附件99.1
贝利特生物公司完成第三阶段临床试验 计划使用替拉贝特(LBS-008)治疗干性AMD
| · | 替拉贝特(a/k/a LBS-008)是贝利特生物公司的口服片剂，旨在减缓Stargardt病(STGD1)和干性老年性黄斑变性(Dry AMD)患者的疾病进展。 |
| · | 目前还没有批准的治疗STGD1和干性AMD的方法 |
| · | 目前，针对青少年STGD1患者的为期2年的第二阶段研究 正在进行，针对青少年STGD1患者的全球第三阶段研究 (Dragon研究)正在招募受试者 |
| · | 正在进行的第二阶段STGD1研究的12个月中期数据继续显示病变增长停止或放缓 |
| · | 替拉贝特已在美国获得快速药物称号和罕见儿科疾病称号，并在美国和欧洲获得STGD1孤儿药物称号 |
圣迭戈，2022年11月18日-贝利特生物公司(纳斯达克：BLTE)，一家总部位于圣地亚哥的针对目前无法治疗的眼部疾病的临床阶段生物制药药物开发公司，今天宣布 在与FDA讨论后，它已经敲定了计划中的3期临床试验的研究设计，以评估丁拉贝胺(a/k/a LBS-008)对与干性AMD相关的地理萎缩(GA)患者的疗效和安全性。
我们非常高兴能够启动我们的3期干性AMD研究，为干性AMD导致的视力丧失患者提供一种早期干预、每天一次的口服治疗。替拉贝特的安全性和有效性目前正在STGD1患者的2期研究和3期研究中进行评估。考虑到 GA和STGD1疾病进展的共同原因是维生素A细胞毒性副产物的异常积累，我们对替拉贝兰在GA患者中的积极结果持乐观态度。
3期进展型干性AMD研究概要
| · | 这项为期2年的前瞻性随机研究(2：1，有效：安慰剂)、双盲、安慰剂对照研究旨在评估每日口服替拉贝胺的疗效和安全性。 |
| · | 全球多个中心的至少300名GA患者预计将于2023年上半年开始注册。 |
| · | 主要终点将是与安慰剂相比，GA病变大小从基线到第24个月的 变化。 |
| · | 预计将在研究中期进行疗效和安全性的中期分析。 |
医学博士、理科硕士、FARVO、FASRS眼科教授、拜尔斯眼科研究所和斯坦福大学医学教授阮全栋说：“知道患有晚期GA的患者可能会失明，在视网膜组织仍能存活以防止不可逆转的损害时，及早进行干预至关重要。我们对替拉贝特作为GA患者潜在的非侵入性口服治疗 的第三阶段研究进行评估，感到非常高兴和鼓舞。”
关于Tinlarebant (a/k/a LBS-008)
替拉贝特是一种新型的口服疗法，旨在作为一种早期干预措施 防止维生素A类毒素(双维甲酸)积聚，这些毒素会导致STGD1并参与干性AMD的发病机制。维甲酸是维生素A在视觉周期中的副产品。替拉贝特通过降低血清RBP4水平来发挥作用，RBP4是一种将视黄醇输送到眼睛的载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇的量，替拉贝特减少双维A酸类化合物的形成 以保护视网膜组织的健康。
关于Stargardt病
STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良(导致模糊或中央视力丧失)。这种疾病是由一种功能失调的视网膜特异性蛋白(ABCA4)引起的，它会导致维生素A的细胞毒性副产物在视网膜早期异常积累，导致视网膜细胞死亡和进行性视力丧失。目前还没有获得批准的治疗STGD1的方法。
关于干性老年性黄斑变性
在美国，干性AMD是导致视力丧失的主要原因。干性AMD具有异质性的病因，但表现出与STGD1相似的病理生理机制，即过度积累细胞毒性的双维A酸导致视网膜细胞死亡和视力丧失。据估计，美国有1100万名干性AMD患者，全球有超过1.96亿名患者，全球直接医疗成本估计为2550亿美元。干性AMD的一种严重威胁视力的形式是地理性萎缩症，其特征是视网膜色素上皮和潜在的脉络膜毛细血管进行性萎缩，继而视网膜内光感受器丧失，并持续视力障碍。全球有800多万人受到GA的影响 ，约占所有AMD患者的20%。随着发达国家年龄负担的增加，GA的发病率预计将上升。目前还没有批准的治疗干性AMD的方法。
关于贝利特生物公司
Belite Bio是一家总部位于圣地亚哥的临床阶段生物制药开发公司，目标是目前无法治疗的眼部疾病，如萎缩性老年性黄斑变性(俗称干性AMD)和STGD1，以及代谢性疾病。有关更多信息，请在Twitter、Instagram、LinkedIn和Facebook上关注我们，或访问我们的www.beliteBio.com。
关于前瞻性陈述的重要警告
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括关于临床数据对患者的潜在影响、贝利特生物公司在临床前活动、临床开发、监管里程碑和候选产品商业化方面的进展和预期的 陈述，以及包含“打算”、“目标”、“将”、“预期”和类似表述的任何其他陈述。由于各种重要因素，实际 结果可能与前瞻性陈述中显示的结果大不相同，这些因素包括但不限于Belite Bio证明其候选药物的安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果可能不支持进一步的开发或监管批准； 相关监管机构就Belite Bio候选药物的监管批准做出的决定的内容和时间；替拉贝特在治疗干性AMD方面的潜在疗效，以及在Belite Bio向美国证券交易委员会提交的文件中的“风险因素”部分更充分地讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前掌握的信息，Belite Bio不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，除非法律另有要求，否则不会因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性陈述。
媒体和投资者关系联系人：
电子邮件：ir@beliteBio.com
蒂姆·麦卡锡/Tim@lifescivisors.com