附件99.1
Avidity Biosciences报告2022年第三季度财务业绩和最新亮点
该公司在临床开发中有三种不同的罕见疾病计划-强直性肌营养不良1型(DM1)、面肩肩周型肌营养不良症(FSHD)和杜氏肌营养不良症(DMD)
AOC 1001码头初步评估步入正轨TM第四季度开庭审理
亚洲网圣迭戈11月8日电致力于提供一种名为抗体寡核苷酸结合物(AOCS™)的新型核糖核酸疗法的生物制药公司Avidity Biosciences，Inc.(纳斯达克代码：RNAs)今天公布了截至2022年9月30日的第三季度财务业绩，并强调了公司最近的进展。
与我们2022年的指导方针一致，我们已经针对三种不同的罕见疾病进行了三个项目的临床开发，我们仍在进行对码头的初步评估。TM该公司首席执行官兼首席执行官萨拉·博伊斯(Sarah Boyce)说。我们的团队继续执行我们的计划，我们以坚韧的态度推进FSHD的AOC 1020TM试验和AOC 1044在EXPLORE44中用于DMDTM审判。有近40名参与者参加了Marina试验，我们继续收集有关AOC 1001的数据，同时我们努力尽快解决最近新参与者登记的部分临床搁置问题。“
“约4.25亿美元，包括9月30日之后筹集的额外资金这是首席财务官兼首席商务官Mike·麦克莱恩表示：“到2024年，我们有现金储备，这使我们能够投资于扩展我们的AOC平台和我们针对罕见骨骼肌疾病的三个临床阶段项目。
最近的亮点
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美国食品和药物管理局(FDA)部分临床暂停了AOC 1001在成年DM1患者中的1/2期Marina临床试验的新参与者登记。部分持有是为了应对Marina研究中4 mg/kg队列中单个参与者报告的严重不良事件。所有目前的参与者，无论他们是服用AOC 1001还是安慰剂，都可以继续他们目前的剂量队列，并滚动到Marina开放标签扩展(Marina-OLETM)，其中它们将接收AOC 1001。 |
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该公司仍将于2022年第四季度报告Marina审判的初步评估。 |
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FDA批准Avidity继续对患有FSHD的成年人进行AOC 1020的1/2期试验，并对DMD突变可跳过外显子44(DMD44)的参与者进行AOC 1044的试验。 |
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坚韧试验是一项随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验，旨在评估68名患有FSHD的成年参与者的AOC 1020。有关坚韧试验的更多详细信息，请单击此处。 |
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EXPLORE44试验是一项随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，在大约40名健康志愿者和24名患有DMD44的参与者中评估AOC 1044，年龄在7岁到27岁之间。AOC 1044是第一个进入临床的AOC PMO，也是Avidity正在开发的多个DMD项目中的第一个。有关EXPLORE44试验的更多详细信息，请单击此处。 |
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AVIDITY还宣布，它在27号展会上展示了五个海报演示这是世界肌肉协会(WMS)在加拿大新斯科舍省哈利法克斯举行的国际杂交年会。要查看这些演示文稿，请访问Avidity网站上的出版物页面。 |
2022年第三季度财务业绩
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现金、现金等价物和有价证券：截至2022年9月30日和2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券保持不变，分别为4.055亿美元。此外，在9月30日之后，我们通过我们的“在市场上”计划筹集了1940万美元。 |
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协作收入：协作收入，包括主要与Avidity与礼来公司(Lilly)的合作伙伴关系有关的可报销费用，从2021年第三季度的220万美元增加到2022年第三季度的250万美元，主要是由于人工费率上升导致可报销内部成本增加。 |
2022年前9个月的协作收入为650万美元，而20 21年前9个月为750万美元。减少的主要原因是可偿还的与合作有关的研究和开发费用的时间安排，导致在与礼来公司的合作下确认的相应收入较低。
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研发费用：研发费用包括与研发活动相关的外部和内部成本。2022年第三季度的这些支出为3730万美元，而2021年第三季度为2480万美元，2022年前九个月为1.048亿美元，2021年前九个月为6820万美元。这一增长主要是由于AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的推进，以及与公司整体研究能力扩展相关的内部和外部成本。 |
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一般和行政(G&A)费用：G&A费用主要包括与员工相关的费用、专业费、保险费、专利申请费和维护费。2022年第三季度的这些支出为1010万美元，而2021年第三季度为660万美元，2022年前9个月为2730万美元，2021年前9个月为1880万美元。这一增长主要是由于为支持公司扩大业务而增加的人员成本和专业费用。 |
关于Avidity
亲和力生物科学公司的使命是通过提供一种新型的RNA疗法--抗体寡核苷酸结合物(AOCs)来深刻改善人们的生活TM)。Avidity公司专有的AOCs旨在将单抗的特异性与寡核苷酸疗法的精确度结合起来，瞄准以前无法用RNA疗法治疗的疾病的根本原因。亲和力的推进和扩展管道在临床开发中有三个计划。AOC 1001被设计用于治疗强直性肌营养不良1型(DM1)患者，目前正在进行Marina的1/2阶段开发TM和玛丽娜-奥莱TM审判。AOC 1020是专为治疗面肩肩周肌营养不良症(FSHD)患者而设计的，目前正处于坚韧的1/2阶段开发中TM审判。AOC 1044是为可跳过外显子44的Duchenne肌营养不良症(DMD)突变患者设计的，目前正处于EXPLORE44的1/2阶段开发中TM审判。AOC 1044是该公司正在为DMD开发的多种AOC中的第一个。贪婪也是
随着公司继续推进RNA革命，通过内部发现努力和关键合作伙伴关系，将AOC的覆盖范围扩大到肌肉组织以外。AVIDITY的总部设在加利福尼亚州的圣地亚哥。欲了解更多有关我们的科学、研发计划和人员的信息，请访问www.aviditybiosciences.com，并在LinkedIn和Twitter上与我们联系。
前瞻性陈述
AVIDITY提醒读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实的陈述是前瞻性陈述。这些陈述是基于公司目前的信念和预期。此类前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：与Avidity公司解决部分临床搁置以及恢复注册和完成Marina的能力相关的期望TM研究，Marina试验参与者的继续和参与者进入Marina-Ole的登记TM，以及报告来自Marina研究的初步评估的数据及其时间；AOC 1001、AOC 1044和AOC 1020的临床计划的进展及其时间；坚韧的开始TM和EXPLORE44TM这些因素包括：临床试验的可能性；Avidity候选产品治疗罕见疾病的潜力；Avidity将其AOC平台扩展到其他肌肉疾病领域的计划；以及该公司目前的财务状况是否足以为其开发计划、对其管道和平台的投资以及2024年之前的运营提供资金。列入前瞻性陈述不应被视为英伟迪表示这些计划中的任何一个都将实现。由于业务固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中陈述的不同，这些风险和不确定因素包括但不限于：Avidity可能无法解决部分临床搁置问题，与严重不良事件的根本原因相关的分析可能导致Marina研究延迟或无法参与研究；其候选产品的意外不良副作用或疗效不足，可能会推迟或限制其开发、监管批准和/或商业化，或可能导致临床搁置、召回或产品责任索赔；Avidity处于开发工作的早期；Avidity基于其AOC平台发现和开发候选产品的方法未经验证，该公司不知道是否能够开发出任何具有商业价值的产品；临床前研究或临床试验的开始、登记和完成可能出现延误；该公司候选产品的临床前研究和临床试验是否成功；临床前研究和早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果；Avidity在临床前和临床试验以及产品制造方面对第三方的依赖；美国和外国的监管发展, 包括接受IND和类似的外国监管文件以及未来临床试验的拟议设计；新冠肺炎疫情或乌克兰战争对其运营的干扰；Avidity可能比目前预期更早使用可用资本资源；以及在之前的新闻稿和提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中描述的其他风险。AVIDITY告诫读者不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本文发表之日起发表，公司没有义务更新此类陈述，以反映此后发生的事件或存在的情况。所有前瞻性陈述都是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的这一警示性声明。
投资者联系方式：
凯瑟琳·加拉格尔
(858) 401-7900 x550
邮箱：Investors@avidityBio.com
媒体联系人：
纳维特·拉伊
(858) 401-7900 x550
邮箱：Media@avidityBio.com
AVIDITY生物科学公司
精选简明财务信息
(单位为千，每股数据除外)
(未经审计)
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营运说明书 |
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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协作收入 |
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$ |
2,482 |
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$ |
2,163 |
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$ |
6,455 |
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$ |
7,474 |
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运营费用： |
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研发 |
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37,317 |
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24,831 |
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104,794 |
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68,214 |
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|
一般和行政 |
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10,094 |
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6,612 |
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27,349 |
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18,764 |
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|
总运营费用 |
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47,411 |
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31,443 |
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132,143 |
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86,978 |
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|
运营亏损 |
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(44,929 |
) |
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(29,280 |
) |
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(125,688 |
) |
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(79,504 |
) |
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|
其他收入(费用)，净额 |
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1,330 |
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6 |
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2,164 |
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33 |
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净亏损 |
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$ |
(43,599 |
) |
|
$ |
(29,274 |
) |
|
$ |
(123,524 |
) |
|
$ |
(79,471 |
) |
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|
每股基本和稀释后净亏损 |
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$ |
(0.82 |
) |
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$ |
(0.68 |
) |
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$ |
(2.45 |
) |
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$ |
(2.01 |
) |
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加权平均流通股， 基本的和稀释的 |
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53,069 |
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43,265 |
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50,432 |
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39,477 |
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资产负债表 |
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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405,548 |
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$ |
405,543 |
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|
预付资产和其他资产 |
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|
8,916 |
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5,598 |
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|
流动资产总额 |
|
|
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|
|
|
|
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414,464 |
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411,141 |
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|
财产和设备，净额 |
|
|
|
|
|
|
|
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|
6,037 |
|
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|
4,805 |
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|
受限现金 |
|
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|
251 |
|
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|
251 |
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|
使用权资产 |
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|
9,264 |
|
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10,784 |
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||||||||
|
其他资产 |
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|
523 |
|
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|
599 |
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|
总资产 |
|
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$ |
430,539 |
|
|
$ |
427,580 |
|
||||||||
|
负债与股东权益 |
|
|
|
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|
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流动负债： |
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|
应付帐款和其他负债 |
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|
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|
$ |
37,212 |
|
|
$ |
24,794 |
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||||||||
|
递延收入，本期部分 |
|
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|
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|
5,454 |
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4,864 |
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||||||||
|
流动负债总额 |
|
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|
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|
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42,666 |
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29,658 |
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||||||||
|
租赁负债，扣除当期部分 |
|
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|
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|
|
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|
|
|
8,185 |
|
|
|
9,960 |
|
||||||||
|
递延收入，扣除当期部分 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2,706 |
|
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|
6,532 |
|
||||||||
|
总负债 |
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
53,557 |
|
|
|
46,150 |
|
||||||||
|
股东权益 |
|
|
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|
|
|
|
|
|
376,982 |
|
|
|
381,430 |
|
||||||||
|
总负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
430,539 |
|
|
$ |
427,580 |
|
||||||||
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|
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||||||||