附录 99.1

武田在美国神经病学会年会上发表的Soticlestat开放标签延期研究的长期安全性和有效性发现

纽约，2023年4月27日——Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：OVID）报告称，武田制药在2023年美国神经病学会（AAN）年会上公布了来自ENDYMION 1的中期数据，这是一项长期的开放标签延伸研究，评估了soticlestat对德拉维特综合征（DS）和伦诺克斯-加斯托综合征（LGS）患者的影响。研究结果再次证实，soticlestat总体上是安全的，耐受性良好。Soticlestat还显示，两种情况下的平均发作率均有所下降，令人鼓舞。

对 soticlestat 很感兴趣：

Soticlestat 是一种强效的高选择性、口服、同类首创的胆固醇24-羟化酶 (CH24H) 抑制剂，武田目前正在两项关键的3期试验中研究该抑制剂，旨在潜在治疗DS和LGS，这两种都是高难治性癫痫。如果soticlestat获得监管部门批准并商业化，Ovid将持有soticlestat的重大财务利益，包括潜在的里程碑付款和特许权使用费。

ENDYMION 1 中期分析的结果：

ENDYMION 1试验旨在评估soticlestat作为标准治疗辅助疗法的长期安全性和耐受性，适用于参与先前短期疗效和安全性研究的发育和癫痫性脑病（DEE）参与者。主要目标是评估长达八年的治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率。次要终点包括测量soticlestat对癫痫发作频率的影响，评估方法为28天内与基线发作频率相比的中位数百分比变化（第44节）。在AAN上发表的对ENDYMION 1的中期分析包括47名DS患者和83名LGS患者。该分析的数据截止日期为2022年5月31日，DS和LGS的soticlestat曝光量中位数分别为80.1周（范围为1.4—134.0）和88.3周（范围为1.0—178.0）。

主要发现是：

在大约两年的时间里，Soticlestat 的耐受性总体良好。

大约78％的患者耐受了最高剂量水平（300 mg BID）；经体重调整后的患者中有5％的患者食欲下降（10.0％）、癫痫（7.7％）和嗜睡（7.7％）。

Soticlestat显示惊厥（DS）和跌落（LGS）发作频率从基线持续降低到2年。在第1—12周、49—60周和97—108周，德拉维特患者惊厥发作的中位数变化分别为：-33.7％（n = 46）；-47.8（n = 28）、-58.2（n = 22）。在LGS患者中，第1-12周、49—60周和97—108周跌落发作的中位数变化分别为：-29.3％（79）、-14.1％（n = 49）、-36.6％（n=35）。

“全部发作” 频率降低：在第 1—12 周、49—60 周和 97—108 周，DS 患者所有发作频率与基线相比的中位数变化分别为 — 28.0%（n=46）、— 59.6%（n=28）和 — 53.4%（n=22），以及 — 28.4%（n=79）、— 17.7%（n=49）和 — 27.7%（n=35）分别是LGS患者。

ENDYMION的参与者留存率：在中期分析中提出的最后疗效评估期（97-108周），有22名DS参与者（47％）和35名LGS参与者（42％）仍在研究中。

值得注意的是，提供的大多数数据都是在COVID-19 疫情期间收集的。

在AAN会议上，武田还提供了来自2期ELEKTRA研究的事后分析数据，该研究按发作类型评估了soticlestat对DS或LGS患者的疗效。在DS或LGS患者中，在整整20周的治疗期内，soticlestat与发作频率比基线下降的中位百分比有关，在除两种癫痫发作类型以外的所有发作类型中，在数字上均优于安慰剂。在整整20周的治疗期内，观察到DS患者的失神或非典型失神发作以及LGS患者有运动体征的局灶性癫痫发作频率与基线相比下降幅度最大（海报第11节）。

关于 Soticlestat (TAK-935)

Soticlestat 是一种强效、高选择性、同类首创的胆固醇24-羟化酶 (CH24H) 抑制剂，有可能降低癫痫易感性并改善癫痫发作控制。CH24H 主要在大脑中表达，它将胆固醇转化为 24s-羟基胆固醇 (24HC) 以调整大脑胆固醇的稳态平衡。24HC 是 NMDA 受体的正变构调节剂，可调节与癫痫相关的谷氨酸能信号传导。谷氨酸是大脑中的主要神经递质之一，已被证明在癫痫发作活动的启动和传播中起着作用。最近的文献表明，CH24H 通过调节 NMDA 通道参与谷氨酸能途径的过度激活，CH24H 表达的增加会破坏星形胶质细胞对谷氨酸的再摄取，从而导致癫痫发生和神经毒性。soticlestat 抑制 CH24H 会降低 24HC 的神经元水平，并可能改善 NMDA 通道活性的兴奋性/抑制性平衡。武田目前正在对Lennox-Gastaut综合征（SKYWAY）和德拉维特综合征（SKYLINE）的两项关键性、随机、安慰剂对照试验对Soticlestat进行评估。

ENDYMION 开放标签扩展研究更新

所有完成 ELEKTRA 试验的患者都选择延期参加 ENDYMION 开放标签延期研究。ENDYMION 的主要目标是评估长期安全性和耐受性

soticlestat对罕见癫痫患者进行了超过八年的治疗，其次是评估soticlestat在一段时间内对癫痫发作频率的影响。来自参加ENDYMION研究的ELEKTRA患者的数据支持了核心研究的结果。

关于 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合症

Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征是发育性和癫痫性脑病 (DeE) 的类型，这是一组异质性的罕见癫痫综合征。Dravet 和 Lennox-Gastaut 综合征通常在婴儿期或幼儿期变得明显，对许多抗癫痫药物具有很强的难治性。

德拉维特综合征最常见的是由 SCN1A 基因的基因突变引起，在美国，大约每 15,000 到 21,000 人中就有 1 人受到影响。德拉维特综合征的特征是长期局灶性发作，可演变为惊厥性强直阵挛性发作。随着癫痫发作的增加，患有 Dravet 综合征的儿童会出现发育障碍。其他常见症状包括食欲改变、难以平衡和走路时步态弯曲。

据估计，在美国，大约每11,000人中就有1人受到Lennox-Gastaut综合征的影响。Lennox-Gastaut 综合征是一种异质性疾病，其特征为几种不同类型的癫痫发作，最常见的是失张性发作（下垂）、强直发作和非典型失神发作。患有 Lennox-Gastaut 综合征的儿童还可能出现认知功能障碍、延迟达到发育里程碑和行为问题。Lennox-Gastaut 综合征可由多种基础疾病引起，但在某些情况下无法确定病因。

关于 Ovid 疗法

Ovid Therapeutics Inc. 是一家总部位于纽约的生物制药公司，致力于用勇敢的科学战胜癫痫发作和脑部疾病。奥维德的小分子和遗传药物候选产品线旨在有意义地改善受癫痫影响的人和家庭的生活。Ovid 正在开发用于耐药性癫痫发作的 GABA 氨基转移酶抑制剂 OV329；以及 KCC2 转运蛋白的直接激活剂 OV350，用于潜在的癫痫治疗。此外，Ovid在soticlestat的未来监管发展和潜在商业化中保持着重要的财务利益，武田负责在全球范围内推动soticlestat的发展。Soticlestat是一种胆固醇24羟化酶抑制剂，目前正处于Dravet和Lennox-Gastaut综合征的3期试验中。有关这些项目和其他 Ovid 研究计划的更多信息，请访问 www.ovidrx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包括某些包含 “前瞻性陈述” 的披露，包括但不限于：OV329、OV350 或 soticlestat 的潜在开发和使用；以及武田评估soticlestat治疗Lennox-Gastaut和Dravet综合征的两项关键3期试验的状况。您可以识别前瞻性陈述，因为它们包含 “预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“计划”、“潜力” 和 “意愿” 等词语以及类似表达（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表达）。前瞻性陈述基于武田当前的预期和假设。由于前瞻性陈述与未来有关，因此它们受固有的不确定性、风险和情况变化的影响，这些不确定性、风险和情况变化可能与前瞻性陈述所设想的存在重大差异，前瞻性陈述既不是历史事实的陈述，也不是未来业绩的保证或保证。可能导致实际结果与前瞻性陈述中存在重大差异的重要因素包括但不限于临床开发和监管批准程序中固有的不确定性，以及奥维德可能无法从其在soticlestat的财务利益中实现预期收益的风险。奥维德于2023年3月13日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告以及奥维德未来向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中的 “风险因素” 标题下列出了可能导致实际业绩与前瞻性陈述中存在重大差异的其他风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日，除非法律另有要求，否则奥维德没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

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