附录 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1680581/000095017023021958/img189780767_0.jpg 

 

 

Fulcrum Therapeutics 公布最近的业务亮点和财务业绩

2023 年第一季度

― 被任命为亚历克斯·萨皮尔首席执行官兼总裁，2023 年 7 月 1 日生效 ―

― 有望在 23 年下半年完成 losmapimod 治疗面部肌肉萎缩症 (FSHD) 的 3 期 REACH 试验的注册 ―

― 继续与美国食品药品监督管理局 (FDA) 进行积极讨论，以解决镰状细胞病 (SCD) 中 FTX-6058 的临床搁置问题 ―

― 电话会议和网络直播定于美国东部时间今天上午 8:00 举行 ―

 

马萨诸塞州剑桥——2023年5月15日——Fulcrum Therapeutics, Inc.®（以下简称 “公司”）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家专注于改善基因定义罕见疾病患者生活的临床阶段生物制药公司，今天公布了2023年第一季度的财务业绩，并提供了业务最新情况。

 

Fulcrum临时总裁兼首席执行官罗伯特·古尔德博士表示：“随着今天宣布亚历克斯为我们的下一任首席执行官兼总裁，Fulcrum在2023年第一季度结束时处于强势地位，对未来充满希望。”“在我们努力解决 FTX-6058 的临床困境的同时，我们将继续与 FDA 进行富有成效的对话。此外，我们仍有望在2023年下半年完成3期REACH试验的注册，这将使我们离可能为FSHD患者提供第一种获得美国食品药品管理局批准的疗法又近了一步。”

 

主要业务更新

 

FTX-6058

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2023 年 2 月 23 日，美国食品药品管理局将可能用于治疗 SCD 的 FTX-6058 的研究性新药 (IND) 申请全面暂停临床搁置。
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该机构在来文中指出了先前在2022年4月、10月和12月提交的临床前数据，对美国食品药品管理局2023年2月初关于我们在2023年2月中旬提交的数据的信息请求的回应，以及使用其他多梳抑制复合物2（PRC2）抑制剂观察到的血液系统恶性肿瘤的非临床和临床证据。
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正在与该机构就 FTX-6058 的临床保留进行积极讨论。
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2023年3月报告但在临床暂停之前获得的初步数据显示，在SCD1b期临床试验的12mg剂量队列中，一名受试者的绝对胎儿血红蛋白（hbF）比基线增加了10.0％，治疗42天后的总HbF水平为24.9％。
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截至 2023 年 3 月的数据截止日期，FTX-6058 的耐受性总体良好，没有药物相关治疗的紧急严重不良事件，也没有因治疗紧急不良事件而停药。

 

洛斯马莫德

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REACH 3期关键试验的注册工作正在进行中，该试验在美国、加拿大和欧洲的临床试验中评估洛斯马匹莫德在FSHD中的作用。
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有望在2023年下半年完成注册。

 

企业最新消息

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宣布亚历克斯·萨皮尔将加入Fulcrum，担任总裁兼首席执行官和董事会成员，自 2023 年 7 月 1 日起生效。在担任新职务之前，萨皮尔先生将担任临时总裁兼首席执行官的特别顾问，自2023年5月12日起生效。
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2023 年 1 月完成了普通股的承销公开发行，筹集了约 1.173 亿美元的净收益。
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埃丝特·拉贾韦卢辞去首席财务官职务，自2023年4月21日起生效。Rajavelu女士担任咨询职务，以确保Fulcrum财务运营的连续性。

2023 年第一季度财务业绩

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现金状况：截至2023年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.978亿美元，而截至2022年12月31日为2.029亿美元。
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协作收入：2023 年第一季度的协作收入为 30 万美元，而 2022 年第一季度为 260 万美元。
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研发费用：2023年第一季度的研发费用为1,670万美元，而2022年第一季度的研发费用为1780万美元。减少的110万美元主要是由于研发人员减少，但与REACH进展相关的成本增加部分抵消。
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G&A费用：2023年第一季度的一般和管理费用为1150万美元，而2022年第一季度为1,080万美元。增加70万美元的主要原因是股票薪酬支出增加。
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净亏损：2023年第一季度的净亏损为2480万美元，而2022年第一季度的净亏损为2590万美元。

 

财务指导

Fulcrum预计，到2025年中期，其现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营支出和资本支出需求提供资金。

 

电话会议和网络直播

Fulcrum Therapeutics, Inc. 将于美国东部时间今天上午 8:00 举行电话会议和网络直播，回顾第一季度和2023年最近的业务亮点和财务业绩。个人可以通过点击此处的链接注册电话会议。注册后，参与者将收到拨号和允许他们访问通话的唯一密码。网络直播可通过Fulcrum网站www.fulcrumtx.com的投资者关系部分或点击此处观看。网络直播结束后，还将在90天内提供存档重播。

关于 Fulcrum Therape
Fulcrum Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于在医疗需求高度未得到满足的地区改善基因定义的罕见疾病患者的生活。Fulcrum 的两个主要临床开发项目是用于治疗面肩部肌营养不良症 (FSHD) 的小分子 losmapimod 和 FTX-6058，一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子，用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病，该项目目前处于美国食品药品监督管理局发布的全面临床暂停阶段。该公司的专有产品引擎FulcrumSeek可以识别出可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问 www.fulcrumtx.com 然后在 Twitter @FulcrumTx 和 LinkedIn 上关注我们。

关于 FTX-6058
FTX-6058 是一种正在研究的胚胎外胚层发育 (EED) 口服小分子抑制剂，它是使用 Fulcrum 的专有发现引擎 FulcrumSeek 发现的。抑制 EED 会导致包括 BCL11A 在内的关键胎儿珠蛋白抑制因子严重下调，从而导致胎儿血红蛋白 (hbF) 增加。FTX-6058 正在开发用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病。SCD的初始数据证明了概念验证，并达到了与潜在患者整体受益相关的HbF绝对增加水平。截至 2023 年 3 月的数据截止日期，暴露时间长达三个月的 SCD 患者 FTX-6058 的耐受性总体良好，没有报告严重的紧急治疗不良事件。FTX-6058 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 快速通道认证和孤儿药称号，用于治疗 SCD。FTX-6058 目前处于美国食品药品管理局发布的全面临床冻结期。

关于镰状细胞病
镰状细胞病（SCD）是一种由六溴二苯基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，它是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内输送氧气。这种突变的结果是氧气输送效率降低，形成了镰状的红细胞。这些镰状细胞的灵活性远不如健康细胞，可以阻塞血管或破坏细胞。SCD患者通常会遭受严重的临床后果，可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝病和预期寿命缩短。

关于 Losmapimod
洛斯马莫德是一种选择性的 p38α/β 丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 抑制剂。在Fulcrum发现p38α/β抑制剂在减少DUX4表达中的作用并对已知化合物进行了广泛审查之后，Fulcrum独家获得了葛兰素史克的洛斯马匹莫德的许可。2b reduX4期试验报告的结果表明，疾病进展减缓，功能得到改善，包括对上肢力量产生积极影响，支持洛斯马匹莫德有可能成为FSHD治疗的变革性疗法。尽管洛斯马莫德以前从未在肌肉萎缩症中应用过，但在多个其他适应症的临床试验中，已有3600多名受试者对其进行了评估，没有将洛斯马莫德归因于洛斯马匹莫德的安全信号。洛斯马匹莫德已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认证和孤儿药称号，用于治疗FSHD。Losmapimod目前正在一项针对FSHD（NCT05397470）患者的为期48周的3期多中心随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究中进行评估。

关于 FSHD
FSHD 是一种严重、罕见、进行性和使人衰弱的疾病，尚无批准的治疗方法。其特征是骨骼肌脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要累及面部、肩胛骨和肩部、上臂和腹部。对患者的影响包括开展日常生活活动的能力严重下降、上肢功能丧失、活动能力丧失和独立性以及慢性疼痛。FSHD 是肌肉萎缩症最常见的形式之一，据估计，仅在美国就有 16,000 至 38,000 名患者。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于Fulcrum临床试验的明示或暗示声明，包括REACH注册的完成；FTX-6058 的临床搁置，包括Fulcrum解决此类搁置的能力；Fulcrum的现金渠道；以及Fulcrum为FSHD患者提供经美国食品药品管理局批准的疗法的能力等。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中阐述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与解决 FTX-6058 的临床搁置和回应 FDA 的要求相关的风险；Fulcrum 继续在临床试验中推进其候选产品的能力；在预期或根本的时间表内启动和注册临床试验；获得并维持美国食品药品管理局和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制洛斯马匹莫德临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果，FTX-6058（如果恢复）和任何其他候选产品；获得、维护或保护与候选产品相关的知识产权；管理开支；实现战略调整的预期收益；管理高管和员工流失，包括整合新的首席执行官；筹集实现其业务目标所需的大量额外资金等。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素（其中任何一个都可能导致Fulcrum的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩不同）的讨论，请参阅Fulcrum最近向美国证券交易委员会提交的文件中的 “风险因素” 部分以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了Fulcrum截至本文发布之日的观点，不应将其视为Fulcrum在本文发布之日之后的任何日期的观点。Fulcrum预计，随后的事件和事态发展将导致Fulcrum的观点发生变化。但是，尽管Fulcrum可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulcrum明确表示不承担任何这样做的义务。

 

Fulcrum Therapeutics,

精选合并资产负债表数据

（以千计）

（未经审计）

 

 

3月31日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

297,840

 

 

$

202,921

 

营运资金 (1)

 

 

288,423

 

 

 

190,794

 

总资产

 

 

321,120

 

 

 

226,685

 

股东权益总额

 

 

296,256

 

 

 

198,942

 

(1) Fulcrum 将营运资金定义为流动资产减去流动负债。

Fulcrum Therapeutics,

合并运营报表

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）

 

 

 

三个月已结束
3月31日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

协作收入

 

$

295

 

 

$

2,592

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

16,715

 

 

 

17,831

 

一般和行政

 

 

11,520

 

 

 

10,759

 

运营费用总额

 

 

28,235

 

 

 

28,590

 

运营损失

 

 

(27,940

)

 

 

(25,998

)

其他收入，净额

 

 

3,161

 

 

 

70

 

净亏损

 

$

(24,779

)

 

$

(25,928

)

基本和摊薄后的每股净亏损

 

$

(0.41

)

 

$

(0.64

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

59,722

 

 

 

40,644

 

 

联系人：

 

投资者：
克里斯·卡拉布雷斯

LifeSci 顾问有限公司

ccalabrese@lifesciadvisors.com

917-680-5608

媒体：
迪·史密斯
企业传播执行总监
Fulcrum Therapeutics,
dsmith@fulcrumtx.com
202-746-1324