blue-20210930
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4217：美元Utr：SQFT



美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
__________________________________________________________________
表格10-Q
__________________________________________________________________
(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2021年9月30日
或
☐
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
的过渡期                    至                    
委托文件编号：001-35966
__________________________________________________________________
蓝鸟生物股份有限公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
__________________________________________________________________
特拉华州13-3680878
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)		(美国国税局雇主
识别号码)
宾尼街60号
剑桥,马萨诸塞州02142
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(339) 499-9300
(注册人的电话号码，包括区号)
__________________________________________________________________
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元蓝色纳斯达克股市有限责任公司

用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。是  ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是  ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器☒加速文件管理器☐
非加速文件服务器☐规模较小的报告公司☐
新兴成长型公司☐
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是☒
截至2021年11月1日，有70,107,263注册人的普通股，每股面值0.01美元，已发行。


目录表
这份Form 10-Q季度报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及一些假设，如果这些假设从未实现或被证明是错误的，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。除本季度报告10-Q表中包含的有关历史事实的陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将会”或这些词语的否定或其他类似术语来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们临床前和临床研究的启动、时间、进展和结果，以及我们的研究和开发计划；
•我们推动候选产品进入并成功完成临床研究的能力；
•我们有能力提升我们的病毒载体和药物产品制造能力，并确保我们的病毒载体和药物产品的充足供应；
•我们的betibelogene autemcel(Beti-cel)、elvaldogene autemcel(eli-cel)和LentiGlobin for SCD的监管申请和批准的时间或可能性；
•在获得上市批准后，用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的商业化时机或成功；
•如果获得上市批准，我们有能力为SCD获得足够的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的定价和报销；
•执行我们的业务模式、业务战略计划、候选产品和技术；
•我们能够为我们潜在的产品和技术建立和维护的知识产权保护范围；
•对我们的支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计；
•战略协作协议的潜在好处以及我们达成战略安排的能力；
•我们维护和建立协作和许可的能力；
•与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展；
•新冠肺炎大流行的影响；
•影响、成本和收益，包括270 Bio，Inc.剥离的税收待遇；以及
•其他风险和不确定性，包括第二部分第1A项所列风险和不确定性。风险因素。
本季度报告中的10-Q表格中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件或我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能会导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。除其他外，可能导致实际结果与当前预期大不相同的因素包括第二部分第1A项下所列的因素。风险因素和本季度报告10-Q表中的其他部分。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
这份Form 10-Q季度报告还包含关于我们的行业、我们的业务和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括关于这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件或情况可能与该信息中反映的事件和情况大不相同。除非另有明确说明，否则我们从报告、研究调查、研究和由市场研究公司和其他第三方准备的类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源获得这些行业、商业、市场和其他数据。

目录表
与我们的业务相关的重大风险和其他风险摘要
以下是我们的业务、运营和普通股投资面临的重大风险的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。我们目前不知道或我们目前认为不太重要的风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可在下面的“风险因素”标题下找到，在就我们的普通股作出投资决定之前，应仔细考虑本季度报告中的10-Q表格中的其他信息。

•作为一家商业公司，我们的经验有限，在获得市场批准后，针对SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的营销和销售可能不会成功或不如预期成功。
•Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin治疗SCD的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。在欧盟批准Beti-cel上市后，我们没有与付款人就我们在欧洲优先市场的可接受报销价格达成协议，因此，我们正专注于我们在美国市场的严重遗传病业务。如果我们在市场批准后未能在美国获得足够的SCD Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin定价或报销批准，如果获得批准，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
•如果我们潜在产品的市场机会比我们认为的要小，如果我们不能成功识别患者并获得显著的市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
•我们的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的SCD依赖于复杂的供应链。我们的慢病毒载体和药物产品的制造和交付给我们带来了巨大的挑战，如果获得上市批准，我们可能无法在质量、数量、地点或时间上生产我们的慢病毒载体和药物产品，以支持我们的临床计划或商业化。此外，我们可能会遇到与支持商业化所需的合格治疗中心接触或协调的挑战。
•我们无法预测何时或是否会获得将我们的候选产品商业化的营销批准，而我们最终获得的任何营销批准可能比我们预期的更狭隘。
•插入致癌是使用可以整合到基因组中的病毒载体进行基因治疗的风险，我们对ELI-CEL的临床研究目前处于临床搁置状态，因为可能通过Lenti-D慢病毒载体插入而被诊断为骨髓增生异常综合征。我们不能保证何时解除临床扣押，如果有的话。这些插入致癌事件可能需要我们停止或推迟我们的候选产品(如Eli-cel)的进一步临床开发，或者在上市批准后暂停或停止商业化，我们候选产品的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
•我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进、更安全或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们在获得上市批准后成功将Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin用于SCD的能力产生不利影响。如果我们的竞争对手获得了监管机构认定构成相同药物并与我们的潜在产品具有相同适应症的产品的孤立药物排他性，我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用监管机构的批准。
•我们在确定或发现其他候选产品的努力可能不会成功。
•自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。
•有时，我们需要筹集额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能提供。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，我们可能会被迫推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他业务。
•我们的业务可能会受到持续的新冠肺炎疫情的实质性和不利影响。新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们以及我们所依赖的第三方业务的各个方面产生影响。新冠肺炎疫情对我们业务的影响程度将在一定程度上取决于未来的事态发展，这些事态发展具有不确定性和不可预测性。
•将我们的业务和业务分离为两家独立的上市公司受到各种风险和不确定因素的影响，可能无法按照目前考虑的条款或时间表完成，而且将

目录表
涉及大量的时间、精力和费用，这可能会损害我们的业务、运营结果和财务状况。

目录表
蓝鸟生物股份有限公司
目录表
页面
第一部分财务信息
2
第1项。
财务报表(未经审计)
2
截至2021年9月30日和2020年12月31日的简明综合资产负债表
2
截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面亏损
3
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明合并报表
4
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月简明现金流量表
6
简明合并财务报表附注(未经审计)
7
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
27
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
37
第四项。
控制和程序
38
第二部分：其他信息
39
第1项。
法律诉讼
39
第1A项。
风险因素
39
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
68
第三项。
高级证券违约
68
第四项。
煤矿安全信息披露
68
第五项。
其他信息
68
第六项。
陈列品
68
签名
72
认证


目录表
第一部分财务信息
项目1.财务报表
蓝鸟生物股份有限公司
简明综合资产负债表
(未经审计)
(以千为单位，面值除外)
自.起
9月30日，
2021
自.起
十二月三十一日，
2020
资产
流动资产：
现金和现金等价物$402,461 $317,705 
有价证券375,140 833,546 
预付费用30,712 37,472 
应收账款和其他流动资产23,246 16,116 
库存766 10,698 
流动资产总额832,325 1,215,537 
有价证券193,129 122,891 
财产、厂房和设备、净值45,745 162,831 
无形资产，净额11,009 10,041 
商誉12,056 13,128 
经营性租赁使用权资产174,435 184,019 
受限现金和其他非流动资产70,945 72,805 
总资产$1,339,644 $1,781,252 
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款$21,668 $21,602 
应计费用和其他流动负债203,790 145,406 
经营租赁负债，本期部分29,441 25,024 
递延收入，本期部分2,530 2,320 
协作研究进展，当前部分9,130 9,236 
流动负债总额266,559 203,588 
递延收入，扣除当期部分25,761 25,762 
协作研究进展，当前部分的净额16,767 21,581 
经营租赁负债，扣除当期部分152,126 167,997 
其他非流动负债7,904 7,268 
总负债469,117 426,196 
承付款和或有事项(注9)
股东权益：
优先股，$0.01面值，5,000授权股份；0于2021年9月30日及2020年12月31日发行及发行的股份
— — 
普通股，$0.01面值，125,000授权股份；70,097和66,432分别于2021年9月30日及2020年12月31日发行及发行的股份
701 665 
额外实收资本4,440,605 4,260,443 
累计其他综合损失(5,906)(5,505)
累计赤字(3,564,873)(2,900,547)
股东权益总额870,527 1,355,056 
总负债和股东权益$1,339,644 $1,781,252 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
2
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
简明合并经营报表和全面亏损
(未经审计)
(单位为千，每股数据除外)
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2021202020212020
收入：
服务收入$6,312 $13,352 $17,544 $108,542 
协作安排收入14,831 2,422 18,020 114,398 
特许权使用费和其他收入1,534 3,499 7,379 17,086 
总收入
22,677 19,273 42,943 240,026 
运营费用：
研发
131,427 140,431 429,614 450,862 
销售、一般和行政68,277 68,046 229,708 209,922 
协作损失份额
— — 10,071 — 
特许权使用费和其他收入的成本19,704 1,318 37,286 3,897 
重组费用20,175 — 24,800 — 
或有对价的公允价值变动
48 (828)464 (5,591)
总运营费用
239,631 208,967 731,943 659,090 
运营亏损
(216,954)(189,694)(689,000)(419,064)
利息收入，净额
319 1,964 1,468 10,258 
其他收入(费用)，净额(294)(6,686)23,375 (9,582)
所得税前亏损
(216,929)(194,416)(664,157)(418,388)
所得税优惠(费用)113 (329)(169)(433)
净亏损
$(216,816)$(194,745)$(664,326)$(418,821)
每股净亏损-基本和稀释后：
$(3.16)$(2.94)$(9.81)$(6.89)
加权-用于计算每股净亏损的普通股平均数-基本和摊薄：
68,621 66,251 67,701 60,762 
其他全面亏损：
其他综合亏损，扣除税收优惠(费用)净额$000万及$0.1截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月分别为百万美元和000万截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月。
(129)(1,823)(401)(2,330)
其他综合损失合计(129)(1,823)(401)(2,330)
综合损失
$(216,945)$(196,568)$(664,727)$(421,151)
见未经审计的简明合并财务报表附注。
3
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
股东权益简明合并报表
(未经审计)
(单位：千)
普通股
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
总计
股东的
股权
股票
金额
2020年12月31日的余额66,432 $665 $4,260,443 $(5,505)$(2,900,547)$1,355,056 
有限制股份单位的归属
294 3 (3)— — — 
股票期权的行使
207 2 1,217 — — 1,219 
根据ESPP购买普通股
67 1 1,706 — — 1,707 
基于股票的薪酬
— — 36,090 — — 36,090 
发行非限制性股票奖励以了结
应计雇员薪酬		422 4 12,009 — — 12,013 
其他综合收益— — — 56 — 56 
净亏损
— — — — (205,808)(205,808)
2021年3月31日的余额67,422 $675 $4,311,462 $(5,449)$(3,106,355)$1,200,333 
有限制股份单位的归属
127 1 (1)— — — 
股票期权的行使
2 — 36 — — 36 
基于股票的薪酬
— — 26,222 — — 26,222 
其他综合损失— — — (328)— (328)
净亏损
— — — — (241,702)(241,702)
2021年6月30日的余额67,551 676 4,337,719 (5,777)(3,348,057)984,561 
有限制股份单位的归属
80 1 (1)— — — 
股票期权的行使
10 — 233 — — 233 
根据ESPP购买普通股
53 1 874 — — 875 
为私募股权发行普通股
放置		2,273 22 37,477 — — 37,499 
发行预先出资认股权证— — 37,477 — — 37,477 
发行非限制性股票奖励以了结
应计雇员薪酬		130 1 2,474 — — 2,475 
基于股票的薪酬
— — 24,352 — — 24,352 
其他综合损失— — — (129)— (129)
净亏损
— — — — (216,816)(216,816)
2021年9月30日的余额70,097$701 $4,440,605 $(5,906)$(3,564,873)$870,527 














4
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
股东权益简明合并报表--(续)
(未经审计)
(单位：千)
普通股
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
总计
股东的
股权
股票金额
2019年12月31日的余额55,368 $554 $3,568,184 $(1,893)$(2,281,852)$1,284,993 
有限制股份单位的归属
204 2 (2)— — — 
股票期权的行使
20 — 750 — — 750 
根据ESPP购买普通股
28 — 1,872 — — 1,872 
基于股票的薪酬
— — 36,335 — — 36,335 
其他综合损失— — — (906)— (906)
净亏损
— — — — (202,611)(202,611)
2020年3月31日的余额55,620 $556 $3,607,139 $(2,799)$(2,484,463)$1,120,433 
公开发行普通股，
扣除发行成本净额为#美元33,465
10,455 105 541,431 — — 541,536 
有限制股份单位的归属
114 1 (1)— — — 
股票期权的行使
7 — 347 — — 347 
基于股票的薪酬
— — 40,781 — — 40,781 
其他综合收益— — — 399 — 399 
净亏损
— — — — (21,465)(21,465)
2020年6月30日的余额66,196 $662 $4,189,697 $(2,400)$(2,505,928)$1,682,031 
有限制股份单位的归属
62 1 (1)— — — 
股票期权的行使
28 — 249 — — 249 
根据ESPP购买普通股53 — 1,902 — — 1,902 
基于股票的薪酬— — 35,407 — — 35,407 
其他综合损失— — — (1,823)— (1,823)
净亏损
— — — — (194,745)(194,745)
2020年9月30日的余额66,339 $663 $4,227,254 $(4,223)$(2,700,673)$1,523,021 
5
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
现金流量表简明合并报表
(未经审计)
(单位：千)
截至以下日期的九个月
9月30日，
20212020
经营活动的现金流：
净亏损$(664,326)$(418,821)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
或有对价的公允价值变动464 (5,591)
折旧及摊销17,335 14,378 
基于股票的薪酬费用101,829 123,640 
权益证券(收益)损失(28,765)9,068 
超额库存准备29,712 — 
其他非现金项目13,358 (1,538)
经营性资产和负债变动情况：
预付费用和其他资产3,287 (2,534)
库存(19,007)(9,382)
经营性租赁使用权资产22,630 16,345 
应付帐款2,004 (15,420)
应计费用和其他负债54,774 (13,056)
经营租赁负债(24,499)(14,603)
递延收入210 8,558 
协作研究进展(4,920)(6,202)
用于经营活动的现金净额(495,914)(315,158)
投资活动产生的现金流：
购置房产、厂房和设备(12,944)(21,098)
购买有价证券(421,416)(964,428)
有价证券到期日收益802,367 722,487 
出售有价证券所得收益31,318 29,878 
出售北卡罗来纳州达勒姆制造厂的收益110,300 — 
购买无形资产(8,000)— 
投资活动提供(用于)的现金净额501,625 (233,161)
融资活动的现金流：
公开发行普通股所得收益，扣除发行成本— 541,536 
发行普通股及认股权证所得款项74,982 — 
行使股票期权和ESPP缴款所得收益5,078 3,747 
融资活动提供的现金净额80,060 545,283 
现金、现金等价物和限制性现金增加85,771 (3,036)
期初现金、现金等价物和限制性现金373,728 381,709 
期末现金、现金等价物和限制性现金$459,499 $378,673 
现金、现金等价物和限制性现金的对账：
现金和现金等价物$402,461 $324,164 
应收账款和其他流动资产中包括的受限现金$2,530 $— 
纳入受限现金和其他非流动资产的受限现金$54,508 $54,509 
现金总额、现金等价物和限制性现金$459,499 $378,673 
投资和融资活动的补充现金流量披露：
应付账款和应计费用中包括的财产、厂房和设备的购置$732 $1,686 
以经营性租赁负债换取的使用权资产$22,049 $18,909 
因租赁重估而减少使用权资产和相关租赁负债$(9,004)$— 
发行非限制性股票奖励以解决应计员工薪酬$14,488 $— 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
6
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1. 业务描述
蓝鸟生物公司(“公司”或“蓝鸟”)于1992年4月16日在特拉华州注册成立，总部设在马萨诸塞州剑桥市。该公司是一家生物技术公司，致力于研究、开发和商业化具有潜在变革性的严重遗传病基因疗法。自成立以来，该公司将其几乎所有的资源都投入到与其候选产品有关的研究和开发工作中，包括制造候选产品、对候选产品进行临床研究、进行临床前研究以确定新的候选产品并为这些业务提供销售、一般和行政支持，包括在欧洲的商业活动以及在美国的商业准备活动。
2021年11月，该公司完成了将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二独立的上市公司，蓝鸟生物公司和270生物公司，该公司是特拉华州的一家公司，在分离之前是该公司的全资子公司。蓝鸟生物公司打算保留其严重遗传病项目，重点放在美国市场。该公司在严重遗传性疾病方面的计划包括输血依赖型β-地中海贫血、镰状细胞病和脑肾上腺脑白质营养不良。该公司还预计将重点投资于研究和开发工作，以优化我们现有的计划以及严重遗传病的流水线计划。270 Bio公司预计将专注于该公司以前的肿瘤学计划，包括根据该公司与百时美施贵宝(“百时美施贵宝”)的合作安排，针对多发性骨髓瘤的抗BCMA CAR T计划。请参阅附注10，协作安排和战略伙伴关系，以进一步讨论公司与BMS的合作。截至2021年9月30日的业绩反映了公司和270 BIO在分离生效之前的综合业绩，其中包含的前瞻性陈述与公司的严重遗传病业务有关，除非另有说明。
根据会计准则编撰(“ASC”)205-40，持续经营的企业于综合财务报表发出之日起一年内，本公司评估是否有整体考虑的情况及事件令人对其作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。该公司自成立以来一直亏损，到目前为止，其运营资金主要通过出售股权证券来筹集，其次是通过合作协议和政府机构和慈善基金会的赠款。截至2021年9月30日，该公司的累计亏损为$3.56十亿美元。截至2021年9月30日止九个月内，本公司录得亏损$664.3百万美元，并使用了$495.9运营中的百万现金。该公司预计未来几年将继续产生运营亏损和负运营现金流，并将需要额外资金通过盈利来支持其计划中的运营活动。向盈利的过渡取决于用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的成功开发、批准和商业化，以及实现足以支持其成本结构的收入水平。
截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券970.7百万美元。分居后，该公司用大约$270资助了BIO441.5100万美元，这减少了截至分离之日公司的可用现金金额。该公司预计其现金、现金等价物和有价证券，在资金达到270 BIO之后，将足以在这些财务报表发布之日起至少未来12个月内为目前计划中的业务提供资金。该公司预计将减少2022年的开支，包括通过将公司总部迁至马萨诸塞州萨默维尔的Assembly Row以及有序地结束欧洲业务而预计的节省。加上其他预期的现金流入，包括在美国监管机构预计批准Beti-cel和Eli-cel的BLAS的情况下可能发行的优先审查凭证的销售，以及通过公共或私人股本或债务融资寻求更多现金资源，预计将进一步加强公司的财务状况。管理层对其为目前计划的业务提供资金的能力的期望是基于受风险和不确定因素影响的估计。如果实际结果与管理层的估计不同，公司可能需要比预期更早地通过战略或融资机会寻求额外的现金资源。然而，不能保证这些战略或融资机会中的任何一个都会以有利的条件执行或执行，其中一些可能会稀释现有股东的权益。如果公司不能及时获得额外的现金资源，它可能会被迫大幅缩减、推迟或停止其一个或多个计划中的研发计划，或者无法在获得上市批准后扩大其业务或将产品商业化。
7
目录表
2. 列报基础、合并原则和重大会计政策
陈述的基础
随附的简明综合财务报表未经审核，并已由本公司按照财务会计准则委员会(“FASB”)的会计准则编纂(“ASC”)及会计准则更新(“ASU”)所载的美国公认会计原则(“GAAP”)编制。通常包括在公司年度财务报表中的某些信息和脚注披露已被精简或遗漏。管理层认为，这些简明的综合财务报表反映了公平展示公司截至2021年9月30日和2020年9月30日的中期财务状况和经营结果所需的所有正常经常性调整。
临时期间的业务结果不一定表明预计全年的业务结果。这些简明综合财务报表应与截至2020年12月31日及截至12月31日年度的经审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2021年2月23日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告中。
上一年简明综合财务报表中的存货已重新分类，以符合简明综合资产负债表和简明综合现金流量表的当前列报方式。然而，上一年简明合并财务报表的小计并未因此受到影响。
报告的金额是以千为单位计算的。因此，由于四舍五入的原因，某些合计可能不是总和。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目，其中包括于2021年11月4日成为独立上市公司的270 BIO。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。本说明中对适用指南的任何引用均指公认会计原则。公司在以下方面查看其运营和管理业务一运营部门。
重大会计政策
在编制截至2021年9月30日的三个月和九个月的这些简明综合财务报表时使用的重要会计政策与本公司2020年年报Form 10-K中包含的综合财务报表附注2中讨论的会计政策一致，但以下紧随其后和“最近的会计声明--最近采用的”一节。
协作安排收入
本公司分析其协作安排以评估它们是否在ASC 808的范围内，协作安排(“ASC 808”)，其中包括确定此类安排是否涉及缔约方开展的联合经营活动，这些缔约方既是活动的积极参与者，又面临重大风险和报酬，具体取决于此类活动的商业成功与否。这项评估是在安排的整个生命周期内根据安排各方责任的变化进行的。对于包含多个元素的ASC 808范围内的协作安排，公司首先确定协作的哪些元素被认为在ASC 808的范围内，以及哪些元素更能反映供应商-客户关系并因此在ASC 606的范围内，与客户签订合同的收入(“主题606”或“ASC 606”)对于根据ASC 808说明的协作安排的元素，通常通过类比主题606来一致地确定和应用适当的识别方法。
在本公司不将其合作者视为其客户的安排中，向其合作者支付的款项和从其合作者支付的款项根据付款的性质在简明综合经营报表中列报，如下表所概述并进一步说明。
8
目录表
付款性质运营说明书演示文稿
公司与产品商业化有关的利润份额协作安排收入
公司应承担的与产品商业化有关的损失协作损失份额
公司研发费用净额报销协作安排收入
净报销合作者的研发费用研发费用
如果协作者是产品销售的主体，则本公司确认其在基础销售发生期间的任何利润或亏损中的份额，即产品销售净额减去商品销售成本和分摊的商业及其他费用。本公司还确认其在合作者产生研究和开发活动期间所产生的成本份额。
特许权使用费和其他收入
在截至2021年9月30日的9个月内，公司确认了一笔与在欧盟销售Beti-cel(市场名称为ZYNTEGLO)有关的无形产品收入和相关销售商品成本，这些收入分别计入特许权使用费和其他收入以及特许权使用费和其他收入成本。
库存
在先到期先出(FEFO)方法下，存货按成本或可变现净值中较低者列报。鉴于人类基因治疗产品是一种新的疗法类别，在获得监管机构对该产品的批准之前，未来的经济利益是不可能的，本公司仅在监管机构批准后才考虑将库存资本化。在监管机构批准不符合资本化条件的投放前库存之前发生的制造成本和临床制造成本在公司的简明综合经营报表中计入研发费用和发生的全面损失。此外，最初符合资本化条件但最终可能用于临床药物产品生产的库存，在指定用于临床药物产品生产时，作为研究和开发费用支出。
库存包括公司拥有的细胞库、质粒、慢病毒载体、来自第三方供应商并用于制造过程的其他材料和化合物，以及为治疗特定患者而生产的药物产品。
管理层定期审查库存是否过剩或过时，考虑到与手头数量相比的销售预测、确定的采购承诺以及手头库存的剩余保质期等因素。本公司将其过时或因其他原因无法出售的存货减记至首次确认减值期间的估计可变现净值。任何此类调整均作为销售货物成本的组成部分计入公司简明综合经营报表的特许权使用费成本和其他收入内。
普通股认股权证
公司的普通股认股权证是根据ASC 480进行评估的，区分负债与股权("ASC 480"), and ASC 815, 衍生工具和套期保值(“ASC 815”)。管理层将其独立认股权证分类为：(I)如果认股权证条款允许以现金结算认股权证，则为负债；或(Ii)如果认股权证条款仅允许以普通股股份结算，则归类为股权。
预算的使用
按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。实际结果可能与这些估计大相径庭。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施时，以及在制定编制这些财务报表时使用的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层必须在这一过程中做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括：预期的业务和运营变化、与编制估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否预期能代表未来趋势。估算过程通常可能会对最终的未来结果产生一系列潜在的合理估算，管理层必须选择一个在该合理估算范围内的数额。这一过程可能会导致实际结果与
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目录表
编制财务报表。估计用于以下领域，其中包括：未来未贴现现金流量和随后的公允价值估计，用于评估包括商誉和无形资产在内的长期资产的潜在和任何减值，以及对使用权资产和租赁负债、或有对价、基于股票的补偿费用、应计费用、收入确认、所得税、库存资本化、超额库存分析，以及对公司从这些财务报表发布之日起至少未来12个月为其运营提供资金的能力的评估。
最近的会计声明
最近采用的
ASU第2019-12号，所得税(专题740)：简化所得税会计
2019年12月，FASB发布了ASU 2019-12，所得税(话题740)：简化所得税会计(“ASU 2019-12”)，其目的是简化所得税的会计处理。ASU 2019-12删除了主题740中一般原则的某些例外情况，并澄清和修改了现有指南，以改进一致性应用。新标准于2021年1月1日起生效。采用ASU 2019-12对本公司的财务状况或采用后的经营结果并无重大影响。
ASU第2020-06号，债务--可转换债务和其他选择(分主题470-20)和衍生工具和套期保值--实体自有股权合同(分主题815-40)：实体自有股权中可转换工具和合同的会计
2020年8月，FASB发布了ASU 2020-06，债务--可转换债务和其他期权(分专题470-20)和衍生工具和套期保值--实体自有权益的合同(分专题815-40)：实体自有权益的可转换工具和合同的会计(“ASU 2020-06”)。ASU 2020-06简化了对某些具有负债和权益特征的金融工具应用美国公认会计准则的复杂性。更具体地说，修正案侧重于对实体自有股权合同的可转换工具和衍生工具范围例外的指导。该公司很早就采用了新标准，自2021年1月1日起生效。采用ASU 2020-06对公司的财务状况或采用后的经营结果没有影响。
ASU第2020-08号，对小题310-20的编撰改进，应收款--不可退还的费用和其他费用
2020年10月，FASB发布了ASU 2020-08，对小主题310-20“应收款--不可退还的费用和其他费用”的编纂改进(“ASU 2020-08”)为进一步澄清和更新ASU 2017-08中先前发布的指南，应收账款--不可退还的费用和其他成本(分主题310-20：购买的可赎回债务证券的溢价摊销)(“亚利桑那州立大学2017-08”)。ASU 2017-08缩短了以溢价购买的某些可赎回债务证券的摊销期限，要求溢价摊销至最早的赎回日期。ASU 2020-08要求，在每个报告期内，如果个别可赎回债务证券的摊销成本超过发行人在下一个赎回日期应偿还的金额，则超出的溢价应摊销至下一个赎回日期。新标准于2021年1月1日起生效。采用ASU 2020-08对本公司的财务状况或采用后的经营结果没有重大影响。
ASU第2020-10号，编撰改进
2020年10月，FASB发布了ASU 2020-10，编撰方面的改进(“ASU 2020-10”)。本ASU中的修订是为了澄清ASC、纠正指南的意外应用或对ASC进行微小改进而做出的更改，这些改进预计不会对当前的会计实践产生重大影响，也不会对大多数实体造成重大行政成本。这一新标准从2021年1月1日起生效。ASU 2020-10的采用并未对公司的财务状况或采用后的经营结果产生实质性影响。
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目录表
3. 有价证券
下表汇总了2021年9月30日和2020年12月31日持有的有价证券(单位：千)：
描述
摊销
成本/成本
未实现
利得
未实现
损失
公平
价值
2021年9月30日
美国政府机构证券和国债
$312,483 $67 $(58)$312,492 
公司债券
111,616 7 (35)111,588 
商业票据
141,089 — — 141,089 
股权证券
4,305 —(1,205)3,100 
总计
$569,493 $74 $(1,298)$568,269 
2020年12月31日
美国政府机构证券和国债$675,043 $302 $(74)$675,271 
公司债券
197,171 432 (40)197,563 
商业票据
77,949 1 — 77,950 
股权证券
20,017 — (14,364)5,653 
总计
$970,180 $735 $(14,478)$956,437 
不是截至2021年9月30日或2020年12月31日持有的可供出售债务证券的剩余到期日超过5年。
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目录表
4. 公允价值计量
下表列出了公司截至2021年9月30日和2020年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债(单位：千)：
描述
总计
引用
价格中的
主动型
市场
(1级)
意义重大
其他
可观察到的
输入
(2级)
意义重大
看不见
输入
(3级)
2021年9月30日
资产：
现金和现金等价物$402,461 $377,462 $24,999 $— 
有价证券：
美国政府机构证券和国债312,492 — 312,492 — 
公司债券111,588 — 111,588 — 
商业票据141,089 — 141,089 — 
股权证券3,100 3,100 — — 
总计$970,730 $380,562 $590,168 $— 
负债：
或有对价$1,973 $— $— $1,973 
总计$1,973 $— $— $1,973 
2020年12月31日
资产：
现金和现金等价物$317,705 $317,705 $— $— 
有价证券：
美国政府机构证券和国债675,271 — 675,271 — 
公司债券197,563 — 197,563 — 
商业票据77,950 — 77,950 — 
股权证券5,653 5,653 — — 
总计$1,274,142 $323,358 $950,784 $— 
负债：
或有对价$1,509 $— $— $1,509 
总计$1,509 $— $— $1,509 
现金和现金等价物
本公司将自购买之日起最初最终到期日为90天或以下的所有高流动性证券视为现金等价物。截至2021年9月30日，现金和现金等价物包括现金基金、货币市场账户、美国政府机构证券和国债以及商业票据。截至2020年12月31日，现金和现金等价物包括现金和货币市场账户中的资金。
有价证券
在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常由美国政府机构证券和国债、公司债券和商业票据组成。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。这些定价来源使用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些输入包括基于相同或类似证券的实时交易数据的市场定价、发行人信用利差、基准收益率和其他可观察的输入。本公司通过了解所使用的模型、从其他定价来源获得市场价值以及在某些情况下分析定价数据来验证其第三方定价来源提供的价格。
可供出售债务证券的摊余成本根据溢价摊销和折价增加调整至下一次溢价赎回日或贴现到期日。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司累计其他综合亏损中的余额包括与公司可供出售债务相关的活动
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目录表
证券。有几个不是在截至2021年或2020年9月30日的三个月和九个月内，在出售或到期可供出售的债务证券时确认的重大已实现收益或亏损。
该公司可供出售债务证券的应计利息总额为#美元。1.2百万美元和美元3.1分别截至2021年9月30日和2020年12月31日。不是应计应收利息在截至2021年9月30日或2020年9月30日的三个月和九个月内被注销。
下表汇总了连续未实现亏损头寸小于或大于12个月、且在2021年9月30日和2020年12月31日尚未记录信贷损失准备的可供出售债务证券(单位：千)：
少于12个月12个月或更长时间总计
描述公允价值未实现亏损公允价值未实现亏损公允价值未实现亏损
2021年9月30日
美国政府机构证券
和国库券		$124,322 $(58)$— $— $124,322 $(58)
公司债券74,279 (31)11,377 (4)85,656 (35)
总计$198,601 $(89)$11,377 $(4)$209,978 $(93)
2020年12月31日
美国政府机构证券
和国库券		$211,384 $(74)$— $— $211,384 $(74)
公司债券76,598 (40)1,205 — 77,803 (40)
总计$287,982 $(114)$1,205 $— $289,187 $(114)
本公司认定，截至2021年9月30日止九个月内，上述投资的信用风险并无重大变化。因此，信贷损失准备金没有得到确认。截至2021年9月30日，本公司不打算出售此类证券，而且本公司不太可能被要求在收回其摊销成本基础之前出售这些证券。
该公司持有股权证券，总公允价值为#美元。3.1百万美元和美元5.7截至2021年9月30日和2020年12月31日，分别在其精简合并资产负债表上的短期有价证券内。2021年1月，该公司出售了部分股权证券，收益为#美元。31.3百万美元。在截至2021年9月30日及2020年9月30日的三个月内，公司录得收益$0.5百万美元和损失$5.8分别与其股权证券相关的100万欧元。在截至2021年9月30日及2020年9月30日的九个月内，公司录得收益$28.8百万美元和损失$9.1分别与其股权证券相关的100万欧元。与股权证券相关的损益计入其他收入(费用)、简明综合经营报表和全面亏损的净额。
或有对价
关于之前收购Precision Genome Engineering，Inc.(“Pregenen”)，公司可能需要支付未来的对价，这取决于特定开发、监管批准或基于销售的里程碑事件的实现情况。或有对价按公允价值计量，并基于市场上无法观察到的重大投入，这是公允价值层次中的第三级计量。或有代价的估值采用该公司认为将由市场参与者作出的假设。随着获得影响假设的额外数据，本公司对这些估计进行持续评估。与更新假设和估计相关的或有对价公允价值的未来变化在简明综合经营报表和全面亏损中确认。在没有新信息的情况下，公允价值的变化将反映贴现率的变化和时间的推移。或有对价计入简明综合资产负债表的应计开支及其他流动负债及其他非流动负债。在完成将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二独立、独立的上市公司于2021年11月，270家BIO承担了与上述或有对价相关的所有未来债务。
请参阅附注9，承诺和意外情况，以获取更多信息。
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目录表
5. 库存
库存由以下内容组成(以千为单位)：
截至2021年9月30日截至2020年12月31日
原料$— $8,967 
成品766 1,731 
库存$766 $10,698 
在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司记录了超额库存准备金#美元14.6百万美元和美元29.7分别计入特许权使用费成本及简明综合经营报表内的其他收入内。
6. 财产、厂房和设备、净值
财产、厂房和设备净额由以下部分组成(以千计)：
截至2021年9月30日截至2020年12月31日
土地
$— $1,210 
建房
— 15,745 
计算机设备和软件
5,699 6,950 
办公设备
6,686 7,665 
实验室设备
59,673 55,521 
租赁权改进
31,579 34,286 
在建工程
875 92,514 
财产、厂房和设备合计
104,512 213,891 
减去累计折旧和摊销
(58,767)(51,060)
财产、厂房和设备、净值
$45,745 $162,831 
北卡罗来纳州制造厂
2017年11月，公司收购了位于北卡罗来纳州达勒姆的一家制造工厂，用于未来生产用于公司基因疗法的慢病毒载体。2021年7月，该公司和National Resilience，Inc.(“Resilience”)宣布了一项战略制造合作，旨在加快细胞疗法的早期研究、开发和交付。与合作相关的协议于2021年9月签署。作为协议的一部分，Resilience收购了公司在达勒姆的制造设施，并保留了目前在现场雇用的所有员工。作为这笔交易的结果，公司出售了#美元。111.2净资产100万美元，主要包括建筑和实验室设备。请参阅附注10，协作安排和战略伙伴关系以供进一步讨论.
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目录表
7. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
截至2021年9月30日截至2020年12月31日
员工薪酬$95,505 $55,802 
制造成本21,809 22,571 
临床和合同研究组织成本19,017 23,766 
协作成本28,031 20,004 
财产、厂房和设备618 789 
许可费和里程碑费467 278 
专业费用2,549 1,541 
其他35,794 20,655 
应计费用和其他流动负债$203,790 $145,406 

应计员工补偿包括与公司有序地逐步结束其欧洲业务相关的遣散费。截至2021年9月30日，公司应计费用为$19.7与这些重组成本相关的100万美元。请参阅附注16，减少劳动力，以供进一步讨论。
8. 租契
该公司租用某些办公和实验室空间，主要位于马萨诸塞州的剑桥和华盛顿州的西雅图。此外，该公司还在美国和国际上的各种合同制造组织中签订了租约。除下文所述外，租赁义务与附注8所披露的租赁义务与本公司2020年年报Form 10-K所包含的综合财务报表相比并无重大变化。
宾利街60号租约
于二零二一年十月，本公司就宾利街60号租约订立转让及修订租赁协议同意书。该协议将该公司在租赁中的权益重新转让给270 Bio，Inc.，并免除了该公司维持$13.8原租约所需的百万抵押信用证。在2021年11月4日本公司与270 BIO完成分离之日之后，本公司将根据ASC 842重新评估本租约的会计处理。租契.
西雅图，华盛顿租赁
于2021年10月，本公司同意转让及修订其于华盛顿州西雅图的办公及实验室空间租赁协议，以及于2020年9月就部分空间签订的相关分租协议。该协议将公司在租赁和转租中的权益重新转让给270生物公司。作为转让的一部分，与扩大后的空间相关的转租协议也被转让给270生物公司。分离后，公司从其精简的综合资产负债表中删除了相关的使用权资产和负债。
嵌入的经营租约
2020年7月，公司与一家代工组织签订了产能预留协议。本公司的结论是，本协议包含一份嵌入运营租约，因为在协议期限内，该设施的受控环境房间被指定为本公司的专用空间，如果本公司通知其在指定时间段内不会使用该空间，则可选择转租该空间。根据协议的条款，该公司将被要求支付高达$5.4除所提供的任何服务的费用外，每年还需支付100万美元的维护费，并可终止本协议18个月‘通知。协议的期限是五年，并可选择扩展。本公司于2021年3月租赁开始时，记录了本次经营租赁的使用权资产和租赁负债，并在嵌入租赁的剩余期限内以直线方式确认租金支出。
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目录表
2016年11月，该公司与现有工厂的合同制造组织签订了一项协议，用于临床和商业生产公司的Beti-cel、用于SCD的LentiGlobin和Eli-cel药物产品。2021年9月，鉴于其在欧洲的业务计划有序结束，该公司重新评估了本租约的期限。因此，公司减少了使用权资产和相关租赁负债，以反映协议预期期限的缩短。
9. 承付款和或有事项
与企业合并相关的或有对价
2014年6月，该公司收购了Pregenen。该公司可能被要求最高可达$99.9在与Pregenen技术相关的某些商业里程碑实现后，向Pregenen的前股权持有人支付剩余的未来或有现金付款100万欧元。根据企业合并会计准则，或有对价负债须按公允价值在简明综合资产负债表上确认。估计或有对价的公允价值需要使用主要与成功实现某些临床和商业里程碑的概率、实现这些里程碑的预期时间以及贴现率相关的重大假设。使用不同的假设可能会导致对公允价值的估计有很大不同。在完成将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二独立的独立上市公司于2021年11月，270家BIO承担了与上述或有对价相关的所有未来义务。
其他供资承诺
公司可能有义务就与其协作和许可协议相关的特定产品的未来销售支付未来开发、监管和商业里程碑付款，以及支付版税。这些协议项下的付款一般在实现这些里程碑或销售业绩时到期并支付。当这些里程碑的实现或销售发生时，相应的金额将在公司的财务报表中确认。请参阅附注10，协作安排和战略伙伴关系，欲了解有关本公司合作协议的更多信息和附注11，特许权使用费和其他收入，了解有关本公司许可协议的更多信息。
此外，本公司是与合同研究机构和合同制造商签订的各种合同的缔约方，这些合同一般规定在通知后终止，终止时的确切金额将基于终止的时间和协议的条款。从附注9中披露的未来最低购买承诺到公司2020年年度报告Form 10-K中包含的综合财务报表，未来的最低购买承诺没有实质性变化。
虽然本公司并不知道有任何重大的法律程序，但本公司可能会成为在正常业务过程中出现的各种索赔和投诉的一方。本公司在正常业务过程中签订标准赔偿协议。根据协议，本公司对受补偿方(通常为本公司的业务合作伙伴)所遭受或发生的损失进行赔偿，使其不受损害，并同意赔偿受补偿方。这些赔偿协议的期限一般在协议签署后的任何时候永久有效。根据这些赔偿协议，公司未来可能被要求支付的最大潜在金额是无限的。管理层不相信任何此等索赔所导致的任何最终负债将对其经营业绩、财务状况或流动资金产生重大不利影响。然而，管理层不能对任何索赔的最终结果做出任何保证，这些索赔的解决可能对任何特定时期的经营业绩具有实质性影响。
在高级职员或董事应公司要求以特拉华州法律以及公司注册证书和公司细则允许的身份服务期间，公司还会因某些事件或事件向每位董事和高级职员提供赔偿。赔偿期的期限与董事或以该身份任职的人员的作为或不作为所引起的任何诉讼的期限相同。未来潜在赔偿的最高金额是不受限制的；然而，该公司目前持有董事和高级管理人员责任险。这种保险允许转移与公司风险敞口相关的风险，并可能使公司能够收回未来支付的任何金额的一部分。本公司认为，这些赔偿义务的公允价值是最低的。因此，它没有确认与这些债务有关的任何负债。
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目录表
10. 协作安排和战略伙伴关系
百时美施贵宝
2013年3月，公司与BMS签订合作协议。合作协议的细节和公司已经收到并有权收到的付款如下中进一步介绍了附注11，协作安排，包括在截至2020年12月31日的年度报告10-K表格中的公司综合财务报表。2021年第三季度，公司与BMS的合作协议条款没有变化。在完成将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二2021年11月，270家独立的上市公司与BMS达成了合作协议。
Ide-cel
根据该公司与BMS的合作协议，该公司将平分与美国IDE开发和商业化有关的利润和亏损。该公司在美国以外没有开发或商业化ide-cel的剩余财务权利。考虑到双方都是活动的积极参与者，而且双方都面临着重大风险和回报，这取决于活动的商业成功，本公司在ASC 808的范围内说明了其与美国BMS的合作安排努力。在美国，应确认的联合努力的协作活动的计算是按季度进行的，独立于以前的季度活动。这可能会导致收入和费用确认期间之间的波动，这取决于各方在期间所做的努力的不同程度。该公司确认与606主题下的前美国许可证和慢病毒载体制造服务的合并会计单位相关的收入。
IDECEL美国协作盈亏份额
2021年3月，BMS获得了美国食品和药物管理局(FDA)的上市批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，此前已进行了四种或四种以上的治疗方法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗。BMS主要负责IDE的商业化，他们是商业活动的主体。该公司每季度确定其在商业活动中的协作损益份额。本公司在商业活动的任何协作利润中的份额被确认为协作安排收入，其在商业活动的任何协作亏损中的份额被确认为运营费用，并在公司的简明综合经营报表中被归类为协作亏损份额。该公司还负责平均分享BMS在美国进行的正在进行的IDE研究和开发活动。应收BMS研发活动的净额在简明综合经营报表中列为研发费用。如果BMS因公司的研发成本超过BMS的研发成本而有义务向公司报销，则净额记为合作安排收入。
在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了13.0在简明综合业务报表中作为协作安排收入的一部分计入的100万欧元，以及与其在与电子商务活动有关的协作利润中所占份额有关的全面亏损。在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了000万及$10.1在简明综合业务报表中，作为协作安排损失份额的一部分列入了100万欧元，以及与其与电子商务活动有关的协作损失份额相关的全面亏损。这些金额包括公司在BMS产品销售收入、销售成本和销售成本中的份额，被公司在三个月和九个月期间发生的商业成本的任何报销所抵消。
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月，与合作下的研究活动相关的金额，包括在研发费用中或确认为合作安排收入(以千为单位)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2021202020212020
ASC 808集成研发收入-美国(1)(2)$— $— $— $108,196 
ASC 808集成研发费用-美国(1)
$(5,660)$(16,084)$(31,678)$(21,164)
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目录表
(1)如上所述，联合项目应确认的协同安排活动的计算 在美国的工作是按季度进行的。这一计算独立于以前的活动，这可能会导致收入和费用确认期间之间的波动，这取决于每一方在期间所做的不同努力程度。
(2)2020年第二季度，公司确认美元169.2作为对2020年5月经修订及重订的共同开发、共同推广及利润分享协议第一修正案(“经修订Ide-cel CCPS”)所录得收入的累积追赶调整，其中一部分被确认为ASC 808研发合作收入。请参阅附注11，协作安排，的公司年度报告Form 10-K，以供进一步讨论修订后的IDECEL CCPS。
Ide-cel ex-U.S.服务收入
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月与ide-cel ex-U.S.活动相关的确认收入(以千为单位)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2021202020212020
ASC 606 IDE-CEL许可和制造收入-
ex-U.S. (1)
$5,314 $6,913 $14,698 $94,733 
(1)2020年第二季度，公司确认美元169.2作为对2020年5月经修订及重订的共同开发、共同推广及利润分享协议(“经修订Ide-cel CCPS”)第一修正案(“经修订Ide-cel CCPS”)所录得收入的累积追赶调整，其中一部分确认为ASC 606许可证及制造收入。请参阅附注11，协作安排，的公司年度报告Form 10-K，以供进一步讨论修订后的IDECEL CCPS。
bb21217
除了与ide-cel有关的活动外，bms此前还行使了其选择权，获得了开发和商业化bb21217的全球独家许可证，bb21217是与bms合作安排下的第二个候选产品。有关这一点，请参阅附注11，协作安排，包括在截至2020年12月31日的年度报告10-K表格中的公司综合财务报表。
根据与BMS的合作安排，该公司有权在美国境内共同开发和共同推广bb21217。该公司目前预计将行使选择权，在美国境内共同开发和共同推广bb21217。该公司选择在美国境内共同开发和共同推广bb21217必须在基本完成CRB-402之前做出，CRB-402是bb21217正在进行的第一阶段临床试验。如果当选，公司预计各方的责任将基本保持不变，但公司预计将平分与在美国境内开发、商业化和制造bb21217有关的所有损益，并有权参与在美国境内开发和推广bb21217。在这种情况下，美国里程碑和应付的特许权使用费将进行调整，该公司将有资格获得$10.0与bb21217在美国国内的开发相关的百万开发里程碑付款。在这种情况下，该公司没有资格从美国销售的bb21217获得特许权使用费。
如果公司不行使其共同开发和共同推广bb21217的选择权，公司将获得一笔额外的费用，金额为$10.0百万美元。在这种情况下，该公司有资格获得高达$85.0Bb21217解决的第一个指示以及bb21217在美国销售的特许权使用费。
所有剩余的与美国开发、监管和商业化活动相关的开发、监管和商业里程碑都受到完全限制，因此不包括在交易价格中。作为评估限制的一部分，公司考虑了许多因素，包括里程碑的实现不在公司的控制范围之内，取决于其临床试验未来的成功、被许可人的努力或获得监管部门的批准。与美国销售里程碑相关的任何对价(包括特许权使用费)将在相关销售发生时确认，因为这些金额已被确定主要与授予BMS的许可证有关，因此在履行履行义务或发生相关销售时确认。
与协作安排相关的交易价格包括$31.0从BMS收到的预付款和选项付款为百万美元，1.8百万美元的可变对价，代表应收到的补偿
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目录表
从BMS到开发，用于制造载体和相关有效载荷。该公司已就与BMS的安排确定了两项履约义务。最初的履约义务是与最初的第一阶段临床试验相关的研发服务，基本于2019年9月完成。该公司分配了$5.4对研发服务业绩义务的对价，并充分认识到2019年9月之前的对价。另一项履约义务涉及bb21217许可证和通过开发的矢量制造服务的综合履约义务以及剩余的#美元。27.3为这项合并履约义务划拨了100万美元的对价。在履行bb21217制造服务时，公司将履行这一综合履约义务。截至2021年9月30日，公司尚未开始生产，分配的交易价格的全额仍未满足。
本公司在每个报告期内，在不确定事件解决或其他情况发生变化时，重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
合同资产和负债-ide-cel和bb21217
该公司根据每份合同中建立的账单时间表从其合作伙伴那里获得付款。预付款项及费用于收到或到期时记作递延收入，直至本公司根据此等安排履行其履约责任为止。合同资产是一种有条件的对价权利，用于交换公司转让给客户的商品或服务。当公司的对价权利是无条件的时，金额被记录为应收账款。
下表显示了截至2021年9月30日的9个月中，公司BMS应收账款和合同负债余额的变化(单位：千)：

截至12月31日的结余，
2020
加法
扣除额
余额为
2021年9月30日
应收账款
$400 $12,661 $(400)$12,661 
合同责任：
递延收入
$26,582 $— $(820)$25,762 
截至2021年9月30日止九个月的应收账款余额增加，是由于在合作协议结算条款下，BMS在该期间欠本公司的款项。
在截至2021年9月30日的九个月中，递延收入的减少是由于释放剩余的美元0.8与合并履约义务相关的递延收入，包括ide-cel许可证和制造服务。
再生
Regeneron协作协议
于2018年8月，本公司与Regeneron订立合作协议(“Regeneron合作协议”)，根据该协议，双方将应用各自的技术平台，以发现、开发及商业化治疗癌症的新型免疫细胞疗法。2018年8月，在完成所需的监管审查后，Regeneron协作协议生效。根据协议条款，双方将利用Regeneron的专有平台技术来发现和表征完全的人类抗体，以及针对肿瘤特定蛋白质和多肽的T细胞受体，该公司将贡献其在基因治疗领域的领先专业知识。在完成将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二2021年11月，与Regeneron的合作协议由270家BIO承担，这些公司都是独立的上市公司。
根据Regeneron合作协议，双方共同选择六最初的目标，并打算平均分担研究费用，直到提交针对特定目标的潜在基因治疗产品的IND申请。可以选择附加目标来添加或替换在五年制双方约定的研究合作条款。
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目录表
当双方根据协议条款达到某些里程碑时，Regeneron将积累一定数量的可针对目标行使的期权权利。在接受针对目标的第一个候选产品的IND后，Regeneron将有权在全球或适用的选择加入地区的基础上，对针对该目标的候选产品行使共同开发/共同商业化的选择权，但某些例外情况除外。如果Regeneron选择选择加入，双方将平均分担开发和商业化的成本，并将在适用的选择加入领土上平均分担由此产生的任何利润或损失。在适用的选择加入地区之外，目标将成为许可目标，Regeneron将有资格就任何最终产品获得高达$130.0每件产品和适用选择加入区域外净销售额的版税，税率从中位数到个位数到低到两位数不等。如果Regeneron对某一目标没有选择权，或者Regeneron没有对该目标行使其选择权，则该目标也将成为许可目标。
为了方便起见，任何一方都可以终止针对特定目标的特定研究计划，而另一方可以选择继续该研究计划，费用由其承担，并获得适用的交叉许可。终止方将获得许可产品使用费和潜在适用基因治疗产品的里程碑式付款。如果公司为方便起见终止了某项研究计划，而Regeneron选择继续该研究计划，双方将签订过渡性服务协议。在某些情况下，在选择加入后，Regeneron可以终止特定的合作计划，公司可以选择继续开发适用的潜在基因治疗产品，并将其作为许可产品进行商业化。
Regeneron股份购买协议
双方于2018年8月订立股份购买协议(“SPA”)。2018年8月，也就是交易结束之日，公司发行了Regeneron0.4100,000股公司普通股，受某些限制，价格为$238.10每股，或$100.0总计一百万美元。收购价格相当于$63.0价值百万美元的普通股外加一美元37.0百万保费，代表协作研究进展，或将应用于Regeneron的初始50合作研究的资助义务的百分比，之后合作者将继续平等地资助正在进行的研究。协作研究进展仅适用于IND前的研究活动，对于Regeneron行使其选择加入权利的任何项目的IND后研究活动，不能退还或计入。
会计分析--更新
在安排开始时，确定了两个会计单位，即发行0.4年内公司普通股及联合研究活动的百万股股份五年制研究合作术语。该公司确定的交易总价为$100.0百万美元，其中包括$54.5百万美元归因于出售给Regeneron的股权和$45.5百万美元归因于联合研究活动。在确定成交时普通股的公允价值时，公司考虑了普通股在交易结束日的收盘价，并计入了由于Regeneron收到的股票受某些限制而缺乏市场价值折扣。
该公司分析了联合研究活动，以评估它们是否属于ASC 808的范围，并将在安排的整个生命周期内根据各方角色和责任的变化重新评估这一点。根据上述安排的条款，对于在提交潜在基因治疗产品的IND申请之前进行的合作研究，双方被视为合作的积极参与者。双方都在进行研究和开发活动，并将通过IND平均分担这些成本。此外，Regeneron和公司面临着重大风险和回报，这取决于合作可能带来的任何候选产品的商业成功。因此，协作安排被认为在ASC 808的范围内。
这一美元45.5用于联合研究活动的百万美元包括美元37.0可从Regeneron欠本公司的金额中贷记100万英镑。由于双方同意平均分担合作研究的费用，Regeneron应支付给公司的金额将随着时间的推移而减少。归因于联合研究活动的其余款项将在五年制研究合作术语。
与合作会计政策一致，公司将根据双方在特定报告期内发生的金额，在未来期间确认与联合研究活动相关的合作安排收入或研发费用。也就是说，如果公司发生的研究成本超过了Regeneron在给定季度发生的研究成本，公司将记录合作安排收入，并减少原来的$37.0预支百万元，预支应由Regeneron支付的款项，直至该预支款项全部使用为止，之后本公司将记录一笔应付Regeneron的款项。如果Regeneron发生的研究成本超过公司在给定季度发生的研究成本，公司将记录研究和开发费用，并记录
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目录表
应支付给Regeneron的金额。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司拥有25.9百万美元和美元30.8于简明综合资产负债表中，应归属于尚未确认的联合研究活动的金额分别为合作研究进展、当前部分和合作研究进展，净额为净额。
该公司确认了$1.7百万美元和美元4.9在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，来自Regeneron协作协议的协作安排收入分别为百万美元。该公司确认了$2.4百万美元和美元6.2截至2020年9月30日止三个月及九个月内，来自Regeneron协作协议的协作安排收入分别为百万美元。
恢复力
背景
2021年7月，本公司与Resilience US，Inc.(前身为Resilience Boston，Inc.)签署了一项资产购买协议(以下简称《协议》)。Resilience是National Resilience，Inc.的附属公司。作为协议的一部分，在2021年9月交易完成后，Resilience收购了公司位于北卡罗来纳州达勒姆的慢病毒载体制造设施，并保留了目前在该地点工作的员工。作为交换，该公司获得了#美元110.3百万美元用于该设施和相关固定资产。
完成交易后，本公司订立若干附属协议，包括二制造协议和许可协议(“许可协议”)以及其他协议(统称为“附属协议”)。一份制造协议将支持未来与BMS合作为公司的商业产品制造慢病毒载体(“商业供应协议”)，而另一份协议将支持为公司的开发候选对象持续制造慢病毒载体(“开发制造协议”)。该公司还同意向Resilience偿还一笔相当于50在截至交易完成一周年的十二个月期间内，按照《协定》计算的制造设施业务的净营业亏损的百分比，以#美元为上限。15.0百万美元。作为交换，根据开发制造协议的条款，公司将获得八在截至交易完成一周年的12个月期间内的一批慢病毒载体。许可协议授予Resilience公司对公司控制的知识产权的全球共同独家许可，以履行Resilience公司在供应协议下的义务和行使Resilience公司的权利，并授予Resilience公司根据公司的某些知识产权向第三方客户提供某些制造服务的全球非独家权利。根据许可协议的条款，本公司可根据Resilience与本公司以外的各方达成的交易的毛利收取高个位数至低两位数百分比的分级特许权使用费，且该交易利用本公司的专有知识产权作为交易的一部分。
根据商业供应协议，该公司将支付完全负担的制造成本，外加生产媒介的加价。根据发展制造协议，在本协议签署后首十二个月内，服务、制造及交付若干批慢病毒载体将不收取成本，因为该等服务的成本由协议概述的营运亏损净额分摊安排所代表。因此，本公司承诺至少购买本公司的50自该协议签署之日起12个月内净营业亏损的%份额。在前12个月后，公司将向Resilience支付完全负担的制造成本加上生产矢量的加价。
在完成将其严重的遗传病和肿瘤学计划分离为二2021年11月，270家独立的上市公司被分配了上述协议和附属协议。

会计分析--复原力
本公司确定，出售制造设施是出售ASC 805所定义的企业，企业合并(“ASC 805”). 因此，公司根据ASC 810计算了与出售业务相关的损益整合(“ASC 810”)。由于出售符合业务的定义，本公司根据ASC 810计算损益，作为出售的一部分，本公司收到的代价减去Resilience收购和承担的资产和负债净额(包括任何已分配商誉)的账面价值。作为计算的一部分，公司确定大约有#美元。1.1商誉余额中有100万美元归因于报告单位与北卡罗来纳州达勒姆工厂有关的部分。因此，作为出售设施的一部分，这笔金额已被出售，并反映在公司截至2021年9月30日的简明综合资产负债表中。
公司将收到的代价的公允价值计量为#美元。110.3从Resilience收到的百万美元付款、许可协议下的未来特许权使用费以及附属协议的任何非市场部分。这
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目录表
评估是通过将所收到的对价与所确定的每项辅助协议的可比交易相比较来进行的。该公司确认了#美元的损失。2.0截至2021年9月30日的三个月和九个月，这一数字反映在与出售相关的简明、综合经营报表和全面亏损的其他收入(费用)中。根据ASC 450，公司将在或有事项解决期间确认根据许可协议收到的未来特许权使用费，并确认为对简明综合经营报表中作为其他收入收到的对价的调整。所有未来的考虑都不包括在本季度确认的损失中。
11. 特许权使用费和其他收入
该公司已将知识产权授权给各种第三方。根据这些协议的条款，该公司可能有权获得特许权使用费和里程碑付款。
2017年4月，本公司与诺华公司签订了全球许可协议，该协议在附注12中有进一步说明，特许权使用费和其他收入包括在公司2020年年度报告Form 10-K中的合并财务报表。从2017年第四季度开始，本公司开始根据协议确认来自Tagagenleucel销售的特许权使用费收入。本许可协议于2021年3月终止，届时诺华公司不再需要就Tisagenleucel或任何未来产品的净销售额向公司支付特许权使用费或其他付款。出售Tisagenecleucel所确认的特许权使用费收入计入简明综合经营报表及全面亏损的特许权使用费及其他收入。
于2017年4月，本公司与葛兰素史克知识产权发展有限公司(“GSK”)订立全球许可协议，该协议由GSK转让予Orchard Treateutics Limited(“Orchard”)，自2018年4月起生效。本许可协议的条款在附注12中进一步说明，特许权使用费和其他收入包括在公司2020年年度报告Form 10-K中的合并财务报表。在2021年第二季度，本公司和Orchard修改了本许可协议，删除了与承保产品营销授权相关的潜在里程碑付款。此外，本公司与Orchard签订了一项新的许可协议，根据该协议，本公司向Orchard授权使用某些基于慢病毒载体的技术。该协议的财务条款包括在一个地区首次商业销售特许产品时可能获得的里程碑式付款，以及覆盖产品净销售额的较低个位数版税。
2020年5月，本公司与BMS的全资子公司Juno Treateutics，Inc.(“Juno”)签订了一项非独家许可协议，涉及慢病毒载体技术，以开发CD-19定向CAR T细胞疗法并将其商业化。在2021年第一季度监管部门批准利索卡太烯Maraleucel后，公司收到了一美元2.5来自Juno的百万里程碑付款，包括在特许权使用费和其他收入中。销售利索卡汀的特许权使用费收入也包括在简明综合经营报表和全面亏损的特许权使用费和其他收入中。
本公司还可能有义务向第三方许可人支付根据外许可协议确认的收入，该收入包括在精简综合经营报表和全面亏损的特许权使用费和其他收入中。
在截至2021年9月30日的9个月内，公司确认了一笔与在欧盟销售Beti-cel有关的无形产品收入和相关销售商品成本，这些收入分别包括在特许权使用费和其他收入以及特许权使用费和其他收入成本中。

12. 权益
于二零二一年九月，本公司与若干投资者订立股权购买协议，据此，本公司同意以私募方式出售及发行合共(I)2.3百万股公司普通股，每股收购价为$16.50及(Ii)预资权证，最多可购买2.3百万股普通股(“预融资权证”)，有效价格为$16.49每股(美元)16.49于发售结束时支付予本公司及$0.01在行使这种预先出资的认股权证时支付)。这为公司带来了总计约#美元的总收益。75.0百万元，扣除配售代理费及本公司应付的其他发售开支。预筹资权证可以在2021年9月7日或之后的任何时间或任何时间行使，直到全部行使。认股权证已根据ASC 480和ASC 815进行了评估，以确定适当的会计和分类。根据预先出资认股权证的条款，管理层得出结论认为，他们应该
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目录表
于其简明综合资产负债表上归类于股东权益内，只要相关认股权证协议不被修订或修订，则不会在其后重新计量。
13. 基于股票的薪酬
在2021年1月和2020年1月，根据2013年股票期权和激励计划(“2013计划”)可供发行的普通股数量增加了约2.7百万美元和2.2由于2013年计划的自动增持拨备，分别增加了100万股。截至2021年9月30日，根据2013年计划可供发行的普通股总数约为2.5百万美元。
基于股票的薪酬费用
公司确认的基于股票的薪酬支出总额为#美元28.3百万美元和美元101.9截至2021年9月30日的三个月和九个月分别为100万美元。公司确认的基于股票的薪酬支出总额为#美元38.8百万美元和美元123.6截至2020年9月30日的三个月和九个月分别为100万美元。简明合并业务和综合损失表中按奖励类型分列的基于股票的补偿费用如下(以千计)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，

2021202020212020
股票期权
13,688 22,723 51,671 73,236 
限制性股票单位
10,335 11,935 33,601 37,931 
员工购股计划及其他4,315 4,160 16,591 12,473 
28,338 38,818 101,863 123,640 
简明综合业务报表和综合损失表中按类别分列的基于股票的补偿费用如下(以千计)：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2021202020212020
研发$13,688 $18,837 $49,324 $58,204 
销售、一般和行政14,650 19,981 52,539 65,436 
$28,338 $38,818 $101,863 $123,640 
基于股票的薪酬为$0.1百万美元和美元0.8在截至2021年9月30日的三个月和九个月，100万分别被资本化为库存。基于股票的薪酬为$0.3百万美元和美元0.4在截至2020年9月30日的三个月和九个月分别资本化为库存。截至2021年9月30日，该公司约有179.1未确认的基于股票的薪酬支出，预计将在加权平均期间确认，加权平均期间约为2.1好几年了。
非限制性股票奖励
于2021年第一季度，本公司授予0.4作为2020年年度激励计划的一部分，向员工提供100万股不受限制的股票奖励。此外，该公司实施了一项留任计划，旨在通过分离其严重的遗传病和肿瘤学计划来激励和留住员工。根据留任计划，员工有权获得一次性奖金，包括现金支付和无限制股票奖励，条件是员工在2021年底继续受雇。截至2021年9月30日止三个月及九个月，本公司确认3.1百万美元和美元27.1与该计划相关的费用为百万美元，其中包括1.6百万美元和美元13.6与预期授予股票有关的股票补偿费用为100万英镑。于2021年第三季度，本公司授予0.1与留任计划有关的100万股无限制股票奖励，奖励那些受到公司在欧洲业务有序结束影响的员工。
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目录表
股票期权活动
下表汇总了公司股权奖励计划下的股票期权活动：
股票
(单位：千)
加权的-
平均值
行权价格
每股
截至2020年12月31日未偿还6,262 $105.02 
授与
1,188 $27.85 
已锻炼
(219)$6.82 
取消、没收或过期
(1,557)$104.89 
截至2021年9月30日的未偿还债务5,674 $92.68 
可于2021年9月30日行使3,527 $111.09 
已归属，预计于2021年9月30日归属5,373 $92.68 
在截至2021年9月30日的9个月内，0.2行使了100万份股票期权，使公司获得的总收益为#美元1.5百万美元。
限制性股票单位活动
下表汇总了公司股权奖励计划下的限制性股票单位活动：
股票
(单位：千)		加权的-
平均值
授予日期
公允价值
2020年12月31日的未归属余额1,495 $102.34 
授与
3,268 $26.81 
既得
(501)$114.58 
被没收
(724)$60.33 
2021年9月30日的未归属余额3,538 $39.43 
员工购股计划
2013年6月，公司通过了2013年度员工购股计划(“2013 ESPP”)，该计划授权首次发行至多共0.2将公司普通股的百万股分给参股员工。2021年6月，公司修订了2013年ESPP，增加了一项额外的1.4百万股公司普通股，可供参与的员工使用。在分别截至2021年和2020年9月30日的9个月内，0.1百万股及以下0.1根据2013年的ESPP，发行了100万股普通股。
14. 所得税
递延税项资产及递延税项负债乃根据采用法定税率的资产及负债的财务报告及税基之间的暂时性差异予以确认。如果部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则计入递延税项资产的估值准备。由于未来纳税申报表中有利税务属性的实现存在不确定性，本公司已对本公司可确认的递延税项净资产进行了全额估值扣除。在截至2021年9月30日的三个月和九个月期间确认的税收优惠和费用是由于与外国收益相关的所得税。
2020年3月，颁布了《冠状病毒援助、救济和经济安全法》(“CARE法案”)。这项法律暂时暂停并调整了2017年《减税和就业法案》中颁布的某些法律修改。2020年12月，颁布了《综合拨款法》。这项法律修改了《CARE法案》下的雇员保留信用，并为某些信用创建了信用扩展机构。2021年3月，颁布了《美国救援计划法案》(ARPA)，其中包含了可退还员工留任抵免的延期，并对高管薪酬提出了进一步的限制，从2026年后开始的纳税年度生效。本公司的结论是，CARE法案、综合拨款法案和ARPA中的条款对公司的所得税支出有非实质性影响，因为公司的累计亏损和完整的估值津贴头寸。
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目录表
15. 每股净亏损
下列普通股等价物未计入所示期间每股摊薄净亏损的计算，因为计入它们会产生反摊薄效果(以千计)：
截至9月30日的三个月和九个月，
20212020
未偿还股票期权
5,674 6,363 
限制性股票单位
3,538 1,519 
ESPP股票和其他946 285 
10,158 8,167 

16. 劳动力的减少
2021年4月，该公司宣布决定将ZYNTEGLO撤出德国市场，因为德国的报销谈判没有为ZYNTEGLO产生反映一次性基因疗法价值的价格，这种一次性基因疗法对患有TDT的人具有潜在的终身益处。总共大约有50员工受到了此次裁员的影响。在截至2021年6月30日的三个月内，本公司基本完成了本次减持的实施工作，并根据ASC 420，出境和处置活动，和ASC 712，非退休离职后福利，记录了大约$4.6包括遣散费在内的数百万成本，员工2021年留任奖金中以现金支付的部分，以及员工2021年绩效奖金中按比例分配的部分。
2021年7月，该公司决定将重点放在用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的美国市场，并正在有序地结束其欧洲业务。总共大约有90员工受到了与这一决定相关的劳动力减少的影响。该公司记录了$20.2根据上述相关会计准则，为受影响的员工支付百万美元的费用。这一金额包括遣散费、员工2021年绩效奖金的按比例部分、2021年欧洲员工留任奖金中以现金支付的部分，以及2021年9月30日授予的以非限制性股票奖励形式支付的留任奖金部分。如注13所述，基于股票的薪酬，公司记录了$2.5向受影响的员工一次性支付与授予无限制股票奖励相关的百万美元成本。与2021年4月和2021年7月削减相关的所有成本都反映在公司简明综合经营报表和全面亏损的重组费用中。
该公司预计，到2022年3月31日，基本上所有应计的重组费用都将以现金支付。
下表汇总了截至2021年9月30日的9个月与劳动力减少有关的应计负债活动：
收费已支付的金额在2021年9月30日应计的金额
2021年4月减少$4,625 $(4,602)$23 
2021年7月减少20,175 (546)19,629 
总计$24,800 $(5,148)$19,652 
在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司记录了大约$20.2百万美元和约合人民币24.8分别为重组费用100万英镑。在截至2021年9月30日的三个月内，本公司录得2.5与向受影响员工授予不受限制的股票奖励有关的研究和开发费用以及销售、一般和行政费用为100万美元。
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目录表
17. 后续事件
2021年11月4日，该公司完成了将其肿瘤学产品组合和计划从其严重遗传病产品组合和计划中分离出来，并入一家独立的上市公司270 BIO。分离是通过分配270 BIO普通股的全部流通股的方式实现的，分配的基础是每发行3股蓝鸟生物普通股，就有1股270 BIO普通股，这是在2021年10月19日，也就是分配的创纪录日期。分发于凌晨12点01分生效。2021年11月4日。2021年11月3日，关于分居，蓝鸟生物与270生物签署了分居协议、税务事宜协议、员工事宜协议、知识产权许可协议和过渡服务协议，根据这些协议，两家公司将暂时相互提供和接受某些服务。这些协议实现了分离，并在分销后管理了270BIO与蓝鸟生物的关系。作为分销和分离的结果，270 BIO是一家独立的上市公司，自2021年11月4日起生效。
于2021年11月，本公司与Assembly Row 5B，LLC(“业主”)订立租赁协议，租用位于马萨诸塞州萨默维尔Grand Union Boulevard 455号的写字楼，作为本公司未来的总部。根据安排的条款，该公司将租用约61,180平方英尺，年租金起价为美元45每平方英尺，按年增加2.5%，外加营业费用和税费。此外，公司将有资格获得#美元的租户工作津贴。160每平方英尺的租金。租约将于业主将物业的占有权交予本公司之日起生效，业主须进行的任何租客工作将大致完成，预计于2022年第一季完成。
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目录表
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计财务信息及其注释以及我们于2021年2月23日提交给美国证券交易委员会(SEC)或美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中包含的已审计财务信息及其注释一起阅读。
除本文包含的历史信息外，本季度报告10-Q表中讨论的事项可能被视为前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。在这份关于Form 10-Q的季度报告中，“可能”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”和类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)旨在识别前瞻性表述。
我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果大不相同。我们提醒您，前瞻性陈述并不是对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和流动性以及我们所经营的行业的发展可能与本季度报告中包含的前瞻性陈述大不相同。此外，即使我们的经营结果、财务状况和流动性，以及我们经营的行业的发展与本季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能不能预测未来的结果或发展。
以下信息和任何前瞻性陈述应结合本季度报告中关于表格10-Q的其他部分讨论的因素加以考虑，包括在第二部分第1A项下确定的风险。风险因素。
我们提醒读者，不要过度依赖我们所作的任何前瞻性陈述，这些陈述只反映了它们发表之日的情况。除非法律和美国证券交易委员会规则特别要求，否则我们不承担任何义务，公开更新或修改任何此类声明，以反映我们的预期或此类声明所基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所阐述的内容有所不同的可能性。
概述
我们是一家生物技术公司，致力于研究、开发和商业化治疗严重遗传病的潜在变革性基因疗法。我们认为，对严重遗传性疾病的基因治疗有可能改变这些疾病患者的治疗方式，方法是解决导致他们疾病的潜在遗传缺陷，而不是只提供针对症状的治疗。我们针对严重遗传性疾病的基因治疗项目包括输血依赖型β-地中海贫血(TDT)、镰状细胞病(SCD)和脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)。我们还希望重点投资于研究和开发工作，优化我们现有的计划以及严重遗传病的流水线计划。
基于我们与FDA的讨论，我们认为，根据我们正在进行的StarBeam研究的临床数据、正在进行的ALD-104研究的安全性数据以及已完成的ALD-103观察性研究，我们可能能够寻求批准Eli-cel用于CALD患者的治疗。我们对ELI-CEL的临床研究目前被临床搁置，因为诊断出骨髓增生异常综合征可能是由Lenti-D慢病毒载体插入介导的。我们相信，ELI-CEL继续为CALD患者提供有利的益处-风险概况，预计ELI-CEL治疗CALD患者的BLA申请将于2021年底完成。
基于我们与FDA的讨论，我们相信，基于我们的HGB-207和HGB-212研究的临床数据，以及来自长期随访方案的数据，以及早期的HGB-205和HGB-204研究，我们可能能够寻求批准Beti-cel用于治疗TDT患者。2021年9月，我们完成了向美国食品和药物管理局提交的血乳酸，用于成人、青少年和儿童β地中海贫血患者的测试，这些患者需要定期输血，涵盖所有基因。基于我们与FDA的讨论，我们相信，根据我们正在进行的HGB-206临床研究中C组的临床数据，以及我们正在进行的HGB-210临床研究提供的验证性数据，我们可能能够寻求在美国加速批准LentiGlobin用于SCD的临床数据。
2021年8月，我们宣布打算将我们的严重遗传病业务重点放在美国市场，并进一步投资于我们在该市场的TDT、SCD和CALD核心项目的研发。作为我们专注于美国市场的战略的一部分，我们正在有序地缩减我们的欧洲业务，我们预计这将导致销售、一般和管理成本的减少，并将对我们的过剩库存分析产生影响，该分析基于销售预测驱动的预测消费水平。
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2021年11月4日，我们完成了将我们的严重遗传病和肿瘤学项目分离为两家独立的、独立的上市公司：Bluebird BIO，Inc.和270 BIO，Inc.，后者是特拉华州的一家公司，在分离之前是全资子公司。蓝鸟生物公司打算继续专注于我们的严重遗传病项目，270生物公司预计将专注于单独的肿瘤学项目。在与BMS的合作下，270 Bio正在将ide商业化，并开发bb21217作为多发性骨髓瘤的治疗方法，多发性骨髓瘤是一种在骨髓中发展的血液恶性肿瘤，如果不治疗就会致命。270 BIO正在美国与BMS共同开发和共同推广ide-cel as ABECMA，并已向BMS独家授权在美国以外的地方开发和商业化ide-cel。该公司已向BMS独家授权bb21217候选产品的开发和商业化权利，270 BIO有权选择在美国境内共同开发和共同推广bb21217。2021年3月，BMS获得了FDA的上市批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，此前使用了四种或四种以上的治疗方法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗。BMS对ABECMA的销售始于2021年第二季度。截至2021年9月30日的业绩反映了公司和270 BIO在分离生效之前的综合业绩，除非另有说明，否则本季度报告中包含的前瞻性陈述仅与公司有关。
自1992年成立以来，我们已将几乎所有资源投入到与我们的候选产品相关的开发工作中，包括按照良好制造规范或GMP生产候选产品、对我们的候选产品进行临床研究、为这些业务提供销售、一般和行政支持以及保护我们的知识产权。我们从产品销售中获得了无形的收入。我们主要通过在公开发行中出售普通股、私募优先股和认股权证以及通过合作来为我们的业务提供资金。
截至2021年9月30日，我们拥有约9.707亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们从来没有盈利过，自成立以来每年都出现净亏损。截至2021年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为2.168亿美元和6.643亿美元，截至2021年9月30日的累计赤字为35.6亿美元。我们几乎所有的净亏损都来自与我们的研发计划相关的成本，以及与我们的运营相关的销售、一般和行政成本。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们预计与正在进行和计划中的活动相关的费用将会增加，因为我们：
•资助与我们的后期产品候选产品在美国的潜在商业发布相关的活动；
•增加人员以支持我们的产品开发和任何未来的商业化努力；
•为我们的候选产品寻求监管部门的批准；
•制作临床研究材料，建立支持和发展大规模制造能力所需的基础设施；
•为我们的β-地中海贫血和慢性阻塞性肺疾病的临床项目进行临床研究，并将我们的临床前项目推进到临床开发中；
•增加与研发有关的活动，以发现和开发严重遗传病的候选产品和技术；以及
•与将我们在严重遗传病和肿瘤学方面的计划和产品组合分离到两个独立的、独立的上市公司相关的成本。
2021年3月，我们将我们内部的慢病毒载体制造设施的一部分投入使用，同时仍在完成剩余部分的资格鉴定。2021年9月，我们完成了将慢病毒载体制造设施出售给National Resilience，Inc.的交易。目前，我们的所有制造活动都外包给了第三方。此外，我们目前利用第三方合同研究组织(CRO)来开展我们的临床开发活动。由于我们寻求获得监管机构对我们的候选产品的批准，并在获得营销批准后开始商业化，我们预计在此期间准备和开始产品销售、营销、商业制造和分销时将产生巨额商业化费用。因此，在我们从产品销售中获得可观的收入之前，我们将继续寻求通过公共或私人股本或债务融资、战略合作或其他来源为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成其他安排，将对我们的财务状况和开发我们的候选产品的能力产生负面影响。
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由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够在获得美国批准的情况下从产品销售中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营。
业务最新消息
从2019年末开始，一种新型冠状病毒株(新冠肺炎)的爆发已经演变为一场全球大流行。因此，我们的运营和我们所依赖的第三方的运营继续受到干扰，风险增加，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。这些风险包括与我们的临床试验、制造和商业化工作的进行相关的中断和风险，因为各个临床地点的政策以及联邦、州、地方和外国的法律、规则和法规不断演变，包括隔离、旅行限制以及将医疗资源用于应对大流行的努力。新冠肺炎疫情影响了我们正在进行的临床研究的时间，导致我们临床研究中患者登记和治疗的速度放缓，以及治疗后随访的延迟，其影响因临床研究和计划而异。它还影响了我们与第三方制造商的活动和运营。目前尚不清楚这些干扰会持续多久。新冠肺炎疫情还影响了我们在整个项目中进行监管互动以获得上市批准的时间。由于对医疗保健监管机构的要求，与药品开发中监管提交的审查相关的审查、检查和其他活动可能会受到影响，并可能导致延迟一段未知的时间。
我们继续评估新冠肺炎全球大流行对患者、医疗保健提供者和我们员工的影响，以及我们的运营以及我们的业务合作伙伴和医疗保健社区的运营。然而，新冠肺炎疫情对我们业务运营的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化，并将取决于难以预测的未来发展。
截至2021年9月30日，我们拥有9.707亿美元的现金、现金等价物和有价证券。截至分离完成时，我们限制了约5.185亿美元的现金、现金和现金等价物以及有价证券。我们预计，我们的现金、现金等价物和有价证券，在资金达到270 BIO之后，将足以为目前计划中的业务提供资金，至少在这些财务报表发布之日起的12个月内。我们预计2022年将减少开支，包括将总部迁至马萨诸塞州萨默维尔的Assembly Row，以及有序地结束我们的欧洲业务，预计将节省开支。连同其他预期的现金流入，包括可能出售的优先审查券，以及透过公开或私募股权或债务融资寻求额外现金资源，预期会进一步加强我们的财务状况。
财务运营概述
收入
到目前为止，我们已经从产品销售中获得了无形的收入。我们的收入主要来自协作安排、对外许可安排、研究费用和赠款收入。
到目前为止，根据我们的合作安排确认的收入主要来自与BMS的合作安排，作为分离的一部分，BMS已被分配给270 BIO。与ide-cel有关的协议条款包含多个承诺的货物或服务，其中包括：(I)研究和开发服务，(Ii)ide-cel的许可证，以及(Iii)制造载体和相关的有效载荷，以便根据许可证并入ide-cel。  这些履约义务在2021年第一季度得到充分履行。截至2017年9月，合作还包括与bb21217有关的以下承诺商品或服务：(I)研发服务，(Ii)bb21217的许可证，以及(Iii)制造载体和相关有效载荷，以根据许可证纳入bb21217。我们于2018年3月与BMS达成协议，共同开发和共同推广ide-cel，随后于2020年5月进行了修订，双方将平均分享美国的成本和利润。我们的合作安排带来的收入被确认为履行了基本的业绩义务。
我们分析我们的协作安排以评估它们是否在ASC 808的范围内，协作安排(“ASC 808”)，以确定此类安排是否涉及双方开展的联合经营活动，这些缔约方既是活动的积极参与者，又面临重大风险和回报，这取决于此类活动的商业成功。这项评估是在安排的整个生命周期内根据安排各方责任的变化进行的。对于ASC 808范围内的协作安排，我们首先确定协作的哪些元素被认为在ASC 808的范围内，以及哪些更能反映供应商-
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客户关系，因此在ASC 606的范围内，与客户签订合同的收入(“主题606”或“ASC 606”)对于根据ASC 808说明的协作安排的元素，通常通过类比主题606来一致地确定和应用适当的识别方法。
在我们不认为我们的合作者是我们的客户的安排中，向我们的合作者支付的款项和从我们的合作者支付的款项根据付款的性质在我们的精简综合经营报表中列示，如下表所概述并在下文进一步描述。
付款性质运营说明书演示文稿
我们在与产品商业化有关的利润中的份额协作安排收入
我们在产品商业化方面的损失份额协作损失份额
净报销我们的研发费用协作安排收入
净报销我们的研发费用研发费用
如果我们的合作者是产品销售的负责人，我们确认我们在产品销售净额减去商品销售成本和分享的商业化及其他费用期间的利润或亏损份额。我们还确认在合作者产生此类费用的期间，我们应承担合作者进行的研究和开发活动所产生的费用。
支付给我们的不可退还的许可费在许可证交付时确认为收入，前提是协议中没有未履行的履行义务。许可收入历来来自许可外协议，根据该协议，我们还可能确认来自潜在的未来里程碑付款和版税的收入。
对于知识产权许可安排，包括基于销售的使用费，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可被视为与使用费相关的主要项目，我们将在(I)发生相关销售时，或(Ii)当已分配使用费的履约义务得到履行时，确认收入。
研发费用
研发费用主要包括为开发我们的候选产品而产生的成本，其中包括：
•与员工有关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬费用；
•根据与进行临床研究的CRO和临床站点达成的协议而发生的费用；
•获取、开发和制造库存的成本；
•向我们的合作伙伴支付协作活动的可报销费用；
•设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维护、信息技术、保险和其他支持研究和开发活动的用品的直接和已分配费用；
•与我们的研究平台和临床前活动相关的成本；
•里程碑和预付许可证付款；
•与我们的监管、质量保证和质量控制业务相关的成本；以及
•无形资产摊销。
研究和开发成本在发生时计入费用。某些开发活动的成本是根据使用我们的供应商和我们的临床站点提供给我们的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估而确认的。我们不能确定我们候选产品的当前或未来临床研究的持续时间和完成成本，也无法确定我们是否、何时或在多大程度上将从任何获得监管部门批准的候选产品的商业化和销售中获得收入。我们可能不会成功获得监管部门对我们所有候选产品的批准。我们候选产品的临床研究和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，其中任何因素都可能意味着与我们候选产品开发相关的成本和时间的重大变化，包括：
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•我们正在进行的以及任何额外的临床研究和其他研发活动的范围、进度和费用；
•未来的临床研究结果；
•临床研究招生率的不确定性；
•在慢病毒载体或药物产品的生产中，我们可能选择或要求实施的新的制造工艺或协议；
•监管机构对监管审批要求的反馈，以及监管审批标准的变化；以及
•任何监管批准的时间和接收。
我们计划在可预见的未来继续投资于研发，同时继续推进用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的开发，并开展针对严重遗传病的研发活动。我们的研发费用包括与以下活动相关的费用：
•对于Beti-cel的临床研究，包括我们的Northstar-2研究(HGB-207)，我们的Northstar-3研究(HGB-212)，以及相关的长期随访方案；
•LentiGlobin治疗SCD的临床研究，包括我们的HGB-206研究，我们的HGB-210研究，以及相关的长期随访方案；
•对于ELI-CEL的临床研究，包括我们的ALD-102研究、ALD-104研究以及相关的长期随访方案；以及
•我们的严重遗传病平台的流水线项目和技术的研究和开发活动。
进行这些研究的成本包括与临床研究材料制造有关的成本。
我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如与我们的临床研究相关的向研究人员、顾问、中心实验室和CRO支付的费用，以及与获取和制造临床研究材料相关的成本。我们分配与特定计划直接相关的工资和福利成本。我们不分配与人员相关的可自由支配奖金或基于股票的薪酬成本、与我们的一般发现平台改进相关的成本、折旧或其他间接成本，这些成本部署在多个正在开发的项目中，因此，这些成本在下表中单独归类为其他研发费用：
对于
截至9月30日的三个月，		对于
截至9月30日的9个月，
2021202020212020
(单位：千)
(单位：千)
Beti-cel$13,541 $12,083 $41,901 $49,077 
用于SCD的LentiGlobin14,365 14,851 43,557 45,611 
Eli-cel11,774 11,228 41,877 34,260 
Ide-cel10,879 25,856 56,451 78,097 
bb212171,125 7,080 5,737 20,106 
临床前计划17,304 13,401 45,522 41,547 
直接研发费用总额68,988 84,499 235,045 268,698 
与员工和承包商相关的费用23,957 15,360 69,635 49,170 
基于股票的薪酬费用13,688 18,837 49,324 58,204 
实验室及相关费用(1)
3,063 2,747 9,668 8,329 
许可证和其他协作费用(1)
1,181 1,053 3,386 11,980 
设施费用19,900 16,668 60,885 51,221 
其他费用650 1,267 1,671 3,260 
其他研究和开发费用总额62,439 55,932 194,569 182,164 
研究与开发费用总额$131,427 $140,431 $429,614 $450,862 
(1)在2020年第四季度之前，这些类别的成本总体上被披露为“平台相关费用”。
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销售、一般和行政费用
销售、一般和行政费用主要包括员工的工资和相关成本，包括基于股票的薪酬和员工在执行、运营、财务、法律、业务发展、商业、信息技术和人力资源职能方面的差旅费用。其他销售、一般和行政费用包括与设施相关的成本、会计、税务、法律和咨询服务的专业费用、董事费用以及与获得和维护专利相关的费用。
协作损失份额
协作损失份额代表我们在产品销售产生的净损失中所占的份额减去销售商品的成本和分摊的商业成本以及与产品商业化相关的其他费用，其中协作者是产品销售的主体。
特许权使用费和其他收入的成本
特许权使用费和其他收入的成本包括与根据我们的许可外安排确认的收入而欠第三方许可人的金额相关的费用、超额库存准备金、许可内权利的无形减值以及与产品收入相关的销售商品成本。
重组费用
我们根据ASC 420记录与退出和处置活动相关的成本和负债，退出和处置费用债务，以及根据ASC 712与离职后非退休福利相关的其他成本和负债，离职后非退休福利。这类成本是根据负债发生期间的公允价值估计计算的。随着获得更多信息，我们将根据情况的变化对成本进行适当的评估和调整。
或有对价的公允价值变动
2014年6月，我们收购了Precision Genome Engineering，Inc.，或Pregenen。该协议规定，在与Pregenen技术相关的某些临床前、临床和商业里程碑实现后，我们将在未来支付高达1.35亿美元的或有现金。
截至2021年9月30日，有9990万美元的未来或有现金支付与商业里程碑相关。我们估计，截至2021年9月30日，未来或有现金支付的公允价值为200万美元，在我们的精简合并资产负债表中，这些款项被归类为应计费用和其他流动负债以及其他非流动负债。
利息收入，净额
利息收入，净额主要由投资赚取的利息收入组成。
其他收入(费用)，净额
其他收入(支出)，净额主要包括我们持有的股权证券的损益、处置资产的损益以及外币的损益。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是按照公认的会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响我们财务报表中报告的资产、负债和费用以及或有资产和负债的披露。我们持续评估我们的估计和判断，包括预期的业务和运营变化、与制定估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。我们根据过往经验、已知趋势及事件及各种其他被认为在当时情况下属合理的因素作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。实际结果可能与这些估计在不同的情况下不同
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目录表
假设或条件。在作出估计和判断时，管理层采用关键的会计政策。在截至2021年9月30日的9个月内，除附注2另有描述外，我们在截至2020年12月31日的10-K表格年度报告(于2021年2月23日提交给美国证券交易委员会)中报告的关键会计政策并无重大变动。列报基础、合并原则和重大会计政策，在简明合并财务报表附注中。
经营成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月比较：
截至以下三个月
9月30日，
20212020
变化
(单位：千)
收入：
服务收入$6,312 $13,352 $(7,040)
协作安排收入14,831 2,422 12,409 
特许权使用费和其他收入1,534 3,499 (1,965)
总收入22,677 19,273 3,404 
运营费用：
研发131,427 140,431 (9,004)
销售、一般和行政68,277 68,046 231 
特许权使用费和其他收入的成本19,704 1,318 18,386 
重组费用20,175 — 20,175 
或有对价的公允价值变动48 (828)876 
总运营费用239,631 208,967 30,664 
运营亏损(216,954)(189,694)(27,260)
利息收入，净额319 1,964 (1,645)
其他费用，净额(294)(6,686)6,392 
所得税前亏损(216,929)(194,416)(22,513)
所得税优惠(费用)113 (329)442 
净亏损$(216,816)$(194,745)$(22,071)
收入。截至2021年9月30日的三个月，总收入为2270万美元，而截至2020年9月30日的三个月的总收入为1930万美元。增加340万美元的主要原因是我们与BMS的合作安排确认的合作安排收入，这是由我们在2021年第三季度的销售利润份额推动的。
研究和开发费用。研发费用为 截至2021年9月30日的三个月为1.314亿美元，而截至2020年9月30日的三个月为1.404亿美元。总体上减少了 900万美元主要归因于以下方面：
•协作研究经费减少1,010万美元，主要原因是我们与BMS的合作安排中确认的费用减少，这是由于IDE商业化导致研究和开发成本降低；
•因自然减员和赔偿额整体减少而减少的股票报酬费用540万美元；
•减少440万美元的临床试验费用；以及
•制造支出减少340万美元，主要是由于制造活动的整体减少，部分被与我们的合同制造组织之一达成的协议所产生的制造能力和维护费用的增加所抵消。
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这些减少的成本被以下各项部分抵消：
•增加了660万美元的员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出，主要是由我们于2021年第一季度开始的员工保留计划推动的；
•增加的许可费和里程碑费用为520万美元；以及
•信息技术和设施相关费用增加400万美元。
销售、一般和行政费用。销售、一般和行政费用为 截至2021年9月30日的三个月为6830万美元，而截至2020年9月30日的三个月为6800万美元。整体涨幅 20万美元主要归因于与正在进行的项目相关的咨询和专业费用增加了680万美元，该项目将我们的严重遗传病和肿瘤学项目分离为两家独立的、独立的上市公司。
这些增加的费用被以下各项部分抵消：
•因自然减员和赔偿额整体减少而减少的基于股票的薪酬支出440万美元；
•减少了190万美元的商业准备成本，这是因为我们决定将我们的努力集中在用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的美国市场。
特许权使用费和其他收入成本。在截至2021年9月30日的三个月里，特许权使用费和其他收入的成本为1970万美元，而截至2020年9月30日的三个月为130万美元。这一增长主要是由于根据截至2021年9月30日的预测消费水平在2021年第二季度和第三季度确认的超额库存准备金。
重组费用。重组费用的增加主要与我们决定结束欧洲业务导致的劳动力减少相关的成本有关。
或有对价的公允价值变动。或有对价的公允价值变动主要是由于用于或有对价公允价值计量的重大不可观察投入的变动，包括成功实现临床和商业里程碑的概率和贴现率。
利息收入，净额。利息收入净额减少的主要原因是，由于投资总体减少，投资利息收入减少。
其他费用，净额。其他费用净额减少主要与权益证券公允价值变动有关。

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截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月比较：
截至9月30日的9个月，
20212020
变化
(单位：千)
收入：
服务收入$17,544 $108,542 $(90,998)
协作安排收入18,020 114,398 (96,378)
特许权使用费和其他收入7,379 17,086 (9,707)
总收入42,943 240,026 (197,083)
运营费用：
研发429,614 450,862 (21,248)
销售、一般和行政229,708 209,922 19,786 
协作损失份额10,071 — 10,071 
特许权使用费和其他收入的成本37,286 3,897 33,389 
重组费用24,800 — 24,800 
或有对价的公允价值变动464 (5,591)6,055 
总运营费用731,943 659,090 72,853 
运营亏损(689,000)(419,064)(269,936)
利息收入，净额1,468 10,258 (8,790)
其他收入(费用)，净额23,375 (9,582)32,957 
所得税前亏损(664,157)(418,388)(245,769)
所得税费用(169)(433)264 
净亏损$(664,326)$(418,821)$(245,505)
收入。截至2021年9月30日的9个月，总收入为4290万美元，而截至2020年9月30日的9个月的总收入为2.4亿美元。减少1.971亿美元主要是由于对2020年5月BMS合同修改所记录的收入进行了累积追赶调整。
研究和开发费用。研发费用为 截至2021年9月30日的9个月为4.296亿美元，而截至2020年9月30日的9个月为4.509亿美元。总体上减少了 2120万美元主要归因于以下方面：
•与制造业有关的支出减少3 750万美元，主要原因是2021年上半年商业库存资本化和制造业活动总体减少。这一减少额被与我们的一家合同制造组织签订的协议所增加的制造能力和维护费部分抵消；
•因自然减员和赔偿额整体减少而减少的股票薪酬支出930万美元；
•减少了880万美元的临床试验成本，这主要是由于我们对LentiGlobin治疗SCD的研究从2021年2月到2021年6月的临床暂停。
这些减少的成本被以下各项部分抵消：
•1,950万美元增加的员工薪酬、福利和其他员工相关支出，主要是由我们于2021年第一季度开始的员工保留计划推动的；以及
•1,480万美元增加的协作研究资金成本，这代表我们在与BMS合作的研发成本中所占的份额。这一增长还归因于我们在2020年第二季度确认的协作安排收入，而不是由于2020年5月与BMS的合同修改而产生的协作费用。
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销售、一般和行政费用。销售、一般和行政费用为 截至2021年9月30日的9个月为2.297亿美元，而截至2020年9月30日的9个月为2.099亿美元。整体涨幅 1 980万美元主要归因于以下方面：
•1,650万美元增加的员工薪酬、福利和其他员工相关支出，主要是由我们于2021年第一季度开始的员工保留计划推动的；以及
•与正在进行的项目相关的咨询和专业费用增加了2100万美元，该项目将我们的严重遗传病和肿瘤学项目分离为两家独立的、独立的上市公司。
这些增加的费用被以下各项部分抵消：
•因自然减员和赔偿额整体减少而减少的基于股票的薪酬支出1100万美元；以及
•商业准备成本下降380万美元，这是由于2021年2月HGB-206关于SCD的LentiGlobin研究报告的安全事件导致Beti-cel暂时停止营销所致。
分担协作损失。协作亏损份额代表我们在BMS协作项下因ide-cel商业化而产生的净亏损份额。BMS是ide-cel销售的主要销售商，他们于2021年3月获得ide-cel的上市批准。商业化净亏损是指我们在产品销售总收入中的份额减去销售成本和销售成本，由我们在本季度发生的部分商业相关成本的报销所抵消。
特许权使用费和其他收入成本。截至2021年9月30日的9个月，特许权使用费和其他收入的成本为3730万美元，而截至2021年9月30日的9个月为390万美元。这一增长主要是由于根据截至2021年9月30日的预测消费水平在2021年第二季度和第三季度确认的超额库存准备金。
重组费用。重组费用的增加主要与我们决定结束欧洲业务导致的劳动力减少相关的成本有关。
或有对价的公允价值变动。或有对价的公允价值变动主要是由于用于或有对价公允价值计量的重大不可观察投入的变动，包括成功实现临床和商业里程碑的概率和贴现率。
利息收入，净额。利息收入净额减少的主要原因是，由于投资总体减少，投资利息收入减少。
其他收入(费用)，净额。其他收入(支出)、净额的变动主要与确认的权益证券收益有关。
流动性与资本资源
截至2021年9月30日，我们拥有约9.707亿美元的现金、现金等价物和有价证券。截至分离完成时，我们限制了约5.185亿美元的现金、现金和现金等价物以及有价证券。我们预计，从这些财务报表发布之日起，我们的现金、现金等价物和有价证券，扣除270 BIO的资金，将足以为至少未来12个月的计划运营提供资金。我们预计2022年将减少开支，包括将总部迁至马萨诸塞州萨默维尔的Assembly Row，以及有序地结束我们的欧洲业务，预计将节省开支。加上其他预期的现金流入，包括在预期美国监管机构批准Beti-cel和Eli-cel的BLAS的情况下，可能会出售优先审查券，以及通过公共或私人股本或债务融资寻求额外的现金资源，预计将进一步加强我们的财务状况。超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，主要是为了流动性和保本。截至2021年9月30日，我们的资金主要以美国国债、美国政府机构证券、股票证券、公司债券、商业票据和货币市场账户的形式持有。
自1992年4月成立以来，我们的运营出现了亏损和累积的负现金流，截至2021年9月30日，我们的累计赤字为35.6亿美元。我们预计我们的研发和销售、一般和管理费用将继续增加，因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过公共或私人股本或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。
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我们长期成功的可能性必须考虑到在新药品的开发和商业化过程中遇到的费用、困难和潜在的延误，市场上的竞争因素，以及我们运营所处的复杂的监管环境。我们可能永远不会实现可观的收入或盈利运营。
流动资金来源
现金流
下表列出了以下每个期间的主要现金来源和用途：
截至9月30日的9个月，
20212020
(单位：千)
用于经营活动的现金净额
$(495,914)$(315,158)
投资活动提供(用于)的现金净额501,625 (233,161)
融资活动提供的现金净额
80,060 545,283 
现金、现金等价物和限制性现金净增加$85,771 $(3,036)
经营活动产生的现金流。这个 与截至2020年9月30日的9个月相比，截至2021年9月30日的9个月在经营活动中使用的现金增加1.808亿美元，这主要是由于这一时期净亏损增加2.455亿美元，这是由于2020年第二季度与2020年5月BMS合同修改有关的收入的累积追赶调整所推动的。业务活动中使用的现金也受到业务资产和负债变化的推动。
投资活动产生的现金流。在截至2021年9月30日的9个月中，投资活动提供的现金增加了7.348亿美元，这主要是因为与截至2020年9月30日的9个月相比，用于购买有价证券的现金减少了5.43亿美元，有价证券的到期收益增加了7990万美元。这还受到出售北卡罗来纳州达勒姆制造工厂的推动，这笔交易带来了1.103亿美元的收益。
融资活动产生的现金流。融资活动提供的现金减少了4.652亿美元，这主要是因为在截至2021年9月30日的9个月中，与截至2020年9月30日的9个月相比，公开发行普通股和认股权证的收益减少了5.415亿美元，被发行普通股和认股权证的收益增加了7500万美元所抵消。
合同义务和承诺
除附注8所述外，租契，和注9，承付款和或有事项，在简明综合财务报表附注中，我们在提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中所载的合同义务和承诺没有实质性变化2021年2月23日。
表外安排
截至2021年9月30日，我们没有任何美国证券交易委员会规则和规定中定义的表外安排。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年9月30日和2020年12月31日，我们分别拥有9.707亿美元和12.7亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国政府机构证券和国债、股票证券、公司债券、商业票据和货币市场账户，投资于美国政府机构证券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期证券。我们可供出售的证券受到利率风险的影响，如果市场利率上升，其价值将会下降。如果市场利率从2021年9月30日的水平立即统一上调100个基点或1个百分点，我们对利率敏感的有价证券的净公允价值将导致假设下降约410万美元。
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项目4.控制和程序
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年《证券交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时决定所需披露的信息。
截至2021年9月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须在评估可能的控制和程序的成本-收益关系时应用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2021年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年9月30日的季度内，根据1934年证券交易法颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)中定义的财务报告内部控制没有发生变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分：其他信息
项目1.法律诉讼
在正常业务过程中，我们不时涉及与知识产权、商业安排、就业和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、法律程序和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果无法确切预测，但截至2021年9月30日，我们没有参与任何可能或最近已经对我们的财务状况产生重大影响的法律或仲裁程序。没有悬而未决的政府诉讼，据我们所知，也没有人打算对我们不利。我们不参与任何重大诉讼，而在该诉讼中，董事、我们的执行管理层或联营公司的任何一方对我们或我们的子公司不利，或拥有对我们或我们的子公司不利的重大利益。
第1A项。风险因素
投资我们普通股的股票涉及很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本年度报告中其他10-K表格中出现的其他信息，包括我们的财务报表和与此相关的注释。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景产生重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。
以下标有“*”的风险因素是从我们于2021年2月23日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中新增或大幅更新的。
*我们的业务可能会受到持续的新冠肺炎疫情的实质性和不利影响。新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们以及我们所依赖的第三方业务的各个方面产生影响。新冠肺炎疫情对我们业务的影响程度将在一定程度上取决于未来的事态发展，这些事态发展具有不确定性和不可预测性。
2019年12月，报告了一种新型冠状病毒株(新冠肺炎)，2020年3月，世界卫生组织将新冠肺炎列为大流行。持续蔓延的新冠肺炎大流行以及相关的不利公共卫生事态发展，包括下令就地避难、旅行限制以及对企业施加额外要求，已经对全球劳动力、组织、医疗保健社区、经济和金融市场产生了不利影响，导致经济低迷和市场波动加剧。它还扰乱了包括我们在内的各行各业的正常运营。由于新冠肺炎疫情，我们的运营和业务以及我们所依赖的第三方的运营和业务都受到了干扰。例如，我们的临床试验、制造和商业化工作的进行受到了干扰，包括Beti-cel在欧洲的商业推出和患者的商业治疗。目前，我们无法合理评估或预测新冠肺炎疫情及相关影响可能对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流产生的负面影响的全面程度。我们预计，随着新冠肺炎大流行的轨迹仍然不确定，并在美国和全球继续演变，我们和我们的第三方的运营将在一段未知的时间内继续经历这些中断。这些影响可能会对我们的业务产生实质性的负面影响，包括：
•我们正在受新冠肺炎大流行影响的地区的我们的项目中进行一些临床研究。新冠肺炎大流行已经并可能继续对我们临床研究的各个方面产生影响。各个临床地点的政策以及联邦、州、地方和外国的法律、规则和条例正在继续演变，包括通过实施隔离和旅行限制，以及将医疗资源引导到大流行应对工作中。例如，可用于支持与新冠肺炎应对无关的活动的重症监护病房床位和相关医疗资源的可用性随着周围社区严重新冠肺炎病例的发生率而波动，我们预计医疗资源的可用性将继续波动，并可能变得严重受限，不同地理位置之间存在差异。新冠肺炎疫情扰乱了我们正在进行的临床研究，导致患者登记和治疗速度放缓，以及治疗后患者随访的延迟。这些影响因临床研究而异，其中最显著的影响是我们正在进行的针对LentiGlobin治疗SCD的HGB-210研究。这些延迟可能会影响我们提交监管文件的时间。目前尚不清楚这些干扰会持续多久。
•我们目前依赖第三方来制造、执行质量测试和运输我们用于临床研究的慢病毒载体和药物产品，并支持商业化努力。我们供应链中的第三方过去一直、可能继续、未来可能会受到新冠肺炎带来的运营限制
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此外，一些第三方的运营中断，影响了我们的研究、开发和商业化工作所需的活动。运营中的这些限制和中断还不时导致人员短缺，这可能会导致生产放缓和/或输送系统中断，潜在地中断我们的供应链，并限制我们为临床研究和商业用途生产慢病毒载体和药物产品的能力。目前，尚不清楚这些干扰会持续多久，也不知道它们的影响有多大。
•由于新冠肺炎大流行，全球卫生监管机构的运作受到影响。他们对监管互动和提交的反应时间较慢，未来可能缺乏资源来继续监测我们的临床研究或从事与审查药物开发中的监管提交相关的其他活动。因此，审查我们计划的监管提交的时间表受到了影响，我们可能会在审查、检查和其他监管互动中遇到其他持续时间未知的延迟。此类中断导致我们的临床研究的任何不优先顺序或监管审查或互动的延迟，都可能对我们候选产品的开发产生重大影响。此外，作为我们商业准备活动的一部分，我们一直在与政府医疗计划进行报销讨论。
•由于新冠肺炎疫情带来的经济波动和不确定性，我们普通股和其他生物制药公司股票的交易价格一直非常不稳定。因此，我们可能会面临通过出售普通股筹集资金的困难，或者这种出售可能是以不利的条款进行的。此外，由于新冠肺炎疫情蔓延或未能管理或遏制而导致的经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件将对我们的业务、我们普通股的价值以及我们根据我们的运营计划和执行我们的战略的能力产生实质性的不利影响。我们的业务和运营计划已经受到新冠肺炎疫情、相关政府限制以及由此带来的经济状况的影响，导致我们降低和推迟成本，调整我们的优先事项、时间表和预期，并在2020年和2021年审查和修订我们的运营计划目的是使我们能够在这段漫长的不确定时期推进我们的公司战略和管道。
上述影响的程度将取决于我们可能无法准确预测的许多不断变化的因素，包括：
•大流行在美国和全球的持续时间、严重程度和范围；
•政府、企业和个人已经并将继续采取的应对这一流行病的方案和行动的有效性；
•大流行对经济活动的影响和采取的应对行动；
•对患者、医疗保健提供者和商业伙伴的影响；
•不确定我们何时能够恢复正常的临床研究登记和患者治疗或后续活动，特别是在由于这些地点的中断而位于高度受影响的地理位置的临床研究地点；
•鉴于我们的制造商和供应商的生产能力受到干扰，特别是在优先开发、监管批准和制造新冠肺炎疫苗方面，获得或交付足够和及时的供应的能力；
•我们能够以令人满意的条件进入债务和股票市场，或者根本不能；
•监管机构和行业专业人士为解决新冠肺炎问题花费了大量意想不到的资源，导致监管监督和行动中断；以及
•我们和我们合作伙伴的办公室、运营和设施的任何关闭。
新冠肺炎大流行对我们业务运营的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化，将取决于难以预测的未来发展，包括大流行的持续时间、疾病的最终地理传播、额外或修改的政府行动、将出现的有关新冠肺炎严重程度和影响的新信息以及为遏制或应对其短期和长期影响而采取的其他行动等。我们还不知道对我们的业务、我们的临床研究、我们的研究计划、我们在美国的商业准备活动、医疗保健系统或全球经济的潜在延迟或影响的全部程度。如果新冠肺炎疫情的最终影响以及由此带来的不确定的经济和医疗环境比我们预期的更严重，我们可能无法执行我们目前的运营计划或我们的战略。如果新冠肺炎大流行以及相关的商业和社会限制以及经济不确定性的持续时间比我们预期的要长，我们的现金、现金等价物和有价证券可能不足以为我们的运营计划下的活动提供资金
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这是我们预期的时间段，我们可能需要进一步修改运营计划。就新冠肺炎疫情对我们的业务和财务业绩造成不利影响的程度而言，它还可能具有增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险的效果。
与商业化相关的风险
*我们作为一家商业公司的经验有限，在获得市场批准后，用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的营销和销售如果获得批准，可能不成功或不如预期成功。
作为一家商业公司，我们的经验有限。到目前为止，我们作为一家商业公司的经验仅限于将Beti-cel在欧盟商业化。2021年8月，我们宣布近期将重点放在美国市场，并计划有序地结束我们的欧洲业务。因此，关于我们克服公司在生物制药行业将产品商业化所遇到的许多风险和不确定性的能力的信息有限。要执行我们的业务计划，我们需要成功地：
•获得监管机构对用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的开发和商业化的认可；
•获得SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的适当定价和报销；
•在我们希望治疗患者的地区建立和维护与合格治疗中心的关系，这些治疗中心将治疗接受Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin治疗SCD的患者；
•管理我们的支出，因为临床试验、市场批准和商业化导致成本和费用增加，包括任何延长针对SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的上市批准；以及
•发展和维护成功的战略联盟。
如果我们不能成功地实现这些目标，我们可能无法开发和商业化用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin，无法筹集资金、扩大业务或继续运营。
*如果获得上市批准，Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin用于SCD的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。
如果获得上市批准，用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的商业成功将在一定程度上取决于医学界、患者和第三方或政府支付者普遍接受基因治疗产品，特别是SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin，因为它们在医学上有用、成本效益高和安全。我们可能推向市场的SCD用Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin可能无法获得医生、患者、付款人和医学界其他人的市场接受。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。如果获得上市批准，Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin用于SCD的市场接受度将取决于许多因素，包括：
•与替代疗法相比的潜在疗效和潜在优势；
•任何副作用的流行和严重程度，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
•与我们潜在产品的使用程序相关的化疗和清髓治疗所产生的任何副作用的发生率和严重程度；
•相对方便和容易管理；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿；
•市场营销和分销支持的实力以及竞争产品进入市场的时机；
•我们潜在产品的定价；
•宣传我们的潜在产品或与之竞争的产品和治疗方法；以及
•足够的保险覆盖范围或报销。
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即使一种潜在的产品在临床前和临床研究中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要在它推出后才能知道。我们教育医疗界和付款人了解我们潜在产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。例如，在欧盟批准Beti-cel上市后，我们没有与付款人就我们在欧洲优先市场的可接受报销价格达成协议，我们已经撤回了Eli-cel在欧洲的营销授权，并打算于2022年初撤回我们在欧洲的Beti-cel营销授权。我们不能保证我们或任何未来的被许可方或商业化合作伙伴何时恢复营销Beti-cel或开始在欧洲营销Eli-cel，如果有的话。我们教育市场的努力可能需要比我们的竞争对手销售的传统技术所需的更多的资源。这些因素中的任何一个都可能导致用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin不成功或不如预期成功。
*如果我们潜在产品的市场机会比我们认为的要小，如果我们不能成功识别患者并获得显著的市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们专注于严重遗传病和癌症的治疗方面的研究和产品开发。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们潜在的产品治疗中受益的这些疾病患者子集的预测都是基于估计的。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者的数量可能会比预期的更少或更难识别。此外，我们潜在产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们潜在产品的治疗。例如，在我们关于LentiGlobin治疗SCD的HGB-206临床研究中，我们已经收到了急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征的安全事件的通知，未来可能会报告更多这样的事件。如果这些安全事件被证明与在基因疗法的制造中使用我们的慢病毒载体或在治疗前使用清髓疗法有关，或者如果我们不能排除我们的药物产品是潜在原因，即使我们的基因疗法最终获得上市批准，我们的基因疗法的市场机会也可能受到负面影响。
即使我们在批准的适应症内的一种产品获得了相当大的市场份额，因为我们潜在产品的潜在目标人群很少，如果不获得额外适应症的营销批准，我们可能永远不会实现盈利。
这些因素中的任何一个都可能对我们从潜在产品的销售中创造收入的能力以及我们实现和保持盈利的能力产生负面影响，因此，我们的业务可能会受到影响。
*我们的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的SCD依赖于复杂的供应链。我们慢病毒载体和药物产品的制造和交付给我们带来了巨大的挑战，我们可能无法在获得上市批准和我们的临床计划后，以支持商业化所需的质量、数量、地点或时间生产我们的载体和药物产品。此外，在获得上市批准后，我们可能会遇到与支持商业化所需的合格治疗中心接触或协调的挑战。
为了在获得市场批准后将用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin商业化，如果获得批准，我们将需要开发、签订合同或以其他方式安排必要的制造能力。我们目前依赖第三方来制造慢病毒载体和药物产品，用于我们进行的任何临床试验。如果我们的候选产品获得市场批准，我们还没有获得我们预期的所有商业规模的制造能力，以实现产品的商业化。如果我们无法确保足够的产能来生产我们的药物产品或用于制造我们药物产品的慢病毒载体，我们可能无法在我们预期的时间内执行我们的开发和商业化计划，或者根本无法执行。
慢病毒载体和药物产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识。即使拥有相关的经验和专业知识，细胞治疗产品的制造商在生产中也经常遇到困难，特别是在扩大规模和验证初始生产、管理从临床生产到商业生产的过渡以及确保产品符合要求的规格方面。这些问题包括生产成本和产量方面的困难，质量控制，包括产品的稳定性，质量保证测试，操作员错误，合格人员短缺，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。我们不能保证这些问题不会在未来发生，也不能保证我们能够及时解决或解决发生的问题，或用现有的资金。由于这种复杂性，将慢病毒载体或药物产品的生产转移到后备或第二来源制造，或转移到内部制造能力，需要漫长的技术转让过程，并可能需要额外的巨额财政支出。此外，我们的商品成本开发还处于早期阶段。生产慢病毒载体和药物产品的实际成本可能高于
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目录表
我们预计，并可能对用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin的商业可行性产生实质性和负面影响。如果我们或这些第三方制造商无法生产所需数量的慢病毒载体和我们的药物产品，或无法符合GMP或其他相关法规要求，并在我们计划的时间框架和成本参数内，我们潜在产品的开发和商业化可能会受到实质性损害。此外，如果我们或我们的第三方制造商无法按照法规要求(包括质量要求)或在我们支持我们的开发和商业化活动所需的时间范围内大量生产我们的慢病毒载体或我们的药物产品，可能会导致我们的计划推迟或增加资本支出。
此外，我们供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们从第三方采购关键材料，直接通过与供应商的协议，或间接通过与供应商有协议的制造商。某些关键材料的供应商很少，这些材料用于制造SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin。这些供应商可能不会在我们需要的时候或在商业合理的条件下将这些关键材料出售给我们或我们的制造商。我们对制造商收购这些关键材料的过程或时间没有任何控制权。此外，我们目前还没有就所有这些关键材料的商业供应达成协议。
此外，由于作为药物产品的起始原料的造血干细胞在从患者那里购买后的稳定性窗口有限，如果获得上市批准，我们必须在希望将用于SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin商业化的地区建立转导设施。建立这样的设施可能在财务上不切实际，或者受到与这些新地点相关的技术、质量或监管问题的阻碍，我们还可能遇到与我们的转导过程相关的技术或科学问题，或者我们可能无法及时解决或无法用可用资金解决的其他发展问题。
我们的商业战略是聘请分离和移植中心作为合格的治疗中心，收集患者的造血干细胞，并在药物产品生产后进行输注。为了确保符合条件的治疗中心准备收集患者的造血干细胞，并根据我们的规范和法规要求将其运送到我们的转导设施，作为项目的一部分，我们对每个中心进行培训和质量评估。这些合格的治疗中心是我们复杂供应链上的第一个也是最后一个点，可以在商业环境中接触到患者。在我们的商业启动战略中，我们可能无法在所有地区使用合格的治疗中心，或者我们在使用合格的治疗中心方面可能会遇到其他挑战或延误。我们可能无法管理收集患者材料并将其运送到生产现场并将药物产品运回患者的物流。物流和发货延迟以及由我们、我们的第三方供应商以及其他我们无法控制的因素(如天气)造成的问题可能会阻止或延迟将产品交付给患者。如果我们合格的治疗中心不能令人满意地运行，我们可能遭受声誉、运营和业务损害。我们需要在患者材料通过制造过程，从合格的治疗中心到转导设施，再回到患者的过程中，保持一条复杂的身份链和监护链。未能维持身份链和监护链可能会导致不利的患者结果、产品损失或监管行动。
*我们的销售和分销经验有限，营销和市场准入能力有限。如果获得上市批准，我们预计将投入大量财务和管理资源来建立这些能力和基础设施，以支持商业运营。如果我们无法建立这些商业能力和基础设施，或无法与第三方达成协议来营销和销售我们的潜在产品，我们可能无法产生足够的收入来维持我们的业务。
我们之前的销售或分销经验有限，营销和市场准入能力有限，在市场批准后，Beti-cel在欧洲商业推出后，我们尚未产生有意义的产品销售。为了在获得市场批准后成功地将Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin用于SCD商业化，如果获得批准，我们将需要进一步开发这些能力。我们可能需要扩大我们的基础设施，以支持在美国的商业运营，无论是我们自己还是与其他国家合作。将自体基因疗法商业化是资源密集型的，需要并将继续需要在商业能力方面进行大量投资。我们正在与目前拥有广泛和资金充足的营销和销售业务的公司竞争。作为一家公司，如果没有重要的商业经验或第三方的支持来执行这些职能，包括营销和销售职能，我们可能无法与这些更成熟的公司竞争成功。此外，SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的相当大比例的患者群体位于美国以外。我们目前预计将把我们的业务和努力集中在美国市场上，并打算在美国以外的地区严重依赖第三方。我们可能会与第三方进行合作，以利用他们成熟的营销和分销能力，但我们可能无法以有利的条款达成协议，如果有的话。如果我们没有与第三方达成合作安排，以寻求美国以外市场对我们的计划的监管授权或商业化，或者如果我们未来的合作伙伴没有为此类努力投入足够的资源, 我们可能无法产生足够的收入来维持我们的业务。
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*美国新获批产品的保险覆盖范围和报销状况不确定由于我们技术的新颖性和我们的产品在一次给药中提供终身治疗益处的潜力，我们在为我们的产品获得足够的定价和报销方面面临着额外的挑战。如果不能为任何新产品或当前产品获得或保持足够的保险和报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。
政府和私人支付者的可获得性和报销范围对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗，如基因治疗产品至关重要。我们潜在产品的销售将在很大程度上取决于国内外，我们潜在产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织支付，或由政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他付款人报销。我们不能保证付款人愿意支付的核准价格或报销水平是我们可以接受的。此外，由于我们的疗法代表了新的治疗方法，因此对潜在收入的估计将是复杂的。
与新批准的产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性很大，包括可能的一次性治疗的基因疗法。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，CMS是美国卫生与公众服务部(HHS)的一个机构，CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销。私人支付者倾向于在很大程度上遵循CMS。很难预测CMS将对像我们这样的根本性新产品的报销做出什么决定，因为这些新产品没有既定的做法和先例。欧洲的报销机构可能比CMS更保守。
一些抗癌药物在美国已获准报销，但在某些欧洲国家尚未获批报销。此外，最初的基因疗法获得上市授权所经历的费用或报销困难可能会为其他基因疗法的报销创造不利的环境。越来越多的国家正在采取行动，试图通过将削减成本的努力集中在其国营医疗保健系统的药品上，试图减少巨额预算赤字。这些国际价格控制努力对世界所有地区都产生了影响，但在欧洲联盟中影响最大。此外，一些国家要求产品的销售价格在上市前得到批准。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。因此，我们可能会在特定国家/地区获得产品的营销批准，但随后可能会在产品的报销审批方面遇到延迟，或者受到价格法规的约束，这可能会推迟我们的产品的商业发布，可能会在很长的时间内，这可能会对我们能够从该特定国家/地区的产品销售中产生或确认的收入产生负面影响。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制批准的新产品的覆盖范围和报销水平，结果是，如果获得市场批准，它们可能无法覆盖或提供足够的款项，用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及额外的立法变化，我们将在销售我们的潜在产品时面临定价压力。通过政府或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松，可以降低药品的净价格。总体上，医疗成本的下行压力变得非常大，特别是处方药、外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
此外，由于我们的目标患者人口相对较少，我们潜在产品的定价和报销必须足以支付治疗和支持患者治疗的成本。如果我们无法获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们潜在产品的能力将受到不利影响。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。
此外，自体药物产品的给药需要从患者身上收集造血干细胞，然后进行化疗和清髓治疗，然后再输注工程细胞治疗产品。为这些服务提供补偿的方式和水平也很重要。此类服务的报销不足可能会导致医生的抵制，并对我们营销或销售产品的能力产生不利影响。
尽管我们提出了新的支付模式，包括基于结果的安排和随时间支付，以帮助实现潜在的一次性治疗的价值并分担风险，但我们没有与支付者就我们在欧洲优先市场的可接受报销价格达成协议。此外，由于我们产品的报销受到基于结果的安排的影响，从产品销售收到的总付款可能会有所不同，我们对未来付款的现金收取和产品销售的收入假设将面临风险，收入确认的时间可能与现金收取的时间不一致。我们计划将我们的候选产品在美国商业化
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一旦获得批准，将遵守CMS规定的价格报告义务。在一定程度上，美国政府支付者对我们在美国的潜在产品的报销取决于基于结果的安排，增加的复杂性增加了CMS可能不同意我们在价格报告计算中使用的假设和判断的风险，这可能导致巨额罚款和责任。
总而言之，这些因素可能会影响我们成功地将我们的潜在产品商业化并产生或确认收入的能力，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
与我们候选产品的研发相关的风险
*我们无法预测何时或是否会获得将用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin商业化的营销批准，而我们候选产品的营销批准最终可能比我们预期的更窄。如果我们的候选产品由于任何原因没有得到及时的批准，我们的业务前景、经营结果和财务状况都将受到不利影响。
在获得监管部门批准将我们的候选产品商业化之前，我们必须进行广泛的临床研究，以证明候选产品在人体上的安全性、纯度、效力和有效性。临床测试既昂贵又耗时，而且结果不确定。通过临床研究进行的药物和生物制品的失败率很高。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床研究中遭受了重大挫折，即使在早期临床研究中取得了令人振奋的结果。我们不能保证任何临床研究将按计划进行或如期完成，如果有的话。一项或多项临床研究的失败可能发生在测试的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
•延迟与监管机构就研究设计达成共识；
•在检查了我们的临床研究操作或研究地点后，或由于不可预见的安全问题，由监管机构强制实施临床暂停；
•我们的候选产品的测试、验证、制造和交付到临床现场的延迟；
•未能从患者那里获得足够的细胞来生产足够的药物产品或达到目标细胞剂量；
•延迟患者登记，或患者完全参与研究或返回治疗后随访；
•与候选产品相关的严重不良事件的发生，被认为超过了其潜在的好处；或
•需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化。
我们在过去的一些临床研究中经历了延迟，未来我们可能会经历类似的延迟。
以前或正在进行的研究的结果不一定能预测我们未来的临床研究结果，初步或中期结果可能不会在研究完成后继续或得到证实。关于使用我们的基因疗法和基于T细胞的候选产品进行治疗后的长期安全性和有效性的数据有限。在我们正在进行的或未来的临床研究中，这些数据或其他积极的数据可能不会继续或出现在这些患者或任何未来的患者中，并且可能不会在涉及我们的候选产品的正在进行的或未来的研究中重复或观察到。此外，我们的候选产品也可能无法在临床开发的后期阶段显示出预期的安全性和有效性，尽管我们已经成功地通过了初步临床研究。我们不能保证这些研究中的任何一项最终会成功，也不能保证支持我们的候选产品的进一步临床进步或市场批准。。例如，虽然接受过LentiGlobin治疗的SCD患者在成功植入后可能会经历血管闭塞事件的减少，但不能保证他们未来不会经历血管闭塞事件。我们过去经历了意想不到的结果，未来可能也会经历意想不到的结果。
即使我们的候选产品在临床研究中证明了安全性和有效性，但由于许多因素，包括产品开发期间监管政策的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。在产品开发、临床研究和审查过程中，由于未来立法或行政行动中的额外政府监管、监管机构政策的变化或额外的监管反馈或指导，我们可能会遇到延迟或拒绝。细胞和基因治疗领域正在发展，随着监管机构审查更多的产品，他们可能会提出以前没有预料到的额外要求。监管机构也可以批准比要求的更少或更有限的适应症的候选治疗方案，也可以根据上市后研究的表现批准。此外，监管机构可能不会批准符合以下条件的标签声明
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对于我们的候选治疗药物的成功商业化是必要的或可取的。例如，开发我们的儿科候选产品是我们当前业务战略的重要组成部分，如果我们无法获得所需年龄范围的营销批准，我们的业务可能会受到影响。
一般来说，FDA要求成功完成两项关键试验，以支持生物制品许可申请或BLA的批准，但在某些情况下，将仅基于一项关键试验批准BLA。由于Beti-cel已获得FDA的快速通道和突破性治疗称号，我们正在与FDA就Beti-cel的开发计划进行讨论，以便在我们正在进行的研究完成之前提交BLA。基于这些讨论，我们相信，我们正在进行的北极星-2和北极星-3临床研究的结果，以及我们的北极星研究、LTF-303长期随访方案和完成的HGB-205研究的数据，足以形成BETI-CEL用于治疗需要定期输血的β地中海贫血患者的血乳酸提交的基础。然而，应该注意的是，我们是否有能力获得BLA的批准最终是FDA的审查决定，这将取决于当时可用的数据，从安全性和/或有效性的角度来看，现有数据可能不足以支持BLA的批准。根据这些正在进行的临床研究的结果，FDA可能会要求我们进行额外的或更大规模的关键试验，然后才能批准Beti-cel用于治疗TDT患者的BLA。此外，我们被要求提交与某些释放测试相关的数据，以确认Beti-cel的质量、纯度和强度(包括效力)作为提交BLA的条件，这可能会进一步推迟我们的BLA的提交，从而可能推迟Beti-cel在美国的任何批准和商业推出。
基于我们与FDA的讨论，我们认为，根据我们正在进行的StarBeam研究的安全性和有效性数据、我们正在进行的ALD-104研究的安全性数据以及已完成的ALD-103观察性研究，我们可能能够寻求批准Eli-cel用于治疗美国的CALD患者。ELI-CEL是否有资格获得批准最终将由FDA酌情决定，并将取决于当时可用的数据，从安全性和/或有效性的角度来看，现有数据可能不足以支持批准。根据我们正在进行的研究的结果，以及在我们的Eli-cel临床研究的临床搁置解决之前，FDA可能要求我们在Eli-cel有资格获得批准之前进行更多或更大的临床试验。
根据我们与FDA的讨论，我们相信我们可能能够寻求加速批准我们的LentiGlobin用于SCD产品根据我们正在进行的HGB-206临床研究中C组的临床数据，我们正在进行的HGB-210临床研究为完全批准提供了验证性数据。我们不能确定我们的HGB-206或HGB-210临床研究的数据从安全性和/或有效性的角度将足够稳健，以支持加速批准或完全批准。我们在美国的开发计划取决于LentiGlobin治疗SCD显示出严重血管闭塞事件的完全解决，珠蛋白反应作为关键的次要终点，以及研究参与者可接受的安全状况。根据我们正在进行和计划中的研究的结果，FDA可能要求我们进行额外的或更大规模的临床试验，然后我们的LentiGlobin候选产品才有资格被批准用于治疗SCD患者。在我们与FDA就生产从临床环境过渡到商业环境的讨论中，我们正在敲定我们的计划，以验证我们的商业制造工艺，并向FDA提供其所需的可比性数据。FDA可能不同意这些计划，或可能要求额外的验证或可比性数据作为完成BLA提交和提交的条件。此外，鉴于我们的HGB-206临床研究中报告的安全事件，我们针对SCD的LentiGlobin临床研究的进行在2021年中断，因为我们与FDA合作解除了我们研究的临床搁置。综上所述，这些因素可能会导致我们推迟提交LentiGlobin用于SCD的监管批准的BLA。
如果我们的候选产品最终因任何原因而未获批准，我们的业务、前景、运营结果和财务状况都将受到不利影响。
*我们制造工艺的变化可能会导致我们的临床开发和商业化计划的延迟。
我们的慢病毒载体和药物产品的制造工艺很复杂。我们在评估临床和制造数据的同时，根据与监管机构的讨论，不断探索改进我们的制造工艺。在某些情况下，生产过程中的变化可能需要我们执行额外的可比性研究、从患者那里收集更多数据、提交额外的监管文件或遵守额外的要求，这可能会导致我们的临床开发和商业化计划的延迟。例如，在欧盟委员会有条件地批准Beti-cel之后，我们根据与欧洲药品管理局的讨论和不断变化的临床数据，继续改进我们的商业药物产品制造工艺，以缩小一些制造工艺参数，并收紧商业药物产品释放规格的范围。对Beti-cel商业制造过程实施这些更改的效果是，推迟了我们在欧洲商业环境中治疗第一位患者的能力。在用于SCD的LentiGlobin中，我们计划寻求监管部门批准使用慢病毒载体的药物产品，该载体使用可扩展的悬浮液制造过程，而不是附着的制造过程。FDA可能不会同意我们提出的证明两者可比性的计划
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我们可能需要进行更多的研究、收集更多的数据、开发更多的化验或修改释放规格，这可能会推迟我们提交LentiGlobin用于SCD的BLA以获得监管部门批准的能力。随着时间的推移，我们还打算将美国Beti-cel的慢病毒载体制造过程转变为悬浮制造过程，我们能够实现这一转变的时间将取决于与FDA达成的协议，这可能需要我们进行更多的研究，收集更多的数据，开发更多的分析方法，或修改释放规格。
我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进、更安全或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们成功开发和商业化治疗SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin的能力产生不利影响。如果我们的竞争对手获得了监管机构确定的构成相同药物并与我们的候选产品具有相同适应症的产品的孤立药物排他性，我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用监管机构的批准。
我们致力于开发针对严重遗传病的基因疗法，这是一个竞争激烈、变化迅速的领域。我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、生物技术公司和大学以及其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员、更有经验的制造能力或更成熟的商业基础设施。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功地开发、收购或许可比我们可能开发的任何产品更有效、更安全或成本更低的产品，或者比我们更早实现专利保护、营销批准、产品商业化和市场渗透。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的潜在产品不经济或过时，我们可能无法成功地向竞争对手推销我们的候选产品。有关我们竞争的更多信息，请参阅我们10-K表格年度报告中的“项目1.商业竞争”。
即使我们成功地获得了市场批准，比我们的竞争对手更快地将候选产品商业化，由于不断变化的监管环境，我们可能会面临来自生物仿制药的竞争。在美国，2009年的《生物制品价格竞争与创新法案》为被证明与FDA批准的生物制品“高度相似”、或“生物相似”或“可互换”的生物制品创建了一条简化的审批途径。这一途径可能允许竞争对手参考自批准之日起12年后已经批准的生物制品的数据。在欧洲，欧盟委员会根据过去几年发布的一套关于生物相似批准的一般和特定产品类别的指导方针，批准了几种生物仿制药的营销授权。在欧洲，竞争对手可以参考已经获得批准的生物制品的数据，但只有在获得批准后10年才能进入市场。如果在这10年中的前8年，营销授权持有者获得批准，批准一种或多种新的治疗适应症，与现有疗法相比，带来显著的临床益处，则这10年期限将延长至11年。此外，公司可能会在其他国家开发生物仿制药，与我们的潜在产品竞争。如果竞争对手能够获得参照我们潜在产品的生物仿制药的营销批准，我们的潜在产品可能会受到此类生物仿制药的竞争，随之而来的竞争压力和后果。假设任何相关的专有期已经到期，我们适用专利权的到期或成功挑战也可能引发来自其他产品的竞争。
此外，尽管治疗SCD的Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin已被FDA授予孤儿药物地位，但其排他性存在局限性。在美国，孤儿药物的排他期为七年，而儿科药物的排他性为任何现有专利或排他期增加六个月。一般来说，如果具有孤儿药物名称的产品获得了其具有这种名称的适应症的首次上市批准，则该产品有权在一段市场排他期内获得上市批准，这将阻止FDA批准构成相同药物的产品在该市场排他期内处理相同适应症的另一营销申请，除非在有限的情况下。如果其他赞助商在我们之前获得这种批准(无论我们的孤儿药物名称如何)，我们将被禁止在适用适应症的排他性期限内获得我们潜在产品的上市批准。
最后，由于我们的专利权到期或成功挑战，我们可能面临更多关于与我们竞争对手产品相关的专利的有效性和/或范围的诉讼。我们竞争对手的产品供应可能会限制我们可能开发和商业化的任何产品的需求和我们能够收取的价格。
我们在确定或发现其他候选产品的努力可能不会成功。
我们业务的成功主要取决于我们基于我们的平台技术识别、开发和商业化产品的能力。我们在严重遗传性疾病方面的研究计划可能无法确定其他潜在的临床开发候选产品，原因有很多。我们可能找不到潜在的产品
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候选产品或我们潜在的产品候选产品可能被证明具有有害的副作用，或可能具有其他特征，使产品无法销售或不太可能获得上市批准。确定新产品候选产品的研究项目需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在计划或产品候选上。如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃研究、开发或商业化的努力，转而从事一个或多个计划，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。
*插入性致癌是使用可以整合到基因组中的病毒载体进行基因治疗的风险，在我们的一项临床研究中，一名使用Eli-cel治疗的CALD患者被诊断为骨髓增生异常综合征，可能是由Lenti-D慢病毒载体插入介导的。这些事件可能要求我们停止或推迟我们的候选产品(如Eli-cel)的进一步临床开发，或者在上市批准后暂停或停止商业化，我们候选产品的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
在任何使用可以整合到基因组中的病毒载体的基因治疗产品中，一个潜在的重大风险是，载体将插入致癌基因或其附近，导致某些可能导致患者癌症的细胞克隆的增殖，即所谓的插入性致癌。在一些接受ELI-CEL治疗的患者中，发现了克隆优势和载体插入普通人群中与癌症相关的基因或其附近。2021年8月，两名患者被诊断为骨髓增生异常综合征(MDS)，可能是由Lenti-D慢病毒载体插入介导的。FDA已经搁置了我们对ELI-cel的临床研究，我们不能保证FDA可能需要什么来解除临床搁置，何时可以解除临床搁置，以及ELI-CEL的BLA备案的时间表是否可能被推迟。FDA可能还会暂停我们对Beti-cel和LentiGlobin治疗SCD的临床研究，或者可能需要额外的信息、测试或监测，从而导致这些计划的监管时间表延迟。此外，我们不能保证在临床或商业环境中使用Eli-cel、Beti-cel或LentiGlobin治疗SCD的更多患者未来不会表现出克隆优势，不能保证更多的患者不会被诊断为MDS，也不能保证被诊断为MDS的患者或任何其他患者不会患上白血病或淋巴瘤。一旦发生上述任何事件，FDA可能会暂停我们的一个或多个项目，强制要求推迟监管部门对我们一个或多个项目的审批，或者可能导致我们在收到任何上市批准后停止商业化。如果其中任何一种情况发生, 我们项目的商业潜力可能会受到实质性的负面影响.
由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，在接触基因治疗产品后还存在发生延迟不良事件的潜在风险。FDA表示，慢病毒载体具有可能导致延迟不良事件的高风险的特征。如果发生任何此类不良事件，我们的临床研究的进一步进展可能会停止或推迟，我们可能无法将任何此类批准的产品商业化。此外，我们潜在产品的治疗包括化疗或清髓治疗，这可能会导致副作用或不良事件，可能会影响人们对我们潜在产品潜在益处的看法。例如，骨髓增生异常综合征导致急性髓系白血病是某些清髓方案的已知风险。此外，针对SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin，与其给药或患者细胞收集相关的程序，可能会导致尚未预测的其他不良事件。将有重大潜在医疗问题的患者纳入我们的临床研究可能会导致死亡或其他不良医疗事件，原因是这些患者可能正在使用其他治疗方法或药物，或他们的疾病进展。
例如，我们之前在HGB-206临床研究中报告的骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的事件可能是由SCD药物产品的LentiGlobin与潜在的镰状细胞疾病、移植程序和药物产品输注后对骨髓的压力引起的。即使一种产品，如用于SCD、Eli-cel或Beti-cel的LentiGlobin最终获得批准，这种安全事件也可能导致该产品退出市场或其市场机会显著减少。其他接受我们候选产品的患者未来可能会患上白血病、淋巴瘤或骨髓增生异常综合征，这可能会对我们候选产品的商业前景产生负面影响。这些事件中的任何一个都可能削弱我们开发或商业化我们的候选产品的能力，他们的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
负面舆论和加强对基因治疗和基因研究的监管审查可能会损害公众对我们潜在产品的看法，或对我们开展业务或为我们的候选产品获得和维持营销批准的能力产生不利影响。
公众的认知可能会受到以下说法的影响：基因疗法，包括基因编辑技术，是不安全或不道德的，该领域的研究活动和不良事件，即使最终不是我们或我们的候选产品造成的，也可能导致政府监管增加，不利的公众认知，招募患者参与我们的临床研究的挑战，我们潜在产品测试或批准的潜在监管延迟，对获得批准的候选产品更严格的标签要求，以及对任何此类产品的需求减少。更多限制
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政府法规或负面舆论将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对任何经批准的产品的需求。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依赖第三方进行慢病毒载体生产、药物产品制造和测试的部分或全部方面，而这些第三方的表现可能不令人满意。
我们并不独立地进行慢病毒载体生产、药物产品制造和测试的所有方面。我们目前依赖，并预计将继续依赖第三方在这些项目方面，包括在商业背景下的制造和测试。
我们对这些第三方的制造、测试、研究和开发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但不会免除我们确保遵守所有必需的法规和研究方案的责任。例如，对于我们自己开发和商业化的产品，我们将继续负责确保我们的每项IND研究和临床研究按照研究计划和协议进行，并确保我们的慢病毒载体和药物产品按照相关司法管辖区应用的GMP生产。
如果这些第三方未能成功履行其合同职责，在预期的截止日期前完成任务，根据监管要求或我们声明的研究计划和协议进行研究，或根据GMP生产慢病毒载体和药物产品，无论是由于新冠肺炎的影响还是其他原因，我们都将无法完成或可能延迟完成所需的临床前和临床研究以及制造工艺验证活动，以支持未来IND和BLA提交并批准我们的候选产品，或支持我们的产品商业化(如果获得批准)。我们与这些第三方的许多协议都包含终止条款，允许这些第三方随时终止与我们的关系。如果我们需要达成替代安排，我们的产品开发和商业化活动可能会被推迟。
依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造产品就不会受到这些风险的影响，包括：
•无法在商业上合理的条件下与第三方谈判制造协议；
•由于将第三方制造商用于制造活动的所有方面而减少了控制；
•这些活动没有按照我们的研究计划和协议进行的风险；
•以对我们造成代价或损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；以及
•由与我们的业务或运营无关的条件造成的第三方制造商或供应商的运营中断，包括制造商或供应商的破产。
我们可能被迫自己制造慢病毒载体和药物产品，而我们可能没有能力或资源，或者与不同的制造商达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果根本没有的话。在某些情况下，生产我们的慢病毒载体或候选药物所需的技术技能可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能遇到困难或合同限制禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。这些事件中的任何一项都可能导致临床研究延迟或未能获得市场批准，或影响我们成功将潜在产品商业化的能力。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停生产。
我们和我们的合同制造商在制造我们的候选产品方面受到严格的监管。我们所依赖的制造设施可能无法继续满足监管要求，产能有限。
所有参与为临床研究或商业销售准备治疗药物的实体，包括我们现有的候选产品合同制造商，都受到广泛的监管。被批准用于商业销售或用于晚期临床研究的成品治疗产品的某些成分必须按照GMP生产。这些条例管理生产过程和程序(包括记录保存)以及质量体系的实施和运作，以控制和确保调查产品和批准销售的产品的质量。对生产过程的不良控制可能会导致引入外来因素或其他污染物，或导致我们的候选产品的性能或稳定性发生意外变化，而这些变化在最终产品测试中可能无法检测到。我们或我们的合同制造商必须在需要的情况下及时提供所有必要的文件，以支持BLA，
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必须遵守FDA或其他监管机构的良好实验室实践，或GLP，以及FDA或其他监管机构通过设施检查计划执行的GMP法规。我们的一些合同制造商没有生产商业批准的产品，因此没有获得必要的FDA或其他营销批准。我们的设施和质量体系以及我们的部分或全部第三方承包商的设施和质量体系必须通过批准前的检查，以符合适用的法规，作为我们潜在产品上市批准的条件。此外，监管当局可随时审核或检查与我们的潜在产品或相关质量体系的准备有关的制造设施是否符合适用于正在进行的活动的法规。如果这些设施没有通过预先批准的工厂检查，FDA或其他产品的上市批准将不会获得批准。
监管当局还可以在批准销售产品后的任何时间对我们的第三方承包商的制造设施进行审计。如果任何此类检查或审核发现未能遵守适用法规，或者如果在此类检查或审核之外发生了违反我们的产品规格或适用法规的情况，我们或相关监管机构可能会要求我们或相关监管机构采取可能昂贵和/或耗时的补救措施，其中可能包括暂时或永久暂停临床研究或商业销售，或暂时或永久关闭设施。强加给我们或与我们签订合同的第三方的任何此类补救措施都可能对我们的业务造成实质性损害。
如果我们或我们的任何第三方制造商未能保持监管合规性，FDA或其他监管机构可以实施监管制裁，其中包括拒绝批准悬而未决的生物制品申请，或撤销先前存在的批准。因此，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到实质性的损害。
此外，如果一家经批准的制造商的供应中断，商业供应可能会严重中断。具备必要制造能力的制造商数量有限。此外，替代制造商将需要通过BLA补充或类似的监管提交获得资格，这可能会导致进一步的延误。如果依赖一家新的制造商进行商业生产，监管机构还可能要求进行额外的研究。更换制造商可能涉及大量成本，并可能导致我们期望的临床和商业时间表的延迟。
这些因素可能会导致我们潜在产品的临床研究、监管提交、所需批准或商业化的延迟，导致我们产生更高的成本，并阻止我们成功地将我们的潜在产品商业化。此外，如果我们的供应商不能满足合同要求，并且我们无法获得一个或多个能够以基本相同的成本生产的替代供应商，我们的临床研究可能会被推迟，或者我们可能会失去潜在的收入。
我们希望依赖第三方来进行、监督和监督我们的临床研究，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们希望依靠CRO和临床研究站点来确保我们的临床研究正确和及时地进行。虽然我们将就他们的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。我们将只控制我们CRO活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的每一项临床研究都是按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的CRO必须遵守FDA和其他监管机构进行、记录和报告临床研究结果的GCP，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护临床研究参与者的权利、完整性和机密性。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们未来的临床研究中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA和其他监管机构可能会要求我们在批准任何营销申请之前进行额外的临床研究。
如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床研究可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得我们候选产品的市场批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
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我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
因为我们依赖第三方来制造我们的载体和药物产品，而且由于我们与各种组织和学术机构合作推进我们的基因治疗平台，我们有时必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息(如商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
此外，这些协议通常会限制我们的合作者、顾问、员工和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力。我们的学术合作者通常有权发布数据，只要我们事先得到通知，并可能推迟发布一段指定的时间，以确保我们的合作产生的知识产权。在其他情况下，出版权由我们独家控制，尽管在某些情况下，我们可能与其他各方共享这些权利。我们还开展联合研发计划，这可能要求我们根据研发合作伙伴关系或类似协议的条款分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会发现我们的商业秘密，无论是通过违反这些协议、独立开发或公布信息(包括我们的商业秘密)，在我们在公布时没有专有权或其他保护权利的情况下。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。
与我们的财务状况和资本要求有关的风险
*我们自成立以来已经蒙受了重大亏损，并预计在可预见的未来还将继续蒙受重大亏损。
自1992年成立以来，我们每年都出现净亏损，其中截至2021年9月30日的9个月净亏损6.643亿美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为35.6亿美元。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们未来支出的比率和我们创造收入的能力。我们在研究和开发上投入了大量的财政资源，包括我们的临床和临床前开发活动，我们预计这些活动将在可预见的未来继续下去。到目前为止，我们主要通过出售股权证券为我们的业务提供资金，其次是通过合作协议以及政府机构和慈善基金会的赠款。我们还没有从欧盟的Beti-cel销售中获得实质性的收入，我们预计在可预见的未来，在我们获得产品在美国的营销批准之前，不会产生有意义的产品收入。在市场批准后，我们未来的收入将取决于我们潜在产品获得批准的任何市场的规模，以及我们在这些市场上获得足够的市场接受度、第三方付款人的报销和我们潜在产品的足够市场份额的能力。
在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们预计我们的费用将大幅增加，如果我们：
•继续我们的研究以及临床前和临床开发我们的候选产品；
•建立能力以支持我们的商业化努力，包括在美国建立销售、营销和分销基础设施，并将我们可能获得市场批准的产品商业化；
•获得、建立和扩大制造能力，包括第三方制造商的能力；
•启动其他研究、临床前、临床或其他计划，以确定和验证其他候选产品；
•收购或授权其他候选产品和技术；
•维护、保护和扩大我们的知识产权组合；
•吸引和留住技术人才；以及
•遇到任何延迟或遇到上述任何问题。
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我们产生的净亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此，对我们的运营结果进行逐期比较可能不是我们未来业绩的良好指示。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们的股价下跌。
我们没有从产品销售中获得实质性收入，可能永远不会盈利。
我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略协作合作伙伴成功完成Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin for SCD商业化所需的法规、定价和报销批准的能力。我们从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
•完成我们的候选产品的研究、临床前和临床开发；
•为我们完成临床研究的候选产品寻求并获得监管和营销批准；
•为我们的病媒和药物产品开发可持续的、商业规模的、可重复的和可转让的制造工艺；
•与第三方建立和维护供应和制造关系，这些第三方能够提供足够的(在数量和质量上)产品和服务，以支持我们候选产品的临床开发和任何经批准的产品的商业需求；
•推出任何经批准的产品并将其商业化，要么与合作伙伴合作，要么在独立推出的情况下，建立一个外地团队、营销和分销基础设施；
•为任何经批准的产品从私人和政府支付者那里获得足够的定价和补偿；
•获得市场接受并采用任何经批准的产品和基因疗法作为可行的治疗方案；
•应对任何相互竞争的技术和市场发展；
•在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条件；以及
•维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术。
我们预计在可预见的未来将继续产生巨大的支出，我们预计这些支出将会增加，随着竞争对手进入市场，这些支出可能会进一步增加。如果FDA或其他国内或国外的监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床和其他研究，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够产生物质产品收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外资金才能继续运营。
*我们不时需要筹集额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能提供。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，我们可能会被迫推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他业务。
我们目前正在通过临床开发来推进我们的严重遗传病的后期计划。基因治疗产品的开发和商业化是昂贵的，我们预计我们的研发费用和商业化费用将因我们正在进行的活动而大幅增加，特别是随着我们推进我们的候选产品并在美国推进我们的商业化准备工作。在我们计划结束欧洲业务之前，我们预计不会确认Beti-cel或Eli-cel在欧洲的商业销售的实质性收入。
截至2021年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为9.707亿美元。截至分离完成时，我们限制了约5.185亿美元的现金、现金和现金等价物以及有价证券。根据我们目前的业务计划，我们预计我们的现金、现金等价物和有价证券将足以在这些财务报表发布之日起至少12个月内为计划中的业务提供资金。我们目前的业务计划假定继续严格的优先顺序，并将重点放在我们的支出、房地产优化以及探索其他资金来源上，包括通过公共或私人股本或债务融资，以进一步加强我们的财务状况。然而，由于新冠肺炎疫情和周围的经济状况，以及许多其他我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会进一步改变。此外，在此期间，我们可能会通过政府或其他第三方资金、营销和分销安排或其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的组合来寻求额外资金。无论如何，我们将需要额外的
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为我们的候选产品获得市场批准和商业化所需的资金。即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金，如果市场状况有利或如果我们有具体的战略目标，我们可能会寻求额外的资本。
我们的筹款活动可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们在获得市场批准后开发潜在产品并将其商业化的能力产生不利影响。此外，我们不能保证 融资将以足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供。此外，任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，而我们发行额外证券(无论是股权或债务)，或发行此类证券的可能性，可能会导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。债务的产生将导致固定支付义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。我们也可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下是可取的，并且我们可能被要求放弃对我们的一些技术或产品候选的权利或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们不能及时获得资金，或者如果协作安排或产品销售的收入低于我们的预期，我们可能需要进一步修改我们的业务计划和战略，这可能会导致我们大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者导致我们无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们现有计划之外的商业机会。因此，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大影响。
如果我们在编制合并财务报表时作出的估计或所依赖的假设是不正确的，我们的实际结果可能与我们的预测和应计项目中反映的结果不同。
我们的综合财务报表是根据美国公认的会计原则或公认会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要做出影响资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和判断。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种其他假设。然而，我们不能向您保证，我们的估计或其背后的假设将是正确的。我们对药品定价计划的适用性和可能适用于我们潜在产品的回扣的假设可能是错误的，这可能会导致我们低估或高估预期的产品收入，特别是在管理定价的适用法律和法规随着时间的推移而发展的情况下。此外，由于我们潜在产品的付款随着时间的推移受到基于结果的安排的影响，从产品销售中收到的总付款可能会有所不同，我们对未来付款的现金收取和产品销售的收入假设将面临风险，收入确认的时间可能与现金收取的时间不一致。
此外，我们不时发布与我们对可用于运营的现金、现金等价物和有价证券的预期有关的财务指导，这些指导基于估计和管理层的判断。如果由于任何原因，我们的支出与我们的指导有实质性的差异，或者我们使用现金的速度比预期的更快，我们可能不得不调整我们公开宣布的财务指导。如果我们未能达到，或者如果我们被要求改变或更新我们公开披露的财务指引或对我们业务的其他预期，我们的股价可能会下跌。
*我们的经营业绩可能大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们的指导。
我们的经营业绩很难预测，可能会随着季度和年度的变化而波动。我们预计，在获得上市批准后，由于没有Beti-cel、Eli-cel和LentiGlobin for SCD的历史销售数据，如果获得批准，产品销售收入将难以预测。
此外，我们业务的变化，例如与扩大我们的流水线计划相关的开发、制造和临床试验费用的增加，或我们承担额外计划、业务活动或进入战略交易，包括未来可能收购的产品、技术或业务，也可能导致我们费用的大幅波动。
这些因素的累积影响，加上正在进行的新冠肺炎大流行对医疗系统和经济状况的影响进一步加剧，可能会导致我们的季度和年度运营业绩出现大幅波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的
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收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下降。即使我们已经达到了我们可能提供的任何先前公开公布的收入或收益指引，这样的股价下跌也可能发生。
与我们的业务运营相关的风险
*即使我们获得了候选产品的上市批准，任何获得批准的产品仍将受到监管机构的审查。
即使我们在一个司法管辖区获得上市批准，监管机构仍可能对任何经批准的产品的指定用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究、上市后监测或患者或药物限制提出持续要求。例如，FDA通常建议接受基因治疗的患者接受为期15年的潜在不良事件的跟踪观察。此外，批准的BLA的持有者有义务监测和报告不良事件以及产品不符合BLA中的规格的任何故障。经批准的BLA的持有者还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，以对经批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。除其他可能适用的联邦和州法律外，广告和促销材料必须符合FDA的规定，并接受FDA的审查。由于我们的LentiGlobin for SCD计划引起的安全问题，我们在欧洲的Beti-cel营销中断，我们不能保证未来我们不会在任何营销或其他商业化活动中遇到中断，无论是由于任何经批准的产品的安全问题，还是由于使用与我们相似或相关技术的计划引起的事件。
此外，产品制造商及其设施还须缴纳使用费，并接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合良好的制造实践或GMP，并遵守《BLA》中作出的承诺。如果我们或监管机构发现一种产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品或该制造设施施加限制，包括要求将该产品召回或从市场上撤回或暂停生产。
如果我们在产品上市批准后未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
•发出警告信，声称我们违反了法律；
•寻求禁制令或施加民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或者撤销上市审批；
•暂停任何正在进行的临床研究；
•拒绝批准悬而未决的营销申请，例如我们提交的BLA或补充BLA；
•扣押产品；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将任何经批准的产品商业化并创造收入的能力。
我们直接或间接地受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假申报法以及健康信息隐私和安全法律的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能面临重大处罚、声誉损害、利润和未来收入减少。
在美国，药品和生物制品的研究、制造、分销、销售和推广除受FDA的监管外，还受各种联邦、州和地方当局的监管，包括CMS、HHS的其他部门(如监察长办公室)、美国司法部、联邦检察官办公室、联邦贸易委员会以及州和地方政府。我们的业务直接或间接地通过我们的处方者、客户和购买者，受到各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，详情见“项目1.企业--政府监管”在我们的年度报告中。这些法律包括联邦《反回扣条例》、联邦民事和刑事虚假申报法和民事金钱惩罚法(包括虚假申报法)、HIPAA、根据《平价医疗法案》制定的透明度要求以及类似的州和外国法律。
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除其他外，这些法律适用于我们的销售、营销和教育项目。州和联邦监管和执法机构继续积极调查违反医疗保健法律法规的行为，美国国会继续加强执法工具的武器库。最近，2018年两党预算法案增加了对违反某些联邦医疗保健法的刑事和民事处罚，其中包括反回扣法规。执法机构还继续根据这些法律寻求新的责任理论。特别是，政府机构最近加强了对制药公司支持或赞助的项目的监管审查和执法活动，包括报销和自付支持、独立慈善基金会的资金以及其他为患者提供福利的项目。对这些项目的几项调查已经达成了重大的民事和刑事和解。
由於这些法律的范围广泛，而法定例外情况和可供选择的避风港有限，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。如果我们的业务被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被排除在联邦医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划之外、监禁以及削减或重组我们的业务，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。即使我们没有被确定为违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的财务状况，并转移我们管理层对业务运营的注意力。
此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务的州的患者隐私法的约束。例如，经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)及其各自的实施条例修订的HIPAA对某些承保医疗服务提供者、健康计划和医疗信息交换所及其各自的业务伙伴提出了要求，这些服务涉及使用或披露涉及个人可识别健康信息的服务，涉及个人可识别健康信息的隐私、安全和传输。HITECH还设立了新的民事罚款等级，修订了HIPAA，使民事和刑事处罚直接适用于商业伙伴，并赋予州总检察长新的权力，可以向联邦法院提起民事诉讼，要求损害赔偿或禁制令，以执行联邦HIPAA法律，并寻求与提起联邦民事诉讼相关的律师费和费用。CCPA要求覆盖的公司向消费者提供有关其数据收集、使用和共享做法的某些披露，并为受影响的加州居民提供选择退出某些个人信息销售或转移的方法。虽然按照目前的规定，受HIPAA约束的受保护健康信息是一个例外，但CCPA可能会影响我们的业务活动。加利福尼亚州总检察长提出了法规草案, 这些条款迄今尚未最终敲定，如果它们被采纳，可能会进一步影响我们的商业活动。围绕CCPA实施的不确定性表明，我们的业务在与个人数据和受保护的健康信息相关的不断变化的监管环境中存在脆弱性。
在欧盟，制药公司、医疗保健专业人员和患者之间的互动也受到欧盟成员国严格的法律、法规、行业自律行为准则和医生职业行为准则的约束。欧盟禁止向医疗保健专业人员提供福利或优势，以诱导或鼓励开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品。此外，在欧盟和个别成员国，禁止直接面向消费者投放仅含处方药的药品广告。此外，英国《反贿赂法》也适用于在英国注册成立或在英国“开展业务”的任何公司，无论涉嫌的贿赂活动发生在世界何处，这可能会对我们与英国国内外医生的互动产生影响。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。
在某些欧盟成员国，支付给医生的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议通常必须事先通知医生的雇主、医生的主管专业组织和/或个别欧盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
欧盟成员国、瑞士和其他国家也通过了数据保护法律和法规，规定了重大的合规义务。在欧盟，个人健康数据的收集和使用目前受《一般数据保护条例》(GDPR)的规定管辖。GDPR与管理个人数据处理的欧盟个别成员国的国家立法一起，对收集、分析和传输个人数据的能力施加了严格的义务和限制，包括来自临床试验和不良事件报告的健康数据。在……里面
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具体而言，这些义务和限制涉及与个人数据有关的个人的同意、向个人提供的被视为有效的同意的信息、将个人数据转移出欧洲经济区、安全违规通知、在处理个人数据时使用第三方处理器、个人数据的保密性，以及违反数据保护义务可能面临的巨额罚款。来自不同欧盟成员国的数据保护当局可能会对GDPR和各国法律做出不同的解释，并提出额外的要求，这增加了欧盟处理个人数据的复杂性。GDPR还对向包括美国在内的欧盟以外的国家转移个人数据实施了严格的规则，并允许数据保护当局对违反GDPR的行为处以巨额罚款，包括可能高达2000万欧元或全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。遵守GDPR是一个严格且耗时的过程，可能会增加我们的业务成本或要求我们改变业务做法，尽管我们做出了这些努力，但我们可能面临与GDPR范围内的任何活动相关的罚款和处罚、诉讼和声誉损害的风险。此外，英国退欧给英国的数据保护监管带来了不确定性。特别是，目前还不清楚如何监管进出联合王国的数据传输。
我们面临潜在的产品责任，如果对我们提出的索赔成功，我们可能会招致大量的责任和成本。如果使用我们的候选产品伤害了患者，或被认为伤害了患者，即使这种伤害与我们的候选产品无关，我们的营销批准可能会被撤销或以其他方式受到负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。
在临床研究中使用我们的候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。参与临床试验的患者、消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他出售或以其他方式接触我们的候选产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。我们的候选产品可能会引发不良事件。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
•损害我们的商业声誉；
•临床研究参与者退出；
•因相关诉讼而产生的费用；
•分散管理层对我们主要业务的注意力；
•向患者或其他索赔人提供巨额金钱奖励；
•无法开发我们的候选产品或将任何经批准的产品商业化；以及
•减少了对任何经批准的产品的需求。
我们承保产品责任保险，我们相信，根据我们目前的临床计划和批准的产品，我们的产品责任保险覆盖范围是足够的；但是，我们可能无法以商业合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受责任损失。有时，在基于药物或治疗产生了意想不到的不良影响的集体诉讼中，会做出大额判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
患有我们候选产品所针对的疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会因可能与我们的候选产品有关的原因而遭受包括死亡在内的不良事件。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，推迟、负面影响或终止我们获得或维持任何批准产品的营销批准的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的候选产品有关的情况下，对该情况的调查也可能是耗时的或不确定的。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家/地区的营销审批流程，或者影响和限制我们的候选产品可能获得的营销审批类型或任何获得批准的产品的维护。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
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医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
美国和许多外国司法管辖区已经制定或提议了影响医疗保健系统的立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟我们潜在产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的产品的能力。法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如，要求：(I)改变我们的制造安排；(Ii)增加或修改产品标签；(Iii)召回或停产我们的产品；或(Iv)额外的记录保存要求。如果强制实施任何此类变化，可能会对我们的业务运营产生不利影响。
在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，经2010年医疗保健和教育协调法案修订的《患者保护和平价医疗法案》或《平价医疗法案》获得通过，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，《平价医疗法案》解决了一种新的方法，即针对吸入、输注、滴注、植入或注射的药物，计算制造商在医疗补助药物回扣计划下所欠的回扣，增加了医疗补助药物回扣计划下制造商所欠的最低医疗补助回扣，并将回扣计划扩大到在医疗补助管理的护理组织中登记的个人，建立了对某些品牌处方药制造商的年费和税收，扩大了符合340B药品折扣计划的实体类型，以及新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，在该计划中，制造商必须同意提供70%(根据2018年两党预算法案增加，自2019年起生效)适用品牌药品在承保间隔期内向符合条件的受益人提供议价的销售点折扣，作为制造商的门诊药品纳入联邦医疗保险D部分承保的条件。
自颁布以来，《平价医疗法案》的某些方面受到了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战，我们预计未来还将对《平价医疗法案》提出更多挑战和修正案。《平价医疗法案》的各个部分目前正在第五巡回法院和美国最高法院受到法律和宪法挑战。目前尚不清楚平价医疗法案是否会被推翻、废除、取代或进一步修订。我们无法预测《平价医疗法案》的进一步变化会对我们的业务产生什么影响。
此外，自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修订。2011年8月，总裁·奥巴马签署了《2011年预算控制法案》，其中包括创建了赤字削减联合特别委员会，向国会建议削减开支的提案。赤字削减联合特别委员会没有实现有针对性的赤字削减，这引发了立法自动削减到几个政府项目。这包括到2025年，除非国会采取额外行动，否则向医疗保险提供者支付的医疗保险总金额将平均减少2%。通过随后的立法修订，这些削减被延长到2029年。2013年1月，《2012年美国纳税人救济法》等法案进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的几家医疗服务提供者的医疗保险支付，并将政府追回向医疗服务提供者支付的多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。
在美国，关于特殊药品定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提出了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。在联邦一级，特朗普政府2019财年和2020财年的预算提案包含了进一步的药品价格控制措施，这些措施可能会在预算过程或其他未来立法中颁布，例如，允许联邦医疗保险D部分计划谈判联邦医疗保险B部分下某些药物的价格的措施，允许一些州根据联邦医疗补助计划谈判药品价格，以及取消低收入患者仿制药的成本分担。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人第三方支付者支付的类似减少。
在欧洲联盟提供医疗保健，包括建立和运营保健服务以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策问题。各国政府和卫生服务提供者在提供卫生保健和定价方面有不同的优先事项和方法
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以及在这种情况下产品的报销。然而，总的来说，大多数欧盟成员国的医疗预算限制导致了相关医疗服务提供商对药品定价和报销的限制。再加上欧盟和国家对那些希望开发和营销产品的人不断增加的监管负担，这可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们将任何获得营销批准的产品商业化的能力。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们潜在的产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得市场批准的候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。
我们的计算机系统或我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的计算机系统可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们候选产品的开发计划发生重大中断，并对我们的声誉、业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
我们的计算机系统以及我们当前或未来的第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的计算机系统可能会出现故障，并容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。我们的信息技术系统以及我们的合作者、服务提供商、承包商和顾问的系统的规模和复杂性，以及这些系统上存储的大量信息，使这些系统容易受到服务中断、安全漏洞或其他故障的影响，这些故障是由于我们的员工或第三方业务合作伙伴的疏忽或故意行为，或恶意第三方的网络攻击造成的。对信息技术系统的攻击在频率、持续程度、复杂程度和强度方面都在增加，而且这些攻击是由具有广泛动机和专长的日益复杂和有组织的团体和个人实施的。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。移动设备的普遍使用也增加了数据安全事件的风险。如果我们遇到重大系统故障、事故或安全漏洞，导致我们的运营或第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的运营中断，可能会导致重大的声誉、财务、法律、监管、商业或运营损害。例如, 我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的营销审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序或与我们的候选技术或产品相关的其他数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。此外，我们依赖第三方服务提供商在商业环境下管理药品的生产和向患者交付，包括身份链和监护链。我们还依赖第三方服务提供商进行财务报告的内部控制，此类服务提供商可能会遇到重大系统故障或无法履行其他方面的义务，这可能会影响我们编制准确和及时的财务报表的能力，从而损害我们的经营业绩、我们的业务运营能力和我们投资者对我们的看法。此外，我们的责任保险在类型或金额上可能不足以涵盖与重大故障、安全漏洞、网络攻击和其他相关漏洞相关的索赔。
我们或任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密、数据安全或类似义务，或任何数据安全事件或其他安全漏洞，导致未经授权访问、发布或传输敏感信息，包括个人身份信息，可能会导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或公开声明。这些事件可能导致第三方失去对我们的信任，或导致第三方声称我们违反了我们的隐私、机密性、数据安全或类似义务，其中任何一项都可能对我们的声誉、业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。此外，数据安全事件和其他安全漏洞可能很难检测到，在识别它们方面的任何延误都可能导致更大的危害。虽然我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的数据安全措施，但不能保证这些措施将成功地防止服务中断或数据安全事件。
与我们的肿瘤学项目和投资组合分离相关的风险
*我们可能会因为270家BIO的分离而出现经营困难或面临索赔和债务。
2021年11月4日，我们向我们的股东分发了270生物公司的所有流通股，即270股普通股，这与我们的肿瘤学计划和投资组合的分离有关。在分配方面，我们签订了离职协议和各种其他协议(包括税务事宜协议、员工事宜协议
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协议、过渡服务协议和知识产权许可协议)。这些协议规定了未来美国和270之间的分离和分配以及关系，包括与分离和分配相关的潜在税收相关损失。它们还规定每家公司在一段时间内为对方的利益提供服务。
分居协议规定了赔偿义务，旨在使270对可能存在的与其业务活动有关的许多债务承担财务责任，无论是在分配之前或之后发生的，包括任何未决或未来的诉讼，但我们不能保证270将能够履行其赔偿义务。法院也有可能无视我们和270之间商定的分配，并要求我们对分配给270的债务承担责任。第三方也可以要求我们对任何这些责任或义务负责，而我们根据分居协议拥有的赔偿权利可能不足以完全覆盖所有这些责任和义务。即使我们成功地获得了赔偿，我们也可能要暂时承担费用。此外，我们对270的赔偿义务，包括与分配给我们的资产或债务相关的赔偿义务，可能是重大的。这些风险可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生负面影响。
270的分离继续涉及一些额外的风险，包括除其他外，管理层和我们的员工的注意力可能因提供过渡性服务而显著转移，或我们可能因分离而产生其他业务挑战或困难。上述某些协议规定，每一家公司在一段时间内为对方的利益提供服务。如果270无法履行这些协议下的义务，我们可能会蒙受损失，而且可能没有足够的资源来提供此类服务。这些安排还可能导致对某些共有财产的权利以及产品和业务的成本和收入分配方面的争端。我们无法有效地管理过渡活动和相关事件，可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
*我们可能无法实现拟议分离的部分或全部预期好处。
270人的分离可能无法实现预期的业务、财务、战略和其他好处。这两家上市公司普通股的总价值可能不等于或高于我们普通股的价值，如果没有发生分离的话。由于各种原因，两家公司普通股的总价值可能低于预期，包括两家公司中的任何一家都未能作为一家独立公司有效地运营和竞争。每家公司的普通股价格都可能经历极端波动的时期。此外，在分拆后，我们的规模较小，业务多元化程度较低，业务重点较窄，可能更容易受到不断变化的市场状况的影响。这种分离还给我们的内部流程带来了许多重大风险，包括由于我们的基础设施技术系统和财务报告流程的变化而未能维持适当的控制环境。
*分离可能会阻碍我们吸引和留住关键人员的能力，这可能会对我们的业务造成实质性损害
分离后，我们将需要在竞争激烈的环境中继续吸引和留住合格的关键人员。我们吸引、招聘和留住这类人才的能力将取决于许多因素，包括我们竞争对手的招聘做法、我们的开发和临床计划的表现、我们的薪酬和福利、工作地点和工作环境以及影响我们整个行业的经济状况。如果我们不能有效地聘用和留住合格的员工，我们的业务、前景、财务状况和运营结果可能会受到影响。
*270的分拆完成后，我们的董事会和管理层发生了重大变化。
270人的分拆完成后，我们的董事会和管理层发生了实质性的变化。特别是，我们的前首席执行官尼克·莱施利辞去了这一职位(尽管莱施利先生继续在我们的董事会任职)。此外，我们的前首席科学官菲利普·格雷戈里和我们的前首席财务官奇普·贝尔德辞去了他们在我们公司的职位，加入了270的管理职位。此外，在分离完成后，Dan Lynch、Ramy Ibrahim、Denice Torres、William Sellers、Sarah Glickman和Marcela Maus辞去了董事会成员的职务。这些高级管理人员和董事会级别的变动可能会扰乱我们的运营，带来重大的管理挑战，并可能损害我们的业务。
*分离可能会导致我们与战略业务合作伙伴的关系中断，并损害我们的关系。
与分离相关的不确定性可能会导致供应商、研究机构和我们目前与之有业务往来或未来可能有业务往来的其他方终止或试图谈判改变我们现有的业务关系，或导致他们推迟与我们建立业务关系或考虑与我们以外的其他方建立业务关系。这些中断可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
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*如果分配270 BIO的股票，以及某些相关交易，不符合美国联邦所得税目的的一般免税交易的资格，我们和我们的股东可能会承担巨额税收责任。
完成分配的条件之一是，我们收到美国国税局的一封私人信件裁决，以及Goodwin Procter LLP的意见，这两份意见都令我们的董事会满意，并继续有效，同时确认根据守则第355和368(A)(1)(D)条的规定，分配以及某些相关交易通常是美国联邦所得税免税的。我们收到了美国国税局的一封有利的私人信件，裁决涉及根据《守则》第355条规定的分销资格的一个重要问题。然而，私人信件的裁决没有解决剩余的问题，这些问题与确定分配以及某些相关交易是否符合美国联邦所得税目的一般免税的交易资格有关。除其他外，美国国税局对Goodwin Procter LLP的私人信函的裁决和意见基于各种事实和假设，以及我们和270 Bio的某些陈述、声明和承诺(包括与我们和270 Bio过去和未来行为有关的陈述、声明和承诺)，并受某些警告的约束。如果这些事实、假设、陈述、陈述或承诺中的任何一项是不准确或不完整的，或者如果我们或270生物违反了我们各自与分居有关的任何契约，美国国税局的私人信函裁决和税务意见可能无效。此外，该意见对美国国税局或任何法院都没有约束力。因此，尽管收到了美国国税局的私人信函裁决和Goodwin Procter LLP的意见，美国国税局仍可以确定，就美国联邦所得税而言，分销和某些相关交易应被视为应税交易。
如果分配，连同某些相关交易，不符合美国联邦所得税准则第355条和第368(A)(1)(D)条规定的一般免税交易的条件，我们将确认应税收益，就好像我们以公平市场价值在应税销售中出售了270股BIO分配的普通股，而在分配中获得270股BIO普通股的股东将被征税，就像他们收到了等于该等股票公平市场价值的应税分配一样。
在分销方面，我们和270 BIO签订了一项税务协议，根据该协议，双方都要对分销后的某些责任和义务负责。一般而言，根据税务事项协议的条款，假若该项分配连同若干相关交易未能符合守则第355及368(A)(1)(D)条所规定的美国联邦所得税一般免税的交易资格，且假若及在某种程度上，此等失败是由于守则第355(E)条禁止吾等更改控制权，或吾等收购吾等的股票或资产或采取某些行动、遗漏或未能采取行动所致，则吾等将承担由此产生的任何税项、利息、罚款及其他成本。如果此类失败是由于270 BIO根据《守则》第355(E)条禁止的控制权变更或收购270 BIO的股票或资产，或因270 BIO采取的某些行动而导致的，则270 BIO有义务赔偿我们由此产生的任何税收、利息、罚款和其他成本，包括我们结转或其他税收资产净营业亏损的任何减少。如果此类故障不是由于本守则第355(E)节规定的蓝鸟BIO或270 BIO中被禁止的控制变更造成的，并且我们和270 BIO都对此类故障负有责任，则将根据相关过错分担责任。如果我们和270 Bio都不对这种失败负责，我们将承担由此产生的任何税收、利息、罚款和其他成本。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能获得或保护与我们的候选产品相关的知识产权，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的候选产品相关的知识产权。生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家/地区的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们持有或授权的与我们的计划或候选产品有关的专利申请未能发布，如果它们的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们未能为我们的候选产品提供有意义的排他性，它可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，并威胁到我们将未来产品商业化的能力。最近已经提交了几项涵盖我们候选产品的专利申请。我们不能提供任何保证，如果有的话，将颁发哪些专利，任何此类专利的广度，或者是否有任何已颁发的专利。
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将被认定为无效和不可强制执行，或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有或授权给我们的任何其他专利的成功反对，都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管审批方面遇到拖延，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间段可能会缩短。由于美国和大多数其他国家的专利申请在申请后的一段时间内是保密的，有些专利申请在发布之前仍然是保密的，我们不能确定我们是第一个提交与候选产品有关的专利申请的公司。此外，如果第三方提交了此类专利申请，第三方可以在美国启动干涉程序，以确定谁是第一个发明我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人。此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是申请后20年。然而，专利的有效期及其所提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自仿制药的竞争。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专有技术的任何其他要素，以及专利不涵盖的信息或技术。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和工艺。此外，我们亦致力维护我们楼宇的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全，以维护我们的资料和商业秘密的完整性和保密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。
尽管我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术、信息或技术的第三方，以签订保密协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，或我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上同等的信息和技术。挪用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未来可能会如何变化。
此外，一些外国的法律对专有权的保护程度或方式与美国的法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止与我们的技术相关的非专利知识产权向第三方进行实质性披露，并且不能保证我们将拥有任何此类可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。在美国国内和国外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干扰、反对、EX部分E复试、拨款后审查和各方间在美国专利商标局或美国专利商标局和相应的外国专利局审查程序。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或对材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求的专利申请。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们任何产品的制造过程
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对于候选产品、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，任何此类专利的持有者都可以阻止我们将该候选产品商业化，除非我们根据适用的专利获得了许可证，或者直到该专利到期。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的方方面面，包括联合疗法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发适用的候选产品并将其商业化的能力，除非我们获得了许可证或该专利到期。在任何一种情况下，这样的许可可能都不会以商业上合理的条款或根本不存在。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可能无法成功地通过收购和许可获得或保持对我们开发流程中的基因治疗产品组件和过程的必要权利。
目前，我们拥有知识产权的权利，通过来自第三方的许可和我们拥有的专利，开发我们的候选产品并将我们潜在的产品商业化。由于我们的计划可能涉及其他候选产品，可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些专有权的能力。此外，我们的候选产品可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，这些权利可能由其他人持有。我们可能无法从我们确定的第三方获取或许可任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司也在寻求我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。
例如，我们有时与美国和外国学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议，加快我们的临床前研究或临床开发。通常，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在合作中获得的任何技术权利的许可证。无论知识产权的这种第一次谈判权如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下谈判许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，可能会阻止我们继续执行我们的计划。
此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获得第三方知识产权。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们是许多对我们的业务非常重要的知识产权许可协议的缔约方，并希望在未来签订更多的许可协议。我们现有的许可协议规定，我们预计未来的许可协议将要求我们承担各种勤勉、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们未能履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的产品。
我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们候选产品的开发或允许我们潜在产品的商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们不能提供任何第三方专利不存在的保证，这些专利可能会对我们当前的候选产品、批准的产品或未来的产品强制执行，从而导致禁止我们的销售，或者就我们的销售而言，我们有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿。
在许多情况下，我们许可的技术的专利诉讼完全由许可人控制。如果我们的许可人未能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们的
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知识产权的权利或我们对这些权利的排他性，我们的竞争对手可以利用知识产权销售竞争产品。在某些情况下，我们控制对许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会向我们的许可合作伙伴承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并因我们行业科学发现的快速发展而变得复杂。根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
•根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•根据我们的合作开发关系，对专利和其他权利进行再许可；
•我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权；以及
•专利技术发明的优先权。
如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的批准产品或候选产品。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或我们许可人的专利的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效、不可强制执行和/或没有受到侵犯，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉很常见。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括符合专利资格的主题、缺乏新颖性、明显或不能实施。不可执行性主张的理由可能是，与该专利的起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括复审、赠款后审查和外国司法管辖区的同等诉讼程序(例如反对诉讼程序)。此类诉讼可能会导致我们的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告以无效和/或不可强制执行的法律主张获胜，我们将至少失去部分，甚至可能全部损失。, 对我们潜在产品的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生实质性的不利影响。
由第三方引起或由我们提起的干扰程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能没有像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
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我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业秘密。
我们雇用的人以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们还可能受到前雇员、合作者或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。我们过去有过，将来也可能会有所有权纠纷，例如，由于参与开发我们候选产品的顾问或其他人的义务冲突而引起的纠纷。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战库存或所有权的索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
定期维护费、续期费、年金费以及与专利和/或申请有关的各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利办公室和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。美国专利办公室和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请了声誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或通过适用规则的其他方式来纠正。但是，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质性的不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护潜在产品的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行我们现有的专利和未来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界各国申请、起诉和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可能会在以下司法管辖区使用我们的技术
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没有获得专利保护来开发自己的产品，进一步，可以将其他侵权产品出口到我们有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的潜在产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的市场价格可能波动很大，您可能无法以购买时的价格或高于购买时的价格转售您的股票。
在股票市场交易的公司，尤其是纳斯达克全球精选市场，都经历过极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广阔的市场以及生物技术和制药行业的因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们普通股的市场价格在过去一直不稳定，在可预见的未来可能会继续波动。我们的股价可能会因各种因素而大幅波动，包括以下因素：
•临床前或临床研究的不良结果或延迟；
•报告我们的候选产品或其他基因治疗产品的不良事件，或此类产品的临床研究；
•无法获得额外资金；
•对我们的任何候选产品提交IND或BLA的任何延迟，以及与监管机构对该IND或BLA的审查有关的任何不利发展或被认为不利的发展；
•在获得上市批准后，未能成功管理用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin的商业发布，包括在协调和向合格治疗中心的患者交付药物产品方面未能管理我们的供应链运营；
•在获得上市批准后，未能从私人和政府支付者那里获得SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin的足够定价和补偿；
•在获得上市批准后，未能获得市场接受和采用用于SCD的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin，如果获得批准；
•关于将我们的项目分离为两个独立的上市公司的进展；
•未能维持我们现有的战略合作关系或进入新的合作关系；
•我们或我们的许可方和战略合作伙伴未能起诉、维护或执行我们的知识产权；
•适用于未来产品的法律或法规的变化；
•无法获得足够的Beti-cel、Eli-cel或LentiGlobin for SCD产品供应，或无法以可接受的价格供应；
•不利的监管决定；
•竞争对手引进新产品、新服务或新技术；
•未能达到或超过我们向公众提供的财务预测；
•未能达到或超过投资界的财务预测；
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•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药业的看法；
•270个生物的分离效果；
•我们、我们的战略合作伙伴或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺；
•与专有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•关键科学技术人员或管理人员的增减；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•同类公司的市场估值变化；
•我们或我们的股东将来出售我们的普通股；以及
•我们普通股的交易量。
我们的员工，包括我们的高管，根据预先安排的股票交易计划，实际或潜在出售我们的普通股可能会导致我们的股价下跌或因各种原因阻止其上涨，其他投资者可能会对这些人的实际或潜在销售持负面看法。
根据修订后的1934年《证券交易法》第10b5-1条规定的指导方针和我们关于股票交易的政策，我们的许多员工，包括高管和董事会成员，已经并可能继续采用股票交易计划，根据这些计划，他们已安排在未来不时出售我们普通股的股票。一般来说，我们的高管和董事根据这样的计划进行的销售需要公开提交文件。这些人实际或潜在出售我们的普通股可能会导致我们的普通股价格下跌或因各种原因而阻止其上涨。
*未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。
未来将需要额外的资金来继续我们计划中的业务。在一定程度上，我们通过发行股权证券筹集额外资本，我们的股东可能会经历严重的稀释。我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这些出售还可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可能获得优于我们现有股东的权利。
根据我们2013年的股票期权和激励计划，我们的管理层被授权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权和其他基于股权的奖励。根据2013年计划，未来可供授予的股票数量每年自动增加，最高可达上一历年12月31日我们已发行股本的4%，这取决于我们的董事会或薪酬委员会在任何给定年份采取行动减少增加的规模的能力。目前，我们计划每年根据2013年计划登记增加的可供发行的股票数量。如果我们的董事会或薪酬委员会每年选择增加未来可供授予的股票数量，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。我们根据激励计划向加入公司的某些新员工授予股权，我们的薪酬委员会可能会选择增加未来可用于授予的股票数量，而无需股东批准。我们还有一项员工购股计划，根据该计划购买的任何普通股也将导致稀释。
*我们受到证券集体诉讼的影响，这可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
过去，证券集体诉讼经常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的，我们正在美国马萨诸塞州和特拉华州地区法院提起集体诉讼，这些诉讼是由所谓的股东对我们和我们的某些董事和高级管理人员提起的。我们未来可能面临更多的证券集体诉讼。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了显著的股价波动，我们预计股价将继续波动。针对当前的诉讼和未来的任何诉讼进行辩护可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
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我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
根据修订后的《1986年国税法》第382条，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，通常被定义为在三年内其股权所有权发生了超过50%的变化(按价值计算)，那么该公司使用变更前净营业亏损结转或NOL以及其他变更前税收属性(如研究税收抵免)来抵消变更后收入的能力可能是有限的。自我们成立以来，在2013年首次公开募股之前，我们已经完成了几次融资，我们相信这已经导致了IRC第382条所定义的控制权的变化。我们完成了一项截至2019年9月的研究，确认自2013年首次公开募股以来没有发生所有权变化。我们还可能在未来经历所有权的变化，因为我们的股票所有权随后发生了变化。因此，如果我们赚取应税净收入，我们使用变动前净营业亏损结转来抵消美国联邦应税收入的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOL的时期，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
我们不打算为我们的普通股支付现金股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们修订和重述的公司注册证书和章程中的条款，以及特拉华州法律的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益或罢免我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的章程和特拉华州法律包含的条款可能会延迟或阻止我们控制权的变更或我们管理层的变更。我们修订和重述的公司注册证书和附例包括以下条款：
•授权“空白支票”优先股，无需股东批准即可由我们的董事会发行，可能包含投票权、清算、分红和其他优于我们普通股的权利；
•创建一个分类的董事会，其成员交错任职三年；
•明确我们的股东特别会议只能由我们的董事会，我们的董事长，我们的首席执行官或者我们的总裁来召集；
•禁止股东在书面同意下采取行动；
•为股东在年度股东大会上的批准建立一个预先通知程序，包括建议提名的董事会成员人选；
•规定我们的董事只有在有理由的情况下才能被免职；
•规定我们董事会的空缺只能由当时在任的大多数董事填补，即使不到法定人数；
•明确规定任何股东不得在任何董事选举中累积投票权；
•明确授权本公司董事会修改、更改或废除本公司经修订和重述的附例；以及
•需要我们普通股持有者的绝对多数票才能修订我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的特定条款。
这些条款单独或一起可能会推迟或阻止敌意收购、控制权变更或我们管理层的变动。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款限制持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并的能力。
我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
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*税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。例如，2020年3月27日，总裁·特朗普签署了《冠状病毒援助、救济和经济安全法》或CARE法案，其中包括针对新冠肺炎疫情对税法进行的某些修改，旨在刺激美国经济，包括对净运营亏损、利息扣除限制和工资税事项的处理进行临时有益的修改。2020年12月27日，总裁·特朗普签署了《综合拨款法案》，其中包括针对新冠肺炎疫情的额外刺激措施，其形式是修改CARE法案下的可退还员工留任抵免和信贷扩充者，以及2021财年的支出法案。2021年3月11日，总裁·拜登签署了《美国救援计划法案》，其中包括根据《CARE法案》延长可退还的员工留任抵免，以及对高管薪酬的限制，从2026年后的纳税年度开始生效。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
无
项目3.高级证券违约
无
项目4.矿山安全信息披露
无
项目5.其他信息
我们管理董事、高级管理人员和员工进行证券交易的政策允许我们的高级管理人员、董事和某些其他人员按照1934年《证券交易法》(经修订)下的规则10b5-1制定交易计划。我们获悉，在本季度报告10-Q表格的日期之后，我们没有任何高级职员根据规则10b5-1和我们管理证券交易的政策订立交易计划。一般来说，根据这些交易计划，一旦交易计划到位，个人就会放弃对交易的控制。因此，这些计划下的销售可能在任何时候发生，包括可能在涉及我们公司的重大事件之前、同时或之后发生。我们不承诺报告规则10b5-1未来可能被任何高级管理人员或董事采用的交易计划，也不报告任何公开宣布的交易计划的任何修改或终止，除非法律要求。
于2021年11月，吾等与Assembly Row 5B，LLC(“业主”)订立租赁协议，租用位于马萨诸塞州萨默维尔Grand Union Boulevard 455号的办公空间(“物业”)，作为我们未来的总部。根据租约条款，我们将租赁约61,180平方英尺，年租金为每平方英尺45美元，按年增长2.5%，外加运营费用和税收。此外，我们将有资格获得租户工作津贴，每平方英尺租金160美元。租约将于以下日期开始生效：(I)业主将物业交予吾等管有，而业主须进行的任何租客工作已大致完成；或(Ii)业主准许我们接管物业，而我们在业主实质上完成租客工作之前接管物业。学期开始日期预计为2022年3月18日(“预计学期开始日期”)。除非根据租约的条款及条件提前终止或续期，否则租约将于期限开始日期起计129个月的最后一天终止。租金支付应从租期开始之日(“租金开始日”)起三(3)个月开始。
上述对租赁条款的描述并不是完整的，而是通过参考作为附件10.30附于本表格10-Q之后的租赁全文进行限定的。
项目6.展品
作为本季度报告10-Q表格的一部分而提交的展品在下面的展品索引中列出，该展品索引通过引用结合于此。
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目录表
展品索引
以引用方式并入
展品编号展品名称表格档案号展品提交日期
2.1
注册人与Precision Genome Engineering，Inc.之间的股票购买协议。
8-K001-359662.1June 30, 2014
3.1
注册人注册成立证书的修订和重订
8-K001-359663.1June 24, 2013
3.2
注册人的修订及重订附例
10-K001-359663.22021年2月23日
4.1
普通股证书样本
S-1/A333-1886054.1June 4, 2013
4.2
预先出资认股权证的格式
8-K001-359664.12021年9月8日
10.1#
第二次修订和重新修订经修订的2002年员工、董事和顾问股票计划及其奖励协议的格式
S-1333-18860510.1May 14, 2013
10.2#
经修订的2010年股票期权和授予计划及其授予协议的格式
S-1333-18860510.2May 14, 2013
10.3#
2013年股票期权和激励计划及其奖励协议的格式
S-1/A333-18860510.3June 4, 2013
10.4
注册人与其每名执行人员和董事之间的赔偿协议格式
S-1333-18860510.4May 14, 2013
10.5†
注册人(前身为Innogene PharmPharmticals Inc.的利益继承人，前身为Genetix PharmPharmticals Inc.)于1996年12月11日签署的专利许可协议。和麻省理工学院，经修订
S-1333-18860510.6May 14, 2013
10.6†
注册人和麻省理工学院之间的《专利许可协议第四修正案》，日期为2016年10月28日
10-K001-3596610.72017年2月22日
10.7†
注册人(前身为Genetix PharmPharmticals Inc.)于2009年5月14日签署的第07554F30号专利和专有技术许可协议。和INSERM-TRANSFERT，经修正
S-1333-18860510.7May 14, 2013
10.8†
注册人和巴斯德研究所之间的许可证协议，日期为2011年9月13日，经修订
S-1333-18860510.8May 14, 2013
10.9†
注册人与巴斯德研究所之间于2013年9月10日签署的许可协议的第3号修正案
10-Q001-3596610.22013年11月14日
10.10†
登记人与巴斯德研究所之间于2015年4月1日签署的许可协议第4号修正案
10-Q001-3596610.10May 6, 2015
10.11†
注册人与研究发展基金会之间于2011年12月7日签署的许可协议
S-1333-18860510.9May 14, 2013
10.12†
注册人与利兰·斯坦福初级大学董事会之间于2012年4月2日签订的《更新协议》
S-1333-18860510.10May 14, 2013
10.13††
注册人和Biogen IDEC MA Inc.之间的许可协议，日期为2014年8月13日
10-Q001-3596610.212021年8月9日
10.14†
注册人和Biogen MA Inc.之间的信函协议，日期为2017年9月29日
10-Q001-3596610.212017年11月1日
10.15††
注册人和国家卫生研究院之间的独家专利许可协议，日期为2015年8月31日
10-Q001-3596610.232021年8月9日
10.16†
注册人与Sirion Biotech GmbH之间签署的许可协议，日期为2015年12月23日
10-K001-3596610.232019年2月21日
10.17††
临床和商业供应协议-病毒载体产品，由注册人和SAFC Carlsad，Inc.签署，日期为2017年11月27日，经修订
10-Q001-3596610.252019年8月1日
10.18††
蓝鸟生物(瑞士)有限公司和SAFC卡尔斯巴德公司之间的临床和商业供应协议病毒载体产品第2号修正案。
8-K001-3596610.12020年1月21日
69
目录表
以引用方式并入
展品编号展品名称表格档案号展品提交日期
10.19
蓝鸟生物(瑞士)有限公司和SAFC卡尔斯巴德公司之间的临床和商业供应协议病毒载体产品修正案第3号。
10-K001-3596610.282021年2月23日
10.20#
登记人和杰森·F·科尔之间的雇佣协议，日期为2014年2月3日
10-Q001-3596610.18May 13, 2014
10.21#
登记人与杰森·F·科尔之间于2016年3月7日签署的就业协议修正案
10-Q001-3596610.25May 4, 2016
10.22#
登记人与杰森·F·科尔之间于2016年11月3日签署的就业协议第2号修正案
10-K001-3596610.272017年2月22日
10.23#
2013年度员工购股计划
S-1/A333-18860510.17June 4, 2013
10.24#
蓝鸟生物公司2013年员工股票购买计划第一修正案
10-K001-3596610.382018年2月21日
10.25#
蓝鸟生物股份有限公司2013年员工股票购买计划第二修正案
S-8333-25713599.1June 15, 2021
10.26#
2021年奖励计划及其奖励协议的格式
S-8333-25713599.2June 15, 2021
10.27#
高管现金激励奖金计划
S-1333-18860510.18May 14, 2013
10.28††
转租，日期为2019年4月16日，由注册人和安万特公司之间出租。
10-Q001-3596610.422019年8月1日
10.29
转租修正案，日期为2019年4月19日，由注册人和安万特公司之间进行。
10-Q001-3596610.432019年8月1日
10.30*
办公室租赁协议，日期为2021年11月2日，由登记人和有限责任公司大会第5B排之间签订
———
随函存档
10.31††*
证券购买协议，日期为2021年9月7日，由注册人和其中所列的机构投资者签署
8-K001-3596610.12021年9月8日
10.32
登记人与所附附表A所列人员之间的《登记权协议》，日期为2021年9月7日
8-K001-3596610.22021年9月8日
31.1
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条颁发的首席执行官证书。
———
随函存档
31.2
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席财务官。
———
随函存档
32.1
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。
———
随信提供
101.INS内联XBRL实例文档(该实例文档不会出现在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中)
101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档。———随函存档
101.CAL内联XBRL分类扩展计算链接库文档。———随函存档
101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。———随函存档
101.LAB内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。———随函存档
101.PRE内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。———随函存档
70
目录表
以引用方式并入
展品编号展品名称表格档案号展品提交日期
104封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)———随函存档
根据保密处理请求，本展览的†部分(用星号表示)已被省略，本展览已单独提交给美国证券交易委员会。
根据美国证券交易委员会规则，本展品的††部分(以星号表示)已被省略。
#表示管理合同或任何补偿计划、合同或安排。
*附表及证物已根据S-K规例第601(B)(2)项略去。应要求，注册人将向美国证券交易委员会提供任何此类时间表和展品的副本。
71
目录表
签名
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。
蓝鸟生物股份有限公司
日期：2021年11月5日发信人：/s/Andrew Obenshain
安德鲁·奥本海恩
董事首席执行官总裁
(首席行政主任及获正式授权的人员)
日期：2021年11月5日发信人：/s/吉娜·康瑟尔曼
吉娜·康瑟尔曼
首席财务官
(首席财务官和正式授权的官员)

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