附件99.1
Aclaris Treeutics报告2022年第三季度财务业绩并提供公司最新情况
-ZunSemetinib在化脓性汗管炎2a期试验中完成登记；TOPLINE数据预计在2023年年中上半年
-宣布与礼来公司达成治疗斑秃的专利许可协议，收益1760万美元
-11月成功完成ATI-2138第1阶段SAD(单次递增剂量)试验；选定溃疡性结肠炎作为第一临床开发目标
宾夕法尼亚州韦恩，2022年11月8日(Global Newswire)--致力于开发免疫炎症性疾病新药候选药物的临床阶段生物制药公司Aclaris Treateutics，Inc.(纳斯达克：ACRS)今天宣布了2022年第三季度的财务业绩，并提供了公司最新情况。
Aclaris公司首席执行官尼尔·沃克博士说：“今年第三季度标志着又一个重要的里程碑成就--成功地完成了ZunSemetinib治疗化脓性汗腺炎的2a阶段试验。”我们最近还成功地完成了ATI-2138的第一阶段SAD试验。我们对第一阶段SAD试验的结果感到非常高兴，我们相信这支持我们进行多次递增剂量(MAD)试验。此外，考虑到这种令人衰弱的疾病持续存在的令人信服的临床前状况和高度的医疗需求，我们选择溃疡性结肠炎作为ATI-2138的第一个目标适应症。“
研究和开发亮点：
临床方案
| ● | 口服小分子MK2抑制剂ZunSemetinib： |
目前正在开发用于治疗免疫性炎症性疾病的潜在药物s
| o | 类风湿性关节炎(ATI-450-RA-202)：这项2b期剂量范围试验正在进行中，旨在研究多剂量(每天两次，每次20毫克和50毫克)的尊塞米尼联合甲氨蝶呤治疗中、重度类风湿关节炎(RA)患者的疗效、安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)。Aclaris预计2023年下半年的背线数据。 |
| o | 化脓性汗腺炎(ATI-450-HS-201)：这项2a期试验旨在研究ZunSemetinib(每天两次，每次50毫克)在中重度化脓性汗腺炎(HS)受试者中的疗效、安全性、耐受性、PK和PD。该试验已完成登记，随机抽取95名患者，并正在进行中。Aclaris预计2023年上半年中期的背线数据。 |
| o | 牛皮癣关节炎(ATI-450-PSA-201)：这是一项2a期试验，旨在研究ZunSemetinib(每天两次，每次50毫克)对中到重度牛皮癣关节炎(PSA)患者的疗效、安全性、耐受性、PK和PD。Aclaris预计2023年下半年的背线数据。 |
| ● | ATI-1777，一种正在研究的“软”Janus Kinase(JAK)1/3抑制剂： |
目前正在开发中重度特应性皮炎(AD)的潜在治疗方法
| o | 特应性皮炎(ATI-1777-AD-202)：这项2b期试验正在进行中，以确定ATI-1777在中到重度AD患者中的有效性、安全性、耐受性和PK。Aclaris继续预计2023年上半年的背线数据。 |
| ● | ATI-2138，一种研究中的口服ITK/TXK/JAK3(ITJ)共价抑制剂： |
目前被开发为治疗T细胞介导的自身免疫性疾病的潜在药物
| o | ATI-2138-PKPD-101：这是第一期人类随机、观察者盲、安慰剂对照的单次递增剂量(SAD)试验，旨在研究ATI-2138在健康受试者中的安全性、耐受性、PK和PD。 |
| ◾ | 主要目的是评估ATI-2138的安全性和耐受性。次要终点包括对PK的评估，包括食物的影响。该研究还探讨了帕金森病对ATI-2138的反应。另一个队列将胶囊配方与片剂配方进行了比较。 |
| ◾ | 64名男性和女性健康志愿者按3：1随机分为8组，每组7剂。每个队列由8名随机受试者组成(ATI-2138：n=6；安慰剂：n=2)。单次剂量水平分别为1 mg、3 mg、5 mg、15 mg、25 mg、50 mg和80 mg。 |
| o | 初步数据： |
| ◾ | ATI-2138在试验中测试的所有剂量下总体耐受性良好。未报告严重不良事件或严重不良事件。在接受ATI-2138治疗的受试者中，最常见的不良反应是轻微和短暂的，包括头痛(4名受试者)和头晕(2名受试者)。 |
| ◾ | ATI-2138表现出线性的PK数据和吸收，其PK分布良好，最高可达80 mg单次剂量。 |
| ◾ | 在15毫克剂量下(禁食和喂食)，没有观察到显著的食物效应。 |
| ◾ | 在25毫克的胶囊和片剂中也观察到了类似的PK。 |
| ◾ | 观察到对ITK和JAK3探索性PD生物标志物的剂量依赖性抑制；在15-80 mg剂量下，ITK和JAK3刺激的干扰素产生几乎完全被抑制。 |
| o | Aclaris已经选择溃疡性结肠炎作为ATI-2138的第一个临床开发目标。Aclaris还在探索与作用机制相关的其他适应症。 |
| o | Aclaris于2022年10月向美国食品和药物管理局(FDA)胃肠病科提交了该计划的新IND，用于治疗溃疡性结肠炎。如果允许，Aclaris打算在2022年底之前在健康受试者身上启动ATI-2138的第一阶段MAD试验。 |
临床前计划
| ● | ATI-2231，一种研究中的MK2抑制剂化合物： |
目前正在探索作为胰腺癌和转移性乳腺癌的潜在治疗方法，以及防止转移性乳腺癌患者的骨丢失
| o | 第二种MK2抑制剂由Aclaris的专有Kinect®药物发现平台产生，设计为具有较长的半衰期。 |
| o | 支持IND的研究正在进行中，Aclaris预计在2022年底之前提交IND。 |
财务亮点：
流动性与资本资源
截至2022年9月30日，Aclaris的现金、现金等价物和有价证券总额为2.481亿美元，而截至2021年12月31日的现金、现金等价物和有价证券总额为2.257亿美元。截至2022年9月30日的现金、现金等价物和有价证券总额包括该季度根据与礼来公司(Lilly)达成的非独家专利许可协议获得的收益。根据非独家专利许可协议，Aclaris授予礼来公司某些专利和专利申请下的非独家权利，使用礼来公司的JAK抑制剂巴利西替尼治疗斑秃。Aclaris独家许可第三方有关使用JAK抑制剂诱导头发生长和治疗脱发疾病的专利和专利申请。
Aclaris继续预计，截至2022年9月30日，其现金、现金等价物和有价证券将足以为其2025年底的运营提供资金，而不会影响任何潜在的业务发展交易或融资活动。
财务业绩
2022年第三季度
| ● | 2022年第三季度净亏损为2000万美元，而2021年第三季度为2110万美元。 |
| ● | 2022年第三季度总收入为1900万美元，而2021年第三季度为170万美元。这一增长是由该季度1790万美元的许可收入推动的，其中包括与礼来公司的非独家专利许可协议带来的1760万美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，研究与开发(R&D)支出为2370万美元，而去年同期为1400万美元。 |
| o | 970万美元的增长主要是由于以下原因： |
| ◾ | ZunSemetinib开发费用，包括与RA 2b期试验、HS 2a期试验和PSA 2a期试验的临床活动相关的费用。 |
| ◾ | ATI-1777与候选药物制造和其他临床前活动相关的开发费用，以及与AD的2b期临床试验相关的成本。 |
| ◾ | 与ATI-2231相关的IND提交准备和临床前开发活动。 |
| ◾ | 由于员工人数增加，与薪酬相关的费用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，一般和行政(G&A)开支为580万美元，而去年同期为600万美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，许可费用为730万美元，这是与礼来公司的非独家专利许可协议相关的单独第三方合同义务的结果。截至2021年9月30日的季度没有许可费用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，或有对价重估为220万美元，而上年同期的或有对价重估为90万美元。 |
年初至今2022年
| ● | 截至2022年9月30日的9个月净亏损为5930万美元，而截至2021年9月30日的9个月净亏损为6810万美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9个月，总收入为2200万美元，而截至2021年9月30日的9个月的总收入为530万美元。这一增长是由2022年1840万美元的许可收入推动的，其中包括与礼来公司的非独家专利许可协议带来的1760万美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9个月，研发费用为5670万美元，而去年同期为2970万美元。 |
| o | 2,700万美元的增长主要是由于以下原因： |
| ◾ | ZunSemetinib开发费用，包括与RA 2b期试验、HS 2a期试验和PSA 2a期试验的临床活动相关的费用。 |
| ◾ | ATI-1777与候选药物制造和其他临床前活动相关的开发费用，以及与AD的2b期临床试验相关的成本。 |
| ◾ | 与ATI-2231相关的IND提交准备和临床前开发活动。 |
| ◾ | 由于员工人数增加，与薪酬相关的费用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9个月，G&A支出为1800万美元，而去年同期为1670万美元。 |
| o | 130万美元的增长主要是由于员工人数增加以及截至2022年9月30日的9个月期间授予的股权奖励的影响，导致与薪酬相关的成本上升，包括基于股票的薪酬。 |
| ● | 在截至2022年9月30日的9个月里，由于与礼来公司的非独家专利许可协议有关的单独第三方合同义务，许可费用为730万美元。在截至2021年9月30日的9个月中，没有任何许可费用。 |
| ● | 或有对价的重估导致截至2022年9月30日的9个月的支出减少240万美元，而上年同期的或有对价重估为2210万美元。 |
关于Aclaris治疗公司
Aclaris治疗公司是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一系列新的候选药物，以满足缺乏令人满意的治疗选择的免疫炎症性疾病患者的需求。该公司有一个多阶段的候选药物组合，由一个强大的研发引擎提供动力，探索蛋白激酶的调节。欲了解更多信息，请访问www.aclaristx.com。
有关前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿中包含的任何不描述历史事实的陈述都可能构成前瞻性陈述，这一术语在1995年的《私人证券诉讼改革法》中有定义。这些陈述可以通过诸如“相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“将会”和类似的表达来识别，并且基于Aclaris当前的信念和期望。这些前瞻性陈述包括对Aclaris候选药物开发的预期，包括其临床试验的时间、这些试验的数据可用性和监管申报，以及它相信其现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为其2025年底的运营提供资金。这些陈述涉及风险和不确定因素，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果大不相同。可能导致实际结果大不相同的风险和不确定性包括：临床试验过程中固有的不确定性因素；Aclaris对第三方的依赖(其可能并不总是完全控制这些第三方)；Aclaris以商业合理的条款建立战略合作伙伴关系的能力；与新冠肺炎大流行有关的不确定性；以及Aclaris在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告的风险因素部分描述的其他风险和不确定性，以及Aclaris不时提交给美国证券交易委员会的其他文件。这些文件可在Aclaris网站www.aclaristx.com“投资者”部分的“美国证券交易委员会备案”页面下获得。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于截至本新闻稿发布之日Aclaris可获得的信息，Aclaris没有义务, 并且不打算根据新信息、未来事件或其他情况更新任何前瞻性陈述。
Aclaris治疗公司
简明综合业务报表
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
| | 截至三个月 | | 九个月结束 | ||||||||
| | 9月30日， | | 9月30日， | ||||||||
|
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||
收入： | | | | | | | | | | | | |
合同研究 | | $ | 1,090 | | $ | 1,415 | | $ | 3,529 | | $ | 4,556 |
发牌 | | | 17,898 | | | 214 | | | 18,378 | | | 612 |
其他 | | | 30 | | | 30 | | | 92 | | | 92 |
总收入 | | | 19,018 | | | 1,659 | | | 21,999 | | | 5,260 |
| | | | | | | | | | | | |
成本和支出： | | | | | | | | | | | | |
收入成本(1) | | | 923 | | | 1,099 | | | 3,146 | | | 3,564 |
研发(1) | | | 23,656 | | | 13,976 | | | 56,741 | | | 29,711 |
一般和行政(1) | | | 5,813 | | | 5,979 | | | 17,987 | | | 16,676 |
发牌 | | | 7,300 | | | — | | | 7,300 | | | — |
重估或有对价 | | | 2,200 | | | 900 | | | (2,400) | | | 22,139 |
总成本和费用 | | | 39,892 | | | 21,954 | | | 82,774 | | | 72,090 |
运营亏损 | | | (20,874) | | | (20,295) | | | (60,775) | | | (66,830) |
其他收入(费用)，净额 | | | 922 | | | (851) | | | 1,502 | | | (1,231) |
净亏损 | | $ | (19,952) | | $ | (21,146) | | $ | (59,273) | | $ | (68,061) |
每股基本和稀释后净亏损 | | $ | (0.30) | | $ | (0.35) | | $ | (0.92) | | $ | (1.23) |
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 | | | 66,675,337 | | | 61,219,321 | | | 64,718,008 | | | 55,215,037 |
| | | | | | | | | | | | |
(1) 金额包括基于股票的薪酬费用，如下所示： | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
收入成本 | | $ | 307 | | $ | 206 | | $ | 837 | | $ | 787 |
研发 | | | 1,400 | | | 939 | | | 2,228 | | | 2,969 |
一般和行政 | | | 2,481 | | | 2,557 | | | 7,161 | | | 6,453 |
基于股票的薪酬总支出 | | $ | 4,188 | | $ | 3,702 | | $ | 10,226 | | $ | 10,209 |
Aclaris治疗公司
选定的合并资产负债表数据
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
| 2022年9月30日 |
| 2021年12月31日 |
| |||
现金、现金等价物和有价证券 | $ | 248,062 | $ | 225,656 | |||
总资产 | $ | 267,632 | $ | 251,211 | |||
流动负债总额 | $ | 19,789 | $ | 22,931 | |||
总负债 | $ | 47,794 | $ | 53,870 | |||
股东权益总额 | $ | 219,838 | $ | 197,341 | |||
已发行普通股 | | | 66,679,641 | | | 61,228,446 | |
Aclaris治疗公司
选定的合并现金流量数据
(未经审计，以千计)
| 九个月结束 2022年9月30日 |
| 九个月结束 2021年9月30日 |
| |||
净亏损 | $ | (59,273) | $ | (68,061) | |||
折旧及摊销 | 607 | 726 | |||||
基于股票的薪酬费用 | 10,226 | 10,209 | |||||
重估或有对价 | | (2,400) | 22,139 | ||||
债务清偿损失 | | | — | | | 752 | |
经营性资产和负债的变动 | 2,388 | (824) | |||||
用于经营活动的现金净额 | | $ | (48,452) | | $ | (35,059) | |
Aclaris Treateutics联系人：
小罗伯特·A·杜迪
投资者关系部总裁副经理
484-639-7235
邮箱：rdoody@aclaristx.com
