附件99.1
Benitec Biophma发布2023年第二季度财务业绩并提供最新运营情况
第一个登记参加OPMD临床开发计划的受试者
加利福尼亚州海沃德，2023年2月13日电贝尼泰克生物制药有限公司(纳斯达克代码：BNTC) (贝尼泰克生物制药公司)是一家基于其专有的DNA定向RNA干扰(br})平台开发新型基因药物的发展阶段、专注于基因治疗的生物技术公司，该公司今天公布了截至2022年12月31日的第二财季财务业绩。该公司已向美国证券交易委员会提交了截至2022年12月31日的10-Q表格季度报告。
1月，我们兴奋地宣布第一位OPMD患者进入BB-301开发计划的自然历史阶段，筛查过程一直在快速进行。Benitec执行主席兼首席执行官Jerel A.Banks，M.D.，Ph.D.表示：第一名患者的登记支持了我们的中心临床开发目标，即管理第一剂BB-301并在2023年报告中期临床结果。
Banks博士继续说：OPMD自然病史(NH)研究代表了每个OPMD受试者在服用BB-301治疗与OPMD相关的吞咽困难之前的6个月的治疗前观察期。在完成NH研究所需的6个月的放射和临床评估后，参与者将有资格参加BB-301阶段1b/2a治疗研究，其中将使用BB-301。
运营更新
与BB-301用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的开发有关的关键里程碑以及公司的其他最新进展概述如下：
BB-301临床开发计划概述：
| • | BB-301临床开发计划将在美国、加拿大和法国进行，该计划的主要内容总结如下： |
| • | 该计划将包括大约76周的后续行动，我们 预计将包括： |
| • | OPMD自然病史(NH)研究：为期6个月的治疗前观察期，用于评估每个研究参与者的OPMD所致吞咽困难(吞咽障碍)的基线处置和自然病史。 |
| • | BB-301剂量：1天的BB-301剂量，以启动1b/2a期单臂、开放标签、顺序、剂量递增队列研究。BB-301将直接注射到每个研究对象的咽部肌肉中。 |
| • | 1b/2a阶段治疗评估：服药后52周的随访，对BB-301 1b/2a阶段治疗研究的主要和次要终点进行结论性评估，中期临床结果预计将在使用BB-301后的每90天内公布。 |
| • | OPMD NH研究将确定每个OPMD受试者在基线时的吞咽困难水平，并通过使用以下定量放射学测量(即视频透视吞咽研究或VFSS)来评估吞咽困难的后续进展。下面概述的VFSS共同提供了对全球吞咽功能和咽缩肌(即其功能恶化导致OPMD疾病进展的肌肉)功能的客观评估： |
| • | 总咽部残留物百分比(C2-4)2 |
| • | 最大收缩时的咽部面积(PhAMPC) |
| • | 动态影像吞咽毒性分级(摘要) |
| • | 分子残基 %(C2-4)2、梨状窦残留物%(C2-4)2，和其他咽部残留物%(C2-4)2 |
| • | 归一化残留率量表v，NRRSp) |
| • | 咽部结构比(PCr) |
| • | NH研究还将使用全球吞咽能力和口咽吞咽困难的临床测量，以及两种不同的患者报告的结果工具，旨在评估口咽吞咽困难。 |
| • | 在NH研究中完成为期6个月的随访后，参与者将有资格参加BB-301阶段1b/2a治疗研究。 |
| • | BB-301 1b/2a阶段治疗研究： |
| • | 这人类第一人(FIH)研究将评估对OPMD患者肌肉注射BB-301剂量的安全性和临床活性。 |
| • | FIH研究的主要终点将是安全性。 |
| • | 次级终端旨在通过使用一系列临床和视频透视评估来确定BB-301对患有OPMD吞咽困难的受试者的吞咽效率、吞咽安全性和咽缩肌功能的影响。关键是，FIH研究中采用的每个临床和视频透视评估将与NH研究中采用的评估相同，以促进临床和统计分析的比较。 |
| • | 主要和次要终点将在BB-301肌肉注射(第1天)后的每个90天内进行评估。 |
| • | 在NH研究期间进行的VFSS和临床吞咽评估所表征的每位OPMD研究参与者的吞咽困难的NH，将作为从NH研究过渡到治疗研究时BB-301的安全性和有效性的比较评估的基线。 |
临床开发计划的监管更新：
北美：
| • | 2022年第四个日历季度，美国的领先临床网站开业，现在已经开始招募受试者参加NH研究。 |
| • | 加拿大领先临床站点的综合NH研究试验包正式提交给研究伦理委员会(REB)的计划正在进行中，计划于2023年第二个日历季度完成。 |
| • | 在加拿大，临床研究站点的激活和OPMD 患者筛选和登记需要得到REB的批准。 |
| • | 研究新药(IND)申请和临床试验申请(CTA)预计将于2023年第二个日历季度获得批准。在美国的1b/2a期治疗研究中，要开始给OPMD受试者服用BB-301，需要获得IND许可。在加拿大的1b/2a期治疗研究中，需要获得CTA许可才能开始给OPMD受试者服用BB-301。 |
| • | 经过6个月的NH研究跟踪和BB-301阶段1b/2a治疗研究的资格确认之后，第一个NH研究对象预计将在2023年第三个日历季度有资格接受BB-301治疗。 中期临床结果预计将在使用BB-301大约90天后公布。 |
法国：
| • | 计划于2023年第二个日历季度完成全面BB-301研究的CTA申请，包括6个月的治疗前观察期、一天的BB-301剂量和随后的52周随访期。 |
财务亮点
2023年第二季度财务业绩
截至2022年12月31日的季度收入为14,000美元，而截至2021年12月31日的季度收入为25,000美元。
截至2022年12月31日的季度的运营费用为560万美元，而截至2021年12月31日的季度的运营费用为490万美元。该公司产生了380万美元的研究和开发费用，而截至2021年12月31日的可比季度为310万美元。研究和开发费用主要与OPMD项目有关。这六个月期间的同比增长反映了BB-301监管毒理学研究和平行分析方法开发、鉴定和验证项目的结论，以及GMP制造项目和自然历史研究的继续。截至2022年12月31日的季度，一般和行政费用为190万美元，而截至2021年12月31日的季度为170万美元。截至12月31日的三个月期间的同比增长与较高的奖金和法律费用有关，但部分被较低的上市和备案费用以及基于股票的薪酬所抵消。
截至2022年12月31日的季度运营亏损为560万美元，而截至2021年12月31日的季度亏损为480万美元。截至2022年12月31日的季度，股东应占净亏损为540万美元，或每股基本摊薄亏损0.20美元，而截至2021年12月31日的季度净亏损为480万美元，或每股基本摊薄亏损0.59美元。截至2022年12月31日，该公司拥有1050万美元的现金和现金等价物。
贝尼特克生物制药公司。
合并资产负债表
(单位：千，面值和股份除外)
| 2022年12月31日 | 6月30日， 2022 |
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| (未经审计) | ||||||||
| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 10,537 | $ | 4,062 | ||||
| 受限现金 |
14 | 14 | ||||||
| 贸易和其他应收款 |
68 | 3 | ||||||
| 预付资产和其他资产 |
356 | 741 | ||||||
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| 流动资产总额 |
10,975 | 4,820 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
139 | 222 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他资产 |
116 | 135 | ||||||
| 使用权 资产 |
650 | 771 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 11,905 | $ | 5,973 | ||||
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 贸易和其他应付款 |
$ | 1,830 | $ | 1,880 | ||||
| 应计员工福利 |
396 | 400 | ||||||
| 租赁负债，流动部分 |
263 | 252 | ||||||
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| 流动负债总额 |
2,489 | 2,532 | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
422 | 559 | ||||||
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| 总负债 |
2,911 | 3,091 | ||||||
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| 承付款和或有事项(附注11) |
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| 股东权益： |
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| 普通股，面值0.0001美元-授权发行160,000,000股；分别于2022年12月31日和2022年6月30日发行和发行27,981,161股和8,171,690股 |
3 | 1 | ||||||
| 额外实收资本 |
168,720 | 152,453 | ||||||
| 累计赤字 |
(158,831 | ) | (148,327 | ) | ||||
| 累计其他综合损失 |
(898 | ) | (1,245 | ) | ||||
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| 股东权益总额 |
8,994 | 2,882 | ||||||
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| 总负债和股东权益 |
$ | 11,905 | $ | 5,973 | ||||
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附注是这些综合财务报表的组成部分。
贝尼特克生物制药公司。
合并经营报表和全面亏损
(未经审计)
(除 每股和每股金额外，以千为单位)
| 截至三个月 | 截至六个月 | |||||||||||||||
| 十二月三十一日， | 十二月三十一日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： |
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| 来自客户的许可收入 |
$ | 14 | $ | 25 | $ | 14 | $ | 25 | ||||||||
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| 总收入 |
14 | 25 | 14 | 25 | ||||||||||||
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| 运营费用 |
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| 研发 |
3,761 | 3,146 | 6,421 | 5,926 | ||||||||||||
| 一般性和管理性 |
1,863 | 1,714 | 3,783 | 3,756 | ||||||||||||
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| 总运营费用 |
5,624 | 4,860 | 10,204 | 9,682 | ||||||||||||
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| 运营亏损 |
(5,610 | ) | (4,835 | ) | (10,190 | ) | (9,657 | ) | ||||||||
| 其他收入(亏损)： |
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| 外币交易损益 |
161 | 48 | (346 | ) | (193 | ) | ||||||||||
| 利息支出，净额 |
(9 | ) | (11 | ) | (18 | ) | (12 | ) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
50 | — | 50 | — | ||||||||||||
| 投资未实现亏损 |
(3 | ) | (23 | ) | — | (5 | ) | |||||||||
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| 其他收入(亏损)合计，净额 |
199 | 14 | (314 | ) | (210 | ) | ||||||||||
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| 净亏损 |
$ | (5,411 | ) | $ | (4,821 | ) | $ | (10,504 | ) | $ | (9,867 | ) | ||||
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| 其他全面收入： |
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| 未实现外币折算(亏损)收益 |
(160 | ) | (57 | ) | 347 | 182 | ||||||||||
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| 其他综合(亏损)收入合计 |
(160 | ) | (57 | ) | 347 | 182 | ||||||||||
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| 全面损失总额 |
$ | (5,571 | ) | $ | (4,878 | ) | $ | (10,157 | ) | $ | (9,685 | ) | ||||
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| 净亏损 |
$ | (5,411 | ) | $ | (4,821 | ) | $ | (10,504 | ) | $ | (9,867 | ) | ||||
| 每股净亏损： |
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| 巴斯德和稀释 |
$ | (0.20 | ) | $ | (0.59 | ) | $ | (0.55 | ) | $ | (1.21 | ) | ||||
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| 加权平均流通股数量：基本和稀释 |
27,561,766 | 8,171,690 | 19,208,738 | 8,171,690 | ||||||||||||
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附注是这些合并财务报表的组成部分。
关于Benitec Biophma Inc.
Benitec Biophma Inc.(Benitec或The Company)是一家开发阶段的生物技术公司，专注于推进新型基因药物的发展，总部设在加利福尼亚州海沃德。这个专利平台被称为DNA定向RNA干扰，或ddRNAi，它将RNA干扰或RNAi与基因治疗相结合，创造出有助于在单一给药后持续沉默致病基因的药物 。该公司正在开发基于ddRNAi的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病，包括眼咽肌营养不良症(OPMD)。有关该公司的全面概述，请访问Benitec的网站：www.benitec.com。
前瞻性陈述
除本文陈述的历史信息外，本新闻稿中陈述的事项包括前瞻性陈述，包括有关Benitec开发和商业化其候选产品的计划、启动和完成临床前和临床试验的时间、患者招募和临床试验剂量的时间、预期的监管申报时间、ddRNAi和Benitec的候选产品的临床效用和潜在属性及好处、未来可能的对外许可和合作、知识产权状况和获得更多融资来源的能力，以及其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，受可能导致实际结果大不相同的风险和不确定因素的影响，包括意外的发展和与以下方面相关的风险：意想不到的延误；进一步的研发和临床试验的结果可能不成功或不足以达到适用的监管标准或保证继续开发；在临床试验中招募足够数量的受试者的能力；FDA和其他政府当局的决定；公司保护和强制执行其专利和其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴和其他第三方的关系的依赖；公司产品和公司合作伙伴的产品的有效性或安全性；市场对公司产品和公司合作伙伴产品的接受度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；大于预期的费用；与诉讼或战略活动有关的费用；公司通过增加收入和获得额外融资来满足资本需求的能力；考虑到市场状况和其他因素，包括我们的资本结构；我们继续经营的能力；公司期望其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；当前新冠肺炎大流行的影响，这种疾病是由SARS-CoV-2可能对公司业务以及临床前和未来临床试验产生不利影响的病毒；当地、地区、国家和国际经济状况和事件的影响；以及公司在提交给美国证券交易委员会的报告中不时详述的其他风险。公司没有任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。
投资者关系联系人：
威廉·温德姆
索尔伯里战略传播副总裁
电话：646-378-2946
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