假的2023Q1000111748012/31http://fasb.org/us-gaap/2022#AccruedLiabilitiesCurrent00011174802023-01-012023-03-3100011174802023-04-28xbrli: 股票00011174802023-03-31iso421:USD00011174802022-12-31iso421:USDxbrli: 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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

 

表单10-Q

（Mark One）

 

☒			根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2023年3月31日

 

或者

☐			根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

 

对于从到的过渡期

 

委员会文件编号： 001-35867

 

CHIMERIX, INC.

（章程中规定的注册人的确切名称）

特拉华						33-0903395
（公司或组织的州或其他司法管辖区）						（美国国税局雇主识别号）
2505 子午线公园大道, 100 号套房
达勒姆, 北卡罗来纳						27713
（主要行政办公室地址）						（邮政编码）

 

(919) 806-1074

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：

每个班级的标题			交易品种			注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元			CMRX			纳斯达克全球市场

用勾号指明注册人是否：(1) 在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类报告的较短期限）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否符合此类申报要求。是的x 没有 ¨

 

用勾号指明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）中是否以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的x没有 o

用勾号指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

大型加速过滤器 o						加速过滤器 o
非加速过滤器 ☒						规模较小的申报公司☒
						新兴成长型公司☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。o

---

用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐没有 x

 

截至2023年4月28日，注册人普通股的已发行股票数量，面值为每股0.001美元 88,583,567.

---

CHIMERIX, INC.

 

截至2023年3月31日的季度的10-季度表

 

索引

  

			页面
第一部分 — 财务信息
第 1 项。财务报表			3
截至2023年3月31日和2022年12月31日的合并资产负债表（未经审计）			3
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的合并运营报表和综合收益（亏损）（未经审计）			4
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的股东权益（赤字）合并报表（未经审计）			5
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月合并现金流量表（未经审计）			6
合并财务报表附注（未经审计）			7
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析			21
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露			29
第 4 项。控制和程序			29
第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼			30
第 1A 项。风险因素			30
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用			59
第 3 项。优先证券违约			59
第 4 项。矿山安全披露			59
第 5 项。其他信息			59
第 6 项。展品			60
签名			61

除非另有提及或除非上下文另有说明，否则本招股说明书中使用的 “Chimerix”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 等术语指的是特拉华州的一家公司Chimerix, Inc.。我们已经在美国获得了 Chimerix® 的注册商标。本 10-Q 表季度报告中提及的所有其他商标或商品名称均为其各自所有者的财产。

2

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第一部分-财务信息

 

第 1 项。合并财务报表

 

CHIMERIX, INC.

合并资产负债表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计） 

						2023年3月31日						2022年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物						$	15,951					$	25,842
可供出售的短期投资						198,801						191,492
应收账款						668						1,040
预付费用和其他流动资产						9,330						9,764
流动资产总额						224,750						228,138
长期投资						31,322						48,626
不动产和设备，扣除累计折旧						267						227
经营租赁使用权资产						1,848						1,964
其他长期资产						346						386
总资产						$	258,533					$	279,341
负债和股东权益
流动负债：
应付账款						$	2,847					$	3,034
应计负债						13,584						17,381
流动负债总额						16,431						20,415
贷款费用						125						250
与租赁相关的义务						1,666						1,819
负债总额						18,222						22,484
股东权益：
优先股，$0.001面值， 10,000,0002023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日获得授权的股份； 不截至2023年3月31日和2022年12月31日的已发行和流通股票						—						—
普通股，$0.001面值， 200,000,0002023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日获得授权的股份； 88,583,567和 88,054,127分别截至2023年3月31日和2022年12月31日的已发行和流通股票						89						88
额外的实收资本						975,254						970,535
累计其他综合亏损，净额						(231)						(337)
累计赤字						(734,801)						(713,429)
股东权益总额						240,311						256,857
负债和股东权益总额						$	258,533					$	279,341

 

所附附附注是合并财务报表的组成部分。

3

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CHIMERIX, INC.

合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股数据除外）

（未经审计）

						截至3月31日的三个月
						2023						2022
收入：
合同和补助金收入						$	234					$	—
许可收入						49						15
总收入						283						15
销售商品的成本						—						114
毛利						283						(99)
运营费用：
研究和开发						18,822						19,040
一般和行政						5,679						5,632
运营费用总额						24,501						24,672
运营损失						(24,218)						(24,771)
其他收入：
利息收入及其他，净额						2,846						4
净亏损						(21,372)						(24,767)
其他综合损失：
债务投资的未实现收益（亏损），净额						106						(52)
综合损失						$	(21,266)					$	(24,819)
每股信息：
净亏损，基本亏损和摊薄后亏损						$	(0.24)					$	(0.28)
加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票						88,294,624						87,088,804

  

所附附附注是合并财务报表的组成部分。

 

4

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CHIMERIX, INC.

股东权益合并报表（赤字）

（以千计）

（未经审计） 

			普通股
			股份						金额						额外 实收资本						累积其他 全面 收益（损失）						累积的 赤字						总计 股东 权益（赤字）
余额，2022 年 12 月 31 日			88,054,127						$	88					$	970,535					$	(337)					$	(713,429)					$	256,857
基于股份的薪酬			—						—						4,363						—						—						4,363
员工股票购买计划购买			308,000						1						356						—						—						357
RSU 股票发行			221,440						—						—						—						—						—
综合损失：
未实现的投资收益，净额			—						—						—						106						—						106
净亏损			—						—						—						—						(21,372)						(21,372)
综合损失总额																																	(21,266)
余额，2023 年 3 月 31 日			88,583,567						$	89					$	975,254					$	(231)					$	(734,801)					$	240,311

			普通股
			股份						金额						额外 实收资本						累积其他 全面 收益（损失）						累积的 赤字						总计 股东 权益（赤字）
余额，2021 年 12 月 31 日			86,884,266						$	87					$	953,782					$	(21)					$	(885,596)					$	68,252
基于股份的薪酬			—						—						3,708						—						—						3,708
行使股票期权			34,406						—						102						—						—						102
员工股票购买计划购买			383,981						—						555						—						—						555
RSU 股票发行			133,527						—						—						—						—						—
综合损失：
未实现的投资亏损，净额			—						—						—						(52)						—						(52)
净亏损			—						—						—						—						(24,767)						(24,767)
综合损失总额																																	(24,819)
余额，2022 年 3 月 31 日			87,436,180						$	87					$	958,147					$	(73)					$	(910,363)					$	47,798

5

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CHIMERIX, INC.

合并现金流量表

（以千计）

（未经审计） 

						截至3月31日的三个月
						2023						2022
来自经营活动的现金流：
净亏损						$	(21,372)					$	(24,767)
为将净收益（亏损）与用于经营活动的净现金进行对账而进行的调整:
财产和设备的折旧						22						24
债务发行成本的摊销						66						33
投资折扣/溢价的摊销						(2,096)						53
基于股份的薪酬						4,363						3,708
出售投资的收益						—						(1)
与租赁相关的摊销						(20)						63
运营资产和负债的变化：
应收账款						371						—
库存						—						(646)
预付费用和其他资产						441						(1,002)
应付账款、应计负债和递延收入						(4,000)						(912)
用于经营活动的净现金						(22,225)						(23,447)
来自投资活动的现金流：
购买财产和设备						(62)						—
购买短期投资						—						(5,258)
购买长期投资						(6,803)						—
出售短期投资的收益						—						7,699
短期投资到期的收益						19,000						51,026
投资活动提供的净现金						12,135						53,467
来自融资活动的现金流：
行使股票期权的收益						—						102
员工股票购买计划的收益						356						556
债务发行成本的支付						(157)						(118)
支付与资产收购有关的应付票据						—						(14,000)
由（用于）融资活动提供的净现金						199						(13,460)
现金和现金等价物的净增加（减少）						(9,891)						16,560
现金和现金等价物：
期初						25,842						15,397
期末						$	15,951					$	31,957

 

所附附附注是合并财务报表的组成部分。

 

6

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CHIMERIX, INC.

合并财务报表附注

（未经审计）

 

注意事项 1。 重要会计政策的业务和摘要

 

业务描述

Chimerix是一家生物制药公司，其使命是开发能够有效改善和延长面临致命疾病的患者寿命的药物。

演示基础

随附的未经审计的合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。随附的未经审计的合并财务报表是根据美利坚合众国公认的中期财务信息会计原则（GAAP）、10-Q表说明和S-X条例第10条编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表所要求的所有信息和脚注，应与公司截至2022年12月31日的10-K表年度报告中包含的经审计的财务报表及其附注一起阅读。公司管理层认为，公允列报其财务状况、经营业绩和现金流所必需的所有调整，包括正常的经常性调整，均已包括在内。截至2023年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表全年、任何其他过渡期或未来任何一年的预期业绩。 

金融工具的公允价值

由于某些金融工具的短期性质，包括应收账款、应付账款和应计费用，其账面金额接近其公允价值。

 

对于按公允价值记录的资产和负债，公司的政策是在根据公允价值层次结构制定公允价值衡量标准时，最大限度地使用可观察的投入，尽量减少对不可观察投入的使用。在可观测的市场数据有限或根本没有的情况下，资产和负债的公允价值计量主要基于估计，通常根据经济和竞争环境、资产或负债的特征和其他因素进行计算。因此，公允价值计量标准无法精确确定，也可能无法在资产或负债的实际出售或立即结算中实现。此外，任何计算技术都可能存在固有的弱点，所使用的基本假设的变化，包括贴现率和未来现金流估计，可能会严重影响计算出的当前或未来的公允价值。公司利用公允价值衡量标准来记录某些资产和负债的公允价值调整，并确定公允价值披露。

 

公司根据资产和负债的交易市场以及用于确定公允价值的假设的可靠性，按公允价值将资产和负债分为三个级别。确定资产或负债在等级制度中的位置需要作出重大判断。这些级别是：

 

•第 1 级— 估值基于活跃市场中公司有能力获得的相同资产或负债的未经调整的报价。

•第 2 级— 估值基于活跃市场中类似资产或负债的报价、不活跃市场中相同或相似资产或负债的报价，以及可以直接或间接观察到所有重要投入的模型。

•第 3 级— 基于无法观察且对整体公允价值衡量具有重要意义的输入进行估值。

 

对于不经常按公允价值计量的金融资产和负债，没有对公允价值进行重大重新计量。有关公司投资的更多信息，请参阅附注2 “投资”。

 

7

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下表列出了有关定期以公允价值计量的某些资产的信息（以千计）：

 

			公允价值测量
			2023年3月31日
			总计						的报价 活跃市场 对于相同的资产 （第 1 级）						重要的其他 可观测的输入 （第 2 级）						意义重大 不可观察的输入 （第 3 级）
现金等价物
货币市场基金			$	13,272					$	13,272					$	—					$	—
现金等价物总额			13,272						13,272						—						—
短期投资
美国国库证券			60,747						26,463						34,284						—
商业票据			115,016						—						115,016						—
公司债券			23,038						—						23,038						—
短期投资总额			198,801						26,463						172,338						—
长期投资
美国国库证券			31,322						10,278						21,044						—
长期投资总额			31,322						10,278						21,044						—
总资产			$	243,395					$	50,013					$	193,382					$	—
			公允价值测量
			2022年12月31日
			总计						的报价 活跃市场 对于相同的资产 （第 1 级）						重要的其他 可观测的输入 （第 2 级）						意义重大 不可观察的输入 （第 3 级）
现金等价物
货币市场基金			$	17,826					$	17,826					$	—					$	—
商业票据			4,998						—						4,998						—
现金等价物总额			22,824						17,826						4,998						—
短期投资
美国国库证券			38,094						25,271						12,823						—
商业票据			127,517						—						127,517						—
公司债券			25,881						—						25,881						—
短期投资总额			191,492						25,271						166,221						—
长期投资
美国国库证券			48,626						11,685						36,941						—
长期投资总额			48,626						11,685						36,941						—
总资产			$	262,942					$	54,782					$	208,160					$	—

  

库存

公司认为，监管部门对候选产品的批准尚不确定，除非获得监管部门的批准，否则不得出售在监管部门批准之前生产的产品。因此，在监管部门批准之前产生的候选产品的制造成本不作为库存资本化，而是作为研发成本列为支出。获得监管部门批准后，公司开始对这些库存相关成本进行资本化。公司主要使用实际成本来确定其库存的成本基础。

2022 年 5 月 15 日，我们与 Emergent BioSolutions Inc.（Emergent BioSolutions）的子公司签订了资产购买协议（资产购买协议），出售我们在布林西多福韦的全球专有权利，包括

8

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TEMBEXA® 和指定的相关资产（资产出售）。2022年9月26日，我们完成了与Emergent BioSolutions的子公司Emergent BioDefense Operations LLC（Emergent）的资产出售。

在将TEMBEXA出售给Emergent之前，该公司的库存包括TEMBEXA，TEMBEXA是为治疗天花而制造的，有可能运往国家战略储备（SNS），供美国政府和其他政府机构使用。TEMBEXA于2021年6月4日获得美国食品药品管理局的批准，当时该公司开始将与TEMBEXA相关的库存成本资本化。在美国食品药品管理局批准TEMBEXA之前，由于未来没有其他用途，与制造TEMBEXA有关的所有费用均计入发生期间的研发费用。

公司按成本或估计可变现净值的较低者对其库存进行估值。该公司以先入先出（FIFO）为基础确定了库存成本，其中包括与材料、制造成本、运输和装运成本相关的金额。在加工过程包括包装和贴标签之前的所有库存成本，包括原材料、活性产品成分和药品。制成品包括包装和贴有标签的产品。资产出售结束后，所有库存的所有权已移交给Emergent。

员工留用积分

根据美国国会通过并由总统签署的《冠状病毒援助、救济和经济安全法》（CARES法案）延期条款，公司有资格根据某些标准获得可退还的员工留用信贷。公司认可了一美元2.0在截至2022年9月30日的三个月中，百万名员工留用信贷与2020年和2021年确认的劳动力成本有关，记录在预付费用和其他流动资产中。在截至2022年9月30日的三个月中，美元1.5百万美元被记录为研发开支的减少额和 $0.5百万美元作为一般和管理开支的减少额入账。公司已申请退还员工留用积分，截至本10-Q表季度报告发布之日，已收到美元27,000的退款，无法合理估计何时会收到任何或全部剩余退款。

递延贷款成本

2022年1月31日（生效日期），公司签订了贷款和担保协议（贷款协议），由作为借款人的公司与作为贷款人（贷款人）的硅谷银行（现为第一公民银行和信托公司的一个分支机构）签订了贷款和担保协议（贷款协议）。贷款协议规定 四年本金总额不超过$的有担保循环贷款额度（信贷额度）50.0百万。信贷额度的收益可用于营运资金和一般公司用途。截至2023年3月31日，公司没有义务在信贷额度下提取任何款项，也没有提取任何款项。

2022年9月，关于资产出售，贷款人和公司同意暂停贷款协议下的未来预付款的提供，直到双方共同同意修改贷款协议，以调整借款基础和重置契约。

信贷额度下的借款按浮动年利率累积利息，以 (i) 中较大者为准 1.50高于最优惠利率（定义见下文）的百分比和（ii） 4.75%。最优惠利率定义为《华尔街日报》或其任何后续出版物上公布的年利率，即 “最优惠利率”。如果《华尔街日报》的此类利率不可用，“最优惠利率” 应指贷款人宣布的有效最优惠利率的年利率。在每种情况下，如果此类最优惠利率低于零，则就贷款协议而言，该利率应被视为零。公司还必须支付一笔未使用的线路费，金额等于 0.25信贷额度未使用部分的年利率，按季度拖欠支付。在到期日之前因任何原因终止贷款协议后，公司将被要求向贷款人支付$的提前终止费0.5百万。贷款协议还要求公司向贷款人支付不可退还的承诺费0.5百万，应付给 四从生效日期开始等额分期付款，此后生效日期的每个周年纪念日直到2025年1月31日。截至2023年3月31日，公司记录的当期递延贷款成本为美元0.1百万美元的预付费用和其他流动资产和非流动递延贷款成本0.3合并资产负债表上的百万美元其他长期资产。截至2023年3月31日，公司记录的当期贷款费用负债为美元0.2百万美元的应计负债和非流动贷款费用负债为美元0.1合并资产负债表上的百万美元贷款费用。

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应计负债

应计负债包括以下各项（以千计）：

			2023年3月31日						2022年12月31日
应计的研发费用			$	7,936					$	6,691
应计补偿			3,348						6,438
其他应计负债			2,300						4,252
应计负债总额			$	13,584					$	17,381

收入确认

政策

公司的收入通常包括（i）合同和补助金收入——在联邦和私人基金会补助金和合同下产生的收入，（ii）许可收入——与根据许可协议获得的不可退还的前期费用、特许权使用费和里程碑付款相关的收入（iii）特许权使用费收入——与Emergent在资产出售后销售TEMBEXA相关的收入；（iv）采购收入——与TEMBEXA的销售相关的收入资产出售。收入根据财务会计准则委员会（FASB）发布的会计准则编纂（ASC）606中概述的标准进行确认。根据该会计声明，采用五步法确认收入，包括（1）确定与客户的合同；（2）确定合同中的履约义务；（3）确定交易价格；（4）将交易价格分配给合同中的履约义务；（5）在实体履行履约义务时或在履行义务时确认收入。

Emergent BioSolutions

2022年9月26日，公司完成了向Emergent出售公司在布林西多福韦的全球专有权利，包括TEMBEXA® 和特定相关资产（资产出售）的资产。Emergent向公司支付了大约美元的预付现金238资产出售完成后的百万美元。此外，根据资产购买协议，公司有资格从Emergent获得：（i）总额约为美元124根据BARDA协议行使期权时应支付的百万美元里程碑款项，最多可交付 1.7向美国政府支付了百万个疗程的TEMBEXA片剂和悬浮制剂；（ii）特许权使用费等于 15在TEMBEXA独家经营期内，在市场间基础上在美国境外销售TEMBEXA的所有毛利润的百分比；（iii）特许权使用费等于 20在美国制造的TEMBEXA未来毛利润的百分比与上述交易量有关 1.7在 TEMBEXA 专有期内接受百万个疗程的治疗；以及（iv）最多额外支付 $12.5百万是在实现某些其他发展里程碑之后实现的。

BARDA 协议于 2022 年 12 月更新为紧急协议。根据资产购买协议，公司确认了美元0.2在截至2023年3月31日的三个月中，与向Emergent提供支持相关的费用报销合同收入为百万美元。

补助金收入

联邦政府和私人基金会的成本加固定费用补助金项下的补助金收入在产生允许的成本和赚取的费用时予以确认。截至2023年3月31日，该公司的递延收入余额为美元0.1百万与这些补助金有关。在截至2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元30,000的拨款收入，在截至2022年3月31日的三个月中，公司确认了 不与这些补助金相关的拨款收入。

大原协议

2019年，特拉华州的一家公司（Oncoceutics）Oncoceutics, Inc. 与小原制药株式会社就日本的 ONC201 签订了许可、开发和商业化协议，该公司随后于 2021 年 1 月被公司收购。公司有权获得高达 $2.5百万美元不可退还的监管里程碑款项。公司有权根据协议中定义的所有产品在日本的年净销售总额获得两位数的分级特许权使用费。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，公司确认了约美元58,000和 $15,000，分别占与本协议相关的许可收入的比例。

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TEMBEXA 采购协议收入和特许权使用费收入

2022年6月，公司签订了供应协议和PHAC合同（定义见下文注6），根据该协议，公司负责提供TEMBEXA（brincidofovir）治疗疗程供美国境外使用。协议中除交货之外没有其他实质性履约义务，因此，与这些采购协议相关的收入在履行交货履约义务时予以确认。收入是根据协议中概述的每个疗程的价格确认的。在截至2022年9月30日的三个月中，公司确认了美元32.0百万的采购收入与这些协议有关。

与PHAC合同相关的其余治疗疗程由Emergent交付，并受适用于美国境外毛利的资产购买协议的特许权使用费条款的约束。公司认可了大约 $0.4在截至2022年12月31日的三个月中，特许权使用费收入达到了百万美元。

 

研发预付款和应计费用

作为财务报表编制过程的一部分，公司必须估算其根据与供应商和顾问签订的合同以及与研发工作有关的临床场所协议承担的义务所产生的费用。这些合同的财务条款有待谈判，谈判因合同而异，可能导致付款流程与根据此类合同向公司提供材料或服务的期限不符。

公司的目标是通过将相应的研发费用与服务和努力的支出期进行比较，在财务报表中反映出适当的研发费用。公司根据其研发工作的进展对这些费用进行核算。公司通过与相关人员和外部服务提供商就临床试验或其他已完成服务的沟通进展或状态进行讨论来确定预付费和应计的估算值。如果实际结果与估计值不同，公司将调整其研发费用确认率。公司根据当时已知的事实和情况，在其财务报表中估算了截至每个资产负债表日的预付和应计费用。尽管公司预计其估计值与实际支出金额不会有重大差异，但其对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致公司报告的金额在任何特定时期内过高或过低。截至2023年3月31日，公司上期对研发费用的预付和应计费用估计没有进行任何重大调整。公司的研发预付款和应计费用取决于合同研究机构和其他第三方供应商的及时和准确的报告。

 

普通股每股基本和摊薄后的净收益（亏损） 

普通股每股基本净收益（亏损）的计算方法是将净收益（亏损）除以该期间已发行普通股的加权平均数，不包括非既得限制性股票、股票期权和员工股票购买计划购买权的摊薄效应。普通股摊薄后的每股净收益（亏损）的计算方法是将净收益（亏损）除以该期间已发行普通股的加权平均数加上根据库存股方法计算的该期间未偿还的非既得限制性股票、股票期权和员工股票购买计划购买权的潜在摊薄效应，但如果其影响具有反摊薄作用，则不包括在内。由于这些项目的影响在净亏损期间具有反摊薄作用，因此在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，普通股每股基本亏损和摊薄后亏损之间没有区别。

估算值的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响申报的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和假设。除了本10-Q表季度报告其他部分中讨论的估计值外，公司合并财务报表中最重要的估计与股票期权的估值和净营业亏损产生的递延所得税资产的估值补贴有关。这些估计数基于历史经验和其他各种假设，这些假设在当时情况下被认为是合理的，这些假设的结果构成了判断资产和负债账面价值的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看不出来。实际结果可能与这些估计有所不同。

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细分市场

该公司仅在以下地区运营 一细分市场，制药。

最近采用的会计准则的影响

2016 年 6 月，FASB 发布了 ASU 2016-13 金融工具——信贷损失（主题 326）：衡量金融工具的信用损失，它修改了减值模型，要求各实体对预期损失使用前瞻性方法来估算某些金融工具（包括贸易应收账款和可供出售债务证券）的信贷损失。新指南原定于2020年第一季度开始对公司生效，但财务会计准则委员会于2019年11月发布了ASU 2019-10，将小型申报公司的生效日期推迟到2023年第一季度。自2023年1月1日起，公司采用了亚利桑那州立大学2016-03。鉴于公司应收账款和投资组合的性质，采用该准则对公司的财务状况、经营业绩或现金流没有影响。

注意事项 2。 投资

 

下表汇总了公司的债务投资（以千计）：

						2023年3月31日
						摊销成本						未实现收益总额						未实现亏损总额						估计公允价值
公司债券						$	23,072					$	—					$	(34)					$	23,038
美国国债						92,152						55						(138)						92,069
商业票据						115,130						9						(123)						115,016
投资总额						$	230,354					$	64					$	(295)					$	230,123
						2022年12月31日
						摊销成本						未实现收益总额						未实现亏损总额						估计公允价值
公司债券						$	25,906					$	4					$	(29)					$	25,881
商业票据						127,657						36						(176)						127,517
美国国债						86,892						7						(179)						86,720
投资总额						$	240,455					$	47					$	(384)					$	240,118

 

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下表汇总了公司未实现亏损的债务投资，按投资类型和个人投资持续处于未实现亏损状态的时间长度（以千计，证券数量除外）汇总：

						2023年3月31日
						少于 12 个月												超过 12 个月												总计
						公允价值						未实现亏损						公允价值						未实现亏损						公允价值						未实现亏损
公司债券						$	23,038					$	(34)					$	—					$	—					$	23,038					$	(34)
商业票据						85,101						(123)						—						—						85,101						(123)
美国国债						65,693						(138)						—						—						65,693						(138)
总计						$	173,832					$	(295)					$	—					$	—					$	173,832					$	(295)
未实现亏损的证券数量												51												—												51
						2022年12月31日
						少于 12 个月												超过 12 个月												总计
						公允价值						未实现亏损						公允价值						未实现亏损						公允价值						未实现亏损
公司债券						$	22,905					$	(29)					$	—					$	—					$	22,905					$	(29)
商业票据						88,860						(176)						—						—						88,860						(176)
美国国债						$	67,489					$	(179)					$	—					$	—					$	67,489					$	(179)
总计						$	179,254					$	(384)					$	—					$	—					$	179,254					$	(384)
未实现亏损的证券数量												55												—												55

公司根据其投资政策投资高信用质量的投资，该政策旨在最大限度地减少损失的可能性。公司投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，并保持足够的流动性以满足现金流需求。公司将其多余的现金存放在信用质量高的金融机构、商业公司和政府机构，以限制其信用风险敞口。根据其政策，公司能够投资有价债务证券，其中可能包括美国政府和政府机构证券、货币市场和共同基金投资、存款证、市政和公司票据和债券以及商业票据等。该公司的投资政策要求其购买最高个人到期日为两年的高质量有价证券，并要求投资组合的平均到期日不超过12个月。本公司投资的部分证券可能存在市场风险。这意味着现行利率的变化可能会导致投资本金波动。为了最大限度地降低这种风险，公司安排投资的到期日与预期的现金流需求一致，从而避免了在到期日之前赎回投资的必要性。因此，该公司认为其投资不会面临重大利率风险。通常，公司的投资不是抵押品。该公司尚未从其投资中实现任何重大损失。

该公司将其所有投资归类为可供出售。未实现的投资损益在综合亏损中确认，除非未实现的亏损被视为非暂时性损失，在这种情况下，未实现的亏损将计入业务。每当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法收回时，公司都会定期审查其投资，除非公允价值暂时跌至成本基础以下。除其他外，公司会评估证券公允价值低于其成本的期限和程度；发行人的财务状况及其任何变化；以及公司在收回成本基础之前出售证券的意图或是否更有可能被要求出售该证券。该公司认为，个人未实现亏损是暂时的下降，主要是由利率变动造成的。债务投资的未实现损益记入债务投资的未实现收益（亏损），在合并运营报表和综合亏损报表中扣除。债务投资的已实现收益和亏损是根据利息收入和其他收入的具体识别记录的，净额记入合并运营报表和综合亏损报表。在购买之日原始到期日超过三个月且自资产负债表日起到期日不超过12个月的投资被归类为流动投资。自资产负债表日期起超过12个月的到期日的投资被归类为长期投资。截至2023年3月31日，公司认为其所有材料的投资成本均可收回

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尊重。公司在合并运营报表和综合亏损报表中按应计制将利息收入计入利息收入。

下表汇总了公司债务投资截至2023年3月31日的预定到期日（以千计）：

在一年或更短的时间内到期			$	198,801
一年到两年后成熟			31,322
债务投资总额			$	230,123

 

注意事项 3。 承付款和或有开支

 

租赁

公司根据长期经营租约租赁其设施，这些租约将在2026年之前的不同日期到期。公司通常可以选择续订其设施的租赁条款，可由公司自行决定行使。此外，公司可以自行决定在某些租赁安排的原定到期日期之前终止。公司在租赁生效之日评估续订和终止期权，以确定是否有理由确定会行使期权，并在所有运营租赁中得出结论，无法合理确定任何期权会被行使。截至2023年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为 3.34年份。

与租赁相关的费用在租赁期内按直线法记录。运营租赁下的租赁费用，包括公共区域维护费，总额约为美元0.2百万和美元0.2截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，分别为百万。

公司租赁中隐含的贴现率通常无法确定，因此公司根据生效之日可用的信息，根据增量借款利率确定折扣率。截至2023年3月31日，经营租赁负债反映的加权平均折扣率为 7.89%.

下表列出了截至2023年3月31日的经营租赁使用权资产和负债（以千计）：

资产
经营租赁使用权资产			$	1,848
负债
经营租赁短期负债（记录在应计负债中）			$	(590)
经营租赁长期负债（记录在租赁相关债务中）			(1,666)
经营租赁负债总额			$	(2,256)

剩余租赁期内的经营租赁付款如下（以千计）：

截至12月31日的年份			截至2023年3月31日
2023			555
2024			759
2025			781
2026			467
未来最低租金支付总额			$	2,562
减去相当于利息的租赁付款金额			306
租赁付款的现值总额			$	2,256

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截至2022年12月31日，剩余租赁期内的经营租赁付款如下（以千计）：

截至12月31日的年份			截至2022年12月31日
2023			736
2024			759
2025			781
2026			467
未来最低租金支付总额			$	2,743
减去相当于利息的租赁付款金额			351
租赁付款的现值总额			$	2,392

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，公司支付的租赁款约为美元0.2百万和美元0.1分别是百万。

收入来源的重要性

该公司是BARDA的联邦研究合同资金的接受者，BARDA是公司上一年度合同和补助金收入的主要来源。需要对公司收到此类资金的情况进行定期审计，BARDA可能会酌情对某些费用提出质疑。因此，截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司已记录了潜在可退还金额的准备金52,000.

注意事项 4。 股权交易和基于股份的薪酬

场内股票发行；上架注册声明

2020 年 8 月 10 日，我们签订了公开市场销售协议军士长（杰富瑞集团销售协议），由杰富瑞有限责任公司作为代理人，根据该协议，我们可以不时通过杰富瑞集团提供和出售，最高不超过美元75我们的百万股普通股。截至2023年3月31日，我们尚未根据杰富瑞销售协议出售任何普通股。

2021 年 5 月 6 日，我们向 SEC 提交了 S-3 表格上的自动货架注册声明，该声明随后在 2022 年 3 月进行了修订，转换为非自动货架注册声明。本注册声明使我们能够不时以一项或多项报价出售，最高可达美元250普通股、债务证券、认股权证、权利和/或单位的总额为百万美元，有效期最长为 三年自其生效之日起。截至2023年3月31日，尚未根据货架注册声明进行任何销售。

股票期权

公司维持2013年股权激励计划（2013年计划），该计划规定授予激励性股票期权（ISO）、非法定股票期权（NSO）、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位（RSU）奖励、基于绩效的股票奖励和其他形式的股权薪酬（统称股票奖励），所有这些都可授予员工，包括公司及其关联公司的高管、非雇员董事和顾问。此外，2013年计划规定发放绩效现金奖励。2023年1月1日，留待未来发行的普通股数量自动增加 4占上一日历年12月31日已发行股本总数的百分比，或 3.5百万股。截至 2023 年 3 月 31 日，总共有 3.0根据2013年计划，预留了百万股待未来发行。公司发布了 不在截至2023年3月31日的三个月内行使股票期权所得的普通股。公司发行了大约 34,000在截至2022年3月31日的三个月内行使股票期权所得的普通股。

员工股票购买计划

公司维持2013年员工股票购买计划（ESPP），该计划规定根据授予公司员工或其任何指定关联公司员工的购买权发行普通股。公司总共预留了 4.8根据ESPP将购买百万股普通股，其中 2.3截至2023年3月31日，仍有百万股股票可供购买。2023年1月1日，预留发行的普通股数量自动增加了一倍 422,535股份。

ESPP 提供了自动重置功能，可以让参与者开始使用新的 二十四个月如果购买日的普通股市值低于购买日第一天的普通股市值，则参与期限 二十四个月发行期。符合条件的员工最多可以批准一笔款项 15购买普通股的工资的百分比

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a以下的股票 15相对于其发行期起始价格的折扣百分比或 15每项最终价格的折扣百分比 六个月购买间隔。公司发行了大约 308,000和 384,000分别在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，根据ESPP持有的普通股。在ESPP下购买的股票的补偿支出与购买折扣和 “回顾” 期权有关，是使用Black-Scholes期权定价模型确定的。

限制性股票单位

公司已向某些员工发放了根据服务标准归属的限制性单位。归属后，RSU代表发行公司普通股数量等于授予的限制性股票数量的权利。限制性股票的授予日期公允价值基于授予当日公司普通股的市场价格。然后，在必要的服务期或归属期内，将公允价值摊销为补偿费用。公司发行了大约 221,000在截至2023年3月31日的三个月中，根据限制性股票的归属获得的普通股。公司发行了大约 134,000在截至2022年3月31日的三个月中，根据限制性股票的归属获得的普通股。

股票薪酬

对于仅具有服务条件和等级归属功能的奖励，公司在必要服务期内以直线方式确认薪酬支出。 确认的与股票期权、ESPP 和 RSU 相关的基于股份的薪酬支出总额如下（以千计）：

						截至3月31日的三个月
						2023						2022
研发费用						$	2,312					$	1,903
一般和管理费用						2,051						1,805
基于股份的薪酬支出总额						$	4,363					$	3,708

2022 年 12 月，该公司宣布裁员。结果，对某些既得股票期权进行了修改，将其行使期从90天延长至12个月。此外，某些未偿还的股票期权和RSU补助金获得了加速归属，就好像被解雇员工的服务期最多可以再延长12个月一样。从公告之日到终止之日，公司按比例记录的支出约为 $0.4在截至2022年12月31日的十二个月中，已确认了百万美元，另外还有1美元0.6在截至2023年3月31日的三个月中，有100万人获得认可。

2023 年 1 月，公司将向董事会非雇员成员发放股票期权补助的解雇后行使期从 90 天延长至三年。此延期适用于所有未来的补助金以及所有当时未偿还的补助金。与此次延期有关，该公司录得的收入约为 $0.3在截至2023年3月31日的三个月中，支出为百万美元。

注意事项 5。 所得税

该公司估计每年的有效税率为 0.0截至2023年12月31日的年度的百分比，原因是公司在截至2023年3月31日的三个月期间蒙受了亏损，预计截至2023年12月31日的年度的财务报表和税收目的净亏损。因此，预计不会征收联邦或州所得税，目前也没有记录在案。根据FASB ASC 740，所得税是使用负债法核算的。

由于公司自成立以来一直存在累计亏损的历史，目前没有足够的证据支持公司未来将产生足够的金额和性质的收入，以利用其递延所得税净资产的收益。因此，递延所得税资产因全额估值补贴而减少，因为公司目前无法支持其递延所得税资产的变现。但是，该公司认为，其递延所得税资产可能会在公司盈利后使用。

 

截至2023年3月31日，该公司拥有 不未确认的税收优惠，如果得到确认，将降低公司的有效税率。

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注意事项 6。 重要协议

BARDA 2022 采购与开发合同

2022 年 8 月 26 日，公司与 BARDA 签订了经修订的采购合同（BARDA 协议），最多可交付 1.7可能向美国政府提供数百万个疗程的TEMBEXA® 片剂和悬浮制剂 10 年时期。BARDA 协议包括 五年基准履约期和合同总履约期（基准期加期权行权）最多为 十年（如有必要）。根据BARDA协议的条款，基准期活动的价值约为美元127百万，包括初始装运量 319,000TEMBEXA治疗疗程将采购并运往国家战略储备库，总购买价约为美元115百万美元，某些上市后活动的报销额约为美元12百万。BARDA协议下的期权由BARDA全权酌情行使，价值约为美元553百万（如果所有此类期权都是在期权期间行使的） 10 年合同期限），包括最多额外购买的期权 1.381百万个疗程的 TEMBEXA 疗程，总购买价格约为美元551百万美元，用于某些售后活动的资金约为美元2百万。

在向Emergent出售TEMBEXA特许经营权方面，BARDA协议于2022年12月更新为Emergent。根据联邦法规，更新协议的条款要求，如果Emergent无法履行BARDA协议的条款，则公司必须保证履行移交给Emergent的所有义务。在这种情况下，BARDA可能会要求我们代替Emergent履行义务。

Emergent BioSolutions

2022年9月26日，公司完成了向Emergent出售公司在布林西多福韦的全球专有权利，包括TEMBEXA® 和特定相关资产（资产出售）的资产。Emergent向公司支付了大约美元的预付现金238资产出售完成后的百万美元。此外，根据资产购买协议，公司有资格从Emergent获得：（i）总额约为美元124根据BARDA协议行使期权时应支付的百万美元里程碑款项，最多可交付 1.7向美国政府支付了百万个疗程的TEMBEXA片剂和悬浮制剂；（ii）特许权使用费等于 15在美国境外销售TEMBEXA的毛利润的百分比；（iii）特许权使用费等于 20在美国制造的TEMBEXA销售毛利润的百分比超过了 1.7百万个疗程；以及（iv）最多额外加元12.5百万是在实现某些其他发展里程碑之后实现的。记录与TEMBEXA相关的或有对价相关的某些调整的影响已被排除在外，因为公司已做出政策选择，在根据会计准则编纂450解决突发事件后核算这些金额， 突发事件.

在此期间，公司签订了向Emergent提供大部分运营支持服务的合同，以履行其在资产购买协议和2023年3月26日签订的BARDA协议下的义务，但双方同意将持续到特定事件发生或在某些情况下预先确定的结束日期的某些服务除外。BARDA 协议于 2022 年 12 月更新为紧急协议。根据资产购买协议，公司确认了约美元0.2在截至2023年3月31日的三个月中，提供的支持合同收入为百万美元。

出售TEMBEXA构成了对业务的重大处置，但是，公司认为该处置并不代表战略转变，因此，公司没有将处置视为已终止的业务。该公司记录了 $229.72022年第三季度合并运营报表和综合收益（亏损）中出售业务的净收益计入其他收益（亏损）的百万美元。 净收益包括根据资产购买协议转移的以下资产和负债（以千计）：

			截至2022年9月26日
预付现金付款			$	237,987
Emergent 承担的负债			1,423
库存已转移到 Emergent			(5,227)
预付费已转至 Emergent			(511)
产生的交易成本			(4,002)
净收益			$	229,670

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TEMBEXA 采购协议

2022 年 6 月，公司与北美以外的第三方（买方）签订了供应协议（供应协议），根据该协议，公司负责向买方供应，买方负责从公司购买用于美国以外司法管辖区的 TEMBEXA 治疗疗程。根据供应协议的条款，买方向公司支付的总收购价约为美元9.3百万，英镑 二2022 年 6 月和 7 月等额分期付款。公司认可 $9.3截至2022年9月30日的三个月中，根据供应协议获得的百万美元采购收入。

此外，2022 年 6 月，加拿大公共卫生署 (PHAC) 向公司授予了一份合同（PHAC 合同），根据该合同，PHAC 同意购买不超过约美元的合同25.3百万 (加元 $33.0百万个) TEMBEXA 治疗疗程供加拿大使用。基本上，所有采购都在 2022 年 7 月交付并被 PHAC 接受，从而完成了这些货物的履约义务并产生了 $22.6截至2022年9月的三个月中，采购收入为百万美元。在将PHAC合同转让给Emergent（需要获得PHAC的同意）后，如果剩余的治疗疗程由Emergent交付，则他们将受适用于美国境外毛利的资产购买协议的特许权使用费条款的约束。PHAC 于 2022 年 11 月将 PHAC 合同分配给了 Emergent。其余交付的治疗疗程由Emergent交付，并受适用于美国境外毛利的资产购买协议的特许权使用费条款的约束。公司认可了大约 $0.4在截至2022年12月31日的三个月中，特许权使用费收入达到了百万美元。

大原协议

2019年，特拉华州的一家公司（Oncoceutics）Oncoceutics, Inc. 与小原制药株式会社就日本的 ONC201 签订了许可、开发和商业化协议，该公司随后于 2021 年 1 月被公司收购。公司有权获得高达 $2.5百万美元不可退还的监管里程碑款项。公司有权根据协议中定义的所有产品在日本的年净销售总额获得两位数的分级特许权使用费。

华润三九协议

2020年12月，Oncoceutics与华润三九医疗制药有限公司（CR Sanjiu）签订了许可、开发和商业化协议。Oncoceutics 授予了 CR Sanjiu 独家版税许可，允许其在中国、香港、澳门和台湾（CR 三九领地）开发和商业化 ONC201。公司有权获得高达 $5.0百万美元不可退还的监管里程碑款项。公司有权根据协议中定义的CR Sanjiu地区所有许可产品的年净销售总额获得两位数的分级特许权使用费。

注意事项 7。DSTAT 合约平仓

2022年5月，公司决定停止开发用于治疗急性髓细胞白血病的DSTAT。自2022年7月12日起，公司终止了与Cantex的许可和开发协议。结果，该公司记录了完成DSTAT供应商合同的应计费用。截至2023年3月31日，在合并资产负债表上，公司已记录了美元1.1应计负债中的百万份合同结清成本由供应商信贷抵消0.1百万的应付账款。这些余额预计将在2023年上半年全额支付。

下表汇总了2022年记录的合同收盘成本（以千计）：

			合同平仓成本
研究与开发			$	791
一般和行政			8
合同收尾费用总额			$	799

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下表列出了2022年合同清盘成本（以千计）的应付账款和应计活动。

			合同平仓成本
截至2022年6月30日的余额			$	4,539
订正估计数			(746)
付款			(2,482)
截至2022年12月31日的余额			$	1,311

下表列出了截至2023年3月31日的三个月合同清盘成本（以千计）的应付账款和应计活动。

			合同平仓成本
截至2022年12月31日的余额			$	1,311
订正估计数			10
付款			(250)
截至2023年3月31日的余额			$	1,071

在截至2023年3月31日的三个月中，修订后的应计预算导致研发费用增加了美元10,000.

注意事项 8。 重组成本

2022 年 12 月，公司决定重组其业务，其中包括裁员 20全职员工。在截至2022年12月31日的三个月中，公司记录的一次性员工解雇补助金支出为美元1.9百万，其中包括因修改员工股票期权协议而产生的股票薪酬总支出中的应分摊份额。与裁员相关的股票补偿支出总额等于 $1.0百万其中 $0.42022 年第四季度记录了百万。

下表汇总了截至2022年12月31日的三个月中记录的重组费用（以千计）：

			员工解雇补助金
研究和开发			$	1,768
一般和行政			86
重组费用总额			$	1,854

下表列出了截至2023年3月31日的三个月中员工解雇补助金的应计活动（以千计）：

			员工解雇补助金
截至2022年12月31日的余额			$	1,442
订正估计数			(73)
付款			(641)
截至2023年3月31日的余额			$	728

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注意事项 9。 后续事件

公司已对截至这些财务报表发布之日的后续事件进行了评估，以确保该申报包括对截至2023年3月31日的财务报表中确认的事件以及随后发生但未在财务报表中确认的事件的适当披露。

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

 

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本10-Q表季度报告以及截至2022年12月31日止年度的经审计财务报表及其附注中包含的未经审计的合并财务报表和相关附注以及相关的管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析一起阅读，两者均包含在我们提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，与证券公司合作以及2023年3月2日的交易委员会（SEC）。过去的经营业绩不一定代表未来可能出现的业绩。

 

前瞻性陈述

本讨论中的信息包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第21E条所指的前瞻性陈述和信息，这些陈述和信息受这些条款建立的 “安全港” 的约束。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景以及管理计划和目标的陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“将”、“将” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述中的业绩存在重大差异，包括但不限于本10-Q表季度报告第二部分第IA项 “风险因素” 以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中规定的风险。前瞻性陈述仅自发表之日起适用，我们不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

 

概述

Chimerix （Chimerix、我们、我们的、我们的、我们或公司）是一家生物制药公司，其使命是开发能够有意义地改善和延长面临致命疾病的患者寿命的药物。该公司专注于开发咪咪吡酮作为一种潜在的新型选择性癌症疗法。最先进的丙咪吡酮是多达维酮（ONC201），它正处于临床阶段，以H3 k27m突变体胶质瘤作为其主要适应症。此外，咪咪吡酮 ONC206 目前正在增加剂量的临床试验中。

最近的事态发展

Dordavipone，ONC201

在美国癌症研究协会（AACR）年会上发布了多个咪咪吡酮数据集

在2023年4月的AACR年会上，Chimerix及其合作者展示了与咪咪酮平台潜力相关的多个数据集。密歇根大学儿科副教授、医学博士卡尔·科施曼博士公布的主要结果表明，与未接受 ONC201 的患者相比，接受 ONC201 治疗的 H3 K27M 突变神经胶质瘤患者在整个肿瘤中的表观遗传学特征出现了统计学上的显著逆转。带有 H3 K27M 突变的神经胶质瘤会经历 H3 k27me3 流失，这是神经胶质瘤中的一个阴性预后变量，被认为是该疾病的决定性特征。在临床前模型中也报告了一致的发现，这些模型与 ONC201 在肿瘤中诱发的特定代谢变化有机械关系。会议上的其他演讲重点介绍了Chimerix和布朗大学癌症中心合作者进行的与咪咪吡酮平台相关的临床前肿瘤学研究。还重点介绍了正在进行的 3 期行动研究，这是一项针对新诊断的 H3 k27M 突变弥漫性胶质瘤的 ONC201 的全球 3 期临床试验。

第三阶段行动研究仍在继续-获得欧盟（EU）研究授权，入学人数已扩大到欧洲

第三阶段行动试验已在九个国家获得授权，包括 美国、英国、韩国、以色列和西欧的某些主要市场。该试验仍有望在2025年报告临时总存活率（OS）和无进展存活率（PFS）数据，最终的操作系统数据预计在2026年公布。ACTION 试验在患者完成一线放射治疗（这是神经胶质瘤的标准治疗标准）后不久招收患者。该研究旨在招收 450 名患者以 1:1:1 随机分配，以两种给药频率或安慰剂之一接受 ONC201。参与者将被随机分配接受：(i) 每周一次 625 毫克 ONC201（第 2 阶段给药方案），(ii) 连续两天每周两次 625 毫克，或 (iii) 安慰剂。该研究对体重超过10kg的儿科和成人患者开放，体重低于52.5kg的患者的剂量将根据体重进行调整。主要终端节点包括操作系统和 PFS。将对操作系统进行评估

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在三个alpha分配的时间点上的功效，包括独立数据监测委员会（IDMC）分别对164个事件和246个事件的两次中期评估，以及对327个事件的最终评估。最终的PFS分析将在286起事件后进行，使用神经肿瘤学-高级别胶质瘤（RANO HGG）的反应评估以及盲性独立中心审查（BICR）的神经肿瘤学-低级别胶质瘤（RANO-LGG）标准中的反应评估来评估进展。次要终点包括皮质类固醇反应、表现状态反应、生活质量 (QoL) 评估中与基线的变化以及神经肿瘤学神经系统评估 (NANO) 量表评估的神经系统功能与基线的变化。

我们的计划是在中期或最终的总体存活率分析中收到积极的总体存活率数据后，开始提交监管机构批准。首次提交上市许可申请可能会在美国发起，随后在美国境外提交。此外，如果无进展存活分析的结果是积极的，我们将根据这些数据与监管机构讨论 ONC201 的提交和批准的可能性。

早期管道开发 — ONC206、ONC212 和 CMX521

ONC206

ONC206 是第二代、可能分化的咪咪吡酮 DRD2 拮抗剂和 cLpP 激动剂，在临床前模型中已显示出单一疗法抗癌活性。目前正在与美国国立卫生研究院 (NIH) 和太平洋儿科神经肿瘤联盟 (PNOC) 合作，在 I 期剂量递增试验中对 ONC206 进行评估，该试验招收晚期中枢神经系统肿瘤患者。2023年3月，该公司报告了在PNOC研究中剂量递增期间出现的经研究人员评估的反应的结果。反应者是接受单一治疗的没有 H3k27M 突变的复发性胶质母细胞瘤患者。ONC206 剂量升级预计将于 2024 年上半年完成。

临床前工作正在进行中，旨在进一步阐明 ONC206 的作用机制，鉴定潜在的药效学生物标志物，并评估 ONC206 在不含有 H3 K27M 突变的肿瘤中的单一疗法疗效特征。这些活动将为数据驱动的临床开发计划提供信息。

ONC212

针对 GPR132 和 cLpP 的 ONC212 已经完成了支持 IND 的毒理学研究。正在与医学博士安德森癌症中心和布朗大学合作，对 ONC212 进行临床前研究。

CMX521

CMX521 是一种用于治疗 SARS-CoV-2 的核苷类似抗病毒药物候选药物。CMX521 不具有诱变性、致裂性，也不与线粒体毒性相关。此外，口服 CMX521 在 GLP 毒理学研究中表现出良好的特点，在一项健康志愿者 1 期研究中，对于另一种适应症，口服的耐受性良好，高达 2,400 mg。

根据公司与密歇根大学（UM）校长在 2006 年达成的协议，公司获得了 UM 在某些发明中的专利权的全球独家许可，这些发明涉及最初在 UM合成的某些化合物，包括 CMX521。根据许可协议，公司有权利用美国专利权研究、开发、制造和商业化产品，并对此类权利进行再许可，但须支付一定的分许可费和特许权使用费。

我们目前正在与北卡罗来纳大学教堂山分校（UNC）的快速兴起抗病毒药物开发倡议（READDI）合作，开发 CMX521 作为SARS-CoV-2的潜在治疗方法。UNC是北卡罗来纳州约170万美元补助金的共同接受者，该补助金将承担这项工作的大部分费用。该拨款将资助药物前合成和动物研究，以优化通过便捷的口服配方将 CMX521 输送到肺部。此外，UNC 将进行 COVID-19 疾病小鼠疗效模型研究，并评估活性抗病毒药物的肺部输送。

TEMBEXA（布林西多福韦、BCV）

2022年9月26日，我们完成了与Emergent Biodefense Operations LLC（Emergent）的资产出售，在此基础上，我们获得了2.38亿美元的预付款，并可能获得高达1.365亿美元的额外里程碑，具体取决于生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的未来可选采购奖励的执行以及其他发展里程碑。我们还有权从TEMBEXA在美国的未来毛利中获得20％的特许权使用费，该毛利与在独家期内超过170万个疗程的治疗量有关

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TEMBEXA。该协议还允许我们在TEMBEXA的独家经营期内，在市场对市场的基础上，从与TEMBEXA在美国境外销售相关的所有毛利润中获得15％的特许权使用费。

在此期间，公司签订了向Emergent提供大部分运营支持服务的合同，以履行其在资产购买协议和2023年3月26日签订的BARDA协议下的义务，但双方同意将持续到特定事件发生或在某些情况下预先确定的结束日期的某些服务除外。BARDA 协议于 2022 年 12 月更新为紧急协议。

业务发展评论

除了我们之前的业务发展交易外，管理层还在继续对潜在的交易机会进行审查和评估，目的是建立我们的候选产品渠道，包括但不限于许可、合并或收购交易或特定资产的许可、购买或出售，以及旨在实现股东价值最大化的其他潜在行动。无法保证本次审查会导致发现或完成任何其他交易或行动。

财务概述

收入

迄今为止，我们已经从产品销售中创造了适度的非经常性收入。在 2022 年之前，我们迄今为止的所有收入均来自政府补助金和合同以及根据我们的合作和许可协议收到的前期收益。

Emergent BioSolutions

2022年9月26日，公司完成了先前披露的与Emergent的资产出售。收盘时，Emergent向公司支付了约2.38亿美元的预付现金。此外，根据资产购买协议，公司有资格从Emergent获得：（i）根据BARDA协议行使期权时应支付的总额约为1.24亿美元的里程碑款项；（ii）特许权使用费相当于在美国境外销售TEMBEXA毛利润的15％；（iii）特许权使用费相当于销售TEMBEXA毛利的20％ 在美国制造了超过170万个疗程；以及（iv）最多额外支付了1,250万美元实现某些其他发展里程碑。

BARDA 协议于 2022 年 12 月更新为紧急协议。根据资产购买协议，公司确认了截至2023年3月31日的三个月中提供的支持合同收入约20万美元。

TEMBEXA 采购协议

2022 年 6 月，公司与北美以外的第三方（买方）签订了供应协议（供应协议），根据该协议，公司负责向买方供应，买方负责从公司购买用于美国以外司法管辖区的 TEMBEXA 治疗疗程。根据供应协议的条款，买方在2022年6月和2022年7月分两次等额向公司支付了约930万美元的总收购价。在截至2022年9月30日的三个月中，公司根据供应协议确认了930万美元的采购收入。

此外，2022年6月，加拿大公共卫生局（PHAC）向该公司授予了一份合同（PHAC合同），根据该合同，PHAC同意购买高达约2530万美元（合3,300万加元）的TEMBEXA治疗疗程，供加拿大使用。基本上所有的采购都是在2022年7月交付并由PHAC接受的，完成了这些货物的履约义务，并在截至2022年9月30日的三个月中创造了2,260万美元的采购收入。PHAC 于 2022 年 11 月将 PHAC 合同分配给了 Emergent。其余交付的治疗疗程由Emergent交付，并受适用于美国境外毛利的资产购买协议的特许权使用费条款的约束。在截至2022年12月31日的三个月中，公司确认了约40万美元的特许权使用费收入。

 

研究和开发费用

自成立以来，我们一直将资源集中在研发活动上，包括开展临床前研究和临床试验、生产开发工作以及与候选产品的监管申报相关的活动。我们在研发费用发生时予以确认。某些开发的成本

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活动是在使用供应商提供给我们的信息和数据对完成特定任务的进展进行评估的基础上进行的。我们无法确定任何候选产品的当前或未来临床研究的持续时间和完成成本。我们的研发费用主要包括：

 

•支付给顾问和合同研究组织（CRO）的费用，包括与临床前和临床试验有关的费用，以及其他相关的临床试验费用，例如研究者补助金、患者筛查、实验室工作、临床试验数据库管理、临床试验材料管理以及统计汇编和分析；

•从事研发职能的人员的工资和相关管理费用，包括股票期权、限制性股票单位和员工股票购买计划的薪酬和福利；

•向生产、测试和包装药物和药物产品的第三方制造商付款（包括持续测试工艺验证和稳定性）；

•与法律和遵守监管要求有关的成本；以及

•与许可产品和技术相关的许可费和里程碑付款。

 

下表汇总了我们在指定期间的研发费用（以千计）。我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如向研究人员、顾问、中央实验室和首席研究员支付的与我们的临床试验、临床前开发相关的费用，以及向药物和药物产品的第三方制造商付款。我们通常在多个研发项目中使用我们的员工和基础设施资源。

						截至3月31日的三个月
						2023						2022
直接研发费用						$	11,260					$	11,344
研发人员成本——不包括股票薪酬						4,518						5,328
研发人员成本-基于股票的薪酬						2,312						1,903
间接研发费用						732						465
研发费用总额						$	18,822					$	19,040

 

候选产品的成功开发非常不确定。目前，我们无法合理估计完成任何候选产品的开发所必需努力的性质、时间或成本，也无法合理估计任何候选产品可能开始的实质性净现金流入的时期（如果有）。这是由于与我们的业务相关的众多风险和不确定性，详见本10-Q表季度报告第二部分第IA项 “风险因素” 以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。

咪咪唑酮计划

2021 年 1 月，我们收购了 Oncoceutics。随着我们继续开发和准备 ONC201 以供美国监管部门批准，我们预计将产生大量的研发费用。我们还计划承担与继续开发其他咪咪吡酮化合物（包括 ONC206 和 ONC212）相关的开发费用。

TEMBEXA（布林西多福韦、BCV）

我们开发了用于治疗天花的 TEMBEXA。TEMBEXA 已于 2021 年 6 月 4 日获得美国食品药品管理局的上市批准。根据我们于2011年2月与BARDA签订的成本加固定费用开发合同，我们在开发正痘病毒动物模型、在动物模型中演示TEMBEXA的功效和药代动力学、对DNA病毒感染受试者进行临床研究、散装药物和TEMBEXA 100 mg片剂和TEMBEXA 10 mg/mL口服混悬液的制造和过程验证以及向BARDA提交NDA的相关费用 FDA。此外，我们还为开发针对天花的TEMBEXA承担了额外的支持费用，而我们没有向BARDA申请报销这些费用。根据采购合同，我们承担了与制造TEMBEXA有关的成本。在 2021 年 6 月 FDA 批准之前，这些费用按发生时记为支出。获得批准后，与TEMBEXA制造有关的成本将记录在合并资产负债表上并列为库存。作为交易的一部分，将TEMBEXA出售给Emergent后，与TEMBEXA相关的所有库存、预付款和负债都转移到了Emergent。

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多西帕他钠 (DSTAT)

鉴于我们先前宣布的停止开发DSTAT的决定，我们目前正在结束第三阶段的DASH AML试验，截至2023年3月31日，应付账款和合同清盘应计费用为110万美元。我们预计与该计划相关的收尾活动将持续到2023年年中。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务、商业、投资者关系、信息技术、法律、人力资源和行政支持职能部门的员工的工资和相关成本，包括基于股份的薪酬支出和福利。其他重要的一般和管理费用包括与会计和法律服务有关的成本、各种顾问的费用、董事和高级职员责任保险、占用成本和信息系统。

 

利息收入及其他，净额

利息收入和其他净收入主要由我们的现金、现金等价物以及短期和长期投资所得的利息组成。

 

基于股份的薪酬  

财务会计准则委员会的权威指导要求在财务报表中根据员工的公允价值确认与员工的股份支付交易，并在归属期内将其确认为薪酬支出。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，确认的合并股份薪酬支出总额分别为440万美元和370万美元。确认的基于股份的薪酬支出包括股票期权、限制性股票单位和员工股票购买计划购买权的支出。

 

我们使用Black-Scholes定价模型估算向员工和董事发放的基于股份的奖励的公允价值。该估计受我们的股票价格以及包括预期波动率、预期期限、无风险利率、预期股息收益率、预期没收率和授予当日标的普通股公允价值在内的假设的影响。

对于基于绩效的限制性单位，当我们认为基于绩效的目标有可能实现时，我们就会开始确认支出。我们每季度评估实现基于绩效的目标的可能性。

 

关键会计政策以及重大判断和估计

 

我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们未经审计的合并财务报表为基础，这些报表是根据美利坚合众国公认的会计原则（GAAP）编制的。这些合并财务报表的编制要求我们做出影响报告的资产、负债、收入和支出金额的估计和判断。我们会持续评估这些估计和判断。我们的估计以历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种假设为基础。这些估计和假设构成了判断资产和负债账面价值以及记录从其他来源看不出来的收入和支出的基础。实际结果和经验可能与这些估计存在重大差异。此外，如果颁布适用于我们业务的新会计准则，我们报告的财务状况和经营业绩可能会有所不同。

我们在2023年3月2日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的10-K表年度报告中，讨论了合并财务报表附注1中涉及更高判断力和复杂性的会计政策和假设。在截至2023年3月31日的三个月中，我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中披露的关键会计政策、重大判断和估算没有重大变化。

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操作结果

截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较。

下表汇总了我们截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的经营业绩，以及这些项目的变化（以千计，百分比除外）：

 

						截至3月31日的三个月												美元变动						% 变化
						2023						2022						增加/（减少）
收入：
合同和补助金收入						$	234					$	—					234						*
许可收入						49						15						34						226.7		%
总收入						283						15						268						1,786.7		%
销售商品的成本						—						114						(114)						(100.0)		%
毛利						283						(99)						382						(385.9)		%
运营费用：
研究和开发						18,822						19,040						(218)						(1.1)		%
一般和行政						5,679						5,632						47						0.8		%
运营费用总额						24,501						24,672						(171)						(0.7)		%
运营损失						(24,218)						(24,771)						553						(2.2)		%
其他收入：
利息收入及其他，净额						2,846						4						2,842						71,050.0		%
净亏损						$	(21,372)					$	(24,767)					$	3,395					(13.7)		%

*没有意义或无法计算

合同、许可、采购收入

在截至2023年3月31日的三个月中，总收入增至30万美元，而截至2022年3月31日的三个月为15,000美元。增加的30万美元主要与根据资产购买协议向Emergent提供的有偿业务支持有关。

研究和开发费用

在截至2023年3月31日的三个月中，我们的研发费用从截至2022年3月31日的三个月的1,900万美元降至1,880万美元。减少的20万美元主要与以下因素有关：

•与终止DSTAT计划相关的DSTAT开发费用减少了170万美元；

•薪酬支出减少了40万美元；被抵消

•增加了 210 万美元与 ONC201 研发费用，主要是与 ONC201 行动第 3 阶段研究相关的启动费用。

一般和管理费用

在截至2023年3月31日的三个月中，我们的一般和管理费用增加到570万美元，而截至2022年3月31日的三个月为560万美元。

利息收入及其他，净额

在截至2023年3月31日的三个月中，我们的利息收入和其他净收入从截至2022年3月31日的三个月的4,000美元增加到280万美元。这一增长主要归因于现金余额增加所得的利息。

流动性和资本资源

截至2023年3月31日，我们有大约2.461亿美元的可用资金为运营提供资金。超过即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，主要是为了增加流动性和资本

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保存。自2000年成立以来，我们已经蒙受了损失，截至2023年3月31日，我们的累计赤字为7.348亿美元。在可预见的将来，我们可能会继续蒙受损失。我们的损失规模将部分取决于未来的支出率和我们创造收入的能力。

2020年8月10日，我们与作为代理人的杰富瑞有限责任公司签订了杰富瑞销售协议，根据该协议，我们可以不时通过杰富瑞集团提供和出售高达7500万美元的普通股。截至2023年3月31日，我们尚未根据杰富瑞销售协议出售任何普通股。

2021 年 5 月 6 日，我们向 SEC 提交了 S-3 表格上的自动货架注册声明（2021 年货架注册声明），该声明随后在 2022 年 3 月进行了修订，将其转换为我们有资格使用的非自动货架注册声明。2021 年《货架注册声明》修正案，将其转换为非自动货架注册声明。本注册声明使我们能够不时以一项或多项发行形式出售，总额不超过2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证、权利和/或单位，自其首次生效之日起有效期长达三年。截至2023年3月31日，尚未根据2021年货架注册声明进行任何销售。

2022 年 1 月 31 日，我们与作为贷款人（贷款人）的硅谷银行（现为第一公民银行和信托公司的一个分支机构）签订了贷款和担保协议（贷款协议）。贷款协议规定了为期四年的有担保循环贷款额度（信贷额度），本金总额不超过5,000万美元。信贷额度的收益可用于营运资金和一般公司用途。截至2022年12月31日，我们没有义务从信贷额度下提取任何金额，也没有提取任何金额。2022年9月，关于资产出售，贷款人和公司同意暂停贷款协议下的未来预付款的提供，直到双方共同同意修改贷款协议，以调整借款基础和重置契约。

如果有的话，我们无法保证按照我们可接受的条件提供足够的资金。任何额外的股权融资都将对我们的股东产生稀释作用，任何额外的债务都可能涉及可能限制我们业务的运营契约。如果无法通过这些手段获得足够的资金，我们可能需要大幅削减一项或多项研发计划，以及任何可能获得上市批准的产品的发布和其他商业化费用。我们无法向您保证我们将成功开发正在开发的产品或将其商业化，也无法向您保证我们的产品如果成功开发，将产生足以使我们获得利润的收入。

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和投资将使我们能够为至少未来12个月的当前运营支出和资本需求提供资金。但是，我们无法控制的情况变化可能导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快。

现金流

下表列出了该期间现金的重要来源和用途（以千计）：

						截至3月31日的三个月
						2023						2022
现金来源和用途：
用于经营活动的净现金						$	(22,225)					$	(23,447)
投资活动提供的净现金						12,135						53,467
由（用于）融资活动提供的净现金						199						(13,460)
现金和现金等价物的净增加（减少）						$	(9,891)					$	16,560

上表仅列出了现金和现金等价物的净减少或增加，而不是我们可用于基金运营的总资本的变化，后者还包括短期和长期投资。现金及现金等价物包括手头现金和原始到期日不超过90天的证券。

 

经营活动

截至2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为2,220万美元，这主要是由于我们的2140万美元净亏损以及运营资产和负债的变化被非现金调整的追加所抵消。运营资产和负债的变化包括应付账款和应计负债减少400万美元，被预付费用和其他资产减少40万美元和应收账款减少40万美元所抵消。非现金支出包括440万美元的股份薪酬追加和10万美元的递延贷款摊销

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成本被210万美元的投资折扣/溢价摊销额所抵消。截至2022年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为2340万美元，这主要是由于我们的2480万美元净亏损以及运营资产和负债的变化被非现金调整的追加所抵消。运营资产和负债的变化包括预付费用和其他资产增加100万美元，应付账款和应计负债减少90万美元，库存增加60万美元。非现金支出包括370万美元的股票薪酬回扣和10万美元的投资折扣/溢价摊销。

投资活动

截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为1,210万美元，主要是1,900万美元的短期投资到期所致，但部分被购买680万美元的长期投资所抵消。截至2022年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为5,350万美元，主要是5,100万美元的短期投资到期和770万美元的短期投资的出售，但被购买的530万美元短期投资所抵消。

融资活动

在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为20万美元，主要是通过我们的ESPP购买股票的40万美元收益被支付的20万美元债务发行成本部分抵消。截至2022年3月31日的三个月，融资活动使用的净现金为1,350万美元，主要是支付了与收购Oncoceutics相关的1,400万美元应付票据以及支付了10万美元的债务发行成本，部分被通过我们的ESPP行使股票期权和购买股票的70万美元收益所抵消。

物质现金需求

以下讨论总结了我们截至2023年3月31日的重要合同义务和承诺。

租赁。有关信息，包括未来的经营租赁最低付款额，请参阅本10-Q表季度报告中包含的合并财务报表附注3。

除上述金额外，根据许可协议，我们还有付款义务，具体取决于未来的事件，例如我们实现特定的开发、监管和商业里程碑。达到某些里程碑后，我们将需要支付额外款项，并且我们有义务根据未来的产品销售支付特许权使用费。截至2023年3月31日，我们无法估计实现里程碑或实现未来产品销售的时间或可能性。在 ONC201、ONC206 和 ONC212 的开发和商业化方面，假设合并协议下所有剩余的适用里程碑事件都已完成，除了产品销售的特许权使用费外，我们还可能需要向前Oncoceutics证券持有人支付高达3.4亿美元的剩余里程碑款项。

此外，我们在正常业务过程中与CRO签订了临床试验和临床供应品制造合同，与供应商签订了用于运营目的的临床前研究和其他服务和产品的合同，这些合同通常规定在收到通知后的30天内终止或取消。我们还与执行官达成协议，要求在发生某些事件（例如控制权变更或无故终止雇佣关系）时为特定款项提供资金。

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第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

 

我们面临的主要市场风险是利息收入敏感度，这受到美国总体利率水平变化的影响。由于我们的投资组合期限很短，而且我们的投资风险状况较低，因此利率立即变动10％不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。因此，我们预计市场利率突然变化对我们投资组合的影响不会对我们的经营业绩或现金流产生任何重大影响。

 

我们认为我们的现金、现金等价物和可供出售投资不存在违约或流动性不足的重大风险。尽管我们认为我们的现金和现金等价物以及存款证不包含过大的风险，但我们无法绝对保证我们的投资将来不会受到市值的不利变动的影响。此外，我们还在一家或多家金融机构保留了超过联邦保险限额的一定数量的现金和现金等价物。

 

通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本和临床试验成本来影响我们。我们认为，在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，通货膨胀对我们的经营业绩没有实质性影响。

 

第 4 项。控制和程序

 

评估披露控制和程序

我们的首席执行官兼首席财务官在评估了截至2023年3月31日的披露控制和程序（定义见经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性后，得出的结论是，根据此类评估，我们的披露控制和程序有效确保了我们在提交或提交的报告中要求披露的信息《交易法》在期限内记录、处理、汇总和报告在美国证券交易委员会的规则和表格中规定，并酌情累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就要求的披露做出决定。

 

财务报告内部控制的变化

我们会定期审查对财务报告的内部控制，并不时做出更改，以提高我们对财务报告的内部控制的有效性。我们将继续持续评估我们的披露控制和程序以及财务报告内部控制的有效性，并将酌情采取行动。2023年第一季度，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，正如《交易法》第13a-15（d）条和第15d-15（d）条所定义的那样，对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响或有理由可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

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第二部分-其他信息

 

第 1 项。法律诉讼

 

没有。

 

第 1A 项。风险因素

风险因素摘要

以下是使普通股投资具有投机性或风险性的重大因素的摘要。重要的是，本摘要并未解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中概述的风险以及我们面临的其他风险的更多讨论可以在下面 “风险因素” 标题下找到。

•我们预计，在可预见的将来，我们将继续蒙受重大损失，而且我们可能永远无法实现或维持盈利。

•我们所有的候选产品仍在临床开发中，可能无法获得监管部门的批准或成功商业化。

•我们的临床候选药物（包括我们最先进的临床候选药物 ONC201）可能无法获得监管部门的批准，或者可能延迟获得监管部门的批准。

•我们未来从产品销售中获得收入的能力尚不确定，这取决于我们成功开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，即使我们创造了未来的收入，也可能不足以实现盈利。

•如果我们的任何候选产品（包括 ONC201）获得监管部门的批准，我们仍将面临广泛的监管要求，我们的产品在未来的开发和监管方面可能会面临困难。

•我们依靠第三方制造商来生产我们的临床前药物供应和临床药物供应，我们打算依靠第三方来生产任何经批准的候选产品的商业供应。包括 ONC201 在内的每种候选产品的药物成分供应来源有限，这两种候选产品的供应链中断都可能导致其开发和商业化延迟。

•我们会定期评估外部资产，以建立候选产品渠道，无法保证我们会成功确定或完成候选人的交易，也无法保证任何此类交易会为我们的股东带来额外价值，也无法保证该过程不会对我们的业务产生不利影响。

•向Emergent Biodefense Operations LLC（Emergent）出售我们的TEMBEXA资产的预期收益可能无法完全实现或根本无法实现，或者可能需要比预期更长的时间才能实现。除其他外，我们能否从此次出售中获得未来或有报价取决于Emergent成功开发和商业化TEMBEXA的能力。

•如果我们无法获得或保护与我们的产品和候选产品相关的知识产权，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。

•如果我们不遵守影响医疗保健行业的广泛法律和监管要求，我们可能会面临成本增加、候选产品开发延迟、处罚和业务损失。

投资我们的普通股涉及高度的风险。在决定是购买、持有还是卖出我们的普通股之前，您应仔细考虑以下风险因素以及本季度报告其他地方包含的其他信息。以下任何风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和/或增长前景，或者导致我们的实际业绩与我们在本报告中发表的前瞻性陈述中以及我们可能不时发表的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在评估我们的业务时，您应该考虑所描述的所有风险因素。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

除2022年第三季度外，自成立以来，我们已经蒙受了重大损失。我们预计，在可预见的将来，我们将继续蒙受重大损失。

我们是一家生物制药公司，主要专注于开发用于治疗 H3 k27M 突变神经胶质瘤的 ONC201，同时我们还评估了从早期产品线向前推进的计划。自2022年之前成立以来，我们每年都蒙受了可观的净亏损，包括截至2023年3月31日的三个月净亏损2140万美元。截至2023年3月31日，我们的累计赤字约为7.348亿美元。

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迄今为止，除资产出售外，我们的运营资金主要来自出售股权证券，在较小程度上，通过政府资助、许可费、TEMBEXA产品的销售和债务为我们的运营提供资金。我们将大部分财务资源用于研发，包括临床前开发活动和临床试验。在可预见的将来，我们可能会继续蒙受损失和负现金流。任何损失的规模都将部分取决于未来的支出率和我们创造收入的能力。特别是，我们预计在寻求：

•继续开展与咪咪吡酮相关的开发和制造活动，包括用于治疗 H3 k27M 突变神经胶质瘤的 ONC201 以及其他潜在适应症；

•获得 ONC201 和其他咪咪吡酮的监管批准；

•扩大 ONC201 和其他咪咪吡酮的生产能力；

•确定其他候选产品并对其进行许可，以扩大我们的研发渠道；

•维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及

•继续我们的内部研究和开发工作，并寻求发现其他候选产品。

为了实现并保持盈利，我们必须成功开发具有巨大市场潜力的产品并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括收购或发现候选产品，完成候选产品的临床前测试和临床试验，为这些候选产品获得监管部门的批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管部门批准的产品。我们仅处于其中一些活动的初级阶段。

我们获得了 TEMBEXA 的监管批准并最初将其商业化，但是，我们的其他候选产品均未商业化。我们可能无法成功开发其他候选产品或将任何候选产品商业化。如果我们没有成功开发任何候选产品或将其商业化，或者任何获得监管部门批准的产品的收入不足，我们将无法实现盈利，我们的业务可能会失败。除了美国的这些风险外，假设其他地区的监管部门获得批准，我们的收入还取决于美国以外的市场规模，以及我们在美国以外获得市场批准和取得商业成功的能力。

尽管由于我们完成了与Emergent的资产出售，我们在2022年实现了盈利，但我们可能无法维持或提高季度或每年的盈利能力。我们未能实现和保持盈利将压低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、实现产品供应多元化或继续运营的能力。我们公司价值的下降可能会导致您损失全部或部分投资。

我们未来从产品销售中获得收入的能力尚不确定，这取决于我们成功开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，即使我们创造了未来的收入，也可能不足以实现盈利。

我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与合作者一起成功完成候选产品的开发、获得必要的监管批准和商业化的能力。在可预见的将来，我们可能无法从产品销售中获得收入。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：

•为包括用于治疗 H3 k27M 突变神经胶质瘤的 ONC201 和其他潜在适应症的咪咪吡酮获得良好的结果并推进其开发；

•获得 ONC201 和其他管道资产的美国监管部门批准；

•获得 ONC201 和其他管道资产的外国监管部门批准；

•制作、许可或以其他方式收购一系列候选产品，这些候选产品将进入临床开发、监管部门批准和商业化。

进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能激活、注册和完成，而且我们可能永远无法成功注册足够数量的患者，也无法生成获得监管部门批准和实现产品销售所需的必要数据。如果我们没有获得良好的结果或任何候选产品的开发被推迟，我们的预期开发成本可能会增加。特别是，如果由于美国食品药品管理局或外国监管机构要求我们在目前预期的研究或试验之外进行研究或试验，或者出于战略原因决定进行额外的研究或试验，而推迟任何候选产品的开发，我们承担的成本可能会高于我们目前的预期。

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由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法确定地预测如果需要进行任何额外试验，预计开发成本将增加的时间或金额。

此外，任何候选产品如果获得批准，都可能无法取得商业成功。我们的商业收入（如果有）将来自可能在多年内无法上市（如果有的话）的产品的销售。对于任何经批准的候选产品，我们预计将产生与商业化相关的巨额成本。因此，我们无法向您保证，我们将能够从任何经批准的候选产品的销售中获得收入，或者即使我们确实创造了销售额，我们也将实现或保持盈利。

如果我们未能获得额外的融资，我们可能被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划，寻找企业合作伙伴来开发我们的产品开发计划，或者放弃或以不利条件许可我们对技术或候选产品的权利。

开发药品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成。我们相信，我们可用于为运营提供资金的现有资本将使我们能够为至少未来十二个月的当前运营支出和资本需求提供资金。我们无法控制的情况变化可能导致我们消耗资本的速度超过我们目前的预期，我们的临床试验可能会遇到技术、注册或其他困难，这些困难可能会使我们的开发成本超过我们的预期，或者因为美国食品药品管理局或外国监管机构要求我们在目前预期的研究或试验之外进行研究或试验。

2021 年 1 月，我们收购了 Oncoceutics, Inc.（Oncoceutics），这是一家私人控股、处于临床阶段的生物技术公司，正在开发一种新型的潜在化合物。Oncoceutics的主要候选产品 ONC201 目前正在多项临床研究中接受评估，包括最近启动的3期行动研究，这是一项针对H3 K27M突变神经胶质瘤的注册研究。

我们还在寻求更多的外部机会来建立我们的候选产品渠道，如果我们确定了其他候选产品，我们可能需要筹集更多资金，而这些候选产品可以通过一次或多项股票发行、债务融资、政府或其他第三方融资、战略联盟以及许可或合作安排获得。

获得额外融资可能会使我们的管理层偏离日常活动，这可能会对我们开发和商业化最先进的临床化合物或任何其他候选产品的能力产生不利影响。此外，如果有的话，我们无法保证未来的融资将以足够的金额或我们可接受的条件提供。如果我们无法在需要时或按可接受的条件筹集额外资金，我们可能需要：

•显著延迟、缩减或中止 ONC201 或任何其他候选产品的开发或商业化；

•在比原本可取的更早阶段寻找 ONC201 或任何其他候选产品的企业合作伙伴，或以不如原本可能提供的条件为佳；或

•放弃或以不利条件许可我们对本来会寻求开发或商业化的技术或候选产品的权利。

如果我们无法以足够的金额或按我们可接受的条件筹集额外资金，我们将无法开展开发和商业化工作，这将对我们的业务、经营业绩和前景以及我们开发候选产品的能力产生重大不利影响。

如果我们削减与硅谷银行的信贷额度，我们的贷款和担保协议的条款将限制我们的运营和财务灵活性，不遵守契约或不满足某些条件可能会导致我们的还款义务加速和质押资产的抵押品赎回权被剥离，这可能会严重损害我们的流动性、财务状况、经营业绩、业务和前景，并导致我们的证券价格下跌。

我们与硅谷银行（现为First Citizens Bank & Trust Company的一个分支机构）签订的贷款和担保协议（贷款协议）将于2022年1月31日生效，要求我们遵守某些财务契约，包括要求我们在特定时间保持特定的流动性和现金水平。贷款协议还要求我们遵守许多其他契约（肯定和否定），包括限制我们承担额外债务的能力；与任何其他组织合并或合并或合并或以其他方式遭受控制权变更的能力；收购、拥有或进行投资；回购或赎回任何类别的股票或其他股权；申报或支付任何现金的能力

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对任何类别的股票或其他股权进行分红或进行现金分配；并转让我们资产的很大一部分，每种情况都有例外。除某些例外情况外，我们在贷款协议下的义务由除知识产权以外的几乎所有资产上的第一优先完全担保权益担保。

除其他特定的违约事件外，除有限的例外情况外，硅谷银行可以宣布违约事件，如果我们不遵守某些契约或发生其可能自行决定对我们的业务、财产、资产或运营产生重大不利影响，包括：从整体上看，对我们的业务、财产、资产或运营产生重大不利影响或重大不利影响；严重损害我们履行合同规定的任何义务的能力贷款协议；对以下情况的重大不利影响贷款或其价值的抵押品；或对贷款抵押品留置权的强制执行性或优先权或贷款协议或相关协议的合法性、有效性、约束力或可执行性造成重大损害。

如果我们在信贷额度下违约，硅谷银行可能会加快我们的所有还款义务，这可能需要我们寻求额外或替代融资和/或修改我们的运营计划。我们无法保证我们将来能够遵守贷款协议中包含的所有契约，也不能保证在需要时获得豁免。如果我们无法遵守贷款协议中的任何违规行为或获得豁免，硅谷银行可能会宣布违约事件或要求我们就可能对我们不利得多的条款进一步重新谈判贷款协议，或者我们可能需要寻求额外或替代融资。如果我们寻求额外或替代融资，则我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得任何此类融资。如果我们无法获得资金来履行这些义务或重新谈判我们的协议，硅谷银行可能会取消我们承诺的资产的抵押品赎回权，我们必须立即停止运营。此外，在违约事件持续期间，当时未偿还的本金余额的当时适用的利率可能会增加。发生违约事件时，硅谷银行还可能要求我们立即偿还贷款，并收取预付款罚款和其他费用。如果我们在这种情况下重新谈判协议，则条款对我们的有利程度可能会大大降低。如果我们被清盘，硅谷银行的还款权将优先于我们的股东从清算中获得任何收益的权利。硅谷银行宣布的任何违约事件都可能严重损害我们的流动性、财务状况、经营业绩、业务和前景，并导致我们的证券价格下跌。

2022 年 9 月，硅谷银行和公司同意暂停贷款协议下的未来预付款，直到双方共同同意修改贷款协议，除其他外，调整借款基础和重置契约。我们可能永远不会同意这样的修正案，即使我们同意，硅谷银行的最新进展也可能会限制此类预付款的可用性或我们申请此类预付款的意愿。因此，我们可能无法依靠贷款协议作为我们未来运营的可行资本来源。

将来我们可能会承担额外的债务。管理此类债务的债务工具可能包含与管理我们现有债务的条款一样严格或更严格的条款。如果我们在到期时无法偿还、再融资或重组债务，则硅谷银行可能会对抵押品进行抵押或迫使我们破产或清算。

我们会定期评估外部资产，以建立候选产品渠道，无法保证我们会成功确定或完成候选人的交易，也无法保证任何此类交易会为我们的股东带来额外价值，也无法保证该过程不会对我们的业务产生不利影响。

2019 年初，我们启动了对外部资产的审查，这些资产可能会添加到我们的候选产品线中。2021 年 1 月，我们收购了 Oncoceutics，这是一家私营的、处于临床阶段的生物技术公司，正在开发包括 ONC201 在内的咪咪酮。在这笔交易中，我们负责并承担所收购化合物的开发和商业化的未来成本。这些成本将是巨大的，我们可能需要额外的资金才能按计划开发和商业化这些化合物。此外，由于风险因素中其他部分详述了与药物开发相关的各种风险和不确定性，这些交易的预期收益可能永远无法实现。例如，2019年7月，我们与Cantex Pharmicals, Inc.签订了许可和开发协议，根据该协议，我们获得了开发和商业化用于任何用途的多西帕他钠（DSTAT）的全球独家权利。2022 年 5 月，我们决定停止开发 DSTAT，许可和开发协议随后终止。

除了我们的流动资产外，我们还可能获得许可或收购额外资产，进行合并或收购交易，发行更多普通股，或参与旨在最大化股东价值的其他潜在行动。我们对这些事项的持续审查可能不会导致任何交易的识别或完成。审查外部机会的过程可能会耗时且会对我们的业务运营造成干扰，如果我们无法有效管理该流程，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。我们

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可能会产生与识别、评估、谈判和完成潜在交易相关的巨额费用。无法保证任何潜在的额外交易如果完成，将为我们的股东提供的价值将超过普通股当前价格所反映的价值。此外，一旦任何潜在的额外交易完成，我们可能会在未来开发和测试任何新候选产品方面产生巨额成本，这可能需要我们筹集额外资金。

与临床开发和监管批准相关的风险

我们所有的候选产品仍在临床开发中，可能无法获得监管部门的批准或成功商业化。

我们没有营销、分销或销售我们当前的任何候选产品。我们最先进的候选产品是 ONC201，我们正在开发该产品用于治疗 H3 k27M 突变神经胶质瘤。2022 年 11 月，我们启动了 ONC201 的 3 期临床研究（即 3 期行动研究），支持监管部门批准的单一试验可能不够，因为对照良好的第 3 期研究是标准的。

无法保证我们当前或未来的临床试验会得到监管机构的批准，也不能保证这些试验会完成，或者如果完成，会成功，或者如果成功，将获得批准出售我们的任何候选产品。我们的任何候选产品的成功都将取决于多个因素，包括以下因素：

•从我们的 ONC201 临床试验中得出积极的安全性和有效性数据；

•获得美国食品和药物管理局和美国境外相应监管机构的上市许可；

•建立商业制造能力；

•接受该产品（如果获准上市）；

•有效地与其他疗法竞争；

•获得批准后，该产品的安全状况持续可接受；以及

•获取、维护、执行和捍卫知识产权和索赔。

如果我们不能及时或根本实现其中一个或多个因素，我们可能会遇到严重的延误或无法成功将我们的候选产品（包括 ONC201）商业化，这将对我们的业务造成重大损害。

对于我们最先进的临床候选药物：ONC201，我们可能无法获得监管部门的批准，或者可能延迟获得监管部门的批准。

2021 年 1 月，我们收购了 Oncoceutics，这是一家私营的、处于临床阶段的生物技术公司，正在开发一种新型的潜在化合物。Oncoceutic的主要候选产品 ONC201 目前正在接受三期行动研究和多项研究者赞助的临床研究的评估。

我们已经与美国食品药品管理局就第三阶段行动研究的设计达成了普遍协议，以支持可能的上市批准。对于我们任何最先进的临床候选药物，我们尚未与外国监管机构就计划中的研究在潜在的上市批准方面的充分性达成协议。在考虑我们的申请之前，我们可能需要进行额外的临床、非临床或制造验证研究并提交这些数据。根据这些研究或任何其他必要研究的范围，我们提交的任何保密协议或申请的批准可能会延迟数年，或者可能需要我们花费比可用更多的资源。美国食品药品管理局和/或外国卫生当局也可能认为额外的研究，如果进行并完成，不足以批准我们的保密协议或外国申请。

在获得监管部门批准方面的任何延误或无法获得监管批准都可能使我们无法创造收入以及实现和维持盈利。如果出现任何此类结果，我们可能被迫放弃 ONC201 的开发工作，这将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。

我们依赖于包括 ONC201 在内的候选产品的临床试验能否成功完成。我们的候选产品在先前的临床研究中获得的阳性临床结果可能不会在未来的临床研究中重复。

在获得监管部门批准销售我们的候选产品（包括 ONC201）之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果不确定。我们的一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前测试和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的成功，临床试验的中期结果不一定能预测最终结果。就 ONC201 而言，很早

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研究是针对脑肿瘤患者的开放标签研究，而正在进行的第三阶段ACTION研究是一项双盲、安慰剂对照的研究性研究。此外，临床前和临床数据通常容易受到不同的解释和分析，许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司却未能获得其产品的上市批准。

在候选产品的临床试验期间或由于临床试验的结果，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会对我们的临床试验的完成产生不利影响，包括：

•监管机构或机构审查委员会不得授权我们或我们的研究人员在潜在试验地点开始临床试验或进行临床试验；

•对我们的候选产品的临床试验可能会产生阴性或不确定的结果，我们可能会决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或放弃产品开发计划；

•在正在进行的临床项目中，我们可能需要更换我们的临床研究组织（CRO）；

•我们的候选产品临床试验所需的受试者数量可能比我们预期的多，这些临床试验的注册人数可能不足或比我们预期的要慢，或者受试者退出这些临床试验的速度可能高于我们的预期；

•我们的第三方承包商可能未能及时或根本不遵守监管要求或履行其对我们的合同义务；

•出于各种原因，包括发现受试者面临不可接受的健康风险或其他我们无法控制的因素，我们可能不得不暂停或终止对我们的候选产品的临床试验；

•监管机构或机构审查委员会可能出于各种原因，包括不遵守监管或质量要求，要求我们或我们的研究人员暂停或终止临床研究；

•我们候选产品的临床试验成本可能高于我们的预期；

•我们可能会遇到影响我们临床试验的机构或司法执法行动；

•我们的候选产品或对我们的候选产品进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不足；或

•我们的候选产品可能有不良副作用或其他意想不到的特征，导致我们或我们的研究人员暂停或终止试验。

我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会显示出足够的疗效和安全性，从而获得监管部门的批准，将我们最先进的候选产品（包括 ONC201）推向市场。如果后期临床试验没有产生良好的结果，那么我们获得任何候选产品的监管部门批准的能力可能会受到不利影响。

临床试验的延误很常见，原因有很多，任何延迟都可能导致我们的成本增加，并危及或延迟我们获得监管部门批准和开始产品销售的能力。

临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果不确定。在候选产品的开发和测试的任何阶段，我们的临床试验都可能出现延迟。我们计划中的临床试验可能无法按时开始、设计有效、招收足够数量的受试者，也可能无法按计划完成（如果有的话）。

可能导致临床试验（包括我们目前计划或未来的临床试验）延迟或不成功完成的事件包括：

•无法筹集启动或继续试验所需的资金；

•延迟获得或未能获得监管部门对研究性新药申请的批准或未开始试验；

•延迟与FDA和外国卫生当局就最终试验设计达成协议；

•在 FDA 或其他监管机构对我们的临床试验业务或试验场所进行检查后实施临床暂停；

•与现有 CRO 和/或临床试验场所的分歧导致的延迟；

•延迟与潜在的CRO和临床试验机构就可接受的条款达成协议；

•延迟获得涵盖每个站点的IRB或道德委员会（EC）所需的批准或未能获得所需的批准；

•延迟招募合适的患者参加试验；

•延迟让受试者完全参与试验或返回接受治疗后随访；

•受试者因副作用或其他原因退出试验而导致的延迟；

•临床机构拒绝参与或退出试验，从而影响注册人数；

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•针对我们的机构或司法执法行动；

•特定疾病的护理标准的变化；

•添加新的临床场所所需的时间；以及

•我们的合同制造商延迟生产和交付足够的临床试验材料供应。

如果我们针对候选产品的任何临床试验的启动或完成由于上述任何原因而延迟，我们的开发成本可能会增加，我们的批准程序可能会延迟，我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的任何期限都可能会缩短，我们的竞争对手可能有更多时间在我们之前将产品推向市场。这些事件中的任何一个都可能损害我们通过产品销售创造收入的能力，削弱我们制定监管和商业化里程碑和特许权使用费的能力，所有这些都可能对我们的业务产生重大不利影响。

我们的候选产品可能会造成不利影响或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，或者限制任何批准的标签或市场接受的范围。

由我们的候选产品引起的不良事件 (AE) 可能导致我们、其他审查实体、临床研究机构或监管机构中断、延迟或停止临床研究，并可能导致监管部门拒绝批准。例如，在我们对 ONC201 的 2 期研究中，发现了一个严重的不良事件，该事件被研究者认为可能与 onc201相关，而发起人认为不太可能与 onc201相关。该群组的全面安全数据收集和分析正在进行中。如果我们在候选产品的临床试验中报告了不可接受的AE频率和/或严重程度，则我们获得监管部门批准候选产品的能力可能会受到负面影响。

如果我们的任何批准产品在获得市场批准之前或之后造成严重或意想不到的副作用，则可能导致许多潜在的重大负面后果，包括：

•监管机构只能通过风险评估和缓解策略（REMS）批准该产品，并可能限制分销和其他要素以确保安全使用（ETASU）；

•监管机构可以撤回对该产品的批准或以修改后的REMS的形式对其分销施加限制；

•监管机构可能要求添加标签声明，例如警告或禁忌症；

•我们可能需要改变产品的使用方式或进行额外的临床研究；

•我们可能会被起诉并对患者造成的伤害承担责任；以及

•我们的声誉可能会受到影响。

这些事件中的任何一个都可能阻碍我们获得或维持市场对受影响候选产品的认可度，并可能大大增加候选产品的商业化成本。

临床试验完成后，我们无法预测我们是否或何时会获得监管部门的批准，将我们的任何候选产品商业化，因此，我们无法预测包括 ONC201 在内的任何候选产品未来获得任何收入的时机。

在相应的监管机构审查和批准候选产品之前，我们无法将我们的候选产品（包括 ONC201）商业化。监管机构可能无法及时完成审查流程，或者我们可能无法获得任何候选产品的监管批准。之所以会出现延迟，是因为我们的候选产品可能无法获得加速批准，可能需要进行大规模的确认性研究来支持加速批准，或者需要进行大规模的确认性研究以寻求首次全面批准。对于 ONC201，在批准之前，可能需要进行伴随诊断测试来识别 H3 k27M 突变神经胶质瘤患者。如果我们的任何候选产品被提交美国食品和药物管理局咨询委员会，美国可能会出现进一步的延误，该委员会可能会建议限制批准或建议不批准候选产品。在欧盟背景下，MAA审查期间的口头解释可能会延长批准期限并导致负面意见。欧盟有重新审查程序，根据该程序，负面意见可以被推翻并成为正面意见。将为该产品选出新的报告员。此外，在产品开发、临床研究和审查过程中，由于政府对未来立法或行政行动的额外监管，或者监管机构政策的变化，我们可能会遇到延误或拒绝。因此，我们无法预测未来何时（如果有的话）会从任何候选产品的商业化中获得任何收入。

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我们或第三方合作者未能成功开发、验证和获得监管部门批准以供肿瘤科医生使用的伴随诊断方法，可能会损害我们开发和商业化 ONC201 的能力。

对于 ONC201，使用标准护理诊断测试来识别 H3 k27M 突变神经胶质瘤患者。目前，该测试仅作为实验室开发的测试（LDT）提供，尚未获得美国食品和药物管理局的批准或批准。美国食品药品管理局可能要求批准与 ONC201 NDA 相关的伴随诊断。如果需要，我们打算依靠第三方开发配套诊断方法，以实现 ONC201 的商业化。伴随诊断是与相关产品的临床项目联合开发的，并作为医疗器械受到监管。第三方未能获得 FDA 对 H3 K27M 突变诊断测试的批准或批准，都可能损害我们满足 FDA 对 ONC201 要求的能力，进而危及或延迟潜在的上市授权。

美国食品药品管理局可能会确定 ONC201 或我们的任何其他候选产品，即使在 2026 年 9 月 30 日之前获准用于指定的罕见儿科疾病，也不符合优先审查凭证的资格标准。

在监管部门批准特定罕见儿科疾病、被忽视的热带病或医疗对策的候选产品后，美国食品和药物管理局可以向治疗的赞助者发放可转让的代金券，使持有者能够优先审查另一种候选产品。

美国食品药品管理局已将 ONC201 认定为罕见的儿科疾病，用于治疗 H3 k27M 突变神经胶质瘤。为罕见儿科疾病指定药物并不能保证该药物的保密协议在申请获得批准时符合罕见儿科疾病优先审查凭证的资格标准。根据联邦食品、药品和化妆品法案 (FDCA)，我们需要在最初的 ONC201 保密协议中申请罕见儿科疾病优先审查凭证。美国食品和药物管理局可能会确定 ONC201 的保密协议如果获得批准，不符合优先审查凭证的资格标准，原因包括以下原因：

•H3 K27M突变神经胶质瘤的治疗不再符合罕见儿科疾病的定义；

•保密协议包含先前已在保密协议中批准的活性成分（包括活性成分的任何酯或盐）；

•保密协议不被视为符合优先审评的资格；

•NDA 不依赖于研究儿科人群和针对该人群的药物剂量的研究得出的临床数据（也就是说，如果新药上市协议包含的临床数据不足，无法为所有受影响的儿科患者提供足够的标签）；或

•NDA 被批准用于不同的成人适应症，与 ONC201 指定的罕见儿科疾病不同。

美国食品药品管理局对在2024年9月30日之前获得罕见儿科疾病认定的药物颁发罕见儿科疾病优先审查券的授权目前将于2026年9月30日到期。如果不延长任何立法期限，如果 ONC201 的保密协议因任何原因未在 2026 年 9 月 30 日之前获得批准，无论其是否符合罕见儿科疾病优先审查券的标准，它都没有资格获得优先审查代金券。

在我们的任何候选产品（包括 ONC201）获得监管部门批准后，我们仍将面临广泛的监管要求，我们的产品在未来的开发和监管方面可能会面临困难。

即使我们获得了监管部门的批准，授予机构仍可能对我们的候选产品（包括 ONC201）的指定用途、分销或营销施加重大限制，或者对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续的要求。例如，我们的候选产品最终获得批准的标签可能包括因特定患者群体、评估药物的使用方式以及在这些评估中获得的安全性和有效性数据而对使用的限制。此外，我们的任何候选产品的分销都可以通过带有ETASU的REMS进行严格控制，这是医疗保健专业人员在向患者开处方或分配药物之前需要采取的医疗干预措施或其他行动。

我们的候选产品还将受到其他持续监管要求的约束，这些要求涉及标签、包装、储存、分销、安全监控、广告、促销、记录保存和报告安全和其他上市后信息。在美国，经批准的保密协议的持有人有义务监测和报告AE以及任何不符合保密协议中规格的产品。经批准的保密协议持有人还必须提交新的或补充申请，并获得FDA的批准，才能对批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。如果需要REMS，则保密协议持有人可能需要监测和评估医疗保健系统中负责实施ETASU措施的人员。广告和促销材料必须符合 FDA 的规定并接受 FDA 的审查，以及其他可能适用的联邦和州法律。此外，欧盟和成员国

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对药品的促销和销售施加严格限制。美国、欧盟和其他地区禁止在标签外促销药品。另一方面，医生可能会为美国的非标签用途开具处方。尽管美国食品药品管理局和其他监管机构不规范医生在医生独立医学判断中选择的药物治疗方法，但他们确实限制公司或其销售人员就尚未获得上市许可的产品的标签外用途进行促销沟通。但是，公司可能会分享真实且非误导性的信息，这些信息在其他方面与产品的 FDA 批准的标签一致。欧盟还禁止推广不受上市许可的药品。违反欧盟和其他地区药品促销规则的行为可能会受到行政措施、罚款和监禁的处罚。

此外，药品制造商及其设施需要支付用户费用，监管机构必须持续审查和定期检查，以确定其是否符合现行良好生产规范（cGMP），是否遵守了申请中作出的承诺。如果我们或监管机构发现产品以前未知的问题，例如质量问题或 AE 的严重程度或频率出乎意料，或者产品制造设施存在问题，则监管机构可能会对该产品或制造设施施加限制，包括要求召回或退出该产品或暂停生产。

如果我们在任何候选产品获得批准后未能遵守适用的监管要求，监管机构可能：

•发出无标题或警告信，声称我们违法；

•寻求禁令或处以民事或刑事处罚或罚款；

•暂停或撤回监管部门的批准；

•暂停任何正在进行的临床试验；

•拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；

•召回和/或没收产品；或

•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。

政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能要求我们花费大量时间和资源作为回应，并可能造成负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将候选产品商业化的能力，并抑制我们创造收入的能力。

我们可能永远不会在美国境外获得任何产品的批准或商业化，我们的任何产品在美国境外的批准也不意味着我们的任何产品都将在美国境内获得批准或商业化，所有这些都可能限制我们充分发挥其市场潜力的能力。

为了在美国境外销售任何产品，我们必须在安全性和有效性的基础上逐个国家制定并遵守许多不同的监管要求。美国食品和药物管理局的批准并不能确保获得其他国家或司法管辖区的监管机构的批准。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管部门批准并不能保证任何其他国家的监管部门批准。批准程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管部门的批准可能会给我们带来困难和成本，并且需要额外的临床前研究或临床试验，这可能既昂贵又耗时。监管要求可能因国家而异，可能会延迟或阻止我们的产品在这些国家的推出。我们没有任何候选产品获准在包括国际市场在内的任何司法管辖区销售，而且我们没有在任何市场获得监管部门批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求或未能获得和维持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将受到削弱，我们充分发挥产品市场潜力的能力将无法实现。

相反，美国以外的监管机构（例如欧盟委员会）的批准并不能确保获得FDA的批准。此外，美国食品药品管理局可能不接受在美国境外进行的临床试验。

ONC201 或我们当前或未来的任何其他候选产品可能无法获得承保范围和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以实现盈利。

ONC201 或我们商业化的任何其他候选产品如果获得批准，其市场接受度和销售将部分取决于第三方支付方（包括政府卫生管理机构、管理式医疗组织和私人健康保险公司）提供的保险范围和充足的报销。第三方付款人决定他们将为哪些疗法支付费用并确定报销水平。美国的第三方付款人经常依赖

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医疗保险保险政策以及制定自己的保险和报销政策时的付款限制。但是，关于我们开发的任何候选产品的承保范围和报销金额的决定将逐个付款人做出。一个付款人决定为药品提供保险并不能保证其他付款人也会为该药物提供保险和足够的报销。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着适当的报销率将获得批准。第三方付款人越来越多地质疑价格，研究医疗必要性，审查医疗产品、疗法和服务的成本效益，此外还质疑其安全性和有效性。即使我们获得监管部门批准的候选产品获得了优惠的承保范围和报销地位，但将来可能会实施不太优惠的保险政策和报销率。此外，伴随诊断检测除了伴随药物或生物产品的承保范围和报销外，还要求单独提供保险和报销。在获得保险和报销方面的类似挑战将适用于伴随诊断，适用于药品或生物制品。我们无法确定我们可能开发的任何产品在美国或其他地方的承保范围和报销范围是否可用，并且将来可能提供的任何补偿都可能会减少或取消。

我们与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的关系可能会受到适用的反回扣、欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损失、声誉损害以及利润和未来收入的减少。

医疗保健提供商和其他机构在我们获得上市批准的任何产品的推荐和处方中起着主要作用。我们目前的业务运营以及未来与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规。这些法律可能会限制我们研究、营销、销售和分销获得营销批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律和法规规定的限制包括但不限于以下内容：

•联邦医疗保健反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体在知情和故意的情况下直接或间接、公开或秘密地以现金或实物形式索取、提供、接受或支付报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以诱使或奖励个人推荐或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务，以获得报酬可以全部或部分根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）支付；

•联邦民事和刑事虚假索赔法，包括《联邦民事虚假索赔法》（虚假索赔法），该法允许个人代表联邦政府提起民事诉讼，以执行其中某些法律，例如民事举报人或 qui TAM诉讼和《联邦民事罚款法》，该法除其他外，禁止个人或实体故意向联邦政府提交或促使他人出示虚假或欺诈性的付款或批准申请，或故意作出虚假陈述，以不当避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务；

•1996年联邦健康保险便携性和问责法（HIPAA），除其他外，该法规定了故意和故意执行或企图执行欺诈任何医疗福利计划的计划或通过虚假或欺诈性借口、陈述或承诺获取任何医疗福利计划拥有、保管或控制的任何金钱或财产的计划，无论付款人是谁（例如，公共或私人）以及任何人故意或故意伪造、隐瞒或掩盖欺骗或掩盖与提供或支付医疗福利、物品或服务有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述；

•经《经济和临床健康健康信息技术法》（HITECH）修订的HIPAA及其实施条例规定了某些义务，包括强制性合同条款，要求在未经受该规则约束的实体（例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供商）及其商业伙伴及其承保分包商的适当授权的情况下保护个人身份健康信息的隐私、安全和传输；

•《通用数据保护条例》（GDPR），该条例规定了公司在处理欧盟境内个人数据方面的义务，以及相关的国家立法；

•我们开展研发和/或其他业务活动的全球司法管辖区（包括欧盟成员国）的强制性医疗保健专业支付报告法律和/或要求；

•FDCA，除其他外，禁止在药品和设备上掺假或贴错品牌；

•联邦透明度法作为《患者保护和平价医疗法案》的一部分颁布，经2010年《医疗保健和教育协调法》（统称为 ACA）及其实施条例，该法要求某些药品、器械、生物制剂和医疗用品制造商向医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报告与向医生（定义为包括医生、牙医、验光师）付款和其他价值转移有关的信息医生、足病医生和脊椎按摩师），其他医疗保健

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专业人员（例如医师助理和执业护士）和教学医院，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；以及

•类似的州法律法规，包括：可能适用于我们的商业行为的州反回扣和虚假索赔法，包括但不限于涉及州政府和非政府第三方付款人（包括私人保险公司）报销的医疗保健项目或服务的研究、分销、销售和营销安排及索赔；要求制药公司遵守制药行业自愿合规准则和联邦颁布的相关合规指南的州法律政府；要求药品销售代表注册的州和地方法律；要求制造商提交与定价和营销信息相关的报告的州法律和法规，要求跟踪提供给医疗保健专业人员和实体的礼物和其他报酬和有价物品；以及管理健康信息隐私和安全的州法律，其中许多法律在很大程度上存在差异，通常不会被HIPAA所取代。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规的努力涉及大量成本。政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为不符合当前或未来的法规、法规、机构指导方针或涉及适用的欺诈和滥用的判例法或其他医疗保健法律和法规。如果发现我们的业务违反了任何这些法律或任何其他健康监管法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，则如果我们受企业诚信协议或其他协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控、被排除在政府资助的医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助）之外的公司诚信协议或其他协议的约束，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、驱逐、监禁、额外的举报义务和监督削减或重组我们的业务，任何重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。任何因违反这些法律而对我们提起的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，都可能导致我们承担巨额法律费用和/或转移管理层对我们业务运营的注意力。如果发现我们预计与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体不遵守适用法律，他们也可能受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括但不限于被排除在政府资助的医疗保健计划之外，这也可能对我们的业务产生重大影响。

最近颁布和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，医疗保健系统发生了许多立法和监管变化以及拟议的变更，这些变化可能会阻止或延迟候选产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们销售获得上市批准的任何产品的盈利能力。

例如，2010年3月，ACA颁布，旨在扩大获得健康保险的机会，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，为医疗保健和健康保险行业增加新的透明度要求，对卫生行业征收新的税收和费用，并实施额外的健康政策改革。但是，ACA的某些方面遇到了行政、司法和国会的质疑。例如，2021 年 6 月 17 日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑，该质疑认为 ACA 完全违宪，因为 “个人授权” 已被国会废除。将来，ACA可能会面临更多挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和其他诉讼以及拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA和我们的业务。

还提出了立法和监管提案，以扩大批准后的要求并限制药品的销售和促销活动。

此外，美国立法和执法部门对特种药物定价做法的兴趣与日俱增。具体而言，美国国会最近进行了几项调查，发布了总统行政命令，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府药品计划报销方法。在联邦一级，拜登政府于2021年7月发布了一项行政命令，其中包含多项针对处方药的条款。为了回应这项行政命令，美国卫生与公共服务部 (DHHS) 于 2021 年 9 月发布了《应对高药品价格综合计划》，该计划概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策以及国土安全部为推进这些原则可能采取的行政行动。此外，拜登总统于2022年8月16日签署了2022年《降低通货膨胀法》（IRA），使之成为法律，该法案除其他外，（1）指示国土安全部就该法所涵盖的某些单源药物和生物制剂的价格进行谈判

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Medicare和（2）根据Medicare B部分和Medicare D部分征收回扣，以惩罚超过通货膨胀的价格上涨。爱尔兰共和军允许国土安全部在最初几年通过指导而不是监管来实施其中的许多条款。随着这些计划的实施，国土安全部已经并将继续发布和更新指导方针。这些规定将从2023财年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律质疑。目前尚不清楚IRA将如何实施，但可能会对制药行业产生重大影响。尽管2022年的《降低通货膨胀法案》主要侧重于控制医疗保险所涵盖的药品的支出，而且我们的候选产品如果获得批准，预计不会针对医疗保险人群，但未来可能会实施其他类似的立法，这些立法的范围可能会更广，可能会对我们的运营产生不利影响，包括我们在成功获得批准后将候选产品商业化的能力。此外，为了回应拜登政府2022年10月的行政命令，DHHS于2023年2月14日发布了一份报告，概述了三种新模式供CMS创新中心测试，将根据它们降低药物成本、促进可及性和改善医疗质量的能力进行评估。目前尚不清楚这些模型将来是否会用于任何医疗改革措施。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施，在某些情况下，还旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。这样的改革努力可能会继续给药品定价带来压力，尤其是在医疗保险计划下，还可能增加我们的监管负担和运营成本。

未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准、更低的报销额并给我们未来获得批准的任何产品的价格带来额外的下行压力。我们无法预测将来会采取哪些医疗改革举措。

与我们依赖第三方相关的风险

我们依靠第三方制造商来生产我们的临床前和临床药物供应，我们打算依靠第三方来生产任何经批准的候选产品的商业供应。

我们不拥有或经营，也不希望拥有或经营用于产品制造、储存和分销或测试候选产品（包括 ONC201）的设施。过去，我们一直依赖第三方制造商来供应我们的临床前和临床药物供应。我们预计，将来我们将继续依赖这些制造商提供药物供应，这些药物将用于临床试验，并对获得监管部门批准的任何候选产品进行商业化。

我们对第三方制造商的依赖会带来风险，包括：

•无法持续满足我们的产品规格和质量要求；

•延迟或无法采购或扩大足够的制造能力；

•与扩大制造有关的制造和产品质量问题；

•扩大规模所需的新设备和设施的成本和验证；

•不遵守cGMP和类似的外国标准；

•无法按照商业上合理的条款与第三方谈判制造协议；

•以代价高昂或对我们造成损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；

•产品组件依赖数量有限的来源，在某些情况下依赖单一来源，因此，如果我们无法确保这些产品组件的充足供应，我们将无法及时、足够数量或在可接受的条件下生产和销售我们的候选产品；

•目前从单一或单一来源供应商购买的组件缺乏合格的备用供应商；

•我们的第三方制造商或供应商的运营可能会因与我们的业务或运营无关的情况而中断，包括制造商或供应商的破产或我们无法控制的其他因素；

•我们无法控制的承运人中断或成本增加；以及

•未能在规定的存储条件下及时交付我们的产品。

这些事件中的任何一个都可能导致临床研究延迟、无法获得监管部门的批准或影响我们成功实现产品商业化的能力。其中一些事件可能是FDA或外国监管机构采取同等行动的依据，包括禁令、召回、扣押或全部或部分暂停生产。

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可能会出现制造问题，这可能会增加产品和监管部门的批准成本，或者延迟或损害 ONC201 或其他候选产品的商业化。

我们计划在我们选定的供应商批准之前验证 ONC201 药物物质和药物产品的工艺。我们预计，只有一家药物供应商和一家药品供应商有资格成为 FDA 的 ONC201 供应商。如果供应中断，临床供应可能会严重中断。替代供应商需要经过资格认证，这可能会导致进一步的延迟。

随着药物和药物产品的预验证和验证后生成更多批次数据，以及收集更多的稳定性数据，我们的流程和稳定性计划可能会出现问题，这些问题可能需要解决才能继续进行我们计划中的临床试验，并获得监管部门批准我们的产品和候选产品的商业营销。将来，我们可能会发现大量杂质，这可能会导致监管机构加强审查，推迟我们的产品和候选产品的临床项目和监管部门批准，增加我们的运营开支，或者未能获得或维持对 ONC201 的批准。

出售我们的TEMBEXA计划和相关资产的预期收益可能无法完全实现或根本无法实现，或者可能需要比预期更长的时间才能实现。

2022 年 9 月，我们完成了向 Emergent Biodefense Operations LLC（Emergent）的出售 TEMBEXA 项目和相关资产。根据出售条款，我们有权获得包括里程碑付款和特许权使用费在内的或有对价，具体取决于TEMBEXA的进一步发展和商业成功。因此，我们获得临时考虑的能力将在一定程度上取决于Emergent成功开发和商业化TEMBEXA的能力。如果Emergent无法成功或及时地将TEMBEXA业务整合到其业务中，则可能无法实现资产出售带来的收入增长、里程碑成就、协同效应和其他预期收益，因此，我们可能无法收到收购协议下的全部或任何或部分或有付款。购买协议中规定的里程碑可能无法及时实现（如果有的话），而且我们未来可能不会收到任何或有付款。未能实现此类里程碑或认为这些里程碑可能无法实现，都可能对我们的业务和普通股价值产生不利影响。

此外，在2019年，我们与Symbio Pharmicals（Symbio）签订了许可协议，根据该协议，Symbio负责TEMBEXA的未来开发和商业化，用于治疗正痘病毒以外的人类疾病，包括天花。在向Emergent出售TEMBEXA全球版权时，我们在Symbio许可协议下的权利和义务由Emergent承担。在与SymBio许可协议相关的布林西多福韦监管里程碑中，我们可以从Emergent获得高达1,250万美元的收入。根据资产购买协议，我们获得里程碑付款的权利取决于SymBio在许可证中实现某些监管里程碑的情况。

如果 SymBio：如果 Symbio：TEMBEXA 在人类中的非正统用途的开发和商业化以及我们在资产购买协议下获得潜在里程碑款项的能力将受到不利影响：

•缺乏或没有为开发 TEMBEXA 投入足够的时间和资源；

•缺乏或没有投入足够的资金来资助TEMBEXA的发展；

•单独或与他人共同开发与 TEMBEXA 竞争的产品；

•未能获得 TEMBEXA 所需的监管批准；

•未及时开展活动；

•终止其在 Emergent 的许可证；

•未有效追求和执行与 TEMBEXA 相关的知识产权；或

•与想要终止合作的第三方合并。

我们对上述任何情况的发生的控制有限或无法控制。如果出现任何此类问题，则可能会延迟或取消我们在资产购买协议中获得监管里程碑的能力。

根据BARDA协议的条款，Emergent可能无法充分履行，我们可能需要保证履行Emergent在创新下承担的所有义务。

根据美国政府合同法规的要求，BARDA协议的更新协议包括一项条款，要求作为转让人的Chimerix为Emergent履行BARDA协议提供担保。如果 Emergent 未能制造或提供 TEMBEXA 的治疗疗程、未能正确应对产品召回或违反其他绩效义务，BARDA 可能会要求我们改为履约，这可能会导致我们根据保险单提出索赔，转移管理层对公司优先事项的注意力，花费更多资源与供应商合作，

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需要与Emergent签订额外法律协议，以使Chimerix能够恢复对TEMBEXA的所有权和对绩效所必需的供应链供应商的控制，产生额外的律师费以及其他计划外费用，这些费用可能会延迟或阻碍我们完成优先临床项目，并导致声誉损害。

我们依靠第三方来进行、监督和监控我们的临床研究和相关数据，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。

我们依靠 CRO 和临床试验场所来确保我们的临床试验的正确和及时进行。尽管我们有管理其活动的协议，但我们对他们的实际绩效的影响有限。我们一直依赖并计划继续依靠CRO来监测和管理我们正在进行的候选产品临床项目以及非临床研究的执行的数据。我们仅控制 CRO 活动的某些方面。尽管如此，我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，并且我们对CRO的依赖不会解除我们的监管责任。

我们和我们的 CRO 必须遵守美国食品药品管理局关于在美国司法管辖区之外进行临床试验的指导方针（或外国监管机构对在美国司法管辖区以外进行的临床试验的同等指导方针），该指导方针遵循国际协调良好临床实践理事会 (ICH GCP)，这些法规和指导方针由 FDA 针对我们在临床开发中的所有候选产品强制执行。美国食品和药物管理局通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验场所来执行ICH GCP。如果我们或我们的 CRO 未能遵守ICH GCP，我们的临床试验中生成的临床数据可能被认为不可靠，FDA 可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。

我们的 CRO 不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床和非临床项目投入足够的时间和资源。这些CRO还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为他们进行临床研究或其他可能损害我们竞争地位的药物开发活动。我们面临着CRO可能未经授权披露或盗用我们的知识产权的风险，这可能会削弱我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。

如果我们的 CRO 未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期的最后期限之前完成任务，或者由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因导致他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法获得 ONC201 或任何其他候选产品的监管批准或成功商业化。与我们的 CRO 在合同问题（包括绩效、合规性或薪酬）上的分歧可能导致 CRO 协议终止和/或我们的临床计划延迟，并对临床数据的准确性和可用性构成风险。结果，我们的财务业绩和我们开发的候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创收的能力可能会延迟。

与我们的候选产品商业化相关的风险

ONC201 和任何其他候选产品的商业成功将取决于包括医生、患者、药剂师、医疗保健支付者或政府机构在内的医学界对这些产品的接受。

在获得上市批准后，产品或候选产品可能无法获得医生、患者、医疗保健支付者和医学界其他人的足够市场认可。如果这些产品没有达到足够的市场接受度，我们可能无法产生可观的产品收入，也可能无法盈利。我们的任何候选产品的市场接受程度将取决于许多因素，包括：

•在我们的临床试验中证明临床安全性和有效性；

•相对方便，易于服用，并得到医生、患者、药剂师和医疗保健支付者的接受；

•任何 AE 的患病率和严重程度；

•FDA 和 EMA 等监管机构针对相关候选产品出具的 FDA 批准的标签中包含的限制或警告；

•替代疗法的可用性、有效性和安全性；

•价格和成本效益;

•我们或任何未来合作者或竞争对手的销售和营销策略的有效性；

•获得医院处方批准的能力；

•能够通过适当的渠道确保产品的可用性；

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•维持充足库存的能力；以及

•获得和维持足够的第三方保险和充足报销的能力，这可能因国家而异。

即使我们获得了监管部门的批准，授予机构仍可能对我们的其他候选产品（包括 ONC201）的指定用途、分销或营销施加重大限制，或者对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续的要求。例如，我们的候选产品最终获得批准的标签可能包括因特定患者群体、评估药物的使用方式以及在这些评估中获得的安全性和有效性数据而对使用的限制。此外，可以通过 ETASU 的 REMS 严格控制 ONC201 的分布，这是医疗保健专业人员在向患者开处方或配药之前需要采取的医疗干预措施或其他行动。为了让患者继续接受治疗，可能还需要采取一些措施。

如果我们无法建立销售和营销能力，也无法与第三方签订协议来营销和销售我们的候选产品，我们可能无法可持续地创造收入。

我们目前没有销售和分销药品的组织。建立和维持这样一个组织的成本可能超过这样做的成本效益。为了销售任何可能获得批准的产品，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方做出安排以提供这些服务。我们可能会与第三方建立战略合作伙伴关系，将我们的候选产品商业化。

我们针对 ONC201 的战略是建立专业销售队伍和/或与第三方合作，向美国和其他地方的医疗保健专业人员和第三方付款人推广该产品。我们可能会选择与合同销售组织一起启动，并使用合同销售组织提供的附带商业支持服务。我们未来的合作伙伴（如果有）可能没有为我们的候选产品的商业化投入足够的资源，或者可能由于我们无法控制的因素而无法将其商业化。如果我们无法建立有效的合作关系，将我们的候选产品分销和销售给医疗保健专业人员以及我们自己的营销和销售队伍未涵盖的地理区域（包括美国），或者如果我们未来的潜在合作合作伙伴未能成功将候选产品商业化，则我们通过产品销售（包括 ONC201 的销售）创造收入的能力将受到不利影响。

建立内部或合同销售队伍涉及许多挑战，包括：

•招聘和留住人才；

•培训我们招聘的员工；

•制定合规标准；

•制定适当的激励制度；

•管理额外的员工人数；

•确保适当的支持职能到位，以支持销售队伍的组织需求；以及

•将新的业务部门整合到现有的企业架构中。

如果我们无法建立自己的销售队伍或谈判战略合作伙伴关系，使我们的候选产品在任何市场上商业化，我们可能被迫推迟候选产品在这些市场的潜在商业化，缩小我们在这些市场的销售或营销活动范围，或者自费在这些市场开展商业化活动。如果我们选择增加支出，自己为商业化活动提供资金，我们将需要获得额外的资本，而这些资本可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们将无法将候选产品推向市场或创造产品收入。资金有限或缺乏将阻碍我们成功实现商业化的能力。

如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，无论是独立还是与第三方合作，我们可能无法产生足够的产品收入，也可能无法盈利。我们将与许多目前拥有广泛且资金充足的营销和销售业务的公司竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来履行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

此外，建立我们自己的销售和营销能力以及与第三方达成提供这些服务的安排都涉及风险。例如，招聘和培训销售队伍既昂贵又耗时，可能会延迟任何产品的发布。如果我们招募的候选产品的商业发布是

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销售队伍和建立营销能力因任何原因而延迟或不存在，我们本来会过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们无法留住或重新定位销售、营销和市场准入人员，我们的投资就会损失。

如果我们获得在美国境外将任何产品商业化的批准，与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务产生重大不利影响。

如果我们的候选产品获得商业化批准，我们可能会与第三方签订协议，在美国境外销售这些候选产品。我们预计，我们将面临与建立国际业务关系相关的额外风险，包括：

•欧盟和其他国家对药品批准的不同监管要求；

•减少对知识产权的保护；

•关税、贸易壁垒以及监管和劳工要求的意外变化；

•经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；

•在国外生活或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；

•外国税，包括预扣工资税；

•外汇波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务有关的其他债务；

•不同的付款人报销制度、政府付款人或患者自付制度和价格控制；

•劳工动乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;

•任何影响国外原材料供应或制造能力的事件造成的生产短缺；

•与动物来源材料跨境运输相关的监管风险；

•因地缘政治行动（包括战争和恐怖主义）或自然灾害和我们无法控制的其他事件（包括流行病、流行病、地震、台风、洪水和火灾）而导致的业务中断；以及

•与维护准确信息和控制可能属于《美国反海外腐败法》、其账簿和记录条款或反贿赂条款或类似的反贿赂或反腐败法律法规范围的活动相关的监管和合规风险。

我们在这些领域的经验有限。此外，欧盟和欧洲许多国家都规定了复杂的监管、税收、劳动和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多总部位于美国的生物制药公司发现，在美国境外销售自己的产品的过程非常具有挑战性。

我们面临着来自其他生物技术和制药公司的竞争，如果我们未能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

生物技术和制药行业竞争激烈。我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、生物技术公司和大学以及其他研究机构。

我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术、商业和其他资源，例如更大的研发人员、更强的知识产权组合、经验丰富的营销和制造组织以及成熟的销售队伍。生物技术和制药行业的额外兼并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。

由于技术商业适用性的提高和投资这些行业的资本可用性增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功开发、收购或许可比我们目前正在开发或可能开发的任何候选药物（包括 ONC201）更有效或更便宜的药物。

我们将面临来自目前已批准或将来将获准用于相同适应症的其他药物的竞争。因此，我们成功竞争的能力将在很大程度上取决于我们的以下能力：

•发现和开发优于市场上其他产品的药物；

•通过我们的临床试验证明我们的候选产品，包括 ONC201，与现有和未来的疗法有区别；

•吸引合格的科学、产品开发和商业人员；

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•获得并成功捍卫和执行我们的药物和技术的专利和/或其他专有保护；

•获得所需的监管批准；

•在新药的发现、开发和商业化方面与制药公司成功合作；

•与将在我们的任何候选产品（包括 ONC201）之前或之后进入市场的既定竞争对手和/或竞争对手相比，提供具有竞争力的价值主张；以及

•与第三方付款人协商有竞争力的定价和报销事宜。

对于我们开发的任何候选产品，竞争对手产品的可用性可能会影响我们能够收取的价格。无法与现有或随后推出的药品竞争将对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。

知名制药公司可能会进行大量投资，以加快新化合物的发现和开发，或者许可可能降低我们的候选产品竞争力的新化合物。此外，任何与经批准的产品竞争的新产品都必须在功效、便利性、耐受性和安全性方面表现出令人信服的优势，以克服价格竞争并在商业上取得成功。因此，我们的竞争对手可能会在我们之前成功获得专利保护，获得美国食品药品管理局的批准或发现、开发和商业化药物，这将对我们的业务产生重大不利影响。

我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品或适应症，而未能利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症。

我们业务的成功主要取决于我们识别、开发和商业化候选产品的能力。由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于特定适应症的研究项目和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或其他后来被证明具有更大商业潜力的候选产品或其他适应症的机会。

我们的研究项目最初可能在识别潜在候选产品方面显示出希望，但由于多种原因未能为临床开发提供候选产品，包括：

•我们的研究方法或我们的合作伙伴的研究方法可能无法成功确定潜在的候选产品；

•我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他特征，这些特征可能使产品无法上市或不太可能获得上市批准；以及

•我们的合作伙伴可能会更改潜在候选产品的开发概况或放弃治疗领域。

如果发生任何此类事件，我们可能被迫放弃一个或多个项目的开发工作，这将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源。我们可能会将研究工作和资源集中在最终被证明不成功的潜在项目或候选产品上。

如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃该候选产品的宝贵权利，前提是保留唯一的开发和商业化权利对我们有利。

与我们的知识产权相关的风险

如果我们无法获得或保护与我们的产品和候选产品相关的知识产权，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。

我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议相结合来保护与我们的产品和候选产品相关的知识产权。生物技术和制药领域专利的优势涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，其权利主张涵盖美国或其他国家的产品。如果发生这种情况，预计我们可能开发的任何候选产品都将面临早期仿制药竞争。无法保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止基于待处理的专利申请颁发专利。即使专利成功颁发，第三方也可能

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质疑其有效性、可执行性、范围或所有权，这可能会导致此类专利或我们对此类专利的权利被缩小或失效。

此外，即使没有受到质疑，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。如果我们持有或许可的有关任何候选产品的专利申请未能颁发，或者其保护的广度或强度受到威胁，则可能会阻止公司与我们合作开发我们的产品，并威胁到我们实现产品商业化的能力。我们无法保证将颁发哪些专利（如果有），或者任何已颁发的专利是否会被认定为无效或不可执行，是否不会受到第三方的威胁，或者是否会充分保护我们的产品和候选产品。此外，如果我们在监管部门批准方面遇到延迟，则可以缩短在专利保护下销售经批准的产品的时间。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，有些专利在发布之前一直保密，因此我们无法确定我们或我们的许可方是第一个提交与我们的任何候选产品相关的专利申请的人。此外，如果第三方提交了此类专利申请，则第三方可能会在美国发起干预程序，也可以由我们提起，以确定谁是第一个发明我们申请的专利主张所涵盖的任何主题的人。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或尝试从主导方那里获得许可，这可能是不可能的。除了专利提供的保护外，我们依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利的专有知识、难以执行专利的流程以及我们药物发现和开发过程中涉及专有知识、信息或专利未涵盖的技术的其他要素。尽管我们希望所有员工将他们的发明转让给我们，也希望我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够获得我们专有知识、信息或技术的第三方签订保密协议，但我们无法保证所有此类协议均已得到正式执行，此类协议提供足够的保护且不会被违反，我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或者竞争对手不会以其他方式获得访问权限我们的商业秘密或独立开发基本等同的信息和技术。如果我们无法阻止向第三方披露与我们的技术相关的非专利知识产权的实质性信息，并且无法保证我们将获得任何此类可强制执行的商业秘密保护，则我们可能无法在市场上建立或维持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

此外，一些外国的法律对专利和其他所有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们在国外保护和捍卫知识产权时可能会遇到重大问题。我们还可能无法在所有国外寻求或获得与我们的产品和候选产品相关的专利和其他知识产权保护。

最后，我们的某些活动和许可方的活动已经由美国联邦政府资助，将来可能会获得资助。当由美国联邦政府资助开发新技术时，政府将获得任何由此产生的专利的某些权利，包括授权政府将该发明用于非商业目的的非排他性许可。这些权利可能允许政府向第三方披露我们的机密信息，并行使 “进入” 权使用或允许第三方使用我们的专利技术。如果政府认为有必要采取行动，因为我们未能实现美国政府资助的技术的实际应用，因为必须采取行动来缓解健康或安全需求、满足联邦法规要求或优先考虑美国工业，则政府可以行使其进入权。此外，必须向政府报告美国政府资助的发明，在由此产生的任何专利申请中必须披露美国政府的资助，而且我们在此类发明中的权利可能受到在美国制造产品的某些要求的约束。

第三方的知识产权侵权索赔可能会阻碍或延迟我们的开发和商业化工作，或者以其他方式影响我们的业务。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵权和其他侵犯第三方专利和所有权的行为。在美国境内和境外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括向美国专利商标局（U.S. PTO）及其外国同行提起的专利侵权诉讼、干涉、异议和当事方间复审程序。在我们和我们的合作者正在开发候选产品的领域，存在许多美国和外国已颁发的专利和待审的专利申请，这些专利归第三方所有。随着生物技术和制药行业的扩张以及越来越多的专利的颁发，以及我们作为上市公司的知名度和市场曝光度的提高，我们的候选产品或其他业务活动可能因侵犯第三方的专利和其他所有权而受到索赔的风险增加。第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用了他们的专有技术。可能有第三方专利或专利申请，对与 ONC201 的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法提出索赔，或任何

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其他候选产品。由于专利申请可能需要很多年才能颁发，因此目前可能有待处理的专利申请，这些申请随后可能会导致已发布的专利，而我们的候选产品可能会侵犯这些专利。此外，第三方将来可能会获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们任何候选产品的制造过程、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则除非我们根据适用专利获得了许可或此类专利到期，否则任何此类专利的持有者都可能阻止我们对此类候选产品进行商业化。

同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，包括联合疗法，则除非我们获得许可或在该专利到期之前，否则任何此类专利的持有人都可能阻止我们开发和商业化适用的候选产品。无论哪种情况，此类许可证都可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本无法获得。此外，我们可能因侵犯其他知识产权（例如商标或版权）或盗用他人的商业秘密而受到指控，如果我们的员工、顾问或承包商在为我们工作中使用他人拥有的知识产权或专有信息，则可能就相关或由此产生的专门知识和发明的权利产生争议。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发一种或多种候选产品并将其商业化的能力。为这些索赔进行辩护，无论其案情如何，都将涉及巨额的诉讼费用，并将大量从我们的业务中转移员工资源。如果成功对我们提起侵权或其他知识产权索赔，我们可能必须支付巨额赔偿，包括因故意侵权而产生的三倍赔偿金和律师费、从第三方获得一项或多项许可、支付特许权使用费或重新设计我们受影响的产品，这可能是不可能的，也可能需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有任何此类许可证可用，也无法预测是否会以商业上合理的条件提供。此外，即使没有诉讼，我们也可能需要获得第三方的许可才能推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化，而且我们不时这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条件（如果有的话）获得这些许可证。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的一种或多种候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们无法保证不存在可能对我们的产品或候选产品强制执行的第三方专利，这会导致禁令禁止我们的销售，或者就我们的销售而言，我们有义务向第三方支付特许权使用费和/或其他形式的补偿。

我们可能会参与保护或执行我们的专利、我们的许可人和被许可人的专利或我们的其他知识产权的诉讼，这可能代价高昂、耗时且不成功。

竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可方的专利或我们的其他知识产权。为了抵制侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出法律索赔，这可能既昂贵又耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们或我们的许可方的专利无效或不可执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。对第三方提起索赔也可能导致第三方对我们提出反诉。

我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，尤其是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。如果在诉讼中胜诉方不以商业上合理的条件向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。任何强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。

此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。还可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。

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获得和维持我们的专利保护取决于政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在专利有效期内，任何已发布专利的定期维护费都将分几个阶段支付给美国专利局和外国专利机构。美国专利局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他类似条款。

尽管在许多情况下，无意中失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到纠正，但在某些情况下，不合规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行动作出回应、不支付费用以及未能适当合法化和提交正式文件。如果我们或控制许可专利申请和维护的许可方未能维持涵盖候选产品的专利和专利申请，我们可能会失去权利，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生重大不利影响。

与美国政府合同和补助金相关的风险

政府合同中的不利条款可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。

美国政府合同通常包含不利条款，由政府自行决定进行审计和修改，这将使我们面临额外的风险。例如，根据与美国政府签订的任何合同，美国政府有权单方面：

•审计并反对任何与合同相关的费用和费用，理由是这些成本和费用不在 FAR 允许范围内，并要求我们偿还所有此类费用和费用；

•基于违规或涉嫌违反法律或法规的行为，在规定的时间内暂停或阻止我们接收新合同或延长我们的现有合同；

•对根据合同生产的产品和开发的知识产权主张非排他性、不可转让的权利，并且可以在某些情况下，例如涉及公共健康和安全的情况，未经我们同意，将此类发明许可给第三方；

•基于违规或涉嫌违反法律或法规的行为取消、终止或暂停任何合同；

•出于任何原因或无理由，包括在相关政府机构无法获得资金的情况下，为政府提供便利而全部或部分终止任何合同；

•缩小任何合同的范围和价值；

•拒绝行使延续任何合约的选择权；

•以政府承包商未选择的方式指导开发计划的方向；

•要求我们履行期权部分，即使这样做可能会导致我们放弃或推迟寻求具有更大商业潜力的其他机会；

•采取行动使开发时间长于预期；以及

•更改任何合同中的某些条款和条件。

如果终止合同符合政府的利益，或者我们因未能按照合同中规定的里程碑履行合同而违约，则美国政府也有权终止任何合同。为方便起见而终止条款通常使我们只能收回我们在终止前所产生或承付的费用（加上协议费用的一部分）以及和解费用。除了政府获得的服务金额外，违约终止条款不允许收回费用。

此外，我们必须遵守许多影响我们与美国政府开展业务的方式的法律和法规。影响我们业务的最重要的政府合同法规包括：

•FAR和特定机构的法规是对FAR的补充，后者全面规范政府合同的采购、订立、管理和履行，并在许多领域执行联邦采购政策，例如就业实践、环境保护、记录的准确性和保存期限、成本的记录和收费、实验动物的待遇和人类课题研究；

•商业道德和公共诚信义务管理利益冲突和雇用前政府雇员，限制奖金的发放和游说活动的资助，并纳入其他要求，例如《反回扣法》和《反海外腐败法》；

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•进出口管制法律和法规；以及

•限制使用和传播出于国家安全目的的机密信息以及某些产品和技术数据的出口的法律、法规和行政命令。

此外，我们可能被要求与第三方（包括供应商、顾问和其他第三方承包商）签订协议和分包合同，以便根据我们与美国政府的协议履行合同义务。谈判和达成此类安排可能很耗时，我们可能无法与此类第三方达成协议。任何此类协议还必须符合我们政府合同的条款。任何延迟或无法达成此类安排或以不符合我们合同条款的方式达成此类安排都可能导致违反我们的合同。

由于这些不利的规定，我们必须开展大量的合规活动。将资源从商业计划转用于这些合规活动，以及美国政府行使这些条款规定的任何权利，可能会对我们的业务造成重大损害。

我们的业务有待美国政府的审计，负面审计可能会对我们的业务产生不利影响。

美国政府机构，例如国土安全部，定期对政府承包商和联邦补助金的接受者进行审计和调查。这些机构审查承包商在合同下的履约情况、成本结构以及遵守适用法律、规章和标准的情况。

国土安全部还可以审查其内部控制系统和政策的充分性以及承包商遵守的情况，包括承包商的采购、财产、估算、补偿和管理信息系统。任何被发现不当分配给特定合同的费用将不予报销，而已经报销的此类费用必须退还。如果审计发现不当或非法活动，我们可能会受到民事和刑事处罚以及行政制裁，包括：

•终止合同；

•没收利润；

•暂停付款；

•罚款；以及

•暂停或禁止与美国政府开展业务。

此外，如果美国政府对我们提出不当行为的指控，我们可能会遭受严重的声誉损害，这可能会对我们的业务产生不利影响。

与我们的业务运营和行业相关的风险

对我们未经批准的疗法的同情使用或第三方供应的需求不断增加，可能会导致损失。

最近，媒体对个体患者扩大准入申请的关注促使地方和国家层面出台了被称为 “尝试权” 法的立法，例如《试用权法》，旨在让患者获得未经批准的疗法。关于扩大治疗危及生命的疾病的未获批准药物的机会的新立法和新出现的立法可能会对我们未来的业务产生负面影响。此外，在 2014 年，我们成为了一场与请求访问 TEMBEXA 相关的活跃且具有颠覆性的社交媒体活动的目标。如果我们将来遇到类似的社交媒体活动，我们的业务可能会受到重大干扰，从而导致损失。

这方面的行动主义和立法可能产生的后果是，我们需要启动一项意想不到的扩大准入计划，或者比预期的更快地让我们的候选产品更广泛地上市。我们是一家资源有限的小公司，意想不到的试验或准入计划可能会导致资源偏离我们的主要目标。

此外，通过同情使用或扩大准入计划获得未经批准的药物的患者患有危及生命的疾病，并且已经用尽了所有其他可用的疗法。这些患者群体发生严重不良事件的风险很高，这可能会对我们的候选产品的安全状况产生负面影响，这可能会导致严重的延误或无法成功将其商业化，从而对我们的业务造成重大损害。

在我们的临床试验之外，患者对 ONC201 或 ONC206 的需求可能会影响我们的对照临床试验的进行或延迟完成。目前，患有这种严重且危及生命的疾病的神经胶质瘤患者可用的治疗选择有限。面对神经胶质瘤的诊断，患者通常会转向其他途径

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我们当前临床试验范围之外的药物。我们不时知道有此类替代供应商声称提供 ONC201、ONC206 或其类似版本，并将在适当时采取有意义的行动。如果患者选择第三方的替代供应而不是报名参加我们的研究，我们的临床计划可能会受到负面影响。如果患者在参加我们的临床研究时选择获得替代用品，我们可能无法成功达到研究终点，我们的临床计划可能会受到负面影响。

我们已经修改了开放扩大准入计划的协议，将重点放在不符合三期行动研究资格的患者身上。因此，第三阶段行动研究将作为新诊断的 H3 k27M 突变弥漫性胶质瘤患者在完成放疗后接受 ONC201 的主要机制。这一决定可能会引发与此类扩大准入计划的潜在参与者有关的负面宣传或其他干扰。

参与研究者发起的临床试验（IIT）的符合3期ACTION研究条件的患者的竞争可能会导致损失。

我们目前为法国巴黎由古斯塔夫·鲁西赞助的根除弥漫性内在脑胶质瘤（DIPG）（BIOMEDE 2）的生物医学提供研究产品。BIOMEDE 2 研究是一项多中心、随机开放标签 3 期对照试验，评估 ONC201 和辐射与依维莫司和辐射（基于内部比较的主要目标）的疗效和安全性，以及随后与历史对照的比较。目前，BIOMEDE 2研究已在法国开放，适用于新诊断的H3 K27M和H3 K27me3-Loss神经胶质瘤患者的放射治疗前。其中一些患者可能有资格接受放射治疗后的3期ACTION 研究。尽管我们认为，鉴于地域占地面积小且资格重叠有限，影响可能很小，但竞争性招生可能会对我们注册第三阶段行动研究的能力产生负面影响。患者可能更愿意参加BIOMEDE 2 IIT而不是3期ACTION研究，因为该研究不包含安慰剂对照组，进展时允许交叉治疗，并且可以通过放射治疗开始治疗。患者对BIOMEDE 2 IIT的偏好可能会损害或延迟3期ACTION 研究的启动或完成。如果第三阶段行动研究的启动或完成被推迟，我们的开发成本可能会增加，我们的批准程序可能会延迟，我们可能拥有 ONC201 商业化专有权利的任何期限都可能会缩短，我们的竞争对手可能有更多时间在我们之前将产品推向市场。这些事件中的任何一个都可能损害我们通过产品销售创造收入的能力，削弱我们制定监管和商业化里程碑和特许权使用费的能力，所有这些都可能对我们的业务产生重大不利影响。我们最近与另一位印度理工学院赞助商合作修改了协议，将可能符合第三阶段行动研究资格的患者排除在外。这一决定可能会引发与IIT潜在参与者有关的负面宣传或其他干扰。尽管公司已就以特定价格获得BIOMEDE 2研究数据的访问权进行了谈判，以支持商业授权，但无法保证公司能够签订最终协议。

如果我们不遵守影响医疗保健行业的广泛法律和监管要求，我们可能会面临成本增加、候选产品开发延迟、处罚和业务损失。

我们的活动以及我们的合作伙伴、合作伙伴和第三方提供商的活动受到美国和外国司法管辖区的广泛政府监管和监督。美国食品药品管理局和其他司法管辖区的同类机构直接监管我们许多最关键的业务活动，包括进行临床前和临床研究、产品制造、广告和促销、产品分销、不良事件报告和产品风险管理。各州对医疗保健公司的营销行为施加了越来越多的限制。此外，制药和生物技术公司一直是指控违反政府法规的诉讼和调查的目标，包括声称提交了错误的定价信息、不允许的药品标签外促销、旨在影响联邦或州医疗保健业务转介的付款、提交虚假的政府报销申请、违反反垄断行为、违反《反海外腐败法》或与环境事务有关的违规行为。违反政府法规的行为可能会受到刑事、民事和行政制裁，包括罚款和民事罚款，以及禁止他们参与包括医疗保险和医疗补助在内的政府计划。除了对违反法律法规的处罚外，我们还可能被要求推迟或终止候选产品的开发，或者如果发现我们错误地计算了向政府提交的定价信息，我们可能被要求偿还从政府付款人那里收到的款项，或者支付额外的回扣和利息。无论我们是否遵守了法律，对涉嫌的非法行为的调查都可能增加我们的开支，损害我们的声誉，转移管理层的时间和注意力，并对我们的业务产生不利影响。

我们未来的成功取决于我们留住关键高管以及吸引、留住和激励合格人才的能力。

我们高度依赖执行团队的主要成员。虽然我们已经与每位执行官签订了雇佣协议或录用信，但他们中的任何人都可以像我们所有员工一样随时离职

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是 “随意” 的员工。为了帮助吸引、留住和激励合格员工，我们使用基于股票的激励奖励，例如员工股票期权和限制性股票单位。截至2023年3月31日，所有未偿还期权的行使价均高于该日股票的收盘价。因此，当前的情况给保持员工的积极性带来了巨大挑战，也对复苏开始之前留住员工构成了严重威胁。如果我们的股份薪酬不再被视为宝贵的福利，那么我们吸引、留住和激励员工的能力可能会受到削弱，这可能会损害我们的经营业绩。

此前，我们的2013年股权激励计划（2013年计划）和2013年员工股票购买计划（ESPP）下的股票储备将在每年1月1日自动增加。将来，除有限的例外情况外，在未来增加2013年计划（或继任计划）和ESPP所依据的股票数量时，我们将需要寻求股东的批准。如果我们无法获得股东对未来此类增长的批准，那么我们通过使用基于股份的薪酬来吸引、留住和激励员工的能力将受到严重限制。

我们不为任何高管或其他员工保持 “关键人物” 保险。为我们的业务招聘和留住其他合格员工，包括科学和技术人员，对我们的成功也至关重要。目前，我们行业中缺乏具备适当技能的高管，这种情况可能会持续下去。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。因此，对熟练人员的竞争非常激烈，人员流失率可能很高。鉴于众多制药和生物技术公司争夺类似的人员，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人员。此外，我们的任何临床研究的失败都可能使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘或失去任何高管或关键员工的服务可能会对我们的研究、开发和商业化目标的进展产生不利影响。

此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来协助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并且可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同做出承诺，这可能会限制我们的可用性，这也可能对我们的研究、开发和商业化目标的进展产生不利影响。

针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。

在临床研究中使用我们的候选产品，包括 ONC201，以及销售我们获得上市批准的任何产品，都使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提起产品责任索赔。有时，针对具有意想不到的不良反应的药物的集体诉讼会作出重大判决。如果我们无法成功抗辩产品责任索赔，我们可能会承担重大责任和成本。此外，无论案情或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：

•我们的商业声誉受损和媒体的重大负面关注；

•参与者退出我们的临床研究；

•为相关诉讼进行辩护的巨额费用；

•将管理层的注意力从我们的主要业务上转移开；

•向患者或其他索赔人提供巨额金钱赔偿；

•无法将我们的候选产品商业化，包括 ONC201；以及

•如果获准进行商业销售，对我们的候选产品的需求将减少。

目前，我们为每起事件承担1500万美元，产品责任保险总额为1500万美元，涵盖我们在美国进行临床试验的其他国家，还需要额外的本地保险，但尚未将承保范围扩大到商业销售。我们当前的产品责任保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险越来越昂贵，将来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受责任造成的损失。如果我们的候选产品获得营销批准，我们打算扩大我们的保险范围，将商业产品的销售包括在内；但是，我们可能无法以商业上合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。成功对我们提起的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判决超过我们的保险范围，则可能对我们的运营和业务业绩产生不利影响。

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与我们的普通股相关的风险

我们普通股的市场价格可能会波动，您可能无法以或高于购买价格转售股票。

我们普通股的交易价格一直波动，在可预见的将来可能会继续波动。我们的股价会因各种因素而出现大幅波动，包括以下因素：

•我们的候选产品或竞争对手产品的临床试验结果；

•在就我们的任何候选产品提交申请方面的任何延迟，以及该申请的监管审查方面的任何不利进展或明显的不利进展；

•未能成功开发和商业化我们的候选产品，包括 ONC201；

•终止我们的任何许可或合作协议；

•向Emergent出售我们的TEMBEXA计划和特定相关资产的进展情况；

•针对我们的任何机构或司法执法行动；

•无法获得额外资金；

•适用于我们的候选产品的美国和其他国家的监管或法律动态；

•不利的监管决定；

•医疗保健支付系统结构的变化；

•无法为我们的候选产品获得足够的产品供应，或者无法以可接受的价格获得足够的产品供应；

•我们的竞争对手推出新产品、服务或技术；

•未能达到或超过我们向公众提供的财务预测；

•未能达到或超过投资界的估计和预测；

•类似公司市场估值的变化；

•制药和生物技术行业的市场状况，以及新的或变更的证券分析师报告或建议的发布；

•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略伙伴关系、合资企业或资本承诺；

•重大诉讼（包括专利或股东诉讼），以及与所有权（包括专利、诉讼事项以及我们获得技术专利保护的能力）相关的争议或其他进展；

•关键科学或管理人员的增加或离职；

•未来我们或我们的股东出售我们的普通股；

•我们普通股的交易量；

•一般经济、工业和市场状况；以及

•本 “风险因素” 部分中描述的其他因素。

此外，整个股票市场，尤其是纳斯达克全球市场，都经历了极端的价格和交易量波动，这些波动通常与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对普通股的市场价格产生负面影响。

我们的主要股东和管理层拥有我们很大一部分的股票，并将能够对需要股东批准的事项施加重大控制。

根据截至2023年3月31日的已发行普通股，我们当时的执行官、董事、5% 的股东（通过现有信息为我们所知）及其关联公司实益拥有我们约35.8％的有表决权股份。因此，这些股东有能力通过这种所有权地位对我们产生重大影响。例如，如果这些股东选择共同行动，他们可能能够影响董事选举、我们组织文件的修改或任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准。这种投票权的集中可能会推迟或阻碍按照其他股东可能希望的条件收购我们公司。

股东行动主义可能会对我们的业务造成重大干扰。

上市公司越来越多地成为激进投资者宣传活动的对象，这些投资者倡导公司行动，例如与财务重组、分红、股票回购，甚至出售资产或整个公司有关的行动。

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例如，我们的股东Rubric Capital Management（Rubric）发布了一份新闻稿并于2022年11月提交了附表13D，其中Rubric表示对公司的战略方向缺乏信心。作为回应，公司发布了一份新闻稿，我们在新闻稿中表示，我们认为清算公司不符合所有股东的最大利益，因为这将剥夺他们 ONC201 和其他资产的巨大上行潜力。我们还表示，这对患有这种致命疾病的患者是不负责任的，因为它将阻碍 ONC201 的关键进展。我们表示，我们相信，持续成功执行我们的战略是实现股东价值最大化的最佳途径，我们的董事会和领导团队会定期考虑所有创造或提高价值的机会。

应对Rubric或其他激进投资者的代理竞赛和其他行动可能既昂贵又耗时，会扰乱我们的运营，转移董事会和高级管理层对追求业务战略的注意力，这可能会对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。

未能建立和维持足够的财务基础设施和会计制度及控制可能会削弱我们遵守上市公司财务报告和内部控制要求的能力。

作为一家上市公司，我们在日益严格的监管环境中运营，这要求我们遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》和美国证券交易委员会的相关规章制度，扩大披露要求，加快报告要求和更复杂的会计规则。《萨班斯-奥克斯利法案》要求的公司责任包括建立和维持对财务报告和披露控制及程序的公司监督和充分的内部控制。有效的内部控制是我们生成可靠财务报告的必要条件，对于帮助防止财务欺诈非常重要。

我们遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条要求并将继续要求我们承担大量会计费用并花费大量管理精力。在今年或未来几年，我们的测试或独立注册会计师事务所随后的测试可能会发现我们的内部控制存在缺陷，我们将需要及时纠正这些缺陷，以便能够每年遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求。如果我们每年无法及时遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，我们可能会受到美国证券交易委员会、纳斯达克股票市场或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源，并可能对普通股的市场价格产生不利影响。此外，如果我们无法提供可靠的财务报告或防止欺诈，我们的业务和经营业绩可能会受到损害，投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心。

未来出售和发行普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会进一步稀释股东的所有权百分比，并可能导致我们的股价下跌。

我们预计，未来将需要大量额外资金来继续我们的计划运营。如果我们通过发行股权证券筹集额外资金，我们的股东可能会遭受大幅稀释。我们可能会以我们不时确定的价格和方式通过一项或多项交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们在多笔交易中出售普通股、可转换证券或其他股权证券，则随后的出售可能会严重稀释投资者。此类出售还可能导致我们现有股东的重大稀释，新投资者可以获得比我们现有股东更高的权利。

我们将继续审查其他潜在交易，以增加我们的候选产品线，这些交易可能涉及发行额外的普通股或其他股权证券。例如，2021 年 1 月 7 日，我们收购了 Oncoceutics，这是一家私人控股、处于临床阶段的生物技术公司，正在开发包括 ONC201 在内的咪咪酮。作为收购对价的一部分，我们支付了约2,500万美元的预付现金，共发行了8,723,769股普通股。

根据我们的 2013 年股权激励计划（2013 年计划），我们的管理层有权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权。此外，根据我们的2013年员工股票购买计划（ESPP）的条款，我们的董事会可以授予或规定授予购买我们普通股的权利。如果我们寻求增加2013年计划（或继任计划）和ESPP所依据的股票数量，并得到股东的批准，我们的股东可能会面临进一步的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。

我们在使用融资交易的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效使用这些收益。

我们的管理层在使用融资交易的净收益方面拥有广泛的自由裁量权。由于决定我们使用融资交易净收益的因素的数量和可变性，因此它们的最终用途是

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用途可能与其当前预期用途有很大差异。我们的管理层未能有效使用这些资金可能会导致财务损失，从而对我们的业务产生重大不利影响，导致我们的普通股价格下跌并推迟候选产品的开发。在使用之前，我们将融资交易的净收益投资于到期日少于24个月的投资级计息证券。这些投资可能不会给我们的股东带来丰厚的回报。

我们股价的波动可能会使我们面临证券集体诉讼。

过去，证券集体诉讼通常是在公司证券市场价格下跌后对公司提起的。这种风险对我们来说尤其重要，因为制药公司近年来经历了严重的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本并转移管理层的注意力和资源，从而损害我们的业务。

对我们或我们的客户不利的税法或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

新的税法、法规、规则、条例或法令可以随时颁布。此外，现有的税法、法规、规则、规章或法令可能会有不同的解释、变更或修改。任何此类颁布、解释、变更或修改都可能对我们产生不利影响，并可能具有追溯效力。例如，最近颁布的IRA除其他规定外，对某些大公司的账面收入征收15％的最低税，对某些公司股票回购征收1％的消费税。.公司税率的变化，与我们的运营相关的递延所得税净资产的变现，国外收益的征税，以及经《冠状病毒援助、救济和经济安全法》（CARES法案）修订的税法或任何未来税收规定的支出的可扣除性改革立法，可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，可能会导致巨额的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税收支出。

我们的有效税率可能会波动，我们可能会在税务管辖区承担超过应计金额的债务。

我们的有效税率来自我们运营的各个地点的适用税率的组合。在编制财务报表时，我们会估算每个地方的应缴税额。尽管如此，由于多种因素，我们的有效税率可能与过去有所不同，包括税法的通过、对纳税申报的审查和审计结果、我们无法与税务机关达成或维持可接受的协议、所得税会计的变化以及税法的变化。这些因素中的任何一个都可能导致我们的有效税率与前几个时期或当前的预期明显不同，并可能导致纳税义务超过财务报表中的应计金额。

我们使用净营业亏损结转额和某些其他税收属性的能力可能受到限制。

根据适用的美国税法，我们在 2018 年 1 月 1 日之前开始的纳税年度产生的联邦净营业亏损 (NOL) 结转额只能结转 20 年。根据经《CARES法案》修订的《税法》，我们在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但此类联邦NOL的可扣除性是有限的。目前尚不确定各州是否以及将在多大程度上遵守税法或CARES法案。

此外，根据经修订的1986年《美国国税法》（《法典》）第382和383条以及州法律的相应规定，如果一家公司经历 “所有权变更”，通常定义为三年内其股权所有权按价值计算的变化超过50％，则公司使用其交易前NOL结转和某些其他变更前的联邦税收属性（例如研究税收抵免）的能力）以抵消其变更后的收入或税收可能会受到限制。由于随后的股票所有权转移，我们将来可能会经历所有权变化，其中一些是我们无法控制的。因此，我们使用联邦结转和某些其他变更前的联邦税收属性（例如研究税收抵免）来抵消变更后的收入或税收的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们对累积州税属性的使用。此外，在州一级，在某些时期，NOL 结转的使用可能会被暂停或以其他方式受到限制。因此，我们可能无法使用州NOL结转和其他州税收属性的全部或部分内容，这可能会加速或永久增加所欠州税。

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由于我们预计在可预见的将来不会为普通股支付任何现金分红，因此资本增值（如果有）将是您唯一的收益来源。

我们从未申报或支付过普通股的任何现金分红。我们目前预计，我们将保留未来的任何收益用于业务的开发、运营和扩张，并且预计在可预见的将来不会申报或支付任何现金分红。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您投资我们普通股的唯一收益来源。

我们的公司章程文件和特拉华州法律的规定可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。

我们的章程文件和特拉华州法律的某些条款可能具有反收购效应，可能会阻碍他人收购我们，即使收购将对我们的股东有利，也可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。这些规定包括：

•授权发行 “空白支票” 优先股，其条款可以制定，可以在未经股东批准的情况下发行股份，这可能被用来制定 “毒丸”，削弱潜在敌对收购者的股票所有权，从而有效防止未经董事会批准的收购；

•仅允许通过董事会的决议更改我们的董事的授权人数；

•限制罢免董事；

•建立错开的董事会；

•要求股东的行动必须在正式召集的股东大会上进行，并禁止股东在书面同意下采取行动；

•取消股东召集特别股东大会的能力；以及

•为提名董事会选举或提出可在正式召开的股东大会上采取行动的事项规定了事先通知的要求。

除董事会发行优先股并指定优先股的任何权利、优惠和特权外，对其中任何条款的修正都需要我们当时所有已发行普通股中至少662/3％的投票权的持有人投赞成票。

这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现任管理层的任何企图。此外，我们受《特拉华州通用公司法》第203条的约束，该条通常禁止特拉华州公司在股东成为利益股东之日起的三年内与利益相关股东进行任何广泛的业务合并，除非此类交易获得董事会的批准。无论我们的股东是否希望或有利，该条款都可能产生延迟或阻止控制权变更的效果。此外，特拉华州法律的其他条款也可能阻止、拖延或阻止某人收购我们或与我们合并。

与数据隐私相关的风险

我们受与数据隐私和安全相关的严格且不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、政策和其他义务的约束。我们实际或被认为未能遵守此类义务可能会导致监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。

我们处理个人数据和其他敏感信息，这使我们面临许多不断变化的数据隐私和安全义务。在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、使用、传输、披露、提供可访问、保护、保护、保护、保护、处置、传输和共享（统称处理）个人数据和其他敏感信息，包括专有和机密商业数据、知识产权、我们收集的与临床试验相关的试验参与者的数据、敏感的第三方数据和其他敏感数据。我们的数据处理活动可能会使我们承担许多数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同要求以及与数据隐私和安全相关的其他义务。

在美国，联邦、州和地方政府颁布了许多数据隐私和安全法，包括数据泄露通知法、个人数据隐私法、消费者保护法（例如，联邦贸易第 5 条）

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委员会法）和其他类似的法律（例如，窃听法）。例如，经HITECH修订的HIPAA对个人身份健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。此外，2018 年《加州消费者隐私法》(CCPA) 适用于消费者、企业代表和员工的个人信息，并要求企业在隐私声明中提供具体披露，并遵守加利福尼亚州居民行使某些隐私权的请求。CCPA规定每次违规行为最高可处以7,500美元的民事罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回巨额法定损害赔偿。尽管CCPA豁免了在临床试验背景下处理的某些受保护的健康信息，但CCPA增加了我们可能保留的有关加利福尼亚州居民的其他个人数据的合规成本和潜在责任。此外，2020年《加州隐私权法》（CPRA）扩大了CCPA的要求，包括增加了个人更正其个人信息的新权利，并成立了新的监管机构来实施和执行该法律。其他州，例如弗吉尼亚州和科罗拉多州，也通过了全面的隐私法，其他几个州以及联邦和地方各级正在考虑类似的法律。尽管这些州，例如CCPA，也豁免了在临床试验背景下处理的某些数据，但这些进展使合规工作进一步复杂化，并增加了我们和我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。

在美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准可能管理数据隐私和安全。例如，我们受欧盟的《通用数据保护条例》（EU GDPR）和英国的 GDPR（英国 GDPR）的约束。根据欧盟 GDPR，公司可能面临数据处理和其他纠正措施的临时或最终禁令；最高可处以 2000 万欧元或全球年收入的 4% 的罚款，以较高者为准；或者与处理由法律授权代表其利益的数据主体类别或消费者保护组织提起的个人数据相关的私人诉讼。

在正常业务过程中，我们可能会将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已颁布法律，要求对数据进行本地化或限制将个人数据传输到其他国家。特别是，欧洲经济区（EEA）、瑞士和英国（UK）严格限制了向美国和其他它认为隐私法不足的国家传输个人数据。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据传输法律采取同样严格的解释。尽管目前有各种机制可用于根据法律将个人数据从欧洲经济区、瑞士和英国传输到美国，例如欧洲经济区、瑞士和英国的标准合同条款，但这些机制面临法律挑战，并且无法保证我们可以满足或依靠这些措施将个人数据合法地传输到美国。

如果我们没有合法的方式将个人数据从欧洲经济区、瑞士、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者如果对合法传输的要求过于苛刻，我们可能会面临重大不利后果，包括我们的运营中断或恶化、需要以巨额费用将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区、增加受到监管行动的风险、巨额罚款和处罚，传输数据和工作与合作伙伴、供应商和其他第三方签订禁令，禁止我们处理或传输运营业务所必需的个人数据。此外，将个人数据从欧洲经济区、瑞士和英国转移到其他司法管辖区（尤其是美国）的公司会受到监管机构、个人诉讼当事人和激进团体的更多审查。一些欧洲监管机构因涉嫌违反GDPR的跨境数据传输限制而下令某些公司暂停或永久停止从欧洲传输的某些数据。

与数据隐私和安全相关的义务正在迅速变化，变得越来越严格，并带来了监管的不确定性。此外，这些义务可能受到不同的适用和解释的约束，各司法管辖区之间可能存在不一致或冲突。为准备和遵守这些义务需要我们投入大量资源，这可能需要对我们的服务、信息技术、系统和实践以及代表我们处理个人数据的任何第三方的服务、信息技术、系统和实践进行更改。

我们有时可能会失败（或被认为失败）遵守我们的数据隐私和安全义务。此外，尽管我们做出了努力，但我们的员工或我们所依赖的第三方可能无法遵守此类义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能履行或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果，包括但不限于：政府执法行动（例如调查、罚款、处罚、审计、检查等）；诉讼（包括集体诉讼）；额外报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；命令销毁或不使用个人数据；以及监禁的公司官员。

这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：我们的业务运营（包括我们的临床试验）中断或停止；无法处理个人数据

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或在某些司法管辖区开展业务；开发或商业化我们产品的能力有限；花费时间和资源为任何索赔或询问进行辩护；负面宣传；或我们的商业模式或运营发生重大变化。

与信息技术相关的风险

如果我们的信息技术系统或数据，或者我们所依赖的第三方的信息技术系统或数据遭到泄露，我们可能会遭受此类泄露带来的不利后果，包括但不限于监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利后果。

在我们的正常业务过程中，我们和我们所依赖的第三方处理专有、机密和敏感数据，包括个人数据（例如健康相关数据）、知识产权、商业机密和任何其他敏感数据。

网络攻击、基于互联网的恶意活动、在线和离线欺诈以及其他类似活动威胁到我们敏感信息和信息技术系统以及我们所依赖的第三方的敏感信息和信息技术系统的保密性、完整性和可用性。此类威胁普遍存在并将持续增加，越来越难以发现，并且来自各种来源，包括传统的计算机 “黑客”、威胁参与者、“黑客活动家”、有组织犯罪威胁行为者、人员（例如通过盗窃或滥用）、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者。

一些行为体现在参与并将继续参与网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因以及与军事冲突和防务活动相关的民族国家行为者。在战争和其他重大冲突时期，我们和我们所依赖的第三方可能更容易受到这些攻击（包括报复性网络攻击）的风险，这些攻击可能会严重破坏我们的系统和运营、供应链以及生产、销售和分销我们的商品和服务的能力。

我们和我们所依赖的第三方面临着各种不断变化的威胁，包括但不限于社会工程攻击（包括通过网络钓鱼攻击）、恶意代码（例如病毒和蠕虫）、恶意软件（包括高级持续威胁入侵的结果）、拒绝服务攻击（例如凭证填充）、凭据收集、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件错误、服务器故障，软件或硬件故障、数据或其他信息技术丢失资产、广告软件、电信故障、地震、火灾、洪水和其他类似威胁。特别是，严重的勒索软件攻击变得越来越普遍，可能导致我们的运营严重中断、敏感数据和收入损失、声誉损害以及资金转移。勒索付款可能会减轻勒索软件攻击的负面影响，但由于适用的法律或法规禁止此类付款，我们可能不愿或无法支付此类款项。

随着越来越多的员工在我们的场所或网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家中、交通途中和公共场所工作，远程工作已变得越来越普遍，也增加了我们信息技术系统和数据的风险。

未来或过去的商业交易（例如收购或整合）可能会使我们面临更多的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现对此类收购或整合实体进行尽职调查期间未发现的安全问题，并且可能很难将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。

我们依靠第三方服务提供商和技术来运行关键业务系统来处理各种环境中的敏感信息，包括但不限于临床试验数据处理、基于云的基础设施、数据中心设施、加密和身份验证技术、员工电子邮件和其他功能。我们监控这些第三方信息安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施。如果我们的第三方服务提供商遇到安全事件或其他中断，我们可能会遭受不利后果。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得赔偿，但任何赔偿可能不足以弥补我们的损失，或者我们可能无法追回此类赔偿。此外，供应链攻击的频率和严重性都有所增加，我们无法保证我们供应链中的第三方基础设施或我们的第三方合作伙伴的供应链没有受到破坏。

任何先前发现的威胁或类似威胁都可能导致安全事件或其他中断，从而导致未经授权、非法或意外获取、修改、销毁、丢失、更改、加密、披露或访问

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到我们的敏感信息或我们的信息技术系统，或者我们所依赖的第三方的敏感信息或信息技术系统。安全事件或其他中断可能会破坏我们（以及我们所依赖的第三方）提供产品的能力。

我们可能会花费大量资源或修改我们的业务活动（包括我们的临床试验活动），以防发生安全事件。某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施和维护特定的安全措施或行业标准或合理的安全措施，以保护我们的信息技术系统和敏感信息。

尽管我们已经实施了旨在防范安全事件的安全措施，但无法保证这些措施会有效。我们会采取措施检测和修复漏洞，但我们可能无法检测和修复所有漏洞，因为用于利用漏洞的威胁和技术经常变化，而且本质上往往很复杂。因此，此类漏洞可以被利用，但要等到安全事件发生后才能被发现。这些漏洞对我们的业务构成了重大风险。此外，在制定和部署旨在解决任何此类已发现漏洞的补救措施方面，我们可能会遇到延迟。

适用的数据隐私和安全义务可能要求我们向相关利益相关者通报安全事件。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能会导致不利后果。

如果我们（或我们所依赖的第三方）遇到安全事件或被认为经历过安全事件，我们可能会遭受不利后果，例如政府执法行动（例如调查、罚款、处罚、审计和检查）；额外的报告要求和/或监督；对处理敏感信息（包括个人数据）的限制；诉讼（包括集体索赔）；赔偿义务；负面宣传；声誉损害；货币基金转移；中断；我们的选项运营（包括数据的可用性）；财务损失；以及其他类似的危害。

我们的合同可能不包含责任限制，即使包含责任限制，也无法保证我们合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们无法确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，也无法确定此类保险能否继续以商业上合理的条款提供或根本不予赔偿，也无法确定此类保险能否支付未来的索赔。

越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全漏洞或声誉受损。

我们和我们的员工越来越多地使用社交媒体工具作为内部和外部的沟通手段。尽管我们努力监测不断变化的社交媒体传播准则并遵守适用的规则，但我们或我们的员工使用社交媒体就我们的产品或业务进行交流仍有可能导致我们被发现违反了适用的法律和法规。此外，我们的员工可能会有意或无意地以可能不符合我们的社交媒体政策或其他法律或合同要求的方式使用社交媒体，这可能会引起责任，导致商业秘密或其他知识产权的损失，或者导致我们的员工、临床试验患者、客户和其他人的个人信息被公开曝光。此外，社交媒体上关于我们或我们产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、品牌形象和商誉。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

 

没有。

 

第 3 项。优先证券违约

 

没有。

 

第 4 项。矿山安全披露

 

不适用。

 

第 5 项。其他信息

 

不适用。

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第 6 项。展品

 

以下证物作为本报告的一部分提交：

数字						描述
3.1(1)						注册人经修订和重述的公司注册证书。
3.2(2)						注册人经修订和重述的章程。
4.1(3)						注册人的普通股证书表格。
10.1+(4)						2020 年 5 月 7 日致艾伦·梅勒梅德的就业邀请信。
31.1						根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
31.2						根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
32.1						根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（b）条和根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。
32.2						根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（b）条和根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。
101.INS						内联 XBRL 实例文档--实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。
101.SCH						内联 XBRL 分类扩展架构文档。
101.CAL						内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档。
101.DEF						内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档。
101.LAB						内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。
101.PRE						内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档。
104						封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中）。

+ 表示管理合同或薪酬计划。

(1)参照 Chimerix, Inc. 的相应展品纳入其中 2013年4月16日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（编号001-35867）。

(2)参照 Chimerix, Inc. 的相应展品纳入其中 8-K表最新报告（编号001-35867），于2022年12月9日向美国证券交易委员会提交。

(3)参照 Chimerix, Inc. 的相应展品纳入其中 经修订的S-1表格（编号333-187145）的注册声明于2013年3月27日向美国证券交易委员会提交。

(4)参照 Chimerix, Inc. 的附录 10.21 纳入其中 10-K表年度报告（编号001-35867），于2023年3月2日向美国证券交易委员会提交。

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签名

 

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

 

			CHIMERIX, INC.
2023年5月4日			来自：			/s/迈克尔·谢尔曼
						迈克尔·谢尔曼
						总裁兼首席执行官
						（首席执行官）
2023年5月4日			来自：			/s/迈克尔·T·安德里奥尔
						迈克尔·T·安德里奥尔
						首席业务和财务官
						（首席财务官）

 

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