附录 99.1
Benitec Biopharma 发布了 2023 年第三季度财务业绩并提供运营最新情况
9 名受试者加入了 OPMD 临床开发计划
加利福尼亚州海沃德，2023 年 5 月 15 日 Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（Benitec 或 公司）是一家处于开发阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的DNA定向RNA干扰（ddrNaI）平台开发新型遗传药物， 今天公布了截至2023年3月31日的第三财季的财务业绩。公司已向美国 证券交易委员会提交了截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告。
Benitec执行董事长兼首席执行官Jerel A. Banks博士说，我们将继续筛选OPMD受试者并将其纳入美国临床研究地点的自然历史研究， ，注册进展迅速。迄今已注册了 9 名受试者，目前的注册速度支持我们的核心临床 开发目标，即在 2H2023 中对 OPMD 受试者使用 BB-301，并在 2H2023 中披露一名或多名接受 BB-301 的受试者的临时安全性和有效性数据。
班克斯博士继续说：“在与机构审查委员会和地区监管机构正在进行的讨论之前，我们仍然专注于在 加拿大和法国开设更多的临床研究场所。在这些讨论取得进展的同时，我们将继续推进 美国的 BB-301 开发，预计将在 2023 年第二日历季度收到美国 FDA 对 BB-301 研究性新药 (IND) 申请的回应。
运营更新
下文概述了与开发用于治疗眼咽部肌营养不良症 (OPMD) 的 BB-301 相关的关键里程碑 以及其他公司最新消息：
BB-301 临床开发项目概述：
| • | BB-301 临床开发计划将在美国 州、加拿大和法国进行，该计划的主要内容总结如下： |
| • | 该计划将包括大约 76 周的随访，我们 预计将包括： |
| • | OPMD 自然历史 (NH) 研究：6个月的治疗前观察期，用于评估每位研究参与者的 OPMD 衍生性吞咽困难（吞咽障碍）的基线倾向和自然病史。 |
| • | BB-301 给药：为期 1 天 的 BB-301 给药，开始参与 1b/2a 期单臂、开放标签、顺序、剂量递增队列研究。 BB-301 将直接输送到每个研究对象的咽部肌肉。 |
| • | 1b/2a 期治疗评估：给药后随访 52 周，对 BB-301 1b/2a 期治疗研究的主要和次要终点进行最终评估，预计在给药 BB-301 后的每 90 天期结束时将公布中期安全性和有效性结果。 |
| • | OPMD NH 研究将描述每个 OPMD 受试者在基线时所承受的吞咽困难水平，并通过使用以下定量放射照相测量方法（即视频荧光镜吞咽研究或 VFSS）评估 随后的吞咽困难进展。下文概述的 VFSS 共同提供了对全球 吞咽功能和咽部收缩肌（即功能恶化推动OPMD疾病进展的肌肉）功能的客观评估： |
| • | 咽部总残留物% (C2-4)2 |
| • | 最大收缩时咽部区域 (phamPC) |
| • | 吞咽毒性量表的动态成像等级（摘要） |
| • | 谷状残留物 % (C2-4)2，吡啶类鼻窦残留物% (C2-4)2，以及其他咽部 残留物% (C2-4)2 |
| • | 标准化残留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| • | 咽部构造比例 (PCR) |
| • | NH 研究还将采用全球吞咽能力和口咽吞咽困难的临床测量方法，以及 以及两种不同的患者报告的结果工具，旨在评估口咽吞咽困难。 |
| • | 在 NH 研究中完成 6 个月的随访后，参与者将有资格报名参加 BB-301 1b/2a 期治疗研究。 |
| • | BB-301 1b/2a 期治疗研究： |
| • | 这个 人类首创(FIH) 研究 将评估肌肉注射 BB-301 给药 OPMD 受试者的安全性和临床活性。 |
| • | FIH研究的主要终点将是安全性。 |
| • | 次要终点旨在通过使用一系列临床和视频荧光镜评估来确定 BB-301 对被诊断患有吞咽困难的 OPMD 受试者吞咽效率、吞咽安全性和咽收缩肌功能的影响。至关重要的是，FIH研究中使用的每项临床和 视频荧光镜评估都将等同于NH研究中采用的评估，以促进比较临床和统计分析。 |
| • | 将在 BB-301 肌肉注射后的每 90 天 期间（第 1 天）对主要和次要终点进行评估。 |
| • | 在 NH 研究期间进行的 VFSS 和临床 吞咽评估为特征，每位 OPMD 研究参与者观察到的 NH 吞咽困难将作为 BB-301 从 NH 研究转为 BB-301 第 1b/2a 期治疗研究后安全性和有效性比较评估的基线。 |
| • | 2022 年 12 月，Benitec 开始在美国的主要临床研究地点筛查 OPMD 受试者。 |
| • | 2023 年 1 月，Benitec 宣布将第一名 OPMD 受试者报名参加新罕布什尔州研究。截至今天，已有9名受试者参加了美国的NH研究。 |
| • | 在美国临床研究地点，OPMD 受试者报名参加 NH 研究的速度支持了我们的核心临床开发目标，即：（1）在 2H2023 中向 OPMD 受试者服用 BB-301，以及（2）在 2H2023 中披露一名或多名接受 BB-301 治疗的受试者的临时安全性和有效性数据。 |
| • | Benitec执行董事长兼首席执行官杰雷尔·班克斯医学博士，将出席5月16日星期二在以色列特拉维夫举行的OPMD 国际会议第四, 2023. |
临床开发计划的法规更新：
北美：
| • | 加拿大主要临床研究地点 向研究伦理委员会（REB）正式提交的全面的NH研究试验包已完成，Benitec正在等待REB的正式回应。 |
| • | 要在加拿大开始临床研究场所激活和OPMD患者 筛查和入组，必须获得REB的批准。 |
| • | BB-301 研究性新药 (IND) 申请预计将在 2023 年第二个日历季度获得美国 FDA 的接受。 |
| • | 在美国的 1b/2a 期治疗研究中，开始对患有 BB-301 的 OPMD 受试者 进行给药需要接受 BB-301 IND。 |
| • | BB-301 临床试验申请 (CTA) 预计将在 2H2023 中获得批准。 |
| • | 在加拿大 1b/2a 期治疗研究中，需要获得 BB-301 CTA 许可才能开始给患有 BB-301 的 OPMD 受试者 给药。 |
| • | 在完成 6 个月的 NH 研究临床随访并确认了 BB-301 1b/2a 期治疗研究的资格之后，第一个 NH 研究受试者预计将有资格在 2023 年第三个日历季度接受 BB-301 给药。中期安全性和有效性结果预计将在给药 BB-301 后大约 90 天公布。 |
法国：
| • | BB-301 CTA申请计划于2023年第三日历季度完成，以支持在法国进行一项全面的 BB-301 临床研究，包括6个月的治疗前观察期、一天的 BB-301 剂量以及随后的52周随访期。 |
财务要闻
2023 年第三季度财务业绩
截至2023年3月31日的 季度收入为5.4万美元，而截至2022年3月31日的季度为4.8万美元。
截至2023年3月31日的季度 的运营费用为440万美元，而截至2022年3月31日的季度为350万美元。公司承担了317万美元的研发费用，而截至2022年3月31日的同比季度 的研发费用为217万美元。研发费用主要与OPMD项目有关。同期研发成本的同比增长主要与GMP 制造项目和自然历史研究的持续有关。在截至2023年3月31日的季度中，一般和管理费用为120万美元，而截至2022年3月31日的季度为130万美元。截至3月31日的三个月期间， 同比下降与上市和申请费以及股票薪酬的降低有关。
截至2023年3月31日的季度 的运营亏损为440万美元，而截至2022年3月31日的季度亏损为350万美元。截至2023年3月31日的季度，归属于股东的净亏损为440万美元，合每股基本和摊薄后每股亏损0.16美元，而截至2022年3月31日的季度净亏损为330万美元，合每股基本和摊薄后每股亏损0.40美元。截至2023年3月31日，该公司拥有660万美元的 现金及现金等价物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并资产负债表
（以 千计，面值和股票金额除外）
| 2023 年 3 月 31 日 | 6月30日 2022 |
|||||||
| （未经审计） | ||||||||
| 资产 |
||||||||
| 流动资产： |
||||||||
| 现金和现金等价物 |
$ | 6,551 | $ | 4,062 | ||||
| 限制性现金 |
14 | 14 | ||||||
| 贸易和其他应收账款 |
56 | 3 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
774 | 741 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动资产总额 |
7,395 | 4,820 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
106 | 222 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他资产 |
105 | 135 | ||||||
| 使用权 资产 |
589 | 771 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总资产 |
$ | 8,220 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 贸易和其他应付账款 |
$ | 2,455 | $ | 1,880 | ||||
| 应计员工福利 |
429 | 400 | ||||||
| 租赁负债，流动部分 |
269 | 252 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
3,153 | 2,532 | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
354 | 559 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债总额 |
3,507 | 3,091 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 承付款和或有开支（注11） |
||||||||
| 股东权益： |
||||||||
| 普通股，面值为0.0001美元 已授权；截至2022年3月30日和2022年6月30日分别发行和流通27,981,161股和8,171,690股 |
3 | 1 | ||||||
| 额外的实收资本 |
168,791 | 152,453 | ||||||
| 累计赤字 |
(163,228 | ) | (148,327 | ) | ||||
| 累计其他综合亏损 |
(853 | ) | (1,245 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
4,713 | 2,882 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益总额 |
$ | 8,220 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
所附附附注是这些合并财务报表的组成部分
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）
（以千计， 份额和每股金额除外）
| 三个月已结束 | 九个月已结束 | |||||||||||||||
| 3月31日 | 3月31日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： |
||||||||||||||||
| 来自客户的许可收入 |
$ | 54 | $ | 48 | $ | 68 | $ | 73 | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 总收入 |
54 | 48 | 68 | 73 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 运营费用 |
||||||||||||||||
| 研究和开发 |
3,167 | 2,171 | 9,588 | 8,096 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
1,228 | 1,337 | 5,011 | 5,093 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 运营费用总额 |
4,395 | 3,508 | 14,599 | 13,189 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 运营损失 |
(4,341 | ) | (3,460 | ) | (14,531 | ) | (13,116 | ) | ||||||||
| 其他收入（亏损）： |
||||||||||||||||
| 外币交易收益（亏损） |
(45 | ) | 229 | (391 | ) | 36 | ||||||||||
| 利息支出，净额 |
(7 | ) | (10 | ) | (25 | ) | (22 | ) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
— | (29 | ) | 50 | (29 | ) | ||||||||||
| 未实现的投资损失 |
(4 | ) | (5 | ) | (4 | ) | (10 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他收入（亏损）总额，净额 |
(56 | ) | 185 | (370 | ) | (25 | ) | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 净亏损 |
$ | (4,397 | ) | $ | (3,275 | ) | $ | (14,901 | ) | $ | (13,141 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他综合收入： |
||||||||||||||||
| 未实现的外币折算收益（亏损） |
45 | (233 | ) | 392 | (51 | ) | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他综合收益总额（亏损） |
45 | (233 | ) | 392 | (51 | ) | ||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 综合损失总额 |
$ | (4,352 | ) | $ | (3,508 | ) | $ | (14,509 | ) | $ | (13,192 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 净亏损 |
$ | (4,397 | ) | $ | (3,275 | ) | $ | (14,901 | ) | $ | (13,141 | ) | ||||
| 每股净亏损： |
||||||||||||||||
| 基础和稀释后的 |
$ | (0.16 | ) | $ | (0.40 | ) | $ | (0.67 | ) | $ | (1.61 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 加权平均已发行股票数量：基本和摊薄 |
27,981,161 | 8,171,690 | 22,090,191 | 8,171,690 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
所附附附注是这些合并财务报表的组成部分。
关于 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（Benitec或公司）是一家处于开发阶段的生物技术公司，专注于开发新型 遗传药物，总部位于加利福尼亚州海沃德。这个名为DNA定向RNA干扰或ddrNai的专有平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，创造出促进单次给药后致病基因持续沉默的药物 。该公司正在开发基于DDRNAI的疗法，用于治疗包括眼咽肌肉萎缩症 （OPMD）在内的慢性和危及生命的人类疾病。公司的全面概述可以在贝尼特克斯的网站www.benitec.com上找到。
前瞻性陈述
除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括关于 Benitecs 计划开发和商业化其候选产品的声明 、临床前和临床试验的启动和完成时间、临床试验中患者入组和给药时间 、预期的监管申报时间、ddrNai 和 Benitecs 候选产品的临床效用以及潜在属性和益处的声明，未来可能发放的许可证和 合作、知识产权地位和获得更多融资来源的能力以及其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，存在可能导致实际结果存在重大差异的风险和不确定性，包括意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或不足以达到适用的监管 标准或值得继续发展；在临床试验中招收足够数量的受试者的能力；美国食品药品管理局和其他机构做出的决定政府当局；公司保护和执行其专利和 其他知识产权的能力；公司对与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和公司 合作合作伙伴产品的功效或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；大于 预料之中支出；与诉讼或战略活动相关的费用；公司通过增加收入和获得额外融资来满足其资本需求的能力；考虑到市场条件和其他因素，包括我们的资本结构；我们继续经营的能力；公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；当前 COVID-19 疫情的影响，这种疾病由 SARS-CoV-2病毒，可能会对公司的业务以及临床前和未来的临床试验产生不利影响；地方、区域和国家及国际经济状况和事件的影响；以及公司向美国证券交易委员会提交的 报告中不时详述的其他风险。公司否认任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。
投资者 关系联系人：
威廉·温德姆
Solebury 战略传播副总裁
电话： 646-378-2946
电子邮件：wwindham@soleburystrat.com