萨雷普塔治疗公司(纳斯达克代码：SRPT)摩根大通医疗会议加利福尼亚州旧金山2023年1月9日道格·英格拉姆·总裁和首席执行官图示99.2

前瞻性陈述本演示文稿包含“前瞻性陈述”。任何非历史事实的陈述均可被视为前瞻性陈述。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“将”、“可能”、“打算”、“准备”、“看”、“可能”、“可能”等词语以及类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括有关未来运营、财务业绩和预测的陈述；我们目前对我们目前批准的三种疗法的2023年指导，净收入超过9.25亿美元；我们在罕见疾病领域的机会；我们的RNA技术、基因治疗和基因编辑的潜在解决方案和市场机会；我们的技术和科学方法的潜在好处；PMO和PPMO的潜在好处；SRP-9001的潜在变革性好处，包括SRP-9001改变Duchenne轨迹的潜力，DAPC的潜在恢复，减少CK和改善组织病理学，以及随着时间的推移从SRP-9001获得改善益处的潜力；我们相信9001-dytsrophin蛋白合理地可能预测临床益处；我们相信我们的内部基因治疗能力得到合作伙伴的称赞，将满足推出SRP-9001的需求，如果获得批准，并通过持续改进推动上行，并推动竞争成本；我们相信，变革性的一次性疗法SRP-9001的系统成本将低于它将为杜兴社区提供的价值；基因疗法适用于各种疾病的潜力；我们合作和伙伴关系的潜力；以及预期的里程碑和计划，包括我们相信我们可能会收到SRP-9001咨询委员会的会议, 在2023年年中推出SRP-9001，如果SRP-9001获得批准，在年底公布我们的SRP-9001验证性试验的读数，在2024年前进行额外研究后扩大SRP-9001的可用标签，发布我们对SRP-9001等创新一次性疗法价值的整体方法的观点，我们预计到2023年底我们将有大约30项临床试验正在进行，继续建立我们的管道，以及我们对我们未来财务表现的期望，包括如果SRP-9001获得批准，到2026年，如果我们实现我们的战略计划目标，包括如果SRP-9001获得批准，我们到明年将实现现金正增长和盈利，并更新我们的指导，如果SRP-9001获得批准，我们将更新我们的指导以包括2023年的SRP-9001净销售额，我们预计到2026年，SRP-9001的净产品收入将接近40亿美元，跟踪到近50亿美元的净产品地点。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，其中许多是我们无法控制的，是基于我们目前对我们业务的信念、预期和假设。由于这些风险和不确定性，实际结果和财务状况可能与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的内容大不相同，这些风险和不确定因素可能对我们的业务、运营结果和交易价格产生重大不利影响。除其他外，潜在的已知风险因素包括：我们可能无法及时或根本不遵守FDA关于EXONDYS 51、VYONDY 53和AMONDYS 45的所有批准后承诺和要求；我们不同计划的数据，包括PPMO和基于基因治疗的候选产品，可能不足以获得监管批准；我们的候选产品，包括与战略合作伙伴的产品, 由于多种原因，可能无法产生适合商业化的可行疗法，包括：未来研究的结果可能与过去的阳性结果不一致，或者未能满足监管部门对候选产品安全性和有效性的批准要求；临床前试验和早期临床试验的成功，特别是如果基于小患者样本，并不能确保以后的临床试验将取得成功；新冠肺炎大流行的影响；由于各种原因，与我们与战略合作伙伴的协议相关的预期收益和机会可能无法实现或可能需要比预期更长的时间才能实现，包括各方无法履行协议下的承诺和义务、产品研发和制造限制中固有的挑战和不确定性；如果Duchenne和LGMD患者的实际人数少于估计，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响；我们对制造商的依赖来满足我们对临床试验和商业供应的需求，包括我们未能准确预测产品需求和及时确保制造能力以满足产品需求，可能会损害产品的可用性，以成功支持各种计划，包括我们候选基因治疗产品的研发和潜在商业化；我们可能无法在足够的质量和数量或足够的时间内成功扩大我们候选产品的生产规模；当前的报销模式可能无法适应我们候选基因治疗产品的独特因素；我们可能无法执行我们的业务计划和目标，包括满足我们预期或计划的监管里程碑和时间表, 这些风险和不确定性包括但不局限于临床开发计划，以及将我们的候选产品推向市场，原因包括我们的财务和其他资源可能存在的限制，生产过程中未及时预见或解决的制造限制，监管、法院或机构的决定，如美国专利商标局的决定，以及Sarepta在提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)和其他美国证券交易委员会的文件中，在其最近的10-K表格年度报告、最近的10-Q表格季度报告以及其他美国证券交易委员会文件中重点识别的风险。有关Sarepta面临的风险和不确定性的详细描述，建议您查看Sarepta提交给美国证券交易委员会的文件。我们告诫投资者不要过分依赖本报告中包含的前瞻性陈述。本陈述中的前瞻性陈述仅在本陈述之日作出，除适用法律要求外，Sarepta不承担公开更新其前瞻性陈述的任何义务。

本杰明患有杜氏肌营养不良症的Bellwether时刻？

SRP-9001蓄势待发，改造杜氏肌营养不良症的轨迹

1.Birnkant等人。柳叶刀神经。2018年3月；17(3)：251-267；2.Verma等人。临床儿科(菲拉)。2010年11月；49(11)：1011-7；3.Aartsma-Rus等人。哼，Mutat。2009年3月；30(3)：293-9；4.Duchenne UK，Stages of Duchenne https://www.duchenneuk.org/Pages/FAQs/Category/stages-of-duchenne(最后一次访问是2018年8月)；5.Janssen等人。J·神经。2014年7月；261(7)：1269-88；6.拉尔与格林。Acta Myol.2012年10月；31(2)：117-20；7.Koek等人。神经肌病J。2017年；4(4)：293-306；8.莱德等人。孤儿J稀有Dis.2017年4月26日；12(1)：79；9.Birnkant等人。柳叶刀神经。2018年4月；17(4)：347-361；10.Archer等人。脊柱外科杂志，2016年9月；2(3)：185-19；11.LoMauro等人。这就是临床风险管理。2015年28；11：1475-88。Duchenne是进行性的，导致不可逆转的肌肉损伤和功能丧失缺乏dystrophin导致肌肉损伤1，2，3出生2-5岁5-10岁7-15岁10-14岁8-30岁10-30岁15-30岁20-30年延迟里程碑，高尔征和脚趾行走1，2，4行走困难，平衡和爬楼梯，姿势改变，使用助行器需要1，2，4上肢疼痛和限制2，4，5 Loa和轮椅使用约12岁，2，4，6，7，8起病上肢功能丧失1，2，9，7，85肺功能下降1心肌病和心力衰竭4、9夜间机械通气进展到24小时机械通气6、7、8、9、11进行性和不可逆性肌肉损伤导致过早死亡0 5 10 15 20 25 30年高尔指征足趾行走

恢复营养不良蛋白相关蛋白复合体(DAPC)恢复功能

Becker肌营养不良症(BMD)缩短的dystrophin蛋白保留了dystrophin的关键成分3-7正常MUSCLE3-7 61 Yo动态PATIENT8-9 1。生物药用植物。2017年；31(4)：317-334。2.张伯伦·K等人。哼唱基因的方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤等人。生理学复合剂。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQ等人。自然医学。2002年；8(3)：253。5.Nelson DM等人。人类摩尔·吉内特。2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.纳特·雷夫·吉内特。2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus A等人。肌肉神经。2006；34(2)：134-144。8.英格兰某人等人大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.Wells DJ等人。嗯，摩尔·吉内特。1995年；4(8)：1245-1250。BMD患者-产生1，2感兴趣蛋白的功能缩短版本

BMD缩短的dystrophin蛋白保留了dystrophin 3-7 Sarepta SRP-9001 DYSTROPHIN3-7 61 YO动态PATIENT8-9 1的关键元件。生物药用植物。2017年；31(4)：317-334。2.张伯伦·K等人。哼唱基因的方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤等人。生理学复合剂。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQ等人。自然医学。2002年；8(3)：253。5.Nelson DM等人。人类摩尔·吉内特。2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.纳特·雷夫·吉内特。2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus A等人。肌肉神经。2006；34(2)：134-144。8.英格兰某人等人大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.Wells DJ等人。嗯，摩尔·吉内特。1995年；4(8)：1245-1250。转基因-产生感兴趣的蛋白质的功能版本1，2

SRP-9001已被合理地设计为在受Duchenne1-6 AAVRh74病毒载体1-2 MHCK7启动子3 SRP-9001抗肌营养不良蛋白转基因4-6亲和力最大的组织中最大限度地表达骨骼肌和心肌组装DAPC相对较低的先前存在的免疫水平和良好的安全性特征在心肌中增强表达包括用于维持收缩力量的血影蛋白样重复序列2和3。Neurosci Lett 2012；627：90-99。2.Chicoine LG等人。Mol Ther 2014；22：713-724。3.Salva MZ等人。莫特2007；15：320-329。4.罗迪诺-克拉帕克等人。《Hum Mol Genet 2013》；22：4929-49375Harper SQ等人。NAT Med 2002；8：253-261。6.Nelson DM等人。Hum Mol Genet 2018；27：2090-2100。

非临床概念验证：在TA Wt MDX-LR 1.33e14 4.01e14 vg/kg vg/kg P 中，SRP-9001 dystrophin的表达与力量输出骨骼肌横隔膜心脏WT MDX 4.43 x 1013vg/kg 7.00 x 1014vg/kg 1.33 x 1014vg/kg 4.01 x 1014vg/kg比力相关

SRP-9001治疗使DAPC恢复，CK降低，组织病理学改善野生型DMDXun治疗小鼠1.33×1014vg/kg SRP-9001 SGCB合并血清肌酸激酶Wt MDX 1.33e14未经治疗Vg/kg P

抗肌营养不良蛋白SRP-9001的表达、转导、研究102第1和第2部分目标剂量a(早期发展过程)(n=29)研究103(意向商业过程)(n=20)活组织检查时的平均年龄(年)W12 5.4 7.4载体基因组拷贝数b从基线到W12的平均变化(范围)3.3 2.9 3.4(1.3-8.1)(0.3-7.3)(0.7-9.8)SRP-9001抗肌营养不良蛋白的表达(Western印迹，正常表达的百分比)从基线到W12(范围)的平均变化74.3 38.6 54.2(13.5-182.6)(-1.1-114.7)(4.8-153.9)如果纤维强度(%控制)从基线到W12(范围)的平均变化93.6c 61.6 66.5(58.8-157.8)(-7.7-138.1)(-9.6-263.6)从基线到W12 81.2 c 64.1 48.3(73.5-96.2)(-7.3-96.1)(1.1-84.4)的平均变化百分比IF=免疫荧光；PDPF=抗肌营养不良蛋白阳性纤维的百分比。数据提取日期：9001-101：15 2021年6月；9001-102：2021年5月12日；9001-103：09 2022年2月a靶剂量=1.33×1014 Vg/kg。b定量聚合酶链式反应用于分析SRP-9001-101研究中的载体基因组拷贝；ddPCR用于研究SRP-9001-102和-103。使用与SRP-9001-102和-103不同的方法计算研究SRP-9001-101中的IF和PDPF值。正常对照组处理前、处理后β-葡聚糖在受试者4的腓肠肌纤维中的表达

随着时间的推移受益改善1 1年1年1年2年4年研究102部分2目标剂量研究的综合疗效分析103研究102部分1研究101 20例52例20例20例20例20例20例20例20例20例20例20例4例CK阳性生物标记物强表达减少2.4分3 3.2分3大量临床前和临床数据支持SRP-9001作为疾病修改者，所有NSAA评分均与倾向匹配的外部对照组进行比较。用最小二乘法计算。Mendell，J.等人，《2022年WMS会议和档案数据》。用最小二乘法计算。Zaidman，C.等人，《2022年ICNMD会议和存档数据》。使用中位数计算。档案中的数据。用最小二乘法计算。Mendell，J.等人，《2022年ICNMD会议和档案数据》。2分2 5分4 9.4分5

9月10月12月1月2月3月5月6月SRP-9001途径BLA提交BLA接受优先审查授予PDUFA日期(2023年5月29日)2023年夏季治疗的第一名患者

内部基因治疗能力得到合作伙伴的称赞：满足推出SRP-9001专用Sarepta设施和能力的需求分析、过程开发和质量控制矢量和药物产品开发非临床毒物制造设备齐全的AD/QC实验室验证滴定/释放的方法持续创新和改进约140,000平方米。英国《金融时报》对于早期研究和开发以及流程开发(俄亥俄州哥伦布)开发下一代技术以提高效率和减少COGS(例如，悬浮制造流程)在安多弗和伯灵顿的FTE和基础设施投资>30k ft2设施，MA>300名专门从事技术运营和制造的员工支持扩大马萨诸塞州贝德福德的基因治疗能力设施外部合作伙伴描述状态质粒生产Sarepta组合载体生产的专用能力Sarepta分析测试专用空间专用FTE支持Sarepta计划外部合作伙伴概述+混合方法将通过持续改进来推动上行，从而推动竞争成本

一种评估创新治疗质量的整体方法调整后的寿命年获得净成本坚持-改善因素减少不确定因素对传染的恐惧保险价值疾病的严重性希望的价值实际选择价值生产力公平科学溢出Lakdawalla等。界定卫生保健的价值要素--卫生经济学方法：ISPOR特别工作组报告[3]《健康的价值》，第21卷，2018年第2期，第131-139页。ISSN1098-3015，https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007.

杜兴基于RNA的PMO特许经营权强劲的产品总收入2019年2019年2021年2023年3.81亿美元4.56亿美元6.12亿美元>9.25亿美元(指导)~2012年12月31日的现金20亿美元(未经审计)收入代表PMO特许经营权的产品净收入。8.433亿美元(未经审计)第四季度收入2.355亿美元(未经审计)

增长战略：利用当前和未来的机遇，确保我们在基因药物专有技术平台上的领先地位3深度，推进神经肌肉、心脏和神经领域的流水线，以推动未来的增长40+计划3杜兴和肢带型2E肌营养不良后期计划3 SRP-9001-主导基因治疗和FDA批准的第四种收入接近10亿美元的药物的可能性RNA基因治疗基因编辑40亿美元高峰期销售额~30‘22E’23E‘24E’25E‘26E路径盈利正在进行的临床试验中

萨雷普塔治疗公司(纳斯达克代码：SRPT)摩根大通医疗会议加利福尼亚州旧金山2023年1月9日道格·英格拉姆·总裁兼首席执行官