附件99.1

AAAAI 2023年年会不是为了宣传2议程介绍，Blueprint Medicines先锋试验结果首席执行官Kate Havland Mariana Castells，MD，Phd，董事，肥大细胞增多中心，Brigham and Women‘s Hospital讨论Becker Hewes，MD，Blueprint Medicines首席医疗官

AAAAI 2023年年会不用于促销3本演示文稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明，包括但不限于有关Blueprint Medicines当前或未来批准的药物和候选药物的计划、战略、时间表和预期的声明，包括批准和推出、启动临床试验或正在进行和计划中的临床试验的结果；Blueprint Medicines提名开发候选人的计划、战略和时间表；与美国政府互动的时间表和预期。S.这些表述包括与美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品监督管理局(EMA)和其他监管机构有关的声明；有关AYVAKIT治疗惰性SM患者的计划和潜在益处的声明；有关Blueprint Medicines当前或未来批准的药物和候选药物的计划和预期的声明；Blueprint Medicines当前或未来批准的任何药物或候选药物在治疗患者方面的潜在好处；以及Blueprint Medicines的财务业绩、战略、目标和预期里程碑、业务计划和重点。“目标”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜在”、“继续”、“目标”以及类似的表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。本演示文稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层当前的期望和信念，并受到许多风险的影响, 可能导致实际事件或结果与本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的内容大不相同的不确定性和重要因素，包括但不限于：VELA试验的部分临床搁置可能或不能及时解决的风险；可能观察到的其他不良事件可能影响部分临床搁置的程度或Blueprint Medicines对部分临床搁置的解决方案；试验方案可能存在影响试验时间或数据评估的修改；初步活性和安全性数据可能不能代表更成熟的数据；新冠肺炎疫情可能会影响Blueprint Medicines的业务、运营、战略、目标和预期的里程碑，包括正在进行和计划中的研究和发现活动，Blueprint Medicines进行正在进行和计划中的临床试验的能力；任何当前或计划中的临床试验或Blueprint Medicines当前或未来候选药物的开发延迟的风险；与Blueprint Medicines成功证明其候选药物的安全性和有效性并及时获得其候选药物批准的能力相关的风险；Blueprint Medicines候选药物的临床前和临床结果可能不支持这种候选药物的进一步开发，无论是作为单一疗法还是与其他药物联合使用，或者可能影响数据或监管提交的预期时间；在临床试验地点启动临床试验和试验队列的时间以及患者参保率可能比预期的延迟或缓慢；监管机构的行动可能会影响临床试验的启动、时间和进度；与Blueprint Medicines获得, 维护和执行对其产品和正在开发的当前或未来候选药物的专利和其他知识产权保护；以及Blueprint Medicines目前和未来的合作、融资安排、合作伙伴关系或许可安排的成功。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表Blueprint Medicines截至本文发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除非法律另有要求，否则Blueprint Medicines明确不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。因此，提醒读者不要过度依赖这些前瞻性陈述。本演示文稿还包含独立各方和Blueprint Medicines做出的与市场规模和增长有关的估计、预测和其他统计数据，以及Blueprint Medicines行业的其他数据。这些数据涉及许多假设和限制，提醒您不要过度重视这些估计。此外，对Blueprint Medicines公司未来业绩以及该公司经营的市场的未来业绩的预测、假设和估计必然受到高度不确定性和风险的影响。Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT和相关标识是Blueprint Medicines公司的商标。

AAAAI 2023年年会不是为了推广用途介绍首席执行官蓝图药物凯特·哈维兰

AAAAI 2023年年会非推广使用5 AYVAKIT获得了主要和所有关键次要终点TSS，总症状评分；VAF，变异等位基因比例；MC，肥大细胞。主要终点的平均变化TS 0.003次要终点≥下降30%TS 0.009≥下降50%TS 0.005最严重症状评分的变化2 0.015≥血清类胰酶下降50%

AAAAI 2023年年会不是为了推广用途6各种措施的临床意义影响6随着时间的推移，症状得到改善，反应加深2生活质量得到改善3 AYVAKIT显示了系统性影响，其安全性支持慢性治疗肥大细胞负担的快速和持续减少1。蓝图药物先驱数据

AAAAI 2023年年会不用于促销用途7 Blueprint是SM领域的领导者，AYVAKIT巩固了我们的特许经营全球商业基础设施·2022年AYVAKIT全球净销售额为1.11亿美元，代表2倍的年增长·~500名接受治疗的美国患者·有经验的~400名美国客户·欧盟正在推出先进的SM强大的研发能力·>500个患者年数的AYVAKIT临床数据在SM·AYVAKIT获得FDA针对晚期和中至重度ISM的突破性治疗指定·AYVAKYT是FDA和EMA批准的高级SM肥大细胞疾病特许经营战略·AVAYKIT/AYVAKYT针对ISM的ISM营销申请正在审查中·针对ISM患者的Elenestinib正在进行2/3期港口试验·野生型试剂盒研究计划用于ISM患者

AAAAI 2023年年会不是为了推广用途8蓝图2027：使我们的影响加倍，在一半的时间内批准药物疾病领先领域晚期临床计划研究平台累积开发候选2011-2022 2 1 1 14计划2022-2027 4+3+4+2 25+2027

AAAAI2023年年会不是用于促销用途的先驱成果董事、布里格姆肥大细胞增多症中心和妇女医院玛丽安娜·卡斯特尔斯博士

AAAAI 2023年年会不用于推广用途美国过敏、哮喘和免疫学学会医学博士、博士AAAAI；美国过敏和免疫学委员会ABAI。10·波士顿布里格姆妇女医院-董事，肥大细胞增多症中心-董事，药物超敏和脱敏中心·哈佛医学院教授·董事会：美国儿科学会，美国儿科学会基金会研究主席·先驱试验研究员

阿瓦利替尼治疗惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)的有效性和安全性：来自德克萨斯州圣安东尼奥AAAAI年会的双盲安慰剂对照先驱研究结果；2023年2月24日至27日，玛丽安娜·卡斯特尔斯，1*Jason Gotlib，2*Hannke Oude Elberink，3 Frank Siebenhaar，4，5 Karin Hartmann，6，7 Sigurd Broesby-Olsen，8 Tracy I.George，9 Jens Panse，10 Ivan Alvarez-Twose，11 Deepti H.Radia，12 Tsewang Tashi，13 Cristina Bulai Liavianu，14 Vito Sabato，15 Paul Van Daele，16 Sonia Cerquzzi，17 Ingan Dybedal，18 Andreas Reiter，19 Lawrence Schwartz，22 Prithraj Bose，2324名威廉·肖马利，2名马修·吉安内蒂，25名伊尔达·比多拉利，26名林惠民，26名罗宾·谢伯，26名玛丽亚·罗奇，26名杰姆·阿金，27名**马库斯·毛雷尔，4名，5名*同等贡献的第一作者；**同样贡献的最后作者1美国波士顿布里格姆和妇女医院医学部；2美国加州斯坦福大学癌症研究所/斯坦福大学医学院；3荷兰格罗宁根大学格罗宁根大学医学中心过敏病学系；4柏林夏洛特大学医学学院过敏学研究所；柏林࣯大学࣯Corporation࣯Members࣯of࣯Freie Universityät柏林和࣯Humboldt-University zu柏林；࣯5德国柏林弗劳恩霍夫转换医学和药理学研究所变态反应学和免疫学ITMP；6瑞士巴塞尔大学医院和巴塞尔大学皮肤科过敏科；7瑞士巴塞尔大学医院和巴塞尔大学生物医学系；8丹麦欧登塞大学医院皮肤病和过敏中心皮肤病和过敏中心；9美国犹他州盐湖城大学医学院病理学实验室；10肿瘤血液科。, 德国亚琛RWTH亚琛大学医学院亚琛大学医院血液学和干细胞移植；11西班牙托莱多卡斯蒂利亚-拉曼查࣯肥大细胞࣯研究所；12英国伦敦盖伊和圣托马斯国民健康保险基金会信托基金；13美国犹他大学盐湖城大学亨茨曼癌症研究所；14法国图卢兹图卢兹࣯CHU de Toulouse皮肤病研究所；15安特卫普大学和安特卫普大学医院免疫学、变态反应学和风湿病学；16荷兰鹿特丹伊拉斯谟医学中心内科；17加拿大卡尔加里大学卡尔加里大学卫生服务和卡明医学院医学系；18挪威奥斯陆奥斯陆大学医院血液科；19德国曼海姆海德堡大学曼海姆大学医院曼海姆医院变态反应科；20美国明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所变态反应科；21法国巴黎索邦大学皮蒂-萨尔普特里耶尔医院皮肤病肥大参考中心(CEREMAST)AP-HP；22美国弗吉尼亚联邦大学里士满内科；23德克萨斯大学MD安德森癌症中心，美国德克萨斯州休斯顿；24意大利萨勒诺大学萨勒诺大学过敏和临床免疫科；25美国马萨诸塞州波士顿布里格姆妇女医院过敏和临床免疫学科；26美国马萨诸塞州剑桥的Blueprint Medicines Corporation；27美国密歇根大学安娜堡。11非作促销用途

惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)是一种由KIT D816V突变引起的克隆性肥大细胞疾病，约95%的成人病例1-3BSC，最佳支持治疗；ISM，惰性全身性肥大细胞增多症。脑雾、抑郁、偏头痛、焦虑性骨骼/肌肉疼痛、骨质疏松症/骨硬化性晕厥、头晕、心悸、低血压过敏、Darier征、色素性荨麻疹、极度潮红、瘙痒性腹泻、恶心/呕吐、腹痛、神经精神病学MUSCULOSKELTAL试剂盒肥大细胞D816V·ISM患者可能会有多个器官系统的终生衰弱症状4-8·大多数患者依靠多药来治疗症状，最佳支持治疗(BSC)药物8-10·许多ISM患者的症状不能用BSC药物充分控制·目前，在ISM 12中，没有被批准的针对试剂盒D816V突变的酪氨酸激酶的疗法不用于推广用途

阿瓦利替尼是一种针对试剂盒D816V的有效和高度选择性的口服疗法，D816V是系统性肥大细胞增多症NM的潜在驱动因素，纳摩尔浓度。阿瓦利替尼激酶抑制剂活性高选择性动态组分析试剂盒D816V IC50=0.27 nM在选择性细胞检测中，IC50为0.27纳摩尔。11试剂盒D816V试剂盒野生型阿瓦利替尼0.2773生化IC50(NM)13非推广使用

阿瓦利替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症一种仅伴有系统性肥大细胞增多症和相关血液肿瘤的患者。来自回顾真实世界病历回顾的最佳可用治疗数据，方法论如前所述；阴影代表95%的可信区间。17例为进展期系统性肥大细胞增多症。高级系统性肥大细胞增多症症状评估表。肥大细胞负荷生物标志物12个月、13个月阿瓦利替尼BAT对数的降低-排名p值

注册先驱研究：针对ISM患者的随机、双盲、安慰剂对照研究根据第1部分的疗效和安全性结果确定了用于双盲期和开放标签延长的推荐剂量，第1部分包括4个队列：25毫克、50毫克、100毫克和安慰剂(n=9)。在主要终点后7天内接受大剂量类固醇治疗的患者(n=4)被排除在第24周分析之外，但包括在研究的其他时间点。百分比是根据当时的可用数据计算的。报告主端点和关键次要端点的单边P值。ISM-SAF，惰性全身性肥大细胞增多症症状评估表；MC-QOL，肥大细胞增多症生活质量问卷；QD，每天一次；QL，生活质量；R，随机；TSS，症状总评分；VAF，不同部分。开放标签延长(5年)双盲疗程(24周)随机两组按需要继续优化BSC(N=212)R2：1阿瓦利替尼25 mg qd(持续)阿瓦利替尼25 mg qd n=141安慰剂n=71筛选期·最佳支持治疗药物(BSC)优化长达一个月-抗组胺药、色甘油、抗IgE抗体、白三烯受体拮抗剂、皮质类固醇, 等·符合条件-年龄18岁-通过中心病理学审查的ISM-2平衡干细胞药物治疗后的中到重度症状(TSS≥28)·主要终点·从基线到第24周的ISM-≥总症状评分的平均变化·ISM-SAF的单个症状评分的平均变化·肥大细胞负担的生物标记物关键次要终点的平均变化·≥血清类胰蛋白酶水平降低50%·≥试剂盒D816V VAF降低50%(或低于检测水平)[

ISM-SAF：专门为评估ISM症状而开发的经验证的症状评估工具18-20 ISM症状评估表(ISM-SAF)ISM症状评分手持设备上每天的腹痛评分0-10分0=无症状10=最糟糕的症状分析为14天移动平均值腹泻恶心斑点发痒脑雾头痛头晕骨痛疲劳TSS(0-110)得分越高代表症状越严重·症状总分(TSS)基于11个ISM症状的严重程度·过去8年开发，患者、疾病专家和全球监管机构提供意见19 ISM-SAF 16不用于宣传

基线患者和疾病特征在a组之间是平衡的，检测下限为0.02%。B细胞减少性治疗包括达沙替尼、伊马替尼、马西替尼、尼洛替尼、米多妥林、布洛昔单抗、克拉曲林、羟甲基脲、雷帕霉素和α干扰素。包括患者在基线时接受的治疗；患者以前可能接受过在登记/基线时已被发现的BSC治疗。所有患者在筛查前或筛查时至少有两个BSC。服用avapritinib的10名患者(7.1%)和服用安慰剂的5名患者(7.0%)出现了

与安慰剂骨髓相比，服用安慰剂Avapritinib治疗的患者肥大细胞负荷的生物标记物迅速和持续减少；CI，可信区间。外周血≥下降50%的患者D816V VAF基线4 8 12 16 20 24≥50%下降或未检测到的患者D816V(%)D816V(%)11863 110 57 113 54 109 52 107 51 104 53 109 54 80 70 50 20 10 0双盲治疗期(周)60 30 40阿瓦利尼25 mg qd安慰剂基线4 8 12 20 24就诊(周)≥类胰蛋白酶水平下降50%患者数目141 71 133 66 136 62 132 61 128 62 134 64阿瓦利替尼安慰剂70 60 50 40 100 0双盲治疗期20 30 16 13360例服用安慰剂的阿瓦利替尼25 mg，每日1次服用≥，24周时血清类胰蛋白酶降低50%(n=141)安慰剂(n=71)≥患者骨髓肥大细胞聚集减少50%的比例(95%CI)52.8%(42.9-62.6)22.8%(12.7-35.8)

与安慰剂SE相比，阿瓦利替尼在症状方面显示出显著和持久的改善，标准误差为平均值。来访(周)平均变化±SE翻转至开放标签延长双盲治疗期开放标签延长患者数量139 71 137 71 135 71 135 68 137 67 136 66 133 66 123 60 106 51 91 41 76 39 70 33 60 26安慰剂症状恶化症状改善0-5-10-15-20-25基线4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48安慰剂组在第24周交叉接受阿瓦普替尼25 mg qd治疗(n=141)安慰剂(n=71)TSS的平均值变化(95%CI)-15.58(-18.61，-12.55)-9.15(-13.12，-5.18)0.003所有服用Avapritinib(持续)的患者从双盲期滚动：阿瓦普替尼：135/141(95.7%)安慰剂：66/71(93.0%)单侧P值为

-1.80-2.21-1.86-1.54-1.11-1.09-1.40-1.29-1.34-1.35-1.72-2.22-0.96-1.06-0.63-1.20-0.89-1.05-0.98-0.93-0.89-0.82-1.11-1.42-3.0-2.5-2.0-1.5-1.0-0.5从基线到24周的平均TSS绝对值变化，单独的ISM-SAF，治疗组服用阿瓦利替尼25 mg，qd(n=131)，安慰剂(n=66)骨痛，潮红点，腹痛，腹泻严重恶心，脑雾，头晕，头痛，疲劳，最严重的症状评分，与安慰剂相比，阿瓦利替尼对所有ISM症状都有改善，包括基线皮肤最严重的症状，胃肠神经认知系统，无论哪个症状在基线被评为最严重，治疗24周时，与安慰剂组相比，安慰剂组最严重症状评分(SD)的平均P值变化-2.22(2.3)-1.42(1.88)0.015

-1.80-2.21-1.86-1.54-1.11-1.09-1.40-1.29-1.34-1.35-1.72-2.22-0.96-1.06-0.63-1.20-0.89-1.05-0.98-0.93-0.89-0.82-1.11-1.42-2.33-2.79-2.65-1.92-1.51-1.36-1.43-1.79-1.48-1.58-1.88-2.31-3.0-2.5-2.0-1.5-1.0-0.5 0.0阿瓦利替尼25 mg qd，24周，n=131安慰剂，24周，n=66阿瓦利替尼25 mg，qd，48周观察到AVAP利替尼治疗后所有患者的个人症状持续改善48周，TSS绝对值从基线到48周的平均变化，个别ISM-SAF，由治疗组骨疼痛，潮红，瘙痒，腹痛，腹痛，腹泻严重程度恶心，脑雾，头晕，头痛，疲劳，最严重的症状评分皮肤，胃肠神经认知系统变化从基线21不用于促销用途

≥-SAFTSS评分随时间下降30%≥-SAFTSS评分随时间下降50%接受阿瓦利尼治疗的患者比安慰剂组更有可能随着时间的推移达到TSS≥30%和TSS≥50%的下降阈值安慰剂安慰剂组交叉接受Avapritinib 25 mg qd治疗组：基线4 8 12 16 20 24就诊(周)13971 135 71 133 71 133 68 135 67 134 66 131 66 121 60 104 89 41 74 39 69 33 58 26 50 40 20 10(%)0 28 32 36 40 44 48转至开放标签延长双盲治疗期(正在进行)基线4 8 12 16 20 24就诊(周)≥30%患者数量139 71 135 71 133 71 133 68 135 67 134 66 131 66 121 60 104 51 89 41 74 39 69 33 58 26安慰剂70 60 50 40 10 0 28 32 36 40 44 48转至开放标签延长双盲治疗期(正在进行)20 30所有服用avapritinib的患者安慰剂(n=71)≥降低30%的患者比例(95%CI)45.4%(37-54.0)29.6%(19.3-41.6)0.009在24周时，阿瓦利替尼25 mg，qd(n=141)安慰剂(n=71)≥患者的P值比例降低50%(95%CI)24.8%(17.9-32.8)9.9%(4.0.005 60.7%在48周39.3%在48周22非作推广用途

与安慰剂相比，阿瓦利替尼显示了MC-QOL的持续改善，安慰剂是一种已建立和验证的针对疾病的QOL测量，ITT，意向治疗。*p≤0.05.-28.41*-38.52*-41.47*-24.11-14.58-16.58-23.44-11.98%较基线变化20 25 30 35 40 45 50 55 55 60 65 70从基线到24周ITT人群MC-QOL平均得分变化较低=在24周较好阿瓦利替尼25 mg qd(n=141)安慰剂(n=71)P值平均值变化MC-QOL(95%CI)-34.3%(-39.9，-28.7)-17.9%(-25.1，-0.001次就诊(周)基线4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48轻度21中度21重度21安慰剂安慰剂组交叉接受Avapritinib 25 mg qd，qd MC-QOL总分(平均值)37.935.4 57.5滚动至开放标签延长双盲治疗期开放标签延长(正在进行)所有服用Avapritinib(持续)症状的患者社会生活/功能情绪皮肤MC-QOL总分(平均)ITT患者第二部分和第三部分23不用于促销用途

阿瓦利替尼25 mg qd耐受性良好，与安慰剂阿瓦利替尼25 mg qd的安全性相似(N=141)安慰剂(N=71)任何与AEs a，b，n(%)128(90.8)66(93.0)1-2级AEs 98(69.5)51(71.8)1-2级相关AEs 74(52.5)30(42.3)≥3级AEs 30(21.3)15(21.1)与≥3相关的AEs 3(2.1)2(2.8)，N(%)7(5.0)8(11.3)任何级别的TRAE 77(54.6)32(45.1)最常见的TRAE(≥5%的患者)头痛11(7.8)7(9.9)恶心9(6.4)6(8.5)外周水肿9(6.4)1(1.4)眼眶周围水肿9(6.4)2(2.8)头晕4(2.8)5(7.0)TRAE导致停用2(1.4)1(1.4)急救急救是指急救，定义为在第二部分的第一天至第三部分的第一天之前的一天内发生的任何AE，如果患者跨越到第三部分；如果患者没有交叉，则在最后一剂研究药物后30 天内结束。B事件太少(≤，每组5例)，不能评估Avapritinib对过敏反应的影响。不良事件；SAEs，严重不良事件；TRAEs，与治疗相关的不良事件。·大多数不良反应为1级或2级，停药率较低·安慰剂组报告的不良反应更频繁(两组均无与治疗相关的不良反应)·Avapritinib组(多数为1级，不会导致停药)24非促销用药

摘要·ISM患者可能会出现一系列通常不能被BSC药物充分控制的衰弱症状·先锋是第一个针对无痛SM患者的高选择性试剂盒D816V靶向试剂的随机、双盲、安慰剂对照试验·与安慰剂治疗24周后，接受阿瓦普替尼治疗的患者在肥大细胞负荷、症状和生活质量方面显示出快速、持久和有临床意义的改善·阿瓦普利尼耐受性良好，安全性与安慰剂相似·正在进行的开放标签扩展评估25 mg QD avapritinib的长期安全性和有效性·阿瓦普替尼选择性靶向试剂盒D816V·阿瓦普利尼降低了肥大细胞负担，降低了肥大细胞负担改善症状，提高患者的生活质量，可能为ISM结论25不用于推广使用的患者提供一种有前途的新治疗选择

致谢·我们感谢患者和他们的家人使这项试验成为可能·我们也感谢参与试验的研究人员和临床试验团队·医学写作支持由MSCI的Will Wheddon提供，编辑支持由BA Travis Taylor提供，All of Paragon，Knutsford，UK，由Blueprint Medicines Corporation，Cambridge，MA，根据良好出版实践指南26提供，不用于宣传用途

不用于推广用途讨论首席医疗官蓝图药物Becker Hewes，MD

AAAAI 2023年会非用于推广用途28先锋试验人群是真实世界的代表1.Claims算法考虑SM诊断代码、包括相关血液肿瘤(ANN)的合并症和器官损害的证据(例如，脾肿大、肝肿大、骨质受损等)的数量和类型，以及处方疗法(例如，TKIs/细胞减少疗法的试验、色甘酸钠、长期使用类固醇、奥马利单抗、外周血笔等)。CM，皮肤肥大细胞增多症；ISM，惰性全身性肥大细胞增多症。医疗和药剂业的clai ms都被捕获。美国索赔数据先驱试验中可见的患者旅程：AYVAKIT ARM基线特征50.2分重度惰性SM患者中度惰性SM患者1 2 ICD-10在相遇中使用的诊断代码：全身肥大细胞增多症(D4702)侵袭性SM(C9621)皮肤肥大细胞增多症(D4701)其他事件：急诊室就诊EpiPen Rx SM指导的症状性Rx其他/无1年平均TSS(可能范围：0-110)57.5分平均MC-QOL评分(可能范围：0-100)3症状指导治疗(中位数)

AAAAI 2023年会非用于推广用途29 AYVAKIT对ISM-SAF 1测量的所有症状都有一致的影响。蓝图药物先驱数据0.0 1.5 3.0 4.5 6.0 7.5潮红点头晕头痛骨痛疲劳腹痛腹泻严重恶心AYVAKIT患者个别症状评分的平均绝对值24周48腹泻严重腹痛疲劳骨疼痛头痛头晕脑雾斑发痒脸红恶心

AAAAI 2023年年会非用于促销用途30 AYVAKIT显示个人症状迅速和持续改善1.蓝图药物先驱数据-50-40-30-20-10基线周4周8周12周16周20周24周基线周4周8周12周16周20周24周24%腹痛腹泻严重程度安慰剂(n=71)安慰剂(n=141)

AAAAI2023年年会非用于促销用途31 AYVAKIT在患者中引起的反应随着时间的推移而加深1.Blueprint Medicines先驱数据意味着AYVAKIT患者的TSS变化61%39%≥30%TSS在48周时减少30%≥在48周时TSS减少50%

AAAAI 2023年年会非用于推广用途32 AYVAKIT在24周时显示了对生活质量测量的持续影响1.Bluprint Medicines先驱数据疾病特定的QOL测量20.0%12.3%18.5%-25.8%-34.3%12.1%6.3%4.5%-6.8%-17.9%-40%-30%-20%-10%0%10%20%30%40%从基线到24阿瓦利替尼25 mg，每日一次+干细胞安慰剂+干细胞较高=较好较低=较好MC-QOL p=0.001 63%的AYVAKIT患者在48周内达到轻度MC-QOL评分p=0.05p=0.003 SF-12 PCS SF-12 MCS EQ VAS PGIs

AAAAI 2023年会非促销用途33开放标签先锋第三部分将继续产生有关AYVAKIT的重要数据1.Bluprint Medicines先锋数据随机化先锋第二部分不是为评估多药治疗的减少而设计的，然而在接受AYVAKIT治疗的患者中观察到的变化包括：24%减少或完全停止最佳支持性治疗药物26%减少或停止治疗胃肠道症状随着时间的推移改善生活质量影响多药治疗的长期安全性和耐受性降低长期随访：

AAAAI 2023年会非用于促销用途34 Blueprint是SM领域的领导者，AYVAKIT巩固了我们的特许经营在统计上具有重要意义和临床意义的先驱数据在首屈一指的过敏/免疫学会议上首次亮相美国和EMA监管机构提交的文件接受了美国5月22日的PDUFA日期和发布准备实践-改变了批准后ISM的一流系统疗法

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