附录 99.1

bluebird bio公布2023年第一季度财务业绩并重点介绍运营进展

— lovo-cel 治疗镰状细胞病的生物制剂许可申请 (BLA) 已提交给 FDA —

— ZYNTEGLO® 和 SKYSONA® 的首次商用输液已完成 —

— 季度末有3.64亿美元的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金—

马萨诸塞州萨默维尔——2023年5月9日——蓝鸟生物公司（纳斯达克股票代码：BLUE）（“蓝鸟生物” 或 “公司”）今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩和业务亮点，包括最近的商业和运营进展以及监管更新。

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙因表示：“2023年第一季度，我们通过推出ZYNTEGLO和SKYSONA，继续在美国建立和扩大体外基因疗法的商业模式，为蓝鸟未来几年的创收奠定基础。”“此外，随着4月份提交了治疗镰状细胞病的lovo-cel BLA，蓝鸟在实现其迄今为止最重要的机会——为镰状细胞病患者带来变革性基因疗法方面迈出了关键的一步。”

近期亮点

lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) BLA 已

•2023年4月24日，蓝鸟生物宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对12岁及以上且有血管闭塞事件史的镰状细胞病（SCD）患者的lovo-cel的生物制剂许可申请（BLA）。该公司已要求进行优先审查，如果获得批准，将把FDA对申请的审查从提交之日起缩短至六个月，而标准审查时间为10个月。

ZYNTEGLO®（betibglogene autotemcel）商业发布

•自公司上次商业更新以来的几周内，蓝鸟继续在推出用于β-地中海贫血的ZYNTEGLO的基础上再接再厉。迄今为止，ZYNTEGLO已经开始了六例患者（细胞采集）。

•首次商业ZYNTEGLO注射已经完成，公司预计将在2023年第二季度确认收入。

•付款人的接受率仍然为正数，迄今为止，该公司对ZYNTEGLO的最终拒绝为零；药品的先前授权批准保持不变，约为2周。

•正如先前所沟通的那样，在ZYNTEGLO发布的第一年，患者出院率仍然是关键的商业指标。蓝鸟预计不会提供2023年的ZYNTEGLO收入预测。

SKYSONA®（elivaldogene autotemcel）商业发布

•SKYSONA的首次商业注射已于2023年3月完成。总共完成了三名患者的细胞采集。

•自获得批准以来，蓝鸟已经启动了三个合格的治疗中心（QTC），为脑肾上腺白质营养不良症（CALD）患者使用SKYSONA。预计2023年在西海岸再有两个 QTC。

即将到来的预期里程碑

LOVO-CEL

•该公司预计，BLA将在2023年第二季度接受lovo-cel用于SCD。

•该公司继续预计，如果获得批准，将在2024年初投入商业用途。bluebird估计，大约有20,000名镰状细胞病患者（占美国SCD人口的1/5）可能有资格接受基因治疗。

ZYNTEGLO

•该公司有望在2023年底之前扩大到40-50个符合条件的治疗中心。蓝鸟的QTC网络旨在最大限度地利用其在β-地中海贫血方面的商业机会，并优先考虑接近镰状细胞病患者，如果获得美国食品药品管理局的批准，lovo-cel将在2024年上市。

SKYSONA

•按照先前的指导，公司继续预计今年将有5-10名患者开始就诊。

2023 年第一季度财务业绩

•现金状况：截至2023年3月31日，公司的现金、现金等价物、有价证券和限制性现金余额约为3.64亿美元。随着bluebird bio推出两种同类首创的基因疗法，并准备在商业环境中为其第三种SCD的研究性基因疗法，按照先前的指导，2023年全年的现金消耗预计在2.7亿至3亿美元之间。根据目前的运营计划，蓝鸟预计其现金、现金等价物、限制性现金和有价证券将足以满足蓝鸟到2024年第四季度的计划运营支出和资本支出需求。这条跑道包括大约4,500万美元的限制性现金，目前无法使用。有关我们的现金流指引和其他财务业绩的更多信息，请参阅我们截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告。

•净收入：截至2023年3月31日的三个月，净收入总额为240万美元，而截至2022年3月31日的三个月为190万美元。增加40万美元的主要原因是SKYSONA产品收入。

•销售和收购费用：截至2023年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为3,740万美元，而截至2022年3月31日的三个月为3,610万美元。销售和收购包括与宾尼街50号相关的租赁费用，但转租收入以其他净收入（支出）列报。不包括 50 Binney 的租赁费用

截至2023年3月31日的三个月，圣彼得堡的销售、一般和管理费用为2780万美元，而截至2022年3月31日的三个月为3,610万美元。这一减少主要归因于与员工薪酬、福利和其他与人员统计相关的成本。

•研发费用：截至2023年3月31日的三个月，研发费用为4,610万美元，而截至2022年3月31日的三个月为7,790万美元。减少3170万美元的主要原因是2023年员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出减少以及研发生产成本的下降。

•出售优先审查代金券的收益：运营费用被2023年第一季度出售公司第二份优先审查凭证的一次性收益所抵消，净收益为9,290万美元。

•净收益（亏损）：截至2023年3月31日的三个月，净收益为2,120万美元，而截至2022年3月31日的三个月净亏损为1.222亿美元。

关于蓝鸟生物公司

bluebird bio正在寻求治疗性基因疗法，为患者及其家人提供更多的蓝鸟时光。

bluebird 专注于严重遗传疾病，在镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良方面拥有行业领先的项目，并且正在推进将新技术应用于这些疾病和其他疾病的研究。我们定制每种疗法以解决疾病的根本原因，并开发了深入有效的分析方法，以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因疗法领域向前发展。

bluebird 成立于 2010 年，拥有世界上最大、最深入的体外基因疗法数据集，为该行业树立了标准。如今，bluebird 继续开拓新的道路，将我们在现实世界中的经验与对患者社区的坚定承诺以及以人为本的文化相结合，吸引并培育出多元化的敬业鸟群。

bluebird bio、ZYNTEGLO 和 SKYSONA 是蓝鸟生物公司的注册商标。版权所有。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述的陈述均为或可能被视为前瞻性陈述，包括我们关于公司财务状况、经营业绩、商业收入和关键指标（包括预计患者开诊次数、预期报告和时间）的陈述；包括限制性现金流动；以及2023年预期现金消耗的陈述，以及有关公司计划和运营预期（包括与监管相关的预期时机）的陈述批准、扩大产能的计划、我们QTC网络的预期增长及其时机、未来监管机构提交的计划、我们对美国食品药品管理局可能批准lovo-cel的预期、与我们的lovo-cel潜在接受和监管部门批准有关的预期时间以及可能获得优先审查可能会将美国食品药品管理局对BLA的审查缩短到六个

月，以及lovo-cel的商业发布时间（如果获得批准）。此类前瞻性陈述基于历史业绩以及当前对我们未来财务业绩、目标、计划和目的的预期和预测，涉及固有的风险、假设和不确定性，包括内部或外部因素，这些因素可能在未来几年内延迟、转移或改变其中任何因素，这些因素难以预测，可能超出我们的控制范围，可能导致我们未来的财务业绩、目标、计划和目的与陈述中表达或暗示的存在重大差异。无法保证任何前瞻性陈述。本新闻稿中的前瞻性陈述应与影响蓝鸟生物业务的许多风险和不确定性一起进行评估，尤其是蓝鸟生物在10-K表年度报告中提出的风险因素讨论中确定的风险和不确定性，该报告由我们随后的10-Q表季度报告、8-K表最新报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件进行了更新。这些风险包括但不限于：我们的产品商业化和制造方面的延误和挑战，包括与证明我们的lovo-cel计划具有分析可比性相关的风险；我们可能无法实现重组带来的预期成本节约，包括运营开支的预期减少，达到预期的水平；我们在项目开发方面可能会遇到更多延迟，包括实施新的临床搁置，这可能会影响我们的应对能力我们的预期时间表并增加成本；我们正在进行的和计划中的活动所需的内部和外部成本以及由此对支出和现金使用的影响已经和将来可能高于预期，这导致了我们，将来可能导致我们使用现金的速度超出预期，或者改变或削减了部分计划，或者两者兼而有之；我们对支出、现金使用和现金需求的预期可能不适用于其他计划诸如计划变更或实际事件与我们的假设不同之类的原因；风险我们之前和正在进行的临床试验的疗效和安全性结果将不会继续下去，也不会出现在其他使用我们的候选产品治疗的患者身上；随着时间的推移，发现或报告与慢病毒载体、药物产品或骨髓消融相关的其他插入致癌事件或其他可报告事件的风险；我们的 eli-cel、beti-cel 和 lovo-cel 项目的开发可能进一步延迟，包括但不限于实施新的临床冻结；我们任何一种或多种产品的风险；或候选产品，包括 eli-cel 和 beti-cel 或 lovo-cel，将无法成功开发、批准或商业化（视情况而定）。本文件中包含的前瞻性陈述仅在本文件发布之日作出，除非适用法律另有要求，否则蓝鸟生物没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

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