axla-202209302022Q3错误0001633070--12-3100016330702022-01-012022-09-3000016330702022-10-28Xbrli：共享00016330702022-09-30ISO 4217：美元00016330702021-12-31ISO 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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
______________________________________________________________________________
表格10-Q
______________________________________________________________________________ | | | | | |
| ☒ | 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末2022年9月30日
或 | | | | | |
| ☐ | 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
从_到_的过渡期
佣金文件编号001-38501
______________________________________________________________________________
AXCELLA Health Inc.
(注册人的确切姓名载于其章程)
______________________________________________________________________________ | | | | | |
| 特拉华州 | 26-3321056 |
(述明或其他司法管辖权
公司或组织) | (税务局雇主
识别号码) |
| |
纪念大道840号 剑桥, 马萨诸塞州 (主要执行办公室地址) | 02139 (邮政编码) |
| |
(857) 320-2200 (注册人的电话号码，包括区号) |
根据该法第12(B)条登记的证券： | | | | | | | | |
每个班级的标题 | 交易符号 | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，每股面值0.001美元 | 车轴 | 纳斯达克全球市场 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交和张贴此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服务器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ |
| | | |
| 非加速文件服务器 | ☒ | 规模较小的报告公司 | ☒ |
| | | |
| | 新兴成长型公司 | ☒ |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ No ☒
截至2022年10月28日，注册人拥有73,554,837普通股，每股面值0.001美元，已发行。
关于前瞻性陈述的特别说明
在此Form 10-Q季度报告或季度报告中，我们使用以下定义的术语：
“候选产品”指的是我们研究的候选产品之一。
“开发平台”指的是我们专有的以人为本的开发平台。
“剂量”是指候选产品在临床研究或临床试验中的曝光量。
“非药物”指的是候选产品的非治疗性用途。这种用途可以作为医疗食品、食品或膳食补充剂。
“临床试验”是指符合有效研究新药申请要求的候选药物的人体临床研究，或IND。
“临床研究”是指机构审查委员会批准的或IRB批准的，在人体上进行的临床研究，我们的产品候选符合美国食品和药物管理局或FDA的法规和指南，支持IND以外的食品研究(在任何决定将产品候选开发为IND或非药品候选产品之前)。在这些食品研究中，基于我们对FDA法规和指南的理解，我们在人体(包括疾病患者)上评估了一种候选产品的安全性、耐受性和对人体正常结构和功能的影响。这些研究不是为了评估候选产品诊断、治愈、缓解、治疗或预防疾病的能力，因为如果我们决定将候选产品开发为药物或治疗药物，这些研究将在临床试验中进行评估。
本季度报告包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。本季度报告中除有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等术语或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们的候选产品对健康和/或疾病的好处及其商业潜力；
•我们产品开发活动的成功、成本和时间，包括关于启动和完成临床前研究、临床研究或临床试验和相关准备工作的时间以及这些临床前研究、临床研究和临床试验结果的公布时间的声明，包括我们针对AXA1125和AXA1665的IND提交和临床试验；
•我们有能力利用我们的研究平台来设计具有理想生物活性的新候选产品；
•我们有能力为我们的候选产品获得并保持监管批准，或从FDA、欧洲药品管理局或欧洲药品管理局和其他类似的监管机构找到替代的监管商业化途径，以及批准的候选产品标签上的任何相关限制、限制或警告；
•我们的资金需求和资金的充分性，以支持公司运营和业务计划在一定时期内，包括完成我们的候选产品的进一步开发所需的资金，如果成功，将这些候选产品商业化为药物或非药物产品；
•我们对获得和维护我们的候选产品、开发平台和这种保护类型的知识产权保护的能力的期望；
•如果获得批准，我们有能力和潜力成功地生产我们的候选产品，用于临床前研究、临床研究和临床试验，并用于商业用途；
•我们候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们单独或与其他公司联合服务这些市场的能力；
•如果获得批准，我们的候选产品的市场接受率和程度；
•美国和其他国家的监管动态；
•我们有能力以合理的条款与第三方达成合作、伙伴关系或其他协议，或开发一个或多个候选产品或将我们的任何候选产品商业化(如果获得批准)；
•我们有能力确保足够的制造和供应链能力；
•已有或可能获得的竞争产品或疗法的成功；
•我们吸引和留住关键的科学、管理或其他必要人员的能力；
•我们对产品开发和上市公司的费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计；
•我们的内部控制有可能出现故障；
•新冠肺炎疫情对上述任何一项的影响；及
•其他风险和不确定性，包括本季度报告第二部分第1A项风险因素中讨论的风险和不确定性。
本季度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件和我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致实际结果与当前预期大相径庭的因素包括本季度报告第I部分第1A项风险因素和其他部分中描述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
我们可能会不时提供有关我们的行业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括对这些市场的潜在规模和某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件、情况或数字，包括实际的疾病患病率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息大不相同。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源准备的报告、研究调查、研究和类似数据中获得本行业、商业信息、市场数据、流行率信息和其他数据，在某些情况下应用我们自己的假设和分析，这些假设和分析在未来可能被证明不准确。
与我们的业务相关的重大风险摘要
我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，您在评估我们的业务时应该意识到这一点。这些风险包括但不限于以下风险：
•自成立以来，我们每年都出现净亏损，并预计未来还将继续出现净亏损。
•我们将需要额外的资金为我们的运营提供资金，如果我们无法获得必要的融资，我们将无法完成我们候选产品的开发和商业化。
•对于我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力，人们存在很大的怀疑。
•临床开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们在完成任何候选产品的开发和商业化过程中可能会产生额外的成本或遇到延迟，或者最终无法完成，这可能会削弱我们以可接受的条款为我们的运营提供资金或获得融资的能力，或者根本无法完成。
•任何使用我们的候选产品来支持和维持动态平衡，这有助于支持身体的正常结构和功能，或调节失调的新陈代谢是一种新的方法，而对我们开发的任何候选产品的负面看法可能会在适用法律要求的范围内，对我们开展业务、获得监管批准或确定替代监管途径的能力产生不利影响。
•我们面临着来自其他医疗保健公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
•如果我们失去关键的管理人员，或者如果我们无法招聘更多的高技能人员，我们识别和开发新一代或下一代产品候选产品的能力将受到损害，可能导致失去市场或市场份额，并可能降低我们的竞争力。
•新冠肺炎可能会对我们的业务和财务业绩产生实质性的不利影响。
•对于将我们的候选产品开发为药物或非药物产品的监管要求是不确定的，也在不断变化。如果我们选择同时为一个以上的适应症开发任何候选产品，一个适应症的临床研究或临床试验的结果，特别是对严重不良事件的任何观察，可能会影响另一个适应症的临床研究或临床试验或临床试验。这些法律的变化，包括我们进行临床研究或临床试验的能力，或这些法律的当前解释或应用，或我们与FDA之间在适用法律的适用性或解释上的冲突，将对我们的产品开发和商业化能力产生重大不利影响。
•如果我们无法为我们开发的任何候选产品或我们的开发平台或其他技术获得并保持专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品或技术，以及我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化的能力，我们的技术可能会受到不利影响。
•我们依赖第三方进行我们的临床研究和临床试验，并帮助我们满足适用于我们产品开发和营销的法规要求。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，或未能在预期的最后期限内完成或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对任何潜在候选产品的批准，也无法将其商业化。
•我们的候选产品需要精密、高质量的制造能力。如果我们的任何第三方制造商在生产我们的候选产品时遇到困难，我们为临床研究或临床试验提供候选产品的能力，或我们根据适用的法规要求和批准未来向市场提供产品的商业供应的能力可能会被推迟或终止，或者我们可能无法保持商业上可行的成本结构。
•我们股票的交易价格波动很大。
上述风险因素摘要应与下文完整的风险因素文本一起阅读，并在本Form 10-Q季度报告中列出的其他信息中阅读，包括我们的简明合并财务报表和相关附注，以及在我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中。如果实际发生任何此类风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。以上概述或下文完整描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素也可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生重大不利影响。
AXCELLA Health Inc.
表格10-Q
目录 | | | | | | | | |
| | 页面 |
第一部分-财务信息 |
项目1.简明合并财务报表(未经审计) | 5 |
| 简明综合资产负债表 | 5 |
| 简明合并经营报表和全面亏损 | 6 |
| 现金流量表简明合并报表 | 7 |
| 股东权益简明合并报表(亏损) | 8 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 10 |
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 | 27 |
项目3.关于市场风险的定量和定性披露 | 41 |
项目4.控制和程序 | 41 |
| | |
第二部分：其他信息 |
项目1.法律诉讼 | 43 |
第1A项。风险因素 | 43 |
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用 | 110 |
项目3.高级证券违约 | 110 |
项目4.矿山安全信息披露 | 110 |
项目5.其他信息 | 110 |
项目6.展品 | 111 |
签名 | 112 |
第一部分-财务信息
项目一.简明合并财务报表(未经审计)
AXCELLA Health Inc.
简明综合资产负债表(未经审计)
(单位：千，共享数据除外)
| | | | | | | | | | | |
| 自.起 |
9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 25,425 | | | $ | 23,574 | |
| 有价证券 | — | | | 31,474 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 1,806 | | | 1,598 | |
| 流动资产总额 | 27,231 | | | 56,646 | |
| | | |
| 财产和设备，净额 | 999 | | | 870 | |
| 经营性租赁使用权资产 | 2,347 | | | — | |
| 其他资产 | 211 | | | 211 | |
| 总资产 | $ | 30,788 | | | $ | 57,727 | |
| 负债和股东权益(赤字) | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付帐款 | $ | 3,633 | | | $ | 4,301 | |
| 应计费用和其他流动负债 | 6,994 | | | 5,849 | |
| | | |
| 长期债务的当期部分 | 4,000 | | | — | |
| 可转换票据 | 5,939 | | | — | |
| 经营租赁负债 | 1,544 | | | — | |
| 流动负债总额 | 22,110 | | | 10,150 | |
| 长期债务，扣除当前部分和贴现后的净额 | 15,126 | | | 25,070 | |
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 985 | | | — | |
| 其他负债 | 119 | | | 499 | |
| 总负债 | 38,340 | | | 35,719 | |
| 承付款和或有事项(附注11) | — | | | — | |
| | | |
| 股东权益(赤字)： | | | |
普通股，$0.001票面价值；150,000,000授权股份，53,072,008和39,605,701已发行及已发行股份52,653,027和39,186,720分别于2022年9月30日和2021年12月31日发行的股份 | 53 | | | 40 | |
| 额外实收资本 | 387,822 | | | 359,261 | |
国库股，418,981按成本计算的股份 | — | | | — | |
| 累计其他综合损失 | — | | | (52) | |
| 累计赤字 | (395,427) | | | (337,241) | |
| 股东权益合计(亏损) | (7,552) | | | 22,008 | |
| 总负债和股东权益 | $ | 30,788 | | | $ | 57,727 | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
AXCELLA Health Inc.
简明合并经营报表和全面亏损(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | 九个月结束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研发 | $ | 13,317 | | | $ | 10,130 | | | $ | 43,727 | | | $ | 30,668 | |
| 一般和行政 | 3,776 | | | 4,773 | | | 12,315 | | | 13,975 | |
| 总运营费用 | 17,093 | | | 14,903 | | | 56,042 | | | 44,643 | |
| 运营亏损 | (17,093) | | | (14,903) | | | (56,042) | | | (44,643) | |
| 其他收入(支出)： | | | | | | | |
| 利息收入 | 123 | | | 32 | | | 210 | | | 115 | |
| 利息支出 | (828) | | | (742) | | | (2,284) | | | (2,204) | |
| 其他费用 | (43) | | | — | | | (70) | | | (5) | |
| 其他收入(费用)合计，净额 | (748) | | | (710) | | | (2,144) | | | (2,094) | |
| 净亏损 | $ | (17,841) | | | $ | (15,613) | | | $ | (58,186) | | | $ | (46,737) | |
| 每股基本和稀释后净亏损 | $ | (0.34) | | | $ | (0.41) | | | $ | (1.19) | | | $ | (1.23) | |
| 加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 | 52,645,370 | | | 38,195,583 | | | 48,937,015 | | | 37,861,970 | |
| 综合损失： | | | | | | | |
| 净亏损 | $ | (17,841) | | | $ | (15,613) | | | $ | (58,186) | | | $ | (46,737) | |
| 其他全面收益(亏损)： | | | | | | | |
| 有价证券的未实现收益(亏损) | 66 | | | 2 | | | 52 | | | 27 | |
| 综合损失 | $ | (17,775) | | | $ | (15,611) | | | $ | (58,134) | | | $ | (46,710) | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
AXCELLA Health Inc.
简明合并现金流量表(未经审计)
(单位：千) | | | | | | | | | | | |
| 九个月结束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 |
| 经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (58,186) | | | $ | (46,737) | |
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： | | | |
| 折旧及摊销 | 290 | | | 213 | |
| 基于股票的薪酬 | 3,053 | | | 4,772 | |
| 非现金利息支出 | 407 | | | 477 | |
| 非现金租赁费用 | (46) | | | — | |
| 其他非现金项目 | 177 | | | 619 | |
| 流动资产和流动负债变动情况： | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | (186) | | | 171 | |
| 应付帐款 | (680) | | | 736 | |
| 应计费用和其他流动负债 | 1,121 | | | (835) | |
| 用于经营活动的现金净额 | (54,050) | | | (40,584) | |
| 投资活动产生的现金流： | | | |
| 购置财产和设备 | (407) | | | (275) | |
| 购买有价证券 | — | | | (23,234) | |
| 有价证券的销售收益和到期日 | 31,349 | | | 18,326 | |
| 投资活动提供(用于)的现金净额 | 30,942 | | | (5,183) | |
| 融资活动的现金流： | | | |
| 发行普通股所得收益，扣除发行成本 | 25,431 | | | 1,920 | |
| 可转换票据的收益 | 6,000 | | | — | |
| 行使普通股期权和员工持股计划所得收益 | 90 | | | 163 | |
| 债务本金的偿还 | (6,000) | | | — | |
| 支付终点费债务和债务发行费用 | (422) | | | (1,726) | |
| 偿还融资租赁的本金部分 | (140) | | | (89) | |
| 融资活动提供的现金净额 | 24,959 | | | 268 | |
| 现金及现金等价物净增(减) | 1,851 | | | (45,499) | |
| 期初现金及现金等价物 | 23,574 | | | 71,590 | |
| 期末现金和现金等价物 | $ | 25,425 | | | $ | 26,091 | |
| 补充现金流信息： | | | |
| 支付利息的现金 | $ | 1,875 | | | $ | 1,727 | |
| 补充披露非现金活动： | | | |
| 取得使用权资产以换取经营租赁负债 | $ | 3,340 | | | $ | — | |
| 应付账款中所列财产和设备的购置 | $ | 14 | | | $ | — | |
| 期末已发生但未支付的发行成本 | $ | 97 | | | $ | — | |
| 通过资本租赁获得的财产和设备 | $ | — | | | $ | 534 | |
| | | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
AXCELLA Health Inc.
股东权益简明合并报表(亏损)(未经审计)
(单位：千，共享数据除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2021年9月30日的三个零九个月 |
| 普通股 | | 其他内容
实收资本 | | 累计的其他综合
收入(亏损) | | 累计赤字 | | 总计
股东权益 |
| 股票 | | 面值 | | | | |
| 余额-2021年1月1日 | 38,022,273 | | | $ | 38 | | | $ | 347,990 | | | $ | (34) | | | $ | (272,613) | | | $ | 75,381 | |
| 发行普通股所产生的成本 | | | | | 4 | | | | | | | 4 | |
| 普通股期权的行使 | 27,143 | | | — | | | 27 | | | | | | | 27 | |
| 有限制股份单位的归属 | 60,000 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 1,428 | | | | | | | 1,428 | |
| 有价证券的未实现收益 | | | | | | | 7 | | | | | 7 | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (15,189) | | | (15,189) | |
| 余额-2021年3月31日 | 38,109,416 | | | $ | 38 | | | $ | 349,449 | | | $ | (27) | | | $ | (287,802) | | | $ | 61,658 | |
发行普通股，扣除发行成本#美元71 | 126,527 | | | 1 | | | 555 | | | | | | | 556 | |
| 普通股期权的行使 | 3,257 | | | — | | | 6 | | | | | | | 6 | |
| 有限制股份单位的归属 | 4,604 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 发行与ESPP相关的普通股 | 30,465 | | | — | | | 107 | | | | | | | 107 | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 1,677 | | | | | | | 1,677 | |
| 有价证券的未实现收益 | | | | | | | 18 | | | | | 18 | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (15,935) | | | (15,935) | |
| 余额-2021年6月30日 | 38,274,269 | | | $ | 39 | | | $ | 351,794 | | | $ | (9) | | | $ | (303,737) | | | $ | 48,087 | |
发行普通股，扣除发行成本#美元56 | 321,149 | | | — | | | 1,395 | | | | | | | 1,395 | |
| 普通股期权的行使 | 81,433 | | | — | | | 23 | | | | | | | 23 | |
| 有限制股份单位的归属 | 12,104 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 1,667 | | | | | | | 1,667 | |
| 有价证券的未实现收益 | | | | | | | 2 | | | | | 2 | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (15,613) | | | (15,613) | |
| 余额-2021年9月30日 | 38,688,955 | | | $ | 39 | | | $ | 354,879 | | | $ | (7) | | | $ | (319,350) | | | $ | 35,561 | |
AXCELLA Health Inc.
股东权益简明合并报表(亏损)(未经审计)
(单位：千，共享数据除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年9月30日的三个零九个月 |
| 普通股 | | 其他内容
实收资本 | | 累计的其他综合
收入(亏损) | | 累计赤字 | | 总计
股东权益(亏损) |
| 股票 | | 面值 | | | | |
| 余额-2022年1月1日 | 39,605,701 | | | $ | 40 | | | $ | 359,261 | | | $ | (52) | | | $ | (337,241) | | | $ | 22,008 | |
发行普通股，扣除发行成本#美元223 | 13,321,602 | | | 13 | | | 25,413 | | | | | | | 25,426 | |
| 普通股期权的行使 | 8,499 | | | — | | | 6 | | | | | | | 6 | |
| 有限制股份单位的归属 | 59,019 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 1,509 | | | | | | | 1,509 | |
| 有价证券未实现亏损 | | | | | | | (18) | | | | | (18) | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (19,039) | | | (19,039) | |
| 余额-2022年3月31日 | 52,994,821 | | | $ | 53 | | | $ | 386,189 | | | $ | (70) | | | $ | (356,280) | | | $ | 29,892 | |
| 发行普通股所产生的成本 | — | | | — | | | 30 | | | | | | | 30 | |
| 有限制股份单位的归属 | 5,797 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 发行与ESPP相关的普通股 | 57,751 | | | — | | | 84 | | | | | | | 84 | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 594 | | | | | | | 594 | |
| 有价证券的未实现收益 | | | | | | | 4 | | | | | 4 | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (21,306) | | | (21,306) | |
| 余额-2022年6月30日 | 53,058,369 | | | $ | 53 | | | $ | 386,897 | | | $ | (66) | | | $ | (377,586) | | | $ | 9,298 | |
| 发行普通股所产生的成本 | — | | | — | | | (25) | | | | | | | (25) | |
| 有限制股份单位的归属 | 13,639 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 基于股票的薪酬 | | | | | 950 | | | | | | | 950 | |
| 有价证券的未实现收益 | | | | | | | 66 | | | | | 66 | |
| 净亏损 | | | | | | | | | (17,841) | | | (17,841) | |
| 余额-2022年9月30日 | 53,072,008 | | | $ | 53 | | | $ | 387,822 | | | $ | — | | | $ | (395,427) | | | $ | (7,552) | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
AXCELLA Health Inc.
简明合并财务报表附注(未经审计)
1. 业务性质
公司概述
Axcell a Health Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，2008年8月27日在特拉华州注册成立，主要营业地点在马萨诸塞州剑桥市。该公司专注于开创一种使用内源性代谢调节剂(EMM)组合物治疗复杂疾病的新方法。该公司的候选产品由多个EMM组成，这些EMM以不同的组合和比例进行设计，目标是同时影响多个生物途径。该公司正在筹备中的候选药物包括用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和治疗慢性冠状病毒感染(也称为新冠肺炎后症状和新冠肺炎急性后遗症)相关疲劳的主要候选药物。
该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括但不限于：技术的成功开发、获得额外资金、专利技术的保护、遵守政府法规、临床研究和临床试验失败的风险、其候选产品在必要时需要获得市场批准并成功上市的风险、经营结果的波动、影响治疗定价的经济压力、对关键人员的依赖、与技术变化相关的风险、竞争对手的技术创新开发以及大规模生产的能力。目前正在开发的候选产品将需要大量的额外研究和开发工作，包括临床前和临床测试，以及在商业化之前任何必要的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
持续经营的企业
随附的简明综合财务报表乃以持续经营为基础编制，考虑在正常业务过程中变现资产及清偿负债及承担。因此，管理层已评估是否存在一些条件和事件(综合考虑)，使人对本公司在本中期财务报表发布之日起12个月内继续经营下去的能力产生重大怀疑。
从历史上看，该公司的运营资金来自出售优先股和普通股的收益以及贷款和担保协议下的借款。该公司可能永远不会将一种产品商业化并实现盈利，在此之前，该公司将需要筹集额外的资本。该公司自成立以来一直有经常性亏损，亏损达#美元。17.8百万美元和美元58.2在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间分别为100万美元，累计赤字为395.4百万美元。截至2022年9月30日的9个月，运营中使用的净现金为#美元。54.1百万美元。该公司已经并预计将继续花费大量资金，以继续开发其现有和潜在的未来管道候选项目，并在可预见的未来继续产生运营亏损。截至2022年9月30日，公司拥有现金和现金等价物$25.4百万美元。2022年9月，该公司收到了美元6.0从向与旗舰先锋相关的基金发行可转换票据中获得100万美元，并于2022年10月获得额外的28.1通过登记直接发行普通股获得净收益100万美元。作为注册直接发售的一部分，美元6.0100万张可转换票据被自动转换为公司的普通股。根据其与SLR投资公司的贷款和担保协议，该公司必须遵守不受限制的最低现金水平#美元。20.0在某些临床试验数据条件得到满足之前，本公司有可能无法继续遵守该等财务契诺，在此情况下，债务可能会立即到期和应付。根据目前的营运计划，本公司相信其有足够的现金、现金等价物及有价证券为其营运至2023年第二季度提供资金，然而，若本公司不能履行财务契诺，而SLR Investment Corp.要求立即全额偿还贷款，本公司相信其现金、现金等价物及有价证券将足以为其营运至2023年第一季度末提供资金。公司没有足够的现金、现金等价物和有价证券来支持目前的运营，从10-Q表格本季度报告发布之日起整整12个月。因此，上述情况合在一起，令人对本公司是否有能力在这些精简综合财务报表发布后的一年内继续经营下去产生很大的怀疑。这些简明的合并财务报表不包括可能因这种不确定性的结果而产生的任何调整。
该公司将寻求更多的融资选择，以筹集未来的更多资本。然而，不能保证该公司将成功地以其可接受的条款获得该等额外融资(如果有的话)，并且该公司可能无法达成其他安排以获得额外融资，因此不可能被视为可能。因此，公司得出的结论是，这些计划并不能缓解人们对公司作为持续经营企业的持续经营能力的极大怀疑。
如果公司无法获得更多融资，它可能被迫推迟、减少或取消公司的研发计划、扩张或商业化努力，这可能会对其业务前景和继续运营的能力产生不利影响。
2. 重要会计政策摘要
陈述的基础
随附的简明综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。本附注内对适用指引的任何提及，均指财务会计准则委员会(“FASB”)的会计准则编纂(“ASC”)及“会计准则更新”(“ASU”)所载的权威美国公认会计原则。
此外，随附的简明综合财务报表未经审核，根据公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在该等规则和法规允许的情况下在本报告中被简略或省略。2022年1月1日，本公司通过ASU 2016-02号，租赁(主题842)以及相关的会计政策。除了采用主题842然而，在其于2022年3月30日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告中报告的公司重大会计政策和估计没有实质性变化。该等未经审核中期财务报表已按截至2021年12月31日及截至该年度的经审核年度财务报表相同基准编制。随附的中期简明综合财务报表反映了所有调整，包括正常的经常性调整，这是公平展示公司截至2022年9月30日、2022年和2021年9月30日的财务状况、截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的运营结果、截至2022年和2021年9月30日的九个月的现金流量以及截至2022年和2021年9月30日的三个和九个月的股东权益(赤字)表所必需的。
截至2022年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定表明截至2022年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。这些中期财务报表应与截至2021年12月31日及截至2021年12月31日的年度的经审计财务报表及其附注，以及公司截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析一并阅读。
合并原则
随附的简明合并财务报表包括Axcella Health Inc.及其全资子公司的账目。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
细分市场信息
经营部门被确定为企业的组成部分，首席执行官是首席运营决策者，在就如何分配资源和评估业绩做出决策时，可以获得关于这些信息的独立财务信息，以供评估。该公司在以下地区运营一可报告的业务部门。
预算的使用
根据公认会计原则编制简明综合财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响简明综合财务报表日期的资产、负债、权益、费用和或有资产及负债的报告金额，以及公司作为持续经营企业继续经营的能力。本公司根据过往经验、已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的市场特定或相关因素作出估计。在持续的基础上，管理层根据情况、事实和经验的变化评估其估计数。实际结果可能与这些估计或假设不同。
现金和现金等价物
现金和现金等价物包括银行持有的现金和计息货币市场账户中的金额。现金等价物按成本列账，接近其公平市场价值。本公司将购买三个月或以下剩余期限的所有高流动性投资视为现金等价物。
有价证券
截至2021年12月31日，该公司的有价证券包括公司债务，被归类为可供出售，并按公允价值报告。可供出售证券的未实现收益和亏损作为累计其他全面收益(亏损)股东权益的组成部分报告。已实现损益和被确定为非临时性的价值下降基于特定的确认方法，并作为其他收入(费用)的组成部分、简明综合经营报表和全面亏损的净额计入。
该公司以暂时性减值以外的未实现损失对其有价证券进行评估。在评估有价证券的非暂时性价值下降时，公司会考虑以下因素：价值下降占原始成本的百分比有多大、投资的市值低于其原始成本的时间有多长、公司将投资保留一段时间的能力和意图，这些时间足以使公允价值和总体市场状况出现任何预期的恢复。如果对公允价值的任何调整反映了本公司认为是“非临时性”的投资价值的下降，本公司将通过对简明综合经营报表和全面亏损的计提，将投资减少到公允价值。截至2021年12月31日，没有必要进行此类调整。
信用风险的集中度
本公司没有表外风险，例如外汇合约、期权合约或其他海外对冲安排。可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。截至2022年9月30日，该公司的现金等价物包括投资于美国国债的银行存款和货币市场基金。本公司投资于高质量的金融工具，其投资组合不包括任何到期期限超过24个月的工具，本公司认为这限制了其信用风险。
此外，公司的投资政策包括关于机构和金融工具质量的指导方针，并定义了公司认为最大限度地减少信用风险集中的风险敞口的允许投资。本公司并无出现任何信贷损失，亦不认为会有重大信贷风险。
公允价值计量
本公司若干资产及负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。
按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：
•第1级-相同资产或负债在活跃市场的报价。
•第2级-可观察到的投入(第1级报价除外)，例如类似资产或负债活跃市场的报价、相同或类似资产或负债非活跃市场的报价、或可观察到或可由可观察市场数据证实的其他投入。
•第三级--很少或没有市场活动支持的不可观察的投入，这些活动对确定资产或负债的公允价值具有重要意义，包括定价模型、贴现现金流方法和类似技术。
本公司现金等价物按公允价值列账，按上述公允价值层级厘定。由于这些负债的短期性质，公司应付账款和应计费用的账面价值接近其公允价值。其债务的账面价值接近公允价值，这从最近对本公司债务安排的修订中可见一斑。
综合损失
综合损失包括净损失以及除与股东的交易和经济事件以外的交易和经济事件导致的股东权益(赤字)的其他变化。在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，公司其他全面亏损的唯一因素是有价证券的未实现收益(亏损)。
每股净亏损
普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法为净亏损除以期内已发行的加权平均股份。每股摊薄净收益(亏损)是通过根据当期已发行普通股等价物的稀释效应调整加权平均流通股计算得出的。所有普通股等价物已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为它们的影响在所有列报期间都是反摊薄的。
新采用的会计公告
2016年2月，FASB发布了ASU 2016-02，租赁(主题842)，随后发布的各种华硕对其进行了修改。该准则要求承租人将资产负债表上期限超过一年的经营租赁确认为使用权资产和相应的租赁负债，以租赁付款的现值衡量。根据该准则，披露信息是为了使财务报表使用者能够评估租赁产生的现金流的金额、时间和不确定性。公司还被要求使用修改后的追溯方法确认和衡量在采用日期存在或在采用日期之后签订的租约，并提供某些可行的权宜之计。在通过之前的比较期间没有进行追溯调整。
自2022年1月1日起，公司采用了ASU 2016-02，使用了所需的修改后的追溯方法，并将2022年1月1日作为其首次应用的日期。结果，根据ASC 840中的先前指导来呈现先前时段，租赁(主题840).
在安排开始时，本公司根据安排中存在的独特事实和情况确定该安排是否为或包含租约。租期超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产以及短期和长期租赁负债(视情况而定)。本公司并无重大融资租赁。
经营租赁负债及其相应的使用权资产最初根据预期剩余租赁期的租赁付款现值入账。对于收到的奖励等项目，可能需要对使用权资产进行某些调整。租赁合同中隐含的利率通常不容易确定。因此，本公司利用其递增借款利率来贴现租赁付款，这反映了内部制定的利率，公司可以在类似经济环境下以相同货币、类似期限借入相同货币的租赁付款金额。预期，本公司将就直线租金支出或收到的任何奖励调整使用权资产，并使用于租赁开始或过渡日期有效的相同增量借款利率按净现值重新计量租赁负债。
本公司已选择不在资产负债表上确认原始期限为一年或以下的租赁。该公司在评估租赁安排时通常只包括初始租赁期。除非有合理确定本公司会续期，否则续订租约的选择并不包括在本公司的评估内。
ASC 842过渡期的实用权宜之计和过渡期条款在过渡期租约中的应用
本公司选择了以下实际的权宜之计，必须作为一揽子方案选择，并一致适用于过渡日期的所有租约(包括实体为承租人或出租人的租约)：i)本公司没有重新评估任何到期或现有的合同是否为租约或包含租约；ii)本公司没有重新评估任何到期或现有租约的租赁分类(即根据ASC 840分类为经营租赁的所有现有租赁均分类为经营租赁，而根据ASC 840分类为资本租赁的所有现有租赁均分类为融资租赁)；及iii)本公司并无重新评估任何现有租约的初步直接成本。
对于在ASC 842首次适用日期之前存在的租赁(以前被归类为经营性租赁)，承租人可以选择使用ASC 840在租赁开始时测量的总租期或ASC 842首次应用日期的剩余租期来确定衡量其递增借款利率的期间。在过渡到ASC 842的过程中，本公司利用其租约的剩余租赁期来确定适当的递增借款利率。
ASC 842政策选择在采用后租赁中的应用
本公司已作出若干政策选择，以适用于在采纳后或在2022年1月1日之后签立的租约，详情如下。
根据ASC 842，租赁的组成部分应分为三类：租赁组成部分、非租赁组成部分和非租赁组成部分。固定和实质固定合同对价(包括与非构成部分有关的任何对价)必须根据租赁构成部分和非租赁构成部分各自的相对公允价值进行分配。
实体可以选择不将租赁和非租赁组成部分分开。相反，各实体将把每个租赁构成部分和相关的非租赁构成部分作为一个单独的租赁构成部分一并核算。本公司已选择将租赁和非租赁组成部分一起作为所有相关资产的单一租赁组成部分进行核算，并将所有合同对价仅分配给租赁组成部分。
ASC 842允许使用判断来确定假设的租赁期是否是标的资产剩余经济寿命的主要部分，以及租赁付款的现值是否代表标的资产的基本全部公允价值。本公司采用ASC 842-10-55-2中引用的亮线门槛，以协助评估租约的适当分类。上述亮线一直适用于本公司的租约。
2022年1月1日，本公司入账使用权资产为#美元3.3百万美元，租赁负债为$3.6百万美元。该标准对经营报表或现金流量表没有实质性影响。此外，由于递延税项资产的净增额已由估值免税额的增加完全抵销，因此采纳不会对税务造成影响。
已发布和未采用的会计公告
2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13，金融工具--信贷损失(主题326)。新准则调整了按摊余成本持有的资产的会计处理，包括被视为可供出售的有价证券。该标准取消了可能的初始确认门槛，并要求一个实体反映其对所有预期信贷损失的当前估计。信贷损失准备是一个估值账户，从金融资产的摊余成本基础上扣除，以列报预计应收回的净额。该公司被要求从2023年1月1日起采用这一标准，该公司正在评估该指导方针将对其简明合并财务报表产生的影响。
与税收相关的
2017年减税和就业法案修改了IRC第174条，要求将特定的研究和实验(SR&E)支出资本化和摊销，这适用于从2022年1月1日或以后开始的纳税年度。2022年8月16日，2022年《降低通胀法案》(IRA)签署成为法律。这是一个广泛的一揽子立法，其中包括一些与税收有关的条款，包括：(A)对“适用公司的经调整财务报表收入”征收15%的账面最低税；(B)以税收抵免的形式提供过多的清洁能源税收优惠；以及(C)对某些公司股票回购征收1%的消费税。本公司预计不会受到重大影响，并将继续监测和评估对其简明综合财务报表的影响。
3. 有价证券
在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，该公司出售了价值7.0百万美元和美元15.9分别为100万美元。截至2022年9月30日止九个月，本公司确认出售该等证券的已实现亏损少于$0.1百万美元，并从期内累计的其他综合亏损中重新分类金额。因此，截至2022年9月30日，公司未持有任何有价证券。
截至2021年12月31日，按证券类型划分的可交易证券包括以下内容(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| 摊销成本 | | 未实现收益总额 | | 未实现亏损总额 | | 估计公允价值 |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 公司义务 | $ | 31,526 | | | $ | — | | | $ | (52) | | | $ | 31,474 | |
有价证券的摊销成本根据溢价摊销和到期折价增加进行调整。截至2021年12月31日，累计其他综合亏损余额仅包括与有价证券相关的活动。在截至2021年9月30日的9个月里，不是出售有价证券和有价证券不是出售或到期有价证券的已实现损益。
按合同到期日计算的有价证券的公允价值合计如下(以千计)：
| | | | | | | | |
| 合同到期日 | | | | 十二月三十一日，
2021 |
| 在一年或更短的时间内成熟 | | | | $ | 28,220 | |
| 在两年或更短的时间内成熟 | | | | 3,254 | |
| 总计 | | | | $ | 31,474 | |
4. 公允价值计量
下表列出了公司按公允价值经常性计量的资产，并显示了公允价值层次中的水平(以千计)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日的公允价值计量使用： |
| 1级 | | 2级 | | 3级 | | 总计 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 22,925 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 22,925 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 总计 | $ | 22,925 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 22,925 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日的公允价值计量使用： |
| 1级 | | 2级 | | 3级 | | 总计 |
| 资产： | | | | | | | |
| 现金等价物： | | | | | | | |
| 货币市场基金 | $ | 23,021 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 23,021 | |
| 有价证券： | | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 公司义务 | — | | | 31,474 | | | — | | | 31,474 | |
| 总计 | $ | 23,021 | | | $ | 31,474 | | | $ | — | | | $ | 54,495 | |
截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的现金等价物投资于货币市场基金，并根据一级投入进行估值。该公司的有价证券包括公司债务，这些债务在每个资产负债表日根据报价调整为公允价值，这被认为是第二级投入。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月内，1级、2级和3级之间没有任何转移。
5. 财产和设备
财产和设备包括以下内容(以千计)：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 实验室设备 | $ | 3,671 | | | $ | 3,426 | |
| 租赁权改进 | 564 | | | 564 | |
| 办公室和计算机设备 | 322 | | | 148 | |
| 家具和固定装置 | 122 | | | 122 | |
| 财产和设备 | 4,679 | | | 4,260 | |
| 减去：累计折旧和摊销 | (3,680) | | | (3,390) | |
| 财产和设备，净额 | $ | 999 | | | $ | 870 | |
折旧和摊销费用为#美元0.3百万美元和美元0.2截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月分别为100万美元。有几个不是截至2022年9月30日的9个月的处置。财产和设备，共计#美元0.3在截至2021年9月30日的9个月内处置了100万美元，以及不是录得或录得亏损.
6. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 应计雇员薪酬和福利 | $ | 1,737 | | | $ | 3,005 | |
| 应计外部研发费用 | 4,404 | | | 2,000 | |
| 应计专业费用 | 650 | | | 601 | |
| 其他 | 203 | | | 243 | |
| 应计费用和其他流动负债总额 | $ | 6,994 | | | $ | 5,849 | |
7. 债务
债务由以下部分组成(以千计)：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 长期债务本金 | $ | 20,000 | | | $ | 26,000 | |
| 债务贴现 | (165) | | | (196) | |
| 递延融资费 | (709) | | | (734) | |
| | | |
| 长期债务的当期部分 | (4,000) | | | — | |
| 长期债务，扣除当前部分和贴现后的净额 | $ | 15,126 | | | $ | 25,070 | |
于2021年，本公司与SLR投资公司(前身为Solar Capital Ltd.)订立贷款及担保协议(“新贷款及担保协议”)，提供本金总额为$26.0百万美元。新的贷款和担保协议取代了本公司与SLR投资公司之间先前的贷款和担保协议(“优先贷款和担保协议”)。
新贷款和担保协议下的定期贷款将按年利率计息，年利率为8.60%加(A)三十(30)天美元LIBOR利率和(B)中较大者0.10%，按月拖欠。利率是11.23截止日期百分比2022年9月30日. 每月支付的本金$0.4百万将在一段时间内支付45从2023年1月至2026年9月1日的最终到期日。根据新贷款及担保协议，只要本公司符合若干股权相关条件，本金的偿还日期可进一步延展至2023年7月及2024年1月。定期贷款还需支付以下费用：3.00如果预付款发生在以下日期后的第一年内2021年9月2日, 2.00%，在第二年和1.00第三年至最终到期时的%。
新的贷款和担保协议还包含某些金融契约，包括在满足某些临床试验研究数据条件之前不受限制的最低现金水平。惯例陈述和担保，以及某些非金融契约，包括参与任何控制权变更交易或产生额外债务或留置权，也包括在新贷款和担保协议中。作为其在新贷款和担保协议项下义务的担保，本公司向SLR投资公司授予了对公司所有现有和之后收购的资产的完善的担保权益，包括知识产权。
2022年9月，该公司实现了1美元6.4根据新贷款和担保协议向SLR投资公司预付100万美元，包括本金支付#美元6.0百万美元，并支付终点费义务#美元0.4百万美元。
截至2022年9月30日的长期债务预定本金到期日如下(单位：千)：
| | | | | |
| 截至十二月三十一日止的年度： | |
| 2022年(剩余3个月) | $ | — | |
| 2023 | 5,333 | |
| 2024 | 5,333 | |
| 2025 | 5,334 | |
| 2026 | 4,000 | |
| $ | 20,000 | |
关于延长仅限利息期限的讨论，请参阅附注13，后续事件。
8. 可转换票据
2022年9月20日，公司收到了美元6.0通过发行可转换票据，从现有投资者旗舰公司获得100万美元。可转换票据到期一年自发行之日起计息，利率为8.00于(I)根据票据条款自愿转换票据及(Ii)到期日以较早者为准时支付的年利率。一旦控制权变更，可转换票据以及所有应计和未付利息均应到期并全额支付。可转换票据项下的所有本金和应计利息将在公司下一次股权融资时自动转换，转换价格等于以下较低的价格：(A)普通股在转换日期的收盘价；或(B)紧接转换日期前五个交易日普通股的平均收盘价。根据与SLR投资公司的新贷款及担保协议发行的优先担保债务，可转换票据的偿付权从属于及次于优先担保债务。
本公司确定，可转换票据包含现金赎回特征和股份结算认沽期权，不会导致可变偿还金额，因此这些特征不需要从票据中分离出来。本公司将全部所得款项分配给可转换票据，并已将扣除估计发行成本后的未偿还本金及利息余额分类为简明综合资产负债表中的流动负债。
关于2022年10月13日转换情况的讨论，请参阅附注13，随后的事件。
下表包含这些说明的摘要(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 可转换票据本金金额 | $ | 6,000 | | | $ | — | |
| 可转换票据的利息 | 13 | | | — | |
| 发行成本 | (74) | | | — | |
| 可转换票据 | $ | 5,939 | | | $ | — | |
9. 股东权益
普通股
于二零二零年六月五日，本公司与SVB Leerink LLC(“SVB Leerink”)订立销售协议，根据该协议，本公司可发售其普通股股份，总发行价最高可达$35.0百万元不时透过SVB Leerink，作为其代理(“自动柜员机服务”)。截至2022年9月30日止九个月内，本公司共售出232,600根据自动柜员机发售的普通股，净现金收益为#美元0.6百万美元，扣除名义佣金和费用后。
2022年3月，本公司完成了登记直接发行，并在此次交易中出售13,089,002普通股以买入价$的价格在市场上出售。1.91每股，净收益约为$24.8百万美元，扣除约#美元的费用后0.2百万美元。
2019年股票期权和激励计划
2019年4月29日，公司董事会通过了《2019年股票期权与激励计划》(简称《2019年计划》)。2019年计划规定向公司高管、员工、董事和顾问授予激励性股票期权、不合格股票期权、股票增值权、限制性股票单位、限制性股票奖励、非限制性股票奖励和现金奖励。2019年计划下的奖励通常在归属期内按比例授予(3-4年)，最长任期为10好几年了。根据2019年计划，初步预留供发行的股份数量为905,000，于2020年1月1日增加，此后每年1月1日将增加4前一年12月31日已发行的公司普通股数量的%，或公司董事会或董事会薪酬委员会决定的较少数量的股票。根据2019年计划，可供未来赠款的备选方案数量为1,021,909截至2022年9月30日。
2019年员工购股计划
2019年4月29日，公司董事会通过了《2019年员工购股计划》(简称《2019年员工持股计划》)。总计237,181根据该计划，普通股最初保留供发行，于2020年1月1日累计增加，此后每年1月1日将增加1前一年12月31日已发行的公司普通股数量的%，或公司董事会或董事会薪酬委员会决定的较少数量的股票。
根据2019年ESPP，未来可供发行的股票数量为788,670截至2022年9月30日的股票。
基于股票的薪酬费用
就所有基于股票的薪酬奖励而言，确认的股票薪酬支出总额如下(以千计)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | 截至9月30日的9个月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
研发 | $ | 472 | | | $ | 455 | | | $ | 1,313 | | | $ | 1,305 | |
一般和行政 | 478 | | | 1,212 | | | 1,740 | | | 3,467 | |
| 基于股票的薪酬总支出 | $ | 950 | | | $ | 1,667 | | | $ | 3,053 | | | $ | 4,772 | |
股票期权的公允价值
股票期权奖励的公允价值是使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型估计的。这些授标的预期期限是使用简化方法确定的，该方法使用归属日期和合同期限之间的中间点。无风险利率是通过参考美国国债收益率曲线确定的，时间段大约等于股票奖励的剩余合同期限。预期股息为零由于该公司尚未就其普通股支付任何股息。最后，由于本公司没有其普通股的长期交易历史，预期波动率是根据本公司认为与本公司业务相当的行业内几家上市公司在相当于基于股票的奖励的预期期限的期间内的平均历史股票波动率计算得出的。
布莱克-斯科尔斯期权定价模型的假设包括在下表中。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | 截至9月30日的9个月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 无风险利率 | 2.90 | % | | 1.08 | % | | 2.05 | % | | 0.84 | % |
| 预期期权寿命(年) | 6.08 | | 6.08 | | 6.08 | | 6.00 |
| 预期股息收益率 | — | % | | — | % | | — | % | | — | % |
| 预期波动率 | 92.9 | % | | 93.1 | % | | 92.0 | % | | 96.8 | % |
股票期权活动
下表汇总了公司截至2022年9月30日的9个月的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股份数量 | | 加权
平均值
锻炼
价格 | | 加权
平均值
剩余
生命
(单位：年) | | 固有的
价值
(在
数千人) |
| 截至2022年1月1日的未偿还款项 | 6,197,288 | | | $ | 5.72 | | | | | |
| 授与 | 2,245,197 | | | 1.86 | | | | | |
| 已锻炼 | (8,499) | | | 0.72 | | | | | |
| 取消 | (632,747) | | | 4.54 | | | | | |
截至2022年9月30日未偿还 | 7,801,239 | | | $ | 4.71 | | | 7.34 | | $ | 231 | |
自2022年9月30日起可行使 | 4,290,929 | | | $ | 6.09 | | | 5.94 | | $ | 108 | |
已归属或预计将于2022年9月30日归属 | 7,476,239 | | | $ | 4.64 | | | 6.95 | | $ | 205 | |
在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月内，行使的期权的内在价值是象征性的。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月内授出的购股权之加权平均授出日期公允价值为$1.11及$4.25分别为每股。
截至2022年9月30日，6.5预计将在加权平均期间内确认的未确认补偿费用2.3好几年了。
限售股单位
限制性股票单位的公允价值以授予之日公司普通股的市场价值为基础。下表汇总了公司截至2022年9月30日的9个月的限制性股票单位活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股份数量 | | 加权平均
赠与日期交易会
每股价值 |
| 截至2022年1月1日的未偿还款项 | 275,350 | | | $ | 4.15 | |
| 授与 | 48,278 | | | 1.70 | |
| 既得 | (78,455) | | | 4.14 | |
| 被没收 | (75,000) | | | 3.13 | |
截至2022年9月30日未偿还 | 170,173 | | | $ | 3.91 | |
截至2022年9月30日，0.3预计将在加权平均期间内确认的未确认补偿费用1.4好几年了。
10. 每股净亏损
普通股股东应占每股基本净亏损和摊薄净亏损计算如下(以千计，不包括每股和每股金额)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | 九个月结束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
分子： | | | | | | | |
净亏损 | $ | (17,841) | | | $ | (15,613) | | | $ | (58,186) | | | $ | (46,737) | |
分母： | | | | | | | |
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 | 52,645,370 | | | 38,195,583 | | | 48,937,015 | | | 37,861,970 | |
每股基本和稀释后净亏损 | $ | (0.34) | | | $ | (0.41) | | | $ | (1.19) | | | $ | (1.23) | |
在计算所指期间普通股股东应占每股摊薄净亏损时，公司不包括下列潜在普通股，这些潜在普通股是根据每个期末的已发行金额列报的，因为计入这些股份会产生反摊薄的效果：
| | | | | | | | | | | |
| 九个月结束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 |
购买普通股的期权 | 7,801,239 | | | 6,030,046 | |
未归属的限制性股票单位 | 170,173 | | | 345,409 | |
| 根据员工购股计划可发行的股票 | 65,790 | | | 24,770 | |
| 可转换票据 | 3,546,687 | | | — | |
| 11,583,889 | | | 6,400,225 | |
11. 承付款和或有事项
租契
该公司租赁了一家设施，其中包括19,200位于马萨诸塞州剑桥市纪念大道840号的实验室和办公空间，占地2平方英尺。租约将于2024年4月到期，条件是可以选择将租约再延长一年三年。租赁协议和最近的修正案包含了不断上涨的租金支付。
下表汇总了根据ASC 842确认的租赁成本以及与公司截至2022年9月30日的三个月和九个月的经营租赁有关的其他信息(除加权平均数字外，以千计)：
| | | | | | | | | | | |
| 经营租约 | 截至2022年9月30日的三个月 | | 截至2022年9月30日的9个月 |
| 租赁费 | | | |
| 经营租赁成本 | $ | 401 | | | $ | 1,204 | |
| 可变租赁成本 | 160 | | | 527 | |
| 总租赁成本 | $ | 561 | | | $ | 1,731 | |
| | | |
| 其他信息 | | | |
| 用于经营租赁的经营现金流 | $ | 582 | | | $ | 1,777 | |
| 加权平均剩余租赁年限(年) | 1.6 | | 1.6 |
| 加权平均贴现率(百分比) | 9.0 | % | | 9.0 | % |
在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，公司产生了0.6百万美元和美元1.7经营租赁费用分别为100万美元，并支付租赁费用#0.6百万美元和美元1.8这些金额分别反映在简明合并经营活动现金流量表中。
由于采用了修改后的追溯过渡法采用ASU 2016-02，我们没有重述采用日期2022年1月1日之前的期间。这些期间将继续按照ASC 840的规定列报。截至2022年9月30日和2021年12月31日的未来最低租赁付款和租赁负债如下(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | |
| 自.起 |
| 租赁负债到期日 | 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 2022 | $ | 422 | | | $ | 1,672 | |
| 2023 | 1,722 | | | 1,722 | |
| 2024 | 580 | | | 580 | |
| 未来最低租赁付款总额 | $ | 2,724 | | | $ | 3,974 | |
| 减去：推定利息 | (195) | | | |
| 租赁总负债 | $ | 2,529 | | | |
| | | |
| 报告为： | | | |
| 经营租赁负债 | $ | 1,544 | | | |
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 985 | | | |
| 租赁总负债 | $ | 2,529 | | | |
其他承诺
我们在正常业务过程中与合同研究机构(“CRO”)、合同制造机构(“CMO”)和其他第三方就临床前研究、临床研究、临床试验以及测试和制造服务签订合同。这些合同不包含最低购买承诺，如事先书面通知，可取消。取消时应支付的款项仅包括截至取消之日所提供服务的付款或发生的费用，包括服务提供者不可取消的债务。
法律诉讼
本公司目前并未参与任何重大法律程序。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司已发生的与该等法律程序有关的费用.
12. 关联方交易
2022年9月20日，公司发行了本金总额为美元的可转换票据6.0万元，以现有投资者为旗舰先锋。请参阅附注8，可转换票据，以进行进一步讨论。
如附注13所述，本公司于2022年10月13日以登记直接发售方式出售普通股。作为注册直接发售的一部分，$6.0与旗舰先锋相关的基金持有的百万可转换票据被转换为普通股.
13. 后续事件
本公司已就截至这些精简综合财务报表发布之日发生的财务报表对后续事件进行了评估。
2022年10月，该公司获得了28.1扣除通过登记直接发行普通股估计的发售费用后的净收益为百万美元。作为注册直接发售的一部分，美元6.0与旗舰先锋相关的基金持有的100万可转换票据被自动转换为公司的普通股。总体而言，公司出售了20,847,888普通股，收购价为$1.64每股。
于2022年10月，本公司符合根据与SLR Investment Corp.订立的新贷款及担保协议订立的与股权有关的条件，将本金的偿还日期由2023年1月延长至2023年7月。
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
以下关于财务状况和经营成果的讨论应与本季度报告其他部分所列的简明合并财务报表及其相关附注一并阅读以及我们于2022年3月30日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中包含的经审计的财务报表和附注。除历史信息外，本讨论和分析还包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。我们提醒您，前瞻性陈述并不是对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和流动性，以及我们所经营的业务和行业的发展，可能与本季度报告中包含的前瞻性陈述中讨论或预测的结果有很大不同。我们在本季度报告的其他部分讨论我们认为可能导致或促成这些潜在差异的风险和其他因素，包括第一部分第1A项下的风险和其他因素。“风险因素”和“关于前瞻性陈述的特别说明”。此外，即使我们的经营结果、财务状况和流动性，以及我们的业务和我们经营的行业的发展与本季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能不能预测未来的结果或发展。我们提醒读者，不要过度依赖我们所作的任何前瞻性陈述，这些陈述只反映了它们发表之日的情况。我们不承担任何义务，除非法律和美国证券交易委员会规则明确要求我们公开更新或修改任何此类声明，以反映我们的预期或此类声明可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所阐明的结果的可能性的变化。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开创一种使用内源性代谢调节剂(EMM)成分治疗复杂疾病的新方法。我们的候选产品由多个EMM组成，这些EMM以不同的组合和比例进行设计，目标是同时影响多个生物途径。我们正在筹备中的候选药物包括治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和治疗慢性冠状病毒感染(也称为新冠肺炎后症状和新冠肺炎急性后遗症，或“PASC”)相关疲劳的主要候选药物。
利用我们的发现平台，我们高效地设计了由氨基酸及其衍生物组成的候选产品，这些氨基酸及其衍生物具有安全使用的一般历史。到目前为止，我们在我们的开发模型中进行了临床测试的口服EMM组合物已经显示出在我们最初的临床研究中产生多因素影响的潜力。
到目前为止，我们的运营资金来自出售优先股和普通股以及借入债务的收益。自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于我们当前或未来的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。截至2022年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为1780万美元和5820万美元。截至2021年9月30日的同期净亏损分别为1,560万美元和4,670万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为3.954亿美元。我们预计至少在接下来的几年里，随着我们继续开发我们的候选产品，我们将继续产生巨额费用。
截至2022年9月30日，我们拥有2540万美元的现金和现金等价物。根据我们与SLR Investment Corp.的贷款和担保协议，我们必须遵守2000万美元的无限制最低现金水平，直到满足某些临床试验数据条件，在这种情况下，我们未来可能无法继续遵守这些财务契约，在这种情况下，债务可能立即到期和支付。 根据我们目前的运营计划，我们相信我们有足够的现金、现金等价物和有价证券为我们的运营提供资金，直到2023年第二季度，然而，如果我们无法满足我们与SLR投资公司的贷款和担保协议中包含的财务契约，而SLR投资公司寻求立即全额偿还我们的贷款，我们相信我们的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的业务提供资金，直到2023年第一季度末。我们没有足够的现金、现金等价物和有价证券来支持目前的业务，从10-Q表格本季度报告发布之日起整整12个月。我们将需要大量额外资金，以继续开发我们目前和潜在的未来管道候选项目。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务再融资、合作协议、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以有利的条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法，包括由于新冠肺炎疫情后的市场波动。如果我们未能在需要时筹集资金或达成此类协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的开发和商业化，或者推迟我们潜在的许可证内或收购。此外，通货膨胀可能会增加我们的劳动力成本和临床试验费用，从而影响我们对资本资源的使用。我们还打算继续评估为我们与SLR投资公司的未偿债务进行再融资的各种选择。任何此类交易所涉及的金额，无论是个别交易还是整体交易, 可能是实质性的。这些单独和共同的因素使人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。
下面概述了我们目前的候选治疗产品及其计划的下一步开发步骤：
AXA1125治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
AXA1125目前正在作为治疗NASH的口服产品候选药物开发。 2021年，我们针对该候选药物的IND获得了FDA的批准，使我们能够直接进入2021年第二季度启动的全球2b期临床试验。我们将这一全球试验EMMPACT命名为基于AXA1125的潜力，AXA1125是一种EMM成分，可以为NASH患者提供有意义的、多因素的临床益处。 基于AXA1125的差异化、多靶点设计和我们早期临床研究的数据，我们相信，如果获得批准，该候选药物有潜力作为成人和儿童患者的一线NASH单一疗法，并在需要时与其他药物联合使用。
我们先前已经在推测为NASH的受试者中进行了两项AXA1125的临床研究。在这两项研究中，AXA1125总体耐受性良好，在肝脏脂肪、胰岛素抵抗、炎症和纤维化的关键指标中显示出有意义和持续的降低。2020年，Axcell完成了AXA1125，AXA1125-003的最新临床研究。这是一项为期16周(随访两周)、随机、单盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估两种不同的EMM成分AXA1125和AXA1957在102名成年NAFLD受试者中的安全性、耐受性和对肝脏结构和功能的影响。这项研究的关键纳入标准包括MRI-PDFF至少有10%的脂肪，以及校正的T1，或CT1，多参数MRI测量肝脏损伤的指标，至少830毫秒。受试者根据T2D的存在或不存在进行分层。在这项研究中，受试者接受AXA1125、两种不同剂量的AXA1957或卡路里匹配的安慰剂对照，每天两次，或BID。研究结果表明，AXA1125和AXA1957的耐受性一般良好，与安慰剂相比，候选产品的代谢、炎症和纤维化等关键生物标志物的持续下降超过16周。
我们在2021年第二季度启动了针对该候选人的EMMPACT 2b期临床试验。这项全球随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验正在评估AXA1125在经活检证实的F2/F3 NASH成人患者中的有效性、安全性和耐受性。根据最近的一项方案修订，大约300名受试者(比最初的设计增加了30名受试者，以确保有足够的肝脏活检数据)将被纳入并按1：1：1随机分配，每天接受45.2或67.8克的AXA1125或匹配的安慰剂，分两次服用，为期48周，并有四周的安全随访期。患者将根据是否有2型糖尿病进行分层。
2022年9月，我们报告了EMMPACT 2b期临床试验的中期结果。这些中期结果报告了有关AXA1125治疗12周和24周后对选定结果测量的影响的结果。这项中期分析是预先计划的，当登记人数达到最初目标人群的30%时，所有试验药物中的活检确诊为2期或3期NASH的受试者为270人。这项正在进行的盲法研究的数据包括第12周的82名受试者和第24周的58名受试者；大约一半的受试者患有2型糖尿病(T2 DM)。除了之前在另外两项研究中报道的对肝脏脂肪和丙氨酸氨基转移酶(ALT)的影响外，这项研究还包括振动控制瞬时弹性成像(FibroScan®)，这是一种被广泛接受和使用的非侵入性测试，可以评估肝脏脂肪和硬度。具体地说，这项研究检查了肝脏硬度，其变化与肝纤维化的改善和临床研究的结果相关。研究参与者以1：1：1的比例随机接受安慰剂或22.6g或33.9g的AXA1125，每天两次。
在24周时，所有受试者的肝脏硬度测量(LSM)与高剂量组的安慰剂相比有统计学上的显着改善。在安慰剂、低剂量和高剂量组中，LSM的绝对变化分别为0.13千帕斯卡(Kpa)、-2.01千帕斯卡(Kpa)和-4.07千帕斯卡(Kpa)(与安慰剂组相比，低剂量组和高剂量组分别为p=0.0992和0.0096)。这些结果得到了其他肝纤维化NITS：ELF和FIB-4在统计学上的显著改善的支持。所有受试者在第12周和第24周ALT均有显著改善(安慰剂调整后的低剂量和高剂量的差异分别为-28.61%(p=0.0183)和-36.3%(p=0.0017))。与安慰剂组相比，所有受试者在12周时的磁共振成像-PDFF值较基线的变化明显更大(安慰剂调整后的低剂量和高剂量的差异分别为-18.98%(p=0.0082)和-21.24%(p=0.0014))。与安慰剂相比，PDFF的改善趋势在第24周出现，但在少数受试者中，这些趋势在统计学上并不显着。总体而言，这些积极的结果证实了AXA1125的多靶点影响，这是一种直接和同时靶向NASH中失调的多个通路的差异化方法。与先前的结果一致，AXA1125在本研究中被发现非常安全和耐受性良好。这两个剂量水平都是活跃的，并将继续下去。与之前的临床试验一致，T2 DM显示出与非糖尿病患者相当的结果。
临床试验的主要终点将评估在48周的治疗期后，经活检证实的非酒精性脂肪肝活动度评分(≥)改善2点的患者的比例。次要终点将包括经活检证实的NASH得到缓解而不加剧纤维化的患者的比例，在纤维化中实现≥1阶段改善而不恶化NASH的患者的比例，以及一系列非侵入性标记物，如磁共振成像-PDFF、振动控制的瞬时弹性成像(FibroScan®)、肝酶和胰岛素抵抗的测量。
AXA1125治疗长冠状病毒感染
AXA1125目前还被开发为治疗慢性冠状病毒病的候选产品。2021年10月，我们宣布我们的临床试验授权申请，或CTA，该候选药物已被英国药品和保健品监管机构(MHRA)批准，使我们能够直接进入2a期临床试验，该试验于2021年第四季度启动。基于AXA1125的差异化、多靶点设计和我们早期临床研究的数据，我们相信，如果获得批准，该候选药物有可能成为患者的一线长期COVID疗法。
在CTA获得批准后，我们启动了AXA1125的2a期临床试验。2a期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估AXA1125在与长期COVID相关的劳力性疲劳患者中的有效性和安全性。41名患者被纳入并随机接受每天67.8克的AXA1125或匹配的安慰剂，分两次剂量，为期28天，并进行为期一周的安全随访期。同样的每日剂量的AXA1125已经在一项为期12周的临床研究中进行了研究，该研究对象被认为是NASH，并且总体上耐受性良好。
2a期试验的主要终点是磷酸肌酸(PCR)恢复时间的变化，通过31-磷磁共振波谱(MRS)，从基线到第28天，作为骨骼肌内线粒体功能改善的评估。PCR恢复时间是一项公认且高度敏感的指标，与6分钟步行试验(6MWT)密切相关，6MWT是一种功能性指标，已被用作其他几种疾病的注册终点，在这些疾病中，疲劳和肌肉无力起着核心作用。关键的次要终点包括乳酸水平、6MWT、患者报告的由Chalder疲劳问卷(CFQ-11)评估的疲劳评分，以及安全性和耐受性。CFQ-11是一种经过验证的患者报告的疲劳结果衡量标准，已被用于衡量患者在疲劳状态下的影响，如慢性疲劳综合征。这项临床试验是与英国牛津大学拉德克利夫医学系的研究人员一起进行的。
2022年5月，我们完成了2a期临床试验的患者登记，并于2022年8月2日报告了TOPLINE结果。
与服用安慰剂的受试者相比，服用AXA1125的受试者在精神和身体疲劳的测量方面都有改善，这些测量在统计学上具有高度统计学意义，在临床上也具有相关性。与安慰剂组相比，CFQ-11的总分、身体分和精神分的平均变化分别为-4.3(p=0.0039)、-2.94(p=0.0097)和-1.32(p=0.0097)。与服用安慰剂的受试者相比，服用AXA1125的受试者身体和精神疲劳的严重程度也发生了临床上有意义的变化。与服用安慰剂的受试者相比，仅在服用AXA1125的受试者中观察到，在6MWT(p=0.0027)中疲劳分数的改善与获得的更长距离之间存在统计上的显著相关性(p=0.0027)，这是一种体能的客观衡量标准。在6MWT后，AXA1125受试者的血清乳酸水平有显著改善的显著趋势(p=0.0730)。AXA1125是安全的，耐受性良好，没有研究对象报告的重大紧急不良事件或严重不良事件。
所有受试者的基线聚合酶链式反应显著高于文献报道，并且具有更高程度的受试者间变异性(92.46秒+35.3秒)。这些发现支持在这些患者中存在显着线粒体功能障碍的假设，但限制了这一参数在临床试验中的应用。试验没有达到这个探索性的主要终点，即在服用AXA1125和安慰剂的受试者之间进行适度运动后，聚合酶链式反应恢复率从基线变化到第四周。
我们正在与FDA和一家外国监管机构就下一次临床试验的设计进行接触，包括终点、受试者数量和治疗持续时间。我们预计到2022年底，对于Long COVID的AXA1125的未来发展道路将有更多的明确。我们正在为下一次临床试验制定计划，初步预计将于2023年上半年启动。
AXA1665用于降低临床肝性脑病(OHE)复发风险
AXA1665是降低成人肝硬变患者OHE复发风险的候选产品。2021年，我们宣布FDA批准了我们针对该候选人的IND，使我们能够直接进入第二阶段临床试验，该试验于2021年第二季度启动. 我们根据EMM成分AXA1665帮助患者、医生和其他护理人员克服与肝硬变和OHE相关的重大挑战的潜力，将第二阶段试验EMMPOWER命名为EMMPOWER。 根据AXA1665的差异化、多靶点设计和迄今收集的数据，我们相信该候选药物具有减少OHE事件并提高肝硬变患者生活质量的潜力。
我们先前在轻度(ChildPugh A)和中度(ChildPugh B)肝功能不全患者中进行了两项AXA1665的临床研究。AXA1665在两项研究中总体耐受性都很好，在受试者中可以看到多因素影响。2020年，Axcell完成了对AXA1665的最新临床研究，AXA1665-002。这是一项为期12周(随访4周)的随机安慰剂对照临床研究，评估AXA1665的安全性、耐受性以及对大约60名轻度(ChildA)和中度(ChildB)肝功能不全患者的安全性、耐受性以及对正常肝脏和肌肉结构和功能的影响。研究结果显示，AXA1665在使用的所有三种心理测量测试中都显示出剂量依赖性的改善。
在FDA批准了AXA1665的IND申请后，我们在2021年第二季度启动了针对该候选药物的EMMPOWER第二阶段临床试验。这项全球随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究正在评估AXA1665在经历过至少一次OHE事件并在筛查时有神经认知功能障碍的患者中的有效性和安全性。大约150名服用乳果糖±利福昔明(根据利福昔明的使用情况分层)的患者将被随机分为三组，每天接受53.8克AXA1665或匹配的安慰剂治疗24周，并进行为期四周的安全随访期。
临床试验的主要终点将评估在24周的治疗期后，≥肝性脑病评分(PHES)增加2点的患者的比例。关键的次要终点将侧重于经历OHE突破事件的患者的比例以及首次OHE突破事件的时间，包括住院时间。其他次要终点包括身体功能和患者报告的结果的变化。
2022年5月，我们终止了我们的EMMPOWER第二阶段临床试验AXA1665，以降低OHE复发的风险。我们计划评估AXA1665的选项。
新冠肺炎大流行的影响
新冠肺炎对我们的业务、运营或财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，例如疫情的持续时间、可能出现的有关新冠肺炎严重性的新信息，或遏制新冠肺炎或应对其影响的行动的性质或有效性等。我们目前无法预测任何潜在业务关闭或中断的范围和严重程度。然而，如果我们或与我们接触的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到重大负面影响，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
我们的简明综合经营成果的组成部分
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们针对候选产品的开发工作是成功的，并且获得了监管部门的批准，或者我们与第三方签署了许可或协作协议，我们未来可能会从产品销售、我们可能与第三方签订的协作或许可协议的付款或任何组合中获得收入。
研究和开发费用
我们的研究和开发费用主要包括与我们的研究活动相关的成本，包括我们的药物发现努力和我们的候选产品开发，其中包括：
•与我们的临床和临床前开发和制造活动相关的直接外部研发费用，包括支付给顾问、承包商、合同制造组织或CMO和临床研究组织或CRO的费用、报销材料和其他费用；
•与员工有关的费用，包括从事研发职能的员工的工资、相关福利和股票薪酬费用；
•与我们候选产品的临床前和临床开发相关的费用，包括任何临床研究、临床试验和其他研究计划，包括与第三方(如顾问、承包商和CRO)达成的协议；
•开发和扩展我们的制造流程和制造产品以用于我们的临床前研究、临床研究和临床试验的成本，包括与第三方(如顾问、承包商和CMO)达成的协议；
•与提交和起诉专利申请有关的专利相关费用；以及
•设施、折旧和其他费用，包括设施租金、设施维护和保险费的直接和已分配费用。
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们经常与CRO和CMO签约，以促进、协调和执行商定的候选产品的研究、设计、开发和制造。为了确保研究和开发成本按已发生的费用计入，我们根据合同下完成的工作，每月记录临床研究、临床试验和制造成本的应计项目。
这些CRO和CMO合同通常要求在合同开始时和/或在某些临床或制造里程碑实现时支付服务费用。在我们预付CRO或CMO费用的情况下，我们将预付款记录为预付资产，并在执行合同研发或制造服务的一段时间内将资产摊销为研发费用。大多数专业费用，包括项目和临床管理、数据管理、监测和制造费用，都是在整个合同期内产生的。这些专业费用是根据他们在特定日期完成的估计百分比来计算的。我们的CRO和CMO合同通常包括通行费。通行费包括但不限于监管费用、调查员费用、差旅费用和其他杂项成本和原材料。我们根据我们当时获得的最佳信息，根据CRO和CMO合同，在发生传递费用时支出传递费用。
我们的很大一部分研发成本没有按项目进行跟踪，因为它们有利于多个项目或我们的技术平台，因此没有单独分类。
根据某些项目的阶段以及临床前和临床活动和开发的阶段，研究和开发费用可能会在不同时期波动。许多因素都会影响我们的临床研究和临床试验的成本和时间，包括但不限于，患者登记和用品供应缓慢(包括新冠肺炎大流行导致的)，以及对我们候选产品的生物学或安全性实际或预期缺乏影响。此外，我们所有候选产品的开发可能会受到广泛的政府监管。这些因素使我们很难预测我们的候选产品进一步开发的时间和成本。
有关这些以及与产品开发和商业化相关的其他风险和不确定因素的进一步讨论，请参阅“风险因素”，这些风险和不确定因素可能会显著影响我们的研发费用的时间和成本，以及我们获得监管部门批准并成功将我们的候选产品商业化的能力。我们预计，随着我们将现有的候选产品推向更多的临床试验和临床研究，并开发新的候选产品，研发费用将会增加。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务和行政职能人员的薪金、福利、旅费和股票报酬费用。一般和行政费用还包括法律、咨询、会计和审计服务的专业费用。
我们预计未来我们的一般和管理费用将会增加，以支持我们对候选产品的持续研究和开发。此外，如果我们认为候选产品有可能获得监管部门的批准，我们预计，由于我们为商业运营做准备，尤其是与我们候选产品的销售和营销有关的准备工作，工资和费用将会增加。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额主要由利息收入和利息费用组成。利息收入包括我们在现金等价物、货币市场基金和高质量固定收益证券投资中赚取的利息。利息支出包括贷款和担保协议项下未偿还借款的利息、债务贴现和债务发行成本的摊销费用以及租赁资本设备支付的利息。
所得税
自我们成立以来，我们没有为我们每年发生的净亏损或我们的研发税收抵免记录任何所得税优惠，因为我们认为，根据现有证据的权重，我们的所有净营业亏损或NOL、结转和税收抵免更有可能无法实现。
经营成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三个月的比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月的运营结果(单位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
运营费用： | | | | | |
研发 | $ | 13,317 | | | $ | 10,130 | | | $ | 3,187 | |
一般和行政 | 3,776 | | | 4,773 | | | (997) | |
总运营费用 | 17,093 | | | 14,903 | | | 2,190 | |
运营亏损 | (17,093) | | | (14,903) | | | (2,190) | |
其他收入(支出)： | | | | | |
其他收入(费用)，净额 | (748) | | | (710) | | | (38) | |
其他收入(费用)合计，净额 | (748) | | | (710) | | | (38) | |
净亏损 | $ | (17,841) | | | $ | (15,613) | | | $ | (2,228) | |
研究和开发费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月内发生的研发费用(单位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三个月
9月30日， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 与薪资和福利相关 | $ | 3,976 | | | $ | 3,345 | | | $ | 631 | |
| 临床研究和对外服务 | 8,037 | | | 5,578 | | | 2,459 | |
| 与设施相关的和其他 | 1,304 | | | 1,207 | | | 97 | |
| 研发费用总额 | $ | 13,317 | | | $ | 10,130 | | | $ | 3,187 | |
由于员工人数增加和相关薪酬增加，与工资和福利相关的成本增加了60万美元。临床研究和外部服务成本增加了250万美元，这是由于我们治疗NASH的AXA1125 EMMPACT 2b期临床试验和治疗Long COVID的AXA1125 2a期临床试验产生的费用。
一般和行政费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月内发生的一般和行政费用(单位：千)：
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| 截至三个月
9月30日， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 与薪资和福利相关 | $ | 2,056 | | | $ | 2,957 | | | $ | (901) | |
| 其他合同服务和外部费用 | 1,478 | | | 1,554 | | | (76) | |
| 与设施相关的和其他 | 242 | | | 262 | | | (20) | |
| 一般和行政费用总额 | $ | 3,776 | | | $ | 4,773 | | | $ | (997) | |
工资和福利相关成本减少90万美元，原因是基于股票的薪酬和员工相关成本较低。
其他收入(费用)，净额
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月，其他收入(支出)净额为70万美元。其他收入(支出)，净额主要包括两个期间的贷款利息支出和担保协议。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止的9个月比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的运营结果(单位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9个月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
运营费用： | | | | | |
研发 | $ | 43,727 | | | $ | 30,668 | | | $ | 13,059 | |
一般和行政 | 12,315 | | | 13,975 | | | (1,660) | |
总运营费用 | 56,042 | | | 44,643 | | | 11,399 | |
运营亏损 | (56,042) | | | (44,643) | | | (11,399) | |
其他收入(支出)： | | | | | |
其他收入(费用)，净额 | (2,144) | | | (2,094) | | | (50) | |
其他收入(费用)合计，净额 | (2,144) | | | (2,094) | | | (50) | |
净亏损 | $ | (58,186) | | | $ | (46,737) | | | $ | (11,449) | |
研究和开发费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月内发生的研发费用(单位：千)：
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| 截至9月30日的9个月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 与薪资和福利相关 | $ | 12,421 | | | $ | 10,134 | | | $ | 2,287 | |
| 临床研究和对外服务 | 27,722 | | | 16,727 | | | 10,995 | |
| 与设施相关的和其他 | 3,584 | | | 3,807 | | | (223) | |
| 研发费用总额 | $ | 43,727 | | | $ | 30,668 | | | $ | 13,059 | |
由于员工人数增加和相关薪酬增加，与工资和福利相关的成本增加了230万美元。临床研究和外部服务成本增加了1,100万美元，这是由于我们治疗NASH的AXA1125 EMMPACT 2b期临床试验、治疗Long COVID的AXA1125 2a期临床试验以及我们的AXA1665 EMMPOWER 2期临床试验的结束所产生的费用，该试验于2022年5月终止。由于公司开支减少，与设施相关的成本和其他成本减少了20万美元。
一般和行政费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月内发生的一般和行政费用(单位：千)：
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| 截至9月30日的9个月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 与薪资和福利相关 | $ | 7,111 | | | $ | 8,815 | | | $ | (1,704) | |
| 其他合同服务和外部费用 | 4,462 | | | 4,311 | | | 151 | |
| 与设施相关的和其他 | 742 | | | 849 | | | (107) | |
| 一般和行政费用总额 | $ | 12,315 | | | $ | 13,975 | | | $ | (1,660) | |
工资和福利相关成本减少170万美元，原因是基于股票的薪酬和与员工相关的成本降低。其他合同服务和外部费用增加20万美元，原因是咨询费和专业费用增加。
其他收入(费用)，净额
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月，其他收入(支出)净额为210万美元。其他收入(支出)，净额主要包括两个期间的贷款利息支出和担保协议。由于公司开支减少，与设施相关的成本和其他成本减少了10万美元。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们没有产生任何收入，并因我们的运营而产生了重大的运营亏损和负现金流。截至2022年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为1780万美元和5820万美元。截至2021年9月30日的同期净亏损分别为1,560万美元和4,670万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为3.954亿美元。当我们继续开发我们的候选产品时，我们预计会出现净亏损，我们产生足以实现盈利的产品收入的能力将在很大程度上取决于我们当前或未来的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。此外，我们必须遵守与SLR Investment Corp.(前身为Solar Capital Ltd.)签订的贷款和担保协议(“与新贷款和担保协议”)规定的不受限制的最低现金水平，直到某些临床试验数据条件得到满足，在这种情况下，我们未来可能无法继续遵守这些财务契约，在这种情况下，债务可能立即到期和支付。
到目前为止，我们主要通过出售优先股和普通股以及借入债务的收益为我们的业务提供资金，包括以下重大交易：
•2022年3月，我们以每股1.91美元的收购价出售和发行了总计13,089,002股普通股，在扣除我们应支付的估计发售费用后，净收益约为2,480万美元。
•本公司可不时透过SVB Leerink LLC作为本公司的代理(“自动柜员机发售”)发售本公司普通股的股份，总发行价最高可达3,500万美元。截至2022年9月30日，我们通过ATM发售累计出售了3,285,308股普通股，扣除佣金和支出90万美元后，现金收益净额为1,470万美元。在截至2022年9月30日的9个月中，我们在ATM发售下的一系列销售中发行了232,600股普通股，扣除名义佣金和费用后的净收益总额为60万美元。
•2022年9月20日，我们向现有投资者旗舰先锋公司发行了本金总额为600万美元的可转换票据。
•2022年10月13日，在扣除通过登记直接发行普通股的估计发售费用后，我们获得了2810万美元的净收益。作为注册直接发行的一部分，与旗舰先锋相关的基金持有的600万美元可转换票据自动转换为普通股。我们总共出售了20,847,888股普通股，收购价为每股1.64美元。
截至2022年9月30日，我们拥有2540万美元的现金和现金等价物。截至2022年9月30日，我们的现金等价物和有价证券包括银行存款、投资于美国国债的货币市场基金和公司债务，这使我们能够实现流动性和资本需求。
现金流
下表汇总了所列每个期间的现金来源和用途(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | |
| 九个月结束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 |
用于经营活动的现金 | $ | (54,050) | | | $ | (40,584) | |
由投资活动提供(用于)的现金 | 30,942 | | | (5,183) | |
融资活动提供的现金 | 24,959 | | | 268 | |
| 现金及现金等价物净增(减) | $ | 1,851 | | | $ | (45,499) | |
经营活动
在截至2022年9月30日的9个月中，经营活动使用了5410万美元的现金，主要原因是净亏损5820万美元，但被390万美元的非现金费用(包括310万美元的基于股票的薪酬)以及30万美元的运营资产和负债变化部分抵消。
在截至2021年9月30日的9个月中，经营活动使用了4060万美元的现金，主要原因是净亏损4670万美元，但被610万美元的非现金费用部分抵消，其中包括480万美元的基于股票的薪酬。
投资活动
在截至2022年9月30日的9个月中，投资活动提供的净现金包括出售和到期的有价证券的收益，但部分被资本设备的购买所抵消。
在截至2021年9月30日的9个月内，用于投资活动的现金净额包括购买有价证券和资本设备，但有价证券到期日的收益部分抵消了这一净额。
融资活动
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额包括发行普通股和可转换票据的净收益，融资租赁本金部分和债务本金的支付部分抵消了这一净收益。
在截至2021年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额包括发行普通股的净收益，但融资租赁本金部分的支付、终点费债务和债务发行成本部分抵消了这一净收益。
贷款和担保协议
2021年9月2日，我们签署了本金总额为2600万美元的新贷款和担保协议。新的贷款和担保协议取代了我们与SLR投资公司之间的贷款和担保协议，该协议于2018年1月9日生效，并于2018年10月5日、2018年11月30日和2020年8月28日进一步修订(修订后的“优先贷款和担保协议”)。新贷款及抵押协议下的定期贷款将按年利率8.60%加(A)三十(30)天美元伦敦银行同业拆息及(B)0.10%两者中较大者计算利息，按月支付。每月本金40万美元将在45个月内支付，从2023年1月开始，到2026年9月1日最终到期日为止。根据新贷款及抵押协议，本金的偿还日期可进一步延展至2023年7月及2024年1月，前提是吾等须满足若干与股权有关的条件。如果在2021年9月2日之后的第一年内提前还款，定期贷款还需支付3.00%的预付费，第二年预付2.00%，第三年至最终到期日预付1.00%。新的贷款和担保协议还包含某些金融契约，包括在满足某些临床试验研究数据条件之前不受限制的最低现金水平，以及非金融契约。作为我们在新贷款和担保协议下的义务的担保，我们给予贷款人第一优先权，以完善我们所有现有和之后收购的资产的担保权益，包括知识产权。
在执行新贷款及担保协议的同时，吾等亦同意一项总额为170万美元的新终点费责任，将于(I)新贷款及担保协议到期、(Ii)加快定期贷款及(Iii)预付、再融资、替代或替换定期贷款中最早发生时到期及应付。债务相当于本金总额2,600万美元的6.45%。
2022年9月，本公司根据新贷款和担保协议向SLR投资公司预付了640万美元，包括本金600万美元和支付终点费义务40万美元。没有与这笔付款有关的预付款费用。
资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们推进现有的候选产品并开发新的临床和临床前计划时。我们的现金需求取决于许多因素，包括但不限于与我们的研发计划相关的支出，包括临床试验、临床研究和临床前开发活动的时间和进度；向CRO、CMO和其他第三方提供商支付的款项；提交、起诉、辩护和执行专利主张和其他知识产权的成本；我们筹集额外股权或债务融资的能力；我们长期债务的潜在偿还；以及我们签订合作或许可协议以及我们收到据此支付的任何预付款、里程碑或其他付款的能力。我们研发计划的变化或其他影响我们运营费用的变化可能会导致我们资本资源支出的时间和金额的变化。此外，通货膨胀可能会增加我们的劳动力成本和临床试验费用，从而影响我们对资本资源的使用。请参阅“风险因素”，进一步讨论这些风险和其他风险和不确定因素，这些风险和不确定因素可能会显著影响我们资本资源的支出时间和金额。
根据我们与SLR Investment Corp.的贷款和担保协议，我们必须遵守2000万美元的无限制最低现金水平，直到满足某些临床试验数据条件，在这种情况下，我们未来可能无法继续遵守这些财务契约，在这种情况下，债务可能立即到期和支付。根据我们目前的运营计划，我们相信我们有足够的现金、现金等价物和有价证券为我们的运营提供资金，直到2023年第二季度，然而，如果我们无法满足我们与SLR投资公司的贷款和担保协议中包含的财务契约，而SLR投资公司寻求立即全额偿还我们的贷款，我们相信我们的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的业务提供资金，直到2023年第一季度末。我们没有足够的现金、现金等价物和有价证券来支持目前的运营，从本季度报告10-Q表格发布之日起整整12个月。我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务再融资、合作协议、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以有利的条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法，包括由于新冠肺炎疫情后的市场波动。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大大推迟, 缩减或停止我们的一个或多个候选产品的开发和商业化，或推迟我们潜在的许可证内或收购。此外，通货膨胀可能会增加我们的劳动力成本和临床试验费用，从而影响我们对资本资源的使用。我们还打算继续评估为我们未偿还的长期债务再融资的各种选择。任何此类交易所涉及的金额，无论是单独的还是合计的，都可能是重大的。这些单独和共同的因素使人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。
关键会计政策和估算的使用
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出判断和估计，这些判断和估计会影响我们财务报表中报告的资产、负债、收入和费用以及或有资产和负债的披露。我们的估计是基于历史经验、已知趋势和事件，以及在这种情况下被认为是合理的各种其他因素。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在持续的基础上，我们根据情况、事实和经验的变化评估我们的判断和估计。对估计进行重大修订的影响，将从估计发生变化之日起前瞻性地反映在财务报表中。2022年1月1日，我们采用了ASU 2016-02，租赁(主题842)以及相关的会计政策。除采用租赁标准外，我们在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中报告的关键会计政策没有重大变化，该报告于2022年3月30日提交给美国证券交易委员会。
近期发布的会计公告
最近发布的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述，在本季度报告其他部分的精简综合财务报表的附注2中披露。
新兴成长型公司的地位
我们是一家“新兴成长型公司”，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义，我们可能会利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的某些豁免。我们可能会利用这些豁免，直到我们不再是一家新兴的成长型公司。《就业法案》第107条规定，新兴成长型公司可以利用《就业法案》规定的延长过渡期实施新的或经修订的会计准则。我们选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，因此，由于这次选举，我们的财务报表可能无法与遵守上市公司生效日期的公司相比较。我们可以利用这些豁免，直到我们IPO五周年后本财年的最后一天，或者更早的时间，以至于我们不再是一家新兴的成长型公司。如果我们的年收入超过12.35亿美元，非关联公司持有的股票市值超过7.00亿美元(我们已经上市至少12个月，并提交了一份Form 10-K年报)，或者我们在三年内发行了超过10亿美元的不可转换债务证券，我们将不再是一家新兴的成长型公司。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
根据1934年《证券交易法》第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要根据这一项提供信息。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年9月30日我们的披露控制和程序(如修订后的1934年证券交易法或交易法第13a-15(E)和15d-15(E)规则所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下有效，以确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息：(I)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告；(Ii)积累并传达给管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时讨论所需披露的内容。我们认为，无论控制系统的设计和运作如何良好，都不能绝对保证控制系统的目标得以实现，而任何控制措施的评估都不能绝对保证公司内部的所有控制问题和舞弊事件(如果有)都已被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》第13a-15(F)和15(D)-15(F)条的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
控制措施有效性的固有限制
我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，并不期望我们对财务报告的披露控制或内部控制能够防止所有错误和所有欺诈。一个控制系统，无论构思和运作得有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且必须考虑控制的好处相对于其成本。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证所有控制问题和舞弊事件都已被发现。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能会因为一个简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或更多人的串通或通过控制的管理凌驾，都可以规避控制。任何控制系统的设计也部分基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计将在所有潜在的未来条件下成功地实现其所述目标，随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化而变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
第二部分：其他信息
项目1.法律诉讼
有时，我们可能会卷入各种索赔，无论是威胁索赔还是实际索赔，以及与我们的业务或产品(如果有的话)相关的索赔的法律程序。我们目前不是任何实质性法律程序的一方。索赔或诉讼的结果不能肯定地预测，一些诉讼、索赔或法律程序可能会对我们不利，这可能会对我们的财务状况或运营结果产生重大影响。
第1A项。风险因素
在评估公司和我们的业务时，除了本季度报告和我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中列出的其他信息外，还应仔细考虑以下风险因素。投资我们的普通股涉及很高的风险。如果实际发生以下任何风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况和经营结果都可能受到重大不利影响。下面描述的风险并不是详尽的，也不是我们面临的唯一风险。新的风险因素可能会不时出现，无法预测任何因素或因素组合可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生的影响。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
自成立以来，我们每年都出现净亏损，并预计未来还将继续出现净亏损。
我们是一家生物技术公司，运营历史有限。对医疗保健行业产品开发的投资，包括生物技术产品，具有高度的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准和/或无法在商业上可行。目前，我们正在开发AXA1125，根据IND治疗NASH的临床试验，我们在2022年9月29日报告了一项中期分析。此外，我们还报道了2022年8月2日AXA1125治疗Long CoVID的临床试验的顶级结果。我们没有产品被批准用于商业销售，到目前为止还没有从产品销售中产生任何收入，并且继续产生与我们持续运营相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有盈利，自2008年成立以来，每个时期都出现了亏损。截至2022年9月30日的9个月，我们的净亏损为5820万美元，截至2021年9月30日的9个月，我们的净亏损为4670万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为3.954亿美元。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续研究和开发我们在临床研究、临床试验方面的候选产品，以及我们在必要时为我们的候选产品寻求监管批准并将其商业化，我们选择将其作为IND或非美国同等产品开发的候选产品，这些损失将会增加。此外，通胀压力可能会对我们的财务业绩产生不利影响。我们预计，在下列情况下，我们的费用将大幅增加：
•进行临床前研究、临床研究，以及对于我们选择在非美国司法管辖区开发为治疗学、临床试验或类似产品的候选产品；
•因新冠肺炎疫情或任何其他国际危机而导致临床前研究、产品开发、临床研究和/或临床试验的启动或完成受挫或延迟；
•进一步发展我们专有的以人为本的产品开发平台；
•继续开发我们目前的候选产品以及其他候选产品；
•维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
•聘请或签约更多的临床、科学、制造、质量和商业人员来支持我们的产品研究、开发和商业化努力；
•继续为我们的候选产品开发、扩展和验证制造工艺和规格，包括根据药物开发的要求；
•因新冠肺炎疫情或任何其他国际危机而导致我们候选产品供应的任何中断或延迟；
•继续为我们的研究和产品开发努力建立内部制造能力；
•在收到任何必要的批准或授权后，建立足以提供临床前研究材料、临床研究材料、临床试验材料的商业制造来源和安全的供应链能力，为我们选择作为IND或非美国等效药产品候选开发的任何产品提供临床前研究材料、临床研究材料、临床试验材料，以及我们可能作为药物或非药物产品商业化的任何候选产品的商业数量；
•收购或授权其他候选产品和技术；
•寻求各种非药品产品营销途径，并在适用的情况下寻求药品监管授权；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得监管批准或找到进入市场的替代监管途径的任何候选产品商业化；以及
•增加运营、合规、财务和管理信息系统和人员，以支持我们作为上市公司的运营。
为了成为并保持盈利，我们或任何潜在的未来合作伙伴必须开发具有巨大市场潜力的产品，并最终将其商业化，在扣除销售商品成本和其他费用后，获得足够的利润率。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括但不限于：为我们选择的任何候选产品完成临床前研究、临床研究和临床试验；根据IND或非美国同等标准开发候选药品；获得上市批准或为候选产品确定替代监管途径；制造、营销和销售我们可能获得营销批准的产品；或成功满足任何上市前或上市后要求。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远不会产生足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，公司的价值就会下降，这可能会削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。即使我们成功地将我们的一个或多个候选产品商业化，我们也将继续产生大量的研发和其他支出，以开发和营销更多的候选产品。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他未知因素，这些因素可能会对我们的业务产生不利影响，这可能是重大的。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于, 关于我们未来开支的增长率和我们创造收入的能力。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
对于我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力，人们存在很大的怀疑。
截至2022年9月30日，我们的现金和现金等价物为2540万美元，累计赤字为3.954亿美元。我们相信，自10-Q表格本季度报告发布之日起整整12个月内，我们将需要额外的营运资金来支持我们计划的运营。2022年3月，我们通过登记直接发售普通股，扣除我们应支付的估计发售费用后，净收益约为2480万美元。2022年9月，公司根据与SLR投资公司签订的担保协议，通过2600万美元的贷款预付了640万美元。2022年10月13日，我们通过登记直接发售出售了普通股，扣除了我们估计应支付的发售费用，净收益约为2810万美元，其中包括我们在2022年9月20日发行的可转换票据转换时作为债务注销收到的600万美元。在这一点之后，将需要额外的资金来继续为我们的研究和开发活动提供资金。根据我们与SLR Investment Corp.的贷款和担保协议，我们必须遵守2000万美元的无限制最低现金水平，直到满足某些临床试验数据条件，在这种情况下，我们未来可能无法继续遵守这些财务契约，在这种情况下，债务可能立即到期和支付。 我们减少融资需求的计划包括出售我们的普通股，并通过与潜在合作伙伴建立合作关系来提供资金，以进一步推进我们的产品线，这些都不能得到保证或完全在我们的控制之下。如果我们无法通过这些手段缓解我们的融资需求，我们可能会被迫停止部分业务，或者制定和实施一项计划，以进一步延长应付账款、减少管理费用或缩减当前的运营计划，直到筹集到足够的额外资本来支持进一步的运营。这些个别和整体的因素，令人对我们继续经营下去的能力产生极大的怀疑，因此，我们可能更难吸引投资者。除非我们能够筹集更多的资本来为我们的运营提供资金，否则我们的长期业务计划可能无法实现，我们可能被迫停止、减少或推迟运营。
我们将需要额外的资金为我们的运营提供资金，如果我们无法获得必要的融资，我们将无法完成我们候选产品的开发和商业化。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将继续为我们当前和未来的计划花费大量资金：对我们选择作为IND或非美国同类产品候选药物开发的任何候选产品进行进一步的研发、临床前研究、临床研究和/或临床试验；验证我们候选产品的制造流程和规格；为我们的候选产品寻求监管批准或确定替代监管途径；以及将我们获得监管批准或确定替代监管途径进入市场的任何产品推出和商业化，包括潜在地建立我们自己的商业组织。截至2022年9月30日，我们拥有2540万美元 现金和现金等价物。根据我们目前的运营计划，我们认为，我们现有的现金、现金等价物和有价证券余额不足以支付我们的运营费用、资本支出要求以及贷款和担保协议义务，至少在本10-Q季度报告提交日期后的未来12个月内。我们未来的资本需求和现有资源支持我们运营的时间可能与我们的预期有很大差异，无论如何，我们都将需要额外的资本来完成我们目前的任何候选产品的临床开发。我们每月的支出水平将根据新的和正在进行的开发和公司活动而有所不同。由于与我们的候选产品开发相关的时间和活动的长度非常不确定，我们无法估计我们将需要多少实际资金用于开发以及任何经批准的营销和商业化活动。我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
•我们关于开发候选产品的发展路径的决定(例如，继续将候选产品开发为非药品，或启动开发为IND或非美国等价物下的候选药品)；
•临床前研究、临床研究、临床试验的启动、进度、时间、成本和结果，以及监管机构可能要求进行额外研究的任何需要，包括额外的
监管机构可能需要的研究，以允许根据IND或非美国等价物为我们的任何候选产品启动临床试验；
•我们为这些候选产品制定的任何临床开发计划；
•因新冠肺炎疫情而导致临床前研究、临床研究和/或临床试验启动或完成的任何挫折或延迟；
•进一步发展我们的发展平台和配套基础设施；
•我们开发或可能获得许可的候选产品的数量和特征；
•我们可以选择发起或缔结的任何伙伴关系或合作协议的条款；
•满足FDA、美国任何其他监管机构以及可比的外国监管机构(如适用)制定的监管要求的结果、时间和成本；
•FDA、美国任何其他监管机构以及其他类似的外国监管机构(如适用)对我们候选产品的开发和商业化的法规或政策变化的影响；
•建立、维护和监督一个系统以确保我们正在进行和计划中的临床试验符合良好临床实践或GCP的成本；
•建立、维护和监督符合当前良好制造规范(CGMP)和适用于非药品和药品产品开发的其他质量标准的质量体系以及我们的候选产品开发和制造的供应链的成本；
•因新冠肺炎疫情或任何其他国际危机而导致我们候选产品供应的任何中断或延误；
•起诉或辩护知识产权纠纷的费用，包括我们因侵犯我们的专利而对第三方提起的专利侵权诉讼，或第三方对我们提起的与我们的候选产品、我们的开发平台或其他技术有关的诉讼；
•竞争的技术和市场发展的影响；
•建立、扩大和扩展与我们的活动和产品候选开发和商业化相关的合规计划以及相关法律活动的成本和时间，包括针对我们的任何潜在诉讼的辩护；
•建立、扩大和扩大制造能力，或与第三方签订合同以获得这些能力的成本和时间；以及
•为我们可能获得监管批准或在我们选择将产品商业化的地区确定替代监管途径的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本。
对于我们的发展努力，我们没有任何承诺的外部资金来源或其他支持，我们也不能确定是否会以可接受的条件提供额外的资金，或者根本不能。在我们能够产生足够的产品收入，或者如果我们达成第三方协议，有足够的特许权使用费收入来满足我们的现金需求(我们可能永远不会做到这一点)之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销或分销安排来为未来的现金需求提供资金。如果我们通过公开或私募股权发行筹集更多资金，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。此外，如果我们通过出售普通股或可转换为普通股或可交换为普通股的证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们将受到固定支付义务的约束，并可能受到公约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息或获取或许可知识产权。如果我们通过营销和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排来筹集额外资本，我们可能不得不将某些宝贵的权利让给我们的候选产品、技术, 未来的收入流或研究计划或授予许可证的条款可能对我们不利。我们还可能被要求在比预期更早的阶段为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找合作伙伴，或者放弃我们对候选产品或技术的权利，否则我们会寻求开发或商业化自己。如果我们无法以我们可以接受的金额或条款筹集更多资本，我们可能会被迫大幅推迟、缩减或停止我们的一个或多个候选产品或一个或多个其他研发计划的开发或商业化，大幅减少我们的运营费用，包括裁员，完成战略交易，和/或限制或停止和逐步结束业务。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌，导致您的全部或部分投资损失。
临床开发是一个漫长而昂贵的过程，结果非常不确定。我们在完成任何候选产品的开发和商业化过程中可能会产生额外的成本或遇到延迟，或者最终无法完成，这可能会削弱我们以可接受的条款为我们的运营提供资金或获得融资的能力，或者根本无法完成。
为了获得必要的监管批准，将我们决定作为候选药物开发的任何产品(如AXA1125)商业化，我们必须通过广泛的临床前研究和临床试验证明，我们的候选产品在人体上的预期用途是安全有效的。将非药物产品商业化的临床研究还需要大量的财务投资，以生成数据，支持我们可能对此类产品对身体正常结构和功能的影响，并确定它们的安全性和耐受性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身就不确定。在适用的情况下，我们可能无法确定适用监管机构认为在临床上有意义或法律允许的终点、剂量水平和方案或生物分析分析方法。临床前研究、临床研究或临床试验的结果可能表明，我们的候选产品不安全、不可耐受或对人体的正常结构和功能有意想不到的影响，并可能导致数据显示一个或多个候选产品具有有害或有问题的副作用或毒性。 如果我们选择同时为一个以上的适应症开发任何候选产品，一个适应症的临床研究或临床试验的结果，特别是对严重不良事件的任何观察，可能会影响另一个适应症的临床研究或临床试验或临床试验。临床研究或临床试验在测试的任何阶段都可能失败。此外，我们的临床研究、临床试验或其他临床前研究可能不会得出支持我们候选产品的预期声明的数据。例如，临床试验结果可能显示任何候选药物的有效性低于预期(例如，临床试验可能无法达到其主要终点)或具有不可接受的副作用或毒性。临床前研究、临床研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床前研究、临床研究和/或临床试验的成功，并且这些研究或试验的中期结果不一定能预测最终结果。中期和初步数据面临这样的风险，即随着受试者登记的继续、更多受试者数据的获得和研究的完成，一个或多个结果可能会发生实质性变化。初步或最重要的数据也要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据有很大不同。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的重大不一致可能会严重损害我们的业务前景。进一步, 临床研究与早期临床试验和后期临床试验在试验设计上的差异使得很难从临床研究和早期临床试验的结果推断出后期临床试验的结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得候选产品的营销批准，或者即使在不需要营销批准的情况下，也拥有支持理想营销主张的数据。对于每个针对治疗适应症的候选产品，成功完成临床试验是向FDA或其他司法管辖区提交新药申请或NDA或其他司法管辖区的类似申请(如向EMA提交营销授权申请)的先决条件，因此也是最终批准任何治疗适应症候选产品并进行商业营销的先决条件。
我们不知道我们是否能够启动或完成我们决定作为候选药物开发的候选产品的临床试验，如果可以的话。此外，我们可能会因不受控制的因素而决定终止与临床研究或临床试验相关的计划或努力。如果我们没有足够的资金来资助我们的临床研究或临床试验，或者FDA或同等的监管机构有我们无法遵守的要求，或者我们决定不遵守，我们可能需要推迟或取消我们的一项或多项临床研究或临床试验。例如，2022年5月，我们宣布终止我们的AXA1665临床试验，以降低OHE复发的风险，OHE是一种罕见的疾病，病情严重，登记困难，审批时间长，我们将资源集中在我们正在进行的长期COVID和NASH计划上。
我们可能会在完成临床前研究和启动或完成临床研究方面遇到延迟，对于我们决定作为候选药物开发的产品，包括AXA1125，临床试验。在我们可能进行的任何未来临床研究或临床试验期间，或由于我们可能进行的任何临床研究或临床试验，我们还可能遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得营销批准或将我们的候选产品商业化的能力，包括但不限于：
•不可预见的事件或我们几乎无法控制的事件，如新冠肺炎大流行或任何其他国际危机，可能导致我们的临床研究或临床试验的执行延迟；
•与我们数据的质量、完整性和可解释性相关的问题，可能会导致重大延迟或额外成本，并影响我们候选产品的开发计划；
•我们可能无法产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外数据，以支持启动任何候选药物的治疗适应症的临床试验，或将我们的产品作为非药物产品进行营销；
•一项临床研究或临床试验的结果，特别是观察到严重不良事件，可能会影响同一候选产品的其他临床研究或临床研究或临床试验或临床试验；
•FDA可能不允许我们使用我们的临床研究数据来支持我们决定作为候选药物而不是非药物产品开发的候选产品的后期IND临床试验或任何阶段的IND临床试验；
•FDA或其他监管机构可能不同意我们的临床研究或临床试验的设计、实施或结果，这可能会延迟或阻止我们追求产品开发的某些监管途径，或要求我们提交其他数据，如长期毒理学研究或施加其他要求，然后才允许我们启动或完成任何阶段的临床试验。例如，FDA可以要求我们终止候选产品的临床研究，并仅在IND下继续此类研究，而我们可能无法获得此类IND，或者我们可能因进行非IND下的临床研究而受到强制行动；
•监管机构、IRBs或伦理委员会不得授权我们或我们的调查人员在预期研究或试验地点开始或进行临床研究或临床试验，或可能要求提前终止临床研究或临床试验；
•我们可能会在与预期研究或试验地点和预期合同研究组织(CRO)就可接受的条款达成协议方面遇到延误或无法达成协议，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且可能在不同的CRO和研究或试验地点之间存在显著差异；
•我们的任何候选产品的临床前研究、临床研究或临床试验可能会产生否定或不确定的结果，我们可能需要进行其他临床前研究、临床研究、临床试验或任何其他研究，或者我们可能决定放弃产品开发计划；
•我们任何候选产品的临床研究或临床试验所需的受试者或患者数量可能比我们预期的多，或者由于注册缓慢、受试者退出临床研究或临床试验或其他因素，包括一些我们无法控制的因素，包括一些我们无法控制的因素，如新冠肺炎、达到临床终点的时间长短、数据分析的额外时间要求、或无法验证生产过程或无法实现我们产品候选产品的cGMP合规性，我们可能无法执行临床研究或临床试验；
•由于各种原因，我们可能需要增加新的或更多的临床研究或临床试验地点，例如，我们的第三方承包商可能未能及时遵守法规要求或履行其对我们的合同义务，或者根本不符合临床研究或临床试验方案，或停止为研究或试验提供服务，这可能要求我们增加新的临床研究或试验地点或调查人员；
•任何候选产品的临床前研究、临床研究、临床试验或任何其他研究的成本可能超过我们的预期或超出我们的可用财务资源；以及
•我们预计将继续依赖第三方制造商和供应商进行临床研究和临床试验所需的候选产品或其他材料的供应或质量可能不充分或不充分，并且可能由于各种原因而无法达到适用于药品或非药品产品开发的cGMP和其他质量标准，包括我们对其服务的监督可能失败，或该第三方可能无法按照适用的规则和法规成功执行服务。
如果临床前研究、临床研究或临床试验因任何原因暂停或终止，我们也可能遇到延误。 暂停或终止可能是由于多种因素，包括未按照法规要求或我们的临床规程进行临床研究或临床试验、FDA、类似的外国监管机构或IRB检查临床研究或临床试验操作或试验地点导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良反应，包括研究对象死亡、未能证明使用产品或治疗的益处、未能建立或实现具有临床意义或法律允许的终点、政府法规或行政行动的变化或缺乏足够的资金来继续临床研究或临床试验。许多导致或导致临床研究或临床试验延迟开始或完成的因素，最终也可能导致我们的治疗适应症候选产品在适用情况下被监管部门拒绝批准，或未能满足支持非药物产品并将其商业化的适用监管要求。此外，FDA或类似的外国监管机构甚至在对我们的临床前研究、临床研究或临床试验的设计进行审查和评论后，也可以改变对药物监管批准的要求。
如果我们遇到临床测试和营销审批(如果适用)方面的延迟，或者满足将我们的候选产品商业化的监管要求，包括但不限于NDA准备的延迟、需要向FDA提交新的饮食成分或NDI、通知或其他向FDA提交的文件、与FDA和我们目标或追求的司法管辖区内的FDA和类似外国监管机构的讨论、对FDA或其他监管机构关于额外临床前或临床数据或意外安全或制造问题的请求做出回应，我们的产品开发成本将会增加，或者我们的运营可能会受到阻碍或阻止。我们不知道我们的任何临床前研究、临床研究或临床试验(如果适用)是否会按计划开始或完成，是否需要重组或按计划完成，或者根本不知道。我们的临床前研究、临床研究或临床试验的重大延迟也可能缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并损害我们的业务和运营结果。我们临床前或未来临床开发计划的任何延误都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，并可能损害我们以可接受的条款为我们的运营提供资金或获得融资的能力，甚至根本不能。
与我们的业务、技术和行业相关的风险
任何使用我们的候选产品来支持和维持动态平衡，这有助于支持身体的正常结构和功能，或调节失调的新陈代谢是一种新的方法，而对我们开发的任何候选产品的负面看法可能会在适用法律要求的范围内，对我们开展业务、获得监管批准或确定替代监管途径的能力产生不利影响。
具有特定比例和配方的EMM组合物的开发，以及这些候选产品的潜在药物和非药物应用代表了一种新的方法。我们的候选产品总体上可能无法成功开发或商业化，也无法获得公众或医学界的接受。对于我们选择作为候选药物产品开发的任何候选产品，我们的成功将取决于专门治疗我们候选产品所针对的疾病的医生，他们开出的潜在治疗方案涉及使用我们的候选产品来替代或补充他们更熟悉的、可能获得更多临床数据的现有治疗方案。对于我们选择作为非药品候选产品开发的任何候选产品，我们的成功将取决于在非药品市场找到合作伙伴，这些合作伙伴可以帮助成功地将候选产品作为非药品候选产品进行商业化，如膳食补充剂和医疗食品。此外，我们的成功还将取决于消费者对我们或未来合作伙伴商业化的产品的接受和采用。不良事件，可能包括我们候选产品的临床研究和临床试验中的死亡，或开发类似产品的其他方的研究或临床试验中的死亡，以及由此产生的宣传，以及EMM和代谢途径领域的任何其他不良事件，可能会导致对我们可能开发的任何产品的需求减少。此外，美国联邦、州或外国政府对公众负面看法或道德关切的反应可能会导致新的立法或法规，可能会限制我们开发或商业化任何候选产品、获得或维持监管批准(如果适用)的能力, 确定营销或以其他方式实现盈利的替代监管途径。更严格的法律制度、政府法规或负面舆论将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对我们可能商业化的任何产品的需求。
我们面临着来自其他医疗保健公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
医疗保健行业的特点是竞争激烈，创新迅速。我们的竞争对手可能能够开发出其他能够达到类似或更好效果的药物或非药物产品。我们的潜在竞争对手包括大型跨国制药公司、老牌生物技术公司、专业制药公司和大学、营养食品公司和其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员、经验丰富的营销和制造组织以及完善的销售队伍。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。老牌制药公司也可能大举投资，以加快新药的发现和开发，或者授权新药，这些新药可能会使我们作为候选药物开发的任何产品过时。医疗保健行业的并购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，都可能成功地开发、收购或授权独家非药物产品，这些产品比我们的候选产品更安全、更容易商业化或成本更低，或者可能开发我们开发技术和产品所需的专有技术或获得专利保护。
我们相信，将影响我们候选产品的开发和商业成功的关键竞争因素是疗效、安全性、耐受性、可靠性、使用便利性、价格和报销，如果适用，取决于我们选择的开发路径。我们还预计，随着更多的公司进入我们的市场，以及围绕其他非药物产品和针对代谢途径的药物的科学开发继续加速，我们未来将面临日益激烈的竞争。
此外，还有更多的公司正在努力调节与各种健康和疾病状况有关的特定代谢途径。虽然我们还不知道有哪家公司正在为与我们相同的适应症和靶标开发针对代谢多因子活性的产品，但Entrative Biosciences，Inc.正在开发氨基酸组合，用于治疗胃肠道疾病和其他与功能障碍的转运膜蛋白相关的疾病。拥有可能与我们目前候选产品线竞争的临床项目的公司包括89BioInc.、AIM免疫技术公司、阿克罗治疗公司、阿斯利康、百时美施贵宝公司、Direct Biologics LLC、Genetech公司、Genfit SA、GeNeuro SA、Gilead Sciences，Inventva S.A.、Madrigal制药公司、诺华制药、诺和诺德A/S公司、OrganiCell、Resolve Treeutics、Todos Medical Ltd.、Tonix制药公司和Viking治疗公司等。
即使我们获得监管机构的批准，将我们的候选产品作为药物进行营销，或者根据适用于非药物产品的法规，成功地确定了替代监管途径来营销我们的候选产品，我们竞争对手的产品的供应和价格可能会限制我们对我们的候选产品的需求和价格。如果价格竞争或消费者不愿接受我们的候选产品并选择它们而不是市场上的其他竞争产品，或者对于我们作为药物开发的候选产品，医生从现有的治疗方法切换到我们的候选产品，或者如果医生转向其他新药或生物产品，或者选择保留我们的候选产品供有限的情况下使用，我们可能无法实施我们的商业计划。
如果我们失去关键的管理人员，或者如果我们无法招聘更多的高技能人员，我们识别和开发新一代或下一代产品候选产品的能力将受到损害，可能导致失去市场或市场份额，并可能降低我们的竞争力。
我们能否在竞争激烈的生物技术行业中竞争，取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学、医疗和其他人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员。失去我们的任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及我们无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。我们在马萨诸塞州开展业务。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还提供了随着时间的推移而授予的股票期权。随着时间的推移，股票期权对员工的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，在任何时候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。
我们主要员工的聘用是随意的，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作岗位，无论是否通知。我们不为这些个人或我们任何其他员工的生命维持“关键人物”保险单。我们的成功还取决于我们能否继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员以及初级、中级和高级科学和医疗人员。
新冠肺炎可能会对我们的业务和财务业绩产生实质性的不利影响。
新冠肺炎大流行已导致政府为控制病毒传播实施了重大措施，包括隔离、旅行限制、供应链中断、企业关闭以及非基本护理和临床试验的临床站点关闭。例如，由于新冠肺炎对我们临床研究站点的影响，我们的AXA1957-002临床研究在2020年3月暂停。随后，基于我们于2020年5月6日宣布的AXA1125-003临床研究中的积极数据，我们决定不重新启动我们的AXA1957-002临床研究，并继续将AXA1125作为我们的NASH产品候选，用于成人和儿童患者。虽然我们目前无法预测新冠肺炎的全部范围和严重程度，但这些发展和措施可能会对我们的业务、我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。此外，新冠肺炎疫情可能会对我们及时或根本无法完成我们正在进行的和计划中的AXA1125临床试验的能力产生不利影响，原因是患者或首席研究员招募或获得困难、临床试验站点关闭或其他中断。此外，我们还可能在我们能够收集的数据的质量、完整性和可解释性方面遇到潜在的限制。例如，2020年5月7日，我们的AXA1665-002临床研究的一位主要研究人员报告了一名受试者死于新冠肺炎。这一严重的不良事件以及新冠肺炎可能导致的任何其他不良事件可能会影响我们能够收集的数据的质量、完整性和可解释性。与新冠肺炎相关的制造业停工、全球运输变化以及关键行业工人流失导致的供应链中断可能会影响生产我们候选产品的原材料和运营, 以及将候选产品分发到临床站点或用于商业化。此外，由于新冠肺炎疫情的影响，我们或我们的主要第三方服务提供商可能无法按时或根本无法完成关键计划和产品开发里程碑；隔离、安置和类似的政府订单可能会影响第三方制造设施的人员，从而对我们候选产品所用材料的可用性或成本产生负面影响；市场波动和条件可能会限制我们以有吸引力的条款筹集更多资金为我们的业务计划提供资金的能力；我们的业务连续性计划可能无法有效地限制运营中断或延迟；我们可能因政府或公司采取的控制新冠肺炎传播的措施而受到影响，可能会对我们的业务产生负面影响；美国证券交易委员会或美国食品药品监督管理局等政府机构的潜在关闭可能会限制我们筹集资金的能力，并对我们的产品开发时间表产生负面影响；新立法的通过可能会增加我们的运营成本或限制我们的运营，例如“家庭第一冠状病毒应对法”；我们可能会因因有限的运营而暴露的漏洞而蒙受负面后果，例如网络安全事件；或者我们的某位主要高管、科学家或其他人员可能因新冠肺炎而丧失能力。
新冠肺炎对我们的业务、运营或财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，例如疫情的持续时间、可能出现的有关新冠肺炎严重性的新信息，或遏制新冠肺炎或应对其影响的行动的性质或有效性等。我们目前无法预测任何潜在业务关闭或中断的范围和严重程度。然而，如果我们或与我们接触的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到重大负面影响，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
我们的运营历史有限，这可能会使我们很难评估我们的技术和产品开发能力，并预测我们未来的业绩。
作为一个组织，我们还没有完成任何临床试验。我们于2020年完成了我们的AXA1125-003临床研究，并在2021年第二季度启动了AXA1125的2b期临床试验，我们正在招募NASH患者。我们还在2021年12月启动了AXA1125治疗Long CoVID的2a期临床试验，并于2022年5月完成了患者招募。
我们成立于2008年，没有任何产品被批准作为药品进行商业销售或通过其他监管途径进行营销(例如，非药品产品，如膳食补充剂)，也没有从产品销售中获得任何收入。我们创造产品收入或利润的能力将取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化，这可能永远不会发生。我们预计这种情况在很多年内都不会发生。
我们有限的运营历史可能会使我们很难评估我们的技术和行业，并预测我们未来的表现。具体地说，到目前为止，我们已经为我们的候选产品进行了临床研究，以评估安全性和耐受性，以及仅在健康受试者或有某些疾病状况的受试者中对正常结构和功能的影响。对于我们在IND或非美国等价物下开发的候选产品，反映该候选产品所需适应症的患者群体，我们在临床研究中为该候选产品观察到的生理结构和功能数据可能无法在临床试验中复制或与临床试验结果一致，并且该候选产品可能不符合临床试验的疗效终点。例如，虽然我们之前在我们的AXA1125-003临床研究中宣布了积极的顶线数据，包括肝脏脂肪含量和纤维炎症标志物的减少，但这样的结果可能不会在临床试验中重复。
我们作为一家运营公司的短暂历史使我们对未来成功或生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们将遇到初创公司在不断发展的领域经常遇到的风险和困难。如果我们不成功应对这些或其他风险，我们的业务将受到影响。同样，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况、支出和经营业绩将因各种因素而在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，我们的股东不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
此外，作为一家处于早期阶段的公司，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的情况，这些情况可能是重大的。鉴于我们的AXA1125治疗NASH和治疗Long CoVID的临床试验已经启动，我们将需要从一家进行相对较小的早期临床研究的公司过渡到一家能够完成更大规模的全球晚期临床试验的公司，如果成功，还需要完成商业活动。我们在这样的过渡中可能不会成功。
我们计划中的、正在进行的和未来的临床研究和临床试验，或我们未来合作伙伴的临床研究和临床试验，可能会揭示我们的临床前研究、临床研究或其他临床试验中未见的重大不良事件，并可能导致安全状况，可能会阻碍监管部门批准或市场接受我们的任何候选产品。
在获得用于治疗适应症的任何产品的商业销售的监管批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究、临床研究和临床试验证明，我们的候选产品在每个目标适应症中都是安全有效的。任何非药物产品也必须证明是安全和可耐受的。到目前为止，我们的候选产品在我们的临床研究中总体耐受性良好，但我们不能确定，在我们可能作为药物开发的候选产品的任何未来临床试验中，我们是否能够向受试者或患者提供足够高的剂量，以展示疗效而不存在不可接受的安全风险。
尽管在成功的临床前研究和早期临床研究中取得了进展，但临床研究后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性。我们决定作为候选药物开发的候选产品，尽管通过临床前研究、临床研究和初步临床试验(如果适用)取得了成功，但进入临床试验的进展可能无法显示出所需的安全性和有效性。医疗保健行业的许多公司在后来的开发中遭遇了重大挫折，尽管在早期的试验中取得了良好的结果。大多数开始临床试验的候选产品从未被批准作为治疗适应症的产品，也不能保证我们当前或未来的任何临床研究或临床试验最终会成功或支持我们任何候选产品的进一步临床开发。
如果在我们当前或未来的任何临床研究或临床试验中观察到重大不良事件，包括死亡或其他副作用，我们可能难以招募受试者或患者参加我们的临床研究或临床试验，受试者或患者可能会退出我们的临床研究或临床试验，或者我们可能被要求大幅重新设计或放弃临床研究或临床试验或我们的一个或多个候选产品的开发工作。我们、FDA或其他适用的监管机构或IRB可以出于各种原因随时暂停候选产品的临床研究或临床试验，包括认为此类临床研究或临床试验中的受试者或患者面临不可接受的健康风险或不良副作用，或者FDA或其他适用的监管机构可能确定我们的临床研究需要停止，而针对候选产品的任何进一步研究需要在临床试验项下进行。一些潜在的非药物产品和候选药物在早期测试中最初显示出进一步发展的希望，包括在临床研究或临床试验中，后来被发现造成副作用，阻碍了它们的进一步发展。即使副作用并不妨碍候选产品获得或保持上市批准(如果适用)或被商业化，但由于与其他非药物产品或药物相比耐受性，不良副作用可能会阻碍市场对商业化产品的接受。任何这些事态的发展都可能对我们的业务、财务状况和前景造成实质性的损害。
如果我们在招募受试者或患者参加临床研究或临床试验时遇到困难，我们的开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
由于各种原因，我们可能会在我们的临床研究和临床试验中遇到受试者和患者登记的困难。根据临床研究或临床试验的规程及时完成临床研究或临床试验取决于我们是否有能力招募足够数量的受试者或患者，这些受试者或患者将留在临床研究或临床试验中，直至其结束。受试者或患者的登记取决于许多因素，包括但不限于：
•在根据IND或非美国等价物为候选药物进行的临床试验的情况下，正在调查的疾病或病情的严重性；
•方案中规定的受试者或患者的资格和排除标准；
•分析临床研究或临床试验的主要终点所需的研究对象或患者群体的大小；
•受试者或患者与研究和试验地点的距离；
•临床研究或临床试验的设计；
•我们有能力招聘具有适当能力和经验的调查员；
•临床医生、受试者或患者对正在研究的候选产品相对于其他可用药物或非药物产品的潜在优势和风险的看法；
•促进及时登记参加临床研究或临床试验的努力；
•医生的受试者或病人转介做法；
•在研究产品给药期间和之后充分监测受试者或患者的能力；
•我们有能力获得并维持受试者和患者的同意；
•我们可能无法控制的因素，例如可能限制研究对象、主要研究人员或工作人员的潜在流行病以及临床地点的可获得性(例如新冠肺炎大流行)；以及
•参加临床研究或临床试验的受试者或患者在完成之前退出临床研究或临床试验的风险。
此外，我们的临床研究和临床试验将与其他临床研究或试验争夺与我们的候选产品处于相同目标市场的产品，这一竞争将减少我们可用的对象或患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的临床研究或临床试验的个人可能会选择参加由我们的竞争对手之一进行的研究或试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计将在我们的一些竞争对手使用的相同地点进行我们的一些临床研究或临床试验，这将减少可用于我们的临床研究和临床试验的受试者或患者的数量。此外，由于我们的候选产品与我们可能追求的非药物和药物领域中更常用的方法不同，潜在的受试者或患者及其医生可能倾向于使用传统产品或疗法，而不是让受试者或患者参加任何未来的临床研究或试验。
受试者或患者登记的延迟、临床研究或临床试验的延迟可能会导致成本增加，或者可能影响我们计划和正在进行的临床研究或临床试验的时间或结果，这可能会阻止它们的完成或其他方面，可能会对我们能够收集的数据的质量、完整性和可解释性产生负面影响，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的研究和开发活动可能涉及使用生物和危险材料，并可能产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。
我们无法消除这些材料的污染或伤害风险，这可能会导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，导致昂贵的清理工作的环境破坏，以及管理这些材料和指定废物的使用、储存、处理和处置的适用法律和法规规定的责任。虽然我们相信我们的第三方制造商在处理和处置这些材料时使用的安全程序总体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此产生的任何损害承担责任，这种责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会减少我们对某些材料的使用或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，并有变得更加严格的趋势。我们无法预测此类变化的影响，也无法确定我们未来的合规情况。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会对我们的研究、开发或生产努力产生负面影响。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用生物废物或危险材料或其他与工作有关的伤害而导致员工受伤的成本和支出，但该保险可能不足以应对潜在的责任。我们不承保特定的生物废物或危险废物保险、工人补偿或财产和伤亡及一般责任保险，包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。
如果对我们提出产品责任索赔或诉讼，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们候选产品的商业化。
由于在临床研究和临床试验中测试我们的候选产品，我们面临固有的产品责任风险，如果我们将任何产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们在任何临床研究或临床试验中对受试者或患者的知情同意以任何方式不充分或不准确，或未能充分告知受试者或患者他们的参与或其他材料或所需信息涉及的任何潜在风险，我们可能会被起诉或提出索赔。如果我们的候选产品在临床研究、临床试验、制造、营销或售后过程中被发现不适合，我们也可能被起诉，或可能被索赔。任何此类产品责任索赔可能包括但不限于对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任、营销或促销索赔或违反保修的指控。索赔也可以根据州消费者保护或其他法律或法规提出。如果我们不能成功地针对产品责任索赔或与我们产品相关的任何其他索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制我们候选产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能对我们的业务和运营产生重大不利影响，并可能导致以下情况：
•无法将候选产品推向市场；
•对我们产品的需求减少，价格下降；
•损害我们的声誉；
•退出临床研究或临床试验受试者或患者，以及无法招收未来的受试者或患者或继续进行临床研究或临床试验；
•由监管部门发起调查或采取其他监管行动；
•相关诉讼的辩护费用；
•转移管理层的时间和资源；
•给予受试者或患者大量的金钱奖励；
•产品召回、撤回或标签、包装、营销或促销修改或限制；
•收入损失；
•耗尽所有可用的保险和我们的资本资源；
•无法通过任何监管途径将任何候选产品商业化；以及
•我们的股价下跌了。
我们维持临床试验保险。我们每年审查我们的临床试验保险政策，我们相信我们目前的保险范围足以涵盖与我们的临床研究或临床试验相关的任何索赔。不能保证我们将来能够以可接受的成本获得额外的临床试验保险，这可能会阻碍或抑制我们产品的持续开发。
由于我们还没有开始销售任何产品，所以我们还没有为我们的产品商业化投保产品责任保险。我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们单独或与合作伙伴开发的产品的商业化。如果保险得到保障，我们的保险单也可能有各种排除，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保或承保不足。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿可能是不可用的或足够的。
我们候选产品的市场机会可能是有限的，我们对目标人群发病率和流行率的估计可能不准确。
我们对我们可能瞄准的非药物和药物市场规模以及目标人群的发病率和流行率的预测是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、关键意见领袖、患者基金会或二级市场研究数据库的输入，以及其他来源，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变估计的市场规模或我们可能针对潜在候选药物产品的目标疾病的发病率或流行率。对于我们根据IND或非美国同等标准开发的候选产品，监管批准可能包括限制使用或减少可寻址患者人数的禁忌症。受试者人数可能会比预期的要少。此外，我们的候选药物产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受此类候选产品的治疗。例如，我们估计，仅在美国就有多达4000万人患有NASH。即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为某些潜在的目标人群很少，如果没有获得监管机构对更多药物适应症的批准或扩大非药物产品的目标市场规模，我们可能永远无法实现盈利。
我们的开发工作还处于早期阶段，利用我们的开发平台建立一个成功的候选产品渠道和开发适销对路的产品的努力可能不会成功。
我们正在利用我们的开发平台开发我们的候选产品，以重新编程新陈代谢并维护和恢复新陈代谢健康，并已决定继续开发我们的一些候选产品，作为INDS或非美国同等药物的潜在疗法。然而，我们的开发平台还没有，也可能永远不会引领到适销对路的药品或非药品产品。我们正在开发针对肝脏疾病和长期COVID的首批候选产品。我们可能在将我们的技术应用于这些和其他未来目标领域时遇到问题，我们的候选产品可能在支持或维护健康或治疗疾病方面表现出不同的能力(如果适用)。即使我们成功地确定了更多的候选产品，由于疗效有限、不可接受的安全性特征或其他表明它们不太可能获得上市批准或获得市场接受的产品的特征，它们可能不适合临床开发。我们候选产品的成功将取决于以下几个因素：
•成功参加和完成临床前研究、临床研究和临床试验，并取得积极结果；
•批准我们决定作为候选药物开发的候选产品的IND或非美国等价物的临床试验；
•获得适用监管机构对候选药品的监管批准，或遵守适用于非药品的监管要求；
•克服新冠肺炎疫情对我们的供应链、临床研究或临床试验造成的任何延误或中断；
•为我们的候选产品获得并维护专利和商业秘密保护以及法规排他性；
•建立符合cGMP的供应和商业制造业务，或与符合cGMP的第三方制造商就供应和商业制造作出安排；
•如果获得批准，无论是单独还是与他人合作，都可以启动我们产品的商业销售；
•在整个开发过程中酌情进行新的合作，从临床前研究到商业化；
•如果患者、消费者、医疗界和第三方付款人根据适用法规批准或推出我们的产品用于商业化，则接受我们的产品；
•有效地与其他药物和非药物产品竞争，取决于我们为候选产品选择的开发路径；
•获得并维持第三方付款人(包括政府付款人)对我们作为药品开发的候选产品的承保范围和适当的报销，如果获得FDA批准的话；
•保护我们在知识产权组合中的权利；
•在不侵犯或侵犯第三方有效和可强制执行的专利或其他知识产权的情况下运营；
•实现并继续遵守适用于我们候选产品的研究、开发和商业化的法律和法规，并具有导致成功产品商业化的富有成效的互动和积极的监管决定；
•在批准或商业化后，保持产品的持续可接受的安全状况；以及
•维护和发展一个由科学家和商人组成的组织，他们可以开发我们的产品和技术并将其商业化。
如果我们不使用我们的开发平台成功地开发候选产品并将其商业化，我们将无法在未来期间获得产品收入，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股票价格产生不利影响。
即使候选药品或非药品候选产品分别获得上市批准，或以其他方式商业化，此类产品也可能无法达到医生、患者、第三方付款人、消费者和医疗或保健社区或其他目标市场中的其他人为商业成功所必需的市场接受度。
如果任何候选药品获得上市批准或根据适用的法规被商业化为非药品，它仍可能无法获得医生、患者、第三方付款人、消费者和医疗或健康社区或其他目标市场的其他人的足够市场接受度。如果我们开发的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。任何候选产品如果被批准用于商业销售，市场接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：
•与替代产品相比，有效性(对任何候选药物产品)、安全性和潜在优势；
•与替代产品相比，我们的候选产品的标签用途或使用限制，包括年龄限制或禁忌症；
•与替代产品相比，方便和易于管理；
•目标患者或消费人群分别尝试新药候选产品或非药物产品的意愿；
•医生将我们的候选药物产品开给患者的意愿；
•医疗保健专业人员向消费者推荐我们的非药物产品的意愿；
•公众对新药和非药品的认知，包括我们的候选产品；
•有实力的营销和分销支持；
•新冠肺炎对市场健康的任何影响；
•我们在这些产品的制造和分销中进行合作的能力；
•有能力提供我们的产品，如果获得批准，在适用的情况下，以具有竞争力的价格销售；
•能够获得足够的第三方保险覆盖范围和适当的补偿，视我们所走的发展道路而定；以及
•任何副作用的流行率和严重程度。
我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。
随着我们的研究、开发、制造和商业化计划和战略的发展，以及我们向上市公司运营的过渡，我们预计需要更多的管理、运营、销售、营销、财务和其他人员。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括但不限于：
•识别、招聘、补偿、整合、维持和激励更多的员工；
•有效地管理我们的内部研究和开发工作，包括确定临床候选产品、扩大我们的制造流程并引导候选产品的临床开发和FDA或其他类似监管机构对候选产品的审查流程；以及
•改进我们的业务、财务和管理控制、报告系统和程序。
我们未来的财务业绩和我们将候选产品商业化的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力，我们的管理层可能还必须将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便将大量时间用于管理这些增长活动。
目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖于某些组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括法律、知识产权、监管事务、临床管理和制造的许多方面。不能保证这些组织、顾问和顾问的服务在需要时会继续及时提供给我们，也不能保证我们能及时找到合格的替代者，或者根本不能保证。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床开发可能会被延长、推迟或终止，如果需要，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够管理我们现有的顾问，或者找到其他称职的外部承包商和顾问，或者关键员工，以经济合理的条件提供所需的服务，或者根本不能。
如果我们不能通过雇佣新员工和扩大我们的顾问和承包商团队来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们目前的业务位于马萨诸塞州；我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们目前的业务位于马萨诸塞州。任何计划外事件，如洪水、火灾、爆炸、地震、极端天气条件、医学流行病，包括新冠肺炎的任何潜在影响、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，导致我们无法充分利用我们的工厂或我们第三方合同制造商的制造设施，都可能对我们的业务运营能力产生实质性的不利影响，特别是在日常生活中，并对我们的财务和运营状况产生重大负面影响。无法使用这些设施可能会导致成本增加、我们候选产品的开发延迟或我们的业务运营中断。自然灾害或流行病，如新冠肺炎疫情，可能会进一步扰乱我们的运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。例如，我们为非必要办公室人员制定了临时在家工作政策，这可能会对我们业务计划和业务的执行产生负面影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施，如我们的研究设施或我们第三方合同制造商的制造设施，或以其他方式中断运营，这可能是困难的，在某些情况下，是不可能的, 让我们在相当长的一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。作为我们风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。然而，一旦这些设施发生意外或事故，我们不能向投资者保证保险金额将足以弥补任何损害和损失。如果我们的工厂或我们第三方合同制造商的制造设施由于事故或事件或任何其他原因而无法运行，即使是很短的时间，我们的任何或所有研发项目都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的业务以及我们的CRO、合同制造组织或CMO、候选产品所用原材料的制造商以及其他承包商和顾问的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、迪斯科、火灾、极端天气条件、医疗流行病(包括当前新冠肺炎的全球传播)以及其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要为这些情况进行自我保险。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。对于我们的临床研究，我们依赖第三方制造商生产我们的候选产品，依赖CRO进行此类研究的各个部分，并在整个研究过程中依赖各种顾问。对于未来临床试验中使用的材料，我们计划在整个制造供应链中依赖外部CMO，并计划继续使用CRO和顾问进行此类试验。如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们从CRO和顾问那里获得我们的候选产品和服务的能力可能会中断。
我们的内部计算机系统，或我们的CRO、CMO或其他承包商或顾问使用的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞。
尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统以及我们的CRO、CMO和其他承包商和顾问的计算机系统仍容易受到计算机病毒和未经授权访问的破坏。虽然到目前为止，我们还没有经历过任何此类重大系统故障或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营发生重大中断。例如，任何未来临床试验的数据丢失都可能导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方制造我们的候选产品，并进行临床研究，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的开发和商业化可能会被推迟。
全球监管机构也在对侵犯隐私的行为处以更高的罚款。例如，2016年，欧盟通过了一项管理数据做法和隐私的新规定，称为一般数据保护条例，或欧盟GDPR，该规定于2018年5月25日生效。此外，以下是英国退出欧盟((英国脱欧)，截至2021年1月，英国将欧盟GDPR与2018年英国数据保护法(称为“英国GDPR”，并与欧盟GDPR一起，称为“GDPR”)一起纳入联合王国法律。GDPR适用于收集和使用与向欧盟内个人提供商品或服务或监测其行为有关的个人数据的任何公司。
不遵守GDPR可能会导致高达20欧元/GB的罚款或全球收入的4%，以较高者为准。GDPR和其他与加强对某些类型的个人数据(如医疗数据或其他敏感信息)保护相关的法律或法规的变化，如果获得批准，可能会极大地增加提供我们的候选产品的成本，甚至会阻止我们在某些司法管辖区提供我们的候选产品。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临着员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商进行员工欺诈或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为，未能遵守FDA和其他类似的外国、州或地方监管机构的法律，向FDA和其他类似的外国、州或地方监管机构提供真实、完整和准确的信息，遵守我们制定的制造标准，遵守美国的医疗欺诈和滥用法律以及类似的外国、州或当地欺诈性不当行为法律，或准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。如果我们的任何候选产品获得FDA的批准(这可能是我们决定开发为药物的任何候选产品所必需的)，或者以其他方式能够在美国将这些产品商业化，我们在此类法律下的潜在风险将显著增加，我们与遵守此类法律相关的成本也可能增加。这些法律可能会影响我们目前与主要调查人员和研究对象的活动，以及拟议和未来的销售、营销和教育计划。
与在国际上测试和开发我们的候选产品相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
除了在美国研究、开发我们的候选产品并将其商业化外，我们还打算在美国以外从事这些活动，因此，如果我们的候选产品获得批准，我们预计将面临与在外国运营相关的额外风险，包括但不限于：
•国外不同的监管要求；
•关税、贸易壁垒、价格和外汇管制等监管要求的意外变化；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定；
•在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；
•外国税，包括预扣工资税；
•外汇波动，这可能导致经营费用增加和收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务；
•海外业务人员配备和管理困难；
•在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；
•根据《反海外腐败法》(FCPA)或类似的外国法规可能承担的责任；
•挑战执行我们的合同和知识产权，特别是在那些不像美国那样尊重和保护知识产权的外国；
•因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而造成的生产短缺；以及
•地缘政治行动造成的商业中断，包括战争和恐怖主义。
此外，我们打算与第三方签订合同，在美国以外的地方进行我们的一些临床研究和临床试验，这将使我们面临额外的风险和法规。与我们的国际业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
我们使用NOL和研发抵免来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们有累计亏损的历史，并预计在可预见的未来我们将继续产生重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的应税收入，以利用我们的净运营亏损、NOL或研发税收抵免结转。截至2021年12月31日，美国联邦和州的净运营亏损(NOL)分别为3.022亿美元和2.943亿美元。这些金额将于2030年开始到期。2018年和2019年产生的联邦净运营亏损可以无限期结转。截至2021年12月31日，我们还拥有美国联邦和州 研发税收抵免结转860万美元和分别为290万美元，这两项措施都将在2041年之前的不同日期到期。这些净营业亏损和税项抵免结转可能到期时未使用，且不能分别抵销未来的应税收入或税务负债。
一般而言，根据修订后的《1986年美国国税法》第382和383节，或该法典以及州法律的相应条款，公司如果经历“所有权变更”，一般定义为某些股东在三年内其股权所有权变化超过50个百分点(按价值计算)，则其利用变更前NOL和研发税收结转抵销未来应纳税所得额的能力受到限制。我们还没有进行一项研究，以评估是否发生了此类所有权变更。我们过去可能经历过这样的所有权变化，未来可能会通过我们股票所有权的后续变化(这可能不是我们所能控制的)经历这种所有权变化。因此，如果我们赚取了应纳税所得额净额，我们使用变动前的NOL和研发税收结转抵销此类应税收入的能力可能会受到限制。
还有一种风险是，由于法规变化，如暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL可能到期或以其他方式无法抵消未来的所得税债务。CARE法案包括美国联邦税率和管理NOL结转的规则的变化，这可能会显著影响我们未来利用NOL抵消应税收入的能力。此外，一个州产生的州NOL不能用来抵消另一个州产生的收入。出于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL和其他税收属性的很大一部分。
不稳定的市场和经济政治状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
正如广泛报道的那样，全球信贷和金融市场过去经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升和经济稳定的不确定性。此外，俄罗斯和乌克兰之间目前的军事冲突可能会扰乱或以其他方式对我们的行动以及我们所依赖的第三方的行动产生不利影响。 美国、欧盟或俄罗斯等国可能发起的相关制裁、出口管制或其他行动(例如，潜在的网络攻击、能源流动中断等)，可能对我们的业务和/或我们的供应链、我们的CRO、CMO和与我们有业务往来的其他第三方产生不利影响。不能保证未来信贷和金融市场的波动、破坏或恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场继续波动，或者受到干扰或恶化，包括新冠肺炎或俄罗斯与乌克兰之间的军事冲突，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
截至2022年9月30日，我们拥有2540万美元的现金和现金等价物。虽然我们不知道自2022年9月30日以来我们的现金等价物和有价证券的公允价值有任何下调、重大损失或其他重大恶化，但不能保证全球信贷和金融市场的进一步恶化不会对我们目前的现金等价物和有价证券组合或我们实现融资目标的能力产生负面影响。此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股票市场的波动和整体经济低迷。
我们的贷款协议使我们受到经营限制和金融契约的约束，并可能限制我们的业务和融资活动。
2021年9月2日，我们与SLR投资公司(前身为Solar Capital Ltd.)签订了一项新的贷款和安全协议，本金总额为2,600万美元。新的贷款和担保协议取代了我们与SLR投资公司之间的优先贷款和担保协议，该协议于2018年1月9日生效，并于2018年10月5日、2018年11月30日和2020年8月28日进一步修订。
我们在新贷款和担保协议下的义务以对我们的资产(包括知识产权)的优先完善担保权益为担保。新的贷款和担保协议还包括习惯陈述和担保，以及习惯的肯定和否定公约。在其他限制中，除例外情况外，负面公约禁止或限制我们的以下能力：维持抵押品账户；宣布股息或赎回或购买股权；产生额外留置权；进行投资；产生额外债务；进行合并、收购和资产出售；与关联公司进行交易；控制权发生变化；增加或改变营业地点；以及从事与其现有业务无关的业务。新的贷款和担保协议还包含某些金融契约，包括在满足某些研究数据条件之前，不受限制的最低现金水平为2000万美元。这些公约可能会限制我们为我们的业务提供资金以及推行我们的商业活动和战略的能力。此外，这些限制可能会限制我们在规划或应对业务和行业变化方面的灵活性；与没有限制或与信贷贷款人没有更优惠条款的同行和竞争对手相比，它们可能会使我们处于竞争劣势。我们遵守这些公约的能力也可能受到我们无法控制的事件的影响。
此外，不能保证我们将有足够的资金偿还根据新贷款和担保协议到期的未偿还金额。如果我们在贷款机制下违约，贷款人可能会加快我们所有的还款义务，如果我们无法获得资金来履行这些义务或重新谈判我们的协议，贷款人可以直接从我们的受控账户中清偿现金，控制我们质押的资产，包括我们的知识产权，我们可能需要立即停止运营。如果我们在这种情况下重新谈判我们的协议，条款可能会对我们不利得多。如果我们被清算，贷款人获得偿还的权利将优先于我们的股东从清算中获得任何收益的权利。抵押品代理人对违约事件的任何声明都可能严重损害我们的流动性、财务状况、经营业绩、业务和前景，并导致我们普通股的价格下跌。
2022年9月，本公司根据新贷款和担保协议向SLR偿还了640万美元。
与政府监管相关的风险
对于将我们的候选产品开发为药物或非药物产品的监管要求是不确定的，也在不断变化。如果我们选择同时为一个以上的适应症开发任何候选产品，一个适应症的临床研究或临床试验的结果，特别是对严重不良事件的任何观察，可能会影响另一个适应症的临床研究或临床试验或临床试验。这些法律的变化，包括我们进行临床研究或临床试验的能力，或这些法律的当前解释或应用，或我们与FDA之间在适用法律的适用性或解释上的冲突，将对我们的产品开发和商业化能力产生重大不利影响。
基于大量关于人体接触某些氨基酸及其安全性的研究和科学文献、FDA颁布的关于在特定条件下将某些氨基酸用作安全和允许的食品添加剂作为营养素的法规、我们自己在候选产品中使用的氨基酸数据以及我们在候选产品中使用的氨基酸数量在以前对人体安全的研究范围内，我们相信我们已经将我们的候选产品设计为具有可接受的安全概况，并且我们已经或将在临床研究和/或临床试验中进一步评估这些候选产品的安全性和耐受性。根据FDA的非药物产品研究框架，我们相信，在人类食品研究中，可以研究使用我们的含有氨基酸的候选产品的安全性和耐受性，而不使用IND。然而，FDA或类似的外国监管机构可能不同意这种方法，并决定我们的研究应该在IND或非美国同等机构下进行，这可能会导致负面后果。
在之前或未来对我们的候选产品的研究或试验中，我们可能已经或将明确或隐含地将此类候选产品定性或分类为特定监管计划(例如，作为食品或膳食补充剂)。监管机构可能不同意我们临床研究中使用的候选产品的监管分类，或在商业化之前对此类候选产品的任何后续分类。到目前为止，我们已经提交了AXA1665第二阶段临床试验的IND，并且FDA已经批准了该申请，该试验于2021年第二季度启动，并于2022年第二季度终止。此外，我们已经提交了AXA1125治疗NASH的2b期临床试验的IND，FDA已经批准了该试验，该试验是我们在2021年第二季度启动的。我们还提交了一份CTA，英国MHRA已经接受了我们于2021年12月启动的AXA1125治疗Long COVID的2a期临床试验的CTA。我们没有与FDA或类似的外国监管机构讨论我们在临床研究中评估的其他候选产品的开发，或我们对其他候选产品使用的特定监管途径，任何此类监管机构可能不同意我们当前的活动或未来的方法或进一步开发的计划。FDA可能会认定我们的候选产品不安全或不适合用于临床研究，或者不受食品法规的约束，因此可能会将我们的任何候选产品归类为没有IND的临床研究不合格。FDA或其他监管机构也可能采取执法行动，或以其他方式推迟或阻止我们候选产品的进一步开发或商业化。
监管咨询过程中的任何延误，或警告、发现或确定我们的任何运营或候选产品不符合FDA的监管要求，包括但不限于任何适用的GRAS、食品添加剂或NDI要求，都可能使公司受到监管执法行动或其他法律行动的影响，和/或导致我们的一个或多个候选产品延迟或阻止商业化，这可能会导致公众或其他人对我们能够商业化的任何产品的接受度降低，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
FDA可能会决定，对我们的候选产品进行研究的唯一途径是在IND下进行，或者我们已经进行的临床研究应该在IND下进行。任何此类决定都可能阻止我们依赖现有的法规框架为其他候选产品进行临床研究，或者阻止我们在任何法规提交的文件中依赖或包括我们的临床研究数据来支持进一步的临床开发或营销批准，并可能显著增加我们候选产品的成本并推迟其开发或商业化。如果FDA不同意我们的决定，即我们可以在不提交IND的情况下进行临床研究，他们可以要求我们停止我们已经开始的任何临床研究，否则我们可能会受到强制执行行动的影响。如果我们选择将我们的候选产品商业化，并且FDA确定我们的候选产品不符合食品法规，我们可能会受到监管执法行动的影响，并可能被要求停止销售、撤回、召回、重新标签或重新包装任何我们已在市场上商业化的非药品产品。此外，如果临床研究在决定是否提交IND之前提出了新的安全问题，表明我们所有候选产品的安全性问题，那么FDA可以要求我们修改批准的标签，或将任何先前批准的用于治疗用途的产品或正在商业化的非药物用途的产品撤出市场。如果FDA决定我们在没有提交IND的情况下不能进行临床研究，将极大地影响我们目前的商业模式，我们可能会招致巨大的费用和运营困难。
法律和监管环境的变化可能会限制我们未来的业务活动，增加我们的运营或监管成本，减少对我们候选产品的需求，或者导致诉讼。
我们当前和计划的业务活动的进行，包括但不限于开发、测试、生产、储存、分销、销售、展示、广告、营销、标签、包装、健康和安全实践、监管分类和审批(如有必要)以及我们候选产品的使用，均受美国联邦、州和地方政府机构管理的各种法律和法规的约束。以及美国以外的政府实体和机构在我们根据外国食品或药品法规进行临床研究或临床试验的市场上管理的法律和法规，或者我们的候选产品及其组件(如包装)可能在其中制造或销售的市场。
由于各种因素，包括政治、经济或社会事件，这些法律和条例及其解释可能会发生变化，有时是戏剧性的。此类变化可能包括以下方面的变化：
•食品和药品法律，包括FDA的规定；
•与产品标签有关的法律；
•广告和营销方面的法律和实践；
•限制某些候选产品的销售和广告的法律和计划；
•旨在规范、限制或消除某些候选产品中存在的成分的法律和计划；
•加强监管审查，并增加涉及产品声明的诉讼，以及对我们某些候选产品中成分或属性的实际或可能的影响或副作用的担忧；
•州和联邦消费者保护和披露法律；
•因不可预见的事件(如新冠肺炎)可能导致额外成本或业务中断而导致的法律变更，如《家庭第一冠状病毒应对法案》，或可能限制我们业务运营的地方政府命令或限制；
•与仿制药审批框架有关的法律；以及
•根据隐私法，增加赞助商或公司的义务，例如1996年的联邦健康保险可携性和责任法，或HIPAA，和GDPR。
新的法律、法规或政府政策及其相关解释，或上述任何一项的变化，可能会改变我们的经营环境，因此可能会影响我们的经营业绩或增加我们的成本或负债。
在一个司法管辖区获得并保持我们候选药品的监管批准，并不意味着我们将在其他司法管辖区成功获得监管批准或为我们的候选产品确定类似的替代监管途径。
在一个司法管辖区获得并保持对候选药品的监管批准并不保证我们能够在任何其他司法管辖区获得或维持监管批准，或在任何其他司法管辖区确定并维持另一条监管途径，而在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管批准过程或上市路径产生负面影响。例如，即使FDA批准用于治疗适应症的候选药物产品上市，可比的外国监管机构也可以采取相反的立场，拒绝批准此类候选产品在这些国家的制造、营销和推广。不同司法管辖区的审批程序不同，可能涉及的要求和行政审查期限与美国不同，甚至更长。在一个司法管辖区进行的临床前研究、临床研究和临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算对我们的产品收取的价格也需要经过批准，批准的价格可能不会带来盈利或可接受的利润率。
我们也可以在其他国家提交营销申请。美国以外司法管辖区的监管机构可能会对候选产品的批准提出要求，我们在这些司法管辖区上市前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们未能遵守国际市场的监管要求或获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥我们候选产品的市场潜力的能力将受到损害。
如果我们不能满足我们候选产品的某些监管要求，或者不能为我们的候选药物产品获得或及时获得所需的监管批准，我们将无法将我们的候选产品商业化或将延迟商业化，我们创造收入的能力将受到严重损害。
我们的候选产品以及与其作为药品的开发和商业化相关的活动，包括但不限于它们的设计、测试、制造、安全、功效、记录保存、包装、标签、储存、持有、批准、广告、促销、销售、分销、进出口均受美国FDA和其他监管机构以及其他国家类似机构的全面监管。在我们可以将我们的任何候选产品作为药物进行商业化之前，我们必须获得上市批准。我们尚未获得任何司法管辖区监管机构将我们的任何候选产品作为药品上市的批准，而且我们的候选产品可能永远不会获得适用的监管批准，或满足其他适用的监管要求才能进入市场。
作为一家公司，我们在提交和支持获得药品监管批准所需的申请方面没有经验，预计将与第三方CRO或监管顾问合作或依赖他们在这一过程中帮助我们。例如，FDA和联邦贸易委员会(FTC)要求为营销主张提供确凿的数据或证据，并可能要求在销售之前提交其他监管机构的材料。对于候选药物，要获得监管部门的批准，就需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及每个治疗适应症的支持信息，以确定候选药物的安全性和有效性。如果我们不能适当地执行这些要求，我们的候选产品可能永远不会投放市场。
确保治疗适应症的监管批准还需要向相关监管机构提交有关药物制造过程的信息，并由其检查制造设施。在新冠肺炎突发公共卫生事件期间，由于美国食品药品监督管理局无法完成对其申请的规定检查，多家公司宣布收到完整的回复函。我们的候选药物产品可能没有效果，可能只是中等有效，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。
在美国和国外，获得治疗适应症的监管批准的过程都是昂贵的，如果需要额外的临床试验，可能需要很多年，如果真的获得了批准，而且可能会根据各种因素而有很大差异，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的IND、NDA或同等申请类型的监管审查的变化，可能会导致申请的批准或拒绝的延迟。FDA和类似的外国监管机构在我们候选药物的审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。我们的候选药物产品可能会因为许多原因而推迟获得或未能获得监管部门的批准，包括以下原因：
•FDA或类似的外国监管机构可能不同意设计，包括研究人群、剂量水平、剂量方案、疗效终点和生物分析分析方法，或我们临床试验的实施；
•我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选药物对于其建议的适应症是安全和有效的；
•我们的临床试验结果可能不符合FDA或类似的外国监管机构批准的统计意义水平；
•我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
•FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究、临床研究或临床试验数据的解释；
•从我们的临床研究和临床试验中为我们的候选产品收集的数据可能不足以支持提交保密协议或其他提交或获得美国或其他地方的监管批准；
•FDA或类似的外国监管机构可能无法批准与我们签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造工艺或设施；以及
•FDA或类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。
在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功完成了FDA或类似的外国监管批准程序，并已商业化。漫长的审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得监管部门的批准，将我们适用的候选药物产品作为药物进行销售，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
如果我们决定在治疗过程中开发任何候选产品并提交NDA，FDA还可能要求一个专家组或咨询委员会审议安全性和有效性数据是否足以支持治疗适应症的批准。咨询委员会的意见虽然没有约束力，但可能会对我们根据已完成的临床试验获得任何候选药物的批准的能力产生重大影响。
此外，即使我们获得了将我们的候选产品用作药物的批准，监管机构也可能会批准我们的任何候选产品用于比我们要求的更少或更有限的治疗适应症，可能包括限制合适患者群体的使用限制或禁忌症，可能不会批准我们打算为我们的产品收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准，或者可能批准候选产品的标签不包括该候选药物成功商业化所必需或需要的标签声明。同样，监管当局可以限制或禁止限制市场、价格或其他因素的标签声明，这些因素对于作为非药物产品开发的候选产品的成功商业化是必要的或可取的。上述任何一种情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成实质性损害。
如果我们在获得监管批准(如果适用)方面遇到延误或失败，或者在遵守我们候选产品商业化的监管要求方面遇到延误或失败，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到严重损害。
FDA和类似的外国监管机构，如EMA，可能会对作用于代谢途径的产品的开发和商业化实施额外的法规或限制，这可能很难预测。
FDA和类似的外国监管机构，如EMA，已经表示有兴趣进一步监管生物技术产品和像我们这样的候选产品。美国联邦和州一级的机构以及美国国会委员会和其他政府或管理机构也表示有兴趣进一步监管生物技术行业。这样的行动可能会推迟或阻止我们的部分或全部候选产品的商业化。我们的候选产品或其他类似产品的临床研究或临床试验的不利发展可能会导致FDA或类似的外国监管机构改变对我们任何候选产品的审批要求。FDA或类似的外国监管机构可能会对我们的产品提出意想不到的繁重要求，因为它们由多种氨基酸组成，需要对我们候选产品的每个成分的功能和贡献进行临床演示。此类要求可能包括额外的研究或分析。同样，欧洲药品管理局和欧盟成员国的主管当局管理欧盟候选药品的开发，成员国监管机构根据非药品法规管理候选产品的开发，并可能发布关于我们候选产品的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。这些监管审查机构和委员会及其颁布的新要求或指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化, 延迟或阻止我们候选产品的审批和商业化，或导致重大限制或限制。当我们推出我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管机构协商，并遵守适用的要求和指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能被要求推迟或停止此类候选产品的开发。对于我们的候选药物产品，这些额外的流程可能会导致比我们预期的更长的审查和审批过程，以及由于监管审批流程增加或更长而造成的延误，或者对我们候选产品开发的进一步限制可能代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们当前和未来的候选产品商业化的能力产生负面影响。
AXA1125治疗慢性COVID患者的调节途径仍在发展中，可能会导致意想不到或不可预见的挑战。
各方采取行动为新冠肺炎创造和测试疗法和疫苗的速度是不同寻常的。FDA和类似监管机构内部不断演变或改变的计划或优先事项，包括那些基于对新冠肺炎、慢性冠状病毒感染以及这些情况如何影响人体的新知识的计划或优先事项，可能会对我们候选产品的临床和监管时间表产生重大影响。正在进行的临床试验的结果以及与监管机构的讨论可能会提出新的问题，并要求我们重新设计拟议的临床试验，包括修改拟议的终点或增加新的临床试验地点或受试者队列。任何此类开发都可能推迟我们候选产品的开发时间表，并大幅增加此类候选产品的开发成本。
FDA的快速通道指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以为特定的适应症申请FDA快速通道指定。我们已获得AXA1125的快速通道指定，用于治疗NASH合并肝纤维化。我们可能会为其他适应症或我们未来的某些候选产品寻求快速通道指定，但不能保证FDA会将这一地位授予我们的任何其他推荐候选产品。根据FDA提供的政策和程序，Fast Track开发产品的赞助商提交的营销申请可能有资格获得优先审查，但Fast Track的指定并不保证任何此类资格或FDA的最终上市批准。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道认证，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得这种认证，也不能保证FDA会决定授予它。即使我们确实获得了Fast Track认证，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准，而且获得Fast Track认证并不能保证FDA的最终批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。此外，FDA可以随时撤销任何Fast Track的指定。
即使我们获得了监管部门对任何候选药物的批准， 我们将受制于持续的监管合规义务或持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用。此外，我们的任何候选产品，如果获得批准或商业化，都可能受到标签和其他限制以及市场退出的影响，如果我们未能遵守监管要求或遇到意外的问题，我们可能会受到处罚。
如果我们的任何候选产品被批准用于治疗适应症，它们将遵守持续的法规要求，包括制造、加工、标签、包装、储存、持有、测试、分销、质量、安全、销售、营销、广告、促销、抽样、记录保存、出口、进口、进行上市后研究和提交安全性、有效性或其他上市后信息。在美国，此类要求可作为联邦和州要求实施，也可由类似的外国监管机构强制实施。此外，我们将继续遵守适用于药品的cGMP要求和我们在批准后进行的任何临床试验的GCP要求(如果适用)。
制造商和制造商的工厂必须遵守广泛的FDA和类似的外国监管机构的要求，包括确保质量保证、质量控制和制造程序符合各自的cGMP法规和适用的产品跟踪和追踪要求。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况，以及对任何保密协议(如果适用)或其他营销申请或提交的承诺以及之前对检查意见的回应的遵守情况。因此，我们和与我们合作的其他人必须继续在所有监管合规领域投入时间、金钱和精力，包括制造、生产、质量保证和质量控制。
FDA拥有重要的上市后权力，例如，有权要求基于使用不适当的产品声明或新的安全或其他信息进行标签或包装更改，并在适用的情况下，要求上市后研究或临床试验评估与药物使用相关的严重安全风险。对于作为药物开发的产品，我们为候选产品获得的任何监管批准都可能受到药物上市的批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试要求，包括第四阶段临床试验和监测候选产品的安全性和有效性的监测。FDA还可能要求将风险评估和缓解策略(REMS)计划作为批准候选药物的条件，这可能需要对患者的长期随访、药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素的要求，如限制分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。此外，如果FDA或类似的外国监管机构批准我们的候选产品作为治疗用药物，我们将必须遵守包括提交安全性和其他上市后信息、报告和注册在内的要求。
FDA或类似的外国监管机构可以采取监管执法行动或其他法律行动，或者对于药品，如果没有保持对监管要求和标准的遵守，或者如果产品进入市场后出现问题，则可以强制实施同意法令或撤回批准。稍后发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括意外严重性或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造流程，或未能遵守法规要求，可能会导致潜在的后果，其中包括：
•对于候选药品，修订批准的标签以增加新的安全信息和所需的监管提交；实施上市后研究或临床试验以评估新的安全风险；或根据REMS计划实施分销限制或其他限制；
•限制我们产品的销售或制造，将产品从市场上召回，或自愿或强制召回产品；
•重新贴标签或重新包装；
•对临床试验处以罚款、警告或无标题的强制执行函或暂停；
•FDA拒绝批准待处理的申请或对我们提交的已批准申请的补充，或暂停或撤销许可证批准；
•扣押或扣留产品，或拒绝允许进口或出口我们的候选产品；以及
•禁制令或施加民事或刑事处罚。
FDA和FTC严格监管投放市场的产品的营销、标签、广告和促销。只能根据批准的适应症和根据批准的标签的规定推广药物。FDA和其他机构积极执行禁止推广药品标签外用途的法律法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会承担重大责任。此外，FDA和其他监管机构可以对在批准产品的有效性和安全性方面做出误导性或不准确声明的公司采取行动。非药品被禁止明示或默示地声称该产品旨在“诊断、缓解、治疗、治愈或预防疾病”，这样做可能会使非药品被归类为药品和监管执法行动。如果FDA或其他监管机构确定我们的任何候选产品提出了不允许的声明，我们可能会受到上述任何后果或其他可能对我们的业务和运营产生不利影响的法律挑战。
FDA和其他类似外国监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，在适用的情况下阻止、限制或推迟监管批准，以及我们候选产品的商业化和持续商业化。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何药物的上市批准，或者可能不再能够将我们开发的产品作为非药物产品进行营销或销售，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。很难预测任何行政行动，包括任何行政命令，将如何实施，以及它们将在多大程度上影响FDA行使其监管权力的能力。如果任何行政行动对FDA在正常过程中参与监督和执行活动的能力造成限制，我们的业务可能会受到负面影响。此外，如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去我们可能已经获得的任何营销批准，在适用的情况下，我们可能会失去继续营销和销售我们的产品的能力，我们可能无法实现或保持盈利。
如果我们或任何未来的合作伙伴不遵守法规要求，包括适用的安全监测或药物警戒要求，也可能导致重大经济处罚。
如果获得批准，我们的候选药物产品在某些细分市场的医疗保险覆盖范围和报销范围可能有限或不可用，这可能会使我们难以盈利地销售任何此类药物产品。
在美国和其他国家的市场，患者通常依靠第三方付款人来报销与治疗相关的全部或部分费用。我们候选产品的成功，如果被批准用于治疗适应症，取决于第三方付款人是否提供足够的保险和补偿，包括政府医疗保健计划，如Medicare和Medicaid，商业付款人和健康维护组织。此外，由于我们的候选产品有可能代表一种相对较新的疾病治疗方法，我们不能确保我们的候选产品将获得承保和报销，或准确估计我们的候选产品的潜在收入，也不能保证我们可能开发的任何产品都将获得承保和报销。见标题为“商业.对候选药品和药品的管理.保险和报销“在第一部分，本公司截至2021年12月31日止年度的10-K表格业务年报第1项。
为自己的病情提供医疗服务的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划和商业支付者的足够覆盖和补偿对于新产品的接受度至关重要。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物和治疗以及报销金额。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，这是美国卫生与公众服务部的一个机构。CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向每个付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据，以便在逐个付款人的基础上使用我们的产品，但不能保证获得承保和足够的报销。即使我们获得了特定产品的保险，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利，或者可能需要患者认为不可接受的高共付额。此外，第三方付款人可能不会覆盖使用候选产品后所需的长期后续评估，也不会为其提供足够的补偿。患者不太可能使用我们的候选产品，除非提供保险，而且报销足以支付我们候选产品的很大一部分成本。由于我们的候选产品可能比传统疗法的商品成本更高，并且可能需要长期的后续评估，因此覆盖范围和报销率可能不足以使我们实现盈利的风险可能更大。与新批准的产品的保险覆盖和报销相关的不确定性很大，而且覆盖范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准该药物的目的更有限。目前很难预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。
处方药的定价也受到美国以外的政府控制。在这些其他国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设置在不令人满意的水平，我们产生收入和盈利的能力可能会受到损害。
医疗保险通常不包括在医院以外管理的非药物产品。如果我们决定将它们作为非药物产品商业化，这可能会影响我们的候选产品。
支付方，无论是国内的还是国外的，或者政府的还是私人的，都在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本，而这些方法并不总是专门适用于我们正在开发的那些新技术。
在美国和某些外国司法管辖区，医疗保健系统的立法和监管发生了许多变化，可能会影响我们销售产品的盈利能力。在美国和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大的兴趣推动医疗保健系统的改革，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大获得医疗保健的机会。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。例如，2022年8月，2022年《降低通胀法案》(简称《爱尔兰共和军》)签署成为法律。IRA包括几项将对我们的业务产生不同程度影响的条款，包括为Medicare Part D受益人创建2,000美元的自付上限，对Medicare Part D中的所有药品施加新的制造商财务责任，允许美国政府就某些没有仿制药或生物相似竞争的高成本药物和生物制品的Medicare B部分和D部分定价进行谈判，要求公司为增长快于通胀的药品价格向Medicare支付回扣，以及推迟要求将药房福利经理回扣转嫁给受益人的回扣规则。爱尔兰共和军对我们的业务和整个医疗保健行业的影响尚不清楚。联邦和州一级已经有并可能继续有立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，并遏制或降低医疗保健成本。见标题为“商业-对候选药品和药品的监管-当前和未来的医疗改革立法“在第一部分，本公司截至2021年12月31日止年度的10-K表格业务年报第1项。
政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本，可能会对以下方面产生不利影响：
•对我们的任何候选产品的需求，如果获得批准；
•有能力设定我们认为对我们的任何候选产品公平的价格，如果获得批准的话；
•我们创造收入、实现或保持盈利的能力；
•我们须缴交的税项水平；及
•资金的可得性。
已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品和生物产品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们的候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的约束。
此外，美国和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖或为我们的候选产品提供足够的付款。在美国，关于特殊药品定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。
我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。
对于我们的候选药品，我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。
如果我们的任何候选产品获得了FDA的批准，并开始在美国商业化这些产品，我们的业务可能直接或间接地通过我们的未来、潜在客户和第三方付款人，受到各种联邦和州欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法案(FCA)以及数据隐私和医生阳光法律法规。这些法律或其相关的外国同行可能会影响我们拟议的销售、营销和教育计划，以及我们与医疗保健提供者、医生和其他方的关系，我们通过这些关系来营销、销售和分销我们获得营销批准的产品。此外，我们可能会受到联邦政府、美国各州以及其他司法管辖区对患者隐私的监管。见标题为“商业.对候选药品和药品的管理.其他保健和隐私法“在第一部分，本公司截至2021年12月31日止年度的10-K表格业务年报第1项。
医药产品的分销须遵守额外的规定和条例，包括广泛的记录保存、许可、储存和安全要求，以防止未经授权销售医药产品。
这些法律的范围和执行都是不确定的，并受到当前医疗改革环境的快速变化的影响。联邦和州执法机构最近加强了对医疗保健公司与医疗保健提供者之间互动的审查，这导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。确保商业安排符合适用的医保法，以及对政府当局可能进行的调查做出回应，可能会耗费时间和资源，成本高昂，并可能分散公司对业务的注意力。
政府和执法当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或判例法。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、交还、罚款、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、我们的业务缩减、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。
此外，我们的任何候选产品在美国境外的批准和商业化也可能使我们受到上述医疗保健法和其他外国法律的外国等价物的约束。
不遵守健康和数据保护法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们和任何潜在的合作者可能受到联邦、州和外国数据保护法律和法规(即涉及隐私和数据安全的法律和法规)的约束。在美国，管理健康相关信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护的众多联邦和州法律法规，包括联邦健康信息隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法(例如，联邦贸易委员会法案第5条)可能适用于我们的运营或我们的合作者的运营。例如，加州最近颁布了《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)，为加州消费者创造了新的个人隐私权(如法律所定义)，并对处理消费者或家庭个人数据的实体规定了更多的隐私和安全义务。CCPA要求覆盖的公司向消费者提供有关其数据收集、使用和共享做法的某些披露，并为受影响的加州居民提供选择退出某些个人信息销售或转移的方法。CCPA于2020年1月1日生效，加利福尼亚州总检察长从2020年7月1日开始对违规者采取执法行动。正如目前所写的那样，CCPA可能会影响我们的商业活动；然而，对于如何解释和执行这项法律，仍然存在不确定性。围绕CCPA实施的不确定性表明，我们的业务在与个人数据和受保护的健康信息相关的不断变化的监管环境中存在脆弱性。
此外，我们可能会从受HIPAA(经HITECH修订)隐私和安全要求约束的第三方(包括我们从其获得临床试验数据的研究机构)获取健康信息。根据事实和情况，如果我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式获取、使用或披露由HIPAA覆盖的实体维护的可单独识别的健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。HIPAA要求所涵盖的实体和商业伙伴制定和维护与使用或披露的公共健康保险有关的政策和程序，包括采取行政、实物和技术保障措施来保护此类信息，并确保电子公共健康保险的机密性、完整性和可用性。HIPAA还实施了标准交易代码集和标准标识符的使用，涵盖实体在提交或接收某些电子医疗交易时必须使用的标准交易代码集和标准标识符，包括与医疗保健索赔的账单和收集相关的活动。美国民权办公室可对未遵守《消除对妇女一切形式歧视公约》要求的承保实体施加处罚。处罚将有很大差异，取决于以下因素，如违规日期、覆盖实体是否知道或应该知道未遵守规定，或覆盖实体未遵守规定是否因故意疏忽。这些处罚包括重大的民事罚款、刑事处罚，在某些情况下还包括监禁。HIPAA还授权州总检察长代表当地居民提起诉讼。法院可判给损害赔偿, 在此类案件中，与违反HIPAA有关的费用和律师费。虽然HIPAA没有建立私人诉讼权利，允许个人就违反HIPAA的行为在民事法院起诉我们，但其标准已被用作州民事诉讼中注意义务的基础，例如那些因滥用或违反PHI而疏忽或鲁莽的民事诉讼。此外，在发生HIPAA定义的违规事件时，承保实体根据HIPAA规定有具体的报告要求。如果发生重大违规行为，报告要求可能包括通知普通公众。执法活动可能导致声誉损害，而对此类执法活动的回应可能会消耗大量内部资源。此外，如果我们不能适当地保护PHI的隐私和安全，我们可能被发现违反了我们的合同。确定处理PHI是否符合适用的隐私标准和我们的合同义务可能很复杂，我们不能确定这些法规将如何解释、执行或应用于我们的运营。
遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守这些法律法规可能导致政府执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的潜在合作者获取个人信息的临床研究和临床试验受试者、员工和其他个人，以及与我们共享此信息的提供者，可能会限制我们收集、使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
欧洲的数据收集受到有关个人信息的使用、处理和跨境转移的限制性规定的约束。
我们计划在欧盟或英国进行临床试验，这可能会使我们受到额外的隐私限制。关于我们从这些地区收集的个人数据，我们将受到欧洲联盟(“欧盟”)和英国(“英国”)的数据保护法律的约束。这些法律对我们的业务施加了额外的义务和风险，包括遵守这些法律所需的巨额费用和业务运营变化。英国退出欧盟(Brexit)，以及随后这些地区的数据保护制度分离，意味着我们必须遵守欧盟和英国单独的数据保护法，这可能会导致额外的合规成本，并可能增加我们的整体风险。在欧盟，个人数据的收集、使用、存储、披露、转移和其他处理均受2018年5月25日生效的《一般数据保护条例》(以下简称《欧盟GDPR》)的规定管辖。在英国退欧之后， 欧盟GDPR于2020年12月31日过渡期结束时停止在英国适用。截至2021年1月1日，英国《2018年欧盟(退出)法案》将欧盟GDPR与英国2018年数据保护法(简称《英国GDPR》，与欧盟《GDPR》，简称《GDPR》)一起纳入英国法律。不遵守GDPR和任何补充的欧洲经济区(EEA)国家数据保护法，可能会因我们收集个人数据的个人所在地点而适用，可能会导致罚款和其他行政处罚，包括高达20欧元/GB 17.5的罚款 全球收入的100万或4%(以较高者为准)。GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。
《个人资料保护条例》就处理个人资料订下多项规定，包括向个人发出有关个人资料处理活动的通知、处理个人资料的法律依据、与处理个人资料的第三方订立资料处理协议、委任资料保护人员、进行资料保护影响评估、保存记录、回应个人就其个人资料行使权利的要求、向主管国家资料保护当局通知违反资料规定，以及实施保障个人资料安全和保密的措施。GDPR还对健康和其他敏感数据的处理提出了几项额外要求，这将要求我们征得与个人数据有关的个人的同意。
GDPR对将个人数据从欧洲经济区/英国转移到欧盟委员会和英国政府认为没有提供足够保护的国家(“第三国”)，包括美国，实施了严格的规则。除非实施了数据保护法规定的适当保障措施，如欧盟委员会批准的标准合同条款(“SCC”)或适用克减，否则禁止此类转让。欧盟法院(简称CJEU)在2020年C-311/18号案(数据保护专员诉Facebook爱尔兰和Maximillian Schrems或Schrems II)的裁决中宣布欧盟-美国隐私屏蔽框架(该框架是美国公司根据GDPR的跨境数据传输限制从EEA进口个人数据的主要机制之一)无效，并确认使用SCC是将个人数据从欧盟向第三国进行国际传输的适当保障。Schrems II的决定还规定，根据SCCS(和其他类似的适当转移保障措施)进行的转移需要在个案的基础上进行评估，同时考虑到目的地国适用的法律制度，特别是关于适用的监督法和个人对转移的个人数据的相关权利，以确保与数据进口商所在地的欧洲经济区所保障的保护水平“基本等同”(“转移等价性测试”)。2021年6月4日，欧盟委员会发布了新的表格 适用于从受GDPR约束的控制器或处理器向设在欧洲经济区以外的控制器或处理器进行数据传输的SCC(取代以前根据数据保护指令采用的SCC)英国不受欧盟委员会新的标准合同条款的约束，但已经公布了自己的传输机制，即国际数据传输协议和国际数据传输附录(IDTA)，该协议允许从英国进行传输，并实施了类似的传输等价性测试。如果我们在欧盟或英国进行临床试验，我们将被要求与英国/欧洲经济区以外的服务提供商进行等价性测试并过渡到新形式的SCCS/IDTA，我们利用这些服务提供商处理英国/欧洲经济区的个人数据，以及我们将英国/欧洲经济区的个人数据转移到英国/欧洲经济区以外的任何其他方。欧盟和英国数据保护制度下的国际转移义务将需要大量的努力和成本，并可能导致我们需要围绕EEA/UK在哪里进行战略考虑 个人数据被定位，我们可以利用哪些服务提供商来处理EEA/英国的个人数据，特别是在围绕GDPR国际转移合规义务的执行目前尚不清楚的情况下。尽管英国被视为欧盟GDPR下的第三个国家，但欧盟委员会已发布一项决定，承认联合王国在欧盟GDPR下提供了足够的保护，因此，源自欧洲经济区的个人数据转移到英国仍然不受限制。与欧盟GDPR一样，英国GDPR限制将个人数据转移到英国以外的国家，这些国家不被英国视为提供了足够的保护。英国政府证实，从英国到欧洲经济区的个人数据传输仍然自由流动。
GDPR法规可能会对我们处理的个人数据施加额外的责任和责任，我们可能会被要求建立额外的机制，以确保遵守这些或新的数据保护规则。这可能是繁重的，并对我们的业务、财务状况、前景和运营结果产生不利影响。
英国政府现已将《数据保护和数字信息法案》(简称《英国法案》)引入英国立法程序，意在改革英国脱欧后的数据保护制度。如果获得通过，英国法案的最终版本可能会进一步改变英国和欧盟数据保护制度之间的相似性，并威胁到欧盟委员会对英国充足率的决定。这可能会导致额外的合规成本，并可能增加我们的总体风险。
欧洲联盟药品营销和报销条例可能会对我们在欧洲成员国销售和承保任何候选药品的能力产生重大影响。
我们打算寻求批准在美国和选定的外国司法管辖区销售我们的候选产品。如果我们的候选产品在一个或多个外国司法管辖区获得批准，我们将受到这些司法管辖区的规章制度的约束。在一些外国国家，特别是欧盟国家，药品的定价受到政府控制和其他市场监管，这可能会对我们的候选产品的定价和使用造成压力。在这些国家，在获得候选产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。各国对药品定价的要求差别很大。例如，欧洲联盟成员国能够限制其国家健康保险制度提供补偿的医疗产品的范围，并控制供人使用的医疗产品的价格。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能要求完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。成员国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。不能保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家将允许对我们的任何候选产品进行有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构，通常价格往往会低得多。
此外，市场对我们候选产品的接受和销售将在很大程度上取决于我们候选产品是否有足够的承保范围和第三方付款人的报销，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。
与美国联邦《反回扣法令》的禁令非常相似，欧盟也禁止向医生提供福利或优势，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品。提供利益或利益以诱导不正当行为通常受欧盟成员国的国家反贿赂法律和英国2010年《反贿赂法》的管辖。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。
在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议往往必须事先通知医生的雇主、其主管专业组织或个别欧洲联盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧洲联盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售某些产品，并要求我们制定和实施代价高昂的合规计划。
如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们必须投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。《反海外腐败法》禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供和授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助该个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，这些条款要求公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的账簿和记录，并为国际业务设计和维护适当的内部会计控制系统。
遵守《反海外腐败法》既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，《反海外腐败法》给制药业带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院员工被视为外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不正当款项，并导致了《反海外腐败法》的执法行动。
各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播出于国家安全目的而保密的信息以及某些产品和与这些产品有关的技术数据，或与某些前美国公民共享。如果我们扩大在美国以外的业务，将需要我们专门投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
如果不遵守有关国际商业惯例的法律，可能会受到重大的民事和刑事处罚，并暂停或取消政府合同的资格。美国证券交易委员会还可能因发行人违反《反海外腐败法》的会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。
我们受到美国和外国的某些反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律法规的约束。我们可能会因违规行为而面临严重后果。
除其他事项外，美国和外国的反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律法规统称为贸易法，禁止公司及其员工、代理人、CRO、法律顾问、会计师、顾问、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供、提供、招揽或直接或间接接受、腐败或不正当付款或向公共或私营部门的收款人支付或收取任何其他有价值的东西。违反贸易法可导致巨额刑事罚款和民事处罚、监禁、丧失贸易特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害和其他后果。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们还预计，我们在美国以外的活动将及时增加。我们计划聘请第三方进行临床试验或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准，即使我们没有明确授权或事先了解此类活动，我们也可能被要求对我们的人员、代理或合作伙伴的腐败或其他非法活动负责。
食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构资金的变化可能会阻碍它们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常职能，从而可能对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品或就其他监管事项采取行动的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员的能力、接受用户费用的支付以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓相关政府机构审查或批准新药或采取其他行动所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。同样，政府长期停摆可能会阻止美国专利商标局(USPTO)及时审查我们的专利申请，这可能会推迟我们本来可能有权获得的任何美国专利的发放。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，未来政府的关闭可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地执行我们的商业计划。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们开发的任何候选产品或我们的开发平台或其他技术获得并保持专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品或技术，以及我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化的能力，我们的技术可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得并保持对我们的候选产品、开发平台和我们可能开发的其他技术的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和海外提交与我们的候选产品和开发平台以及对我们业务重要的其他技术相关的专利申请来保护我们的专有地位。鉴于我们的技术和候选产品的开发处于早期阶段，我们在技术和候选产品的某些方面的知识产权组合也处于早期阶段。截至2022年9月30日，我们已授予10项美国专利，涵盖我们的某些候选产品和其他技术，我们已经或打算就我们的候选产品、我们开发平台的某些方面和其他技术提交专利申请；然而，不能保证任何此类专利申请将作为授予专利颁发。此外，在某些情况下，我们只就我们的技术和产品候选的某些方面提交了临时专利申请，并且这些临时专利申请中的每一项都没有资格成为已颁发的专利，直到我们在适用的临时专利申请提交之日起12个月内提交了非临时专利申请。任何未能在此时间内提交非临时专利申请的行为都可能导致我们失去对相关临时专利申请中披露的发明进行专利保护的能力。
物质构成生物和医药产品专利通常被认为是对这类产品最强有力的知识产权保护形式，因为这种专利提供的保护与任何使用方法无关。然而，我们不能确定我们未决的专利申请中涉及我们候选产品的物质组成的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效和可强制执行。此外，在某些情况下，我们可能无法获得已发布的声明，涵盖与我们的候选产品和专有产品平台以及其他对我们的业务重要的技术相关的物质组成，而可能需要依赖于提交专利申请，并提交涵盖使用方法或制造方法的声明。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这种类型的专利并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品相同的产品，用于专利方法范围之外的用途。此外，即使竞争对手没有针对我们决定作为药物产品开发的任何候选产品的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会为我们的使用方法专利涵盖的那些用途开出这些产品的“标签外”。尽管标签外的处方可能会侵犯或助长侵犯使用方法专利的行为，但这种做法很常见，这种侵权行为很难预防或起诉。不能保证任何这样的专利申请都会被授予专利，即使它们确实发布了，这种专利主张也可能不足以阻止第三方, 例如我们的竞争对手，利用我们的技术。任何未能获得或维持与我们的候选产品和开发平台有关的专利保护，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利和专利申请。USPTO或其他政府机构的中断也可能会减缓USPTO审查专利申请所需的时间，这可能会对我们的专利组合产生不利影响。我们也有可能无法及时确定我们的研发成果中的可申请专利的方面，从而无法获得专利保护。尽管我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等能够访问我们研发成果的保密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但其中任何一方都可能违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，我们获得和保持有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术可申请专利。此外，科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才公布，有时甚至根本不公布。因此，我们不能确定我们是第一个在我们拥有的或正在申请的专利申请中提出权利要求的发明，或者我们是第一个为此类发明申请专利保护的公司。
如果我们获得的任何专利保护的范围不够广泛，或者如果我们失去了任何专利保护，我们阻止竞争对手将类似或相同的技术和候选产品商业化的能力将受到不利影响。
医疗保健公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的未决和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品、开发平台或其他技术的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化的专利。
关于生物技术领域专利中允许的权利要求的范围，美国还没有出现一致的政策。美国以外的专利情况也同样不确定。美国和其他国家专利法及其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值。特别是，我们阻止第三方制造、使用、销售、提供销售或进口侵犯我们知识产权的产品的能力，在一定程度上将取决于我们能否成功地获得和执行涵盖我们的技术、发明和改进的专利主张。
就我们拥有的知识产权而言，我们不能确保我们的任何未决专利申请或我们未来提交的任何专利申请都将获得专利，我们也不能确保我们现有的任何专利或未来可能授予我们的任何专利在保护我们的产品和用于制造这些产品的方法方面将具有商业用途。此外，即使我们已颁发的专利也不能保证我们在产品商业化方面实践我们的技术的权利。生物技术中的专利和其他知识产权领域是一个不断发展的领域，具有许多风险和不确定性，第三方可能拥有阻止我们将专利候选产品商业化和实践我们的专有技术的专利。我们已颁发的专利和未来可能颁发的专利可能会受到挑战、无效或规避，这可能会限制我们阻止竞争对手营销相关产品的能力，或者限制我们对候选产品的专利保护期。此外，根据任何已颁发的专利授予的权利可能不会为我们提供保护或相对于具有类似技术的竞争对手的竞争优势。此外，我们的竞争对手可能会独立开发类似的技术。出于这些原因，我们可能会对我们的候选产品进行竞争。此外，由于潜在产品的开发、测试和监管审查需要很长的时间，在任何特定的候选产品可以商业化之前，任何相关专利都可能在商业化后很短的一段时间内失效或保持有效，从而削弱了该专利的任何优势。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在专利发布后可以重新解释。即使我们拥有的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们拥有的任何专利都可能被第三方挑战、缩小范围、规避或无效。因此，我们不知道我们的候选产品或其他技术是否会受到有效和可强制执行的专利的保护。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
就发明性、范围、有效性或可执行性而言，专利的颁发并不是决定性的，我们拥有的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能会受到第三方将现有技术提交给美国专利商标局或外国专利当局的预发行的约束，或参与反对、派生、撤销、重新审查、授权后和各方间审查或干扰程序或其他类似程序，挑战我们拥有的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们拥有的专利权的范围，或使其无效或无法执行，允许第三方将我们的候选产品、开发平台或其他技术商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们可能必须参与美国专利商标局宣布的干扰程序，以确定发明的优先权，或在授予后的质疑程序中，例如各方间美国专利商标局的审查、授权后审查或衍生程序，或外国专利局的反对意见，就我们拥有的专利和专利申请挑战我们的发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失或专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的候选产品、开发平台和其他技术的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。
此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
未来，我们可能会与第三方共同拥有与未来候选产品和我们的开发平台相关的专利权。我们可能需要我们专利权的任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利权，而此类合作可能不会提供给我们。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们开发和商业化我们的候选产品和开发平台的权利可能在一定程度上受制于其他人授予我们的未来许可证的条款和条件。
我们可能会依赖第三方对我们的候选产品和开发平台的开发非常重要或必要的某些专利权和专有技术的许可。我们未来许可的专利权可能会受到一个或多个第三方的权利保留。因此，任何此类第三方都可能对此类知识产权拥有某些权利。
此外，根据任何此类许可协议的条款，我们可能无权控制准备、提交、起诉和维护，也可能无权控制专利和专利申请的强制执行和辩护，这些专利和专利申请涵盖我们从第三方获得许可的技术。我们不能确定由任何潜在许可人控制的任何许可内专利申请(以及由此发布的任何专利)是否会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护。如果我们的许可人未能起诉、维护、强制执行和捍卫这些专利权，或者失去对这些专利申请(或由此颁发的任何专利)的权利，我们已经许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化受此类许可权约束的任何产品候选产品、开发平台技术和其他技术的权利可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。此外，我们不能确定我们未来潜在许可人的此类活动是否符合适用的法律和法规，或是否会产生有效和可强制执行的专利或其他知识产权。此外，即使我们可能有权控制我们可能向第三方授权的专利和专利申请的专利起诉，我们仍可能受到我们潜在的未来被许可人、许可人及其律师在控制专利起诉之日之前的行动或不作为的不利影响或损害。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在世界各国申请、起诉和捍卫我们的候选产品、开发平台技术和其他技术的专利将是令人望而却步的昂贵，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，并可能向我们拥有专利保护的地区出口其他侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。此外，我们期望在我们的产品中加入的氨基酸可以从各种零售渠道单独购买，我们的知识产权不会阻止这些销售在未来继续下去。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售违反我们的知识产权和专有权利的竞争产品。
在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序要求、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有的专利和申请的有效期内，应向美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构支付定期维护费、续期费、年金费和各种其他关于专利和申请的政府费用。美国专利商标局和各种前美国政府机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及已颁发专利的执行或辩护的不确定性和成本。假设可专利性的其他要求得到满足，在2013年3月之前，在美国，首先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，第一个提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据2011年9月颁布的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《美国发明法》(America Invents Act)，美国过渡到先发明人到申请者制度，在这种制度下，假设满足其他可专利性要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论所要求的发明是否是第三方最先发明的。因此，如果第三方在2013年3月之后在我们向美国专利商标局提交专利申请之前提交了专利申请，则可以授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出该发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后或发布之前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品、开发平台或其他技术相关的专利申请的公司。
美国发明法还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序(包括授权后审查)攻击专利有效性的额外程序，各方间审查和派生程序。由于USPTO程序中的证据标准低于美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准，第三方可能会在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定权利要求无效的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。因此，第三方可能试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，而如果第三方在地区法院诉讼中首先作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们拥有的专利申请的起诉以及我们拥有的已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利一旦获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生重大不利影响。
美国最高法院、其他联邦法院、美国国会或美国专利商标局可能会不时更改可专利性的标准，任何此类更改都可能对我们的业务产生负面影响。例如，2013年6月13日，在分子病理学协会诉Myriad Genetics最高法院认为，自然产生的DNA片段是自然的产物，不能仅仅因为它被分离出来就有资格申请专利。最高法院没有解决任何涉及操纵分离基因的创新方法主张的专利性问题。2019年1月7日，USPTO发布了题为《2019年修订后的主题资格指南》的指导意见。本备忘录为USPTO根据《美国法典》第35篇第101节对包含天然产品或天然原则的索赔的主题资格的新审查程序提供了指导方针。尽管指导方针不具有法律效力，但专利审查员已被指示遵循这些指导方针。我们技术的某些方面涉及可能受制于该不断发展的标准的工艺或分子，我们不能保证我们的任何未决工艺声明将具有专利资格，或已发布的声明将保持专利资格，因为这些不断发展的标准。美国或其他国家专利法或专利法解释的变化可能会削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。我们无法预测在我们的专利或第三方专利中可能允许或执行的权利要求的广度。我们可能不会开发其他可申请专利的专有产品、方法和技术。
如果在法庭上或在美国或国外的行政机构提出质疑，已颁发的涵盖我们的候选产品的专利以及可能颁发的涵盖我们的开发平台和其他技术的任何专利都可能被认定为无效或不可执行。
如果我们对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选产品、开发平台或其他技术的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出质疑我们拥有的专利的有效性或可执行性的索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这种机制包括重新审查、赠款后审查、各方间审查程序、干预程序、派生程序和外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。此类诉讼可能导致我们的专利被撤销、取消或修改，使其不再涵盖我们的候选产品、开发平台或其他技术。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果第三方在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去对我们的候选产品、开发平台或其他技术的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位
专利的寿命是有限的。在大多数国家，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其最早的国家申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们可能会接受来自竞争产品的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护我们候选产品的专利可能会在我们将这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，如果我们在临床试验中遇到延迟，我们可以在专利保护下销售我们的候选产品的时间将会缩短。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们没有为我们决定作为候选药品开发的任何候选产品获得专利期延长和/或数据独占权，我们的业务可能会受到实质性损害。
根据FDA对我们决定开发为候选药品的任何产品的上市批准的时间、持续时间和细节，我们拥有的一项或多项美国专利可能有资格根据《药品价格竞争和专利期限恢复法》(也称为《哈奇-瓦克斯曼法案》)获得有限的专利期延长。哈奇-瓦克斯曼法案允许专利期限延长最多五年，以补偿在FDA监管审查过程中失去的专利期限。一项专利期限的延长不得超过自产品批准之日起共计14年的时间，只能延长一项专利，并且只能延长涉及经批准的药物、其使用方法或者其制造方法的权利要求。某些外国国家和地区也有类似的延长专利期，以补偿在监管审查过程中损失的专利期，例如在欧洲，根据补充保护证书。但是，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用要求等原因而无法在美国和/或其他国家和地区获得延期许可。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。我们可能没有资格延长专利期限，即PTE，因为只有在候选产品的任何成分从未被批准为药物物质的情况下，它才能在美国获得。如果我们无法获得专利期限的延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，以及我们的业务、财务状况, 运营结果和前景可能会受到实质性损害。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们拥有的专利权、商业秘密或其他知识产权的利益的索赔。例如，我们可能会因参与开发我们的候选产品、开发平台或其他技术的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些和其他挑战我们对我们拥有的专利权、商业秘密或其他知识产权的所有权的指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如对我们的产品候选产品、开发平台和其他技术至关重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的候选产品、开发平台和其他技术寻求专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，并保持我们的竞争地位。商业秘密和技术诀窍可能很难保护。我们希望随着时间的推移，我们的商业秘密和技术诀窍将通过独立开发、发表描述方法的期刊文章以及人员从学术职位向行业科学职位的流动在行业内传播。
我们目前，并可能在未来继续依赖第三方来帮助我们开发和制造我们的候选产品。因此，我们有时必须与他们分享技术诀窍和商业秘密，包括与我们的开发平台相关的知识和商业秘密。我们未来还可能与第三方进行研发合作，这可能需要我们根据研发伙伴关系或类似协议的条款分享技术诀窍和商业秘密。我们寻求保护我们的专有技术、商业秘密和其他专有技术，部分是通过签订保密和保密协议，并在我们的供应商和服务协议中包括保护我们的机密信息、专有技术和商业秘密的条款，与能够访问这些信息的各方，如我们的员工、科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，并培训我们的员工不要将前雇主的专有信息或技术带到我们或他们的工作中，并在前员工离职时提醒他们保密义务。然而，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。我们还通过维护我们办公场所的实体安全以及我们的信息技术系统的实体和电子安全，努力维护我们的数据和其他机密信息的完整性和保密性。
尽管我们做出了努力，但上述任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，或者我们的物理和电子安全系统可能存在失误或故障，导致我们的专有信息被披露，如果发生任何此类违规行为，我们可能无法获得足够的补救措施。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。如果我们的科学顾问、雇员、承包商和顾问中的任何一方违反或违反了任何这些协议的条款，我们可能没有足够的补救措施来补救任何此类违反或违规行为，我们可能会因此丢失我们的商业机密。此外，如果我们的合作伙伴、合作者或其他人向我们许可或披露的机密信息被无意中泄露或遭到违反或违规，我们可能会对该机密信息的所有者承担责任。执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
我们依靠我们的开发平台来确定候选产品。如果我们的竞争对手开发类似的平台并开发竞争对手的候选产品，我们的竞争地位可能会受到实质性损害。
我们依靠专有技术、发明和其他专有信息来加强我们的竞争地位。对于我们的开发平台，我们认为专有技术是我们的主要知识产权。我们的临床研究和临床试验允许我们收集临床数据，我们在反馈循环中使用这些数据来改进我们的开发平台。特别是，我们预计，关于这一平台，随着时间的推移，这些数据可能会通过独立开发、发表描述该方法和技术人员流动的期刊文章在行业内传播。
我们不能排除我们的竞争对手可能已经或将获得必要的知识来分析和表征与我们的已知数据相似的数据，以便识别和开发可能与我们的任何候选产品竞争的产品。我们的竞争对手还可能拥有更多的财务、产品开发、技术和人力资源以及数据访问。此外，我们的竞争对手在使用翻译科学方法识别和开发候选产品方面可能会有更多的经验。
我们可能无法禁止我们的竞争对手使用与我们的开发平台相同或相似的技术或方法来开发他们自己的候选产品。如果我们的竞争对手开发关联疗法，我们开发和营销有前景的产品或候选产品的能力可能会大幅下降，这可能会对我们的业务、财务状况、前景和运营结果产生实质性的不利影响。
我们可能无法通过收购、许可内或其他方式获得对我们的候选产品、开发平台技术或其他技术的必要权利。
出于战略目的，我们可能需要或希望通过从第三方获得许可来获得某些知识产权的权利，以创建新产品或对我们的开发平台进行升级，或进一步开发我们的候选产品和开发平台技术。一些医疗保健公司和学术机构在EMM和代谢途径领域与我们竞争，可能拥有专利，已经提交并可能提交可能与我们的业务相关的专利申请。为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能会发现从这些第三方知识产权所有者那里获得此类专利的许可是必要的或谨慎的。我们还可能需要来自第三方的某些技术许可证，我们可能会对这些技术进行评估，以便与当前或未来的候选产品一起使用。但是，我们可能无法以合理的成本或合理的条款(如果有的话)从第三方获得或以其他方式获得或许可我们当前或未来的候选产品和开发平台所需的任何成分、使用方法、工艺或其他知识产权。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外, 将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法按照允许我们从投资中获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权。
如果我们试图获得所需第三方知识产权的权利，但最终失败，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上可能都不可行。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发受影响的候选产品或将其商业化，也无法继续利用我们现有的开发平台技术，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们可能会受到这样的指控，即我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问和顾问现在或以前受雇于大学或其他医疗保健公司，包括我们的竞争对手和潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会受到指控，即我们或这些个人使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
针对我们或我们的合作者的知识产权侵权、挪用或其他侵权行为的第三方索赔可能会阻止或推迟我们的候选产品、开发平台技术和其他技术的开发和商业化。
开发以代谢途径为目标的药物或非药物产品领域是竞争激烈和充满活力的。由于包括我们和我们的竞争对手在内的几家公司正在进行这一领域的重点研究和开发，知识产权格局正在变化，未来可能仍然不确定。因此，未来可能会有与知识产权相关的重大诉讼，以及与我们自己和其他第三方、知识产权和专有权利有关的法律程序。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们和我们的合作者避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他知识产权的能力。在生物技术和制药业中，有大量涉及专利和其他知识产权的复杂诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局的干扰、派生和复审程序，或在外国司法管辖区的反对和其他类似程序。如上所述，最近，由于被称为专利改革的美国法律的变化，新的程序包括各方间已经实施了审查和赠款后审查。如上所述，这一改革增加了未来挑战我们专利的可能性的不确定性。
与我们正在开发我们的候选产品的技术和领域相关的许多美国和外国颁发的专利以及由第三方拥有的未决专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的产品候选、开发平台和其他技术可能引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。我们不能向您保证，我们已经开发、正在开发或未来可能开发的候选产品、专有产品平台技术和其他技术不会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。我们可能不知道已经颁发的专利，第三方，例如我们正在开发我们的候选产品、开发平台和其他技术领域的竞争对手可能会声称他们受到了我们当前或未来的候选产品、开发平台或其他技术的侵犯，包括对涵盖我们的候选产品、开发平台或其他技术的成分、配方、制造方法或使用或处理方法的索赔。我们所知道的、但我们认为与我们的候选产品、开发平台或其他技术无关的第三方拥有的专利，也可能被我们的候选产品、开发平台或其他技术侵犯。此外，由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品、开发平台或其他技术可能会侵犯已颁发的专利。我们不能保证第三方专利不存在，这可能会对我们当前的技术强制执行, 包括我们的开发平台技术、制造方法、候选产品或未来的方法或产品，导致禁止我们的制造或未来销售，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
第三方可能拥有专利或在未来获得专利，并声称我们候选产品、开发平台或其他技术的制造、使用或销售侵犯了这些专利。如果任何第三方声称我们侵犯了他们的专利，或我们以其他方式未经授权使用了他们的专有技术并对我们提起诉讼，即使我们认为此类指控没有法律依据，有管辖权的法院也可以裁定此类专利有效、可强制执行，并被我们的候选产品、开发平台或其他技术侵犯。在这种情况下，这些专利的持有者可能能够阻止我们将适用的候选产品或技术商业化，除非我们根据适用的专利获得许可，或者直到这些专利到期或最终被确定为无效或不可执行。这样的许可可能不会以商业上合理的条款或根本不存在。即使我们能够获得许可，许可也很可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，授予我们的权利可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。如果我们无法以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的候选产品、开发平台或其他技术商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
对侵权索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务的管理层和其他员工资源，并可能影响我们的声誉。在针对我们的侵权索赔成功的情况下，我们可能被禁止进一步开发或商业化我们的侵权候选产品、开发平台或其他技术。此外，我们可能不得不支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税和/或重新设计我们的侵权产品候选产品或技术，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品、开发平台或其他技术，这可能会严重损害我们的业务。
参与诉讼以对抗第三方指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的专利或其他知识产权是非常昂贵的，特别是对我们这样规模的公司来说，而且很耗时。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担诉讼或行政诉讼的费用，因为我们有更多的财政资源。专利诉讼和其他诉讼也可能会占用大量的管理时间。发起和继续针对我们的专利诉讼或其他诉讼所产生的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能侵犯我们的专利，或者我们可能被要求对侵权索赔进行辩护。此外，我们的专利还可能涉及发明权、优先权或有效性纠纷。反击或抗辩此类指控可能既昂贵又耗时。在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有的专利无效或不可强制执行，另一方使用我们的专利技术属于《美国法典》第35篇第271(E)节规定的专利侵权的安全港，或者可以以我们拥有的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们拥有的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险。即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的注册或未注册的商标或商号可能会受到质疑、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能是无效的，可能会导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
•其他人可能能够制造与我们的候选产品相似的产品，或者使用类似的技术，但这些产品不在我们可能拥有的专利权利要求的范围内；
•我们，或我们未来的许可人或合作者，可能不是第一个做出我们现在或将来拥有的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人；
•我们，或我们未来的许可人或合作者，可能不是第一个提交涵盖我们或他们的某些发明的专利申请的人；
•其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们拥有的知识产权；
•我们目前或未来待处理的自有专利申请可能不会产生已颁发的专利；
•我们拥有权利的已颁发专利可能被认定为无效或不可执行，包括由于我们的竞争对手或其他第三方的法律挑战；
•我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；
•我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术；
•他人的专利可能会损害我们的业务；以及
•为了保护某些商业秘密或专有技术，我们可能选择不申请专利，而第三方随后可能会提交涵盖这些知识产权的专利。
一旦这些事件发生，它们可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们对第三方的依赖有关的风险
我们依赖第三方进行我们的临床研究和临床试验，并帮助我们满足适用于我们产品开发和营销的法规要求。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，或未能在预期的最后期限内完成或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对任何潜在候选产品的批准，也无法将其商业化。
我们依赖第三方进行临床前研究、临床研究和临床试验。我们预计将不得不与CRO谈判预算和合同，这可能会导致我们的开发时间表延迟并增加成本。
在我们计划和正在进行的临床研究和临床试验过程中，我们一直严重依赖第三方，并将继续严重依赖第三方。因此，我们将对他们的日常活动进行有限的控制和有限的可见性，包括他们遵守批准的临床方案的情况。然而，我们有责任确保我们的每一项临床研究和临床试验都按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行，并且我们对第三方的依赖不会免除我们的监管责任。我们和这些第三方必须遵守GCP要求等，这些要求是FDA和类似的外国监管机构对临床开发中的候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过对研究或试验赞助商、临床研究人员和试验地点的定期检查来执行这些GCP要求。如果我们或任何这些第三方未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床研究或临床试验中产生的临床数据可能被认为是不充分或不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们暂停或终止这些临床研究或临床试验，或在批准或以其他方式允许我们的营销申请之前进行额外的临床研究或临床试验。我们不能确定，在检查后，这些监管机构是否会确定我们的任何临床研究或临床试验符合适用的监管要求。此外，我们的治疗适应症临床试验必须使用根据cGMP要求生产的药物产品进行，可能需要大量患者。
我们未能或这些第三方未能遵守这些规定可能需要我们重复临床研究或临床试验，这将推迟监管批准或商业化进程。此外，如果任何这些第三方违反联邦或州法律或法规，包括欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法律，即使在我们事先不知道的情况下，我们的业务也可能受到影响。
进行我们计划的和正在进行的临床研究或临床试验(如果有)的任何一方通常不是我们的员工，除了根据我们与进行该等临床研究或临床试验的第三方达成的协议可向我们提供的补救措施外，我们不能直接控制他们是否为我们正在进行的临床前和临床计划投入足够的时间和资源。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床研究或临床试验或其他产品开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。如果这些第三方未能成功履行其合同职责或义务，或未能满足预期的截止日期，例如由于新冠肺炎大流行的影响，如果这些第三方需要更换它们，或者如果这些第三方获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床规程或监管要求或其他原因而受到影响，则我们的临床研究和临床试验可能会被延长、推迟或终止，并且我们可能无法完成候选产品的开发、获得监管部门的批准或成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
如果我们与这些第三方CRO或其他CRO的任何关系终止，我们可能无法及时与替代CRO或其他第三方达成合同和其他安排，以满足预期的临床开发截止日期或以商业合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO会带来额外的成本，并且需要管理时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。尽管我们谨慎地管理与CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到类似的挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。
此外，我们希望与第三方CRO和/或监管顾问合作和/或依赖，以帮助我们满足适用于非药物产品的监管要求。如果我们在满足或未能满足我们候选产品商业化的监管要求方面遇到延误，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到严重损害。
我们可能会依赖学术机构和私立非学术机构对我们的候选产品进行研究人员赞助的临床研究或临床试验。如果研究人员-赞助商未能履行与我们候选产品的临床开发有关的义务，可能会推迟或削弱我们获得监管部门批准或以其他方式将适用的候选产品商业化的能力。
我们可能会依赖学术和私立非学术机构来进行和赞助与我们的候选产品相关的临床研究或临床试验。我们不会控制研究人员赞助试验的设计或进行，FDA或类似的外国监管机构可能不会认为这些研究人员赞助的研究或试验提供了足够的支持，以允许我们出于任何一个或多个原因(包括试验设计或执行的要素或安全问题或其他试验结果)，为我们选择作为候选药物开发的产品启动临床试验，无论是由我们还是独立调查人员控制。
这样的安排可能会为我们提供关于调查员赞助的研究或试验的某些信息权，包括访问和使用和参考从调查员赞助的研究或试验产生的数据，包括我们自己的监管备案。然而，我们不会控制研究人员赞助的试验数据的时间和报告，也不会拥有研究人员赞助的研究或试验的数据。如果我们不能确认或复制研究人员赞助的研究或试验的结果，或者如果获得否定的结果，我们可能会进一步推迟或阻止推进我们候选产品的进一步临床开发。此外，如果研究人员或机构违反了他们对候选产品的临床开发的义务，或者如果事实证明，与我们可能获得的第一手知识相比，数据不够充分，如果研究人员赞助的研究或试验由我们赞助和进行，那么我们自己设计和进行任何临床试验的能力可能会受到不利影响。
此外，FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对这些研究人员赞助的研究或试验产生的临床前、生产或临床数据的参考权利的充分性，或我们对这些研究人员赞助的研究或试验的临床前、生产或临床数据的解释。如果是这样的话，FDA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们在启动临床试验之前获得并提交额外的临床前、生产或临床数据，或者可能不会接受这些额外数据足以启动我们的临床试验。此外，它可能会限制或阻止我们将非药物用途的候选产品商业化的能力。
第三方关系对我们的业务非常重要。如果我们无法进入并维持战略合作，或者如果这些关系不成功，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的产品开发能力有限，还没有任何销售、营销或分销的能力。因此，我们可能需要与其他公司建立关系，为我们提供重要的技术、服务和资源，我们可能会在未来通过这些合作和其他合作获得更多技术和资金。我们建立的关系可能会带来许多风险，包括以下几点：
•第三方在确定他们将应用的努力和资源方面有很大的自由裁量权，未来的第三方合作者可能也有很大的自由裁量权；
•第三方可能未按预期履行其义务，包括因新冠肺炎疫情造成的影响；
•如有必要，第三方不得对获得监管批准的任何候选产品进行开发和商业化，或者可以基于临床研究或临床试验结果、第三方战略重点或可用资金的变化或外部因素(例如可能转移资源或创造竞争优先权的战略交易)选择不继续或续订开发或商业化计划；
•第三方可以推迟临床研究或临床试验，为临床研究或临床试验计划提供资金不足，终止临床研究或临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床研究或临床试验，或要求临床试验候选产品的新配方；
•第三方可以独立开发或与其他第三方一起开发与我们的产品和候选产品直接或间接竞争的产品，如果第三方认为具有竞争力的产品更有可能成功开发或可以以比我们更具经济吸引力的条款商业化；
•与我们合作发现的候选产品可能会被我们当前或未来的第三方视为与他们自己的候选产品或产品竞争，这可能会导致这些第三方停止为我们候选产品的开发或商业化投入资源；
•第三方可能不遵守有关候选产品或产品的开发、制造、加工、包装、标签、持有、测试、储存、分销和/或营销的适用法规要求；
•对我们的一个或多个候选产品拥有营销和分销权利并获得监管批准的第三方可能没有投入足够的资源来营销和分销该产品或产品；
•与第三方的分歧，包括在专有权、合同解释或首选开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，可能会导致我们对候选产品承担额外的责任，或者可能导致诉讼或仲裁，其中任何一项都将是耗时和昂贵的；
•第三方可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而引发诉讼，从而危及或使我们的知识产权或专有信息无效，或使我们面临潜在的诉讼；
•第三方可能侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；
•如果我们的第三方参与业务合并，协作者可能会降低或终止我们许可的任何候选产品的开发或商业化；以及
•合作伙伴可能会终止合作关系，如果终止，我们可能需要筹集更多资金，以进一步开发或商业化适用的候选产品。
如果我们的关系没有导致产品的成功发现、开发和商业化，或者如果第三方终止了与我们的协议，或者如果协议因任何其他原因被终止或取消，我们可能无法根据该协议获得任何未来的研究资金或里程碑或特许权使用费。如果我们没有收到资金，我们预计根据我们达成的任何第三方协议，我们的技术和候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发产品候选和我们的技术。本文描述的所有与产品开发、法规遵从性和/或批准和商业化有关的风险也适用于我们未来达成关系或协议的任何药物和非药物合作者的活动。
我们能否就合作达成最终协议，除其他事项外，将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者对若干因素的评价。如果我们不能及时、按可接受的条款或根本不能与合适的第三方达成协议，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件，或者根本无法获得。如果我们未能建立合作关系或没有足够的资金或专业知识来进行必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，将它们推向市场并产生收入，或继续开发我们的技术，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
我们希望依靠第三方来生产我们供应的候选产品，如果我们的产品获得批准或商业化，我们打算依赖第三方来生产和加工我们的产品。
我们目前依赖外部供应商提供原材料和其他重要组件，如构成我们候选产品的氨基酸和辅料。我们还没有导致任何候选产品大规模临床或商业规模的制造或加工，而且可能无法为我们的任何候选产品这样做。我们将在努力为我们的候选产品优化制造流程的同时进行更改，我们不能确保即使是流程中的微小更改也会产生安全且在适用的情况下有效的产品。
用于生产我们的候选药品的设施必须得到FDA或其他外国监管机构的批准，检查可以在我们向FDA或其他外国监管机构提交营销申请之前或之后进行。自2020年3月国内外对设施的检查基本上被搁置以来，FDA一直在努力恢复大流行前的检查活动，包括按优先顺序进行常规监测、生物研究监测和审批前检查。如果FDA确定有必要进行检查以获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，并且FDA认为远程交互评估不够充分，该机构已表示，根据情况，它通常打算对申请发出完整的回复信或推迟行动，直到检查可以完成。在新冠肺炎突发公共卫生事件期间，由于美国食品药品监督管理局无法完成对其申请的规定检查，多家公司宣布收到完整的回复函。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对正在进行的新冠肺炎大流行，并可能会在监管活动中遇到延误。
此外，任何用于生产用于非药物用途的候选产品的设施都将接受FDA和类似的外国监管机构的注册和检查。我们目前不能控制生产过程的所有方面，目前主要依赖我们的合同制造合作伙伴遵守法规要求，即cGMP要求，以生产我们的候选产品，但我们可能要为此类合规性承担最终责任。如果我们决定开设生产工厂，我们将负责遵守cGMP要求。如果我们或我们的合同制造商不能成功地按照我们的规范和FDA或类似外国监管机构的严格监管要求进行生产，我们和他们将无法确保和/或保持对其制造设施的监管批准，以制造我们的候选产品。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或类似的外国监管机构在适用的情况下不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，或者如果它以其他方式发现制造设施不符合监管规定，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们为我们的候选产品进行研究、开发、获得监管批准和/或营销的能力。
与制造和供应相关的风险
我们的候选产品需要精密、高质量的制造能力。如果我们的任何第三方制造商在生产我们的候选产品时遇到困难，我们为临床研究或临床试验提供候选产品的能力，或我们根据适用的法规要求和批准未来向市场提供产品的商业供应的能力可能会被推迟或终止，或者我们可能无法保持商业上可行的成本结构。
由于依赖第三方，我们生产临床试验候选产品的经验有限，因为我们尚未完成临床试验。 同样，我们在商业规模的非药物产品制造要求方面经验有限。我们的cGMP制造工艺开发和扩大还处于早期阶段。制造和加工我们的候选产品的实际成本可能比我们预期的要高，并可能对我们候选产品的商业可行性产生重大和不利的影响。未来，我们可能会通过扩大自己的设施或建设额外的设施来部分发展内部制造能力。这项活动将需要大量的额外资金，我们需要投资这些资金来建立适当的制造基础设施，并雇用和培训大量合格的员工来为这些设施配备工作人员。我们可能无法开发出符合cGMP的制造设施，足以生产额外的后期临床研究、临床试验或商业化所需的材料，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们在制造过程中以新颖的组合和比例组合多个EMM，以满足候选产品的需求。这些组合可能会导致意外的制造和产品质量问题，我们可能无法在不引起临床研究或临床试验中的重大费用或延迟的情况下解决这些问题，或者根本不能解决这些问题。
此外，我们的制造过程可能容易受到与制造过程中断、污染、设备或试剂故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误以及产品特性变化相关的制造问题的影响。在我们的第三方制造商中，即使与正常制造流程的微小偏差也可能导致产量下降、批量故障、产品缺陷、产品召回、产品责任索赔和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造我们候选产品的制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，这些制造设施的生产可能会中断很长一段时间，以调查和补救污染。此外，随着候选产品通过临床前研究、临床研究和/或临床试验获得批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法，在努力扩大和优化过程和结果的过程中进行更改是很常见的。此类更改存在无法实现预期目标的风险，这些更改中的任何更改都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响临床研究或临床试验的结果。
尽管我们继续针对我们的候选产品优化我们的制造流程，但这样做是一项困难和不确定的任务，而且与扩展到高级临床研究和临床试验所需的水平或商业化相关的风险包括，除其他外，成本超支、工艺扩大的潜在问题、工艺重复性、稳定性问题、批次一致性、供应商制造能力以及试剂和/或原材料的及时可用性。我们最终可能无法成功地将我们的生产系统从我们的合同制造商转移到我们自己或其他合同制造商能够提供成本和工艺效率的任何制造设施，或者我们的合同制造商可能没有完成实施和开发过程的必要能力。如果我们无法与当前的每个制造商充分验证或扩大我们候选产品的制造流程，我们将需要转移到其他制造商，并完成制造验证和扩大流程，这可能是漫长的。如果我们能够与合同制造商充分验证和扩大我们的候选产品的制造工艺，我们仍然需要与该合同制造商谈判一项商业供应协议，并且不确定我们是否能够就我们可以接受的条款达成协议。因此，如果候选产品商业化，我们最终可能无法将候选产品的商品成本降低到能够获得诱人投资回报的水平。
任何候选药物产品的制造过程都要经过FDA和外国监管机构的批准程序，并对制造设施和制造工艺的更改进行广泛监督。我们可能开发的非药物产品也将受到广泛的法律和法规要求，包括在适当的cGMP下制造、包装、标签、持有、加工和分销此类产品的要求，如本文其他风险因素部分所示。因此，我们将需要与能够持续满足所有适用的FDA、外国或其他监管机构要求的制造商签订合同，包括质量体系和标准方面的要求。如果我们或我们的CMO无法在公司和/或FDA或类似的外国监管机构可接受的条件和规格下可靠地生产产品，我们可能无法获得或保持将此类产品商业化的能力或必要的批准(就药品而言)。我们不能保证我们的CMO能够按照我们、FDA、类似的外国监管机构可以接受的规格生产批准的产品，即使我们的任何候选治疗适应症产品获得了监管部门的批准，也不能保证我们能够生产足够数量的产品来满足可能推出的产品的要求或满足未来的潜在需求。对于寻求治疗途径的候选产品，这些挑战中的任何一个都可能推迟临床试验的完成，需要过渡临床试验或重复一个或多个临床试验，增加临床试验成本，并推迟我们的候选产品的批准。如果与我们签约的任何CMO未能履行其义务，我们可能会被迫自己制造材料, 我们可能没有能力或资源，或者与不同的首席营销官达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果有的话。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应可能会显著延迟。在某些情况下，制造我们的产品或候选产品所需的技术技能可能是原始CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CMO，我们将被要求核实新的CMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，CMO可以拥有与该CMO独立拥有的我们的候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对这些CMO的依赖，或者要求我们从这些CMO那里获得许可证，以便让另一个CMO生产我们的候选产品。此外，制造商的变化往往涉及制造程序和工艺的变化, 这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的临床供应之间进行桥梁研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
对于我们选择商业化的所有候选产品，这些挑战中的任何一个都可能推迟和/或损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。我们未来的成功取决于我们有能力以可接受的制造成本及时制造我们的候选产品，同时保持良好的质量控制并遵守适用的法规要求，如果做不到这一点，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。此外，如果制造流程或标准发生变化，我们可能会产生更高的制造成本，我们可能需要更换、修改、设计或制造和安装设备，所有这些都需要额外的资本支出。具体地说，由于我们的候选产品可能比其他药品和/或非药品的商品成本更高，因此覆盖范围和报销率可能不足以使我们实现盈利的风险可能更大。
此外，我们目前为我们的临床前研究和临床研究处理所有候选产品的批量发布，但未来可能需要将这些过程转移给第三方，这将大幅增加制造过程这一步骤的成本。
除了原材料和CMO外，我们还依赖第三方提供临床产品供应(例如，临床标签和二次包装服务)，未来的任何商业供应可能都需要这样做，在某些情况下，包括单一供应商。
除了原材料和CMO之外，我们还依赖第三方供应商来标记二次包装和生产我们候选产品的临床研究和临床试验准备用品所需的其他服务，并且可能需要为未来的任何商业用品做同样的事情。我们可能要对此类标签或包装活动的合规性负责。我们可能并不总是以我们要求的标准或我们可以接受的条款获得这些供应，或者根本不能，并且我们可能无法及时找到替代供应商，或者根本无法找到替代供应商。如果我们无法获得必要的临床或商业供应，我们的制造业务、临床研究和临床试验以及我们合作者的临床研究和试验可能会延迟或中断，我们的业务和前景可能会因此受到重大和不利的影响。
我们的某些供货可能依赖独家供应商。如果该独家供应商无法向我们供应我们所需的数量，或根本不能供应，或以其他方式拖欠对我们的供应义务，我们可能无法以可接受的条件及时或根本无法从其他供应商获得替代供应。
我们的候选产品依赖于特殊原料的可用性，包括大量的氨基酸，这些原料可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本无法获得。
我们的候选产品需要特定的特殊原料，包括大量的氨基酸，其中一些我们可以从资源和经验有限的第三方小公司获得，以支持商业产品。供应商可能装备不足，无法支持我们的需求，特别是在非常规情况下，如FDA或外国监管检查或医疗危机，如广泛的污染。此外，我们的供应商可能无法通过检查或与监管机构发生其他合规问题，即使与我们的供应链和材料无关，也可能影响或导致他们及时交付商定的供应的能力受到影响或导致延迟，这可能对我们的业务计划产生负面影响，包括启动或继续临床研究或临床试验的延迟。我们目前没有与所有供应商签订供应合同，如果需要，可能无法以可接受的条款或根本无法与他们签订合同，特别是大量制药级原材料，包括氨基酸。相应地，我们可以 在收到支持临床或商业生产的关键原材料方面遇到延误。
与我们普通股相关的风险
我们股票的交易价格波动很大。
与其他生物制药公司股票的交易价格类似，我们普通股的交易价格波动很大，会因应各种因素而出现大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了“风险因素”一节和本季度报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
•新冠肺炎对整个金融市场、生物制药行业以及我们的业务和运营的任何潜在影响，包括对我们计划和正在进行的临床研究和临床试验的影响；
•我们计划和正在进行的临床研究、临床试验的开始、登记或结果，或我们候选产品的开发状态的变化；
•我们对候选产品的监管备案的任何延误，以及与适用的监管机构审查此类备案有关的任何不利发展或被认为是不利的发展；
•我们候选产品的临床研究或临床试验的不良结果或延迟，包括由于临床搁置、安全事件、登记或研究或试验方案修改的结果；
•我们决定启动临床研究或临床试验，不启动临床研究或临床试验，或终止现有的临床研究或临床试验，或被任何监管机构要求这样做；
•不利的监管决定，包括FDA不同意我们对适用规则和法规的解释和应用，以及因此类分歧而可能引起的任何政府行动，以及我们未能获得监管部门对我们的治疗适应症候选产品的批准，或未能通过替代监管途径为我们的候选产品进行营销；
•适用于我们产品的法律或法规的变化，包括但不限于批准药品或非药品上市的临床试验要求；
•有关我们制造商的不利发展；
•我们无法为任何经批准的产品获得足够的产品供应，或无法以可接受的价格这样做；
•如果需要，我们无法建立合作关系；
•我们未能将我们的候选产品商业化；
•关键科学技术人员或管理人员的增减；
•与使用我们的候选产品相关的出乎意料的严重安全问题；
•竞争对手推出新产品或新服务；
•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺；
•我们有能力有效地管理我们的增长；
•我们最初目标市场的规模和增长；
•季度或年度经营业绩的实际或预期变化；
•我们的现金头寸；
•未能达到投资界的估计和预测，或我们本来可能向公众提供的估计和预测；
•发表有关本公司或本行业的研究报告，或证券分析师提出正面或负面建议或撤回研究报道；
•同类公司的市场估值变化；
•股票市场的整体表现；
•我们或我们的股东将来出售我们的普通股；
•本公司普通股成交量；
•采用新的会计准则；
•内部控制不力；
•与专有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•一般政治和经济条件；以及
•其他事件或因素，其中许多是我们无法控制的。
此外，股票市场，特别是医疗保健/生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。如果我们普通股的市场价格不上涨，您在我们的投资可能无法实现任何回报，可能会损失部分或全部投资。此外，如果我们通过私募或公开融资的股权发行筹集资金，您在我们股票中的所有权可能会被显著稀释。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用和转移管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、经营业绩或财务状况。
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续，您可能无法以收购价或高于收购价转售您的股票。
2019年5月，我们完成了首次公开募股。在那次发行之前，我们的普通股没有公开市场。尽管我们已经完成了首次公开募股，我们的普通股在纳斯达克全球市场上市，但活跃的股票交易市场可能无法持续。如果我们普通股的股票交易不活跃，您可能无法快速或按市场价格出售您的股票。由于这些和其他因素，我们的股东可能很难按照或高于他们获得股票时的价格转售他们的普通股，或者在他们想要出售的时候出售他们的股票。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作伙伴关系或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。此外，我们支付现金股息的能力目前受到我们与SLR投资公司(前身为Solar Capital Ltd.)达成的新贷款和安全协议条款的限制，未来的债务或其他融资安排可能包含禁止或限制我们普通股可能宣布或支付的股息金额的条款。因此，在可预见的未来，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
截至2022年9月30日，我们的高管、董事及其附属公司和5%的股东总共持有约73.8%的已发行有表决权股票。因此，这些股东有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，因为股东可能认为其他方面符合他们的最佳利益。
我们是一家新兴的成长型公司，也是一家规模较小的报告公司，我们不能确定适用于我们的报告要求降低是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家新兴的成长型公司，根据2012年4月颁布的《就业法案》的定义。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守修订后的2002年《萨班斯-奥克斯利法案》或《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬举行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准任何先前未获批准的金降落伞付款的要求。在我们完成IPO的那一年，我们可能会在长达五年的时间里成为一家新兴成长型公司，尽管情况可能会导致我们更早失去这一地位。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)本财年的最后一天(A)在我们首次公开募股(IPO)完成五周年之后；(B)我们的年度总收入至少为12.35亿美元；或(C)我们被视为大型加速申报公司，这要求我们由非关联公司持有的普通股的市值在前一年6月30日超过7亿美元；以及(2)我们在之前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
根据《就业法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们可以在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并可以这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再具有新兴成长型公司的资格。这可能会使我们的财务报表与另一家非新兴成长型公司的上市公司的财务报表进行比较，或者与另一家选择不使用延长过渡期的新兴成长型公司的财务报表进行比较，因为所使用的会计准则可能存在差异。
我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们的指导。
我们的季度和年度经营业绩未来可能会出现大幅波动，这使得我们很难预测未来的经营业绩。我们可能会不时与其他公司签订许可或合作协议，其中包括开发资金以及重要的预付款和里程碑付款和/或特许权使用费，这可能成为我们收入的重要来源。因此，我们的收入可能取决于开发资金以及根据当前和任何潜在的未来许可和合作协议实现的开发和临床里程碑，以及我们产品的销售(如果获得批准)。这些预付款和里程碑付款在不同时期可能会有很大差异，任何此类差异都可能导致我们的经营业绩在不同时期之间出现重大波动。
此外，我们根据授予日或服务完成日授予员工、董事和非雇员顾问的股票奖励的公允价值来衡量基于股票的奖励的薪酬成本，并将该成本确认为接受者服务期内的费用。因为我们用来评估基于股票的奖励的变量会随着时间的推移而变化，包括我们的基础股价和股价波动，所以我们必须认识到的费用的大小可能会有很大的变化。
此外，我们的经营业绩可能会因各种其他因素而波动，其中许多因素是我们无法控制的，可能难以预测，包括以下因素：
•新冠肺炎对我们业务和运营的任何潜在影响，包括对我们的供应链、计划和正在进行的临床研究和临床试验的影响；
•与我们当前和未来的候选产品相关的研究和开发活动的时间、成本和投资水平，这将不时发生变化；
•我们登记参加临床研究或临床试验的受试者的能力和登记的时间；
•制造我们当前和任何未来候选产品的成本，这可能会根据FDA的指导方针和要求、生产数量以及我们与制造商达成的协议条款而有所不同；
•我们可能产生的用于获得或开发我们作为治疗和技术开发的其他候选产品的支出；
•任何候选产品和任何其他未来候选产品或竞争产品候选产品的临床试验的时间和结果；
•来自现有和潜在未来产品的竞争，这些产品与我们当前的候选产品和任何其他未来候选产品竞争，以及我们行业竞争格局的变化，包括我们的竞争对手或合作伙伴之间的整合；
•我们当前候选产品或任何其他未来候选产品在监管审查、批准或商业化方面的任何延误；
•我们目前的候选产品和任何其他未来候选产品的需求水平，如果获得批准，可能会有很大的波动，很难预测；
•关于我们的产品的风险/收益概况、成本和补偿政策(如果获得批准)，以及与我们当前的候选产品和任何其他未来候选产品竞争的现有和潜在的未来产品；
•我们有能力独立或与第三方合作，在美国境内外将我们目前的候选产品和任何其他未来候选产品商业化；
•我们充分支持未来增长的能力；
•潜在的不可预见的业务中断，增加了我们的成本或支出；
•未来的会计声明或我们会计政策的变化；以及
•不断变化和动荡的全球经济环境。
这些因素的累积影响可能会导致我们的季度和年度经营业绩出现巨大波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经达到了我们可能提供的任何先前公开公布的收入和/或收益指引，这样的股价下跌也可能发生。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中包含的条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变动。其中一些规定包括：
•董事会分为三个级别，交错任期三年，不是所有的董事会成员都是一次选举产生的；
•禁止股东通过书面同意采取行动，这要求所有股东的行动都必须在我们的股东会议上进行；
•要求股东特别会议必须由授权董事总数的过半数才能召开；
•股东提名和提名进入董事会的事先通知要求；
•要求我们的股东不得罢免我们的董事会成员，除非是出于法律要求的任何其他投票，并获得当时有权在董事选举中投票的我们有表决权股票中不少于三分之二的流通股的批准；
•以股东行动修订任何附例或修订本公司公司注册证书的特定条文，须获本公司不少于三分之二的已发行股份批准；及
•董事会在未经股东批准的情况下，按照董事会决定的条款发行优先股的权力，优先股可以包括高于普通股持有人权利的权利。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。这些反收购条款和我们重述的公司注册证书中的其他条款以及修订和重述的法律可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约收购或代理权竞争。这些规定还可能阻止代理权竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更、交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们可能会评估各种收购机会和战略合作伙伴关系，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略伙伴关系都可能带来许多风险，包括但不限于：
•业务费用和现金需求增加；
•承担额外的债务或或有负债；
•发行我们的股权证券；
•吸收被收购公司的业务、知识产权和产品，包括与整合新人员有关的困难；
•将我们管理层的注意力从我们现有的产品计划和计划上转移到寻求这样的战略合并或收购上；
•关键员工的保留、关键人员的流失以及我们维持关键业务关系的能力的不确定性；
•与此类交易的另一方有关的风险和不确定性，包括该方及其现有产品或候选产品的前景和销售批准；以及
•我们无法从收购的技术和/或产品中获得足够的收入，以实现我们进行收购的目标，甚至无法抵消相关的收购和维护成本。
此外，如果我们进行收购，我们可能会发行稀释性证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这可能会削弱我们发展或获得可能对我们的业务发展至关重要的技术或产品的能力。
我们修订和重述的章程指定特定的法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们的纠纷的能力。
根据我们修订和重述的章程，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，特拉华州联邦地区法院或特拉华州其他州法院)将是州法律索赔的唯一和独家法院，涉及(I)代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员、员工或代理人向我们或我们的股东提出的违反受托责任或其他不当行为的诉讼；(Iii)根据特拉华州公司法或我们的公司注册证书或公司章程的任何条款对我们提出索赔的任何诉讼；(Iv)解释、应用、强制执行或确定我们的公司注册证书或公司章程的有效性的任何诉讼；或(V)任何主张受内部事务原则管辖的索赔的诉讼，我们将其称为特拉华州论坛条款。特拉华州论坛条款将不适用于根据证券法或交易法产生的任何诉讼因由。我们修订和重述的附例进一步规定，除非我们以书面形式同意另一家法院，否则美国马萨诸塞州地区法院将是解决根据证券法(我们称为联邦论坛条款)提出的诉因的任何投诉的独家论坛。我们选择美国马萨诸塞州地区法院作为此类证券法诉讼理由的独家论坛，因为我们的主要执行办事处位于马萨诸塞州剑桥市。此外, 我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们普通股股份权益的个人或实体，均被视为已知悉并同意特拉华论坛条款和联邦论坛条款。
我们修订和重述的章程中的法院选择条款可能会限制我们的股东在与我们的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。 此外，这些论坛选择条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。联邦论坛条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国马萨诸塞州地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，此类判决可能或多或少对我们的股东有利。
一般风险因素
如果证券或行业分析师发表对我们业务不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场及其发展将在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果跟踪我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
如果我们未能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们编制准确和及时财务报告的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下跌。
根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，我们的管理层必须报告我们对财务报告的内部控制的有效性。当我们失去“新兴成长型公司”的地位时，我们的独立注册会计师事务所将被要求证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理管理层评估财务报告内部控制所必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文件、测试和可能的补救措施。为了符合《交易法》中作为一家报告公司的要求，我们可能需要实施额外的财务和管理控制、报告系统和程序，并可能需要雇用额外的会计和财务人员。
我们不能向您保证，我们对财务报告的内部控制在未来不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们无法得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定我们的财务报告内部控制存在重大弱点或重大缺陷，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克全球市场、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能弥补财务报告内部控制的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
作为一家上市公司，我们的运营成本将继续大幅增加，我们的管理层需要投入大量时间来实施上市公司合规举措。
作为一家上市公司，我们将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。我们必须遵守经修订的交易法的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交关于我们的业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克全球市场后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的条款而通过的规则，对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》，或称《多德-弗兰克法案》。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，例如“薪酬话语权”和代理访问。适用于上市公司的规则和条例大幅增加，可能会进一步增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。
这些固有的限制包括这样一个事实，即决策中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
由于政治不稳定、贸易协定的变化和冲突(如俄罗斯和乌克兰之间的冲突)导致的全球经济不确定性和不利的全球经济状况，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生不利影响。
我们的业务、财务状况、经营结果或前景可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。严重或长期的经济低迷、政治不稳定和冲突导致的各种全球市场的经济不确定性，或更多的全球金融危机，可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选产品的需求减弱(如果获得批准)，或者我们无法在需要时以可接受的条件筹集额外的资本(如果有的话)。经济疲软或下滑也可能给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
(a) 近期出售的未注册股权证券
没有。
(B)不适用。
(c) 发行人购买股票证券
没有。
项目3.高级证券违约
没有。
项目4.矿山安全信息披露
不适用。
项目5.其他信息
没有。
项目6.展品
在该等展品之前的展品索引中所列的展品，作为本季度报告的一部分提交或提供，在此引用作为参考。
| | | | | | | | |
| 证物编号： | | 展品索引 |
| 3.1 | | 注册人重述的公司注册证书(注册人于2019年5月17日提交给证券交易委员会的8-K表格当前报告(文件编号001-38901)的附件3.3注册成立)。 |
| 3.2 | | 修订及重订《注册人附例》(根据注册人于2019年5月17日提交证券交易委员会的8-K表格现行报告附件3.4(第001-38901号文件)成立)。 |
| 3.3 | | 经修订及重订的注册人附例修正案(于2020年5月8日提交证券交易委员会的注册人现行8-K报告附件3.1(第001-38901号文件))。 |
| 4.1 | | 证明普通股股份的股票样本证书(注册人于2019年4月30日向美国证券交易委员会提交的S-1/A表格登记声明修正案第1号(文件编号333-230822)的附件4.1成立为公司)。 |
| 4.2 | | 第五次修订和重新签署了注册人与其部分股东于2018年11月30日签订的《投资者权利协议》(注册人于2019年4月12日提交给美国证券交易委员会的S-1表格注册说明书附件4.2(第333-230822号文件))。 |
| 10.1 | | 证券购买协议，日期为2022年9月20日，由Axcella Health Inc.和某些与旗舰先锋有关的基金作为购买者签署(通过参考注册人于2022年9月23日提交给美国证券交易委员会的8-K表格当前报告(文件编号001-38901)的附件10.1合并)。 |
| 10.2* | | 《证券购买协议第一修正案》，日期为2022年9月30日，由Axcell Health Inc.和买方之间签署。 |
| 10.3 | | 可转换本票格式(参照注册人于2022年9月23日提交给美国证券交易委员会的8-K表格当前报告(文件编号001-38901)附件10.2并入)。 |
| 10.4 | | AXCELA Health，Inc.及其购买者之间于2022年10月13日签署的证券购买协议表格(根据注册人于2022年10月13日提交给美国证券交易委员会的8-K表格(文件编号001-38901)附件10.1合并)。 |
| 31.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条颁发的首席执行官证书。 |
| 31.2* | | 根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席财务官。 |
| 32.1** | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
| 101英寸* | | 内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
| 101SCH* | | 内联XBRL分类扩展架构文档。 |
| 101CAL* | | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档。 |
| 101LAB* | | 内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 |
| 101 PRE* | | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。 |
| 101度* | | 内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 |
| 104* | | 封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)。 |
| | | | | | | | |
| | |
| | |
| | |
| # | | 指管理合同或任何补偿计划、合同或安排 |
| * | | 现提交本局。 |
| ** | | 本合同附件32.1中提供的证明被视为随本10-Q表格一起提供，并且不会被视为就修订后的1933年《证券法》第18节或修订后的1934年《证券交易法》而言被视为已提交，除非注册人通过引用明确地将其并入其中。 |
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由正式授权的签署人代表其签署本报告。
| | | | | | | | | | | |
| | AXCELLA Health Inc. |
| | | |
| 日期：2022年11月1日 | 发信人： | /s/小威廉·R·欣肖 |
| | | 小威廉·R·欣肖
董事首席执行官总裁 |
| | | |
| | AXCELLA Health Inc. |
| | | |
| 日期：2022年11月1日 | 发信人： | /S/Robert Crane |
| | | 罗伯特·克兰
高级副总裁和首席财务官 |
