SS
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至 .
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
|
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不适用 |
|
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
+
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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加速文件管理器 |
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非加速文件服务器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2022年10月28日，有
在这份关于Form 10-Q的季度报告中，除文意另有所指外，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR Treateutics”、“WE”、“我们”和“OUR”均指CRISPR Treateutics AG及其合并子公司。
“CRISPR治疗学”®“标准字符标志和设计标志，”钴TM,” “CTX001TM,” “CTX110®,” “CTX112TM,” “CTX120TM,” “CTX121TM,” “CTX130TM,” “CTX131TM,” “CRISPR TXTM,” “VCTX210TM” and “VCTX211TM,” 是CRISPR治疗股份公司的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标 本季度报告中包含的10-Q表是其各自所有者的财产. 仅为方便起见，本季度报告中在Form 10-Q中提及的商标、服务标记和商号可能不会出现在®或任何此类遗漏并不意味着放弃任何此类权利。
前瞻性陈述
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的“前瞻性陈述”。除有关历史事实的陈述外，本季度报告中所载的10-Q表格中的所有陈述均为前瞻性陈述。这些表述通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“将”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表达或变体来识别，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些可识别的词语。本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
本季度报告中关于Form 10-Q的任何前瞻性陈述 反映我们目前对未来事件或我们未来财务表现的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致我们的实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述中明示或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致这些差异的因素包括但不限于本文中确定的那些，以及在本季度报告第II部分第1A项中阐述的“风险因素”一节中讨论的那些，如果有的话，我们将在2022年2月15日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的10-K表格年度报告，以及在美国证券交易委员会提交的其他文件中提到的那些。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此类前瞻性陈述仅说明截至本报告之日。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进行的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。
您应完整阅读这份Form 10-Q季度报告以及我们在此Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果、业绩或成就可能与我们预期的大不相同。除法律另有规定外，我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
投资者和其他人应该注意到，我们通过投资者关系网站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，美国证券交易委员会备案、新闻稿、公开电话会议和网络广播)向投资者宣布重要信息。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众就我们的公司、我们的业务、我们的产品候选人和其他事项进行沟通。我们在社交媒体上发布的信息可能被认为是实质性信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。
索引
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页面 数 |
第一部分：财务信息 |
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项目1.简明合并财务报表(未经审计) |
2 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的简明综合资产负债表 |
2 |
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截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面(亏损)收益 |
3 |
|
|
截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明综合报表 |
4 |
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|
截至2022年9月30日和2021年9月30日止九个月简明合并现金流量表 |
5 |
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|
简明合并财务报表附注 |
6 |
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|
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
17 |
|
|
项目3.关于市场风险的定量和定性披露 |
27 |
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|
项目4.控制和程序 |
28 |
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|
第二部分：其他信息 |
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项目1.法律诉讼 |
29 |
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第1A项。风险因素 |
29 |
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第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用 |
29 |
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|
项目3.高级证券违约 |
29 |
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项目4.矿山安全信息披露 |
29 |
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|
项目5.其他信息 |
29 |
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项目6.展品 |
30 |
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签名 |
31 |
第一部分--财务L信息
项目1.融资AL报表
CRISPR治疗公司
精简整合ED资产负债表
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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自.起 |
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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非流通有价证券 |
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无形资产，净额 |
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受限现金 |
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经营性租赁资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入，当期 |
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应计税项负债 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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递延收入，非流动 |
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经营租赁负债，扣除当期部分 |
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其他非流动负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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国库股，按成本价计算， |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
2
CRISPR治疗公司
的简明综合报表经营和综合(亏损)收益
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
|
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截至三个月 |
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九个月结束 |
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9月30日， |
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9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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协作收入 |
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助学金收入 |
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总收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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协作费用，净额 |
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总运营费用 |
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营业收入(亏损) |
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其他收入： |
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其他收入，净额 |
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其他收入合计，净额 |
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所得税前净(亏损)收益 |
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所得税优惠(拨备) |
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净(亏损)收益 |
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外币折算调整 |
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有价证券未实现亏损 |
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综合(亏损)收益 |
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每股普通股净(亏损)收益--基本 |
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$ |
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基本加权平均已发行普通股 |
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每股普通股净(亏损)收益--摊薄 |
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( |
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) |
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稀释加权平均已发行普通股 |
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||||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
3
CRISPR治疗公司
的简明综合报表股东权益
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
|
普通股 |
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国库股 |
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股票 |
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CHF 0.03 |
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股票 |
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金额， |
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其他内容 |
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累计赤字 |
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累计 |
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总计 |
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2020年12月31日余额 |
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发行普通股，扣除发行成本为#美元 |
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有限制股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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根据ESPP购买普通股 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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2021年3月31日的余额 |
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有限制股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净收入 |
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2021年6月30日的余额 |
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有限制股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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根据ESPP购买普通股 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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2021年9月30日的余额 |
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2021年12月31日的余额 |
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有限制股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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根据ESPP购买普通股 |
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其他综合损失 |
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2022年3月31日的余额 |
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有限制股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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2022年6月30日的余额 |
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发行普通股 |
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有限制股份的归属 |
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— |
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— |
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— |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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— |
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根据ESPP购买普通股 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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( |
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( |
) |
净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2022年9月30日的余额 |
|
|
$ |
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|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
CRISPR治疗公司
压缩合并S现金流的破损
(未经审计，以千计)
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
经营活动： |
|
|
|
|
|
|
||
净(亏损)收益 |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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|
将净(亏损)收入与经营活动中使用的现金净额进行核对： |
|
|
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折旧及摊销 |
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基于股权的薪酬 |
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其他非现金项目，净额 |
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以下内容中的更改： |
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应收账款 |
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( |
) |
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预付费用和其他资产 |
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) |
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应付账款和应计费用 |
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递延收入 |
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( |
) |
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( |
) |
经营租赁资产和负债 |
|
|
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|
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其他负债，净额 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
经营活动提供的现金净额(用于) |
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( |
) |
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投资活动： |
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||
购置房产、厂房和设备 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
购买有价证券 |
|
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( |
) |
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( |
) |
有价证券的到期日 |
|
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|
|
|
|
||
用于投资活动的现金净额 |
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( |
) |
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|
( |
) |
融资活动： |
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|
|
|
|
|
||
发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
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||
行使期权和ESPP缴款的收益，扣除发行成本 |
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|
|
|
|
|
||
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
||
汇率变动对现金的影响 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
现金减少 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
现金、现金等价物和受限现金，期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
补充披露非现金投资和融资活动 |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款和应计费用中的财产和设备购置 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应付账款和应计费用中的股权发行成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
租赁改进由房东直接支付 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
截至9月30日， |
|
|||||
核对简明综合资产负债表内的金额 |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
现金和现金等价物 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
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|
|
— |
|
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受限现金 |
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|
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|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
CRISPR治疗公司
《简明》的注解合并财务报表
(未经审计)
1.列报依据和重大会计政策
陈述的基础
随附的简明综合财务报表未经审计，并由本公司根据美国公认会计原则或美国公认会计原则编制。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。公司在以下方面查看其运营和管理业务
临时期间的业务结果不一定表明预计全年的业务结果。这些中期财务报表应与经审计的截至2021年12月31日的年度财务报表结合阅读，后者包含在2022年2月15日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的10-K表格2021年年度报告中。
从2022年第一季度开始，顶点协议下的协作成本占ASC 808下的成本，合作协议，或ASC 808，在简明合并经营报表和全面(亏损)收益的“协作费用净额”内列报。因此，在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，Vertex协议下的协作成本根据ASC 808进行了重新分类，以符合当前的列报。上一过渡期内没有小计’的综合简明财务报表受到影响。有关Vertex协议的进一步讨论，请参阅这些精简综合财务报表的附注7。
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。在持续的基础上，公司管理层评估其估计，包括但不限于收入确认、基于股权的薪酬支出和报告的期内支出金额。这些合并财务报表中对收入确认和基于权益的薪酬支出作出了重大估计。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下属合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计。实际结果可能与这些估计或假设不同。估计数的变化反映在已知期间的报告结果中。
重大会计政策
在编制截至2022年9月30日的三个月和九个月的这些简明综合财务报表时所使用的重要会计政策，与2022年2月15日提交给美国证券交易委员会的公司2021年年度报告Form 10-K中的合并财务报表附注2中讨论的那些一致。
新会计公告--最近采用
新的会计声明不时由财务会计准则委员会或FASB或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构发布。本公司不认为采用最近发布的准则对其综合财务报表和披露有或可能产生重大影响。
6
2.有价证券
下表汇总了持有的现金等价物和有价证券2022年9月30日和2021年12月31日(单位：千)，按公允价值计入。下表不包括$
|
|
摊销 |
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|
毛收入 |
|
|
毛收入 |
|
|
公允价值 |
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||||
2022年9月30日 |
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||||
现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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公司债务证券 |
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存单 |
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— |
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||
商业票据 |
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— |
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( |
) |
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现金等价物合计 |
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( |
) |
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有价证券： |
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美国国债 |
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( |
) |
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公司债务证券 |
|
|
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( |
) |
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|||
存单 |
|
|
|
|
|
— |
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— |
|
|
|
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||
政府支持的企业证券 |
|
|
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|
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|
|
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( |
) |
|
|
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|||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
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( |
) |
|
|
|
||
有价证券总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
2021年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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货币市场基金 |
|
$ |
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|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
商业票据 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
现金等价物合计 |
|
|
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|
— |
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( |
) |
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|
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有价证券： |
|
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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|
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( |
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|
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存单 |
|
|
|
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|
— |
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|
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— |
|
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|
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政府支持的企业证券 |
|
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|
— |
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( |
) |
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商业票据 |
|
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|
|
— |
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( |
) |
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有价证券总额 |
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( |
) |
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现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
截至2022年9月30日和2021年12月31日，处于未实现亏损状态少于12个月的有价证券的公允价值合计为$
本公司认定，截至2022年9月30日，上述投资不存在重大信用风险。本公司有意愿和能力持有此类证券，直至追回为止。因此，在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月内，公司没有就其有价证券的信用相关减值记录任何费用.
7
3.公允价值计量
下表载列本公司按公允价值经常性计量的金融资产的资料，并显示该等公允价值的分类如下2022年9月30日和2021年12月31日(单位：千)：
|
|
按公允价值计量 |
|
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|
|
2022年9月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
1级 |
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|
2级 |
|
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3级 |
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||||
现金和现金等价物： |
|
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现金 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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— |
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— |
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存单 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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— |
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|
— |
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存单 |
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|
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— |
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|
|
— |
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政府支持的企业证券 |
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— |
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商业票据 |
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— |
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其他非流动资产 |
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|
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总计 |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
|
|
按公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
2021年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
总计 |
|
|
1级 |
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2级 |
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3级 |
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现金和现金等价物： |
|
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现金 |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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存单 |
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政府支持的企业证券 |
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商业票据 |
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其他非流动资产 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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||||
在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常包括美国国债和政府机构证券、公司债券和商业票据。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。
本公司持有分类为3级的股本证券，对本公司的财务状况并无重大影响。
4.财产和设备，净额
财产和设备净额由以下部分组成(以千计)：
|
|
自.起 |
|
|||||
|
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9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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计算机设备 |
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$ |
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$ |
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家具、固定装置和其他 |
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实验室设备 |
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租赁权改进 |
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在建工程 |
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财产和设备总额(毛额) |
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累计折旧 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
财产和设备合计(净额) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
8
截至2022年9月30日的三个月和九个月的折旧费用为
5.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
工资总额和与员工相关的成本 |
|
$ |
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$ |
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研究成本 |
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许可费 |
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专业费用 |
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知识产权成本 |
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应计财产和设备 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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6.承付款和或有事项
租契
请参阅2022年2月15日提交给美国证券交易委员会的公司2021年年报10-K表中合并财务报表的附注7，以讨论公司的租赁安排。
诉讼
在正常业务过程中，本公司不时涉及与本公司的知识产权(包括某些授权内的知识产权)、商业安排及其他事宜有关的诉讼、调查、法律程序及诉讼威胁。此类诉讼可能包括准诉讼，各方间美国专利商标局和欧洲专利局的行政诉讼，涉及公司的知识产权，包括某些授权内的知识产权。上述任何一项的结果，无论其是非曲直，本质上都是不确定的。此外，诉讼和相关事项成本高昂，可能会分散公司管理层和其他资源的注意力，否则这些资源将从事其他活动。如果公司无法在任何此类诉讼中胜诉，公司的业务、运营结果、流动资金和财务状况可能会受到不利影响。
信用证
截至2022年9月30日，该公司已限制现金$
研究、制造、许可和知识产权协议
该公司已经聘请了几家研究机构和公司，以确定该公司基因编辑技术的新交付战略和应用。该公司也是许多许可协议的一方，这些协议需要大量预付款，并可能需要不时支付未来的特许权使用费和潜在的里程碑付款。此外，该公司也是知识产权协议的一方，这些协议需要不时地支付维护和里程碑费用。此外，该公司是一些制造协议的缔约方，这些协议要求为未来的服务性能预付款项。
与这些协议相关联，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据具体的研究、开发和监管里程碑获得最高八位数的低潜在付款。此外，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据指定的年销售门槛获得潜在的商业里程碑付款。潜在的付款是指定的年销售额门槛的个位数百分比。交易对手还有资格从未来的净销售额中获得较低的个位数特许权使用费。
9
在某些情况下，如果未来发生某些或有事件，Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司或Vertex有资格获得高达$
7.重要合同
与Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司的协议
摘要
2015年10月26日，公司与Vertex签订了战略协作、期权和许可协议，或2015年协作协议。2015年的合作协议重点是使用该公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。
2017年12月12日，本公司与Vertex签订了2015年合作协议的第1号修正案(即第1号修正案)和联合开发协议(JDA)。第1号修正案除其他外，修改了2015年合作协议的某些定义和规定，使其与联合司法审查保持一致，并澄清了针对2015年合作协议规定的某些目标行使(或视为行使)了多少选择权。第1号修正案还修订了2015年合作协议的其他条款，包括到期条款。
关于2015年的合作协议，Vertex预付了一笔不可退还的$
10
2019年6月，本公司与Vertex达成了一系列协议，这些协议于2019年第二季度完成，包括战略合作和许可协议，或2019年合作协议，开发治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)和强直性肌营养不良症1型(DM1)的产品并将其商业化。根据2019年合作协议的条款，该公司收到了一笔不可退还的预付款$
该公司还有资格就2019年合作协议可能产生的任何产品的未来净销售额获得分级版税。对于DMD计划，Vertex负责所有研究、开发、制造和商业化活动以及所有相关成本。对于DM1项目，该公司进行特定的GUIDE RNA研究，Vertex负责所有其他研究、开发、制造和商业化成本。在研究新药或IND申请提交后，该公司可以选择放弃DM1里程碑和特许权使用费，而是在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品，以换取
为履行二零一九年合作协议，本公司与Vertex订立了二零一五年合作协议的第二次修订，即第二号修订。其中，第二号修订修改了二零一五年合作协议的若干定义及条文，使其与二零一九年合作协议一致，并列明二零一五年合作协议下合作目标的数目及身份。The Company和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使剩余
于2021年4月，本公司与Vertex同意修订及重述《联合开发及商业化协议》，并订立经修订及重订的联合开发及商业化协议，或“A&R Vertex JDCA”，根据该协议，双方同意(A)调整合作的管治架构，并调整据此下各方的责任，据此Vertex将领导及拥有与出口计划有关的所有决策(即，控制权)；(B)调整双方之间的纯利及净亏损的分配，仅就出口项目进行分配
关于A&R Vertex JDCA计划完成的交易，本公司收到一美元
关于顶点协议的记账
《2015年合作协议》、《修正案1》和《JDA》统称为《2015协议》，《2019年合作协议》和《修正案2》统称为《2019年协议》。2015年合作协议，
11
1号修正案、2号修正案、JDA、A&R Vertex JDCA和2019年合作协议统称为《顶点协议》。
顶点协议包括如在ASC 606下定义的客户-供应商关系的组件，与客户签订合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定义的协作安排，合作协议, 或ASC 808，以及ASC 730定义的研究和开发成本，研究与开发，或ASC 730。此外，A&R Vertex JDCA允许公司在用于出口计划的支出超过规定金额时推迟其在该安排下的部分成本份额，这些金额仅应支付给Vertex，作为对出口计划未来盈利能力的抵消，最高限额为每年。
ASC 606下的会计分析
A&R顶点JDCA的核算
合同的识别
A&R Vertex JDCA代表了对JDA的合同修改。出于会计目的，A&R Vertex JDCA被视为单独的合同。
确定履行义务
该公司得出结论，A&R Vertex JDCA包含一个单一的材料承诺，授予Vertex额外的全球独家许可证
论成交价格的确定
交易价格由预付款#美元组成。
交易价格与履约义务的分配
履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。该公司制定了Exacel独家许可证的ESSP，目的是确定如果定期独立销售此类物品，它将以何种价格出售。
Exa-cel独家许可证的ESSP被确定为大约$
收入的确认
该公司认定Exacel独家许可代表功能性知识产权，因为知识产权使Vertex能够以研发、制造和商业化的形式执行功能或任务。因此，与Exa-cel独家许可证相关的收入在2021年第二季度转让时确认。
对2019年协议的说明
2019年的协议是对2015年协议的合同修改。因此，出于会计目的，2019年协定和2015年协定被合并，并被视为单一安排。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月里，2019年协议下的交易并不重要。
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本公司决定，自2022年9月30日起，2019年协议中因上述里程碑和特许权使用费而剩余的所有可能的可变对价都受到完全限制。公司将在每个报告期内重新评估交易价格。
已确认与Vertex协议相关的收入
根据顶点协议确认的截至2022年9月30日的三个月和九个月的收入分别是不重要的。根据Vertex协议确认的截至2021年9月30日的三个月和九个月的收入分别为#美元
截至2022年9月30日和2021年12月31日，曾经有过
顶点协议下的未来里程碑
该公司已经评估了可能收到的与Vertex协议有关的里程碑。如上所述，该公司有资格获得最高$
该公司有资格获得额外的潜在付款，最高可达$
该公司有资格获得额外的潜在付款，最高可达$
截至2022年9月30日，剩余的每一个里程碑都是完全受限的。鉴于临床开发的性质和CRISPR/CAS9技术的阶段，获得研究和开发里程碑的事件是否会实现是不确定的。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到很可能不会出现显著的收入逆转。商业里程碑和使用费主要与知识产权许可有关，并由基于销售或使用的门槛确定。商业里程碑和特许权使用费在特许权使用费确认限制下入账，并将作为受限可变对价入账。该公司对每个商业里程碑应用版税确认限制，在随后销售许可产品(实现每个里程碑)之前，不会确认每个里程碑的收入。
ASC 808下的会计分析
关于Vertex协议，该公司确定了以下合作要素，这些要素在ASC 808项下计入：(I)共享产品的开发和商业化服务，包括A&R Vertex JDCA下与Exacel相关的任何过渡服务；(Ii)后续产品的研发服务；以及(Iii)委员会参与。费用分摊的相关影响计入简明合并业务报表和综合(亏损)收益中的协作费用净额。
在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了$
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8.股本
该公司拥有
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自.起 |
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股本类型 |
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条件资本 |
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2022年9月30日 |
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普通股 |
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普通股 |
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普通股 |
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普通股发行
在市场上提供产品
于2019年8月，本公司订立公开市场销售协议SM与Jefferies LLC或Jefferies合作，根据该协议，本公司可不时透过Jefferies作为其销售代理、其普通股或2019年8月的销售协议，全权酌情提出及出售。
2021年1月，关于2019年8月的销售协议，本公司向美国证券交易委员会提交了一份招股说明书补编，不时发售总收益总额不超过美元的普通股。
截至2022年9月30日，本公司已发行及出售合共
9.股票薪酬
在.期间截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月，公司确认了以下基于股票的薪酬支出(以千为单位)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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研发 |
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一般和行政 |
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总计 |
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股票期权活动
下表汇总了截至2022年9月30日的9个月：
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股票 |
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加权的- |
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截至2021年12月31日的未偿还债务 |
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授与 |
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取消或没收 |
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在2022年9月30日未偿还 |
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可于2022年9月30日行使 |
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已归属，预计于2022年9月30日归属 |
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截至2022年9月30日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为$
限制性股票活动
下表汇总了截至2022年9月30日的9个月：
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受限 |
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加权的- |
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截至2021年12月31日的未归属余额 |
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授与 |
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既得 |
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取消或没收 |
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截至2022年9月30日的未归属余额 |
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截至2022年9月30日，与未归属限制性普通股相关的未确认补偿费用总额为$
百万美元，公司预计将在剩余的加权平均归属期间确认
于2022年第三季度，本公司授予
其中接收者有资格在
10. 普通股股东应占每股净(亏损)收益
每股基本净(亏损)收益的计算方法是将归属于普通股股东的净(亏损)收益除以当期已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净(亏损)收益的计算方法是，普通股股东应占净(亏损)收入除以当期已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库存股方法的已发行股票期权和认股权证产生的任何摊薄影响。公司的净(亏损)收入是指所有列报期间普通股股东应占的净(亏损)收入。
下表列出了所列期间每股基本和稀释后净(亏损)收入的计算方法(以千计，但不包括每股和每股数额)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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净(亏损)收益 |
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基本加权平均已发行普通股 |
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潜在稀释证券的影响： |
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未平仓期权 |
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未归属的限制性普通股 |
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稀释加权平均已发行普通股 |
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每股普通股基本净(亏损)收益 |
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稀释后每股普通股净(亏损)收益 |
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下列普通股等价物不包括在所述期间的每股摊薄净(亏损)收入的计算中，因为计入它们会产生反摊薄效应(以千计)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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未平仓期权 |
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未归属的限制性普通股 |
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ESPP |
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总计 |
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11.所得税
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项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩
以下对我们财务状况和经营成果的讨论和分析应与(I)本季度报告中其他部分的10-Q表格中出现的未经审计的简明综合财务报表和相关附注以及(Ii)我们经审计的综合财务报表和相关附注以及管理层对我们截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中包括的财务状况和经营成果的讨论和分析一并阅读。本讨论和分析中包含的或本Form 10-Q季度报告中其他部分陈述的信息，包括有关我们的业务计划和战略以及对我们业务的影响和潜在影响的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括但不限于我们在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中的“风险因素”部分以及在随后的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分阐述的那些因素，我们的实际结果或某些事件的时间可能与这些前瞻性陈述中描述的或暗示的结果或时间存在实质性差异。
概述
我们是一家领先的基因编辑公司，专注于基于CRISPR/Cas9的疗法的开发。CRISPR/Cas9是一项革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确的、定向的改变。CRISPR/CAS9用于基因编辑的应用是由我们的科学创始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同发明的。查彭蒂埃博士和她的合作者发表了一项工作，阐明了在细菌中发现的一种自然产生的病毒防御机制CRISPR/Cas9如何被改造成用于基因编辑。我们正在应用这项技术来潜在地治疗一系列罕见和常见的疾病。我们相信，我们的科学专业知识，加上我们的基因编辑方法，可能会为患者带来一种全新的高度活跃和潜在的治疗方法，包括那些目前的生物制药方法取得有限成功的患者。
我们在四个核心特许经营领域建立了广泛的疾病领域的治疗方案组合：血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和体内接近了。
血红蛋白病
我们的主要候选产品CTX001，现在被称为外周基因自体或exa-cel，是一种研究、自体、基因编辑的造血干细胞疗法，正在评估对输血依赖型β地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞疾病(SCD)的治疗。Exacel是根据我们与Vertex制药公司及其某些子公司或Vertex共同开发和商业化协议开发的。我们和Vertex正在进行两个正在进行的3期开放临床试验中的Exaccel研究，这两个试验旨在评估单剂Exaccel分别对12岁至35岁的TDT(SCD-111)或SCD(SCD-121)患者的安全性和有效性。攀登-111和攀登-121的注册都已完成。我们和Vertex还启动了两个额外的3期开放式临床试验，用于患有TDT(SCD-141)和SCD(SCD-151)的TDT和SCD患者。接受Exexel的患者将被要求参加一项长期的开放标签随访试验，以评估Exexexe的安全性和有效性。GRAPH-131设计用于在激励性输液后对参与者进行长达15年的跟踪调查。在2022年第二季度，在欧洲血液学协会大会上，我们公布了44名TDT患者和31名SCD患者接受Exacel治疗的最新临床数据。Exa-cel已获得美国食品和药物管理局(FDA)的多项监管指定，包括治疗TDT和SCD的RMAT、Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病指定。Exa-cel还获得了欧盟委员会的孤儿药物称号，以及欧洲药品管理局的Prime称号，用于治疗TDT和SCD。2022年第三季度, 我们和Vertex宣布，与FDA的讨论已经结束，FDA批准Exaccel对SCD和TDT的潜在治疗进行滚动审查。出口生物制品许可证申请将从2022年11月开始提交滚动审查，缔约方预计提交工作将于2023年第一季度末完成。此前已与欧洲药品管理局和药品和保健产品监管机构就支持出口营销申请所需的数据进行了讨论，此类申请有望在2022年底之前提交。
此外，在现有的基础上，我们在有针对性的调节和体内编辑造血干细胞，其中任何一项都可以扩大可以从我们的疗法中受益的患者数量。
免疫肿瘤学
我们正在基于我们的基因编辑技术开发一系列全资拥有的CAR-T细胞候选产品组合。
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CTX110。我们的领先免疫肿瘤学候选产品CTX110是一种针对分化簇19或CD19的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法。CTX110正在进行一项正在进行的单臂、多中心、开放标签临床试验Carbon的研究，该试验旨在评估几种剂量水平的CTX110对接受过至少两种先前治疗的复发或难治性B细胞恶性肿瘤的成年患者的安全性和有效性。CTX110已被FDA授予RMAT称号。在2021年第四季度，我们发布了正在进行的Carbon试验的最新临床数据，26名接受CTX110治疗的患者获得了至少28天的随访。
CTX130。CTX130是一种针对分化簇70(CD70)的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法，CD70是一种表达在各种实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤上的抗原。CTX130正在进行两个正在进行的独立的单臂、多中心、开放标签临床试验，旨在评估几种剂量水平的CTX130在成年患者中的安全性和有效性。钴-LYM试验正在评估CTX130治疗复发或难治性T或B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。钴-肾癌试验正在评估CTX130治疗复发或难治性肾癌的安全性和有效性。CTX130已获得FDA指定的治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药物和治疗真菌病和Sézary综合征(MF/SS)的RMAT指定。2022年第二季度，在欧洲血液学协会大会上，我们公布了正在进行的钴-LYM试验的初步临床数据，该试验针对18名接受CTX130治疗的T细胞淋巴瘤患者，他们获得了至少28天的随访。同样在2022年第二季度，我们发布了14名患者的钴-肾癌试验的初步临床数据。
下一代候选人
我们的CRISPR/Cas9平台使我们能够通过将增量编辑整合到下一代产品中来不断创新。我们正在推进多个下一代CAR-T候选产品，包括针对CD19和CTX131的CTX112TM瞄准CD70，其中包括旨在增强CAR-T效力的额外编辑；2022年第三季度，CTX112的研究新药申请获得FDA批准。此外，正如我们之前披露的那样，在2022年6月披露了我们调查CTX120的第一阶段临床试验的高水平数据之后TM，一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的健康供体衍生基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，我们宣布计划转向针对BCMA的下一代同种异体CAR-T，CTX121TM，它结合了专有编辑，以增强CAR-T细胞的效力。
再生医学
再生医学，或使用干细胞修复或取代因疾病、损伤或年龄而丧失的组织或器官功能，具有治疗罕见和常见疾病的潜力。我们正在寻求使用CRISPR/Cas9基因编辑的异基因干细胞衍生疗法，以实现免疫逃避，改善细胞功能，并指导细胞命运。我们在这一领域的第一个主要努力是在糖尿病方面，我们和ViaCyte，Inc.，或ViaCyte，正在推进一系列计划，作为发现、开发用于治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法并将其商业化的战略合作的一部分。
我们有一个多阶段的产品战略，利用我们的CRISPR/Cas9平台来推进多个候选产品，这些候选产品包含旨在增加效益的增量编辑。我们最初的候选产品VCTX210是一种用于治疗1型糖尿病(T1D)的研究、异基因、基因编辑、免疫规避、干细胞衍生产品候选产品，通过将我们的基因编辑技术应用于ViaCyte的专有干细胞能力而开发。VCTX210具有旨在促进免疫逃避和细胞健康的基因编辑。我们和ViaCyte正在进行的一项第一阶段临床试验中研究VCTX210，该试验旨在评估VCTX210在T1D患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。我们的下一个候选产品VCTX211是一种用于治疗T1D的同种异体、基因编辑、干细胞衍生产品，它包含了旨在进一步增强细胞适应性的额外基因编辑。2022年第三季度，VCTX211的临床试验申请获得加拿大卫生部的批准。
在生活中
我们的体内基因编辑策略的重点是基因中断和全基因纠正--这两项技术需要解决约90%最普遍的严重单基因疾病。我们已经建立了领先的平台体内基因破坏，从肝脏开始。我们计划利用这个平台推进一系列涉及罕见和常见疾病的项目组合，从心血管疾病开始。基因编辑有可能改变心血管疾病的治疗模式，因为它以单剂形式概括了自然人类基因变体已被证明的好处。此外，我们继续开发一个可扩展的完整基因校正平台，从肝脏中的脂质纳米粒(LNP)和腺相关病毒载体(AAV)开始，发展到不含AAV、不依赖HDR的方法。
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伙伴关系
考虑到CRISPR/CAS9的众多潜在治疗应用，我们进行了战略性合作，通过获得特定技术和/或疾病领域的专业知识，拓宽了我们可以追求的适应症并加快了项目的开发。我们保持着广泛的合作伙伴关系，在特定疾病领域开发基于基因编辑的疗法。
顶点。我们于2015年与Vertex建立了初步合作协议，专注于TDT、SCD、囊性纤维化和选择其他适应症。2017年12月，我们与Vertex签订了一项联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他事项外，我们正在共同开发并准备将TDT和SCD的Exacel共同商业化。2021年4月，我们和Vertex同意修改和重申我们现有的联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他外，我们将继续与Vertex合作开发和准备将TDT和SCD的exacel商业化。我们还于2019年6月与Vertex签订了战略合作和许可协议，开发治疗Duchenne肌营养不良症和强直性肌营养不良1型的产品并将其商业化。
ViaCyte。2018年9月，我们与ViaCyte签署了一项研究与合作协议，以寻求用于治疗糖尿病的基因编辑异基因干细胞疗法的发现、开发和商业化。2021年7月，我们与ViaCyte或ViaCyte JDCA签订了联合开发和商业化协议。关于加入ViaCyte JDCA，我们与ViaCyte现有的研究合作协议根据其条款到期。根据ViaCyte JDCA，我们和ViaCyte正在共同开发和商业化候选产品和共享产品，用于在世界各地治疗1型糖尿病、2型糖尿病和胰岛素依赖型/需要胰岛素的糖尿病，或ViaCyte协作领域。ViaCyte JDCA包括与合作和计划管理、候选产品的临床活动和协议下的共享产品以及ViaCyte合作领域各方的持续研究等有关的条款。除非双方另有约定，一方发生的研究费用将由该方独自承担。自共享产品首次商业销售之日起发生的研究与合作协议中最初规定的计划费用，将分配60%给我们，40%分配给ViaCyte。在共享产品首次商业销售后，此类计划费用将在我们和ViaCyte之间平均分摊。共享的产品收入将由我们和ViaCyte平分。2022年第三季度，Vertex宣布收购了ViaCyte。
拜耳。我们于2019年第四季度与拜耳达成了一项期权协议，根据该协议，拜耳有权在特定时间段内共同开发和共同商业化我们为诊断、治疗或预防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病而预先提供的两种产品，或者在某些情况下独家许可该等可选产品。
其他合作伙伴关系。我们已经签订了一些额外的合作和许可协议，以支持和补充我们的造血干细胞、免疫肿瘤学、再生医学和体内计划和平台，包括与Nkarta，Inc.达成协议，共同开发和共同商业化两种来自捐赠者的、经过基因编辑的CAR-NK细胞候选产品和一种结合NK和T细胞的产品；Capsida BioTreateutics，Inc.将开发体内利用工程AAV载体提供的基因编辑疗法用于治疗肌萎缩侧索硬化症和Friedreich‘s共济失调；莫菲特癌症中心和罗斯韦尔公园综合癌症中心针对新靶点推进自体CAR-T计划；MaxCyte，Inc.离体为我们的血红蛋白病和免疫肿瘤学项目提供服务；CureVac AG针对某些特定的基因结构和制造进行优化体内与KSQ Treateutics，Inc.就我们的同种异体免疫肿瘤学计划的知识产权进行了磋商。
冠状病毒特别注解(新冠肺炎)
正在进行的新冠肺炎大流行继续对全球社会、经济、金融市场和世界各地的商业实践产生不可预测的影响。这种影响的程度和持续时间仍然不确定，也很难预测，特别是在病毒变种继续传播的情况下。我们正在积极监测和管理我们的反应，并评估对我们业务运营的实际和潜在影响，包括对我们正在进行和计划中的临床试验的影响。我们将继续与第三方供应商、合作伙伴和其他各方密切合作，以寻求推进我们的计划和候选产品管道，同时保持我们员工及其家人、合作伙伴、第三方供应商、医疗保健提供商、患者和社区的健康和安全为重中之重。请参阅我们年报10-K表格第II部分IA项中的风险因素，以进一步讨论与新冠肺炎大流行相关的风险。
财务概述
自2013年10月成立以来，我们将几乎所有的资源投入到我们的研究和开发工作中，识别潜在的候选产品，承担药物发现和临床前开发活动，建立和保护我们的知识产权，组织和配备我们的公司，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募优先股、发行普通股、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来为我们的运营提供资金。
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虽然由于与Vertex合作的某些付款，我们在前几年处于净收益状况，但我们有反复亏损的历史，预计在可预见的未来将继续蒙受亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，随着我们继续目前的研究计划和开发活动；寻求确定更多的研究计划和更多的候选产品；进行支持临床前研究的初始药物应用并为我们的候选产品启动临床试验；为我们确定和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、捍卫、保护和扩大我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；招聘更多的研究、临床和科学人员；与此类人员增长相关的设施成本；发展制造基础设施和进行相关的监管验证活动；以及与作为上市公司运营相关的额外成本。
收入确认
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会产生任何收入。截至2022年9月30日的三个月和九个月确认的收入不是实质性的。截至2021年9月30日的三个月和九个月确认的收入分别为80万美元和9.021亿美元。有关我们收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2022年2月15日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K中的附注2“重要会计政策摘要”，以及本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计简明综合财务报表附注7。
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现努力和我们的候选产品开发，其中包括：
我们的外部研发费用支持我们的各种临床前和临床计划，因此我们不会进一步细分外部研发费用。我们的内部研发支出包括工资和福利支出、设施支出以及为支持整体研发活动而产生的其他间接研发支出，因此不会分配到特定的开发阶段或治疗领域。研究和开发成本在发生时计入费用。未来收到的研发商品或服务的不可退还的预付款将延期并资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。目前，我们无法合理地估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品所需的努力的性质、时间或估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
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在任何候选产品的开发或随后我们可能成功开发的任何候选产品的商业化方面，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和生存能力。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在我们的规模和发展阶段的公司，研发成本将继续与研发相一致，在可预见的未来，随着我们当前开发计划的进展、新计划的增加以及我们继续准备监管申报文件，研发成本可能会增加。这些增加可能包括与实施和扩大临床试验地点相关的成本，以及当前和未来临床试验的相关患者登记、监测、计划管理和制造费用。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与雇员有关的费用，包括行政、财务、会计、业务发展和人力资源职能人员的薪金、福利和基于公平的薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包括的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计，在我们的规模和发展阶段的公司，与研究和开发相一致的一般和管理费用将继续增加，未来可能会增加，以支持持续的研究和开发活动，以及我们候选产品的潜在商业化。此外，我们预计与与我们的某些许可内知识产权相关的第三方专利相关费用的报销正在进行中，包括与美国专利商标局专利和审判上诉委员会2022年2月的优先裁决和判决有关的上诉，该裁决是在2019年6月宣布的一次干扰中进行的，该干涉发生在Emmanuelle Charpentier博士、维也纳大学和加州大学董事会之间，或集体、CVC集团、麻省理工学院布罗德研究所，在某些情况下，哈佛学院的总裁和研究员，或共同的布罗德，发现远大集团在干扰标的方面优先于CVC集团。
协作费用，净额
协作费用，净额，包括我们与Vertex合作下的运营费用。2022年，我们将继续在与Vertex的合作下产生运营费用。然而，我们预计我们的运营费用将在年底前超过A&R Vertex JDCA中规定的每年指定的最高金额，届时我们可能会根据我们与Vertex的合作推迟本年度Exacel计划的部分运营费用。
其他收入(费用)，净额
除其他收入(支出)外，净额主要由投资利息收入构成。
21
经营成果
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月比较(单位：千)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
变化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
94 |
|
|
$ |
329 |
|
|
$ |
(235 |
) |
助学金收入 |
|
|
— |
|
|
|
495 |
|
|
|
(495 |
) |
总收入 |
|
|
94 |
|
|
|
824 |
|
|
|
(730 |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
116,622 |
|
|
|
83,500 |
|
|
|
33,122 |
|
一般和行政 |
|
|
27,001 |
|
|
|
23,709 |
|
|
|
3,292 |
|
协作费用，净额 |
|
|
38,859 |
|
|
|
22,464 |
|
|
|
16,395 |
|
总运营费用 |
|
|
182,482 |
|
|
|
129,673 |
|
|
|
52,809 |
|
运营亏损 |
|
|
(182,388 |
) |
|
|
(128,849 |
) |
|
|
(53,539 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
7,264 |
|
|
|
1,101 |
|
|
|
6,163 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(175,124 |
) |
|
|
(127,748 |
) |
|
|
(47,376 |
) |
所得税优惠 |
|
|
575 |
|
|
|
595 |
|
|
|
(20 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(174,549 |
) |
|
$ |
(127,153 |
) |
|
$ |
(47,396 |
) |
协作收入
截至2022年9月30日和2021年9月的三个月的协作收入并不多。有关进一步资料，请参阅本季度报告10-Q表格所载未经审计简明综合财务报表附注7。
研究和开发费用
截至2022年9月30日的三个月，研发费用为1.166亿美元，而截至2021年9月30日的三个月为8350万美元。下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化(以美元为单位)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
变化 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
51,243 |
|
|
$ |
26,729 |
|
|
$ |
24,514 |
|
员工相关费用 |
|
|
21,122 |
|
|
|
8,866 |
|
|
|
12,256 |
|
设施费用 |
|
|
27,203 |
|
|
|
28,283 |
|
|
|
(1,080 |
) |
基于股票的薪酬费用 |
|
|
13,311 |
|
|
|
14,190 |
|
|
|
(879 |
) |
其他费用 |
|
|
860 |
|
|
|
470 |
|
|
|
390 |
|
再许可和许可费 |
|
|
2,883 |
|
|
|
4,962 |
|
|
|
(2,079 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
116,622 |
|
|
$ |
83,500 |
|
|
$ |
33,122 |
|
增加约3310万美元，主要原因如下：
22
一般和行政费用
截至2022年9月30日的三个月的一般和行政费用为2700万美元，而截至2021年9月30日的三个月的一般和行政费用为2370万美元。一般和行政费用增加330万美元，主要是由于与雇员有关的费用增加。
协作费用，净额
截至2022年9月30日的三个月的净协作支出为3890万美元，而截至2021年9月30日的三个月的净协作支出为2250万美元。增加约1,640万美元的主要原因是制造和其他商业前成本增加。
其他收入，净额
截至2022年9月30日的三个月，其他收入为730万美元，而截至2021年9月30日的三个月的收入为110万美元。这一变化主要是由于截至2022年9月30日的三个月的现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的比较(单位：千)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
变化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
协作收入 |
|
$ |
430 |
|
|
$ |
900,733 |
|
|
$ |
(900,303 |
) |
助学金收入 |
|
|
762 |
|
|
|
1,331 |
|
|
|
(569 |
) |
总收入 |
|
|
1,192 |
|
|
|
902,064 |
|
|
|
(900,872 |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
358,090 |
|
|
|
237,472 |
|
|
|
120,618 |
|
一般和行政 |
|
|
81,295 |
|
|
|
76,012 |
|
|
|
5,283 |
|
协作费用，净额 |
|
|
103,427 |
|
|
|
69,354 |
|
|
|
34,073 |
|
总运营费用 |
|
|
542,812 |
|
|
|
382,838 |
|
|
|
159,974 |
|
营业收入(亏损) |
|
|
(541,620 |
) |
|
|
519,226 |
|
|
|
(1,060,846 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
11,171 |
|
|
|
3,806 |
|
|
|
7,365 |
|
所得税前净(亏损)收益 |
|
|
(530,449 |
) |
|
|
523,032 |
|
|
|
(1,053,481 |
) |
所得税拨备 |
|
|
(9,151 |
) |
|
|
(4,123 |
) |
|
|
(5,028 |
) |
净(亏损)收益 |
|
$ |
(539,600 |
) |
|
$ |
518,909 |
|
|
$ |
(1,058,509 |
) |
协作收入
截至2022年9月30日的9个月的协作收入并不多。截至2021年9月30日的9个月，协作收入为9.07亿美元，这主要与Vertex与A&R Vertex JDCA相关的9.0亿美元预付款相关。有关进一步资料，请参阅本季度报告10-Q表格所载未经审计简明综合财务报表附注7。
23
研究和开发费用
截至2022年9月30日的9个月，研发费用为3.581亿美元，而截至2021年9月30日的9个月的研发费用为2.375亿美元。下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的研发费用，以及这些项目的变化(以美元为单位)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
变化 |
|
|||
外部研发费用 |
|
$ |
152,850 |
|
|
$ |
79,041 |
|
|
$ |
73,809 |
|
员工相关费用 |
|
|
63,994 |
|
|
|
35,177 |
|
|
|
28,817 |
|
设施费用 |
|
|
87,981 |
|
|
|
72,045 |
|
|
|
15,936 |
|
基于股票的薪酬费用 |
|
|
41,728 |
|
|
|
43,230 |
|
|
|
(1,502 |
) |
其他费用 |
|
|
2,112 |
|
|
|
1,372 |
|
|
|
740 |
|
再许可和许可费 |
|
|
9,425 |
|
|
|
6,607 |
|
|
|
2,818 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
358,090 |
|
|
$ |
237,472 |
|
|
$ |
120,618 |
|
增加约1.206亿美元，主要原因如下：
一般和行政费用
截至2022年9月30日的9个月，一般和行政费用为8130万美元，而截至2021年9月30日的9个月为7600万美元。增加约530万美元的主要原因是与员工有关的开支增加。
协作费用，净额
截至2022年9月30日的9个月的净协作支出为1.034亿美元，而截至2021年9月30日的9个月的净协作支出为6,940万美元。增加约3400万美元，主要原因如下：
其他收入，净额
截至2022年9月30日的9个月，其他收入为1,120万美元，而截至2021年9月30日的9个月的收入为380万美元。这一变化主要是由于截至2022年9月30日的9个月的现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
流动性与资本资源
截至2022年9月30日，我们拥有约19.731亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中约2920万美元在美国境外持有。
24
2019年8月，我们签订了公开市场销售协议SM与Jefferies LLC或Jefferies合作，根据该协议，我们可以不时通过Jefferies作为我们的销售代理自行决定提供和销售我们的普通股、每股0.03瑞士法郎的面值或2019年8月的销售协议。2021年1月，关于2019年8月的销售协议，我们向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，不时发售总毛收入高达6.0亿美元的普通股。2021年7月，我们向美国证券交易委员会提交了新的招股说明书补充文件，取代了2021年1月提交的旧的招股说明书补充文件，以不时发售原始招股说明书补充文件下的剩余普通股，总收益总额高达4.198亿美元，或与2021年1月的招股说明书补充文件一起发售2021年自动取款机。截至2022年9月30日，我们已根据2021年自动取款机发行和出售了总计110万股普通股，平均价格为每股168.79美元，总收益1.788亿美元，扣除股权发行成本240万美元。
自成立以来，我们的运营主要发生了亏损和累积的负现金流。截至2022年9月30日，我们拥有19.731亿美元的现金、现金等价物和有价证券，累计赤字为7.355亿美元。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续蒙受损失。我们预计，在我们的规模和发展阶段的公司，研发成本以及与研发相一致的一般和管理费用将继续产生，因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过公共或私募股权或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。
资金需求
我们资本的主要用途是，我们预计将继续用于研发活动、制造活动、薪酬和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利诉讼申请、国防和知识产权维护成本，以及一般管理成本，包括与上市公司运营相关的成本。我们预计，在我们的规模和发展阶段的公司，与研发相一致的运营费用将继续增加，未来可能会增加，以支持持续的研发活动，以及我们候选产品的潜在商业化。
由于我们的大多数项目仍处于开发的早期阶段，这些努力的结果尚不确定，因此我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发、制造和商业化所需的实际金额，如果获得批准，或者我们是否或何时可能实现盈利。在我们能够产生可观的产品收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权融资、债务融资和与我们的合作协议相关的付款来满足我们的现金需求。我们打算在市场条件对我们有利的情况下，考虑通过出售股权或债务证券筹集额外资金的机会。然而，我们普通股和其他生物制药公司的交易价格一直非常不稳定。因此，我们可能会面临通过出售我们的普通股筹集资金的困难，或者此类出售可能会以不利的条款进行。此外，经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，包括冠状病毒的持续传播，可能会对我们的业务和我们的普通股价值造成实质性的不利影响。如果我们未来通过出售股权或债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们未来通过协作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制, 减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
25
展望
根据我们的研发计划和与项目进展相关的时间预期，我们预计现有现金将使我们能够为至少未来24个月的运营费用和资本支出提供资金，而不会影响我们与Vertex合作可能获得的任何额外收益，以及我们可能完成的任何其他融资交易。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。考虑到我们需要额外的资金来支持我们项目的长期临床发展，我们打算在市场条件对我们有利的时候考虑额外的融资机会。
我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和我们的基因编辑技术平台；选择合适的候选产品进行开发；完成选定候选产品的研究、临床前和临床开发；为我们完成临床试验的候选产品获得监管批准和营销授权；为候选产品开发可持续和可扩展的制造流程；推出我们直接或与合作伙伴或分销商获得监管批准和营销授权的候选产品并将其商业化；获得市场对我们的候选产品的接受(如果获得批准)；解决任何相互竞争的技术和市场开发；在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条款；与我们的合作者和许可人保持良好关系；维护、捍卫、保护和扩大我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；以及吸引、聘用和保留合格的人员。
现金流
下表提供了以下每个时期的现金流信息(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
变化 |
|
|||
经营活动提供的现金净额(用于) |
|
$ |
(382,413 |
) |
|
$ |
625,010 |
|
|
$ |
(1,007,423 |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
|
(83,123 |
) |
|
|
(1,026,714 |
) |
|
|
943,591 |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
36,114 |
|
|
|
244,646 |
|
|
|
(208,532 |
) |
汇率变动对现金的影响 |
|
|
(195 |
) |
|
|
(14 |
) |
|
|
(181 |
) |
现金净减少 |
|
$ |
(429,617 |
) |
|
$ |
(157,072 |
) |
|
$ |
(272,545 |
) |
经营活动
截至2022年9月30日的9个月，经营活动使用的净现金为3.824亿美元，而截至2021年9月30日的9个月，经营活动提供的现金为6.25亿美元。经营活动中使用的现金增加了10.074亿美元，这主要是由于净亏损10.585亿美元，从截至2021年9月30日的9个月的净收益5.189亿美元增加到截至2022年9月30日的9个月的5.396亿美元净亏损。业务中使用的现金的增加被非现金支出增加800万美元所抵消，这主要是由于固定资产折旧和有价证券溢价和折扣摊销的增加，以及营业资产和负债净变化增加4310万美元。
投资活动
截至2022年9月30日的9个月，用于投资活动的净现金为8310万美元，而截至2021年9月30日的9个月为10.267亿美元。用于投资活动的现金净额减少的主要原因是有价证券到期日增加，以及有价证券、财产和设备购买量减少。
融资活动
截至2022年9月30日的九个月，融资活动提供的净现金为3,610万美元，而截至2021年9月30日的九个月为2.446亿美元。截至2022年9月30日的9个月，融资活动提供的现金净额包括期权行使收益，减去发行成本。在截至2021年9月30日的9个月中，融资活动提供的净现金主要包括出售与我们的2021年自动取款机相关的140万股普通股的净收益2.199亿美元，其中扣除了310万美元的股票发行成本和220万美元的印花税，以及扣除发行成本的期权行使收益。
26
关键会计政策与重大判断和估计
对我们财务状况和经营结果的讨论和分析以我们根据美国公认会计原则编制的财务报表为基础。我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们将这些政策称为关键，因为这些特定领域通常要求我们在作出估计时对不确定的事项作出判断和估计，而本可以使用不同的估计--这些估计也是合理的。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括下面更详细描述的那些。吾等根据过往经验及我们认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬相关的政策，我们在2022年2月15日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告中讨论的会计政策没有变化。
近期会计公告
有关近期会计声明的讨论，请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计简明综合财务报表附注1。
项目3.定性和定量VE关于市场风险的披露
利率敏感度
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2022年9月30日，我们拥有19.731亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国国债和政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户，投资于美国政府机构证券。由于这些工具的保守性质，我们不认为我们对利率风险有重大风险敞口。如果利率增加或减少1%，我们的投资组合的公允价值将增加或减少一个微不足道的数额。
外币汇率风险
由于我们的海外业务，我们面临着外币汇率变动的风险，主要是瑞士法郎和英镑对美元的汇率。目前的风险主要来自现金、应付账款以及公司间应收账款和应付款项。外汇汇率的变化会影响我们的综合经营报表，并扭曲不同时期之间的比较。到目前为止，外币交易损益对我们的财务报表没有重大影响，我们也没有进行任何外币对冲交易。
通货膨胀率
通货膨胀通常通过增加劳动力成本、临床试验成本和制造成本来影响我们。我们认为，在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月内，通货膨胀对我们的业务、财务状况或运营结果没有实质性影响。
27
项目4.控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年《证券交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时决定所需披露的信息。
截至2022年9月30日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如1934年《证券交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须在评估可能的控制和程序的成本-收益关系时应用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2022年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的季度内，根据1934年证券交易法颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)中定义的财务报告内部控制没有发生变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对财务报告内部控制产生重大影响。
28
第二部分--其他信息
项目1.法律规定法律程序。
在正常业务过程中，我们不时涉及与我们的知识产权(包括某些授权内的知识产权)、商业安排和其他事项有关的诉讼、调查、法律程序和诉讼威胁。此类诉讼可能包括准诉讼，各方间美国专利商标局和欧洲专利局的行政诉讼涉及我们的知识产权，包括某些授权内的知识产权。目前，我们的管理层认为，没有针对我们的索赔或行动可能对我们的业务产生重大不利影响。
在截至2021年12月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中，关于之前披露的法律程序，没有实质性的进展于2022年2月15日向美国证券交易委员会提交。
第1A项。风险因素。
除了我们的10-K表格年度报告中描述的风险外，您还应该仔细考虑本10-Q表格中陈述的其他信息以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中的信息，因为它们可能对我们的业务、财务状况或未来的经营业绩产生重大影响。我们的10-K表格年度报告第I部分第1A项(风险因素)此前披露的风险因素没有实质性变化。
项目2.注销ED股权证券的销售和收益的使用。
没有。
项目3.默认使用庞氏高级证券。
不适用。
项目4.地雷S安全信息披露。
不适用。
项目5.其他信息。
没有。
29
项目6.eXhibit
作为本季度报告10-Q表的一部分提交的展品列于下面的展品索引中。
展品 数 |
|
文件说明 |
|
|
|
31.1* |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官的认证 |
|
|
|
31.2* |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官的认证 |
|
|
|
32.1*+ |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条的认证 |
|
|
|
101.INS* |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
|
|
101.SCH* |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
|
|
|
101.CAL* |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
|
|
|
101.DEF* |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
|
|
|
101.LAB* |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
|
|
|
101.PRE* |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
|
|
|
104* |
|
封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)。 |
*现送交存档。
+随本10-Q表格随附的附件32.1所附的认证，不得被视为已向美国证券交易委员会提交，且不得通过引用的方式纳入CRISPR治疗公司根据1933年《证券法》(修订本)或1934年《证券交易法》(修订本)提交的任何文件，无论该文件是在本10-Q表格日期之前或之后做出的，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
30
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
|
CRISPR治疗公司 |
|
|
|
|
日期：2022年11月1日 |
发信人： |
/s/Samarth Kulkarni |
|
|
萨玛斯·库尔卡尔尼 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2022年11月1日 |
发信人： |
/s/布兰登·史密斯 |
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布兰登·史密斯 |
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首席财务官 |
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(首席财务官) |
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