附件99.1
克里斯特尔生物技术公司宣布2022年第三季度财务业绩和
运营亮点
2022年11月7日
·收到FDA申请接受B-VEC BLA,优先审查指定用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症;PDUFA的目标行动日期为2023年2月17日。
·通知在对B-VEC申请进行中期BLA审查后,没有召开咨询委员会会议或需要进行风险评估和缓解战略。
·从EMA儿科委员会获得关于B-VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症的儿科调查计划的积极意见;有望在2022年第四季度提交上市授权申请。
·强劲的资产负债表,本季度末有4.07亿美元的现金、现金等价物和投资
匹兹堡,2022年11月7日(环球社)-专注于为罕见疾病患者开发和商业化基因药物的生物技术公司Krystore Biotech,Inc.(以下简称公司)(纳斯达克:KRYS)今天公布了截至2022年9月30日的第三季度的财务业绩和关键运营进展更新。
克里斯特尔生物技术公司董事长兼首席执行官克里什·S·克里希南表示:“在第三季度,我们继续扩大我们的商业足迹,以期在2023年在美国和欧盟推出产品,同时在审查周期内与FDA密切合作。”在接下来的几个月里,我们打算在我们的KB407、KB105和KB301临床试验中开始配药,在这些试验中,我们已经开始了临床地点识别和资格鉴定活动。“
皮肤病学
B-VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症
·10月,在对BLA进行中期审查后,该公司获悉,FDA不打算召开咨询委员会会议,也没有确定B-VEC申请的风险评估和缓解战略的必要性。
·9月份,该公司收到了欧洲医学会(EMA)儿科委员会对B-VEC治疗DEB的儿科调查计划的积极意见,无需进行额外研究。我们有望在2022年第四季度提交营销授权申请(MAA)。
·8月,FDA接受并批准了B-VEC生物制品许可证申请(BLA)的优先审查指定。
罕见的皮肤病管道
·该公司预计正在进行的KB105 1/2期临床试验中的患者剂量将于2023年初用于治疗TGM1缺陷常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病。1/2期研究的详细信息可在www.Clinicaltrials.gov上找到,NCT识别符为NCT04047732。
·该公司继续致力于为治疗Netherton综合征的KB104提交新药研究申请(IND),预计将于2023年上半年提交。
呼吸性
KB407治疗囊性纤维化
·8月份,该公司宣布,美国FDA已接受KB407 IND申请,在一期临床试验中评估KB407治疗囊性纤维化的疗效。该公司计划在2022年第四季度启动试验。
·该公司继续筛选患者参加吸入性KB407的第一阶段临床研究(COALL-1/AU研究),并计划在2022年第四季度开始给药。第一阶段研究的详细信息可在www.Clinicaltrials.gov上找到,NCT识别符为NCT05095246。
美学
治疗美容适应症的KB301
·在2022年第二季度,在珍珠-1疗效研究完成后,一部分受试者被滚动到耐久性试验中,以评估KB301在第一阶段疗效试验中服药后的有效期。该公司计划在2022年第四季度公布耐久性试验的主要结果。第一阶段研究的详细信息可在www.Clinicaltrials.gov上找到,NCT识别符为NCT04540900。
·在与FDA就主要疗效终点的测量达成协议后,该公司打算在2023年上半年启动治疗皱纹和改善皮肤质量属性的第二阶段临床研究(PEAR-2)。
截至2022年9月30日的季度财务业绩:
·2022年9月30日,现金、现金等价物和投资总额为4.07亿美元。
·截至2022年9月30日的季度,研发支出为1150万美元,而截至2021年9月30日的季度为610万美元,截至2022年9月30日的9个月为3170万美元,而截至2021年9月30日的9个月为1890万美元。
·截至2022年9月30日的季度的一般和行政费用为1990万美元,而截至2021年9月30日的季度为960万美元,截至2022年9月30日的9个月为5370万美元,而截至2021年9月30日的9个月为2750万美元。
·截至2022年9月30日和2021年9月30日的季度净亏损分别为2990万美元和1560万美元,或每股普通股(基本和稀释后)分别为1.17美元和0.70美元。截至2022年和2021年9月30日的9个月的净亏损分别为1.079亿美元和4780万美元,或每股普通股(基本和稀释后)分别为4.24美元和2.18美元。
·有关该公司截至2022年9月30日的季度财务业绩的更多信息,请参阅提交给美国证券交易委员会的10-Q表格。
关于克里斯特尔生物技术公司
克里斯特尔生物技术公司(纳斯达克代码:KRYS)是一家专注于为罕见疾病患者开发基因药物并将其商业化的生物技术公司。该公司的广泛管道是基于其专有的可重新定位的HSV载体。该公司总部设在宾夕法尼亚州匹兹堡,由经验丰富的管理团队领导,全面整合,在病毒载体设计、载体优化、基因治疗制造和商业化方面拥有核心能力。欲了解更多信息,请访问http://www.krystalbio.com,,并在领英和推特上关注@KrystalBiotech。
关于Jeune美学公司
Jeune Aesthetics,Inc.是Krystore Biotech公司的全资子公司,是一家生物技术公司,利用经过临床验证的基因传递平台开发产品,从根本上解决和逆转衰老和/或受损皮肤的生物学问题。欲了解更多信息,请访问网址:http://www.jeuneinc.com.。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关克里斯特尔生物技术公司未来预期、计划和前景的任何声明,包括关于B-VEC临床用途的声明、
该公司针对B-VEC的EMA营销授权申请、KB407第一阶段临床试验计划在澳大利亚和美国的时间、给正在进行的KB105的第一阶段临床试验中的下一个队列的剂量的时间、为KB104提交IND文件的时间、宣布KB301的耐久性试验的结果和开始KB301的第二阶段研究的时间、以及包含以下词语的其他声明:“预测”、“项目”、“目标”、“潜在”、“可能”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”以及类似的表述均构成“1995年私人证券诉讼改革法”所指的前瞻性表述。由于各种重要因素,实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果大不相同,这些因素包括:与临床试验和上市批准申请的监管审查有关的不确定性、包括B-VEC在内的候选产品的可用性或商业潜力、现金资源的充分性和对额外融资的需求,以及该公司提交给美国证券交易委员会的年度和季度报告中“风险因素”中列出的其他重要因素。此外,本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。该公司预计,随后发生的事件和发展将导致其观点发生变化。然而,虽然公司可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述, 它明确表示没有任何这样做的义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。
联系方式:
Investors and Media:
Meg Dodge
Krystal Biotech
邮箱:mdodge@krystalBio.com
资料来源:克里斯特尔生物技术公司。
综合资产负债表数据:
| | | | | | | | | | | | | | |
(单位:千) | 9月30日, 2022 | | 十二月三十一日, 2021 | |
资产负债表数据: | | | | |
现金和现金等价物 | $ 186,409 | | $ 341,246 | |
短期投资 | 208,011 | | 96,850 | |
长期投资 | 12,557 | | 64,371 | |
总资产 | 576,379 | | 626,295 | |
总负债 | 35,607 | | 32,719 | |
股东权益总额 | $ 540,772 | | $ 593,576 | |
综合业务报表:
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月 9月30日, | | |
(以千为单位,不包括股票和每股数据) | 2022 | | 2021 | | 变化 |
费用 | | | | | |
研发 | $ 11,516 | | $ 6,080 | | $ 5,436 |
一般和行政 | 19,935 | | 9,572 | | 10,363 |
总运营费用 | 31,451 | | 15,652 | | 15,799 |
运营亏损 | (31,451) | | (15,652) | | (15,799) |
其他收入(费用) | | | | | |
利息和其他收入,净额 | 1,601 | | 63 | | 1,538 |
其他收入(费用)合计 | 1,601 | | 63 | | 1,538 |
净亏损 | $ (29,850) | | $ (15,589) | | $ (14,261) |
| | | | | |
普通股每股净亏损:基本亏损和摊薄亏损 | $ (1.17) | | $ (0.70) | | |
| | | | | |
加权平均普通股 杰出:基本的和稀释的 | 25,619,125 | | 22,212,266 | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9个月, | | |
(以千为单位,不包括股票和每股数据) | 2022 | | 2021 | | 变化 |
费用 | | | | | |
研发 | $ 31,720 | | $ 18,875 | | $ 12,845 |
一般和行政 | 53,705 | | 27,524 | | 26,181 |
诉讼和解 | 25,000 | | — | | 25,000 |
总运营费用 | 110,425 | | 46,399 | | 64,026 |
运营亏损 | (110,425) | | (46,399) | | (64,026) |
其他收入(费用) | | | | | |
利息和其他收入,净额 | 2,502 | | 127 | | 2,375 |
利息支出 | — | | (1,492) | | 1,492 |
其他收入(费用)合计 | 2,502 | | (1,365) | | 3,867 |
净亏损 | $ (107,923) | | $ (47,764) | | $ (60,159) |
| | | | | |
普通股每股净亏损:基本亏损和摊薄亏损 | $ (4.24) | | $ (2.18) | | |
| | | | | |
加权平均普通股 杰出:基本的和稀释的 | 25,428,097 | | 21,893,656 | | |