附件 99.1
UniQure 宣布2022年第三季度财务业绩
和 重点介绍公司最近的进展
~ 根据数据安全监测委员会的建议，在欧洲Ib/II期研究中恢复高剂量AMT-130的患者登记 ~
~美国和欧洲对公司马萨诸塞州列克星敦制造基地的审批前检查已完成
EMA颁发良好制造证书
证书~
~
虚拟投资者活动聚焦于下一个流水线计划，AMT-260研究性基因疗法
难治性颞叶癫痫将于2022年11月29日(星期二)举行~
马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹2022年11月2日-为有严重医疗需求的患者推出变革性疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.(纳斯达克：Qure)今天公布了2022年第三季度的财务业绩， 重点介绍了其业务的最新进展。
UniQure首席执行官马特·卡普斯塔说：“我们感到高兴的是，在对所有可用的安全、生物标志物和成像数据进行全面审查后，数据安全监测委员会(DSMB)建议我们恢复正在进行的评估AMT-130治疗亨廷顿病的Ib/II阶段研究中的较高剂量的患者登记。患者安全将始终是我们的首要任务，我们感谢我们的临床团队、研究人员以及最重要的是患者之间的密切合作，他们都对完成我们的全面调查起到了重要作用。我们相信，AMT-130有可能为患有这种毁灭性疾病的患者提供积极的影响，目前还没有批准的治疗方法。我们期待着在2023年上半年完成欧洲研究高剂量队列中患者的登记工作，并继续按计划在2023年第二季度公布美国I/II阶段研究的数据。“
“在 第三季度，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)完成了对我们位于马萨诸塞州列克星敦的基因疗法制造工厂的现场检查，此后我们获得了欧洲当局的良好制造规范(GMP)认证 。这是一个重要的里程碑，因为我们寻求建立行业领先的商业基因治疗制造能力 。我们的合作伙伴CSL Behring在美国和欧洲卫生当局完成对etranacogene dezparvovec上市申请的审查时，将继续与他们互动，如果获得批准，我们期待着与CSL Behring的同事 合作，将这一潜在的变革性治疗方案带给血友病B患者。
最近的 更新
| · | 改进的四甲基地扎洛韦治疗血友病B |
| · | 2022年5月，该公司的全球商业化合作伙伴CSL Behring宣布，美国食品和药物管理局(FDA)接受了针对etranacogene dezparvovec(AMT-061)的生物许可申请(BLA)，进行优先审查。这是在EMA验证营销应用程序 授权之后进行的(MAA) 2022年3月。根据公司的商业化和许可协议，CSL Behring独自负责所有监管活动，包括与etranacogene dezparvovec和配套的AAV5中和抗体诊断测试有关的任何备案和机构互动。 |
| · | 在美国，BLA仍在优先审查中，etranacogene dezparvovec拥有 突破性治疗称号。2022年7月，欧洲高级疗法委员会(CAT)通知CSL Behring，他们将无法按照加速评估时间表完成审查 ，并将切换到标准审查程序 。 |
| · | 2022年7月和8月，EMA和FDA分别对公司的列克星敦生产基地进行了为期数天的全面审批前检查。在检查之后，环保局颁发了与生产商业供应的四元代去扎帕沃韦克有关的GMP证书。 |
| · | 先进的AMT-130治疗亨廷顿病 |
| · | 2022年10月，dsmb审查了正在进行的AMT-130 I/II期临床试验的所有可用安全性、生物标志物和成像数据，并建议在较高剂量下恢复治疗。正如之前在2022年8月宣布的那样，在报告三名患者在接受较高剂量的AMT-130后不久出现疑似意外的重大不良反应(SUSARs)后， 自愿暂停了较高剂量的患者登记。自那以后，所有三名患者的SUSAR事件都已完全解决。 |
| o | Dsmb建议在接受AMT-130手术治疗后的头两周内实施额外的风险缓解程序，包括为期七天的手术后亲自探访。对于免疫抑制的使用，dsmb也没有改变治疗方案，这将继续由治疗医生自行决定。 |
| o | 该公司计划尽快恢复开放标签欧洲临床研究中的患者剂量，并在2023年上半年完成登记。到目前为止，欧洲研究已经治疗了10名患者，包括低剂量组的所有6名患者和高剂量组9名患者中的4名。 |
| · | 该公司仍计划在2023年第二季度公布美国I/II期临床研究的一到两年的随访数据。 |
| o | 所有26名患者都参加了AMT-130的美国I/II期随机对照双盲研究的前两个队列，包括低剂量组的10名患者(6名治疗患者和4名对照患者)和高剂量组的16名患者(10名接受治疗的患者和6名对照患者)。2022年第三季度，来自高剂量队列的一名对照患者成功地转而接受治疗，并接受了较低剂量的AMT-130。 |
| · | 2022年6月，该公司公布了AMT-130美国I/II期研究的低剂量队列的12个月随访数据。 |
| o | 较低剂量一般耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件。 |
| o | 在从这组队列中获得可评估数据的四名接受治疗的患者中，脑脊液(CSF)中突变亨廷顿蛋白(MHTT)的平均水平在所有时间点都比基线下降，在12个月的随访中下降了53.8%。 |
| o | 在较低剂量组的六名接受治疗的患者中，脑脊液中神经丝轻链(NFL)的测量结果在AMT-130手术后如预期般最初增加，之后下降。在12个月的随访中接近基线。 |
| · | 2023年研究性新药(IND)申请进展 |
| · | AMT-260治疗难治性颞叶癫痫-2022年7月，该公司启动了一项在非人类灵长类动物中启用IND的GLP毒理学研究，以支持预计在2023年提交的IND。 |
| · | AMT-191 for the treatment of Fabry disease-2022年8月，该公司在非人类灵长类动物中启动了AMT-191的GLP 毒理学研究，预计将在2023年支持IND提交 。 |
| · | 该公司计划于2022年11月29日(星期二)举办一场虚拟投资者活动，以突出 难治性颞叶癫痫患者及其候选基因疗法AMT-260未得到满足的医疗需求，以及平台技术和AAV制造能力的进步。 |
| · | 强大的 现金状况以推进公司的计划 |
| · | 截至2022年9月30日，公司的现金及现金等价物为4.403亿美元。公司 预计其现金和现金等价物将为2025年上半年的运营提供资金 假设CSL Behring协议下的第一个商业销售里程碑得以实现。 |
即将举行的 投资者活动
| · | 2022年11月16日星期三，纽约，2022年医疗保健大会 |
| · | UniQure 虚拟投资者活动，2022年11月29日(星期一) |
财务亮点
现金状况：截至2022年9月30日，公司持有的现金及现金等价物为4.403亿美元，而截至2021年12月31日的现金及现金等价物为5.563亿美元。
收入： 截至2022年9月30日的三个月的协作收入为140万美元，而2021年同期的协作收入为200万美元。
代工成本：截至2022年9月30日的三个月，代工成本为90万美元，而2021年同期为零。2022年发生的费用与为CSL Behring制造etranacogene dezparvovec有关。
研发费用：截至2022年9月30日的三个月，研发费用为4810万美元，而2021年同期为3640万美元 。增加的主要原因是与收购Corlive Treeutics SAS相关的或有对价的公允价值增加、颞叶癫痫的临床前发展(AMT-260)、与设施相关的费用增加以及可支配成本的增加。
SG&A费用：截至2022年9月30日的三个月，销售、一般和管理费用为1,330万美元，而2021年同期为1,200万美元。增加的主要原因是征聘人员和与承包商有关的费用。
其他 非营业项目，净额：
截至2022年9月30日的三个月，其他营业外收入净额为1,130万美元，而2021年同期其他营业外收入净额为860万美元。其他营业外收入净额的增加主要是由于外汇净收益增加390万美元，部分被与Hercules Capital，Inc.的长期债务相关的利息支出增加所抵消。
净亏损 ：
截至2022年9月30日的三个月的净亏损为4790万美元，或每股普通股基本及摊薄亏损1.02美元，而2021年同期净亏损为3650万美元，或每股普通股基本及摊薄亏损0.79美元。
关于 uniQure
UnQure 正在兑现基因疗法的承诺--一种具有潜在疗效的单一疗法。我们正在利用我们模块化和经过验证的技术平台来快速推进一系列专利基因疗法，以治疗血友病 B、亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、Fabry病和其他疾病的患者。Www.uniQure.com
UniQure 前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述， 这些陈述通常由诸如“预期”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”等术语表示，前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及仅在本新闻稿发布之日才向管理层提供的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于，我们是否将在2023年第二季度宣布美国I/II期研究的数据，我们是否能够将AMT-061带给血友病B患者， 治疗是否将是变革性的，我们是否会在开放标签的欧洲研究中恢复患者剂量[2022年第四季度 ]或者在2023年上半年完成注册，我们是否会在2023年第二季度公布美国I/II阶段研究的一到两年的后续数据，我们是否会在2023年为我们的rTLE计划或Fabry计划提交IND。由于许多原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的大不相同，包括但不限于：与我们的亨廷顿病临床试验推迟相关的风险、金融和地缘政治事件对我们公司和更广泛的经济和医疗保健系统的影响、我们与CSL Behring的商业化和许可协议、我们的临床开发活动、临床结果、合作安排、监管监督、产品商业化和知识产权主张，以及风险，不确定因素和在公司定期证券申报文件中“风险因素”项下描述的其他因素，包括公司于2022年2月25日提交的Form 10-K年度报告。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息可用。
UniQure 联系人：
| 对于投资者： | 对于介质： | ||
| 玛丽亚·E·坎托 | 基亚拉·鲁索 | 汤姆·马龙 | |
| Direct: 339-970-7536 | Direct: 617-306-9137 | Direct: 339-970-7558 | |
| Mobile: 617-680-9452 | Mobile: 617-306-9137 | Mobile:339-223-8541 | |
| 邮箱：m.cantor@uniQure.com | 邮箱：c.russo@uniQure.com | 邮箱：t.Malone@uniQure.com |
UnQure N.V.
未经审计的 合并资产负债表
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| (以千为单位，不包括每股和每股金额 ) | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 440,313 | $ | 556,256 | ||||
| 应收账款和合同资产 | 3,603 | 58,768 | ||||||
| 盘存 | 4,075 | - | ||||||
| 预付费用 | 13,692 | 10,540 | ||||||
| 其他流动资产和应收款 | 2,894 | 2,675 | ||||||
| 流动资产总额 | 464,577 | 628,239 | ||||||
| 非流动资产 | ||||||||
| 财产、厂房和设备、净值 | 47,886 | 43,505 | ||||||
| 经营性租赁使用权资产 | 27,804 | 25,573 | ||||||
| 无形资产，净额 | 53,837 | 62,686 | ||||||
| 商誉 | 23,418 | 27,633 | ||||||
| 递延税项资产，净额 | 14,627 | 15,647 | ||||||
| 其他非流动资产 | 6,085 | 5,897 | ||||||
| 非流动资产总额 | 173,657 | 180,941 | ||||||
| 总资产 | $ | 638,234 | $ | 809,180 | ||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付帐款 | $ | 7,566 | $ | 2,502 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 | 26,437 | 28,487 | ||||||
| 或有对价的本期部分 | 23,537 | - | ||||||
| 经营租赁负债的当期部分 | 6,434 | 5,774 | ||||||
| 流动负债总额 | 63,974 | 36,763 | ||||||
| 非流动负债 | ||||||||
| 长期债务 | 102,394 | 100,963 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 29,893 | 28,987 | ||||||
| 或有对价，扣除当期部分 | 9,158 | 29,542 | ||||||
| 递延税项负债，净额 | 8,592 | 12,913 | ||||||
| 其他非流动负债 | 3,053 | 4,236 | ||||||
| 非流动负债总额 | 153,090 | 176,641 | ||||||
| 总负债 | 217,064 | 213,404 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 股东权益总额 | 421,170 | 595,776 | ||||||
| 总负债和股东权益 | $ | 638,234 | $ | 809,180 | ||||
UnQure N.V.
未经审计的 合并经营报表
| 截至9月30日的三个月， | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| (以千为单位，不包括每股和每股金额 ) | ||||||||
| 总收入 | $ | 1,449 | $ | 1,989 | ||||
| 运营费用： | ||||||||
| 合同收入成本 | - | - | ||||||
| 代工成本 | (861 | ) | ||||||
| 研发费用 | (48,068 | ) | (36,432 | ) | ||||
| 销售、一般和行政费用 | (13,324 | ) | (12,023 | ) | ||||
| 总运营费用 | (62,253 | ) | (48,455 | ) | ||||
| 其他收入 | 1,485 | 1,680 | ||||||
| 其他费用 | (199 | ) | (214 | ) | ||||
| 运营亏损 | (59,518 | ) | (45,000 | ) | ||||
| 非经营性项目，净额 | 11,332 | 8,558 | ||||||
| 所得税前亏损/ (费用) | $ | (48,186 | ) | $ | (36,442 | ) | ||
| 所得税优惠/(费用) | 329 | (89 | ) | |||||
| 净亏损 | $ | (47,857 | ) | $ | (36,531 | ) | ||
| 普通股每股收益-基本 | ||||||||
| 每股普通股基本净(亏损) | $ | (1.02 | ) | $ | (0.79 | ) | ||
| 每股普通股收益-稀释后 | ||||||||
| 稀释后每股普通股净(亏损) | $ | (1.02 | ) | $ | (0.79 | ) | ||
| 加权平均股份-基本 | 46,772,430 | 46,152,404 | ||||||
| 加权平均股份-稀释 | 46,772,430 | 46,152,404 | ||||||