附录 99.1
Beam Therapeutics公布产品线更新和2023年第一季度财务业绩
专注于执行三大战略支柱——血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病——长期产品线增长的潜力和对患者生活的持续影响
多个站点已激活,还有更多患者报名参加 BEACON 针对镰状细胞病患者 BEAM-101 的临床试验
二十年的行业资深人士 Gopi Shanker 博士被任命为首席科学官
资本充足,截至 2023 年第一季度末,拥有 11 亿美元的现金、现金等价物和有价证券
马萨诸塞州剑桥,2023年5月10日——通过基础编辑开发精准遗传药物的生物技术公司Beam Therapeutics Inc.(纳斯达克股票代码:BEAM)今天公布了2023年第一季度财务业绩,并提供了其BEACON临床试验和产品线进展的最新情况。
Beam首席执行官约翰·埃文斯说:“在我们与研究人员一起完成定点队列流程时,BEACON试验的总体势头令我们感到鼓舞,多个新试验点已启动,未来入组候补名单上的患者人数不断增加,北卡罗来纳州工厂内部GMP生产的准备工作也持续取得进展。”“与 BEACON 平行的是,我们正准备在今年启动第二项临床试验,在患有毁灭性血液癌的患者中评估 BEAM-201,同时推进我们的体内项目,即 BEAM-301 和 BEAM-302,所有这些都已步入正轨。作为基础编辑领域的领导者,我们在过去几年中建立了深厚的平台和渠道,并获得了大量资金来支持这组雄心勃勃的目标。我们计划继续遵循科学,保持严格的投资策略,并在我们的投资组合中保留选择性,以便我们能够最大限度地发挥潜力,开发为有需要的患者提供终身治疗的药物。”
血液学项目更新
免疫学/肿瘤学项目更新
遗传病(体内)项目更新
制造业最新消息
领导力补充
ASGCT 即将举行的演讲
Beam计划在美国细胞与基因疗法学会第26届年会上公布来自其工程干细胞抗体配对逃避(ESCAPE)平台的新体内数据,该平台将继续推进该平台,以使其基础编辑研究药物在尽可能多的患者中得到利用,以及来自其治疗斯塔加特病的基础编辑计划。该会议将于2023年5月16日至20日在洛杉矶举行。
演讲详情如下:
标题:抗体介导自体造血干细胞疗法的 CD117 (Ckit) 配对 HSC 表位工程为潜在的血红蛋白病治疗进行调理
日期和时间:太平洋时间 2023 年 5 月 19 日星期五下午 12:00 — 下午 2:00
会议标题:星期五海报发布会
标题:(308) 使用分裂AAV介导的腺嘌呤碱基编辑进行体内遗传眼病矫正
日期和时间:太平洋时间 2023 年 5 月 19 日星期五下午 4:30-下午 4:45
会议标题:基因靶向和基因校正:血红蛋白、肌肉和眼睛
2023 年第一季度财务业绩
现金跑道
Beam预计,截至2023年3月31日,其现金、现金等价物和有价证券将使该公司能够至少在2025年之前为其预期的运营支出和资本支出需求提供资金。这一预期包括用于实现上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑的资金,以及对平台发展和制造能力的持续投资。
关于 Beam疗法
Beam Therapeutics(纳斯达克股票代码:BEAM)是一家生物技术公司,致力于为精准遗传药物建立领先的完全集成平台。为了实现这一愿景,Beam组建了一个包括一套基因编辑和传送技术的平台,并且正在建立内部制造能力。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础,这是一项专有技术,旨在在不对 DNA 造成双链断裂的情况下,对靶向基因组序列进行精确、可预测和高效的单碱基改变。这有可能实现广泛的治疗编辑策略,Beam正在使用这些策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam 是一个以价值为导向的组织,致力于为患有严重疾病的患者提供终身治疗,致力于为其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述,包括但不限于与以下内容相关的陈述:我们技术的治疗应用和潜力,包括与SCD、GSDia、T-ALL/TLL和AATD相关的陈述;我们推进临床试验和计划,包括2023-2024年的预期里程碑;我们截至3月31日的估计现金、现金等价物和有价证券,2023 年以及我们与此相关的预期;我们的资本资源是否足以提供资金运营支出和资本支出要求以及此类资源的预计可用期限;我们在北卡罗来纳州的制造工厂启动当前符合良好生产规范的运营的预计时机;我们即将举行的演讲;以及我们通过基础编辑为患者开发终身、治愈、精准遗传药物的能力。每份前瞻性陈述都受重要风险和不确定因素的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异,包括但不限于与以下相关的风险和不确定性:我们开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力,这可能需要比计划更长或更高的成本;我们筹集额外资金的能力,但可能无法获得;我们为我们获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力候选产品;疫情和其他突发卫生事件的潜在影响,包括其对全球供应链的影响;我们的候选产品能否获得启动人体临床研究所需的监管批准的不确定性;我们的候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或后续临床试验的结果或成功;我们的临床试验的启动和注册以及预期的推进时机比预期的时间长;我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下确定的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。可能导致我们的实际结果出现差异的因素或事件可能会不时出现,我们不可能全部预测。除非适用法律要求,否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
本新闻稿包含指向本新闻稿中未以引用方式纳入的信息的超链接。
联系人:
投资者:
切尔西·李斯特
THRUST 战略
chelcie@thrustsc.com
媒体:
丹·布德威克
1AB
dan@1abmedia.com
简明合并资产负债表数据(未经审计) |
|
|||||||
(以千计) |
|
|||||||
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
现金、现金等价物和有价证券 |
|
$ |
1,059,471 |
|
|
$ |
1,078,134 |
|
总资产 |
|
|
1,332,352 |
|
|
|
1,341,714 |
|
负债总额 |
|
|
570,846 |
|
|
|
608,240 |
|
股东权益总额 |
|
|
761,506 |
|
|
|
733,474 |
|
简明合并运营报表(未经审计) |
|
|||||||
(以千计,股票和每股数据除外) |
|
|||||||
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
许可和协作收入 |
|
$ |
24,208 |
|
|
$ |
8,432 |
|
运营费用: |
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
|
99,646 |
|
|
|
65,410 |
|
一般和行政 |
|
|
23,490 |
|
|
|
19,247 |
|
运营费用总额 |
|
|
123,136 |
|
|
|
84,657 |
|
运营损失 |
|
|
(98,928 |
) |
|
|
(76,225 |
) |
其他收入(支出): |
|
|
|
|
|
|
||
衍生负债公允价值的变化 |
|
|
5,600 |
|
|
|
13,600 |
|
非控股权投资的公允价值变动 |
|
|
(12,797 |
) |
|
|
(7,685 |
) |
或有对价负债公允价值的变化 |
|
|
(296 |
) |
|
|
452 |
|
利息和其他收入(支出),净额 |
|
|
9,961 |
|
|
|
644 |
|
其他收入总额(支出) |
|
|
2,468 |
|
|
|
7,011 |
|
净亏损 |
|
$ |
(96,460 |
) |
|
$ |
(69,214 |
) |
有价证券的未实现收益(亏损) |
|
|
1,665 |
|
|
|
(2,659 |
) |
综合损失 |
|
$ |
(94,795 |
) |
|
$ |
(71,873 |
) |
每股普通股净亏损,基本亏损和摊薄后 |
|
$ |
(1.33 |
) |
|
$ |
(1.01 |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
|
72,273,829 |
|
|
|
68,703,864 |
|