处于 罕见病疗法的最前沿 23 年第一季度业绩 电话会议和 网络直播 2023 年 5 月 10 日

2 前瞻性陈述 本演示包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及我们的候选产品 的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时间和报告、我们的候选产品可能获得监管部门批准的前景和时间、 商业化计划、制造和供应计划、融资计划以及公司的预计收入和现金状况。不应将 纳入前瞻性陈述视为我们表示我们的任何计划都将实现。本演示文稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能被证明是错误的，并可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知的风险和不确定性的影响 。例如，关于 与监管机构讨论的目标、进展、时机和结果（包括受到 COVID-19 相关干扰的影响）的陈述，均基于当前信息。COVID-19 疫情对运营的潜在影响本质上是未知的，也无法充满信心地预测，可能导致实际业绩和业绩与本新闻稿中的声明存在重大差异，包括 但不限于，因为这会对总体政治和经济状况产生影响，包括政府当局努力缓解 COVID-19，例如旅行禁令、 住房订单和第三方企业关闭和资源分配、制造和供应链中断以及限制患者获得商业或临床 产品。除了 COVID-19 疫情的影响外，由于我们的业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中提出的结果存在重大差异， 包括但不限于：临床或临床前研究的结果可能表明候选产品不安全或无效；可能难以让 患者参与我们的临床试验；监管机构，包括美国食品药品管理局、EMA、MHRA，以及 PMDA，可能不会批准或可能延迟对我们产品的批准候选人；可能需要监管检查的 可能被推迟或不成功并延迟或阻碍产品批准；如果获得批准，我们可能无法在 欧洲、日本、美国和其他地区或 AT-GAA 成功地将 Galafold 商业化；临床前和临床研究可能会因为我们发现严重的副作用或 其他安全问题而被推迟；我们可能无法成功地将 Galafold 商业化能够制造或提供足够的临床或商业产品；以及我们制造或供应足够的临床或商业产品的潜力需要额外的资金才能完成 我们所有的研究和制造。此外，早期临床前研究和/或临床试验的结果可能无法预测未来的结果。关于公司财务 指导和财务目标以及这些目标实现情况的声明。关于公司收入和现金状况预测的报表，实际业绩可能会因 市场因素和公司执行其运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述都受其他风险的影响，详见我们将于今天提交的截至2022年12月31日止年度的 10-K表年度报告和截至2023年3月31日的季度10-Q表年度报告。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。本警示声明对所有前瞻性陈述进行了全面限定，我们没有义务修改 或更新本新闻稿以反映本文发布之日之后的事件或情况。 Non-GAAP 财务指标 除了根据美国公认会计原则编制的财务信息外，本演示文稿还包含调整后的财务指标，我们认为这些指标为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势有关的 补充信息，便于各期之间和预测信息的比较。这些调整后的财务 指标是非公认会计准则指标，应考虑补充但不能替代根据美国公认会计原则编制的信息。我们通常排除某些 GAAP 项目，这些项目管理层认为不会影响我们的基本运营，也不符合 GAAP 对异常或非经常性项目的定义。其他公司可能以不同的方式定义这些 衡量标准。当我们在前瞻性基础上提供对非公认会计准则运营支出的预期时，如果不付出不合理的努力，通常无法对非公认会计准则 预期与相应的公认会计准则指标之间的差异进行调节，这是因为 将在未来相关时期被排除在公认会计准则指标之外的项目（例如异常收益或亏损）可能存在很大的变异性、复杂性和可见度较低。排除项目的可变性可能会对我们未来的 GAAP 业绩产生重大影响，而且可能会 不可预测。

3 一家以患者为中心的罕见病生物技术公司 收入持续实现两位数增长 、全球商业基础设施和后期开发能力 GLOBAL 商业 组织 员工 位于 20 个国家 GALAFOLD OPBILITI + OPFOLDA 基因疗法 Pormpoliti } 蛋白质 工程 和糖生物学方面的经验 12-17% 23 财年 Galafold 收入增长 在 CER non-GAAP 预计在 2023 年下半年盈利 累计 15 亿美元- 峰值潜力 20亿美元 GAA 正在对 Pompe Disease 进行全球 监管审查 截至 23 年 3 月 31 日 世界级 临床版 Development 能力

2023 Strategic Priorities 在 CER1 Secure FDA、EMA 和 MHRA 对 AT-GAA 的批准下，将 Galafold 收入保持在 12-17% 的两位数增长 在全球成功推出 AT-GAA 推进同类最佳的下一代 Fabry 和 Pompe pipeline 项目和能力 在盈利之路上保持强劲的财务状况 4 1 2 3 4 5 1CER：恒定汇率；2023 Galafold 收入指导采用截至2022年12月31日的实际汇率

5 Galafold®（migalastat）持续增长 在 治疗法布里病方面树立领导地位

6 2023 Galafold 的成功（截至 2023 年 3 月 31 日） 在 Galafold 的成功基础上，利用领导地位推动持续增长 Galafold 适用于确诊为法布里病和易感变异的成年人。Galafold (≥ 10%) 报告的最常见不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。有关 Galafold 的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问 访问 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有关Galafold的更多重要安全信息，包括态学和给药方法、特殊警告、 药物相互作用和药物不良反应，请参阅欧洲Galafoldss的smPC，可从EMA网站www.ema.europa.eu获得。 Galafold 是美国 Label 40+ 获得监管批准 批准的具有独特作用机制的口服 治疗方案 在美国 Label 40+ 获得 批准 49 项橙皮书 上市专利 861万美元 1Q23 br {br } 收入 12-17% 2023 Galafold 运营增长 at CER 1,386 Amenable Unations

7 Galafold Performance 公布的收入同比增长 +10%，达到8,610万美元 — CER > 55% 的已接受治疗的患者份额强劲 +14% 的运营增长强劲 +14% 第一季度 +14% -4% 22 Operational Growth FX Impact 23 年第一季度销售同比增长 1存档数据

8 Galafold 季度趋势 Galafold 季度增长仍然强劲，第一季度收入为 8610 万美元 820万美元 8100 万美元 8200 万美元 8,800 万美元 4Q22 22 2 4Q22 4Q22 第 2Q22 季度第 2Q23 季度季度 Galafold 销售额 预计非线性季度增长将继续 ，由于 不平衡的订购模式和外汇波动 过去 5 年按季度划分的 Galafold 收入 分布： 第二季度第三季度第四季度 5 年平均 22% 24% 26% 28%

9 Galafold 全球商业势头（截至 2023 年 3 月 31 日） 与关键指标相比，强劲的患者需求和表现为 2023 年的持续两位数增长奠定了基础 9 继续渗透到现有市场 未接受治疗的已确诊人群的进一步吸收 持续的地域扩张和标签延长 保持合规性和依从性 2023 年推动报销和准入 推动报销和准入 推动2023年持续增长，推动以下因素：

10 Pombiliti + Opfolda 上市准备工作 经验丰富、充满激情的罕见病商业和医疗组织 准备支持第二次成功的产品发布 Scientific 为促进发布时的宣传而开发的教育和宣传材料 Payors 承诺为患者提供便利 在美国扩大 Amicus Assist 与 HCP 的现有关系是关键治疗中心 和医院可以在启动时充分利用 商业 和医疗团队建立的培训和启动准备状态 1 级国家接受过培训并做好启动准备 与付款人合作，展示价值 Payors 国际分销系统，通过渠道运送产品 。通过 出版物和医学会议，持续开展疾病教育 在前 90 天内将重点放在转化临床试验 和扩大患者准入上 Supply Chain Payors Access sificient Exchange 市场营销 团队 Initial Focus

11 AT-GAA （cipaglucosidase alfa）+（miglustat） 有可能为庞培病患者制定新的护理标准

12 GAA 缺乏会导致溶酶体 糖原积聚和细胞 功能障碍 发病年龄从 婴儿期到成年 症状包括肌肉无力、 呼吸衰竭和心肌病 呼吸衰竭和心肌病 是 发病和死亡的主要原因 估计发病率约为 1:28,000； 严重诊断不足 ~12B+ 全球 Pompe ERT 销售额1 目前 使用当前 护理标准的大多数患者在 大约 2 年后下降 庞贝病概述 1 基于截至 2022 年 12 月 31 日的 12 个月。来源：赛诺菲新闻稿 庞贝是一种由溶酶体酶 GAA 缺乏引起的严重而致命的神经肌肉疾病

13 13 1档案数据 AT-GAA：全球监管状况 预计监管部门将获得批准并于 2023 年进入最大的三大庞贝市场 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa）欧盟委员会于 2023 年 3 月获得批准 Opfolda®（miglustat）欧盟委员会预计在 2023 年第三季度获得批准 Opfolda®（miglustat）欧盟委员会预计在 2023 年第三季度获得批准. MAA 根据 CHMP 意见通过认可程序提交 预计 2023 年第三季度 MHRA 将获得批准 13

14 AT-GAA：正在进行的临床研究和扩大准入机制 正在进行的针对患有 LOPD 的儿童和青少年1 以及婴儿发作性庞贝病 (IOPD) 的临床研究 已建立多种扩大准入机制，包括 美国、英国、德国、法国、日本和其他国家 ~200 名庞贝病患者 现已使用 AT-GAA 跨延伸研究和扩大准入计划 全球有 75 个中心目前参与临床试验 和准入计划 通过正在进行的临床研究推动科学发展并通过多种机制扩大获得机会 1 0 至 0 岁的儿童和青少年

15 企业展望 履行我们对患者和 股东的使命

16 2023 年精选财务业绩 2023 年全球销售收入为 8630 万美元，CER 增长率为 14% （以千计，每股数据除外）2023 年 3 月 31 日产品收入 86,270 78,715 美元销售成本 6,942 7,582 研发费用 41,499 81,517 销售和收支费用 73,957 58,116 或有对价公允价值变化 251 (1,188) 资产减值亏损 — 6,616 折旧和摊销 1,257 1,411 运营亏损 (37,636) (75,339) 所得税收益（支出）287 (3,809) 净亏损 (52,932) (85,260) 每股净亏损(0.18) (0.30)

财务展望和盈利之路 建立业务、推进投资组合和实现盈利的明确战略 17 维持收入 增长 实现 财务目标 安全批准 2023 年第一季度收入， +14% 运营增长 2023 Galafold 收入 增长指导 CER Galafold 和 AT-GAA 预计将长期推动强劲的两位数增长 专注于谨慎的 支出管理 2023 年下半年实现盈利能力1 根据 Amicus Non-GAAP 的预测当前运营计划下的净收入，其中包括AT-GAA监管部门的成功批准和Galafold的持续增长。我们将非公认会计准则净收益定义为GAAP净收益，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值变动、折旧和摊销、收购相关收益（支出）、债务清偿损失、 资产减值损失、重组费用和所得税的影响。 2023 年非公认会计准则运营 支出指引为 3.4亿至3.6亿美元

18 有望实现显著的价值增长 专注于执行并推动可持续的两位数收入增长走上盈利之路 继续 将 Galafold® 带给尽可能多的 患者，维持 两位数 运营 收入增长 成功推出 AT-GAA，面向 和 Pompe 一起生活 的人 br} disease Advance 下一代 基因疗法 在 Fabry 和 Pompe diseases 中充分利用 全球 能力和 基础设施 20231年下半年的盈利能力 1 基于当前运营计划下对Amicus非公认会计准则净收益的预测，其中包括AT-GAA监管部门的成功批准和Galafold的持续增长。非公认会计准则净收益定义为GAAP净收益，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值的变化、资产减值、折旧和摊销、收购相关收益（支出）、债务清偿损失、重组费用和所得税的影响。

附录

20 附录

21 2022 环境、社会和治理 (ESG) 快照 董事会 致力于持续更新董事会，实现 背景、性别、技能和经验的多样性： 80% 董事会 独立性 60% 董事会 多元化 应对罕见遗传病 或同类最佳的 为 患者带来有意义的益处 484 全球员工 57% % 女性员工 我们为谁服务我们的使命是 通过结合 环境和 可持续性原则 与我们的合作伙伴 一起推动可持续发展 纳入所有 我们的商业 关系 Pledge for a Cure 指定一部分产品收入用于该特定疾病的研发，直到找到治愈方法。 我们 投资的项目 具有 3 个关键 特征 3 女性 2 退伍军人身份 1 非裔美国人 总监多元化 % 招聘名单多元化 97% 利用员工的能力和专业知识提供一种 文化，最终吸引、 激发和留住关键人才。 员工招聘、 参与度和留存率 Pulse 调查显示，员工对自己的工作感到 个人满意度很高，为自己的工作和对社区的贡献感到自豪 职业发展 重新构想的绩效管理流程，以 衡量内容和方式，奖励那些模仿我们以使命为中心的行为的人。 致力于为患者生产 变革性药物 ，同时履行环境 责任，在我们的 运营中坚持 可持续发展最佳实践。 环境 管理 0% Amicus 自有直接制造和 相关温室气体排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 承诺支持更具包容性的文化，以影响 我们的员工、社区和社会。 目标是维护性别多元化和 增加我们全球员工队伍的整体多样性。 580 志愿者时数 （美国）: 22 Amicus 支持的 社区计划： 79 名患者 /19 个国家 在 2023 年 2 月之前扩大访问范围： Pricing Promise 已分配捐款： 2,288,998 美元 954,349 美元 Charitary Giving 承诺我们的 产品的年价格上涨幅度决不会超过消费者通货膨胀率。

22 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q1 2023 Currency Variances: USD/ Q1 2022 Q1 2023 YoY Variance EUR 1.122 1.073 (4.4%) GBP 1.342 1.215 (9.5%) JPY 0.009 0.008 (12.2%) Full Year 2023 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US, a change in exchange rates of +/- 5% compared to year end 2022 rates could lead to a $11M-$12M change in global reported revenues in 2023. Distribution of Galafold Revenue by Quarter in Past 5 years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

23 INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold®(migalastat) Fabry Gene Therapy Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE AT-GAA (cipaglucosidase alfa + miglustat) Pompe Gene Therapy OTHER CLN3 Batten Disease Gene Therapy Next-Generation Research Programs Amicus Pipeline Streamlined rare disease pipeline with focus on Fabry disease and Pompe disease franchises ODD BTD ODD ODD - Orphan Drug Designation BTD - Breakthrough Therapy Designation

Thank you