附录 99.1
Benitec Biopharma 发布2023年第一季度财报
结果并提供运营最新情况
加利福尼亚州海沃德，2022 年 11 月 10 日 Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（Benitec 或 公司）是一家处于开发阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的DNA定向RNA干扰（ddrNaI）平台开发新型遗传药物，今天 公布了截至2022年9月30日的第一财年财务业绩。公司已向美国 证券交易委员会提交了截至2022年9月30日的季度10-Q表季度报告。
继收到美国 OPMD 自然历史研究主要临床研究机构审查委员会的赞同决定以及该关键临床注册地点的现场启动访问正式完成之后，OPMD 受试者的筛查工作将于本月开始，入组 OPMD 自然历史研究的受试者筛查。 OPMD自然历史研究的受试者筛选的启动对Benitec来说是一个重要的里程碑，我们期待着今年招收第一批受试者参加OPMD自然历史研究。Benitec Biopharma执行董事长兼 首席执行官杰雷尔·班克斯博士说，2022 年 OPMD 自然历史研究的受试者入学将继续支持我们在2023年接种第一剂 BB-301 的核心临床开发目标。美国OPMD自然历史研究的首席研究员预计，这种未获批准的治疗方法的无法治愈的遗传病的注册兴趣很高，我们将继续与全球监管机构合作，在美国以外的地区，开设更多研究点。
运营更新
下文概述了与开发用于治疗眼咽部肌营养不良症 (OPMD) 的 BB-301 相关的关键里程碑， 以及其他公司最新消息：
BB-301 临床开发项目概述：
| • | BB-301 临床开发计划将在美国 州、加拿大和法国进行，临床开发计划的主要内容总结如下。 |
| • | 临床开发计划将于2022年开始，包括大约76周的随访： |
| • | 6个月的治疗前观察 期，用于评估每位研究参与者的OPMD衍生性吞咽困难（吞咽障碍）的基线状况和自然病史。 |
| • | 向 服用 BB-301 剂量 1 天，开始参与 1b/2a 期单臂、开放标签、顺序、剂量递增队列研究。 |
| • | 52 周给药后随访 ，对 1b/2a 期 BB-301 治疗研究的主要和次要终点进行最终评估。 |
| • | OPMD 自然历史 (NH) 研究（即 6 个月的治疗前观察期）将有助于通过使用以下定量 放射成像测量方法（即视频荧光镜吞咽研究或 VFSS）来确定OPMD患者在基线时的处置情况，并评估随后的吞咽困难进展率，下文概述的VFSS共同提供对全球吞咽功能和咽部功能的客观评估收缩肌 （即功能恶化导致的肌肉）OPMD 中的疾病进展）： |
| • | 咽部总残留物% (C2-4)2 |
| • | 最大收缩时咽部区域 (phamPC) |
| • | 吞咽毒性量表的动态成像等级（摘要） |
| • | 谷状残留物 % (C2-4)2，吡啶类鼻窦残留物% (C2-4)2，以及其他咽部 残留物% (C2-4)2 |
| • | 标准化残留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| • | 咽部构造比例 (PCR) |
| • | NH 研究还将采用全球吞咽能力和口咽吞咽困难的临床测量方法，以及 以及两种不同的患者报告的结果工具，旨在评估口咽吞咽困难。 |
| • | 在 NH 研究中完成 6 个月的随访后，参与者将有资格报名参加 BB-301 1b/2a 期治疗研究。 |
| • | BB-301 1b/2a 期治疗研究： |
| • | 这个 人类首创(FIH) 研究 将是一项 1b/2a 期开放标签的剂量递增研究，旨在评估肌肉注射 BB-301 给药 OPMD 受试者的安全性和临床活性。 |
| • | 转入 1b/2a 期 BB-301 治疗研究后，OPMD 研究参与者的随访将持续 52 周。 |
| • | FIH研究的主要终点将是安全性和耐受性，次要终点包括全球吞咽功能和咽收缩肌功能（即VFSS）的 定量射线照相测量以及临床评估（所有这些都将等同于NH研究所用的评估）。将在 BB-301 肌肉注射后的每 90 天内（第 1 天）对这些终点进行评估 。 |
| • | 在 NH 研究期间进行的 VFSS 和 临床吞咽评估为特征，每位 OPMD 研究参与者观察到的吞咽困难的自然病史将作为比较评估 BB-301 从 NH 研究转入治疗研究后的安全性和有效性的基线。 |
临床开发计划的运营和监管更新：
北美：
| • | 2022 年 8 月，向美国主要临床机构 的机构审查委员会 (IRB) 正式提交了全面的 NH 研究试验包。 |
| • | 提交文件包包括：NH 研究协议、受试者知情同意书、面向患者的 临床文件和招募文件、面向医生的临床和实验室手册以及招聘文件。 |
| • | 此外，主要临床研究地点已获得正式资格，在临床研究现场确定了首席研究员和次级研究员，VFSS核心站点已选定并获得资格，VFSS数据的中央读取器也已选中。 |
| • | 美国主要临床研究中心的IRB于2022年9月批准了NH Study试验包。 |
| • | 在IRB做出积极决定后，现场启动访问于2022年10月完成，对OPMD受试者进行筛查 以报名参加OPMD自然历史研究，将于2022年11月在美国的主要临床中心开始。 |
| • | 计划向研究伦理委员会（REB） 正式提交加拿大主要临床研究中心的全面NH研究试验包。 |
| • | REB 批准了整个 NH 研究试验包，允许在加拿大开始临床研究场所激活和 OPMD 患者的筛查和入组。 |
法国：
| • | 在2022年第三日历季度，Benitec向中央伦理委员会（CEC）提交了与 次要非临床查询相关的回复。 |
| • | 2022 年 11 月，从 CEC 收到了另外两个关于欧盟《通用数据保护条例》(GDPR) 的非临床询问 。 |
| • | GDPR 是一项要求企业保护欧盟 (EU) 公民的个人数据和隐私的法规。 |
| • | GDPR 于 2018 年 5 月 25 日生效，适用于欧盟境内使用个人 数据的组织，以及向欧盟境内个人提供商品和服务或监控其行为的国际组织。 |
| • | CEC批准了整个 NH 研究试验包，允许在法国开始临床研究场所激活和 OPMD 患者的筛查和入组 |
BB-301 第 1b/2a 阶段监管 更新：
| • | 研究性新药 (IND) 和临床试验申请 (CTA) 申请预计将于 2023 年第一季度 提交。 |
| • | 在美国、加拿大和法国启动 BB-301 1b/2a 期治疗研究需要提交IND和CTA申请。 |
| • | 第一个 NH 研究受试者预计将有资格在 2023 年第二个日历季度接受 BB-301 治疗（此前 6 个月的 NH 研究注册和随访并最终确认了 BB-301 1b/2a 期治疗研究的资格）。 |
| • | 预计 BB-301 给药后，参加 BB-301 1b/2a 期治疗研究的受试者的临时安全性和有效性数据将大约每 90 天公布一次。 |
| • | 在临床前阶段 概念验证 对 BB-301 的研究，在给药 BB-301 后 14 周（即大约 90 天），OPMD 疾病的表型发生了逆转（患病动物体内 BB-301 注射肌肉的力量得到恢复，有充分的证据表明 BB-301 注射的肌肉组织在解剖学和显微镜下有所改善）。 |
财务要闻
2023 年第一季度财务业绩
截至2022年9月30日的季度 的总收入为0美元，而截至2021年9月30日的季度总收入为0美元。
截至2022年9月30日 的季度总支出为460万美元，而截至2021年9月30日的季度为480万美元。该公司承担了270万美元的研发费用，而截至2021年9月30日的同比 季度为280万美元。研发费用主要与OPMD项目有关。在完成 BB-301 监管 毒理学研究和平行测定方法开发、鉴定和验证项目后，公司继续进行 GMP 制造项目。在截至2022年9月30日的季度中，一般和管理费用为190万美元，而截至2021年9月30日的 季度为200万美元。下降是由于工资和工资、保险、州和地方税的减少。
截至2022年9月30日的季度 运营亏损为460万美元，而截至2021年9月30日的季度亏损为480万美元。截至2022年9月30日的季度，归属于股东的净亏损为510万美元，合每股基本和摊薄后每股亏损0.47美元，而截至2021年9月30日的季度净亏损为500万美元，合每股基本和摊薄后每股亏损0.62美元。截至2022年9月30日，该公司拥有 1,650万美元的现金及现金等价物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并资产负债表
（以 千计，面值和股票金额除外）
| 2022年9月30日 | 6月30日 2022 |
|||||||
| （未经审计） | ||||||||
| 资产 |
||||||||
| 流动资产： |
||||||||
| 现金和现金等价物 |
$ | 16,534 | $ | 4,062 | ||||
| 限制性现金 |
13 | 14 | ||||||
| 贸易和其他应收账款 |
3 | 3 | ||||||
| 预付费和其他资产 |
531 | 741 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动资产总额 |
17,081 | 4,820 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
179 | 222 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他资产 |
119 | 135 | ||||||
| 使用权资产 |
711 | 771 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总资产 |
$ | 18,115 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 贸易和其他应付账款 |
$ | 2,368 | $ | 1,880 | ||||
| 应计员工福利 |
385 | 400 | ||||||
| 租赁负债，流动部分 |
258 | 252 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
3,011 | 2,532 | ||||||
| 租赁负债，减去流动部分 |
491 | 559 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债总额 |
3,502 | 3,091 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 承付款和或有开支（注10） |
||||||||
| 股东权益： |
||||||||
| 普通股，面值为0.0001美元 已授权；已发行和流通的股票分别为25,809,533股和8,171,690股，截至2022年9月30日和2022年6月30日 |
3 | 1 | ||||||
| 额外的实收资本 |
168,768 | 152,453 | ||||||
| 累计赤字 |
(153,420 | ) | (148,327 | ) | ||||
| 累计其他综合亏损 |
(738 | ) | (1,245 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
14,613 | 2,882 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益总额 |
$ | 18,115 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
BENITEC BIOPHARMA INC.
合并运营报表和综合亏损报表
（未经审计）
（以千计， 份额和每股金额除外）
| 三个月已结束 9 月 30 日 |
||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 收入： |
||||||||
| 来自客户的许可收入 |
||||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总收入 |
$ | — | $ | — | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 运营费用 |
||||||||
| 研究和开发 |
2,660 | 2,780 | ||||||
| 一般和行政 |
1,920 | 2,042 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 运营费用总额 |
4,580 | 4,822 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 运营损失 |
(4,580 | ) | (4,822 | ) | ||||
| 其他收入（亏损）： |
||||||||
| 外币交易损失 |
(507 | ) | (240 | ) | ||||
| 利息支出，净额 |
(9 | ) | (1 | ) | ||||
| 未实现的投资收益 |
3 | 18 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他收入（亏损）总额，净额 |
(513 | ) | (223 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 净亏损 |
$ | (5,093 | ) | $ | (5,045 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他综合收入： |
||||||||
| 未实现的外币折算收益 |
507 | 239 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他综合收入总额 |
507 | 239 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 综合损失总额 |
$ | (4,586 | ) | $ | (4,806 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 净亏损 |
$ | (5,093 | ) | $ | (5,045 | ) | ||
| 每股净亏损：基本亏损和摊薄后 |
$ | (0.47 | ) | $ | (0.62 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 加权平均已发行股票数量：基本和摊薄 |
10,855,710 | 8,171,690 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
关于 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（Benitec或公司）是一家处于开发阶段的生物技术公司，专注于开发新型 遗传药物，总部位于加利福尼亚州海沃德。这个名为DNA定向RNA干扰或ddrNai的专有平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，创造出促进单次给药后致病基因持续沉默的药物 。该公司正在开发基于DDRNAI的疗法，用于治疗包括眼咽肌肉萎缩症 （OPMD）在内的慢性和危及生命的人类疾病。公司的全面概述可以在贝尼特克斯的网站www.benitec.com上找到。
前瞻性陈述
除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括关于 Benitecs 计划开发和商业化其候选产品的声明 、临床前和临床试验的启动和完成时间、临床试验中患者入组和给药时间 、预期的监管申报时间、ddrNai 和 Benitecs 候选产品的临床效用以及潜在属性和益处的声明，未来可能发放的许可证和 合作、知识产权地位和获得更多融资来源的能力以及其他前瞻性陈述。
这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，存在可能导致实际结果存在重大差异的风险和不确定性，包括意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或不足以达到适用的监管 标准或值得继续发展；在临床试验中招收足够数量的受试者的能力；美国食品药品管理局和其他机构做出的决定政府当局；公司保护和执行其专利和 其他知识产权的能力；公司对与合作伙伴和其他第三方关系的依赖；公司产品和公司 合作合作伙伴产品的功效或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；大于 预料之中支出；与诉讼或战略活动相关的费用；公司通过增加收入和获得额外融资来满足其资本需求的能力；考虑到市场条件和其他因素，包括我们的资本结构；我们继续经营的能力；公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；当前 COVID-19 疫情的影响，这种疾病由 SARS-CoV-2病毒，可能会对公司的业务以及临床前和未来的临床试验产生不利影响；地方、区域和国家及国际经济状况和事件的影响；以及公司向美国证券交易委员会提交的 报告中不时详述的其他风险。公司否认任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。
投资者关系联系人：
威廉·温德姆
索尔伯里战略传播副总裁
电话： 646-378-2946
电子邮件：wwindham@soleburystrat.com