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加利福尼亚州雷德伍德城，2023 年 5 月 11 日 — Adverum Biotechnologies, Inc.（纳斯达克股票代码：ADVM）是一家处于临床阶段的公司，旨在将基因疗法确立为高度流行的眼部疾病的新治疗标准，今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了正在进行的评估 ixoberogene soroparvovec（前身为 ixo-vec）的 2 期 LUNA 试验的最新情况如 ADVM-022），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）。

Adverum BioTechnologies总裁兼首席执行官洛朗·菲舍尔医学博士表示：“我们很高兴成为湿式AMD中唯一一家获得美国食品药品管理局快速通道认证、欧洲药品管理局PRIME称号以及最近获得英国药品和保健产品监管局创新许可和准入途径下的创新护照的眼部基因治疗公司。”“这三个全球监管机构认证将使我们能够在从LUNA收集数据并计划对可能针对全球高度流行疾病的首个玻璃体内基因疗法进行关键试验时进行深思熟虑和强有力的参与。”

“在我们的 ixo-vec 第 2 期 LUNA 试验中，我们从研究人员及其研究团队那里听到的兴奋令人非常鼓舞。我们有望在2023年下半年完成这项研究的报名。” Adverum BioTechnologies首席开发官PharmD Star Seyedkazemi说。“我们计划在2023年第三季度为一定比例的参与者提供14周的临时数据集，包括aflibercept蛋白水平，并在2023年第四季度提供初步的疗效和安全性数据。在1期OPTIC试验中，已发现服用ixo-vec的受试者早期的afbercept蛋白水平具有治疗作用，并且可以持续三年。来自LUNA新的、更低的6x10^10 vg/eye剂量的14周数据可能表明了未来的疗效和长期的aflibercept蛋白水平。”

•评估湿性AMD受试者ixo-vec的第二阶段LUNA试验的注册预计将于2023年下半年完成。参与者被随机分配到两个剂量，即2x10^11 vg/eye（2E11）剂量和新的、更低的6x10^10 vg/eye（6E10）剂量。正在研究四种预防性皮质类固醇治疗方案，这些疗法涵盖了在非临床研究和OPTIC研究中观察到的免疫原性高峰期。

•2023 年 4 月，Adverum 在视觉与眼科学研究协会 (ARVO) 2023 年年会上公布了非人类灵长类动物的非临床数据，支持交错双向给药 ixo-vec 的可行性。湿性 AMD 是一种双眼疾病，在原发眼诊断后的前两到三年内，第二只眼的新生血管化 (naMD) 发病率高达 42%。

•2023年5月，Adverum宣布将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）2023年年会期间公布关于开发玻璃体内（IVT）基因疗法的新非临床数据，该疗法通过过度表达补体因子I（CFI）抑制补体级联，治疗干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）和地理萎缩（GA）。

•截至2023年3月31日的三个月，研发费用为2,110万美元，而2022年同期为2,300万美元。由于薪酬和实验室费用降低，研发费用减少；材料生产和生物分析费用以及许可成本的增加部分抵消了研发费用。2023 年第一季度，研发费用中包含的股票薪酬支出为 140 万美元。

•截至2023年3月31日的三个月，一般和管理费用为1,280万美元，而2022年同期为1,520万美元。由于薪酬、专业服务费用和招聘成本的降低，一般和管理费用有所减少。2023年第一季度，一般和管理费用中包含的股票薪酬支出为320万美元。

湿性 AMD，也称为新生血管 AMD 或 naMD，是一种晚期 AMD 形式，会影响大约 10% 的 AMD 患者。湿性 AMD 是 65 岁以上人群失明的主要原因，全球约有 2,000 万人患有这种疾病。随着人口老龄化，湿性 AMD 的新病例预计将在全球范围内显著增加。预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿式AMD约占10％。此外，湿性 AMD 是一种双眼疾病，在最初的两到三年中，第二只眼的 naMD 发病率高达 42%。

Adverum 正在开发 ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身为 ADVM-022），这是其临床阶段的候选基因疗法产品，用于治疗湿性 AMD。ixo-vec 利用专有的矢量 capsid aav.7m8，在专有表达盒的控制下携带 aflibercept 编码序列。与其他需要手术才能在视网膜下进行基因疗法（视网膜下方法）的眼科基因疗法不同，ixo-vec旨在在医生办公室以一次性体外注射的形式给药，提供长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的负担，优化患者依从性并改善湿性 AMD 患者的视力预后。认识到湿性 AMD 需要新的治疗方案，美国食品药品监督管理局批准了用于治疗湿性 AMD 的 ixo-vec 的快速通道认证。ixo-vec 还因治疗湿性 AMD 获得了欧洲药品管理局的 PRIME 称号和英国药品和保健产品监管局颁发的创新护照。

LUNA 试验是一项双掩码、随机的 2 期试验，在美国和欧洲的大约 40 个地点进行。LUNA 将评估 50 岁或以上的湿性 AMD 受试者的ixo-vec，这些受试者对抗血管内皮生长因子治疗有反应。将在先前评估的2E11 vg/eye剂量和新的更低的6E10 vg/eye剂量之间平均随机分配多达72名受试者。将研究四种预防性皮质类固醇治疗方案，目的是建立一种预防性皮质类固醇方案，将预防后的炎症管理需求降至最低。正在评估的预防性疗法包括22周的局部用二氟泼尼酯（Durezol®）的锥形疗法、单次给药 IVT 地塞米松（Ozurdex®）以及局部使用杜雷佐® 或 IVT Ozurdex® 与长达 10 周的锥形口服泼尼松疗法的组合。LUNA 中的所有四种预防性皮质类固醇疗法都涵盖了在非临床研究和 1 期 OPTIC 研究中观察到的免疫原性高峰期。

LUNA 试验的主要终点是最佳矫正视力 (BCVA) 从基线到一年的平均变化，以及不良事件的发生率和严重程度。LUNA 的重要次要终点包括从基线到一年的中心子区域厚度 (CST) 的平均变化，以及评估预防性皮质类固醇疗法在最大限度地减少炎症方面的有效性。此外，LUNA将从第14周开始评估aflibercept蛋白水平，并在第26周进行中期分析。研究参与者可以选择参加长期延伸研究。

Adverum Biotechnologies（纳斯达克股票代码：ADVM）是一家处于临床阶段的公司，其目标是将基因疗法确立为治疗高度流行的眼部疾病的新标准，其愿望是开发功能性治疗方法来恢复视力和预防失明。Adverum正在利用其专有的玻璃体内注射（IVT）平台的功能，开发耐用的单次给药疗法，旨在在医生办公室提供，以消除为治疗这些疾病而频繁进行眼部注射的需求。Adverum正在评估其新的候选基因疗法ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身为 ADVM-022），该药物是针对新生血管或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性体外受精注射。此外，通过克服与当前衰弱性眼部疾病治疗模式相关的挑战，Adverum渴望改变护理标准，保持视力，并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息，请访问 www.adverum.com。

本新闻稿中包含的关于未来可能发生的事件或结果的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类陈述包括但不限于关于ixo-vec在治疗湿性AMD方面的潜在益处、LUNA试验的设计和注册（包括预防性皮质类固醇疗法）的陈述，以及LUNA试验的预期初步和中期数据。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于：Adverum的新技术，这使得很难预测临床试验的开始和完成时间；监管不确定性；入组不确定性；早期临床试验的结果并不总是可以预测未来的临床试验和结果；以及与使用ixo-vec相关的未来可能出现并发症或副作用。Adverum面临的其他风险和不确定性在 “风险因素” 标题下以及Adverum的证券交易委员会（SEC）文件和报告的其他地方，包括Adverum于2023年3月30日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至其发表之日。Adverum 没有义务更新此类声明，以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。