附件99.1
UroGen Pharma报告2022年第三季度财务业绩和最近的公司发展
| • | 完全登记使用UGN-102治疗低级别、中等风险非肌肉浸润性膀胱癌的EnVision 3期关键试验(LG-IR-NMIBC)预计最快在2022年11月底提交；预计在2024年上半年提交保密协议 |
| • | 报道的JELMYTO®净产品收入 16.1美元亿美元，同比增长41% |
| • | FDA授权延长JELMYTO的使用期®重建后8至96小时的混合进一步简化了泌尿外科医生的工作流程 |
新泽西州普林斯顿，11月 10, 2022 UroGen Pharma Ltd.(纳斯达克代码：URGN)是一家致力于开发治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案并将其商业化的生物技术公司，今天公布了截至2022年9月30日的第三季度财务业绩，并概述了最近的发展。
？从始终如一的愿景到流水线进步和产品商业化，我们仍然对我们在如何治疗泌尿系癌症方面创造一个新的市场所取得的进展感到高度鼓舞。UroGen首席执行官Liz Barrett、总裁和首席执行官Liz Barrett表示，尽管与上一季度相比收入略有下降，但JELMYTO有利的增长趋势，包括产品净收入同比大幅增长、新网站激活、 和最近的真实世界结果数据，继续让我们对LG-UTUC的机会充满信心，因为我们正在努力复制我们在某些关键市场取得的成功。我们预计，FDA本季度授权将JELMYTO的混合物使用期限从重组后的8小时延长至96小时，这将为推动市场采用和扩张提供另一个重要机会。
同时，我们正在迅速开发我们流水线中可能是最令人兴奋的研究产品UGN-102，它有可能改变膀胱癌的治疗并显著扩大我们的RTGel的用途™ 逆热水凝胶技术，巴雷特继续说道。？enVision，我们在 中对UGN-102进行的第三阶段关键试验LG-IR-NMIBC，UGN-102有望在本月底完成登记，使我们离实现UGN-102作为治疗这一重要子集膀胱癌患者的第一个非手术主要疗法的潜力又近了一步。随着我们推进每个计划以及我们更广泛的投资组合，我们将继续以纪律严明和平衡的方式进行资本保全，以支持我们的业务增长和保持强劲的资产负债表。
业务亮点：
Jelmyto (丝裂霉素)肾盂盏液治疗低度上尿路癌(LG-UTUC)
| • | 2022年第三季度JELMYTO报告的净产品收入为1610万美元，而2021年第三季度为1140万美元，比去年同期增长41%。 |
| • | 截至11月1日，激活站点和重复账户分别为930个和177个，而2022年8月1日为893个和144个。 |
| • | FDA批准JELMYTO混合物的使用期限在重建后从8小时延长到96小时。这一延期扩大了JELMYTO的使用范围，并为泌尿科医生提供了更大的灵活性，可以选择何时重建和安排滴注，包括清晨滴注，我们估计 几乎所有处方的HCP都倾向于清晨滴注。 |
| • | Moffitt癌症中心的英国泌尿外科学会会员Kyle Rose及其同事在《英国国际泌尿外科杂志》上发表的一项多中心回顾分析显示，通过顺行给药接受JELMYTO治疗的32名患者中，有17名(59%)在原发疾病评估中没有疾病证据，并且在中位数13个月的随访中没有复发。重要的是，在接受治疗的患者中只有3例(9%)发生输尿管狭窄。这项回顾分析得出的结论是，顺行给药JELMYTO显示出良好的安全性，包括输尿管狭窄的发生率较低，并且可以在没有全身麻醉的情况下使用。 |
UGN-102(丝裂霉素) 用于膀胱液：
| • | 在UGN-102的单臂3期enVision关键试验中，预计最快将于2022年11月底完成对90个地点约220名患者的全面招募，用于治疗低级别、中等风险的NMIBC。 |
| • | 于2022年10月18日主办了关于UGN-102和非肌肉浸润性膀胱癌的思想领袖网络研讨会，该研讨会强调了患者群体的规模和高度未得到满足的需求 LG-IR-NMIBC。 |
用于膀胱内溶液的UGN-301(Zalifrelimab)：
| • | UroGen继续为其 第一个人类，UGN-301的新型多臂1期临床试验，该公司的抗CTLA4抗体在高级别NMIBC中进行。 |
| • | 这一阶段的临床试验将利用主方案来评估UGN-301作为单一疗法以及与其他免疫调节剂(包括UGN-201、该公司专利的Toll样受体7(TLR7)激动剂)以及其他潜在的化疗和/或免疫疗法在NMIBC患者中联合使用的安全性和耐受性。 |
委任董事局成员
| • | 宣布任命两名新的独立董事会成员：急诊内科医生兼公共卫生政策专家Leana S.wen博士和Dan Wildman博士，前者是一名经验丰富的高管，拥有40多年医疗器械和制药行业开发和商业化的有意义的创新， 改变了护理标准，包括Auris Heath Shares s(ethcon Inc.的一个部门)。君主机器人手术系统 |
2022年第三季度财务业绩：
Jelmyto收入：UroGen报告JELMYTO的净产品收入 2022年第三季度为1,610万美元，而2021年第三季度为1,140万美元，比去年同期增长41%。
研发费用：2022年第三季度的研发费用为1,310万美元，包括 非现金股份薪酬支出60万美元，而2021年同期为1,190万美元，包括非现金股份薪酬支出 100万美元。
SG&A费用：2022年第三季度的销售、一般和行政费用为1,910万美元，其中包括180万美元的非现金股份薪酬费用。相比之下，2021年同期为2160万美元，包括基于非现金股份的薪酬支出450万美元。
预付远期债务融资：UroGen报告了2022年第三季度与RTW投资公司预付远期债务相关的非现金融资支出480万美元。
长期债务利息支出：2022年第三季度，与Pharmakon Advisors管理的资金高达1亿美元的定期贷款安排相关的利息支出为270万美元。由于交易于2022年3月完成，2021年第三季度没有此类费用。
净亏损：UroGen报告2022年第三季度净亏损2580万美元，或每股基本和稀释后净亏损1.13美元，而2021年同期为3020万美元，或每股基本和稀释后净亏损1.35美元。
现金和现金等价物：截至2022年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为9590万美元。这包括由Pharmakon Advisors管理的资金至多1亿美元的定期贷款安排的第一批7500万美元，该贷款于2022年3月关闭。
电话会议和网络广播信息：UroGen的管理团队成员将于美国东部时间今天上午10：00主持一场现场电话会议和网络广播，以回顾公司的财务业绩并提供总体业务最新情况。网上直播可通过访问公司网站的投资者部分收看，网址为： http://investors.urogen.com.
UROGEN制药有限公司
选定的合并资产负债表
(美元以千为单位)
(未经审计)
| 2022年9月30日 (未经审计) |
十二月三十一日， 2021 |
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| 现金及现金等价物和有价证券 |
$ | 95,911 | $ | 89,814 | ||||
| 总资产 |
$ | 128,473 | $ | 119,746 | ||||
| 总负债 |
$ | 191,759 | $ | 111,333 | ||||
| 股东权益总额(赤字) |
$ | (63,286 | ) | $ | 8,413 | |||
UROGEN制药有限公司
简明合并经营报表和全面亏损
(美元以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
| 截至三个月 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 16,097 | $ | 11,351 | $ | 46,265 | $ | 31,868 | ||||||||
| 收入成本 |
2,020 | 1,244 | 5,391 | 3,568 | ||||||||||||
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| 毛利 |
14,077 | 10,107 | 40,874 | 28,300 | ||||||||||||
| 运营费用： |
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| 研发费用 |
13,093 | 11,923 | 38,429 | 34,560 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政费用 |
19,071 | 21,624 | 61,204 | 66,117 | ||||||||||||
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| 总运营费用 |
32,164 | 33,527 | 99,633 | 100,677 | ||||||||||||
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| 营业亏损 |
(18,087 | ) | (23,440 | ) | (58,759 | ) | (72,377 | ) | ||||||||
| 关于预付远期债务的融资 |
(4,819 | ) | (6,828 | ) | (16,478 | ) | (9,948 | ) | ||||||||
| 长期债务利息支出 |
(2,694 | ) | — | (5,215 | ) | — | ||||||||||
| 利息和其他收入 |
478 | 57 | 604 | 269 | ||||||||||||
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| 所得税前亏损 |
$ | (25,122 | ) | $ | (30,211 | ) | $ | (79,848 | ) | $ | (82,056 | ) | ||||
| 所得税费用 |
(709 | ) | — | (1,066 | ) | (312 | ) | |||||||||
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| 净亏损 |
$ | (25,831 | ) | $ | (30,211 | ) | $ | (80,914 | ) | $ | (82,368 | ) | ||||
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| 每股普通股基本及摊薄净亏损 |
$ | (1.13 | ) | $ | (1.35 | ) | $ | (3.56 | ) | $ | (3.69 | ) | ||||
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| 加权平均流通股、基本股和稀释股 |
22,798,263 | 22,380,598 | 22,711,686 | 22,318,589 | ||||||||||||
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关于杰尔米托®
杰尔米托丝裂霉素为肾盏溶液，是丝裂霉素的药物制剂，适用于治疗成人低度恶性上尿路上皮癌(LG-UTUC)。利用RTGel™作为UroGen的技术平台，Jelmyto是基于水凝胶的专利缓释制剂，旨在延长尿路组织对丝裂霉素的暴露时间，从而能够通过非手术方法治疗肿瘤。Jelmyto通过标准的输尿管或肾造瘘管输送给患者。美国FDA此前授予Jelmyto治疗LG-UTUC的孤儿药物、快速通道和突破性疗法称号。2020年4月15日，FDA批准了Jelmyto，使其成为第一个被批准用于治疗成人患者LG-UTUC的药物。
JELMYTO的批准用途
JelmyTo®是一种处方药，用于治疗成人上尿路衬里癌症，包括称为低度上尿路尿路上皮癌(LG-UTUC)的肾脏。
重要安全信息
如果您的膀胱或上尿路有洞或撕裂(穿孔)，您不应 接受JELMYTO治疗。
在收到JELMYTO之前，请将您的所有医疗状况告知您的医疗保健服务提供者，包括您：
| • | 怀孕或计划怀孕。JELMYTO会伤害你未出生的宝宝。在使用JELMYTO治疗期间，您不应怀孕。如果您在JELMYTO治疗期间怀孕或认为您可能怀孕了，请立即告知您的医疗保健提供者。能够怀孕的女性：在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的6个月内，您应该使用有效的节育措施(避孕)。正在接受JELMYTO治疗的男性：如果您的女性伴侣能够怀孕，您应该在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的3个月内使用有效的节育措施(避孕)。 |
| • | 正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前还不知道JELMYTO是否会进入你的母乳。在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的一周内，请勿母乳喂养。 |
| • | 如果您服用水丸(利尿剂)，请告知您的医疗保健提供者。 |
我将如何接收JELMYTO？
| • | 您的医疗保健提供者会告诉您在每次JELMYTO 治疗之前服用一种名为碳酸氢钠的药物。 |
| • | 您将从您的医疗保健提供者那里获得JELMYTO剂量，每周一次，为期6周。重要的是， 您必须按照医疗保健提供者的说明接受所有6剂JELMYTO。如果您错过了预期的任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者，重新安排您的预约。您的医疗保健提供者可能会建议您每月最多额外服用11剂。 |
| • | JELMYTO通过一种叫做导管的管子进入你的肾脏。 |
| • | 在JELMYTO治疗期间，您的医疗保健提供者可能会告诉您服用其他药物或更改您当前的药物服用方式 。 |
收到JELMYTO后：
| • | JELMYTO可能会导致你的尿液颜色从紫罗兰色变成蓝色。避免皮肤和尿液接触至少6小时。 |
| • | 如要小便，男性和女性应在使用后坐在马桶上冲几次马桶。 上完厕所后，用肥皂和水好好洗手、大腿内侧和生殖器部位。 |
| • | 接触尿液的衣物应立即洗涤，并与其他衣物分开清洗。 |
JELMYTO可能会引起严重的副作用，包括：
| • | 将尿液从肾脏输送到膀胱的管子肿胀和狭窄(输尿管梗阻)。 如果您出现肿胀和狭窄，并保护您的肾脏免受损害，您的医疗保健提供者可能会建议在输尿管中放置一个小型塑料管(支架)，以帮助肾脏引流。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现副作用疼痛或发烧，请立即告知您的医疗保健提供者。 |
| • | 骨骨髓问题。JELMYTO会影响你的骨髓，会导致你的白细胞、红细胞和血小板计数下降。您的医疗保健提供者将在每次治疗前进行血液测试，以检查您的血细胞 |
| 在JELMYTO治疗期间计数。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现骨髓问题，您的医疗保健提供者可能需要暂时或永久停止使用JELMYTO。 |
| • | JELMYTO最常见的副作用包括：尿路感染、尿血、副作用、恶心、排尿困难、肾脏问题、呕吐、疲倦、胃(腹)痛。 |
我们鼓励您向FDA报告处方药的副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以向UroGen Pharma报告副作用，网址为1-855-987-6436.
有关其他信息，请参阅JELMYTO完整的预描述信息，包括患者信息， 。
关于上尿路上皮癌(UTUC)
尿路上皮癌是全球第九大常见癌症，也是全世界男性第八大致命性肿瘤。美国5%至10%的原发尿路上皮癌 起源于输尿管或肾盆，统称为上尿路癌(UTUC)。在美国，每年大约有6,000-7,000名新发或复发的低级别UTUC患者。大多数病例是在70岁以上的患者中确诊的，这些老年患者经常面临并存问题。UTUC的治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾输尿管切除术(切除整个肾脏和输尿管)。这些治疗方法可能导致很高的复发率和复发率。
关于UGN-102
UGN-102(丝裂霉素)用于膀胱内溶液，是一种用于治疗低级别、中等风险NMIBC的3期开发的丝裂霉素的研究药物配方。UGN-102利用UroGen的专利缓释水凝胶配方RTGelTM技术平台，旨在使膀胱组织更长时间地暴露于丝裂霉素，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102使用标准导尿管提供给患者。该公司于2021年9月公布了2b期Optima II试验的结果。
关于第三阶段EnVision试验
3期EnVision试验是一项单臂、多国、多中心研究，评估UGN-102(丝裂霉素)作为治疗低级别、中等风险NMIBC患者的主要化疗疗法的有效性和安全性。第三阶段的EnVision试验预计将在90个地点招募大约220名患者，研究参与者将每周接受六次UGN-102膀胱内注射。计划的主要终结点将在首次安装后三个月评估完全应答率，关键次要终结点将随时间评估在三个月评估中实现完全应答者的耐用性。基于与FDA的讨论，以及预计2022年底之前的登记人数， 假设结果积极，UroGen预计将在2024年提交UGN-102的保密协议。
有关3期enVision试验的更多信息，请访问www.Clinicaltrials.gov(NCT05243550)
关于UroGen制药有限公司
UroGen是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者应该有更好的选择。UroGen开发了RTGelTM逆热水凝胶，这是一种基于水凝胶的专利缓释平台技术，有可能改善现有药物的治疗概况。UroGen的缓释技术旨在延长尿路组织对药物的暴露时间，使局部治疗成为潜在的更有效的治疗选择。 杰尔米托® 用于肾盏溶液的丝裂霉素和用于膀胱液的研究性治疗UGN-102(丝裂霉素)旨在通过非手术手段切除肿瘤。UroGen的总部设在新泽西州的普林斯顿，在以色列有业务。请访问www.urogen.com了解更多信息，或通过Twitter@UroGenPharma关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》中定义的前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：延长JELMYTO的使用期对所有利益相关者的影响，包括客户在选择何时混合和安排滴注方面有更大的灵活性；RTGel有可能改善现有药物的治疗状况；UroGen的持续释放技术使本地提供可能比其他治疗方案更有效；正在进行的UGN-102的3期enVision试验、其设计和目标、要登记的患者数量和完成登记的时间；如果获得批准，UGN-102的设计、潜在益处和商业潜力；关于UGN-102监管提交的计划及其时机；UGN-102至 大幅扩大UroGen的RTGel技术的用途的潜力；以及正在进行的UGN-301及其设计、登记和时机的第一阶段临床研究，包括作为单一疗法以及与包括UGN-201在内的其他免疫调节剂联合使用的UGN-301的安全性和耐受性评估。这些声明受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：可能影响我们计划的临床试验预期时间的临床试验招募挑战，包括与正在进行的新冠肺炎大流行和俄罗斯-乌克兰疫情相关的挑战 冲突；临床试验和潜在的安全性及其他并发症的时机和成功；在预期的时间框架内或根本不能获得监管批准的能力；维持监管批准的能力；与商业化活动相关的并发症，包括持续的新冠肺炎大流行引起的并发症；任何批准的产品的标签；开发和商业化UroGen候选产品的范围、进展和扩大；市场的规模和增长，以及市场接受的速度和程度相对于替代疗法；根据与Pharmakon的定期贷款安排获得第二批定期贷款的能力，以及满足第二批贷款所需的惯常降级条件和交付成果的能力；UroGen吸引或留住关键管理层、董事会成员和人员的能力；以及对UroGen业务的任何负面影响， 由或相关的商业化和产品开发计划
新冠肺炎或地缘政治事件。鉴于这些风险和不确定性，以及在UroGen于2022年8月11日提交给美国证券交易委员会的10-Q表格季度报告以及今天晚些时候提交给美国证券交易委员会的10-Q表格季度报告(可在http://www.sec.gov)，上查阅)中描述的这些风险和不确定因素，以及UroGen报告中描述的其他风险和不确定因素，这些前瞻性声明中所讨论的事件和情况可能不会发生，并且UroGen的实际结果可能与其预期或暗示的结果存在实质性差异。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于UroGen截至本新闻稿发布之日可获得的信息。
JelmyTo®和UroGen®是UroGen Pharma Ltd.的注册商标。
投资者联系方式：
文森特·佩罗内
董事投资者关系部高级
邮箱：vincent.perrone@urogen.com
609-460-3588 ext. 1093
媒体联系人：
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董事，企业传播
邮箱：cindy.Romo@urogen.com
609-460-3583 ext. 1083