prax-20230331
假的2023Q1000168954812 月 31 日00016895482023-01-012023-03-3100016895482023-05-05xbrli: 股票00016895482023-03-31iso421:USD00016895482022-12-31iso421:USDxbrli: 股票00016895482022-01-012022-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001689548US-GAAP：留存收益会员2022-12-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2023-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2021-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2021-12-310001689548US-GAAP：留存收益会员2021-12-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2021-12-3100016895482021-12-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2022-01-012022-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2022-01-012022-03-310001689548美国通用会计准则：普通股成员2022-03-310001689548US-GAAP：额外实收资本会员2022-03-310001689548US-GAAP：留存收益会员2022-03-310001689548US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-03-3100016895482022-03-310001689548US-GAAP：公司债务证券会员2023-03-310001689548US-GAAP：公司债务证券会员2022-12-310001689548US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2022-12-31prax: 安全0001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-03-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员US-GAAP：公允价值输入三级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公司债务证券会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2022-12-310001689548US-GAAP：公允价值计量常任成员2022-12-310001689548Prax: 马萨诸塞州波士顿的 OfficeSpace 会员2021-05-31xbrli: pure0001689548US-GAAP：许可证会员Prax: UCB 会员2022-12-310001689548US-GAAP：许可证会员Prax: UCB 会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：许可证会员Prax: UCB 会员2023-03-310001689548US-GAAP：员工股权会员2023-03-310001689548US-GAAP：员工股权会员2022-12-310001689548Prax：TwentytyEmployeeStockincentive Plan 成员US-GAAP：股票补偿计划成员2023-03-310001689548Prax：TwentytyEmployeeStockincentive Plan 成员US-GAAP：股票补偿计划成员2022-12-310001689548US-GAAP：股票补偿计划成员Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 会员2023-03-310001689548US-GAAP：股票补偿计划成员Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 会员2022-12-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2023-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2022-12-310001689548Prax：2020 年员工股票激励计划成员2023-03-310001689548Prax：2020 年员工股票激励计划成员2022-12-310001689548Prax：2017 年员工股票激励计划成员2023-03-310001689548Prax：2017 年员工股票激励计划成员2022-12-310001689548Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 会员2023-03-310001689548Prax：TwentyTwentyEmployeeStockPurchase Plan 会员2022-12-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-03-310001689548Prax：UnvestedRestricted StockUnits成员2023-03-310001689548Prax：UnvestedRestricted StockUnits成员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：一般和管理费用会员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：限制性股票成员2022-01-012022-03-310001689548US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：员工股票会员2022-01-012022-03-31

美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
 表单 10-Q
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2023年3月31日
或者
☐
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在过渡期内                     到                     
委员会档案编号： 001-39620
PRAXIS 精准医疗有限公司
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
特拉华 47-5195942
（公司或组织的州或其他司法管辖区） （美国国税局雇主识别号）
高街 99 号, 30 楼
波士顿, MA
02110
（主要行政办公室地址） （邮政编码）
注册人的电话号码，包括区号： 617-300-8460
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易
符号		每个交易所的名称
在哪个注册了
普通股，面值每股0.0001美元普拉克斯纳斯达克全球精选市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的☒ 不是 ☐
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器☐加速过滤器☐
非加速过滤器☒规模较小的申报公司☒
 新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的☐不是 ☒
截至 2023 年 5 月 5 日，注册人已经 62,101,292，普通股，每股面值0.0001美元，已发行。


关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前可用的信息的明示或暗示的前瞻性陈述。尽管我们认为这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但这些陈述与未来事件或我们未来的运营或财务业绩有关，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：
•我们的候选产品开发活动和临床试验的成功、成本和时机；
•我们对我们为候选产品获得和维持知识产权保护的能力的期望；
•能够从第三方许可与我们的候选产品相关的其他知识产权，并遵守我们现有的许可协议和合作协议；
•我们的第三方研究机构合作者继续开展与我们的候选产品相关的研发活动的能力和意愿；
•考虑到他人的知识产权，如果获得批准，我们有能力将候选产品商业化；
•我们为我们的运营获得资金的能力，包括完成进一步开发以及候选产品的商业化所需的资金；
•如果获得批准，我们的候选产品的商业化；
•我们研究、开发候选产品并在获得批准后将其商业化的计划；
•未来与第三方就我们的候选产品（如果获得批准）和任何其他经批准的产品的商业化达成的协议；
•我们的候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们为这些市场服务的能力；
•我们的候选产品的市场接受率和程度（如果获得批准）；
•我们的候选产品的定价和报销（如果获得批准）；
•美国和国外的监管发展;
•我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力及其充分履约的能力；
•已经或可能推出的竞争疗法的成功；
•我们吸引和留住关键科学或管理人员的能力；以及
•我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计的准确性。
在某些情况下，您可以通过 “可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 等术语来识别前瞻性陈述，或者这些术语或其他类似术语的否定词。这些陈述只是预测。您不应过分依赖前瞻性陈述，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，在某些情况下，这些因素超出了我们的控制范围，可能会对业绩产生重大影响。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，以及截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告中标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素。如果出现这些风险或不确定性中的一种或多种，或者如果我们的基本假设被证明是不正确的，则实际事件或


结果可能与前瞻性陈述所暗示或预测的结果有很大差异。任何前瞻性陈述都不能保证未来的表现。您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们在本10-Q表季度报告中引用的文件，并在此作为证物向美国证券交易委员会提交的文件，前提是我们的实际未来业绩可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩存在重大差异。
本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述代表了我们截至本10-Q表季度报告发布之日的观点。我们预计，随后的事件和事态发展将导致我们的看法发生变化。但是，尽管我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但除非适用法律要求，否则我们目前无意这样做。因此，在本10-Q表季度报告发布之日之后的任何日期，您都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。
本10-Q表季度报告还包含有关我们的行业、业务和候选产品市场的估计、预测和其他信息。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上受不确定性影响，实际事件或情况可能与这些信息中假设的事件和情况存在重大差异。除非另有明确说明，否则我们从自己的内部估算和研究以及市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编制的报告、研究和类似数据中获得该行业、业务、市场和其他数据。尽管我们没有发现本10-Q表季度报告中列出的任何第三方信息存在任何错误陈述，但他们的估计，特别是与预测相关的估计，涉及许多假设，受风险和不确定性影响，并可能根据各种因素而发生变化，包括我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中讨论的因素以及本10-Q表季度报告中其他部分中讨论的因素。


目录

  页面
第一部分
财务信息
第 1 项。
财务报表（未经审计）
截至2023年3月31日和2022年12月31日的简明合并资产负债表
1
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并运营报表
2
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明综合亏损表
3
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的股东权益简明合并报表
4
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并现金流量表
5
简明合并财务报表附注
6
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
13
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
22
第 4 项。
控制和程序
22
第二部分。
其他信息
23
第 1 项。
法律诉讼
23
第 1A 项。
风险因素
23
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
25
第 3 项。
优先证券违约
25
第 4 项。
矿山安全披露
26
第 5 项。
其他信息
26
第 6 项。
展品
27
                   签名
28


第一部分—财务信息
第 1 项。财务报表。
PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的合并资产负债表
（未经审计）
（金额以千计，股票和每股数据除外）
2023年3月31日2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物$80,839 $61,615 
有价证券4,983 38,874 
预付费用和其他流动资产8,580 10,351 
流动资产总额94,402 110,840 
财产和设备，净额865 971 
经营租赁使用权资产2,700 2,901 
其他非流动资产416 416 
总资产$98,383 $115,128 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$16,986 $14,672 
应计费用9,352 15,850 
经营租赁负债1,035 1,005 
递延收入的本期部分2,543 2,818 
流动负债总额29,916 34,345 
长期负债：
经营租赁负债的非流动部分2,225 2,495 
递延收入的非流动部分1,774 2,182 
负债总额33,915 39,022 
承付款和或有开支（注6）
股东权益：
优先股，$0.0001面值； 10,000,000授权股份和 不截至2023年3月31日和2022年12月31日已发行或流通的股票
— — 
普通股，$0.0001面值； 150,000,000授权股份； 57,960,387截至2023年3月31日已发行和流通的股票，以及 49,382,453截至2022年12月31日已发行和流通的股票
6 5 
额外的实收资本632,580 606,918 
累计其他综合亏损(19)(173)
累计赤字(568,099)(530,644)
股东权益总额64,468 76,106 
负债和股东权益总额$98,383 $115,128 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
1

PRAXIS 精准医疗有限公司
简明合并运营报表
（未经审计）
（金额以千计，股票和每股数据除外）
三个月已结束
3月31日
20232022
协作收入$683 $— 
运营费用：
研究和开发25,504 52,652 
一般和行政13,270 16,197 
运营费用总额38,774 68,849 
运营损失(38,091)(68,849)
其他收入：
其他收入，净额636 132 
其他收入总额636 132 
净亏损$(37,455)$(68,717)
归属于普通股股东的每股净亏损，基本亏损和摊薄后$(0.71)$(1.51)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值53,102,907 45,455,179 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
2

PRAXIS 精准医疗有限公司
综合亏损的简明合并报表
（未经审计）
（金额以千计）
三个月已结束
3月31日
20232022
净亏损$(37,455)$(68,717)
扣除税款后的有价证券未实现亏损的变化154 (430)
综合损失$(37,301)$(69,147)
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
3


PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的股东权益合并报表
（未经审计）
（金额以千计，股票数据除外）
普通股额外
付费
资本		累积的
赤字		累积其他
综合损失		总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额49,382,453 $5 $606,918 $(530,644)$(173)$76,106 
股票薪酬支出— — 7,593 — — 7,593 
通过市场公开发行发行普通股，扣除发行成本 8,403,809 1 18,095 — — 18,096 
限制性股票单位的归属172,798 — — — — — 
因归属限制性股票单位而扣缴税款的股份(43,317)— (127)— — (127)
行使股票期权时发行普通股44,644 — 101 — — 101 
扣除税款后的有价证券未实现亏损的变化— — — — 154 154 
净亏损— — — (37,455)— (37,455)
截至2023年3月31日的余额57,960,387 $6 $632,580 $(568,099)$(19)$64,468 

普通股额外
付费
资本		累积的
赤字		累积其他
综合损失		总计
股东
公平
股份金额
截至2021年12月31日的余额45,300,514 $5 $567,598 $(316,615)$(176)$250,812 
股票薪酬支出— — 7,886 — — 7,886 
通过市场公开发行发行普通股，扣除发行成本70,410 — 1,368 — — 1,368 
限制性股票单位的归属81,130 — — — — — 
因归属限制性股票单位而扣缴税款的股份(17,850)— (230)— — (230)
行使股票期权时发行普通股72,278 — 333 — — 333 
扣除税款后的有价证券未实现亏损的变化— — — — (430)(430)
净亏损— — — (68,717)— (68,717)
截至2022年3月31日的余额45,506,482 $5 $576,955 $(385,332)$(606)$191,022 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4

PRAXIS 精准医疗有限公司
简明的合并现金流量表
（未经审计）
（金额以千计）
三个月已结束
3月31日
20232022
来自经营活动的现金流：
净亏损$(37,455)$(68,717)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧费用106 93 
股票薪酬支出7,593 7,886 
非现金运营租赁费用201 180 
有价证券溢价和折扣的摊销，净额45 375 
运营资产和负债的变化：
预付费用和其他流动资产1,771 (1,061)
应付账款2,314 2,489 
应计费用(6,498)4,616 
经营租赁负债(240)(26)
递延收入(683)— 
其他— 56 
用于经营活动的净现金(32,846)(54,109)
来自投资活动的现金流：
购买财产和设备— (289)
购买有价证券— (83,022)
有价证券的到期日34,000 74,761 
由（用于）投资活动提供的净现金34,000 (8,550)
来自融资活动的现金流：
市场发行的收益，扣除发行成本18,096 1,368 
支付市场发行的发行成本— (262)
支付与限制性股票单位归属相关的预扣税(127)(230)
行使股票期权的收益101 333 
融资活动提供的净现金18,070 1,209 
现金、现金等价物和限制性现金的增加（减少）19,224 (61,450)
现金、现金等价物和限制性现金，期初62,031 139,720 
现金、现金等价物和限制性现金，期末$81,255 $78,270 
现金、现金等价物和限制性现金的对账：
现金和现金等价物80,839 77,854 
限制性现金416 416 
现金、现金等价物和限制性现金总额$81,255 $78,270 
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5

PRAXIS 精准医疗有限公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务性质
Praxis Precision Medicines, Inc.（“Praxis” 或 “公司”）是一家处于临床阶段的生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为中枢神经系统（CNS）（以神经元兴奋抑制失衡为特征的疾病）的疗法的开发。正常的大脑功能需要在神经元回路中保持激发和抑制的微妙平衡，失调时会导致功能异常以及罕见和更普遍的神经系统疾病。该公司正在利用其对大脑中共同生物靶点和回路的理解，通过两个专有平台将遗传见解应用于神经系统疾病疗法的发现和开发。目前，每个平台都有多个项目，有很大的潜力进行额外的程序和适应症扩展：
•Cerebrum™ 是该公司的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深刻理解，并应用一系列计算和实验工具来开发口服精准疗法
•Solidus™，该公司的反义寡核苷酸（ASO）平台，是一种基于专有计算方法的高效、有针对性的精准医疗发现和开发引擎
该公司的平台采用深思熟虑、务实和以患者为导向的方法，利用一系列转化工具，包括新型的转基因和预测性转化动物模型和电生理学标志物，为患者提供有效的概念验证途径。通过这种方法，公司建立了多元化的多模式中枢神经系统产品组合，其中包括四种针对运动障碍和癫痫的临床阶段候选产品。对于公司在Cerebrum™ 平台下最先进的候选产品尤利沙卡尔他胺（也称为 PRAX-944），特发性震颤（“ET”）2b Essential1期临床试验的主要结果已于2023年第一季度公布。计划于2023年6月与美国食品药品监督管理局举行第二阶段末期会议，该公司打算在2023年下半年在东部时间启动一项3期研究。公司发起了 其 PRAX-562 第 2 阶段 EMBOLD 研究于 2023 年第一季度发布，预计将于 2023 年第四季度公布顶级业绩。该公司还于2023年5月宣布了其 PRAX-628 1期研究的积极结果，并预计将在2023年第四季度启动局灶性癫痫的2期研究。对于该公司在Solidus™ 平台下最先进的候选产品 PRAX-222，该公司预计将在2023年下半年公布其EMBRAVE研究的第一剂量队列的主要结果。
Praxis成立于2015年，并于2016年开始运营。公司主要通过发行可赎回可转换优先股的收益为其运营提供资金，以及通过首次公开募股、后续公开发行和上架注册声明出售普通股的收益。从成立到2023年3月31日，公司筹集了美元544.1扣除发行成本后，这些交易的现金收益总额为百万美元。
公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与完成临床前研究和临床试验、候选产品获得监管部门批准、竞争对手开发新的生物制药产品、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力相关的风险。在商业化之前，目前正在开发的项目将需要额外的重大研发工作，包括临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些工作需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）会从产品销售中获得收入。
流动性
根据2014-15年度财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则更新（“ASU”）， 披露实体继续经营能力的不确定性（副题 205-40），公司已经评估了总体上是否存在可能引发的条件和事件
6

对公司在简明合并财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。
自成立以来，公司经常蒙受损失，包括净亏损美元37.5截至2023年3月31日的三个月为百万美元。此外，截至2023年3月31日，该公司的累计赤字为美元568.1百万。该公司预计，在可预见的将来，将继续产生营业亏损。
公司预计，截至2023年3月31日，自这些简明合并财务报表发布之日起，其现金、现金等价物和有价证券可能不足以为未来十二个月的运营提供资金，这使人们对公司继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑，公司将需要获得额外资金。公司预计将通过潜在的公共或私募股权融资、债务融资、合作协议或其他资本来源为其运营融资。公司的未来生存能力取决于其筹集额外资金为其运营提供资金的能力。公司无法在需要时筹集资金，这可能会对其财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证会按照公司可接受的条件获得额外资金，也无法保证根本无法保证。
随附的简明合并财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑了正常业务过程中的资产变现和负债的偿付。简明合并财务报表不包括这种不确定性可能导致的与记录资产金额的可收回性和分类或负债金额和分类有关的任何调整。
2. 重要会计政策摘要
演示基础
随附的简明合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（“GAAP”）编制的。这些说明中任何提及适用指导的内容均意味着指财务会计准则委员会会计准则编纂（“ASC”）和ASU中的权威GAAP。
除下文所述外，在编制截至2023年3月31日的三个月的简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司2022年10-K表年度报告中所包含的合并财务报表附注2中讨论的政策一致。
未经审计的中期简明合并财务信息
随附的截至2023年3月31日的简明合并资产负债表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并运营报表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并综合亏损表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并现金流量表未经审计。未经审计的中期财务报表的编制基础与经审计的年度合并财务报表相同，管理层认为反映了所有调整，其中仅包括公司截至2023年3月31日的财务状况公允表、截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的经营业绩以及截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的现金流所必需的正常经常性调整。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的财务报表披露摘要，不包括根据公认会计原则，年度财务报表所需的所有披露。
截至2023年3月31日的三个月业绩不一定表示截至2023年12月31日的年度、任何其他过渡期或未来任何年度或期间的预期业绩。
估算值的使用
根据公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、简明合并财务报表发布之日的或有资产和负债的披露以及
7

报告期内报告的支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于应计和预付的研发费用、合作收入、股票薪酬支出以及公司递延所得税净资产和相关估值补贴的可收回性。根据情况、事实和经验的变化，定期对估计数进行审查。估计值的变化是在已知估计值的时期内记录的。实际结果可能与这些估计存在重大差异。
最近发布的会计公告
公司预计最近发布的任何会计公告不会对其财务报表产生重大影响.
3. 有价证券
以下是公司截至2023年3月31日和2022年12月31日的投资组合摘要（以千计）：
截至2023年3月31日
未实现总额估计的
成本收益损失公允价值
可供出售证券：
公司债务证券$5,002 $— $(19)$4,983 
到期日为一年或更短的证券总数$5,002 $— $(19)$4,983 
可供出售证券总数$5,002 $— $(19)$4,983 
截至2022年12月31日
未实现总额估计的
成本收益损失公允价值
可供出售证券：
公司债务证券$35,042 $— $(163)$34,879 
美国政府机构发行的债务证券4,005 — (10)3,995 
到期日为一年或更短的证券总数$39,047 $— $(173)$38,874 
可供出售证券总数$39,047 $— $(173)$38,874 
截至2023年3月31日，该公司有 1总公允市场价值为美元的证券5.0百万美元处于未实现亏损状态。该公司认为，与证券价值下跌相关的任何未实现损失都是暂时的，主要与收购以来市场利率的变化有关，并认为它很有可能能够持有债务证券直至到期。因此，公司预计将在到期时完全收回其债务证券的摊销成本基础，但备抵未得到确认。
在每个报告期结束时对证券进行减值评估。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，公司没有记录与可供出售证券相关的任何减值。
4. 公允价值测量
公允价值的定义是市场参与者在衡量日期通过有序交易出售资产所获得的价格。公司根据公允价值层次结构对以公允价值计量的金融资产进行分类。以下公允价值层次结构用于根据用于对金融资产进行估值的可观察输入和不可观察的输入对金融资产进行分类：
•第1级：相同资产在活跃市场上可获得的未调整报价；
8

•第 2 级：活跃市场中类似资产的报价、不活跃市场的报价，或在资产的整个期限内直接或间接观察不到的投入；或
•第 3 级：价格或估值技术，需要既对资产估值具有重要意义又不可观察的输入。
下表显示了公司定期按公允价值计量的金融资产的信息，并显示了截至2023年3月31日和2022年12月31日用于确定此类公允价值的公允价值层次结构的级别（以千计）：
截至2023年3月31日
第 1 级第 2 级第 3 级总计
资产：
现金等价物：
货币市场基金$62,976 $— $— $62,976 
有价证券：
公司债务证券— 4,983 — 4,983 
$62,976 $4,983 $— $67,959 

截至2022年12月31日
第 1 级第 2 级第 3 级总计
资产：
现金等价物：
货币市场基金$34,181 $— $— $34,181 
有价证券：
公司债务证券— 34,879 — 34,879 
美国政府机构发行的债务证券3,995 — — 3,995 
$38,176 $34,879 $— $73,055 
5. 应计费用
应计费用包括以下各项（以千计）：
2023年3月31日2022年12月31日
应计外部研发费用$6,355 $10,734 
应计的人事相关费用1,748 2,803 
应计的其他费用1,249 2,313 
应计费用总额$9,352 $15,850 
6. 承付款和或有开支
2021 年 5 月，公司签订了位于马萨诸塞州波士顿的办公空间的转租协议，该协议将于 2026 年 1 月 31 日到期，无法选择提前续订或终止。基本租金大约增加了 2每年百分比。公司向房东签发了与保证金相关的信用证，该保证金由限制性现金担保，该信用证反映在截至2023年3月31日和2022年12月31日的随附简明合并资产负债表上的其他非流动资产中。该租赁符合经营租赁的资格。
9

7. UCB 期权和许可协议
2022年12月，公司与UCB Biopharma SRL（“UCB”）签订了期权和许可协议（“合作协议”），以发现小分子疗法作为KCNT1相关癫痫的潜在治疗方法。根据合作协议的条款，作为双方商定的研究计划的一部分，公司已同意提供与生物学相关的普通研究服务，以换取一美元5.0百万预付款。此外，该公司还向UCB提供了独家选择权，允许其向研究计划中确定的任何最终的 KCNT1 小分子开发候选药物进行全球开发和商业化许可。如果UCB行使对全球开发和商业化权利进行许可的选择权，则合作协议规定，UCB将承担研究、开发、制造和商业化的责任和成本。根据合作协议的条款，公司将有资格获得期权费以及未来基于成功的开发和商业化里程碑补助金，总额最高为美元98.5百万，此外还有合作协议中任何由此产生的产品的净销售额的分级特许权使用费。
该公司得出结论，UCB是客户，因此，该安排属于主题606的范围。在合作协议生效时，公司确定了一项履约义务，即为UCB提供研究服务。公司确定交易价格为 $5.0百万，包括它收到的预付款。提供给UCB的期权被确定为非物质权利。
在研究服务期间，公司使用输入法确认其研究服务绩效义务在一段时间内的收入。在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元0.7与简明合并运营报表中的合作协议相关的百万美元合作收入。截至2023年3月31日，美元4.3百万美元包含在简明合并资产负债表的递延收入中，其中 $2.5百万被归类为当前。
8. 普通股和优先股
普通股
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司的法定股本包括 150,000,000普通股，$0.0001面值。
截至2023年3月31日和2022年12月31日，该公司做到了 不它持有任何国库股。
为未来发行的预留股份
公司已保留以下普通股以备将来发行：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
为行使未偿还股票期权而预留的股份10,691,062 8,838,028 
根据2020年股票期权和激励计划为未来奖励保留的股份2,113,892 1,650,955 
根据2020年员工股票购买计划为未来奖励保留的股份1,167,024 839,922 
为归属限制性股票单位而预留的股份754,756 743,950 
留待未来发行的授权普通股总股14,726,734 12,072,855 

优先股
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司的法定股本包括 10,000,000未指定优先股的股票，美元0.0001面值.
9. 股票薪酬
2020年股票期权和激励计划
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根据2020年股票期权和激励计划（“2020年计划”）获准发行的普通股总数为 9,918,602股票和 7,449,480分别为股份。
10


2017 年股票激励计划
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根据2017年股票激励计划（“2017年计划”）获准发行的普通股总数为 5,937,763股份。在2020年计划生效后，根据2017年计划发行新期权的任何授权均被取消，2017年计划下将不再发放任何奖励。
2020 年员工股票购买计划
截至2023年3月31日和2022年12月31日，根据2020年员工股票购买计划（“2020 ESPP”）获准发行的普通股总数为 1,308,408股票和 981,306分别是股票。
限制性股票单位
下表汇总了公司的限制性股票单位活动：
股份加权
平均值
授予日期
公允价值
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未归属743,950 $23.07 
已发行301,550 2.95 
既得(172,798)27.89 
被没收(117,946)14.27 
截至 2023 年 3 月 31 日尚未归属754,756 $15.40 
截至2023年3月31日，与未归属限制性股票单位相关的未确认补偿成本总额为美元10.5百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.50年份。
股票期权
下表汇总了公司的股票期权活动：
的数量
股份		加权
平均值
行使价格
每股		加权
平均值
剩余的
合同的
任期		聚合
内在价值
（以年为单位）（以千计）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑现8,838,028 $13.93 
已授予2,629,255 2.97 
已锻炼(44,644)2.27 $83 
已取消或没收(731,577)10.28 
截至2023年3月31日的未缴款项10,691,062 $11.53 8.23$23 
自 2023 年 3 月 31 日起可行使4,517,923 $13.74 7.33$23 
已归属，预计将于2023年3月31日归属10,488,056 $11.47 8.46$23 
股票期权的估值
在截至2023年3月31日的三个月中，公司在Black-Scholes期权定价模型中用于确定授予员工和非雇员的股票期权的授予日公允价值的加权平均假设如下：
11

三个月已结束
3月31日
2023
无风险利率3.51 %
预期期限（以年为单位）6.00
预期波动率88.22 %
预期股息收益率— %
每股加权平均授予日期公允价值$2.22 
截至2023年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本总额为美元40.8百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.05年份。
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下（以千计）：
三个月已结束
3月31日
20232022
研究和开发$2,223 $3,214 
一般和行政5,370 4,672 
股票薪酬支出总额$7,593 $7,886 
10. 每股净亏损
根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股被排除在所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算范围之外，因为将其包括在内本来是反摊薄的：
三个月已结束
3月31日
20232022
未偿还的股票期权10,691,062 7,862,576 
未归属的限制性股票单位754,756 840,277 
根据2020年ESPP可发行的潜在股票179,768 30,341 
11,625,586 8,733,194 
11. 关联方交易
2019年9月11日，公司与RogCon Inc.（“RogCon”）签订了合作与许可协议（“许可协议”）。根据许可协议，RogCon 授予公司一项独家全球许可，允许其研究、开发和商业化用于治疗由 SCN2A 基因的任何突变引起的所有形式的癫痫和/或神经发育障碍的产品。根据许可协议的条款，公司将自费和费用开展相关研究计划下分配给它的研发活动。此外，公司有责任向RogCon偿还与RogCon应公司要求开展的研发活动相关的任何费用。RogCon 的一位创始人于 2020 年 6 月成为该公司的总法律顾问。公司继续向RogCon偿还其在许可协议下开展的活动所产生的自付费用。在报告的所有期间发生的费用并不大。
12. 后续事件
公司考虑在资产负债表日期之后但在简明合并财务报表发布之前发生的事件或交易，为某些估计提供更多证据，或确定需要额外披露的事项。公司得出结论，随后没有发生任何需要披露的事件。
12

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及我们在本10-Q表季度报告其他地方出现的简明合并财务报表和相关附注，以及我们在2023年2月7日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中包含的经审计的财务信息及其附注。本讨论和分析中包含的或本10-Q表季度报告中其他地方列出的某些信息，包括与我们的业务和相关融资计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分中列出的以及截至2023年3月31日的三个月的10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。
概述
我们是一家处于临床阶段的生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为中枢神经系统（CNS）疗法的开发，这些疾病以神经元兴奋抑制失衡为特征。正常的大脑功能需要在神经元回路中保持激发和抑制的微妙平衡，失调时会导致功能异常以及罕见和更普遍的神经系统疾病。利用我们对大脑中共同生物靶点和回路的理解，我们正在通过两个专有平台将遗传学见解应用于神经系统疾病疗法的发现和开发。目前，每个平台都有多个项目，有很大的潜力进行额外的程序和适应症扩展：
•Cerebrum™，我们的小分子平台，利用对神经元兴奋性和神经元网络的深入理解，并应用一系列计算和实验工具来开发口服精准疗法
•Solidus™，我们的反义寡核苷酸或 ASO 平台，是一种基于专有计算方法的高效、有针对性的精准医疗发现和开发引擎
我们的平台采用深思熟虑、务实和以患者为导向的方法，利用一套转化工具，包括新型的转基因和预测性转化动物模型和电生理学标志物，为患者提供有效的概念验证途径。通过这种方法，我们建立了多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，其中包括四种针对运动障碍和癫痫的临床阶段候选产品。对于我们在Cerebrum™ 平台下最先进的候选产品尤利沙卡尔他胺（也称为 PRAX-944），原发性震颤（ET）2b Essential1期临床试验的主要结果已于2023年第一季度公布。计划于2023年6月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行第二阶段末期会议，我们打算在2023年下半年在美国东部时间启动一项第三阶段研究。我们在 2023 年第一季度启动了 PRAX-562 第 2 阶段 EMBOLD 研究，预计将在 2023 年第四季度公布总体结果。我们还在 2023 年 5 月宣布了 PRAX-628 1 期研究的积极结果，并预计将在 2023 年第四季度启动局灶性癫痫的 2 期研究。对于我们在Solidus™ 平台下最先进的候选产品 PRAX-222，我们预计将在2023年下半年公布EMBRAVE研究的第一剂量队列的主要结果。
我们成立于 2015 年，并于 2016 年开始运营。自成立以来，我们几乎将所有资源用于开发临床前和临床候选产品，建立我们的知识产权或知识产权、投资组合、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和管理支持。我们采用 “虚拟” 研发模式，严重依赖外部顾问、合作者、合同开发和制造组织以及合同研究组织（CRO）来开展临床前和临床活动。自成立以来，我们主要通过出售和发行股权证券的收益为我们的运营提供资金。
我们是一家处于发展阶段的公司，我们没有从产品销售中获得任何收入，如果有的话，预计在几年内也不会产生任何收入。我们所有的候选产品仍处于临床前和临床开发阶段。如果获得批准，我们创造足以实现盈利的产品收入的能力将在很大程度上取决于我们的一种或多种候选产品的成功开发和最终商业化。自成立以来，我们经常遭受营业亏损，包括三个月的净亏损3,750万美元
13

2023 年 3 月 31 日结束。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为5.681亿美元。随着我们扩大研发活动，我们预计，在可预见的将来，将产生巨额支出和营业亏损。此外，我们的运营亏损可能会在每个季度和每年之间出现显著波动，这取决于我们的临床试验的时间和其他研发活动的支出。我们预计，由于我们的持续活动，我们的支出将保持或增加，因为我们：
•将我们的主要候选产品尤利沙卡尔他胺推进到治疗ET的后期临床试验；
•在 EMBOLD 临床试验中推进我们的 PRAX-562 候选产品；
•在 EMBRAVE 临床试验中推进我们的 PRAX-222 候选产品；
•推进我们的 PRAX-628 候选产品；
•推动我们的临床前候选药物进入临床试验；
•进一步投资我们的管道；
•进一步投资我们的制造能力；
•为我们的候选产品寻求监管部门的批准；
•维护、扩大、保护和捍卫我们的知识产权组合；
•获取或许可技术；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准的任何产品商业化；以及
•在需要时，增加我们的员工人数，以支持我们的开发工作和未来的任何商业化工作。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和执行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过出售股权、债务融资或其他资本来源（包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易）为我们的运营融资。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议或安排。如果我们未能筹集资金或在需要时签订此类协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止一种或多种候选产品的开发和商业化，或者推迟我们对潜在许可或收购的追求。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测支出增加的时间或金额，也无法预测何时或是否能够实现或维持盈利。即使我们能够创造产品销售额，我们也可能无法盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续维持盈利，那么我们可能无法在计划水平上继续运营，被迫减少或终止业务。
截至2023年3月31日，我们拥有8,580万美元的现金、现金等价物和有价证券，我们预计这将使我们能够为2024年第二季度的运营支出和资本支出提供资金。我们的分析基于我们当前的现金需求、正在进行的研发计划，这些计划仅限于推动候选产品完成但不超过当前的临床试验阶段，以及持续的运营效率。由于截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券可能不足以在自本10-Q季度报告中其他地方包含的简明合并财务报表发布之日起至少十二个月内为我们的运营提供资金，因此我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。我们未来的生存能力取决于我们筹集额外资金为我们的运营提供资金的能力。我们希望通过潜在的公共或私募股权融资、债务融资、合作协议或其他资本来源为我们的运营融资。我们无法在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证会按照我们可接受的条件获得额外资金，或者根本无法保证。我们的评估基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。见 “—流动性和资本资源”。
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财务运营概述
收入
自成立以来，我们没有从产品销售中获得任何收入，并且预计在几年内不会从产品销售中获得任何收入（如果有的话）。正如我们简明合并财务报表附注7所述，我们于2022年12月与UCB Biopharma SRL（UCB）签订了期权和许可协议或合作协议。在截至2023年3月31日的三个月中，我们确认了来自合作协议的70万美元合作收入。
运营费用
研究和开发费用
我们的业务性质和活动的主要重点产生了大量的研发成本。研发费用代表我们在以下方面产生的成本：
•开发我们的知识产权组合的成本；
•为开发候选人而开展的探索工作；
•我们的候选产品的临床开发成本；以及
•开发我们的制造技术和基础设施的成本。
上述费用包括以下类别：
•人事相关费用，包括工资、福利和股票薪酬支出；
•根据与开展我们的临床前和临床研究以及许可安排的第三方（例如顾问、研究机构和 CRO）达成的协议所产生的费用；
•维持对监管要求的遵守所产生的成本；
•第三方合同开发和制造组织为采购、开发和制造临床前和临床研究材料而产生的成本；以及
•折旧、摊销以及其他直接和分配费用，包括因我们的研发活动而产生的租金和其他运营成本，例如信息技术。
我们将研发费用记作已发生的费用。我们使用供应商和临床研究机构向我们提供的信息，根据对完成特定任务进展的评估，确认外部开发成本。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与产生的成本模式不同，并在我们的简明合并资产负债表中作为预付费用或应计费用反映在我们的简明合并资产负债表中。将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务的不可退还的预付款将被递延并资本化，即使未来没有其他用于研究和开发的用途。资本化金额在相关货物的交付或服务完成时计为费用。
作为一家在虚拟环境中运营的公司，我们的研发成本中有很大一部分是外部成本。我们在启动时跟踪特定平台和候选产品的直接外部研发费用。由于正在进行的研究数量和我们跨平台使用资源的能力，我们的研发平台产生的间接或共享运营成本，例如人员、设施成本和某些咨询成本，不会在特定平台的基础上记录或维护。
下表反映了我们的研发费用，包括按平台汇总的直接支出以及在报告所述的每个时期内认列为研发支出的间接或共享运营成本（以千计）：
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三个月已结束
3月31日
20232022
Cerebrum™
$11,135 $33,955 
Solidus™
3,602 6,042 
人事相关（包括股票薪酬）8,126 11,141 
其他间接研发费用2,641 1,514 
研发费用总额$25,504 $52,652 
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，在可预见的将来，随着我们推进候选产品进入开发阶段，随着我们继续发现和开发其他候选产品，建立制造能力并扩展到其他治疗领域，我们的研发费用将保持或增加。
目前，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发和获得监管部门批准所必需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时（如果有的话）会从候选产品的销售或许可中开始大量净现金流入。这是由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
•我们增加和留住关键研发人员的能力；
•临床前和临床开发活动的时间和进展；
•我们决定开展的临床前和临床项目的数量和范围；
•我们有能力成功完成临床试验，其安全性、耐受性和有效性特征令美国食品药品管理局或任何类似的外国监管机构满意；
•我们成功开发候选产品、获得监管部门批准然后成功将其商业化的能力；
•我们成功注册并完成了临床试验；
•与开发我们在内部确定或通过合作收购的任何其他候选产品相关的成本；
•我们发现、开发和利用生物标志物的能力，以证明候选产品的靶向参与度、途径参与度以及对疾病进展的影响；
•如果我们的候选产品获得批准，我们有能力与第三方制造商签订和维持协议，为我们的临床试验和商业生产提供临床供应；
•任何合作、许可或其他安排的条款和时间，包括根据该协议支付任何里程碑付款的条款和时间；
•如果获得批准，我们获得和维护我们的候选产品的专利、商业秘密和其他知识产权保护以及监管排他性的能力；
•我们已收到相关监管机构的营销批准；
•如果获得批准，我们单独或与他人合作实现产品商业化的能力；以及
•我们的候选产品的持续可接受的安全状况。
在开发我们的任何候选产品方面，这些变量中的任何一个发生变化都会显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。例如，如果 FDA 或其他监管机构要推迟我们计划启动的临床试验，或者要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们遇到重大延迟
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报名参加我们计划中的任何临床试验，我们都可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成我们的临床开发活动。我们的任何候选产品可能永远不会获得监管部门的批准。药物商业化将需要数年时间，需要大量的开发成本。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与人事相关的成本，包括我们担任行政、财务、法律、商业和行政职能的人员的工资、福利和股票薪酬。一般和管理费用还包括与公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用；支持市场评估和情景规划的商业相关成本；保险费用；行政差旅费用；设施相关费用，包括直接折旧成本和办公室租金的分配支出和其他运营成本，例如信息技术。保护和捍卫我们知识产权的成本按发生时计为支出，归类为一般和管理费用。这些成本与业务运营有关，与研发职能或任何单个平台或候选产品无关。
我们预计，随着我们在需要时增加员工人数，以支持研发活动的预期增长以及候选产品的潜在商业化，我们的一般和管理费用将来可能会增加。我们还预计，在提交专利申请以保护研发活动产生的创新时，还将产生额外的知识产权相关费用。
其他收入
其他收入，净额
其他净收入包括来自我们的现金、现金等价物和有价证券的利息收入以及投资溢价和折扣的摊销。
所得税
自成立以来，由于我们不确定如何从这些项目中获得收益，我们没有为每年产生的净亏损或赚取的研发税收抵免记录任何美国联邦或州所得税优惠。所得税按适用的税率确定，根据不可扣除的费用、研发税收抵免和其他永久差异进行了调整。我们的所得税准备金可能会受到估算变化的重大影响。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，没有确认任何所得税准备金。
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们列报的每个时期的简明合并运营报表（以千计）：
三个月已结束
3月31日		改变
20232022
协作收入$683 $— $683 
运营费用：
研究和开发25,504 52,652 (27,148)
一般和行政13,270 16,197 (2,927)
运营费用总额38,774 68,849 (30,075)
运营损失(38,091)(68,849)30,758 
其他收入：
其他收入，净额636 132 504 
其他收入总额636 132 504 
净亏损$(37,455)$(68,717)$31,262 
协作收入
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合作收入的增加70万美元与根据2022年12月与UCB签订的合作协议提供的研究服务和产生的成本而记录的收入有关。
研发费用
下表汇总了我们在报告所述期间的研发费用以及这些项目的变化（以千计）：
三个月已结束
3月31日		改变
20232022
Cerebrum™
$11,135 $33,955 $(22,820)
Solidus™
3,602 6,042 (2,440)
人事相关（包括股票薪酬）8,126 11,141 (3,015)
其他间接研发费用2,641 1,514 1,127 
研发费用总额$25,504 $52,652 $(27,148)
研发费用减少2710万美元主要归因于以下原因：
•与我们的Cerebrum™ 平台相关的支出减少了2,280万美元，这主要是由于：
◦由于我们在2022年第二季度的战略调整，我们的 PRAX-114 计划的临床相关支出减少了1460万美元；
◦我们的 PRAX-562 项目支出减少了 670 万美元，主要与去年我们完成的 1 期临床试验和上一年的制造活动购买有关，但部分被与 2023 年第一季度的 EMBOLD 2 期临床试验相关的启动成本所抵消；
◦我们早期资产的活动减少了230万美元；
◦我们的ulixacaltamide计划的支出减少了130万美元，这主要是由于去年完成了生产活动；以及
◦我们的 PRAX-628 1 期临床试验的临床相关支出增加了 200 万美元。
•与我们的 Solidus™ 平台相关的支出减少了 240 万美元，这主要是由于 2022 年 1 月我们行使了获得进一步开发和商业化 PRAX-222 的权利和许可的专有选择权，向 Ionis Pharmicals, Inc. 支付了 200 万美元的许可费；
•由于员工人数减少，人事相关成本减少了300万美元；以及
•间接支出增加了110万美元，其中没有一项是个人重大开支。
一般和管理费用
一般和管理费用减少290万美元主要归因于以下原因：
•咨询费用减少了120万美元；以及
•其他一般和管理费用减少了170万美元，包括人事费的减少。
其他收入
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的其他收入包括我们的现金、现金等价物和有价证券的利息收入以及投资溢价和折扣摊销。
流动性和资本资源
流动性来源
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自成立以来，我们在每个时期都蒙受了重大损失。我们尚未将任何候选产品商业化，这些候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，我们预计在几年内不会从任何产品的销售中获得收入，如果有的话。
迄今为止，我们的运营资金主要来自发行可赎回可转换优先股的收益，以及根据我们的现货注册声明通过首次公开募股、后续公开发行和市场发行出售普通股的收益。从成立到2023年3月31日，扣除发行成本，我们已经从此类交易中筹集了5.441亿美元的现金收益。截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为8,580万美元。
2021 年 11 月 3 日，我们与 Jefferies LLC（简称 Jefferies）签订了公开市场销售协议或销售协议，规定在由杰富瑞担任销售代理的市场发行中不时发行、发行和出售总额不超过 1.250 亿美元的普通股。在截至2023年3月31日的三个月中，我们根据销售协议发行并出售了8,403,809股股票，扣除我们应付的佣金和发行费用后，总净收益为1,810万美元。截至2023年3月31日，我们根据销售协议共发行和出售了12,391,079股股票，扣除我们应付的佣金和发行费用后，总净收益为3,470万美元。
现金流
下表提供了有关我们在所列每个期间的现金流的信息（以千计）：
截至3月31日的三个月
20232022
提供的净现金（用于）：
经营活动$(32,846)$(54,109)
投资活动34,000 (8,550)
筹资活动18,070 1,209 
现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）$19,224 $(61,450)
经营活动
我们使用现金支付运营费用和支持业务的营运资金需求极大地影响了我们的运营活动现金流。从历史上看，由于我们投资于开发投资组合、药物发现工作和相关基础设施，我们的运营活动现金流为负。经营活动中使用的现金主要来自经非现金费用调整后的净亏损以及运营资产和负债的变化，这主要是支出增加和供应商付款时间增加的结果。
在截至2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为3,280万美元，主要是由于我们的3,750万美元净亏损和330万美元的运营资产和负债变动，主要与应计支出减少有关，但部分被主要与股票薪酬相关的790万美元非现金费用所抵消。
在截至2022年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为5,410万美元，主要归因于我们的6,870万美元净亏损，部分被主要与股票薪酬相关的850万美元非现金费用以及主要与应付账款和应计费用增加相关的610万美元运营资产和负债变动所抵消。
投资活动
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为3,400万美元，与有价证券的到期日有关。
在截至2022年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为860万美元，主要与购买有价证券有关，部分被有价证券的到期所抵消。
融资活动
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在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1,810万美元，包括市场发行的净收益。
在截至2022年3月31日的三个月中，融资活动提供的120万美元净现金包括140万美元在市场发行的净收益和行使股票期权的收益，部分被我们在市场上发行的发行成本的支付以及与限制性股票单位归属相关的税款所抵消。
运营计划和未来资金需求
我们预计，由于我们正在进行的研发活动，我们的支出将大幅增加，尤其是在我们推进候选产品的临床前活动和临床试验的情况下。因此，我们预计在可预见的将来将出现巨额营业亏损和负运营现金流。我们预计，如果我们：
•在我们的 Cerebrum™ 和 Solidus™ 平台上推进临床阶段候选产品的临床开发；
•推进任何其他候选产品的开发；
•进行研究并继续潜在候选产品的临床前开发；
•对制造能力进行战略投资；
•维护我们的知识产权组合并机会主义地收购补充知识产权；
•寻求我们的候选产品获得监管部门的批准；
•有可能建立销售、营销和分销基础设施，扩大制造能力，将我们可能获得监管部门批准的任何产品商业化；
•在需要时，增加临床、科学、运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和未来可能的商业化工作以及支持我们作为上市公司的运营的人员；以及
•在上述任何方面遇到任何延误或遇到任何问题，包括但不限于失败的研究、复杂的结果、安全问题或其他监管挑战。
截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为8,580万美元。我们无法估计营运资金需求的确切金额，但根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2024年第二季度的运营支出和资本支出需求提供资金。自成立以来，我们经常蒙受损失，包括截至2023年3月31日的三个月净亏损3,750万美元。此外，截至2023年3月31日，我们的累计赤字为5.681亿美元。我们预计，在可预见的将来，将继续造成营业亏损。我们已经评估了从总体上看，是否存在一些条件和事件使人们对我们是否有能力在本10-Q表季度报告中其他地方包含的简明合并财务报表发布后的一年内继续作为持续经营企业产生实质性怀疑。由于我们预计，自本10-Q季度报告其他部分包含的简明合并财务报表发布之日起，截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券可能不足以为未来十二个月的运营提供资金，因此人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在实质性怀疑。我们未来的生存能力取决于我们筹集额外资金为我们的运营提供资金的能力。我们希望通过潜在的公共或私募股权融资、债务融资、合作协议或其他资本来源为我们的运营融资。我们无法在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和实施业务战略的能力产生负面影响。无法保证当前的运营计划能够实现，也无法保证会按照我们可接受的条件获得额外资金，或者根本无法保证。我们的评估基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。
由于与产品开发相关的许多风险和不确定性以及可能与第三方合作开发我们的候选产品，我们可能会错误地估计与完成研究相关的资本支出和运营支出增加的时间和金额
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以及开发我们的候选产品。我们的资金需求以及运营支出的时间和金额将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们的平台和候选产品的临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；
•我们开发或可能许可的候选产品和技术的数量和特征；
•我们获得营销批准的任何候选产品的未来商业化活动（包括制造、营销、销售和分销）的成本和时间；
•在美国和其他司法管辖区获得产品监管部门批准所需的成本（如果有），以及获得批准的司法管辖区的监管机构可能要求的上市后研究费用；
•准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权相关的索赔进行辩护的费用和时间；
•延续我们现有的许可安排，签订新的合作和许可安排；
•我们在维持业务运营方面产生的成本；
•与成为上市公司相关的成本；
•我们获得营销批准的任何候选产品的商业销售所获得的收入（如果有）；
•竞争性技术和市场发展的影响；以及
•尽管我们目前没有完成任何此类收购或企业投资的承诺或协议，但我们在多大程度上收购或投资企业、产品和技术，包括为候选产品签订许可或合作安排。
识别潜在候选产品和进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自我们预计在很多年（如果有的话）内不会上市的产品的销售。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本无法获得足够的额外资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。市场波动还可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，则现有股东的所有权利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股持有人权利产生不利影响的优惠。额外的债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，这些协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，并可能要求发行认股权证，这可能会导致普通股持有人的稀释。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制或终止我们的产品开发计划或任何未来的商业化工作，或者向第三方授予开发和销售候选产品的权利，否则我们更愿意自己开发和销售这些候选产品。
关键会计政策与重要判断和估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的简明合并财务报表为基础，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出影响报告的资产和负债金额的估计和假设，以及
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披露在简明合并财务报表发布之日的或有资产和负债以及报告期内发生的已报告的支出。我们的估算基于我们的历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
与我们在2023年2月7日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——关键会计政策以及重大判断和估计” 标题下描述的政策相比，我们的关键会计政策没有变化。
最近发布的会计公告
我们已经审查了最近发布的所有准则，并确定，除本10-Q表季度报告其他地方的简明合并财务报表附注2中披露的外，此类准则不会对我们的简明合并财务报表产生重大影响，也不会以其他方式适用于我们的当前业务。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们面临与利率变化相关的市场风险。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的现金、现金等价物和有价证券是或可能采用货币市场基金或有价债务证券的形式，正在或可能投资于美国财政部和美国政府机构的债务。但是，由于我们投资组合中工具的短期性质和低风险状况，市场利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公允市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
第 4 项。控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条定义的 “披露控制和程序”，即发行人的控制和其他程序，旨在确保发行人在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规定的期限内记录、处理、汇总和报告的规则和表格。披露控制和程序包括但不限于旨在确保发行人根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到收集并酌情传达给发行人的管理层，包括其首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就要求的披露做出决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。
我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别是我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2023年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据截至2023年3月31日对我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表季度报告所涵盖期间，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼。
截至本10-Q表季度报告发布之日，我们不是任何重大法律事务或索赔的当事方。我们可能会成为正常业务过程中出现的法律事务和索赔的当事方。我们无法预测任何此类法律事务或索赔的结果，尽管有潜在的结果，但由于辩护和和解成本、管理资源转移和其他因素，其存在可能会对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素。
下文列出的风险因素更新了我们在2023年2月7日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中披露的风险因素，应与这些风险因素一起阅读。

与研发和生物制药行业相关的风险
与临床前和临床开发相关的风险
临床前和临床药物开发涉及漫长、复杂和昂贵的过程，结果不确定。临床前测试和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的成功，而且我们的临床试验结果可能不符合美国食品药品管理局或类似外国监管机构的要求。
为了获得必要的监管部门批准，将任何候选产品商业化，我们必须通过广泛的临床前研究和临床试验证明我们的候选产品对人体是安全有效的。临床测试费用昂贵，可能需要很多年才能完成，而且其结果本质上是不确定的。特别是，关键临床试验通常涉及数百名患者，成本高昂且需要数年才能完成。候选产品在测试的任何阶段都可能失败，即使在早期的临床前研究或临床试验中观察到了令人鼓舞的活性迹象。我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。此外，临床试验的初步成功可能并不表示此类试验完成后获得的结果。
进入临床试验的候选产品失败通常会导致极高的流失率。我们的某些候选产品在后期临床试验中未能达到主要终点，尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但将来我们的候选产品可能无法在后期临床试验中显示出预期的安全性和有效性结果。无法保证我们未来的任何临床试验最终会取得成功，也无法保证我们候选产品的进一步临床开发。候选产品的临床前研究和临床试验的开始和完成率可能会因许多因素而延迟，例如：
•无法生成足够的临床前或其他体内或体外数据来支持临床研究的启动；
•根据美国食品药品监督管理局（FDA）的良好实验室规范要求和其他适用法规，及时完成临床前实验室测试、动物研究和配方研究；
•在启动每项试验之前，由独立的机构审查委员会（IRB）或每个临床中心的伦理委员会批准；
•延迟与监管机构就研究设计达成共识，也未能获得监管机构授权以启动临床试验；延迟与潜在合同研究组织（CRO）和临床试验场所就可接受的条款达成协议，协议的条款可能会有广泛的谈判，不同的 CRO 和临床试验场所之间可能存在显著差异；
•延迟识别、招聘和培训合适的临床研究人员；
•延迟招募合适的患者参加我们的临床试验；
•延迟制造、测试、发行、验证或进口/出口足够稳定数量的我们的候选产品用于临床试验，或者无法进行上述任何操作；
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•临床试验所必需的候选产品或其他材料的供应或质量不足或质量不足，或延迟充分开发、描述或控制适合临床试验的制造工艺；
•监管机构实施临时或永久性临床封锁；
•竞争对手就相关技术进行的试验的进展情况，这些试验引起了美国食品药品管理局或外国监管机构对该技术患者面临的广泛风险的担忧，或者如果美国食品和药物管理局或外国监管机构发现研究方案或计划明显不足以实现其既定目标；
•招募、筛查和登记患者的延迟，以及患者退出临床试验或未能返回接受治疗后随访而造成的延迟；
•临床场所的运营问题造成的延误；
•难以与患者团体和研究人员合作；
•我们的 CRO、其他第三方或我们未能遵守临床试验协议；未能按照 FDA 或任何其他监管机构的良好临床实践要求或其他国家的适用监管指南进行表现；
•与候选产品相关的被认为超过其潜在益处的不良事件的发生，或者在其他公司进行的同类药物试验中发生的不良事件；
•临床试验协议的变更；
•偏离试验方案或退出试验的临床场所；
•需要修改或提交新的临床方案的监管要求和指南的变化；
•临床开发计划所依据的护理标准的变化，可能需要新的或额外的试验；
•选择需要长时间观察或分析所得数据的临床终点；
•我们的候选产品的临床试验成本高于我们的预期；
•对我们的候选产品进行的临床试验产生阴性或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃此类候选产品的开发；
•将制造流程转移到由合同开发和制造组织或 CDMO 运营的大型设施，以及我们的 CDMO 或我们延迟或未能对此类制造流程进行任何必要的更改；以及
•第三方不愿或无法履行对我们的合同义务。
临床试验必须根据美国食品和药物管理局和其他适用监管机构的法律要求、法规或指导方针进行，并接受这些政府机构和进行临床试验的医疗机构的伦理委员会或IRB的监督。在开始临床试验之前，FDA或类似的外国监管机构可能会对我们提议的临床方案提出问题或疑虑。例如，美国食品药品管理局此前已对我们的某些候选产品发布了临床暂停令，在这些问题或疑虑得到解决之前，我们无法开始相应的临床试验。
如果我们、正在进行此类试验的机构的IRB、此类试验的数据安全监督委员会或美国食品药品管理局或类似的外国监管机构暂停或终止临床试验，我们也可能会遇到延迟。此类机构可能会由于多种因素而实施此类暂停或终止，包括未能按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验、美国食品药品管理局或类似的外国监管机构对临床试验业务或试验场所的检查导致临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的好处、政府法规或行政行动的变化或缺乏足够的资金继续临床试验。此外，我们可能需要修改临床试验协议，这可能要求我们将临床试验方案重新提交给IRB或伦理委员会进行重新审查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
24

我们的一些试验是、过去和将来可能都是开放标签研究，在这种研究中，患者和研究者都知道患者是否正在接受研究候选产品或现有批准的药物或安慰剂。最常见的是，开放标签临床试验仅测试研究候选产品，有时会在不同的剂量水平下进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能会夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者知道他们何时正在接受治疗。此外，开放标签临床试验可能受到 “研究者偏见” 的影响，即评估和审查临床试验生理结果的人员知道哪些患者接受了治疗，并且鉴于这些知识，可能会更有利地解释接受治疗组的信息。因此，在开放标签试验中观察到的阳性结果可能不会在以后的安慰剂对照试验中复制。此外，我们正在研究的适应症的临床研究中可能存在的试验设计差异和安慰剂效应，这可能使我们很难将早期临床试验的结果推断到以后的临床试验，也很难解释我们任何试验中的临床数据。此外，我们计划对包括ulixacaltamide在内的某些候选产品进行临床试验，使用新的主要终点，美国食品药品管理局和其他监管机构在解释和审查方面的经验可能有限。尽管我们计划就临床研究的设计和实施寻求与美国食品药品管理局和其他监管机构达成共识，但使用新的试验终点可能会增加美国食品药品管理局和其他监管机构考虑此类试验结果的风险，即使成功也不足以确定候选产品的安全性或有效性，这可能需要我们在目前为候选产品所设想的研究之外进行更多研究。
此外，在欧盟等国外为我们的候选产品进行临床试验会带来额外的风险，可能会延迟我们的临床试验的完成。这些风险包括由于医疗保健服务或文化习俗的差异而导致外国入组患者未能遵守临床方案，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与这些外国相关的政治和经济风险。
此外，我们临床试验的主要研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向 FDA 或类似的外国监管机构报告其中一些关系。美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能会得出结论，认为我们与首席调查员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验场所生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致 FDA 或类似的外国监管机构（视情况而定）延迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终可能导致我们的一种或多种候选产品被拒绝上市批准。
延迟完成候选产品的任何临床前研究或临床试验将增加我们的成本，减缓候选产品的开发和批准流程，并延迟或可能危及我们开始产品销售和创造产品收入的能力。此外，导致或导致临床试验延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致我们的候选产品被监管部门拒绝批准。因此，我们的临床前研究或临床试验的任何延误都可能缩短我们拥有将候选产品商业化的专有权利的时期，而我们的竞争对手可能能够在我们之前将产品推向市场，并且我们的候选产品的商业可行性可能会大大降低。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，FDA和其他监管机构有关临床试验的政策可能会发生变化，可能会颁布其他政府法规。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的临床试验要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
近期未注册股权证券的销售
在截至2023年3月31日的三个月中，我们没有出售任何未注册的证券。
发行人及关联买家购买股权证券
在截至2023年3月31日的三个月中，我们没有回购任何普通股。
第 3 项。优先证券违约。
25

不适用。
第 4 项。矿山安全披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
没有。
26

第 6 项。展品。
展览
数字		描述
3.1
经修订和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 公司注册证书（参照注册人于2020年10月20日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）的附录3.1纳入）。
3.2
经修订和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 章程（参照注册人于2022年1月7日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）的附录3.1纳入）。
10.1
Praxis Precision Medicines, Inc.与Nicole Sweeny签订的截至2023年3月21日的离职信协议（参照注册人于2023年3月21日提交的8-K表最新报告（文件编号001-39620）附录10.1合并）。
31.1*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
31.2*
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
32.1**
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。
101.INS*内联 XBRL 实例文档
101.SCH*内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL*内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101.DEF*内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
101.LAB*内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE*内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
104封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）
*随函提交。
** 本附录32.1中提供的认证被视为本10-Q表季度报告附件，就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言，不被视为 “已提交”。除非注册人特别以提及方式纳入经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》，否则此类认证不得被视为以提及方式纳入任何申报中。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
 PRAXIS 精准医疗有限公司
日期： 2023年5月11日来自： /s/ Marcio Souza
  马西奥·索萨
  首席执行官兼董事（首席执行官）
日期： 2023年5月11日来自： /s/ 蒂莫西·凯利
  蒂莫西·凯利
  首席财务官（首席财务官）
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