的输入是活跃市场中相同资产或负债的报价（未经调整）。 |
|
|
等级 — 2 |
估值方法的输入包括活跃市场中类似资产和负债的报价，以及在金融工具的整个期限内可以直接或间接观察到的资产或负债的投入。 |
|
|
等级 — 3 |
估值方法的输入是不可观察的，对公允价值计量很重要。 |
公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券、应付账款和应计负债。对于应付账款和应计负债，这些金融工具截至2023年3月31日和2022年12月31日的账面金额被视为代表其公允价值，因为它们的到期期限很短。
下表汇总了公司截至目前的现金等价物 2023年3月31日及其截至2022年12月31日的现金等价物和有价证券（该公司有
|
|
总计 |
|
|
引用 |
|
|
意义重大 |
|
|
意义重大 |
|
||||
|
|
（以千计） |
|
|||||||||||||
2023年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
投资于政府证券的货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
2022年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
投资于政府证券的货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
现金等价物总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府和机构证券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
有价证券总额 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
与公司投资相关的应计应收利息为美元
公司将其货币市场基金归类为公允价值层次结构中的一级资产，这些基金根据活跃市场的报价进行估值，不进行估值调整。
11
公司将其对美国国库证券、公司商业票据和公司债务证券（如果有）的投资归类为公允价值层次结构中的二级资产。这些投资的公允价值是通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估算的。定价服务采用行业标准估值模型，包括收入方法和市场方法，所有重要投入均可直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告的交易和经纪商/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据的预付款/违约预测以及其他可观察到的输入。
截至2023年3月31日，该公司有
有价证券
如上所述，该公司有
|
|
摊销 |
|
|
格罗斯 |
|
|
格罗斯 |
|
|
公允价值 |
|
||||
|
|
（以千计） |
|
|||||||||||||
2022年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府和机构证券 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
预付费用和其他流动资产包括以下内容：
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
预付研发费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
预付保险 |
|
|
|
|
|
|
||
其他预付费用和其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
固定资产，净资产包括以下内容：
|
|
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
有用生活 |
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
|
|
（以千计） |
|
|||||
计算机设备 |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
实验室设备 |
|
|
|
|
|
|
|
|||
家具和固定装置 |
|
|
|
|
|
|
|
|||
租赁权改进 |
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||
减去：累计折旧 |
|
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
折旧费用为 $
12
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
应计的研发费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计工资和相关费用 |
|
|
|
|
|
|
||
应计其他 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
普通股和预先注资的认股权证
2020年5月28日，公司与某些合格投资者（“买方”）签订了证券购买协议，由公司以私募方式出售
截至2023年3月31日，经修订和重述的公司注册证书授权公司最多签发
2022 年 9 月，该公司出售了
2022 年 ATM 协议
2022 年 11 月 10 日，公司与 Guggenheim Securities, LLC 签订了销售协议（“自动柜员机协议”），该协议涉及建立 “市场” 发行计划，根据该计划，公司最多可以出售总额为美元
根据自动柜员机协议，公司设定了出售自动柜员机股票的参数，包括要发行的自动柜员机股票数量、要求出售的时间段、对任何一个交易日可以出售的自动柜员机股票数量的限制以及不得低于该最低价格进行销售。根据《证券法》第415条的定义，根据自动柜员机协议出售自动柜员机股票（如果有），可以通过被视为 “市场发行” 的交易进行。公司向其投资银行支付的佣金等于
这个 ATM股票将根据公司在S-3表格上的注册声明进行发行和出售，该声明由公司于2022年11月10日提交，自2022年11月21日起生效（“注册声明”），
13
和 构成此类注册声明一部分的销售协议招股说明书。截至本10-Q表季度报告发布之日，
2020 年股权激励计划
董事会于2020年7月16日通过了2020年股权激励计划（“2020年计划”），公司股东于2020年9月29日批准了2020年计划。2020年计划取代了公司在2020年5月与Zafgen合并后假设的前期计划（“先前计划”）。先前计划下未偿还的期权将保持未偿还状态，保持不变，并受先前计划和相应奖励协议的条款的约束，并且不会根据先前计划发放进一步的奖励。但是，如果先前根据先前计划授予的任何奖励在2020年计划获得批准后到期、终止、取消或因任何原因被没收，则受该奖励约束的股份将添加到2020年计划股票池中，以便可用于根据2020年计划获得新的补助。
2020年计划规定授予激励性股票期权（“ISO”）、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位（“RSU”）奖励以及现金或其他股票奖励。ISO只能授予公司的员工，包括公司的高级职员、公司的员工，以及其关联公司的高级管理人员和员工。所有其他奖励均可授予公司的员工，包括公司的高管、公司的非雇员董事和顾问以及公司关联公司的员工和顾问。
在2020年计划允许的情况下，公司补充说
股票期权估值
下表按加权平均值列出了Black-Scholes期权定价模型中使用的假设，用于确定授予员工的股票期权的授予日期公允价值：
|
|
3月31日 |
|
|
|
|
2023 |
|
|
无风险利率 |
|
|
|
|
预期期限（以年为单位） |
|
|
|
|
预期波动率 |
|
|
|
|
股息收益率 |
|
|
|
14
股票期权
下表汇总了公司在本年度的股票期权活动 截至2023年3月31日的三个月（金额以百万计，股票、合同期限和每股数据除外）：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
加权 |
|
|
加权平均值 |
|
|
聚合 |
|
||||
|
|
|
|
|
平均值 |
|
|
剩余的 |
|
|
固有的 |
|
||||
|
|
的数量 |
|
|
运动 |
|
|
合同的 |
|
|
价值 (a) |
|
||||
|
|
股份 |
|
|
价格 |
|
|
期限（以年为单位） |
|
|
（单位：百万） |
|
||||
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
||||
授予的期权 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
期权被没收/过期 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
截至2023年3月31日的未缴款项 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
自 2023 年 3 月 31 日起可行使 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|||
已归属，预计将于2023年3月31日归属 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
期权授予
在截至2023年3月31日的三个月中，该公司授予了购买期权
截至2022年12月31日，根据2020年计划授予的未偿期权的总内在价值为美元
截至2023年3月31日，与根据2020年计划授予的未归属股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
激励性股票期权补助
在截至2023年3月31日的三个月中，该公司授予了购买期权
截至2023年3月31日，与授予的未归属激励期权相关的未确认补偿支出总额为美元
限制性股票单位
2023 年 1 月，根据 2020 年计划，向公司员工发放了 RSU，以保持关键员工的留用率。RSU 奖励的价值基于授予当日的公司股价。在 RSU 归属之前，不会发行作为限制性股票基础的股票。
15
在此期间与公司限制性股票有关的活动 截至2023年3月31日的三个月如下（以百万计，股票、合同条款和每股数据除外）：
|
|
|
|
|
加权 |
|
|
加权平均值 |
|
|
聚合 |
|
||||
|
|
|
|
|
平均值 |
|
|
剩余的 |
|
|
固有的 |
|
||||
|
|
的数量 |
|
|
授予日期 |
|
|
合同的 |
|
|
价值 (a) |
|
||||
|
|
股份 |
|
|
公允价值 |
|
|
期限（以年为单位） |
|
|
（单位：百万） |
|
||||
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
授予的限制性股票单位 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
没收的限制性股票单位 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
截至2023年3月31日的未缴款项 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
未归属，预计将于2023年3月31日归属 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
限制性股票单位补助
RSU 每年归属
截至2023年3月31日，RSU 的未确认薪酬支出总额为 $
股票薪酬
股票薪酬支出在简明合并运营报表中分类如下：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
知识产权许可
公司是2016年11月30日经修订的独家许可协议（“WFUHS许可证”）、与威克森林大学健康科学公司（“WFUHS”）以及与印第安纳大学（“IU”）签订的经修订的2016年11月30日独家许可协议（“IU 许可证”）的当事方。此类协议为公司在开发 CTI-1601 时使用的技术的某些专利权提供了可转让的全球许可。
16
作为根据这些协议授予的权利和许可的部分对价，公司将向WFUHS和IU分别支付许可产品净销售额的较低个位数百分比的特许权使用费，具体取决于是否存在涵盖此类产品的有效专利。作为这些协议的额外对价，公司有义务向WFUHS和IU分别支付某些里程碑式的款项，最高为美元
如果公司需要支付IU对价，则公司可以扣除
2022 年 10 月，该公司启动了一项第 2 期研究的剂量。根据WFUHS许可证和IU许可证的条款，该公司确认的里程碑支出为美元
除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议都从其生效日期一直持续到许可专利的最后到期。
租赁
2018 年 11 月 5 日，公司签订了位于宾夕法尼亚州费城的办公和实验室空间的经营租约，生效日期为
2019年8月8日，公司签订了位于宾夕法尼亚州巴拉辛威德的办公空间的经营租约，自2019年12月15日起生效，期限为
2020 年 5 月 28 日，公司收购了一份不可取消的经营租约，租期约为
2020年10月27日，公司与马萨诸塞州市政协会（“分租户”）签订了转租协议（“转租协议”），根据该协议，公司将整个场所转租给子租户。转租的初始期限开始于
17
转租协议规定的初始年基本租金为美元
运营租赁产生的费用为美元
截至这些租赁协议下到期的租赁负债的到期日 2023 年 3 月 31 日如下：
|
|
正在运营 |
|
|
（以千计） |
租赁 |
|
||
截至 2023 年 12 月 31 日的九个月 |
|
$ |
|
|
截至2024年12月31日的财年 |
|
|
|
|
截至2025年12月31日的财年 |
|
|
|
|
截至2026年12月31日的财年 |
|
|
|
|
截至2027年12月31日的财年 |
|
|
|
|
此后 |
|
|
|
|
租赁付款总额 |
|
|
|
|
减去：估算利息 |
|
|
( |
) |
租赁负债的现值 |
|
$ |
|
|
法律诉讼
公司目前不是任何诉讼的当事方，管理层也不知道有任何针对公司的未决诉讼或威胁要提的诉讼，该公司认为这些诉讼会对公司的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生重大影响。
18
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告（“季度报告”）中其他地方的简明合并财务报表和相关附注以及我们向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注以及管理层对截至2022年12月31日的财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读上2023 年 3 月 14 日（“2022 年年度报告”）。本讨论和分析中包含的或本季度报告其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述基于我们对未来结果的信念和预期，并受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致我们的实际业绩与预期结果存在重大差异。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。除了本季度报告的 “风险因素” 和 “关于前瞻性陈述的警示性说明” 部分外，您还应阅读我们 2022 年年度报告中包含的 “风险因素” 部分，以讨论可能导致实际业绩与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用我们的新型细胞穿透肽（“CPP”）技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。我们的主要候选产品 CTI-1601 是一种皮下给药的重组融合蛋白，旨在向 FA 患者的线粒体输送 frataxin（“FXN”），一种必需蛋白。FA 是一种罕见、进行性且致命的疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的 FXN。目前，没有治疗方案可以解决FA的核心缺陷，即低水平的FXN。CTI-1601 是第一种旨在提高 FA 患者 FXN 水平的潜在疗法。
我们已经完成了两项针对FA患者的1期临床试验。我们还获得了 FDA 颁发的 CTI‑1601 孤儿药称号、快速通道认证和罕见儿科疾病称号。此外，我们还获得了欧盟委员会颁发的 CTI-1601 孤儿称号和EMA的优先药物（“PRIME”）称号。与根据传统的FDA或EMA程序考虑批准的产品相比，获得此类指定或正面意见可能不会加快开发、审查或批准的速度，也不能确保获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）或欧洲药品管理局（“EMA”）的最终批准。
我们相信，我们的CPP平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶标，有可能使其他罕见病和孤儿病的治疗成为可能。我们打算使用我们的专有平台来靶向以细胞内内容或活性缺陷或改变为特征的其他孤儿适应症。
自成立以来，我们几乎将所有资源投入到开发 CTI-1601、建立我们的知识产权组合、开发第三方制造能力、业务规划、筹集资金以及为此类运营提供一般和管理支持上。
CTI-1601 计划更新
2021 年 5 月 20 日，我们宣布已获得 FA 中 CTI-1601 的 PRIME 称号。通过PRIME，EMA为药物开发者提供早期和积极的支持，以优化有关药物益处和风险的可靠数据的生成，并加快对药物应用的评估，从而使这些药物能够更早地到达患者手中。PRIME 的称号既基于临床前数据，也基于来自 FA 患者 CTI-1601 1 期项目的耐受性数据。
2021 年 5 月，我们在 2020 年 12 月完成单剂量递增剂量 (“SAD”) 试验，并于 2021 年 3 月完成多剂量递增剂量 (“MAD”) 试验的剂量后，报告了第一阶段FA项目的积极营收数据。这些试验的数据证明了概念验证，表明在所有评估的组织（口腔细胞、皮肤和血小板）中，与安慰剂相比，每天皮下注射 CTI-1601 可使基线的 FXN 水平呈剂量依赖性增加。每天皮下注射 50 mg 和 100 mg CTI-1601 后，在外周组织（口腔细胞）中达到的 FXN 水平等于或超过表型正常的杂合子携带者预期的 FXN 水平。没有发生与 MAD 或 SAD 试验相关的严重不良事件。
19
同样在 2021 年 5 月，FDA 暂停了我们的 CTI-1601 临床计划，此前我们向该机构通报了为期 26 周的 NHP 毒理学研究的最高剂量水平的死亡率，该研究旨在支持延长 CTI-1601 患者的剂量。在暂停时，我们没有进行过有患者入组或入组的介入性临床试验。
2022 年 2 月，在回应我们向 FDA 提交的完整答复时，美国食品药品管理局表示维持临床封存，需要更多数据来解决临床封锁问题。随后，我们向美国食品和药物管理局提交了C类会议的申请，该申请获得批准并于2022年7月举行。我们提交了一份完整的答复，其中包含了美国食品药品管理局在会议上要求的其他信息以及有关2022年8月拟议研究的信息。
2022 年 9 月，在 C 型会议和公司提交完整答复后，美国食品药品管理局允许针对 FA 患者 CTI-1601 进行为期四周的 2 期安慰剂对照剂量探索试验 25 mg 队列继续进行。与这一决定有关的是，美国食品药品管理局解除了对 CTI-1601 临床开发计划的全面临床封锁，并实施了部分临床冻结。剂量探索试验旨在进一步表征 CTI-1601 的安全性、PD 和 PK 特征，以提供有关长期剂量和剂量方案的信息。
2023 年 5 月，我们报告了针对 FA 患者 CTI-1601 的为期四周的 2 期安慰剂对照剂量探索试验 25 mg 队列的初步数据。安全数据表明，反复皮下注射 25 mg CTI-1601 时，在 14 天内每天给药，然后每隔一天给药，直到第 28 天，通常耐受性良好。与安慰剂相比，持续 14 天每天皮下注射 25 mg CTI-1601 可使所有评估组织（皮肤和口腔细胞）中的 frataxin 水平比基线升高。在我们与美国食品和药物管理局互动的过程中，该机构要求从我们提交给该机构的试验中获得解盲数据。我们已经向美国食品和药物管理局提交了解盲数据，并计划在本季度晚些时候与该机构举行会议，讨论获得批准以启动2期试验的50 mg队列所需的信息。在收到即将举行的 FDA 会议的反馈后，我们预计将在 2023 年第三季度提供 CTI-1601 计划下一步的最新进展。
融资活动
迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、出售购买普通股的预筹认股权证的收益、2020年收购与Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合并后的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金，以及在2020年与扎夫根合并之前，Chondrial Holdings, LLC的资本出资。
2022 年 9 月，我们在承销发行中出售了 25,558,750 股普通股，扣除发行成本后的净收益为 7,520 万美元。
2022 年 11 月，我们与一家投资银行签订了销售协议（“自动柜员机协议”），该协议涉及建立 “市场” 发行计划，规定通过作为销售代理的投资银行不时出售总额不超过5,000万美元的普通股。
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，也不希望在可预见的将来通过产品的销售产生任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并获得了监管部门的批准或与第三方就我们的候选产品达成了合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。
运营费用
自成立以来，我们的大部分运营支出主要包括研发以及一般和管理成本。
20
研究和开发费用
研发费用主要由与我们的产品研发工作相关的成本组成，按发生时记为支出。研发费用主要包括：
目前，我们无法合理估计或知道完成 CTI-1601 或我们可能开发的任何其他候选产品的临床和商业开发所需工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测候选产品的销售何时（如果有的话）将开始大量净现金流入。CTI-1601 或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：
这些变量在开发候选产品方面的结果发生变化都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。例如，如果美国食品药品管理局或其他监管机构要求我们进行额外的非临床或临床试验，而非我们目前预计的完成候选产品的临床开发所需的非临床或临床试验，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到重大延迟，我们可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成临床开发。
一般和管理费用
一般和管理费用（主要由人事成本组成，包括工资、相关福利和股票薪酬）、与我们的行政、财务、信息技术相关的成本以及成本
21
与其他行政职能有关。一般和管理费用还包括保险费用和审计、税务和法律服务的专业费用，包括为我们的知识产权寻求专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇用更多员工来实施、改善和扩展我们的运营、财务、商业和管理系统，我们的一般和管理费用将增加。
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的经营业绩：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
增加 |
|
|||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
（减少） |
|
|||
|
|
（以千计） |
|
|||||||||
运营报表数据： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
4,562 |
|
|
$ |
5,806 |
|
|
$ |
(1,244 |
) |
一般和行政 |
|
|
3,075 |
|
|
|
3,081 |
|
|
|
(6 |
) |
运营费用总额 |
|
|
7,637 |
|
|
|
8,887 |
|
|
|
(1,250 |
) |
运营损失 |
|
|
(7,637 |
) |
|
|
(8,887 |
) |
|
|
1,250 |
|
其他收入（支出），净额 |
|
|
1,111 |
|
|
|
(56 |
) |
|
|
1,167 |
|
净亏损 |
|
$ |
(6,526 |
) |
|
$ |
(8,943 |
) |
|
$ |
2,417 |
|
研究和开发费用
截至2023年3月31日的三个月中，研发费用与截至2022年3月31日的三个月相比减少了120万美元。研发支出的减少主要是由非临床开发成本减少70万美元（主要与工艺开发成本降低有关）、药物制造成本减少40万美元以及临床试验费用减少10万美元所推动的。
一般和管理费用
截至2023年3月31日的三个月的一般和管理费用与截至2022年3月31日的三个月的一般和管理费用相当。招聘和专业服务费的减少被股票薪酬支出和其他人事相关费用的增加所抵消。
其他收入（支出），净额
2023年第一季度其他收入（支出）净额为110万美元（收入），而2022年第一季度的支出为（10万美元）。2023年第一季度主要与利息收入有关，与2022年第一季度相比，利息收入有所增加，这是由于更高的投资基础和更高的利率。
流动性和资本资源
22
自成立以来，我们没有从任何来源产生任何收入，包括来自产品销售，并且在运营中蒙受了巨大的营业亏损和负现金流。我们已将几乎所有的资源投入到开发 CTI-1601、建立我们的知识产权组合、发展第三方制造能力、业务规划、融资以及为此类业务提供一般和管理支持上。
现金流
下表汇总了我们在下文列出的每个时期的现金来源和用途：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
（以千计） |
|
|||||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(7,551 |
) |
|
$ |
(7,533 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
92,250 |
|
|
|
— |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
84,699 |
|
|
$ |
(7,533 |
) |
用于经营活动的净现金
在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动使用了760万美元的现金，这是我们的净亏损650万美元，经非现金支出调整后为130万美元，运营资产和负债变动导致的现金来源为230万美元。如上所述，我们的净亏损主要归因于与 CTI-1601 计划相关的研发活动以及一般和管理费用。非现金支出主要是股票薪酬支出。运营资产和负债的变化主要是由于应付账款和应计费用的减少。
在截至2022年3月31日的三个月中，经营活动使用了750万美元的现金，这是我们的净亏损890万美元，经非现金支出调整后为170万美元。如上所述，我们的净亏损主要归因于与 CTI-1601 计划相关的研发活动以及一般和管理费用。非现金支出主要包括股票薪酬支出。运营资产和负债的变化主要是由于应计费用减少，但被应付账款和预付费用的增加所抵消。
投资活动提供的净现金
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动从有价债务证券到期日中提供了9,230万美元的现金。
在截至2022年3月31日的三个月中，没有任何投资活动。
融资活动提供的净现金
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，没有任何融资活动。
关键会计政策与重要判断和估计
我们的简明合并财务报表是根据公认会计原则编制的。合并财务报表和相关披露的编制要求我们做出影响报告的资产、负债、成本和支出金额以及相关披露的估算和假设。我们认为，下述会计政策中涉及的估计和假设可能对我们的合并财务报表产生最大的潜在影响，因此，将其视为我们的关键会计政策。我们会持续评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计有所不同。
研发费用
某些研发活动（例如制造、非临床研究和临床试验）的成本通常是在使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对完成特定任务的进展进行评估的基础上确认的，因此，这些成本被视为制造、非临床和临床费用管理层对制造、非临床和临床费用进行重要判断和管理审查的领域。该流程包括审查未完成的合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通
23
确定代表我们提供的服务，并在尚未开具发票或以其他方式通知我们实际成本的情况下估算所提供的服务水平和由服务产生的相关成本。我们与供应商和供应商合作，确保我们对研发费用的估算是合理的。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加对研发的投资，以便通过更多的临床试验推进 CTI-1601。因此，我们预计，随着我们进行 CTI-1601 和/或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研发费用将在可预见的将来增加。
股票补偿费用
我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予当日的公允价值来衡量授予员工、非雇员顾问和董事的所有股票奖励。Black-Scholes期权定价模型需要使用高度主观的假设来确定股票奖励的公允价值。我们的期权定价模型中使用的假设代表了管理层的最佳估计。这些估计很复杂，涉及许多变量、不确定性和假设以及管理层判断的应用，因此它们本质上是主观的。如果因素发生变化并使用不同的假设，那么我们的股票薪酬支出将来可能会有重大差异。
在2020年5月28日之前，我们是一家私营公司，缺乏公司特定的普通股历史和隐含波动率信息。在2023年1月1日之前，公司仅根据具有可比特征（包括企业价值、风险状况和行业地位）的上市同行公司的历史波动率来估算其预期的普通股价格波动率。从2023年1月1日开始，公司开始将其从2020年6月开始的历史数据（继2020年与Zafgen合并之后）与历史同行群体混合。我们会定期评估我们的同行群体，以评估已确定的公司可能不再与我们相似的情况的变化，在这种情况下，将在计算中使用股票价格已公开的更合适的公司。我们预计将继续这样做，直到我们获得有关我们自己交易的股票价格波动的完整历史数据。
对于符合 “普通期权” 资格的奖励，我们的股票期权的预期期限是使用 “简化” 方法确定的。无风险利率是参照授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限与该奖励的预期期限大致相等。预期的股息收益率考虑了这样一个事实，即我们从未支付过普通股的现金分红，也不会在可预见的将来支付任何现金分红。
这些奖励的薪酬支出在必要的服务期限内予以确认，服务期通常是相应奖励的归属期。通常，我们仅根据基于服务的归属条件发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在没收行为发生时予以核算。
我们在简明的合并运营报表中对股票薪酬支出和综合亏损进行分类，其分类方式与奖励获得者的工资成本的分类或奖励获得者的服务付款的分类方式相同。
运营资本要求
我们尚未将任何产品商业化，并且预计在几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入（如果有的话）。
迄今为止，我们已经蒙受了净亏损。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们的净亏损分别约为650万美元和890万美元。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为1.581亿美元，现金和现金等价物为1.115亿美元，不包括130万美元的限制性现金。
损失主要源于与研发活动有关的成本，以及与开发 CTI-1601 和我们的运营相关的一般和管理成本。我们预计在可预见的将来将产生巨额费用和营业亏损，因为我们预计将继续产生与正在进行的活动相关的费用，前提是我们：
24
我们认为，根据我们目前的运营计划，自向美国证券交易委员会提交这些财务报表之日起，我们的现金和现金等价物将能够为至少未来十二个月的运营支出和资本支出需求提供资金。如果我们在临床试验中遇到意想不到的延迟，或者我们的运营计划与当前的假设相比还有其他意想不到的变化对我们的运营产生负面影响，我们可能会减少支出，以进一步扩大现有的现金资源。在我们能够创造可观收入之前（如果有的话），我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源相结合来寻求额外资金。债务的产生将导致固定还款义务增加，我们可能需要同意某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力、最低现金余额、限制我们收购、出售或许可知识产权的能力以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
如果有的话，也无法保证我们能够以可接受的条件筹集足够的额外资本。如果此类额外融资不能以令人满意的条件提供，或者金额不足，或者我们没有足够的授权股份，则我们可能被要求推迟、限制或消除商业机会的发展，我们实现业务目标、竞争力以及业务、财务状况和经营业绩的能力将受到重大不利影响。我们还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式在不理想的阶段寻求资金，我们可能被要求放弃对某些技术或候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治紧张局势、资本市场的波动和其他不利的宏观经济事件，包括通货膨胀压力、银行不稳定和美国政府管理联邦债务限额的能力以及健康危机对全球金融市场的潜在影响，可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时和/或以可接受的条件获得足够的资金，我们可能需要大幅削减、推迟或终止我们的一项或多项研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合扩张或商业化前工作，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。某些限制性条款，例如限制我们承担额外债务的能力，对我们收购、出售或许可知识产权的能力的限制，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
资产负债表外安排
在本报告所述期间，我们没有美国证券交易委员会适用规则所定义的任何资产负债表外安排，例如与未合并实体或金融合伙企业的关系，通常被称为结构性融资或特殊目的实体，其目的是促进无需反映在资产负债表上的融资交易。
最近发布的会计公告
请阅读本10-Q表季度报告第1项第一部分中包含的简明合并财务报表附注2，以了解适用于我们业务的最新会计声明（如果有）的描述。
其他公司信息
没有。
25
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露
根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第12b-2条的定义，我们是 “小型申报公司”，无需在本项目下提供信息。
第 4 项。 控制和程序
我们维持 “披露控制和程序”，该术语在《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和我们的首席财务官，以便及时做出必要的决定披露。
任何披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标。
关于截至2023年3月31日的季度，在我们管理层的监督和参与下，我们对披露控制和程序的设计和运作有效性进行了评估。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。
管理层不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论构思和操作多么良好，都只能为控制系统的目标的实现提供合理而非绝对的保证。此外，控制系统的设计必须反映出存在资源限制的事实，并且必须将控制的好处与其成本相比加以考虑。由于具有成本效益的控制系统存在固有的局限性，对财务报告内部控制的评价无法绝对保证不会发生因错误或欺诈造成的错报，也无法绝对保证所有控制问题和欺诈事件（如果有的话）已经或将要被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年3月31日的财季中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
26
第二部分-其他R 信息
第 1 项。法律诉讼程序
在正常业务过程中，我们会不时受到法律诉讼中提出的索赔。据我们所知，在截至2023年3月31日的三个月中，没有任何可以合理预期会对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的法律行动，截至本季度报告发布之日，没有任何可能或悬而未决的法律行动。
第 1A 项。Risk 个因子
您应该仔细考虑我们 2022 年年度报告中标题为 “第 1A 项” 的风险因素。风险因素。”我们 2022 年年度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第 2 项。 未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。 优先证券违约
没有。
第 4 项。 矿山安全披露
不适用。
第 5 项。 其他信息
没有。
27
第 6 项。E展览
作为本季度报告的一部分提交的证物列在附录索引中，该索引以引用方式纳入此处。
展览索引
展品编号 |
|
描述 |
|
|
|
31.1* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
31.2* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
32.1** |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350节对首席执行官和首席财务官进行认证。 |
|
|
|
101.INS* |
|
内联 XBRL 实例文档-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中 |
|
|
|
101.SCH* |
|
内联 XBRL 分类扩展架构文档。 |
|
|
|
101.CAL* |
|
内联 XBRL 分类扩展计算文档。 |
|
|
|
101.DEF* |
|
内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 |
|
|
|
101.LAB* |
|
内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 |
|
|
|
101.PRE* |
|
内联 XBRL 分类扩展演示文稿链接文档。 |
104 |
|
封面交互式数据文件（格式为行内 XBRL，包含在附录 101 中） |
* 随函提交。
** 随函提供。
28
签名URES
根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
|
|
LARIMAR THERAPEUTICS, IN |
||
|
|
|
||
日期：2023 年 5 月 15 日 |
|
来自： |
|
/s/Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
|
|
|
|
Carole S. Ben-Maimon，医学博士 |
|
|
|
|
总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
|
|
|
|
|
日期：2023 年 5 月 15 日 |
|
来自： |
|
/s/ 迈克尔·切拉诺 |
|
|
|
|
迈克尔·切拉诺 |
|
|
|
|
首席财务官 （首席财务和会计官） |
29