附录 99.1

Protara Therapeutics 获得美国食品药品管理局的监管许可，开始针对淋巴管 畸形儿科患者的 TARA-002 第 2 期 STARBORN-1 试验

纽约，2023 年 5 月 2 日（GLOBE NEWSWIRE）——开发治疗癌症和罕见疾病的变革性疗法的临床阶段公司 Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TARA）今天宣布，其计划中的评估基于细胞的免疫增强剂 TARA-002 的 2 期 STARBORN-1 试验已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的监管许可，用于治疗患有淋巴管畸形 (LM) 的儿科 患者。试验预计将于2023年第四季度启动。

Protara Therapeutics首席执行官 说：“目前没有 经美国食品药品管理局批准的LMse治疗方法，这是一种罕见的严重疾病，主要影响儿童。”“我们很高兴在向这些年轻患者提供 TARA-002 的旅程中迈出下一步 ，并期待启动这项针对 LM 儿科患者的第 2 期试验。”

“lmS 对幼儿来说是一种毁灭性的疾病，迫切需要治疗方案。爱荷华大学卡佛医学院耳鼻喉科教授 、分子耳鼻喉和肾脏研究实验室主任理查德·史密斯医学博士说。 爱荷华大学卡佛医学院耳鼻喉科教授、分子耳鼻喉和肾脏研究实验室主任理查德·史密斯医学博士说。“作为有史以来使用 OK-432（TARA-002 的前身疗法）在 LM 中完成的最大规模试验的负责人 ，TARA-002 作为这种严重疾病的潜在治疗方法取得的进展让我感到非常鼓舞。”

STARBORN-1 是一项 2 期单臂 开放标签的前瞻性临床试验，旨在评估囊内注射 TARA-002 用于治疗六个月至未满 18 岁的参与者的大囊 和混合性囊性 LM（≥ 50% 大囊性疾病）的安全性和有效性。在完成 年龄缓解安全先导措施后，该试验将招收大约 30 名患者，他们将接受最多四次 TARA-002 注射，间隔大约六周。

该试验的主要终点是 患有大囊 lm 和混合囊性 lM 的参与者在临床上取得成功的比例，定义为轴向成像测量，在最后一次注射八周后 出现完全反应（LM 总体积比基线减少 90% 至 100%）或明显反应（ LM 总体积减少了 60% 至 90%）。

TARA-002 是一种基于广泛免疫增强剂 OK-432 的研究性 细胞疗法，该疗法最初作为一种免疫增强癌症治疗药物获得日本 卫生福利部批准上市。这种细胞疗法目前已在日本和台湾获准用于 lm，并已成功用于治疗数千名儿科患者。此外，在有史以来规模最大的 Lms 2 期试验中对 OK-432 进行了研究，在该试验中，该疗法是通过爱荷华大学 领导的现已关闭的同情使用计划对美国的 500 多名儿科和成人患者进行的。

TARA-002 已被美国食品药品管理局授予罕见儿科 疾病称号，用于治疗 LM。

关于 LmS 中的 TARA-002

TARA-002 是一种正在开发的用于治疗 NMIBC 和 LM 的研究性细胞疗法 ，因此它已被美国食品 和药物管理局授予罕见儿科疾病称号。TARA-002 由与 OK-432 相同的遗传差异组 A 化脓性链球菌 的主细胞库开发而成，这是一种广泛的免疫增强剂，在日本以 Picibanil® 的名义销售，并由中外制药有限公司在台湾批准。Protara 已成功显示出 TARA-002 和 OK-432 之间的制造可比性。

当给药 TARA-002 时，假设 囊肿或肿瘤内的先天和适应性免疫细胞被激活并产生强大的免疫级联。中性粒细胞、单核细胞 和淋巴细胞渗透到异常细胞中，各种细胞因子，包括白介素 IL-2、IL-6、IL-8、IL-10、IL-12、干扰素 (IFN)-gamma 和肿瘤坏死因子 (TNF)-α 由免疫细胞分泌，诱发强烈的炎症反应并破坏 异常细胞。

关于淋巴管畸形

淋巴管畸形 (LmS) 是罕见的淋巴管先天性 畸形，导致这些结构无法连接或流入静脉系统。大多数 lm 存在于头部和颈部区域，在儿童早期淋巴生长期间被诊断出来，超过 50% 在出生时检测到，90% 在三岁之前被诊断出来。该疾病最常见的发病和严重表现包括上呼吸消化道受压，包括需要插管的气道阻塞和可能的气管切开依赖； 病变内出血；冲击包括神经、血管、淋巴管在内的关键结构；反复感染、美容和 其他功能障碍。

关于 Protara Therapeutics， Inc.

Protara 致力于为癌症和罕见疾病患者推进变革性疗法。Protara 的投资组合 包括其主要项目 TARA-002，这是一种正在开发的用于治疗非肌肉浸润性膀胱 癌和淋巴管畸形的基于细胞的研究性疗法，以及静脉胆碱氯化物，这是一种针对依赖肠外营养的患者 的研究性磷脂底物替代疗法。欲了解更多信息，请访问 www.protaratx.com。

前瞻性 陈述

本新闻稿中包含的关于非历史事实的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述” 。在某些情况下，Protara 可能会使用诸如 “预测”、 “相信”、“潜力”、“提议”、“继续”、“设计”、“估计”、 “预期”、“期望”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“将” 等术语或其他提及未来事件的词语或表达方式，传达未来事件或结果不确定性的条件或 情况，以识别这些前瞻性陈述。此类前瞻性 陈述包括但不限于关于 Protara 意图、信念、预测、展望、分析或 当前预期的陈述，其中包括：Protara 的业务战略，包括其候选产品 的开发计划以及有关现有或未来临床试验的时间或结果的计划；与 与 FDA 互动的预期相关的陈述，包括在 TARA-002 发展道路上可能与 FDA 保持一致在儿科 LM 患者中；Protara 的 财务状况；关于 Protara 候选产品的预期安全性或有效性的声明；以及 Protara 对今年剩余时间的展望。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异 。导致前瞻性 陈述具有不确定性的因素包括：Protara 财务指导可能不如预期的风险，以及与 相关的风险和不确定性：Protara 的开发计划，包括非临床研究和临床试验的启动和完成以及向美国食品和药物管理局和其他监管机构提交所需文件的 时间；总体市场状况；竞争格局的变化； Protara的变化战略和商业计划；Protara 获得足够资金的能力为其战略 计划和商业化工作提供资金的融资；必须以非预期的方式或时机使用现金；市场波动对 现金储备的影响；管理层主要成员的流失；美国和外国、经济、工业、市场、监管、 政治或公共卫生状况的影响；以及与 Protara 的总体业务和财务状况 相关的风险和不确定性，包括风险和不确定性在 “风险因素” 标题下和 的其他地方对不确定性进行了更全面的描述Protara 向美国证券交易委员会提交的文件和报告。本新闻稿中包含 的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日，并且基于管理层截至该日的假设和估计 。除非法律要求，否则Protara没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于收到新的 信息、未来事件的发生还是其他原因。

公司联系人：

贾斯汀 O'Malley
Protara 疗法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836