远见卓识-MS网络研讨会2022年8月15日展览99.4
前瞻性陈述本报告包含1934年证券交易法(修订)第21E节和1933年证券法(修订版)第27A节所指的“前瞻性陈述”，这些陈述旨在被这些法律制定的“安全港”条款所涵盖。克莱恩的前瞻性陈述包括但不限于有关我们或我们的管理团队对我们未来业务的期望、希望、信念、意图或战略的陈述。此外，任何提及未来事件或情况的预测、预测或其他特征，包括任何基本假设的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将会”以及类似的表述可以识别前瞻性陈述，但没有这些词语并不意味着陈述不具有前瞻性。这些前瞻性陈述代表了我们截至本报告发表之日的观点，涉及许多判断、风险和不确定性。我们预计随后发生的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。我们没有义务更新前瞻性陈述，以反映它们作出之后的事件或情况，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用的证券法可能要求这样做。因此，不应将前瞻性陈述视为代表我们截至随后任何日期的观点。由于许多已知和未知的风险和不确定性, 我们的实际结果或表现可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的大不相同。一些可能导致实际结果不同的因素包括：我们对候选药物在未来成功商业化(如果获得批准)的严重依赖；我们无法维持我们的普通股在纳斯达克上的上市；我们的重大净亏损和净运营现金流出；我们展示候选药物有效性和安全性的能力；我们候选药物的临床结果，这些结果可能不支持进一步的开发或上市批准；监管机构的行为，这可能会影响临床试验和上市批准的启动、时间和进度；我们有能力使我们的候选药物在获得批准后取得商业成功；我们对我们的技术和药物获得和维护知识产权保护的能力；我们对第三方进行药物开发、制造和其他服务的依赖；我们有限的运营历史和完成候选药物的许可或开发和商业化的能力；新冠肺炎大流行对我们的临床开发、商业和其他运营的影响；适用法律或法规的变化；通货膨胀的影响；员工和材料短缺的影响；我们可能受到其他经济、商业和/或竞争因素不利影响的可能性；以及在我们最新的Form 10-K年度报告和任何后续的Form 10-Q季度报告中的“风险因素”中列出的其他风险和不确定性。此外, “我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本陈述之日我们掌握的信息，虽然我们认为此类信息构成此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过度依赖这些陈述。本演示文稿中的所有信息均截至本演示文稿的日期。此处引用的任何网站中包含的信息不是本演示文稿的一部分，也不应被视为本演示文稿的一部分。
慢性视神经病变视觉通路缺陷的第二阶段治疗结果用于评估非活动性复发性多发性硬化症的髓鞘再生
核心设计元素在低对比度字母敏锐度(Lcla)1 2 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03536559，数据上的变化，Clene Nanomedicne，Inc.。改良MS功能复合体(MMSFC)的变化登记了患有慢性视神经病变的MS参与者的稳定复发缓解背景DMTs=150个计划研究中的73个-研究因大流行相关的登记挑战提前结束第二阶段研究：48周的安慰剂对照治疗期2：1随机(活动)[15mg, 30 mg]：安慰剂)LCLA 9HPT SDMT T25FWT
基线人口学显示均衡的随机性和临床概况基准值平均(SD)年龄(YRS)性别n，(%)女性种族n，(%)白体质量(公斤)EDSS评分自Dx个月起15毫克(n=24)38.4(10.2)15(63%)23(96%)78.0(17.1)1.83(1.3)6.5(5.0)53(57)CNM-Au8 30 mg(n=25)39.6(7.6)16(64%)24(96%)78.6(17.3)1.50(1.1)3.4(3.3安慰剂(n=24)38.1(8.3)20(83%)22(92%)83.0(23.3)1.85(1.4)6.6(3.7)57(38)所有参与者(n=73)38.7(8.6)51(70%)69(95%)79.9(19.3)1.75(1.5)5.5(4.3)49(45)档案数据，所有参与者都被诊断出患有慢性视神经病变的稳定复发缓解性多发性硬化症92%接受背景DMTs治疗(53%单抗，32%口服)
大流行严重影响研究行为研究由于COVID登记挑战(如2022年2月宣布)提前结束150人中的73人由于登记人数有限预先指定的统计阈值设置为p=0.10 COVID限制排除了直接赞助商监测目标从结果中学习评估进一步MS开发数据的证据强度在文件，Clene Nanomedic，Inc.
修改的ITT(MITT)分析人群审查的观察结果包括T25FW(n=1)活动辅助装置(拐杖到助行器)的变化(n=1)11个站点中的1个(n=9)的无效数据与LCLA测试执行错误多个测试位置具有不同的灯箱和不同的环境照明条件咨询研究首席研究员和外部专家，来自该站点的所有临床数据均排除在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的数据。
CNM-Au8治疗显著改善视力主要结果--Clene Nanomedine，Inc.受影响眼睛数据中的低对比度字母敏锐度(LCLA)。MITT排除了在活动参与者和安慰剂组参与者中观察到数据不一致的一个部位，LCLA对比度为2.5%
第二个EP|(M)MFSC综合平均标准化变化(6-域)CNM-AU8通过修改的MS功能复合体LCLA SDMT 9HPT T25FWT在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的数据显示出全球神经改善。MITT排除了在活动参与者和安慰剂组参与者中观察到数据不一致的一个地点
CNM-AU8神经功能的改善是由认知、手动灵巧性和低对比度视觉LCLA SDMT 9HPT T25FWT在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的数据推动的。MITT排除了在活动参与者和安慰剂参与者中观察到数据不一致的一个部位
第二个EP|mMFSC平均等级总分CNM-AU8治疗改善了相对于安慰剂的功能结果改善所有受试者相对于所有其他受试者在每个mMSFC领域得分更好功能比比较相同功能更差功能比比较数据在文件，Clene Nanomedicine，Inc.MITT排除了在活动参与者和安慰剂参与者中观察到数据不一致的一个部位
重复临床改善的时间不显著第二个EP|重复临床改善的时间(最后第二个EP)数据在文件，Clene Nanomedicine，Inc.。MITT排除了在活动参与者和安慰剂参与者中观察到数据不一致的一个站点
视觉系统是了解MS脑中改善轴突和髓鞘完整性的定量生理生物标记物Balercer等的窗口。莫特·斯克莱尔。2017年4月；23(5)：734-747。视觉诱发电位(VEP)高级MRI技术光学相干断层扫描扩散张量成像磁化传输率视网膜神经纤维层厚度神经节细胞层厚度多焦幅度多焦潜伏期
CNM-Au8改进了视觉信息处理轴突完整性的多焦点VEP幅度标记增加了幅度(信号强度)数据，Clene Nanomedine，Inc.
CNM-Au8改善髓鞘完整性多灶性VEP潜伏期-髓鞘再生的标志物传导速度增加(信号速度)支持髓鞘再生或增强的功能性髓鞘完整性数据，Clene Nanomedicine，Inc.。
CNM-Au8改进了文件，Clene Nanomedicine，Inc.DTI扩散模式上分数各向异性数据的轴突完整性结构MRI标记
CNM-Au8改进的磁化传输率增加了整个大脑中髓鞘的完整性，Clene Nanomedicine，Inc.
CNM-Au8保存的视网膜神经纤维和神经节细胞层的结构保护数据，Clene Nanomedine，Inc.
安全概要治疗紧急不良事件CNM-AU8 15毫克数(%)CNM-AU8 30毫克数(%)服用任何TEAE的受试者21(88%)25(100%)22(92%)SAE 1(4%)2(8%)2(8%)相关TEAEs 2(8%)5(20%)2(8%)因TEAE-1(4%)1(4%)而停用CNM-Au8治疗是安全且耐受性良好的紧急不良事件(TEAE)主要为轻至中度和暂时性的无剂量限制的不良事件；没有关于FileClene Nanomedicine Inc.安慰剂SAEs的相关严重不良事件数据：(1)狼疮性恶性黑色素瘤，(2)怀孕；CNM-Au8 15 mg SAEs：(1)肺炎、菌血症(金黄色葡萄球菌)、心内膜炎；CNM-Au8 30 mg SAEs：(1)氯胺酮输注止痛和对乙酰氨基酚过量；(2)深静脉血栓形成(停药6个月后)
CNM-AU8疗效总结第一次治疗证明多发性硬化症患者的全球神经功能改善超过背景DMT护理标准髓鞘和轴突完整性的独立定量生物标记物临床和功能改善LCLA视力改善mMFSC全球神经功能改善VEP幅度和潜伏期改善视网膜结构的保存MRI改善数据文件，Clene Nanomedine，Inc.
结论和下一步首次证明神经保护和重新髓鞘治疗多发性硬化症临床和生物标记物改善临床神经功能轴突完整性和神经保护再髓鞘和髓鞘完整性结果支持进入第3期多发性硬化症临床开发数据，Clene Nanomedine，Inc.
2012Clene Nanomedicine，Inc.Clene Nanomedicine，Inc.总部和临床开发6550S.MillRock Drive，Suite G50盐湖城，UT 84121研发和制造500 Printio Parkway，Suite 400 North East，MD 21901