附录 99.1

Avidity Biosciences 公布了 2023 年第一季度财务业绩和近期亮点

来自AOC 1001 1/2期MARINA™ 试验的积极顶线数据显示，1型肌强直性营养不良患者的功能改善、疾病改变以及良好的安全性和耐受性

在临床试验中推进三个项目，预计将在今年晚些时候获得数据——先来看看开放标签扩展研究 MARINA-OLE™ 的数据；来自 EXPLORE44™ 的健康志愿者数据

通过稀有骨骼肌和首个心脏病学项目扩大研发渠道

圣地亚哥，2023年5月9日 /PRNewswire/ — 致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（Aocs™）的新型RNA疗法的生物制药公司Avidity Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并重点介绍了最近的公司进展。Avidity 在 2023 年第一季度末的现金、现金等价物和有价证券总额为 5.863 亿美元。

“我们对AAN报告的积极AOC 1001 topline数据感到满意，这表明在多项功能测量中取得了定向的功能改进。我们专注于与美国食品药品管理局进行讨论，以尽快确定AOC 1001的前进方向。” Avidity总裁兼首席执行官莎拉·博伊斯说。“预计今年我们的产品线中有许多重要的里程碑，包括首次查看来自MARINA-OLE™ 试验的数据，以及来自1/2期 EXPLORE44™ 研究中健康志愿者的数据。我们正在执行我们的临床和在研项目，为患有毁灭性罕见疾病的人开发急需的疗法。”

“我们在第一季度结束时获得了5.86亿美元，这使我们处于强劲的财务状况，有望到2025年中期。Avidity首席财务官兼首席商务官迈克·麦克莱恩说，我们将继续投资于推进和扩大骨骼肌和心脏病学罕见病项目渠道，同时还通过内部发现工作和合作扩大我们AOC平台的广泛用处。

近期亮点

•在2023年4月的美国神经病学会 (AAN) 2023 年年会上公布了 MARINA™ 的头条数据：

◦MARINA试验以38名患有1型肌强直性营养不良症（DM1）的参与者结束。在MARINA开放标签延伸研究（MARINA-OLE™）中，该公司将继续为参与者提供2毫克/千克和4毫克/千克的AOC 1001剂量。AOC 1001 MARINA 头条数据显示：

▪ 多功能评估的定向改进，包括肌张力、力量和活动能力的测量

▪ 接受 AOC 1001 治疗的参与者的 DMPK 减少和剪接发生显著变化，随后在 2 mg/kg 和 4mg/kg 剂量 AOC 1001 时功能测量值得到方向性改善

▪ AOC 1001 在受 DM1 影响的一千多个基因中显示出广泛的剪接改善，证实了细胞核中的活性

▪ AOC 1001 具有良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度

•该公司提供了有关AOC 1001部分临床暂停新参与者注册的最新监管信息，并提供了有关导致部分临床暂停的单一参与者发生的罕见严重不良事件的更多信息。Avidity继续与美国食品药品管理局努力合作，并对AOC 1001的收益/风险状况仍然非常有信心。

•Avidity宣布，它推进并扩大了其全资的早期AOC产品线，包括增加一项罕见的心脏病学项目和一项针对罕见骨骼肌疾病的额外项目。与礼来公司（Lilly）和Bristol Myers Squibb（BMS）的持续合作继续在免疫学和心脏病学领域分别超越骨骼肌的发展。

•美国食品药品管理局于2023年1月授予了AOC 1020快速通道称号，2023年2月，美国食品药品管理局和欧洲药品管理局（EMA）授予了AOC 1020孤儿称号。

•美国食品药品管理局最近还于2023年4月授予了AOC 1044快速通道称号。

即将到来的里程碑：

•该公司继续推进三项不同的罕见病临床项目：用于DM1的AOC 1001，用于治疗面肩部肱肌营养不良症（FSHD）的AOC 1020和用于治疗可跳过外显子44的杜兴氏肌营养不良症（DMD）突变（DMD44）的AOC 1044。即将到来的里程碑包括：

◦预计将在2023年底首次查看MARINA-OLE试验的数据。

◦预计 EXPLORE44 试验中来自健康志愿者的数据将在2023年下半年公布。

◦预计将在2024年上半年对大约一半的FORTITUDE试验参与者进行初步评估的数据。

2023 年第一季度财务业绩

现金、现金等价物和有价证券：截至2023年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为5.863亿美元，而截至2022年12月31日为6.107亿美元。

•合作收入：包括可报销费用在内的合作收入主要与Avidity与礼来公司的合作有关，2023年第一季度的总额为220万美元，而2022年第一季度为180万美元。

•研发（R&D）费用：研发费用包括与研发活动相关的外部和内部成本。2023年第一季度的这些支出为4780万美元，而2022年第一季度的支出为2770万美元。增长主要是由AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的进步以及与公司整体研究能力扩大相关的内部和外部成本推动的。

•一般和管理（G&A）费用：G&A费用主要包括与员工相关的费用、专业费用、保险费用以及专利申请和维护费。2023年第一季度的这些支出为1,210万美元，而2022年第一季度的支出为860万美元。增长的主要原因是支持公司扩大业务的人事成本和专业费用增加。

关于 Avidity

Avidity Bioscences, Inc. '的使命是通过提供一类新的 RNA 疗法——抗体寡核苷酸偶联物 (AOCs™) 来深刻改善人们的生活。Avidity的专有AoC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确度相结合，以靶向RNA疗法以前无法治愈的疾病的根本原因。Avidity不断发展和扩大的产品线有三个项目正在临床开发中。AOC 1001 旨在治疗 1 型肌强直性营养不良症 (DM1) 患者，目前正处于第 1/2 阶段的开发阶段，MARINA™ 和 MARINA-OLE™ 试验正在进行中。AOC 1020 旨在治疗面肩部肌肉萎缩症 (FSHD) 患者，目前正处于 FORTITUDE™ 试验的第 1/2 期开发阶段。AOC 1044 专为患有易跳过外显子 44 的杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 突变患者而设计，目前正处于 EXPLORE44™ 试验的第 1/2 阶段开发阶段。AOC 1044 是该公司正在为 DMD 开发的多个 AOC 中的第一个。随着Avidity继续推动RNA革命，Avidity还通过内部发现工作和关键合作伙伴关系，将AoC的覆盖范围扩大到肌肉组织以外。Avidity 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。有关我们的科学、管道和人员的更多信息，请访问 www.aviditybiosciences.com 并在领英和推特上与我们互动。

前瞻性陈述

Avidity提醒读者，本新闻稿中包含的关于非历史事实的陈述是前瞻性陈述。这些陈述基于公司当前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：与Avidity解决部分临床僵局和确定AOC 1001前进方向的能力及其时机相关的预期；1/2期MARINA™ 试验关键数据的描述和影响；AOC 1001 的安全性和耐受性以及益处/风险概况；来自MARINA-OLE™、EXPLORE44™ 和 FORA 数据的预期发布时间 TITUDE™ 试验；AOC 1001、AOC 1044 和 AOC 1020 临床项目的进展和时机其中；Avidity 的候选产品在治疗罕见疾病方面的潜力；AOC 靶向肝脏以外的一系列不同细胞和组织以及治疗骨骼肌、心脏的潜力

以及免疫疾病；与包括礼来公司和布里斯托尔迈尔斯施贵宝在内的合作伙伴的合作计划继续推进；Avidity计划扩大其AOC平台并投资其管道项目；以及该公司目前的财务状况足以为其开发计划、管道和平台投资以及2025年中期的运营提供资金。

不应将包含前瞻性陈述视为Avidity表示这些计划中的任何一项都将实现。由于 Avidity 业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中提出的结果有所不同，包括但不限于：美国食品药品管理局不得取消与 MARINA 研究相关的部分临床暂停，与相关严重不良事件根本原因相关的分析可能导致 MARINA 研究延迟或无法完成研究；继续可用的与 AOC 1001 相关的其他参与者数据可能与产生的数据不一致截至本文件发布之日，以及更多分析现有数据和分析新数据可能会得出与本文发布之日得出的结论不同的结论；Avidity的候选产品出现意想不到的不良副作用或疗效不足，这可能会延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化，或者可能导致额外的临床搁置，可能无法及时解除、召回或产品责任索赔；Avidity的开发工作尚处于初期阶段；Avidity的候选产品发现和开发基于候选产品的方法在其 AOC 平台上尚未得到证实，该公司不知道自己是否能够开发任何具有商业价值的产品；临床前研究或临床试验的开始、注册和完成可能会延迟；公司候选产品的临床前研究和临床试验取得成功；Avidity在临床前和临床测试以及产品制造方面依赖第三方；Avidity可能无法实现其合作的预期收益；美国的监管发展和外国，包括接受IND和类似的外国监管文件以及未来临床试验的拟议设计；Avidity可能比其目前的预期更快地耗尽其可用资本资源，也无法筹集额外的所需资金；以及Avidity于2023年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。Avidity提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日，公司没有义务更新此类陈述以反映本文发布之日之后发生的事件或出现的情况。本警示声明完全限定了所有前瞻性陈述，该声明是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的。

投资者联系人：

凯瑟琳·加拉格尔

(858) 401-7900 x550

investors@aviditybio.com

媒体联系人：

Navjot rai

(858) 401-7900 x550

media@aviditybio.com

Avidity 生物科学公司

精选简明财务信息

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）