附录 99.1
Editas Medicine 公布2023年第一季度业绩和业务最新情况
公司将于6月在欧洲血液学协会大会 (EHA) 和公司赞助的网络研讨会上提供 SCD EDIT-301 1/2 期 RUBY 试验的临床最新情况
在RUBY试验中,有望在年底之前总共给20名患者服药
EDIT-301 EDITHAL TDT 试验的第一位患者成功接受了中性粒细胞和血小板移植剂量;公司有望在年底之前提供临床最新情况
任命艾玛·里夫为董事会主席,在年度股东大会上生效,任命埃利奥特·利维医学博士为独立董事
马萨诸塞州剑桥,2023年5月5日——临床阶段基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.(纳斯达克股票代码:EDIT)今天公布了2023年第一季度的业务亮点和财务业绩。
“我们今年的良好开局使我充满活力。我们进入2023年的目标是加速 EDIT-301 的开发,并将 Editas 定位为可编程领域的领导者 在活体中基因编辑。继我们 12 月的 EDIT-301 临床数据显示出具有竞争力且可能与众不同的产品之后,我们的 EDIT-301 项目已建立了可观的势头,包括对我们的 EDITHAL 试验中的第一位患者进行给药和植入。我们期待在下个月在欧洲血液学协会大会和公司赞助的网络研讨会上提供来自多名患者的安全性和有效性数据的 RUBY 试验更新时,披露 EDIT-301 的临床进展。我对我们在战略计划方面取得的进展感到满意。” Editas Medicine总裁兼首席执行官M.B.、M.Sc. Gilmore O'Neill评论道。“除了我们新近明确的战略重点外,还有我们世界一流的科学家和员工,他们致力于我们的战略方向,并在我们迄今为止的临床里程碑势头基础上再接再厉,推动执行力实现我们的目标。”
近期成就与展望
体外血红蛋白病
● | EDIT-301 治疗镰状细胞病 (SCD) |
o | Editas Medicine将在6月份的EHA口头报告和公司赞助的网络研讨会上介绍RUBY试验的临床最新情况。 |
o | 公司仍有望在年底之前再发布一份 RUBY 临床更新。 |
o | Editas Medicine继续对患者进行平行剂量,并有望在年底之前为总共20名SCD患者提供剂量,迄今为止已注册了19名患者。 |
o | 美国食品药品监督管理局授予用于治疗 SCD 的 EDIT-301 孤儿药称号。 |
● | EDIT-301 用于输血依赖型 β 地中海贫血 (TDT) |
o | 在2023年第一季度,Editas Medicine对TDT的1/2期EDITHAL试验中的第一位患者进行了剂量。患者成功移植了中性粒细胞和血小板。 |
o | 该公司仍有望在年底之前公布EDITHAL试验的数据。 |
业务发展和其他企业亮点
● | 业务发展 |
2023 年 1 月,该公司宣布已与 Shoreline Biosciences, Inc. 签订最终协议,根据该协议,Shoreline 收购了 Editas Medicine 的临床前基因编辑诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的自然杀伤细胞 (iPsC) 项目,包括 EDIT-202 和相关制造技术。此外,Shoreline还许可了Editas Medicine的专有SLEOK(由Essential-Gene Exon Knock-in精选)和Ascas12a基因编辑技术的版权。
● | 领导力 |
艾玛·里夫被任命为Editas董事会主席,在定于6月1日举行的公司年度股东大会上生效
里夫女士于 2021 年 9 月加入 Editas Medicine 董事会。Reeve 女士是一位经验丰富的生物制药高管,在制药、医疗设备和生物制药公司拥有超过 25 年的全球财务经验。
医学博士埃利奥特·利维被任命为Editas董事会独立董事
Levy博士是一位成就卓著的生物制药高管,拥有超过20年的全球研发专业知识,包括在全球生物制药公司安进和布里斯托尔迈尔斯施贵宝的各个开发阶段领导多个项目的临床战略和开发。
Linea Aspesi 加入 Editas 担任首席人事官
Aspesi女士为Editas带来了超过25年的经验,包括在生命科学领域工作了15年,她将人才计划与公司愿景、使命和价值观保持一致,并与高级领导合作定义和推动文化转型战略。
2023 年第一季度财务业绩
截至2023年3月31日,现金、现金等价物和有价证券为4.018亿美元,而截至2022年12月31日为4.374亿美元。公司预计,到2025年,现有的现金、现金等价物和有价证券将为运营支出和资本支出提供资金。
● | 在截至2023年3月31日的三个月中,归属于普通股股东的净亏损为4,900万美元,合每股亏损0.71美元,而2022年同期的净亏损为5,050万美元,合每股亏损0.74美元。 |
● | 截至2023年3月31日的三个月,合作和其他研发收入增加了310万美元,达到990万美元,而同期为680万美元 |
2022 年的时期。增长与公司在2023年1月出售其全资肿瘤资产和相关许可证有关。 |
● | 截至2023年3月31日的三个月,研发费用持平至3,780万美元,而2022年同期为3,800万美元。 |
● | 截至2023年3月31日的三个月,一般和管理费用从2022年同期的1,950万美元增加了350万美元,至2,300万美元。增长的主要原因是支持业务发展活动的专业服务支出增加,但部分被股票薪酬支出的减少所抵消。 |
即将举行的活动
Editas Medicine 计划参加以下科学和医学会议:
● | 欧洲血液学协会 (EHA) 2023 年大会 |
2023 年 6 月 8 日至 11 日,德国法兰克福
Editas Medicine计划参加以下投资者活动:
● | 美国银行证券2023年医疗保健会议 |
2023 年 5 月 9 日至 11 日,内华达州拉斯维加斯
● | 加拿大皇家银行资本市场2023年全球医疗保健会议 |
2023 年 5 月 16 日,纽约州纽约
电话会议Editas Medicine管理团队将于美国东部时间今天上午8点主持电话会议和网络直播,提供和讨论2023年第一季度的公司最新情况和财务业绩。要接听电话,请拨打 1-877-407-0989(国内)或 1-201-389-0921(国际),然后申请 Editas Medicine 财报电话会议。电话会议的网络直播也将在Editas Medicine网站的投资者部分播出,网址为www.editasmedicine.com,重播将在电话会议结束大约两小时后播出。
关于埃迪塔斯医学
作为一家临床阶段的基因组编辑公司,Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统的力量和潜力转化为适用于全球严重疾病患者的强大治疗渠道。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革、耐用、精准基因组药物。Editas Medicine是布罗德研究所和哈佛大学的Cas9专利财产以及Broad Institute的人类药物Cas12a专利财产的独家被许可人。如需最新信息和科学演讲,请访问 www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括关于公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时机、进展和结果的声明,包括在年底之前在RUBY试验中总共给20名患者服药,公司接收和提交其临床试验和临床前研究数据的时机,包括2023年6月RUBY试验的临床更新以及年底前EDITHAL试验的临床更新,潜力以及对公司候选产品、监管机构申请和批准的时间或可能性以及公司对现金流的预期,以及对公司的预期。公司实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素,实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异,包括:临床前研究和临床试验(包括 RUBY 和 EDITHAL 试验)的启动和完成以及公司候选产品(包括 EDIT-301)的临床开发所固有的不确定性;临床前研究和临床试验结果的可用性和时间;临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果;对监管部门批准进行试验或上市产品的预期,以及足以满足公司可预见和不可预见的运营支出和资本支出要求的资金可用性。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述,该报告包含在公司向美国证券交易委员会存档的最新10-K表年度报告中,以及公司将来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本文发布之日的观点,不应将其视为代表其在随后的任何日期的观点。除非法律要求,否则公司明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述。
EDITAS MEDICINE, INC.
合并运营报表
(金额以千计,股票和每股数据除外)
(未经审计)
三个月已结束 | ||||||
3月31日 | ||||||
2023 | 2022 | |||||
合作和其他研发收入 | | $ | 9,851 | | $ | 6,771 |
运营费用: | ||||||
研究和开发 |
| 37,804 |
| 37,976 | ||
一般和行政 |
| 23,008 |
| 19,545 | ||
运营费用总额 |
| 60,812 |
| 57,521 | ||
营业亏损 |
| (50,961) |
| (50,750) | ||
其他收入,净额: | ||||||
其他费用,净额 |
| (1,584) |
| (234) | ||
净利息收入 | 3,509 | 469 | ||||
其他收入总额,净额 |
| 1,925 |
| 235 | ||
净亏损 | $ | (49,036) | $ | (50,515) | ||
归属于普通股股东的每股净亏损,基本亏损和摊薄后 | $ | (0.71) | $ | (0.74) | ||
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
| 68,924,180 |
| 68,484,978 |
EDITAS MEDICINE, INC.
部分合并资产负债表项目
(金额以千计)
(未经审计)
| | 3月31日 | | 十二月三十一日 | ||
| | 2023 | | 2022 | ||
现金、现金等价物和有价证券 | | $ | 401,778 | | $ | 437,371 |
营运资金 | | | 267,303 | | | 296,644 |
总资产 | | | 464,105 | | | 514,321 |
递延收入,扣除流动部分 | | | 60,667 | | | 60,667 |
股东权益总额 | | | 317,473 | | | 360,680 |
###
媒体和投资者联系人:
克里斯蒂·巴内特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com