附件99.1

 

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1680581/000095017023006834/img189780767_0.jpg 

 

 

支点治疗公司宣布最近的业务亮点和财务业绩

2022年第四季度和全年

 

-公司正在努力解决FTX-6058用于潜在治疗镰状细胞疾病的研究新药申请的临床搁置问题-

 

-FTX-6058来自1b期试验12毫克队列的数据显示，临床相关的胎儿血红蛋白增加高达10.0%-

 

-有望在2023年下半年完成洛司帕莫特治疗面肩肱骨肌营养不良症的3期REACH试验-

 

-23年第一季度完成公开募股，净收益约为1.173亿美元；现金跑道指引至2025年年中-

 

-公司宣布首席医疗官圣地亚哥·阿罗约博士离职；任命医学博士伊恩·弗雷泽为临时首席医疗官--

 

-电话会议和网络直播定于上午8：00举行。美国东部时间今天-

 

马萨诸塞州坎布里奇-2023年3月9日-Fulcrum Treateutics，Inc.(“公司”)(纳斯达克：®)，一家专注于改善遗传性罕见疾病患者生活的临床阶段生物制药公司，今天公布了2022年第四季度和全年的财务业绩，并提供了包括FTX6058在内的最新业务情况。

 

我们相信，FTX-6058有潜力为患有镰状细胞疾病的患者提供一种差异化的治疗选择，到目前为止产生的临床和临床前数据显示出有利的益处-风险概况。我们正在努力解决临床问题。“支点制药公司临时首席执行官兼首席执行官罗伯特·J·古尔德博士说。此外，我们仍将在2023年下半年完成losmapimod 3期REACH试验的登记工作，并为有可能成为第一个上市、没有获得批准的治疗方法的FSHD患者而感到兴奋。“

 

关键业务更新

 

FTX-6058

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2023年2月23日，FDA将FTX-6058用于潜在治疗镰状细胞病(SCD)的研究新药(IND)申请全面临床搁置。在来文中，该机构注意到以前在2022年4月、10月和12月提交的临床前数据，以及使用多梳抑制复合体2(PRC2)的其他抑制剂观察到的血液系统恶性肿瘤的非临床和临床证据。
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该公司于2023年2月24日收到了该机构的正式临床暂停函。在FTX-6058的1b阶段试验中，注册已暂停，剂量已暂停。
•
临床研究指出，在FTX-6058的非临床研究中观察到的血液恶性肿瘤的概况与使用其他PRC2抑制剂观察到的相似，临床上也有使用其他PRC2抑制剂观察到的血液恶性肿瘤的报道。该机构要求Fulcrum进一步定义继续使用FTX-6058治疗的潜在益处大于潜在风险的人群。

 

在FDA搁置之前：

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该公司于2022年4月、10月和12月向FDA提交了包括非临床数据的文件。
•
去年12月，FDA批准FTX-6058快速通道指定用于治疗SCD。
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该公司此前披露了队列1受试者在6毫克队列(n=10)中的1b期数据：主要终点显示胎儿血红蛋白(HBF)绝对值比基线增加了9.5%，数据表明服用羟基尿素(n=3)和不服用羟基尿素(n=7)的受试者的反应没有差异。
o
FTX-6058治疗似乎导致剂量依赖性和临床相关的HbF增加；所有坚持给药方案的受试者都显示出反应。
o
在可评估的患者中观察到溶血生物标志物的改善。
o
FTX-6058总体耐受性良好，到目前为止，没有药物相关治疗出现严重不良事件，也没有因治疗紧急不良事件而中断治疗。
o
来自2毫克队列受试者(n=2)的数据显示，在治疗结束时，HBF的绝对值持续增加4.6%，这表明2毫克是潜在的最低有效剂量。
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在试验暂停之前，来自12毫克剂量队列中的一名受试者(n=3)的数据显示，在治疗42天后，HBF的绝对值比基线增加了10.0%。
•
2023年2月17日，该公司回应了2023年2月9日收到的FDA关于2022年提交的非临床数据的请求。

 

该公司相信它有能力处理该机构的反馈，并期待着随着这一进程的展开提供进一步的最新情况。

 

洛斯马普特

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在美国、加拿大和欧洲的地点，正在进行REACH阶段3关键试验，评估losmapimod在FSHD中的应用。
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有望在2023年下半年完成注册。
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2022年10月，该公司公布了洛斯帕莫特治疗FSHD的第二阶段ReDUX4研究的开放标签扩展部分的新数据。

 

企业动态

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2023年1月完成了普通股的承销公开发行，筹集了约1.173亿美元的净收益。
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圣地亚哥·阿罗约，医学博士，博士，最近从公司辞职，从2022年3月7日起生效，以寻求另一个机会。
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Iain Fraser，MBCHB，D.Phil被任命为临时首席医疗官(CMO)，自2023年3月9日起生效。弗雷泽博士拥有二十多年通过早期和后期开发推进疗法的经验，并在监管事务方面拥有深厚的专业知识。他最近担任副总裁和临床研究员在阿洛维尔，一家提升的生物公司。他之前在艾贝治疗公司(2019年被伦贝克收购)和默克公司担任越来越多的临床开发职务，在那里他领导了一系列化合物在治疗领域的首次人体临床试验，并为Zepatier®、ZinplavaTM和RecarbrioTM的开发以及Januvia®和Maxalt®的儿科开发做出了贡献。他拥有哈佛大学临床调查理学硕士学位和牛津大学实验病理学哲学博士学位。弗雷泽博士从开普敦大学获得生物化学理学学士学位，以及医学学士学位和外科学士学位。
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Alan Ezekowitz，MBCHB，D.Phil，自2017年2月起担任Fulcrum董事会成员，将担任高级临床顾问，提供计划连续性。

2022年第四季度和全年财务业绩

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现金状况：截至2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.029亿美元，而截至2021年12月31日为2.182亿美元。现金减少主要是由于我们在2022年经营活动中使用的现金净额，但被我们2022年8月股票发行的收益部分抵消。
•
协作收入：2022年第4季度的协作收入为70万美元，而2021年第4季度为510万美元。减少440万美元的主要原因是Fulcrum与默克公司的全资子公司Acceleron Pharma Inc.的合作协议的终止。

 

在截至2022年12月31日的财年，协作收入为630万美元，而截至2021年12月31日的财年，协作收入为1920万美元。1290万美元的减少主要是因为Fulcrum与默克公司的全资子公司Acceleron Pharma Inc.的合作协议的终止。

•
运营费用：2022年第四季度的总运营费用为2870万美元，而2021年第四季度为2860万美元。G&A支出增加40万美元，主要是由于与员工相关的成本增加，包括基于股票的薪酬支出增加。研发费用减少30万美元主要是由于员工相关成本的减少，包括基于股票的薪酬支出的增加，但这部分被支持我们的领先项目的外部研发成本的增加所抵消。

 

截至2022年12月31日的年度总运营支出为1.189亿美元，而截至2021年12月31日的年度为1.02亿美元。研发费用增加710万美元，主要是由于支持我们领先项目的外部研发成本增加，其中包括根据我们的引用权和许可协议启动REACH第三阶段试验时向葛兰素史克支付的500万美元里程碑。G&A支出增加1,120万美元，主要是由于与员工相关的成本增加，包括基于股票的薪酬支出增加，专业服务成本增加，以及与设施相关的成本增加。

•
净亏损：2022年第四季度净亏损为2610万美元，而2021年第四季度净亏损为2350万美元。

 

截至2022年12月31日的年度净亏损为1.099亿美元，而截至2021年12月31日的年度净亏损为8080万美元。

 

财务指导

Fulcrum预计，其现有现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营费用和资本支出需求提供资金，直至2025年年中。

 

电话会议和网络广播

支点治疗公司将于今天上午8：00主持一次电话会议和网络直播。ET回顾2022年第四季度和全年最近的业务亮点和财务业绩。个人可以通过拨打(877)407-0792(国内)或(201)689-8263(国际)，并使用会议ID：13735955，通过电话参加现场通话。参与者被要求在通话开始前15分钟内拨打电话进行注册。网络直播可通过Fulcrum公司网站的投资者关系栏目收看，网址为www.fulcrumtx.com，或点击此处。在网络直播之后，存档的重播也将持续90天。

关于支点治疗公司
FULCRUM治疗公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于改善高度未得到满足的医疗需求地区遗传定义的罕见疾病患者的生活。FULCRUM在临床开发中的两个领先项目是losmapimod和FTX-6058，losmapimod是一种用于治疗面肩肩周肌营养不良(FSHD)的小分子，FTX-6058是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子，用于治疗镰状细胞病(SCD)和其他血红蛋白疾病，包括β-地中海贫血。Fulcrum的专利产品引擎FulcrumSeek®识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗已知的基因错误表达的根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com，并在Twitter@FulcrumTx和LinkedIn上关注我们。

关于FTX-6058
FTX-6058是一种研究中的口服小分子胚胎外胚层发育(EED)抑制剂，是使用Fulcrum的专利发现引擎FulcrumSeek®发现的。抑制EED导致关键的胎儿珠蛋白抑制因子，包括BCL11A的有效下调，从而导致胎儿血红蛋白(HBF)的增加。FTX-6058正在被开发用于治疗镰状细胞病(SCD)和其他血红蛋白疾病。SCD的初始数据证明了概念的验证，并实现了与潜在的整体患者受益相关的HBF增加的绝对水平。到目前为止，FTX-6058在接触时间长达三个月的SCD患者中普遍耐受性良好，没有报告严重的治疗紧急不良事件。FTX-6058已获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定和治疗SCD的孤儿药物指定。

关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。这个基因编码一种蛋白质，它是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合体，其功能是在体内输送氧气。这种突变的结果是氧气运输效率降低，形成镰刀状的红细胞。这些镰刀状的细胞比健康细胞柔韧性差得多，可能会阻塞血管或破坏细胞。SCD患者通常会遭受严重的临床后果，可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺高压、肾功能衰竭、肝病和预期寿命缩短。

关于losmapimod
洛斯帕莫特是一种选择性的p38α/β丝裂原活化蛋白激酶抑制剂。Fulcrum在葛兰素史克独家许可的losmapimod之后，Fulcrum发现了p38α/β抑制剂在降低DUX4表达中的作用，并对已知化合物进行了广泛的回顾。2b期ReDUX4试验报告的结果显示，疾病进展缓慢，功能得到改善，包括对上肢力量和功能措施的积极影响，支持losmapimod成为治疗FSHD的变革性疗法的潜力。尽管洛斯帕莫特以前从未被用于肌肉营养不良症，但在多个其他适应症的临床试验中，它已经在3600多名受试者中进行了评估，没有安全信号被归因于洛斯帕莫德。Losmapimod已获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定和治疗FSHD的孤儿药物指定。洛斯帕莫特目前正在FSHD患者中进行为期48周的第三阶段多中心随机、双盲、安慰剂对照平行小组研究(NCT05397470)。

关于FSHD
FSHD是一种严重、罕见、进行性和衰弱的疾病，目前还没有批准的治疗方法。它的特征是脂肪渗入骨骼肌，导致肌肉萎缩，主要累及面部、肩胛骨和肩膀、上臂和腹部。对患者的影响包括日常生活活动能力的大幅下降、上肢功能的丧失、活动能力和独立性的丧失以及慢性疼痛。FSHD是最常见的肌肉营养不良形式之一，仅在美国就估计有16,000至38,000名患者。

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性。除有关历史事实的陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关FTX-6058临床搁置的明示或暗示陈述，包括Fulcrum解决这种搁置的能力；Fulcrum正在进行的losmapimod临床试验的登记和完成时间；FTX-6058和losmapimod的潜在治疗益处；Fulcrum营销针对FSHD患者的疗法的能力；以及Fulcrum的现金跑道等。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期，会受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能会导致实际结果与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大相径庭。这些风险和不确定性包括，但不限于，与解决FTX-6058的临床控制和回应FDA的要求有关的风险；Fulcrum在临床试验中继续推进其候选产品的能力；在预期或根本没有的时间表上启动和登记临床试验；获得和维持FDA和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制洛司帕莫特的临床前研究和/或早期临床试验中发现的阳性结果, 该公司的业务范围包括：获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；管理开支；实现战略调整的预期效益；管理高管和员工更替；筹集实现业务目标所需的大量额外资本等。有关其他风险和不确定因素以及其他重要因素的讨论，请参阅Fulcrum公司最近提交给美国证券交易委员会的文件中的“风险因素”一节，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表Fulcrum截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表Fulcrum在本新闻稿发布后的任何日期的观点。Fulcrum预计，后续事件和发展将导致Fulcrum的观点发生变化。然而，虽然Fulcrum可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但Fulcrum明确表示没有这样做的义务。

 

支点治疗公司

选定的合并资产负债表数据

(单位：千)

(未经审计)

 

 

 

十二月三十一日，
2022

 

 

十二月三十一日，
2021

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

202,921

 

 

$

218,162

 

营运资金(1)

 

 

190,794

 

 

 

206,799

 

总资产

 

 

226,685

 

 

 

235,000

 

股东权益总额

 

 

198,942

 

 

 

211,539

 

(1)Fulcrum将营运资本定义为流动资产减去流动负债。

 

支点治疗公司

合并业务报表

(单位为千，每股数据除外)

(未经审计)

 

 

 

截至三个月
十二月三十一日，

 

 

截至的年度
十二月三十一日，

 

 

 

2022

 

 

2021

 

 

2022

 

 

2021

 

协作收入

 

$

685

 

 

$

5,058

 

 

$

6,342

 

 

$

19,163

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

 

18,566

 

 

 

18,912

 

 

 

76,782

 

 

 

69,701

 

一般和行政

 

 

10,130

 

 

 

9,705

 

 

 

41,694

 

 

 

30,516

 

重组费用

 

 

(38

)

 

 

—

 

 

 

427

 

 

 

—

 

总运营费用

 

 

28,658

 

 

 

28,617

 

 

 

118,903

 

 

 

100,217

 

运营亏损

 

 

(27,973

)

 

 

(23,559

)

 

 

(112,561

)

 

 

(81,054

)

其他收入，净额

 

 

1,838

 

 

 

75

 

 

 

2,690

 

 

 

207

 

净亏损

 

$

(26,135

)

 

$

(23,484

)

 

$

(109,871

)

 

$

(80,847

)

每股基本和稀释后净亏损

 

$

(0.50

)

 

$

(0.58

)

 

$

(2.44

)

 

$

(2.29

)

加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股

 

 

52,077

 

 

 

40,579

 

 

 

44,991

 

 

 

35,361

 

 

联系方式：

 

投资者：
克里斯·卡拉布雷斯

生活科学顾问有限责任公司

邮箱：ccalabrese@lifescivisors.com

917-680-5608

 

媒体：
迪·史密斯
企业传播部主管董事
支点治疗公司
邮箱：dsmith@fulcrumtx.com
202-746-1324