美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

6-K 表格

外国私人发行人的报告

根据规则 13a-16 或 15d-16

根据1934年的《证券交易法》

适用于 2023 年 5 月

委员会档案编号：001-39822

Pharming Group N.V

（其章程中规定的注册人的确切姓名）

Darwinweg 24

2333 CR Leiden

荷兰

（主要行政办公室地址）

用复选标记表示注册人是否在表格20-F或40-F的封面下提交或将提交年度报告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (1) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

用复选标记表示注册人是否在法规 S-T 规则 101 (b) (7) 允许的情况下以纸质形式提交 6-K 表格：☐

作为本表格6-K报告的附录99.1提供的是Pharming Group N.V.（或公司）于2023年5月11日发布的新闻稿。

就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，本表格6-K报告（包括此处附录99.1）中包含的信息不应被视为 “提交”，也不得以其他方式受该节或经修订的1933年《证券法》第11和12（a）（2）条的责任的约束。此外，除非以具体提及方式明确纳入本公司在6-K表格报告（包括此处附录99.1）中提供的信息，无论是在本文件发布之日之前还是之后提交，均不得以提及方式纳入本报告的6-K表报告（包括本报告的附录99.1）。

展览索引

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

日期：2023 年 5 月 11 日

Pharming Group 公布了 2023 年第一季度的财务业绩

•美国食品药品管理局批准Joenja®（leniolisib）并在美国上市

•Joenja® 上市，开局良好，23 名美国患者正在接受付费治疗

•与2022年第一季度相比，收入下降了9％，至4,250万美元，这主要是由于一些参加政府保险计划的患者的报销暂时中断。此后，影响所有 HAE 市场的这个问题已经得到解决

•继续预计 2023 年 RUCONEST® 的年收入将出现低迷的个位数增长

•继续对leniolisib的发射准备工作和组织结构进行大量投资

•本季度末的总现金余额为1.848亿美元

荷兰莱顿，2023年5月11日：Pharming Group N.V.（“Pharming” 或 “公司”）（泛欧交易所：Pharm/Nasdaq：PHAR）公布了截至2023年3月31日的第一季度未经审计的初步财务报告。

首席执行官西门·德弗里斯评论说：

“在2023年第一季度，随着Joenja®（leniolisib）的批准和推出，我们达到了一个重要的里程碑，这是美国第一种也是唯一获得批准的APDS患者的治疗方法。有了这项批准，美国的APDS患者现在可以获得药物以使其基础免疫功能正常化，而Pharming离成为一家致力于为医疗需求未得到满足的患者社区提供服务的全球领先罕见病公司的目标又近了一步。

Joenja® 的推出有了一个良好的开端。4月，我们宣布第一款商业产品已发货给有付款人报销的患者，我们可以确认我们现在有23名患者正在接受付费治疗。

关于RUCONEST®，正如我们在3月16日举行的2022年全年业绩电话会议所指导的那样，我们继续预计随着季度波动，收入将实现低个位数的增长。在第一季度，出现了许多波动，影响了RUCONEST® 的收入以及急性和预防性产品的HAE市场。这些因素主要是由于政府保险计划中一些患者的报销中断，导致发货延迟。

此后，对业务的这些影响已经消除，我们可以证实，我们已经看到复苏并赶上了收入。此外，我们观察到RUCONEST® 的潜在市场需求强劲，进入今年第二季度时，美国的新患者注册人数众多。

展望未来，我们将继续通过欧洲、英国和日本的监管途径推进leniolisib，并预计欧洲监管机构将在2023年下半年发表积极意见，欧洲和英国将在大约两个月后获得批准。

我们还开始了针对APDS患儿的两项儿科临床试验中的第一项，我们认为APDS患儿约占美国APDS患者的25％。第一次针对4至11岁儿童的试验于2月开始，第二项针对1至6岁儿童的试验将于今年第三季度进行。这些儿科试验以及更多leniolisib适应症的开发将增加Pharming的产品线。

最后，我们将重点放在罕见病资产上，我们正在不断研究许可和收购机会，这些机会可以进一步增强我们的投资组合。”

第一季度及后续亮点

商业化资产

美国食品药品管理局批准Joenja®（leniolisib）——第一种也是唯一一种获准用于APDS的治疗方法

2023年3月24日，Pharming宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Joenja®（leniolisib）用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者的活化磷酸肌苷3激酶delta（pi3kΔ）综合征（APDS）。Joenja® 是一种口服选择性pi3kΔ抑制剂，是美国批准的第一种也是唯一一种用于APDS的治疗药物。美国食品药品管理局评估了Joenja® 的新药申请（NDA），并根据一项多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果批准了该药物。

在Joenja® 获得批准后，作为原发性免疫缺陷的治疗方法，美国食品药品管理局向Pharming发放了优先审查凭证（“PRV”）。根据Pharming与诺华签订的2019年leniolisib独家许可协议的条款，诺华有权以PRV价值的一小部分从PHarming手中购买PRV。根据与诺华的协议，2023年第二季度Joenja® 的首次商业销售触发了Pharming向诺华支付了1000万美元的里程碑式款项，而监管部门对APDS的批准触发了Pharming在2023年第一季度向另一方支付的50万美元的里程碑式付款。在leniolisib实现销售里程碑和向诺华支付分级特许权使用费后，Pharming有义务向诺华支付某些额外的里程碑款项，总额高达1.9亿美元，按leniolisib净销售额的低至十百分比计算。

有关PRV以及里程碑和特许权使用费付款的更多信息，请参阅我们的2022年年度报告或向美国证券交易委员会提交的20-F表格。

Joenja® 美国商业发布会

根据现有文献，Pharming估计，在美国、欧洲、英国、日本、加拿大和澳大利亚，有超过1,500名患者受到APDS的影响。Pharming已经确定了其中500多名患者，其中约有200名来自美国。其中，大约75％是12岁以上的美国患者，目前有资格接受Joenja® 治疗。

在获得美国食品药品管理局批准大约两周后，向美国的APDS患者交付了第一批带有付款人报销费用的Joenja® 商业货物。自4月初推出以来，Joenja® 已经有23名患者接受了付费治疗。我们已经收到了越来越多的患者的注册申请，这些患者正在申请付款人报销授权，报销授权正在按预期进行。Joenja® 的首次销售将在2023年第二季度进行登记和报告。

我们预计将在2023年下半年提供有关Joenja® 商业前景的最新信息。

RUCONEST® 上市，用于治疗急性 HAE 发作

2023年第一季度，RUCONEST® 的收入为4,250万美元，与去年同期相比下降了9％。

总收入下降的主要原因是一些患者的政府保险计划报销暂时中断，这影响了所有急性和预防性产品的整个 HAE 市场。结果，向这些患者发货延迟，尤其影响了2月份的销售。此后，第一季度出现的HAE市场中断已经得到解决，销售额也有所回升。

因此，我们维持了对2023年RUCONEST® 收入实现个位数低增长的全年展望。

RUCONEST® 的潜在市场需求继续强劲，包括第一季度大量新患者入组。

战略亮点-监管和临床更新

用于APDS的Leniolisib

Pharming在本季度取得了重大进展，我们的目标是获得监管部门批准用于APDS的leniolisib在其他关键市场和儿科患者，并为在APDS之外开发leniolisib确定其他适应症。

欧洲经济区和英国市场

2023年2月，Pharming宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）决定将其对莱尼奥利西的上市许可申请（MAA）的评估改为标准审查时间表。Pharming从EMA收到的问题清单包括要求提交正在进行的长期延期研究的最新数据，该研究是在最初的MAA中包含的中期分析后收集的。正如先前宣布的那样，我们预计将在2023年5月对CHMP的问题清单做出回应，并预计CHMP将在2023年下半年就leniolisib MAA发表意见。我们预计大约两个月后将获得欧洲的营销授权。

在英国，根据欧盟委员会决策信赖程序（ECDRP），我们打算在CHMP得出正面意见后的五天内将leniolisib档案提交给英国药品和保健产品监管局（MHRA）；预计在2023年下半年提交。

日本

2023 年 3 月 9 日，我们向日本厚生劳动省 (MHLW) 提交了孤儿药认定 (ODD) 申请。我们预计将于2023年第二季度在日本开始针对12岁及以上的APDS患者的临床试验。我们目前预计，在获得监管部门批准后，leniolisib将直接在日本上市。

儿科临床试验

2023年2月，作为Pharming儿科研究计划（PIP）的一部分，该公司宣布，第一位患者已在美国、欧洲和日本的临床试验中入组，该试验旨在评估APDS患儿的在研药物leniolisib。这项单臂、开放标签的跨国临床试验将评估leniolisib在大约15名确诊为APDS的4至11岁儿童中的安全性、耐受性和有效性。

第二项针对1至6岁患者的儿科临床试验计划于2023年第三季度开始，也是leniolisib作为儿童APDS治疗方法的PIP的一部分。

Leniolisib 用于其他适应症（pi3kΔ平台）

正如我们在3月27日的Joenja® 批准电话会议上宣布的那样，我们已开始努力优先考虑莱尼奥利西有可能为患者带来价值的其他适应症。pi3kΔ已被确定为各种疾病状态的重要因素，在对健康志愿者和患者进行的临床试验中，leniolisib已显示出诱人的长期疗效、安全性和耐受性。这为我们进一步研究和投资leniolisib适应症的计划提供了坚实的基础。我们正在探索更多迹象，并将在今年晚些时候向市场通报最新情况。

临床前管道

OTL-105

随着我们准备研究性新药（IND）申请，我们预计将提供进一步的最新信息。如果临床前 HAE 动物研究的数据符合科学要求，那么我们预计将在 2023 年开始支持 IND 的临床前研究。

庞贝

根据我们对候选产品潜在差异化特征的临床前调查和评估，已决定停止该资产的进一步开发。

本季度的其他活动

2023年3月12日和13日，Pharming发布了三份关于围绕硅谷银行的事件的新闻稿。Pharming确认它可以完全访问其存款。

财务摘要

财务要闻

2023年第一季度的总收入下降了9％，至4,250万美元，而2022年第一季度的总收入为4,660万美元。总收入的下降主要是由于一些政府患者的报销暂时中断，这影响了所有急性和预防性产品的整个 HAE 市场，此后已得到解决。结果，向这些患者发货延迟，尤其影响了2月份的销售。但是，对RUCONEST® 的潜在市场需求仍然强劲。

毛利下降了8％，至3,850万美元（2022年第一季度：4170万美元），这主要是由于收入的减少。

营业利润降至亏损1,370万美元，而2022年第一季度的营业利润为280万美元。这主要是由于预计运营费用将从2022年第一季度的3,980万美元增加到今年第一季度的5,270万美元。这一增长是由leniolisib的上市准备工作以及业务增长导致的工资支出增加共同造成的。

该公司的净亏损为1,220万美元，而2022年第一季度的净利润为350万美元。这主要是由于2022年第一季度与今年第一季度相比，2022年第一季度的营业利润下降和更有利的汇率业绩。

2023年第一季度，运营产生的负现金流为2,280万美元。现金及现金等价物从2022年第四季度末的2.073亿美元减少了2,250万美元，至1.848亿美元。

外表

到2023年，该公司预计：

•RUCONEST® 的年收入持续保持低位数的个位数增长。预计季度会出现波动。

•在获得美国食品药品管理局批准后，我们将从2023年4月初开始在美国商业化Joenja®（leniolisib）。

•我们预计，CHMP将在2023年下半年对leniolisib做出积极的评价，预计大约2个月后欧洲将获得上市许可，随后将在个别欧盟国家投入商业用途

•继CHMP预计将在2023年下半年获得积极意见之后，我们打算在此后不久向英国MHRA提交莱尼奥利西的ECDRP申请。预计将在几个月后获得批准。

•Pharming将继续分配资源以加速未来的增长。对leniolisib上市准备、商业化和重点临床开发的投资，包括支持儿科和日本的批准，以及用于其他适应症的leniolisib的开发，将在2023年继续影响利润。我们目前的手头现金，包括RUCONEST® 的持续现金流，预计将足以为这些投资提供资金。

•有关我们开发leniolisib的计划的更多细节将在2023年下半年提供更多适应症。

•投资并继续专注于罕见病中后期机会的潜在收购和许可。如果需要，融资将通过我们强劲的资产负债表和资本市场准入相结合来提供。

没有提供2023年的进一步具体财务指导。

附加信息

演示

电话会议演示将于欧洲中部时间今天 07:30 开始在Pharming.com网站上播出。

电话会议

电话会议将于5月11日星期四欧洲中部时间 13:30 /美国东部时间 07:30 开始。电话会议记录将于第二天，即欧洲中部时间5月12日星期五 16:30 在Pharming.com网站上公布。

请注意，公司只接受拨号参与者的提问。

电话会议的拨入号码

荷兰：+31 85 888 7233

英国（本地）：+44 20 3936 2999

英国（免费电话）：+44 808 189 0158

美国（本地）：+1 646 664 1960

美国（免费电话）：+1 855 979 6654

全球拨入号码

访问代码：598957

网络直播链接：https://webcast.openbriefing.com/pharming1q23/

2023 年财务日历

5月17日年度股东大会

2023 年第二季度/上半年财务业绩 8 月 3 日

2023 年第三季度财务业绩 10 月 26 日

欲了解更多公共信息，请联系：

Pharming Group N.V.，荷兰莱顿

迈克尔·列维坦，投资者关系与企业传播副总裁

T: +1 (908) 705 1696

希瑟·罗伯逊，投资者关系和企业传播经理

E: investor@pharming.com

FTI 咨询，英国伦敦

维多利亚福斯特·米切尔/亚历克斯·肖

T: +44 203 727 1000

LifeSpring 生命科学通讯，荷兰阿姆斯特丹

莱昂·梅伦斯

T: +31 6 53 81 64 27

E: pharming@lifespring.nl

关于 Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/NASDAQ：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变患有罕见、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。Pharming正在商业化和开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新产品组合，包括处于早期至后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming 总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区的 30 多个市场的患者提供服务。

欲了解更多信息，请访问 www.pharming.com 并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩、业绩或事件与这些陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述是通过使用诸如 “目标”、“雄心壮志”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”、“时间表”、“寻求”、“应该”、“应该”、“目标”、“展望”、“计划” 等术语和短语来识别的目标”、“意志” 和类似的术语和短语。前瞻性陈述的示例可能包括有关Pharming对其候选产品的临床前研究和临床试验的时间和进展的陈述、Pharming的临床和商业前景以及Pharming对其预计营运资金需求和现金资源的预期，这些陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩张及其成本影响；以及临床，科学，监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性以及Pharming向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日止年度的2022年年度报告和20-F表年度报告中描述的其他风险和不确定性，事件和

此类前瞻性陈述中讨论的情况可能不会发生，Pharming的实际业绩可能与预期或暗示的业绩存在重大和不利的差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均受本节包含或提及的警示声明的全部明确限制。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，并基于截至本新闻稿发布之日Pharming可获得的信息。Pharming不承担任何义务因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述

内幕消息

本新闻稿涉及披露符合《欧盟市场滥用条例》第7（1）条所指的有资格或可能有资格作为内幕消息的信息。

Pharming Group N.V

以美元计算的简明合并中期财务报表（未经审计）

截至2023年3月31日的期间

•简明合并损益表

•简明综合收益表-综合收益

•简明合并资产负债表

•简明的合并现金流量表

简明合并损益表

截至3月31日的期间

简明综合综合收益表

截至3月31日的期间

简明合并资产负债表

简明合并现金流量表

在截至3月31日的三个月中