附件99.1
Amicus Treeutics 宣布2022年第三季度财务业绩和公司最新情况
年初至今 2022年报告收入增长8%(CER为16%)
有望在2022年全年实现CER 15%-20%的两位数收入增长
正在为庞贝病AT-GAA的推出做准备
更新2022年全年非公认会计准则运营费用指导
from $470M-$485M to $430M-$440M
今天上午8：30召开电话会议并进行网络广播。外星人
宾夕法尼亚州费城，2022年11月7日-专注于开发治疗罕见疾病的新药并将其商业化的全球生物技术公司Amicus Treateutics(纳斯达克：Fold)今天公布了截至2022年9月30日的季度财务业绩 。
Amicus治疗公司首席执行官兼首席执行官布拉德利·坎贝尔表示：“我们仍然专注于推进我们今年的关键战略重点。Galafold的强大商业认可度®全球有望在2022年实现两位数的运营增长。此外，我们在争取监管机构批准AT-GAA用于世界各地的庞培病患者方面取得了很大进展，我们的推出准备工作进展顺利。通过我们与Galafold的持续商业成功，以及我们在未来几个月中对AT-GAA的高度期待的批准，再加上我们谨慎的费用管理，我们相信Amicus处于有利的 地位，能够为股东创造巨大的价值，并进一步推进我们为患有罕见疾病的患者带来创新新药的使命。“
企业 亮点
| · | 2022年第三季度全球收入为8170万美元。第三季度营收较2021年第三季度7,950万美元的总收入 同比增长3%。按不变汇率(CER)衡量的第三季度运营收入增长1 was 14%. |
| (单位：千) | 截至 9月30日的三个月， | 同比% 增长 | 截至9个月
个月 | 同比增长 % | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 如报道所述 | 在CER1 | 2022 | 2021 | 如报道所述 | 在CER1 | |||||||||||||||||||||||||
| 净产品收入 | $ | 81,691 | $ | 79,545 | 3 | % | 14 | % | $ | 241,137 | $ | 223,360 | 8 | % | 16 | % | ||||||||||||||||
| · | 将2022年全年非GAAP运营费用指导从4.7亿至4.85亿美元更新至4.3亿至4.4亿美元，原因是在维持AT-GAA制造和投产前活动的同时进行审慎的费用管理。 |
| · | 公司有望实现非公认会计准则盈利22023年下半年，随着我们继续在全球范围内扩展Galafold，并预计AT-GAA将在多个地区推出 。根据目前的运营计划、AT-GAA批准的时间，并通过 仔细管理费用，公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利。 |
| · | AT-GAA 监管审查正在进行，发布前活动正在进行中。在欧盟， 监管审查已步入正轨，该公司预计人用药品委员会(CHMP)将于2022年12月发表意见。10月，美国食品和药物管理局(FDA)推迟了对阿法葡糖苷酶的生物制品许可证申请(BLA)和米卢斯特的新药申请(NDA)的行动。由于FDA无法在审查期内完成制造设施检查，AT-GAA的两个组成部分。该公司目前正积极与FDA合作，制定审批前检查的计划和后勤。 |
| · | 扩展的接入计划继续满足多个国家/地区对AT-GAA不断增长的需求。 在英国，根据早期获取药品计划(EAMS)，多名医生 请求在全国每个领先的庞贝中心为多名患者提供访问权限。 在美国、法国、德国和日本还实施了额外的扩展访问计划，每个计划都有多名庞贝患者参与。 |
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| · | Amicus entered into an At-the-Market (ATM) equity distribution agreement with Goldman Sachs & Co. LLC (the “Sales Agent”) on November 7, 2022, under which Amicus may, at its discretion and from time to time, sell shares of its common stock having an aggregate value of up to $250 million through the Sales Agent (the “ATM Program”). Amicus expects to use the net proceeds, if any, from the ATM Program for general corporate purposes, including for the support of the anticipated launch of AT-GAA, continued commercialization of Galafold, manufacturing capabilities, research and development, potential business development opportunities and other capital expenditures. |
| · | Galafold 继今年颁发19项新专利后，美国知识产权进一步加强 。Galafold受到孤立的药物监管排他性和广泛的美国知识产权组合的保护，其中包括46项橘子书上市专利，包括5项物质专利的组合，其中30项至少提供到2038年的保护。 |
| · | Amicus 打算对简化新药申请(ANDA)申请者提起侵权诉讼。 收到了Teva PharmPharmticals USA，Inc.，Aurobindo Pharma Limited，和Lupin Limited就ANDA向美国食品和药物管理局(FDA)提起诉讼，请求批准其仿制药米卡司他上市。 Amicus打算在今天晚些时候提起诉讼，并打算大力维护其知识产权。 |
2022年第三季度财务业绩
| · | 2022年第三季度总收入为8170万美元，较2021年第三季度7950万美元的总收入同比增长3%。在汇率不变的基础上，2022年第三季度总收入增长14%。报告的季度收入被汇率负面影响抵消了860万美元，即11%。 |
| · | 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为3.547亿美元，而截至2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为4.825亿美元。 |
| · | 2022年第三季度GAAP运营费用总额为1.021亿美元，与2021年第三季度的1.102亿美元相比下降了7%。 |
| · | 与2021年第三季度的9,360万美元相比，2022年第三季度的非GAAP运营费用总额为8,550万美元，下降了9%，反映了基因治疗产品组合的重新排序。3 |
| · | 净亏损为3,330万美元，或每股亏损0.12美元，而2021年第三季度净亏损为5,030万美元，或每股亏损0.19美元，这表明公司正在朝着非公认会计准则盈利的道路前进。 |
2022年财务指导
| · | 对于2022年全年，该公司预计Galafold总收入在CER时将增长15%至20%1受SWITCH和Treatment的持续潜在需求推动，包括美国、欧盟、英国和日本在内的所有主要市场的单纯患者、地域扩张、新的Fabry患者的持续诊断和商业执行。按2022年10月的平均汇率计算，汇率对2022年全年Galafold报告销售额的负面影响约为9%。 |
| · | Amicus 将2022年全年的非GAAP运营费用指导从4.7亿美元 更新至4.85亿美元至4.3亿美元至4.4亿美元，原因是谨慎的费用管理抵消了对全球Galafold发布的持续投资，AT-GAA临床研究和发布前活动，以及支持AT-GAA全球发布的某些非经常性制造成本和基因治疗组合的承诺义务。2023年，Amicus 预计非GAAP运营费用将低于2021年的水平。4 |
按计划列出的预期 2022年里程碑
Galafold(米卡司他) 治疗Fabry病的口服精准药物
| · | Sustain double-digit revenue growth in 2022 of 15-20% at CER1 |
| · | Continue geographic expansion |
| · | 登记处 和其他正在进行的第四阶段研究 |
| 2 |
治疗庞贝病的AT-GAA
| · | FDA 推迟AT-GAA备案的行动，直到可以进行生产现场检查。 根据FDA的指导，已要求A类会议为批准前检查制定计划和 后勤 |
| · | 欧盟人用药品委员会(CHMP)将于2022年12月发表意见 |
| · | 继续 在美国、英国、德国、法国、日本和其他国家/地区扩大访问权限计划 |
| · | 正在进行的支持性研究，包括儿科和推广研究 |
1 为了说明潜在业绩，Amicus从不变汇率(CER)增长的角度讨论了其结果。此 代表按汇率与比较期间使用的汇率保持不变的方式计算的增长。2022年全年Galafold收入指引使用2021年的平均实际汇率。
2 基于根据当前运营计划对Amicus非GAAP净收入的预测，其中包括成功的AT-GAA监管批准 和Galafold的持续增长。我们将非GAAP净收益定义为GAAP净收益，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值变动、资产减值损失、折旧和摊销、收购相关收入 (费用)、债务清偿损失、资产减值损失、重组费用和所得税的影响。
3 所有报告期的GAAP结果与公司的非GAAP调整指标的完全对账见本新闻稿的表 。
4 非GAAP预期与对应的GAAP衡量标准之间的差异在没有做出不合理努力的情况下是不可调和的，这是因为GAAP衡量标准中排除的项目具有很高的可变性、复杂性和低可见性。
会议 电话和网络广播
Amicus Treateutics 将于2022年11月7日上午8：30主持电话会议和音频网络直播。ET讨论2022年第三季度财务 业绩和公司更新。有兴趣通过电话访问电话会议的参与者和投资者需要使用在线注册表进行注册。注册后，所有电话参与者将收到一个拨入号码和一个个人PIN号码 以访问活动。
现场音频网络广播和相关演示材料也可以通过Amicus Treeutics公司网站ir.amicusrx.com的投资者部分访问。 鼓励网络参与者在电话会议开始前15分钟在网站上注册。现场活动结束后不久，公司网站上将提供存档的网络广播和相应的 幻灯片。
关于Galafold
加拉福德®米卡司他123 mg胶囊是一种口服α-半乳糖苷酶A(α-GalA)的药理伴侣，用于治疗携带半乳糖苷酶α基因的成人Fabry病。(GLA)变种。在这些患者中，Galafold的工作原理是稳定人体自身的功能障碍酶，从而清除疾病底物的积累。在全球范围内，Amicus Treeutics估计，大约35%到50%的Fabry患者可能患有玻璃变种，但此范围内的适宜率因地理位置而异。Galafold在全球40多个国家获得批准，包括美国、欧盟、英国和日本。
美国适应症 和用途
Galafold用于治疗确诊为Fabry病且携带半乳糖苷酶α基因的成人(玻璃)变体基于体外培养化验数据。
根据肾间质毛细血管细胞球三糖神经酰胺(KIC GL-3)底物的减少，加速批准该适应症。 继续批准该适应症可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
美国重要安全信息
不良反应
最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热(≥为10%)。
在特定人群中使用
关于孕妇使用Galafold的临床数据不足，无法告知重大出生缺陷和流产的药物相关风险。建议女性注意对胎儿的潜在风险。
目前还不知道母乳中是否含有Galafold。因此，母乳喂养的发展和健康益处应与母亲对Galafold的临床需求以及Galafold或潜在的母体状况对母乳喂养儿童的任何潜在不利影响一起考虑。
Galafold不推荐用于严重肾损害或需要透析的终末期肾脏疾病患者。
Galafold在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
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要报告可疑的不良反应，请联系Amicus Treeutics，电话：1-877-4AMICUS，或FDA，电话：1-800-FDA-1088，或www.fda.gov/medwatch。
有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.。
欧盟重要安全信息
Galafold的治疗应在诊断和治疗Fabry病方面经验丰富的专家的指导下进行。Galafold不推荐用于非顺从突变患者 。
| · | Galafold 不能与酶替代疗法同时使用。 |
| · | Galafold 不推荐用于有严重肾损害的Fabry病患者 ( |
| · | 对于肝功能受损的患者或老年人群，不需要调整剂量。 |
| · | 在孕妇中使用这种药物的经验非常有限。如果您怀孕了， 认为您可能怀孕了，或者打算生孩子，请在 您咨询了您的医生、药剂师或护士后再服用此药。 |
| · | 在服用Galafold的同时，应使用有效的节育措施。目前还不知道Galafold是否会从母乳中排泄出来。 |
| · | Galafold的禁忌症 包括对处方信息中所列活性物质或任何赋形剂的过敏反应。 |
| · | Galafold 123 mg胶囊不适用于体重低于45公斤的儿童(≥12岁)。 |
| · | 建议使用Galafold或改用Galafold的患者定期监测肾功能、超声心动图参数和生化标志物(每6个月监测一次)。 |
| · | 过量： 对于Galafold过量的情况，建议进行一般医疗护理。 |
| · | 报告的最常见的不良反应是头痛，在接受Galafold治疗的患者中，大约有10%的患者会出现头痛。有关不良反应的完整列表，请查看 产品特性摘要。 |
| · | 致电您的医生以获取有关副作用的医疗建议。 |
有关Galafold的更多重要安全信息，包括姿势和给药方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应，请 参阅EMA网站www.ema.uropa.eu上提供的Galafold欧洲SmPC。
关于Amicus 治疗公司
Amicus Treateutics (纳斯达克：Fold)是一家专注于为患者服务的全球性生物技术公司，专注于为患有罕见疾病的患者发现、开发和交付高质量的新型药物。Amicus Treeutics以非凡的患者为重点，致力于推进和扩大治疗罕见疾病的尖端、一流或最佳药物的强大管道。有关更多信息，请访问该公司的网站www.amicusrx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注。
非公认会计准则 财务指标
除了根据美国公认会计原则编制的财务信息外，本新闻稿还包含调整后的财务措施，我们认为这些措施为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势有关的补充信息，以便于在不同时期和相对于预测信息进行比较。这些调整后的财务计量是非GAAP计量，应被视为根据美国GAAP编制的信息的补充，但不能作为替代。我们通常排除某些GAAP 项目，这些项目管理层认为不会影响我们的基本运营，也不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义 。其他公司可能会以不同的方式定义这些措施。报告期间的GAAP结果与可比非GAAP指标的完全对账 见于本新闻稿的财务表格部分。当吾等以前瞻性方式提供我们对非GAAP营运开支的预期时，非GAAP预期与相应的GAAP指标之间的差额在没有作出不合理努力的情况下一般不能作出协调，原因是潜在的高变异性、复杂性和低可见性，因为 有关未来相关期间将被排除在GAAP计量之外的项目，例如不寻常的损益。排除项目的可变性 可能会对我们未来的GAAP结果产生重大且潜在不可预测的影响。
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前瞻性陈述
本新闻稿 包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述，涉及我们候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时间安排和报告、我们候选产品的潜在监管批准的前景和时间、商业化计划、制造和供应计划、融资计划，以及公司的预计收入、支出、现金状况和未来盈利能力。我们不应将包含前瞻性陈述视为我们的任何计划都将实现。本新闻稿中的任何 或所有前瞻性陈述可能被证明是错误的，可能会受到我们可能做出的不准确假设的影响 或者受到已知或未知风险和不确定性的影响。例如，关于与监管机构讨论的目标、进度、时间和结果，尤其是临床前研究和临床试验的潜在目标、进度、时间和结果的陈述，包括它们受到新冠肺炎相关干扰的影响，均基于最新信息。 新冠肺炎大流行对运营的潜在影响本身就是未知的，无法准确预测，可能导致 实际结果和表现与本新闻稿中的陈述大不相同，包括但不限于：由于对一般政治和经济条件的影响，包括政府当局缓解新冠肺炎的努力的结果， 旅行禁令、就地避难所订单和第三方企业关闭和资源分配, 制造和供应链 患者获得商业或临床产品的中断和限制。除了新冠肺炎大流行的影响， 由于我们业务中固有的风险和不确定性， 实际结果可能与本新闻稿中陈述的大不相同， 包括但不限于：临床或临床前研究结果表明候选产品不安全或无效的可能性；招募患者参加我们的临床试验的可能性；包括食品和药物管理局、药品监督管理局和药品监督管理局在内的监管机构可能不批准或可能推迟批准我们的候选产品的可能性；如果获得批准，我们 可能无法在欧洲、日本、美国和其他地区成功将Galafold或我们的其他候选产品商业化；临床前和临床研究可能会因为我们发现严重的副作用或其他安全问题而被推迟；我们可能无法生产或供应足够的临床或商业产品；以及我们可能需要额外的资金来完成我们的所有研究、制造和发布准备工作。此外，早期临床前研究和/或临床试验的结果可能不能预测未来的结果。关于对公司收入、费用、现金状况和未来盈利能力的预测，实际结果可能因市场因素和公司执行运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述都会受到其他风险的影响 我们在截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K和截至2022年9月30日的季度报告Form 10-Q中详述了这些风险, 这是今天提交的。告诫您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日起发表。所有前瞻性陈述均受本警示声明的限制，我们不承担修改或更新本新闻稿以反映此后发生的事件或情况的义务。
联系人：
投资者：
Amicus Treeutics
安德鲁·福赫南
董事投资者关系部主管
邮箱：afauhnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒体：
Amicus Treeutics
戴安娜·摩尔
全球企业公关负责人
邮箱：dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
折叠-G
| 5 |
表1
Amicus治疗公司
合并的操作报表
(未经审计)
(以千为单位， 不包括每股和每股金额)
| 截至9月30日的三个月， | 九个月结束 9月30日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 产品净销售额 | $ | 81,691 | $ | 79,545 | $ | 241,137 | $ | 223,360 | ||||||||
| 销货成本 | 13,436 | 11,696 | 29,215 | 26,615 | ||||||||||||
| 毛利 | 68,255 | 67,849 | 211,922 | 196,745 | ||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研发 | 52,970 | 59,333 | 212,806 | 186,453 | ||||||||||||
| 销售、一般和管理 | 47,272 | 46,107 | 158,767 | 135,109 | ||||||||||||
| 应付或有对价的公允价值变动 | 567 | 3,288 | (506 | ) | 4,780 | |||||||||||
| 资产减值损失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 折旧及摊销 | 1,286 | 1,520 | 4,031 | 4,691 | ||||||||||||
| 总运营费用 | 102,095 | 110,248 | 381,714 | 331,033 | ||||||||||||
| 运营亏损 | (33,840 | ) | (42,399 | ) | (169,792 | ) | (134,288 | ) | ||||||||
| 其他收入(支出)： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 563 | 108 | 1,052 | 323 | ||||||||||||
| 利息支出 | (9,620 | ) | (8,165 | ) | (26,024 | ) | (24,307 | ) | ||||||||
| 债务清偿损失 | — | (257 | ) | — | (257 | ) | ||||||||||
| 其他收入(费用) | 13,634 | 237 | 22,804 | (2,729 | ) | |||||||||||
| 所得税前亏损 | (29,263 | ) | (50,476 | ) | (171,960 | ) | (161,258 | ) | ||||||||
| 所得税(费用)福利 | (4,023 | ) | 182 | (8,743 | ) | (5,925 | ) | |||||||||
| 普通股股东应占净亏损 | $ | (33,286 | ) | $ | (50,294 | ) | $ | (180,703 | ) | $ | (167,183 | ) | ||||
| 普通股每股应占普通股股东净亏损--基本亏损和摊薄亏损 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.19 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (0.63 | ) | ||||
| 加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股 | 289,223,709 | 267,464,637 | 288,841,092 | 266,085,788 | ||||||||||||
| 6 |
表2
Amicus治疗公司
合并资产负债表
(未经审计)
(以千为单位， 不包括每股和每股金额)
| 2022年9月30日 | 2021年12月31日 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 277,592 | $ | 245,197 | ||||
| 有价证券投资 | 77,108 | 237,299 | ||||||
| 应收账款 | 52,303 | 52,672 | ||||||
| 盘存 | 13,272 | 26,818 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 38,264 | 34,848 | ||||||
| 流动资产总额 | 458,539 | 596,834 | ||||||
| 经营性租赁使用权资产净额 | 29,871 | 20,586 | ||||||
| 财产和设备减去截至2022年9月30日和2021年12月31日的累计折旧分别为23,337美元和19,882美元 | 32,449 | 42,496 | ||||||
| 正在进行的研究和开发 | 23,000 | 23,000 | ||||||
| 商誉 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流动资产 | 17,872 | 24,427 | ||||||
| 总资产 | $ | 759,528 | $ | 905,140 | ||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付帐款 | $ | 12,046 | $ | 21,513 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 | 125,235 | 98,153 | ||||||
| 应付或有对价 | 19,833 | 18,900 | ||||||
| 经营租赁负债 | 7,536 | 7,409 | ||||||
| 流动负债总额 | 164,650 | 145,975 | ||||||
| 长期债务 | 391,319 | 389,357 | ||||||
| 经营租赁负债 | 52,012 | 43,363 | ||||||
| 延期报销 | 5,906 | 5,906 | ||||||
| 递延所得税 | 4,930 | 4,930 | ||||||
| 其他非流动负债 | 8,146 | 8,240 | ||||||
| 总负债 | 626,963 | 597,771 | ||||||
| 承付款和或有事项 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，授权500,000,000股，已发行和流通的普通股分别为280,887,136股和278,912,800股，分别为2022年9月30日和2021年12月31日 | 2,813 | 2,808 | ||||||
| 额外实收资本 | 2,645,372 | 2,595,419 | ||||||
| 累计其他综合(亏损)收益： | ||||||||
| 外币折算调整 | (38,724 | ) | 5,251 | |||||
| 可供出售证券的未实现亏损 | (354 | ) | (270 | ) | ||||
| 认股权证 | 83 | 83 | ||||||
| 累计赤字 | (2,476,625 | ) | (2,295,922 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 132,565 | 307,369 | ||||||
| 总负债和股东权益 | $ | 759,528 | $ | 905,140 | ||||
| 7 |
表3
Amicus治疗公司
非公认会计准则财务指标对账
(单位：千)
| 截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的9个月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 总运营费用--按照公认会计原则报告 | $ | 102,095 | $ | 110,248 | $ | 381,714 | $ | 331,033 | ||||||||
| 研究和开发： | ||||||||||||||||
| 基于股份的薪酬 | 5,428 | 3,775 | 19,172 | 13,232 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政： | ||||||||||||||||
| 基于股份的薪酬 | 9,344 | 8,066 | 38,714 | 30,699 | ||||||||||||
| 资产减值损失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 应付或有对价的公允价值变动 | 567 | 3,288 | (506 | ) | 4,780 | |||||||||||
| 折旧及摊销 | 1,286 | 1,520 | 4,031 | 4,691 | ||||||||||||
| 根据报告的GAAP进行的总运营费用调整 | 16,625 | 16,649 | 68,027 | 53,402 | ||||||||||||
| 总运营费用--调整后 | $ | 85,470 | $ | 93,599 | $ | 313,687 | $ | 277,631 | ||||||||
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