展品99.2
第三季度财务业绩电话会议和网络广播2022年11月7日走在罕见疾病治疗的前沿
2前瞻性陈述本陈述包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的“前瞻性陈述”，涉及我们候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时机和报告、我们候选产品可能获得监管批准的前景和时机、商业化计划、制造和供应计划、融资计划，以及公司预计的收入、支出、现金状况和未来盈利能力。列入前瞻性陈述不应被我们视为我们的任何计划都将实现的代表。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述都可能被证明是错误的，可能会受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知风险和不确定性的影响。例如，关于与监管机构讨论的目标、进度、时间和结果，尤其是临床前研究和临床试验的潜在目标、进度、时间和结果的陈述，包括它们受到新冠肺炎相关干扰的影响，均以当前信息为基础。新冠肺炎大流行对业务的潜在影响本身就是未知的，无法有把握地预测，可能会导致实际结果和业绩与本新闻稿中的声明大不相同，包括但不限于对一般政治和经济条件的影响，包括政府当局为缓解新冠肺炎而做出的努力，如旅行禁令、避难所就地命令、第三方企业关闭和资源分配, 制造和供应链中断以及患者获得商业或临床产品的限制。除了新冠肺炎大流行的影响外，由于我们业务中固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中陈述的结果存在实质性差异，这些风险和不确定性包括但不限于：临床或临床前研究结果表明候选产品不安全或无效的可能性；招募患者参加我们的临床试验的可能性；包括食品和药物管理局、药品监督管理局和药品监督管理局在内的监管机构可能不批准或可能推迟批准我们的候选产品的可能性；如果获得批准，我们可能无法在欧洲、日本、美国和其他地区将Galafold或我们的其他候选产品商业化；由于我们发现了严重的副作用或其他安全问题，临床前和临床研究可能会被推迟；我们可能无法生产或供应足够的临床或商业产品；我们可能需要额外的资金来完成我们的所有研究、制造和上市准备工作。此外，早期临床前研究和/或临床试验的结果可能不能预测未来的结果。关于对公司收入、支出、现金状况和未来盈利能力的预测，实际结果可能会因市场因素以及公司执行其运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述都会受到其他风险的影响，这些风险在我们今天提交的截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告和截至2022年9月30日的Form 10-Q季度报告中详述。告诫您不要过度依赖这些前瞻性陈述。, 仅以本合同日期为准。所有前瞻性陈述都受本警示声明的限制，我们没有义务修改或更新本新闻稿，以反映此后发生的事件或情况。非公认会计准则财务计量除根据U。S.根据公认会计准则，本报告还包含调整后的财务衡量标准，我们认为这些衡量标准为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势有关的补充信息，便于在不同时期和与预测信息进行比较。这些调整后的财务计量是非公认会计准则计量，应作为补充而不是替代根据U。S.公认会计原则。我们通常排除某些GAAP项目，这些项目管理层认为不会影响我们的基本运营，也不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义。其他公司可能会以不同的方式定义这些措施。当吾等在前瞻性基础上提供对非GAAP营运开支的预期时，非GAAP预期与相应的GAAP计量之间的差异一般不可能在没有合理努力的情况下获得调节，因为潜在的高变异性、复杂性以及有关相关未来期间将被排除在GAAP计量之外的项目(例如异常收益或亏损)的低可见性。排除项目的可变性可能会对我们未来的GAAP结果产生重大的、潜在的不可预测的影响。
3一家罕见的公司，专注于患者，罕见疾病生物技术公司，具有持续的两位数收入增长，全球商业基础设施，以及后期开发能力AT-GAA在全球监管审查下针对庞贝病的双成分疗法全球商业组织世界级临床开发能力GALAFOLD&AT-GAA基因治疗平台在20个国家和地区的员工利用蛋白质工程和糖生物学方面的经验3.547亿美元现金截至9/30/22 15%-20%CER Galafold收入增长预计2023年累计2B美元峰值潜力
4定位于显著的价值增长专注于执行和推动可持续的两位数收入增长在盈利的道路上继续将Galafold®带给尽可能多的患者，保持两位数的收入增长为庞贝病患者成功推出AT-GaA先进的下一代Fabry和Pompe疾病基因疗法充分利用全球能力和基础设施作为罕见疾病的领先者在2023年实现非公认会计准则盈利1 1根据当前运营计划下的非公认会计原则净收入预测，其中包括成功的AT-GAAA监管批准和持续的Galafold增长。非GAAP净收入定义为GAAP净收入，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值变动、资产减值损失、折旧和摊销、收购相关收入(费用)、债务清偿损失、资产减值损失、重组费用和所得税的影响。
2022年战略重点推动价值1 2 3 4 5两位数的Galafold增长(15-20%)CER 1收入3.5亿至3.65亿美元获得FDA批准和对AT-GAA的积极评价AT-GAA在美国成功、快速推出先进的下一代基因药物和能力在盈利之路上保持强劲的财务状况5 1 CER：不变汇率；2022 Galafold收入指引基于2021年的平均汇率
6 Galafold®(米卡拉斯塔)继续增长...…建立法布里病治疗的领导地位
7 Galafold的成功(截至2022年9月30日)在Galafold成功的基础上，利用领导地位推动持续增长Galafold适用于确诊为法布里病和顺从变种的成年人。最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热(≥为10%)。欲了解有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方药信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有关Galafold的更多重要安全信息，包括剂型和给药方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应，请参阅EMA网站www.ema.Europa.eu上的Galafold欧洲SmPC。Galafold是第一个也是唯一一个获得批准的口服治疗方案，具有独特的作用机制，适用于在美国Label 44个国家/地区获得监管批准的350个兼容变体的Fabry患者2022年继续地理扩张$81.6 M 3Q22 Galafold收入15%-20%2022年Galafold运营增长1,384个欧盟LABEL
8 Galafold Performance YTD报告收入增长7.9%，达到2.41亿美元-CER▪强劲的运营增长+16.2%全球需求保持强劲：3个月净新患者▪呼叫量较去年同期增长3个月▪呼叫量比去年同期增长▪全球交换机(~55%)和以前未接受治疗的患者(~45%)▪遵从性和遵从性超过90%+▪预计，由于订购模式不均衡和外汇波动，非线性季度增长将继续下去2.234亿美元241.0-8.3%+16.2%9M21运营增长FX影响9M22同比销售增长
9 Galafold Success和FY22收入指引Galafold势头强劲，有望在CER 2016财年17 FY19 FY19 FY21 FY22实现2022财年全年收入指引第一季度7,870万美元第二季度8,070万美元3,690万美元9,120万美元1.822亿美元2.609亿美元3.055亿美元1 2022财年平均实际增长率Galafold收入指引利用2021财年的平均实际增长率$2.410亿美元重申22财年CER的收入增长指引为15%和20%
10确诊未治疗人口的渗透率新生儿筛查和诊断计划强大的知识产权，包括COM保护到2038年继续渗透到现有市场扩展到新的地理位置标签Galafold增长机会拓宽顶峰时的年度销售机会10亿美元收入持续两位数增长：短期增长至5亿美元推动因素：长期增长接近顶峰销售潜力推动：第三季度运营收入增长+13.4%COM：物质构成
11 AT-GAA推出准备工作经验丰富且充满激情的罕见疾病医疗和商业组织准备第二次成功推出关键优势致力于患者准入明确专注于推出主要庞培病治疗中心开发教材规划准入教育团队丰富的经验和激情热切希望引入新疗法一旦批准高度可利用的团队到位，几乎不需要新员工在柳叶刀神经病学积极医学会议和出版物上公布第三阶段推动数据在柳叶刀神经学积极医学会议和出版物上发布多种扩展接入计划到位继续进行疾病生物学和诊断方面的教育，向付款人展示价值，包括平价定价策略
12 AT-GAa(α-葡萄糖苷酶+米卢斯特)…为庞贝病患者建立新的护理标准的可能性
13 GAA缺乏导致溶酶体糖原积聚和细胞功能障碍发病年龄从婴儿期到成年期，症状包括肌肉无力、呼吸衰竭和心肌病，呼吸和心力衰竭是发病率和死亡率的主要原因，估计发病率约为1：28,000；新生儿筛查建议严重低估诊断~1.2B+全球Pompe ERT销售额1大多数患者在~2年后按目前的护理标准下降庞培病概述1。来源：赛诺菲新闻稿Pompe是一种由溶酶体酶GAA缺乏引起的严重和致命的神经肌肉疾病
14阶段3推进研究结果总体人群(n=122*)主要和第一个关键次级终点显示，在使用AT-GAA和ALFA的ERT-NAYVE和ERT经历过的患者的总体人群中，使用AT-GAA的改善更大，6MWD=6分钟步行距离；；FVC=用力肺活量；SE=标准误差。P值是名义上的双侧值；FVC数据服从正态分布，P值来自ANCOVA。6 MWD数据不是正态分布，P值为非参数方差分析；*结果排除了一个离群值受试者6 MWD(M)：较基线变化(n=85，n=37)用力肺活量(%)：较基线变化(n=85，n=37)：较基线变化(n=85，n=37)接受急诊介入治疗的患者(n=92)的结果显示，6MWD(P=0.046)和FVC(P=0.006)均有显著改善
15来自第1/2期临床研究(ATB200-02)的长期数据：持续和持久的运动和呼吸功能的改善，以及肌肉损伤和疾病底物生物标志物的减少。注意：*ERT-Inaive队列中的一名患者在第21个月时预测FVC的百分比大幅下降，在下一次访问(24个月)时恢复到以前的水平。(A)有ERT经验和(B)ERT未成熟患者中6 MWD的CFBL(A)有ERT经验和(B)ERT未成熟患者FVC中的CFBL
16 AT-GAA：Pompe ERT正在进行的证据生成间接治疗比较最近在2022年世界肌肉学会大会上发表的研究突出了AT-GAA 6MWD的潜在临床差异：在基本情况下，相对效果估计为95%可信区间-100-50-050 100 CIPA+MIG vs Alglu Cipa+MIG VS Aval相对效果(95%CRL)16.3(9.6，24.3)29.5(7.4，52.6)
17 AT-Gaa：关键要点▪美国监管状况更新：-PDUFA行动日期因机构无法在中国进行制造检查而推迟-在机构的指导下，公司计划召开A类会议，为批准前检查制定计划和后勤▪国际监管状况更新：-CHMP意见预计在2022年12月-正在进行额外的监管提交▪多种扩展的准入机制，包括在美国、英国、德国、法国、日本、和其他▪约190名庞培病患者现在通过我们的临床推广研究和扩大准入计划▪正在进行的支持性研究接受AT-GAAA：-0至 儿童和青少年中的LOPD
18适应症发现临床前1/2阶段3监管商业FAMRY特许经营权Galafold®(米卡司他)FAMRY基因疗法下一代伴侣庞贝专营权AT-GaA(葡糖苷酶阿尔法+米卢司坦)POMPE基因疗法其他CLN3BATTEN病基因疗法下一代研究计划Amicus管道简化罕见疾病管道，专注于Fabry病和Pompe病奇数BTD奇数-孤儿药物名称BTD-突破性治疗
19财务和运营战略…保持强劲的财务前景
2022年第三季度收入业绩2022年第三季度报告收入增长+2.7%，达到8170万美元，这是由于CER的强劲运营增长+13.6%，被-10.9%的外汇负面影响抵消了▪的重大货币风险敞口，因为美国▪以外产生的收入的63%按2022年10月的平均汇率计算，对2022年全年报告的销售额的负面外汇影响约为-9%，即约2,850万美元。7950万美元8170万美元-10.9%+13.6%3Q21运营增长外汇影响3Q22销售同比增长
2021年9月30日产品收入$81,691$79,545销售成本13,436 11,696研发费用52,970 59,333 SG&A费用公允价值变动或有对价567 3,288折旧和摊销1,286 1,520运营亏损(33,840)(42,399)所得税(费用)收益(4,023)182净亏损(33,286)(50,294)每股净亏损(0.12)(0.19)
财务前景和盈利之路明确战略建立我们的业务，推进我们的投资组合，实现盈利22持续的Galafold收入增长实现财务目标确保批准AT-GAA$2.41亿的年初收入，+16.2%的运营增长2022年Galafold收入同比增长+15-20%CER Galafold和AT-GAA预计将推动强劲的两位数增长长期专注于审慎的费用管理1根据Amicus非GAAP净收入在当前运营计划下的预测，1在2023年实现盈利1，其中包括成功的AT-GAA监管验证和持续的Galafold增长。我们将非GAAP净收入定义为GAAP净收入，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值变动、折旧和摊销、收购相关收入(费用)、债务清偿损失、资产减值损失、重组费用和所得税的影响。2022年非公认会计准则运营费用指引为4.3亿至4.4亿美元
附录
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