附件99.1
礼来公司和ProQR将扩大RNA编辑合作
新协议 支持利用ProQR的Aximer技术发现和开发针对高定罪目标的额外资产
印第安纳波利斯、荷兰莱顿和马萨诸塞州坎布里奇，2022年12月22日(Global Newswire)-礼来公司(纽约证券交易所代码：LLY)和ProQR治疗公司(纳斯达克代码：PRQR)今天宣布扩大他们的许可与合作协议，专注于新基因药物的发现、开发和商业化。
这项最初于2021年9月宣布的合作，应用了ProQR专有的Aximer®核糖核酸编辑平台来瞄准肝脏和神经系统的疾病。通过到目前为止的工作过程，该平台的进展显著提高了编辑效率，改善了肝脏和神经系统的生物分布，开辟了新的潜在应用，不仅可以纠正已知的突变，还可以在特定转录本中引入保护性变体。通过这次扩大的合作，礼来公司和ProQR将探索Aximer平台的进一步应用，为患有高度未得到满足的医疗需求的疾病患者提供新的创新疗法。
基因医学研究所的安德鲁·C·亚当斯博士和礼来公司的高级副总裁说：“发现和开发未来的药物需要时间、持续的创新，最重要的是合作。”我们对与我们在ProQR的合作伙伴迄今取得的进展印象深刻，并坚信RNA编辑可以成为其他更持久疗法的重要替代方案。“
ProQR创始人兼首席执行官Daniel·A·德波尔表示：“我们与礼来公司的最初合作利用了我们的Aximer RNA编辑技术平台，继续进展顺利，我们很高兴扩大我们的合作伙伴关系，包括更多目标，并允许礼来公司选择更多目标。”礼来公司是RNA治疗领域的领先者，我们扩大的合作伙伴关系是对我们在ADAR介导的RNA编辑方面的领导地位、我们强大的知识产权以及我们广泛适用的Aximer平台技术潜力的又一次验证。 我们期待着与礼来公司一起对患者的生活产生影响。
根据扩展协议的条款，礼来公司将通过ProQR的Aximer平台获得中枢神经系统和周围神经系统的更多靶点。ProQR将获得7500万美元，其中包括预付款和股权投资。 礼来公司将有能力行使进一步扩大合作伙伴关系的选择权，代价为5000万美元。此外，礼来公司可以选择为其全资拥有的管道向ProQR提供该公司专有的输送技术。
根据2021年9月的原始协议和今天宣布的与礼来公司的扩展协议，ProQR总共有资格获得高达约37.5亿美元的研究、开发和商业化里程碑，以及高达产品销售个位数中位数百分比的分级版税。
关于Aximer®
ProQR正在开创名为Aximer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术可能会为不同类型的疾病生产一种新的药物。Aximer“编辑寡核苷酸”或eONS，使用人类细胞中存在的称为ADAR(作用于RNA的腺苷脱氨酶)的分子机制，以高度特异和 有针对性的方式调节RNA的单核苷酸变化。Aximer eons旨在招募和指导内源性表达的ADAR将RNA中的腺苷(A)改变为肌苷(I)-肌苷被翻译为鸟苷(G)-将具有致病突变的RNA纠正回正常(野生型)RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质，使其具有帮助预防或治疗疾病的新功能。
关于ProQR
ProQR治疗公司致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变人们的生活。ProQR正在开创名为Aximer的下一代RNA技术，该技术使用细胞自身的编辑机制ADAR在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一种针对罕见和流行疾病且需求未得到满足的新型药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大我们的管道，以患者和亲人为中心。有关ProQR的更多信息，请访问www.proqr.com。
关于礼来公司
礼来公司将关爱和发现结合在一起，创造出让世界各地的人们生活得更好的药物。近150年来，我们一直在开拓改变生活的发现，今天，我们的药物帮助了全球4700多万人。利用生物技术、化学和基因药物的力量，我们的科学家正在紧急推进新的发现，以解决世界上一些最重大的健康挑战，重新定义糖尿病护理，治疗肥胖症并减少其最具破坏性的长期影响，推进与阿尔茨海默氏症的斗争，为一些最虚弱的免疫系统疾病提供解决方案，并将 最难治疗的癌症转变为可控制的疾病。在迈向更健康的世界的每一步中，我们都有一个动力：让数百万人的生活变得更好。这包括提供反映我们世界多样性的创新临床试验，并努力确保我们的药品是可获得和负担得起的。要了解更多信息，请访问lilly.com和lilly.com/新闻编辑室 ，或在Facebook、Instagram和LinkedIn上关注我们。C-LLY
针对ProQR的前瞻性陈述
本新闻稿包含 个前瞻性陈述。除历史事实陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述，通常使用“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“ ”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“ ”、“应该”、“将”、“将”等术语表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关与礼来公司的合作及其预期收益的陈述，包括预付款、股权投资、合作所涵盖产品的商业产品销售(如果有的话)的里程碑和特许权使用费支付，以及我们的技术和候选产品的潜力。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括但不限于，我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们在Form 20-F中提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括：我们和我们的合作伙伴的临床前研究和其他开发活动的成本、时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能放缓或停止；全球市场上供应和物流的短缺和压力；我们对合同制造商或供应商为研究和开发提供材料的依赖，以及供应商或合同制造商供应中断或延误的风险；确保、维持和实现与合作伙伴合作的预期好处的能力, 包括与礼来公司的合作；可能的损害、无法获得知识产权和获取知识产权的成本；在研发过程中产生新数据时可能出现的安全或功效问题 ；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方的诉讼和纠纷相关的风险 。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息可用，除非法律要求。
礼来公司的前瞻性陈述
本新闻稿包含关于礼来公司与ProQR合作的好处、礼来公司的研发战略以及与合作相关的可能向ProQR付款的 前瞻性陈述(该术语在1995年的私人证券诉讼改革法案中定义)，并反映了礼来公司目前的信念和期望。然而，与任何此类承诺一样，药物研究、开发和商业化过程中存在巨大的风险和不确定性。除其他事项外，不能保证 礼来公司将实现合作的预期收益，不能保证合作将产生商业上的成功产品 ，也不能保证礼来公司将按预期执行其战略。有关这些和其他可能导致实际结果与礼来公司预期不同的风险和不确定性的进一步讨论，请参阅礼来公司提交给美国证券交易委员会的10-K表格和10-Q表格文件。礼来公司没有义务更新前瞻性陈述，以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件。
请参阅：
Jordan Bishop；jordan.Bishop@lilly.com；317-473-5712(礼来媒体)
Joe·弗莱彻；jfletcher@lilly.com；
罗伯特·斯坦尼萨罗；robert.stanislaro@fticonsulting.com； 212-850-5657(ProQR Media)
Sarah Kiely；skiely@proqr.com； 617-599-6228
Hans Vitzthum；hans@life civisors.com；617-430-7578(ProQR Investors)
# # #