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ProQR将专门专注于Aximer RNA编辑技术和合作伙伴眼科 计划

荷兰莱顿和马萨诸塞州坎布里奇，2022年8月11日--致力于通过创造变革性核糖核酸疗法改变生活的ProQR治疗公司(纳斯达克代码：PRQR)(以下简称公司)今天提供了其眼科计划的最新情况，此前欧洲药品管理局(EMA)反馈了与Sepofarsen有关的信息，现在将专门关注其Aximer^®RNA编辑 技术平台。

根据Sepofarsen的结果 照亮EMA建议在提交营销授权申请(MAA)之前对Sepofarsen进行额外的临床试验。根据这一反馈并继续推进眼科候选产品组合 ，包括用于LCA10的sepofarsen和用于USH2a随着Usher综合征和视网膜色素变性的出现，公司将寻求寻找战略合作伙伴来推进眼科产品组合。

为了保护运营资本，并在找到能够为临床计划提供资金的合作伙伴之前，目前正在进行的sepofarsen和ultevursen试验包括照亮, 洞察力，以及点亮对于Sepofarsen，以及天狼星和Helia 对于乌尔特武森-将被清盘。对于目前参与这些试验的人，ProQR将继续提供目前可用的sepofarsen或ultevursen的访问 。

战略重点 和运营更新

继2022年4月宣布公司战略之后，未来，ProQR将专门致力于加快其Aximer RNA编辑平台技术的开发。最初的治疗领域包括肝脏和中枢神经系统，我们认为它们与ProQR的寡核苷酸递送方法有很强的一致性。

ProQR与推进其Aximer RNA编辑平台相关的战略 增长计划包括使用该技术的精选管道程序的内部开发和平台的合作战略。该公司继续执行其与礼来公司的全球许可和研究合作伙伴关系，专注于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药，并可能有选择地建立额外的合作伙伴关系，以促进和获取该平台的全部潜在价值。ProQR凭借其RNA编辑技术在ADAR编辑领域建立了领先的知识产权 ，该平台在治疗多种疾病方面具有巨大的潜力。该公司将提供有关Aximer战略的进一步更新，包括在2022年底/2023年初宣布其内部发展目标。

基于sepofarsen和ultevursen临床试验的结束以及相关的裁员，ProQR将在员工人数、计划和相关支持活动方面实现成本节约，这有望将ProQR的现金跑道延长到2026年。进入2026年的现金跑道不包括本公司现有合作伙伴关系产生的任何收入和任何潜在的新合作伙伴交易。

ProQR Treeutics首席执行官Daniel·A·德布尔表示：“由于我们优先发展我们的Aximer RNA编辑平台技术，我们相信与我们的眼科资产合作是推动这些项目向患者提供的最佳战略。”我们从EMA那里得到的反馈 有助于在Lightate试验的基础上为sepofarsen设计额外的注册试验，我们将为我们的眼科项目的进一步发展寻找战略合作伙伴，包括sepofarsen和ultevursen。作为一家致力于开发治疗方法以改善患者生活的公司，我们将为临床试验参与者提供继续 使用目前可用的sepofarsen或ultevursen的机会。我要感谢即将离开ProQR的员工，感谢他们为推动sepofarsen和ultevursen发展到这一阶段所做出的重大贡献，以及这些计划的患者、提供者和支持者。“

De Boer接着说：“展望未来，我们将把我们的战略和资源完全集中在推进我们的Aximer RNA编辑平台技术上，今天宣布的变化也将使我们能够在2026年扩大我们的现金跑道。我们期待着与Aximer的业务继续取得进展，包括分享我们对Aximer的开发计划的细节。“

电话会议 和网络直播详情

公司管理层将于2022年8月11日美国东部夏令时上午8：15召开电话会议，讨论这一声明。可通过此网络直播链接访问演示文稿的实时和存档网络直播 ，或通过电话访问现场通话，请在此处注册。将提供拨入和唯一的PIN以加入呼叫 。存档的网络广播将在演示日期后大约30天内提供。

关于Aximer^® 技术

ProQR 正在开创名为Aximer的下一代RNA技术^®，这可能会产生一类治疗遗传病的新药物。公司体^®“编辑寡核苷酸”，或eONS，利用人类细胞中存在的分子机制，以高度特异和有针对性的方式将单核苷酸改变为RNA。《公理》^®Eons 旨在招募一种名为ADAR的内源表达的RNA编辑系统，该系统可以直接将RNA中的腺苷(A)改变为 肌苷(I)-肌苷被翻译为鸟苷(G)。

关于Leber先天性巨结肠症10(LCA10)

Leber先天性黑发(LCA)是儿童因遗传性疾病致盲的最常见原因。它由一组疾病组成，其中LCA10是最常见和最严重的形式之一。LCA10是由基因突变引起的CEP290其中C.2991+1655A>G (p.Cys998X)突变的患病率最高。LCA10会导致早期失明，导致大多数人在生命的头几年失去视力。到目前为止，还没有批准的治疗方法来治疗这种疾病的根本原因。由于这种突变，西方世界大约有2,000人 患有LCA10。

关于Sepofarsen

Sepofarsen(QR-110) 是一种研究中的RNA疗法，旨在恢复Leber先天性黑色素10由于C.2991+1655A>G突变(p.Cys998X) 引起的视力CEP290吉恩。这一突变导致了该基因的异常剪接，并导致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在实现正常剪接，从而恢复正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和随后产生的功能性CEP290蛋白。Sepofarsen旨在通过玻璃体内注射给药，已在美国和欧盟获得孤儿药物 称号，并获得FDA的快速通道称号和罕见儿科疾病称号，以及EMA获得Prime方案的使用权。

关于Usher综合征 2a型和视网膜色素变性

Usher综合征是导致耳聋和失明的主要原因。患有2a型Usher综合征的人通常在出生时就有听力损失，并在成年后开始出现进行性视力丧失。在一种称为非综合征性色素性视网膜炎的疾病中，也可以在没有听力损失的情况下发生视力丧失。Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性可由USH2a基因。 到目前为止，还没有批准或临床开发中的药物治疗与基因突变相关的视力丧失 USH2a.

关于乌尔特武森

Ultevursen(前身为QR-421a)是一种一流的研究RNA疗法，旨在解决由于Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性的潜在原因而导致的外显子13突变USH2a吉恩。QR-421a旨在通过跳过外显子的方法恢复功能性的迎宾蛋白，目的是阻止或扭转患者的视力丧失。Ultevursen旨在通过玻璃体内注射在眼睛内给药，已在美国和欧盟获得孤儿药物称号，并获得FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。

关于ProQR

ProQR Treeutics 致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创名为Aximer的下一代RNA技术^®它使用细胞自己的名为ADAR的编辑机制在RNA中进行特定的单核苷酸编辑 以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一种治疗遗传病的新型药物。 基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大针对患者和亲人的渠道。

欲了解有关ProQR的更多信息，请访问www.proqr.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含 个前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常由诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“ ”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将会”等术语表示。此类 前瞻性陈述包括但不限于：关于我们的战略和未来运营的陈述，关于我们候选产品的陈述，包括sepofarsen(QR-110)及其临床开发和治疗潜力的陈述，关于ultevursen(QR-421a)及其临床开发和治疗潜力的陈述，我们在EMA反馈后的监管战略，我们为我们的眼科资产寻求战略合作伙伴关系的计划，关于我们的技术和平台(包括Aximer)的潜力和计划的陈述^®)、我们的其他计划和业务运营、我们当前和计划中的合作伙伴和合作伙伴及其预期收益、 我们计划与监管机构就我们的计划进行的互动、我们更新的战略计划及其预期收益 以及我们的财务状况和现金状况。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括但不限于，我们提交给美国证券交易委员会的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们在Form 20-F中提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括但不限于我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究和临床试验及其他开发活动的成本、时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能因持续的新冠肺炎疫情而放缓或停止；我们的临床项目可能会在提供的时间表上执行，以及 对我们的合同研究机构和受试者和患者及时招募以推进我们的临床试验和维持其自身运营的可预测性；我们对合同制造商为研究和开发提供材料的依赖以及来自合同制造商的供应中断的风险；后续数据可能会改变早期临床试验的初始和初步结果, 包括： 不同试验的试验设计和方案的差异；对启动和继续推进我们的临床计划所必需的申请或许可进行监管审查的持续时间和结果的不可预测性；与监管当局互动的结果；我们可能提交的任何监管提交可能无法为我们的任何候选产品获得上市批准； 确保、维护和实现与合作伙伴合作的预期好处的能力，包括我们的眼科资产；可能的损害、无法获得知识产权和获得知识产权的成本；在研发中产生新数据时可能出现的安全或 疗效问题；我们维护和服务我们与Pontifax和Kreos的贷款安排的能力；一般业务、运营、财务和会计风险；以及与 诉讼和与第三方的纠纷相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息 ，但法律要求除外。

有关未来更新的警示说明

本新闻稿中包含的陈述反映了我们对未来事件的当前观点，随着持续的新冠肺炎大流行的全球后果迅速发展，这些观点可能会发生重大变化。因此，我们不承担也特别不承担任何义务来更新任何前瞻性陈述。

ProQR Treateutics(ProQR治疗公司)

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