附件99.1
UroGen Pharma报告2022年第二季度财务业绩和最近的公司发展
| • | 已报告杰尔米托®净产品收入为1,660万美元，较2022年第一季度增长22%，同比增长28%；重申2022年全年收入指引为7,000万至8,000万美元 |
| • | 登记UGN-102第3阶段 单臂，enVision在低级别、中等风险非肌肉浸润性膀胱癌受试者中的关键试验(LG-IR-NBIMC)正在进行中并走上正轨；预计在2022年底之前完成注册 |
| • | UGN-301在高级别非肌肉浸润性膀胱癌(HG-NMIBC)的人类多臂一期临床试验中首次取得进展 |
| • | 电话会议和网络直播将于美国东部时间今天上午10：00举行 |
新泽西州普林斯顿纳斯达克：URGN)是一家致力于开发治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案并将其商业化的生物技术公司，今天公布了截至2022年6月30日的第二季度财务业绩，并概述了最近的发展。
UroGen首席执行官利兹·巴雷特、总裁表示：上个季度建立的积极势头已加速至2022年第二季度，我们仍有信心在财务和临床发展方面实现预期的 指导。3.杰尔米托采用率继续增长，现实世界的证据支持我们的药物用于LG-UTUC患者。办公室内肾造瘘管给药的使用已经增长，有关这种替代给药模式的潜在益处的数据已在5月份的美国泌尿学会会议上公布。UGN-102在低级别、中等风险NMIBC中的第三阶段关键试验的登记工作正在进行中，预计将于年底完成，而我们在高级别NMIBC中进行的UGN-301的第一阶段临床研究正在顺利进行。为了在这个充满挑战的资本市场环境中提供保证，我们正在不断评估资本在我们业务中的战略性和高效部署，并适度下调了我们的运营费用预测。我们仍然专注于在2025年实现现金流 盈亏平衡的目标，同时不影响杰尔米托和UGN-102以及我们的长期增长潜力。我们将保持灵活性和机会主义，并不断评估新的和 现有的杠杆，以防我们发现需要保存或获得额外的营运资本。
业务亮点：
杰尔米托(丝裂霉素)治疗低度上尿路上皮癌(LG-UTUC)：
| • | 2022年第二季度的净产品收入为1660万美元，比2022年第一季度增长22%，比2021年同期增长28%。 |
| • | 8月1日的激活站点为893个，2022年5月1日为857个；8月1日的重复账户为144个，2022年5月1日为114个。 |
| • | 肾造瘘管给药杰尔米托在过去3个月中，滴注的比例从大约20%增加到了大约40%，其好处包括避免了对医疗设备的需要，以及在安排和滴注方面赋予了更大的灵活性。 |
| • | 的经验数据杰尔米托凯尔·罗斯博士在5月份的美国泌尿学会会议上介绍了通过肾造瘘管滴注的研究结果，结果显示，在接受检查的26名患者中，有13名患者完全缓解，另有12名患者部分缓解。重要的是，有4名患者(15%)发生了输尿管狭窄，相比之下，在所有参与者都接受治疗的Pivotal奥林巴斯试验中，有31名患者(44%)发生了输尿管狭窄杰尔米托通过逆行给药。没有严重不良事件的报道，也没有患者肾功能受损。 |
UGN-102(丝裂霉素)用于膀胱液：
| • | 正在进行并积极参与UGN-102治疗糖尿病的单臂3期enVision Pivotal试验 LG-IR-NMIBC。注册工作预计将于2022年底完成。 |
| • | EnVision在设计上类似于之前完成的2b期Optima II研究，后者通过Kaplan Meier分析显示，完全缓解(CR)率为65%，治疗12个月后保留在CR中的可能性为72.5%。UroGen预计将在2024年向FDA提交UGN-102的新药申请(NDA)。 |
用于膀胱内溶液的UGN-301(Zalifrelimab)：
| • | UroGen：%s第一个人类，该公司的抗CTLA4抗体UGN-301在HG-NMIBC上的新型多臂1期临床试验正在进行中。这项第一阶段临床试验将利用Master 协议来评估UGN-301作为单一疗法以及与其他免疫调节剂(包括UGN-201、该公司专利的Toll样受体7(TLR7)激动剂)以及其他潜在的化疗和/或免疫疗法在NMIBC患者中联合使用的安全性和耐受性。 |
2022年第二季度财务业绩：
Jelmyto 收入：UroGen报告的产品净收入为杰尔米托2022年第二季度为1660万美元，而2021年第二季度为1300万美元。
研发支出：2022年第二季度的研发支出为1,260万美元，包括 基于非现金股份的薪酬支出为70万美元，而2021年同期为1,210万美元，包括基于非现金股份的薪酬支出 100万美元。
SG&A费用：2022年第二季度的销售、一般和行政费用为2,080万美元，其中包括220万美元的非现金股份薪酬费用。相比之下，2021年同期为2230万美元，包括基于非现金股份的薪酬支出500万美元。
预付远期债务融资：2022年第二季度，UroGen报告的与RTW Investments预付远期债务相关的非现金融资支出为580万美元，而2021年同期为310万美元。适用于2022年发生的现金付款的比率为13%，基于全球净产品销售额的4800万美元杰尔米托in 2021.
长期债务的利息支出：2022年第二季度，与Pharmakon Advisors管理的资金高达1亿美元的定期贷款安排相关的利息支出为220万美元。由于交易于2022年3月完成，因此在2021年第二季度没有此类费用。
净亏损：UroGen报告2022年第二季度净亏损2670万美元，或每股普通股基本和稀释后净亏损1.18美元，而2021年同期为2620万美元，或每股普通股基本和稀释后净亏损1.17美元。
现金和现金等价物：截至2022年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为1.124亿美元。 这包括由Pharmakon Advisors管理的资金至多1亿美元的定期贷款安排的第一批7500万美元，该贷款于2022年3月关闭。
2022年收入、运营费用和RTW费用指导：公司重申预计2022年全年产品净收入来自杰尔米托到 在7000万到8000万美元的范围内。根据市场情况，公司已将2022年全年的预期运营费用削减至1.3亿至1.4亿美元，其中包括1,000万至1,600万美元的非现金股份薪酬支出。本公司重申，预计2022年全年与RTW Investments的预付债务相关的非现金融资支出在2200万美元至2600万美元之间，其中约910万美元至1040万美元将以现金支付。
电话会议和网络广播信息：UroGen管理团队成员将于美国东部时间今天上午10：00主持现场电话会议和网络广播，以审查公司的财务业绩并提供一般业务更新 。网上直播可从UroGen网站的投资者部分收看，网址为https://investors.urogen.com/.。
UROGEN制药有限公司
选定的合并资产负债表
(美元以千为单位)
(未经审计)
| 2022年6月30日(未经审计) | 十二月三十一日， 2021 |
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| 现金及现金等价物和有价证券 |
$ | 112,411 | $ | 89,814 | ||||
| 总资产 |
$ | 146,141 | $ | 119,746 | ||||
| 总负债 |
$ | 187,054 | $ | 111,333 | ||||
| 股东权益总额(赤字) |
$ | (40,913 | ) | $ | 8,413 | |||
UROGEN制药有限公司
简明合并经营报表和全面亏损
(美元以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
| 截至6月的三个月 30, |
截至6月的6个月 30, |
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| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入 |
$ | 16,604 | $ | 13,032 | $ | 30,168 | $ | 20,517 | ||||||||
| 收入成本 |
1,846 | 1,427 | 3,371 | 2,324 | ||||||||||||
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| 毛利 |
14,758 | 11,605 | 26,797 | 18,193 | ||||||||||||
| 运营费用： |
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| 研发费用 |
12,640 | 12,124 | 25,336 | 22,637 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政费用 |
20,833 | 22,304 | 42,133 | 44,493 | ||||||||||||
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| 总运营费用 |
33,473 | 34,428 | 67,469 | 67,130 | ||||||||||||
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| 营业亏损 |
(18,715 | ) | (22,823 | ) | (40,672 | ) | (48,937 | ) | ||||||||
| 关于预付远期债务的融资 |
(5,833 | ) | (3,120 | ) | (11,659 | ) | (3,120 | ) | ||||||||
| 长期债务利息支出 |
(2,239 | ) | — | (2,521 | ) | — | ||||||||||
| 利息和其他收入 |
128 | 33 | 126 | 212 | ||||||||||||
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| 所得税前亏损 |
$ | (26,659 | ) | $ | (25,910 | ) | $ | (54,726 | ) | $ | (51,845 | ) | ||||
| 所得税费用 |
(32 | ) | (312 | ) | (357 | ) | (312 | ) | ||||||||
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| 净亏损 |
$ | (26,691 | ) | $ | (26,222 | ) | $ | (55,083 | ) | $ | (52,157 | ) | ||||
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| 每股普通股基本及摊薄净亏损 |
$ | (1.18 | ) | $ | (1.17 | ) | $ | (2.43 | ) | $ | (2.34 | ) | ||||
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| 加权平均流通股、基本股和稀释股 |
22,703,572 | 22,331,119 | 22,667,825 | 22,287,037 | ||||||||||||
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关于Jelmyto®
杰尔米托丝裂霉素是一种用于治疗成人低度恶性上尿路上皮癌(LG-UTUC)的药物制剂。利用RTGel™技术平台，UroGen 专利缓释，水凝胶配方，杰尔米托旨在使尿路组织更长时间地暴露在丝裂霉素下，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。杰尔米托使用标准的输尿管或肾造瘘管提供给患者。这个美国FDA之前批准了孤儿药物、快速通道和突破性治疗的指定杰尔米托用于治疗LG-UTUC。2020年4月15日，FDA批准了杰尔米托，使其成为第一个被批准用于治疗成人LG-UTUC的药物。
JELMYTO的批准用途
JelmyTo®是一种处方药，用于治疗成人上尿路衬里癌症，包括被称为低级别上尿路尿路上皮癌(LG-UTUC)的肾脏。
重要安全信息
如果你的膀胱或上尿路有洞或撕裂(穿孔)，你不应该接受JELMYTO治疗。
在接受JELMYTO之前，请将您的所有医疗状况告知您的医疗保健提供者，包括 如果您：
| • | 怀孕或计划怀孕。JELMYTO会伤害你未出生的宝宝。在使用JELMYTO治疗期间，您不应怀孕。如果您在JELMYTO治疗期间怀孕或认为您可能怀孕了，请立即告知您的医疗保健提供者。能够怀孕的女性：在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的6个月内，您应该使用有效的节育措施(避孕)。 |
| • | 正在接受JELMYTO治疗的男性：如果您的女性伴侣能够怀孕，您应该在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的3个月内使用有效的节育措施(避孕)。 |
| • | 正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前还不知道JELMYTO是否会进入你的母乳。在JELMYTO治疗期间和最后一次服药后的一周内，请勿母乳喂养。 |
| • | 如果您服用水丸(利尿剂)，请告知您的医疗保健提供者。 |
我将如何接收JELMYTO？
| • | 您的医疗保健提供者会告诉您在每次JELMYTO 治疗之前服用一种名为碳酸氢钠的药物。 |
| • | 您将从您的医疗保健提供者那里获得JELMYTO剂量，每周一次，为期6周。重要的是， 您必须按照医疗保健提供者的说明接受所有6剂JELMYTO。如果您错过了任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者，重新安排您的预约。您的医疗保健提供者可能会建议您每月最多额外服用11剂。 |
| • | JELMYTO通过一种叫做导管的管子进入你的肾脏。 |
| • | 在JELMYTO治疗期间，您的医疗保健提供者可能会告诉您服用其他药物或更改您当前的药物服用方式 。 |
收到JELMYTO后：
| • | JELMYTO可能会导致你的尿液颜色从紫罗兰色变成蓝色。避免皮肤和尿液接触至少6小时。 |
| • | 如要小便，男性和女性应在使用后坐在马桶上冲几次马桶。 上完厕所后，用肥皂和水好好洗手、大腿内侧和生殖器部位。 |
| • | 接触尿液的衣物应立即洗涤，并与其他衣物分开清洗。 |
JELMYTO可能会引起严重的副作用，包括：
| • | 将尿液从肾脏输送到膀胱的管子肿胀和狭窄(输尿管梗阻)。 如果您出现肿胀和狭窄，并保护您的肾脏免受损害，您的医疗保健提供者可能会建议在输尿管中放置一个小型塑料管(支架)，以帮助肾脏引流。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现副作用疼痛或发烧，请立即告知您的医疗保健提供者。 |
| • | 骨骨髓问题。JELMYTO会影响你的骨髓，会导致你的白细胞、红细胞和血小板计数下降。您的医疗保健提供者将在每次治疗前进行血液测试，以检查您在JELMYTO治疗期间的血细胞计数。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现骨髓问题，您的医疗保健提供者可能需要暂时或永久停止使用JELMYTO。 |
JELMYTO最常见的副作用包括：尿路感染、尿血、侧面疼痛、恶心、排尿困难、肾脏问题、呕吐、疲倦、胃(腹)痛。
我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以向UroGen Pharma报告副作用，网址为1-855-987-6436.
请参阅JELMYTO以完整描述
信息，包括患者
信息，用于 其他信息。
关于上尿路上皮癌
(UTUC)
尿路上皮癌是全球第九大常见癌症，也是全球男性第八大致命性肿瘤。美国5%至10%的原发尿路上皮癌起源于输尿管或肾盂，统称为上尿路癌(UTUC)。在美国，每年大约有6,000-7,000名新发或复发的低级别UTUC患者。大多数病例是在70岁以上的患者中确诊的，这些老年患者经常面临并存问题。UTUC的治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾输尿管切除术(切除整个肾脏和输尿管)。这些治疗方法可能导致很高的复发率和复发率。
关于LG IR NMIBC
在美国每年80,000例估计的膀胱癌病例中，大约35,000例是低级别NMIBC患者，包括低风险(约15,000例)和中等风险 (约20,000例)。这些患者未来面临复发和额外的手术。低级别、中等风险的NMIBC的复发很普遍，而且常常被低估。在复发的患者中，大约68%的患者在整个病程中将经历两次或两次以上的复发，与其他非转移性癌症相比，这是一个高而频繁的比率。目前，唯一有效的主要治疗方法是经尿道膀胱肿瘤电切术，简称TURBT。TURBT的每一次实施都会给患者带来更多的负担和严重的风险。大约25%的患者 不适合TURBT，无论是由于年龄、合并症等身体因素，还是因为不愿接受手术。
关于UGN-102
UGN-102(丝裂霉素)是一种用于治疗低级别、中等风险NMIBC的3期开发中的丝裂霉素的研究药物配方。UGN-102利用UroGen的专利缓释水凝胶配方RTGelTM技术平台，旨在使膀胱组织更长时间地暴露于丝裂霉素，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102使用标准导尿管输送给患者。该公司于2021年9月公布了2b期Optima II试验的结果。
关于第三阶段EnVision试验
3期enVision试验是一项单臂、多国、多中心研究，评估UGN-102(丝裂霉素)作为低级别、中等风险NMIBC患者的主要化疗疗法的有效性和安全性。第三阶段的EnVision试验预计将在90个地点招募大约220名患者，研究参与者将每周接受六次UGN-102膀胱内注射。计划的主要终结点将在首次安装后三个月评估完全应答率，关键次要终结点将随时间评估在三个月评估中达到完全应答率的患者的耐用性。根据与FDA的讨论，以及预计2022年底之前的登记人数，假设结果积极，UroGen预计将在2024年提交UGN-102的保密协议。
欲了解有关EnVision 3期试验的更多信息，请访问www.Clinicaltrials.gov(NCT05243550)。
关于UroGen制药有限公司
UroGen是一家生物技术公司 致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者应该有更好的选择。UroGen开发了RTGelTM逆热水凝胶，这是一种专利的持续释放水凝胶平台技术，有可能改善现有药物的治疗方案。UroGen的缓释技术旨在使尿路组织更长时间地暴露在药物中，使局部治疗成为潜在的更有效的治疗选择。杰尔米托® 用于肾盏溶液的丝裂霉素和用于膀胱内溶液的探索性治疗 UGN-102(丝裂霉素)旨在通过非手术手段来消融肿瘤。UroGen的总部设在新泽西州普林斯顿在 中运营以色列。请访问www.urogen.com了解更多信息，或通过Twitter@UroGenPharma关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：我们正在进行的UGN-102第三阶段enVision试验、其设计和目标、要纳入的患者数量和完成登记的时间；关于UGN-102的监管提交及其时间的计划；FDA延长UGN-102使用期的预期好处Jelmyto：s 其中包括药物混合物；正在进行的UGN-301第一阶段临床研究及其设计、目标和时机；2022年的财务和临床发展指南以及我们对达到这些指导意见的能力的预期；我们在2025年实现现金流收支平衡的目标和能力；我们的长期增长潜力；RTGel改善现有药物治疗方案的潜力；以及UroGen的持续释放技术，使本地交付可能比其他治疗方案更有效。这些声明受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验招募挑战，这些挑战可能会影响我们正在进行和计划中的临床试验的预期时间，包括与正在进行的新冠肺炎大流行和俄罗斯-乌克兰疫情相关的挑战 战争；临床试验的时间和成功及其潜在的安全性和其他并发症；在预期的时间框架内或根本不能获得监管批准的能力；维持监管批准的能力；与商业化活动相关的并发症，包括持续的新冠肺炎大流行导致的并发症；任何获批产品的标签；任何获批产品的潜在安全性和其他并发症； 开发和商业化UroGen的候选产品的范围、进展和扩大；市场的规模和增长，以及市场接受的速度和程度 相对于替代疗法；满足与Pharmakon的定期贷款安排第二批所需的惯例下调条件和交付成果的能力；UroGen吸引或留住关键管理层、董事会成员和人员的能力；以及 新冠肺炎或地缘政治事件导致或关联的对UroGen的业务、商业化和产品开发计划的任何负面影响。鉴于这些风险和不确定性，以及在UroGen于2022年5月10日提交给美国证券交易委员会的Form 10-Q季度报告中的风险因素部分，以及在今天晚些时候提交给美国证券交易委员会的Form 10-Q季度报告(已在或将在上提供)中描述的其他风险和不确定因素，UroGen Energy可能不会发生此类前瞻性声明中所讨论的事件和情况，因此，UroGen的实际结果可能与其预期或暗示的结果存在重大差异。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并以UroGen截至本新闻稿发布之日可获得的信息为基础。
UroGen®是UroGen Pharma Ltd.的注册商标。
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609-460-3583 ext. 1083
资料来源：UroGen Pharma Ltd.