目录表
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
截至本季度末
或
由_至_的过渡期
佣金文件编号
(注册人的确切姓名载于其章程)
| ||
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区) |
| (国际税务局雇主身分证号码) |
(主要执行机构地址和邮政编码)
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
| 交易代码 |
| 每家交易所的名称 |
|
|
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。 ☒ NO ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。 ☒ NO ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 | ☐ |
| 加速文件管理器 | ☐ |
☒ |
| 较小的报告公司 | ||
新兴成长型公司 |
|
|
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
注明截至最后实际可行日期，注册人所属各类普通股的流通股数量。
普通股类别 |
| 截至2022年11月7日的流通股 |
A类普通股，面值0.0001美元 |
| |
普通股，面值0.0001美元 |
|
目录表
Checkpoint治疗公司
表格10-Q
截至2022年9月30日的季度
目录表
|
| 页面不是的。 |
第一部分财务信息 |
| |
第1项。 | 未经审计的财务报表 | 3 |
截至2022年9月30日和2021年12月31日的简明资产负债表 | 3 | |
截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的简明业务报表 | 4 | |
截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的股东(赤字)权益简明报表 | 5 | |
截至2022年和2021年9月30日止九个月现金流量表简表 | 6 | |
简明财务报表附注 | 7 | |
第二项。 | 管理层对经营成果的讨论与分析 | 20 |
第三项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 23 |
第四项。 | 控制和程序 | 23 |
第二部分：其他信息 | ||
第1项。 | 法律诉讼 | 25 |
第1A项。 | 风险因素 | 25 |
第二项。 | 最近出售的未注册证券 | 56 |
第六项。 | 陈列品 | 57 |
签名 | 58 | |
目录表
风险因素摘要
我们的业务受到风险的影响，在作出投资决定之前，您应该意识到这些风险。下面描述的风险是与我们的投资相关的主要风险的摘要，而不是我们面临的唯一风险。您应仔细考虑这些风险因素、第1A项中描述的风险因素以及我们提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他报告和文件。
与我们的财务和资本要求相关的风险
| ● | 我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来我们将继续蒙受损失。我们没有从我们的开发阶段的产品中产生任何销售收入，我们也不知道我们何时或是否会从销售经批准的产品中产生任何收入。 |
| ● | 我们的经营历史很短，因此很难评估我们的业务和前景。 |
| ● | 我们继续经营下去的能力存在很大疑问，这可能会阻碍我们获得未来融资的能力。 |
| ● | 我们的成功取决于为我们的开发计划和商业化努力筹集额外的资金，而这些努力可能会失败。即使成功，我们未来的融资活动也可能稀释我们现有的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃所有权。 |
| ● | 我们有限的资源可能会导致我们无法利用提供商业机会或高成功可能性的计划或产品候选。 |
与我们的业务战略、结构和组织相关的风险
| ● | 我们未来的增长和成功取决于我们成功开发和商业化我们的候选产品的能力，而我们还没有做到这一点。 |
| ● | 我们未来的增长取决于我们获得或授权产品或候选产品，并将这些产品整合到我们的业务中。 |
药品开发和商业化的内在风险
| ● | 因为临床前研究和早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，所以我们开发的任何候选产品在以后的临床试验中都可能不会有有利的结果。此外，随着分析更多的患者数据或更多的终端，我们宣布或公布的临床试验的临时、“顶线”和初步数据可能会发生变化，或者可能会影响感知的产品概况。 |
| ● | 在我们预计的时间表内，我们可能无法获得任何候选产品所需的监管批准(如果有的话)，这可能会导致成本增加，并推迟我们创造收入的能力。 |
| ● | 如果候选产品显示缺乏疗效或不良副作用，我们可能需要放弃或限制该候选产品的开发。 |
| ● | 我们可能无法获得所需的产品促销标签声明或预期用途，或有利的时间表分类，以成功推广我们的产品。 |
| ● | 即使候选产品获得批准，它也可能受到各种上市后要求的限制，包括研究或临床试验，以及更严格的监管审查。 |
| ● | 我们的竞争对手已经或可能开发针对我们产品的目标适应症的治疗方法，这可能会限制我们的产品候选产品的商业机会和盈利能力。 |
| ● | 如果我们的产品没有被医疗界广泛接受，任何此类产品的收入都可能是有限的。 |
| ● | 任何与我们当前或未来的候选产品相关的成功的产品责任索赔可能会导致我们招致重大责任并限制此类产品的商业化。 |
目录表
与依赖第三方相关的风险
| ● | 我们依赖，并将在未来依赖第三方合同研究机构和合同制造商进行临床前和临床研究和试验，完成商业和商业前制造，并最终实现商业化。如果这些第三方未能履行合同义务、在最后期限前完成、遵守适用的法规，或者如果我们与这些第三方的关系中断，我们的候选产品可能会被推迟，我们的收入潜力可能会受到限制。 |
| ● | 我们依赖第三方获得的临床数据和结果，这些数据和结果可能被证明是不准确或不可靠的。 |
与影响生物制药和其他行业的立法和监管有关的风险
| ● | 我们在一个受到严格监管的行业运营，我们无法预测未来的任何立法或行政或行政行动可能对我们的运营产生的影响。 |
| ● | 我们可能会受到反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入的减少。 |
与知识产权有关的风险及其与许可人的潜在纠纷
| ● | 如果我们无法对我们的技术和产品保持足够的专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的产品，从而削弱我们成功将潜在产品商业化的能力。 |
| ● | 我们或我们的许可人可能会因侵犯第三方知识产权或强制执行我们或我们许可人的专利而面临代价高昂且耗时的诉讼。 |
| ● | 与我们的许可方的任何纠纷都可能影响我们开发或商业化我们的候选产品的能力。 |
与我们的平台和数据相关的风险
| ● | 如果发生计算机系统故障、网络攻击或我们或第三方的网络安全缺陷，我们的业务和运营将受到影响。 |
堡垒生物科技公司(“堡垒”)控制的风险
| ● | 堡垒控制着我们普通股的有投票权的多数，并有权每年获得大量股票授予，这将导致我们其他股东的稀释，并可能降低我们普通股的价值。 |
| ● | 我们已经与堡垒达成了某些协议，并可能从独立的第三方那里获得了更好的条款。 |
涉及利益冲突的风险
| ● | 我们的董事会主席也是TG治疗公司(“TGTX”)的执行主席兼首席执行官总裁。我们已经与TGTX签订了合作协议和再许可协议，因此可能会出现某些利益冲突。 |
| ● | 我们与堡垒共享某些董事，这可能会在我们和堡垒之间产生利益冲突。 |
目录表
项目1.财务报表
Checkpoint治疗公司
简明资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
| 2022年9月30日 |
| 2021年12月31日 | |||
资产 |
|
|
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| ||
流动资产： |
|
|
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| ||
现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
预付费用和其他流动资产 |
| |
| | ||
其他应收账款关联方 |
| |
| | ||
流动资产总额 |
| |
| | ||
总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 |
|
|
| |||
流动负债： |
|
|
| |||
应付账款和应计费用 | $ | | $ | | ||
应付账款和应计费用关联方 |
| |
| | ||
流动负债总额 |
| |
| | ||
总负债 |
| |
| | ||
承付款和或有事项(附注5) |
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|
| |||
股东(亏损)权益 |
|
|
| |||
普通股(美元 |
|
|
| |||
A类普通股， |
| |
| | ||
普通股， |
| |
| | ||
普通股可发行， |
| — |
| | ||
额外实收资本 |
| |
| | ||
累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东(亏损)权益总额 |
| ( |
| | ||
总负债和股东(亏损)权益 | $ | | $ | | ||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
3
目录表
Checkpoint治疗公司
运营简明报表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的9个月， | |||||||||||
|
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||
营收相关方 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
|
|
|
| |||||||||
运营费用： |
|
|
|
| ||||||||
研发 |
| |
| |
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| | ||||
一般和行政 |
| |
| |
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| | ||||
总运营费用 |
| |
| |
| |
| | ||||
运营亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
|
|
|
|
|
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|
| |||||
其他收入 |
|
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|
|
|
| ||||
利息收入 |
| |
| |
| |
| | ||||
其他收入合计 |
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| |
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| | ||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
|
|
|
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| |||||||
每股亏损： |
|
|
|
|
|
| ||||||
每股已发行普通股基本及摊薄净亏损 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
|
|
| ||||||||||
已发行普通股的基本和稀释加权平均数 |
| |
| |
| |
| | ||||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
4
目录表
Checkpoint治疗公司
股东权益简明报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
截至2022年9月30日的三个月
普普通通 | 其他内容 | 总计 | ||||||||||||||||||||
| A类普通股 | 普通股 | 库存 | 已缴费 | 累计 | 股东的 | ||||||||||||||||
|
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 权益 | ||||||
2022年6月30日的余额 |
| |
| $ | | |
| $ | |
| $ | — |
| $ | | $ | ( |
| $ | | ||
普通股发行，扣除市价发行成本后的净额 |
| — |
|
| — | |
| |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
发行普通股--创办人协议 |
| — |
|
| — | |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
基于股票的薪酬费用 |
| — |
|
| — | |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
净亏损 |
| — |
|
| — | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||
2022年9月30日的余额 |
| |
| $ | | |
| $ | |
| $ | — |
| $ | | $ | ( |
| $ | ( | ||
截至2022年9月30日的9个月
普普通通 | 其他内容 | 总计 | ||||||||||||||||||||
A类普通股 | 普通股 | 库存 | 已缴费 | 累计 | 股东的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 权益 | |||||||
2021年12月31日的余额 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股发行，扣除市价发行成本后的净额 | — |
| — | |
| |
| — | |
| — | | ||||||||||
发行普通股--创办人协议 | — | — | | — | ( | | — | | ||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 | — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | | ||||||||||
为缴纳雇员税而扣缴的股份的净结算额 | — | — | ( | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||||
净亏损 | — |
| — | — |
| — |
| — | — |
| ( | ( | ||||||||||
2022年9月30日的余额 | |
| $ | | | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | ( | |||||||
截至2021年9月30日的三个月
普普通通 | 其他内容 | 总计 | ||||||||||||||||||||
A类普通股 | 普通股 | 库存 | 已缴费 | 累计 | 股东的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 权益 | |||||||
2021年6月30日的余额 |
| | $ | |
| | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
普通股发行，扣除市价发行成本后的净额 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
发行普通股--创办人协议 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
基于股票的薪酬费用 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||
2021年9月30日的余额 |
| | $ | |
| | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
截至2021年9月30日的9个月
普普通通 | 其他内容 | 总计 | ||||||||||||||||||||
A类普通股 | 普通股 | 库存 | 已缴费 | 累计 | 股东的 | |||||||||||||||||
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 权益 | |||||||
2020年12月31日的余额 | |
| $ | | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
普通股发行，扣除市价发行成本后的净额 | — | — | | | — | | — | | ||||||||||||||
发行普通股--创办人协议 | — |
| — | |
| — |
| ( | |
| — | | ||||||||||
基于股票的薪酬费用 | — | — | | — | — | | — | | ||||||||||||||
净亏损 | |
| — | — |
| — |
| — | — |
| ( | ( | ||||||||||
2021年9月30日的余额 | |
| $ | | | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
5
目录表
Checkpoint治疗公司
现金流量表简明表
(单位：千)
(未经审计)
截至9月30日的9个月， | ||||||
|
| 2022 |
| 2021 | ||
经营活动的现金流： |
| |||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
| ||||
基于股票的薪酬费用 |
| |
| | ||
发行普通股--创办人协议 |
| |
| | ||
经营性资产和负债变动情况： |
|
|
|
| ||
预付费用和其他流动资产 |
| ( |
| | ||
其他应收账款关联方 |
| ( |
| ( | ||
应付账款和应计费用 |
| ( |
| | ||
应付账款和应计费用关联方 | | | ||||
用于经营活动的现金净额 |
| ( |
| ( | ||
融资活动的现金流： |
|
|
| |||
在市场上发行普通股所得款项 | | | ||||
在市场上发行普通股的发行成本 | ( | ( | ||||
为缴纳雇员税而扣缴的股份的净结算额 | ( | — | ||||
融资活动提供的现金净额 |
| |
| | ||
现金及现金等价物净(减)增 |
| ( |
| | ||
期初现金及现金等价物 |
| |
| | ||
期末现金及现金等价物 | $ | | $ | | ||
补充披露非现金投资和融资活动： |
|
| ||||
发行普通股--创办人协议 | $ | | $ | | ||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
6
目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
注1-业务运作的组织和描述
Checkpoint治疗公司(“公司”或“Checkpoint”)于2014年11月10日在特拉华州注册成立。Checkpoint是一家临床阶段的免疫疗法和靶向肿瘤学公司，专注于实体瘤癌症患者的新疗法的获取、开发和商业化。本公司可通过许可权利或以其他方式获得技术的所有权权益，资助其研究和开发，并最终获得许可或将技术推向市场，从而获得这些技术的权利。该公司还可能与第三方和相关方签订合作协议，包括赞助研究协议，以开发液体肿瘤的这些技术，同时保留实体肿瘤的权利。
该公司是堡垒生物科技公司(“堡垒”)的控股子公司。
该公司的普通股在纳斯达克资本市场上市，交易代码为“CKPT”。
反向拆分股票
2022年11月3日，公司股本的多数投票权持有人签署了一份书面同意，批准授予公司董事会(“董事会”)酌情决定权，以(I)在未经股东进一步批准的情况下：公司已发行和已发行普通股的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，(Ii)通过向特拉华州州务卿提交公司修订和重新注册证书的修正案(“证书修正案”)，相关减少公司的法定股份数量，以及(Iii)对公司修订和重新启动的2015年激励计划进行修订，以增加根据该计划可发行的股份数量，在反向股票拆分生效后，从
根据证券交易委员会根据1934年《证券交易法》通过的规则，将向证券交易委员会提交附表14C的信息声明，并将其发送或提供给公司的股东。反向股票拆分将不早于20(自向登记在册的普通股股东邮寄信息声明之日起数日，一旦向特拉华州州务卿提交修正案，授权的股份减持将生效。
流动性、资本资源和持续经营
该公司自成立以来出现了大量的经营亏损，预计在可预见的未来将继续出现重大的经营亏损，而且可能永远不会盈利。截至2022年9月30日，该公司的累计亏损为$
截至2022年9月30日止九个月内，本公司共售出
该公司预计将继续将以前融资交易的收益主要用于一般公司目的，其中可能包括为公司的发展提供资金，开发新的或现有的候选产品，以及为资本支出、收购和投资提供资金。
7
目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
截至2022年9月30日，公司拥有现金和现金等价物$
本公司预期其长期发展时间表及流动资金不会因冠状病毒(“新冠肺炎”)在全球蔓延而受到任何重大影响。
附注2--重要会计政策
陈述的基础
随附的未经审核中期简明财务报表乃根据美国中期财务资料公认会计原则(“GAAP”)及交易所法案表格10-Q及规则S-X第10条的指示编制。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息和附注。管理层认为，未经审计的中期简明财务报表反映了所有调整，其中仅包括为公允报告所列期间的余额和结果所需的正常经常性调整。它们可能不包括GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息和附注。因此，这些简明财务报表应与公司截至2021年12月31日的经审计财务报表及其附注一并阅读，这些报表和附注包括在公司的10-K表格中，并于2022年3月28日提交给美国证券交易委员会。任何中期的业务成果不一定代表整个财政年度或任何其他中期的预期成果。
预算的使用
按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响在财务报表之日报告的资产和负债额、披露或有资产和负债以及报告期内报告的费用数额。实际结果可能与这些估计不同。
现金和现金等价物
本公司将购买时原始到期日为三个月或以下的高流动性投资视为现金等价物。
其他应收账款关联方
其他应收账款包括关联方TG Treateutics，Inc.(“TGTX”)欠本公司的金额，并按发票金额记录。
研发成本
研究和开发成本在发生时计入费用。将用于未来研究和开发活动的货物和服务的预付款在活动进行时或收到货物时支出，而不是在付款时支出。向代表公司提供研究和开发服务的第三方支付的预付款和里程碑付款将在提供服务或达到里程碑时支出。
8
目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
研发成本主要包括与人员有关的支出，包括工资、福利、差旅和其他相关支出、基于股票的薪酬、向第三方支付的许可费用和与许可产品和技术相关的里程碑成本、向第三方合同研究机构支付的临床前和临床研究费用、临床试验的研究地点、顾问、获取和制造临床试验材料的成本、与监管备案相关的成本、实验室成本和其他用品。
根据会计准则编撰(“ASC”)730-10-25-1，研究与开发如果许可的技术尚未达到商业可行性，并且未来没有替代用途，则获得技术许可所产生的成本将计入研究和开发费用。该公司购买的此类许可证需要基本完成研究和开发、监管和营销审批工作，以达到商业可行性，并且未来没有替代用途。
股权年费
根据于2015年3月17日与Checkpoint签订并于2016年7月及2017年10月修订及重述的创办人协议(“创办人协议”)，丰泽有权于每年1月1日收取相当于
本公司将与创办人协议有关的年度股权费用记录为或有对价。或有对价在可能且可合理评估时予以记录。由于公司资产的性质和发展阶段，未来的股价和流通股不能在发行年度股权费用之前估计。由于这些不确定性，公司得出的结论是，在每年1月1日实际发行股票之前，公司无法合理估计或有对价。
根据创办人协议，本公司发行
基于股票的薪酬费用
公司根据估计的授予日期、奖励的公允价值和罚没率，在必要的服务期内支出基于股票的补偿。本公司对发生的没收行为进行核算。
该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型估计股票期权授予的公允价值。计算股票奖励公允价值时使用的假设代表管理层的最佳估计，涉及内在不确定性和管理层判断的应用。所有以股票为基础的薪酬成本均根据个人在公司的角色在简明运营报表中记录在一般和行政或研发成本中。
公允价值计量
本公司遵循ASC 820的会计准则，对按公允价值经常性计量的金融资产和负债进行公允价值计量。根据这一会计准则，公允价值被定义为退出价格，代表在计量日期在市场参与者之间的有序交易中出售资产所收到的金额或转移负债所支付的金额。因此，公允价值是一种基于市场的计量，应该根据市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设来确定。
9
目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
会计准则要求公允价值计量按以下三类之一进行分类和披露：
1级： | 相同资产或负债在活跃市场上的报价。 |
第2级： | 市场上直接或间接可见的类似资产或负债的第一级价格以外的可观察到的投入。 |
第3级： | 未观察到的投入，由很少或没有市场活动支持，且其价值是使用定价模型、贴现现金流量方法或类似技术来确定的金融工具，以及其公允价值的确定需要重大判断或估计的工具。 |
公允价值等级还要求一个实体在计量公允价值时最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值计量的资产和负债按对公允价值计量重要的最低投入水平进行整体分类。
本公司若干金融工具并非按公允价值经常性计量，但由于其流动或短期性质，例如应付账款及应计开支，按接近其公允价值的金额入账。
与客户签订合同的收入
公司确认ASC 606项下的收入。“与客户签订合同的收入“该标准的核心原则是，公司应确认收入，以描述向客户转移承诺的商品或服务的金额，其金额应反映公司预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。为实现这一核心原则，采取了以下五个步骤：
| ● | 步骤1：确定与客户的合同。 |
| ● | 第二步：确定合同中的履约义务。 |
| ● | 第三步：确定交易价格。 |
| ● | 第四步：将交易价格分配给合同中的履约义务。 |
| ● | 第五步：当公司履行业绩义务时确认收入。 |
为了确定与客户的合同中的履约义务，公司必须评估合同中承诺的商品或服务，并确定每一种不同的承诺商品或服务。如果同时满足以下两个标准，则履约义务符合ASC 606对“独特的”货物或服务(或货物或服务捆绑)的定义：
| ● | 客户可以单独或与客户随时可以获得的其他资源(即，该产品或服务能够是不同的)一起从该商品或服务中获益；以及 |
| ● | 实体将货物或服务转让给客户的承诺可与合同中的其他承诺分开识别(即，转让货物或服务的承诺在合同范围内是不同的)。 |
如果一种商品或服务不明显，则该商品或服务与其他承诺的商品或服务相结合，直到识别出一捆不同的商品或服务。
10
目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
交易价格是指实体为向客户转让承诺的货物或服务而预期有权获得的对价金额，不包括代表第三方收取的金额(例如，一些销售税)。在与客户的合同中承诺的对价可能包括固定金额、可变金额或两者兼而有之。在确定交易价格时，实体必须考虑以下所有因素的影响：
| ● | 可变对价； |
| ● | 限制可变考量的估计； |
| ● | 合同中存在重要的融资部分； |
| ● | 非现金对价；以及 |
| ● | 支付给客户的对价。 |
可变对价仅计入交易价格，前提是当与可变对价相关的不确定性随后得到解决时，确认的累计收入很可能不会发生重大逆转。
交易价格按相对独立的销售价格分配给每项履约义务。分配给每一履行义务的交易价格在履行该履行义务时予以确认，视情况在某个时间点或在一段时间内。
为换取知识产权许可而承诺的基于销售或基于使用的使用费的收入仅在发生以下较后一种情况时确认：
| a. | 随后发生的销售或使用；以及 |
| b. | 已分配部分或全部基于销售或基于使用的特许权使用费的履约义务已得到满足(或部分满足)。 |
增量合同成本在本应确认的资产的摊销期限为一年或更短时间时发生时计入费用；否则，增量合同成本被确认为资产并在向客户提供服务时随着时间的推移摊销。
所得税
本公司采用资产负债法记录所得税。递延所得税资产及负债确认为可归因于现有资产及负债的账面金额与其各自的所得税税基之间的暂时性差异，以及结转的营业亏损及税项抵免所产生的未来税务影响。如果管理层根据对客观可核实证据的评估，认为递延税项资产更有可能无法收回，则本公司将设立估值拨备。对于经审计后更有可能持续的税务头寸，本公司确认实现可能性大于50%的最大金额。本公司不会确认任何经审计后不太可能维持的税务仓位利益。截至2022年9月30日和2021年12月31日，根据现有证据，公司确定递延税项净资产很有可能无法实现，并相应地为其递延税项净额提供了全额估值准备。
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目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
每股净亏损
每股净亏损的计算方法是用净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净亏损并不反映行使认股权及认股权证时将发行的普通股的影响，因为纳入认股权及认股权证是反摊薄的。下表汇总了在2022年9月30日和2021年9月30日未偿还的潜在摊薄证券，这些证券不包括在稀释后每股净亏损的计算中，因为它们将是反稀释的：
9月30日， | ||||
|
| 2022 |
| 2021 |
手令(注6) |
| | | |
股票期权(附注6) |
| | | |
未归属限制性股票(附注6) | | | ||
未归属的限制性股票单位(注6) |
| | — | |
总计 |
| | | |
冠状病毒援助、救济和经济安全法
为应对新冠肺炎疫情，《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》(简称《CARE法案》)于2020年3月27日签署成为法律。除其他事项外，《CARE法案》包括与可退还工资税抵免、推迟支付雇主的社会保障、净营业亏损利用和结转期间以及修改净利息扣除限制有关的税收规定。CARE法案对公司的所得税规定没有实质性影响。该公司将继续评估CARE法案对其财务状况、经营结果和现金流的影响。
2020年12月27日，美国总裁签署了《2021年综合拨款法案》(《综合拨款法案》)，使之成为法律。综合拨款法案旨在加强和扩大CARE法案的某些条款，允许扣除与公司收到的工资保护计划资金有关的费用，并提供2021年餐饮和娱乐费用的最新情况。综合拨款法案对本公司2021年的所得税拨备并无重大影响，本公司认为其不会对其2022年的所得税拨备产生重大影响。该公司将继续评估《综合拨款法案》对其财务状况、经营业绩和现金流的影响。
意义重大 会计核算 政策
与之前在Form 10-K中披露的2021年年度报告中披露的会计政策相比，公司的重大会计政策没有重大变化。
近期发布的会计公告
在截至2022年9月30日的9个月期间，公司在截至2021年12月31日的10-K报表中披露的新会计声明或对最近发布的会计声明的更新没有影响公司目前或未来的经营业绩、整体财务状况、流动性或披露。
注3--许可协议
达纳-法伯癌症研究所
2015年3月，该公司与Dana-Farber癌症研究所(“Dana Farber”)签订了一项独家许可协议，以开发完全针对人类免疫肿瘤学的抗体组合。根据许可协议条款，公司向Dana-Farber支付了一笔预付许可费#美元。
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目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
在公司成功实现某些临床开发、监管和首次商业销售里程碑后，每种许可产品将获得100万美元的收入。此外，Dana-Farber有资格获得总额高达$
2021年12月，公司支出了一笔不可退还的里程碑付款$
关于与Dana-Farber的许可协议，该公司与TGTX签订了一项合作协议，该协议于2019年6月进行了修订和重述，以开发和商业化血液系统恶性肿瘤领域的抗PD-L1和抗GITR抗体研究计划，同时公司保留开发和商业化实体肿瘤中的这些抗体的权利。魏思强是TGTX的执行主席、首席执行官兼股东，战略发展部董事会主席兼战略发展执行副董事长。根据原始合作协议的条款，TGTX向该公司支付了$
Adimab，LLC
2015年10月，堡垒与Adimab，LLC(“Adimab”)达成合作协议，利用他们专有的核心技术平台发现和优化抗体。根据这项协议，Adimab优化了Cosibelimab(以前称为CK-301)，这是该公司最初从Dana-Farber获得许可的抗PD-L1抗体。2019年1月，堡垒将优化抗体的权利转让给公司，Checkpoint于当天直接与Adimab达成合作协议。根据协议条款，Adimab有资格获得总额约为#美元的付款。
2021年12月，该公司支出了不可退还的里程碑付款$
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目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
新制药公司
2015年3月，丰泽与NeuPharma，Inc.(“NeuPharma”)达成独家许可协议，在某些亚洲国家以外的全球范围内开发和商业化新型不可逆转的第三代EGFR抑制剂，包括奥拉替尼(以前的CK-101)。同一天，丰泽公司将其在EGFR抑制剂中的所有权利和权益转让给了该公司。根据许可协议的条款，该公司向NeuPharma预付了#美元的许可费。
欣喜生物有限公司
2016年5月，本公司与Jubilant Biosys Limited(“Jubilant”)签订了一项许可协议，据此，本公司获得了Jubilant一系列专利的全球独家许可，这些专利涵盖抑制BRD4等BET蛋白的化合物，包括CK-103。根据许可协议的条款，该公司向Jubilant预先支付了#美元的许可费。
关于与Jubilant的许可协议，公司与关联方TGTX签订了再许可协议，以开发和商业化在血液恶性肿瘤领域获得许可的化合物，同时公司保留在实体肿瘤领域开发和商业化这些化合物的权利。根据再许可协议的条款，TGTX向公司支付了$
与TGTX的合作每一项都包含主题606下的单一材料履行义务，即授予作为功能性知识产权的许可。公司的履约义务在TGTX有能力使用知识产权并从知识产权使用权中受益的时间点得到履行。原始协定的履约义务在通过专题606之前已得到履行。2019年6月履行了合作协议修正案的履约义务。
这些里程碑式的付款是基于临床开发、监管和销售里程碑的成功实现。由于这些付款取决于未来事件的发生，因此它们代表可变对价，只有在确认的累积收入很可能不会发生重大逆转的情况下，才会受到限制并计入交易价格。当后续销售发生时，基于销售的特许权使用费被确认为收入。该公司还在某些研究和开发、自付材料成本和与专利维护相关的活动中获得可变对价。这些金额取决于公司在合作下的实际支出，只有在确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的情况下，才会受到限制并计入交易价格。
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目录表
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简明财务报表附注
(未经审计)
由于这笔收入与已经履行的履约义务有关，因此它大约在金额到期时确认。截至2022年9月30日止九个月，本公司并未收到任何里程碑或特许权使用费付款。
附注4--关联方协议
与堡垒签订创始人协议和管理服务协议
自2015年3月17日起，公司与堡垒签订了创办人协议，该协议于2016年7月和2017年10月进行了修订。创办人协议规定，作为建立检查点和确定特定资产所花费的时间和资本的交换，收购导致成立一家有生存能力的新兴成长型生命科学公司，公司假设为$
自二零一五年三月十七日起，本公司与丰泽订立管理服务协议(“MSA”)。根据MSA的条款，为期五年(
加勒比生物顾问有限责任公司
2016年12月，本公司与Michael Weiss拥有的Caribe BioAdvisors，LLC(“Caribe”)签订了一项于2017年1月1日生效的咨询协议，为Weiss先生作为董事会主席提供咨询服务。根据协议，Caribe将获得每年#美元的现金费用。
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目录表
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简明财务报表附注
(未经审计)
附注5--承付款和或有事项
租契
本公司不是任何办公空间或设备租赁的一方。
许可协议
该公司已承诺向其候选产品组合的许可人支付或有里程碑付款。此外，公司将根据每个候选产品在监管市场批准后净销售额的百分比向该等许可人支付特许权使用费(见附注3)。
诉讼
当可能已发生或有负债且损失金额可合理估计时，本公司确认或有事项的负债。当一个可能的损失范围可以估计时，本公司应计该损失的最大可能金额，如果该金额无法确定，则本公司应计该可能损失范围的最小值。截至2022年9月30日和2021年12月31日，
附注6--股东权益
普通股
在2021年6月9日举行的公司2021年股东年会上，公司股东批准了一项公司注册证书修正案，将可供发行的法定普通股数量增加
截至2022年9月30日和2021年12月31日，有
2020年11月，本公司提交了S-3表格(“S-3”)的货架登记声明，并于2020年12月宣布生效。根据S-3，该公司可能会出售总额高达$
截至2022年9月30日止九个月内，本公司共售出
根据创办人协议，本公司向堡垒发行
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目录表
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简明财务报表附注
(未经审计)
根据创办人协议，本公司发行
截至2022年9月30日，约为
股权激励计划
本公司已生效修订并重订2015年奖励计划(“2015奖励计划”)。2015年3月，我们的股东通过了2015年激励计划。根据2015年激励计划，公司董事会薪酬委员会有权向董事、高级管理人员、员工和顾问授予股票奖励。股东于2020年6月批准了对2015年激励计划的修正案，将可供发行的股票增加到
截至2022年9月30日，
限制性股票
某些员工、董事和顾问被授予限制性股票。限制性股票行权包括里程碑行权和定期行权。下表汇总了截至2022年9月30日的9个月的限制性股票奖励活动：
加权平均 | |||||
数量 | 赠与日期交易会 | ||||
| 股票 |
| 价值 | ||
截至2021年12月31日未归属 | | $ | | ||
授与 | | | |||
被没收 | ( | | |||
既得 | ( | | |||
2022年9月30日未归属 | | $ | | ||
截至2022年9月30日，
限售股单位
下表汇总了截至2022年9月30日的9个月的限制性股票单位活动：
|
| 加权平均 | |||
数量 | 赠与日期交易会 | ||||
股票 | 价值 | ||||
截至2021年12月31日未归属 |
| — | $ | — | |
授与 |
| |
| | |
2022年9月30日未归属 |
| | $ | | |
截至2022年9月30日，所有未偿还的限制性股票单位都是以业绩为基础的，并在实现某些公司里程碑时授予。如果有可能达到里程碑，将对里程碑奖励的费用进行计量和记录。因为截至2022年9月30日，这些企业里程碑的实现是不可能的，
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目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
股票期权
下表汇总了截至2022年9月30日的9个月的股票期权奖励活动：
加权平均 | |||||||
剩余 | |||||||
加权平均 | 合同期限 | ||||||
| 股票期权 |
| 行权价格 |
| (单位：年) | ||
截至2021年12月31日的未偿还债务 | | $ | | ||||
授与 | | | |||||
被没收 | ( | | |||||
截至2022年9月30日未偿还 | | $ | | ||||
自2022年9月30日起已授予并可行使 | | $ | | ||||
在行使股票期权后，公司将发行普通股的新股。
该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型来确定与股票期权相关的基于股票的薪酬的估计公允价值。下表总结了使用的假设：
在截至9月30日的9个月内， |
| ||||
| 2022 |
| 2021 |
| |
无风险利率 |
| | % | % | |
预期股息收益率 |
| — | — | ||
预期期限(以年为单位) |
| ||||
预期波动率 |
| | % | % | |
认股权证
截至2022年9月30日的9个月权证活动摘要如下：
加权平均 | |||||||
剩余 | |||||||
加权平均 | 合同期限 | ||||||
| 认股权证 |
| 行权价格 |
| (单位：年) | ||
截至2021年12月31日的未偿还债务 | | $ | | ||||
已锻炼 | | | |||||
截至2022年9月30日未偿还 | | $ | | ||||
在认股权证行使后，该公司将发行新的普通股。
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目录表
Checkpoint治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
基于股票的薪酬
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月的股票薪酬支出(以千美元为单位)：
截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的9个月， | |||||||||||
|
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||
研发 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
基于股票的薪酬总支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
附注7--应付帐款和应计费用
截至2022年9月30日和2021年12月31日，应付账款和应计费用如下(千美元)：
9月30日， | 十二月三十一日， | |||||
|
| 2022 |
| 2021 | ||
应付帐款 | $ | | $ | | ||
应计补偿 | |
| | |||
研发 |
| |
| | ||
其他 |
| |
| | ||
应付账款和应计费用总额 | $ | | $ | | ||
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目录表
项目2.财务信息
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
前瞻性陈述
以下讨论和本报告通篇中的非历史性陈述均为“前瞻性陈述”。您可以通过使用“预期”、“预期”、“估计”、“可能”、“将”、“应该”、“打算”、“相信”等词语来识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些可识别的词语。尽管我们相信这些前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但此类陈述本身就存在重大风险和不确定性，我们不能保证我们的预期将被证明是正确的。由于许多因素，实际结果可能与本报告中描述的大不相同，其中许多因素是我们无法控制的。这些因素包括但不限于第1A项“风险因素”中所述的因素。我们没有义务更新这些前瞻性陈述，以反映本报告日期之后的事件或情况，或反映实际结果。
概述
我们是一家临床阶段的免疫疗法和靶向肿瘤学公司，专注于实体瘤癌症患者的新疗法的获取、开发和商业化。我们正在评估我们的主要抗体候选产品cosibelimab，这是一种从Dana-Farber癌症研究所(“Dana-Farber”)获得许可的抗程序化死亡配体1(“PD-L1”)抗体，正在进行一项全球开放标签多队列第一阶段临床试验，用于检查点治疗-患有选定的复发或转移癌症的幼稚患者，包括正在进行的局部晚期和转移性皮肤鳞状细胞癌(“CSCC”)队列，旨在支持一项或多项上市批准申请。此外，我们正在评估我们的先导小分子靶向抗癌剂奥拉非替尼(原CK-101)，一种第三代表皮生长因子受体(“EGFR”)抑制剂，作为治疗EGFR突变阳性的非小细胞肺癌(“NSCLC”)患者的潜在新疗法。
2022年6月，我们宣布了Cosibelimab在不适合进行根治性手术或放射治疗的局部晚期CSCC患者中进行的多区域第一阶段临床试验的注册启用队列的中期结果。Cosibelimab根据使用实体肿瘤反应评估标准1.1版(“RECIST 1.1”)对队列中登记的31名患者进行的独立中央审查，证实了54.8%(95%CI：36.0，72.7)的客观应答率(“ORR”)。中期分析的设计纳入了美国食品和药物管理局(FDA)的反馈，旨在潜在地支持cosibelimab在这一适应症中的批准。
2022年1月，我们宣布了转移性CSCC患者Cosibelimab的多区域第一阶段临床试验的TOPLINE结果。队列达到了它的主要终点，根据使用RECIST 1.1对78名登记在转移性CSCC队列中的患者进行的独立中心回顾，cosibelimab显示确认的ORR为47.4%(95%CI：36.0，59.1)。
2021年12月，我们宣布启动我们的Conterno研究，这是一项多区域、开放标签、多中心、随机的3期试验，cosibelimab联合培美曲塞和铂类化疗用于非小细胞肺癌患者的一线治疗。2022年2月俄罗斯入侵乌克兰和随之而来的反应扰乱了我们在俄罗斯、乌克兰和白俄罗斯进行临床试验的能力。我们评估了我们在计划中的拉丁美洲、南非和亚太地区国家扩大Conterno研究地点数量的能力，以及增加更多国家进行这项临床试验的能力。然而，由于冲突而导致的招生期限大大延长，使得康特诺研究不再可行。在冲突发生时，只有俄罗斯开放招生。我们预计这项研究将在未来几个月内结束和结束。
我们还与关联方TG治疗公司(“TGTX”)签订了各种合作协议，以开发和商业化与我们在血液恶性肿瘤领域的许可证相关的某些资产，同时我们保留开发和商业化实体肿瘤这些资产的权利。
到目前为止，我们还没有获得在任何市场销售任何候选产品的批准，因此，我们还没有从任何候选产品中产生任何产品销售。此外，自成立以来，我们已经发生了大量的运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现重大的运营亏损，而且可能永远不会盈利。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为2.415亿美元。
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目录表
我们是堡垒的控股子公司。
Checkpoint治疗公司于2014年11月10日在特拉华州注册成立，并于2015年3月开始主要业务。我们的行政办公室位于马萨诸塞州沃尔瑟姆Sawyer路95号Suit110，Waltham，MA 02453。我们的电话号码是(781)652-4500，电子邮件地址是ir@check point tx.com。
关键会计政策和估算的使用
我们对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响我们财务报表中报告的资产、负债、收入和费用以及或有资产和负债的披露。我们持续评估我们的估计和判断，包括但不限于与研发费用、应计研发费用和基于股票的薪酬相关的估计和判断。我们根据过往经验、已知趋势及事件及各种其他被认为在当时情况下属合理的因素作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
有关我们的关键会计估计的讨论，请参阅2021年Form 10-K中的MD&A。自2021年12月31日以来，我们的关键会计估计或会计政策没有实质性变化。
会计声明
在截至2022年9月30日的9个月期间，在2021年Form 10-K中披露的新会计声明或对最近发布的会计声明的更新预计不会对公司目前或未来的财务报表产生重大影响。
经营成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三个月的比较
收入
截至2022年9月30日的三个月，收入约为4.8万美元，而截至2021年9月30日的三个月的收入约为2.9万美元，增加了约1.9万美元。本期和上期收入包括与我们与TGTX合作相关的专利费。
研究和开发费用
研发开支主要包括与人员有关的开支，包括薪金、福利、差旅及其他相关开支、股票薪酬、向第三方支付的许可费及与获得许可的产品及技术有关的里程碑费用、向第三方CRO支付的临床前及临床研究费用、临床试验的研究地点、顾问、购置及制造临床试验材料的费用、与监管文件及专利有关的费用、实验室费用及其他用品。
截至2022年9月30日的三个月，研究和开发费用约为890万美元，而截至2021年9月30日的三个月为940万美元，减少了50万美元。本期研究和开发费用主要包括与我们完成cosibelimab验证工作的制造成本相关的360万美元，与我们候选产品的临床成本相关的270万美元，与监管费用相关的70万美元，与工资支出相关的120万美元，以及与股票薪酬支出相关的30万美元。前期研发费用主要包括与我们候选产品的临床成本相关的390万美元、与我们候选产品的制造成本相关的460万美元、与监管费用相关的10万美元、与工资支出相关的30万美元以及与股票薪酬支出相关的20万美元。
我们预计，在2022年剩余时间里，我们的研发支出将保持相对稳定。
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目录表
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括薪金及相关开支，包括行政人员及其他行政人员的股票薪酬、招聘开支、专业费用及其他公司开支，包括投资者关系、法律活动、市场推广及与设施有关的开支。
截至2022年9月30日的三个月，一般和行政费用约为180万美元，而截至2021年9月30日的三个月为190万美元，减少了10万美元。本期一般和行政费用主要包括50万美元的股票补偿费用，40万美元的工资费用，30万美元的法律和会计费用，以及10万美元的投资者关系费用。上期的一般和行政费用主要包括60万美元的股票补偿费用、30万美元的工资费用、20万美元的法律和会计费用以及10万美元的投资者关系费用。
我们预计在2022年剩余时间内，我们的一般和行政费用将保持相对一致。
比较 在截至2022年和2021年9月30日的9个月中
收入
在截至2022年9月30日的9个月中，收入约为11.8万美元，而截至2021年9月30日的9个月的收入约为25.2万美元，减少了约13.4万美元。本期和上期收入包括与我们与TGTX合作相关的专利费。
研究和开发费用
在截至2022年9月30日的9个月中，研究和开发费用约为3560万美元，而截至2021年9月30日的9个月为2080万美元，增加了1480万美元。本期研究和开发费用主要包括与我们完成cosibelimab验证工作的制造成本相关的1820万美元，与我们候选产品的临床成本相关的1010万美元，与监管费用相关的170万美元，与工资支出相关的330万美元，以及与股票薪酬支出相关的80万美元。前期研发费用主要包括940万美元与我们候选产品的临床成本相关，870万美元与我们候选产品的制造成本相关，60万美元与监管费用相关，90万美元与工资支出相关，以及50万美元与股票薪酬支出相关。
一般和行政费用
截至2022年9月30日的9个月，一般和行政费用约为620万美元，而截至2021年9月30日的9个月为640万美元，减少了20万美元。本期的一般及行政开支主要包括150万美元的股票补偿开支、120万美元的工资开支、100万美元的法律及会计费用、30万美元的市场推广费用、30万美元的投资者关系费用，以及20万美元与根据创办人协议向丰泽发行股份有关的普通股出售。上期的一般及行政开支主要包括180万美元的股票补偿开支、100万美元的薪金开支、80万美元的法律及会计费用、30万美元的投资者关系费用，以及90万美元与我们根据创办人协议就出售普通股股份向丰泽发行股份有关的开支。
流动性与资本资源
自公司成立以来，我们已经遭受了巨大的运营亏损，预计在可预见的未来将继续遭受重大运营亏损，而且可能永远不会盈利。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为2.415亿美元。
在截至2022年9月30日的9个月中，我们在自动柜员机下总共出售了5157,914股普通股，平均售价为每股1.93美元，扣除约20万美元的佣金和其他交易成本后，总收益总额约为990万美元，净收益约为970万美元。
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目录表
我们的主要现金来源一直是出售股权证券的收益。我们预计这些收益将主要用于一般企业用途，可能包括为我们的增长提供资金，开发新的或现有的候选产品，以及为资本支出、收购和投资提供资金。
截至2022年9月30日，我们拥有2050万美元的现金和现金等价物。我们相信，我们的现金和现金等价物仅足以支付到2023年第二季度的运营费用。我们将需要通过股票或债券发行或其他潜在来源(如合作伙伴关系)获得额外资金，以充分开发我们的候选产品并将其商业化。我们对现有现金能够继续为我们的运营提供资金的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比目前预期的更早使用我们可用的资本资源。此外，不断变化的情况--其中一些可能超出了我们的控制--可能会导致我们消耗资本的速度比目前预期的更快，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金。我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。这些单独和共同的因素使人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。
我们预计冠状病毒(“新冠肺炎”)的全球蔓延不会对我们的长期发展时间表和流动性造成任何重大影响。
截至2022年和2021年9月30日的9个月的现金流
经营活动
截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金约为4230万美元，而截至2021年9月30日的9个月约为1680万美元。用于业务活动的现金净额增加的主要原因是本期与cosibelimab有关的临床和制造费用增加。
投资活动
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月没有任何投资活动。
融资活动
截至2022年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金为800万美元，而截至2021年9月30日的9个月为3630万美元。融资活动提供的现金与发行普通股的净收益有关，作为我们在市场上发行销售协议产品的一部分。本期数额被为员工股票投资净结清股票而支付的税款部分抵消。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
根据交易法第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目所要求的其他信息。
项目4.控制和程序
披露控制和程序
我们坚持“披露控制和程序”，该术语在1934年修订的《证券交易法》(下称《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)规则中定义，旨在确保我们在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
任何披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计将在所有潜在的未来条件下成功实现其所述目标。
23
目录表
关于截至2022年9月30日的季度，在我们管理层的监督和参与下，我们对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。管理层并不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有的错误和欺诈。一个控制系统，无论构思和运作得有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且必须考虑控制的好处相对于其成本。由于成本效益控制系统的内在局限性，任何对财务报告的内部控制的评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而导致的错报，或已经或将会发现所有控制问题和舞弊事件。
财务报告内部控制的变化：
在截至2022年9月30日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)规则的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能对其产生重大影响。
24
目录表
第二部分：其他信息
项目1.法律诉讼
我们没有卷入任何我们认为可能对我们的财务状况或运营结果产生重大不利影响的诉讼。在任何法院、公共董事会、政府机构、自律组织或机构面前或由任何法院、公共董事会、政府机构、自律组织或机构进行的诉讼、调查或调查，均未悬而未决，或据我们的高管所知，威胁或影响我们的公司或我们作为高管或董事的身份。
第1A项。风险因素
以下信息阐述了可能导致我们的实际结果与我们在本报告中作出的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中所包含的结果大不相同的风险因素。在做出投资决定之前，除了本报告和我们的其他公开文件中包含的其他信息外，您还应该仔细考虑以下描述的风险。我们的业务、财务状况或经营结果可能会受到任何这些风险的损害。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道的其他风险或我们目前没有意识到的其他因素对我们的业务构成重大风险，也可能损害我们的业务运营。
与我们的财务和资本要求相关的风险
我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来我们将继续蒙受损失。我们可能永远不会实现或保持盈利。
我们是一家新兴的成长型公司，运营历史有限。我们主要专注于内部许可和开发我们的候选产品，目标是支持监管部门对这些候选产品的批准。我们自2014年11月成立以来出现了亏损，截至2022年9月30日累计赤字为2.415亿美元。我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受重大的运营亏损。我们也预计，在产生实质性收入后，我们不会在一段时间内实现盈利，如果有的话。如果我们无法产生收入，我们就不会盈利，如果没有持续的资金，我们可能无法继续运营。由于与开发药品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现盈利。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，在以下情况下，我们的费用将大幅增加：
| ● | 我们的一个或多个候选产品已提交市场审批或被批准用于商业销售，因为我们需要建立必要的商业基础设施，以便在没有实质性延误的情况下推出该候选产品，包括制造以建立商业前库存、雇用销售和营销人员以及与第三方签订仓储、分销、现金收集和相关商业活动的合同； |
| ● | FDA或外国监管机构要求我们在目前预期的基础上进行研究； |
| ● | 我们启动一项或多项临床试验，为我们的候选产品寻求更多的适应症； |
| ● | 在完成我们的临床试验或开发我们的任何候选产品时有任何延误； |
| ● | 我们执行其他合作、许可或类似安排，以及根据这些安排我们可能支付或收到的付款时间； |
| ● | 与我们当前和未来发展计划有关的费用水平各有不同； |
| ● | 有可能卷入的任何产品责任或知识产权侵权诉讼； |
| ● | 是否有任何监管动态影响我们竞争对手的候选产品；以及 |
| ● | 我们的一个或多个候选产品获得了监管部门的批准。 |
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我们盈利的能力取决于我们创造收入的能力。到目前为止，我们还没有从销售我们的开发阶段的产品中获得任何收入，我们也不知道我们何时或是否会产生任何收入。为了从销售我们的候选产品中获得收入，我们必须单独或与第三方合作，成功地开发、制造和营销具有商业潜力的产品，并获得监管部门的批准。我们创造收入的能力取决于许多因素，包括但不限于，我们的能力：
| ● | 为我们的一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的任何未来候选产品获得监管部门的批准； |
| ● | 以可接受的成本水平生产我们的一个或多个候选产品或任何未来候选产品(如果获得批准)的商业批量；以及 |
| ● | 发展商业组织和支持基础设施，以成功营销和销售我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品(如果获得批准)。 |
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使产品多样化，甚至继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
我们的经营历史很短，因此很难评估我们的业务和前景。
我们于2014年11月注册成立，自2015年3月以来一直在运营我们的候选产品。到目前为止，我们的业务仅限于临床前和临床操作以及我们的候选产品的许可内。我们尚未证明有能力成功完成临床试验、获得监管批准、制造商业规模的产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有成功开发和商业化药品的历史，对我们未来业绩的任何预测都可能不那么准确。
此外，作为一家年轻的企业，我们可能会遇到无法预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的因素。我们将需要扩大我们的能力，以支持增加的临床和制造活动以及未来潜在的商业活动。我们可能不会成功地增加这样的能力。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应依赖过去任何季度的业绩作为未来经营业绩的指标。
我们将需要大量的额外资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本不能提供。如果我们不能筹集到必要的额外资本，我们可能无法完成我们候选产品的开发和商业化，也无法继续我们的开发计划。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将大幅增加我们的支出，以推进我们候选产品的临床前和临床开发，提交营销批准申请，并推出任何我们可能获得监管批准的候选产品并将其商业化，包括建立我们自己的商业组织来满足某些市场。我们将需要额外的资金，用于进一步开发、监管审查，如果获得批准，还将使我们的候选产品商业化，以及为我们的其他运营费用和资本支出提供资金。我们相信，我们的现金和现金等价物仅足以支付到2023年第二季度的运营费用。
我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的开发或商业化(如果获得批准)。我们也可能会在一个或多个当前或未来的候选产品的早期阶段为我们的一个或多个候选产品寻找合作伙伴，而不是在其他情况下所希望的阶段，或者在比其他情况下更不利的条件下寻找合作伙伴。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
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我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
| ● | 我们的候选产品的临床前研究和临床试验的时间、设计和实施以及结果； |
| ● | 我们为我们的候选产品寻求监管批准的努力可能会出现延误，以及与此类延误相关的任何成本； |
| ● | 建立一个商业组织来销售、营销和分销我们的候选产品的成本； |
| ● | 我们为我们的任何候选产品或未来可能获得许可或收购的任何候选产品准备提交NDA或BLA的进度和成本，以及我们可能需要进行额外的临床试验以支持监管批准申请的可能性； |
| ● | 提交、起诉、辩护和执行与我们的候选产品相关的任何专利主张和其他知识产权的成本，包括如果我们的许可人不愿意或无法这样做，我们可能被要求支出的任何此类成本； |
| ● | 从我们的第三方制造商那里获得足够的候选产品以进行临床试验和商业化准备的成本和时机； |
| ● | 竞争的技术和市场发展的影响； |
| ● | 我们可能建立的任何合作、许可、共同推广或其他安排的条款和时间； |
| ● | 如果我们的一个或多个候选产品获得批准，我们可能需要提起诉讼，以捍卫我们的专利权或监管排他性，免受寻求营销我们一个或多个候选产品的仿制版本的公司的挑战；以及 |
| ● | 如果获得批准，我们的一个或多个候选产品的商业化成功。 |
未来的资本需求还将取决于我们收购或投资于额外补充业务、产品和技术的程度，但我们目前没有与任何此类交易有关的承诺或协议。
为了执行我们的业务计划和实施我们的战略，我们预计我们将需要不时获得额外的融资，并可能选择通过战略合作、许可安排、公共或私人股本或债务融资、银行信贷额度、资产出售、政府赠款或其他安排来筹集额外资金。我们不能确定，如果需要，任何额外的资金将以对我们有利的条款提供，或者根本没有。此外，任何额外的股权或与股权相关的融资可能会稀释我们的股东，如果有债务或股权融资，可能会使我们受到限制性契约和巨额利息成本的影响。如果我们通过战略合作或许可安排获得资金，我们可能会被要求放弃我们对某些候选产品或营销区域的权利。
我们无法在需要的时候筹集资金，这将损害我们的业务、财务状况和运营结果，并可能导致我们的股价下跌或要求我们彻底关闭我们的业务。
我们继续经营下去的能力存在很大疑问，这可能会阻碍我们获得未来融资的能力。
我们截至2022年9月30日的未经审计的简明财务报表是在假设我们将在未来12个月继续经营的基础上编制的。截至2022年9月30日，我们的现金和现金等价物为2,050万美元，累计赤字为2.415亿美元。我们认为我们的现金和现金等价物不足以应付未来12个月。由于我们的财务状况和本文所述的其他因素，人们对我们作为一家持续经营的公司继续经营的能力有很大的怀疑。我们能否继续经营下去，将取决于我们获得额外资金的能力，而这一点无法得到保证。我们继续分析各种替代方案，包括可能获得债务或股权融资或其他安排。我们未来的成功取决于我们筹集资金的能力。我们不能确定，无论是通过出售额外的债务或股权证券，还是获得信用额度或其他贷款，我们都可以筹集额外的资本，或者如果可以，我们将以我们可以接受的条款筹集额外的资本。如果我们发行额外的证券来筹集资金，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利、优惠或特权，我们现有的股东可能会受到稀释。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下获得资金，我们可能会被要求削减目前的发展计划，削减运营成本，放弃未来的发展和其他机会，甚至终止我们的运营。
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筹集额外资本可能会稀释我们现有的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃所有权。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过与任何合作相关的股权发行、债务融资、赠款以及许可和开发协议的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们是一家“新兴成长型公司”和一家“较小的报告公司”，适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的信息披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，这一术语在2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)中使用，并且可能一直是一家新兴成长型公司，直到(1)财政年度的最后一天(A)在我们的普通股首次公开募股完成五周年之后，(B)我们的年总收入至少为10.7亿美元，或(C)我们被视为大型加速申请者，这意味着截至前一年6月30日，我们非关联公司持有的已发行普通股的市值超过7亿美元，以及(2)在前三年期间我们发行了超过10亿美元的不可转换债券。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
| ● | 除任何规定的未经审计的中期财务报表外，只允许提供我们两年的已审计财务报表，并相应减少本季度报告中以Form 10-Q格式披露的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”； |
| ● | 在评估本公司财务报告内部控制时，未被要求遵守审计师的认证要求； |
| ● | 未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制轮换审计公司的任何要求或提供有关审计和财务报表的补充信息的审计师报告的补充； |
| ● | 关于高管薪酬的披露义务；以及 |
| ● | 免除对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，以及股东批准之前未批准的任何金降落伞支付的要求。 |
此外，《就业法案》第102(B)(1)条豁免新兴成长型公司遵守新的或修订的财务会计准则，直至私营公司(即那些尚未宣布生效的证券法注册声明或没有根据《交易法》注册的证券类别)被要求遵守新的或修订的财务会计准则为止。JOBS法案规定，公司可以选择退出延长的过渡期，并遵守适用于非新兴成长型公司的要求，但任何这样的选择退出都是不可撤销的。我们选择不采用这种延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们作为一家新兴的成长型公司，将采用新的或修订的标准。这可能会使我们的财务报表与另一家选择使用延长过渡期的上市公司进行比较很困难或不可能，因为所使用的会计标准可能存在差异。
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我们也是一家规模较小的报告公司，我们将一直是一家规模较小的报告公司，直到下一财年，在确定我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个工作日超过2.5亿美元，或我们在最近结束的财年的年收入超过1亿美元，以及我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日超过7亿美元后，我们将继续保持较小的报告公司规模。与新兴成长型公司类似，规模较小的申报公司能够提供简化的高管薪酬披露，豁免遵守第404条的核数师认证要求，并具有某些其他减少的披露义务，包括(其中包括)只要求提供两年的经审计财务报表，以及不需要提供选定的财务数据、补充财务信息或风险因素。
我们选择利用某些减少的报告义务。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会下降或更加波动。
我们可能会花费有限的资源来追求某些候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在我们确定的特定适应症的研究项目和产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们不能准确和/或有效地评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排向该候选产品放弃宝贵的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利。
与我们的业务战略、结构和组织相关的风险
我们目前没有销售的药物产品，取决于我们的候选产品未来的成功。我们不能保证我们的任何候选产品都会获得监管部门的批准或成功商业化。
到目前为止，我们已经投入了大量的精力和财力来获取和开发我们的候选产品。作为一家处于发展阶段的公司，我们的经验有限，尚未证明有能力成功克服公司在新的和快速发展的领域中经常遇到的许多风险和不确定因素，特别是在生物制药领域。我们未来的成功在很大程度上取决于我们成功开发、获得监管部门批准，然后成功将这些候选产品商业化的能力。我们的候选产品目前处于临床前开发或临床试验阶段。我们的业务完全依赖于我们候选产品的成功开发和商业化，而这可能永远不会发生。我们目前没有销售的药品，目前没有任何药品的销售收入，可能永远无法开发或商业化销售的药物。
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我们的技术和可能出现的任何候选产品的成功开发和任何商业化，都需要我们成功地执行各种功能，包括：
| ● | 发展我们的技术平台； |
| ● | 确定、开发、配制、制造和商业化候选产品； |
| ● | 与产品开发伙伴达成成功的许可和其他安排； |
| ● | 实现临床终点，以支持审批申请的准备； |
| ● | 参与监管审批过程，包括最终获得上市药品的批准，但这可能不会发生； |
| ● | 从我们的第三方制造商那里获得足够数量的我们的候选产品，以满足临床试验需求，如果获得批准，则满足上市时和之后的商业需求； |
| ● | 以商业上合理的条件与批发商、分销商和团购组织建立和维护协议； |
| ● | 开展销售和营销活动，包括招聘、培训、部署和支持销售队伍，并通过我们自己的营销和销售活动为我们的候选产品创造市场需求，以及我们可能建立的任何其他安排来推广我们的候选产品； |
| ● | 为我们的候选产品保持专利保护和法规排他性；以及 |
| ● | 使我们的候选产品获得市场认可。 |
这些要求中的每一项都需要大量的时间、精力和财力。
我们打算利用我们正在进行的Cosibelimab第一阶段临床试验的数据，在美国境外进行检查点治疗-患有选定的复发或转移癌症(包括CSCC)的幼稚患者，以潜在地支持一个或多个美国BLAS和类似的美国境外上市批准申请。2020年1月，我们宣布我们已在CSCC会议上与FDA讨论了这一策略。我们认为，根据已公布的FDA指导文件、具有可比候选产品的公司的公开声明以及最近与FDA的互动，在多个国家进行的一项单一研究的独家外国临床数据可能可以接受，以支持FDA法规下的上市批准。如果我们被证明是错误的，在美国进行额外的研究将需要大量的时间、精力和财力，或者根本不可能。
作为cosibelimab开发的一部分，在生产我们的验证批次之前，我们对cosibelimab的配方和制造工艺进行了微小的更改，以提高产品的质量和稳定性。此外，我们将药品灌装转移给了一家新的制造商，这是一家计划中的cosibelimab商业制造商，其中包括改变玻璃瓶和容器封闭系统的类型和大小。由于这些变化不适用于临床计划，我们计划利用分析可比性来证明我们临床试验中使用的药物物质和药物产品与我们验证批次中生产的拟议商业药物物质和药物产品具有可比性。如果我们不能证明FDA或美国以外的类似监管机构可以接受的cosibelimab的分析可比性，我们获得cosibelimab批准的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
我们的业务仅限于组织我们的公司，获取、开发和保护我们的专有技术，以及获取各种候选产品的临床前数据或临床数据。这些业务为您提供了一个有限的基础来评估我们是否有能力继续确定候选产品、在我们的投资组合中开发和商业化候选产品以及我们能够确定的任何候选产品并在未来与其他公司达成成功的合作安排，以及您评估投资我们的证券是否明智。
在我们从产品销售中获得任何收入之前，我们的每个候选产品都将需要额外的临床前或临床开发、临床前、临床和制造活动的管理、我们计划销售产品的司法管辖区的监管批准、获得制造供应、建立商业组织以及重大的营销努力。在我们分别获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不被允许在美国或任何其他司法管辖区营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。
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我们未来的增长取决于我们识别和收购或许可内产品的能力，以及将此类收购或许可内产品成功整合到我们现有业务中的能力。
我们业务战略的一个重要部分是通过收购或授权我们认为与我们专注于免疫肿瘤学抗体和小分子靶向抗癌剂的新型组合的战略契合的产品、业务或技术，继续开发候选产品管道。然而，未来的许可证内或收购可能会带来许多运营和财务风险，包括：
| ● | 对未知债务的敞口； |
| ● | 扰乱我们的业务，转移我们管理层开发收购产品或技术的时间和注意力； |
| ● | 在当前经济环境下，难以或无法获得资金，为此类已获得或未获许可的技术的开发活动提供资金； |
| ● | 为支付收购而产生的巨额债务或稀释发行的证券； |
| ● | 收购和整合成本高于预期； |
| ● | 摊销费用增加； |
| ● | 将任何被收购企业的业务和人员与我们的业务和人员合并的困难和成本； |
| ● | 由于管理层和所有权的变化，与任何被收购企业的主要供应商或客户的关系减值；以及 |
| ● | 无法留住任何被收购企业的关键员工。 |
我们的资源有限，无法识别和执行第三方产品、业务和技术的收购或授权，并将其整合到我们当前的基础设施中。特别是，我们可能会与更大的制药公司和其他竞争对手竞争，努力建立新的合作和许可内机会。这些竞争对手可能会比我们获得更多的财务资源，并可能在发现和评估新机会方面拥有更多的专业知识。此外，我们可能会将资源投入到从未完成的潜在收购或许可内机会上，否则我们可能无法实现此类努力的预期好处。
药品开发和商业化的内在风险
临床前研究和早期临床试验的结果不一定预测未来的结果，因此，我们开发的任何候选产品可能在以后的临床试验中不会有有利的结果，也不会获得监管部门的批准。此外，我们宣布或公布的临床试验的临时、“顶线”和初步数据可能会发生变化，或者随着更多患者数据或更多终端(包括有效性和安全性)的分析，感知到的产品概况可能会受到负面影响。
医药开发具有内在的风险。临床前开发试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来临床试验的结果，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其候选产品的市场批准。一旦候选产品显示了足够的临床前数据以保证临床研究，我们将被要求通过充分和良好控制的临床试验证明我们的候选产品是有效的，并且在目标适应症的人群中使用具有良好的益处-风险概况，然后我们才能寻求监管机构批准候选产品的商业销售。尽管临床前的结果很有希望，但许多候选药物在临床开发的早期阶段因安全性和耐受性问题或临床活性不足而失败。因此，不能保证可以为这些候选药物找到安全有效的剂量，或者它们是否会单独或与其他候选产品一起进入高级临床试验。此外，早期临床试验的成功并不能保证在以后的临床试验中取得成功，因为尽管通过初步临床试验取得了进展，但后期临床试验中的候选产品可能无法证明足够的安全性或有效性。公司在高级临床试验中经常遭遇重大挫折, 即使在早期的临床试验显示有希望的结果之后。通过临床试验的候选药物的失败率极高。
在这类研究中，个别报告的临床试验患者结果可能不能代表接受治疗的患者的全部人群。此外，通常在国际上进行的注册或更大规模的第三阶段研究，与早期阶段的研究相比，固有地面临更高的操作风险，包括结果可能因地区或国家而异的风险，这可能对研究的结果或适用监管机构对研究结果的意见产生重大不利影响。
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我们可能会不时公开披露我们临床试验的主要或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，而结果和相关的发现和结论可能会在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们也会在分析此类数据时做出假设、估计、计算和结论，我们可能没有收到或没有机会全面、仔细地评估来自特定研究或试验的所有数据，包括所有终点和安全数据。因此，一旦收到并充分评估了其他数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线或初步数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的背线、中期或初步数据存在实质性差异。在提供顶线结果时，我们可能会在所有次要终点完全分析之前披露研究的主要终点。正的主端点不会转换为满足所有或任何次要端点。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看主要数据和初步数据，包括来自全面安全分析和所有终端的最终分析的数据。
此外，我们还可能不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。例如，我们早期临床试验中报告的许多结果依赖于当地研究人员评估的疗效结果，与以盲目、独立、集中审查的方式评估的结果相比，这些结果可能受到更大的变异性或主观性影响，这通常是最终或后期、充分和受控的注册指导临床试验所必需的。如果我们的注册指导试验的结果与早期研究中的结果不同，我们可能需要终止或修改我们的临床开发计划，这可能会延长我们进行开发计划的时间，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，基于事件发生时间的终点，如反应持续时间和无进展生存期，有可能随着更长的随访时间而发生变化，有时是剧烈的。此外，随着患者继续治疗，不能保证来自研究的最终安全数据，一旦得到充分分析，将与先前提供的安全数据一致，是否与同类其他类似药物不同，是否支持继续开发，或是否足够有利，以支持所研究适应症的监管批准。此外，包括监管机构在内的第三方可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响计划的价值、候选产品或产品的批准或商业化。, 或者我们公司的总体情况。我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，监管机构或其他人可能不同意我们确定的重大或其他适当信息包括在我们的披露中。如果我们报告的中期、主要或初步数据与最终结果不同，或者如果包括监管机构在内的第三方不同意得出的结论，我们获得批准或成功将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
临床测试的延迟可能会导致我们的成本增加，并推迟我们创造收入的能力。
尽管我们正在计划与我们的候选产品相关的某些临床试验，但不能保证FDA或任何类似的外国监管机构会接受我们提出的试验设计。我们可能会在临床试验中遇到延误，我们不知道当前或计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否会按时招募患者，或者是否会如期完成。临床试验可能会因各种原因而延迟，包括与以下方面有关的延迟：
| ● | 获得监管部门批准开始试验的； |
| ● | 与未来的合同研究机构(“CRO”)和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和试验地点的条款可能会有很大差异； |
| ● | 在每个地点获得机构审查委员会(“IRB”)或道德委员会(视情况而定)的批准； |
| ● | 招募足够数量的合适患者参与试验； |
| ● | 临床站点偏离试验方案或退出试验的； |
| ● | 让患者完成试验或返回以进行治疗后随访； |
| ● | 如有需要，及时开发和验证配套诊断； |
| ● | 获得FDA或任何类似的外国监管机构提出的任何临床搁置的解决方案； |
| ● | 增加新的临床试验地点；或 |
| ● | 有足够的原料或生产足够数量的候选产品以用于临床试验。 |
如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRBs或伦理委员会、用于此类试验的数据安全监测委员会或FDA或其他监管机构暂停或终止，我们可能会遇到延迟。有关当局可因若干因素，包括未能进行临床试验而实施暂停或终止临床试验。
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根据监管要求或我们的临床规程，FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选药物的益处、政府法规或行政措施的变化，或者缺乏足够的资金来继续临床试验。
如果我们延迟完成或终止我们候选产品的任何临床试验，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟，或者可能根本不会产生此类收入。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。
临床试验中患者登记的困难可能会阻止或推迟必要的监管批准。
患者登记是临床试验时间的一个重要因素，它受到许多因素的影响，包括患者群体的规模和性质、患者与临床地点的接近程度、试验的资格标准、临床试验的设计、相互竞争的临床试验和临床医生以及患者对正在研究的药物相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药。此外，我们打算依靠CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时的进行，我们打算就他们承诺的活动达成协议，然而，我们对他们的实际表现的影响有限。
如果我们无法按照FDA或美国以外的类似监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续对我们的一个或多个候选产品进行临床试验。我们的一些竞争对手正在对候选产品进行临床试验，这些候选产品治疗的适应症与我们针对候选产品的适应症相同，本来有资格参加我们临床试验的患者可以转而参加竞争对手候选产品的临床试验。我们正在寻求的适应症的可用疗法也会影响我们临床试验的登记。患者入选受到其他因素的影响，包括：
| ● | 正在调查的疾病的严重程度； |
| ● | 有关研究的资格标准； |
| ● | 被研究的产品候选产品的感知风险和收益； |
| ● | 促进及时登记参加临床试验的努力； |
| ● | 医生的病人转诊做法； |
| ● | 同一患者群体中由其他公司赞助的临床试验的数量； |
| ● | 在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；以及 |
| ● | 临床试验地点的近似性和对潜在患者的可用性。 |
我们无法招募足够数量的患者参加临床试验，这将导致严重的延误，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。我们临床试验的登记延迟可能会导致我们的候选产品或未来候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。
我们可能得不到监管机构对我们的候选产品的批准，或者他们的批准可能会被推迟，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括它们的设计、测试、制造、安全性、有效性、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销，都受到FDA、美国其他监管机构、欧洲药品管理局和美国以外类似外国监管机构的全面监管。如果我们的一个或多个候选产品或任何未来候选产品未能获得市场批准，我们将无法将候选产品商业化。我们还没有从任何司法管辖区的监管机构那里获得销售我们的任何候选产品的批准。我们在提交和支持获得营销批准所需的申请方面的经验有限，预计将依赖第三方CRO和其他第三方供应商在这一过程中帮助我们。要获得上市批准，需要提交大量的临床前和临床数据以及支持
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向监管机构提供每个治疗适应症的信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得上市批准，还需要向监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由监管机构检查制造设施。我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品可能无效、可能只是中等有效，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些特征可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。如果我们的任何候选产品或任何未来的候选产品获得上市批准，附带的标签可能会根据疾病的严重程度、患者组或包括禁忌症、相互作用或警告来限制我们药物的批准使用，这可能会限制产品的销售。
在美国和国外，获得上市批准的过程都是昂贵的，如果获得批准，可能需要很多年，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，现有疗法和护理标准的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的产品申请的监管审查的变化，可能会导致申请的批准或拒绝的延迟。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，或可能决定我们的研究设计，包括我们研究中使用的对照臂，或数据不足以获得批准，需要额外的临床前研究或临床试验。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们最终获得的任何营销批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。
根据FDA的加速审批规定(仅适用于某些药物产品)，FDA可以根据充分和受控的临床试验，确定药物产品对替代终点有影响，而根据流行病学、治疗学、病理生理学或其他证据，合理地很可能预测临床益处，或基于对临床终点的影响，而不是根据存活率或不可逆转的发病率，批准新药上市。虽然我们可能会为我们的一个或多个候选产品承担开发计划，但我们相信，如果成功，这些计划将支持根据加速审批规定提交上市审批，但我们最终可能无法满足这样做的标准，这可能会导致申请的审批或拒绝延迟。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们未能获得我们的一个或多个候选产品或任何未来产品候选产品的批准，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
此外，即使我们获得批准，监管机构也可能批准我们的任何候选产品或任何未来的候选产品，其适应症少于或超过我们要求的范围，可能不批准我们打算为我们的产品收取的价格，可能批准取决于昂贵的上市后研究(包括临床试验)的表现，或者可能批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。监管当局还可以要求标签包含限制该产品商业化的警告、禁忌症或预防措施。这些情况中的任何一种都可能危及我们的一个或多个候选产品或任何未来候选产品的商业前景。
如果在我们的一个或多个候选产品或任何未来候选产品的开发过程中发现严重的不良或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制我们的一些候选产品的开发。
如果我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品在临床试验中与不良副作用或不良事件相关，或者具有意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或将其开发限制在更狭隘的用途或子群中，从风险-收益的角度来看，不良事件、不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。在我们的行业中，许多在早期测试中最初显示出希望的化合物后来被发现会导致严重的不良事件，阻止化合物的进一步发展。如果我们的临床试验显示不良事件的严重性和流行率很高或无法接受，我们的试验可能会暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的一个或多个候选产品或任何或所有目标适应症的未来候选产品。FDA还可以在就是否批准候选产品做出最终决定之前发出一封信，要求提供额外的数据或信息。FDA近年来发出的要求提供更多数据或信息的请求数量有所增加，导致几种新药的批准大幅延误。我们的一个或多个候选产品或任何未来候选产品引起的不良事件或不良副作用也可能导致在我们的产品标签中包含不利信息，拒绝fda或其他监管机构对任何或所有目标适应症的监管批准，进而阻碍我们的商业化和创收。
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从该候选产品的销售中。不良事件或与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，并可能导致潜在的产品责任索赔。
此外，如果我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现该产品造成的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
| ● | 监管当局可能要求添加不利的标签声明，包括具体的警告、黑箱警告、不良反应、预防措施和/或禁忌症； |
| ● | 监管部门可以暂停或撤回对该产品的批准，和/或要求将其从市场上移除； |
| ● | 我们可能被要求改变产品的给药方式，进行额外的临床试验或改变产品的标签；或 |
| ● | 我们的声誉可能会受损。 |
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对我们的任何候选产品或任何未来候选产品的接受程度，或者可能大幅增加我们的商业化成本和支出，这反过来又可能推迟或阻止我们从销售中获得大量收入。
公众对药品安全性的担忧可能会推迟或限制我们获得监管部门批准的能力，导致在我们的标签中包含不利信息，或要求我们进行其他可能产生额外成本的活动。
鉴于有关某些药品安全风险的事件被广泛宣传，FDA、国会议员、政府问责局、医疗专业人员和公众对潜在的药品安全问题提出了关注。这些事件导致了药品的撤回，修订了药品标签，进一步限制了药品的使用，并建立了风险管理计划。2007年食品和药物管理局修正案(“FDAAA”)赋予FDA显著扩大的权力，其中大部分旨在提高药品批准前和批准后的安全性。特别是，新法律授权FDA除其他外，要求进行批准后研究和临床试验，强制改变药物标签以反映新的安全信息，并要求对某些药物进行风险评估和缓解策略，包括某些目前批准的药物。它还显著扩大了联邦政府的临床试验登记和结果数据库，我们预计这将导致政府对临床试验的监督显著增加。根据FDAAA，违反新法律的这些和其他条款的公司将受到大量的民事罚款，以及其他监管、民事和刑事处罚。对药物安全问题的更多关注可能会导致FDA在审查我们临床试验的数据时采取更谨慎的方法。来自临床试验的数据可能会受到更严格的审查，特别是在安全性方面，这可能会使FDA或其他监管机构更有可能要求进行额外的临床前研究或临床试验。如果FDA要求我们在批准任何候选产品之前进行额外的临床前研究或临床试验, 我们获得这一候选产品的批准的能力将被推迟。如果FDA在我们的任何候选产品获得批准后要求我们提供额外的临床或临床前数据，该候选产品获得批准的适应症可能会受到限制，或者可能会有特定的警告或剂量限制，我们将候选产品商业化的努力可能会受到其他方面的不利影响。
即使我们的一个或多个候选产品获得监管部门的批准，它和我们可能销售的任何其他产品仍将受到严格的监管审查。
如果我们可能许可或收购的一个或多个候选产品获得批准，则获得批准的候选产品将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括标签、包装、储存、广告、宣传、记录保存和提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的cGMP要求、关于向医生分发样品和保存药物记录的要求，以及关于公司介绍和与卫生保健专业人员互动的要求。
FDA或其他监管机构也可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。FDA和其他适用的监管机构密切监管药品的审批后营销和促销，以确保药品仅针对批准的适应症并根据批准的标签的规定进行销售。FDA和其他适用的监管机构对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们不将我们的产品仅销售给他们批准的适应症，我们
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可能会受到标签外营销的执法行动。违反与促进处方药有关的《联邦食品、药物和化妆品法》可能会导致调查、民事索赔和/或刑事指控，指控违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法。
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
| ● | 对此类产品、经营、制造商或制造工艺的限制； |
| ● | 对产品的标签或营销的限制； |
| ● | 对产品分销或使用的限制； |
| ● | 要求进行上市后研究或临床试验； |
| ● | 警告函、无标题函、进口警报和/或检查意见； |
| ● | 产品退出市场的； |
| ● | 拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
| ● | 产品召回； |
| ● | 罚款、返还或返还利润； |
| ● | 暂停或撤回上市或监管批准； |
| ● | 暂停任何正在进行的临床试验； |
| ● | 拒绝允许我公司产品进出口的； |
| ● | 产品检获；或 |
| ● | 禁止令、同意法令和/或施加民事或刑事处罚。 |
FDA的政策或其他适用监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，阻止、限制或推迟对我们的候选产品的监管批准，或者对我们可能已经获得监管批准的产品(如果有)产生负面影响。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会受到上述各种行动的影响，包括失去我们可能获得的任何营销批准。
FDA或美国以外任何类似监管机构的监管批准仅限于那些已证明临床安全性和有效性的特定适应症和条件。
任何监管批准仅限于FDA或美国以外其他类似监管机构认为产品安全有效的特定疾病和适应症。除了新药产品所需的监管批准外，获得批准的产品的新配方或适应症也需要监管批准。如果我们无法获得监管机构对我们产品的任何预期未来迹象的批准，我们有效营销和销售我们产品的能力可能会受到阻止或降低，我们的业务可能会受到不利影响。
虽然医生可能会选择为产品标签中未描述的用途以及与临床研究中测试并经监管机构批准的用途不同的用途开药，但我们推广产品的能力仅限于FDA或美国以外类似监管机构特别批准的那些适应症。这些“标签外”使用在医学专科中很常见，在某些情况下可能构成对某些患者的适当治疗。美国的监管机构通常不会监管医生在选择治疗时的行为。然而，监管机构确实限制了制药公司在标签外使用方面的推广。如果我们的宣传活动不符合这些规定或准则，我们可能会受到这些当局的警告或执法行动。此外，我们未能遵守FDA或任何适用的外国监管机构、规则和与促销和广告相关的指导方针，可能会导致FDA或该等适用的外国监管机构暂停或从市场上撤回经批准的产品，要求召回或实施罚款或处罚，或者可能导致返还资金、运营限制、禁令或刑事起诉，任何这些都可能损害我们的业务。
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我们需要获得FDA对任何拟议的产品品牌名称的批准，与此相关的任何失败或延迟都可能对我们的业务产生不利影响。
在我们完成严格和广泛的监管审查程序之前，药品不能在美国或其他国家销售，包括批准品牌名称。无论我们是否获得了美国专利商标局(USPTO)的正式商标注册，我们打算用于我们候选产品的任何品牌名称都需要获得FDA的批准。FDA通常会对拟议的产品品牌名称进行审查，包括评估与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA认为产品品牌名称不适当地暗示了医疗索赔，它也可能会反对该名称。如果FDA反对我们建议的任何产品品牌名称，我们可能会被要求为我们的候选产品采用另一个品牌名称。如果我们采用替代品牌名称，我们将失去针对该候选产品的现有商标申请的好处，并可能需要花费大量额外资源来努力识别符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适产品品牌名称。我们可能无法及时或根本无法为新商标建立成功的品牌标识，这将限制我们将候选产品商业化的能力。
如果我们的竞争对手为我们候选产品的任何目标适应症开发治疗方法，而这些竞争对手的产品更快地获得批准、更成功地营销或证明更有效，我们候选产品的商业机会将减少或消失。
生物技术和制药业受到快速而激烈的技术变革的影响。在我们的候选产品的开发和营销方面，我们面临并将继续面临来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的竞争。不能保证其他人的开发不会使我们的一个或多个候选产品过时或失去竞争力。此外，制药业迅速出现了新的发展，包括其他药物技术和预防疾病发生的方法的发展。这些发展可能会使我们的一个或多个候选产品过时或失去竞争力。
竞争对手可能会寻求开发不直接侵犯我们授权专利权的替代配方。如果竞争对手能够在我们授权的专利范围之外开发替代配方，我们一个或多个候选产品的商业机会可能会受到严重损害。与我们相比，我们的许多潜在竞争对手拥有更多：
| ● | 资本资源； |
| ● | 发展资源，包括人员和技术； |
| ● | 临床试验经验； |
| ● | 监管经验； |
| ● | 在知识产权诉讼方面的专门知识；以及 |
| ● | 具有制造、分销、销售和市场营销经验。 |
由于这些因素，我们的竞争对手可能比我们能够或可能获得专利保护或其他知识产权更快地获得监管机构对其产品的批准，这限制了我们开发或商业化我们的一个或多个候选产品的能力。我们的竞争对手还可能开发出比我们更有效、更安全、更有用、成本更低的药物，而且在制造和营销他们的产品方面可能比我们更成功。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。我们还将在建立临床试验场地、临床试验的患者注册以及在确定和许可新产品候选方面面临来自这些第三方的竞争。
此外，仿制药的价格通常比品牌疗法低，通常受到医院处方和卫生服务管理保健提供者的青睐。我们预计，如果获得批准，我们的候选产品将面临日益激烈的竞争，竞争对手的品牌产品将以仿制版本的形式出现，包括那些已经失去或将失去专利专有权的产品。未来，当涵盖这些专利的专利开始到期时，我们可能会面临来自我们自己候选专利的非专利形式的额外竞争，或者如果专利被成功挑战，我们可能会面临更早的竞争。如果我们无法向医生和付款人证明，我们候选产品的关键差异化功能可以转化为整体临床益处或更低的护理成本，我们可能无法与仿制药竞争。
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如果我们的任何候选产品开发成功，但没有获得医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的广泛市场接受，任何此类候选产品从销售中产生的收入将是有限的。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的市场接受。第三方付款人(包括政府付款人)对我们产品候选产品的承保和报销通常也是商业成功所必需的。市场对任何经批准的产品的接受程度将取决于一系列因素，包括但不一定限于：
| ● | 临床试验证明的有效性和安全性； |
| ● | 这类候选产品和竞争产品的上市时机； |
| ● | 批准用于该药物的临床适应症； |
| ● | 医生、医院和诊所的主要经营者以及患者接受该产品为安全有效的治疗方法； |
| ● | 候选产品相对于替代疗法的潜在和可感知的优势； |
| ● | 在更广泛的患者群体中候选产品的安全性(即基于实际使用)； |
| ● | 与替代治疗相关的治疗费用； |
| ● | 第三方和政府当局是否有足够的补偿和定价； |
| ● | 政府当局对我们的候选产品的监管要求的变化 |
| ● | 相对方便和容易管理； |
| ● | 副作用和不良事件的发生率和严重程度； |
| ● | 我们的销售和市场推广工作的成效；以及 |
| ● | 与该产品有关的不良宣传。 |
如果任何候选产品获得批准，但没有达到医生、医院、医疗保健付款人和患者足够的接受度，我们可能无法从这些产品中产生足够的收入，反过来，我们可能无法实现或保持盈利。
对于我们的候选产品，某些细分市场的报销可能有限或不可用，这可能会使我们难以有利可图地销售我们的产品。
与新批准的药品的第三方覆盖和报销相关的不确定性很大。这样的第三方付款人包括政府医疗项目，如联邦医疗保险、管理医疗提供者、私人健康保险公司和其他组织。我们打算寻求批准在美国、欧洲和其他选定的外国司法管辖区销售我们的候选产品。我们的候选产品在国内和国际市场的市场接受度和销售将在很大程度上取决于我们的任何候选产品是否有足够的承保范围和第三方付款人的补偿，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
政府和其他第三方付款人越来越多地试图通过限制新药的承保范围和报销水平来控制医疗成本，因此，他们可能无法为我们的候选产品支付或提供足够的付款。这些付款人可能会得出结论，我们的候选产品不如现有或未来推出的产品安全、有效或成本效益低，第三方付款人可能不会批准我们的候选产品的承保和报销，或者可能停止为这些候选产品提供承保和报销。
从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持我们产品使用的科学、临床和成本效益数据。我们可能无法提供足够的数据来获得承保和补偿方面的认可。如果我们未来的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，可能会影响市场对我们产品的接受，我们可能无法实现或维持盈利。
在一些外国，特别是在欧盟，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到候选产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行额外的临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的候选产品在特定国家/地区无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价水平不令人满意，我们可能无法在该国家/地区实现或维持我们产品的盈利能力。
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如果我们无法建立销售、营销和分销能力，或无法与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法将其商业化。
我们目前没有一个营销或销售组织来负责药品的营销、销售和分销。为了将任何经批准的候选产品商业化，我们需要建立营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或安排第三方提供这些服务，但我们可能无法成功做到这一点。如果我们当前或未来的任何候选产品成功开发并获得监管部门的批准，我们希望建立一支有针对性的专业销售队伍来营销或共同推广该产品。建立我们自己的销售、营销和分销能力涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们自己将产品商业化的因素包括：
| ● | 我们无法招聘、培训和留住足够数量的有效销售和营销人员； |
| ● | 销售人员无法接触到医生或说服足够数量的医生开出任何未来的产品； |
| ● | 缺乏销售人员提供的配套或其他产品，这可能会使我们在销售效率方面相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势；以及 |
| ● | 与创建我们自己的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。 |
我们面临潜在的产品责任风险，如果针对我们的索赔成功，我们可能会为我们的一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的未来候选产品承担重大责任，并可能不得不限制其商业化。
使用我们的一个或多个候选产品，以及我们可能在临床试验中许可或获得的任何未来候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。例如，如果我们开发的任何产品据称在临床测试、制造、营销或销售过程中造成伤害或被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能就产品固有危险发出警告、疏忽、严格责任或违反保修的指控。消费者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对这些索赔为自己辩护，我们将承担重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
| ● | 临床试验参与者的退出； |
| ● | 暂停或者终止临床试验场地或者整个试验项目的； |
| ● | 对任何候选产品或我们可能开发的产品的需求减少； |
| ● | 由监管机构发起调查； |
| ● | 损害我们的商业声誉； |
| ● | 相关诉讼费用； |
| ● | 向患者或其他索赔人提供巨额金钱奖励； |
| ● | 收入损失； |
| ● | 减少管理层资源以推行业务策略；以及 |
| ● | 无法将我们的候选产品或未来的候选产品商业化。 |
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我们已经并将继续为我们目前和未来的所有临床试验提供有限的产品责任保险。然而，我们的保险覆盖范围可能不会报销我们，或者可能不足以报销我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，未来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而造成的损失。如果我们获得开发中的一个或多个候选产品的上市批准，我们打算将我们的保险覆盖范围扩大到包括商业产品的销售，但我们可能无法为任何获得批准上市的产品获得商业上合理的产品责任保险。有时，在基于具有意想不到的副作用的药物的集体诉讼中，会做出大笔判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务产生不利影响。
与依赖第三方相关的风险
我们打算与第三方签订合同，生产我们批准的产品(如果有的话)。如果合同制造商不能及时生产足够的产品数量或不遵守适用的法规，我们的候选产品的商业化可能会被推迟，我们可能无法满足市场需求，我们可能会损失潜在的收入。
制药产品的制造需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和工艺控制，以及使用专门的加工设备。我们打算与合同制造商签订开发和供应协议，以完成商业化前的制造开发活动，并为我们的每一种候选产品制造商业用品。我们与合同制造商关系的任何终止或中断都可能严重损害我们的业务和财务状况，并挫败每个候选产品的任何商业化努力。
我们所有的合同制造商必须遵守严格执行的联邦、州和外国法规，包括FDA通过其设施检查计划执行的cGMP要求。法律要求我们对我们的第三方供应商和合同制造商提供的原材料、零部件和成品建立充分的监督和控制，但我们几乎无法控制它们是否符合这些规定。
任何不遵守适用法规的行为都可能导致罚款和民事处罚、暂停生产、限制进出口、暂停或延迟产品审批、产品扣押或召回或撤回产品审批，并将限制我们产品的供应和客户对我们产品的信心。在产品生产和分销后发现的任何制造缺陷或错误都可能导致更严重的后果，包括昂贵的召回程序、重新进货成本、潜在的违约索赔、对我们声誉的损害以及潜在的产品责任索赔。
如果我们生产我们的一个或多个候选产品所依赖的合同制造商以及我们可能获得许可的任何未来产品候选未能以商业合理的价格及时交付所需的商业数量，我们可能无法满足对我们产品的需求，我们将损失潜在的收入。
我们依赖，并预计将继续依赖第三方进行我们的临床前研究和临床试验。这些第三方可能表现不令人满意，未能在最后期限内完成试验，或不遵守适用的法规要求。
我们依靠第三方CRO和现场管理组织为我们的候选产品进行一些临床前研究和所有临床试验，并计划为未来的任何候选产品做同样的事情。我们预计将继续依赖第三方，如CRO、网站管理组织、图像读取供应商、实验室、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们的一些临床前研究和所有临床试验。与这些第三方的协议可能会因各种原因而终止，包括第三方未能履行。如果我们需要达成替代安排，那可能会推迟我们的产品开发活动。
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我们对这些第三方研发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并没有减轻我们的责任。例如，我们仍有责任确保我们的每一项临床前研究和临床试验按照试验的一般研究计划和方案进行，并确保我们的临床前研究根据适当的良好实验室实践(“GLP”)进行。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为良好临床实践(GCP)，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并确保试验参与者的权利、完整性和保密性受到保护。监管机构通过定期检查试验赞助商、临床研究人员和试验地点来执行这些要求。如果我们或我们的任何临床研究机构或其他第三方供应商、机构或研究人员未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP法规生产的产品进行。我们不遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管部门的批准过程。我们还被要求登记正在进行的临床试验，并将已完成的临床试验的结果发布在政府资助的数据库中, ClinicalTrials.gov，在指定的时间范围内。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
与我们签约帮助进行临床前研究和/或临床试验的第三方可能也与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床前研究或临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法或可能延误我们将候选产品成功商业化的努力。
如果我们与这些第三方CRO或现场管理组织的任何关系终止，我们可能无法与其他CRO或现场管理组织达成安排，或无法以商业合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO或现场管理组织涉及额外成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO或现场管理组织开始工作时，也有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延误，这可能会损害我们满足预期开发时间表的能力。尽管我们谨慎地处理与CRO或现场管理组织的关系，但不能保证我们在未来不会遇到类似的挑战或延误。超出我们控制范围的力量，包括新冠肺炎的影响，可能会破坏我们的第三方CRO、网站管理组织、图像读取供应商、实验室、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员为我们的候选产品和任何未来候选产品进行临床前研究和临床试验的能力。
我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品，用于临床前和临床测试，我们计划依赖这些第三方来实现我们批准的产品的未来商业化(如果有的话)。依赖第三方增加了我们无法以可接受的成本获得足够数量的产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们没有任何生产设施。我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品进行临床前和临床测试，并计划将其用于任何可能获得上市批准的候选产品的商业生产。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或任何未来候选产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。对于cosibelimab，我们目前依靠单一制造商生产药物物质和药物产品，并预计在潜在商业化的最初几年将继续依赖单一制造商。
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我们还希望依赖第三方制造商或第三方协作者来生产任何我们的协作者或我们可能获得市场批准的候选产品的商业供应。我们可能无法与第三方制造商建立或维护任何协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
| ● | 依赖第三方进行监管合规和质量保证，同时仍被法律要求对该第三方提供的产品建立充分的监督和控制； |
| ● | 第三方可能违反制造协议； |
| ● | 如果我们的第三方制造商由于供应链中断而无法获得原材料、比我们的候选产品更优先地供应其他产品或不能根据我们之间的协议条款令人满意地执行时，制造延迟； |
| ● | 可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及 |
| ● | 第三方可能在代价高昂或对我们造成不便的情况下终止或不续签协议。 |
我们依赖我们的第三方制造商生产或从第三方供应商那里购买必要的材料，以生产我们的临床前和临床试验候选产品。我们用来生产药品的原材料供应商数量有限，可能需要评估替代供应商，以防止生产我们用于临床前和临床试验的候选产品所需材料的生产可能中断，如果获得批准，最终将用于商业销售。我们对第三方制造商收购这些原材料的过程或时间没有任何控制权。我们无法控制的力量，包括新冠肺炎疫情的影响，可能会扰乱全球供应链，并影响我们或我们的第三方制造商获得制造我们候选产品所需的原材料或其他产品的能力。由于需要更换第三方制造商，正在进行的临床前或临床试验的候选产品或其原材料的供应出现任何重大延误，都可能大大推迟我们的临床前或临床试验、产品测试以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们的第三方制造商或我们在获得监管机构对候选产品的批准后无法购买这些原材料，该候选产品的商业发布将被推迟或出现供应短缺，这将削弱我们从销售我们的候选产品中获得收入的能力。
我们的第三方制造商用于生产我们的候选产品的设施必须得到FDA的批准，检查将在我们向FDA提交保密协议或BLA后进行。法律要求我们对第三方制造商提供的原材料、零部件和成品建立充分的监督和控制，但我们不控制第三方制造商的日常制造操作，并依赖第三方制造商遵守cGMP法规来生产我们的候选产品。第三方制造商可能无法遵守cGMP规定或美国以外的类似监管要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、进出口限制、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。
我们可能开发的一个或多个候选产品可能会与其他候选产品和产品竞争制造设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。我们现有的或未来的第三方制造商的任何性能故障都可能推迟临床开发或营销批准。我们目前没有安排大量药物或药物制品的多余供应或第二来源。如果我们目前的第三方制造商不能按协议执行，我们可能会被要求更换这些制造商。我们在确定和鉴定任何替代制造商时可能会产生额外的成本和延迟。
美国DEA限制进口受控物质成品药品，当同一物质在美国商业上可用时，这可能会减少我们一个或多个候选产品的潜在替代制造商的数量。
我们目前和预期未来对他人生产我们的候选产品或产品的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何可能在及时和具有竞争力的基础上获得市场批准的产品进行商业化的能力产生不利影响。
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我们还希望依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们经销商的任何业绩失误都可能推迟我们候选产品的临床开发或营销批准，或者如果获得批准，我们的产品将被商业化，从而造成额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。
我们依赖于第三方获得的临床数据和结果，这些数据和结果最终可能被证明是不准确或不可靠的。
作为我们降低开发风险战略的一部分，我们寻求开发具有充分研究的作用机制的候选产品，并可能在开发过程的早期利用生物标记物来评估潜在的临床疗效。这一策略必然依赖于第三方获得的临床数据和其他结果，这些数据和结果最终可能被证明是不准确或不可靠的。此外，这样的临床数据和结果可能基于与我们的候选产品或任何未来候选产品显著不同的产品或候选产品。如果我们依赖的第三方数据和结果被证明不准确、不可靠或不适用于我们的候选产品或未来的候选产品，我们可能会对我们的候选产品做出不准确的假设和结论，我们的研发工作可能会受到影响。
与影响生物制药和其他行业的立法和监管有关的风险
我们无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。
我们无法预测未来立法或美国总统政府采取的行政或行政行动可能产生的政府监管可能会如何影响我们的企业和行业的可能性、性质或程度。特别是，美国总裁已经采取了几项行政行动，特别是通过制定规则和指导，这可能会影响制药企业和行业。一些主要的行政行动包括：
| 1. | 2019年10月9日，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)发布了一项拟议的规则，题为，医生自我转诊制度的现代化与明晰同一天，卫生和公众服务部监察长办公室发布了一项类似的规定，题为关于受益人诱因的《反回扣法规》和《民事货币处罚规则》下的安全港修订。拟议的规则是为了改革涉及反回扣和自我推荐法的法规。这些提议试图允许某些金融安排，否则这些安排将违反针对参与基于价值的支付安排的提供商的反回扣和自我推荐法。拟议的规则可能会影响药品购买行为，以确保供应商在其预算之内和/或重组供应商和制造商之间的现有支付结构。 |
| 2. | 2019年10月30日，行政当局发布了拟议规则制定的提前通知，题为：医疗保险B部分药品的国际定价指数模型。该ANPRM正在就一项潜在的提案征求反馈意见，该提案旨在使联邦医疗保险B部分计划中的美国药品价格与国际价格保持一致。它还就一项政策征求公众反馈，该政策将允许私营部门供应商谈判价格，获得药品所有权，并改善医院和医生业务的竞争。虽然这只是一项潜在规则的通知，但它表明政府希望对可能对该行业产生不利影响的美国药品定价制度施加监管影响。 |
| 3. | 2019年11月15日，CMS发布了一项拟议的规则，覆盖范围的透明度并最终确定了日历年(CY)2020门诊预付费系统(OPPS)&医院制定标准收费规则的门诊手术中心价格透明度要求。总而言之，这些规定将通过医疗计划和医院提高价格透明度。这些影响可能会影响整个医疗保健部门的消费者购买习惯。尽管透明度条款尚未生效，医院价格透明度要求可能会受到诉讼，但如果或当它获得通过后，可能会对与药品定价相关的行业产生影响。 |
| 4. | 2019年11月18日，CMS发布了一项拟议的规则，医疗补助财政问责条例(“MFAR”)。这项拟议的规定将显著影响各州为其医疗补助计划提供资金的能力。如果最终敲定，MFAR可能会迫使各州重组其医疗补助融资，这可能会抑制或改变州处方药的购买行为，从而对该行业产生不利影响。 |
| 5. | 2019年12月18日，FDA发布了一项拟议的规则，处方药物的进口。拟议的规则将允许从加拿大进口某些处方药。如果最终敲定，各州或其他非联邦政府实体将能够向FDA提交进口计划提案，供其审查和授权。这项拟议的规则还可能影响美国的定价做法。 |
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| 6. | 2020年1月30日，CMS发布了一项州豁免选择权，健康成人机会(“Hao”)。Hao将允许各州调整其医疗补助计划的福利和覆盖政策。Hao将为各州提供行政灵活性，以换取有上限的联邦份额。联邦政府股份的上限通常被称为“大宗拨款”。重要的是，Hao允许各州制定符合基本健康福利要求的配方，同时仍要求制造商参加医疗补助回扣计划。根据各州对Hao的使用情况，它可能会影响该行业--特别是如果各州选择使用配方表的话。 |
我们受到新的立法、监管建议和管理保健倡议的约束，这些可能会增加我们的合规成本，并对我们营销产品、获得合作伙伴和筹集资金的能力产生不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经有许多关于医疗保健系统的拟议和颁布的立法和监管变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的一个或多个候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售我们获得营销批准的任何候选产品的能力。在美国和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大的兴趣推动医疗体系的改革，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。
2010年颁布的《患者保护和平价医疗法案》，经2010年《医疗保健和教育和解法案》(统称为《ACA》)修订，对美国的医疗体系进行了重大改革。ACA和对该法案的任何修订或替换、任何替代立法以及法律或监管框架的其他变化可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
ACA中对我们的潜在产品候选产品具有重要意义的条款包括：
| ● | 对生产或进口指定品牌处方药和生物制剂的任何实体，根据其在某些政府医疗保健计划中的市场份额在这些实体之间分摊的不可抵扣的年度费用； |
| ● | 根据医疗补助药品回扣计划，制造商必须支付的法定最低回扣分别提高到品牌和仿制药平均制造商价格的23.1%和13.0%； |
| ● | 扩大医疗欺诈和滥用法律，包括联邦虚假申报法和联邦反回扣法规，新的政府调查权力和加强对不遵守行为的惩罚； |
| ● | 新的联邦医疗保险D部分承保缺口折扣计划，制造商必须同意在其承保间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格的70%的销售点折扣，作为制造商的门诊药物在联邦医疗保险D部分承保的条件； |
| ● | 将制造商的医疗补助退税责任扩大到向参加医疗补助管理保健组织的个人分发的承保药品； |
| ● | 扩大医疗补助计划的资格标准，除其他外，允许各州为更多的个人提供医疗补助，并为收入低于或低于联邦贫困水平138%的某些个人增加新的强制性资格类别，从而潜在地增加制造商的医疗补助回扣责任； |
| ● | 扩大有资格参加340B药品定价计划的实体，将某些关键准入医院、独立的癌症医院、农村转诊中心和唯一的社区医院包括在内，但不包括孤儿药物，不受这些覆盖实体的最高价格要求的影响； |
| ● | 联邦公开支付计划及其实施条例下的新要求； |
| ● | 一项新的要求，每年报告制造商和经销商向医生提供的药品样本； |
| ● | 批准生物相似生物制品的新监管途径，所有这些都将影响现有的政府医疗保健计划，并将导致新计划的开发；以及 |
| ● | 一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，以及为此类研究提供资金。 |
2012年，在对该法律合宪性的主要挑战中，最高法院维持了ACA。具体地说，最高法院认为，个人强制令和相应的惩罚是符合宪法的，因为这将被联邦政府视为一种税收。在2015年6月发布的一项裁决中，最高法院还支持通过联邦推动的交易所向保险购买者提供联邦补贴。
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2017年底，国会通过了减税和就业法案，废除了对未能按照ACA要求维持最低基本医疗保险的个人的处罚。在这项立法之后，德克萨斯州和其他19个州提起诉讼，指控ACA违宪，因为个人强制令被废除，破坏了最高法院先前裁决的法律基础。2018年12月14日，德克萨斯州联邦地区法院法官发布裁决，宣布ACA整体违宪。上诉后，第五巡回法院维持了地区法院的裁决，即个人强制令违宪。然而，第五巡回法院将案件发回地区法院，以对整个ACA的合宪性进行更彻底的评估，尽管个别授权是违宪的。最高法院同意于2020年3月2日审理第五巡回上诉案件，并于2020年11月10日举行口头辩论。虽然这起诉讼对ACA及其条款没有立即的法律效力，但这起诉讼仍在进行中，结果可能会对我们的业务产生重大影响。
2018年两党预算法案“BBA”设定了2018财年和2019财年的政府支出水平，修改了ACA的某些条款。具体地说，从2019年开始，BBA将Medicare Part D承保缺口中适用品牌药品的谈判价格的制造商销售点折扣从50%提高到70%，最终增加了品牌药品制造商的责任。此外，从2019年开始，这一强制性的制造商折扣适用于生物仿制药。
参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会(HELP)推进了2019年降低医疗成本法案。除其他事项外，该法案旨在降低美国卫生部门的成本。该法案修改了某些要求，以加快仿制药和生物仿制药的审批。它还限制了药房福利经理向健康保险公司或处方药登记人收取费用的价格。尽管这项法案仍需参众两院全体通过，但值得注意的是，它可能对医疗保健部门产生广泛影响。
2019年12月12日，众议院通过了广泛的立法(H.R.3，《伊莱贾·E·卡明斯降低药品成本法案》)，其中包括要求HHS就药品价格进行谈判，设定价格上限，并重组Medicare Part D福利，要求某些药品制造商承担更多财务责任。如果制造商未能与HHS就谈判价格达成协议，可能会对处方药制造商造成重大处罚。此外，根据第2543条，《处方药降价法案》除其他条款外，还将重组联邦医疗保险D部分福利，但它不会授权联邦政府进行直接谈判。虽然我们无法预测哪些提案最终可能成为法律，但正在考虑的因素可能会极大地改变药品市场的运营格局。
特朗普政府采取了几项监管措施，以改变ACA的实施方向。HHS最终敲定了通过340B药品定价计划获得的B部分药物的联邦医疗保险医院付款减免。
在特朗普政府的领导下，HHS敲定了几项旨在降低联邦医疗保险受益人的药品价格和提高价格透明度的提案。例如，特朗普政府于2020年11月27日发布了一项临时最终规则，对B部分药物实施“最惠国”支付模式，适用国际参考定价，以确定联邦医疗保险B部分支付的某些药物的报销。临时最终规则在2021年1月1日实施日期之前被联邦法院禁止，诉讼仍在进行中。此外，HHS与FDA在2020年9月敲定了四条药品进口途径：(1)规定批发商和药剂师从加拿大进口药品的法规；(2)FDA的指导意见，允许制造商进口最初打算在其他国家销售的自己的药品；(3)征求私营部门实体根据现有法定权力进口个人使用处方药的建议书；以及(4)征求私营部门实体根据现有法定权力重新进口胰岛素的建议书。此外，2020年11月11日，特朗普政府发布了一项最终规则，改变了药品制造商和第三方付款人(包括代表这些第三方付款人谈判药品价格的药房福利经理)之间允许的药品回扣和折扣结构。这一最后的规则，通常被称为“回扣规则”，可能会对政府和商业市场的药品定价产生重大的直接和间接影响。关于价格透明度，特朗普政府颁布了规定，要求医院和第三方付款人披露物品和服务的价格，这可能会影响商业市场的谈判费率。
最近的一次是在2022年8月16日，总裁·拜登签署了《2022年降低通货膨胀率法案》(简称《法案》)，其中包括几项旨在降低处方药成本的措施和相关的医疗改革。具体地说，该法案授权并指示卫生与公众服务部(DHHS)为某些高成本的Medicare B部分和D部分合格药物设定药品价格上限，最初的药物清单将于2023年9月1日之前选定，最高价格适用性的第一年将于2026年开始。该法案还授权国土安全部惩罚某些联邦医疗保险B部分和D部分药品的价格上涨速度快于通货膨胀率的制药商。最后，该法案对联邦医疗保险D部分福利的设计进行了重大改变，从2025年开始将D部分受益人的年度自付支出上限定为2,000美元。我们
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不能确定是否会发布或颁布额外或相关的立法或规则制定，或者如果有的话，这些变化将对我们的任何候选药物的盈利能力产生什么影响，如果被批准用于商业用途的话。
可能会继续在联邦和州一级提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，遏制或降低医疗保健产品和服务的成本。我们无法预测未来可能采取的举措。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本，可能会对以下方面产生不利影响：
| ● | 对我们可能获得监管部门批准的任何产品的需求； |
| ● | 我们有能力为我们的产品设定一个我们认为是公平的价格； |
| ● | 我们创造收入、实现或保持盈利的能力； |
| ● | 我们须缴交的税项水平；及 |
| ● | 资金的可得性。 |
此外，政府可能会实施价格管制，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。2020年1月，总裁·特朗普将美国-墨西哥-加拿大贸易协定签署成为法律。颁布后，没有关于生物制品知识产权或数据保护的承诺，这可能会在这三个国家创造不利的环境。
我们目前和未来与美国和其他地方的客户和第三方付款人的关系可能直接或间接受到适用的反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律和法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入的减少。
美国和其他地区的医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，包括但不限于联邦反回扣法规和联邦虚假索赔法案，这些法律和法规可能会限制我们销售、营销和分销我们获得营销批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。此外，我们可能受到美国联邦和州政府以及我们开展业务的外国司法管辖区政府的透明度法律和患者隐私法规的约束。可能影响我们的运营能力的适用的联邦、州和外国医疗保健法律和法规包括：
| ● | 联邦《反回扣条例》，除其他事项外，禁止任何人直接或间接地以现金或实物形式故意索要、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，而这些商品或服务可根据联邦和州医疗保健计划支付，如联邦医疗保险和医疗补助； |
| ● | 联邦民事和刑事虚假申报法和民事金钱惩罚法，包括联邦《虚假申报法》，其中规定了刑事和民事处罚，包括民事举报人或魁担针对故意向联邦政府提交或导致提交给联邦政府的个人或实体的诉讼，包括联邦医疗保险和医疗补助计划，虚假或欺诈性的付款索赔，或为避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务而做出虚假陈述的个人或实体；1996年联邦健康保险携带和责任法案(HIPAA)，该法案规定，如果执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健事项有关的虚假陈述，将承担刑事和民事责任； |
| ● | HIPAA，经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(“HITECH”)及其各自的实施条例修订，其中规定，在保护可单独识别的健康信息的隐私、安全和传输方面，承保医疗服务提供者、健康计划和医疗信息交换所及其业务伙伴有义务为覆盖实体或代表其创建、接收、维护或传输可单独识别的健康信息； |
| ● | 联邦开放式支付计划要求某些经批准的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)报告与向医生支付的“付款或其他价值转移”有关的信息，该计划要求根据Medicare、Medicaid或儿童健康保险计划(以下简称“CMS”)支付的某些经批准的药物、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向CMS报告，其定义包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师，以及教学医院和适用的制造商和适用的团购组织每年向CMS报告医生及其直系亲属持有的所有权和投资利益。数据收集从2013年8月1日开始，要求制造商在2014年3月31日和90年前向CMS提交报告 |
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| 每一日历年结束后的天数。CMS从2014年9月开始在一个公开网站上披露这些信息；以及 |
| ● | 类似的州和外国法律和法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于销售或营销安排和涉及由非政府第三方付款人，包括私营保险公司偿还的医疗项目或服务的索赔；州和外国法律，要求制药公司遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制向医疗保健提供者付款；州和外国法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付款项和其他价值转移或营销支出有关的信息；以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的国家和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往没有被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力可能会涉及巨额成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，包括但不限于损害赔偿、罚款、监禁、被排除在联邦医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划之外，以及我们业务的缩减或重组，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体(包括我们的合作者)被发现不遵守适用法律，它可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在参与政府医疗保健计划之外，这也可能对我们的业务产生实质性影响。
与知识产权相关的风险及其与许可人的潜在纠纷
如果我们无法为我们的技术和产品获得并保持足够的专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到损害。
我们的商业成功在一定程度上将取决于在美国和其他国家获得和维护关于我们的候选产品或我们可能许可或获得的任何未来候选产品以及我们用来制造它们的方法的专利保护和商业秘密保护，以及成功地保护这些专利和商业秘密免受第三方挑战。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的新技术和候选产品相关的专利申请，以及通过适当的程序维护我们的商业秘密来保护我们的专有地位。我们只能保护我们的技术不被第三方未经授权使用，前提是有效和可强制执行的专利或商业秘密涵盖了正在使用或开发的市场上的技术。
专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们也有可能无法确定我们的研发成果和方法中任何可申请专利的方面，即使我们这样做了，获得专利保护的机会可能也已经过去了。鉴于提交专利申请和起诉的过程不确定且耗时，我们最初在专利申请范围内涵盖的产品或方法可能已被更改或修改，导致我们的产品或方法不受专利保护。如果我们的许可人或我们未能获得或保持对一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的任何未来候选产品的专利保护或商业秘密保护，第三方可能能够利用我们的专有信息和产品而不存在侵权风险，这可能会削弱我们在市场上的竞争能力，并对我们创造收入和实现盈利的能力产生不利影响。此外，如果我们达成其他合作，我们可能被要求就许可专利的起诉、维护和执行与合作者进行磋商或将控制权让给合作者。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。
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生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，到目前为止，美国还没有就制药或生物技术专利所允许的权利要求的广度制定一致的政策。美国以外的专利情况甚至更加不确定。外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，我们可能无法在所有主要市场寻求或获得专利保护。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制更多。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在首次申请后18个月才发表，有时根本不发表。因此，我们不能确切地知道我们或我们的许可人是第一个提出我们拥有或许可的专利或未决专利申请中要求的发明的人，还是我们或我们的许可人第一个为此类发明申请专利保护的人。如果第三方也提交了与我们的候选产品或类似发明相关的美国专利申请，根据竞争各方声称的优先权日期，我们可能不得不参与USPTO宣布的干扰诉讼，以确定发明在美国的优先权。这些诉讼的成本可能很高，我们确立发明优先权的努力可能不会成功，从而对我们的美国专利地位造成重大不利影响。因此，签发、范围、有效期, 我们或我们各自许可人的专利权的可执行性和商业价值是高度不确定的。我们的未决和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术或产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争对手的技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。例如，美国联邦法院对某些主题的专利资格的看法越来越模糊，例如自然产生的核酸序列、氨基酸序列和某些利用它们的方法，包括它们在生物样本中的检测和由它们的检测得出的诊断结论。长期以来，这类主题一直是生物技术和生物制药行业保护其发现的主要内容，但现在几乎没有例外，它首先被认为没有资格受到美国专利法的保护。因此，我们无法预测在我们的专利或从第三方授权的专利中可能允许或执行的权利要求的广度。
此外，美国专利法可能会发生变化，这可能会阻止或限制我们提交专利申请或专利主张，以保护产品和/或技术，或限制专利持有人可获得的专有期，以及影响已颁发专利的有效性、可执行性或范围。
此外，我们可能受到第三方向美国专利商标局提交的现有技术的发行前提交，或参与反对、派生、复审、各方间审查、授权后审查或挑战我们的专利权或他人专利权的干预程序。这些诉讼的费用可能是巨大的，我们确立发明优先权的努力可能不会成功，从而对我们的美国专利地位造成重大不利影响。任何此类提交、专利局审判、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们的专利权的范围，使其无法强制执行，或使我们的专利权无效，允许第三方将我们的技术或产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
即使我们的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来绕过我们拥有或许可的专利。
专利的颁发并不排除对其发明性、范围、有效性或可执行性的挑战。因此，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致排他性丧失，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
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我们可能需要从第三方获得某些知识产权的许可，而此类许可可能无法获得，也可能无法以商业合理的条款获得。
第三方可能持有知识产权，包括对我们产品的开发和商业化非常重要或必要的专利权。我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求以商业上合理的条款从这些第三方获得许可，否则我们的业务可能会受到损害，可能会受到实质性的损害。
我们依赖我们的许可方来维护和执行涵盖我们某些候选产品的知识产权。我们对许可方能够或将致力于保护、维护和执行保护我们候选产品的专利的资源的控制有限(如果有的话)。
我们依赖我们的许可方保护我们的抗体和某些候选小分子产品的专有权，我们对他们代表我们投入的资源的数量或时间或他们给予的优先顺序的控制有限(如果有的话)，维护专利权并起诉对我们有利的专利申请。此外，我们对维护专利权和起诉专利申请的策略和论点的控制也是有限的，这对我们是有利的。
根据专利或应用，我们的许可方负责维护已颁发的专利，并起诉我们的抗体和某些候选小分子产品的专利申请。我们不能确定他们是否会按要求行事。如果他们决定不再想要保留授权给我们的任何专利，他们必须向我们提供这样做的机会，费用由我们承担。如果我们的许可人不履行义务，如果我们没有在足够的时间内维护被许可的专利，以便向适当的政府机构支付或提交所需的费用，我们就有可能失去所有或部分这些专利权的利益。此外，我们的许可人可能会在我们不知情的情况下遇到与其整体业务或财务稳定相关的严重困难，他们可能不愿或无法继续花费所需的财政资源来维护和起诉这些专利和专利申请。虽然我们打算采取合理必要的行动来执行我们的专利权，但我们在一定程度上依赖于我们的许可人来保护我们的大部分专有权利，并告知我们这些保护的状况和为此所做的努力。
我们的许可人也可能被告知被指控的侵权行为，并因侵犯第三方专利或其他专有权而被起诉。我们可能对这些索赔的辩护进行了有限的控制或参与，我们的许可人可能会受到美国或其他国家的禁令和临时或永久排除令的约束。我们的许可人没有义务为我们的侵权第三方索赔辩护或协助我们辩护。我们对许可人代表我们提供的资源的数量或时间(如果有的话)或他们对此类第三方侵权索赔的辩护优先顺序的控制有限(如果有)。
由于任何涉及专利权的专利或其他诉讼中固有的不确定性，我们或我们的许可人可能无法成功地为第三方指控的知识产权侵权索赔辩护，这可能会对我们的运营结果产生重大不利影响。无论任何诉讼的结果如何，为诉讼辩护可能是昂贵、耗时和分散管理层注意力的。
保护我们的所有权是困难和昂贵的，我们可能无法确保他们的保护。
未来对我们所有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利，或使我们能够获得或保持我们的竞争优势，此外，进行起来既昂贵又耗时。例如：
| ● | 我们的许可人可能不是第一个做出我们每一项未决专利申请和已颁发专利所涵盖的发明的人； |
| ● | 我们的许可人可能不是第一个为这些发明提交专利申请的人； |
| ● | 其他公司可以独立开发类似或替代技术，或复制我们的候选产品或任何未来的候选产品技术； |
| ● | 授权给我们的未决专利申请可能都不会产生已颁发的专利； |
| ● | 我们已颁发的专利的范围不能延伸到其他人开发或生产的竞争产品； |
| ● | 涵盖我们的候选产品或任何未来候选产品的已颁发专利可能不会为活跃产品提供市场排他性基础，可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能会受到第三方的挑战； |
| ● | 我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术；或 |
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| ● | 他人的知识产权可能会对我们的业务产生不利影响。 |
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的，任何诉讼中的不利结果都会损害我们的业务。
竞争对手可能会侵犯我们发布的专利或其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能被要求提起一项或多项专利侵权诉讼，这可能是昂贵和耗时的。我们对被指控的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们的专利无效或我们侵犯了他们的专利；或者促使这些当事人向美国专利商标局提出申诉各方间对所主张的专利进行审查，这可能导致发现该专利的全部或部分权利要求无效。此外，在专利侵权诉讼中，法院可以裁定我们的一项专利全部或部分无效或不可强制执行，狭隘地解释该专利的权利要求，或以我们的专利不涵盖所涉技术为由拒绝阻止另一方使用所涉技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项未决专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险。由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼中，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，美国专利的不利结果可能会影响我们全球投资组合中的相关专利。
我们开发、制造、营销和销售我们的一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的任何未来候选产品的能力取决于我们避免侵犯第三方专有权的能力。大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和正在申请的专利存在于完全人类免疫肿瘤学靶向抗体和靶向抗癌剂的一般领域，涵盖了我们目标市场中大量化合物和配方的使用。由于任何涉及专利权的专利或其他诉讼中固有的不确定性，我们和我们的许可人可能无法成功地为第三方声称的知识产权索赔辩护，这可能会对我们的运营结果产生重大不利影响。无论任何诉讼的结果如何，为诉讼辩护可能是昂贵、耗时和分散管理层注意力的。此外，由于专利申请可能需要很多年的时间才能发布，因此可能存在我们目前未知的未决申请，这可能会导致我们的一个或多个候选产品可能会侵犯已颁发的专利。也可能存在我们不知道的现有专利，我们的一个或多个候选产品可能会侵犯，即使只是无意中。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
在生物技术和生物制药行业中，通常有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼。如果第三方声称我们侵犯了他们的专利或盗用了他们的技术，我们可能会面临许多问题，包括：
| ● | 侵权和其他知识产权索赔，无论有没有正当理由，提起诉讼都可能既昂贵又耗时，并可能转移管理层对我们核心业务的注意力； |
| ● | 如果法院判定我们的产品侵犯了竞争对手的专利，我们可能需要为过去的侵权行为支付大量损害赔偿金； |
| ● | 法院禁止我们销售或许可我们的产品，除非专利持有者将专利授权给我们，而这并不是必须的； |
| ● | 如果专利持有者提供许可，我们可能不得不为我们的专利支付巨额使用费或授予交叉许可；以及 |
| ● | 重新设计我们的流程，使其不会侵权，这可能是不可能的，或者可能需要大量的资金和时间，并可能导致劣质或不太可取的流程或产品。 |
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如果我们未能履行我们在知识产权许可和第三方融资安排下的义务，我们可能会失去对我们的业务至关重要的权利。
我们已经从第三方获得了我们所有候选产品的授权。我们与任何许可方之间关于我们在许可协议下的权利的任何争议都可能影响我们开发和商业化这些候选产品的能力。根据我们的任何许可协议，任何未治愈的重大违规行为都可能导致我们失去一个或多个候选产品的独家权利，并可能导致我们的相关产品开发工作完全终止。
我们目前是与Dana-Farber、Adimab、NeuPharma和Jubilant签署许可协议的一方。在未来，我们可能会获得对产品开发和商业化非常重要的额外许可证。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品或使用任何技术，或者可能面临协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响，或者可能会限制我们的药物发现活动。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利。
我们可能会受到指控，称我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。
就像在生物技术和制药行业中常见的那样，我们雇用的个人以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管目前没有针对我们的索赔悬而未决，但我们或这些员工可能会因疏忽或以其他方式使用或泄露其前雇主的商业秘密或其他专有信息而受到索赔。即使是琐碎的或未经证实的性质，诉讼可能是必要的，以抗辩这些指控。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和涉案员工的注意力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的候选产品或任何未来的候选产品寻求专利保护外，我们还依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息来维持我们的竞争地位，特别是在我们认为专利保护不合适或不可能获得的情况下。然而，商业秘密很难保护。我们在可能的情况下限制此类商业秘密的披露，但我们也试图通过与确实可以访问这些商业秘密的各方签订保密协议来保护这些商业秘密，例如我们的员工、我们的许可人、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，可能无意或故意泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。此外，如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
与我们的平台和数据相关的风险
如果发生计算机系统故障、网络攻击或我们或第三方的网络安全缺陷，我们的业务和运营将受到影响。
我们越来越依赖信息技术系统、基础设施和数据来运营我们的业务。在正常业务过程中，我们收集、存储和传输机密信息，包括但不限于与我们的知识产权相关的信息和专有业务信息、个人信息和其他机密信息。至关重要的是，我们必须以保护其机密性和完整性的方式维护此类机密信息。此外，我们将我们的运营要素外包给第三方供应商，这些供应商都可以访问我们的机密信息，这增加了我们的披露风险。
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目录表
尽管我们已经实施了内部安全和业务连续性措施，并发展了信息技术基础设施，但我们的内部计算机系统，以及我们所依赖的当前和未来第三方的计算机系统，很容易受到计算机病毒和未经授权访问的破坏，可能会出现故障。我们的信息技术和其他内部基础设施系统，包括公司防火墙、服务器、数据中心设施、实验室设备和互联网连接，面临服务中断、系统故障、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障，以及我们的员工、承包商、顾问、业务合作伙伴和/或其他第三方的疏忽或故意行为，或恶意第三方的网络攻击(包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性)造成的安全破坏的风险。其中每一项都可能危及我们的系统基础设施，或导致我们的数据或代表我们处理或维护的数据或其他资产丢失、销毁、更改、披露或传播，或损坏或未经授权访问。
此外，来自已完成或未来临床试验的临床试验数据的丢失或损坏或其他损坏可能会导致我们的监管审批工作延迟，并可能显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们将依赖第三方生产我们当前或未来的候选药物并进行临床试验，与他们的系统和操作相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响，并导致监管机构采取行动。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性的增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。
经验丰富的网络攻击者(包括从事工业间谍活动的外国对手)擅长适应现有的安全技术，并开发新的方法来获取组织的敏感商业数据，这可能会导致包括商业机密在内的专有信息丢失。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也无法针对所有这些安全威胁采取有效的预防措施。网络犯罪分子使用的技术经常变化，可能在启动之前不会被识别，并且可能来自各种来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织或敌对的外国政府或机构等外部团体。
任何安全漏洞或其他事件导致个人信息丢失或损坏，或未经授权访问、使用、更改、披露或传播个人信息，包括有关临床试验对象、承包商、董事或员工的个人信息、我们的知识产权、专有业务信息或其他机密或专有信息，都可能直接损害我们的声誉，使竞争对手能够更有效地与我们竞争，迫使我们遵守联邦和/或州违反通知法律和外国同等法律，迫使我们采取强制性纠正措施，或以其他方式根据保护个人信息隐私和安全的法律法规规定我们的责任。
上述每一项都可能导致重大的法律和财务风险以及声誉损害，可能对我们的业务产生不利影响。与安全事件相关的通知和后续行动可能会影响我们的声誉，或导致我们在与这些措施相关或与任何实际或疑似安全违规相关的情况下产生大量成本，包括法律和补救成本。我们努力检测和预防安全事件，并以其他方式实施我们的内部安全和业务连续性措施，包括与任何实际、潜在或预期的攻击相关的措施，这可能会导致我们产生巨额成本，包括与聘用更多人员(包括第三方专家和顾问)、就业保护技术和员工培训相关的成本。
与重大安全漏洞或中断相关的成本可能是重大的，而我们的保单可能不足以补偿因存储或处理对我们的业务运营或商业发展重要的信息的系统或第三方系统中的任何此类中断、故障或安全漏洞而产生的潜在损失。此外，我们未来可能不会以经济上合理的条款获得这种保险，或者根本不能。此外，我们的保险可能不包括针对我们提出的所有索赔，并且在任何情况下都可能有很高的免赔额，而为诉讼辩护，无论其是非曲直，都可能代价高昂，并分散管理层的注意力。此外，如果我们的第三方供应商、其他承包商和顾问的信息技术系统受到中断或安全漏洞的影响，我们可能没有足够的资源来对抗此类第三方，我们可能不得不花费大量资源来减轻此类事件的影响，并制定和实施保护措施，以防止未来发生此类事件。
发生此类网络安全漏洞可能会导致我们的运营中断、我们的开发计划或我们的业务运营受到实质性破坏，并可能给我们造成财务、法律、商业或声誉损害。
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与堡垒生物技术公司的控制相关的风险。
堡垒控制着我们普通股的有投票权的多数。
根据堡垒持有的A类普通股的条款，堡垒有权为堡垒持有的每股A类普通股投出等于零点一(1.1)倍的投票数，其分子是已发行普通股的股份总和，其分母是已发行A类普通股的股数。因此，只要堡垒拥有任何A类普通股，他们将能够控制或显著影响所有需要我们的股东批准的事项，包括董事选举和合并或其他商业合并交易的批准。堡垒的利益可能并不总是与其他股东的利益一致，堡垒可能会采取促进自身利益、与其他股东的愿望背道而驰的行动。此外，这种投票权的集中可能会推迟、阻止或阻止对我们的控制权的改变，即使这样的改变可能符合所有股东的最佳利益，可能会剥夺我们的股东在出售Checkpoint或我们的资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
堡垒有权每年获得我们普通股的大量赠与，这将导致您在每次赠送时所持普通股的稀释，这可能会降低其价值。
根据于2015年3月17日生效并于2016年7月11日修订和重述的《创办人协议》的条款，丰泽有权在每年1月1日发行时获得相当于完全稀释后已发行股本2.5%的普通股的年度授予。每年向堡垒发行股票将稀释您在我们普通股中的持股，如果Checkpoint的价值没有比前一年有所增长，将导致您的股票价值缩水。
我们可能从独立的第三方那里得到了比我们与堡垒协议中的条款更好的条款。
我们与堡垒签订的与分拆相关的协议包括管理服务协议和创办人协议。虽然我们认为这些协议的条款是合理的，但它们可能没有反映出独立第三方之间的独立谈判所产生的条款。这些协议的条款除其他事项外，涉及支付产品销售的特许权使用费以及提供就业和过渡服务。我们可能会从第三方那里得到更好的条款，因为除了其他因素外，第三方可能会为了赢得我们的业务而相互竞争。
涉及利益冲突的风险
我们的董事会主席也是TGTX的执行主席兼首席执行官总裁，我们与他签订了合作协议和再许可协议。因此，在这些协议的有效期内，可能会出现某些利益冲突，这将需要我们的高级管理人员和与TGTX无关的独立董事关注。
在我们与Dana-Farber和Adimab的许可协议中，我们与TGTX达成了一项合作协议，以开发和商业化抗PD-L1和抗GITR抗体研究项目，包括Cosibelimab，用于血液恶性肿瘤领域。我们的董事会主席迈克尔·S·韦斯也是TGTX的执行主席、总裁兼首席执行官。因此，随着合作协议的进行，我们与TGTX之间可能会出现某些利益冲突。这些冲突必须由我们与TGTX无关的官员和董事以及与我们无关的TGTX官员和董事解决。这可能会导致两家公司不太理想的并发症和成本，这可能会损害我们的运营结果。
关于我们与Jubilant的许可协议，我们与TGTX签订了分许可协议，以开发和商业化Jubilant系列专利，涵盖在血液恶性肿瘤领域抑制BRD4等BET蛋白的化合物，包括CK-103。因此，随着再许可协议的进行，我们与TGTX之间可能会出现某些利益冲突。这些冲突必须由我们与TGTX无关的官员和董事以及与我们无关的TGTX官员和董事解决。这可能会导致两家公司不太理想的并发症和成本，这可能会损害我们的运营结果。
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我们董事的双重角色，他们也在堡垒担任类似的角色，可能会造成利益冲突，需要我们的独立董事仔细监督。
我们与堡垒分享了一些董事，这可能会在未来造成两家公司之间的利益冲突。虽然吾等相信创办人协议及管理服务协议乃由双方独立各方按公平条款磋商，并因此履行双方的受信责任，但在未来两项协议的运作下可能会出现可能产生利益冲突的情况。我们必须努力确保任何此类局势都由独立各方解决。特别是，根据管理服务协议，堡垒及其附属公司可以自由追求可能对Checkpoint感兴趣的机会，并且他们不需要在追逐机会之前通知Checkpoint。堡垒对独立于检查站的企业机会的任何此类利益冲突或追求，都可能使我们面临投资者和债权人的索赔，并可能损害我们的运营结果。
一般风险
重大公共卫生问题，特别是新冠肺炎传播引发的流行病，可能会对我们的财务状况、运营业绩和我们业务的其他方面产生不利影响。
新冠肺炎疫情对全球经济产生了负面影响，扰乱了全球供应链，造成了金融市场的大幅波动和混乱。尽管到目前为止，新冠肺炎还没有对我们的业务产生实质性的不利影响，但不能保证，如果这种情况持续或恶化，未来不会。冠状病毒对我们的业务和经营业绩的影响程度将取决于高度不确定和无法准确预测的未来发展，包括可能出现的关于冠状病毒的新信息，以及遏制冠状病毒或治疗其影响的行动等。
如果冠状病毒继续传播，我们的业务运营可能会延迟或中断。由于医院或大学政策、联邦、州或地方法规的变化、医院资源用于大流行工作的优先顺序或其他与大流行相关的原因，站点启动、参与者招募和登记、参与者剂量、临床试验材料的分发、研究监测和数据分析可能会暂停或延迟。如果冠状病毒继续传播，一些参与者和临床研究人员可能无法遵守临床试验方案。与大流行相关的感染和死亡可能会扰乱美国和其他国家的医疗保健和医疗监管体系。这种中断可能会将医疗资源从我们的临床试验中分流出来，或者实质性地推迟FDA或其他监管审查和/或与我们的临床试验有关的批准。此类中断导致我们的临床试验的任何延长或取消优先顺序或监管审查的延迟，都可能对我们候选产品的开发和研究产生重大影响。
我们目前依赖第三方，如合同实验室、合同研究机构、医疗机构和临床研究人员来进行这些研究和临床试验。如果这些第三方本身受到冠状病毒爆发造成的限制的不利影响，我们可能会遇到延误和/或实现额外的成本。我们还依赖第三方生产我们的候选产品，以进行临床前和临床测试。全球供应链的中断可能会影响我们或我们的第三方制造商获得制造和分销我们候选产品所需的原材料或其他产品的能力。因此，我们为我们的候选产品获得监管部门批准并将其商业化的努力可能会被推迟或中断。
大流行带来的潜在经济影响和持续时间可能很难评估或预测，尽管它已经造成并可能导致全球金融市场进一步严重混乱，这可能会降低我们获得资本的能力，无论是完全还是以有利的条件。此外，冠状病毒传播导致的经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件可能会对我们的业务和我们的普通股价值产生实质性的不利影响。
当前这场大流行或任何其他卫生流行病的最终影响是高度不确定的，将取决于无法自信预测的未来事态发展，例如疫情的持续时间、新冠肺炎的严重程度以及遏制和治疗新冠肺炎的行动的有效性。尽管截至Form 10-Q季度报告的日期，我们预计不会对我们的长期活动产生任何实质性影响，但我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、我们的研究计划、医疗保健系统或全球经济的潜在延迟或影响的全部程度，这可能对我们的业务、财务状况以及运营和现金流产生重大不利影响。
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如果我们不能吸引和留住关键人员，我们可能无法有效地管理我们的业务。
由于生物技术、制药和其他行业对合格人才的激烈竞争，我们未来可能无法吸引和/或留住合格的管理和商业、科学和临床人才。如果我们不能吸引和留住必要的人员来实现我们的业务目标，我们可能会遇到限制，这些限制将严重阻碍我们发展目标的实现、我们筹集额外资本的能力以及我们实施业务战略的能力。
我们的员工或第三方承包商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们面临着员工欺诈或其他不当行为的风险。员工或第三方承包商的不当行为可能包括故意不遵守FDA的规定，向FDA提供准确的信息，遵守我们建立的制造标准，遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、贿赂、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。员工或第三方承包商的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害，以及民事和刑事责任。我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加巨额罚款和/或其他民事和/或刑事制裁。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能损害我们业务的成本。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。虽然我们相信搬运和处置这些材料的安全程序符合这些法律法规规定的标准，但我们不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能招致与民事或刑事罚款以及不遵守此类法律和法规的惩罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险以支付我们的成本和开支，但我们可能会因使用危险材料而导致员工受伤，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔维持保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
如果系统发生故障，我们的业务和运营将受到影响。
尽管采取了安全措施，但我们的内部计算机系统很容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。任何导致我们运营中断的系统故障、事故或安全漏洞都可能导致我们的药物开发计划受到实质性破坏。例如，我们的一个或多个产品的已完成临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们一个或多个候选产品的进一步开发可能会被推迟。
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目录表
我们普通股的市场价格和交易量一直不稳定。由于许多因素，我们的股票可能会继续受到价格和成交量大幅波动的影响，其中许多因素是我们无法控制的，可能会阻止我们的股东转售我们的普通股以赚取利润。
生物技术和制药公司的证券的市场价格历来波动很大，市场不时经历与特定公司的经营业绩无关的重大价格和成交量波动。
我们普通股的市场价格和交易量一直非常不稳定，可能会继续非常不稳定，并可能因许多因素而大幅波动，包括：
| ● | 与我们候选产品的临床开发相关的公告； |
| ● | 关于我们为我们的候选产品或任何未来候选产品获得监管批准并将其商业化的努力进展情况的公告，包括我们从FDA或美国以外的类似监管机构收到的任何请求，要求进行额外的研究或数据，从而导致在获得监管批准或推出这些候选产品(如果获得批准)过程中出现延迟或额外成本； |
| ● | 我们普通股的市场深度和流动性； |
| ● | 投资者对我们和我们业务的看法； |
| ● | 制药和生物技术部门或整个经济的市场状况，可能受到经济危机或其他危机或外部因素的影响，包括新冠肺炎大流行病对全球经济的影响； |
| ● | 整体股票市场的价格和成交量波动； |
| ● | 我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品(如果获得批准)未能取得商业成功； |
| ● | 由我们或我们的竞争对手宣布推出新产品； |
| ● | 与他人产品开发成果或者知识产权有关的动态； |
| ● | 诉讼或公众对我们潜在产品的安全性的担忧； |
| ● | 我们季度经营业绩的实际波动，以及投资者对未来可能发生此类波动的担忧； |
| ● | 我们的经营业绩与证券分析师的估计或其他分析师的评论存在偏差； |
| ● | 关键人员的增减； |
| ● | 卫生保健改革立法，包括旨在控制药品定价的措施，以及第三方保险和补偿政策； |
| ● | 关于当前或未来战略合作的发展；以及 |
| ● | 财经和科学媒体以及在线投资者社区对我们或我们的股票价格的讨论。 |
我们可能会卷入证券集体诉讼，这可能会转移管理层的注意力，损害我们的业务。
我们普通股的市场价格和交易量一直非常不稳定，而且可能会继续非常不稳定。此外，股票市场不时经历重大的价格和成交量波动，影响了生物技术和制药公司普通股的市场价格。这些广泛的市场波动可能会导致我们股票的市场价格下跌。过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们尤其相关，因为生物技术和生物制药公司近年来经历了大幅的股价波动。我们未来可能会卷入这种类型的诉讼。诉讼费用往往很高，分散了管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。
第二项近期销售未登记证券。
在本报告所述期间，我们没有发行任何未注册的证券。我们没有在本项目下提供此类信息，因为此类信息以前已包括在我们的Form 10-K年度报告中。
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项目6.展品
证物编号： |
| 描述 |
31.1 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的规则13a-14(A)/15d-14(A)颁发Checkpoint治疗公司首席执行官证书，日期为2022年11月10日。 | |
31.2 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的规则13a-14(A)/15d-14(A)，对Checkpoint治疗公司首席财务官的认证，日期为2022年11月10日。 | |
32.1 | 根据《美国法典》第18编第1350节，于2022年11月10日通过的《2002年萨班斯-奥克斯利法案》第906节，对Checkpoint Treeutics，Inc.首席执行官的认证。 | |
32.2 | 根据《美国法典》第18编第1350节，于2022年11月10日通过的《2002年萨班斯-奥克斯利法案》第906节，对Checkpoint Treeutics，Inc.首席财务官的认证。 | |
101 | 以下财务信息来自公司截至2022年9月30日的Form 10-Q季度报告，格式为可扩展商业报告语言(XBRL)：(I)简明综合资产负债表，(Ii)简明综合经营报表，(Iii)股东权益简明综合报表，(Iv)现金流量简明综合报表，以及(V)简明综合财务报表附注(随函提交)。 | |
104 | 封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)。 |
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签名
根据修订后的1934年《交易法》的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。
Checkpoint治疗公司 | ||
(注册人) | ||
日期：2022年11月10日 | 发信人： | /s/詹姆斯·F·奥利维罗 |
詹姆斯·F·奥利维罗 | ||
总裁与首席执行官 | ||
(首席行政主任) | ||
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