美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
| | 根据《证券交易法》第13或15(D)条的季度报告1934 |
截至本季度末
或
| | 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文档号
肯德基制药公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
| |
| |
| (述明或其他司法管辖权公司或组织) |
| (税务局雇主识别号码) |
|
|
|
|
| |
| |
| (地址：主要执行办公室) |
| (邮政编码) |
| ( |
| (注册人的电话号码，包括区号) |
| (自上次报告以来更改的原姓名、前地址和前会计年度) |
根据该法第12(B)条登记的证券：
| 每个班级的标题 | 交易符号 | 注册的每个交易所的名称 |
| 这个 (纳斯达克全球精选市场) |
用复选标记表示注册人是否：(1)已在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交1934年《证券交易法》第13或15(D)条要求提交的所有报告，且(2)在过去90天内一直符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否已经以电子方式提交了根据在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类档案的较短期限内)，应遵守S-T条例第405条。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅“大型加速文件服务器”的定义。交易法第12b-2条规则中的“加速申报公司”、“较小的报告公司”和“新兴成长型公司”：
| 大型加速文件服务器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ |
| | ☒ | 规模较小的报告公司 | |
|
|
| 新兴成长型公司 | |
如属新兴成长型公司，注册人是否已选择不使用延长的过渡期，以符合根据《交易法》第13(A)条。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。 Yes
截至2022年11月8日的已发行普通股总数:
索引
肯德基制药公司
表格10-Q
| 页面 | ||
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第一部分-财务信息 |
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| 第1项。 |
未经审计的简明合并财务报表 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的未经审计简明综合资产负债表 |
4 |
|
|
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月未经审计的简明综合业务报表 |
5 |
| 截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月未经审计的简明综合全面收益(亏损)表 | 6 | |
| 未经审计的简明综合股东权益表三个和九个截至9月30日的月份, 2022 AND 2021 | 7 | |
|
|
截至2022年和2021年9月30日止九个月的未经审计简明综合现金流量表 |
9 |
|
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
10 |
| 第二项。 |
管理对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
38 |
| 第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
53 |
| 第四项。 |
控制和程序 |
53 |
|
|
|
|
|
|
第二部分--其他资料 |
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|
|
|
|
| 第1项。 |
法律诉讼 |
54 |
| 第1A项。 |
风险因素 |
54 |
| 第二项。 |
未登记的股权销售有价证券和收益的使用 |
56 |
| 第三项。 |
高级证券违约 |
56 |
| 第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
56 |
| 第五项。 |
其他信息 |
56 |
| 第六项。 |
陈列品 |
57 |
|
|
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|
|
|
签名 | 58 |
关于前瞻性陈述的特别说明
这 表格10-Q季度报告，包括题为“管理’对财务状况和经营成果的讨论和分析，”包含有关未来事件和我们的未来结果的前瞻性陈述，这些陈述受1933年证券法(修订后)或证券法(1934年修订后)或1934年证券交易法(修订后)或交易法规定的安全港的约束。前瞻性陈述与未来事件或我们未来的财务表现有关。我们通常通过如下术语来识别前瞻性陈述“可能,” “将要,” “会不会” “应该，” “期望，” “计划，” “期待，” “可以，” “意向，” “目标，” “项目，” “沉思，” “相信，” “估计，” “预测，” “假设，” “打算，” “潜力，” “继续”或其他类似的词或这些术语的否定。 我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性陈述中描述的事件的结果受第二部分第1A项中描述的风险、不确定性和其他因素的影响。“风险因素”以及本季度报告中有关Form 10-Q和第I部，第1A项。我们于2022年3月31日向美国证券交易委员会提交的截至2021年12月31日的财年Form 10-K年度报告中的“风险因素”。因此，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。我们不能向您保证，前瞻性陈述中反映的事件和情况将会实现或发生，事件和情况的时间以及实际结果可能与那些 这是前瞻性陈述中预期的。本报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
| ● |
对我们的任何候选产品的任何监管批准的进度、结果或时间，以及根据我们的任何合作协议与之相关的任何付款的预期金额或时间； |
|
| ● |
与我们的研究、开发和商业化活动相关的进展、时间安排和预计的费用金额； |
|
| ● |
我们有能力以商业上合理的条件筹集额外资金，或根本不筹集资金，以支持我们的持续运营； |
|
| ● |
我们的现金资源是否足以支付任何时期的运营费用和资本投资需求； |
|
| ● |
我们临床试验的预期时间 对于我们的候选产品以及这些试验的数据和结果的可用性； |
|
| ● |
我们对联邦、州和外国监管要求的期望； |
|
| ● |
我们的产品和候选产品的潜在治疗益处和有效性； |
|
| ● |
我们的产品和候选产品可能针对的市场规模和特点； |
|
| ● |
我们的意图是寻求建立，以及从任何 为开发或销售我们的产品和候选产品建立战略合作或伙伴关系； |
|
| ● |
我们对未来财务业绩、费用水平和流动性来源的预期； |
|
| ● |
如果获得批准，我们的产品和候选产品商业化的时间；以及 |
|
| ● |
本报告其他部分讨论的其他因素。 |
本报告中所作的前瞻性陈述仅涉及截至作出陈述之日的事件。我们在本报告所载的警示说明中列入或提及了重要因素，特别是在题为“风险因素”的一节中，我们提到第I部，第1A项。在我们向美国证券交易委员会提交的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中，我们认为这些风险因素可能会导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明产生重大差异。我们的前瞻性陈述并不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律另有要求，否则我们不假定有任何意图在作出陈述之日后更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。
关于公司参考的说明
除非上下文另有要求，否则我们使用以下术语“肯帕姆，” “公司，” “我们,” “我们”和“我们的”在这件事上 Form 10-Q中的季度报告，以引用KemPharm，Inc.。我们拥有本产品中使用的许多商标的专有权 对我们的业务非常重要的Form 10-Q季度报告， 稍后 和肯帕姆的标志。本文件中出现的所有其他商标、商号和服务标志 Form 10-Q季度报告是其各自所有者的财产。仅为方便起见，本文中的商标和商号 参考Form 10-Q的季度报告时不带 ®和 ™但这种提及不应被解释为其各自所有者不会根据适用法律最大限度地主张其权利的任何指标。
第一部分-财务信息
| 第1项。 |
未经审计的简明合并财务报表 |
肯德基制药公司
未经审计的简明综合资产负债表
(以千为单位，股票和面值除外)
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
| 短期投资 | ||||||||
| 应收账款和其他应收款 | ||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | ||||||||
| 流动资产总额 | ||||||||
| 盘存 | ||||||||
| 财产和设备，净额 | ||||||||
| 经营性租赁使用权资产 | ||||||||
| 长期投资 | ||||||||
| 其他长期资产 | ||||||||
| 总资产 | $ | $ | ||||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款和应计费用 | $ | $ | ||||||
| 经营租赁负债的当期部分 | ||||||||
| 贴现和回扣负债的当期部分 | ||||||||
| 其他流动负债 | ||||||||
| 流动负债总额 | ||||||||
| 应付信贷额度 | ||||||||
| 衍生工具及认股权证法律责任 | ||||||||
| 经营租赁负债减去流动部分 | ||||||||
| 贴现和返利负债，减去流动部分 | ||||||||
| 其他长期负债 | ||||||||
| 总负债 | ||||||||
| 承付款和或有事项(附注D) | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股： | ||||||||
| 非指定优先股，$面值，授权股份，截至2022年9月30日或2021年12月31日已发行或已发行的股票 | ||||||||
| 普通股，$面值，授权股份，已发行及已发行股份截至2022年9月30日的流通股；已发行及已发行股份截至2021年12月31日的已发行股票 | ||||||||
| 额外实收资本 | ||||||||
| 库存股，按成本计算 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累计赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累计其他综合收益 | ||||||||
| 股东权益总额 | ||||||||
| 总负债和股东权益 | $ | $ | ||||||
见未经审计的简明综合财务报表附注
肯德基制药公司
未经审计的简明合并业务报表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 收入，净额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 运营费用： |
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| 收入成本 |
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| 研发 |
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| 一般和行政 |
||||||||||||||||
| 收购正在进行的研究和开发 |
||||||||||||||||
| 总运营费用 |
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| 营业收入(亏损) |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 其他(费用)收入： |
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| 债务清偿损失 |
( |
) | ||||||||||||||
| 与债务发行成本和贴现摊销有关的利息支出 |
( |
) | ||||||||||||||
| 本金利息支出 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整 |
( |
) | ||||||||||||||
| 利息和其他(费用)收入，净额 |
( |
) | ||||||||||||||
| 其他(费用)收入总额 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 所得税前亏损 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 所得税优惠 |
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| 净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 当作股息 |
( |
) | ||||||||||||||
| 普通股股东应占净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 普通股每股基本和摊薄净亏损： |
||||||||||||||||
| 普通股股东应占净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 已发行普通股加权平均股数： |
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| 基本的和稀释的 |
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见未经审计的简明综合财务报表附注
肯德基制药公司
未经审计的简明综合全面收益表(亏损)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 普通股股东应占净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 其他全面收入： |
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| 外币折算调整 |
||||||||||||||||
| 其他综合收益 |
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| 综合损失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
见未经审计的简明综合财务报表附注
肯德基制药公司
未经审计的股东权益简明综合变动表
(单位：千)
| 未指定 |
其他内容 |
财务处 |
其他 |
总计 |
||||||||||||||||||||||||
| 择优 |
普普通通 |
已缴费 |
股票， |
累计 |
全面 |
股东的 |
||||||||||||||||||||||
| 库存 |
库存 |
资本 |
按成本计算 |
赤字 |
收入 |
权益 |
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| 截至2022年1月1日的余额 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 净亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
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| 作为股份回购计划一部分回购的股份 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年3月31日的余额 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 净亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股作为员工购股计划的一部分 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 截至2022年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 净亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 其他综合收益 |
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| 截至2022年9月30日的余额 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
见未经审计的简明综合财务报表附注
肯德基制药公司
未经审计的股东权益简明综合变动表，续
(单位：千)
| 优先股 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| A系列 |
B-1系列 |
B-2系列 |
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| 敞篷车 |
敞篷车 |
敞篷车 |
未指定 |
其他内容 |
总计 |
|||||||||||||||||||||||||||
| 择优 |
择优 |
择优 |
择优 |
普普通通 |
已缴费 |
累计 |
股东的 |
|||||||||||||||||||||||||
| 库存 |
库存 |
库存 |
库存 |
库存 |
资本 |
赤字 |
赤字 |
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| 截至2021年1月1日的余额 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||||||||||||||||
| 净亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 与公开发行相关的普通股发行，扣除折扣和佣金后的净额 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 在诱因交易中行使认股权证而发行普通股，扣除折扣和佣金后的净额 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 与普通股认股权证的行使有关的普通股发行 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 与交换协议相关而发行的权证的公允价值 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 按照交换协议发行的B-2系列优先股的公允价值 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 因B-2系列优先股转换而发行的普通股 |
( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 与诱因交易相关发行的权证的公允价值 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 被视为与诱因交易相关的股息 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 计入股权的要约费用 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
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| 截至2021年3月31日的余额 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 净收入 |
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| 基于股票的薪酬费用 |
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| 在2021年6月的诱因交易中，因行使认股权证而发行普通股，扣除折扣和佣金后的净额 |
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| 与普通股认股权证的行使有关的普通股发行 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 与2021年6月诱因交易相关发行的权证的公允价值 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 被视为与2021年6月诱因交易相关的股息 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 计入股权的要约费用 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
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| 截至2021年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 净亏损 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
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| 在2021年6月的诱因交易中，因行使认股权证而发行普通股，扣除折扣和佣金后的净额 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 与普通股认股权证的行使有关的普通股发行 |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 发行普通股以换取咨询服务 |
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| 截至2021年9月30日的余额 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||||||||||
见未经审计的简明综合财务报表附注
肯德基制药公司
未经审计的现金流量表简明综合报表
(单位：千)
| 截至9月30日的9个月， |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 经营活动的现金流： |
||||||||
| 净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 对净亏损与经营活动提供的现金净额(用于)进行的调整： |
||||||||
| 债务清偿损失 |
||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
||||||||
| 非现金利息支出 |
||||||||
| 债务发行成本摊销和债务贴现 |
||||||||
| 折旧及摊销费用 |
||||||||
| 与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整 |
( |
) | ||||||
| 与投资相关的公允价值调整 |
||||||||
| 转租损失及处置财产和设备 |
||||||||
| 以普通股支付的咨询费 |
||||||||
| 收购正在进行的研究和开发 |
||||||||
| 资产和负债变动情况： |
||||||||
| 应收账款和其他应收款 |
( |
) | ||||||
| 预付费用和其他资产 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 盘存 |
||||||||
| 经营性租赁使用权资产 |
||||||||
| 应付账款和应计费用 |
( |
) | ||||||
| 贴现和回扣负债 |
||||||||
| 经营租赁负债 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 其他负债 |
( |
) | ||||||
| 经营活动提供的现金净额(用于) |
( |
) | ||||||
| 投资活动产生的现金流： |
||||||||
| 收购，净额 |
( |
) | ||||||
| 购置财产和设备 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 购买投资 |
( |
) | ||||||
| 投资到期日 |
||||||||
| 用于投资活动的现金净额 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 融资活动的现金流： |
||||||||
| 发行债券所得款项 |
||||||||
| 公开发行收益，扣除折扣和佣金后的净额 |
||||||||
| 2021年1月诱骗交易的收益，扣除折扣和佣金 |
||||||||
| 2021年6月诱骗交易的收益，扣除折扣和佣金 |
||||||||
| 来自保险融资安排的收益 |
||||||||
| 员工购股计划的收益 |
||||||||
| 保险融资安排本金的支付 |
( |
) | ||||||
| 作为股份回购计划一部分的股份回购付款 |
( |
) | ||||||
| 支付要约费用 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 偿还融资租赁负债本金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 支付债务发行成本 |
( |
) | ||||||
| 偿还可转换票据的本金 |
( |
) | ||||||
| 行使普通股认股权证所得款项净额 |
||||||||
| 融资活动提供的现金净额 |
||||||||
| 汇率变动对现金及现金等价物的影响 |
||||||||
| 现金及现金等价物净(减)增 |
( |
) | ||||||
| 期初现金及现金等价物 |
||||||||
| 期末现金和现金等价物 |
$ | $ | ||||||
| 补充现金流信息： |
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| 支付利息的现金 |
$ | $ | ||||||
| 转换为B-2系列优先股的便利票据本金 |
||||||||
| 应付账款和应计费用中包括的财产和设备的应付款 |
||||||||
| 应付账款和应计费用中包括的递延发售费用的到期金额 |
||||||||
| 向承销商发行的与公开发售有关的权证的公允价值 |
||||||||
见未经审计的简明合并财务报表附注。
肯德基制药公司
未经审计的简明合并财务报表附注
| A. | 业务描述、列报依据和重大交易 |
组织
该公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗罕见的中枢神经系统(“CNS”)和神经退行性疾病、溶酶体储存障碍及相关治疗领域的新型疗法。该公司拥有多样化的产品组合，将临床阶段的流水线与新药应用(“NDA”)阶段和商业资产相结合。该公司的流水线包括阿利莫洛尔，一种口服，第一-C型尼曼-皮克病(“NPC”)的同类研究产品候选者，以及KP1077,该公司正在开发这种药物，用于治疗特发性睡眠过度(IH)，一种罕见的神经性睡眠障碍和发作性睡病。此外，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了AZSTARYS®，正式称为KP415,注意缺陷多动障碍(ADHD)患者的每日一次治疗六含有该公司的前药哌醋甲酯(SDX)，该药正由Gurnet Point Capital，L.P.的附属公司科瑞姆公司(以下简称科瑞姆公司)商业化。FDA还批准了APADAZ®，这是一种含有公司氢可酮前体药物苯氢可酮和对乙酰氨基酚的速释组合产品，正由KVK-Tech，Inc.在美国商业化。
所附未经审计简明综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制，以提供中期财务资料及编制10-Q和规则8-03规例S-X.因此，他们会这样做不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和相关注释。管理层认为，所有被认为是公允列报所必需的调整(包括正常经常性调整)都已列入所附财务报表。的经营业绩三和九截至的月份2022年9月30日，是不必然表明结果是可能预计在全年结束时十二月三十一日，2022.
本中期信息应与公司年度报告表格中包含的经审计财务报表一并阅读10-截至本财政年度的K2021年12月31日，于以下日期向美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)提交的文件 March 31, 2022.
陈述的基础
公司根据美国公认会计准则和美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规则和规定编制财务报表，并认为该报表反映了所有调整，包括必要的正常经常性项目。
阿利莫洛莫收获剂
在……上面 May 15, 2022, 本公司与新成立的丹麦公司、KemPharm公司的全资子公司KemPharm丹麦A/S公司(“KemPharm DK”)与丹麦上市有限责任公司Orphazyme A/S(“Orphazyme”)签订了一项资产购买协议(“Arimoclomol购买协议”)。Arimoclomol购买协议于#年结束 May 31, 2022. 根据Arimoclomol购买协议的条款，KemPharm DK购买了Orphazyme与Arimoclomol有关的所有资产和业务，并以#美元现金支付清偿了Orphazyme对债权人的所有实际未偿债务。
本公司将收购arimoclomol列为一项资产收购，因为所收购资产的大部分价值与所收购的arimoclomol正在进行的研发(“IPR&D”)资产有关。与知识产权研究和开发有关的无形资产与阿莫氯莫尔有关。估计公允价值为#美元
根据会计准则编撰，小主题730-10-25, 研究与开发成本的会计核算，获得新药化合物的预付款，以及在支付或应付时的未来里程碑付款，在业务合并以外的交易中立即作为收购的知识产权和开发支出，前提是该药物具有不已获得市场营销的监管批准，并且在未获得此类批准的情况下不是未来的替代用途。因此，分配给所收购的知识产权研发资产的购买价格部分立即支出。收购的其他资产和承担的负债按公允价值入账。该公司还记录了一美元
以下为收购阿莫氯莫尔所支付的对价和购买价格分配(单位：千)：
| 现金 | $ | |||
| 承担准备金负债 | ||||
| 总对价 | $ | |||
| 总对价 | $ | |||
| 与收购相关的直接交易成本(1) | ||||
| 待分配的总购买价格 | $ | |||
| 购置的财产和设备、库存和集结的劳动力 | $ | |||
| 知识产权研究与开发(2) | ||||
| 分配的总购买价格 | $ |
| (1)作为资产收购会计的结果，与收购相关的交易成本应计入收购资产的成本，并按相对公允价值原则在符合条件的资产中进行分配。交易成本主要包括财务顾问费和法律费用。 | ||||
| (2收购的主要资产--知识产权研发资产已计入费用，已分配的与交易有关的成本计入该资产并计入费用。 |
承销协议
在……上面一月8, 2021,本公司与Roth Capital Partners，LLC(“承销商”或“Roth”)订立承销协议(“承销协议”)，以发行及出售
在……上面一月8, 2021,承销商行使了部分认股权证的超额配售选择权。
在……上面一月12, 2021,该公司完成了公开募股。包括超额配售在内，本公司从公开发售中获得的总收益总额约为$
在……上面 January 25, 2022, 本公司提交对表格S的注册说明书的修订-1(文件不是的。 333-250945)在表格S上-3包括在行使于公开发售中发出的认股权证时可发行的普通股股份，以及截至修订日期仍未行使的普通股股份，该修订于2022年2月1日。
在纳斯达克市场挂牌上市
在……上面一月7, 2021,公司普通股获批在纳斯达克资本市场上市。该公司的普通股于9月1日在纳斯达克资本市场开始交易一月8, 2021,在股票代码“KMPH”下。
在……上面 October 19, 2021, 该公司宣布，其普通股已获准在纳斯达克全球精选市场上市。纳斯达克全球精选市场于以下日期开始交易： October 19, 2021, 在公司的股票代码“KMPH”下。该公司此前曾在纳斯达克资本市场上市，于#年升至联交所2021年1月。
进入 2021 自动柜员机协议
在……上面七月2, 2021,本公司订立股权分派协议("2021自动柜员机协议“)与JMP Securities LLC(”JMP“)和RBC Capital Markets，LLC(”RBCCM“)，根据该协议，公司可能不时由其全权酌情决定提供和出售其普通股的股份，总发行价最高可达$
股份回购计划
在……上面2021年12月20日，本公司发起股份回购计划(“股份回购计划”)，根据该计划，本公司可能回购金额最高可达$
| B. | 重要会计政策摘要 |
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表时，公司需要做出影响财务报表和附注中报告金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。
本公司持续评估其估计及假设，包括与收入确认、物业及设备的使用年限、长期资产的可回收性、租赁的递增借款利率有关的估计及假设，以及用于厘定以股票为基础的补偿、所得税、长期投资的公允价值及衍生工具及认股权证负债、贴现及回扣负债的公允价值等的假设。本公司根据过往经验及其认为合理的其他各种假设作出估计，其结果构成对资产及负债账面值作出判断的基础。
收入确认
公司开始按照ASC的规定确认收入606, 与客户签订合同的收入 (“ASC 606”)，开始一月1, 2018.
具有多重履行义务的安排
公司不时就研发、制造和/或商业化服务达成协议。这样的安排可能要求公司提供各种权利、服务，包括知识产权/许可、研发服务和/或商业化服务。这些安排的基本条款一般以不可退还的预付许可费、开发和商业业绩里程碑付款、特许权使用费、咨询费和/或利润分享的形式向公司提供考虑。
在涉及的安排中一就履行义务而言，对每项要求的履行义务进行评估，以确定其是否有资格作为一项独特的履行义务，其依据是：(1)客户可以单独或与其他现成资源一起受益于该货物或服务，以及(2)该货物或服务可与合同中的其他承诺分开识别。该安排下的对价随后根据各自的相对独立销售价格分配给每一单独的不同履约义务。每项可交付成果的估计销售价格反映了本公司对可交付成果定期独立销售的最佳估计，或如果独立销售价格为不可用。
当相关货物或服务的控制权转移时，分配给每项不同履约义务的对价被确认为收入。与存在风险的实质性业绩里程碑相关的对价，当确认的累计收入的重大逆转可能将不发生。如果有特许权使用费，本公司在知识产权许可产生的安排中利用基于销售和使用的特许权使用费例外，将特许权使用费或利润分享产生的收入确认为基础销售。
许可协议
本公司与被许可人签订属于ASC范围内的许可协议606.
该公司的许可协议条款通常包括一或更多以下费用：(I)预付费用；(Ii)与实现开发、监管或商业目标有关的里程碑付款；以及(Iii)特许产品净销售额的版税。其中的每一笔付款可能带来许可收入。
作为这些协议的会计核算的一部分，公司必须制定需要判断的估计和假设，以确定每项履约义务的基本独立销售价格，这决定了交易价格如何在履约义务之间分配。一般来说，独立销售价格的估计可能包括市场价格的独立证据、预测的收入或成本、开发时间表、贴现率和监管成功的可能性等估计。该公司评估每一项履约义务，以确定它们是否可以在某个时间点或在一段时间内得到满足，并衡量向被许可人提供的服务，这些服务将根据相关计划的进展情况进行定期审查。对估计投入部分作出的任何变动的影响，因此确认的收入或费用，将作为估计数变动入账。此外，必须评估可变对价(例如，里程碑付款)，以确定它是否受到限制，从而被排除在交易价格之外。
预付款项 费用：如果本公司的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时，公司确认分配给许可的交易价格的收入。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证，公司利用判断来评估合并履行义务的性质，以确定合并履行义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行。
里程碑付款：在包括里程碑付款(可变对价)的每项安排开始时，公司评估里程碑是否被认为有可能达到，并使用最可能金额法估计交易价格中包含的金额。如果收入的显著逆转很可能会不发生这种情况时，相关的里程碑价值将包含在交易价格中。具有里程碑意义的付款不在公司或被许可方的控制范围内，例如非运营的开发和监管批准，通常是不被认为在收到这些批准之前很有可能实现。于每个报告期结束时，本公司会重新评估其或持牌人控制范围内的里程碑实现的可能性，例如营运发展里程碑及任何相关限制，并于有需要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都是在累积追赶的基础上记录的，这将影响调整期间的协作收入和收益。修订公司对交易价格的估计可能还导致调整期间的许可收入和收益为负值。
AZSTARYS许可协议
在……里面2019年9月，该公司与Gurnet Point Capital(“Commave”)的附属公司Commave Treateutics SA签订了合作和许可协议(“AZSTARYS许可协议”)。根据AZSTARYS许可协议，公司向Commave授予独家全球许可，以开发、制造和商业化该公司的候选产品，包括AZSTARYS，KP484,在康马夫的选择下，KP879, KP922或由公司开发的含有SDX并用于治疗ADHD或任何其他中枢神经系统疾病的任何其他候选产品(以下统称为其他候选产品)，与AZSTARYS和KP484,“候选许可产品”)。根据AZSTARYS许可协议，Commave(I)向公司预付了#美元
在……里面 April 2021, 公司签订了修正案不是的。 1AZSTARYS修正案(“AZSTARYS修正案”)。根据AZSTARYS修正案，本公司和Commave同意修改AZSTARYS许可协议的补偿条款。根据AZSTARYS修正案，Commave向公司支付了#美元
根据AZSTARYS修正案，Commave和公司还同意修改Commave的第一拒绝(“ROFR”)，使公司的候选产品，KP922,是不是不再受Commave‘ROFR收购、许可或商业化任何其他候选产品的限制。Commave的ROFR仅适用于包含SDX的任何附加候选产品，该ROFR在接受包含SDX的此类附加候选产品的保密协议后失效。
Commave还同意负责并补偿公司在许可产品上产生的所有开发、商业化和监管费用，但须遵守AZSTARYS许可协议中规定的某些限制。作为本协议的一部分，公司有义务代表Commave提供与授权产品相关的咨询服务。对于这些咨询服务，Commave已同意代表Commave为特许产品的利益而进行的任何咨询服务向公司支付固定的每小时费率。
根据本公司的三月20, 2012与Aqutive Treeutics(前身为MonoSol Rx，LLC)签订终止协议后，Aqutive Treeutics有权获得相当于
AZSTARYS许可协议属于ASC的范围606,因为交易代表与客户的合同，其中参与者在客户/供应商关系中发挥作用，并且不同样面临AZSTARYS许可协议下预期活动的风险和回报。使用ASC的概念606,该公司确定了独家全球许可证的授予和咨询服务的执行，其中包括自掏腰包的补偿第三--党的研发费用，作为其唯一二开始时的绩效义务。本公司进一步确定，根据协议，最初的交易价格为$10.02,000,000,000英镑的预付款加上开发成本的公允价值(定义见AZSTARYS许可协议)，根据各自的相关独立销售价格在履行义务中分配。
授予独家全球许可的对价为$10.0百万，这反映了独立的销售价格。本公司利用经调整的市场评估方法厘定此独立售价，当中包括分析在我们的许可谈判过程中从不同实体收到的预期报价，以及就类似类型的交易向市场上其他竞争对手支付的对价。本公司认定，根据AZSTARYS许可协议获得许可的知识产权是功能性知识产权，具有重要的独立功能，因此应在某个时间点而不是随着时间的推移进行确认。与授予独家全球许可相关的收入在AZSTARYS许可协议开始时的某个时间点确认。
根据AZSTARYS许可协议，Commave被授予独家权利第一在完成某一阶段后进行的协商1概念验证研究，公司和Commave可能就某些额外产品的经济条款进行谈判可能作为AZSTARYS许可协议(“附加产品选项”)下的产品(两者均在AZSTARYS许可协议中定义)包括在内。除了附加产品选项外，Commave还获得了ROFR，可以收购、许可和/或商业化任何附加候选产品(如果他们选择不执行附加产品选项的步骤。如果Commave选择对任何附加产品候选产品行使附加产品选择权，Commave和公司应真诚地就该附加产品候选产品的经济条款进行谈判。此外，如果Commave对任何其他候选产品行使ROFR，则协议的经济条款应与提供给第三-派对。在ASC下606获得额外货物或服务的选择权产生履约义务，前提是该选择权向客户提供了实质性权利。公司的结论是，上述附加产品选项和ROFR不构成对客户的实质性权利，因为Commave将以谈判价格收购商品或服务，公司预计该价格接近公允价值，因此Commave将不与市场价格相比，获得这些商品或服务的实质性折扣。
公司有权获得Commave的额外付款，条件是实现与AZSTARYS和AZSTARYS相关的特定监管里程碑KP484以及某些美国销售里程碑的实现。此外，Commave将按季度向公司支付分级特许权使用费，范围从美国净销售额(根据AZSTARYS许可协议的定义)的高个位数到20%之间的百分比，以及美国以外每个国家/地区净销售额的低到中个位数的百分比，在每种情况下，都要根据AZSTARYS许可协议中描述的特定条件进行特定的扣减。该公司的结论是，这些监管里程碑、销售里程碑和特许权使用费支付都包含与未来事件相关的重大不确定性。因此，这些里程碑和特许权使用费付款在合同开始时受到限制，并且不包括在交易价格中，因为公司可以不得出的结论是，确认的累计收入可能会发生重大逆转不围绕这些里程碑式的付款发生。在每个报告期结束时，公司会更新其对里程碑和特许权使用费支付是否受到限制的评估，同时考虑潜在收入逆转的可能性和规模。
根据AZSTARYS修正案，公司获得了监管里程碑付款$
对于三截至的月份2022年9月30日，公司认识到$
咨询安排
本公司与以下公司订立咨询安排第三属于ASC范围内的当事人606.这些安排可能要求公司提供各种权利、服务，包括研发服务、监管服务和/或商业化支持服务。这些安排的基本条款一般以咨询费和自付补偿的形式向公司提供考虑第三--一方研发、监管和商业成本。
库姆咨询协议
在……里面 July 2020, 本公司与考姆公司(“考姆”)订立咨询服务安排(“考姆咨询协议”)，根据该安排，考姆聘请本公司指导考姆投资组合中某些现有及潜在未来产品的产品开发及监管活动，并继续为AZSTARYS的潜在商业推出(统称为“考姆咨询服务”)提供支持。库姆是Gurnet Point Capital的一家投资组合公司，受Commave的委托，根据AZSTARYS许可协议，领导AZSTARYS的所有商业化活动，如上所述。
根据库姆咨询协议，公司有权从库姆获得最高达#美元的付款。
库姆咨询协议属于ASC的范围606,因为交易代表与客户的合同，其中参与者在客户/供应商关系中发挥作用，并且不平等地承担库房咨询协议项下考虑的活动的风险和回报。使用ASC的概念606,公司确认了咨询服务的业绩，其中包括向公司偿还第三-党的传递成本，作为其成立时唯一的履约义务。公司还确定，根据该协议，开始时的交易价格为#美元。
该公司确定，咨询服务的业绩，包括报销第三-当事人传递成本，是一种履行义务，随着服务的履行和可报销费用的支付，该义务随着时间的推移而得到满足。因此，与履约义务有关的收入将在提供咨询服务和与可报销服务相关的服务时予以确认第三-根据ASC允许的实际权宜之计，公司发生并支付当事人传递费用606关于实体有权获得客户的对价，其金额应直接对应于该实体迄今完成的业绩对客户的价值。自.起 March 31, 2022, 该公司已确认了几乎所有的咨询服务和第三-库姆咨询协议项下的当事人转账费用。
对于三截至的月份2022年9月30日，公司认识到
其他咨询安排
对于三截至的月份2022年9月30日，该公司根据其他咨询安排确认收入为#美元。
Arimoclomol早期使用计划
该公司在履行Arimoclomol EAP计划(“Arimoclomol EAP”)规定的履行义务时，通过将承诺的商品或服务的控制权转移给其客户，确认收入，这一数额反映了实体预期从这些商品或服务交换中获得的对价。收入确认为扣除销售扣除后的净额，包括折扣、回扣、适用的总代理商费用和基于收入的税收。公司按照ASC确认收入606因此，遵循的是五-确认收入时的STEP模式：1)确定合同；2)确定履行义务；3)确定交易价格；4)将价格分配给履约义务；以及5)在履行业绩义务时确认收入。
净收入包括根据法国有偿早期获取体恤使用计划(“NATU”)销售用于治疗尼曼-匹克C型(“NPC”)的阿莫氯莫尔的收入。早期获得同情心使用计划是一项让特定患者获得药物的计划，这是不但已被批准用于商业销售。
仅针对严重或罕见适应症的药物，目前有不是对于早期获得体恤使用计划，考虑进行适当的治疗。此外，要被考虑用于早期获得体恤使用计划，该药物必须具有已证明的有效性和安全性，并且必须正在进行价格谈判或寻求上市批准。
收入在药品出售给客户时确认，即在药品控制权转让给第三-派对客户。根据法国的NATU，在与当局达成价格协议之前，制造商可以为药品设定自己的价格。一旦药品在法国获得批准，制造商收取的价格比与卫生当局商定的价格多出的任何价格都必须退还。这笔还款被考虑在追回责任中。
净收入和追回负债的估计使用“预期价值”方法确认。
对净收入和追回负债的核算需要确定预期最终交易价格的最适当方法，这取决于与法国卫生当局签订的合同中的条款和条件，并在获得市场批准后与法国卫生当局进行价格谈判。这一估计还需要对该方法的投入进行假设，包括法国罕见病地区内可比市场产品的当前定价。管理层已经考虑了预期的最终销售价格以及类似药品的价格。
管理层最初的销售价格是根据阿莫氯莫尔的可比药品和根据当局预计将支付的平均治疗费用估计的追回责任。
管理层的假设是基于现有的有关欧洲罕见病地区最具可比性药物的平均治疗成本的相关市场信息。该公司在罕见疾病治疗领域内运营，在该领域存在未得到满足的治疗需求，因此可比商业化药物产品数量有限。罕见疾病中可直接比较的商业化药物的可用相关市场信息有限，增加了管理层估计的不确定性。
当产品的控制权从公司转移到客户时，公司记录产品销售收入。公司通常根据产品的装运或交付时间以及所有权转移给客户来确定控制权的转移。在确定客户何时获得产品控制权时，公司会考虑某些指标，包括公司目前是否有权从客户那里获得付款，所有权和/或重大风险和报酬是否已转移到客户身上，以及是否已收到客户的接受。对于三截至的月份2022年9月30日，该公司在法国确认与Arimoclomol EAP相关的收入为#美元
作为Arimoclomol购买协议的一部分，该公司承担了#美元的估计准备金负债。
应收账款和其他应收款
应收账款及其他应收账款包括AZSTARYS许可协议及Arimoclomol EAP项下的应收账款，以及与咨询安排有关的应收账款、所得税应收账款及应付本公司的其他应收账款。AZSTARYS许可协议下的应收账款被记录为应付给公司的与可偿还的第三-产品销售的派对成本和版税。Arimoclomol EAP下的应收账款记录在法国该计划下的产品销售中。对这些应收款以及与咨询安排有关的应收款进行评估，以确定是否应在每个报告日期设立准备金或备抵。自.起9月30日，2022,该公司与Arimoclomol EAP相关的应收账款为#美元。
新的或修订的会计准则的应用--通过
财务会计准则委员会(“财务会计准则委员会”)或其他准则制定机构不时发布公司自指定生效日期起采用的会计准则。
在……里面2020年8月，FASB发布了ASU2020-06, 债务—具有转换和其他选项的债务 (小主题 470-20) 衍生工具和套期保值—实体中的合同’的自有权益(副标题 815-40); 实体内可转换票据和合同的会计处理’的自有权益 (“ASU 2020-06”)，它解决了由于对具有负债和股权特征的某些金融工具应用美国公认会计准则相关的复杂性而确定的问题。这一更新涉及可转换债务工具和可转换优先股的会计模式的数量，对可转换工具和每股收益(EPS)指导的披露进行有针对性的改进，以及对实体自身股本合同的衍生品范围例外指导的修订，以及相关的EPS指导。这一更新适用于以实体自有权益发行可转换工具和/或合同的所有实体。本指导意见适用于下列会计年度发布的财务报表十二月15, 2021,以及这些财政年度内的过渡期。财务会计准则委员会明确规定，一个实体应在其年度财政年度开始时采用该指导意见。空分设备的采用2020-06做不对公司未经审计的简明财务报表和披露产生重大影响。
在……里面 May 2021, FASB发布了ASU2021-04, 每股收益(主题260)、债务修改和清偿(分主题470-50)、薪酬-股票薪酬(主题718)、衍生工具和套期保值--实体自有权益的合同(小主题815-40)；发行人对独立股权分类书面看涨期权的某些修改或交换的会计处理，这是FASB新兴问题特别工作组的共识 (“ASU 2021-04”)，旨在澄清和减少发行人对修改或交换独立股权分类书面看涨期权的会计多样性，这些期权在修改或交换后仍保持股权分类。这一更新适用于所有发行独立书面看涨期权的实体，这些期权被归类为股权。本指导意见适用于下列会计年度发布的财务报表十二月15, 2021,以及这些财政年度内的过渡期。财务会计准则委员会明确规定，一个实体应在其年度财政年度开始时采用该指导意见。空分设备的采用2021-04做不对公司未经审计的简明财务报表和披露产生重大影响。
| C. | 债务义务 |
自.起2022年9月30日，以及2021年12月31日，该公司拥有
Deerfield设施协议
在……里面六月2014,该公司签订了一项$
Deerfield可转换票据最初的利息为
根据Deerfield融资协议，本公司向Deerfield发出认股权证以购买
本公司于发行当日计入D系列优先股的公允价值，而非债务发行成本。本公司亦记录Deerfield认股权证及内含认股权证于发行当日的公允价值，以债务贴现计算。债务发行成本和债务贴现在相关债务期限内摊销，费用在经营报表中计入与债务发行成本和债务贴现摊销有关的利息支出。在第一1/42021,通过一系列债务偿还和将债务本金和利息转换为B系列，债务已被消除-2优先股。由于债务清偿，相关的贴现和债务发行费用被注销，并作为清偿损失入账。
根据Deerfield融资协议，本公司不能够进行特定交易，包括总价值为#美元的债务融资
发行：5.50%高级可转换票据和高级担保可转换票据和认股权证的第三修正案
在……里面2016年2月，该公司发行了$
这个2021票据是根据契约发行的，日期为二月9, 2016作为受托人(“受托人”)，由本公司和美国银行全国协会(U.S.Bank National Association)组成。利息率2021票据每半年支付一次，现金于2月1日和8月1日每一年的，从 August 1, 2016, 以一种5.50%每年。这个2021票据的原始到期日为二月1, 2021除非先前转换或回购。
票据发售所得款项净额约为$
这个2021笔记是不可在到期日之前赎回，以及
如果公司经历了“根本性的改变”(如契约所定义)，持有者可以要求公司以现金回购其全部或部分2021基本变动回购价格相当于
契约包括习惯条款和契诺，包括某些违约事件，之后2021备注可能已到期并立即支付。
如下文更详细地描述的，在发生在2019年12月和2020年1月，所有未解决的问题2021票据持有人根据Deerfield融资协议的条款将票据交换为我们普通股的股份或优先担保的可转换本票。
2021票据兑换生效日期2019年12月
在……里面2019年12月，本公司签订了2019年12月交换协议和融资协议修正案、高级担保可转换票据和认股权证(“2019年12月交换协议“)与Deerfield贷款人和特拉华街资本总基金L.P.(”DSC“，并与Deerfield贷款人共同签署)“2019年12月持有者“)。在.之下2019年12月根据交换协议，本公司根据Deerfield融资协议发行高级担保可转换本票，本金总额约为$
这个2019年12月票据的利息为
这个2019年12月交换协议修订了Deerfield融资协议，以便除其他事项外：(I)规定Deerfield融资协议对2019年12月已收到的通知2019年12月持有者根据2019年12月交换协议，(Ii)将Deerfield可转换票据的到期日从二月14, 2020和六月1, 2020,在适用的情况下，三月31, 2021,(Iii)延迟支付Deerfield可转换票据的利息至三月31, 2021(V)指定Deerfield为所有贷款人的“抵押品代理”；及(Vi)修改本公司可能根据Deerfield融资协议发行额外的同等权益及次级债务(须受Deerfield融资协议规定的若干条件规限)。
这个2019年12月交易所协议亦修订及重述Deerfield可换股票据，使“合资格市场”及“主要交易”的定义符合2019年12月注：删除仅适用于本公司首次公开招股前的规定，并作出某些其他更改以符合2019年12月笔记。Deerfield可转换票据的转换价格保持不变$93.60每股，须按与2019年12月笔记。
这个2019年12月交换协议还修订了Deerfield认股权证，使Deerfield认股权证中“合资格市场”和“重大交易”的定义与2019年12月笔记。
这个2019年12月交换协议载有本公司与本公司2019年12月持有者，包括公司承诺，应请求，使用商业上合理的努力，利用其技术发现以化合物为基础的产品可能由Deerfield贷款人以Deerfield贷款人合理接受的方式识别，或一发现计划的条款，包括本公司在该计划下的补偿，由双方共同商定。
关于与进入2019年12月交换协议，在十二月18, 2019,公司修改并重述了日期为六月2, 2014,(I)规定所有票据将由Deerfield融资协议项下的债项留置权作为抵押，及(Ii)指定Deerfield为GSA项下的“抵押品代理”。
关于与进入2019年12月根据《交换协议》，本公司还订立了一项修正案(“2019年9月《交换协议修正案》)2019年9月交换协议，除其他事项外，(I)修订和重述《2019年9月交换协议，允许Deerfield贷款人实现可选的交换2019年12月票据和Deerfield可转换票据的条款2019年9月交换协议；(Ii)修订《2019年9月交换协议为每股价格，以较大者为准(x) $
关于与进入2019年9月修正案，公司提交了对B系列的修正案-2指定证书(“B系列-2指定证书修正案“)提交给特拉华州州务卿。B系列-2指定证书修订规定，公司B系列的每股股份-2优先股可转换为公司普通股，每股价格相当于根据2019年9月交换协议，等于(I)中的较大者$9.60(取决于反映股票拆分和类似事件的调整)，或(Ii)公司普通股在每个15紧接此类交易的前几个交易日。
自.起2020年9月30日，Deerfield贷款人已经将所有的美元
公司认定Deerfield可转换票据的变更符合ASC规定的问题债务重组的定义470-60,Debtors的问题债务重组，因为公司正在经历财务困难，Deerfield批准了特许权。对Deerfield可转换票据条款的修订导致不是由于经修订的Deerfield可换股票据所需的现金流出总额超过紧接修订前的原始Deerfield可换股票据的账面价值，故重组所需的现金流出总额超过原Deerfield可换股票据的账面价值。预期，Deerfield可转换票据将继续计入扣除相关贴现和债务发行成本后的净额，这些成本将按基于修订的经修订的实际利率摊销并记录为利息支出。
对的更改2021附注，在2019年12月交换协议，以下简称2019年12月票据，被视为债务修改，预期，2019年12月票据将在扣除相关贴现及债务发行成本后入账，该等成本将按修订后的经修订实际利率摊销并记录为利息开支。
2021票据兑换生效日期2020年1月
在……里面2020年1月，本公司签订了2020年1月交换协议(“2020年1月交换协议“)与M.Kingdon Offshore Master Fund，LP(”Kingdon“)。在.之下2020年1月根据交换协议，本公司发行高级担保可转换票据，本金总额约为$
这个2020年1月票据的发行条款和条件与2019年12月注(经修正案修订，详情见下文)。
关于与进入2020年1月交换协议，本公司订立融资协议修正案及2019年12月备注及同意书(“2019年12月附注修正案“)与2019年12月持有者，除其他事项外，(1)修改了2019年12月(A)降低换股价格(定义见2019年12月备注)从$
对的更改2021请注意，在2020年1月交换协议，以下简称2020年1月注意，被计入债务修改，预期，2020年1月票据将在扣除相关贴现及债务发行成本后列账，该等成本将按修订后的经修订实际利率摊销并入账为利息开支。
2020年12月交换协议和对融资协议、票据和投资者的修订’权利协议
在……里面2020年12月，本公司签订了一项2020年12月经修订的交换协议及修订融资协议、票据及投资者权利协议(“2020年12月交换协议“)与Deerfield贷款人、DSC及Kingdon(统称为”融资协议票据持有人“)。在.之下2020年12月根据交换协议，本公司及融资协议票据持有人同意(A)本公司将现金预付Deerfield可换股票据本金的一部分，即2019年12月备注和2020年1月给融资协议票据持有人的票据(统称为“融资协议票据”)(“债务偿付”)约等于$
这个2020年12月交换协议修订了融资协议附注，规定公司普通股未能继续在符合资格的证券市场上市将不构成“重大交易”，除非此类失败发生在 March 31, 2023.
须符合或豁免符合2020年12月交换协议，包括偿还债务和完成交换，2020年12月交换协议修订了某些融资协议，日期为 June 2, 2014, 经修订(“融资协议”)，由本公司及融资协议票据持有人之间订立，以(I)将融资协议票据的到期日延长至 March 31, 2023, (二)为下列期间提供现金支付贷款利息(定义见《贷款协定》) July 1, 2021, 以及(Iii)就贷款规定特定的提前还款条款。
这个2020年12月交易所协议修订某些经修订和重新修订的投资者权利协议，日期为2015年2月19日(由本公司、Deerfield及签署该等协议的其他各方签署)，以便(其中包括)加入Deerfield Special Situations Fund，L.P.为其中一方，并生效发行交易所认股权证及本公司根据2020年12月交换协议(如下所述)。
交易所根据以下条件发行的权证2020年12月交换协议适用于相当于以下数额的公司普通股75%在B系列转换时可发行的普通股的股份-2在交易所发行的优先股(不考虑其中包含的任何实益所有权限制)。行使认股权证的条款及条件，与根据表格S注册声明拟于公开发售本公司证券时向公众发行的认股权证实质上相同-1(文件不是的。 333-250945)(“公开发售”)，行使价相等于在公开发售中发行的认股权证的每股行使价格，条件是融资协议票据持有人将被限制行使该等认股权证，条件是该等持有人(连同该等持有人的若干联属公司及“集团”成员)将因行使该等权力而实益拥有多于4.985%当时已发行和已发行的公司普通股总数。
为迎接公开招股，并为满足纳斯达克的上市要求，本公司同意于2020年12月重组企业结构2019年12月备注和2020年1月本金总额为$的票据
根据协议的条款2020年12月交换协议，本公司于 January 12, 2021, 关于公开发售的截止日期：
| ● | 兑换的美元 | |
| ● | 支付了$ |
这些交易完成后，融资票据项下未偿还本金及应计利息的总结结余约为$
| ● | 到期日改为 March 31, 2023, 而该债项是按指明的条件预先偿付的，以及 | |
| ● | 利息将以年利率计算 |
对设施附注的更改，位于2020年12月交换协议，被视为债务清偿，作为紧随其后的现金流2020年12月交换协议与紧接之前的现金流有很大不同2020年12月交换协议，并在公司遇到财务困难时，确定贷款人确实不准予让步。因此，与旧纸币清偿有关的灭火损失记录在未经审计的业务简明报表中。三截至的月份 March 31, 2021, 与新票据相关的额外债务发行成本采用实际利息法通过偿还融资协议票据(下文讨论)进行资本化和摊销。
计划进行的交易2020年12月交换协议，包括预付融资协议票据任何部分或完成兑换的责任，以及融资协议、债券和利率协议修订的效力，须受指明的成交条件所规限，包括公开发售的若干成交、重新提交B系列-2指定证书(定义见下文)和批准公司普通股上市，包括B系列转换后可发行的股份-2优先股和行使交易所权证，纳斯达克资本市场。
作为关闭的一个条件2020年12月根据《交换协议》，本公司提交了经修订和重新确定的B系列优惠、权利和限制指定证书-2可转换优先股(“重述B系列-2指定证书“)提交给特拉华州州务卿，阐明了B系列的优惠、权利和限制-2优先股。
B系列的每股股份-2优先股的总声明价值为$1,000并可转换为本公司普通股股份，每股价格相等于公开发售本公司普通股的每股价格(须作出调整以反映股票拆分及类似事件)。
B系列-2优先股可在PDUFA日期或之后的任何时间转换(如重新发布的B系列中所定义-2指定证书)；但其持有人将被禁止转换B系列股票-2优先股转换为本公司普通股股份，条件是该等持有人(连同该等持有人的某些联属公司及“集团”成员)将因该等转换而实益拥有超过4.985%当时已发行和已发行的公司普通股总数。B系列-2优先股是不可赎回的。在公司清算、解散或清盘或公司控制权变更的情况下(每个“清算事件”)，B系列的持有者-2优先股在对我们的普通股进行任何分配或支付之前，将收到相当于(I)中较大者的金额$1,000每股(如属控制权变更，则以该价值作为交易代价)，或(Ii)如B系列的每一股股份-2在每一种情况下，优先股都在紧接这类清算事件之前转换为普通股，外加任何已宣布但未支付的股息。关于清盘时的权利，B系列-2在与任何平价证券的平价上，优先股的排名高于普通股(如重新阐述的系列B-2指定证书)和较低的现有债务和未来债务。除非法律另有规定(或关于批准涉及公司组织文件的某些对B系列持有者产生不利影响的行动)，否则-2优先股和其他与B系列的权利、优先和特权有关的指定事项-2优先股)，B系列-2优先股做了不有投票权。B系列-2优先股是不受任何基于价格的反稀释保护，并且不规定任何应计股息，但规定B系列的持有者-2优先股将在转换后的基础上参与公司普通股的任何股息(不受上述转换限制的影响)。重播的B系列-2指定证书还规定了在公司未能及时转换B系列股票的情况下的部分违约金-2按照重订的B系列将优先股转换为普通股-2指定证书。
融资协议票据的偿付和融资协议的终止
在……上面2021年2月8日，本公司与融资协议票据持有人订立还款函件，据此本公司同意清偿及终止融资协议。
根据付款函，公司总共支付了#美元。
根据还款函件，本公司在融资协议票据持有人项下的所有未清偿债务及责任已悉数清还。融资协议及其下的附注，以及担保融资协议及票据责任的本公司资产的担保权益，均已终止。融资协议票据持有人将保留本公司先前向其发行的认股权证。
公司确定支付函符合ASC下的责任取消确认门槛405-20, 负债--负债的清偿，由于本公司偿还债务(并已获解除相关责任)，而没有与融资协议票据持有人订立新债务，且有不是与融资协议票据持有人的其他持续债务。偿债函导致清偿债务的损失，该损失列于未经审计的简明业务报表中的其他(费用)收入中。三截至的月份 March 31, 2021.
购买力平价贷款
在……上面四月23, 2020,该公司收到的收益为#美元。
信用额度
在……上面可能31, 2022,该公司和作为贷款人的美国银行签订了一项#美元的协议。
信贷额度下的循环贷款以存款账户中完善的担保权益为担保。信贷额度下的循环融资须遵守惯例的肯定和否定契约。
信贷额度下贷款的最迟到期日为可能31, 2025.信用额度包含可能导致贷款加速增长的常规违约事件，包括交叉违约、破产和付款违约。自.起2022年9月30日，公司已经提取了$
| D. | 承付款和或有事项 |
本公司不时涉及正常业务过程中出现的各种法律程序。对于某些事情，责任是不很有可能，或数额无法合理估计，因此，应计项目不已经做好了。然而，对于该等事项，当本公司可能已产生负债，并可合理估计金额时，本公司应计及披露该等估计。自.起 2022年9月30日，以及 2021年12月31日,
| E. | 优先股及认股权证 |
授权、已发行和未偿还优先股
自.起九月30, 2022,和2021年12月31日，该公司拥有
在……里面 June 2021, 公司向特拉华州州务卿提交了：(I)取消A系列可转换优先股的证书，从公司的注册证书中取消
B系列-2优先股
根据《2020年12月交换协议，在一月12, 2021,本公司向融资券持有人发行合共
B系列-2优先股可转换为一系列
经修订和重新确定的指定的优惠权、权利和限制证书 系列 B-2 敞篷车 优先股
在……上面一月11, 2021,作为完成以下交易的条件：2020年12月根据《交换协议》，本公司提交了经修订和重新确定的B系列优惠、权利和限制指定证书-2可转换优先股(“B系列-2指定证书“)提交给特拉华州州务卿，阐明了B系列的优惠、权利和限制-2优先股。
紧随公开发售结束后，根据2020年12月交换协议，公司：
| ● | 兑换了大约$ | |
| ● | 支付了大约$ |
于联交所收市及相关债项清偿后，于二月19, 2015,由本公司、迪尔菲尔德及其其他签字方之间签署，2020年12月交换协议，条件包括完成公开发售、提交B系列-2公司普通股的指定证书和/或上市批准证书，包括B系列转换后可发行的股票-2优先股和交易所认股权证的行使，在纳斯达克资本市场，于一月12, 2021.
在……里面 March 2021, B系列的所有股份-2优先股转换为
| F. | 普通股及认股权证 |
授权，已发行普通股和未偿还普通股
自.起2022年9月30日，以及2021年12月31日，公司已授权
自.起 2022年9月30日，和 2021年12月31日，公司已预留授权普通股供未来发行，具体如下：
| 2022年9月30日 | 2021年12月31日 | |||||||
| 股权激励计划下的未偿还奖励 | ||||||||
| 已发行普通股认股权证 | ||||||||
| 股权激励计划下未来可能发行的股票 | ||||||||
| 员工购股计划下未来可能发行的股票 | ||||||||
| 为未来发行预留的普通股总数 | ||||||||
普通股活动
下表汇总了年内的普通股活动 九截至的月份2022年9月30日:
| 普通股股份 | ||||
| 截至2022年1月1日的余额 | ||||
| 作为对第三方的补偿发行的普通股 | ||||
| 因股票回购计划而回购的普通股 | ( | ) | ||
| 截至2022年3月31日的余额 | ||||
| 作为对第三方的补偿发行的普通股 | ||||
| 因员工购股计划而发行的普通股 | ||||
| 截至2022年6月30日的余额 | ||||
| 作为对第三方的补偿发行的普通股 | ||||
| 截至2022年9月30日的余额 | ||||
认股权证
在……上面六月2, 2014,根据Deerfield融资协议的条款，本公司发出Deerfield认股权证以购买
本公司决定，Deerfield认股权证应记录为负债，并在开始时的每个报告期按公允价值列报。如上所述，首次公开招股完成后，Deerfield认股权证自动转换为认股权证，以购买本公司的普通股。Deerfield认股权证仍被归类为负债，并在每个报告期按公允价值记录，因为它可以现金结算。认股权证负债的公允价值变动在未经审核的简明经营报表中记录为公允价值调整(附注H)。
关于APADAZ许可协议，在2018年10月，公司向KVK发出认股权证，以购买最多
公司认定，由于KVK有资格成为ASC的客户606,KVK认股权证应记录为合同资产，并在公司确认来自APADAZ许可协议的收入时确认为抵销收入。此外，公司确定KVK认股权证有资格作为ASC下的衍生品815并应作为负债入账，并在每个报告期按公允价值列报。该公司使用概率加权Black-Scholes期权定价模型计算KVK认股权证的公允价值。由于布莱克-斯科尔斯模型的投入发生变化而导致的公允价值变化被计入ASC项下衍生工具的公允价值变化815并在未经审计的简明经营报表中记录为与衍生产品和认股权证负债相关的公允价值调整。预期将发行的股份数量的变化被视为ASC项下可变对价的变化606并在未经审计的简明资产负债表上记为合同资产变动。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，合同资产为$
预先出资认股权证
在……上面一月12, 2021,根据包销协议的条款，本公司发行预融资权证以购买
购买普通股的认股权证
在……上面一月12, 2021,根据承销协议的条款及2020年12月交换协议，本公司发行认股权证购买
承销商授权书
在……上面一月12, 2021,根据承销协议的条款，本公司向承销商发出认购权证
2021年1月权证行使诱因函件及认股权证的发行
在……上面 January 26, 2021, 本公司订立认股权证行使诱因要约书(“2021年1月与上述公开发售中发行的某些认股权证持有人(“现有认股权证”)(统称为“行权持有人”)进行“诱因交易”，据此，该等持有人同意行使其现有认股权证以换取现金购买
这个2021年1月诱导权证立即可予行使，并于发行日期周年纪念日，普通股每股行使价相当于美元
根据《公约》2021年1月诱因交易我们确认了一笔被视为股息#美元。
2021年6月权证行使诱因函件及认股权证的发行
在……上面 June 18, 2021, 本公司订立认股权证行使诱因要约书( “June 2021 诱因交易“)与某些于2021年1月上述诱因交易(“2021年1月诱因认股权证“)(统称为 “June 2021 行使持有人“)，据此，这些持有人同意行使其现金2021年1月诱因认购权证
这个 June 2021 诱使认股权证立即可予行使，有效期为2026年12月31日，以普通股每股行使价相当于美元
根据《公约》 June 2021 诱因交易我们确认了一笔被视为股息#美元。
| G. | 基于股票的薪酬 |
本公司维持以股票为基础的薪酬计划(“激励性股票计划”)，管理在首次公开招股完成前向员工和董事发放的股票奖励。
在……里面2014年11月，公司董事会(“董事会”)，以及 April 2015, 公司的股东，批准了公司的2014股权激励计划(“2014计划“)，并于#年生效 April 2015. 这个2014计划规定授予股票期权、其他形式的股权补偿和业绩现金奖励。在……里面 June 2021, 公司股东批准了一项经修订和重新修订的2014股权激励计划(A&R2014计划“)，执行局于#年通过该计划 April 2021, 除了其他事情外，它还增加了
在.期间三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,
在……里面 June 2021, 公司股东批准了一项员工股票购买计划(ESPP)，该计划于#年由董事会通过 April 2021. 的普通股的最大股数可能根据ESPP发放的是
以股票为基础的薪酬费用在2014计划、A&R2014未经审计的简明综合业务报表中的以下行项目包括了计划和战略规划项目(以千计)：
| 截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的9个月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 研发 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬总支出 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
曾经有过
| H. | 金融工具的公允价值 |
公允价值计量会计准则提供了计量公允价值的框架，并要求披露有关公允价值计量的信息。公允价值定义为于计量日期市场参与者之间按本公司本金或(如无本金，则为特定资产或负债的最有利市场)在有秩序交易中出售资产或转移负债而收取或支付的价格。
该公司使用一种三--分级公允价值体系，对所有按公允价值经常性计量的资产和负债以及按公允价值非经常性计量的资产和负债在首次计量后的期间进行分类和披露。该层次结构要求公司在确定公允价值时使用可观察到的投入，并最大限度地减少使用不可观察到的投入。这个三层的定义如下：
|
|
● |
水平1-可观察到反映活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)的投入； |
|
|
● |
水平2-可观察对于相同或相似的资产和负债，可在市场上直接或间接观察到的活跃市场报价以外的投入；以及 |
|
|
● |
水平3-看不见支持的输入很少或不是市场数据，这需要公司制定自己的假设。 |
若干金融工具的账面值，包括现金及现金等价物、投资及应付账款及应计开支，由于该等工具的短期性质，与其各自的公允价值相若。
按公允价值经常性计量的资产和负债
本公司定期按公允价值计量评估其金融资产和负债，以确定在每个报告期对其进行分类的适当水平。这一决定需要做出重大判断。下表总结了截至以下日期就公允价值计量得出的结论2022年9月30日，和2021年12月31日(以千为单位)：
| 截至2022年9月30日的余额 | 相同资产的活跃市场报价(第1级) | 重要的其他可观察到的输入(第2级) | 无法观察到的重要输入(3级) | |||||||||||||
| Deerfield认股权证责任 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 嵌入式认股权证看跌期权 |
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| KVK保证责任 |
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| 总负债 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| — | ||||||||||||||||
| 证券： |
||||||||||||||||
| 美国政府支持的机构证券 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 存单 |
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| 美国国债 |
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| 总资产 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 截至2021年12月31日的余额 | 相同资产的活跃市场报价(第1级) | 重要的其他可观察到的输入(第2级) | 无法观察到的重要输入(3级) | |||||||||||||
| Deerfield认股权证责任 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 嵌入式认股权证看跌期权 |
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| KVK保证责任 |
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| 总负债 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 证券： |
||||||||||||||||
| 美国政府支持的机构证券 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 存单 |
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| 美国国债 |
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| 总资产 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
本公司的Deerfield认股权证负债、内含认股权证认沽期权及证券按公允价值经常性计量。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，Deerfield认股权证负债及内含认股权证认沽期权于未经审核简明综合资产负债表中以衍生负债及认股权证负债列报。自.起九月30, 2022,和2021年12月31日，这些证券在未经审计的简明综合资产负债表中报告为短期和长期投资。该公司使用蒙特卡洛模拟方法对本文所述所有期间的Deerfield认股权证负债和嵌入式认股权证认沽期权进行估值。在计量这些金融工具的公允价值时使用的重大不可观察的投入包括本公司的估计企业价值、对流动性或基本变化事件时间的估计以及现值贴现率。Deerfield认股权证负债及嵌入认股权证认沽期权的公允价值变动反映于未经审核的简明综合经营报表三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,作为与衍生产品和认股权证负债相关的公允价值调整。
Deerfield认股权证的衍生负债为#美元。
本公司的KVK认股权证负债按公允价值经常性计量。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，KVK认股权证负债于未经审核简明综合资产负债表中以衍生工具负债及认股权证负债列报。本公司使用概率加权Black-Scholes期权定价模型估计KVK认股权证的公允价值，该模型要求使用主观假设，包括认股权证的预期期限、预期股价波动、预期股息率和认股权证预期期限的无风险利率。预期期限代表认股权证预计未偿还的时间段。对于KVK认股权证，本公司使用了等同于认股权证合同条款的预期条款。预期波动率是基于公司自首次公开募股以来的历史波动率。该公司假设不是股息收益率，因为股息是不预计将在不久的将来支付，这与公司的历史一致不支付股息。KVK认股权证负债的公允价值变动反映于未经审核的简明综合经营报表三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,作为与衍生产品和认股权证负债相关的公允价值调整。
对衍生工具和认股权证负债的期初和期末余额进行对账，按公允价值经常性使用重大不可观察的投入(水平3)如下(以千为单位)：
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| 期初余额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 按公允价值调整 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 截至期末的余额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| I. | 每股净亏损 |
在本报告所述的所有期间内，本公司不使用二-计算普通股每股应占普通股股东净亏损的方法，即使它发行了普通股以外的证券，根据合同有权让普通股持有人参与股息和收益，因为这些持有人是不有义务承担损失。这个二-类别法要求根据普通股和参与证券各自获得分配和未分配收益的权利，在普通股和参与证券之间分配期间的收益。
在.之下二对于普通股股东应占净收益的期间，普通股每股应占基本净收入的计算方法为普通股股东应占未分配净收入除以该期间已发行普通股的加权平均股数。普通股股东股票的未分配净收益的计算方法是从净收益中减去参与证券根据其股息权有权获得的本期收益部分，如果该期间的所有收益都已分配，并减去宣布的实际或视为股息。不是对收益的这种调整是在参与证券的持有者出现净亏损期间进行的。不是赔偿损失的义务。普通股每股应占普通股股东的摊薄净收入是根据二-类方法，使用已发行普通股的加权平均股数加上股票期权、认股权证和其他已发行可转换证券的潜在稀释效应。除了在二在计算每股普通股股东应占摊薄收益(亏损)时，本公司在计算普通股每股应占稀释收益(亏损)时，分析了库藏股方法下的股票期权和认股权证以及IF-转换法下的其他未偿还可转换证券的潜在摊薄效应，假设如果股票期权、认股权证或其他未偿还可转换证券在发行期初或发行日期转换为普通股，则该等股票期权、认股权证和其他未偿还可转换证券在该期间内发行。该公司报告称，这些方法的稀释程度越高(二-类别或库存股/如果换算)作为期内普通股每股普通股股东应占稀释后净收益(亏损)。
如上所述，在本协议所述的所有期间内，本公司不利用二由于公司处于净亏损状态，且参与证券的持有者不是赔偿损失的义务。该公司确实根据库存股/IF转换法分析了普通股每股普通股股东应占的摊薄净亏损，并指出所有已发行的股票期权和认股权证在本报告所述期间都是反摊薄的。在列报的所有期间，普通股每股应占普通股股东的基本净亏损与普通股每股普通股股东应占的稀释净亏损相同。
在普通股等值基础上列示的下列证券不包括在已发行普通股加权平均股数的计算范围内，因为它们的影响是反稀释的：
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 股权激励计划下的奖励 |
||||||||||||||||
| 普通股认股权证 |
||||||||||||||||
| 未计入已发行普通股加权平均股数的证券总额 |
||||||||||||||||
从净亏损到普通股股东应占每股普通股的基本和稀释净亏损的对账三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,如下(以千为单位)：
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 普通股每股基本和摊薄净亏损： |
||||||||||||||||
| 净收益(亏损) |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 减去：宣布或累积的股息 |
( |
) | ||||||||||||||
| 普通股股东应占净(亏损)收益，基本收益和稀释收益 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 减去：参与证券的净收入 |
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| 普通股股东的未分配净(亏损)收益，基本收益和摊薄收益 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股的加权平均数 |
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| 普通股每股普通股股东应占基本和摊薄净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| J. | 租契 |
本公司拥有办公空间、实验室设施和各种实验室设备、家具和办公设备的运营和融资租赁以及租赁改进。该公司的租约的剩余租赁条款低于
有效 June 1, 2021, 该公司同意转租佛罗里达州的办公空间，包括一的二根据不可取消的运营租约，毗连的套房将于#年到期2026年2月。
租赁费用的构成如下(以千计)：
| 截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的9个月， |
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| 租赁费 |
2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 融资租赁成本： |
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| 使用权资产摊销 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 租赁负债利息 |
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| 融资租赁总成本 |
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| 经营租赁成本 |
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| 短期租赁成本 |
||||||||||||||||
| 可变租赁成本 |
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| 减去：转租收入 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 总租赁成本 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
与租赁有关的补充现金流量信息如下(以千计)：
| 截至9月30日的9个月， |
||||||||
| 2022 |
2021 |
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| 为计量租赁负债所包括的金额支付的现金： |
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| 融资租赁的营运现金流 |
$ | $ | ||||||
| 融资租赁产生的现金流 |
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| 来自经营租赁的经营现金流 |
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| 来自短期租赁的营运现金流 |
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| 来自可变租赁成本的运营现金流 |
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| 以租赁负债换取的使用权资产： |
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| 融资租赁 |
$ | $ | ||||||
| 经营租约 |
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与租赁有关的补充资产负债表信息如下(单位：千，不包括加权平均剩余租期和加权平均贴现率)：
| 9月30日， |
十二月三十一日， |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 融资租赁 |
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| 按成本价计算的财产和设备 |
$ | $ | ||||||
| 减去：累计折旧和摊销 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 财产和设备，净额 |
$ | $ | ||||||
| 其他流动负债 |
$ | $ | ||||||
| 其他长期负债 |
||||||||
| 融资租赁负债总额 |
$ | $ | ||||||
| 经营租约 |
||||||||
| 经营性租赁使用权资产 |
$ | $ | ||||||
| 经营租赁使用权资产总额 |
$ | $ | ||||||
| 经营租赁负债的当期部分 |
$ | $ | ||||||
| 经营租赁负债减去流动部分 |
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| 经营租赁负债总额 |
$ | $ | ||||||
| 加权平均剩余租期 |
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| 融资租赁(年) |
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| 经营租赁(年) |
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| 加权平均贴现率 |
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| 融资租赁 |
% | % | ||||||
| 经营租约 |
% | % | ||||||
租赁负债的到期日如下(以千计)：
| 金融 |
运营中 |
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| 截至十二月三十一日止的年度： |
租契 |
租契 |
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| 2022年(不包括截至2022年9月30日的9个月) |
$ | $ | ||||||
| 2023 |
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| 2024 |
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| 2025 |
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| 2026 |
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| 租赁付款总额 |
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| 减去：未来利息支出 |
( |
) | ||||||
| 租赁负债 |
$ | $ | ||||||
| 第二项。 |
管理层的讨论以及财务状况和经营成果的分析 |
你应该阅读以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们的未经审计的简明综合财务报表和相关的附注，包括在本季度报告的Form 10-Q中。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中其他部分阐述的信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括第二部分第1A项所列因素。本季度报告表格10-Q和第一部分第1A项中的“风险因素”。鉴于我们在2022年3月31日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中提到的“风险因素”，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果有实质性差异。
概述
我们是一家生物技术公司，专注于罕见中枢神经系统(CNS)以及神经退行性疾病、溶酶体储存障碍和相关治疗领域的新型治疗方法的发现、开发和商业化。我们拥有多样化的产品组合，将临床阶段的开发流水线与新药应用或NDA、阶段和商业资产相结合。该流水线包括口服给药的一流研究产品Arimoclomol，用于治疗C型尼曼-匹克病(NPC)，以及KP1077，我们正在开发KP1077，用于治疗特发性睡眠过度(IH，一种罕见的神经睡眠障碍)和发作性睡病。此外，美国食品和药物管理局(FDA)已批准AZSTARYS®正式称为KP415，是一种针对六岁及六岁以上患者的每日一次的注意力缺陷多动障碍或ADHD治疗药物，含有我们的前药醋酸思地酯或SDX，该药物正由Curnet Point Capital，L.P.或Gurnet Point Capital，L.P.在美国的附属公司Cterum进行商业化。根据AZSTARYS许可协议(定义如下)，Commave Treateutics SA(前身为波士顿制药公司)或Commave，Gurnet Point Capital，L.P.负责领导AZSTARYS的所有商业化活动。FDA还批准了APADAZ®，这是一种含有我们的氢可酮前体药物苯氢可酮和对乙酰氨基酚的速释组合产品，正由KVK-Tech，Inc.在美国商业化。
我们将战略重点放在中枢神经系统/罕见疾病适应症上，指导我们的业务发展努力，以扩大我们的渠道，目标是为患有中枢神经系统/罕见神经疾病的患者开发创新疗法，并可能将其商业化。我们打算瞄准的资产将使我们能够利用我们在肯帕姆成功建立的专业知识和基础设施，以降低风险并提高我们成功的可能性。此外，我们正在考虑神经学和神经退行性疾病、精神障碍和其他罕见疾病以及相邻或相关治疗类别的外部机会。我们正在寻找正在进行第二阶段临床试验或第三阶段临床试验的资产，这取决于我们的特定评估标准，我们可以获得许可或获得这些资产。如果我们成功，扩大我们的开发渠道可能会通过增加新的临床数据催化剂来增加我们的价值主张，并有可能为股东创造增量长期价值。此外，我们相信，拥有多个候选产品的多渠道开发计划将分散风险，并有可能在未来创造一个有影响力的商业阶段产品组合。
例如，在2022年5月，我们通过我们新成立的全资子公司丹麦制药公司或制药公司DK，与丹麦上市有限责任公司Orphazyme A/S重组中的Orphazyme A/S签订了资产购买协议或Arimoclomol购买协议。根据Arimoclomol购买协议达成的交易于2022年5月31日完成。根据Arimoclomol购买协议的条款，KemPharm DK购买了Orphazyme与Arimoclomol有关的所有资产和业务，并以1,280万美元的现金支付清偿了Orphazyme对其债权人的所有实际未偿债务。此外，凯姆制药DK同意承担520万美元的估计准备金负债，这些负债与Orphazyme在法国的早期访问计划(Arimoclomol EAP)产生的收入有关。
我们最先进的候选产品Arimoclomol用于治疗NPC，一种溶酶体储存疾病，或LSD。鼻咽癌是一种罕见的遗传性和进行性疾病，它会损害身体循环胆固醇和其他类型脂质的能力，导致包括大脑在内的身体组织受损。鼻咽癌的症状通常发生在儿童的中晚期，包括吞咽困难、言语和认知障碍、运动协调和行走。在更具侵袭性的形式中，鼻咽癌在患者20多岁时往往是致命的。我们估计鼻咽癌的发病率为每10万名活产儿中就有一名。根据这些发病率，美国和欧洲的鼻咽癌患者人数估计约为1800人。在这些人中，我们估计约有1100人被确诊，其中约300人在美国，约800人在欧洲。然而，诊断挑战可能会影响潜在患者的数量，我们认为，可用的治疗方案可以提高人们对这种疾病的认识，并帮助识别更多的病例。我们认为，由于现有治疗方案的副作用、可获得性和有效性有限，对鼻咽癌新疗法的需求仍未得到满足。
目前，美国鼻咽癌患者可以通过我们的早期接入计划(EAP)获得阿里莫克莫，截至2022年9月30日，该计划有15个活跃的治疗地点。法国、德国、丹麦、意大利、瑞士和英国也提供了针对鼻咽癌治疗的早期获取和其他恩恤使用计划，我们未来可能会在其他地方建立早期获取计划或恩恤使用计划。FDA和欧洲药品管理局(EMA)都已批准Arimoclomol为NPC的孤儿药物。FDA还批准了Arimoclomol在NPC中的快速通道指定，已将Arimoclomol指定为NPC的突破性治疗方法，并已授予Arimoclomol在NPC中的罕见儿科疾病名称，如果Arimoclomol在NPC中获得批准，可能使我们有权获得优先审查凭证。2021年6月，FDA向Arimoclomol的前赞助商Orphazyme发布了一封完整的回复信。我们打算最早在2023年第三季度向FDA重新提交阿莫氯莫尔NDA。
我们还打算推进用于治疗IH和其他中枢神经系统/罕见疾病的前药物候选产品的流水线，我们报告了2021年第四季度SDX第一阶段概念验证研究的主要数据，以及2022年第一季度SDX第一阶段概念验证研究的最终数据。这项概念验证研究是一项剂量递增研究，旨在确定单剂量口服SDX在有高剂量兴奋剂使用史的受试者中的药代动力学、药效刺激效应和安全性。完整的数据集以之前在2021年第四季度报告的顶级数据为基础，确认240毫克和360毫克剂量的SDX耐受性良好，并产生d-mph暴露，似乎随着剂量的增加而成比例增加。平均d-mph血药浓度在给药后逐渐升高，在给药后8-12小时达到一个较宽的峰值，之后略有下降。研究参与者报告了更多的觉醒、警觉、高度警觉和失眠效应，这表明SDX产生了有针对性的药效学效应，可能有利于IH和其他睡眠障碍患者。
2022年1月，我们宣布我们已经选择了用于治疗IH和发作性睡病的KP1077作为我们的下一个临床开发候选药物。KP1077利用我们的d-mph前药SDX作为其活性药物成分。在2022年第一季度，我们启动了一项第一阶段临床试验，比较SDX与速释和长效利他林制剂对心血管的安全性®，一种常见的中枢神经系统兴奋剂。2022年9月，我们公布了我们的探索性第一阶段临床试验的TOPLINE数据，证实了SDX与利他林速释和长效制剂相比的相对心血管效应和药代动力学。基于这些数据，我们认为，计划中的KP1077第二阶段临床试验的初始剂量强度将是耐受性良好的，同时与其他经常在标签外用于治疗IH的哌醋甲酯产品相比，d-mph的总体暴露更高。此外，2022年5月5日，我们宣布，我们向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份研究新药(IND)申请，寻求批准启动一项临床计划，以在IH中评估KP1077。在IND获得批准后，我们计划最早在2022年第四季度在美国IH启动KP1077的第二阶段临床试验，预计在IH临床试验启动后不久就会开始第二次发作性睡病试验。
2021年5月，我们宣布，我们的专利前药d-mph和AZSTARYS中的主要活性药物成分(API)SDX被美国禁毒署(DEA)列为附表IV受控物质。AZSTARYS被归类为附表二管制物质，因为它分别包括70：30的SDX(附表四)和d-mph(附表二)混合物。
2021年3月，我们宣布FDA批准了AZSTARYS的新药申请或NDA，AZSTARYS是一种每天一次的产品，用于治疗6岁及以上患者的ADHD。Commave已根据AZSTARYS许可协议的规定授权AZSTARYS的商业权，并委托科姆公司领导AZSTARYS在美国的所有商业化活动。库姆于2021年第三季度在美国商业推出了AZSTARYS。2021年12月，Commave将AZSTARYS在大中国的商业化权利再许可给上海方舟生物制药有限公司。
我们采用我们的专有配体激活疗法(LAT)平台技术来发现和开发前药，这些前药是可能潜在地改善已批准药物的一个或多个属性的新分子，例如增强的生物利用度、延长的作用时间、更高的安全性和降低滥用的易感性。前体药物是一种药物的前体化合物，它是一种无效或不完全有效的药物，然后在体内通过正常的代谢过程转化为药物的活性形式。在可能的情况下，我们寻求开发符合联邦食品、药物和化妆品法案或FFDCA第505(B)(2)条或FFDCA(也称为505(B)(2)NDA)批准条件的前药，它允许我们提交NDA，该NDA依赖于FDA之前对一个或多个经批准产品的安全性和有效性的调查结果，如果我们证明这种依赖在科学上是合适的。
我们继续寻求机会，通过我们的业务开发努力扩大我们的候选产品线，并利用我们的LAT平台技术和开发专业知识开发更多的候选产品，以满足现有产品选择很少的治疗适应症中尚未满足的重大医疗需求。我们相信我们的前药物候选产品可能有资格获得物质组成专利保护，我们打算在可用时使用505(B)(2)NDA途径，我们相信这有可能减少药物开发时间和费用。
从历史上看，我们的运营净现金流为最低限度的正增长。截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月，我们在运营中使用的现金流分别为1430万美元和1130万美元。然而，在截至2021年9月30日的9个月中，来自业务的现金净流量为正，这主要是由于对净亏损与业务中使用的约1610万美元的现金净额进行了调整，这与这一时期的债务清偿亏损有关。
我们预计，在可预见的未来，运营将继续产生巨额支出和最低限度的运营净现金流或负运营净现金流，这些支出和亏损可能会在季度之间和年度之间大幅波动。我们预计，我们的费用将大幅波动，因为我们：
| ● |
继续我们正在进行的临床前研究、临床试验和为我们的候选产品流水线进行的产品开发活动； |
|
| ● |
为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管部门的批准； |
|
| ● |
继续研究和临床前开发，并启动我们的候选产品的临床试验； |
|
| ● |
寻求在内部或与其他制药公司合作发现和开发更多的候选产品； |
|
| ● |
调整我们的法规遵从性努力，以纳入适用于市场产品的要求； |
|
| ● |
维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及 |
|
| ● |
在作为一家上市公司运营时产生额外的法律、会计和其他费用。 |
我们的候选产品和批准的产品
我们采用了我们的专利LAT平台技术，创建了一系列我们认为将提供的批准产品组合，以及我们认为有潜力提供的候选产品，这些产品比目前FDA批准的药物有显著改进。我们还努力收购我们认为可以补充我们投资组合的候选产品，例如，2022年5月，我们收购了Orphazyme与Arimoclomol相关的所有资产和业务。
下表汇总了我们的候选产品和已获批准的产品：
选定的KemPharm合作伙伴和其他开发资产
| 母体药物(效果简介) | 候选产品/产品 | |||||
| (指示) |
(状态) |
发展状况 |
下一个里程碑 |
|||
| 阿利莫洛尔(ER) | 阿利莫洛莫 | NDA制剂 | 提交保密协议--最早于2023年第三季度 | |||
| (NPC) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP1077* | 临床--第二阶段 |
启动关键二期试验--最早于2022年 |
|||
| (Ih) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP1077* | 临床--第二阶段 | 启动关键二期试验--最早于2022年 | |||
| (发作性睡病I和II型) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP879 | 临床--第二阶段 | 外部资金和合作 | |||
| (南区) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | AZSTARYS | FDA批准 | 跟踪付款人合同和交易记录 | |||
| (ADHD) | (合作伙伴) | |||||
| 氢可酮/APAP(IR) | APADAZ | FDA批准 | 跟踪付款人合同和交易记录 |
|||
| (疼痛) | (合作伙伴) | |||||
| *根据AZSTARYS许可协议的条款，该候选产品在完成第一阶段概念验证研究后享有优先谈判权，支持Commave，但根据该协议，该产品目前没有授权给Commave。 | ||||||
| 这些预期的里程碑是基于我们目前掌握的信息。我们目前的计划和预期受到许多不确定因素、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能会对我们的计划产生实质性影响，包括不仅仅在我们控制范围内的风险。见第二部分，第1A项。本季度报告表格10-Q和第一部分第1A项中的“风险因素”。我们于2022年3月31日向美国证券交易委员会提交的截至2021年12月31日的财年Form 10-K年度报告中的“风险因素”。 | ||||||
第三方协议
AZSTARYS 许可协议
2019年9月，我们与Commave签订了协作和许可协议，或AZSTARYS许可协议。根据AZSTARYS许可协议，我们向Commave授予全球独家许可，允许其开发、制造和商业化我们包含SDX和d-MPH的候选产品，包括AZSTARYS、KP484，并根据Commave的选择，开发KP879、KP922或我们开发的用于治疗ADHD或任何其他中枢神经系统疾病的其他候选产品，或其他候选产品以及与AZSTARYS和KP484共同获得许可的候选产品。
根据AZSTARYS许可协议的条款，我们授予Commave独家全球许可，以商业化和开发候选许可产品；但仅当Commave根据相关的AZSTARYS许可协议行使其选择权时，该许可才适用于其他候选产品。如果Commave根据AZSTARYS许可协议行使与任何其他候选产品相关的选择权，双方有义务真诚地就该额外候选产品的经济条款进行谈判。我们还授予Commave获得、许可或商业化任何额外候选产品的优先购买权，这种优先购买权在接受该额外候选产品的新药申请后到期。我们还授予Commave在AZSTARYS许可协议下的任何权利转让的优先谈判权和优先拒绝权，但具体例外情况除外。
根据AZSTARYS许可协议，Commave向我们预付了1,000万美元，并同意在与AZSTARYS相关的指定监管里程碑发生时支付最高6,300万美元的里程碑付款，包括FDA批准和关于最终批准标签和KP484的特定条件。此外，Commave同意在达到指定的美国销售里程碑后支付额外款项，总额最高可达4.2亿美元。此外，Commave将按季度向我们支付分级特许权使用费，范围从美国净销售额的较高个位数百分比到AZSTARYS许可协议中定义的二十分之一，以及美国以外每个国家/地区净销售额的较低至中个位数百分比，在每种情况下，均受AZSTARYS许可协议中描述的特定条件的特定扣减。Commave有义务按产品支付此类版税，直至适用产品的版税期限(如AZSTARYS许可协议中所定义)到期。
2021年4月，我们签署了AZSTARYS许可协议的第1号修正案，或AZSTARYS修正案。根据AZSTARYS修正案，我们同意修改AZSTARYS许可协议的补偿条款。此外，AZSTARYS修正案增加了与AZSTARYS相关的未来监管和销售里程碑付款总额，在与AZSTARYS相关的特定监管里程碑发生时，以及在特定的美国净销售里程碑实现时，支付总额增加到5.9亿美元。此外，Commave同意按季度向我们支付分级特许权使用费，范围从美国净销售额的较高个位数百分比到AZSTARYS许可协议中定义的二十分之一，以及美国以外每个国家/地区净销售额的较低到中个位数百分比，在每种情况下，均受特定条件下的特定扣减，包括AZSTARYS许可协议中所述的最终批准标签。Commave有义务按产品支付此类版税，直至适用产品的版税期限届满。
根据AZSTARYS修正案，我们还同意修改Commave的优先购买权，以便我们的候选产品KP922不再受Commave优先购买权的约束，无法获取、许可或商业化任何额外的候选产品。Commave的优先购买权仅适用于包含SDX的任何额外候选产品，该优先购买权在接受该包含SDX的额外候选产品的保密协议后失效。
Commave同意在遵守AZSTARYS许可协议中规定的某些限制的情况下，负责并报销候选许可产品的所有开发、商业化和监管费用。
AZSTARYS许可协议将在逐个产品的基础上继续(I)直至适用的候选许可产品在美国的版税期限届满，以及(Ii)对所有其他国家/地区永久有效。Commave可以在方便的时候终止AZSTARYS许可协议，在监管部门批准任何许可产品候选之前发出事先书面通知，或在监管部门批准任何许可产品候选之后发出事先书面通知。如果Commave、其任何分被许可人或其或其关联公司对任何许可专利的有效性(如AZSTARYS许可协议中的定义)提出质疑，并且此类质疑不是法院命令或传票所要求的，也不是对我们主张的索赔、诉讼或诉讼的抗辩，我们可以完全终止AZSTARYS许可协议。任何一方均可在以下情况下终止AZSTARYS许可协议：(I)另一方严重违反AZSTARYS许可协议，但须遵守治疗期；或(Ii)如果另一方破产或资不抵债。在我们严重违反AZSTARYS许可协议(根据AZSTARYS许可协议的定义)后，Commave可以选择不终止AZSTARYS许可协议，而是减少欠我们的里程碑和版税付款。终止后，我们根据AZSTARYS许可协议授予Commave的所有许可和其他权利将归还给我们。在AZSTARYS许可协议期限内，我们不得开发或商业化任何竞争产品(如AZSTARYS许可协议所定义)。
其他第三方协议
根据我们2012年3月与AQUQUTENT达成的终止协议，AQUQUINT有权获得相当于AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077产生的任何价值的10%的特许权使用费，以及包含SDX的任何候选产品，包括支付AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077的任何许可的特许权使用费，向第三方销售AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077，将AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077商业化，以及可归因于AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077的价值的任何对价部分，并在控制权变更交易中向我们或我们的股东支付。
于2020年7月，我们签订了考姆咨询协议，根据该协议，考姆和康美分别聘请我们指导其投资组合中某些当前和潜在未来产品的产品开发和监管活动，并继续为AZSTARYS可能的商业推出提供支持准备。根据库姆咨询协议，我们有权从库姆获得高达1,560万美元的付款，其中1,360万美元是在2022年3月31日之前按月分期付款的，并以欠款支付。其余200万美元的条件是FDA批准新药管理局对Creum的候选产品ADLARITY进行批准，该批准于2022年第一季度获得批准。库姆还同意负责并补偿我们在执行咨询服务过程中产生的所有开发、商业化和监管费用。
经营成果
截至以下三个月的比较 2022年9月30日和2021年9月30日(单位：千)：
| 截至9月30日的三个月， |
期间至- |
|||||||||||
| 2022 |
2021 |
周期变化 |
||||||||||
| 收入，净额 |
$ | 2,874 | $ | 1,965 | $ | 909 | ||||||
| 运营费用： |
||||||||||||
| 收入成本 |
141 | — | 141 | |||||||||
| 研发 |
5,385 | 2,239 | 3,146 | |||||||||
| 一般和行政 |
3,974 | 1,948 | 2,026 | |||||||||
| 总运营费用 |
9,500 | 4,187 | 5,313 | |||||||||
| 运营亏损 |
(6,626 | ) | (2,222 | ) | (4,404 | ) | ||||||
| 其他(费用)收入： |
||||||||||||
| 本金利息支出 |
(124 | ) | (6 | ) | (118 | ) | ||||||
| 与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整 |
22 | 332 | (310 | ) | ||||||||
| 利息和其他收入，净额 |
79 | 137 | (58 | ) | ||||||||
| 其他(费用)收入总额 |
(23 | ) | 463 | (486 | ) | |||||||
| 所得税前亏损 |
(6,649 | ) | (1,759 | ) | (4,890 | ) | ||||||
| 所得税优惠 |
33 | — | 33 | |||||||||
| 净亏损 |
$ | (6,616 | ) | $ | (1,759 | ) | $ | (4,857 | ) | |||
| 当作股息 |
— | — | — | |||||||||
| 普通股股东应占净亏损 |
$ | (6,616 | ) | $ | (1,759 | ) | $ | (4,857 | ) | |||
普通股股东应占净亏损
截至2022年9月30日的三个月，普通股股东应占净亏损为660万美元，而截至2021年9月30日的三个月，普通股股东应占净亏损为180万美元，变化了490万美元。该变动主要由于营运亏损变动440万美元、与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整变动30万美元，以及净利息开支及其他项目变动20万美元。
收入
截至2022年9月30日的三个月的收入为290万美元，比截至2021年9月30日的三个月的收入200万美元增加了90万美元。这一增长主要是由于Arimoclomol EAP的收入增加了230万美元，但被库里咨询协议收入的减少部分抵消了。
收入成本
截至2022年9月30日的三个月的收入成本为10万美元，与截至2021年9月30日的三个月的无收入成本相比增加了10万美元。增加的主要原因是根据Arimoclomol EAP销售的货物费用。
研究与开发
研发费用增加了320万美元，从截至2021年9月30日的三个月的220万美元增加到截至2022年9月30日的三个月的540万美元。这一增加的主要原因是第三方研究和开发费用增加240万美元，与人事有关的费用增加50万美元，其他研究和开发费用增加30万美元。
一般和行政
一般和行政费用增加了200万美元，从截至2021年9月30日的三个月的190万美元增加到截至2022年9月30日的三个月的400万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用增加了90万美元，专业人员费用增加了70万美元，其他一般和行政费用增加了30万美元。
其他(费用)收入
其他(支出)收入增加了48万美元，从截至2021年9月30日的三个月的收入46万美元变化为截至2022年9月30日的三个月的支出2万美元。此期间变动主要由于与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整变动310,000美元，以及净利息开支及其他项目变动170,000美元。
截至以下九个月的比较 2022年9月30日和2021年9月30日(单位：千)：
| 截至9月30日的9个月， |
期间至- |
|||||||||||
| 2022 |
2021 |
周期变化 |
||||||||||
| 收入，净额 |
$ | 8,139 | $ | 26,068 | $ | (17,929 | ) | |||||
| 运营费用： |
||||||||||||
| 收入成本 |
200 | 2,000 | (1,800 | ) | ||||||||
| 研发 |
13,262 | 7,352 | 5,910 | |||||||||
| 一般和行政 |
10,266 | 6,145 | 4,121 | |||||||||
| 收购正在进行的研究和开发 |
17,663 | — | 17,663 | |||||||||
| 总运营费用 |
41,391 | 15,497 | 25,894 | |||||||||
| 营业收入(亏损) |
(33,252 | ) | 10,571 | (43,823 | ) | |||||||
| 其他(费用)收入： |
||||||||||||
| 债务清偿损失 |
— | (16,096 | ) | 16,096 | ||||||||
| 与债务发行成本和贴现摊销有关的利息支出 |
— | (150 | ) | 150 | ||||||||
| 本金利息支出 |
(165 | ) | (221 | ) | 56 | |||||||
| 与衍生工具及认股权证负债有关的公允价值调整 |
295 | (92 | ) | 387 | ||||||||
| 利息和其他(费用)收入，净额 |
(152 | ) | 136 | (288 | ) | |||||||
| 其他(费用)收入总额 |
(22 | ) | (16,423 | ) | 16,401 | |||||||
| 所得税前亏损 |
(33,274 | ) | (5,852 | ) | (27,422 | ) | ||||||
| 所得税优惠 |
752 | — | 752 | |||||||||
| 净亏损 |
$ | (32,522 | ) | $ | (5,852 | ) | $ | (26,670 | ) | |||
| 当作股息 |
— | (54,342 | ) | 54,342 | ||||||||
| 普通股股东应占净亏损 |
$ | (32,522 | ) | $ | (60,194 | ) | $ | 27,672 | ||||
普通股股东应占净亏损
截至2022年9月30日的9个月，普通股股东应占净亏损为3250万美元，而截至2021年9月30日的9个月，普通股股东应占净亏损为6020万美元，变化为2770万美元。这一变化主要是由于2021年1月的激励交易和2021年6月的激励交易确认的视为股息，总额为5430万美元(2022年未重现)，2021年债务清偿净亏损1610万美元(2022年未重现)，与衍生品和权证负债相关的公允价值调整变动40万美元，以及所得税收益80万美元，但被4380万美元的运营收入变化(亏损)部分抵消。
收入
截至2022年9月30日的9个月的收入为810万美元，比截至2021年9月30日的9个月的收入2610万美元减少了1790万美元。减少的主要原因是AZSTARYS许可协议和库姆咨询协议的收入减少；但Arimoclomol EAP和其他咨询安排的收入增加部分抵消了这一减少。
收入成本
截至2022年9月30日的9个月的收入成本为20万美元，与截至2021年9月30日的9个月200万美元的收入成本相比减少了约180万美元。减少的主要原因是，由于AZSTARYS许可协议在2021年第一季度和第二季度获得的监管里程碑收入，向AQUQUAL支付的与AZSTARYS许可协议收入相关的特许权使用费减少，但AZSTARYS许可协议支付给AQUQUTE的特许权使用费收入和Arimoclomol EAP下销售商品的成本部分抵消了这一减少。
研究与开发
研发费用增加了590万美元，从截至2021年9月30日的9个月的740万美元增加到截至2022年9月30日的9个月的1330万美元。这一增长主要是由于第三方研究和开发费用增加410万美元，与人事有关的费用增加130万美元，以及其他研究和开发费用增加50万美元。
一般和行政
一般和行政费用增加了410万美元，从截至2021年9月30日的9个月的610万美元增加到截至2022年9月30日的9个月的1030万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用增加270万美元，专业人员费用增加70万美元，其他一般和行政费用增加70万美元。
收购的正在进行的研究和开发
收购的正在进行的研发费用增加了1,770万美元，从截至2021年9月30日的9个月的0美元增加到截至2022年9月30日的9个月的1,770万美元。这一增长是由于Arimoclomol购买协议项下的交易导致一次性获得的正在进行的研究和开发费用。
其他费用
其他支出增加了1,640万美元，从截至2021年9月30日的9个月的1,640万美元增加到截至2022年9月30日的9个月的22,000美元。这一期间间变动主要归因于2021年债务清偿净亏损1,610万美元(2022年未再发生)，以及与衍生工具和认股权证负债相关的公允价值调整变动40万美元。
流动性与资本资源
流动资金来源
截至2022年9月30日，我们主要通过发行债务、私募可赎回可转换优先股和在首次公开募股、市场发售、承销公开募股中出售普通股，通过我们与林肯公园资本有限责任公司或林肯公园的购买协议，以及根据AZSTARYS许可协议、库房咨询协议和其他咨询安排以及Arimoclomol EAP获得的收入，为我们的研发和运营活动提供资金。截至2022年9月30日，我们拥有1.074亿美元的现金、现金等价物和投资。
到目前为止，我们已经从AZSTARYS许可协议、自付第三方成本的报销、咨询服务的性能以及Arimoclomol EAP下的产品销售中获得了收入。
2022年5月，我们通过我们新成立的全资子公司丹麦制药公司，与丹麦上市有限责任公司Orphazyme A/S重组中的Orphazyme A/S签订了资产购买协议，或Arimoclomol购买协议。根据Arimoclomol购买协议达成的交易于2022年5月31日完成。根据Arimoclomol购买协议的条款，KemPharm DK购买了Orphazyme与Arimoclomol有关的所有资产和业务，并以1,280万美元的现金支付清偿了Orphazyme对其债权人的所有实际未偿债务。此外，凯姆制药公司同意承担520万美元的估计准备金负债，这与Orphazyme公司在法国的早期访问计划产生的收入有关。
于2020年7月，我们签订了考姆咨询协议，根据该协议，考姆和康美分别聘请我们指导其投资组合中某些当前和潜在未来产品的产品开发和监管活动，并继续为AZSTARYS可能的商业推出提供支持准备。根据库姆咨询协议，我们有权从库姆获得高达1,560万美元的付款，其中1,360万美元是在2022年3月31日之前按月分期付款的，并以欠款支付。其余200万美元的条件是FDA批准新药管理局对Creum的候选产品ADLARITY进行批准，该批准于2022年第一季度获得批准。库姆还同意负责并补偿我们在执行咨询服务过程中产生的所有开发、商业化和监管费用。
从历史上看，我们的运营净现金流最低限度为正，我们预计，至少在未来几年内，我们可能会继续产生最低限度的运营净现金流。我们预计，我们的收入来源将来自我们与Commave和KVK的许可协议产生的付款，或通过潜在的咨询安排、Arimoclomol EAP下的产品销售以及与我们的候选产品之一相关的任何其他未来安排。
2021年1月，我们完成了公开募股。于扣除承销折扣及佣金及发售由吾等支付的开支前，吾等从公开发售所得的总收益总额(包括承销商行使其超额配售选择权所得收益)合共5,240万美元。在2022年1月，我们提交了一份关于Form S-3上的Form S-1(文件编号333-250945)的登记声明的修正案，其中涵盖了在行使在公开发售中发行的认股权证时可发行的普通股，以及截至修正案之日仍未行使的普通股，该修正案于2022年2月1日宣布生效。
2021年1月，我们签订了2021年1月的招聘信函。我们从行权持有人行使现有认股权证及出售2021年1月的诱导权证所得的总收益达4,400万美元。
2020年4月，我们从《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》的Paycheck保护计划或PPP贷款或CARE法案下的一笔贷款或PPP贷款中获得了80万美元的收益，我们用这些贷款留住了现有员工，维持了工资，并支付了租赁费和水电费。2021年5月，我们收到美国小企业管理局的通知，我们的PPP贷款被全额免除，包括所有本金和利息。
2021年6月，我们签订了2021年6月聘书。吾等因精选权证持有人行使精选2021年1月诱导权证及出售2021年6月诱导权证而收到总收益3,910万美元。
2021年7月，我们与JMP和RBCCM签订了股权分配协议，根据该协议，我们可以通过JMP和RBCCM作为其销售代理，不时全权决定发售我们普通股的股份，总发行价最高可达7500万美元。发行和出售我们的普通股，如果有的话，股权分配协议将根据S-3表格中的注册声明进行。JMP和RBCCM可以通过法律允许的任何方式出售普通股，这种方式被认为是1933年修订后的《证券法》第415条所界定的“在市场上发行”。JMP和RBCCM将根据我们的指示(包括任何价格、时间或规模限制或我们可能施加的其他惯常参数或条件)，不时以商业上合理的努力出售普通股。我们将向JMP和RBCCM支付相当于根据股权分配协议通过JMP和RBCCM出售的任何普通股的总销售收益的3.0%的佣金。我们在表格S-3中提交了一份登记声明，涉及出售我们普通股股份，最高金额为3.5亿美元，其中7500万美元分配给根据股权分配协议可发行的普通股股份的销售，该协议于2021年7月12日宣布生效。截至2022年9月30日，尚未根据股权分配协议发行或出售任何股份。
股份回购计划
2021年12月20日，我们启动了一项股票回购计划，根据该计划，我们可以在2023年12月31日之前回购最多5000万美元的普通股。股票回购计划的资本分配将基于各种因素，包括我们的业务业绩、根据AZSTARYS许可协议收到的特许权使用费和销售里程碑，以及我们可能获得的其他非稀释资本来源。回购将根据修订后的1934年《证券交易法》第10b-18条进行，这取决于各种因素，包括我们普通股的市场价格、一般市场和经济条件以及适用的法律要求。我们不保证回购股票的确切数量，本计划可能在任何时候暂停、修改或终止，恕不另行通知。截至2022年9月30日，根据股票回购计划，我们已回购了909,953股普通股，回购金额约为750万美元。
可转债
截至2022年9月30日，我们没有未偿还的可转换票据。于2021年第一季度，吾等悉数偿还可换股票据及终止Deerfield融资协议。
Deerfield设施协议
2014年6月，我们与Deerfield签订了Deerfield贷款协议，作为一项6,000万美元的多批信贷安排。于订立Deerfield融资协议时，我们借入第一批款项，包括1,500万美元定期票据及1,000万美元可换股票据，或Deerfield可换股票据。
Deerfield可转换票据原来的年利率为9.75%，但后来降至6.75%。Deerfield可转换票据项下未偿还余额的应计利息应每季度拖欠一次。我们最初必须在Deerfield融资协议四周年和五周年(2018年6月和2019年6月)偿还Deerfield可转换票据未偿还本金的三分之一。2018年6月，Deerfield同意将当时到期的本金中的约330万美元加上约20万美元的应计利息转换为37,410股普通股。于2019年9月，吾等与Deerfield订立一项修订，以(I)将Deerfield融资协议下适用的利率由9.75%降至6.75%，(Ii)就贷款的利息(定义见Deerfield融资协议)作出“实物支付”，及(Iii)将根据Deerfield融资协议到期的贷款延迟至2020年6月1日支付。于2019年12月，吾等与Deerfield订立另一项修订，以(I)将根据Deerfield融资协议到期的贷款延迟至2021年3月31日支付，及(Ii)容许额外债务及债券持有人根据Deerfield融资协议(如下所述)登记。
根据Deerfield融资协议，吾等向Deerfield发行D系列可赎回可转换优先股或D系列优先股1,923,077股，作为据此向吾等提供贷款的代价。在我们首次公开募股结束时，这些D系列优先股重新分类为我们普通股的256,410股(在2020年12月1取16股的反向股票拆分中生效，这成为我们普通股的16,025股)。
我们还向Deerfield发行了Deerfield认股权证，以每股0.78美元的初始行权价购买我们D系列优先股14,423,076股。在首次公开招股结束时，该认股权证转换为可按每股5.85美元的行使价行使1,923,077股普通股的认股权证(适用于2020年12月1：16的反向股票拆分，这成为可按每股93.60美元的行使价行使120,192股普通股的认股权证)。于完成2021年1月的诱因交易后，根据Deerfield认股权证所载的反摊薄条款，Deerfield认股权证的行使价降至每股46.25美元。此外，在完成2021年6月的诱因交易后，根据Deerfield认股权证所载的反摊薄条款，Deerfield认股权证的行使价降至每股38.34美元。
2021年笔记
2016年2月，我们发行了2021年到期的5.50%高级可转换票据，即2021年到期的票据，本金总额为8,630万美元。2021年债券最初是作为几个初始购买者的代表向Cowen and Company和RBCCM LLC发行的，这些购买者随后根据证券法第144A条规定的豁免注册，将2021年债券转售给合格的机构买家。
2021年的票据是根据我们和作为受托人的美国银行全国协会之间的一份日期为2016年2月9日的契约发行的。2021年债券的利息由2016年8月1日开始，每半年派息一次，以现金支付，由2016年8月1日开始，年利率为5.50%。除非提前转换或回购，2021年债券将于2021年2月1日到期。
于2018年10月、2019年12月及2020年1月进行的多次交换中，根据Deerfield融资协议的条款，持有人将所有未偿还的2021年票据交换为我们普通股的股份或2019年12月发行的票据及2020年1月票据。
2021年票据交换于2020年1月生效
2020年1月，我们与M.Kingdon Offshore Master Fund，LP或Kingdon签订了2020年1月的交换协议，或2020年1月的交换协议。根据2020年1月交换协议，我们发行了2020年1月票据作为高级担保可转换票据，本金总额约为300万美元，以换取注销当时由Kingdon拥有的2021年票据的本金和应计利息总额约300万美元。于订立2020年1月交换协议时，吾等同意向Kingdon支付利息约37,000美元，相当于Kingdon的2021年票据于2020年1月13日的应计及未付利息的50%。该等利息的其余部分包括在2020年1月票据的本金金额内。
2020年1月发行的票据与2019年12月发行的票据的条款和条件基本相同(经下文更详细介绍的修正案修订)。
关于订立2020年1月交换协议，吾等与2019年12月持有人订立修订融资协议及2019年12月票据及同意，或2019年12月票据修订，其中包括(I)修订2019年12月票据以(A)将换股价格(定义见2019年12月票据)由每股273.76美元降至93.6美元，(B)将底价(定义见2019年12月票据)由每股6.08美元提高至每股9.328美元，及(Ii)经修订的Deerfield融资协议以(X)规定Kingdon可作为贷款人加入Deerfield融资协议(定义见Deerfield融资协议)及(Y)规定2020年票据及构成就Deerfield融资协议及其他交易文件(定义见Deerfield融资协议)而言的“高级担保可转换票据”(定义见Deerfield融资协议)。根据2019年12月的票据修正案，2019年12月的票据按其条款可转换为我们普通股的总计11,753,016股，假设转换日期为2020年1月13日(2020年12月1比16的反向股票拆分生效，这成为我们普通股的734,562股)。
债务重组
2020年12月，我们签订了2020年12月交换协议，该协议于2020年12月24日修订。根据2020年12月交换协议，(A)吾等向Deerfield贷款人、DSC及Kingdon或合共持有人预付部分高级担保票据及Deerfield票据本金，总额约3,030万美元；及(B)我们发行了31,476.98412股我们的B-2系列优先股和可行使的3,632,019股我们的普通股或交易所认股权证，以换取注销持有人拥有的高级担保票据和Deerfield票据的一部分本金，交易称为交易所。紧随兑换及偿还债务完成后，融资票据项下未偿还本金及应计利息的总结结余约为760万元。
2020年12月的交换协议修订了高级担保票据，规定除非在2023年3月31日之后发生，否则我们的普通股未能继续在符合条件的证券市场上市将不构成“重大交易”。
二零二零年十二月交换协议修订了Deerfield融资协议，以(其中包括)(I)将高级抵押票据及Deerfield票据的到期日延长至二零二三年三月三十一日，(Ii)规定现金支付贷款利息(定义见Deerfield融资协议)，以及(Iii)规定贷款的指定预付条款。
二零二零年十二月的交换协议修订若干经修订及重订的投资者权利协议(日期为二零一五年二月十九日)或利率协议，由吾等、Deerfield及其签署方之间订立，以(其中包括)加入Deerfield Special Situations Fund，L.P.为其中一方，并生效发行交易所认股权证及吾等于二零二零年十二月的交换协议项下的登记责任(详见下文)。
行使权证的条款及条件与现有认股权证大体相同，行使价格与现有认股权证的每股行使价格相等，并将规定持有人行使该等交换权证的权利将受到限制，条件是该等持有人(连同该等持有人的某些联属公司及“集团”成员)将实益拥有当时已发行及已发行普通股总数的4.985%以上。
根据2020年12月交换协议的条款，吾等也提交了一份登记声明，根据证券法登记在转换B-2系列优先股股份和行使交换权证时可发行的普通股股份，以供转售。
关于2020年12月的交换协议，我们向特拉华州州务卿提交了经修订并重新确定的B-2系列可转换优先股的优先股、权利和限制指定证书，或经修订和重新确定的B-2系列优先股指定证书，列出了B-2系列优先股的优先股、权利和限制。
B-2系列优先股的股票可转换为我们普通股的总计4,842,690股。B-2系列优先股的每股声明总价值为1,000美元，并可按每股6.4999美元的价格转换为我们的普通股(根据股票拆分和类似事件进行调整)。
2021年3月，B-2系列优先股全部转换为普通股。
2021年6月，我们向特拉华州州务卿提交了B-2系列可转换优先股的取消证书，从我们的注册证书中取消了31,480股指定为B-2系列可转换优先股的股票。
2020年12月交换协议修正案
于2021年1月12日，关于2020年12月交换协议拟进行的交易，吾等与Deerfield持有人订立了高级担保可转换票据修正案及认股权证修正案，或2021年1月修正案。2021年1月的修订修改了(I)融资票据及(Ii)Deerfield认股权证的若干特定条款，以(其中包括)将2020年12月交换协议及根据包销协议发行证券所拟进行的交易排除于融资票据及Deerfield认股权证的反摊薄条文之外。
B-2系列优先股
2021年1月11日，作为完成2020年12月交换协议预期的交易的条件，我们向特拉华州州务卿提交了修订和重新修订的B-2系列可转换优先股的指定优先股、权利和限制证书，或B-2系列优先股指定证书，列出了B-2系列优先股的优先股、权利和限制。
融资协议票据的偿付和融资协议的终止
于2021年2月8日，吾等与融资协议票据持有人订立还款函件，根据该函件，吾等同意清偿融资协议，从而终止融资协议。
根据偿款函件，吾等向融资协议票据持有人支付合共8,000,000美元，包括本金余额、未偿还的应计利息及预付费用，以偿还吾等于融资协议项下的未偿还债务。
根据还款函件，吾等在融资协议项下欠融资协议票据持有人的所有未清偿债务及债务已悉数清还。融资协议及其附注，以及担保融资协议及票据义务的吾等资产的担保权益，均已终止。融资协议票据持有人将保留先前向其发行的认股权证。
信用额度
2022年5月，我们与作为贷款人的美国银行或信用额度达成了2000万美元的循环贷款协议。信贷额度提供的循环融资的收益将用于一般公司目的。信贷额度下的贷款按有担保隔夜融资利率(SOFR)加1.60%计息，SOFR下限为0.00%
信贷额度下的循环贷款以存款账户中完善的担保权益为担保。信贷额度下的循环融资须遵守惯例的肯定和否定契约。
该授信额度下贷款的最后到期日为2025年5月31日。信用额度包含可能导致贷款加速增长的常规违约事件，包括交叉违约、破产和付款违约。截至2022年9月30日，我们已经从信贷额度中提取了1,280万美元，为Arimoclomol购买协议下的交易提供资金，这笔金额得到了1,280万美元存单的支持，该存单显示为未经审计的精简综合资产负债表中的长期投资。信贷额度下剩余的720万美元由一份单独的计息存单担保，并在截至2022年9月30日的未经审计的简明综合资产负债表中记录为长期投资。这些存单被质押为信贷额度的抵押品。
现金流
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的现金流(单位：千):
| 截至9月30日的9个月， |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 经营活动提供的现金净额(用于) |
$ | (14,255 | ) | $ | 11,287 | |||
| 用于投资活动的现金净额 |
(36,656 | ) | (85 | ) | ||||
| 融资活动提供的现金净额 |
8,609 | 115,979 | ||||||
| 汇率变动对现金及现金等价物的影响 |
15 | — | ||||||
| 现金及现金等价物净(减)增 |
$ | (42,287 | ) | $ | 127,181 | |||
经营活动
在截至2022年9月30日的9个月中，用于经营活动的现金净额为1,430万美元，其中包括净亏损3,250万美元和营运资本变动390万美元，但被非现金项目调整数2,220万美元部分抵消。净亏损主要归因于我们在研发计划和运营成本方面的支出，但根据AZSTARYS许可协议、Arimoclomol EAP和库姆咨询协议获得的收入部分抵消了这一影响。营运资本变动包括：120万美元与预付费用及其他资产变动有关；460万美元与账目及其他应收款项变动有关；20万美元与经营租赁负债变动有关；40万美元与其他负债变动有关；130万美元与应付帐款及应计费用变动有关；30万美元与库存变动有关；10万美元与经营租赁使用权资产变动有关；90万美元与贴现及回扣负债变动有关。非现金项目的调整主要包括以股票为基础的薪酬开支330万美元、与投资有关的公允价值调整变动60万美元、与作为Arimoclomol购买协议交易一部分的已收购的正在进行的研究和开发有关的1,770万美元以及与折旧、摊销和其他项目有关的80万美元，但被与衍生工具和认股权证负债有关的公允价值调整变动30万美元部分抵销。
在截至2021年9月30日的9个月中，经营活动提供的现金净额为1130万美元，其中包括1850万美元的非现金项目调整，部分被590万美元的净亏损和130万美元的营运资本变化所抵消。非现金项目的调整主要包括1,610万美元的债务清偿亏损、160万美元的股票补偿支出、20万美元的债务发行成本和债务折价的摊销、与衍生产品和认股权证负债相关的公允价值调整变动10万美元和与折旧、摊销和其他项目相关的50万美元。净亏损主要归因于债务清偿亏损以及我们在研发计划和运营成本上的支出，但根据AZSTARYS许可协议和库姆咨询协议收到的收入部分抵消了这一损失。营运资本变动包括190万美元与应付帐款和应计费用变动有关，20万美元与经营租赁负债变动有关，140万美元与预付费用及其他资产变动有关，但被与帐目和其他应收款变动有关的100万美元、与经营租赁使用权资产变动有关的10万美元和与其他负债变动有关的110万美元部分抵销。
投资活动
在截至2022年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金净额为3670万美元，这是由于根据Arimoclomol购买协议进行的交易的净收购成本为1410万美元，以及购买投资的2380万美元，但被130万美元的投资到期日部分抵消。
在截至2021年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金净额为8.5万美元，可归因于购买财产和设备。
融资活动
截至2022年9月30日止九个月，融资活动提供的现金净额为860万美元，主要归因于发行债务所得1,280万美元、保险融资安排所得款项130万美元及根据员工购股计划(“ESPP”)出售普通股所得所得20万美元，但因作为股份回购计划一部分的股份回购支付470万美元、支付保险融资安排本金90万美元及支付发售成本10万美元而部分抵销。
在截至2021年9月30日的9个月内，融资活动提供的现金净额为1.16亿美元，这主要是由于根据公开发售出售我们的普通股所得净额4930万美元，2021年1月激励交易的净收益4140万美元，2021年6月的激励交易的净收益3680万美元和行使普通股认股权证的净收益3080万美元，部分被130万美元的发售成本支付和20万美元的融资租赁债务本金的偿还所抵消。支付债务发行成本290万美元和偿还可转换票据本金3790万美元。
未来的资金需求
根据我们目前的运营预测，我们相信我们现有的现金、现金等价物和投资将足以为我们到2026年的运营提供资金。这一估计不包括我们的预计收入，其中一部分基于商业销售的特许权使用费以及AZSTARYS许可协议和APADAZ许可协议中里程碑的实现。某些里程碑与我们无法控制的监管事项有关。
近期可能的额外资金来源包括：
| ● |
根据AZSTARYS许可协议或APADAZ许可协议产生的任何收入； |
|
| ● |
根据AZSTARYS许可协议产生的任何咨询服务收入或短期里程碑付款； |
|
| ● | 根据Arimoclomol EAP进行的任何产品销售；以及 | |
| ● |
在潜在咨询安排下产生的任何咨询服务收入。 |
我们不能保证我们将能够从这些潜在来源中产生足够的收益来支付我们的运营费用。
到目前为止，我们已经从AZSTARYS许可协议、自付第三方成本的报销、咨询服务的表现以及Arimoclomol EAP下的产品销售中获得了收入。我们预计，在可预见的未来，我们唯一的收入来源将是AZSTARYS许可协议、APADAZ许可协议产生的付款、潜在的咨询安排以及与我们的一个候选产品和Arimoclomol EAP下的产品销售相关的任何其他未来安排。虽然我们已经签署了APADAZ许可协议，以便在美国将APADAZ商业化，并签订了AZSTARYS许可协议，以开发、制造和商业化AZSTARYS和KP484，但我们不能保证这一战略或我们未来采取的任何战略都会成功。例如，我们收到了AZSTARYS许可协议下的里程碑付款，但我们不能保证未来会根据该协议赚取任何额外的里程碑付款或版税。我们也不能保证我们将根据Arimoclomol EAP继续创造收入。我们还预计，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的额外成本。
新冠肺炎疫情已经并将继续对全球企业和市场造成重大破坏。我们无法预测这一流行病及其造成的经济混乱可能对我们的流动性和业务结果产生的长期影响。新冠肺炎大流行对我们的流动性和运营结果的影响程度将取决于未来的一些事态发展，包括大流行的持续时间、蔓延和强度，以及政府、监管和私营部门的应对措施，所有这些都是不确定和难以预测的。新冠肺炎疫情可能会使我们更难招募患者参加未来的任何临床试验，或者导致我们候选产品的监管批准延迟。我们预计收入的一部分是基于AZSTARYS许可协议中与可能受到新冠肺炎疫情影响的监管事项相关的里程碑的实现。因此，我们无法预测新冠肺炎大流行可能对我们实现这些里程碑的能力产生什么影响(如果有的话)。围绕新冠肺炎疫情以及通胀和利率上升导致的经济不确定性，也可能极大地降低我们获得支持业务所需的债务或股权融资的能力。我们目前无法估计这场大流行的财务影响。如果大流行继续成为一场严重的全球危机，它可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生实质性的不利影响。
我们对我们的现金需求和现金跑道的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比我们目前预期的更早使用我们的可用资本资源，我们不能保证我们能够从AZSTARYS许可协议、APADAZ许可协议、库房咨询协议、Arimoclomol EAP下的产品销售和其他潜在的咨询安排或其他融资交易中产生足够的收益来为我们的运营费用提供资金。为了满足任何额外的现金需求，我们可能寻求出售额外的股权或可转换证券，这可能会导致我们的股东稀释、发行额外的债务或寻求其他第三方融资，包括潜在的战略交易，如许可或合作安排。由于与候选产品和产品的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，如果我们的合作产品或候选产品获得监管部门的批准，我们无法估计完成其商业化和开发所需的增加资本支出和运营支出的金额。
关键会计政策和重大判断和估计
管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的，这些财务报表是我们按照美国公认的会计原则编制的。为编制未经审核简明综合财务报表，我们须作出估计及假设，以影响于未经审核简明综合财务报表日期的已呈报资产及负债额及或有资产及负债的披露，以及报告期内已呈报的收入及开支。我们在持续的基础上评估这些估计和判断。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们的关键会计政策与项目7--管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析截至财年的Form 10-K年度报告2021年12月31日，于2022年3月31日向美国证券交易委员会提交。
| 第三项。 |
量化和关于市场风险的定性披露 |
不适用。
| 第四项。 |
控制和程序 |
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。根据对我们截至2022年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的财政季度期间，根据交易所法案规则13a-15(D)和15d-15(D)所要求的评估，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这对我们对财务报告的内部控制没有重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
第II部
其他信息
| 第1项。 |
法律诉讼 |
有时，我们可能会卷入常规的法律程序，以及在我们正常业务过程中出现的索要、索赔和威胁诉讼。我们相信，不会有任何诉讼待决，而这些诉讼可能会对我们的经营业绩或财务状况产生重大不利影响，无论是个别诉讼还是整体诉讼。
| 第1A项。 |
风险因素 |
除了本季度报告中列出的10-Q表格中的其他信息外，您应该仔细考虑第I部分第1A项中描述的所有风险因素和不确定因素。在投资我们的普通股之前，我们于2022年3月31日向美国证券交易委员会提交了截至2021年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中的“风险因素”。除下文披露的情况外，该报告中描述的风险因素没有发生实质性变化。如果这些风险中的任何一项成为现实，我们的业务、财务状况和运营结果都可能受到严重损害。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同，因为这些风险因素以及本季度报告10-Q表中描述的其他因素。
如果我们通过收购来扩大业务，我们将产生各种成本，并可能面临许多风险，这些风险可能会对我们的业务和运营产生不利影响，并导致我们的股价下跌。
如果有合适的机会，我们可能会寻求收购业务或资产以增强我们的业务。例如，2022年5月，我们收购了Orphazyme与Arimoclomol有关的所有资产和业务。对于任何收购，我们可以发行额外的股权证券，这将稀释我们的股东，产生大量债务为收购提供资金，或承担重大债务。
收购涉及许多不同的风险和不确定性，包括整合收购的业务或资产的问题，以及由于我们在新地区或国家的运营经验不足而带来的意想不到的成本、负债和经济、政治、法律和监管挑战，我们可能无法成功整合被收购公司，如Orphazyme，或留住被收购公司的关键人员。到目前为止，我们在收购以及整合收购的业务和人员方面的经验有限。收购可能会转移我们对核心业务的注意力。收购可能需要我们记录商誉和不可摊销无形资产，这些资产将接受定期测试和潜在的期间减值费用，产生与某些无形资产相关的摊销费用，以及产生注销和重组及其他相关费用，任何这些都可能损害我们的经营业绩和财务状况。
新的商业战略，尤其是那些涉及收购的战略，本质上是有风险的，可能不会成功。未能成功识别、完成、管理和整合收购可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响，并可能导致我们的股价下跌。
全球经济不确定性和其他全球经济或政治和监管发展可能会对我们的业务、现金流、财务状况和/或前景产生重大不利影响。
全球医药市场的增长越来越与(I)全球经济增长联系在一起，因为经济低迷可能会(例如，由于新冠肺炎大流行对经济活动的瘫痪影响)减少对整个医药行业或我们针对的某些疾病的资助金额，以及(Ii)政治条件、紧张和不确定性，例如，可能会影响适用于我们的法规。
当前，世界各地存在着不确定的政治和地缘政治局势。2021年底至2022年，当俄罗斯在乌俄边境集结大量军事地面部队和支援人员，以及2022年2月，俄罗斯对乌克兰发动大范围攻击时，美俄之间的紧张局势升级。对此，北大西洋公约组织(北约)已向东欧增派军事力量，英国、欧盟和美国宣布对俄罗斯实施某些制裁。乌克兰冲突以及美国和北约采取的任何报复措施都可能威胁全球安全，导致进一步的地区冲突，否则对地区和全球经济产生持久影响，任何或所有这些都可能对我们的业务产生不利影响。此外，英国于2020年1月退出欧盟的全面影响无法预测，但可能导致市场大幅波动和错位，并对英国、欧洲和全球经济产生不利影响。
在我们目前运营的司法管辖区或我们未来可能选择运营的司法管辖区，未来的法律或法规变化可能会对我们的业务、运营结果、现金流、财务状况和/或前景产生实质性的不利影响，包括对我们的业务施加监管和运营限制以及合规义务，从而减少我们的收入或增加我们的支出。
上述情况，无论是个别情况还是总体情况，都可能对我们的业务、现金流、财务状况和/或前景产生重大不利影响。
| 第二项。 |
未登记的股权销售有价证券和收益的使用 |
最近出售的未注册证券
没有。
发行人及关联购买人购买股权证券
发行人购买股票证券
| 期间 |
总人数 购入的股份 |
平均价格 按股支付 |
作为公开宣布的计划或计划的一部分购买的股票总数(1) |
最大数量(或 根据计划或计划可能尚未购买的股票的大约美元价值 |
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| 2022年7月1日至2022年7月31日 |
— | $ | — | — | $ | 42,500,000 | ||||||||||
| 2022年8月1日至2022年8月31日 | — | — | — | 42,500,000 | ||||||||||||
| 2022年9月1日至2022年9月30日 | — | — | — | 42,500,000 | ||||||||||||
| 总计 |
— | $ | — | — | $ | 42,500,000 | ||||||||||
| (1)2021年12月20日，公司宣布启动了一项股票回购计划，根据该计划，公司可以在2023年12月31日之前回购最多5000万美元的普通股。回购将按照修订后的1934年《证券交易法》第10b-18条进行，这取决于各种因素，包括公司普通股的市场价格、一般市场和经济条件以及适用的法律要求。公司将回购的股票的确切数量不受保证，该计划可能会在任何时候暂停、修改或终止，而无需事先通知。 |
| 第三项。 |
高级证券违约 |
不适用。
| 第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
不适用。
| 第五项。 |
其他信息 |
没有。
| 第六项。 |
陈列品 |
以下是一份清单作为本表格10-Q的一部分提交的证物(本文引用的10-K、10-Q和8-K报表中的所有项目的美国证券交易委员会文件编号为001-36913):
| 展品不是的。 |
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描述 |
| 3.1 |
|
修订和重新签署的KemPharm，Inc.公司注册证书(在此引用注册人合并目前的Form 8-K报告于2015年4月21日提交给美国证券交易委员会)。 |
| 3.1.1 | 修改后的注册人注册证书，自2020年12月23日起生效(结合于此，参考注册人于2020年12月23日提交给美国证券交易委员会的8-K表格的现行报告)。 | |
| 3.2 |
修订和重新修订了KemPharm，Inc.的现行章程(通过参考注册人于2020年7月17日提交给美国证券交易委员会的最新Form 8-K报告而并入本文)。 | |
| 4.1 |
|
证明普通股股份的股票样本证书(通过参考注册人于2021年3月12日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告而并入本文)。 |
| 31.1* |
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根据经修订的1934年《证券交易法》规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席执行干事。 |
| 31.2* |
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根据细则13a-14(A)核证特等财务干事或经修订的1934年《证券交易法》第15d-14(A)条。 |
| 32.1** |
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根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14(B)条认证首席执行干事，以及18.根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第1350条。 |
| 32.2** |
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信安财务的认证根据修订后的1934年《证券交易法》第13a-14(B)条，以及根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条。 |
| 101.INS* |
|
内联XBRL实例文档 |
| 101.SCH* |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
| 101.CAL* |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
| 101.DEF* |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
| 101.LAB* |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
| 101.PRE* |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
| 104** | 封面交互数据文件(嵌入内联XBRL中，并在附件101中合并) |
| * |
随函存档 |
| ** |
随信提供 |
签名
根据以下要求：根据1934年《证券交易法》，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签署人代表其签署。
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肯德基制药公司 |
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| 日期： 2022年11月9日 |
发信人： |
/s/特拉维斯·C·米克尔 |
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特拉维斯·C·米克尔博士 |
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总裁和行政长官军官 (首席行政主任) |
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| 日期： 2022年11月9日 |
发信人： |
拉杜恩·克利夫顿 |
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R.LaDuane Clifton，注册会计师 |
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首席财务官、秘书兼财务主管 (首席财务官) |