rna-20230331
000159990112-312023Q1假的00015999012023-01-012023-03-3100015999012023-04-24xbrli: 股票00015999012023-03-31iso421:USD00015999012022-12-31iso421:USDxbrli: 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RSU 成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-01-012022-03-310001599901RNA：员工股票购买计划股票支出发行会员2023-01-012023-03-310001599901RNA：员工股票购买计划股票支出发行会员2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-03-310001599901US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：存款证会员2023-03-310001599901US-GAAP：公允价值输入 1 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hillilly 和公司成员的研究合作和许可协议2023-01-012023-03-310001599901RNA：与 hillilly 和公司成员的研究合作和许可协议2022-01-012022-03-310001599901RNA：与 hillilly 和公司成员的研究合作和许可协议2023-03-310001599901RNA：与 hillilly 和公司成员的研究合作和许可协议2022-12-310001599901RNA：与 myokardia inc 成员的研究合作2020-12-312023-03-310001599901RNA：实验室设备成员2023-03-310001599901RNA：实验室设备成员2022-12-310001599901US-GAAP：计算机设备成员2023-03-310001599901US-GAAP：计算机设备成员2022-12-310001599901RNA：办公家具和设备会员2023-03-310001599901RNA：办公家具和设备会员2022-12-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2023-03-310001599901US-GAAP：LeaseHoldiments 成员2022-12-3100015999012020-06-160001599901RNA：2021 年私募销售协议成员RNA：Cowenand Company LLC 成员2021-07-022021-07-020001599901RNA：2021 年私募销售协议成员RNA：Cowenand Company LLC 成员2023-01-012023-03-310001599901RNA：Cowenand Company LLC 成员RNA：2022 年私募销售协议成员2022-11-082022-11-080001599901RNA：Cowenand Company LLC 成员RNA：2022 年私募销售协议成员2023-01-012023-03-310001599901美国通用会计准则：普通股成员RNA：关注公开发行会员2022-12-152022-12-150001599901美国通用会计准则：普通股成员RNA：关注公开发行会员2022-12-150001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2022-12-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：员工股票会员2023-03-310001599901US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-31xbrli: pure0001599901US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-03-310001599901SRT: 最低成员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001599901SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001599901SRT: 最低成员US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-03-310001599901SRT: 最大成员US-GAAP：员工股权会员2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：研发费用会员2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：一般和管理费用会员2022-01-012022-03-310001599901US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员SRT：加权平均会员2023-01-012023-03-31
目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_____________________________________________________
表单 10-Q
_____________________________________________________
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
截至的季度期间 2023年3月31日
要么
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
委员会档案编号 001-39321
_____________________________________________________
Avidity 生物科学公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________
特拉华46-1336960
（州或其他司法管辖区
公司或组织）		（国税局雇主
证件号）
科学中心大道 10578 号, 125 号套房
圣地亚哥, 加利福尼亚
92121
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(858) 401-7900
（注册人的电话号码，包括区号）
_____________________________________________________
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易
符号		注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.0001美元RNA纳斯达克全球市场
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器x加速过滤器o
非加速过滤器o规模较小的申报公司o
新兴成长型公司o
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o没有 x
截至 2023 年 4 月 24 日，注册人已经 70,819,170已发行普通股。

目录
Avidity 生物科学公司
表格 10-Q
目录
第一部分 — 财务信息
第 1 项。
简明财务报表（未经审计）
3
简明资产负债表（未经审计）
3
简明运营报表和综合亏损表（未经审计）
4
股东权益简明表（未经审计）
5
简明现金流量表（未经审计）
6
简明财务报表附注（未经审计）
7
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
16
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
25
第 4 项。
控制和程序
25
第二部分 — 其他信息
第 1 项。
法律诉讼
26
第 1A 项。
风险因素
26
第 2 项。
未注册的股权证券销售和所得款项的使用
26
第 3 项。
优先证券违约
27
第 4 项。
矿山安全披露
27
第 5 项。
其他信息
27
第 6 项。
展品
28
签名
29
2
目录
第一部分-财务信息
第 1 项。简明财务报表（未经审计）
Avidity 生物科学公司
简明资产负债表
（以千计，面值除外）
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
（未经审计）
资产
流动资产：
现金和现金等价物$118,710 $340,396 
有价证券467,590 270,331 
预付费和其他资产10,847 12,215 
流动资产总额597,147 622,942 
财产和设备，净额7,845 6,254 
限制性现金251 251 
使用权资产8,259 8,755 
其他资产474 598 
总资产$613,976 $638,800 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债$33,890 $32,572 
应计补偿6,009 11,190 
租赁负债，流动部分3,129 3,105 
递延收入，当期部分5,057 5,041 
流动负债总额48,085 51,908 
租赁负债，扣除流动部分6,976 7,582 
递延收入，扣除流动部分— 1,235 
负债总额55,061 60,725 
意外开支（注7）
股东权益：
普通股，$0.0001面值；授权股份 — 400,000; 已发行和流通股票 — 70,813和 69,768分别在 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日
7 7 
额外的实收资本971,375 939,310 
累计其他综合亏损(1,529)(2,698)
累计赤字(410,938)(358,544)
股东权益总额558,915 578,075 
负债和股东权益总额$613,976 $638,800 
参见随附的注释。
3
目录
Avidity 生物科学公司
简明的运营报表和综合亏损
（以千计，每股数据除外）
（未经审计）
截至3月31日的三个月
20232022
协作收入$2,233 $1,795 
运营费用：
研究和开发47,765 27,688 
一般和行政12,064 8,567 
运营费用总额59,829 36,255 
运营损失(57,596)(34,460)
其他收入（支出）：
利息收入5,516 250 
其他费用(314)(25)
其他收入总额5,202 225 
净亏损(52,394)(34,235)
其他综合损失：
有价证券的未实现（亏损）净收益1,169 (1,839)
综合损失$(51,225)$(36,074)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.74)$(0.71)
加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票70,43348,246
参见随附的注释。
4
目录
Avidity 生物科学公司
股东权益简明表
（以千计）
（未经审计）
普通股额外
付费
资本		累积的
其他
全面
损失		累积的
赤字		总计
股东
公平
股份金额
截至2021年12月31日的余额47,754$5 $566,161 $(187)$(184,549)$381,430 
行使股票期权时发行普通股7— 10 — — 10 
授予早期行使期权—— 1 — — 1 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本745
1,520— 24,103 — — 24,103 
基于股票的薪酬—— 6,238 — — 6,238 
净亏损—— — — (34,235)(34,235)
其他综合损失—— — (1,839)— (1,839)
截至2022年3月31日的余额49,281$5 $596,513 $(2,026)$(218,784)$375,708 
截至2022年12月31日的余额69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
行使股票期权时发行普通股102— 520 — — 520 
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本408
943— 22,441 — — 22,441 
基于股票的薪酬—— 9,104 — — 9,104 
净亏损—— — — (52,394)(52,394)
其他综合收入—— — 1,169 — 1,169 
截至2023年3月31日的余额70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 
参见随附的注释。
5
目录
Avidity 生物科学公司
简明的现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至3月31日的三个月
20232022
来自经营活动的现金流
净亏损$(52,394)$(34,235)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧391 314 
股票薪酬支出9,104 6,238 
有价证券溢价和折扣的摊销，净额(2,231)164 
非现金运营租赁成本688 689 
运营资产和负债的变化：
预付费和其他资产1,491 (2,080)
应付账款和应计负债1,158 4,957 
应计补偿(5,181)(4,699)
经营租赁负债(774)— 
递延收入(1,219)(922)
用于经营活动的净现金(48,967)(29,574)
来自投资活动的现金流
有价证券的到期日57,490 — 
购买有价证券(251,350)(174,717)
购买财产和设备(1,820)(758)
用于投资活动的净现金(195,680)(175,475)
来自融资活动的现金流量
在公开发行中发行普通股的收益，扣除发行成本22,441 24,103 
根据员工激励股权计划发行普通股的收益520 10 
融资活动提供的净现金22,961 24,113 
现金、现金等价物和限制性现金净减少(221,686)(180,936)
期初现金、现金等价物和限制性现金340,647 320,699 
期末现金、现金等价物和限制性现金$118,961 $139,763 
非现金投资和融资活动的补充时间表：
与购买应付账款和应计负债中的财产和设备有关但未支付的费用$162 $— 
参见随附的注释。
6
目录
Avidity 生物科学公司
未经审计的简明财务报表附注
1.    业务描述和陈述依据
业务描述
Avidity Biosciences, Inc.（公司或Avidity）是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。该公司专有的AOC平台旨在将单克隆抗体的特异性与RNA疗法的精度相结合，以靶向此类疗法以前无法治愈的疾病的根本原因。
流动性
2020年6月16日，公司完成了首次公开募股（IPO），此后已在公开市场筹集了额外资金，详见附注8（股东权益）。
迄今为止，公司已将几乎所有资源用于公司组织和人员配备、业务规划、筹集资金、开发其专有的AOC平台、确定潜在候选产品、建立其知识产权组合、开展研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和管理支持。此外，该公司的运营历史有限，自成立以来一直蒙受营业亏损，并预计在可预见的将来，随着其继续开发候选产品和开发计划，它将继续蒙受净亏损。截至2023年3月31日，该公司的累计赤字为美元410.9百万美元以及现金、现金等价物和有价证券586.3百万。
公司认为，自本10-Q表格提交之日起，现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为公司的运营提供至少12个月的资金。公司计划通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他类似安排，为其未来的现金需求提供资金。如果公司无法获得足够的额外资金，它可能被迫削减支出，延长与供应商的付款期限，尽可能清算资产，和/或推迟或缩小其计划开发计划的范围。这些行为中的任何一项都可能对公司的业务、经营业绩和未来前景造成重大损害。
演示基础
随附的未经审计的中期简明财务报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）和美国证券交易委员会（SEC）与10-Q表季度报告相关的规章制度编制的。根据这些细则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的年度财务报表中的某些信息和附注披露已被压缩或省略。未经审计的中期简明财务报表反映了管理层认为公允报报期业绩所必需的所有调整。所有这些调整都是正常和反复出现的性质。这些未经审计的中期简明财务报表中列出的经营业绩不一定代表未来任何时期的预期业绩。这些未经审计的中期简明财务报表应与公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中包含的截至2022年12月31日的经审计的财务报表及其附注一起阅读。
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目录
2.    重要会计政策摘要
估算值的使用
公司的简明财务报表是根据公认会计原则编制的，公认会计原则要求公司做出估算和假设，影响报告的资产、负债、收入和支出金额以及简明财务报表和随附附注中对或有资产和负债的披露。公司简明财务报表中最重要的估计与收入确认、股票薪酬和应计研发成本有关。尽管这些估计是基于公司对时事和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设存在重大差异。
重要会计政策摘要
公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告的 “附注2——重要会计政策摘要” 中讨论了公司的重大会计政策。在截至2023年3月31日的三个月中，这些政策没有发生重大变化。
有价证券
该公司的有价证券主要包括美国政府和公司债务证券。公司将其有价证券归类为可供出售证券，并在简明资产负债表中按估计公允价值记录此类资产，未实现损益（如果有）在简明的运营报表和综合亏损表中列为其他综合收益（亏损）的一部分，作为股东权益的单独组成部分列报。公司将剩余到期日超过一年的有价证券归类为流动资产，因为此类有价证券可用于为公司的当前业务提供资金。已实现的收益和亏损按特定的识别方法计算并记录为利息收入。曾经有 不报告期内已实现的收益和亏损。
在每个资产负债表日，公司都会评估处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，以确定是否应在净收益（亏损）中确认未实现亏损或任何潜在的信贷损失。对于处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，公司在收回摊销成本基础之前，首先评估是否打算出售或更有可能需要出售该证券。如果满足有关出售意向或要求的任一标准，则该证券的摊销成本基础将通过净收益（亏损）减记为公允价值。对于不符合上述标准的可供出售证券，公司将评估公允价值的下降是否是由信贷损失或其他因素造成的。在进行评估时，公司考虑了减值的严重程度、利率的任何变化、基础信用评级和预期的复苏等因素。未实现亏损中与信贷相关的部分以及随后的任何改善均作为备抵记入利息收入。曾经有 不在报告所述期间确认的减值或信用损失。
为了识别和衡量减值，公司将适用的应计利息从公司可供出售证券的公允价值和摊销成本基础中排除。可供出售证券的应计应收利息记入资产负债表上的预付资产和其他资产。公司在会计政策中选择（1）不计量应计应收利息的信用损失备抵金，以及（2）及时注销任何无法收回的应计应收利息，以此作为利息收入的逆转，公司认为这属于其确定不收取应计利息的时期。
有关更多信息，请参阅附注4（有价证券）。
信用风险的集中度
可能使公司面临大量信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。公司在联邦保险金融机构中持有的存款超过了联邦保险限额。公司制定了有关批准投资、信贷质量、多元化、流动性和投资到期日的指导方针，旨在维护安全和流动性。该公司的账目没有遭受任何损失，并且
8
目录
认为，由于持有这些存款的存款机构的财务状况，其现金余额不会面临重大风险。
应付账款和应计负债
（以千计）3月31日
2023		十二月三十一日
2022
应付账款$3,908 $4,637 
应计非临床负债26,32522,535
应计临床负债3,6575,400
应付账款和应计负债总额$33,890 $32,572 
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，并根据需要回购或没收的已发行普通股的加权平均数进行调整。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将净亏损除以使用国库股票和假设转换法确定的期间已发行的普通股和摊薄型普通股等价物的加权平均数。在报告的所有期内，用于计算基本和摊薄后已发行股票的股票数量没有差异，因为纳入普通股等价证券会产生反摊薄作用。
未包含在摊薄后每股净亏损计算中的普通股等价证券如下（以普通股等价股为单位；以千计），因为这样做会产生反摊薄作用：
3月31日
20232022
普通股期权10,9738,284
限制性库存单位607—
ESPP 股票待发行4423
总计11,6248,307
最近发布的会计公告
财务会计准则委员会（FASB）或公司自指定生效日期起通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。除非另有讨论，否则公司认为，最近发布的尚未生效的标准在通过后不会对其财务状况或经营业绩产生重大影响。
最近通过的会计公告
2016年6月，FASB发布了会计准则更新（ASU 2016-13），《金融工具——信贷损失：衡量金融工具信贷损失》。ASU 2016-13要求实体衡量和确认按摊销成本持有的金融资产的预期信用损失，取代已发生的损失减值方法，并制定与信用风险相关的额外披露。亚利桑那州立大学2016-13年度在评估可供出售债务证券时也取消了 “非临时” 减值的概念，而是专注于确定任何减值是否是信用损失或其他因素造成的。实体将确认可供出售债务证券的信贷损失备抵金，而不是会降低投资成本基础的非临时减值。该公司于 2023 年 1 月 1 日采用了 ASU 2016-13。新准则的采用并未对公司的简明财务报表产生重大影响。
9
目录
3.    公允价值测量
公司根据其投资和报告服务提供商的一项或多项估值确定其有价证券的公允价值。投资服务提供商使用分层证券定价模型对证券进行估值，该模型主要依赖于行业认可的估值服务提供的估值。此类估值可以基于相同资产（一级输入）的活跃市场的交易价格，也可以基于可直接或间接观察的输入（二级输入）的估值模型，例如类似资产的报价、收益率曲线、波动系数、信用利差、违约率、亏损严重程度、标的工具或债务的当前市场和合约价格、经纪商和交易商报价，以及其他相关经济指标。
下表汇总了公司以公允价值（千计）计量的现金等价物和有价证券：
使用公允价值测量
截至2023年3月31日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
有价证券：
美国国债$439,128 $439,128 $— $— 
美国政府机构证券7,478 — 7,478 — 
可转让的存款证6,795 — 6,795 — 
公司债务证券14,189 — 14,189 — 
总计$467,590 $439,128 $28,462 $— 
使用公允价值测量
截至2022年12月31日总计的报价
活跃市场
对于相同
资产（级别 1）		意义重大
其他
可观察
输入（级别 2）		意义重大
无法观察
输入
（第 3 级）
现金等价物：
美国国债$2,498 $2,498 $— $— 
有价证券：
美国国债244,945 244,945 — — 
美国政府机构证券4,966 — 4,966 — 
可转让的存款证4,346 — 4,346 — 
公司债务证券16,074 — 16,074 — 
总计$272,829 $247,443 $25,386 $— 
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4.    有价证券
该公司的有价证券由高流动性的有价债务证券组成，被归类为可供出售并按公允价值列报。下表汇总了公司的有价证券（以千计）：
截至2023年3月31日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$302,993 $31 $(1,396)$301,628 
美国政府机构证券
1 或更少
7,500 — (22)7,478 
可转让的存款证
1 或更少
4,401 — (45)4,356 
公司债务证券
1 或更少
14,309 — (120)14,189 
美国国债
1 - 2
137,466 79 (45)137,500 
可转让的存款证
1 - 2
2,450 — (11)2,439 
总计$469,119 $110 $(1,639)$467,590 
截至2022年12月31日成熟度
（以年为单位）		摊销
成本		未实现
收益		未实现
损失		估计的
公允价值
美国国债
1 或更少
$230,349 $1 $(2,283)$228,067 
美国政府机构证券
1 或更少
5,000 — (34)4,966 
可转让的存款证
1 或更少
3,911 1 (57)3,855 
公司债务证券
1 或更少
16,360 — (286)16,074 
美国国债
1 - 2
16,919 — (41)16,878 
可转让的存款证
1 - 2
490 1 — 491 
总计$273,029 $3 $(2,701)$270,331 
公司有价证券的未实现亏损为美元1.6截至 2023 年 3 月 31 日，百万美元0.9其中有数百万只持续处于超过12个月的未实现亏损状态，这是由于利率上升导致这些证券的市值下降造成的。由于公允价值的下降归因于利率的变化而不是信贷质量的变化，也由于公司不打算出售投资，而且要求公司在收回摊销成本基础（可能是到期）之前出售投资的可能性不大，因此 不2023年3月31日和2022年12月31日的信贷损失备抵金。
可供出售证券的应计应收利息为美元1.6百万和美元1.3截至2023年3月31日和2022年12月31日，分别为百万人。我们有 不它注销了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的任何应计应收利息。
5.    合作、许可和研究协议
与 Eli Lilly 及其公司签订研究合作和许可协议
2019年4月，公司与礼来公司（礼来）签订了研究合作和许可协议（礼来协议），用于在全球范围内发现、开发针对免疫学和其他特定适应症的AOC产品，并将其商业化。在礼来协议方面，公司确认的收入为美元2.2百万和美元1.7截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，分别为百万美元。与《礼来协议》相关的合作应收账款为 $1.0百万和美元2.1截至2023年3月31日和2022年12月31日分别为百万美元，包含在简明资产负债表上的预付资产和其他资产中。
与 myoKardia, Inc. 签订研究协议
2020年12月，该公司与MyoKardia, Inc.（MyoKardia）签订了研究合作（MyoKardia协议）， Bristol Myers Squibb的全资子公司，将利用MyoKardia的遗传性心肌病平台，包括其新型靶向发现引擎和专有的心脏病模型等方面，证明AOC在心脏组织中的潜在用途。与
11
目录
MyoKardia协议中，公司在提出的每个期限内确认了微不足道的收入。截至2023年3月31日，从合作和研究服务协议中获得的总资金为美元40.2百万。 递延收入期末余额的对账情况如下（以千计）：
截至2022年12月31日的余额$6,276 
已确认的收入在期初计入余额(1,219)
截至2023年3月31日的余额$5,057 
6.    财产和设备，净额
财产和设备包括以下内容（以千计）：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
实验室设备$9,405 $7,217 
计算机和软件127 116 
办公室家具和设备1,575 1,792 
租赁权改进249 249 
财产和设备，毛额11,356 9,374 
减去累计折旧(3,511)(3,120)
财产和设备总额，净额$7,845 $6,254 
与财产和设备相关的折旧费用为美元0.4百万和美元0.3截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，分别为百万美元.
7.    突发事件
诉讼
当可能发生负债并且可以合理估计金额时，将记录因索赔、评估、诉讼、罚款、罚款和其他来源而产生的意外损失负债。有 不根据管理层的判断，对公司尚待处理或威胁提出的索赔或行动，如果作出不利裁决，将对公司产生重大不利影响。
合同义务
公司在正常业务过程中签订合同研究服务、合同制造服务、专业服务以及其他用于运营目的的服务和产品的合同。这些合同可能包括某些条款，可能要求为提前终止合同付款。任何此类解雇补助金的金额将根据终止时间和合同的具体条款而有所不同。
8.    股东权益
经修订和重述的公司注册证书
2020年6月16日，公司的公司注册证书经过修改和重申，以授权 400,000,000普通股和 40,000,000未指定优先股的股票，每股面值为美元0.0001每股。曾经有 不在简明财务报表中列出的期内流通的优先股。
普通股
2021 年 7 月 2 日，公司与 Cowen and Company, LLC（销售代理）签订了销售协议（2021 年销售协议），根据该协议，公司可以不时出售其普通股股份
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目录
总发行价不超过 $ 的股票150.0百万通过销售代理。根据2021年销售协议销售公司普通股是根据公司在S-3表格上的上架注册声明进行的，该声明在2021年7月2日提交后自动生效（上架注册声明）。在截至2022年3月31日的三个月中，公司出售了 1,519,941根据2021年销售协议持有的普通股股份，获得的净收益为美元24.1百万，扣除与发行相关的交易成本和佣金后。
2022 年 11 月 8 日，公司与销售代理签订了销售协议（2022 年销售协议），其条款与 2021 年销售协议基本相似。根据2022年的销售协议，公司可以不时出售其总发行价不超过美元的普通股200.0百万通过销售代理。普通股（如果有）的销售将按出售时的现行市场价格进行，或者按照与销售代理商定的其他方式进行。根据2022年销售协议，公司没有义务出售任何普通股，销售代理也没有义务购买或出售任何普通股。签署 2022 年销售协议后，2021 年销售协议终止。在截至2023年3月31日的三个月中，公司出售了 943,461根据2022年销售协议持有的普通股股份，获得的净收益为美元22.4百万，扣除与发行相关的交易成本和佣金后。
2022 年 12 月 15 日，公司完成了公开发行 13,800,000其普通股的公开发行价格为美元17.25每股。此次发行的净收益为 $223.8百万美元，扣除承保折扣、佣金和发行成本后14.3百万。本次发行中出售的股票是根据公司的上架注册声明注册的。
股票期权
2023年第一季度员工和非雇员奖励的股票期权活动及相关信息如下（以千计，每股数据除外）：
的数量
选项		加权-
平均值
运动
每人价格
分享
截至 2022 年 12 月 31 日已发行9,352$15.28 
已授予1,75922.40 
已锻炼(102)5.08 
被没收/已过期(36)20.73 
截至 2023 年 3 月 31 日已发放10,973$16.50 
限制性股票单位奖励
在截至2023年3月31日的三个月中，根据2020年激励奖励计划和2022年就业激励奖励计划，公司向公司员工发放了限制性股票单位（“RSU”）。限制性股票的估值按授予之日公司股票的市场价格计算。RSU 每年按比例归属 四年服务期限，按以下单位的份额支付
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目录
归属日的普通股。限制性股票单位的薪酬支出按直线法确认 四年服务期限。没收按其发生的时期记录在案。
下表汇总了截至2023年3月31日的三个月中RSU的活动（以千计，每股数据除外）：
股票数量加权平均拨款日期公允价值
截至 2022 年 12 月 31 日未归属— $— 
已授予610 22.40 
既得— — 
被没收(3)22.47 
截至 2023 年 3 月 31 日未归属607 $22.40 
员工股票购买计划
该公司做到了 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，不得在ESPP下分别发行任何普通股。该公司的未偿负债为美元0.6截至2023年3月31日为百万美元，包含在简明资产负债表上的应付账款和应计负债中，用于支付当前发行期结束时员工对ESPP的待发行股票的缴款。截至2023年3月31日， 548,028普通股可在ESPP下发行。
股票薪酬支出
Black-Scholes模型中用于确定股票期权授予公允价值的假设如下：
选项
截至3月31日的三个月
20232022
无风险利率
3.5% - 4.0%
1.5% - 1.9%
预期波动率
81% - 82%
85%
预期期限（以年为单位）
6.0 - 6.1
6.0 - 6.1
预期股息收益率—%—%
无风险利率。公司股票奖励的无风险利率假设基于美国国债零息债券的利率，其到期日与奖励的预期期限相似。
预期波动率。股票期权的预期波动率是根据同类上市公司普通股的平均历史波动率和公司自身的波动率估算的。可比公司是根据其规模和生命周期阶段来选择的。公司将继续采用这一流程，直到有足够数量的有关自身股价波动率的历史信息可用。在2023年之前，公司专门使用同行集团公司来确定预期的波动率。
预期期限。公司的有限期权行使历史没有为估算预期期限提供合理的依据，因此公司使用简化的方法估算了其股票期权的预期寿命，即预期寿命等于期权归属期限和原始合同期限的平均值。根据ESPP，员工购买股票的预期寿命假设是 六个月以符合 六个月ESPP 发行期。
预期的股息收益率。公司的预期股息收益率假设为 零因为它从未支付过股息, 而且目前也无意在将来这样做.
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目录
股票期权和RSU奖励以及根据ESPP可购买的股票的股票薪酬支出分配如下（以千计）：
截至3月31日的三个月
20232022
研发费用$5,272 $3,266 
一般和管理费用3,832 2,972 
股票薪酬支出总额$9,104 $6,238 
截至2023年3月31日，与未平仓定期期权和限制性股票单位相关的未确认补偿成本为美元84.6百万和美元13.0分别为百万，预计将在加权平均期内得到确认 2.8年和 3.8分别是年份。截至2023年3月31日，与ESPP下的股票购买权相关的未确认补偿成本为美元0.2百万，预计将在加权平均期内得到确认 0.2年份。
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目录
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告其他地方包含的未经审计的简明财务报表及其相关附注以及我们经审计的财务报表及其附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，两者均包含在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，2023 年 2 月 28 日。
关于前瞻性陈述的警示说明
本季度报告包含经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们未来的运营业绩和财务状况、业务战略和计划、研发计划、解决正在进行的1/2期MARINA临床试验的部分临床暂停的时间和可能性、我们正在进行和计划中的临床前研究和候选产品的临床试验的预期时间、成本、设计和进行、监管机构申请和批准的时间和可能性的陈述对于我们的候选产品而言，成功的时机和可能性、未来运营的管理计划和目标以及预期产品开发工作的未来业绩，以及 COVID-19、通货膨胀压力以及俄罗斯和乌克兰之间持续的敌意对我们业务的预期影响，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过 “可能”、“将”、“应该”、“可以”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 等术语来识别前瞻性陈述，或者这些术语或其他类似术语的否定词。这些前瞻性陈述只是预测。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日，受许多风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的风险、不确定性和假设。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型RNA疗法。我们的专有AOC平台旨在将单克隆抗体（mAB）的特异性与RNA疗法的精度相结合，以靶向此类疗法以前无法治愈的疾病的根本原因。我们不断发展和扩大的产品线有三个临床开发项目。AOC 1001 旨在治疗 1 型肌强直性营养不良症（DM1）患者，目前正处于第 1/2 阶段开发阶段，MARINA 已完工TM试验和正在进行的 MARINA 开放标签延期研究，即 MARINA-OLETM。AOC 1020 专为治疗面肩部肌肉萎缩症（FSHD）患者而设计，目前正处于 FORTITUDE™ 试验的第 1/2 阶段开发阶段。AOC 1044 专为杜兴氏肌营养不良症患者设计，目前正处于 EXPLORE44™ 试验的第 1/2 阶段开发中。AOC 1044 专为患有易发生外显子 44 跳过或 DMD44 的突变的人而设计，是该公司为 DMD 开发的多个 AOC 中的第一个。AOC 1001和AOC 1020均已获得美国食品药品管理局和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿称号，并被美国食品药品管理局授予快速通道认证。此外，AOC 1044 已获得美国食品药品管理局的快速通道认证。
2023年4月，我们报告了来自MARINA试验的AOC 1001的头条数据。MARINA试验最后以1毫克/千克、2毫克/千克和4毫克/千克的AOC 1001注册了38名参与者。MARINA试验的结果表明：
•多功能评估的方向性改进，包括肌强直度、力量和活动能力的测量：
◦Myotonia 是通过视频手部张开时间 (vHot) 测量的，是 DM1 的标志，在这种情况下，关键肌群的松弛受损
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◦力量的衡量标准包括定量肌肉测试（QMT）总分，该分数基于上半身和下半身的六个肌肉群
◦机动性是通过 10 米步行跑测试 (10mWrt) 和 Timed Up and Go 测试来评估的
◦MARINA 中使用的终点测量了该疾病的重要方面，与正在进行的 END-DM1 自然史研究中使用的终点相对应
•在接受 AOC 1001 治疗的参与者中，DMPK 减少和拼接发生了有意义的变化
•在 AOC 1001 剂量为 2 mg/kg 和 4mg/kg 时，剪接变化随后对功能测量进行定向改进
•AOC 1001 在受 DM1 影响的一千多个基因中显示出广泛的剪接改善，证实了细胞核中的活性
•AOC 1001 具有良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。
2023 年 3 月，我们宣布正在与 FDA 就部分暂停新参与者入组 MARINA 试验进行讨论。
正如先前披露的那样，FDA在审查了我们提供的与MARINA试验的4 mg/kg队列中报告的严重不良事件（“SAE”）有关的信息后，于2022年9月对MARINA计划的新参与者的注册进行了部分临床暂停。正如先前披露的那样，调查人员将SAE归类为与药物有关。我们在多位独立专家的帮助下进行了全面的分析，得出的结论是，参与者很可能经历了极为罕见的神经系统事件，包括丘脑外侧膝核区域出现双侧缺血，随后出现出血性转化。该事件在外侧膝核中的位置和双侧性质使该事件极为罕见。经过这项广泛的调查，我们无法确定与AOC 1001的任何成分、AOC平台、转铁蛋白受体递送机制或DMPK还原的合理生物学联系。
有三款AOC候选产品正在临床开发中，我们计划在未来18个月内报告来自多项正在进行的试验的数据。我们预计将在2023年底分享对MARINA-OLE研究数据的初步了解。我们还预计，AOC 1044 的 EXPLORE44 试验的健康志愿者部分将在2023年下半年报告结果。在2024年上半年，我们计划对AOC 1020 FORTITUDE试验的大约一半的研究参与者进行初步评估。
在我们继续推动RNA革命的同时，我们将继续推进和扩大我们的内部发现渠道，增加了用于治疗骨骼肌和心脏病学疾病的新研发候选药物。除了我们自己的内部研究项目外，我们还继续通过合作和合作伙伴关系，包括免疫学、心脏和肌肉以外的其他特定适应症方面的项目，探索我们AOC平台的全部潜力。
自2012年成立以来，我们已将所有资源投入到公司组织和人员配备、业务规划、筹集资金、开发我们的专有AOC平台、确定潜在候选产品、建立我们的知识产权组合、开展研究、临床前和临床研究，以及为这些业务提供其他一般和管理支持。我们没有从产品销售中获得任何收入。2020年6月，我们完成了首次公开募股或首次公开募股，此后通过额外的公开募股、销售协议以及合作和研究服务协议筹集了资金。有关自成立以来筹集的资金和公司未来资本要求的更多信息，请参阅 “流动性和资本资源”。
自成立以来，我们每年都蒙受营业亏损。在截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，我们的净亏损分别为1.740亿美元和1.18亿美元，在截至2023年3月31日的三个月中，我们的净亏损为5,240万美元。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为4.109亿美元。我们预计，随着我们进行正在进行和计划中的临床前研究和临床试验，继续开展研发活动，利用第三方生产我们的候选产品和相关原材料，雇用更多人员并保护我们的知识产权，我们的支出和营业亏损将大幅增加。我们的净亏损可能会在每个季度和逐年之间出现显著波动，这取决于我们的临床前研究和临床试验的时间以及我们在其他研发活动上的支出，以及任何合作和服务收入的产生。
根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的5.863亿美元现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营提供从现在起至少12个月的资金
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本表格10-Q的提交日期。尽管根据我们当前和/或未来的合作协议，我们可能会创造收入，但在我们成功完成一项或多项候选产品的开发并获得监管部门的批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他类似安排，为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
与 Eli Lilly 及其公司签订研究合作和许可协议
2019 年 4 月，我们与礼来公司（Lilly and Lilly and Company）签订了研究合作和许可协议，即《礼来协议》，旨在在全球范围内发现、开发和商业化免疫学和其他特定适应症领域的 AOC 产品。根据礼来协议，我们和礼来公司将合作开展此类产品的临床前研究和发现活动，由礼来公司负责为此类活动的费用提供资金。礼来公司还将自费领导所有这些产品的临床开发、监管批准和商业化。我们向礼来公司授予了独家的、全球性的、有特许权使用费的许可，并有权使用我们的技术来研究、开发、制造和销售含有针对多达六个 mRNA 靶点的 AOC 的产品。我们保留使用我们的技术来履行协议规定的义务以及用于礼来未授予的所有目的的权利。礼来公司在2019年向我们支付了2,000万美元的预付许可费，我们有资格为每个目标获得高达6,000万美元的开发里程碑补助金，每个目标获得高达1.4亿美元的监管里程碑补助金，以及每个目标最高2.05亿美元的商业化里程碑补助金。我们有资格就许可产品的全球年净销售额从礼来公司获得从中等个位数到低两位数不等的分级特许权使用费，但生物仿制药产品的市场准入、许可产品的专利覆盖范围的丧失以及为在该地区实现许可产品商业化所需的额外权利而向第三方支付的款项将受到特定和上限的削减。
运营结果的组成部分
收入
迄今为止，我们的收入来自根据礼来协议和其他许可和研究合作协议收到的款项。在可预见的将来，我们可能会通过礼来协议下的服务报销以及我们当前和/或未来的合作协议下的预付款和里程碑付款相结合来创造收入。除非我们的候选产品已通过临床开发和监管部门批准（如果有的话）取得进展，否则我们预计不会从产品的销售中获得任何收入。我们预计，由于与此类服务和里程碑相关的付款时间和金额，以及我们的任何产品获得批准和成功商业化的程度，我们产生的任何收入（如果有的话）将在每个季度之间波动。如果我们未能完成候选产品的临床前和临床开发或获得监管部门的批准，我们未来创造收入的能力以及我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。
运营费用
研究和开发
研发费用包括与我们的研发活动相关的外部和内部成本，包括我们的发现和研究工作以及候选产品的临床前和临床开发。我们的研发费用包括：
•外部成本，包括在与第三方的安排下产生的费用，例如合同研究组织、合同制造商、顾问和我们的科学顾问；以及
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•内部成本，包括；
◦与员工相关的费用，包括工资、福利和股票薪酬；
◦实验室用品以及获取、开发和制造临床前研究材料的成本；以及
◦设施、信息技术和折旧，包括设施租金和维护的直接支出和分配费用以及租赁地改良和设备的折旧。
研究与开发费用，包括根据礼来协议偿还的费用，在发生时记作支出，此类款项的偿还被确认为收入。在提供服务或收到货物时，我们将用于未来研发活动的商品和服务的不可退还的预付款记作支出。
在任何时候，我们都在开发多个项目。我们的内部资源、员工和基础设施不与任何一项研究或药物发现计划直接相关，通常部署在多个项目中。
我们预计，在可预见的将来，随着我们继续开展持续的研发活动，将临床前研究计划推向临床开发，包括开展支持IND的研究，以及进行临床试验，我们的研发费用将增加。进行获得监管部门批准所需的临床前研究和临床试验的过程既昂贵又耗时。对于我们的任何候选产品，我们可能永远无法成功获得市场批准。
与研发活动相关的时间表和成本不确定，每个候选产品和开发计划可能会有很大差异，而且难以预测。我们预计，在我们确定合作者的资源或专业知识对给定项目有利的范围内，我们将根据临床前和临床结果、监管发展、对每个项目的商业潜力的持续评估以及我们维持或开展新合作的能力，决定应开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。将来，我们将需要筹集大量额外资金。此外，我们无法预测哪些发展计划可能受到未来合作的影响，此类安排何时会得到保障（如果有的话），也无法预测此类安排将在多大程度上影响我们的发展计划和资本需求。
我们的开发成本可能会因以下因素而有很大差异：
•临床、临床前和IND支持研究的数量和范围；
•我们正在进行的1/2期MARINA临床试验部分临床暂停的时机和可能性得到解决；
•每位患者的试验费用；
•需要批准的试验数目；
•试验所包括的地点数目；
•进行审判的国家；
•注册符合条件的患者所需的时间长度；
•参与试验的患者人数；
•患者接受的剂量数量；
•患者的退学率或停药率；
•监管机构要求的潜在额外安全监测；
•患者参与试验和随访的持续时间；
•制造我们的候选产品的成本和时间；
•我们的候选产品的开发阶段；以及
•我们的候选产品的功效和安全性概况。
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一般和行政
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括担任行政、财务、会计、法律、业务发展和支持职能的员工的工资、福利和股票薪酬。其他一般和管理费用包括未包括在研发费用中的分配设施、信息技术和折旧相关成本，以及审计、税收、知识产权和法律服务的专业费用。与提交和申请专利申请有关的费用被确认为发生的一般和管理费用，因为此类开支的可收回性尚不确定。
我们预计，在可预见的将来，我们的一般和管理费用将增加，以支持我们增加的研发活动和其他公司活动。
其他收入（费用）
其他收入（支出）主要包括我们的现金、现金等价物和有价证券所赚取的利息。
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们在所述期间的经营业绩（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20232022
收入$2,233 $1,795 $438 
研究和开发费用47,765 27,688 20,077 
一般和管理费用12,064 8,567 3,497 
其他收入5,202 225 4,977 
收入
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，收入分别为220万美元和180万美元，主要来自礼来协议。这一增长主要是由向礼来公司收取的直接计费增加所推动的。
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研究和开发费用
下表说明了我们在报告所述期间的研发支出的组成部分（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20232022
外部成本：
AOC 1001$6,960 $4,490 $2,470 
AOC 10207,616 2,232 5,384 
AOC 10442,536 2,897 (361)
其他节目6,376 2,877 3,499 
未分配3,732 2,087 1,645 
外部费用总额27,220 14,583 12,637 
内部成本：
与员工相关的费用15,978 10,182 5,796 
设施、实验室用品和其他4,567 2,923 1,644 
研发费用总额$47,765 $27,688 $20,077 
截至2023年3月31日的三个月，研发费用为4,780万美元，而截至2022年3月31日的三个月为2770万美元。增长的主要原因是与临床试验和临床前研究进展相关的外部成本以及抗体制造的间接成本增加了1,260万美元。
内部成本增加了740万美元，这得益于员工相关支出增加了580万美元，其中包括380万美元的工资和福利以及200万美元的股票薪酬，这两者都是由于员工人数增加所致，以及与实验室用品和其他与研发活动相关的成本增加了160万美元。
一般和管理费用
截至2023年3月31日的三个月，一般和管理费用为1,210万美元，而截至2022年3月31日的三个月为860万美元。增加350万美元的主要原因是人事成本增加，包括90万美元的工资和福利、90万美元的股票薪酬以及支持我们扩大业务的140万美元专业费用。
其他收入
截至2023年3月31日的三个月，其他收入为520万美元，而截至2022年3月31日的三个月为20万美元。增长主要是由有价证券投资的利息收入增加所推动的。
流动性和资本资源
流动性来源
2020年6月，我们完成了18,720,000股普通股的首次公开募股，包括行使承销商以每股18.00美元的价格购买额外股票的选择权。扣除承保折扣、佣金和发行成本，我们此次发行的总净收益为2.741亿美元。2021 年 8 月，我们完成了 9,200,000 股普通股的公开发行，公开发行价格为每股 18.00 美元，扣除承保折扣、佣金和发行成本后，净收益总额为 1.551 亿美元。
2021 年 7 月，我们与 Cowen and Company, LLC（销售代理）签订了销售协议（2021 年销售协议），根据该协议，我们可以不时通过销售代理出售总发行价不超过 1.500 亿美元的普通股。直到 11 月终止
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2022 年，我们根据 2021 年销售协议出售了 8,552,361 股普通股，扣除与发行相关的交易成本和佣金后，获得了1.406亿美元的净收益。
2022 年 11 月 8 日，我们与销售代理签订了新的销售协议（2022 年销售协议），其条款与上述 2021 年销售协议基本相似。根据2022年的销售协议，我们可能会不时通过销售代理出售总发行价不超过2亿美元的普通股。签署 2022 年销售协议后，2021 年销售协议终止。截至2023年3月31日，我们已经根据2022年销售协议出售了943,461股普通股，扣除与发行相关的交易成本和佣金后，获得了2240万美元的净收益。
2022 年 12 月 15 日，我们完成了 13,800,000 股普通股的公开发行，公开发行价格为每股 17.25 美元，扣除承保折扣、佣金和发行成本后，总净收益为 2.238 亿美元。
自我们成立至2023年3月31日，为我们的运营筹集的其他重要资金来源包括出售和发行可转换优先股和可转换票据的总收益1.316亿美元，以及来自合作和研究服务协议下资金的4,020万美元。
未来资本要求
截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为5.863亿美元。根据我们目前的运营计划，我们认为我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为自本10-Q表格提交之日起至少12个月的运营提供资金。但是，我们对财务资源将在多长时间内足以支持运营的预测是一份前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，实际结果可能会有重大差异。我们的估算基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期的更快地耗尽我们的资本资源。此外，进行临床前研究和在临床试验中测试候选产品的过程代价高昂，而且这些研究和试验的进展时间和费用尚不确定。
我们未来的资本需求难以预测，将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们正在进行或可能选择在未来进行的候选产品的发现、临床前研究和临床试验的类型、数量、范围、进展、扩展、结果、成本和时间，包括部分临床搁置的任何解决方案对我们正在进行的1/2期MARINA临床试验的影响；
•我们的候选产品和商业制造的成本和时间（如果有任何候选产品获得批准）；
•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•建立和维持合作、许可证和其他类似安排的条款和时间；
•获取、维护和执行我们的专利和其他知识产权的成本；
•随着我们的临床前和临床活动的增加，与雇用更多人员和顾问相关的成本；
•里程碑或根据礼来协议或任何未来合作协议向我们支付的其他款项的时间和金额；
•如果任何候选产品获得批准，建立或确保销售和营销能力的成本和时机；
•我们有能力获得足够的市场认可、承保范围和第三方付款人的充足报销，以及为任何经批准的产品获得足够的市场份额和收入；以及
•与我们可能许可或收购的任何产品或技术相关的成本。
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尽管根据我们当前和/或未来的合作协议，我们可能会创造收入，但在我们成功完成一项或多项候选产品的开发并获得监管部门的批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从候选产品的销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括当前和潜在的合作、许可和其他类似安排，为我们的现金需求提供资金。但是，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。此外，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划，我们也可能会出于有利的市场条件或战略考虑寻求额外的资本。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
现金流
下表汇总了我们在所述期间的现金流量（以千计）：
截至3月31日的三个月改变
20232022
提供的净现金（用于）：
经营活动$(48,967)$(29,574)$(19,393)
投资活动(195,680)(175,475)(20,205)
筹资活动22,96124,113(1,152)
现金、现金等价物和限制性现金净减少$(221,686)$(180,936)$(40,750)
经营活动
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金分别为4,900万美元和2960万美元，主要由用于为我们与开发AOC 1001、AOC 1044、AOC 1020和其他项目相关的运营提供资金的现金。增长是由于研发成本的增加以及上文 “运营业绩” 中所述的一般和管理费用增加。
投资活动
截至2023年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为1.957亿美元，主要包括用于购买有价证券的2.514亿美元，这归因于投资于2022年12月出售2.238亿美元普通股的收益，被有价证券到期收益的5,750万美元以及购买不动产和设备的180万美元所抵消。截至2022年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为1.755亿美元，包括用于购买有价证券的1.747亿美元和用于购买不动产和设备的80万美元。
融资活动
截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为2,300万美元，主要包括根据2022年销售协议出售普通股的净收益。截至2022年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为2410万美元，主要包括根据2021年销售协议出售普通股的净收益。
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关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的简明财务报表为基础，这些报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）编制的。这些简明财务报表的编制要求我们做出影响报告的资产、负债、收入和支出金额的估算和判断。我们会持续评估这些估计和判断。我们的估计以历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种假设为基础。这些估计和假设构成了判断资产和负债账面价值以及记录从其他来源看不出来的收入和支出的基础。实际结果可能与这些估计存在重大差异。截至2023年3月31日，与我们在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中披露的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——关键会计政策和估计” 中披露的估算相比，我们的关键会计估算没有重大变化。
合同义务和承诺
截至2023年3月31日，我们在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中报告的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——合同义务和承诺” 中报告的合同义务在我们的正常业务流程之外没有发生任何重大变化。
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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
截至2023年3月31日，与我们在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中所描述的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——市场风险的定量和定性披露” 中所述相比，我们的市场风险没有发生重大变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在向美国证券交易委员会提交的定期和最新报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理而非绝对的保证。为了达到合理的保证水平，管理层必须运用自己的判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。此外，任何控制系统的设计也在一定程度上基于对未来事件可能性的某些假设，无法保证任何设计在未来所有潜在条件下都能成功实现其既定目标；随着时间的推移，由于条件的变化，控制可能会变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统存在固有的局限性，因错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生而无法被发现。
截至本10-Q表季度报告所涵盖的期末，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据此类评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2023年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年3月31日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们目前没有受到任何重大法律诉讼。我们可能会不时参与法律诉讼或在正常业务过程中遭受索赔。无论结果如何，由于辩护和和解费用、资源转移和其他因素，此类诉讼或索赔都可能对我们产生不利影响，并且无法保证会获得有利的结果。
第 1A 项。风险因素
除下文所述外，我们认为我们在2023年2月28日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项中列出的风险因素没有任何重大变化。此类报告及下文中描述的风险因素并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道的因素、我们目前认为无关紧要的因素或并非我们特有的因素，例如总体经济状况，也可能对我们的业务或财务状况产生重大不利影响。
不稳定的市场和经济状况以及金融机构的不利发展和相关的流动性风险可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
目前，全球信贷和金融市场正在经历极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、利率和通货膨胀率上升、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升以及经济稳定的不确定性。金融市场和全球经济也可能受到当前或预期的通货膨胀、军事冲突（包括俄罗斯和乌克兰之间的冲突）、恐怖主义或其他地缘政治事件的不利影响。美国和其他国家为应对此类冲突而实施的制裁，包括对俄罗斯及其盟国的制裁，也可能对金融市场和全球经济产生不利影响，受影响国家或其他国家采取的任何经济对策都可能加剧市场和经济的不稳定。最近，硅谷银行（SVB）和Signature Bank的关闭以及它们被联邦存款保险公司（FDIC）置于破产管理阶段，造成了银行特有的、更广泛的金融机构流动性风险和担忧。尽管财政部、美联储和联邦存款保险公司联合发表声明，表示在系统性风险例外情况下，SVB和Signature Bank的存款人将有机会获得资金，即使是超过联邦存款保险公司标准保险限额的存款人，但未来特定金融机构或更广泛的金融服务行业的不利事态发展可能会导致整个市场的流动性短缺，损害公司获得短期营运资金需求的能力，创造额外的市场和经济的不确定性。无法保证信贷和金融市场以及对经济状况的信心不会进一步恶化。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济衰退、流动性短缺、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化，或者金融机构出现不利的事态发展，则可能造成短期流动性风险，还会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、对财务和运营契约更加繁重，摊薄性更强。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们当前的一家或多家服务提供商、金融机构、制造商和其他合作伙伴有可能受到上述风险的不利影响，这可能会直接影响我们按时按预算实现运营目标的能力。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
股权证券的未注册销售
没有。
所得款项的用途
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2020年6月11日，美国证券交易委员会宣布我们在经修订的与首次公开募股有关的S-1表格（文件编号333-238612）上的注册声明生效。我们的首次公开募股于2020年6月16日结束，我们以每股18.00美元的价格向公众发行并出售了16,560,000股普通股，其中包括行使承销商购买额外股票的全部选择权。我们在首次公开募股中获得了2.981亿美元的总收益，扣除了2400万美元的承保折扣、佣金和发行成本。此次发行的管理承销商是Cowen and Company, LLC、SVB Leerink LLC、瑞士信贷证券（美国）有限责任公司和富国银行证券有限责任公司。没有直接或间接向我们的董事或高级管理人员、拥有我们任何类别股权证券10％或以上的个人或我们的任何关联公司支付或支付任何发行费用。
截至2023年3月31日，我们已将IPO收益中的约2.438亿美元用于一般公司用途，包括推进我们的开发计划。与2020年6月11日首次公开募股招股说明书中所述相比，我们计划使用此类收益的用途没有实质性变化。我们已将首次公开募股剩余收益的一部分投资于短期和中期、投资级计息证券。
发行人回购股票证券
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
没有。
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第 6 项。展品
展览
数字		展品描述以引用方式纳入已归档
在此附上
表单日期数字
3.1
经修订和重述的公司注册证书
8-K6/16/20203.1
3.2
经修订和重述的章程
8-K6/16/20203.2
4.1
普通股证书表格
S-15/22/20204.1
4.2
Avidity Biosciences, Inc. 及其某些股东之间于2019年11月8日经修订和重述的注册权协议
S-15/22/20204.2
10.1#
经修订和重述的非雇员董事薪酬计划
X
31.1
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc. 首席执行官进行认证。
X
31.2
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的第13a-14（a）条或第15d-14（a）条的要求，对Avidity Biosciences, Inc. 的首席财务官进行认证。
X
32.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证。
X
32.2*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官进行认证。
X
101.INS行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。X
101.SCH内联 XBRL 分类扩展架构文档X
101.CAL内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档X
101.DEF内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档X
101.LAB内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档X
101.PRE内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档X
104封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）X
# 表示管理合同或补偿计划。
*该认证被视为不是为了《交易法》第18条的目的而提交的，也不是以其他方式受该节责任的约束，也不得视为以提及方式纳入了根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
Avidity 生物科学公司
日期：2023 年 5 月 9 日
来自：/s/莎拉·博伊斯
莎拉·博伊斯
总裁、首席执行官兼董事
（首席执行官）

日期：2023 年 5 月 9 日
来自：/s/ 迈克尔·麦克莱恩
迈克尔·麦克莱恩
首席财务官兼首席商务官
（首席财务和会计官）
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