美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
关于从到的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(美国国税局雇主 识别号码) |
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(邮政编码) |
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(主要执行办公室地址) |
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(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
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新兴成长型公司 |
☐ |
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规模较小的报告公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2022年11月8日，有
有关前瞻性陈述的警示说明
本季度报告中关于Form 10-Q的陈述不是对历史或当前事实的陈述，属于1995年私人证券诉讼改革法所指的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营和财务业绩和状况的计划、目标和预期。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜在”、“寻求”等术语来识别前瞻性陈述，“应该”，“目标”，“将”，“将”和其他类似的表达，是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或这些术语或其他类似术语的否定。此外，“我们相信”或类似的声明仅反映我们对相关主题的信念和意见。这些前瞻性陈述受到有关我们的风险、不确定性和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、我们预期的增长战略和我们业务的预期趋势。
您应该明白，以下重要因素可能会影响我们未来的结果，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同：
这些前瞻性陈述是基于管理层目前对我们的业务和我们经营的行业的预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设并不是对未来业绩或发展的保证，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他在某些情况下超出我们控制范围的因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况可能根本无法实现或发生。可能导致或导致这种差异的因素包括但不限于我们在2022年3月25日提交的Form 10-K年度报告中讨论的那些因素。所有前瞻性表述仅适用于本季度报告发布之日，除非法律另有规定，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性表述，无论是由于新信息、未来事件或本季度报告公布后的其他情况，或反映任何意想不到的事件的发生。对本期和以往任何期间的结果进行比较，不是为了表示任何未来的趋势或未来业绩的迹象，除非这样表述，而应仅将其视为历史数据。
拉里玛治疗公司
索引
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页面 |
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第一部分-财务信息 |
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项目1 |
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财务报表(未经审计) |
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3 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的简明综合资产负债表 |
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3 |
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截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
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4 |
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截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月股东权益变动简明综合报表 |
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5 |
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截至2022年9月30日和2021年9月30日止九个月简明合并现金流量表 |
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7 |
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|
简明合并财务报表附注 |
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8 |
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第二项。 |
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管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
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19 |
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第三项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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28 |
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第四项。 |
|
控制和程序 |
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28 |
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第二部分--其他资料 |
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第1项。 |
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法律诉讼 |
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29 |
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第1A项。 |
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风险因素 |
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29 |
第二项。 |
|
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
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29 |
第三项。 |
|
高级证券违约 |
|
29 |
第四项。 |
|
煤矿安全信息披露 |
|
29 |
第五项。 |
|
其他信息 |
|
29 |
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|
|
第六项。 |
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陈列品 |
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30 |
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签名 |
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31 |
||
2
第一部分--财务L信息
项目1.融资AL报表
拉里玛治疗公司
缩合凝聚ED资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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可出售的债务证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产 |
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受限现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股；美元 |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
拉里玛治疗公司
的简明合并报表运营和综合亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)，净额 |
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净亏损 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他全面亏损： |
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可交易债务证券的未实现收益(亏损) |
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其他全面收益(亏损)合计 |
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全面损失总额 |
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) |
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
拉里玛治疗公司
精简合并报表OF更改在
股东权益
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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股票 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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损失 |
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权益 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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截至2022年3月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可出售债务证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2022年6月30日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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普通股发行，净额 |
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可出售债务证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2022年9月30日的余额 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
拉里玛治疗公司
简明综合变动表
股东权益
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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股票 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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利得 |
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权益 |
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截至2020年12月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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截至2021年3月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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截至2021年6月30日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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普通股发行，净额 |
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可出售债务证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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截至2021年9月30日的余额 |
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( |
) |
|
$ |
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|
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$ |
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||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
6
拉里玛治疗公司
浓缩合并ST现金流特征
(单位：千)
(未经审计)
|
|
截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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固定资产处置损失 |
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折旧费用 |
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有价证券溢价摊销 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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使用权资产 |
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经营租赁负债 |
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其他资产 |
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经营活动中使用的现金净额： |
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投资活动产生的现金流： |
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购置财产和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日和销售情况 |
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净现金(用于投资活动)/由投资活动提供 |
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融资活动的现金流： |
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发行股权证券所得收益，扣除发行成本 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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应付账款和应计费用中包括的财产和设备 |
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应付账款和应计费用中包含的发行成本 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
7
拉里玛治疗公司
关于凝聚态的注记合并后的财务报表
(未经审计)
拉里玛治疗公司及其子公司(“公司”或“拉里玛”)是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用其新的细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。Larimar的主要候选产品CTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人Frataxin(“FXN”)-一种必要的蛋白质--运送到Friedreich‘s共济失调患者的线粒体。Friedreich‘s共济失调是一种罕见的进行性致命疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的FXN。
2021年5月，Larimar报告了其1期Friedreich‘s共济失调(FA)计划的阳性背线数据，该计划在2020年12月完成了单剂量上升剂量(SAD)试验，并于2021年3月完成了多剂量上升剂量(MAD)试验。
同样在2021年5月，美国食品和药物管理局(FDA)暂停了该公司的CTI-1601临床计划，此前该公司向该机构通报了为期26周的非人类灵长类动物毒理学研究的最高剂量水平的死亡率，该研究旨在支持CTI-1601患者的延长剂量。在搁置时，Larimar没有患者登记或登记的干预性临床试验。
2022年2月，在回应公司对上述临床搁置的全面回应时，FDA表示，它正在维持临床搁置，需要更多数据来解决临床搁置。Larimar随后提交了FDA C类会议的请求，会议获得批准，于2022年7月举行。在C型会议之后，该公司向FDA提交了一份完整的答复。
2022年9月，FDA批准了在Friedreich‘s共济失调(FA)患者中启动CTI-1601的2期、为期四周、安慰剂对照的剂量探索试验的25 mg队列试验。在给Larimar的一份书面通信中，FDA表示将解除对CTI-1601计划的全面临床控制，并实施部分暂停。通过这一决定，FDA批准了CTI-1601重返临床并启动2期剂量探索研究的25 mg剂量队列。在这项研究中进行CTI-1601的额外队列和/或其他临床试验需要得到FDA的批准。拉里玛不知道何时或是否会解除部分临床扣押。
该公司受到生物技术行业商业前公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守、未能确保其候选药物或任何其他候选产品获得监管批准，以及获得额外资本为其运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试和监管批准。这些努力需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使我们的药物开发努力取得了成功，我们何时(如果有的话)能够从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
2019年末，发现了一种新型的2019年冠状病毒(新冠肺炎)毒株，并在包括美国在内的世界多个国家发现了感染病例。2020年，大流行导致该公司针对Friedreich‘s共济失调患者的CTI-1601第一阶段临床试验暂停四个月。该公司的SAD和MAD临床试验均于2021年完成。未来，新冠肺炎疫情及其应对措施可能会对本公司造成负面影响，包括可能延误我们的临床和监管活动。我们无法确定新冠肺炎疫情对我们业务的整体影响，它有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性不利影响。
陈述的基础
简明合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已注销。随附的简明综合财务报表是根据公认会计准则编制的。
持续经营评估
本公司的简明综合财务报表是在其将继续作为持续经营企业的基础上列报的，该企业考虑在正常业务过程中变现资产和偿还负债。
8
自成立以来，该公司发生了大量经常性运营亏损和运营现金流为负的情况。该公司已发生净亏损#$
到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售普通股的收益、出售用于购买普通股的预融资认股权证的收益、2020年收购现金、现金等价物、限制性现金、现金等价物以及在2020年与Zafgen合并之前、在与Zafgen合并之前获得的现金、现金等价物和可销售债务证券，以及Chdrial Holdings，LLC的出资。
根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露一个实体作为持续经营企业继续经营的能力的不确定性；本公司已评估在简明综合财务报表发出之日起一年内，是否有某些情况及事件(综合考虑)令人对本公司作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。截至这些简明综合财务报表的发布日期，该公司预计其现金、现金等价物和可销售债务证券将足以在这些财务报表发布之日起至少12个月内为其预测的运营开支和资本支出需求提供资金。如果我们的临床假设的时间被推迟，或者如果有其他预测的假设变化对我们的运营计划产生负面影响，公司可能会减少支出，以进一步扩大现金资源。
该公司尚未将任何产品商业化，预计在几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入，如果有的话。本公司预期其研发及一般及行政开支将继续增加，因此将需要额外资本以应付未来的营运及资本需求。在公司能够产生可观的收入之前，如果有的话，管理层会不断评估不同的战略，以获得未来运营所需的资金。这些战略包括通过公共或私人股本发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源的组合寻求额外资金。债务的产生将导致固定支付义务的增加，本公司可能被要求同意某些限制性契约，例如对其产生额外债务的能力的限制、对其获取、出售或许可知识产权的能力的限制、最低所需现金余额以及可能对本公司开展业务的能力产生不利影响的其他经营限制。任何额外的筹资努力都可能转移公司管理层对日常活动的注意力，这可能会对公司开发和商业化其候选产品的能力产生不利影响。
不能保证该公司将能够以可接受的条件筹集足够的额外资本，如果有的话。如果该等额外融资不能以令人满意的条款获得，或没有足够的金额，或本公司没有足够的法定股份，本公司可能被要求延迟、限制或消除商机的发展及其实现其业务目标的能力、其竞争力，以及其业务、财务状况和经营结果将受到重大不利影响。本公司亦可能被要求透过与合作伙伴的安排或其他方式在较适宜的较早阶段寻求资金，并可能被要求放弃其部分技术或候选产品的权利或以其他方式同意对其不利的条款，而任何上述任何一项均可能对本公司的业务、经营业绩及前景产生重大不利影响。此外，地缘政治动荡、新冠肺炎疫情的影响和/或其他健康危机对全球金融市场的潜在影响可能会降低公司获得资本的能力，这可能会对公司的流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果公司无法在需要时和/或在可接受的条件下获得足够的资金，公司可能被要求大幅削减、推迟或停止其一个或多个研究和开发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩大或商业化前的努力，这可能对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。
9
未经审计的中期财务信息
截至2021年12月31日的简明综合资产负债表来自公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2022年9月30日及截至2022年及2021年9月30日止三个月及九个月之未经审核简明综合财务报表，乃由本公司根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)中期财务报表之规则及规定编制。按照“公认会计原则”编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据这些规则和条例予以精简或省略。然而，该公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具误导性。这些简明综合财务报表应与本公司截至2021年12月31日的经审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包含在本公司于2022年3月25日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中。
管理层认为，本公司截至2022年9月30日的简明综合财务状况、截至2022年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营业绩以及截至2022年9月30日的九个月的简明综合现金流量表的公允报表所需的正常经常性调整已全部完成。截至2022年9月30日的三个月和九个月的运营结果不一定表明截至2022年12月31日的一年的预期运营结果.
预算的使用
根据公认会计原则编制简明综合财务报表，要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债的报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些简明综合财务报表所反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、在实际提供货物或服务之前支付的预付费用的记录、基于股票的奖励的估值以及租赁的估值。由于作出估计所涉及的固有不确定性，未来期间报告的实际结果可能会受到这些估计的变化的影响。本公司会持续评估其估计及假设。
研发成本
与内部研发和外部研发服务相关的成本，包括药物开发、临床研究和非临床研究，均计入已发生的费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、基于股票的薪酬、设施相关费用、第三方许可费、实验室用品，以及受聘进行发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及生产临床试验材料的外部供应商的外部成本、折旧和其他成本。公司根据服务供应商向公司提供的信息对完成特定任务的进度进行评估，确认外部研究和开发成本。
将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成，或者不再预期货物将交付或提供的服务时，这种预付费用被确认为费用。
根据许可协议，预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生这些费用的期间支出。
专利费用
与提交和起诉专利申请有关的所有与专利有关的费用均按因支出收回情况不确定而产生的费用计入。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。
10
基于股票的薪酬
该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，根据授予之日的公允价值来衡量授予员工、董事和非员工顾问的所有股票奖励。这些赔偿金的补偿费用在必要的服务期内确认，这是相应赔偿金的授权期。通常，公司只颁发基于服务的授予条件的奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。本公司对发生的没收行为进行核算。
该公司在其简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本或获奖者的服务付款进行分类的方式相同。
在2020年5月28日之前，该公司一直是一家私人公司，缺乏其普通股特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，本公司根据上市同行公司的历史波动率估计其预期的普通股价格波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股票价格波动性的足够历史数据。本公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到本公司从未就普通股支付过现金股息，并且预计在可预见的未来不会支付任何现金股息。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。已发行基本股份包括本公司于2020年6月发行的预融资认股权证的加权平均效果，行使认股权证只需要很少或不需要为交付普通股股份支付对价。截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月已发行普通股的基本和稀释加权平均股份包括的加权平均效果
普通股股东应占每股摊薄净亏损的计算方法为普通股股东应占摊薄净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权和未归属限制性普通股的摊薄影响的潜在稀释性普通股，按库存股方法确定。在公司报告净亏损期间，普通股股东应占普通股每股摊薄净亏损与普通股股东应占普通股基本净亏损相同，因为稀释性普通股如果具有反摊薄作用，则不被视为已发行。
近期发布和采纳的会计公告
新的会计准则不时由财务会计准则委员会或其他准则制定机构发布，由我们自生效日期起采用，或在某些情况下允许提前采用，在生效日期之前发布。我们已评估最近发布的尚未生效的指引，并相信新指引不会对精简的综合经营业绩、现金流或财务状况产生重大影响。
11
公允价值计量
本公司截至2022年9月30日和2021年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债按照ASC 820准则计量。公允价值计量和披露它为计量公允价值建立了一个三级估值层次结构，并扩大了关于公允价值计量的财务报表披露。估值层次是基于截至计量日期对资产或负债估值的投入的透明度。这三个级别的定义如下：
1级 |
估值方法的投入为活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)。 |
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2级 |
估值方法的投入包括活跃市场中类似资产和负债的报价，以及该资产或负债在金融工具的整个期限内可直接或间接观察到的投入。 |
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3级 |
估值方法的投入是不可观察的，对公允价值计量具有重要意义。 |
该公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、可出售的债务证券、应付帐款和应计负债。对于应付账款和应计负债，由于到期时间较短，这些金融工具于2022年9月30日和2021年12月31日的账面价值被视为代表其公允价值。
下表概述了截至以下日期公司的现金等价物和有价证券2022年9月30日和截至2021年12月31日的现金等价物：
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总计 |
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引用 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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(单位：千) |
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2022年9月30日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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现金等价物合计 |
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可出售的债务证券： |
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美国政府和机构证券 |
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可交易债务证券总额 |
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现金等价物和有价证券总额 |
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2021年12月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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现金等价物合计 |
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与公司投资有关的应计应收利息为#美元
本公司将其货币市场基金归类为公允价值体系内的第一级资产，该基金根据活跃市场的报价进行估值，而无需进行估值调整。
12
该公司将其对美国国库证券、公司商业票据和公司债务证券的投资归类为公允价值等级中的2级资产。这些投资的公允价值是通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估计的。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些信息包括相同或类似证券的报告交易和经纪/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据的提前还款/违约预测以及其他可观察到的信息。
截至2022年9月30日和2021年12月31日，可供出售投资的未实现亏损与信贷无关，公司不打算出售处于未实现亏损状态的投资，也不会被要求在其摊销成本基础(可能是到期)收回之前出售这些投资。截至2022年9月30日和2021年12月31日，
可出售的债务证券
下表汇总了截至以下公司的有价证券2022年9月30日。该公司持有
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允价值 |
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(单位：千) |
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2022年9月30日 |
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资产： |
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美国政府和机构证券 |
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预付费用和其他流动资产包括：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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(单位：千) |
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预付研发费用 |
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预付保险 |
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应收工资税 |
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其他预付费用和其他资产 |
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固定资产，净额包括：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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使用寿命 |
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2022 |
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(单位：千) |
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计算机设备 |
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租赁权改进 |
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减去：累计折旧 |
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截至2022年9月30日的三个月和九个月的折旧费用是$
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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(单位：千) |
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应计研究与开发费用 |
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应计工资及相关费用 |
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应计其他 |
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普通股和预付资助权证
截至2022年9月30日，公司的公司注册证书，经修订和重述，授权公司签发最多
于二零二零年五月二十八日，本公司与若干认可投资者(“买方”)订立证券购买协议，由本公司以私募方式出售
2021年7月，公司出售了
2022年9月，该公司出售了
2022年自动柜员机协议
2022年11月10日，本公司与一家投资银行(Guggenheim Securities，LLC)签订了一份销售协议(“ATM协议”)，该协议与建立一项“在市场上”的发售计划有关，根据该计划，本公司可出售总额高达$
在……下面根据自动柜员机协议，本公司设定出售自动柜员机股份的参数，包括将发行的自动柜员机股份数目、要求进行出售的时间段、任何一个交易日可出售的自动柜员机股份数目的限制，以及不得低于任何最低价格出售股份。根据自动柜员机协议，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以在证券法第415条规定的被视为“在市场上发行”的交易中进行。该公司支付其投资
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银行佣金等于
自动柜员机股份将根据本公司于2022年11月10日提交的S-3表格注册说明书(“注册说明书”)以及构成该注册说明书一部分的销售协议招股说明书进行发售及出售，直至注册说明书被美国证券交易委员会宣布生效后(如有)。截至本季度报告在Form 10-Q中的日期，
2020年股权激励计划
董事会于2020年7月16日通过了2020年股权激励计划(“2020计划”)，公司股东于2020年9月29日批准了2020年计划。2020年计划取代了公司在2020年5月与Zafgen合并后承担的前身计划(“先前计划”)。先期计划下未完成的期权将保持未偿还、不变，并受先期计划和各自授予协议的条款的限制，不会根据先期计划作出进一步奖励。然而，如果任何先前根据先前计划授予的奖励在2020计划批准后到期、终止、被取消或因任何原因被没收，受该奖励限制的股票将被添加到2020计划股票池中，以便它们可以用于2020计划下的新授予。
2020年计划规定授予激励性股票期权(“ISO”)、非法定股票期权(“NSO”)、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及现金或其他股票奖励。ISO只能授予本公司的员工，包括本公司的高级职员和本公司关联公司的员工。所有其他奖励可授予本公司的员工，包括本公司的高级职员、本公司的非雇员董事和顾问以及本公司关联公司的员工和顾问。
在2020年计划允许的情况下，公司补充说
股票估值
下表在加权平均的基础上提出了Black-Scholes期权定价模型中用来确定授予员工的股票期权授予日期公允价值的假设：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
无风险利率 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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股息率 |
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股票期权
下表汇总了公司年度的股票期权活动。截至2022年9月30日的9个月(以百万为单位，不包括每股和每股数据)：
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加权平均 |
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平均值 |
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剩余 |
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固有的 |
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数量 |
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锻炼 |
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价值(A) |
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股票 |
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价格 |
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期限(年) |
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(单位：百万) |
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截至2021年12月31日的未偿还债务 |
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授与 |
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没收/过期 |
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截至2022年9月30日未偿还 |
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自2022年9月30日起可行使 |
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已归属且预计将于2022年9月30日归属 |
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2022年期权授予
截至2022年9月30日的9个月内，公司授予购买选择权
基于股票的薪酬
基于股票的薪酬费用在简明合并业务报表中归类如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2022 |
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研发 |
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一般和行政 |
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截至2022年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬支出总额为$
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知识产权许可证
本公司与维克森林大学健康科学公司(“WFUHS”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的独家许可协议(“WFUHS许可”)，并与印第安纳大学(“印第安纳大学”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的独家许可协议(“IU许可”)。这些协议为公司开发CTI-1601所用技术的某些专利权提供了可转让的全球许可。
作为对根据这些协议授予的权利和许可的部分对价，公司将向WFUHS和IU支付许可产品净销售额的较低个位数百分比的特许权使用费，具体取决于是否有涵盖此类产品的有效专利。作为这些协议的额外对价，公司有义务向WFUHS和IU支付每笔高达$的里程碑式付款
如果公司被要求支付IU对价，则公司可以扣除
除非任何一方根据其条款提前终止，否则这两项协议将从其生效日期一直持续到许可专利的最后一次到期。
租契
2020年5月28日，公司获得了一份不可撤销的经营租约，租期约为
于二零二零年十月二十七日，本公司与马萨诸塞州市政协会有限公司(“转租人”)订立转租协议(“转租”)，根据该协议，本公司将整个物业转租给转租人。分租合同的初始期限从#年开始。
转租规定的初始年基本租金为#美元。
17
2018年11月5日，本公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的运营租赁，自
经营租赁产生的费用为#美元
根据这些租赁协议到期的租赁债务到期日2022年9月30日的情况如下：
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运营中 |
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(单位：千) |
租契 |
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截至2022年12月31日的三个月 |
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$ |
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截至2023年12月31日的年度 |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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此后 |
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租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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( |
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租赁负债现值 |
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$ |
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法律诉讼
本公司目前并不参与任何诉讼，管理层亦不知悉任何其认为会对本公司的业务、经营业绩、财务状况或现金流有重大影响的针对本公司的未决或受威胁的诉讼。
2016年11月，公司与Mark Payne医学博士签订了一项咨询协议(“咨询合约”)。佩恩博士当时是软骨文治疗公司(简称“软骨文”)的董事会员。在2020年5月与Zafgen合并之前，Chdrial是公司的名称。Payne博士过去是，现在仍然是IU的全职雇员，也是获得许可的IU知识产权的发明人之一，因此有权从IU根据IU许可证获得的收入中获得一定份额。根据他的咨询协议条款，公司同意向佩恩博士支付#美元。
在2021年期间，该公司购买了一件实验室设备和实验室用品，累计金额为$
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项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩
以下对我们财务状况和经营成果的讨论和分析应与我们在本10-Q表格季度报告(“季度报告”)中其他地方的简明综合财务报表和相关附注，以及我们于2022年3月25日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告(“2021年年报”)中包括的经审计的综合财务报表及其附注和管理层对截至2021年12月31日的年度财务状况和经营成果的讨论和分析一并阅读。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述是基于我们对未来结果的信念和预期，会受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致我们的实际结果与预期结果大相径庭。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。除了本季度报告中的“风险因素”和“有关前瞻性陈述的告诫”部分外，您还应阅读我们的2021年年度报告和我们随后提交的Form 10-Q季度报告中的“风险因素”部分，以讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性声明中描述或暗示的结果大不相同的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用我们新的细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见疾病患者的治疗方法。我们的主要候选产品CTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在向Friedreich‘s共济失调(FA)患者的线粒体运送人Frataxin(“FXN”)，这是一种必要的蛋白质。FA是一种罕见、进行性和致命性的疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的FXN。目前还没有有效的治疗FA的方法。
我们已经完成了两项针对FA患者的1期临床试验。我们已经从美国食品和药物管理局(FDA)获得了CTI-1601的孤儿药物称号、快速通道称号和罕见儿科疾病称号。此外，我们还从欧盟委员会获得了CTI-1601的孤儿药物称号，并从欧洲药品管理局(EMA)获得了优先药物(Prime)称号。与根据传统FDA或EMA程序考虑批准的产品相比，收到此类指定或积极意见可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA或EMA最终批准。
我们的细胞穿透肽技术平台使治疗分子能够穿过细胞膜，从而到达细胞内靶点，具有治疗其他罕见和孤儿疾病的潜力。我们打算使用我们的专利平台来针对更多的孤立适应症，其特征是细胞内内容或活动的缺陷或改变。
自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，筹集资金，并为此类业务提供一般和行政支持。
CTI-1601程序更新
2021年5月20日，我们宣布在FA收到了CTI-1601的EMA Prime称号。通过Prime，EMA为药品开发商提供及早和积极的支持，以优化关于药品益处和风险的可靠数据的生成，并加快对药品应用的评估，以便这些药品能够更早地到达患者手中。Prime的指定是基于临床前数据以及来自CTI-1601阶段1计划的FA患者的耐受性数据。
19
2021年5月，我们报告了我们的第一阶段FA计划在2020年12月完成单剂量上升剂量(SAD)试验和2021年3月完成多剂量上升剂量(MAD)试验后的阳性背线数据。这些试验的数据证明了概念的验证，表明每天皮下注射CTI-1601长达13天，与安慰剂相比，在所有评估的组织(口腔细胞、皮肤和血小板)中，FXN水平与基线相比呈剂量依赖性增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601后，外周组织(口腔细胞)中的FXN水平等于或超过表型正常杂合子携带者的FXN水平。没有与MAD或SAD试验相关的严重不良事件(“SAE”)。
同样在2021年5月，在我们通知FDA在为期26周的非人类灵长类毒理学研究的最高剂量水平下死亡后，FDA暂停了我们的CTI-1601临床计划，该研究旨在支持CTI-1601患者的延长剂量。在搁置时，我们没有患者登记或登记的干预性临床试验。
2022年2月，在回应我们向FDA提交的完整答复时，FDA表示将维持临床搁置，需要更多数据来解决临床搁置。我们随后向FDA提交了一份C类会议的申请，该申请获得批准，并于2022年7月举行。我们提交了一份完整的答复，其中包括FDA在会议上要求的额外信息以及2022年8月拟议研究的信息。
2022年9月，在C型会议和提交我们的完整答复后，FDA批准了在Friedreich‘s共济失调(FA)患者中启动CTI-1601的25 mg 2期、四周、安慰剂对照剂量探索试验。与此相关的是，FDA解除了对CTI-1601计划的全面临床搁置，并实施了部分临床搁置。这项试验旨在进一步鉴定CTI-1601的安全性以及PD和PK曲线，以提供有关首选的长期剂量和剂量方案的信息。自那以后，我们已经启动了第二阶段剂量探索试验，预计2023年下半年将公布主要数据。关于FDA的部分临床搁置，在我们被授权启动第二个队列和/或其他临床试验之前，FDA将审查来自25 mg队列的数据。拉里玛不知道何时或是否会解除部分临床扣押。
融资活动
到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、出售用于购买普通股的预融资认股权证的收益、2020年收购现金、现金等价物、限制性现金、现金等价物和与Zafgen公司合并后的可销售债务证券，以及在2020年与Zafgen合并之前来自Chdrial Holdings，LLC的出资。
于二零二零年八月，吾等与一家投资银行订立股权分销协议(“优先自动柜员机协议”)，有关设立“按市价”发售计划，规定不时透过作为销售代理的投资银行出售最多50,000,000股普通股。
2021年7月，我们根据之前的自动柜员机协议出售了2,342,720股，扣除发行成本后净收益为1,990万美元。优先自动取款机协议于2022年11月终止，原因是建立了一个新的“在市场上”的发售计划。
2022年11月，我们与一家投资银行签订了一份销售协议(“ATM协议”)，与建立一个“在市场上”的发售计划有关，规定通过该投资银行作为销售代理，不时出售总计高达5,000万美元的普通股。
2022年9月，该公司以每股3.15美元的价格出售了25,558,750股普通股，净收益为7520万美元。
20
新冠肺炎更新
2019年末，发现了一种新型的2019年冠状病毒(新冠肺炎)毒株，并在包括美国在内的世界多个国家发现了感染病例。2020年，大流行导致该公司针对Friedreich‘s共济失调患者的CTI-1601第一阶段临床试验暂停四个月。该公司的SAD和MAD临床试验均于2021年完成。未来，新冠肺炎疫情及其应对措施可能会对本公司造成负面影响，包括可能延误我们的临床和监管活动。我们无法确定新冠肺炎疫情对我们业务的整体影响，它有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性不利影响。
财务运营概述
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方达成了合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。
运营费用
自成立以来，我们的大部分运营费用主要包括研究和开发以及一般和行政成本。
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与我们的产品研究和开发工作相关的成本，在发生时计入费用。研究和开发费用主要包括：
某些活动的成本，如制造、非临床研究和临床试验，通常根据对完成特定任务的进度的评估，使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据来确认。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加对研发的投资，以通过更多的临床试验来推进CTI-1601。因此，我们预计，在可预见的未来，随着我们进行CTI-1601和/或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研究和开发费用将会增加。
21
目前，我们无法合理估计或知道完成CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床和商业开发所需努力的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)将从我们候选产品的销售中开始大量现金净流入。CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：
这些变量中的任何一个在候选产品开发方面的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和生存能力。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行额外的非临床或临床试验，而不是我们目前预计的完成候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。
一般和行政费用
一般和行政费用(主要包括人事费用，包括薪金、相关福利和基于股票的薪酬)、与行政、财务、信息技术有关的费用以及与其他行政职能有关的费用。一般和行政费用还包括保险费和审计、税务和法律服务的专业费用，包括为我们的知识产权寻求专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的未来，随着我们雇佣更多的员工来实施、改进和扩大我们的运营、财务、商业和管理系统，我们的一般和行政费用将会增加。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的简明综合财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响资产、负债、成本和支出以及相关披露报告金额的估计和假设。我们相信下述会计政策所涉及的估计及假设可能对我们的简明综合财务报表有最大的潜在影响，因此，我们认为这些是我们的关键会计政策。我们在持续的基础上评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
22
研究和开发费用
作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要在进行实际工作活动之前估计我们应计的研究和开发费用，并评估向供应商支付的款项。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通，以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时，估计所执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商都会按照预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们开出欠款发票。我们根据我们当时所知的事实和情况，在我们的简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。估计应计研究和开发费用的例子包括支付给下列人员的费用：
我们根据与代表我们进行和管理临床试验或制造临床试验材料的多个CRO或CMO签订的合同，对我们收到的服务和花费的努力进行估计，从而产生与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各不相同，可能导致付款不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致预付临床费用、非临床费用或制造活动。其中一些合同下的付款取决于临床试验里程碑的完成等因素。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段、病人登记人数、启用的地点数目，以及在每段期间所需的努力程度。在累积CMO成本时，我们估计制造将完成的时间段、里程碑的实现情况以及每个特定CMO协议的完成百分比。如果服务执行的实际时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付。尽管我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在获得更多信息时确认未来期间的调整。
基于股票的薪酬
我们使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，根据授予之日的公允价值来衡量授予员工、董事和非员工顾问的所有股票奖励。这些赔偿金的补偿费用在必要的服务期内确认，服务期通常是各赔偿金的授权期。通常，我们只发布基于服务的授予条件的奖励，并使用直线方法记录这些奖励的费用。我们会在罚没发生时对其进行核算。
我们在简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。
在2020年5月28日之前，我们是一家私人公司，缺乏普通股特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，我们根据上市同行公司的历史波动率来估计我们的预期普通股价格波动率，并预计将继续这样做，直到我们拥有关于我们自己交易的股票价格波动性的足够历史数据。我们的股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率考虑到我们从未对普通股支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息。
23
经营成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三个月的比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月的运营结果：
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截至9月30日的三个月， |
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增加 |
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2022 |
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2021 |
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(减少) |
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(单位：千) |
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运营报表数据： |
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运营费用： |
|
|
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|
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研发 |
|
$ |
5,582 |
|
|
$ |
14,028 |
|
|
$ |
(8,446 |
) |
一般和行政 |
|
|
2,931 |
|
|
|
2,702 |
|
|
|
229 |
|
总运营费用 |
|
|
8,513 |
|
|
|
16,730 |
|
|
|
(8,217 |
) |
运营亏损 |
|
|
(8,513 |
) |
|
|
(16,730 |
) |
|
|
8,217 |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
193 |
|
|
|
(75 |
) |
|
|
268 |
|
净亏损 |
|
$ |
(8,320 |
) |
|
$ |
(16,805 |
) |
|
$ |
8,485 |
|
研发费用
截至2022年9月30日的三个月的研发费用比截至2021年9月30日的三个月减少了840万美元。研究和开发费用的减少主要是由于药品制造成本减少了670万美元，非临床开发成本减少了100万美元，咨询费用减少了50万美元，临床费用减少了50万美元，内部实验室成本减少了30万美元。2021年和2022年与股票期权授予相关的人员支出增加40万美元，以及非现金、基于股票的薪酬支出增加10万美元，部分抵消了这些减少。
一般和行政费用
与截至2021年9月30日的三个月相比，截至2022年9月30日的三个月的一般和行政费用增加了20万美元。一般和行政费用增加的主要原因是，与法律和会计服务有关的专业费用增加了20万美元，人事费用增加了20万美元，但主要与保险、技术和征聘服务有关的业务费用减少了20万美元，部分抵消了增加的费用。
经营成果
截至2022年9月30日的9个月与2021年9月30日的比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的运营结果：
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截至9月30日的9个月， |
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|
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|
|
增加 |
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|||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(减少) |
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|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
运营报表数据： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
17,032 |
|
|
$ |
32,104 |
|
|
$ |
(15,072 |
) |
一般和行政 |
|
|
9,055 |
|
|
|
9,275 |
|
|
|
(220 |
) |
总运营费用 |
|
|
26,087 |
|
|
|
41,379 |
|
|
|
(15,292 |
) |
运营亏损 |
|
|
(26,087 |
) |
|
|
(41,379 |
) |
|
|
15,292 |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
157 |
|
|
|
(123 |
) |
|
|
280 |
|
净亏损 |
|
$ |
(25,930 |
) |
|
$ |
(41,502 |
) |
|
$ |
15,572 |
|
24
研发费用
截至2022年9月30日的9个月的研发费用比截至2021年9月30日的9个月减少了1510万美元。研究和开发费用的减少主要是由于药品制造成本减少了900万美元，临床试验费用减少了350万美元，非临床开发费用减少了330万美元，咨询费用减少了50万美元，内部实验室成本减少了40万美元。2021年和2022年与股票期权授予相关的人员支出增加80万美元，以及非现金、基于股票的薪酬支出增加50万美元，部分抵消了这些减少。
一般和行政费用
与截至2021年9月30日的9个月相比，截至2022年9月30日的9个月的一般和行政费用减少了20万美元。一般和行政费用减少的主要原因是，主要与技术和招聘服务有关的业务成本减少了50万美元，主要与法律和咨询费用有关的专业费用减少了40万美元，但与2021年和2022年授予股票期权有关的基于股票的薪酬支出增加了50万美元，人事费用增加了20万美元，部分抵消了这一减少额。
流动性与资本资源
自成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，并从我们的运营中产生了重大运营亏损和负现金流。我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，发展第三方制造能力，业务规划，资金筹集，并为此类业务提供一般和行政支持。
现金流
下表汇总了我们在以下每个期间的现金来源和使用情况：
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截至9月30日的9个月， |
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|||||
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2022 |
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2021 |
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(单位：千) |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(20,897 |
) |
|
$ |
(34,187 |
) |
净现金(用于投资活动)/由投资活动提供 |
|
|
(38,726 |
) |
|
|
17,679 |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
75,573 |
|
|
|
19,885 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
15,950 |
|
|
$ |
3,377 |
|
用于经营活动的现金净额
在截至2022年9月30日的9个月中，经营活动使用了2090万美元的现金，这是由于我们净亏损2590万美元，调整后非现金支出为520万美元，以及我们的运营资产和负债的变化导致现金来源为10万美元。我们的净亏损主要归因于与CTI-1601计划相关的研究和开发活动，以及如上所述的一般和行政费用。非现金支出主要是基于股票的薪酬支出。
在截至2021年9月30日的9个月中，运营活动使用了3420万美元的现金，这是由于我们净亏损4150万美元，经420万美元的非现金支出调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601计划相关的研究和开发活动，以及我们如上所述的一般和行政费用。非现金支出主要包括基于股票的薪酬支出。在截至2021年9月30日的9个月中，应计费用和预付费用的增加部分被应付帐款的偿还所抵消，导致现金来源为310万美元。
净现金(用于投资活动)/由投资活动提供
在截至2022年9月30日的9个月中，投资活动使用了3870万美元的现金，其中6160万美元购买了新的可出售债务证券，10万美元购买了房地产和设备，部分被可出售债务证券到期日增加的2300万美元所抵消。
25
在截至2021年9月30日的9个月中，投资活动提供了1770万美元的现金，其中2630万美元的可交易债务证券到期，部分被购买新的可交易债务证券的830万美元所抵消。
融资活动提供的现金净额
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动通过在承销的公开发行中出售普通股提供了7560万美元的现金，扣除发行成本。
在截至9月30日的9个月中，2021年融资活动提供了1990万美元的现金净额，这些现金来自根据优先自动取款机协议出售的普通股，其中不包括发行成本。
营运资本要求
我们还没有将任何产品商业化，也不希望在几年内从任何产品的商业销售中获得收入，如果有的话。
到目前为止，我们不得不蒙受净亏损。在截至2022年和2021年9月30日的9个月中，我们分别发生了约2590万美元和4150万美元的净亏损。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为1.422亿美元，现金、现金等价物和可交易债务证券为1.247亿美元，不包括130万美元的限制性现金。
损失的主要原因是与研发活动有关的费用，以及与CTI-1601的开发和我们的业务有关的一般和行政费用。我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和运营亏损，因为我们预计将继续产生与我们正在进行的活动相关的费用，如果我们：
我们相信，根据我们目前的运营计划，我们的现金、现金等价物和可销售债务证券至少在向美国证券交易委员会提交这些财务报表后，将能够满足未来12个月的运营费用和资本支出要求。如果我们在临床试验中遇到意想不到的延迟，或者如果我们的运营计划与我们目前的假设相比出现了其他意想不到的变化，对我们的运营产生了负面影响，我们可能会减少支出，以进一步扩大我们现有的现金资源。在我们能够产生可观的收入(如果有的话)之前，我们预计将通过公开或私人股本发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源组合寻求额外资金。债务的产生将导致固定支付义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制、最低现金余额、对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。任何额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。
26
我们不能保证我们将能够以可接受的条件筹集足够的额外资本，如果有的话。如果此类额外融资不能以令人满意的条款获得，或没有足够的金额，或我们没有足够的授权股份，我们可能被要求推迟、限制或消除业务机会的发展，以及我们实现业务目标的能力、我们的竞争力以及我们的业务、财务状况和运营结果将受到重大不利影响。我们也可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下是可取的，并且我们可能被要求放弃对我们的一些技术或产品候选的权利或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，地缘政治动荡、新冠肺炎疫情的影响和/或其他健康危机对全球金融市场的潜在影响可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的流动性和持续经营的能力产生负面影响。
如果我们无法在需要时和/或在可接受的条件下获得足够的资金，我们可能会被要求大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划、临床和商业用品的制造、产品组合的扩大或商业化前的努力，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。任何额外的筹款努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。
表外安排
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何根据适用的美国证券交易委员会规则定义的表外安排，例如与未合并实体或金融合伙企业的关系，它们通常被称为结构性融资或特殊目的实体，目的是促进不需要反映在我们的资产负债表上的融资交易。
近期发布的会计公告
有关适用于本公司业务的最新会计声明的说明，请参阅本季度报告中表格10-Q第1部分第1部分所载的简明综合财务报表附注2。
其他公司信息
没有。
27
项目3.数量和质量VE关于市场风险的披露
根据修订后的1934年《证券交易法》(简称《交易法》)第12b-2条的定义，我们是一家“较小的报告公司”，不需要根据本条款提供信息。
第四项。控制和程序
我们坚持“披露控制和程序”，该术语在“交易法”下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在“美国证券交易委员会”规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关必要披露的决定。
任何披露控制和程序的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计将在所有潜在的未来条件下成功实现其所述目标。
关于截至2022年9月30日的季度，在我们管理层的监督和参与下，我们对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。
管理层并不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有的错误和欺诈。一个控制系统，无论构思和运作得有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且必须考虑控制的好处相对于其成本。由于成本效益控制系统的内在局限性，任何对财务报告的内部控制的评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而导致的错报，或已经或将会发现所有控制问题和舞弊事件。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)规则的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能对其产生重大影响。
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第二部分--其他R信息
项目1.法律规定诉讼程序
在正常业务过程中，我们不时会在法律程序中受到索赔的影响。据我们所知，在截至2022年9月30日的三个月内，没有，也截至本季度报告日期，没有、威胁或悬而未决的法律行动可以合理地预期对我们的业务、财务状况、运营结果或现金流产生重大不利影响。
第1A项。RISK因子
你应该仔细考虑我们2021年年报中“第1A项”标题下所描述的风险因素。风险因素。我们在2021年年报中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第二项。未登记的股权证券销售和收益的使用
没有。
第三项。高级证券违约
没有。
第四项。煤矿安全信息披露
不适用。
第五项。其他信息
2022年11月10日，我们与古根海姆证券有限责任公司(“古根海姆证券”)签订了自动柜员机协议，根据该协议，我们可以通过古根海姆证券公司作为销售代理，不时出售总计5,000万美元的普通股(“自动柜员机股票”)。
[根据自动柜员机协议，我们将设定出售自动柜员机股份的参数，包括发行自动柜员机股份的数目、要求出售股份的时间段、任何一个交易日可出售的自动柜员机股份数目的限制，以及不得出售股份的最低价格。根据《自动柜员机协议》，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以在被视为《1933年证券法》(经修订)下第415条规定的“在市场上发行”的交易中进行。根据自动柜员机协议，我们将向古根海姆证券支付相当于通过古根海姆证券出售的任何自动柜员机股票总收益3.0%的佣金，并同意偿还古根海姆证券的某些特定费用。自动柜员机协议包含我们的惯例陈述、保证和协议、我们和古根海姆证券的赔偿义务、双方的其他义务和终止条款。我们没有义务出售任何ATM股份，并可能随时暂停ATM协议项下的要约。]
ATM股份将根据本公司于2022年11月10日提交的S-3表格注册说明书(“注册说明书”)及构成该注册说明书一部分的销售协议招股说明书进行发售及出售，直至注册说明书被美国证券交易委员会宣布生效后(如有)。截至本季度报告日期，尚未根据自动柜员机协议出售自动柜员机股票。
前述对自动柜员机协议的描述并不完整，其全文受自动柜员机协议的限制，该协议的副本将作为注册声明的证物提交美国证券交易委员会。
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项目6.eXhibit
作为本季度报告的一部分提交的展品在《展品索引》中列出，该展品索引通过引用并入本文。
展品索引
证物编号： |
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描述 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条颁发的首席执行官证书。 |
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31.2* |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席财务官。 |
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32.1** |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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101.SCH* |
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内联XBRL分类扩展架构文档。 |
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101.CAL* |
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内联XBRL分类扩展计算文档。 |
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101.DEF* |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 |
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101.LAB* |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 |
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101.PRE* |
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内联XBRL分类扩展演示文稿链接文档。 |
104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
*现送交存档。
**随函提供。
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登录解决方案
根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由正式授权的以下签署人代表其签署本报告。
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拉里玛治疗公司 |
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日期：2022年11月10日 |
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发信人： |
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/Carole S.Ben-Maimon，M.D. |
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卡罗尔·S·本·梅蒙医学博士 |
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总裁与首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2022年11月10日 |
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发信人： |
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/s/迈克尔·塞拉诺 |
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迈克尔·塞拉诺 |
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首席财务官 (首席财务会计官) |
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