附录 99.1

ProQR 宣布初始产品线 靶点并在研发活动中重点介绍 Axiomer® RNA 编辑平台技术

荷兰莱顿和 马萨诸塞州剑桥，2023 年 3 月 29 日 — ProQR Therapeutics NV。纳斯达克股票代码：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有Axiomer® RNA编辑技术平台的 变革性RNA疗法改变生活的公司，该公司今天宣布了以源自肝脏的疾病为重点的初始产品线 项目。ProQR今天将举办虚拟研发活动，在此期间，公司将 展示其专有的Axiomer RNA编辑技术平台，详细介绍产品线，并就向临床推进 项目提供指导。ProQR 还报告了其 2022 年年终财务状况及其现金流指引的延长。

ProQR首席执行官 首席执行官丹尼尔·德布尔说：“今天的 研发活动凸显了我们在推进专有的Axiomer RNA编辑平台技术方面取得的重要进展，并证明了 其广泛适用性，因为我们正在开发需求未得到满足的疾病的治疗方法。”“除了我们为该平台提供临床前概念验证数据、与 Eli Lilly 的合作以外，ProQR 还引领着 RNA 编辑、领先的知识产权地位和直到 2026 年中期的现金流，引领了 RNA 编辑作为一类新的 患者疗法的发展。”

初始管道 程序

ProQR 今天宣布将针对 NTCP 的 AX-0810 和针对 B4GALT1 的心血管疾病的 AX-1412 作为初始管道计划。 这些项目有几个共同的关键特征，包括深深扎根于人类遗传学，有可能对医疗需求高度未得到满足的 适应症产生重大影响，能够利用现有经过验证的肝脏递送技术， 有机会监测早期生物标志物以确立靶向参与人体概念验证的I期试验，以及明确定义的 临床终点的可用性。

AX-0810 用于治疗靶向 NTCP 的胆汁淤积 疾病

胆汁淤积症 是由肝脏中胆汁酸的积聚引起的。如果不进行治疗，损伤会发展到不同的阶段，最终导致肝脏 衰竭。肝移植通常是原发性硬化性胆管炎 (PSC) 和胆道闭锁 (BA) 所必需的，这两种形式的胆汁淤积 疾病目前尚无经批准的药物。

AX-0810 的设计 旨在引入一种在人类遗传学中发现的功能丧失 (LOF) 变异体，以防止肝脏重新摄取胆汁酸。基于 的作用机制，AX-0810 有可能成为治疗一系列胆汁淤积性疾病的疾病改变疗法。

AX-1412 用于靶向 B4GALT1 的心血管 疾病

心血管疾病 (CVD) 是一组影响心脏和血管的健康状况，例如动脉粥样硬化，可导致严重问题 ，例如心脏病发作、心力衰竭和中风。

AX-1412 在 B4GALT1 中引入了一种 变体，该变体与人类遗传学有关，患心血管疾病的几率明显降低。ProQR 打算将靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推进到早期临床概念验证阶段，然后将寻求与该计划合作。

ProQR Axiomer 平台

在研发活动中， 公司还重点介绍了平台概念验证数据，包括在神经系统和 肝脏模型中报告的一致性RNA编辑：

此外，ProQR 的 Axiomer 技术还提高了编辑效率和肝细胞吸收 在活体中证明 galNAC 交付技术 不会干扰 A-to-i 编辑。

除了校正之外， Axiomer RNA 编辑技术平台在多种形式的蛋白质调制中具有广泛的适用性和概念验证，包括 通过改变功能、改变翻译后修饰和修改蛋白质相互作用来调节蛋白质的能力， 如临床前模型所示。

加州大学戴维斯分校 教授彼得·比尔博士说：“ 该领域和ProQR在优化ADAR以用于治疗用途方面取得的进展令人兴奋。”“我期待继续发现这项技术作为治疗 各种疾病的新方法的潜力。”

即将到来的战略 优先事项和里程碑

管道：ProQR 预计 将在 2020 年底/2025 年初将针对 NTCP 的 AX-0810 和针对 B4GALT1 的 AX-1412 推进临床开发。

平台：公司 将在接下来的12个月内在科学会议上分享各种平台更新，包括肝脏NHP数据，以及与正在进行的发现工作相关的研究 。

合作伙伴关系：ProQR 将继续执行与礼来公司的现有合作伙伴关系。此外，ProQR可能会有选择地建立新的合作伙伴关系，其中可能包括 的多目标发现联盟，类似于公司与礼来公司的合作伙伴关系，或者特定项目的产品联盟。 该公司还在寻求与其眼科资产（不使用Axiomer技术）建立合作伙伴关系。

保持IP 的领先地位：ProQR 于 2014 年发明了在 RNA 编辑中使用内源性 ADAR 和编辑寡核苷酸 (EON)，并于同年提交了第一份专利 申请。从那时起，ProQR又提交了多项关于进一步改进的专利申请，以形成支持ProQR的雷达介导的RNA编辑平台Axiomer的 领先的专利区。如今，ProQR拥有与Axiomer相关的广泛专利保护 ，包括10个已发布的专利家族，目前共包括22项专利。除此之外，ProQR 还有多项 未公布的专利申请，并不断投资扩大其围绕 ADAR 介导的 RNA 编辑的知识产权。

保持强劲的资产负债表 表：ProQR目前的现金渠道预计将在2026年中期之前为运营提供资金。该指南不包括来自合伙企业的任何额外潜在未来收入，包括5个额外目标的礼来公司5000万美元的潜在选择加入费、与礼来合伙企业 相关的里程碑付款、与Axiomer相关的潜在新合作伙伴关系的收入，以及与公司眼科资产相关的潜在交易的收入。

2022 年年底财务 亮点

截至2022年12月31日，ProQR 持有的现金和现金等价物为9,480万欧元，而截至2021年12月31日为1.875亿欧元。 年底之后，作为扩大许可与合作协议的一部分，ProQR于2023年2月从礼来公司获得了6,000万美元。 在截至2022年12月31日的全年中，用于经营活动的净现金为6,850万欧元，而2021年同期为 2,600万欧元。

截至2022年12月31日的 年度的研发成本为5,090万欧元，而2021年同期为4,220万欧元。截至2022年12月31日的年度的研究 和开发成本包括与结束我们的眼科项目（ ）相关的成本，包括临床试验。

截至2022年12月31日的财年， 的一般和管理费用为1,870万欧元，而2021年同期为1,740万欧元。

截至2022年12月31日的财年， 的净亏损为6,490万欧元，摊薄每股亏损0.91欧元，而截至2021年12月31日的同期为6,170万欧元，或摊薄每股亏损0.96欧元。有关截至2022年12月31日的更多财务信息， 请参阅我们的20-F表2022年年度报告和我们的法定年度报告，该报告将在我们的网站www上公布。 proqr.com 位于 “财务和申报” 下。

虚拟研发活动 详情

公司将于美国东部时间今天（2023 年 3 月 29 日）上午 10:00 至下午 12:30 举办虚拟研发活动，包括与 ProQR 管理团队成员的分析师问答环节 。要注册虚拟研发活动，请单击此处。 该活动的网络直播将在ProQR 网站 www.proqr.com/events “投资者与媒体” 栏目的 “活动” 下播出。存档的网络直播将在 活动结束后的大约 30 天内可供重播。

关于 Axiomer^®

ProQR 正在开创名为 Axiomer 的下一代 RNA 碱基编辑技术 ^®，这有可能产生一类治疗不同类型疾病的新药物 。轴向体^®“编辑寡核苷酸”（EON）使用存在于人体细胞中称为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶 ）的分子机制，以高度特异和有针对性的方式介导单核苷酸变化 为RNA。轴向体^®EON 旨在招募和引导内源性表达的 ADAR 将 RNA 中的腺苷 (A) 变成 肌苷 (I) —— 肌苷被翻译成鸟苷 (G) — 将具有致病 突变的 RNA 校正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质使其具有新功能 有助于预防或治疗疾病。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics 致力于通过创造变革性 RNA 疗法来改变生活。ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 技术 ^®，它使用一种名为ADAR的细胞自己的编辑机制在RNA中进行特定的单核苷酸编辑 ，以逆转突变或调节蛋白质表达，并有可能为需求未得到满足的罕见和流行 疾病生产出一类新药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大产品线，同时考虑患者 和亲人。

在 www.proqr.com 上了解 有关 ProQR 的更多信息。

ProQR 的前瞻性声明

本新闻稿包含 前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述， 通常以 “预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“ ” 应该、““” 和相似的表达式。此类前瞻性陈述包括但不限于 关于我们的临床前模型数据、我们的初始产品线目标和即将到来的战略优先事项和相关里程碑 、我们的技术和候选产品的潜力、与礼来公司（“礼来”） 的合作及其预期收益以及我们的财务状况和现金流的陈述。前瞻性陈述基于管理层的信念 和假设，以及截至本新闻稿发布之日仅向管理层提供的信息。我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异 ，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性 和其他因素，包括我们在20-F表上提交的年度报告 的某些部分。除其他外，这些风险和不确定性包括我们和我们的合作伙伴开展的临床前研究和临床 试验和其他开发活动的成本、时间和结果；我们的临床前和临床项目 按规定的时间表启动和执行的可能性，以及依赖我们的合同研究组织以及受试者和患者及时入组 的可预测性来推进我们的临床试验和维持自己的运营；我们依赖合同制造商 为研究提供材料以及合同制造商的开发和供应中断的风险；未来 数据可能改变早期临床试验的初步和初步结果； 对启动和继续推进和推进临床计划所需的申请或许可的监管审查持续时间和结果的不可预测性； 确保、维持和实现与合作伙伴合作（包括与礼来合作）的预期收益的能力； 可能的损伤，无能获得知识产权和获得知识产权的成本；在研发中生成新数据时可能出现的安全性或有效性问题 ；以及一般业务、运营、财务和会计 风险以及与第三方的诉讼和争议相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，除非法律要求，否则您不应过分依赖这些前瞻性陈述， 即使将来有新信息可用，我们也没有义务更新这些前瞻性陈述。

适用于 ProQR Therapeutics N.V.

投资者 联系人： Sarah Kiely
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