附件99.1
塔莎基因疗法公司报告2022年第三季度财务业绩并提供公司最新情况
Astellas Pharma提供5000万美元战略投资,支持开发治疗巨大轴索神经病(GAN)的TSHA-120和治疗Rett综合征的TSHA-102
后续发行的收益与Astellas的战略投资将现金跑道延长至2024年第一季度
B型期末2与FDA就GAN中的TSHA-120举行会议,会议定于2022年12月13日举行
TSHA-102在第一批成年Rett综合征患者中的初步临床安全性和有效性数据,预计2023年上半年启动女性儿科研究
东部时间今天上午8:00举行电话会议并进行网络直播
达拉斯11月8日-泰莎基因治疗公司(纳斯达克:TSHA)是一家以患者为中心的关键阶段基因治疗公司,专注于开发基于AAV的基因疗法并将其商业化,用于治疗罕见和大型患者群体中的单基因中枢神经系统(CNS)疾病。该公司今天公布了截至2022年9月30日的第三季度财务业绩 并提供了公司最新情况。
?来自Astellas的战略投资和成功完成的公开后续发行增强了我们的资产负债表,并将我们的现金跑道延长到2024年第一季度。与Astellas的合作突显了我们针对GAN和Rett综合征的两个领先临床项目的治疗和市场机会。重要的是,这项战略投资进一步验证了我们的平台和我们将成熟的基因治疗技术与创新的靶向有效载荷设计相结合的科学方法,泰莎创始人兼首席执行官总裁表示。2023年,我们预计在我们的B型之后,在1月份提供TSHA-120在GaN中的调控途径的最新情况期末2与FDA会面。此外,我们打算披露第一批成年Rett综合征患者的TSHA-102的初步临床数据,并在2023年上半年启动TSHA-102在女性Rett综合征儿童患者中的1/2期试验。
最近的企业亮点
来自Astellas Pharma的战略投资验证了Tayasha的科学方法和能力,并加强了两个领先项目的治疗和市场机会
Astellas将总共投资5,000万美元收购Tayash15%的股份,以支持巨型轴索神经病(GAN)的TSHA-120和Rett综合征的TSHA-102的开发,并获得:
• | 获得全球开发、制造和商业权利的独家许可的独家选项 : |
• | 在收到正式B型后的一段时间内在GaN中使用TSHA-120期末2份会议纪要 |
• | TSHA-102在公司允许Astellas访问来自女性儿科研究的某些临床数据后一段时间内处于Rett综合征 |
• | 收到Rett数据包后,在一段时间内可能发生的塔莎控制权变更的第一要约权 |
• | 泰莎董事会中一个无投票权的董事会观察员席位 |
普通股公开发行定价
• | 2022年10月26日,塔莎通过承销公开发行14,000,000股普通股筹集了2,800万美元的总收益,向公众公布的价格为每股2美元。 |
预期即将到来的里程碑
• | 收到B型会议的正式会议纪要后,GAN中TSHA-120的监管更新期末2预计于2023年1月中旬与FDA举行会议 |
• | TSHA-102的初步临床安全性和有效性数据来自预计2023年上半年的第一批成年Rett综合征患者 |
• | TSHA-102在2023年上半年患有Rett综合征的女性儿科患者中启动1/2期试验 |
2022年第三季度财务亮点
研发(R&D)费用:截至2022年9月30日的三个月的研发费用为1640万美元,而截至2021年9月30日的三个月的研发费用为3950万美元。2,310万美元的减少是由于研发、GMP制造和其他原材料采购减少了1,170万美元。此外,我们在第三方研发咨询费方面的支出减少了670万美元,主要与非临床GLP毒理学研究有关,员工薪酬支出减少了470万美元。
一般和行政(G&A)费用:截至2022年9月30日的三个月的一般和行政费用为870万美元,而截至2021年9月30日的三个月的一般和行政费用为1120万美元。减少约250万美元的主要原因是与商业化前、招聘和患者宣传活动有关的专业费用减少了130万美元。此外,与2021年同期相比,薪酬支出减少了120万美元。
净亏损:截至2022年9月30日的三个月的净亏损为2630万美元,或每股亏损0.64美元,而截至2021年9月30日的三个月的净亏损为5120万美元,或每股亏损1.35美元。
现金和现金等价物:截至2022年9月30日,公司的现金和现金等价物为3430万美元。公司预计,现有的现金和现金等价物,加上收到Astellas支付的5,000万美元和扣除承销折扣、佣金和2022年10月公开募股的估计发售费用后的2,560万美元 收益,将为2024年第一季度的运营费用和资本需求提供资金。
电话会议和网络广播信息
泰莎管理层将于美国东部时间今天上午8:00/美国东部时间上午7:00举行电话会议和带有幻灯片的网络广播,以审查其财务和 运营业绩,并提供公司最新情况。电话会议的拨入号码是855-327-6837(美国/加拿大)或631-891-4304(国际)。所有主叫方的会议ID均为10020611。现场网络直播和重播可通过访问塔莎的网站 收看,网址为https://ir.tayshagtx.com/news-events/events-presentations.网络直播的存档版本将在网站上提供30天。
关于塔莎基因疗法
泰莎基因疗法公司(纳斯达克代码:TSHA)肩负着根除单基因中枢神经系统疾病的使命。我们专注于开发治疗药物,我们的目标是将我们的治疗方法从工作台迅速转移到床边。我们将我们团队在基因治疗药物开发和商业化方面的成熟经验与世界级的德克萨斯大学西南基因治疗计划相结合,构建了一条广泛的AAV基因治疗管道,专注于罕见和大型市场适应症。我们共同利用我们的完全集成的平台,成为潜在新疗法的引擎,目标是显著改善患者的生活。欲了解更多信息,请访问www.tayshagtx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含符合1995年私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述。预期、相信、预期、意图、项目、计划、未来或类似表述等词汇旨在识别前瞻性陈述。前瞻性的 陈述包括有关我们的候选产品(包括我们的临床前候选产品)对我们寻求治疗的患者的生活质量和病程产生积极影响的潜力、我们的研究、我们候选产品的开发和监管计划、这些候选产品获得FDA或同等外国监管机构的监管批准的可能性,以及如果获得批准,这些候选产品是否会成功分销和销售、这些候选产品的潜在市场机会、我们的公司增长计划、对我们现金跑道的预测,以及我们战略管道优先计划的实施和潜在影响 。前瞻性表述基于管理层目前的预期,受各种风险和不确定因素的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性表述所明示或暗示的结果大相径庭。因此,这些前瞻性陈述并不构成对未来业绩的保证,请不要过分依赖这些前瞻性陈述。有关我们业务的风险在我们提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件中有详细描述,包括我们截至2021年12月31日的全年Form 10-K年度报告和截至2022年9月30日的Form 10-Q季度报告, 这两份报告都可以在美国证券交易委员会的网站www.sec.gov上找到。更多信息将在我们不时提交给美国证券交易委员会的其他文件中提供 。新冠肺炎大流行的影响可能会放大这种风险。这些前瞻性声明仅代表截至本文发布之日的情况,除非法律另有要求,否则我们不承担更新这些声明的任何义务。
泰莎基因疗法公司
简明综合业务报表
(以千为单位,不包括每股和每股数据)
(未经审计)
这三个月截至9月30日, | 在九个月里截至9月30日, | |||||||||||||||
2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
运营费用: |
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研发 |
$ | 16,391 | $ | 39,528 | $ | 77,308 | $ | 94,025 | ||||||||
一般和行政 |
8,683 | 11,153 | 30,019 | 29,518 | ||||||||||||
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总运营费用 |
25,074 | 50,681 | 107,327 | 123,543 | ||||||||||||
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运营亏损 |
(25,074 | ) | (50,681 | ) | (107,327 | ) | (123,543 | ) | ||||||||
其他收入(支出): |
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利息收入 |
9 | 37 | 50 | 143 | ||||||||||||
利息支出 |
(1,241 | ) | (543 | ) | (3,002 | ) | (737 | ) | ||||||||
其他费用 |
(1 | ) | — | (12 | ) | — | ||||||||||
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其他费用合计(净额) |
(1,233 | ) | (506 | ) | (2,964 | ) | (594 | ) | ||||||||
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净亏损 |
$ | (26,307 | ) | $ | (51,187 | ) | $ | (110,291 | ) | $ | (124,137 | ) | ||||
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每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
$ | (0.64 | ) | $ | (1.35 | ) | $ | (2.77 | ) | $ | (3.31 | ) | ||||
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加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
40,937,808 | 38,003,954 | 39,761,764 | 37,495,537 | ||||||||||||
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泰莎基因疗法公司
简明综合资产负债表数据
(以千为单位,不包括每股和每股数据)
(未经审计)
9月30日, 2022 |
十二月三十一日, 2021 |
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资产 |
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流动资产: |
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现金和现金等价物 |
$ | 34,306 | $ | 149,103 | ||||
预付费用和其他流动资产 |
8,696 | 10,499 | ||||||
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流动资产总额 |
43,002 | 159,602 | ||||||
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受限现金 |
2,637 | 2,637 | ||||||
递延租赁资产 |
630 | 667 | ||||||
财产、厂房和设备、净值 |
63,954 | 50,610 | ||||||
其他非流动资产 |
1,245 | 440 | ||||||
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总资产 |
$ | 111,468 | $ | 213,956 | ||||
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负债和股东权益 |
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流动负债 |
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应付帐款 |
$ | 15,521 | $ | 21,763 | ||||
应计费用和其他流动负债 |
17,888 | 29,983 | ||||||
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流动负债总额 |
33,139 | 51,746 | ||||||
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量体裁衣 租赁责任 |
25,496 | 25,900 | ||||||
定期贷款,净额 |
37,773 | 37,192 | ||||||
其他非流动负债 |
3,934 | 3,735 | ||||||
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总负债 |
100,342 | 118,573 | ||||||
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股东权益 |
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优先股,每股面值0.00001美元;授权股份10,000,000股,截至2022年9月30日和2021年12月31日,未发行和流通股 |
— | — | ||||||
普通股,每股面值0.00001美元;截至2022年9月30日和2021年12月31日,已发行和已发行普通股分别为41,175,939股和38,473,945股;授权股票为200,000,000股 |
1 | — | ||||||
额外实收资本 |
357,065 | 331,032 | ||||||
累计赤字 |
(345,940 | ) | (235,649 | ) | ||||
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股东权益总额 |
11,126 | 95,383 | ||||||
|
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|||||
总负债和股东权益 |
$ | 111,468 | $ | 213,956 | ||||
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公司联系人:
金伯利·李,D.O.
首席企业事务官
泰莎基因疗法
邮箱:klee@tayshagtx.com
媒体联系人:
卡罗琳·霍利
唤起运河
邮箱:carolyn.hawley@evokegroup.com