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目录表

​

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

​

表格10-Q

☒

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告

​

截至本季度末2022年9月30日

或

​

☐

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告

​

For transition period from to .

​

委托文件编号：001-31918

​

Graphic

IDERA制药公司

(注册人的确切姓名载于其章程)

​

​

​

​

​

特拉华州

    

04-3072298

(述明或其他司法管辖权

公司或组织)

​

(税务局雇主

识别号码)

​

​

​

Eagleview大道505号，套房212

埃克斯顿, 宾夕法尼亚州

(主要执行办公室地址)

​

19341

(邮政编码)

​

(484) 348-1600

(注册人的电话号码，包括区号)

​

​

根据《交易法》第12(B)条登记的证券：

​

​

​

每个班级的标题

交易代码

注册的每个交易所的名称

普通股，每股票面价值0.001美元

IDRA

纳斯达克资本市场

用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。是  ☒ No ☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是  ☒ No ☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

​

​

​

​

大型加速文件服务器

☐

加速文件管理器

☐

非加速文件服务器

☒

规模较小的报告公司

☒

​

​

新兴成长型公司

☐

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ No ☒

​

​

​

​

普通股，每股票面价值.001美元

    

62,355,434

班级

​

截至2022年11月14日未偿还

​

​

​

​

​

目录表

​

IDERA制药公司

表格10-Q

​

目录

​

​

​

​

​

​

​

    

页面

第一部分-财务信息

​

​

​

​

第1项。

简明合并财务报表

​

1

​

截至2022年9月30日和2021年12月31日的简明综合资产负债表(未经审计)

​

1

​

截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合业务报表(未经审计)

​

2

​

截至2022年和2021年9月30日止九个月简明综合现金流量表(未经审计)

​

3

​

截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的可赎回优先股和股东权益(亏损)简明合并报表(未经审计)

​

4

​

简明合并财务报表附注

​

6

第二项。

管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析

​

30

第三项。

关于市场风险的定量和定性披露

​

41

第四项。

控制和程序

​

41

​

​

​

​

第二部分--其他资料

​

​

​

​

第1A项。

风险因素

​

42

第二项。

未登记的股权证券销售和收益的使用

​

45

第六项。

陈列品

​

45

​

​

​

​

​

签名

​

48

​

除非上下文另有说明，否则本季度报告中提及的10-Q表格中的“IDERA”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”均指IDERA制药公司。

​

国际海事组织®和Idera®是我们的商标。本季度报告中的Form 10-Q中出现的所有其他商标和服务标记均为其各自所有者的财产。

​

​

i

目录表

​

关于前瞻性陈述的说明

​

这份关于Form 10-Q的季度报告(“Form 10-Q”)包含符合1933年证券法(“证券法”)第27A条和1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E条含义的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本报告中包含或并入的所有陈述，除其他外，均涉及我们的战略、战略选择、未来运营、临床试验、合作、知识产权、现金资源和预计的现金跑道、财务状况、未来收入、预计成本、筹款和/或融资计划、前景、冠状病毒(“新冠肺炎”)大流行的持续影响、与公司收购Aceragen，Inc.(“Aceragen”)相关的利益、特别会议(定义如下)、包括股东批准Z系列优先股的转换权和反向股票拆分，管理层的计划和目标均为前瞻性表述。“相信”、“预期”、“估计”、“计划”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“应该”、“可能”、“可能”、“项目”、“继续”、“将会”、“计划”、“将会”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。我们不能保证我们真的会实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能超出我们的控制范围，并可能导致实际结果、业绩, 这些前瞻性陈述中明示或暗示的未来结果、业绩或成就可能与公司的未来业绩、业绩或成就存在实质性差异。

​

有许多重要因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述所表明或暗示的结果大不相同。这些重要因素包括在我们于2022年3月31日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告(“2021年10-K表格”)第一部分第1A项“风险因素”中阐述的那些因素，以及我们在提交给美国证券交易委员会的其他披露和备案文件中列出的那些因素。这些因素和本10-Q表中所作的其他警示性陈述应被理解为适用于所有相关前瞻性陈述，无论它们何时出现在本10-Q表中。

​

此外，任何前瞻性陈述仅代表我们在向美国证券交易委员会提交本10-Q表格之日的估计，不应被视为代表我们在任何后续日期的估计。本10-Q表格中包含的所有前瞻性陈述均为截至本表格发布之日的陈述，其全部内容受本警示通知的明确限制。除非法律另有要求，否则我们不会因为新的信息、未来的事件或其他原因而更新或修改任何前瞻性陈述。

​

​

​

II

目录表

第一部分-财务信息

项目1.简明合并财务报表

IDERA制药公司

​

简明合并资产负债表

(未经审计)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日，

    

十二月三十一日，

 

(单位：千)

​

2022

​

2021*

 

资产

​

​

​

​

​

​

​

流动资产：

​

​

​

​

​

​

​

现金和现金等价物

​

$

26,795

​

$

32,545

​

应收账款

​

​

1,964

​

​

—

​

预付费用和其他流动资产

​

 

1,311

​

 

1,493

​

流动资产总额

​

 

30,070

​

 

34,038

​

财产和设备，净额

​

 

11

​

 

22

​

无形资产

​

​

63,067

​

​

—

​

商誉

​

​

9,934

​

​

—

​

经营性租赁使用权资产

​

​

600

​

​

734

​

其他资产

​

 

—

​

 

70

​

总资产

​

$

103,682

​

$

34,864

​

​

​

​

​

​

​

​

​

负债、可转换可赎回优先股和股东权益

​

​

​

​

​

​

​

流动负债：

​

​

​

​

​

​

​

应付帐款

​

$

6,761

​

$

565

​

应计费用

​

 

10,691

​

 

4,088

​

购置款债务，净额

​

 

1,534

​

 

—

​

经营租赁负债

​

​

245

​

​

209

​

流动负债总额

​

 

19,231

​

 

4,862

​

购置款债务，净额

​

 

5,942

​

 

—

​

X系列优先股负债

​

 

20,400

​

 

—

​

经营租赁负债

​

​

380

​

​

549

​

递延税项负债

​

​

3,895

​

​

—

​

认股权证负债

​

​

3,750

​

​

—

​

其他负债

​

 

141

​

 

—

​

总负债

​

 

53,739

​

 

5,411

​

​

​

​

​

​

​

​

​

承付款和或有事项

​

​

​

​

​

​

​

Z系列可转换可赎回优先股，$0.01面值，授权-150份额：已发布以及杰出的-812022年9月30日的股票

​

​

29,175

​

​

—

​

​

​

​

​

​

​

​

​

股东权益：

​

​

​

​

​

​

​

优先股，$0.01面值，授权-5,000份额：

​

​

​

​

​

​

​

A系列可转换优先股；指定-1,500已发行及已发行的股份杰出的 — 1分享

​

 

—

​

 

—

​

普通股，$0.001面值，授权-140,000股份；已发行及已发行股份-59,018和52,818在…2022年9月30日和2021年12月31日，分别

​

 

59

​

 

53

​

额外实收资本

​

 

768,754

​

 

764,861

​

累计赤字

​

 

(748,045)

​

 

(735,461)

​

股东权益总额

​

 

20,768

​

 

29,453

​

总负债、可转换可赎回优先股和股东权益

​

$

103,682

​

$

34,864

​

*

截至2021年12月31日的简明综合资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的。

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

1

目录表

IDERA制药公司

​

简明合并业务报表

(未经审计)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

九个月结束

​

​

​

9月30日，

​

9月30日，

​

(以千为单位，每股除外)

    

2022

    

2021

    

2022

    

2021

 

政府合同收入

​

$

49

​

$

—

​

$

49

​

$

—

​

运营费用：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

研发

​

​

1,470

​

​

3,507

​

​

5,960

​

​

14,271

​

一般和行政

​

 

2,268

​

 

2,331

​

 

7,325

​

 

7,959

​

与收购相关的成本

​

​

2,836

​

 

—

​

 

2,836

​

 

—

​

重组和其他成本

​

​

2,802

​

​

130

​

​

2,802

​

​

1,322

​

总运营费用

​

 

9,376

​

 

5,968

​

 

18,923

​

 

23,552

​

运营亏损

​

 

(9,327)

​

 

(5,968)

​

 

(18,874)

​

 

(23,552)

​

其他收入(支出)：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

利息收入

​

 

111

​

 

2

​

 

156

​

 

7

​

利息支出

​

 

—

​

 

—

​

 

—

​

 

(7)

​

认股权证重估收益

​

​

116

​

​

—

​

​

116

​

​

6,983

​

未来分期权重估收益

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

118,803

​

外币兑换及其他损益

​

 

(38)

​

 

1

​

 

(21)

​

 

(24)

​

所得税优惠前收入(亏损)

​

$

(9,138)

​

$

(5,965)

​

$

(18,623)

​

$

102,210

​

所得税优惠

​

​

6,039

​

​

—

​

​

6,039

​

​

—

​

净(亏损)收益

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

102,210

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

适用于普通股股东的净(亏损)收入(附注15)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

-基本

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

100,574

​

-稀释

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

(23,576)

​

适用于普通股股东的每股净(亏损)收益(附注15)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

-基本

​

$

(0.06)

​

$

(0.11)

​

$

(0.24)

​

$

2.10

​

-稀释

​

$

(0.06)

​

$

(0.11)

​

$

(0.24)

​

$

(0.46)

​

加权平均数-用于计算适用于普通股股东的每股净(亏损)收益的普通股数量

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

-基本

​

​

53,286

​

​

52,740

​

 

53,052

​

 

47,990

​

-稀释

​

​

53,286

​

​

52,740

​

 

53,052

​

 

51,613

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

​

​

2

目录表

IDERA制药公司

​

简明合并现金流量表

(未经审计)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

九个月结束

​

​

​

9月30日，

​

(单位：千)

    

2022

    

2021

 

经营活动的现金流：

​

​

​

​

​

​

​

净(亏损)收益

​

$

(12,584)

​

$

102,210

​

对净收益(亏损)与业务活动中使用的现金净额进行调整：

​

​

​

​

​

​

​

基于股票的薪酬

​

 

1,518

​

 

1,990

​

认股权证负债重估收益

​

​

(116)

​

​

(6,983)

​

未来分期权负债重估收益

​

​

—

​

​

(118,803)

​

为所提供的服务发行普通股

​

​

66

​

 

130

​

增加短期投资的折扣

​

​

—

​

 

(1)

​

折旧及摊销费用

​

 

11

​

 

17

​

递延税项优惠

​

​

(6,039)

​

​

—

​

经营性资产和负债的变动，扣除收购的影响：

​

 

​

​

​

​

​

应收账款

​

​

(49)

​

​

—

​

预付费用和其他资产

​

​

806

​

 

1,930

​

应付账款、应计费用和其他负债

​

​

4,954

​

 

(1,040)

​

其他

​

​

142

​

​

5

​

用于经营活动的现金净额

​

 

(11,291)

​

 

(20,545)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

投资活动产生的现金流：

​

​

​

​

​

​

​

收购Aceragen获得的现金

​

​

5,482

​

​

—

​

可供出售证券到期收益

​

 

—

​

 

4,500

​

投资活动提供的现金净额

​

 

5,482

​

 

4,500

​

​

​

​

​

​

​

​

​

融资活动的现金流：

​

​

​

​

​

​

​

普通股融资收益，净额

​

 

—

​

​

19,534

​

员工购买股票所得收益

​

 

43

​

 

48

​

行使普通股期权及认股权证所得收益

​

 

16

​

​

271

​

卖方融资购买的付款

​

​

—

​

 

(435)

​

融资活动提供的现金净额

​

 

59

​

 

19,418

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

现金及现金等价物净(减)增

​

 

(5,750)

​

 

3,373

​

期初现金及现金等价物

​

 

32,545

​

 

33,229

​

期末现金和现金等价物

​

$

26,795

​

$

36,602

​

​

​

​

​

​

​

​

​

补充披露现金流量信息：

​

​

​

​

​

​

​

支付利息的现金

​

$

—

​

$

5

​

补充披露非现金融资和投资活动：

​

​

​

​

​

​

​

应付账款和应计费用中的提列成本

​

$

15

​

$

—

​

​

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

​

3

目录表

IDERA制药公司

​

可赎回优先股和股东权益简明合并报表(亏损)

(未经审计)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至2021年9月30日的9个月

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

首选B1系列

​

​

普通股

​

其他内容

​

​

​

​

总计

​

​

数量

​

$0.01 Par

​

​

数量

​

$0.001 Par

​

已缴费

​

累计

​

股东的

(单位：千)

​

股票

 

价值

​

 

股票

 

价值

 

资本

 

赤字

 

权益(赤字)

平衡，2020年12月31日

​

24

​

$

—

​

​

38,291

​

$

38

​

$

742,342

​

$

(833,552)

​

$

(91,172)

出售普通股，扣除发行成本

​

—

​

 

—

​

​

3,195

​

​

3

​

​

16,258

​

​

—

​

​

16,261

B1系列优先股的转换

​

(14)

​

​

—

​

​

1,415

​

​

1

​

​

(1)

​

​

—

​

​

—

员工购股计划下普通股的发行

​

—

​

 

—

​

​

8

​

 

—

​

 

28

​

 

—

​

 

28

股权激励计划下普通股的发行(限制性股票单位归属)

​

—

​

 

—

​

​

237

​

 

—

​

 

—

​

 

—

​

 

—

在行使普通股期权和认股权证时发行普通股

​

—

​

 

—

​

​

3,375

​

​

4

​

​

267

​

​

—

​

​

271

为所提供的服务发行普通股

​

—

​

 

—

​

​

16

​

 

—

​

 

67

​

 

—

​

 

67

基于股票的薪酬

​

—

​

 

—

​

​

—

​

 

—

​

 

1,111

​

 

—

​

 

1,111

净收入

​

—

​

​

—

​

​

—

​

 

—

​

 

—

​

 

115,738

​

 

115,738

平衡，2021年3月31日

​

10

​

$

—

​

​

46,537

​

$

46

​

$

760,072

​

$

(717,814)

​

$

42,304

出售普通股，扣除发行成本

​

—

​

​

—

​

​

2,076

​

​

2

​

​

2,510

​

​

—

​

​

2,512

B1系列优先股的转换

​

(10)

​

​

—

​

​

953

​

​

1

​

​

(1)

​

​

—

​

​

—

员工购股计划下普通股的发行

​

—

​

​

—

​

​

6

​

​

—

​

​

6

​

​

—

​

​

6

在行使普通股期权和认股权证时发行普通股

​

—

​

​

—

​

​

2,496

​

​

3

​

​

(3)

​

​

—

​

​

—

为所提供的服务发行普通股

​

—

​

​

—

​

​

47

​

​

—

​

​

63

​

​

—

​

​

63

基于股票的薪酬

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

404

​

​

—

​

​

404

净亏损

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(7,563)

​

​

(7,563)

平衡，2021年6月30日

​

—

​

$

—

​

​

52,115

​

$

52

​

$

763,051

​

$

(725,377)

​

$

37,726

出售普通股和预筹资金认股权证，扣除发行成本

​

—

​

​

—

​

​

647

​

​

1

​

​

760

​

​

—

​

​

761

发行承诺股

​

—

​

​

—

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

—

员工购股计划下普通股的发行

​

—

​

​

—

​

​

15

​

​

—

​

​

14

​

​

—

​

​

14

基于股票的薪酬

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

475

​

​

—

​

​

475

净亏损

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(5,965)

​

​

(5,965)

平衡，2021年9月30日

​

—

​

$

—

​

​

52,777

​

$

53

​

$

764,300

​

$

(731,342)

​

$

33,011

​

​

4

目录表

IDERA制药公司

​

可赎回优先股和股东权益简明合并报表(亏损)(续)

(未经审计)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至2022年9月30日的9个月

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

首选Z系列

​

​

普通股

​

其他内容

​

​

​

​

总计

​

​

数量

​

$0.01 Par

​

​

数量

​

$0.001 Par

​

已缴费

​

累计

​

股东的

(单位：千)

​

股票

 

价值

​

 

股票

 

价值

 

资本

 

赤字

 

权益(赤字)

平衡，2021年12月31日

​

—

​

$

—

​

​

52,818

​

$

53

​

$

764,861

​

$

(735,461)

​

$

29,453

出售普通股，扣除发行成本

​

—

​

 

—

​

​

​

​

​

​

​

​

(15)

​

​

—

​

​

(15)

员工购股计划下普通股的发行

​

—

​

 

—

​

​

42

​

 

—

​

 

16

​

 

—

​

 

16

股权激励计划下普通股的发行(限制性股票单位归属)

​

—

​

 

—

​

​

27

​

 

—

​

 

—

​

 

—

​

 

—

为所提供的服务发行普通股

​

—

​

 

—

​

​

37

​

 

—

​

 

22

​

 

—

​

 

22

基于股票的薪酬

​

—

​

 

—

​

​

—

​

 

—

​

 

545

​

 

—

​

 

545

净亏损

​

—

​

​

—

​

​

—

​

 

—

​

 

—

​

 

(4,178)

​

 

(4,178)

平衡，2022年3月31日

​

—

​

$

—

​

​

52,924

​

$

53

​

$

765,429

​

$

(739,639)

​

$

25,843

员工购股计划下普通股的发行

​

—

​

​

—

​

​

34

​

​

—

​

​

12

​

​

—

​

​

12

为所提供的服务发行普通股

​

—

​

​

—

​

​

41

​

​

—

​

​

22

​

​

—

​

​

22

基于股票的薪酬

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

562

​

​

—

​

​

562

净亏损

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(5,307)

​

​

(5,307)

平衡，2022年6月30日

​

—

​

$

—

​

​

52,999

​

$

53

​

$

766,025

​

$

(744,946)

​

$

21,132

员工购股计划下普通股的发行

​

​

​

​

​

​

​

36

​

​

—

​

​

15

​

​

​

​

​

15

在行使普通股期权和认股权证时发行普通股

​

—

​

​

—

​

​

1,533

​

​

2

​

​

14

​

​

—

​

​

16

为所提供的服务发行普通股

​

—

​

​

—

​

​

50

​

​

—

​

​

22

​

​

—

​

​

22

基于股票的薪酬

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

411

​

​

—

​

​

411

收购Aceragen后发行优先股

​

81

​

​

29,175

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

收购Aceragen后发行普通股

​

​

​

​

​

​

​

4,399

​

​

4

​

​

2,267

​

​

​

​

​

2,271

净亏损

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(3,099)

​

​

(3,099)

平衡，2022年9月30日

​

81

​

$

29,175

​

​

59,018

​

$

59

​

$

768,754

​

$

(748,045)

​

$

20,768

​

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

​

5

目录表

IDERA制药公司

​

简明合并财务报表附注(未经审计)

2022年9月30日

​

注1.业务和组织

​

业务概述

​

IDERA制药公司(“IDERA”或“公司”)是一家位于特拉华州的公司，是一家生物制药公司，其业务战略侧重于罕见疾病适应症候选药物的临床开发，并最终实现商业化，其特点是定义明确的小患者群体具有重大的未得到满足的医疗需求。该公司的战略重点一直是通过商业发展机会，包括其他战略选择，识别和获得新的开发和商业阶段罕见疾病计划的权利。在这些说明中，术语“我们”、“我们的”、“我们的公司”和“我们”可根据上下文需要指代IDERA或统称IDERA及其子公司。

​

2022年9月28日，该公司收购了特拉华州的一家公司Aceragen，Inc.(“Aceragen”)及其全资子公司。Aceragen是一家私人持股的生物技术公司，致力于研究严重、罕见和孤儿的肺部和风湿性疾病，这些疾病的治疗方法有限或没有。该公司收购Aceragen是其罕见病业务的战略延伸，主要目标是进一步开发Aceragen的罕见病候选产品组合。具体地说，作为这项收购(定义如下)的结果，该公司将重点开发ACG-701，用于治疗与囊性纤维化和类鼻疽病(一种严重的危及生命的感染)相关的肺恶化，以及ACG-801，用于治疗一种罕见的溶酶体储存障碍，即Farber病。有关收购Aceragen的更多信息，请参见附注4。

​

Tilsotolimod更新

​

直到2021年12月，该公司一直在开发替索托利莫德，通过瘤内注射与尼伏卢单抗(百时美施贵宝公司以Opdivo®的名称销售)和/或ipilimumab(百时美施贵宝公司以®的名称销售的抗CTLA4抗体)联合使用来治疗实体肿瘤。由于2021年3月报告的抗PD-1难治性晚期黑色素瘤的第三阶段结果，表明该研究未能达到其主要终点，以及2021年12月决定停止参加LIGNINATE-206，该公司的实体肿瘤第二阶段研究，公司赞助的替索托莫特的开发已经停止。

​

尽管替索托利莫德的临床试验尚未转化为一种新的患者替代疗法，但该公司认为，支持替索托利莫德作用机制的数据和迄今为止从临床前和临床工作中鼓励安全性的数据，以及它的知识产权保护，都值得注意。因此，2021年12月，该公司宣布将考虑并继续考虑该化合物的额外开发机会，以符合公司的罕见疾病业务和/或非许可安排，以便可能继续代表患者探索替索托利莫的全部潜力。

​

纳斯达克合规性

​

正如此前在2021年12月1日提交给美国证券交易委员会的当前8-K表格报告中披露的那样，2021年11月26日，IDERA收到了纳斯达克股票市场纳斯达克上市资格部(以下简称纳斯达克)的缺陷函，通知本公司不符合纳斯达克上市规则第5550(A)(2)条的规定，该规则要求公司若要继续在纳斯达克资本市场上市，必须保持每股至少1美元的最低买入价(以下简称“最低买入价要求”)。

6

目录表

​

2022年5月26日，本公司收到员工通知(“纳斯达克通知”)，表示虽然本公司尚未恢复遵守最低投标要求，但员工已确定本公司有资格获得额外的180天在此期间，或直到2022年11月21日，以重新获得合规。如果在第二个180天合规期内的任何时候，公司普通股的收盘价至少为每股1美元，十连续几个工作日，工作人员将向公司提供书面合规确认。如果在2022年11月21日之前不能证明合规，工作人员将提供书面通知，公司普通股将被退市。然后，该公司将有权就员工的决定向纳斯达克听证会小组提出上诉。该公司打算监测其普通股的收盘价，并考虑实施可用期权，以重新遵守最低出价要求。

​

流动性、财务状况和作为持续经营企业的对价

​

公司自成立以来在经营上出现了巨额亏损和负现金流，累计亏损达 $748.0截至2022年9月30日。公司于2022年9月30日的现金及现金等价物为26.8预计将有100万人为其运营提供资金，直至2023财年第三季度。关于收购Aceragen，该公司承担了债务，最后付款为#美元。6.0100万美元将于2023年10月到期。此外，新指定的Z系列无投票权可转换优先股，面值为$0.01如果公司未能在收购完成后六个月内获得股东的赞成票，将Z系列的股票转换为普通股，则不能保证Z系列的股东不会行使要求赎回的权利。这些因素使人对该公司作为一家持续经营企业的持续经营能力产生了极大的怀疑。随附的未经审核中期简明综合财务报表乃按持续经营基准编制，考虑在正常业务过程中变现资产及清偿负债。未经审核的中期简明综合财务报表不包括与记录资产金额的可回收性和分类有关的任何调整，或与这一不确定性结果可能导致的负债金额和分类相关的任何调整。

该公司预计会出现更多亏损，直到它能够为目前正在开发的候选产品带来可观的销售。该公司将需要大量的额外资金来为其运营提供资金，并在商业上开发其候选产品。管理层目前正在评估不同的战略，以获得未来业务所需的资金。这些战略可以包括但不限于：私募股权和/或债务、潜在战略研究和开发的付款、与制药公司的许可和/或营销安排，以及公开发行股权和/或债务证券。不能保证这些未来的筹资努力会成功。

附注2.主要会计政策摘要

​

陈述的基础

​

未经审计的中期简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有重要的公司间余额和交易均已在合并中冲销。随附的未经审核简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制，以提供中期财务资料及编制10-Q表的指示。因此，按照公认会计原则编制的合并财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据这些规则和条例予以精简或省略。管理层认为，所有调整，包括正常的经常性调整，以及被认为是公平列报中期业绩所必需的披露，都已包括在内。截至2022年9月30日的9个月的中期业绩不一定代表截至2022年12月31日的年度的预期业绩。欲了解更多信息，请参阅公司2021年10-K报表中包含的合并财务报表及其脚注。

​

预算的使用

​

根据公认会计准则编制公司未经审计的简明综合财务报表要求公司作出影响报告资产金额的估计和假设

7

目录表

在未经审计的简明合并财务报表和报告期内报告的收入和支出金额的日期，披露或有资产和负债以及或有资产和负债。该公司的估计和假设基于历史经验(如有)，以及其认为在当时情况下合理的各种因素，并根据情况、事实和经验的变化定期进行审查。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。实际结果可能与这些估计不同。对随附的未经审计简明综合财务报表至关重要的估计包括与收购Aceragen相关的收购净资产的估计公允价值、向Aceragen权证持有人发行的分类负债认股权证的估计公允价值以及应计临床试验费用。

​

现金和现金等价物

​

本公司将所有购买时到期日在90天或以下的高流动性投资视为现金等价物。2022年9月30日和2021年12月31日的现金和现金等价物包括现金和货币市场基金。

​

金融工具

​

截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的金融工具包括应付账款、应计费用、股东票据和债务。由于这些工具的短期到期日，现金和现金等价物、应收账款、应付账款和应计费用的账面价值接近公允价值。向Aceragen股东发行的优先股权证负债和X系列优先股负债以及与收购Aceragen有关而承担的收购义务的账面价值均按其估计公允价值入账。截至2022年9月30日，公司没有任何衍生品、对冲工具或其他类似金融工具。

​

应收帐款

​

应收账款是扣除估计的预期信贷损失后入账的。本公司对预期信贷损失的计量是基于过去事件的相关信息，包括历史经验、当前状况以及影响报告金额可收回性的合理和可支持的预测。到目前为止，由于该公司的客户是美国政府，因此没有预期的信贷损失。包含在应收账款中的2022年9月30日的未开票应收账款为$1.11000万美元，涉及已完成但尚未开具发票的工作所确认的收入。

​

外币

​

在2022年9月完成对Aceragen的收购后，公司在瑞士拥有一家全资子公司，功能货币为瑞士法郎。公司非以美元为基础的功能货币业务的结果按期内平均汇率换算成美元。资产和负债按资产负债表日的汇率折算。权益按权益交易当日的现行汇率折算。换算调整计入股东权益，作为累计其他全面收益的组成部分。

​

本公司根据适用汇率的变动，在正常业务过程中实现外币交易收益(亏损)。这些收益(损失)被计入其他(费用)收入净额的组成部分。

​

企业合并

​

本公司评估收购资产及其他类似交易，以评估交易是否应计入业务合并或资产收购，方法是首先应用筛选以确定收购的总资产的公允价值是否基本上全部集中在单一可识别资产或一组类似可识别资产中。如果符合条件，这笔交易将作为资产收购入账。如果不符合筛选条件，则需要进一步确定公司是否已获得能够创建符合业务要求的输出的输入和流程。如果确定为企业合并，本公司按照《会计准则更新(ASU)2017-01》规定的收购会计方法对交易进行核算。业务

8

目录表

组合它要求企业合并中的收购实体确认所有收购的资产、承担的负债以及被收购方的任何非控股权益的公允价值，并将收购日期确定为公允价值计量点。因此，本公司根据截至收购日的公允价值估计，确认在企业合并中收购的资产和承担的负债。根据ASC 805《企业合并》，公司确认并计量收购日的商誉，即支付的对价的公允价值超过已确认的收购净资产的公允价值。

​

商誉

​

商誉是指超过因公司业务收购而获得的净资产公允价值而支付的对价金额，采用收购会计方法核算。所收购的无形资产为正在进行的研发(IPR&D)的公允价值，该公允价值已在随附的简明综合资产负债表中作为无限期无形资产入账。按购进会计方法确认为商誉的购进知识产权研发的公允价值与其计税基础之间的差额记入递延税项负债。商誉不会摊销，并须按年度或当可能显示商誉账面价值减值的触发事件发生时，在报告单位层面进行减值测试。允许一个实体首先评估定性因素，以确定是否有必要进行定量减损测试。只有在实体根据定性评估确定报告单位的公允价值极有可能低于其账面价值时，才需要进一步测试。

​

我们至少每年在10月1日以及当事实和情况表明其账面价值可能无法收回时评估减值商誉。在截至2022年9月30日的9个月内，本公司确定商誉没有减值。

​

无限期-活着的无形资产

​

无限期无形资产包括正在进行的研究与开发(“IPR&D”)。在企业合并中收购的知识产权研发项目资产的公允价值被资本化。本公司一般采用多期超额收益法来确定在企业合并中收购的知识产权研发资产的估计公允价值。这种估值方法中使用的预测基于许多因素，例如相关的市场规模和份额、成功的可能性、预期的专利保护和预期的定价。然后，使用适当的贴现率将估计的未来净现金流量折现为现值。这些资产被视为无限期无形资产，直至项目完成或被放弃，届时资产将在剩余的使用年限内摊销或视情况注销。

​

具有无限年限的无形资产，包括知识产权研发，在出现减值指标时进行减值测试，至少每年进行一次。然而，实体被允许首先评估定性因素，以确定是否有必要进行定量减损测试。只有当实体根据定性评估确定一项无限期无形资产的公允价值比其账面价值更有可能低于其账面价值时，才需要进一步测试。否则，不需要进一步的减值测试。无限期无形资产减值测试包括一步分析，将无形资产的公允价值与其账面价值进行比较。如果无形资产的账面金额超过其公允价值，则确认减值损失的金额等于该超出的金额。我们在评估我们的无形资产价值是否无法收回时会考虑很多因素，包括但不限于预期增长率、股本和债务资本成本、一般经济状况、我们对本行业的展望和市场表现，以及近期和预测的财务表现。

​

我们至少每年在10月1日以及当事实和情况表明其账面价值可能无法收回时评估无限期居住的无形资产的减值。截至2022年9月30日止九个月，本公司确定不是对知识产权研发的损害.

​

信用风险集中

​

使公司面临信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。公司的信用风险是通过投资高评级货币市场工具、美国国库券、公司债券、商业票据和/或其他债务证券来管理的。由于这些因素，没有显著的额外

9

目录表

管理层认为信用风险存在于公司的资产中。截至2022年9月30日，公司所有现金和现金等价物均持有于五高信用质量的金融机构。

​

经营性租赁使用权资产和租赁负债

​

本公司在ASC 842租赁项下核算租赁。经营租赁包括在公司综合资产负债表内的“经营租赁使用权资产”中，代表公司在租赁期内使用标的资产的权利。本公司支付租赁款项的相关义务计入本公司综合资产负债表内的“经营租赁负债”和“经营租赁负债扣除当期部分后的净额”。经营租赁使用权(“ROU”)资产及负债于开始日期根据租赁期内租赁付款的现值确认。由于本公司的大部分租约并不提供隐含利率，本公司使用其递增借款利率，即在类似期限内以抵押方式借款所产生的利率，该数额相当于类似经济环境下的租赁付款。租赁付款的租赁费用在租赁期限内以直线法确认。ROU资产根据ASC 360进行减值测试，财产、厂房和设备初始租期为12个月或以下的租约不计入资产负债表，在租赁期内按直线原则确认为租赁费。

​

截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的经营租赁ROU资产和相应的短期和长期租赁负债主要与其现有的宾夕法尼亚州埃克顿设施运营租赁有关，该租赁将于2025年5月31日到期。关于收购Aceragen，如附注4所述，该公司获得了瑞士巴塞尔一个办公室的经营租约，该租约将于2023年3月31日到期。

​

与收购相关的成本

​

与收购相关的成本包括与收购Aceragen相关的直接费用，以及与整合相关的专业费用和与收购直接相关的其他增量成本。

​

重组和其他费用

​

本公司根据财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)主题420，退出或处置成本债务(“ASC 420”)对退出或出售活动进行会计处理。业务重组被定义为退出或处置活动，包括但不限于，由管理层计划和控制并实质性改变业务范围或业务开展方式的计划。业务重组费用包括(I)与员工离职相关的一次性离职福利(即遣散费)，(Ii)合同终止成本，以及(Iii)与离职或出售活动相关的其他相关成本。2022年第三季度，公司实施了重组计划，以精简组织，降低成本，并将资源用于推进公司的主要运营目标。

​

本公司确认并衡量一次性解雇福利的负债，一旦解雇计划满足既定沟通日期的以下所有标准：(I)管理层承诺终止计划，(Ii)计划确定将被解雇的员工人数及其工作类别或职能、地点和预期完成日期，(Iii)计划确立福利安排的条款，以及(Iv)计划不太可能发生重大变化或撤回计划。对于需要未来服务的一次性解雇福利，负债在来文日根据其截至终止日的价值计量，并在未来服务期按比例确认。本公司确认并计量产生负债期间的其他相关成本负债。

​

X系列优先股负债

​

在收购Aceragen的同时，公司对新发行的X系列优先股进行了评估，并确定其修订后的条款代表未来收入的出售，并被归类为ASC 470债务项下的负债，公司已选择根据公允价值选项对X系列优先股负债进行会计处理。X系列优先股负债的公允价值代表估计的未来付款的现值，包括特许权使用费付款，以及取决于实现以下目标的估计付款

10

目录表

指定的里程碑。X系列优先股负债的公允价值是基于各种估计付款的累积概率。公允价值计量的依据是重大的第三级不可观察的投入，例如实现里程碑的可能性、预期的时间表、提前赎回X系列优先负债下所有债务的可能性和时间以及贴现率。在每个报告期内负债公允价值的任何变化都在合并业务报表中确认，直到结清为止。

​

认股权证法律责任

​

关于收购Aceragen，支付给Aceragen权证持有人的部分对价是以购买Z系列股票的权证(“Z系列权证”)的形式支付的。Z系列权证在2022年9月30日被归类为浓缩综合资产负债表上的负债，因为相关Z系列权证是或有可赎回的。Z系列认股权证于发行日的公允价值计入Z系列股份的账面价值，并在简明综合资产负债表中列为长期负债。该等认股权证于每个资产负债表日按公允价值重新计量，直至该等认股权证获行使、重新分类、失效或以其他方式结算为止。Z系列认股权证的公允价值变动在综合经营报表和全面亏损中确认为其他收入或支出。

​

该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，其中纳入了假设和估计，以评估Z系列权证的价值。影响Z系列认股权证公允价值计量的估计及假设包括Z系列认股权证的剩余合约期限、无风险利率、预期股息率及Z系列相关股份价格的预期波动率。Z系列权证的预期股票波动率是根据本公司于发行时及重新计量日期的历史波动率估计的，期限与权证的剩余合约期限相等。无风险利率是参考美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于认股权证的剩余合同期限。预期股息率乃根据本公司从未派发过现金股息及预期在可预见的未来不会派发任何现金股息而厘定。

​

R可赎回优先股

​

本公司在确定其优先股的分类和计量时采用ASC 480。必须强制赎回的优先股被归类为负债工具，并按公允价值计量。有条件可赎回优先股(包括具有赎回权的优先股，其赎回权由持有人控制，或在发生非本公司完全控制的不确定事件时须予赎回)分类为临时权益。在所有其他时间，优先股被归类为股东权益。

​

Z系列股份的账面价值按每个报告期的赎回价值的估计公允价值增加至赎回价值，直至可赎回可转换优先股停止发行或赎回权到期为止。

​

截至2022年9月30日的三个月和九个月的增长是微不足道的。

​

收入确认

​

当公司的客户获得对承诺的货物或服务的控制权时，公司确认收入，数额反映了公司通过分析以下五个步骤来交换这些货物或服务预期收到的代价：(1)确定与客户的合同；(2)确定合同中的履约义务；(3)确定交易价格；(4)将交易价格分配给合同中的履约义务；以及(5)在实体履行履约义务时确认收入。

​

来自可偿还合同的收入在发生成本时确认，通常是根据期间发生的允许直接成本加上可分配的间接费用和任何可确认的赚取费用。该公司使用这种输入方法来衡量进度，因为客户可以访问这些项目下的开发研究，并随着研发活动的进行而逐步受益。

​

11

目录表

所得税

​

根据ASC 270，中期报告、和ASC 740，所得税，本公司须在每个中期结束时厘定其年度有效税率的最佳估计，然后按该税率计提本年度至今(中期)基准的所得税。于2022年9月30日，本公司评估其递延税项资产的变现能力，并决定将估值准备减少约#美元6.0考虑到影响其变现某些递延税项资产能力的正面和负面证据。这反映在截至2022年9月30日的三个月和九个月的所得税优惠中。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司拥有不是不确定的税收状况。

​

      由于收购了Aceragen，该公司的所有权将发生重大变化。一般而言，如果本公司在三年期间内某些重要股东的所有权变动合计超过50%(“第382条所有权变动”)，则其变动前净营业亏损和信贷结转的使用须受经修订的1986年国内税法(下称“守则”)(及类似的州法律)第382条的年度限制。年度限额通常由公司在第382条所有权变更时的股票价值乘以适用的长期免税税率确定。此类限制可能会导致部分净营业亏损和使用前的信贷结转到期，而且可能是相当大的。如果本公司因股票发行而发生第382条规定的所有权变更，或由于其股票所有权的未来变化，本公司使用其净营业亏损和信贷结转的能力可能会受到限制或丧失。某一特定时期的损失可能会受到多个限制，通常会受到这些限制中最低限制的限制。截至2022年9月30日，公司尚未完成第382条所有权变更评估，以确定任何潜在限制的金额。在使用任何税收净营业亏损或其他税收抵免之前，将完成所有权变更和相关税收影响的正式分析。

​

新会计公告

​

财务会计准则委员会不时发布新的会计声明，美国证券交易委员会发布规则，公司于指定日期已经或将采用这些规则。除非另有说明，否则管理层不认为财务会计准则委员会最近发布的任何其他会计声明或美国证券交易委员会发布的指导意见对公司目前或未来的合并财务报表产生或预期会产生实质性影响。

​

最近采用的会计公告

2020年8月，财务会计准则委员会发布了ASU第2020-06号文件，即债务转换和其他期权(次级主题470-20)和实体自有权益衍生工具和套期保值合约(次级主题815-40)：实体自有权益中可转换工具和合同的会计处理(“ASU 2020-06”)，简化了发行人对其自有权益中可转换工具和合同的会计处理指南。公司于2021年第一季度采用ASU 2020-06。采用ASU 2020-06并未对本公司的综合财务报表产生重大影响。

附注3.公允价值计量

​

按公允价值经常性计量的资产和负债

​

本公司适用ASC 820中的指南，公允价值计量，对按经常性基础计量的金融资产和负债进行会计处理。公允价值按于计量日期在市场参与者之间的有序交易中出售资产或支付转移负债而收取的价格计量。因此，公允价值是一种基于市场的计量，是基于市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设而确定的。

​

​

​

12

目录表

本公司采用公允价值层次结构，区分基于市场数据的假设(可观察到的投入)和实体自己的假设(不可观察到的投入)。指导意见要求公允价值计量按以下三类之一进行分类和披露：

●第1级：相同、不受限制的资产或负债在计量日可获得的活跃市场的未经调整的报价；
●第2级：在资产或负债的整个期限内，不活跃的市场报价或可直接或间接观察到的投入；或
●第3级：价格或估值技术需要对公允价值计量有重要意义但不可观察到的投入(即很少或没有市场活动的支持)。

​

确定一项资产或负债属于哪一类资产或负债，需要做出重大判断。公司在每个报告期都会评估其层级披露情况。那里 是 不是 转帐 之间水平1, 2，以及3在截至2022年9月30日的9个月内。

​

下表载列简明综合财务报表于2022年9月30日及2021年12月31日按公允价值经常性计量及记录的资产及负债，按每项资产及负债的估值所用的投入水平分类。

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2022年9月30日

 

(单位：千)

​

总计

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1级

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2级

​

3级

 

资产

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​

现金

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$

4,680

​

$

4,680

​

$

—

​

$

—

​

现金等价物--货币市场基金

​

​

22,115

​

​

22,115

​

​

—

​

​

—

​

总资产

​

$

26,795

​

$

26,795

​

$

—

​

$

—

​

负债

​

​

​

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​

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​

​

​

​

​

​

认股权证法律责任

​

$

3,750

​

$

—

​

$

—

​

$

3,750

​

X系列优先股负债

​

​

20,400

​

​

—

​

​

—

​

​

20,400

​

总负债

​

$

24,150

​

$

—

​

$

—

​

$

24,150

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

2021年12月31日

​

(单位：千)

​

总计

​

1级

​

2级

​

3级

​

资产

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

现金

​

$

250

​

$

250

​

$

—

​

$

—

​

现金等价物--货币市场基金

​

​

32,295

​

​

32,295

​

​

—

​

​

—

​

总资产

​

$

32,545

​

$

32,545

​

$

—

​

$

—

​

​

一级资产由货币市场基金组成，这些基金每天交易活跃。

​

从2022年9月28日发行之日至2022年9月30日，X系列优先股负债的公允价值没有重大变化。对截至2022年9月30日的三个月和九个月权证负债公允价值变动的对账如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

(单位：千)

​

​

平衡，2021年12月31日

 

$

—

与收购Aceragen相关的发行

​

​

3,866

公允价值变动

​

​

(116)

平衡，2022年9月30日

 

$

3,750

​

​

X系列优先股的公允价值代表估计的未来付款的现值，包括特许权使用费付款，以及取决于具体里程碑实现情况的估计付款。X系列优先股负债的公允价值是基于各种估计付款的累积概率。公允价值计量是基于重大的3级不可观察的投入，如

13

目录表

实现里程碑的可能性、预期时间表、提前赎回协议项下所有债务的可能性和时间以及贴现率。负债公允价值的任何变动都在合并经营报表中确认，直到结清为止。

​

​

注4.业务收购

2022年9月28日，根据合并协议和计划(“合并协议”)的条款，本公司收购了100在以股换股的交易中，Aceragen的所有未偿还股权被交换为Idera普通股、Z系列股票和新指定的X系列无投票权优先股的股票的组合，面值为$0.01每股(“X系列”)(这样的收购，“Aceragen收购”，“的收购”)。根据合并协议的条款，Aceragen股东获得(I)4,398,762本公司普通股股份，(二)80,656Z系列和(III)系列的股份五此外，所有接受回购的已发行限制性股票、购买Aceragen普通股的期权和认股权证都已转换为限制性股票、股票期权和认股权证，以购买公司普通股和Z系列的股票，条款与收购Aceragen之前的条款基本相同，但根据合并协议交换比率对相关股份数量和行使价进行了调整。根据股东对转换的批准、授权股份的增加以及每个股东设定的某些实益所有权限制，Z系列的每股股票将自动转换为1,000普通股。X系列股票的持有者有权获得X系列股票的分派。此次收购获得了公司董事会和Aceragen董事会的一致批准。交易的完成不需要得到公司股东的批准。

根据合并协议，本公司已同意召开股东大会(“特别大会”)以提交股东审议若干事项，包括：(I)批准根据纳斯达克上市规则第5635(A)条将Z系列优先股转换为普通股(“转换建议”)及(Ii)批准对本公司所有已发行及已发行普通股进行反向拆股(“反向拆股建议”及连同转换建议一起的“合并协议会议建议”)。根据条款说明书(定义见下文)，本公司亦将于特别会议上要求其股东考虑批准发行与本公司预期向Arrevus，Inc.若干前股东发行的若干可转换票据(定义见下文)相关的普通股。就有关该等事宜，本公司拟向美国证券交易委员会提交委托书及其他相关材料。

该公司的交易成本为$2.8百万美元的已发生支出包括在公司简明综合经营报表的“收购相关成本”财务报表项目中。

这笔交易按照会计收购法入账。根据收购法，收购的总收购价格按收购之日的公允价值分配给收购的有形和可识别无形资产净值以及承担的负债。代价的初步公允价值总计约为#美元。55.7百万美元，摘要如下：

​

​

​

​

​

(单位：千)

    

​

向Aceragen股东发行的普通股

​

$

1,672

Z系列向Aceragen股东发行(附注9)

​

 

26,971

与收购Aceragen有关的X系列责任(附注8)

​

​

20,400

分配给已支付代价的股票期权、限制性股票和认股权证

​

 

6,670

已支付的总代价

​

$

55,713

​

14

目录表

本公司根据收购日所掌握的信息记录了截至收购日的收购资产和承担的负债。下表列出了收购价格对截至收购日期的收购资产和承担的负债的估计公允价值的初步分配：

​

​

​

​

​

(单位：千)

​

​

​

收购的资产：

​

​

​

现金、现金等价物和限制性现金

​

$

5,482

应收账款

​

 

1,914

预付费用和其他资产

​

​

575

正在进行的研究和开发资产

​

 

63,067

商誉

​

 

9,934

​

​

$

80,972

承担的负债：

​

​

​

应付账款和应计费用

​

$

7,827

购置义务(附注7)

​

 

7,476

经营租赁负债

​

​

22

递延税项负债

​

​

9,934

​

​

$

25,259

​

​

​

​

取得的净资产

​

$

55,713

​

上述收购价格的分配是基于某些初步估值和其他分析，截至本文件提交之日，这些初步估值和其他分析尚未完成。在对交易日期存在的事实和情况进行更详细的分析后，为该业务合并记录的净资产估计公允价值的任何变化将改变购买价格的分配。因此，收购的收购价格分配是初步估计，可能会在测算期内发生变化。

知识产权研究与发展的公允价值于收购日期资本化，并在资产完成或处置或放弃相关研究及发展工作前，作为无限期无形资产入账。在成功完成开发工作后，知识产权研发资产的使用寿命将根据预期的监管排他期确定，并将在运营费用中摊销。在此之前，知识产权研发资产将接受减值测试，不会摊销。所记录的与收购相关的商誉是收购人转让的代价的公允价值超过收购之日所获得的可确认净资产和承担的负债的公允价值。所记录的商誉不得为税务目的而扣除。

​

备考财务信息

 

以下未经审计的备考财务信息反映了该公司业务的综合结果，就好像收购Aceragen发生在2021年1月1日一样。备考财务信息不一定说明业务的结果，因为如果交易是在假定的日期进行的，这些结果就会显示出来。

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

​

九个月结束

(单位：千)

​

9月30日，

​

​

9月30日，

​

    

2022

​

2021

​

2022

​

2021

净收入

​

$

3,865

​

$

79

​

$

13,334

​

$

79

净(亏损)收益

​

$

(10,229)

​

$

(2,982)

​

$

(27,646)

​

$

100,723

​

​

直接可归因于收购的非经常性预计交易成本为#美元。7.8百万美元和美元0分别于截至2022年及2021年9月30日止三个月及九个月

15

目录表

净亏损如上所示。扣除的费用包括一笔成功费$。3.4收购完成后，将向财务顾问支付100万英镑。此外，该公司产生了#美元。0.8收购完成后立即向员工发放留任奖金所产生的留任成本为100万美元。该公司还产生了$2.8与2022年裁员相关的百万重组成本。这些成本不包括在截至2022年9月30日的三个月和九个月的预计财务信息中。此外，公司还确认了美元6.0截至2021年9月30日的三个月和九个月的所得税优惠，就像交易在2021年1月1日完成一样。

附注5.财产和设备

​

截至2022年9月30日和2021年12月31日，财产和设备净额如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

9月30日，

​

十二月三十一日，

​

(单位：千)

    

2022

    

2021

 

租赁权改进

​

$

107

​

$

107

​

设备和其他

​

 

712

​

 

712

​

按成本价计算的财产和设备总额

​

$

819

​

$

819

​

减去：累计折旧和摊销

​

 

808

​

 

797

​

财产和设备，净额

​

$

11

​

$

22

​

​

​

财产和设备的折旧和摊销费用不到#美元。0.1在截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月中，每个月都有100万美元。此外，还有不是在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月内确认的非现金财产增加或减值相关费用。

​

附注6.应计费用

​

截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用包括：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

9月30日，

​

十二月三十一日，

 

(单位：千)

​

2022

    

2021

 

工资总额及相关费用

​

$

1,467

​

$

477

​

临床和非临床试验费用

​

 

2,289

​

 

2,909

​

专业和咨询费

​

 

1,216

​

 

591

​

重组及其他费用(附注12)

​

 

2,660

​

 

—

​

与收购相关的成本

​

​

2,826

​

​

—

​

其他

​

 

233

​

 

111

​

应计费用总额

​

$

10,691

​

$

4,088

​

​

​

附注7.购置款义务

​

作为收购Aceragen的结果，根据Arrevus合并协议(定义如下)，公司承担了一项义务，Aceragen有义务支付未来总计#美元的款项。7.5向前股东Arrevus，Inc.支付100万美元6.0百万美元和美元1.5其中100万美元原定于2022年10月和2023年1月到期。在Aceragen收购日期，收购债务的估计公允价值为#美元7.5百万美元。本公司采用实际利息法并根据估计公允价值与名义价值之间的差额对利息支出进行计提。截至2022年9月30日的三个月和九个月的利息支出无关紧要。

​

关于完成对Aceragen的收购，Aceragen与Arrevus，Inc.的某些前股东(“前股东”)的代表签订了一份具有约束力的条款说明书(“条款说明书”)，根据该协议和计划，Aceragen和前股东同意推迟Aceragen根据该协议和合并计划(日期为2021年10月18日)由Aceragen、Arrevus，Inc.及其各自的关联公司(“Arrevus合并协议”)向前股东支付的某些款项，总金额为$6.0百万美元(“延期付款”)至2023年10月24日。延期付款将按年计息12%，从2023年4月1日开始按季度支付。Aceragen可随时预付延期付款，但须以全额现金支付延期付款，外加应计利息，直至预付款之日为止。任何延期付款的预付款必须按比例在下列情况下支付

16

目录表

可换股票据持有人(定义见下文)按其各自所占递延付款的股份比例支付；但在任何该等预付款项前，应向每名可换股票据持有人发出有关的书面通知，以及根据可换股票据条款将本金余额转换为普通股股份的选择权。

​

条款说明书规定，递延付款将记入本公司将发行的无担保本票中，据此，每名前股东将有权将前股东收到递延付款的权利部分转换为普通股(“可转换票据”)，但在随后的转换中发行任何普通股明确取决于公司股东批准发行与可转换票据相关的普通股，这将取决于公司股东在特别会议上批准章程修订建议和反向股票拆分建议。条款说明书还规定，公司将为该等转换后的普通股提供惯常登记权。Aceragen、本公司和前股东期望尽快就可转换票据达成最终协议，这些最终协议有望取代和取代条款说明书

​

截至2022年9月30日的未来本金付款如下：

​

​

​

​

​

(单位：千)

   

金额

2022

​

$

1,534

2023

​

​

5,942

总计

​

$

7,476

​

​

注8.X系列优先股负债

​

关于收购Aceragen，该公司发布了五X系列股票是不可兑换和无投票权的，有权获得离散开发和商业里程碑付款，以及法伯病ACG-801产品净销售额的特许权使用费。特许权使用费的范围从较低的个位数到较低的两位数不等，除非提前终止，否则在较晚的时候到期该产品在该国的许可专利权的最后一项有效权利要求期满，以及该产品在该国的数据独占权期满。此外，应付X系列股票持有者的付款由与ACG-801有关的几乎所有资产担保。与ACG-801相关的底层产品。

​

该公司的结论是，X系列股票并不代表公司的剩余权益，而是作为债务入账。与X系列股票相关的负债要求公司做出某些估计和假设，特别是关于未来发展和监管里程碑以及未来产品销售的实现。该等估计及假设被用来厘定预期还款期、利息开支的增加以及未偿还款项的当期部分与长期部分之间的分类。本公司选择按公允价值承担X系列优先股负债，而债务工具不在ASC 480的范围内，将负债与股权区分开来，因此将被归类为ASC 470项下的负债。

债务，在公司的简明合并财务报表中。系列X的公允价值代表估计的未来付款的现值，包括特许权使用费付款，以及视具体里程碑的实现情况而定的估计付款。X系列优先股负债的公允价值是基于各种估计付款的累积概率。公允价值计量基于重要的第三级不可观察输入，例如实现里程碑的可能性、预期时间表、提前赎回协议下所有债务的可能性和时间以及贴现率。负债公允价值的任何变动都在合并经营报表中确认，直到结清为止。

​

注9.可赎回可转换优先股

​

2019年12月私募

​

于2019年12月23日，本公司订立2019年12月证券购买协议，根据该协议，本公司出售23,684B1系列可转换优先股的股份(“B1系列优先股”)及认购权证2,368,400公司普通股，行使价为$1.52每股(或，如果持有人选择行使B1系列优先股的认股权证，23,684B1系列优先股的股票，行权价为$152每股)，总收益为$3.9百万美元(“初始收盘价”)。

17

目录表

此外，本公司同意在符合下列条件的情况下，按买方的选择向买方出售：98,685B2系列可转换优先股(“B2系列优先股”)和9,868,500以行使价格购买普通股的认股权证$1.52每股(或，在持有人选择时，98,685B2系列优先股的价格为$152每股)，总收益为$15百万元(“B2系列”)，(Ii)82,418B3系列可转换优先股(“B3系列优先股”)和6,593,440以行使价格购买普通股的认股权证$1.82每股(或，在持有人选择时，65,934B3系列优先股的价格为$182每股)，总收益为$15百万元(“B3系列”)；及(Iii)82,418B4系列可转换优先股(“B4系列优先股”)和6,593,440以行使价格购买普通股的认股权证$1.82每股(或，在持有人选择时，65,934B3系列优先股的价格为$182每股)，总收益为$15百万美元(“B4系列”)，最多为21个月继2020年5月12日召开的公司2020年股东年会后，公司股东投票通过了对公司重新颁发的公司注册证书的修正案，将公司普通股的法定股数增加到140,000,000。作为未来分期权的对价，公司收到的总收益为$6.22019年12月为100万。

​

根据上文所述的B2、B3和B4系列可发行证券的购买和销售须分别进行三次成交，每一次均由购买者自行决定。买方购买系列B2、系列B3和系列B4优先股的权利将于下一个工作日到期公司的ORR数据公告(定义见2019年12月证券购买协议)为其照明-301研究。由于买方未于到期前行使B2系列股份，所有根据2019年12月证券购买协议发行的未来股份权利及未偿还认股权证于截至2021年3月31日止三个月终止。因此，根据2019年12月证券购买协议，本公司不再有资格收取额外收益，而相关认股权证负债及未来分期权负债已于截至2021年3月31日止三个月终止确认。

​

会计方面的考虑

​

该公司确定，B1系列优先股、随附的B1系列认股权证和每一项未来的分批权利代表独立的金融工具。于二零二一年三月终止前，B1系列认股权证及未来分期权证被归类为负债，因相关股份可能可赎回，而该等赎回被视为非本公司所能控制。

​

由于B1系列优先股的可赎回性质，B1系列优先股被分类为临时股本，账面价值于2020年12月31日增加至其赎回价值，而B1系列优先股于2021年仍未发行。在截至2021年9月30日的9个月内，公司的所有23,684已发行的B1系列优先股的股票被转换为公司的普通股。有关详细信息，请参阅注10。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月里，积累量是最低的。

​

Z系列可赎回优先股

​

关于收购Aceragen，该公司发布了80,656Z系列股份除特定公司事项外并无投票权，该等事项包括(I)Z系列股份的权利及优先权的改变、(Ii)增发Z系列股份及(Iii)进行一项基本交易，例如出售本公司。未完成的Z系列的某些条款如下：

​

●转换：获得股东批准后，Z系列的每股股票将自动转换为1,000普通股，受实益所有权限制。
●分红：Z系列在转换后的基础上与普通股股东一起参与任何分红。
●清算：如果公司的事务发生清算、解散或结束(“流动性事件”)，Z系列的持有者有权在向普通股持有者支付任何款项之前获得清算优先权。

18

目录表

●赎回：若本公司未能获得股东投票赞成以允许转换，Z系列的每名持有人可根据持有人的选择，选择由本公司赎回Z系列的股份，相当于赎回时Z系列股份的估计公允价值。由于这一赎回功能，Z系列已于2022年9月30日被归类为合并资产负债表上的临时股本。

附注10.股东权益

​

股权融资

​

普通股购买协议

​

于2019年3月4日，本公司与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)订立购买协议，该协议于2020年9月2日修订(经修订后为“LPC购买协议”)，根据协议所载条款及条件及限制，林肯公园承诺购买合共$35.0百万股公司普通股，由公司全权酌情决定36个月期间(“购买期间”)。作为订立LPC购买协议的代价，本公司发行了269,749将其普通股转让给林肯公园作为承诺费(“承诺股”)。公司普通股于2019年3月4日的收盘价为$2.84且本公司并无因发行承诺股而收取任何现金收益。

​

截至2022年9月30日止九个月内，本公司并无根据LPC购买协议出售任何股份。购买期于2022年3月4日到期。因此，根据LPC购买协议，本公司不再能够获得额外资本。

​

在截至2021年9月30日的9个月内，公司出售了800,000普通股，根据LPC购买协议，净收益为#美元4.2百万美元。

​

“在市场上”股票计划

​

于2018年11月，本公司与JMP Securities LLC(“JMP”)订立股权分派协议(“ATM协议”)，根据该协议，本公司可发行及出售其普通股股份，总发行价最高可达$50.0通过JMP作为其代理的百万股(“股份”)。根据自动柜员机协议的条款及条件，JMP将根据本公司的指示，不时根据本公司的指示，以根据经修订的1933年证券法颁布的第415(A)(4)条所界定的“按市场发售”的方式，或如本公司指定，以法律允许的任何其他方式(包括但不限于谈判交易)出售股份。本公司并无义务出售任何股份，本公司或JMP可随时根据自动柜员机协议暂停出售或终止自动柜员机协议。JMP有权获得固定佣金3.0出售股份所得毛收入的%。

​

在截至2022年9月30日的9个月内，公司出售了不是根据自动柜员机协议的股份。

​

在截至2021年9月30日的9个月内，公司出售了5,117,357根据自动柜员机协议，扣除佣金和其他发售费用后所得款项净额为$15.3百万美元。截至2022年9月30日，该公司可能会额外出售高达19.5根据自动柜员机协议，受制于适用的证券法律及相关规章制度。

​

2020年4月私募

​

于2020年4月7日，本公司与Pillar Partners订立证券购买协议(定义见下文)，该协议于2020年12月11日经修订的附注14(经修订至今，“2020年4月证券购买协议”)更全面地描述关联方，本公司根据该协议出售3,039,514普通股股份及附随认股权证购买3,039,514行使价格为$$的公司普通股2.28每股，总收益为$5.0百万美元。每股股票和随附的认股权证的总购买价为1美元。1.645，其中包括$0.125每一股

19

目录表

每份认股权证的普通股。2020年4月的证券购买协议还规定了Pillar Partners可以选择购买2,747,252公司普通股股份(或预先出资认股权证，以行使价$购买公司普通股股份)0.01在购买某些股份会导致支柱投资实体(定义见下文)实益拥有超过19.99交易后已发行普通股总数的%)和认股权证1,373,626公司普通股(行使价为#美元)2.71)，总收益总额为$5.0(“2020年4月私募第二次成交”)。随后，在2020年12月，完成了2020年4月的私募二次成交。根据2020年4月证券购买协议收到的扣除发售费用后的净收益总额为#美元9.8百万美元。

​

2020年7月私募

 

于二零二零年七月十三日，本公司与Pillar Partners Foundation，L.P.(“Pillar Partners”)、Pillar PharmPharmticals 6，L.P.(“Pillar 6”)及Pillar PharmPharmticals 7 L.P.(“Pillar 7”)(统称为“Pillar 7买方”)各自订立证券购买协议(“2020年7月证券购买协议”)(“2020年7月证券购买协议”)，按附注10所述，根据该协议，除其他事项外，向7月买方提供选择权以购买预付资金权证，以购买最多784,615公司普通股，行使价为$0.01每股，以及最多可购买的认股权证274,615公司普通股，行使价为$9.75，总收益总额为$5.1百万(“2020年7月私募第二次成交”)。在截至2021年3月31日的三个月内，在2020年7月私募第二次结束时购买证券的选择权终止。因此，根据2020年7月的证券购买协议，本公司不再有资格从出售额外证券中获得额外收益。然而，2020年7月的购买者仍持有之前根据2020年7月的证券购买协议发行的未偿还认股权证，详情见下文“普通股认股权证”。

​

认股权证

​

在各种融资交易方面，公司发行了认股权证，以购买公司普通股和优先股的股份。根据认股权证协议的具体条款，该公司将普通股和优先股权证作为股本工具或负债进行会计处理。

​

在收购Aceragen方面，该公司向前Aceragen认股权证持有人发行了认股权证，以购买其普通股和Z系列股票。Z系列认股权证在每个报告期对负债进行分类和重新计量。

​

下表汇总了截至2022年9月30日和2021年12月31日购买公司普通股和/或优先股的已发行认股权证：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

股份数量

​

​

​

​

​

​

​

9月30日，

​

十二月三十一日，

​

加权平均

​

​

​

描述

​

2022

​

2021

​

行权价格

​

到期日

 

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

股权分类认股权证

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

2013年5月认股权证

 

15,437

​

15,437

​

​

$ 0.08

​

无

​

2013年9月认股权证

 

4,096

​

4,096

​

​

$ 0.08

​

无

​

2014年2月认股权证

 

2,171

​

2,171

​

​

$ 0.08

​

无

​

2020年4月首次私募成交认股权证

​

3,039,514

​

3,039,514

​

​

$ 2.28

​

Apr 2023

​

2020年4月私募第二份成交认股权证

​

1,373,626

​

1,373,626

​

​

$ 2.71

​

Dec 2023

​

2020年4月私募第二份成交认股权证

​

—

​

1,143,428

​

​

$ 0.01

​

无

​

2020年7月首次私募成交认股权证

​

—

​

389,731

​

​

$ 0.01

​

无

​

2020年7月首次私募成交认股权证

​

2,764,227

​

2,764,227

​

​

$ 2.58

​

Jul 2023

​

​

​

7,199,071

​

8,732,230

​

​

​

​

​

​

责任--分类认股权证

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

Aceragen收购认股权证：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

可转换为普通股

​

1,353,143

​

—

​

​

$ 0.46

​

3/23/2031

​

可转换为优先股

​

14,215

​

—

​

​

$ 460.00

​

3/23/2031

​

​

​

1,367,358

​

—

​

​

​

​

​

​

未偿债务总额

 

8,566,429

​

8,732,230

​

​

​

​

​

​

20

目录表

​

​

注11.协作和许可协议

​

Scriptr协作和选项协议

​

2021年2月，公司与Scriptr Global，Inc.(“Scriptr”)签订了一项合作和期权协议，根据该协议，(I)公司和Scriptr利用Scriptr平台技术(“SPT”)开展研究合作，以确定、研究和开发用于治疗、缓解、诊断或预防(A)1型强直性肌营养不良症(“DM1场”)和(B)Friedreich‘s Aaxia(“FA场”)的基因治疗候选对象(各自为“协作候选对象”)，具体定义如下：及(Ii)本公司获授予独家选择权，使下文所界定的特定研究计划的Scriptr许可协议生效，以使用合作候选者及相关知识产权(统称为“Scriptr协议”)。

​

根据Scriptr协议，Scriptr将根据适用的DM1现场研究计划和FA现场研究计划，以商业上合理的努力开展规定的研究活动，包括某些临床前概念验证研究，以确定使用SPT的研究合作候选者(每个，一个研究计划)。紧随其后的是完工对于特定研究计划下的活动，Scriptr将准备并向公司提交一份全面的数据包(每个，“数据包”)，该数据包以研究计划为基础，汇总研究计划下研究的任何合作候选者，包括任何数据和结果。在收到数据包后，公司有权自行决定最多270 (270)日历日，使公司与Scriptr签订的独家许可协议生效，根据该协议，除其他事项外，Scriptr向公司授予关于特定研究计划(每个许可研究计划，即“许可计划”)的许可候选人和产品的开发、制造和商业化的独家权利和许可，但须遵守某些条件和限制(“Scriptr许可协议”)。Scriptr许可协议规定了在许可计划下开发的候选人的惯常开发里程碑以及许可产品的版税(如果有)。

​

作为Scriptr根据Scriptr协议授予公司的权利的部分代价，公司于2021年第一季度向Scriptr一次性支付了一笔不可计入贷方且不可退还的款项。本公司根据适用的研究计划预算和付款时间表，向Scriptr报销其或代表Scriptr在研究期内实施每个研究计划所发生的费用。该公司招致了大约$0.1百万美元和美元0.5在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，Scriptr协议项下的研究和开发费用分别为百万美元。相比之下，该公司产生的费用约为$0.4百万美元和美元1.7在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，Scriptr协议项下的研究和开发费用分别为百万美元。

​

附注12.重组和其他费用

​

2022年9月28日，关于对Aceragen的收购，公司决定重组其业务并进行裁员(2022年裁员)。关于2022年的裁员，五职位被取消，相当于大约38公司合并前员工的百分比。全五的职位在2022年9月30日或之前被取消。

​

截至2022年9月30日的三个月和九个月的重组相关费用总额约为2.8其中包括与2022年裁员有关的一次性离职费用，包括遣散费、福利和相关费用。

​

截至2022年9月30日，应计重组余额的短期部分，即美元2.71000万美元计入随附的简明合并资产负债表中的“应计费用”。美元的长期部分0.1100万美元包括在随附的简明综合资产负债表中的“其他负债”中。

​

在2021年第二季度，在宣布该公司的Lightate-301试验没有达到其主要目标目标应答率(ORR)后，该公司实施了一项削减效力的措施，影响了大约50其劳动力的百分比(“2021年裁员”)。总的来说，十六职位被取消，主要是在研究和开发领域。进行了2021年的裁减部队

21

目录表

为了使公司的员工队伍与其需求保持一致，根据LIGNIATE-301的ORR终点的结果和其他业务发展活动的重点是确定新的投资组合机会。

​

在这些行动中，公司为2021年裁员发生并支付了一次性解雇费用，其中包括遣散费、福利和相关费用，约为#美元。0.12021年第三季度为100万美元。

​

注13.基于股票的薪酬

​

截至2022年9月30日，本公司目前可颁发新奖励的股权薪酬计划为本公司2013年股票激励计划(经修订后为“2013计划”)、2017年员工股票购买计划(经修订后为“2017 ESPP”)和Aceragen，Inc.2021年股票激励计划(“Aceragen计划”)，该计划由公司承担，如下所述。

​

股权激励与员工购股计划

​

与Aceragen收购相关发行的股票期权(假设Aceragen，Inc.2021年股票激励计划)

​

就Aceragen收购而言，收购前Aceragen计划下现有并由持续雇员(定义见合并协议)持有的所有购股权均由本公司承担，并按紧接Aceragen收购前适用于该等购股权及认股权证的相同条款及条件转换为购买普通股及Z系列股份的购股权。

​

Aceragen计划规定向符合条件的获奖者授予激励性股票期权、非激励性股票期权、限制性股票、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。符合条件的获奖者包括员工、高级管理人员、董事以及个人顾问和顾问。根据Aceragen计划授予的期权的最长期限为十年。从历史上看，Aceragen计划下授予员工的期权授予25%在授予之日的一周年，余额按比例归属，期限为三年此后，对非雇员期权持有人的奖励以季度递增的方式授予两年。适用于根据Aceragen计划授予并于收购中假设的期权的归属时间表不受收购的影响，该等假定的期权应继续根据适用的归属时间表归属。本公司不打算根据本计划颁发任何额外的奖励。

​

截至2022年9月30日，有$4.7与Aceragen计划下的未归属时间归属奖励有关的未确认补偿费用总额的百万美元，预计将在截至3.75好几年了。

​

此外，该公司还发行了3,278,859出售给Aceragen股东的普通股，如果不提供未来的服务，可能会被没收。被没收的股票在归属时被确认为流通股，不再被没收或回购。截至2022年9月30日，有$0.7与这些未归属的、时间归属的限制性股票相关的未确认补偿成本总额的百万美元，预计将在剩余部分确认2年.

​

2013年度股票激励计划

​

2013年计划允许发行根据经修订的守则第422节符合资格的激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位(“RSU”)、其他基于股票的奖励和业绩奖励。

​

在2022年6月23日召开的本公司2022年股东年会(以下简称《股东年会》)上，本公司股东批准了本公司2013年计划修正案(《2022年股票计划修正案》)，将2013年度计划预留发行股数增加4,600,000公司普通股的股份。因此，2013年计划下的普通股核定股份总额增至10,253,057公司普通股股份，外加该等额外数目的普通股股份(最多155,968股份)相当于根据本公司2008年股票激励计划(“2008计划”)授予奖励的普通股股份数量，

22

目录表

该等奖励到期、终止或由本公司根据合约回购权利以其原始发行价退回、取消、没收或回购的范围。

​

截至2022年9月30日，购买的期权总数为5,312,800普通股和普通股831,698RSU表现突出，最高可达3,806,601根据2013年计划，普通股仍可供授予。

​

其他奖励及奖励补助金

​

自公司股东批准2013年计划以来，公司没有根据其他股权激励计划(包括2008年计划)进行任何奖励。截至2022年9月30日，购买的期权总数为145,968根据2008年计划，普通股已发行。此外，截至2022年9月30日，非法定股票期权购买总额为325,0002015年和2014年，根据纳斯达克激励计划例外，在2013计划之外向某些员工发行的普通股已发行，作为新员工就业补偿的重要组成部分。

​

2017员工购股计划

​

2017年度员工持股计划旨在符合《守则》第423节所定义的“员工购股计划”的要求。 旨在鼓励公司员工成为公司的股东，激发人们对公司事务和成功的更大兴趣，为员工提供分享公司收益和增长的机会，并促进参与者的系统性储蓄。

​

于股东周年大会上，本公司股东通过本公司2017年度股东特别提款权修正案(“2022年股东特别提款权修正案”)，将2017年度股东特别提款权所授权发行的股份数目增加600,000普通股。因此，2017年ESPP项下的普通股授权股份总额增加到1,012,500普通股，根据2017年ESPP的描述进行调整。截至2022年9月30日，683,788根据2017年ESPP，股票仍可供发行。

​

截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月，本公司发出112,437和29,016根据2017年ESPP分别发行普通股，并获得不到#美元的收益0.1在每个期间，由于员工购买股票而产生的百万美元。

​

股票薪酬的会计核算

​

本公司确认本公司股权激励计划下的股票奖励和本公司2017年员工持股计划下的员工股票购买的非现金薪酬支出如下：

●股票期权：根据布莱克-斯科尔斯期权定价模型确定的授予日期公允价值，使用直线归属法，在授标的必要服务期或授权期内确认补偿成本。
●RSU：基于时间的RSU的补偿成本只在持续服务的基础上随着时间的推移而授予，在必要的服务期内根据授予日公司普通股的公允价值以直线基础确认。根据蒙特卡罗模拟估计的授予日期公允价值，受市场考虑因素影响的奖励的补偿成本在隐含的必要服务期内以直线方式确认。受业绩条件制约的奖励的补偿成本在业绩条件被认为可能实现时起的一段时间内根据授予日公司普通股的公允价值确认。
●员工购股：薪酬成本是根据回顾准备金的公允价值在每个计划期间确认的，该公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型计算的，考虑到15%购买的股票有折扣。

​

​

23

目录表

在公司截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表中，包括在运营费用中的可归因于对员工和董事的股票奖励以及员工股票购买的股票薪酬支出总额如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

九个月结束

​

    

9月30日，

​

9月30日，

(单位：千)

​

2022

    

2021

​

2022

    

2021

基于股票的薪酬：

​

​

​

    

​

​

​

​

​

    

​

​

研发

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

员工购股计划

​

$

6

    

$

7

​

$

21

    

$

22

股权激励计划

​

​

53

    

​

51

​

​

194

    

​

469

​

​

$

59

    

$

58

​

$

215

    

$

491

一般和行政

​

 

​

​

​

​

​

 

​

​

​

​

员工购股计划

​

$

2

    

$

—

​

$

5

    

$

3

股权激励计划

​

​

350

    

​

417

​

​

1,298

    

​

1,496

​

​

$

352

    

$

417

​

$

1,303

    

$

1,499

基于股票的薪酬总支出

​

$

411

    

$

475

​

$

1,518

    

$

1,990

​

截至二零二二年及二零二一年九月三十日止九个月内，已授出之购股权之加权平均公平市价为0.35及$1.54，分别为。

​

以下加权平均假设适用于购买期权1,169,800和1,356,700分别在截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月内授予员工和董事的普通股：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

    

2022

    

2021

 

平均无风险利率

 

​

2.6%

​

​

0.4%

​

预期股息收益率

​

 

​

—

​

​

—

​

预期寿命(年)

 

​

3.8

​

​

3.6

​

预期波动率

 

​

104%

​

​

94%

​

加权平均行权价(每股)

​

$

0.49

​

$

2.68

​

​

在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月期间授予的所有期权都是以行使价格授予的，该价格等于授予日公司普通股的公平市场价值。如下文所述，于截至2021年9月30日止九个月内授予雇员的若干购股权于该期间加速授予。

​

24

目录表

股票期权活动

​

下表汇总了截至2022年9月30日的9个月的股票期权活动：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

(千美元，每股数据除外)

​

普通股
选项

​

加权平均
行权价格

​

加权平均
剩余
合同期限
(单位：年)

​

集料
固有的
价值

 

截至2021年12月31日的未偿还债务

 

5,202,006

​

$

8.06

 

5.9

​

$

2,949

​

授与

 

1,169,800

​

​

0.49

​

​

​

​

​

​

已锻炼

 

—

​

​

—

​

​

​

​

​

​

被没收

 

—

​

​

—

​

​

​

​

​

​

过期

 

(588,038)

​

​

2.87

​

​

​

​

​

​

与Aceragen收购相关的假设期权

​

1,887,860

​

​

4.15

​

9.3

​

​

​

​

在2022年9月30日未偿还

 

7,671,628

​

$

6.34

​

7.3

​

$

—

​

可于2022年9月30日行使

 

4,218,823

​

$

9.29

​

5.7

​

$

—

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

优先股
选项

​

加权平均
行权价格

​

加权平均
剩余
合同期限
(单位：年)

​

​

集料
固有的
价值

截至2021年12月31日的未偿还债务

 

—

​

$

—

​

—

​

​

—

​

与Aceragen收购相关的假设期权

​

19,826

​

​

394.82

​

9.3

​

​

​

​

在2022年9月30日未偿还

 

19,826

​

$

394.82

​

9.3

​

$

—

​

可于2022年9月30日行使

 

2,187

​

$

142.05

​

8.9

​

$

—

​

​

截至2022年9月30日，有$1.0与未归属期权相关的未确认补偿成本，公司预计将在加权平均期间确认2.4好几年了。

在截至2021年3月31日的三个月内，本公司加快了1,535,578之前在2019年至2021年期间授予的期权(“2021年期权加速”)。这一修改导致了一笔增量的基于库存的补偿费用，但并不显著。2022年1月，对于公司领导班子成员，董事会薪酬委员会实施了行权后持有期，禁止在任何比原归属时间表更有利的时间表上出售与2021年期权加速相关的股票(即，6.25每季度授予的期权总额的%，并且25占每年RSU拨款总额的%)。这一演习后持有期对财务报表没有影响。

​

受限制的股票活动

​

下表汇总了截至2022年9月30日的9个月的限制性股票活动：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

基于时间的奖项

 

​

基于市场/绩效的奖励

(千美元，每股数据除外)

​

股份数量

​

加权平均

授予日期

公允价值

 

​

股份数量

​

加权平均

授予日期

公允价值

截至2021年12月31日的非既得股

 

68,675

​

$

2.30

​

 

507,028

​

$

1.54

授与

 

283,207

​

 

0.40

​

 

—

​

 

—

取消

 

—

​

 

—

​

 

—

​

 

—

既得

 

(27,212)

​

 

2.43

​

 

—

​

 

—

截至2022年9月30日的非既得股

 

324,670

​

$

0.63

​

 

507,028

​

$

1.54

​

基于时间的限制性股票单位

​

在截至2021年3月31日的三个月内，本公司加快了137,872之前在2019年至2020年期间批准的未授权的基于时间的RSU。这一修改导致了一笔增量的基于库存的补偿费用，但并不显著。

25

目录表

截至2022年9月30日止九个月内，本公司确认$0.1与这些奖励相关的数百万美元的补偿费用。截至2022年9月30日，有$0.2与公司基于时间的RSU有关的未确认补偿费用，预计将在加权平均期间确认一年.

​

以市场/业绩为基础的限制性股票单位

​

2020年7月，公司根据2013年计划向包括高管在内的某些员工授予RSU，并可能根据具体业绩和/或市场条件进行授予。因此，本公司将这些RSU视为两个独立的奖励：(I)在市场状况达到时授予的奖励，以及(Ii)无论市场状况是否达到，只要达到业绩条件就授予的奖励。公司目前正在确认这些赔偿金在估计所需服务期内的补偿费用2.36在考虑授标的市场条件时，估计公允价值是以估计公允价值为基础的，该估计公允价值是使用蒙特卡洛模拟方法确定的。

​

截至2022年9月30日止九个月内，本公司确认$0.1与这些奖励相关的数百万美元的补偿费用。截至2022年9月30日，这些奖励的基于市场的部分的剩余未确认补偿成本，预计将在加权平均期间确认0.2几年来，一直是$0.1百万美元。此外，如果达到履行条件，公司将确认额外的$0.3百万美元的补偿费用。

​

附注14.关联方交易

​

支柱投资主体

​

优素福·埃尔·泽恩于2017年10月辞职前一直是公司董事会成员，他是董事的控股股东，也是支柱投资公司(“支柱投资”)的控股股东，该公司是支柱制药I，L.P.、支柱制药II，L.P.、支柱制药III，L.P.、支柱制药IV，L.P.、支柱制药五，L.P.、支柱6、支柱7和支柱合伙人(统称为“支柱投资实体”)的普通合伙人。截至2022年9月30日，支柱投资实体拥有约16约占公司普通股和实益拥有股份的%19.99占公司普通股的%。

​

截至2022年9月30日，支柱投资实体持有(I)认股权证，最多购买3,039,514公司普通股，行使价为$2.28每股，(Ii)认股权证最多可购买2,764,227公司普通股，行使价为$2.58每股，及(Iii)认股权证最多可购买1,373,626公司普通股，行使价为$2.71每股。

​

在.期间截至2022年9月30日的9个月，若干支柱投资实体行使认股权证购买1,533,159公司普通股，行使价为$0.01每股，总行权价低于$0.1百万美元。

​

在.期间截至2021年9月30日的9个月，若干支柱投资实体行使认股权证购买3,158,386公司普通股，行使价为$0.01每股，总行权价低于$0.1百万美元。19,052股票被用来支付行使费用。

​

以股票形式支付的董事会费用

​

根据公司的董事薪酬计划，代替董事董事会和委员会费用$0.1于截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月内，本公司每月发行149,757和68,699分别向其某些董事出售普通股。董事董事会和委员会费用是拖欠的，发行的股票数量是根据公司普通股在发行日的收盘价计算的。

附注15.普通股每股净收益(亏损)

​

在公司实现净收入期间，它使用两级法计算每股普通股的净收入，并拥有使持有者有权参与公司股息和收益的已发行证券(可赎回可转换优先股)。此外，公司还分析了潜在的稀释剂

26

目录表

在计算稀释每股收益时，已发行的可赎回可转换优先股在“如果转换”方法下的影响，并报告两种方法(两类或“如果转换”)中稀释程度较高的方法。两级法不适用于净亏损期间，因为可赎回可转换优先股的持有人没有义务弥补亏损。

​

本公司还根据库存股方法(视情况而定)分析股票期权、限制性股票单位、认股权证和未来分期权相关股份在收入期间或与其负债分类证券公允价值变化有关的收入确认期间的潜在摊薄效应。

​

在截至2021年9月30日的9个月中，该公司使用两级法计算每股普通股净收益。根据这种方法，净收入减去期内赚取的任何股息和可赎回可转换优先股的增值至其赎回价值(如有)的金额。其余收益(未分配收益)分配给普通股和每一系列可赎回可转换优先股，只要每种优先证券可以分享收益，就像期间的所有收益都已分配一样。然后，将分配给普通股的总收益除以分配收益的流通股数量，以确定每股收益。

​

然而，在此期间，公司实现净亏损，适用于普通股股东的每股普通股基本和稀释净亏损的计算方法是：适用于普通股股东的净亏损除以同期已发行普通股的加权平均股数，不考虑普通股等价物。该公司的潜在摊薄股份，包括已发行的股票期权奖励、普通股认股权证和可转换优先股，被视为普通股等价物，只有在其影响是摊薄的情况下才包括在每股摊薄净亏损的计算中。

​

在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，适用于普通股股东的稀释后每股净亏损与适用于普通股股东的基本每股净亏损相同，因为公司潜在普通股等价物的影响是反稀释的。

​

​

27

目录表

计算每股普通股的基本和摊薄净收益(亏损)的细节如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

九个月结束

​

​

9月30日，

​

9月30日，

($以千为单位，每股数据除外)

​

​

2022

​

​

2021

​

​

2022

​

​

2021

每股净(亏损)收益-基本：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

净(亏损)收益

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

102,210

减去：优先股股东的未分配收益

​

​

—

​

​

—

​

​

​

​

​

(1,636)

适用于普通股股东的净(亏损)收益--基本

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

100,574

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

适用于普通股股东的基本净(亏损)收入分子

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

100,574

适用于普通股股东的基本净(亏损)收入分母

​

​

53,286

​

​

52,740

​

​

53,052

​

​

47,990

适用于普通股股东的净(亏损)收益--基本

​

$

(0.06)

​

$

(0.11)

​

$

(0.24)

​

$

2.10

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

每股净(亏损)收益-稀释后：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

净(亏损)收益

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

102,210

减去：适用于摊薄负债的认股权证重估收益-分类认股权证

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(6,983)

减去：适用于稀释负债的未来分期权重估收益-分类的未来分期权

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

(118,803)

适用于普通股股东的摊薄净(亏损)收益分子

​

$

(3,099)

​

$

(5,965)

​

$

(12,584)

​

$

(23,576)

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

适用于普通股股东的基本净(亏损)收入分母

​

​

53,286

​

​

52,740

​

​

53,052

​

​

47,990

加：增发股份基础“现金”负债-已发行的分类认股权证

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

223

加：增加的股份基础上的“货币”负债-分类的未来部分权利未偿还

​

​

—

​

​

—

​

​

—

​

​

3,400

适用于普通股股东的摊薄净收益(亏损)分母

​

​

53,286

​

​

52,740

​

​

53,052

​

​

51,613

适用于普通股股东的净(亏损)收益-摊薄

​

$

(0.06)

​

$

(0.11)

​

$

(0.24)

​

$

(0.46)

​

在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月的稀释每股净亏损的计算中不包括的反稀释证券总额如下：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

九个月结束

​

​

9月30日，

​

9月30日，

(单位：千)

​

​

2022

​

​

2021

​

​

2022

​

​

2021

股票期权

​

​

5,783

​

​

5,329

​

​

5,783

​

​

5,329

限制性股票单位

​

​

832

​

​

576

​

​

832

​

​

576

普通股认股权证

​

​

8,566

​

​

8,732

​

​

8,566

​

​

8,732

总计

​

​

15,181

​

​

14,637

​

​

15,181

​

​

14,637

​

​

​

28

目录表

注16.后续事件

​

公司已经评估了截至2022年11月14日的所有后续事件，也就是简明综合财务报表可以发布的日期，并确定没有后续事件或交易需要在简明综合财务报表中确认或披露。

​

​

​

29

目录表

第二项。

管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析。

本管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析应结合以下内容阅读：

●本公司未经审计的简明综合财务报表及附注载于本表格10-Q表第一部分第1项；及
●我们的审计财务报表和附注包括在2021年Form 10-K中，以及我们2021年Form 10-K中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”标题下包含的信息。

除了历史信息外，本讨论和分析还包含前瞻性陈述。这些前瞻性陈述会受到风险和不确定性的影响，包括在我们的2021年10-K表格和本10-Q表格中题为“风险因素”的章节中讨论的那些风险和不确定因素，这些风险和不确定因素可能会导致实际结果与历史结果或预期结果大不相同。

概述

​

我们是一家生物制药公司，其业务战略专注于临床开发，并最终实现严重和罕见疾病适应症候选药物的商业化，其特点是患者人数少，定义明确，具有重大的未得到满足的医疗需求。我们的战略重点一直是通过商业发展机会，包括其他战略选择，识别和获得新开发和商业阶段罕见疾病计划的权利。我们过去已经并可能在未来探索合作联盟，以支持任何或我们的候选药物的开发和商业化。

​

直到2021年12月，我们一直在开发替索托利莫特，通过瘤内注射与尼伏单抗和/或伊普利单抗联合治疗实体肿瘤，尼伏单抗由百时美施贵宝公司销售，名称为Opdivo®，和/或ipilimumab，抗CTLA4抗体由百时美施贵宝公司销售，名称为®。由于2021年3月报告的抗PD-1难治性晚期黑色素瘤(LAIMINATE-301)的第三阶段结果，这项研究未能达到其主要终点，以及2021年12月决定停止参加我们的实体肿瘤第二阶段研究LAIMINATE-206， 公司赞助的替索托利莫德在肿瘤学中的开发已经停止。尽管替索托利莫德的临床试验尚未转化为患者的新治疗选择，但我们认为，支持替索托利莫德的作用机制并鼓励迄今一系列临床前和临床工作的安全性的数据及其知识产权保护值得注意。因此，在2021年12月，我们宣布我们将考虑一项非授权安排，以便替传统免疫疗法无效的患者继续探索替索托利莫德的全部潜力，以及其他替代方案。

​

正如下面更详细讨论的那样，2022年9月，我们收购了Aceragen，这是一家私人持股的生物技术公司，致力于解决罕见的、孤儿肺部和风湿性疾病，这些疾病的治疗方法有限或没有可用的治疗方法。Aceragen拥有或控制与ACG-701(呋西德钠专利制剂)和ACG-801(重组人酸性神经酰胺酶(RhAC))相关的知识产权。由于我们收购了Aceragen，我们的业务战略是为合适的患者开发和优化ACG-701和ACG-801的商业价值。 因此，我们正在开发ACG-701来治疗囊性纤维化和类鼻疽病，这是一种严重的、危及生命的感染，并开发ACG-801来治疗Asah 1基因突变的患者，也就是众所周知的Farber病。

​

业务收购

​

于2022年9月28日，根据合并协议及计划(“合并协议”)的条款，本公司以“以股换股”的方式收购Aceragen 100%的已发行证券权益，根据该交易，Aceragen的所有未发行股权将交换为Idera普通股、Z系列股份及新指定的X系列无投票权优先股股份的组合，每股票面价值为0.01美元(“X系列”)(该等收购为“Aceragen收购”)。根据合并协议的条款，Aceragen股东获得(I)4,398,762股公司普通股，(Ii)80,656股Z系列股票和(Iii)5股X系列股票。此外，所有

30

目录表

接受回购的已发行限制性股票、购买Aceragen普通股的期权和认股权证已转换为限制性股票、股票期权和认股权证，以购买公司普通股和Z系列的股份，条款与收购Aceragen之前的条款基本相同，只是根据合并协议交换比率对相关股份数量和行使价进行了调整。根据股东对转换的批准、授权股份的增加以及每个股东设定的某些实益所有权限制，Z系列的每股股票将自动转换为1,000股普通股。X系列股票的持有人有权获得X系列股票的分派。在预计基础上，根据收购中发行的公司普通股和优先股的数量，紧接收购之前的公司股权持有人将在Z系列转换后立即拥有合并后公司约33%的股份(按转换后的完全摊薄基础计算，不包括公司股权持有人持有的某些现金外期权和认股权证)。此次收购获得了公司董事会和Aceragen董事会的一致批准。交易的完成不需要得到公司股东的批准。

根据合并协议，本公司已同意召开股东大会(“特别大会”)以提交股东审议若干事项，包括：(I)批准根据纳斯达克上市规则第5635(A)条将Z系列优先股转换为普通股(“转换建议”)及(Ii)批准对本公司所有已发行及已发行普通股进行反向拆股(“反向拆股建议”及连同转换建议一起的“合并协议会议建议”)。根据条款说明书(定义见本10-Q简明综合财务报表附注7)，本公司亦将在特别会议上要求其股东考虑批准发行与本公司预期向Arrevus，Inc.某些前股东发行的若干可换股票据(定义见本10-Q简明综合财务报表附注7)的普通股。就此，本公司拟向美国证券交易委员会提交委托书及其他相关材料。

纳斯达克合规性

​

正如此前在2021年12月1日提交给美国证券交易委员会的本期8-K表格报告中披露的那样，于2021年11月26日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司(以下简称纳斯达克)上市资格部(以下简称“工作人员”)发出的缺陷函，通知我们不符合纳斯达克上市规则第5550(A)(2)条的规定，该规则要求公司必须保持每股至少1美元的最低买入价才能在纳斯达克资本市场继续上市(“最低买入价要求”)。

​

2022年5月26日，我们收到工作人员的通知(“纳斯达克通知”)，指出虽然我们尚未恢复遵守最低投标要求，但工作人员已确定我们有资格再给予180天的时间，即到2022年11月21日，以恢复遵守。如果在第二个180天合规期内的任何时候，我们普通股的收盘价在至少连续十个工作日内至少为每股1美元，工作人员将向我们提供书面合规确认。如果在2022年11月21日之前不能证明合规，工作人员将提供书面通知，我们的普通股将被退市。然后，我们将有权就员工的决定向纳斯达克听证会小组提出上诉。我们打算监测其普通股的收盘价，并考虑实施现有的备选方案，以重新遵守最低出价要求。

​

ACG-701治疗囊性纤维化

​

ACG-701是一种正在开发的呋西特钠的专利配方，用于治疗与CF相关的急性肺加重(“PEX”)。慢性阻塞性肺疾病是一种进行性遗传性疾病，以炎症和感染性肺恶化为特征，而炎症和感染性肺恶化是导致慢性阻塞性肺疾病患者发病和死亡的主要原因。全球有超过70,000名CF患者，其中美国约有30,000名患者。如果获得批准，ACG-701将是美国第一个用于治疗CF Pex的口服产品，CF Pex是导致CF患者肺功能下降的主要因素。

​

ACG-701在CF Pex中的第二阶段试验(缓释研究)是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估ACG-701在CF患者新诊断的肺恶化中的作用。这项研究部分由囊性纤维化基金会资助，将记录多个临床事件，包括患者报告的结果、FEV1和14天内抗菌药物方案的变化。暂缓研究是

31

目录表

预计将于2022年第四季度开始。ACG-701的活性成分呋西德钠从未在美国获得批准，但在美国以外的国家已经使用了50多年，具有既定的临床疗效和安全性，包括作为英国和澳大利亚CF Pex治疗指南的一部分。ACG-701已经从FDA获得了治疗CF患者的孤儿药物和Fast Track称号。此外，我们还获得了ACG-701的合格传染病产品(“QIDP”)称号，用于治疗肺循环衰竭。如果获得批准，QIDP将提供额外5年的监管排他性延长。

​

ACG-701治疗类鼻炎

​

ACG-701也正在开发用于治疗类鼻疽病，这是一种威胁生命的感染，可影响包括肺部在内的许多器官系统。导致类鼻疽病的病原体，假鼻疽杆菌在东南亚流行，被美国政府列为A类生物制剂。美国国防部减少威胁机构(“DTRA”)正在支持ACG-701的开发，以此作为对抗这种病原体的潜在医学对策，资金高达4970万美元，其中1320万美元已由该公司收到。

​

该公司正在进行Terra研究(NCT05105035)，这是一项第二阶段的随机、双盲、安慰剂对照研究，用于治疗住院的类鼻疽患者的类鼻疽。Terra研究将记录多个临床事件，包括死亡率、器官衰竭、败血症和第14天的治疗修改。一个独立的数据监测委员会负责监督Terra研究的安全性和有效性数据，并将在2022年底之前召开会议，以确定该研究是否应该按计划继续进行，或者如果有效性和安全性数据令人信服，则取消盲法进行全面分析。

​

治疗Farber病的ACG-801

​

ACG-801，重组人酸性神经酰胺酶，是一种正在研究中的生物酶替代疗法，用于治疗Farber病。Farber病是一种严重的、进行性的单基因溶酶体储存障碍，涉及酸性神经酰胺酶基因的突变，导致中毒水平的神经酰胺积聚。酸性神经酰胺酶作用于溶酶体代谢神经酰胺，神经酰胺是一种促炎脂质。酸性神经酰胺酶功能的丧失会导致神经酰胺的异常积聚，导致巨噬细胞驱动的炎症和影响骨、软骨、免疫系统、中枢神经系统和肺部的多器官疾病。最严重的法伯病表型的患者在生命早期死亡，最常见的是呼吸衰竭。预计全球法伯病患病率将超过1000人。该公司不知道有任何竞争性的开发计划寻求治疗Farber病，目前FDA还没有批准针对Farber病的治疗方法。

​

该公司正在计划一项单一的、协调的试验，以供FDA和EMA批准的监管机构提交，称为高级研究。这是一项针对Farber患者的随机、双盲、安慰剂对照研究，这项高级研究将测量结节变化，并捕捉到28周期间患者特定疾病负担的改善情况。该公司与FDA进行了定期的互动，最近，它要求召开一次以临床为重点的C型会议的请求得到了批准。在解决了与制造和质量有关的临床搁置问题后，该公司预计将在2023年下半年启动ACG-801治疗Farber病的高级临床研究。FDA已经为ACG-801授予了孤儿、快速通道和罕见儿科疾病的称号，预计它有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。此外，ACG-801被EMA授予治疗Farber病的孤儿药物称号。

​

替索托利莫德(IMO-2125)

​

Tilsotolimod是一种人工合成的硫代寡核苷酸，作为TLR9的直接激动剂，刺激先天性和获得性免疫系统。它是为通过瘤内注射与全身应用的检查点抑制剂和共刺激疗法相结合来治疗各种实体肿瘤而开发的。我们把我们的提索托洛莫德开发计划称为照明开发计划。正如我们之前在2021年Form 10-K中报告的那样，截至2021年12月31日，所有由公司赞助的开发已经停止，与学习相关的活动正在结束。

​

有关与艾伯维公司合作开发替索托利莫(“AbbVie”)的信息，请参阅我们2021年Form 10-K中“协作联盟”标题下的其他信息。

32

目录表

协作性联盟

​

我们目前的联盟包括与Scriptr、AbbVie和BMS的合作，每个合作都在我们2021年10-K表格中的“项目1.商业-合作联盟”的标题下描述。除了我们目前的联盟之外，我们可能会寻求加入更多的合作联盟，以支持更多候选药物的开发和商业化。

​

关键会计政策和估算

​

管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的简明综合财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，管理层需要作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内收入和支出的报告金额。管理层会持续评估其估计和判断，这些估计和判断会受到我们会计政策应用的影响。

​

管理层的估计和判断是基于历史经验和认为在当时情况下适当的各种其他因素。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。

​

我们将作为我们合并财务报表基础的会计估计或假设视为“关键会计估计”，其中：

​

(i)估计或假设的性质是重大的，这是由于对高度不确定的事项或此类事项的变化敏感性所必需的主观性和判断力的程度；以及

​

(Ii)这些估计和假设对财务状况或经营业绩的影响是重大的。

​

我们的重要会计政策在我们2021年Form 10-K财务报表附注的附注2中进行了说明。然而，请参阅本表格10-Q中包含的简明综合财务报表附注2，以了解可能影响我们的运营结果、财务状况和现金流的最新政策和估计(如果适用)。

​

然而，并非所有这些重要政策都符合关键会计政策和估计的定义。我们认为，我们的会计政策涉及(I)业务合并，包括与无形资产(包括知识产权研发和商誉)和系列X的公允价值有关的估计，(Ii)商誉和无限期无形资产的减值，(Iii)认股权证和未来分期权负债及相关的重估收益(损失)，(Iv)研发预付款、应计项目和相关费用，以及(V)基于股票的薪酬，如我们2021年Form 10-K中标题“第7项.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计”所述，符合关键会计估计和判断的描述。

​

作为收购Aceragen的结果，我们认为，鉴于我们在编制精简合并财务报表时使用的判断和估计水平，我们的关键会计政策应该增加以下内容：

​

无限期-活着的无形资产

​

无限寿命无形资产由正在进行的研究与开发(IPR&D)组成。在企业合并中收购的知识产权研发项目资产的公允价值被资本化。我们一般采用多期超额收益法来确定在企业合并中收购的知识产权研发资产的估计公允价值。这种估值方法中使用的预测基于许多因素，例如相关的市场规模和份额、成功的可能性、预期的专利保护和预期的定价。然后，使用适当的贴现率将估计的未来净现金流量折现为现值。这些资产被视为无限期无形资产，直至项目完成或被放弃，届时资产将在剩余的使用年限内摊销或视情况注销。

33

目录表

具有无限年限的无形资产，包括知识产权研发，在出现减值指标时进行减值测试，至少每年进行一次。然而，实体被允许首先评估定性因素，以确定是否有必要进行定量减损测试。只有当实体根据定性评估确定一项无限期无形资产的公允价值比其账面价值更有可能低于其账面价值时，才需要进一步测试。否则，不需要进一步的减值测试。无限期无形资产减值测试包括一步分析，将无形资产的公允价值与其账面价值进行比较。如果无形资产的账面金额超过其公允价值，则确认减值损失的金额等于该超出的金额。我们在评估我们的无形资产价值是否无法收回时会考虑很多因素，包括但不限于预期增长率、股本和债务资本成本、一般经济状况、我们对本行业的展望和市场表现，以及近期和预测的财务表现。

​

X系列优先股负债

​

在收购Aceragen的同时，我们对新发行的X系列优先股进行了评估，并确定其修订条款代表未来收入的出售，并被归类为ASC 470债务项下的负债，我们已选择根据公允价值期权对X系列优先股负债进行会计处理。X系列优先股负债的公允价值代表估计的未来付款的现值，包括特许权使用费付款，以及取决于具体里程碑实现情况的估计付款。X系列优先股负债的公允价值是基于各种估计付款的累积概率。公允价值计量的依据是重大的第三级不可观察的投入，例如实现里程碑的可能性、预期的时间表、提前赎回X系列优先负债下所有债务的可能性和时间以及贴现率。在每个报告期内负债公允价值的任何变化都在合并业务报表中确认，直到结清为止。

​

新会计公告

​

新的会计声明在本表格10-Q简明综合财务报表附注中的附注2讨论。

​

财务状况、流动性与资本来源

​

财务状况

​

截至2022年9月30日，我们的累计赤字为7.48亿美元。到目前为止，我们几乎所有的收入都来自协作和许可协议，在截至2022年9月30日的季度里，我们产生的收入不到10万美元。

​

我们基本上把所有的努力都投入到研究和开发上，包括临床试验，我们还没有完成任何商业产品的开发。我们的研发活动，连同我们的一般和行政费用，预计在可预见的未来将继续导致大量运营亏损。除其他事项外，这些损失已经并将继续对我们的股东权益、总资产和营运资本产生不利影响。由于与开发候选药物相关的许多风险和不确定性，以及如果获得批准，我们无法预测未来任何亏损的程度，无论或何时我们的任何候选药物将投入商业使用，或者我们将何时实现盈利。

​

流动性与资本资源

​

概述

​

我们需要现金来支付我们的运营费用和资本支出。从历史上看，我们主要通过以下方式为现金需求提供资金：

(i)出售普通股、优先股、未来分期权和认股权证(包括预先融资的认股权证)；
(Ii)行使认股权证；

34

目录表

(Iii)债务融资，包括资本租赁；
(Iv)根据合作和许可协议支付许可费、研究经费和里程碑付款；以及
(v)利息收入。

​

LPC采购协议

​

于2019年3月4日，吾等与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)订立购买协议，根据协议所载条款及条件及限制，林肯公园承诺不时全权酌情购买合共3,500万美元的公司普通股(“LPC购买协议”)。

​

截至2022年9月30日止九个月内，吾等并无根据LPC购买协议出售任何股份。LPC购买协议的有效期为36个月，于2022年3月4日到期。因此，我们不再能够根据LPC购买协议获得资本.

​

在截至2021年9月30日的9个月内，根据LPC购买协议，我们出售了800,000股普通股，净收益为420万美元。

​

自动柜员机协议

​

于2018年11月，吾等与JMP Securities LLC(“JMP”)订立股权分派协议(“ATM协议”)，根据该协议，吾等可透过JMP代理发行及出售总发行价高达5,000,000美元的普通股股份。

​

截至2022年9月30日止九个月内，吾等并无根据自动柜员机协议出售任何股份。

​

在截至2021年9月30日的9个月内，根据自动柜员机协议，我们出售了5,117,357股普通股，扣除佣金和其他发售费用后，净收益为1,530万美元。此外，从2021年7月1日至2021年7月7日，公司根据自动取款机协议额外出售了646,764股股票，净收益为70万美元。截至2022年9月30日，根据自动柜员机协议，我们可能会根据适用的证券法和相关规章制度额外出售最多1950万美元的股票。

​

LPC购买协议和ATM协议在本10-Q表其他部分包括的简明综合财务报表附注11中有更全面的描述。

​

​

资金需求

​

截至2022年9月30日，我们拥有约2680万美元的无限制现金和现金等价物。我们相信，根据我们目前的运营计划，截至2022年9月30日手头现有的现金和现金等价物将使我们能够为2023年第三季度的运营提供资金。具体地说，我们相信我们的可用资金将足以使我们能够执行以下任务：

​

(i)资助以商业化为目标的临床开发活动；

​

(Ii)完成与收购Aceragen有关的收购相关活动；

​

(Iii)总结我们公司赞助的与替索托莫特相关的开发活动；

​

(Iv)资助某些研究，包括研究人员发起的替索托利莫特临床试验和Scriptr协议；

​

(v)资助与业务发展相关的活动，如确定和可能获得新开发和商业阶段罕见疾病方案的权利，包括其他战略替代方案；以及

35

目录表

​

(Vi)维持一定水平的一般和行政费用以支持业务。

​

此外，我们正在寻求并预计将继续通过合作、出售或许可资产或为股权或债务证券融资来寻求更多资金。我们相信，影响我们获得拨款能力的主要因素包括：

​

(i)我们的临床开发活动在我们的候选药物中的结果，我们在预期的时间表上开发；

​

(Ii)资本市场普遍接受生物技术公司的融资，特别是拥有与我们类似的候选药物和技术的公司的融资；

​

(Iii)资本市场对我们可能达成的任何内部许可、产品收购或其他交易的接受度；

​

(Iv)有竞争力和潜在竞争力的产品和技术，以及投资者对我们开发的候选药物和基于竞争产品和技术的技术的接受度；

​

(v)监管审查的成本、时间和结果；

​

(Vi)我们与生物技术和制药公司进行更多合作的能力以及这种合作的成功；以及

​

(Vii)新冠肺炎疫情对全球经济和资本市场的影响，以及对我们的业务和财务业绩的影响。

​

此外，费用的增加可能会对我们的现金状况产生不利影响，需要额外的资金或降低成本。

​

当我们需要融资时，我们可能无法获得融资，或者我们可能无法以优惠或可接受的条款或根本无法获得融资。我们可能被要求通过合作联盟或其他方式寻求资金，这些手段可能要求我们放弃对我们的一些技术、候选药物或药物的权利，否则我们将自己追求这些权利。此外，如果我们通过发行股权证券来筹集额外资金，那么我们现有的股东可能会受到稀释。任何融资条款都可能对现有股东的持股或权利产生不利影响。涉及现有股东的股权融资可能会导致所有权集中。债务融资如果可行，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，并可能包括优先于普通股持有人的权利。任何额外的债务或股权融资可能包含对我们或我们的股东不利的条款，如清算和其他优惠，或对我们资产的留置权或其他限制。正如我们在2021年10-K报表中的财务报表附注13所述，额外的股权融资也可能导致三年期间所有权的累计变化超过50%，这将限制我们在任何一年可能利用的净运营亏损和税收抵免结转金额。

​

如果我们不能及时或根本不能获得足够的资金，我们将被要求终止、修改或推迟我们候选药物的临床试验，或者放弃我们的部分技术、候选药物和/或产品的权利。

​

​

​

​

36

目录表

现金流

​

下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的主要现金来源和用途：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

九个月结束

​

​

​

9月30日，

​

(单位：千)

​

2022

    

2021

​

提供的现金净额(用于)：

​

​

​

​

​

​

​

经营活动

​

$

(11,291)

​

$

(20,545)

​

投资活动

​

 

5,482

​

 

4,500

​

融资活动

​

​

59

​

​

19,418

​

增加(减少)现金和现金等价物

​

$

(5,750)

​

$

3,373

​

​

经营活动。列报所有期间经营活动中使用的现金净额主要包括经非现金费用和营运资本组成部分变动调整后的净收入。与2021年相比，在截至2022年9月30日的9个月中用于经营活动的现金减少，这主要是由于与我们的IMO-2125开发计划相关的现金流出的时机，包括为结束该计划向合同研究组织支付的款项。

​

投资活动。截至2022年9月30日的9个月，投资活动提供的现金包括从收购Aceragen收到的550万美元收益。

​

截至2021年9月30日的9个月，投资活动提供的现金包括从可供出售证券到期日收到的450万美元收益。

​

融资活动。筹资活动提供的现金净额主要包括以下与下列交易有关的收入额：

​

●截至2022年9月30日的9个月，从员工购买股票和支柱投资实体行使认股权证获得的10万美元收益；以及
●截至2021年9月30日止九个月，来自融资安排的总收益净额为1,940万美元，其中包括根据自动柜员机协议收到的1,530万美元、根据LPC购买协议收到的420万美元以及行使股票期权和认股权证所收到的30万美元，部分被与我们的短期保险费融资安排有关的40万美元付款所抵销。

​

材料现金需求

​

在截至2022年9月30日的9个月内，我们的现金需求在我们的2021年10-K报表中披露，在正常业务过程之外没有发生重大变化。

​

37

目录表

经营成果

​

截至三个月零九个月2022年和2021年9月30日

​

概述

​

在截至2022年9月30日的三个月中，我们的运营亏损总额为930万美元，比截至2021年9月30日的三个月的运营亏损600万美元增长了56%。在截至2022年9月30日的9个月中，我们的运营亏损总额为1890万美元，与截至2021年9月30日的9个月2360万美元的运营亏损相比，下降了20%。如下表所示，一般和行政费用占我们总运营费用的最大部分。

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

​

​

九个月结束

​

​

​

​

9月30日，

​

%

​

9月30日，

​

%

(千美元)

    

2022

    

2021

    

变化

    

2022

    

2021

    

变化

政府合同收入

​

$

49

​

​

—

​

100%

​

$

49

​

​

—

​

100%

运营费用：

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

研发

​

​

1,470

​

​

3,507

​

(58%)

​

​

5,960

​

​

14,271

​

(58%)

一般和行政

​

 

2,268

​

 

2,331

​

(3%)

​

 

7,325

​

 

7,959

​

(8%)

与收购相关的成本

​

​

2,836

​

​

—

​

100%

​

​

2,836

​

​

—

​

100%

重组和其他成本

​

​

2,802

​

​

130

​

2052%

​

​

2,802

​

​

1,322

​

112%

总运营费用

​

$

9,376

​

$

5,968

​

57%

​

$

18,923

​

$

23,552

​

(20%)

运营亏损

​

$

(9,327)

​

$

(5,968)

​

56%

​

$

(18,874)

​

$

(23,552)

​

(20%)

​

研究和开发费用

​

对于我们的每个研发项目，我们都会产生直接和间接的费用。我们按计划跟踪直接研发费用，其中包括第三方成本，如合同研究、咨询、临床试验和制造成本。我们不会将间接研发费用(可能包括监管、实验室(设备和用品)、人员、设施和其他管理费用(包括折旧和摊销))分配给特定项目。

​

在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间，我们的整体研发费用与2021年同期相比下降了58%。主要是由于与替索托利莫特(IMO-2125)相关的外部开发成本和其他药物开发成本的减少。这一减少主要是由于：(I)在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间，合同研究机构为支持和结束我们的LAMPLIATE-301试验而产生的成本，该试验于2021年3月报告了主要结果，并于2021年第二季度被公司停止；(Ii)与药品制造活动有关的成本降低；(Iii)与LALIMATE-206相关的成本减少，该试验于2021年12月停止登记；以及(Iv)与Scriptr协议相关的费用减少。

​

我们预计，Tilsotolimod(IMO-2125)外部开发费用以及与Scriptr协议相关的费用将继续占我们2022年研发总支出的很大一部分。我们还预计，随着ACG-701和ACG-801的开发，我们的研发成本在未来一段时间内将会增加。

​

下表列出了以下类别的研究和开发费用：替索托利莫特(IMO-2125)外部开发费用和其他药物开发费用。

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

​

截至三个月

​

​

​

九个月结束

​

​

​

​

9月30日，

​

%

​

9月30日，

​

%

(千美元)

    

2022

    

2021

    

变化

    

2022

    

2021

    

变化

Tilsotolimod(IMO-2125)外部开发费用

​

$

700

​

$

2,336

​

(70%)

​

$

3,246

​

$

8,277

​

(61%)

其他药品开发费用

​

 

770

​

 

1,171

​

(34%)

​

 

2,714

​

 

5,994

​

(55%)

研发费用总额

​

$

1,470

​

$

3,507

​

(58%)

​

$

5,960

​

$

14,271

​

(58%)

​

38

目录表

Tilsotolimod(IMO-2125)外部开发费用

​

这些费用包括作为我们免疫肿瘤学计划的一部分，我们因开发替索托利莫德而产生的外部费用。这些外部费用包括支付给独立承包商和供应商，用于在免疫肿瘤学开始替索托利莫德临床开发之后进行的药物开发活动，但不包括工资和管理费用等内部成本。

​

作为我们免疫肿瘤学计划的一部分，我们于2015年7月开始进行替索托利莫特的临床开发，从2015年7月到2022年9月30日，我们产生了大约9430万美元的替索托利莫德外部开发费用，包括与制备和实施Lightate-204、Lightate-101、Lighted-301、Lifinate-206相关的成本，以及生产用于我们的临床试验和其他非临床研究的额外药物。

​

其他药物开发费用

​

这些费用包括与我们所有临床开发计划相关的内部成本，如工资和管理费用。此外，这些费用包括与以前正在开发但目前没有开发的化合物相关的外部费用，如向合同供应商支付的费用，以及与收购Aceragen有关的所有临床开发费用。截至2022年9月30日的三个月和九个月，我们分别产生了80万美元和270万美元。在其他药物开发费用中，有与我们与Scriptr的研究合作相关的费用。从2021年第一季度Scriptr合作开始到2022年9月30日，我们在其他药物开发费用中产生了250万美元的费用。

​

一般和行政费用

​

一般和行政费用主要包括工资、基于股票的补偿费用、咨询费和与我们的专利申请和维护、我们的公司监管备案要求、我们的公司法律事务和我们的业务发展计划相关的专业法律费用。在截至2022年和2021年9月30日的三个月里，一般和行政费用总额分别为230万美元和230万美元。在截至2022年和2021年9月30日的9个月中，一般和行政费用总额分别为730万美元和800万美元。

​

与2021年同期相比，截至2022年9月30日的三个月的一般和行政费用略有增加，这主要是由于用于业务发展计划的一般咨询和法律费用以及与员工相关的成本增加。

​

与2021年同期相比，在截至2022年9月30日的9个月中，一般和行政费用略有下降，这是由于2021年期间裁员导致被解雇员工的工资支出和其他员工相关费用减少，但增加的咨询和法律费用部分抵消了这一下降。

​

随着对Aceragen的收购完成，我们预计我们的一般和行政费用在未来一段时间内将增加，因为我们拥有更多的员工，并产生与开发更大的产品线相关的费用。

​

与收购相关的成本

​

与收购相关的成本包括交易费用、与整合相关的专业费用、留任奖金以及与这些活动直接相关的其他增量成本。

​

截至2022年9月30日的三个月和九个月的收购相关成本为280万美元。支出主要包括与成功收购Aceragen有关的200万美元法律和交易费用，以及向某些员工发放的80万美元留任奖金。2021年期间没有发生这样的费用。

​

39

目录表

重组和其他成本

 

在截至2022年9月30日的三个月和九个月里，重组成本与2022年的裁员有关。

​

截至2022年9月30日的三个月和九个月，重组成本总计约280万美元，主要包括一次性终止成本，包括遣散费、福利和与我们在2022年9月收购Aceragen后进行重组相关的成本。

​

截至2021年9月30日的三个月和九个月，重组成本与2021年相关。裁员。

​

在截至2021年9月30日的三个月和九个月，重组成本总额分别约为10万美元和130万美元，主要包括终止成本，包括遣散费、福利和与我们在2021年4月决定实施有效裁员相关的相关成本.

​

利息收入

​

我们确认了截至2022年9月30日的三个月和九个月的名义利息收入。截至2021年9月30日的三个月和九个月的利息收入也是名义上的。在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间，利息收入的增加主要是由于利率上升。由于利率和平均投资余额(包括被归类为现金等价物的商业票据和货币市场基金)以及投资组合的变化，金额可能会在不同时期波动。

​

认股权证重估损益

​

在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，我们录得10万美元的非现金认股权证重估收益。在截至2021年9月30日的九个月内，我们录得约700万美元的非现金认股权证重估收益。截至2021年6月30日的9个月的非现金收益与2021年第一季度与我们就2019年12月私募发行的负债分类权证相关的权证负债取消确认有关，由于该季度此类负债分类权证的终止，本10-Q表格中其他部分的简明综合财务报表附注6中更全面地描述了这一点。

​

未来分期权重估损益

​

截至2022年9月30日止三个月及九个月内，吾等并无录得非现金未来部分权利重估收益或亏损。截至2021年9月30日止三个月内，并无录得非现金未来部分权利重估收益或亏损。相比之下，在截至2021年9月30日的九个月中，我们录得约1.188亿美元的非现金未来部分权利重估收益。

​

截至2021年9月30日止九个月的非现金收益与终止确认2021年第一季度与2019年12月私募发行的未来分期权相关的未来分期权负债有关，由于未来分期权在本季度终止，在本10-Q表其他部分出现的简明综合财务报表附注10中更全面地描述了这一点。

​

所得税优惠或支出

​

在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间，我们记录了600万美元的非现金所得税收益，这与我们对递延税项资产的变现能力的评估有关，考虑到影响我们实现某些递延税项资产能力的积极和消极证据，我们决定应该降低估值。

​

在截至2021年9月30日的三个月和九个月期间，没有记录所得税优惠或费用。

​

40

目录表

适用于普通股股东的净收益或亏损

​

由于上述因素，我们在截至2022年9月30日的三个月和九个月的净亏损分别为310万美元和1260万美元。相比之下，截至2021年9月30日的三个月的净亏损为600万美元，截至2021年9月30日的九个月的净收益为1.022亿美元。

​

截至2022年9月30日的3个月和9个月，适用于普通股股东的基本净亏损分别为310万美元和1260万美元。相比之下，截至2021年9月30日的三个月适用于普通股股东的基本净亏损为600万美元，适用于普通股股东的净收益在截至2021年9月30日的九个月为1.006亿美元。不包括700万美元的非现金认股权证重估收益和1.188亿美元的未来分批权利重估收益，截至2021年9月30日的9个月，适用于普通股股东的基本净亏损为2360万美元。

截至2022年9月30日的3个月和9个月，适用于普通股股东的摊薄净亏损分别为310万美元和1280万美元。相比之下，截至2021年9月30日的三个月和九个月的摊薄净亏损分别为600万美元和2360万美元。

​

第三项。

关于市场风险的定量和定性披露。

​

自2021年12月31日以来，我们对市场风险的敞口没有实质性变化。我们截至2021年12月31日的市场风险概况在第7A项中披露，关于市场风险的定量和定性披露，我们的2021年Form 10-K。 

​

第四项。

控制和程序。

​

(a) 信息披露控制和程序的评估。我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年9月30日我们的披露控制和程序(如《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须应用其判断。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年9月30日，我们的披露控制程序和程序是：(1)旨在确保与我们有关的重要信息被其他人告知，特别是在本报告编写期间；(2)有效，因为它们提供了合理的保证，即我们根据交易法提交或提交的报告中要求我们披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告。

(b) 内部控制的变化。2022年9月28日，我们完成了对Aceragen，Inc.的收购。美国证券交易委员会指导允许管理层将收购排除在收购第一年的财务报告内部控制评估之外。在对财务报告内部控制的有效性进行评估时，我们在截至2022年9月30日的三个月期间将Aceragen排除在我们的评估之外。我们正在将Aceragen纳入我们的财务报告内部控制系统。

​

​

41

目录表

第二部分--其他资料

​

第1A项。风险因素。

​

不能保证我们收购Aceragen会增加股东价值。

2022年9月28日，我们收购了Aceragen。看见“注4.业务收购。”我们不能保证我们的整合努力是收购的结果，相关交易不会损害股东价值或以其他方式对我们的业务产生不利影响。此次收购在我们的业务和管理团队之间带来了重大的整合挑战，可能导致管理和业务中断，其中任何一项都可能损害我们的运营结果、业务前景，并损害此类收购对我们股东的价值。我此外，由于收购Aceragen，我们未来的业务、前景、财务状况和经营结果可能与历史时期或我们管理层预测的情况有很大不同。

我们寻求的任何收购都可能扰乱我们的业务，损害我们的财务状况和运营结果。

作为我们业务战略的一部分，我们审查并打算继续审查我们认为对我们的业务发展有利或互补的收购机会。在2022年第三季度，我们收购了Aceragen，未来我们可能会收购更多的业务、资产或技术。如果我们进行任何收购，我们可能会采取以下任何或所有行动，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果或股价产生不利影响：

●使用我们可用现金的很大一部分(如果有的话)；
●要求管理层在追求或完成任何收购时投入大量的时间和资源；
●产生债务，这些债务可能无法以优惠的条件向我们提供，并可能对我们的流动性产生不利影响；
●发行股权或基于股权的证券，稀释现有股东的持股比例；
●承担或有负债和其他负债；以及
●承担与此类收购相关的费用。

收购还涉及许多其他风险，包括但不限于：吸收收购的业务、产品、技术和人员的困难；意想不到的成本；管理层将注意力从现有业务转移；进入我们之前经验有限或没有经验的市场的风险；监管部门的批准；意想不到的成本或负债；以及我们现有业务或被收购组织关键员工的潜在流失。收购可能导致重组和其他费用的会计费用、购买的技术和无形资产的摊销以及基于股票的薪酬费用，任何这些都可能对我们的经营业绩产生重大不利影响。我们可能无法实现预期的协同效应、创新、运营效率、现有业务的好处或与我们收购的业务、产品、技术或人员成功整合，如果我们做不到这一点，可能会损害我们的业务和运营结果。

根据收购Aceragen的合并协议条款，我们需要建议我们的股东批准将我们Z系列优先股的所有流通股转换为我们的普通股。我们不能保证我们的股东会批准这件事，如果他们不这样做，我们的运营可能会受到实质性的损害。

根据吾等收购Aceragen的条款，吾等同意尽合理最大努力召集及召开吾等股东大会，以根据纳斯达克上市规则的要求，于合并协议日期后90天内，就收购事项中发行的Z系列优先股全部已发行股份转换为我们的普通股取得所需批准，如在该会议上未能获得批准，则寻求在至少每六个月举行的年度股东大会或特别股东大会上取得有关批准

42

目录表

此后，直到获得批准，这将是耗时和昂贵的。此外，如果我们的股东没有及时批准转换我们的Z系列优先股，我们Z系列优先股的持有人可能有权要求我们以相当于Z系列指定证书中描述的Z系列优先股当时的公允价值(该术语在Z系列指定证书中定义)的每股价格，以现金赎回他们持有的Z系列优先股股份。如上所述，如果我们被迫赎回大量Z系列优先股的股票以换取现金，这种现金结算可能会对我们的运营结果产生重大影响，包括引发人们对我们是否有能力在2022年11月14日起一年内继续经营下去的重大怀疑。

​

我们的X系列优先股拥有不属于我们普通股的权利、优先权和特权，这可能会对我们的流动性和财务状况产生不利影响，并可能导致我们X系列优先股持有人的利益与普通股持有人的利益不同。

X系列优先股在任何自愿或非自愿清算、解散或结束我们的事务时分配资产的红利权利方面优先于我们的普通股。我们X系列优先股的持有人有权获得X系列优先股的股份分派，详情载于：(A)Aceragen与NovaQuest共同投资基金XV，L.P.于2021年3月24日订立的股票及认股权证购买协议(下称“NovaQuest”)，经该修订案于2021年10月25日修订，该协议可不时修订(“购买协议”)，及(B)Aceragen与NovaQuest之间于2021年10月25日订立的销售分派及PRV协议，由于该等协议可不时修订(“PRV协议”)(购买协议及PRV协议下的任何有关分派，“优先分派”)，在宣布或支付任何其他分派或股息(普通股应付普通股股息除外)之前及优先。

此外，在下列情况下，X系列优先股持有人有权获得分配：(I)Aceragen收到FDA批准的ACG-801(重组人酸性神经酰胺酶)或ACG-701(呋喃磺酸钠)产品优先审查凭证(“PRV”)的任何销售收益，或(Ii)Aceragen未收到此类PRV或在收到后一定时间内未完成PRV销售。X系列优先股的持有者还有权根据ACG-801和ACG-701的未来净销售额获得净销售额分配。

除某些例外情况外，我们X系列优先股的持有人也有权要求我们在发生ACG-701产品的某些控制事件或产品剥离(定义见PRV协议)时回购X系列优先股的全部或任何部分，Aceragen和NovaQuest可能会要求我们以相当于X系列优先股公平市场价值的价格赎回X系列优先股，或向X系列优先股持有人作出某些分派。

这些股息、分配和股票回购义务可能会影响我们的流动性，并减少可用于一般公司目的的现金流。我们对X系列优先股持有人的债务也可能限制我们获得额外融资的能力或增加我们的借款成本，这可能会对我们的财务状况产生不利影响。这些优先权利还可能导致X系列优先股的持有者和我们普通股的持有者之间的利益分歧。

我们可能无法遵守纳斯达克的初始上市标准。

我们的普通股在纳斯达克资本市场(“纳斯达克”)交易，代码为“IDRA”。我们不能向您保证我们的证券将继续在纳斯达克上市。

如此前报道，于2021年11月26日，我们收到纳斯达克上市资格部的一封补短函，通知我们不符合纳斯达克上市规则第5550(A)(2)条，该规则要求我们保持至少每股1美元的最低买入价才能继续上市(《最低买入价要求》)。同样如之前报道的那样，2022年5月26日，我们收到了第二个通知这表明，虽然我们没有重新遵守最低投标要求，但我们有资格再获得180天的期限，即到2022年11月21日，以重新遵守最低投标要求。

43

目录表

此外，于2022年10月21日，我们收到纳斯达克上市资质部门的一封信，通知我们，根据纳斯达克规则，我们对Aceragen的收购在股东批准Z系列优先股转换后将被视为一笔“控制权变更”交易。因此，该公司必须满足纳斯达克的初始上市要求。因此，公司必须满足纳斯达克规则5505(A)所述的所有要求以及纳斯达克规则5505(B)所述的至少一项标准。

​

纳斯达克上市准则第5505(A)条要求本公司具备(其中包括)：

●大于或等于每股4.00美元的最低出价；

​

●至少100万股非限制性公开持股；

​

●至少300个轮回持有者和至少50%的此类轮回持有者每人必须持有市值至少2,500美元的无限制证券；

​

●最少三名注册及活跃的市场庄家；及

​

●在上市前30个交易日内最低日均成交量为2,000股，其中一半以上进行交易，除非此类证券在纳斯达克上市，并与至少400万美元的坚定承诺承销的公开发行相关。

​

公司还必须满足以下规则5505(B)中的至少一项要求：

●至少500万美元的股东权益，至少1500万美元的非限制性公开持股的市值，以及两年的经营历史；
●上市证券市值至少5000万美元，股东权益至少400万美元，无限制公开持有的股票市值至少1500万美元；或
●在最近完成的财政年度或最近完成的三个财政年度中的两个财政年度，持续经营的净收益为75万美元，股东权益至少为400万美元，无限制公开持有的股票的市场价值至少为500万美元。

不能保证我们将能够遵守纳斯达克的必要要求，以保持我们的普通股在纳斯达克上市。如果纳斯达克将我们的证券从其交易所退市，并且我们无法将我们的证券在纳斯达克或任何其他国家的证券交易所上市，我们可能面临重大的不利后果，包括：

●我们普通股的市场报价有限；
●我们普通股的流动性减少；
●确定我们的普通股为“细价股”，这将要求交易我们普通股的经纪商遵守更严格的规则，并可能导致其证券在二级交易市场的交易活动减少；
●为我们提供的新闻和分析师报道数量有限；
●未来发行额外证券或获得额外融资的能力下降；以及
●根据州蓝天法律，与出售我们的证券相关的额外成本。

如果我们的普通股被纳斯达克摘牌，我们的普通股可能有资格在场外报价系统进行交易，如场外交易市场，在那里投资者可能会发现更难出售我们的股票或获得关于我们普通股市值的准确报价。如果我们的普通股从

44

目录表

如果是纳斯达克，我们可能无法在其他国家的证券交易所上市我们的普通股，也可能无法在场外报价系统上获得报价。

第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。

​

根据合并协议，公司向Aceragen的普通股股东发行普通股和Z系列优先股，向NovaQuest发行X系列优先股。根据修订后的1933年《证券法》(“证券法”)，此类发行可以根据其第4(A)(2)节和根据该法案颁布的D条获得豁免注册。Aceragen和NovaQuest的每一位普通股股东都表示，它是法规D所定义的“经认可的投资者”，收购这些证券只是为了投资，而不是为了公开出售或分销证券或转售证券。这些证券尚未根据《证券法》进行登记，如果没有根据《证券法》和任何适用的州证券法进行登记或获得豁免登记，则不得在美国发行或出售此类证券。

​

​

第六项。

展品。

​

证物编号：

    

描述

2.1

​

Idera制药公司、Bell Merge Sub I，Inc.、Bell Merger Sub II，LLC和Aceragen，Inc.之间的协议和合并计划，日期为2022年9月28日(本文通过参考2022年9月30日提交的当前报告8-K表的附件2.1并入)。

​

​

​

2.2*

​

Aceragen，Inc.、Aceragen Merge Sub，Inc.、Arrevus，Inc.和Carl Kraus之间的合并协议和计划，日期为2021年10月18日。(1)

​

​

​

3.1

​

Z系列非投票权可转换优先股指定证书(通过参考2022年9月30日提交的8-K表格当前报告的附件3.1并入本文)。

​

​

​

3.2

​

X系列优先股指定证书(在此通过引用2022年9月30日提交的8-K表格当前报告的附件3.2并入)。

​

​

​

10.1†

​

文森特·米拉诺和IDERA制药公司于2022年9月28日签署的《高管换届和离职协议》(本文结合于2022年9月30日提交的当前8-K表格中的附件10.1)。

​

​

​

10.2†

​

John Taylor和Aceragen，Inc.之间的信函协议，日期为2021年2月25日(本文通过引用2022年9月30日提交的当前报告8-K表的附件10.2并入本文)。

​

​

​

10.3†

​

信件协议，由Dan Salain和Aceragen，Inc.于2021年2月25日签署(本文通过引用2022年9月30日提交的当前报告8-K表的附件10.3并入本文)。

​

​

​

10.4†

​

John Kirby和Idera PharmPharmticals，Inc.之间的续聘和留任奖金函协议，日期为2022年9月28日(通过参考2022年9月30日提交的当前报告的附件10.4并入本文)。

​

​

​

10.5†

​

Bryant Lim和Idera PharmPharmticals，Inc.之间的续聘和留任奖金函协议，日期为2022年9月28日(在此并入，参考2022年9月30日提交的当前报告的8-K表格的附件10.5)。

​

​

​

10.6†

​

Daniel·索兰德和IDERA制药公司于2022年9月28日签署的《高管交接和离职协议》(本文结合于2022年9月30日提交的当前8-K表格中的附件10.6)。

​

​

​

10.7*

​

附函协议，由Idera PharmPharmticals，Inc.、Bell Merge Sub II，LLC和NovaQuest Co-Investment Fund XV，L.P.签署，日期为2022年9月28日。

45

目录表

证物编号：

    

描述

​

​

​

10.8*

​

Aceragen，Inc.和NovaQuest共同投资基金XV，L.P.签订的股票和认股权证购买协议，日期为2021年3月24日。(1)

​

​

​

10.9*

​

Aceragen，Inc.和NovaQuest共同投资基金XV，L.P.于2021年10月25日签署的股票和认股权证购买协议修正案。(1)

​

​

​

10.10*

​

销售分销和PRV协议，由Aceragen，Inc.和NovaQuest共同投资基金XV，L.P.签署，日期为2021年10月25日。

​

​

​

10.11*

​

治疗开发奖协议，由Arrevus公司和囊性纤维化基金会签署，日期为2021年12月13日。(1)

​

​

​

10.12*

​

2021年5月28日，由先进技术国际公司和Arrevus，Inc.签订并由Arrevus公司签署的基础协议。

​

​

​

10.13*

​

第01号项目协议，由先进技术国际公司和Arrevus，Inc.签订，日期为2021年8月24日。(1)

​

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​

10.14*†

​

Aceragen，Inc.2021年股票激励计划和奖励协议的形式。

​

​

​

10.15*†

​

Aceragen，Inc.2021年股票激励计划第一修正案股票期权协议格式。

​

​

​

31.1*

​

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的交易所法案规则13a-14和15d-14对首席执行官的认证。

​

​

​

31.2*

​

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的《交易法》规则13a-14和15d-14对首席财务官的认证。

​

​

​

32.1**

​

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。

​

​

​

32.2**

​

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明。

​

​

​

101.INS

​

内联XBRL实例文档

​

​

​

101.SCH

​

内联XBRL分类扩展架构

​

​

​

101.CAL

​

内联XBRL分类扩展计算链接库文档

​

​

​

101.DEF

​

内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档

​

​

​

101.LAB

​

内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档

​

​

​

101.PRE

​

内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档

​

​

​

104

​

封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)

​

†

指管理合同或补偿计划或安排。

​

(1)根据S-K规则第601(B)(2)项，本申请中省略了附表。IDERA同意应其要求补充提供美国证券交易委员会任何遗漏的时间表的副本，但前提是IDERA可根据交易法第24B-2条要求对如此提供的任何时间表进行保密处理。

​

*

现提交本局。

46

目录表

​

**随信提供。

​

47

目录表

​

签名

​

根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由正式授权的签署人代表其签署本报告。

​

​

​

​

​

​

IDERA制药公司

​

​

日期：2022年11月14日

/s/约翰·泰勒

​

约翰·泰勒

​

首席执行官

​

(首席行政主任)

​

​

日期：2022年11月14日

约翰·J·柯比

​

约翰·J·柯比

​

首席财务官

​

(首席财务会计官)

​

​

​

48