SS
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
要么
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在过渡期内 到 .
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
|
|
不适用 |
|
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
+
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用勾号指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
☒ |
加速过滤器 |
☐ |
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非加速过滤器 |
☐ |
规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是
截至2023年5月5日，有
在本10-Q表季度报告中，除非上下文另有要求，否则 “公司”、“CRISPR”、“CRISPR Therapeutics”、“我们” 和 “我们的” 均指CRISPR Therapeutics AG及其合并子公司。
“CRISPR 疗法®” 标准字符标记和设计徽标，“COBALTTM，” “CRISPREXTM，” “CRISPR TXTM，” “CTX001TM，” “CTX110®，” “CTX112TM，” “CTX130TM，” “CTX131TM,” “CTX310TM,” “CTX320TM,” “VCTX210TM” 和 “VCTX211TM,” 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标 本10-Q表季度报告中包含的是其各自所有者的财产. 仅为方便起见，本 10-Q 表季度报告中提及的商标、服务商标和商品名称可能不出现 ®要么 符号和任何此类遗漏均无意表示放弃任何此类权利。
前瞻性陈述
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的 “前瞻性陈述”。本10-Q表季度报告中包含的所有陈述，除历史事实陈述外，均为前瞻性陈述。这些陈述通常通过使用诸如 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“潜力”、“将” 等词语或类似的表达方式或变体来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：
本10-Q表季度报告中的任何前瞻性陈述 反映我们目前对未来事件或未来财务业绩的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险和假设可能导致我们的实际业绩和某些事件发生的时间与前瞻性陈述所表达或暗示的未来业绩存在重大差异。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于此处确定的因素，以及本10-Q表季度报告第二部分第1A项（如果有）、我们在2023年2月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告以及其他SEC文件中所述的 “风险因素” 部分中讨论的因素。您不应依赖前瞻性陈述来预测未来事件。此类前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或进行的任何收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q表季度报告附录提交的文件，并了解我们未来的实际业绩、业绩或成就可能与我们的预期存在重大差异。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
投资者和其他人应注意，我们使用我们的投资者关系网站 (https://crisprtx.gcs-web.com/)、美国证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络直播向投资者公布重要信息。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众就我们的公司、我们的业务、我们的候选产品和其他事宜进行沟通。我们在社交媒体上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。
索引
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页面 数字 |
第一部分：财务信息 |
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第 1 项。简明合并财务报表（未经审计） |
2 |
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截至2023年3月31日和2022年12月31日的简明合并资产负债表 |
2 |
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|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并运营报表和综合亏损表 |
3 |
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并股东权益表 |
4 |
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 |
5 |
|
|
简明合并财务报表附注 |
6 |
|
|
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
16 |
|
|
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 |
24 |
|
|
第 4 项。控制和程序 |
25 |
|
|
第二部分：其他信息 |
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|
第 1 项。法律诉讼 |
26 |
|
|
第 1A 项。风险因素 |
26 |
|
|
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
26 |
|
|
第 3 项。优先证券违约 |
26 |
|
|
第 4 项。矿山安全披露 |
26 |
|
|
第 5 项。其他信息 |
27 |
|
|
第 6 项。展品 |
27 |
|
|
签名 |
28 |
第一部分——财务L 信息
第 1 项。财务所有声明
CRISPR 治疗股份公司
简明合并ed 资产负债表
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
|
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截至 |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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有价证券，非流通 |
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无形资产，净额 |
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限制性现金 |
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经营租赁资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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应计费用 |
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应计纳税负债 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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||
递延收入，非当期收入 |
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经营租赁负债，扣除流动部分 |
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其他非流动负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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国库股票，按成本计算， |
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( |
) |
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( |
) |
额外的实收资本 |
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累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
累计其他综合亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
|
|
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|
|
|
||
负债和股东权益总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
CRISPR 治疗股份公司
的简明合并报表运营和综合损失
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
|
|
三个月已结束 |
|
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3月31日 |
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2023 |
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2022 |
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||
收入： |
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协作收入 |
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$ |
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$ |
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补助金收入 |
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总收入 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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协作费用，净额 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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( |
) |
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( |
) |
其他收入： |
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其他收入，净额 |
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其他收入总额，净额 |
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所得税前净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
所得税准备金 |
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( |
) |
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( |
) |
净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
外币折算调整 |
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( |
) |
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有价证券的未实现收益（亏损） |
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( |
) |
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综合损失 |
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$ |
( |
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$ |
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普通股每股净亏损——基本 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
已发行基本加权平均普通股 |
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普通股每股净亏损——摊薄 |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
摊薄后的加权平均已发行普通股 |
|
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|
|
|
|
||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
CRISPR 治疗股份公司
的简明合并报表 股东权益
（未经审计，以千计，股票和每股数据除外）
|
普通股 |
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库存股 |
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股份 |
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0.03 瑞士法郎 |
|
股份 |
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金额， |
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额外 |
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累积的 |
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累积的 |
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总计 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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) |
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限制性股票的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本 |
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在 ESPP 下购买普通股 |
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— |
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股票薪酬支出 |
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其他综合损失 |
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( |
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) |
净亏损 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
截至2022年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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截至2022年12月31日的余额 |
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( |
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限制性股票的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本 |
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在 ESPP 下购买普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他综合收入 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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|||||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
CRISPR 治疗股份公司
简明合并 S现金流量表
（未经审计，以千计）
|
|
截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动： |
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净亏损 |
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( |
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$ |
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净亏损与经营活动中使用的净现金的对账： |
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折旧和摊销 |
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基于股权的薪酬 |
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其他非现金项目，净额 |
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以下方面的变化： |
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应收账款 |
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预付费用和其他资产 |
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应付账款和应计费用 |
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) |
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递延收入 |
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经营租赁资产和负债 |
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( |
) |
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其他负债，净额 |
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( |
) |
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( |
) |
由（用于）经营活动提供的净现金 |
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( |
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投资活动： |
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购买不动产、厂房和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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( |
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筹资活动： |
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行使期权和ESP出资的收益，扣除发行成本 |
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融资活动提供的净现金 |
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汇率变动对现金的影响 |
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( |
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现金增加（减少） |
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( |
) |
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现金、现金等价物和限制性现金，期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金，期末 |
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非现金投资和融资活动的补充披露 |
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应付账款和应计费用中的财产和设备采购 |
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应付账款和应计费用中的股票发行成本 |
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租赁地改善费用由房东直接支付 |
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$ |
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截至3月31日， |
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对账简明合并资产负债表中的金额 |
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2023 |
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2022 |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
CRISPR 治疗股份公司
精简笔记 合并财务报表
（未经审计）
1。列报基础和重要会计政策
演示基础
随附的简明合并财务报表未经审计，由公司根据美利坚合众国普遍接受的会计原则或美国公认的公认会计原则编制。
随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。在合并中，所有公司间余额和交易均已清除。公司以以下方式审视其运营并管理其业务
从2022年开始，简明合并运营报表和综合亏损表中的 “合作费用，净额” 反映了与公司与Vertex Pharmicals Incorporated及其某些子公司或Vertex合作下的exagamglogene autotemcel或exa-cel（前身为 CTX001）计划相关的合作成本，计入了ASC 808， 合作协议，或 ASC 808。有关公司与Vertex的协议（包括exa-cel计划）的进一步讨论，请参阅这些简明合并财务报表的附注6。
过渡期间的经营业绩不一定代表全年预期的运营业绩。这些中期财务报表应与截至2022年12月31日止年度的经审计财务报表一起阅读，这些报表包含在2023年2月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的2022年10-K表年度报告中.
估算值的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出影响财务报表和附注中报告的数额的估计和假设。 公司管理层持续评估其估算值，其中包括但不限于收入确认、股权薪酬支出和该期间报告的支出金额。这些合并财务报表对收入确认和基于权益的薪酬支出做出了大量估计。公司的估计基于历史经验和其他特定市场的假设或其他相关假设，这些假设在当时情况下是合理的。实际结果可能与这些估计值或假设有所不同。估计数的变化反映在已知期间报告的结果中。
重要会计政策
截至2023年3月31日的三个月，在编制这些简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司于2023年2月21日向美国证券交易委员会提交的2022年10-K表年度报告中的合并财务报表附注2中讨论的政策一致。
新会计公告——最近通过
财务会计准则委员会（FASB）或公司在指定生效日期通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。公司认为，最近发布的准则的采用对其合并财务报表和披露没有或可能产生重大影响。
6
2。有价证券
下表汇总了持有的现金等价物和有价证券 2023年3月31日和2022年12月31日（以千计），按公允价值记录。下表不包括 $
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摊销 |
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格罗斯 |
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格罗斯 |
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公允价值 |
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2023年3月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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美国国债 |
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现金等价物总额 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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存款证 |
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政府赞助的企业证券 |
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( |
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商业票据 |
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有价证券总额 |
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( |
) |
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现金等价物和有价证券总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2022年12月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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存款证 |
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政府赞助的企业证券 |
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商业票据 |
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有价证券总额 |
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( |
) |
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现金等价物和有价证券总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2023年3月31日和2022年12月31日，有价证券的未实现净亏损状况为美元
截至2023年3月31日和2022年12月31日，处于未实现亏损状态少于十二个月的有价证券的公允价值总额为美元
公司确定，截至2023年3月31日，上述投资不存在重大信用风险。公司有意并有能力在复苏之前持有此类证券。因此，在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，该公司没有记录任何有价证券的信贷相关减值费用.
7
3。公允价值测量
下表显示了公司定期按公允价值计量的金融资产的信息，并指出了截至目前此类公允价值的公允价值等级分类 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日（以千计）：
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公允价值测量结果为 |
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2023年3月31日 |
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总计 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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现金和现金等价物： |
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现金 |
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$ |
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$ |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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美国国债 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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存款证 |
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政府赞助的企业证券 |
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商业票据 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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|
公允价值测量结果为 |
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2022年12月31日 |
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总计 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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现金和现金等价物： |
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现金 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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有价证券： |
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公司债务证券 |
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存款证 |
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政府赞助的企业证券 |
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商业票据 |
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其他非流动资产 |
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总计 |
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$ |
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在估值层次结构中被归类为二级的有价证券通常包括美国国债和政府机构证券、存款证、公司债券和商业票据。公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估算这些有价证券的公允价值。
4。财产和设备，净额
财产和设备，净额，包括以下各项（以千计）：
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截至 |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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计算机设备 |
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家具、固定装置和其他 |
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实验室设备 |
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租赁权改进 |
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正在进行的施工工作 |
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财产和设备总额，毛额 |
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累计折旧 |
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) |
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( |
) |
财产和设备总额，净额 |
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$ |
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$ |
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8
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的折旧费用为美元
5。应计费用
应计费用包括以下内容（以千计）：
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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工资和员工相关成本 |
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$ |
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$ |
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研究成本 |
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协作成本 |
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许可费 |
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专业费用 |
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知识产权成本 |
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应计财产和设备 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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||
6
与 Vertex 达成的协议
2015 年合作
2015 年，公司与 Vertex 签订了战略合作、期权和许可协议，即 2015 年合作协议。2015年的合作协议侧重于使用公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。公司和Vertex于2017年和2019年分别通过第1号修正案和第2号修正案修订了2015年合作协议，即阐明了Vertex在2015年合作协议下的期权权，并修改了2015年合作协议的某些定义和条款，使其与JDA（定义见下文）和2019年合作协议（定义见下文）一致。2017年，Vertex行使了根据2015年合作协议授予的期权，获得了开发和商业化血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的共同独家许可；2019年，Vertex行使了根据2015年合作协议授予的剩余选择权，独家许可根据2015年合作协议制定的某些合作目标。
exa-cel 合作
2017年，在Vertex行使选择权获得开发和商业化血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的共同独家许可后，公司与Vertex签订了联合开发和商业化协议（JDA），并同意包括exa-cel在内的潜在血红蛋白病治疗方法，公司和Vertex将平等分担所有研发成本和全球收入。我2021年，公司和Vertex修改并重述了JDA或A&R Vertex JDCA，根据该协议，除其他外，双方同意（a）调整合作的治理结构并调整双方在合作下的责任，由Vertex领导并拥有与exa-cel计划有关的所有决策（即控制权）；（b）调整净利润和净亏损的分配双方之间仅针对 exa-cel，将进行分配
DMD 和 DM1 独家许可
在 2019年，公司与Vertex签订了一系列协议，包括战略合作和许可协议或2019年合作协议，用于开发和商业化用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）和1型肌强直性营养不良症（DM1）的产品。对于 DMD 和 DM1 项目，Vertex 负责所有研究、开发、制造和商业化活动以及所有相关成本。提交IND后，公司可以选择放弃DM1里程碑和特许权使用费，而是在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品
9
交换 用于支付
糖尿病领域的合作
2021 年，CRISPR 和 ViaCyte, Inc.（简称 ViaCyte）签订了一项联合开发和商业化协议，即 ViaCyte JDCA，共同开发和商业化用于诊断、治疗或预防全球范围内的 1 型糖尿病、2 型糖尿病或胰岛素依赖型/需要糖尿病的候选产品和共享产品。2022 年第三季度，Vertex 收购了 ViaCyte，ViaCyte 成为了 Vertex 的全资子公司。2023 年 3 月，(1) 公司与 ViaCyte 签订了 ViaCyte JDCA 或 ViaCyte JDCA 修正案，调整了公司和 ViaCyte 在 ViaCyte JDCA 下的某些权利和义务；(2) 公司与 ViaCyte 签订了非排他性许可协议或非 Ex 许可协议，根据该协议，公司同意以非排他性方式向 Vertex 发放许可基础，其某些基因编辑知识产权用于利用某些产品诊断、治疗或预防 1 型糖尿病、2 型糖尿病或胰岛素依赖/全世界需要糖尿病。在签订这些协议时，公司收到了 $
会计分析
就本注6而言，2015年合作协议、第1号修正案、第2号修正案、A&R Vertex JDCA和2019年合作协议统称为 “Vertex协议”。非防爆许可协议和ViaCyte JDCA修正案统称为 “2023年3月协议”。
Vertex协议和2023年3月协议包括ASC 606中定义的客户与供应商关系的组成部分， 与客户签订合同的收入, 或ASC 606，ASC 808所定义的合作安排， 合作协议, 或 ASC 808，以及 ASC 730 中定义的研发成本， 研究和开发，或 ASC 730。具体而言，关于2023年3月的协议，公司得出结论，非排他性许可是ASC 606规定的履约义务，根据ViaCyte JDCA修正案，正在进行的研发服务是ASC 808下的记账单位。
ASC 606 下的会计分析
2023 年 3 月的协议
合同的识别
2023 年 3 月的协议是作为一个具有单一商业目标的一揽子协议进行谈判的，因此，出于会计目的，2023 年 3 月的协议合并为单一安排。出于会计目的，公司确定合并后的合同终止了最初的ViaCyte JDCA并创建了新合同。
确定履约义务
公司得出结论，非排他性许可的转让，包括作为ViaCyte JDCA修正案的一部分为支持许可证交付而规定的某些修改后的权利和义务，在合同背景下既可以区分又有区别。
交易价格的确定
交易价格包括$的预付款
10
将交易价格分配给履约义务
公司为2023年3月的协议确定了一项履约义务，因此无需分配交易价格。
收入的确认
公司确定了非排他性许可，包括作为支持许可证交付的ViaCyte JDCA修正案的一部分而规定的某些修改后的权利和义务，代表功能性知识产权，因为该知识产权使Vertex能够在糖尿病领域以研发的形式履行职能或任务。公司在安排之初就确认了非排他性许可的收入，因为这是非排他性许可证交付的时间点。2023 年 3 月协议确认的收入为 $
非 Ex 许可协议中的里程碑
公司有资格获得来自Vertex的里程碑补助金，最高为美元
顶点协议
递延收入
截至2023年3月31日和2022年12月31日，有
里程碑
公司已经评估了可能收到的与Vertex协议相关的里程碑。
根据2015年的合作协议和随后的修正案，公司有资格获得高达美元
公司有资格获得未来可能的补助金，最高可达 $
公司有资格获得未来可能的补助金，最高可达 $
截至2023年3月31日，上述剩余的每个里程碑都受到完全限制。鉴于临床开发的性质和CRISPR/Cas9技术的阶段，获得研究和开发里程碑的事件能否实现，尚不确定。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到可能不会出现重大的收入逆转。商业里程碑和特许权使用费主要与知识产权许可有关，由销售或基于使用量的阈值决定。商业里程碑和特许权使用费在特许权使用费确认约束条件下核算，并将作为约束可变对价进行核算。公司对每个商业里程碑适用特许权使用费确认限制，在随后销售许可产品（实现每个里程碑）之前，不会确认每个里程碑的收入。
11
ASC 808 下的会计分析
顶点协议
关于Vertex协议，公司确定了ASC 808所涵盖的以下合作要素：（i）共享产品的开发和商业化服务，包括A&R Vertex JDCA下与exa-cel相关的任何过渡服务；（ii）后续产品的研发服务；（iii）委员会的参与。费用分摊的相关影响包含在协作费用、净额中，包含在简明的合并运营报表和综合亏损表中。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，公司确认了 $
7
租赁
有关公司租赁安排的讨论，请参阅公司于2023年2月21日向美国证券交易委员会提交的2022年10-K表年度报告中的合并财务报表附注7。
诉讼
在正常业务过程中，公司不时参与与公司的知识产权（包括某些许可内知识产权）、商业安排和其他事项有关的诉讼、调查、诉讼和诉讼威胁。此类诉讼可包括准诉讼, 各方之间在美国专利商标局和欧洲专利局提起的涉及公司知识产权（包括某些许可知识产权）的行政诉讼。无论是非曲直如何，上述任何情况的结果本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事务代价高昂，可能会分散公司管理层和其他资源的注意力，否则这些资源本来会从事其他活动。如果公司无法在任何此类诉讼中胜诉，则公司的业务、经营业绩、流动性和财务状况可能会受到不利影响。
信用证
截至2023年3月31日，该公司的现金限制为美元
研究、制造、许可和知识产权协议
该公司已聘请了多家研究机构和公司，以确定公司基因编辑技术的新交付策略和应用。该公司还是许多许可协议的当事方，这些协议要求支付大量预付款，并且可能需要不时支付特许权使用费和潜在的里程碑款项。此外，公司还是知识产权协议的当事方，该协议要求不时支付维护费和里程碑费。此外，该公司是许多制造协议的缔约方，这些协议要求为未来的服务提供预付款。
根据这些协议，在逐个产品的基础上，交易对手有资格在特定的研究、开发和监管里程碑上获得高达八位数的潜在付款。此外，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据规定的年度销售阈值获得潜在的商业里程碑付款。潜在付款是指定年销售额阈值的低个位数百分比。交易对手还有资格获得未来净销售额的低个位数特许权使用费。
在某些情况下，如果未来发生某些偶然事件，Vertex 有资格获得高达 $
12
根据A&R Vertex JDCA，公司推迟了 $
8。股本
该公司有
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截至 |
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股本类型 |
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有条件的资本 |
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2023年3月31日 |
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2022年12月31日 |
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普通股 |
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注册股本 |
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普通股 |
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法定股本 |
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普通股 |
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有条件股本-债券或类似债务工具 |
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普通股 |
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有条件股本-员工福利计划 |
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总计 |
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普通股发行
在市场上发行
2019年8月，公司签订了公开市场销售协议军士长与Jefferies LLC或Jefferies（根据该协议），公司能够不时自行决定通过作为销售代理的杰富瑞集团提供和出售普通股或2019年8月的销售协议。
2021年1月，根据2019年8月的销售协议，公司向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，不时发行和出售总收益不超过美元的普通股
截至2023年3月31日，公司共发行和出售了
9。股票补偿
在 截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，公司确认了以下股票薪酬支出（千美元）：
|
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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研究和开发 |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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13
股票期权活动
下表汇总了股票期权活动 截至 2023 年 3 月 31 日的三个月：
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股份 |
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加权- |
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截至 2022 年 12 月 31 日已发行 |
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$ |
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已授予 |
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已锻炼 |
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( |
) |
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取消或没收 |
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( |
) |
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截至 2023 年 3 月 31 日已发放 |
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$ |
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可在 2023 年 3 月 31 日行使 |
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$ |
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已归属，预计将于2023年3月31日归属 |
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$ |
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截至2023年3月31日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元
限制性股票活动
下表汇总了限制性股票活动 截至 2023 年 3 月 31 日的三个月：
|
|
股份 |
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加权- |
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截至2022年12月31日的未归属余额 |
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$ |
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已授予 |
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既得 |
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( |
) |
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取消或没收 |
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( |
) |
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截至2023年3月31日的未归属余额 |
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$ |
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||
截至2023年3月31日，与未归属限制性普通股相关的未确认薪酬支出总额为美元
10. 归属于普通股股东的每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库存股法未偿还的股票期权和认股权证产生的任何摊薄效应。公司的净亏损是所有报告期内归属于普通股股东的净亏损。
以下普通股等价物被排除在所示期内的摊薄后每股净亏损的计算范围之外，因为将它们包括在内会产生反摊薄效应（以千计）：
|
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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出色的选择 |
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未归属的限制性普通股 |
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特别是 |
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总计 |
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14
11。所得税
15
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩
以下关于我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与 (i) 我们未经审计的简明合并财务报表和相关附注出现在本10-Q表季度报告的其他部分以及 (ii) 我们经审计的合并财务报表和相关附注以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，这些讨论和分析包含在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，2023 年 2 月 21 日。本讨论和分析中包含的或本10-Q表季度报告中其他地方列出的某些信息，包括有关我们的业务计划和战略以及对我们业务的影响和潜在影响的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括但不限于我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分以及随后的10-Q表季度报告的 “风险因素” 部分中列出的因素，我们的实际业绩或某些事件的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果或时间存在重大差异。
概述
我们是一家领先的基因编辑公司，专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法。CRISPR/Cas9 是一种革命性的基因编辑技术，允许对基因组 DNA 进行精确、有针对性的改变。CRISPR/Cas9在基因编辑中的应用是由我们的科学创始人之一艾曼纽尔·夏彭捷博士共同发明的。夏彭捷博士和她的合作者发表了论文，阐明了如何调整CRISPR/Cas9——一种在细菌中发现的天然病毒防御机制——用于基因编辑。我们正在应用这项技术来破坏、删除、校正和插入基因，以潜在地治疗基因定义的疾病和设计先进的细胞疗法。我们相信，我们的科学专业知识加上我们的基因编辑方法，可以为患有罕见和常见疾病的患者提供一类全新的高效且可能治愈的疗法，而目前的生物制药方法对这些患者来说收效甚微。
我们已经在四个核心领域的广泛疾病领域建立了治疗项目组合：血红蛋白病、免疫肿瘤学、再生医学和 在活体中 方法。我们最先进的项目针对的是基因定义疾病输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重的镰状细胞病（SCD），这是两种医疗需求未得到满足的血红蛋白病。我们还在推进几项基因编辑的异体细胞疗法项目，包括异基因嵌合抗原受体 T 细胞（CAR T），用于治疗血液和实体瘤癌的候选药物，以及用于治疗 1 型糖尿病（T1D）的研究性、异体性、基因编辑、免疫回避性、干细胞衍生疗法。此外，我们正在利用多个项目进行推进 在活体中编辑方法，最初用于治疗和预防心血管疾病。
血红蛋白病
我们的主要候选产品exa-cel是一种研究性自体药物 活体外 CRISPR基因编辑造血干细胞疗法正在评估其治疗TDT和重度 SCD。Exa-cel是根据我们与Vertex之间的联合开发和商业化协议开发的。我们和Vertex正在两项正在进行的1/2/3期开放标签临床试验中研究exa-cel，这些试验旨在分别评估单剂量exa-cel对12至35岁的TDT（CLIMB-111）或重度 SCD（CLIMB-121）患者的安全性和有效性。CLIMB-111 和 CLIMB-121 的注册均已完成。在 2022 年第二季度和第四季度，在欧洲血液学协会大会和美国血液学会年会上，我们分别公布了 44 名 TDT 患者和 31 名使用 exa-cel 治疗的重度 SCD 患者的 CLIMB-111 和 CLIMB-121 的最新临床数据。此外，我们和Vertex正在对患有TDT（CLIMB-141）和重度 SCD（CLIMB-151）的儿科患者进行另外两项exa-cel的3期开放标签临床试验。在 CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141 或 CLIMB-151 中接受 exa-cel 的患者在输液 exa-cel 后接受了大约两年的随访，并被要求参与一项名为 CLIMB-131 的长期开放标签随访试验，以评估 exa-cel 的安全性和有效性。CLIMB-131 旨在在输液 exa-cel 后对参与者进行长达 15 年的随访。
我们和Vertex最近完成了美国exa-cel的生物制剂许可申请（BLA）的滚动提交。Exa-cel 已获得 FDA 的 RMAT、Fast Track、孤儿药和罕见儿科疾病认证，用于治疗 TDT 和 SCD。此外，在2022年第四季度，我们和Vertex完成了欧盟和英国exa-cel的监管申请，欧洲药品管理局（EMA）和药品和保健产品监管局（MHRA）已分别对营销申请进行了验证，表明已接受营销申请并已开始审查。Exa-cel还获得了欧盟委员会的孤儿药称号，以及EMA的PRIME认证，用于治疗TDT和SCD。在英国，exa-cel已获得MHRA颁发的创新许可和准入途径下的创新护照。
此外，在 exa-cel 的基础上，我们在有针对性的治疗方面开展了下一代工作 在活体中编辑造血干细胞，其中任何一种都可以扩大可以从我们的疗法中受益的患者人数。
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免疫肿瘤学
我们认为，CRISPR/Cas9有可能创造出下一代CAR T细胞疗法，与目前的自体疗法相比，这些疗法可能具有优异的产品特征，并允许更广泛的患者群体获得。从中绘制 活体外通过我们的主要项目获得基因编辑能力，我们正在推进多个免疫肿瘤学细胞疗法项目，包括针对分化集群 19 (CD19) 和分化集群 70 (CD70) 的同种异体 CAR T 项目。
CD19 特许经营
CTX110 是我们的主要免疫肿瘤学候选产品，是一种针对 CD19 的健康捐赠者衍生的基因编辑异体 CAR T 研究疗法。我们正在我们的 CARBON 临床试验中研究 CTX110，该试验旨在评估 CTX110 对已接受过至少两条治疗线路的复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞恶性肿瘤的成年患者的安全性和有效性。CTX110 已获得 FDA 的 RMAT 认证。
1 期 CARBON 临床试验分两部分进行——第 A 部分和第 B 部分。在 1 期 CARBON 临床试验的 A 部分或 1 期 A 部分中，患者在标准淋巴消耗方案后在不断增加的剂量水平上注射了单剂量 CTX110，可以根据临床益处选择重新给药 CTX110。在 1 期 CARBON 临床试验的 B 部分或第 1 阶段 B 部分中，患者在标准淋巴消耗后接受剂量等级 4 的 CTX110，对于显示出临床益处的患者，在初次给药后四到八周内接受相同剂量水平的 CTX110 巩固剂量。
在 2022 年第四季度，我们公布了 32 名接受 CTX110 治疗的患者 1 期 A 部分的最新临床数据，该数据表明 CTX110 有可能在经过大量预治疗的患者中实现长期持久的完全缓解，安全状况呈正差异，并描述了 1 期 B 部分的新数据，这些数据显示出令人鼓舞的疗效特征，有可能通过使用巩固剂量提高疗效。根据来自我们1期CARBON临床试验的新兴数据以及与监管机构的讨论，我们扩大了CARBON的范围，包括了一项包含整合剂量的2期、可能具有注册性、单臂、多中心、开放标签的临床试验。2期临床试验正在进行中。
在 CTX110 的同时，我们正在推进 CTX112，这是一款针对 CD19 的下一代研究性同种异体 CAR T 候选产品。CTX112 加入了其他编辑，旨在增强 CAR T 效力并减少 CAR T 耗尽。2022 年第四季度，美国食品药品管理局批准了 CTX112 的临床试验。一项正在进行的 1/2 期临床试验正在研究 CTX112，该试验旨在评估 CTX112 对先前至少接受过两条治疗线路的复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞恶性肿瘤的成年患者的安全性和有效性。
CD70 特许经营
CTX130 是一种针对CD70（一种在各种实体瘤和血液系统恶性肿瘤上表达的抗原）的健康捐赠者衍生的基因编辑异体 CAR T 研究疗法。CTX130 正在进行两项独立的 1 期、单臂、多中心、开放标签临床试验 COBALT 中进行研究，旨在评估几种剂量水平 CTX130 对成年患者的安全性和有效性。COBALT-LYM 试验正在评估 CTX130 治疗复发或难治性 T 或 B 细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。COBALT-RCC 试验正在评估 CTX130 治疗复发或难治性透明细胞肾细胞癌的安全性和有效性。CTX130 已获得美国食品药品管理局颁发的用于治疗 T 细胞淋巴瘤的孤儿药称号和用于治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 亚型真菌病和塞扎里综合征 (MF/SS) 的 RMAT 认证。2022 年第二季度，在欧洲血液学协会大会上，我们发布了正在进行的 COBALT-LYM 试验的初步临床数据，该试验针对 18 名接受 CTX130 治疗且已达到至少 28 天随访的 T 细胞淋巴瘤患者。此外，在2022年第四季度，在癌症免疫疗法学会年会上，我们发布了针对14名患者的COBALT-RCC试验的初步临床数据。
在 CTX130 的同时，我们正在推进 CTX131，这是一款靶向一篮子实体瘤中的 CD70 的下一代研究性同种异体 CAR T 候选产品。CTX131 加入了其他编辑，旨在增强 CAR T 效力并减少 CAR T 耗尽。2023 年第一季度，美国食品药品管理局批准了 CTX131 的临床试验。正在进行的 1/2 期临床试验对 CTX131 进行研究，该试验旨在评估 CTX131 对复发或难治性实体瘤成年患者的安全性和有效性。
其他候选人
我们的 CRISPR/Cas9 平台使我们能够通过将增量编辑整合到下一代产品中来持续创新。除了 CTX112 和 CTX131，我们还在推进其他几款在研的 CAR T 候选产品。
再生医学
再生医学，或使用干细胞修复或替代因疾病、损伤或年龄而丧失的组织或器官功能，有可能治疗罕见和常见疾病。建立在我们的基础上 活体外基因编辑专业知识，我们扩大了在这一领域的工作，重点是使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的异体干细胞衍生疗法，以实现免疫逃避，
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改善细胞功能，引导细胞命运。我们在该领域的第一项重大工作是在糖尿病领域，我们与ViaCyte, Inc.（或ViaCyte）（于2022年第三季度被Vertex收购）正在推进一系列项目，作为发现、开发和商业化用于糖尿病治疗的基因编辑干细胞疗法的战略合作的一部分。我们相信，ViaCyte的干细胞能力和我们的基因编辑能力相结合，有可能使β细胞替代候选产品成为可为患者带来持久益处的候选产品，而无需同时进行免疫抑制。
我们有一个多阶段的产品战略，该战略利用我们的CRISPR/Cas9平台来推进多个候选产品，合并旨在增加收益的增量编辑。我们的初始候选产品 VCTX210 是一种用于治疗 1 型糖尿病（T1D）的研究性、异体性、基因编辑、免疫回避性干细胞衍生候选产品，通过将我们的基因编辑技术应用于 ViaCyte 的专有干细胞能力而开发。VCTX210 的基因编辑旨在促进免疫逃避和细胞健康。我们和 ViaCyte 正在一项正在进行的 1 期临床试验中研究 VCTX210，该试验旨在评估 VCTX210 在 T1D 患者中的安全性、耐受性和免疫逃避率，我们正处于该临床试验的后续阶段。我们的下一代候选产品 VCTX211 是一种用于治疗 T1D 的研究性异体基因编辑干细胞衍生候选产品，该候选产品包括旨在进一步增强细胞健康度的额外基因编辑。2022 年第四季度，加拿大卫生部批准了 VCTX211 的临床试验申请。一项正在进行的 1/2 期临床试验正在对 VCTX211 进行研究，该试验旨在评估 VCTX211 对成年 T1D 患者的安全性、耐受性和有效性。
在Vivo
我们的 在活体中基因编辑策略侧重于基因破坏和全基因校正——这是解决绝大多数最流行的严重单基因疾病所需的两项技术。我们已经建立了一个领先的平台 在活体中肝脏中的基因破坏，正在迅速推进广泛的产品组合 在活体中针对罕见和常见疾病的临床试验项目。在肝脏内部，我们正在研究符合基因破坏策略且具有广为人知的遗传联系的疾病，例如心血管疾病或心血管疾病。我们的首席调查员 在活体中CTX310 和 CTX320 项目分别靶向血管生成素相关蛋白 3 (ANGPTL3) 和脂蛋白 (a) (Lp (a))，是两个经过验证的心血管疾病靶标。我们认为，这种利用现有概念验证的方法可以减少与提供基于CRISPR/Cas9的疗法相关的挑战 在活体中。除了肝脏，为了输送到造血干细胞、中枢神经系统和其他肝外组织，我们还在寻求其他递送技术，包括腺相关病毒载体（AAV），以及纳米颗粒技术的进一步发展。
CRISPR-X
尽管我们在目前的项目组合方面取得了重大进展，但我们认识到我们需要继续创新，以释放CRISPR基因编辑的全部潜力，并将变革性疗法的潜力带给更多的患者。2022 年，我们成立了一个名为 CRISPR-X 的新早期研究小组，专注于创新研究，开发下一代编辑模式。CRISPR-X 专注于无需同源定向修复或病毒输送 DNA 即可实现全基因校正和插入的技术，例如全RNA基因校正、DNA的非病毒递送和新的基因插入技术。
伙伴关系
鉴于CRISPR/Cas9有许多潜在的治疗应用，我们已进行战略合作，通过获取特定技术和/或疾病领域的专业知识，扩大我们可以追求的适应症并加快项目的开发。我们保持着广泛的合作伙伴关系，在特定疾病领域开发基于基因编辑的疗法。
顶点。我们在2015年与Vertex签订了初步合作协议，该协议侧重于TDT、SCD、囊性纤维化和选择其他适应症。2017年12月，我们与Vertex签订了联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他外，我们正在共同开发用于TDT和SCD的exa-cel，并准备将其共同商业化。2021年4月，我们和Vertex修改并重申了我们现有的联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他外，我们将继续与Vertex合作开发和准备将用于TDT和严重SCD的exa-cel商业化。此外，我们于2019年6月与Vertex签订了战略合作和许可协议，用于开发和商业化治疗杜兴氏肌营养不良症和1型肌强直性营养不良症的产品。2023年3月，我们与Vertex签订了在糖尿病中使用我们的基因编辑技术的非独家许可协议。
ViaCyte。我们于2018年9月与ViaCyte签订了一项研究与合作协议，以寻求用于治疗糖尿病的基因编辑异体干细胞疗法的发现、开发和商业化。2021年7月，我们与ViaCyte或ViaCyte JDCA签订了联合开发和商业化协议。在加入ViaCyte JDCA方面，我们与ViaCyte的现有研究合作协议根据其条款到期。在ViaCyte JDCA下，我们和ViaCyte正在共同开发候选产品和共享产品，并将将其商业化，用于治疗全球1型糖尿病、2型糖尿病和胰岛素依赖/需要胰岛素的糖尿病或ViaCyte合作领域。除其他外，ViaCyte JDCA包括与合作和项目治理、协议下候选产品和共享产品的临床活动以及ViaCyte各方的持续研究有关的条款
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合作领域。除非双方另有协议，否则一方产生的研究费用将完全由该方承担。研究与合作协议中最初规定的截至共享产品首次商业销售之日产生的计划费用（如适用）将分配给我们 60％，分配给ViaCyte。在共享产品首次商业销售后，此类计划费用将由我们和ViaCyte平均分担。共享产品收入将由我们和 ViaCyte 平均分配。2022 年第三季度，Vertex 宣布已收购 ViaCyte 和 ViaCyte 合作领域的权利。2023 年 3 月，我们对 ViaCyte JDCA 进行了修正，根据该修正案，除其他外，我们调整了各方在该修正案下的某些权利和义务。
拜尔。我们在2019年第四季度与拜耳签订了期权协议，根据该协议，拜耳可以选择在特定时间内共同开发和共同商业化我们为某些自身免疫性疾病、眼部疾病或甲型血友病疾病的诊断、治疗或预防而开发的两种产品，或者在某些情况下，独家许可此类期权产品。
其他伙伴关系。我们已经签订了许多额外的合作和许可协议，以支持和补充我们的造血干细胞、免疫肿瘤学、再生医学和 在活体中项目和平台，包括与Nkarta, Inc.达成的协议，共同开发和共同商业化两种由捐赠者衍生的、经过基因编辑的CAR-NK细胞候选产品和一种结合NK和T细胞的候选产品；与Capsida Biotherapeutics, Inc.签订的开发协议 在活体中使用工程化的 AAV 载体提供的基因编辑疗法，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症和弗里德赖希共济失调；莫菲特癌症中心和罗斯威尔公园综合癌症中心用于推进针对新靶标的自体 CAR T 项目；MaxCyte, Inc.活体外为我们的血红蛋白病和免疫肿瘤学项目提供服务；CureVac AG 在优化 mRNA 结构和制造方面为某些 在活体中项目；以及 KSQ Therapeutics, Inc. 为我们的同种异体免疫肿瘤学项目提供知识产权。
冠状病毒和市场状况对我们业务的影响
我们一直在积极监测冠状病毒疫情及其在全球的影响。我们认为，截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们的财务业绩没有受到冠状病毒爆发的重大影响。我们认为，在这段时间内，我们的混合和远程办公安排对我们维持内部运营的能力的影响有限。此外，全球金融市场的混乱和衰退或市场调整，包括冠状病毒疫情、美国和全球某些银行和金融机构最近的倒闭、俄罗斯和乌克兰之间持续的军事冲突以及对俄罗斯实施的相关制裁，以及通货膨胀等其他全球宏观经济因素，可能会降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的业务和普通股的价值产生负面影响。
财务概览
自 2013 年 10 月成立以来，我们已将所有资源投入到研发工作中，确定潜在候选产品，开展药物发现和临床前开发活动，建立和保护我们的知识产权，组织和为公司配备人员，进行业务规划，筹集资金，为这些业务提供一般和管理支持。迄今为止，我们主要通过私募优先股、普通股发行、可转换贷款以及与战略合作伙伴的合作协议为我们的运营提供资金。
尽管由于与Vertex合作相关的某些款项，我们在前几年处于净收入状况，但我们有经常性亏损的历史，预计在可预见的将来将继续蒙受亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年之间大幅波动。我们预计，随着我们继续目前的研究计划和开发活动；寻求确定更多的研究项目和其他候选产品；进行支持临床前研究的初步药物申请并为我们的候选产品启动临床试验；为我们发现和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；为我们的候选产品寻求监管部门的批准；维护、捍卫、保护和扩大我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；雇用更多的研究、临床和科学人员；承担与此类人员增长相关的设施成本；开发制造基础设施和开展相关的监管验证活动；以及承担与上市公司运营相关的额外成本。
收入确认
迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会产生任何收入。截至2023年3月31日的三个月中，确认的收入为1亿美元，这与我们在与Vertex和ViaCyte就糖尿病领域治疗产品的研究、开发、制造和商业化达成协议而从Vertex收到的预付款有关。截至2022年3月31日的三个月确认的收入并不重要。有关我们的收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2023年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中的附注2 “重要会计政策摘要”，以及本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表附注的附注6。
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研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现工作和候选产品的开发，其中包括：
我们的外部研发费用支持我们的各种临床前和临床项目，因此我们不会进一步细分外部研发费用。我们的内部研发费用包括工资和福利支出、设施支出以及为支持整体研发活动而产生的其他间接研发费用，因此不分配给特定的开发阶段或治疗领域。研究和开发费用在发生时记为支出。未来将收到的研究和开发产品或服务的不可退还的预付款被递延并资本化。资本化金额在相关货物的交付或服务完成时计为费用。目前，我们无法合理估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间或估计成本。这是由于开发此类候选产品存在许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
在任何候选产品的开发或我们可能成功开发的任何候选产品的后续商业化方面，这些变量的结果发生变化都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，像我们这样规模和发展阶段的公司的研发成本将继续增加，在可预见的将来，随着我们当前开发计划的进展、新项目的增加以及我们继续准备监管文件，研发成本可能会增加。这些增长可能包括与实施和扩大临床试验场所相关的成本以及当前和未来临床试验的相关患者入组、监测、项目管理和制造费用。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与员工相关的费用，包括行政、财务、会计、业务发展、人力资源和其他一般和行政职能人员的工资、福利和基于股权的薪酬。其他重大成本包括未包括在研发费用中的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费。
我们预计，像我们这样规模和处于发展阶段的公司，将继续产生与研发相一致的一般和管理费用，将来可能会增加，以支持持续的研发活动以及我们候选产品的潜在商业化。此外，我们预计与报销与我们的某些许可知识产权相关的第三方专利相关费用相关的持续费用。
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协作费用，净额
合作费用净额包括与我们与Vertex合作的exa-cel计划相关的运营费用。根据A&R Vertex JDCA，我们可以选择在截至2023年12月31日和2024年12月31日的年度推迟超过1.103亿美元的exa-cel计划指定成本部分。Vertex只能收回任何此类递延款项，以抵消exa-cel计划的未来盈利能力，该计划根据A＆R Vertex JDCA每年确定。任何此类递延金额的上限为每年规定的最高金额。
其他收入（支出），净额
其他收入（支出），净额主要由投资赚取的利息收入组成。
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较（以千计）:
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截至3月31日的三个月 |
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一段到一段 |
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2023 |
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2022 |
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改变 |
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收入： |
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|
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|
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协作收入 |
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$ |
100,000 |
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|
$ |
178 |
|
|
$ |
99,822 |
|
补助金收入 |
|
|
— |
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762 |
|
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|
(762 |
) |
总收入 |
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|
100,000 |
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|
|
940 |
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99,060 |
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运营费用： |
|
|
|
|
|
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|
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|||
研究和开发 |
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|
99,935 |
|
|
|
118,245 |
|
|
|
(18,310 |
) |
一般和行政 |
|
|
22,360 |
|
|
|
28,021 |
|
|
|
(5,661 |
) |
协作费用，净额 |
|
|
42,192 |
|
|
|
30,646 |
|
|
|
11,546 |
|
运营费用总额 |
|
|
164,487 |
|
|
|
176,912 |
|
|
|
(12,425 |
) |
运营损失 |
|
|
(64,487 |
) |
|
|
(175,972 |
) |
|
|
111,485 |
|
其他收入，净额 |
|
|
12,742 |
|
|
|
363 |
|
|
|
12,379 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(51,745 |
) |
|
|
(175,609 |
) |
|
|
123,864 |
|
所得税优惠 |
|
|
(1,320 |
) |
|
|
(3,608 |
) |
|
|
2,288 |
|
净亏损 |
|
$ |
(53,065 |
) |
|
$ |
(179,217 |
) |
|
$ |
126,152 |
|
协作收入
由于Vertex的预付款，截至2023年3月31日的三个月中，合作收入为1亿美元。截至2022年3月31日的三个月的收入并不大。有关更多信息，请参阅本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表附注的附注6。
研究和开发费用
截至2023年3月31日的三个月，研发费用为9,990万美元，而截至2022年3月31日的三个月为1.182亿美元。下表汇总了我们截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化（以美元计）：
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|
截至3月31日的三个月 |
|
|
一段到一段 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改变 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
34,493 |
|
|
$ |
45,476 |
|
|
$ |
(10,983 |
) |
与员工相关的费用 |
|
|
22,558 |
|
|
|
21,191 |
|
|
|
1,367 |
|
设施开支 |
|
|
28,400 |
|
|
|
30,780 |
|
|
|
(2,380 |
) |
股票薪酬支出 |
|
|
11,676 |
|
|
|
14,589 |
|
|
|
(2,913 |
) |
其他开支 |
|
|
693 |
|
|
|
539 |
|
|
|
154 |
|
分许可证和许可费 |
|
|
2,115 |
|
|
|
5,670 |
|
|
|
(3,555 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
99,935 |
|
|
$ |
118,245 |
|
|
$ |
(18,310 |
) |
减少约1,830万美元的主要原因如下：
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一般和管理费用
截至2023年3月31日的三个月，一般和管理费用为2,240万美元，而截至2022年3月31日的三个月中，一般和管理费用为2,800万美元。一般和管理费用减少了560万美元，主要是由于股票薪酬支出减少和知识产权成本降低。
协作费用，净额
截至2023年3月31日的三个月，协作支出净额为4,220万美元，而截至2022年3月31日的三个月为3,060万美元。增加约1150万美元的主要原因是exa-cel计划的制造和其他商业前成本增加。
其他收入，净额
截至2023年3月31日的三个月，其他收入为1,270万美元，而截至2022年3月31日的三个月的收入为40万美元。增长的主要原因是截至2023年3月31日的三个月中现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
流动性和资本资源
自成立以来，我们的运营主要产生亏损和累积负现金流。截至2023年3月31日，我们拥有18.895亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中约250万美元在美国境外持有，累计赤字为8.992亿美元。我们预计，至少在未来几年中，我们将继续蒙受损失。我们预计，我们将继续产生与我们这样规模和发展阶段的公司的研发相关成本一致的研发成本以及一般和管理费用，因此，我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，我们可以通过公共或私募股权或债务融资、战略合作或其他来源筹集这些资金。
2019 年 8 月，我们与杰富瑞集团签订了 2019 年 8 月的销售协议，并于 2021 年 7 月提交了当前的 4.198 亿美元招股说明书补充文件。截至2023年3月31日，我们根据目前的招股说明书补充文件共发行和出售了110万股普通股，平均每股168.79美元，总收益为1.788亿美元，扣除240万美元的股票发行成本。
资金需求
我们的资本主要用途是研发活动、制造活动、薪酬和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利申请、申请、辩护和知识产权维护成本以及一般管理费用，包括与上市公司运营相关的成本，我们预计将继续如此。我们预计将继续产生与我们这样规模和处于发展阶段的公司研发相关的成本相一致的运营费用，未来运营费用可能会增加，以支持我们候选产品的持续研发活动和潜在的商业化。
由于我们的大多数项目仍处于开发的初期阶段，而且这些努力的结果尚不确定，因此我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发、制造和商业化所需的实际金额，也无法估算我们是否或何时可能实现盈利。在我们能够创造可观的产品收入（如果有的话）之前，我们希望通过股权融资、债务融资和与合作协议相关的款项相结合来为我们的现金需求提供资金。我们打算考虑在市场条件有利时通过出售股票或债务证券筹集额外资金的机会。但是，我们的普通股和其他生物制药公司的交易价格波动很大。因此，我们可能面临通过出售普通股筹集资金的困难，或者此类出售的条件可能不利。此外，经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，包括冠状病毒的持续传播或美国和全球某些银行和金融机构最近倒闭所导致的衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，可能会对我们的业务和普通股的价值产生重大和不利影响。如果我们通过未来出售股权或债务证券筹集额外资金，则股东的所有权利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对现有股东权利产生不利影响的优惠。如果我们将来通过合作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会
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要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
外表
根据我们的研发计划以及与项目进展相关的时间预期，我们预计现有现金将使我们能够为未来至少24个月的运营支出和资本支出提供资金，而不会使我们在与Vertex合作下可能获得的任何额外收益以及我们可能完成的任何其他融资交易生效。我们的估算基于可能被证明是错误的假设，我们可以比预期的更快地使用我们的资本资源。鉴于我们需要额外的资金来支持我们项目的长期临床开发，我们打算在市场条件对我们有利时考虑额外的融资机会。
我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和基因编辑技术平台；选择合适的候选产品进行开发；完成选定候选产品的研究、临床前和临床开发；获得我们完成临床试验的候选产品的监管批准和上市许可；为候选产品开发可持续和可扩展的制造流程；启动和将我们获得监管部门批准和上市许可的候选产品商业化，无论是直接还是与合作者或分销商合作；如果获得批准，让我们的候选产品获得市场认可；解决任何竞争性的技术和市场发展；就我们可能达成的任何合作、许可或其他安排中的优惠条款进行谈判；与我们的合作者和许可方保持良好的关系；维护、捍卫、保护和扩大我们的知识产权，包括专利, 商业秘密和专门知识; 以及吸引, 雇用和留住合格的人员.
现金流
下表提供了有关我们在以下每个时期的现金流的信息（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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一段到一段 |
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2023 |
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2022 |
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改变 |
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由（用于）经营活动提供的净现金 |
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$ |
8,799 |
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$ |
(135,239 |
) |
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$ |
144,038 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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117,829 |
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(114,515 |
) |
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232,344 |
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融资活动提供的净现金 |
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5,404 |
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10,649 |
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(5,245 |
) |
汇率变动对现金的影响 |
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32 |
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(27 |
) |
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59 |
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现金净增加（减少） |
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$ |
132,064 |
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|
$ |
(239,132 |
) |
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$ |
371,196 |
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经营活动
截至2023年3月31日的三个月，经营活动提供的净现金为880万美元，而截至2022年3月31日的三个月中，用于经营活动的现金为1.352亿美元。从用于经营活动的现金状况增加到运营活动提供的现金头寸1.44亿美元，这主要是由我们的净亏损减少1.262亿美元，从截至2022年3月31日的三个月的净亏损1.792亿美元减少到截至2023年3月31日的三个月的净亏损5,310万美元，这得益于与Vertex在2023年第一季度预付款相关的确认收入。此外，非现金支出减少了1,290万美元，主要与股票薪酬支出以及有价证券溢价和折扣摊销的减少有关，而运营资产和负债的净变动增加了3,080万美元。
投资活动
截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为1.178亿美元，而截至2022年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为1.145亿美元。从用于投资活动的净现金向投资活动提供的净现金的变化主要包括有价证券到期日的增加，以及有价证券和财产与设备的购买减少。
融资活动
截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为540万美元，而截至2022年3月31日的三个月为1,060万美元。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金包括期权行使收益，扣除发行成本。
23
关键会计政策与重要判断和估计
对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，该报表是我们根据美国公认会计原则编制的。我们认为，一些会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们之所以称这些政策至关重要，是因为这些特定领域通常要求我们对估算时不确定的问题做出判断和估计，而本来可以使用不同的估计，这本来也是合理的。我们会持续评估我们的估计和判断，包括下文更详细描述的估算和判断。我们的估算基于历史经验和其他特定市场或其他相关假设，我们认为这些假设在当时情况下是合理的，其结果构成了判断资产和负债账面价值的基础，而这些假设从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认和股权薪酬相关的政策，我们在2023年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中讨论的会计政策没有变化。
最近的会计公告
有关最近会计声明的讨论，请参阅本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表附注的附注1。
第 3 项。定性和定量ve 关于市场风险的披露
利率敏感度
我们面临与利率变化相关的市场风险。截至2023年3月31日，我们拥有18.895亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于投资于美国政府机构证券的美国国债和政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户。由于这些工具的保守性质，我们认为我们不会面临严重的利率风险。如果利率上升或下降1％，我们投资组合的公允价值将增加或减少微不足道。
外币汇率风险
由于我们的国外业务，我们面临外币汇率（主要是瑞士法郎和英镑）兑美元汇率变动的影响。当前的风险敞口主要来自现金、应付账款和公司间应收账款和应付账款。外汇汇率的变化会影响我们的合并运营报表，扭曲各期之间的比较。迄今为止，外币交易的损益对我们的财务报表并不重要，我们也没有进行任何外币套期保值交易。
通胀
通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本、临床试验和制造成本来影响我们。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们认为通货膨胀不会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。
24
第 4 项控件 和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据1934年证券交易法提交或提交的报告中要求披露的信息（1）在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告；（2）积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
截至2023年3月31日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见1934年《证券交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2023年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2023年3月31日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，该术语的定义见根据1934年《证券交易法》颁布的第13a-15（f）条和第15（d）-15（f）条，这些变化对我们的财务报告的内部控制产生了重大影响或有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
25
第二部分——其他 信息
第 1 项。法律 诉讼程序。
在正常业务过程中，我们不时参与与我们的知识产权（包括某些许可知识产权）、商业安排和其他事项有关的诉讼、调查、诉讼和诉讼威胁。此类诉讼可包括准诉讼, 各方之间在美国专利商标局和欧洲专利局提起的涉及我们的知识产权（包括某些许可知识产权）的行政诉讼。在我们的管理层看来，目前没有任何针对我们的索赔或诉讼可能对我们的业务产生重大不利影响。
关于先前在 “第3项” 中披露的法律诉讼程序，没有实质性进展。我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中的 “法律诉讼” 2023 年 2 月 21 日向美国证券交易委员会提交。
第 1A 项。 风险因素。
我们正在更新和补充先前在2023年2月21日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告第1A项中披露的风险因素，以增加以下新的风险因素：
银行系统和金融市场的状况，包括银行和金融机构的倒闭，可能会对我们的运营和财务业绩产生不利影响。
涉及流动性有限、违约、不履约或其他不利事态发展的实际事件，影响金融机构、交易对手或整个金融服务行业的其他公司，或者对此类事件或其他类似风险的担忧或传闻，过去和将来都可能导致整个市场的流动性问题。例如，在两家银行无法继续运营之后，联邦存款保险公司于2023年3月10日和3月12日接管了控制权并分别被任命为硅谷银行（SVB）以及Signature Bank和Silvergate Capital Corp.（或称Silvergate Capital Corp.）的接管人。从那时起，更多的金融机构也经历了类似的倒闭并被置于破产管理之中。将来，其他银行可能会面临类似的困难。这些事件暴露了银行业的脆弱性，包括法律的不确定性、显著的波动性和传染风险，并导致区域银行股的市场价格暴跌。
截至本10-Q表季度报告发布之日，我们对SVB、Signature Bank、Silvergate Capital和其他陷入财务困境的银行的风险敞口微不足道；但是，我们目前无法预测这些不断变化的环境影响的程度或性质。例如，如果其他银行和金融机构将来因影响银行系统和金融市场的财务状况而进入破产管理阶段或破产，那么我们获得现有现金、现金等价物和投资的能力可能会受到威胁。尽管目前无法预测银行业的高度市场波动和不稳定性可能对经济活动，特别是我们的业务产生多大影响，但其他银行和金融机构的倒闭以及政府、企业和其他组织为应对这些事件而采取的措施可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
此前在我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告第一部分第1A项（风险因素）中披露的风险因素没有其他重大变化。请参阅年度报告第一部分第1A项的完整内容，了解我们面临的其他风险和不确定性，这些风险和不确定性可能对我们的业务前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。除了我们在10-K表年度报告中描述的风险外，您还应仔细考虑本10-Q表格中列出的其他信息以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中的信息，因为它们可能会对我们的业务、财务状况或未来的经营业绩产生重大影响。
第 2 项。取消注册ed 股权证券的销售和所得款项的使用。
没有。
第 3 项。默认值 U在高级证券上。
不适用。
第 4 项我的 S安全披露。
不适用。
26
第 5 项其他我信息。
没有。
第 6 项。E展览
作为本10-Q表季度报告的一部分提交的证物列于下面的附录索引。
展览 数字 |
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文件描述 |
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10.1 |
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CRISPR Therapeutics, Inc. 与拉朱·普拉萨德博士签订的日期为2023年3月14日的雇佣协议（参照公司于2023年3月14日提交的8-K表最新报告附录10.1纳入此处）。 |
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10.2^ |
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Vertex Pharmicals Incorporated 与 CRISPR Therapeutics AG 签订的日期为 2023 年 3 月 23 日的非排他性许可协议（参照公司于 2023 年 3 月 27 日提交的 8-K 表最新报告附录 10.1 纳入此处）. |
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31.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证 |
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31.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证 |
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32.1*+ |
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根据根据 2002 年《萨班斯-奥克斯利法案》第 906 条通过的《美国法典》第 18 条第 1350 条进行认证 |
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101.INS* |
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内联 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。 |
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101.SCH* |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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101.CAL* |
|
内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF* |
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内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
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101.LAB* |
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内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
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101.PRE* |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
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104* |
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封面页交互式数据文件（格式为内联 XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息） |
* 随函提交。
本附录的某些部分被省略了，因为它们不是实质性的，而且注册人习惯上将这些信息视为私人或机密信息。
^ 根据第 S-K 法规第 601 项，这些协议的某些附录和附表已被省略。注册人将根据要求向证券交易委员会提供任何证物和时间表的副本。
+ 本10-Q表季度报告所附作为附录32.1的认证不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得以提及方式纳入CRISPR Therapeutics AG根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件，无论该申报中包含任何一般公司措辞。
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签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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CRISPR 治疗股份公司 |
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日期：2023 年 5 月 8 日 |
来自： |
/s/ Samarth Kulkarni |
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Samarth Kulkarni |
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首席执行官 |
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（首席执行官） |
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日期：2023 年 5 月 8 日 |
来自： |
//Raju Prasad |
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拉朱·普拉萨德 |
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首席财务官 |
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（首席财务官） |
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